附录 99.1

SANGAMO THERAPEUTICS宣布战略更新和报告

2023 年第三季度财务业绩

•宣布在向专注于神经病学的基因组医学公司的战略转型方面取得更多进展。

•将资源集中在治疗神经系统疾病的专有表观遗传学调节疗法和新型AAV衣壳递送技术上。

•在法布里病的1/2期STAAR研究中，共给25名患者服药，令人鼓舞的临床数据继续浮出水面。推迟对第 3 阶段规划的额外投资，直到合作伙伴或第 3 阶段的试验资金到位为止。

•积极寻找CAR-Treg细胞疗法项目的合作伙伴或直接投资者。推迟新的投资，直到合作伙伴或外部投资得到保障。

•宣布计划关闭布里斯班总部，重组业务，并裁减约40％的美国员工。

•重组、裁员和其他潜在的成本削减预计将使年度运营支出减少约50％，从而节省成本。

•电话会议和网络直播定于美国东部时间11月2日星期四上午 8:30 举行。

加利福尼亚州布里斯班，2023年11月1日——基因组药物公司Sangamo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SGMO）今天公布了最近的业务亮点，包括其战略转型的进展以及相应的业务重组和裁员，并公布了2023年第三季度财务业绩。

“2020年，我们分享了更新后的公司战略，该战略旨在最大限度地发挥我们专有的基因组编辑和交付技术的潜力，并专注于我们认为可以应用该技术成为同类首创或同类最佳的领域。Sangamo首席执行官桑迪·麦克雷说，在当今充满挑战的经济环境中，精简桑加莫产品线的过程已经加快，我们不得不做出艰难的决定，推迟进一步的投资，寻求合作伙伴或直接投资我们的Fabry基因疗法和CAR-Treg细胞疗法项目。“当我们努力在临床项目中释放价值时，这些价值目前尚未反映在Sangamo的框架中，我们计划尽一切努力将这些重要资产交到各方手中，并有办法将其推广到患者手中。同时，我们将继续推进我们前景光明的神经系统疾病表观遗传学调控计划，并希望很快分享我们的衣壳输送能力的突破，我们相信这可能会为我们的编辑能力解决许多其他高价值和未解决的疾病打开大门。我们将继续寻找筹集额外资金的方法，以加强我们的财务基础。”

今天宣布的重组是朝着简化Sangamo组织迈出的又一步，重点是我们治疗神经系统疾病的表观遗传学调节疗法和我们的新型AAV衣壳输送技术。除了目前的承诺外，Sangamo正在推迟对其Fabry和Car-Treg计划的新投资，并正在积极寻找这两个项目的合作伙伴或直接投资者。此外，Sangamo预计将于2024年初关闭其位于加利福尼亚州布里斯班的工厂，以节省现金资源，并将从2024年1月1日起将其总部迁至加利福尼亚州里士满的工厂。由于这次重组，Sangamo正在裁员约40％，即约162个职位。

在重组方面，执行副总裁兼首席运营官D. Mark McClung和高级副总裁兼首席科学官杰森·丰特诺将于2024年1月2日离开公司。在一个精简和更有针对性的组织背景下，我们正在取消他们的角色。在他离职之前，马克将继续领导我们在Fabry和Car-Treg项目中寻找合作伙伴和投资者。现任神经科学副总裁的艾米·普勒和现任基因组工程设计与技术副总裁的格雷戈里·戴维斯分别被任命为研究主管和技术主管，自2023年11月17日起生效。

重组和裁员，加上其他潜在的成本削减，预计将使我们的非公认会计准则年度运营支出从2023年的约2.4亿美元至2.6亿美元减少到2024年的约1.15亿美元至1.35亿美元，下降约50％。桑加莫预计，2023年第四季度将产生约800万至1000万美元的一次性重组成本。桑加莫认为，截至2023年9月30日，其现金、现金等价物和有价证券，加上重组、裁员和其他潜在成本削减带来的预期成本节约，将足以为其2024年第三季度的计划运营提供资金。

麦克雷博士继续说：“我感谢我们所有员工对Sangamo使命的承诺以及我们寻求服务的患者，特别感谢所有即将离任的人做出的重要贡献。此外，我要亲自感谢马克为桑加莫带来的智慧、坦率和领导能力。他一直是一位值得信赖的同事，我们将深深地怀念他。我还要感谢杰森的奉献精神、激情和领导能力。他留下了深厚的科学遗产，我们将永远感激不已。”

近期业务亮点

节目亮点

神经病学表观遗传学监管计划——Nav1.7的IND支持活动取得了进展；在Prion 2023上提供了最新的临床前数据；在欧洲基因与细胞疗法学会（ESGCT）提供了锌指激活剂的临床前数据；在识别新的、可能具有变革性的AAV递送衣壳方面取得了重大进展。

•Nav1.7计划治疗慢性神经病理性疼痛的IND支持活动取得了进展。继续预计该项目将在2024年提交IND。

•在2023年10月的朊病毒2023会议上提供了朊病毒病项目的数据，在动物模型中显示，Sangamo的锌指抑制剂可显著减少大脑中朊蛋白的表达，延长寿命并限制毒性朊病毒聚集体的形成。

•2023 年 10 月在 ESGCT 上发表口头演讲，表明我们的锌指激活剂可以设计用于恢复 SCN2A 在体外和体内的正常基因和蛋白质表达，从而有可能解决自闭症谱系障碍和智力障碍等神经发育障碍。

•在ESGCT上提供了有关由锌指转录激活剂介导的Shank3基因激活的数据，该激活是费兰-麦克德米德综合症的潜在治疗方法。

•继续推进工程AAV衣壳的鉴定和选择，通过鞘内和静脉注射增强中枢神经系统的输送。预计在2024年初共享我们衣壳开发工作中的非人类灵长类动物数据。

Fabry Disease——在第1/2期STAAR研究中，共给药25名患者；迄今为止所有给药的患者在治疗时间最长的患者中持续升高的α-Gal A水平持续升高达三年；获得了美国食品药品管理局颁发的再生医学高级疗法（RMAT）称号；在1/2期研究中招收了足够多的患者，据信可以对安全性和有效性进行初步评估；推迟3期规划投资，并积极寻求合作伙伴和投资。

•在评估我们用于治疗法布瑞氏病的全资基因治疗产品isaralgagene civaparvovec的1/2期研究的剂量扩展阶段又给三名患者给药，迄今为止共给药25名患者，其中包括14名计划中的3期剂量为5x1013 vg/kg。

•迄今为止给药的所有患者继续表现出持续的α-GAL A水平升高，12名患者进行了至少一年的随访，接受治疗时间最长的患者进行了三年的随访。

•所有11名退出酶替代疗法（ERT）的患者均保持停止ERT的状态，对于退出时间最长的患者，持续时间长达24个月。

•接受治疗的患者继续报告他们的生活质量有所改善，有些人甚至超过了他们在ERT上获得的益处。

•isaralgagene civaparvovec获得了美国食品药品管理局的RMAT认证，该药物旨在加快对旨在解决严重病情患者未满足需求的新疗法的审查。美国食品药品管理局此前已授予isaralgagene civaparvovec两种孤儿药和快速通道名称。

•在成功招收了足够多被认为可以对1/2期研究的疗效和安全性进行初步评估的患者之后，停止了1/2期STAAR研究的进一步筛查和入组。

•预计将在2024年上半年完成其余入组患者的给药。

•预计在2024年初的医学会议上公布最新的1/2期临床数据。

•推迟对第三阶段规划的额外投资，直到获得合作伙伴关系或第三阶段试验融资为止。

CAR-Tregs — 获得欧洲监管机构批准了STEADFAST第1/2期研究的加速给药方案；为第二剂队列中的第一位患者进行了给药；成功生产了第三和新的第四剂量水平的候选产品；在ESGCT上提供了最新的临床前数据；寻求合作伙伴或对CAR-Tregs的直接投资。

•在评估 TX200 的第 1/2 期 STEADFAST 研究第二组中，为第一位患者给药。是我们的全资自体 car-Treg 细胞疗法，用于治疗从活体捐赠者那里获得 HLA-A2 不匹配肾脏的患者。

•迄今为止给药的所有四名患者中，候选产品的耐受性仍然良好。

•与先前批准的研究方案中的三个队列相比，已获得欧洲监管机构对加速剂量递增协议的所有必要监管和伦理批准，该协议可以使各队列的剂量更快地推进，并允许新的、最高的第四剂量队列。新的第四批队列剂量将比第一组起始剂量高18倍。

•完成了第三组患者剂量的制造，该患者最近接受了肾脏移植手术。预计将在2023年第四季度对第五名患者进行给药，尚待安全监督委员会的批准。

•完成了第四批也是最高剂量队列中第一位患者的剂量制造，该患者最近接受了肾脏移植手术。预计将在2024年1月对第六名患者进行给药，尚待安全监督委员会的批准——与先前批准的研究方案相比，这将使给药计划加快18个月。

•在ESGCT上提交了临床前数据，表明自体mog-car-Tregs有可能为多发性硬化症提供长期治疗选择，并更新了动物模型数据，表明了IL23R-car-Tregs在克罗恩病潜在治疗中的前景。

•积极寻找潜在的合作伙伴或对CAR-Treg细胞疗法计划的直接外部投资。预计将在2024年第一季度提供这些工作的最新情况。

•推迟新的投资，直到合作伙伴或外部投资得到保障。

A型血友病（辉瑞）——3期AFFINE试验已完成给药；关键数据预计将于2024年中期公布；BLA和MAA的提交预计将于2024年下半年提交。

•辉瑞告诉我们，giroctogene fitelparvovec的3期AFFINE试验的给药已经完成。giroctogene fitelparvovec是我们与辉瑞共同开发的针对中重度至重度A型血友病患者的研究性基因疗法

•预计将在2024年中期发布关键读数，辉瑞预计，如果关键读数支持，BLA和MAA将在2024年下半年提交。

•预计将在2023年12月11日举行的第65届美国血液学会年会和博览会上口头介绍辉瑞对giroctogene fitelparvovec的1/2期ALTA研究的最新数据。

2023 年第三季度财务业绩

截至2023年9月30日的第三季度的合并净亏损为1.042亿美元，合每股亏损0.59美元，而2022年同期的净亏损为5,320万美元，合每股亏损0.34美元，这主要是由于我们的股价和相关市值持续下跌、开始采取行动寻求外部融资和重新确定某些研究的优先次序所致，以及与4,480万美元长期资产减值相关的非现金费用发展方案, 以及生物技术行业股票价值的持续下降.

收入

截至2023年9月30日的第三季度收入为940万美元，而2022年同期为2650万美元。

收入减少1,710万美元，主要是由于我们与诺华和Biogen的合作协议的终止，与这些合作相关的收入分别减少了960万美元和910万美元

2023年6月的协议，以及与Kite的合作协议相关的收入减少了140万美元，这反映了本季度合作活动的减少。与我们的其他许可协议相关的收入增加的300万美元部分抵消了这些下降。

GAAP 和非 GAAP 运营费用

截至2023年9月30日的第三季度按公认会计原则计算的总运营支出为1.158亿美元，而2022年同期为8,130万美元。如上所述，截至2023年9月30日的第三季度GAAP运营支出包括与4,480万美元长期资产减值相关的非现金费用。截至2023年9月30日的第三季度，不包括减值费用和股票薪酬支出在内的非公认会计准则运营支出为6,480万美元，而2022年同期为7,350万美元。

按非公认会计准则计算，总运营支出减少的主要原因是薪酬和其他人员成本降低，这主要是由于2023年4月宣布的业务重组和相应裁员导致员工人数减少，以及某些研发计划的延期和重新确定优先顺序导致的制造和实验室供应费用减少。随着我们推进临床和临床前产品线，设施和基础设施相关成本的增加以及外部开支的增加，部分抵消了这些下降。

现金、现金等价物和有价证券

截至2023年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为1.321亿美元，而截至2022年12月31日为3.075亿美元。截至2023年9月30日，自2023年1月1日以来，我们已通过市场发行计划筹集了约1,510万美元的净收益。我们认为，截至2023年9月30日，我们的可用现金、现金等价物和有价证券，加上重组、裁员和其他潜在成本削减带来的预期成本节约，将足以为2024年第三季度的计划运营提供资金。

2023年更新的财务指导

•据估计，2023年全年的GAAP运营支出，包括商誉减值、无限期无形资产和长期资产以及股票薪酬支出，约在4.22亿美元至4.42亿美元之间，反映了第三季度记录的额外非现金减值费用。先前于2023年8月8日发布的GAAP运营费用指导在约3.78亿美元至3.98亿美元之间。

•我们继续估计，非公认会计准则运营支出约在2.4亿美元至2.6亿美元之间，与2023年4月26日的最后一次更新相比保持不变。估计的非公认会计准则运营支出不包括3,810万美元的商誉减值、5,130万美元的无限期无形资产减值、6,520万美元的长期资产减值和2,800万美元的股票薪酬支出。

即将举行的活动

桑加莫计划参加以下活动：

投资者会议

•Truist Securities 生物制药研讨会，2023 年 11 月 8 日至 9 日

•杰富瑞伦敦医疗保健会议，2023年11月14日至16日

• EvercoreISI HealthConx，2023 年 11 月 28 日至 30 日

这些投资者会议的可用网络直播的访问链接将在Sangamo网站的 “投资者和媒体” 部分的 “活动” 下提供。活动结束后，可在Sangamo网站上的 “演示文稿” 下找到可用材料。

电话会议将讨论2023年第三季度业绩

桑加莫管理团队将在明天，即2023年11月2日星期四美国东部时间上午8点30分的电话会议上讨论这些结果。

参与者应使用此链接注册并访问通话。虽然不是必需的，但建议您在活动开始前 10 分钟加入。注册后，参与者可以选择使用提供的号码和唯一密码拨入通话，也可以使用拨出选项立即连接手机。

最新的公司简报可在 “投资者和媒体” 部分的 “演示文稿” 下找到。

访问网络直播的链接也可以在Sangamo网站的 “投资者和媒体” 部分的 “活动” 下找到。电话会议结束后将提供重播，可通过同一链接访问。

关于桑加莫疗法

Sangamo Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，拥有强大的基因组药物产品线。Sangamo利用突破性的科学，包括我们专有的锌指基因组工程技术和制造专业知识，旨在为患有现有治疗选择不足或目前不存在的疾病的患者创造新的基因组药物。要了解更多信息，请访问www.sangamo.com并通过领英和推特联系我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含有关我们当前预期的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于与以下内容有关的陈述：我们的候选产品的治疗和商业潜力、Sangamo及其合作者在筛查、注册和给药患者以及进行我们正在进行的和未来的潜在临床试验以及提供临床试验的临床数据的预期计划和时间表，包括对我们1/2期STAAR研究中给药结论的预期、STEADFAST研究中患者给药的准备和计划、潜在的临床试验数据研究时间表的加快及其数据的可得性，我们的候选产品有望进入后期开发阶段，包括Sangamo计划寻找潜在合作伙伴或额外融资以继续进行isaralgagene civaparvovec未来可能的3期试验及其时机、提供3期AFFINE试验数据以及提交giroctocogene fitelparvovevec的BLA和MAA申请的时间表 c，对我们临床前神经病学项目进展的期望，包括数据的公布来自和预计提交的与此类计划相关的IND文件、为我们的CAR-Treg计划寻找合作伙伴或投资者的计划、对我们的战略优先事项和重组的预期，包括关闭布里斯班工厂的计划以及与此类重组相关的预期费用和成本节约、未来潜在的成本削减、我们的预期现金跑道、与GAAP和非GAAP总运营支出、减值和股票薪酬相关的2023年财务指导、减值和股票薪酬以及我们的参与行业的计划和投资者会议和其他非历史事实的声明。这些陈述不能保证未来的表现，并且存在某些难以预测的风险和不确定性。可能导致实际业绩差异的因素包括但不限于与Sangamo执行当前设想的战略优先事项和重组能力相关的风险和不确定性；与重组相关的实际费用高于预期或与重组相关的估计费用所依据的假设发生变化；Sangamo实现与重组相关的预计成本节约和进一步减少运营支出的能力；意想不到的后果影响桑加莫业务的重组；我们缺乏资本资源来全面开发、获得监管部门批准和商业化我们的候选产品，包括我们获得及时或根本启动isaralgagene civaparvovec可能的三期试验所需的资金的能力；我们需要大量额外资金来执行我们的运营计划并继续作为持续经营企业运营；我们的临床前项目利用锌指的潜力治疗神经系统健康障碍的技术；影响宏观经济因素或财务挑战，包括持续的海外冲突、当前或潜在的未来银行倒闭、通货膨胀和利率上升对全球商业环境、医疗保健系统以及Sangamo及其合作者的业务和运营造成的财务挑战，包括临床试验的启动和运营；研发过程，包括临床试验的注册、运作和结果以及临床数据的呈现；临床试验延迟、暂停和搁置的影响临床试验时间表和候选产品的商业化；临床试验结果的时间不确定和不可预测性，包括3期AFFINE试验的治疗效果对患者无法持续的风险，以及STAAR第1/2期研究的最新初步临床数据中观察到的治疗效果对患者无法持久的风险，以及该研究的最终临床试验数据无法验证isaralgagene civapare的安全性和有效性的风险 vovec，还有

退出ERT的患者将不接受ERT；多个监管机构对候选产品的监管审批程序不可预测；依赖早期临床试验的结果，这些结果不一定能预测未来的临床试验结果，包括我们的候选产品的任何3期试验的结果；技术开发可能使Sangamo不使用技术；我们对合作者的依赖以及我们可能无法获得更多合作以及我们的实现能力预期的未来财务业绩。

无法保证我们和我们的合作者能够开发出商业上可行的产品。由于上述风险和不确定性以及Sangamo及其合作者的运营和业务环境中存在的其他风险和不确定性，实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预测存在重大差异。我们的证券交易委员会（SEC）的文件和报告对这些风险和不确定性进行了更全面的描述，包括截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告，以及我们向美国证券交易委员会提交的截至2023年9月30日的季度10-Q表季度报告以及Sangamo不时向美国证券交易委员会提交的未来文件和报告。本公告中包含的前瞻性陈述自该日起作出，除非适用法律要求，否则我们没有义务更新此类信息。

非公认会计准则财务指标

为了补充我们根据公认会计原则提出的财务业绩和指导，我们列报了非公认会计准则运营费用，其中不包括股票薪酬支出和商誉减值、无限期无形资产和长期资产的GAAP运营费用。我们认为，如果将这项非公认会计准则财务指标与我们根据公认会计原则编制的财务信息一起考虑，可以增强投资者和分析师对我们不同时期的业绩和前瞻性指导进行有意义的比较的能力，并确定我们业务的经营趋势。我们之所以排除了股票薪酬支出，是因为它是一种非现金支出，由于与本报告所述期间的经营业绩没有直接或直接关系的变化，不同时期可能有很大差异，而且我们排除了商誉、无限期无形资产和长期资产的减值，以便于对我们当前的经营业绩进行更有意义的评估并与其他时期的经营业绩进行比较。该非公认会计准则财务指标是对根据公认会计原则编制的财务业绩指标的补充，不能替代或优于这些指标。我们鼓励投资者仔细考虑我们在公认会计原则下的业绩以及我们的补充非公认会计准则财务信息，以更全面地了解我们的业务。

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露易丝·威尔基

ir@sangamo.com

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部分合并财务数据

（未经审计；以千计，每股数据除外）

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