附录 99.1

PASSAGE BIO报告了2023年第四季度和全年财务业绩，并提供了最近的业务亮点

●

持续的势头 uplift-D 试用版 PBFT02 用于治疗具有颗粒蛋白突变 (GRN) 的额睑痴呆 (FTD) 患者，临床试验地点扩展到欧洲，七个全球研究中心现已启用

●

探索 PBFT02 的新适应症，包括成人神经退行性疾病 FTD-c9orf72、肌萎缩性侧索硬化 (ALS) 和阿尔茨海默氏病

●

2023年底，稳健的资产负债表足以提供有意义的临床数据；现金流将持续到2025年第四季度

费城——2024年3月4日——专注于改善神经退行性疾病患者生活的临床阶段基因药物公司Passage Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：PASG）今天公布了截至2023年12月31日的第四季度和年度的财务业绩，并提供了最近的业务亮点。

“2023年，我们宣布了来自FTD队列1中三名患者的令人鼓舞的数据，从而实现了一个重要的里程碑-GRN程序。这些数据表明，即使在最低剂量（剂量 1）下，PBFT02 也能够将脑脊液programulin提高到超生理水平，并将 PBFT02 定位为潜在的同类最佳FTD治疗方法GRN。我们的全球uplift-D研究继续保持强劲势头，我们很高兴地宣布启动我们在欧洲的第一个临床试验基地，以进一步加强招募工作。Passage Bio总裁兼首席执行官Will Chou医学博士说，我们有望在今年上半年完成对1号队列患者的给药，并在2024年下半年分享来自1号队列患者的6个月额外安全和生物标志物数据。“在这些令人鼓舞的数据和支持progranulin在神经变性中的作用的其他证据的鼓舞下，我们对将 PBFT02 的应用扩展到FTD之外持乐观态度-GRN 并进入具有重大未满足需求的新适应症，包括FTD-c9orf72、肌萎缩性侧索硬化症和阿尔茨海默病。我们热切地预计，在我们强劲的资产负债表的支持下，2024年将出现富含催化剂，这将使我们更接近改善神经退行性疾病的患者预后。”

近期亮点

●

评估 PBFT02 治疗带颗粒蛋白突变 (GRN) 的额睑痴呆 (FTD) 的全球 1/2 期 uplift-D 临床试验持续保持势头，其标志是两个新的试验场所的激活并扩展到欧洲：来自队列 1 中前三名患者的初步数据显示，在治疗后六个月内（n=1），在最低测试剂量，即剂量 1 下，脑脊液programulin水平升高至超生理水平）。此外，在接受增强型类固醇免疫抑制方案的患者中，PBFT02 的 1 剂量总体耐受性仍然良好。该公司预计将在2024年上半年完成队列1患者的给药，并在2024年下半年报告6个月的安全性和生物标志物数据。在正面数据之后，多个 GRN+巴西、加拿大、美国和欧洲的七个临床试验地点已经确定了患者，并正在评估其是否符合资格。

●

将 PBFT02 扩展到其他成人神经退行性适应症：为了回应 FTD 中 PBFT02 令人鼓舞的初步数据GRN还有证据支持progranulin在神经变性中的作用，该公司目前正在评估 PBFT02 在其他适应症中的治疗潜力，包括FTD-c9orf72、肌萎缩性侧索硬化症和阿尔茨海默病。该公司正在为监管讨论做准备，并预计将获得有关治疗FTD-的临床路径的监管反馈c9orf72以及 2024 年下半年出现 PBFT02 的 ALS 患者。

●

稳健的资产负债表以支持运营：该公司决定将资源集中在探索其他适应症的 PBFT02 上，同时为转基因1神经节苷脂症、克拉伯病和变色性白质营养不良症的临床阶段儿科项目寻求潜在的许可外包机会，这为2025年第四季度提供了充足的现金流以完成关键的价值转折里程碑。

●

任命凯瑟琳·博思威克为首席财务官，自2024年3月1日起生效：博思威克女士曾担任公司高级副总裁、财务和临时首席财务官，拥有25年的制药和生物技术战略财务领导经验。

预计即将到来的里程碑：

FTD-GRN

●

开始为队列 2 FTD-进行给药GRN2024 年上半年的患者

●

在 2024 年下半年报告来自队列 1 患者的 6 个月安全性和生物标志物数据

●

公布 2025 年上半年 1 组患者的 12 个月随访数据

●

在 2025 年上半年报告 2 队列患者的初步安全性和生物标志物数据

FTD-c9orf72 和 ALS

●

获取有关治疗FTD的途径的监管反馈-c9orf72以及 2024 年下半年出现 PBFT02 的 ALS 患者

第四季度和2023年全年财务业绩

●

现金状况：截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.143亿美元，而截至2022年12月31日为1.896亿美元。该公司预计，当前的现金、现金等价物和有价证券将为2025年第四季度的运营提供资金。

●

研发（R&D）费用：截至2023年12月31日的季度研发费用为1,210万美元，截至2023年12月31日止年度的研发费用为6,140万美元，而截至2022年同期的季度和年度的研发费用分别为1,770万美元和8,610万美元。

●

一般和管理（G&A）费用：截至2023年12月31日的季度并购支出为630万美元，截至2023年12月31日的年度为4,160万美元，而截至2022年同期的季度和年度的并购支出分别为1,060万美元和4,930万美元。

●

净亏损：截至2023年12月31日的季度净亏损为1,680万美元，合每股基本亏损0.30美元，截至2023年12月31日的季度净亏损为1.021亿美元，合每股基本亏损1.86美元，而截至2022年12月31日的季度净亏损为2710万美元，基本和摊薄后每股亏损0.50美元，合每股亏损1.361亿美元，合每股基本亏损2.50美元截至2022年12月31日止年度的摊薄后股份。

Passage Bio

Passage Bio（纳斯达克股票代码：PASG）是一家临床阶段的基因药物公司，其使命是改善神经退行性疾病患者的生活。我们的主要重点是开发和推进尖端的一次性疗法，旨在针对这些疾病的潜在病理。Passage Bio的主要候选产品 PBFT02 旨在通过提高程序蛋白水平来恢复溶酶体功能和减缓疾病进展来治疗神经退行性疾病，包括额叶痴呆。

要了解有关Passagebio的更多信息以及我们对保护患者和家属免受神经退行性疾病损失的坚定承诺，请访问：www.passagebio.com。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指并根据其安全港条款作出的 “前瞻性陈述”，包括但不限于：我们对预期里程碑的时间和执行的期望，包括临床试验的进展和此类试验的临床数据的可用性；我们对合作者和合作伙伴执行关键举措能力的期望；我们对制造计划和战略的期望；我们的对现金流的预期；我们对与 PBGM01、PBKR03 和 PBML04 相关的潜在许可机会的预期；以及我们的候选产品治疗各自靶向中枢神经系统疾病的能力。这些前瞻性陈述可能伴有 “目标”、“预测”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“潜在”、“可能”、“可能”、“将” 等词语以及其他具有类似含义的词语和术语。这些陈述涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与此类陈述中反映的结果存在重大差异，包括：我们开发候选产品并获得监管部门批准的能力；临床前研究和临床试验的时间和结果；与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力；临床试验期间获得的其他数据或分析可能产生的意外问题，监管机构可能需要更多信息或进一步的研究，或者可能无法批准或可能推迟批准我们的候选药物；不良安全事件的发生；临床前研究或临床试验的阳性结果可能无法在后续试验中复制或早期临床试验的成功可能无法预测后期临床试验的结果；未能保护和执行我们的知识产权和其他专有权利；我们依赖合作者和其他第三方开发和制造候选产品；以及其他方面我们无法完全控制的业务；与当前和潜在延误、停工或供应链中断相关的风险；以及公司不时向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件以及向美国证券交易委员会（SEC）提交的其他报告中 “风险因素” 部分描述的其他风险和不确定性。Passage Bio没有义务公开更新可能不时发表的任何前瞻性陈述，无论是书面还是口头陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

Passage Bio, Inc.

资产负债表

	十二月三十一日
（以千计，股票和每股数据除外）	2023		2022
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	21,709	$	34,601
有价证券		92,585		155,009
预付费用和其他流动资产		923		926
预付费研发		2,742		6,508
流动资产总额		117,959		197,044
财产和设备，净额		15,295		22,515
使用权资产-经营租赁		16,858		19,723
其他资产		433		4,267
总资产	$	150,545	$	243,549
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	1,298	$	4,065
应计费用和其他流动负债		11,670		11,011
经营租赁负债		3,373		3,275
流动负债总额		16,341		18,351
经营租赁负债——非流动		22,921		23,832
负债总额		39,262		42,183

股东权益：
优先股，面值0.0001美元：已授权1,000万股；截至2023年12月31日和2022年12月31日均未发行和流通股票		—		—
普通股，面值0.0001美元：授权3亿股；截至2023年12月31日已发行和流通的54,944,130股以及截至2022年12月31日已发行和流通的54,614,690股		5		5
额外的实收资本		705,789		694,733
累计其他综合收益（亏损）		(43)		(966)
累计赤字		(594,468)		(492,406)
股东权益总额		111,283		201,366
负债和股东权益总额	$	150,545	$	243,549

Passage Bio, Inc.

运营报表和综合损失报表


	截至12月31日的年度
（以千计，股票和每股数据除外）	2023		2022
运营费用：
研究和开发	$	61,419	$	86,053
收购了过程中的研究和开发		—		3,000
一般和行政		41,580		49,341
长期资产的减值		5,390		—
运营损失		(108,389)		(138,394)
其他收入（支出），净额		6,327		2,269
净亏损	$	(102,062)	$	(136,125)
每股信息：
普通股每股净亏损，基本和摊薄后	$	(1.86)	$	(2.50)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值		54,743,490		54,429,023
综合损失：
净亏损	$	(102,062)	$	(136,125)
有价证券的未实现收益（亏损）		923		(553)
综合损失	$	(101,139)	$	(136,678)

欲了解更多信息，请联系：

投资者：

斯图尔特·亨

通道生物

267.866.0114

shenderson@passagebio.com

媒体：

迈克·拜尔
山姆·布朗公司医疗保健通讯
312.961.2502
MikeBeyer@sambrown.com