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美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
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表格10-Q
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(标记一)
☒根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告
截至本季度末2023年9月30日
或
☐根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告
由_至_的过渡期
委托文件编号：001-38295
_____________________________________________________________________________________

x4制药公司.
(注册人的确切姓名载于其章程)
_____________________________________________________________________________________
特拉华州
(述明或其他司法管辖权
公司或组织)
27-3181608
(税务局雇主
识别号码)
北灯塔街61号, 4楼
波士顿, 马萨诸塞州
(主要执行办公室地址)
02134
(邮政编码)
(857) 529-8300
(注册人的电话号码，包括区号)
____________________________________________________________________________
根据该法第12(B)节登记的证券：
每个班级的标题交易代码注册的每个交易所的名称
普通股XFOR纳斯达克股市有限责任公司
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是**☒*☐
用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是**☒*☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中的“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器☐加速文件管理器☐
非加速文件服务器☒规模较小的报告公司☒
新兴成长型公司☐

如果是新兴成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。-☐


用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。☐*☒


截至2023年11月7日，注册人拥有167,291,209已发行普通股的股份。


第一部分：财务信息
第1项。
财务报表
7
截至2023年9月30日及2022年12月31日的简明综合资产负债表（未经审核）
7
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三个月及九个月之简明综合经营报表及全面亏损（未经审核）
8
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三个月及九个月之简明综合报表（未经审核）
9
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止九个月之简明综合现金流量表（未经审核）
11
简明合并财务报表附注(未经审计)
12
第二项。
管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析
27
第三项。
关于市场风险的定量和定性披露
33
第四项。
控制和程序
33
第二部分：其他信息
第1项。
法律程序
35
项目1A.
风险因素
36
第二项。
未登记的股权证券销售和收益的使用
73
第三项。
高级证券违约
73
第四项。
煤矿安全信息披露
73
第5项。
其他信息
73
第6项。
展品
74
签名
75

2


有关前瞻性陈述的警示说明

本10—Q表格季度报告包含1933年《证券法》第27A条（经修订）（“证券法”）和1934年《证券交易法》第21E条（经修订）或（“交易法”）所指的前瞻性陈述，涉及未来事件或我们未来运营或财务业绩。本10—Q表格季度报告中包含的所有陈述，除历史事实陈述外，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理目标的陈述，均为前瞻性陈述。这些声明可能会被诸如“可能”、“应该”、“预期”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”等前瞻性术语识别，或这些术语或其他类似术语的否定。我们的前瞻性陈述基于对公司的一系列预期、假设、估计和预测，并不保证未来业绩或业绩，涉及重大风险和不确定性。我们可能无法实际实现这些前瞻性声明中披露的计划、意图或期望。实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期有重大差异。这些前瞻性陈述受到许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，包括标题为“风险因素”的章节和本报告其他地方所述的风险，其中包括：:
•我们目前和未来的临床前研究和临床试验以及相关准备工作的启动、时间、进度和结果，以及试验结果将在多长时间内公布，以及我们的研究和开发计划；
•可能从我们的任何候选产品中获得的潜在益处，包括临床实用性；
•我们获得和维持现有候选产品或我们将来可能开发的任何候选产品的监管批准的时间和能力，以及任何已批准候选产品标签中的任何相关限制、限制或警告；
•我们的研究、开发、生产和商业化候选产品的计划；
•我们为候选产品提交监管申报的时间，以及美国和其他国家的监管发展；
•我们候选产品的市场规模和增长潜力（如果获得批准），以及我们候选产品的市场接受率和程度，包括可能从付款人获得的补偿；
•美国食品药品监督管理局（“FDA”）和欧盟委员会指定的好处，包括但不限于快速通道、孤儿药和突破疗法；
•我们的商业化、营销和制造能力和战略；
•我们吸引和留住合格员工和关键人员的能力；
•我们的竞争地位以及与我们的竞争对手或我们的行业有关的发展和预测；
•我们对获得和维护知识产权保护能力的期望；
•已有或可能获得的竞争性疗法的成功；
•我们对未来运营、财务状况、收入、成本、开支、现金使用、资本需求或我们对额外融资的需求的估计和预期；
•我们作为一个持续经营的企业继续存在的能力；
•我们计划在许可、收购、开发和商业化其他候选产品；
•法律法规的影响；
•我们计划确定其他具有重大商业潜力且符合我们商业目标的候选产品；
•我们筹集额外资本的能力；
•我们的策略、前景、计划、期望或目标；以及
3

•其他风险和不确定性，包括本季度报告中“风险因素”一节所列的风险和不确定性。


阁下应参阅本季度报告中标题为“风险因素”的章节，以了解可能导致我们的实际结果与我们的前瞻性陈述中明示或暗示的结果有重大差异的重要因素。由于这些因素，我们无法向您保证本季度报告中的前瞻性陈述将被证明是准确的。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明是不准确的，则不准确性可能是重大的。鉴于这些前瞻性陈述中的重大不确定性，您不应将这些陈述视为我们或任何其他人的陈述或保证，即我们将在任何指定时间框架内实现我们的目标和计划，或根本不应被视为。我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。因此，阁下不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们在本季度报告日期之后的任何日期的观点。



4

与我们的业务相关的选定风险摘要

我们的业务面临重大风险和不确定性。倘出现以下任何风险，我们的业务、财务状况及经营业绩可能受到重大不利影响。阁下应仔细审阅及考虑本季度报告第一部分第1A项“风险因素”一节中有关风险因素的全面讨论。一些较严重的风险包括：

•自成立以来，我们已产生重大亏损，且并无产生产品销售收入。我们预计在可预见的将来将继续产生亏损，我们可能永远无法实现或维持盈利能力。

•我们将需要大量额外资金。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消任何产品开发计划或商业化努力。

•筹集额外资金可能会导致我们的投资者被稀释，限制我们的运营或要求我们放弃对我们的技术或产品候选人的权利。未来债务责任可能使我们面临可能对我们的业务、经营业绩及财务状况造成不利影响的风险，并可能导致股东进一步摊薄。

•我们几乎完全依赖于我们的主要候选产品mavorixafor的成功，我们正在开发用于潜在治疗慢性血小板减少性疾病，包括WHIM（疣，低丙种球蛋白血症，感染和骨髓病变）综合征，并视潜在的战略合作伙伴关系而定，用于治疗Waldenström综合征。我们不能确定我们将能够获得监管部门的批准，或成功地将mavorixafor或任何其他候选产品商业化。

•FDA和类似的外国监管机构的监管审查和批准过程是漫长的，耗时的，固有的不可预测性，如果我们最终无法获得候选产品的监管批准，包括mavorixafor，我们的业务将受到重大损害。

•我们依赖于与Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center、乔治敦大学和Dana—Farber Cancer Institute的许可协议，以允许我们使用专利和专利申请。终止这些权利或未能遵守这些协议项下的义务可能会对我们的业务造成重大损害，并阻止我们开发或商业化我们的候选产品。

•临床试验的结果可能不支持我们的候选产品声明。

•我们可能无法及时招募足够数量的患者参加我们的临床试验，这可能会延迟或阻止我们候选产品的临床试验。

•如果mavorixafor治疗慢性血小板减少性疾病（包括WHIM综合征）的商业机会小于我们的预期，我们从mavorixafor治疗任何疾病的潜在未来收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。

•我们不时公布或发布的临床试验的中期顶线和初步数据可能会随着更多患者数据的可用而改变，并受审核和验证程序的约束，可能导致最终数据发生重大变化。

•FDA对我们候选产品的突破性治疗指定或快速通道指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，而且这两种指定都不会增加我们候选产品获得上市批准的可能性。

•候选产品可能会引起不良副作用，可能会延迟或阻止其上市批准，限制已批准标签的商业特征，或导致上市批准后的重大负面后果（如有），包括撤回上市。

•如果未来我们无法建立销售和营销能力，或选择性地与第三方达成协议以销售和营销我们的候选产品，我们可能无法成功地将候选产品商业化（如果候选产品获得批准）。

•我们面临着巨大的竞争，这可能导致其他人在我们之前或比我们更成功地发现、开发或商业化产品。

•即使我们获得并保持FDA对候选产品的批准，我们可能永远不会在美国以外获得候选产品的批准，这将限制我们的市场机会，并可能损害我们的业务。

•即使我们能够将mavorixafor或我们开发的任何其他候选产品商业化，该产品也可能受到不利的定价法规、第三方报销惯例或医疗改革举措的影响，这将损害我们的业务。
5


•我们没有大规模临床或商业规模生产候选产品的经验，也没有生产设施。我们目前依赖单一第三方生产商生产mavorixafor（活性药物成分（“API”），以及单一生产mavorixafor成品制剂胶囊的生产商。如果我们遇到这些第三方的问题，mavorixafor的生产可能会被推迟，这可能会损害我们的运营结果。

•我们依赖第三方合同研究组织（“CRO”）进行临床前研究和临床试验。如果这些CRO未能成功履行其合同职责或在预期期限内完成，我们可能无法获得监管部门的批准或将我们的候选产品商业化，我们的业务可能会受到重大损害。

•我们供应链的中断可能会延迟我们候选产品的商业发布。

•我们的员工、主要调查人员、CRO和顾问可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能对我们的业务造成重大不利影响。

•我们可能依赖于此类合作来开发和商业化我们的候选产品。如果这些合作不成功，我们可能无法充分利用候选产品的市场潜力。

•如果我们不能保护我们的知识产权，我们的竞争地位可能会受到损害。

•第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。

•我们未来的成功取决于我们保留管理人员的能力，以及在竞争激烈的环境中吸引、留住和激励关键人员的能力。

•我们将需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长时可能会遇到困难。

•我们的期限负载包含限制我们经营业务的灵活性的限制。

•我们的业务可能受到经济衰退、通胀、利率上升、自然灾害、公共卫生危机（如COVID—19疫情）、政治危机、地缘政治事件（如乌克兰及以色列战争）或其他宏观经济状况的不利影响，这些因素在过去及将来可能对我们的业务及财务表现造成负面影响。

•我们的股价一直且可能继续波动及大幅波动。


6

第一部分财务资料

项目1. 财务报表。
x4制药公司
CONDENSED CONSOLIDATED BALANCE SHEETS
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
2023年9月30日2022年12月31日
资产
流动资产：
现金和现金等价物$131,581 $121,718 
有价证券10,102 — 
应收研究和开发奖励393 1,152 
预付费用和其他流动资产5,796 5,807 
流动资产总额147,872 128,677 
财产和设备，净额772 1,104 
商誉17,351 17,351 
使用权资产6,054 7,229 
其他资产1,244 1,225 
总资产$173,293 $155,586 
负债与股东权益
流动负债：
应付帐款$8,132 $7,777 
应计费用16,184 12,034 
租赁负债的当期部分1,116 1,198 
长期债务的当期部分— 1,315 
流动负债总额25,432 22,324 
长期债务，扣除贴现和当前部分后的净额54,322 32,304 
租赁负债2,848 3,603 
认股权证负债（附注4）22,014 23,131 
其他负债1,083 173 
总负债105,699 81,535 
承付款和或有事项(附注9)
股东权益：
普通股，$0.001面值，500,000,000分别截至2023年9月30日和2022年12月31日的授权股票；164,705,712和121,667,250截至2023年9月30日和2022年12月31日分别发行和发行的股票
165 122 
额外实收资本526,323 450,786 
累计其他综合损失(119)(119)
累计赤字(458,775)(376,738)
股东权益总额67,594 74,051 
总负债和股东权益
$173,293 $155,586 




附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
7

x4制药公司
简明合并经营报表和全面亏损
(以千为单位，每股除外)
(未经审计)
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2023202220232022
运营费用：
研发$19,081 $14,110 56,745 42,044 
销售、一般和行政8,133 6,044 25,578 20,457 
出售非金融资产收益— — — (509)
总运营费用27,214 20,154 82,323 61,992 
运营亏损(27,214)(20,154)(82,323)(61,992)
其他收入(费用)，净额：
利息收入1,388 14 3,137 21 
利息支出(1,634)(1,018)(3,891)(2,849)
衍生负债的公允价值变动— — — 511 
认股权证负债的公允价值变动25,164 — 743 — 
其他收入(费用)，净额17 (441)342 (440)
其他收入(费用)合计，净额24,935 (1,445)331 (2,757)
扣除所得税准备前的亏损(2,279)(21,599)(81,992)(64,749)
所得税拨备26 (13)45 14 
净亏损和综合亏损(2,305)(21,586)(82,037)(64,763)
B类认股权证视为股息重置价格— (287)— (2,546)
普通股股东应占净亏损$(2,305)$(21,873)$(82,037)$(67,309)
普通股股东每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损
$(0.01)$(0.26)$(0.48)$(1.32)
已发行普通股的加权平均股份--基本和稀释
196,988 83,211 170,751 50,976 









附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
8
x4制药公司
简明合并股东权益报表
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)


普通股其他内容
已缴费
资本		累计其他综合
损失		累计
赤字		总计
股东的
权益
股票金额
2022年12月31日的余额121,667,250 $122 $450,786 $(119)$(376,738)$74,051 
有限制股份单位的归属540,238 — — 
基于股票的薪酬费用1,645 1,645 
净亏损(24,020)(24,020)
2023年3月31日的余额122,207,488 122 452,431 (119)(400,758)51,676 
私募股权交易中发行普通股和预充权证，扣除发行成本34,521,046 35 60,408 60,443 
员工购股计划下普通股发行114,577 — 175 175 
行使股票期权及认股权证7,476,345 7 8,804 8,811 
有限制股份单位的归属98,555 — — — 
基于股票的薪酬费用2,142 2,142 
净亏损(55,712)(55,712)
2023年6月30日的余额164,418,011 164 523,960 (119)(456,470)67,535 
有限制股份单位的归属286,201 1 1 
行使股票期权及认股权证1,500 2 2 
基于股票的薪酬费用2,361 2,361 
净亏损(2,305)(2,305)
2023年9月30日的余额164,705,712 $165 $526,323 $(119)$(458,775)$67,594 



9
x4制药公司
简明合并股东权益报表
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)
普通股其他内容
已缴费
资本		累计其他综合
损失		累计
赤字		总计
股东权益
股票金额
2021年12月31日的余额28,127,657 $28 $347,374 $(119)$(282,871)$64,412 
发行普通股、可赎回普通股和购买普通股的预先供资权证，扣除发行成本
2,512,902 3 5,817 5,820 
认股权证的行使100 — — 
受限制股票单位的归属，扣除为履行税务义务而预扣及退任的股份168,817 (12)(12)
基于股票的薪酬1,459 1,459 
净亏损(21,965)(21,965)
2022年3月31日的余额30,809,476 31 354,638 (119)(304,836)49,714 
员工购股计划下普通股的发行72,727 49 49 
有限制股份单位的归属108,995 — — 
基于股票的薪酬1,522 1,522 
净亏损(21,212)(21,212)
2022年6月30日的余额30,991,198 31 356,209 (119)(326,048)30,073 
发行普通股和购买普通股的预存资金权证，扣除发行费用37,649,086 38 13,459 13,497 
有限制股份单位的归属94,269 — 
认股权证负债重分类为股权38,754 38,754 
基于股票的薪酬费用1,111 1,111 
净亏损(21,586)(21,586)
2022年9月30日的余额68,734,553 $69 $409,533 $(119)$(347,634)$61,849 





10

x4制药公司
简明合并现金流量表
(单位：千)
(未经审计)
截至9月30日的9个月，
20232022
经营活动的现金流：
净亏损$(82,037)$(64,763)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整：
基于股票的薪酬费用6,148 4,092 
折旧及摊销费用357 389 
非现金租赁费用1,173 1,104 
债务贴现的增加681 653 
认股权证负债的公允价值变动(743)— 
其他(46)255 
经营性资产和负债变动情况：
预付费用、其他流动资产和应收研发奖励459 158 
应付帐款426 (481)
应计费用和其他长期负债5,651 1,305 
租赁负债(834)(721)
用于经营活动的现金净额(68,765)(58,009)
投资活动产生的现金流：
购买有价证券(11,025)— 
有价证券的出售和到期日1,000 — 
收购物业及设备(25)(69)
用于投资活动的现金净额(10,050)(69)
融资活动的现金流：
员工购股计划发行普通股及行使股票期权及认股权证所得款项8,615 70 
已支付的与既得限制性股票单位的股份净额结算有关的雇员税— (12)
就修订贷款及担保协议支付的费用以及与出售权证有关的发行费用(631)(3,300)
偿还贷款和担保协议项下的应计期末费用(2,064)(795)
贷款和担保协议项下借款所得款项22,500 — 
出售普通股、认股权证及预存资金认股权证所得款项，扣除发行成本后 59,999 60,623 
融资活动提供的现金净额88,419 56,586 
汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响(28)(468)
现金、现金等价物和限制性现金净增(减)9,576 (1,960)
期初现金、现金等价物和限制性现金123,028 83,108 
期末现金、现金等价物和限制性现金$132,604 $81,148 
尚未支付的发行成本涉及出售普通股股份、认股权证和预融资认股权证$— $22 



附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
11
x4制药公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)


1.    业务性质和陈述依据

x4制药公司本公司（连同其附属公司统称“本公司”）是一家发现和开发用于治疗罕见疾病和治疗选择有限的疾病的新型疗法的后期临床生物制药公司，专注于免疫系统功能障碍导致的疾病。该公司的主要临床候选药物是mavorixafor，一种趋化因子受体CXCR 4的小分子拮抗剂，正在开发为口服，每日一次的治疗。由于其能够增加成熟的、功能性的白细胞从骨髓进入血液的动员，公司认为，mavorixafor有潜力为各种慢性血小板减少性疾病和WHIM（疣，低丙种球蛋白血症，感染和骨髓病变）综合征（“WHIM”）提供治疗益处，这是一种罕见的原发性免疫缺陷。在2022年11月宣布公司关键的全球III期临床试验的正面数据后，公司于2023年8月向美国食品药品监督管理局（“FDA”）提交了新药申请（“NDA”），寻求批准口服、每日一次mavorixafor治疗12岁及以上患有WHIM综合征的患者。FDA于2023年10月30日接受了NDA进行优先审查，并将PDUFA/行动日期定为2024年4月30日。随着该公司准备于2024年第二季度在美国为WHIM潜在推出mavorixafor，该公司还招募参与者参加一项II期临床试验，以评估mavorixafor在某些慢性血小板减少性疾病患者中的安全性和疗效。X4还预计在2024年上半年启动一项关键的全球III期临床试验，用于某些慢性血小板减少症。该公司总部位于马萨诸塞州波士顿，在奥地利维也纳设有研究机构。

持续经营评估—根据会计准则更新（“ASU”）第2014—15号， 披露实体作为持续经营企业的能力的不确定性(小主题205-40)（“ASU 2014—15”），本公司已评估是否存在若干条件和事件，整体考虑，对本公司在二零二三年十一月九日（即简明综合财务报表刊发日期）后一年内持续经营的能力产生重大疑问。自成立以来，本公司已产生重大经营亏损及经营产生负现金流量。截至2023年9月30日，本公司拥有美元141.7现金、现金等价物和短期有价证券，累计赤字为美元458.8万业务活动所用现金净额为美元68.8截至2023年9月30日止九个月，于2023年8月2日，本公司与Hercules Capital Inc.（“Hercules”）订立其第二份经修订及重列贷款及抵押协议（经修订，“Hercules贷款协议”）之修订（“修订”）。（"Hercules"）。该修订本将免息期由2024年9月延长至2025年3月，于结算日提供额外22. 5百万元借贷，并将可用借贷能力增加至115. 0百万元。Hercules贷款协议要求公司维持最低现金水平为美元。20至2025年1月，此后将在公司实现运营里程碑后削减。

管理层已根据《会计准则法典》（“ASC”）205—40的要求评估了公司持续经营的能力。本公司拥有充足财务资源，为其于二零二三年十一月九日刊发该等简明综合财务报表日期后至少一年的预测经营成本提供资金。因此，简明综合财务报表乃按假设本公司将继续按持续经营基准编制，并预期于日常业务过程中变现资产及清偿负债及承担。

根据其目前的现金流量预测，并考虑到Hercules贷款协议的条款，在没有额外资金的情况下，本公司相信其拥有足够的现金、现金等价物和有价证券为2025年的运营提供资金。然而，为了为2025年及以后的运营提供资金，公司将需要筹集额外资金，这无法保证。除非及直至本公司在未来达到盈利能力，否则将需要额外资本为我们的业务提供资金，有关资金可通过股权发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作和战略联盟的组合筹集。如果公司无法获得资金，可能会被迫推迟、减少或取消部分或全部研发项目、产品组合扩张或商业化努力，这将对公司的业务前景造成不利影响，或可能无法继续运营。

合并原则--简明综合财务报表包括本公司及其全资附属公司之账目，包括于奥地利维也纳注册成立之X4 Pharmaceuticals（Austria）GmbH（“X4 Austria”）及X4 Therapeutics，Inc.（“X4 Austria”）。所有重大的公司间账户和交易均已抵销。
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简明合并财务报表附注
(未经审计)

未经审计的中期简明合并财务报表-这些中期简明综合财务报表所载截至2022年12月31日的简明综合资产负债表来自经审计的财务报表，但不包括美国公认会计原则(“GAAP”)所要求的所有披露。随附的简明综合财务报表未经审计。随附的未经审核中期简明综合财务报表乃由本公司根据美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)中期财务报表的规则及规定编制。因此，按照公认会计原则编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已根据这些规则和条例予以精简或省略。然而，该公司相信，所披露的信息足以使所提供的信息不具误导性。这些未经审计的中期简明合并财务报表应与本公司截至2022年12月31日的已审计财务报表及其附注一并阅读，这些附注包含在2023年3月21日提交给美国证券交易委员会的2022年年报中。管理层认为，本公司的简明财务状况、简明经营业绩和现金流量的公允报表的所有调整，仅包括必要时的正常经常性调整，均已作出。截至2023年9月30日的三个月和九个月的运营结果不一定表明截至2023年12月31日的一年可能预期的运营结果。

使用预算-根据公认会计原则编制公司简明合并财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响报告期内资产和负债的报告金额、合并财务报表日期的或有资产和负债的披露以及报告期间的费用报告金额。这些综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于研发费用的应计费用、长期资产(包括经营租赁使用权资产和商誉)的减值或未减值，以及认股权证负债公允价值的假设。本公司根据过往经验、已知趋势及其他其认为在当时情况下属合理的特定市场因素或其他相关因素作出估计。在持续的基础上，当环境、事实和经验发生变化时，管理层评估其估计数。估计的变化被记录在它们被知道的时间段。截至该等简明综合财务报表发出日期，本公司并不知悉有任何特定事件或情况需要本公司更新其估计、假设及判断或修订其资产或负债的账面价值。实际结果可能与这些估计不同，任何此类差异都可能对公司的合并财务报表产生重大影响。
2.    重要会计政策摘要
重要的会计政策-公司的重要会计政策在经审计的综合财务报表以及公司于2023年3月21日提交给美国证券交易委员会的截至2022年12月31日的10-K表格年度报告中披露。自这些合并财务报表之日起，公司的重大会计政策没有发生重大变化。
现金和现金等价物-本公司将所有在购买之日到期日为90天或以下的高流动性投资视为现金等价物。截至2023年9月30日和2022年12月31日，现金等价物包括货币市场基金、国库券和联邦政府机构票据。
有价证券-有价证券包括被归类为可供出售的短期证券，到期日大于90天，但自收购之日起少于365天。该公司在收购证券时确定证券的适当分类，并在每个资产负债表日期评估此类分类的适当性。该公司的有价证券由可供出售的证券组成，这些证券被归类为2级，因为它们的价值是基于使用源自可观察市场数据或得到可观察市场数据证实的重大投入的估值。可供出售证券的成本是根据特定识别方法计算的。可供出售的未实现损益在简明综合资产负债表和简明股东权益表中作为其他全面(亏损)收入的组成部分计入，在简明综合经营表和实现前的全面亏损中作为全面(亏损)总收入的组成部分计入。出售有价证券的已实现收益和亏损采用特定确认法确定，并计入其他(费用)收入、附带的简明综合经营报表和全面亏损净额。只要有价证券的公允价值低于摊销成本，并且有证据表明有价证券的账面价值不可收回，公司就会审查有价证券的减值情况。根据ASC 326对未实现损失进行减值评估，金融工具--信贷损失，以确定减值是与信贷相关还是与信贷无关。与信贷相关的减值在简明综合资产负债表上确认为准备，
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简明合并财务报表附注
(未经审计)

本集团对盈利作出相应调整，而非信贷相关减值则在扣除税项后的其他全面（亏损）收益中确认。在此评估中考虑的证据包括减值原因、遵守我们的投资政策、减值的严重程度、证券的可收回性以及与证券、行业或地理区域具体相关的任何不利条件。
受限现金
(单位：千)截至2023年9月30日截至2022年12月31日
信用证担保：华夏租赁$250 $250 
信用证担保：维也纳奥地利租赁202 205 
信用证担保：波士顿租赁571 855 
受限现金总额$1,023 $1,310 
预付费用和其他流动资产中包含的受限现金$250 $285 
包括在其他资产中的受限现金$773 $1,025 
关于该公司在马萨诸塞州和奥地利的设施的租赁协议，该公司为各自的房东保留了以限制性现金作担保的信用证。
下表提供了简明综合资产负债表内报告的现金、现金等价物和限制性现金与公司截至2023年9月30日和2022年12月31日的简明综合现金流量表中显示的总金额之和的对账：
 
(单位：千)2023年9月30日2022年12月31日
现金和现金等价物$131,581 $121,718 
受限现金，当期部分250 285 
受限现金，非流动现金773 1,025 
现金总额、现金等价物和限制性现金$132,604 $123,028 
商誉-商誉在第四季度每年在报告单位层面进行减值测试，或更频繁地在事件或情况变化表明资产可能减值时进行测试。此类事件或情况的例子包括但不限于，法律或商业环境的重大不利变化、不利的监管行动或意外的竞争。该公司已确定其在单一经营部门中运营，并拥有单一报告单位。
本公司评估定性因素，以确定事件或情况的存在是否表明报告单位的公允价值更有可能低于其账面价值。如本公司在评估整体事件或情况后，决定报告单位的公允价值极有可能少于其账面价值，则本公司将进行中期量化减值测试，以将报告单位的公允价值与其账面价值进行比较。如果报告单位的公允价值超过其净资产的账面价值，商誉不会减损，也不需要进一步测试。如果报告单位的公允价值低于其账面价值，本公司将减值损失金额(如有)计量为报告单位的账面价值超过公允价值. 截至2023年9月30日止三个月，概无触发事件导致需要对商誉进行中期减值测试。

最近采用的会计准则
2016年6月，财务会计准则委员会发布了ASU 2016-13，信用损失（专题326）金融工具信用损失的计量（“ASU 2016—13”），经修订。ASU 2016—13要求以摊余成本计量的金融资产，如应收贸易账款，应扣除预期信贷损失，这可能基于相关信息，如历史经验，当前条件和未来预期的每一个类似金融资产池。新指引要求加强有关贸易应收款项及相关信贷亏损的披露。本公司于2023年1月1日采纳ASU 2016—13。由于本公司于采纳日期之综合资产负债表上并无应收账款或有价证券，故采纳ASU 2016—13并无影响。

3.    许可证、合作和资金担保
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简明合并财务报表附注
(未经审计)

研发奖励计划
本公司参与奥地利政府提供的研发奖励计划，据此，本公司有权就本公司在奥地利的附属公司所产生的合资格研发费用及资本开支的一定比例获得奥地利政府的补偿。截至2023年9月30日，根据该计划到期的金额为美元0.4百万元，该金额计入简明综合资产负债表应收研发奖励。截至2023年及2022年9月30日止九个月各年，本公司录得美元0.4于简明综合经营报表内，与该计划有关的收入中，百万美元列为其他收入。

许可和协作协议
于二零一四年七月，本公司与Genzyme订立许可协议（“Genzyme协议”），据此，
公司获得Genzyme拥有或控制的与CXCR4受体相关的某些专利和知识产权的独家许可，以开发和商业化含有许可化合物的产品（包括但不限于，
mavorixafor）用于所有治疗、预防和诊断用途，自体和同种异体人干细胞治疗除外。根据Genzyme协议的条款，公司有义务采取商业上合理的努力，开发和商业化授权产品，用于美国和至少一个其他主要市场国家的领域。

本公司有义务支付Genzyme里程碑付款总额最高为2500万美元，取决于本公司在授权产品方面实现了某些临床阶段的监管和销售里程碑。在截至2023年9月30日的九个月内，本公司根据Genzyme协议应计500万美元与一个发展里程碑有关，因为本公司认为根据ASC主题450， 或有事件这一里程碑将实现。该里程碑于2023年10月30日实现。应计付款5，000，000元已计入简明综合经营报表之研发开支。另外700万美元的监管里程碑付款尚不可能，但根据Genzyme协议，有可能在未来8至9个月内支付。本公司亦有义务根据本公司根据协议商业化的授权产品的净销售额支付Genzyme分层使用费。

出售非金融资产收益
截至2022年9月30日止九个月，一名先前已向本公司收购若干知识产权权利的第三方终止该安排，并将该等权利转回本公司。截至二零二二年九月三十日止九个月，本公司将该等权利转让予另一第三方，以换取美元。0.5万本公司并无持续参与任何与知识产权相关的持续研发活动。公司得出结论认为，这些第三方是“非客户”，因为转让给和转让给这些第三方的基础知识产权支持与公司战略重点不一致的潜在候选药物，因此，不是公司日常活动的输出。因此，该公司将知识产权的销售入账为ASC主题610—20项下的非金融资产销售，非金融资产终止确认的损益（“ASC 610—20”），并包括截至二零二二年九月三十日止九个月出售非金融资产收益收益。

截至2023年9月30日止九个月，本公司的许可证或合作协议并无重大修订。

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(未经审计)


4.    金融资产和负债的公允价值
下表列出了该公司按公允价值经常性计量的金融资产和负债的信息，并显示了用于确定此类公允价值的公允价值等级：
于2023年9月30日的公允价值计量使用：
(单位：千)1级2级3级总计
资产：
现金等价物--货币市场基金$98,119 $— $— $98,119 
有价证券—国库债券、联邦政府机构票据— 10,102 — 10,102 
$98,119 $10,102 $— $108,221 
负债：
内含衍生负债$— $— $10 $10 
C类权证责任— — 22,014 22,014 
$— $— $22,024 $22,024 

截至2022年12月31日的公允价值计量使用：
(单位：千)1级2级3级总计
资产：
现金等价物--货币市场基金$70,170 $2,858 $— $73,028 
$70,170 $2,858 $— $73,028 
负债：
内含衍生负债$— $— $10 $10 
C类权证责任— — 23,131 23,131 
$— $— $23,141 $23,141 

本公司的现金等价物包括主要投资于短期商业票据、资产支持证券、存款证和回购协议的货币市场基金。货币市场基金乃根据相同资产之呈报市场定价（即第一级计量）或使用活跃市场之类似证券之可观察输入数据（即第二级计量）进行估值。该公司拥有联邦政府机构票据和国库债券的投资组合。该等投资采用第二级假设按公平值计量。

下表提供公平值使用第三级输入数据厘定的公平值金融工具总额的结转：
(单位：千)内含衍生负债C类认股权证责任总计
截至2022年12月31日的余额$10 $23,131 $23,141 
公允价值变动— (743)(743)
认股权证负债于行使时重新分类为永久权益 — (374)(374)
截至2023年9月30日余额$10 $22,014 $22,024 

内含衍生负债—就本公司与Hercules的贷款协议（见附注7）确认的嵌入式衍生负债的公允价值（与违约事件时应支付给Hercules的额外费用相关）是根据市场上不可观察的重大输入数据厘定的，其代表公允价值层级内的第三级计量。该嵌入式衍生负债（于简明综合资产负债表其他非流动负债内呈报）之公平值由本公司于各报告日期部分根据第三方估值结果估计，该估值乃根据考虑时间及
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(未经审计)

违约事件发生赎回的概率，违约事件发生的预付费或或有利息的潜在金额，以及本公司的风险调整贴现率， 14%.

C类认股权证责任— 于2022年12月，本公司发行C类认股权证，以于公开发行普通股中购买其普通股股份。C类认股权证于简明综合资产负债表列作负债，并于期末透过简明综合经营报表及全面亏损之“其他收入（开支）净额”调整至公平值。

本公司使用柏力克—舒尔斯期权定价模式计算C类认股权证的公平值， 其代表公平值架构内的第三级计量， 提供以下投入：

2023年9月30日2022年12月31日
普通股价格$1.09$0.99
无风险利率4.6 %4.0 %
预期期限(以年为单位)4.24.9
预期波动率91.3 %101.7 %
预期股息收益率— %— %




5.    财产和设备，净额

财产和设备，净额包括：
(单位：千)2023年9月30日2022年12月31日
租赁权改进$228 $228 
家具和固定装置1,273 1,268 
计算机设备181 173 
软件24 24 
实验室设备651 639 
2,357 2,332 
减去：累计折旧和摊销(1,585)(1,228)
$772 $1,104 
与财产和设备有关的折旧和摊销费用为#美元。3571,000美元389截至2023年、2023年和2022年9月30日的9个月分别为1000人。
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(未经审计)

6.    应计费用

应计费用包括以下内容：
(单位：千)9月30日，
2023		十二月三十一日，
2022
应计雇员薪酬和福利$6,067 6,592 
应计外部研发费用8,563 3,906 
应计专业费用976 571 
应计递延融资费用— 591 
其他578 374 
$16,184 $12,034 
7. 长期债务
长期债务包括以下内容：
(单位：千)9月30日，
2023		十二月三十一日，
2022
长期债务本金$55,000 $32,500 
债务贴现，扣除债务增值后的净额(1,007)(196)
期末付款累计增加额329 1,315 
长期债务$54,322 $33,619 
减：当前部分$— $(1,315)
长期债务，扣除当期部分$54,322 $32,304 
Hercules贷款协议
于2018年10月，本公司与Hercules订立Hercules贷款协议（经最近于2023年8月修订）。Hercules贷款协议提供最多1.15亿美元的定期贷款融资，包括：㈠未缴3 250万美元于二零二三年八月最新修订生效前（“兑换结余”）（ii）在本修订结束时提取的2250万美元定期贷款部分，（iii）最多2000万美元的额外部分，在美国可能批准mavorixafor用于WHIM综合征患者后，（“批准”）至（A）批准后45天和（B）第一张图纸的2024年9月30日（以较早者为准），以及第二张图纸的2024年12月15日（以较早者为准），（iv）额外拨款750万美元，将在实现某个临床开发相关里程碑后，至（A）实现该里程碑后45天和（B）2024年12月15日（以较早者为准）和（v）额外拨款高达3250万美元，这将是由赫拉克勒斯自行决定的批准。本公司已借出总额为$55.0截至目前，100万元定期贷款代表最高借款。

根据Hercules贷款协议之借贷按相等于（i）两者之较高者之浮动利率计息。 10.15%或(Ii)华尔街日报 最优惠利率加 3.15%.倘发生违约及直至该事件不再持续为止，适用于借贷之利率将按以下方式增加： 4.0%.贷款须于二零二五年三月一日止每月仅支付利息，并自二零二五年四月一日（“摊销日期”）起至贷款到期日止每月按等额本金及应计利息偿还。摊销日期可延长（i）如批准于2026年9月30日或之前获得，则可延长至2026年10月1日；及（ii）如已根据上述第（i）款延期且未发生违约事件，则可延长至到期日。贷款于2026年10月1日到期； 然而，前提是则倘摊销日期根据上句第（i）款延长，则到期日将延长至二零二七年七月一日。根据本公司的选择，本公司可预付全部（但不少于全部）未偿还借贷，惟于二零二三年一月六日（“原截止日期”）后首十二个月内预付溢价3%，其后十二个月内预付溢价2%，其后则预付溢价1%。此外，《大力士贷款协议》规定支付期末费用，2.1于二零一九年十二月三十一日，二零一九年十二月三十一Hercules贷款协议项下的借款，
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简明合并财务报表附注
(未经审计)

以公司的几乎所有个人财产和其他资产作抵押，但其知识产权除外（但包括支付权和销售、许可或处置知识产权的收益）。

根据Hercules贷款协议，本公司已同意正面及负面契诺。在2025年1月31日之前，公司必须在一个或多个账户中保留现金，其中Hercules拥有第一优先权担保权益（“合格现金”），总金额至少等于美元。20.0百万美元。
•于2025年1月31日及之后，该金额必须等于Hercules贷款协议项下未偿还贷款本金总额的至少20%。
•从2025年1月31日起，公司必须将跟踪六个月的净产品收入保持在公司董事会批准的预测值的至少55%（“业绩约定”）。但是，在任何期间，
◦(i)本公司持有的合格现金总额至少等于修订后贷款协议项下未偿还贷款的75%，
◦(ii)（x）本公司维持至少4.50亿美元的市值（定义见Hercules贷款协议）及（y）本公司维持总额至少等于未偿还贷款的45%的合格现金。

Hercules贷款协议还限制了公司承担额外债务、支付股息、对其知识产权进行抵押或从事某些基本业务交易的能力，如合并或收购其他业务，但某些例外情况除外。
本公司根据Hercules贷款协议确认利息开支如下：
(单位：千)截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2023202220232022
利息支出总额$1,397 $1,018 $3,210 $2,845 
非现金利息支出$237 $256 $681 $653 
截至2023年9月30日，Hercules贷款协议的年实际利率为 13.6%。有几个不是于截至二零二三年九月三十日止九个月内根据Hercules贷款协议到期或支付的本金付款。期末付款2.1截至2023年9月30日止九个月内支付了百万美元。
本公司认为，于二零二三年一月及二零二三年八月对Hercules贷款协议的修订代表对债务的修订。因此，支付予与该等修订直接有关的第三方的费用于产生时支销，而就该等修订向Hercules支付的费用已递延，并于债务安排年期内采用实际利率法摊销至利息开支。
于2023年9月30日，根据Hercules贷款协议到期的未来本金及应计期末付款如下（千）：
截至十二月三十一日止的年度：总计
2023$— 
2024— 
202524,720 
202630,609 
长期债务$55,329 

8.    租契
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简明合并财务报表附注
(未经审计)

公司拥有租赁协议，其设施波士顿，马萨诸塞州，这是公司的主要执行办事处；维也纳，奥地利，这是公司的研究和开发中心；和沃尔瑟姆，马萨诸塞州，公司已分包给第三方。任何租赁协议并无任何限制或财务契诺。
•维也纳奥地利租赁— 本公司拥有经营租约， 1,200于二零二一年二月开始，年期为 7年维也纳租约的年基租约为美元，285一千个。
•波士顿租赁公司- 该公司在马萨诸塞州波士顿租赁约28，000平方英尺的办公空间（“波士顿租赁”），作为公司的总部。基本租金支付约为美元1.1每年100万美元，加上一定的运营费用。波士顿租约的有效期将持续至2026年11月，除非提前终止。本公司有权在业主同意下分租该物业，亦有权按当时的实际市场租金率将波士顿租约续期五年。本公司须以信用证的形式为业主提供保证金，金额为60万美元。
•沃尔瑟姆租赁— 该公司租赁了大约6,000位于马萨诸塞州沃尔瑟姆（Waltham Lease）的办公空间（“沃尔瑟姆租约”）。经修订的沃尔瑟姆租约于2019年1月1日开始，并于2023年12月31日届满。基本租金约为美元0.3每年百万。除基本租金外，本公司亦负责应占经营开支、电费及房地产税，该等成本不计入租赁使用权资产或租赁负债的厘定。本公司在租赁期内将该空间转租给第三方。使用权资产按年摊销至租金费用。 五年制租期。

由于本公司的租赁没有提供隐含利率，本公司在计算租赁付款现值时估计增量借款利率。本公司使用其增量借款利率，即在类似经济环境下以抵押基准按类似期限借款所产生的利率，金额等于租赁付款。
截至2023年及2022年9月30日止三个月及九个月的租赁开支组成部分如下：
(千美元)截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
租赁费2023202220232022
固定经营租赁成本$518$507 $1,561 $1,561 
租赁总费用$518$507 $1,561 $1,561 
其他信息
来自经营租赁的经营现金流$345 $334 $1,037 $1,014 
转租收入$49 $49 $97 $147 
加权平均剩余租赁期限--经营租赁3.4年份
加权平均贴现率-经营租赁11.5 %


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简明合并财务报表附注
(未经审计)

于二零二三年九月三十日开始之租赁协议项下到期之租赁负债到期日如下（以千计）：
租赁负债到期日运营中
租契
2023年(今年剩余时间)$403 
20241,370 
20251,398 
20261,329 
2027276 
此后46 
租赁付款总额4,822 
减去：利息(858)
截至2023年9月30日的经营租赁负债总额$3,964 

9.    承付款和或有事项
本公司与合同生产组织（“CMO”）签订协议，生产用于临床试验的马沃里沙福。本公司与CMO（生产用于本公司临床药物供应的原料药批次）签订的协议包含取消条款，要求本公司在取消时支付最多合同全部价值。截至2023年9月30日，该公司有约180万美元的此类承诺，但须遵守注销条款。
赔偿协议— 在日常业务过程中，本公司可就若干事宜向卖方、出租人、业务伙伴及其他方提供不同范围及条款的弥偿，包括但不限于违反该等协议或第三方提出的侵犯知识产权索赔所产生的损失。此外，本公司已与董事会成员及其行政人员订立弥偿协议，要求本公司（其中包括）弥偿彼等因彼等担任董事或行政人员的身份或服务而可能产生的若干责任。在许多情况下，本公司根据这些赔偿协议可能需要支付的最高潜在金额是无限的。迄今为止，本公司尚未因该等弥偿义务而产生任何重大费用。公司目前不知道任何赔偿索赔，并已 不是于二零二三年九月三十日或二零二二年十二月三十一日之简明综合财务报表中，并无累计与该等责任有关之任何负债。
法律程序— 本公司并非任何诉讼的一方，亦无就任何诉讼责任设立或然储备。于各报告日期，本公司评估潜在亏损金额或潜在亏损范围是否可能根据处理或然事项会计处理的权威指引条文合理估计。本公司的费用为与任何法律诉讼有关的费用。

10.    普通股和普通股
截至2023年9月30日，公司重订注册证书授权公司签发， 500百万股普通股，面值$0.001每股本公司普通股持有人的投票权、股息权和清算权受可能发行的任何优先股持有人的权利、权力和优先权的约束和限制。每股普通股授权持有人就提交公司股东投票的所有事项投票。普通股股东有权获得股息，如董事会可能宣布的，如果有的话。 不是至今已宣布或支付现金股息。
2023年第二季度私募
于2023年5月15日，本公司订立证券购买协议，据此，本公司同意以私募方式向若干机构及认可投资者（“投资者”）发行及出售（“二零二三年第二季度私募”），
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简明合并财务报表附注
(未经审计)

以每股1.52美元的价格购买34，521，046股普通股，以及以每股1.519美元的购买价购买8，263，157股普通股的预配认股权证（代表每股1.52美元的价格减去每股该等预配认股权证的每股0.01美元的行使价）。预拨资金认股权证可于其最初发行后随时行使，惟须受若干实益拥有权限制所规限。2023年第二季度私募已于2023年5月18日结束。本公司收到的总收益为6500万美元，扣除本公司支付的发行费用。

此外，于二零二三年五月十五日，本公司与投资者订立登记权协议（“登记权协议”），据此，本公司同意登记转售二零二三年第二季度私募发行之普通股及发行投资者持有之预筹认股权证相关之普通股股份（“可登记证券”）。根据登记权协议，本公司同意提交登记，
不迟于2023年6月14日提交涵盖可登记证券转售的声明。该注册声明于2023年6月9日提交，并于2023年6月20日由SEC宣布生效。本公司已同意采取商业上合理的努力，以保持该登记声明的有效性，直到2023年第二季度私募股权中出售的普通股股份以及该登记声明涵盖的预先融资权证的普通股股份已出售或可根据规则144无限制地转售之日。
认股权证及预先出资认股权证
在公开和私人销售其普通股股份方面，本公司已发行认股权证和预融资认股权证，这些认股权证可行使购买本公司普通股股份。所有尚未行使之认股权证及预存资金认股权证现时均可行使，且并无重置价格条文。于该等公开及私人发售完成后，本公司收到约99%的预供资认股权证行使价，其馀行使价等于或少于美元，0.01每股。

搜查证演习
截至2023年9月30日止九个月，7，475，814份认股权证获行使，本公司收到所得款项8，400，000元。

截至2023年9月30日，本公司尚未行使的认股权证和用于购买普通股股份的预融资认股权证包括以下各项：
发行日期数量
的股份
普普通通
可发行的股票		锻炼
价格		到期日
2016年10月25日5,155 $19.78 2026年10月24日
2017年12月28日115,916 $19.78 2027年12月28日
2018年9月12日20,220 $19.78 2028年9月12日
2018年10月19日20,016 $19.78 2028年10月19日
2019年3月13日5,000 $19.78 2029年3月12日
2019年4月16日3,866,154 $13.20 2024年4月15日
2019年11月29日1,250,000 $12.00 (a)不适用
2021年3月23日50,000 $8.70 (b)不适用
2021年11月9日2,008,032 $4.98 (c)不适用
2022年3月3日766,666 $1.80 (d)不适用
2022年7月6日13,276,279 $1.095 (e)不适用
2022年7月6日44,075,050 $1.095 2027年7月6日
2022年12月9日32,137,448 $1.50 2027年12月9日
2022年12月9日6,800,000 $1.10 (f)不适用
2023年5月19日8,263,157 $1.52 (g)不适用
112,659,093 
(a)于二零一九年十一月，本公司收到美元11.999每个预先供资的逮捕证，或美元21.0总收益百万。每个预供资
认股权证可行使额外$0.001每一份预存许可证。(b)于二零二一年三月，本公司收到美元。8.69每个预先供资的逮捕证，或美元435总收益为千。每份预存资金认股权证可行使额外$0.01每一份预存许可证。(c)于二零二一年十一月，本公司收到美元4.97每个预先供资的逮捕证，或美元10.0 总收益百万。每个
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(未经审计)

预存资金认股权证可行使额外$0.01每一份预存许可证。(d)于二零二二年三月，本公司收到美元。1.79每个预先供资的逮捕证，或美元1.4 总收益百万。每份预存资金认股权证可行使额外$0.01每一份预存许可证。(e)于二零二二年七月，本公司收到美元1.094每个预先供资的逮捕证，或美元14.5总收益百万。每份预存资金认股权证可行使额外$0.001每一份预存许可证。 (f)于2022年12月，本公司收到每份预备认股权证1.099美元，或美元7.5 总收益百万。(g)于2023年5月，本公司收到每份预融资认股权证1. 519美元，或所得款项总额1，260万美元。 每份预存资金认股权证可行使额外$0.001每一份预存许可证。

11.    基于股票的薪酬
计划摘要— 本公司有以下股权激励计划：
•X4制药公司2015年雇员、董事及顾问股权激励计划（经修订）（“2015年计划”）；
•X4制药公司二零一七年股权激励计划（“二零一七年计划”）；及
•X4制药公司经修订及重列2019年度奖励股权激励计划（“2019年度计划”）
本公司亦有以下员工购股计划：
•X4制药公司经修订及重列二零一七年雇员购股计划（“二零一七年购股计划”）

董事会成员的董事会成员，董事会成员的董事会成员。行使价、归属及其他限制由董事会或其委员会（如获授权）酌情厘定，惟每股购股权行使价不得低于授出日期普通股公平市值的100%，且购股权的年期不得超过十年。授予雇员的奖励性股票期权及授予雇员、高级职员、董事会成员、顾问及顾问的限制性股票奖励通常在四年内归属。授予本公司雇员、高级职员、董事会成员、顾问及顾问之非法定购股权一般于三至四年内归属。根据该等计划已届满、终止、交出或注销但尚未获充分行使的股份将可供日后奖励。此外，参与者向本公司提交以行使奖励之普通股股份，将加入可供授出奖励之普通股股份数目。

截至2023年9月30日，共有约 2.0 根据本公司的股权激励计划可供发行的1000万股普通股。约 5.0 根据2017年ESPP，仍有000万股普通股可供发行。

股票期权估值— 下表按加权平均基准呈列柏力克—舒尔斯购股权定价模式所用假设，以厘定授予雇员、董事及非雇员之购股权于授出日期之公平值。
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2023202220232022
无风险利率4.2 %3.3 %4.0 %2.4 %
预期期限(以年为单位)6.16.16.06.1
预期波动率94.7 %95.7 %93.5 %94.8 %
预期股息收益率0 %0 %0 %0 %
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(未经审计)

股票期权
下表概述本公司截至2023年9月30日止九个月的股票期权活动：
数量
股票		加权
平均值
锻炼
价格		加权
平均值
合同
期限(年)		集料
固有的
价值(千)
截至2022年12月31日的未偿还债务2,021,480 $6.99 6.5$1 
授与3,648,650 1.31 
已锻炼(2,031)1.50 
没收和过期(99,365)9.91 
截至2023年9月30日未偿还5,568,734 $3.22 8.7$164 
自2023年9月30日起可行使1,217,001 $9.26 5.8$2 
已归属且预计将于2023年9月30日归属4,102,969 $3.86 8.4$108 
 
截至2023年及2022年9月30日止九个月授出的购股权于授出日期的加权平均每股公平值为美元。1.02及$1.24，分别为。

限制性股票单位-下表概述本公司截至2023年9月30日止九个月的限制性股票单位活动：
数量
股票
截至2022年12月31日未归属1,680,563 
授与5,064,691 
既得(926,572)
被没收(243,843)
截至2023年9月30日未归属5,574,839 
截至2023年9月30日止九个月，本公司向其雇员授出以表现为基础的受限制股票单位（“受限制股票单位”）。根据本公司实现两个营运里程碑的每一个目标，并以承授人继续受雇于本公司为条件，PRSU归属50%。截至2023年9月30日，两项绩效标准均未达到。本公司相信，这些运营里程碑的实现是可能的，因此，已使用加速归属模型，根据奖励截至授出日期的公平值和管理层对每个运营里程碑将实现日期的最佳估计，确认奖励的股票补偿费用。本公司于每个期间更新其有关实现营运里程碑之概率及时间之估计，直至奖励获授或被没收为止。
基于股票的补偿— 截至2023年9月30日，与未归属股票期权和限制性股票单位有关的未确认补偿费用总额为美元，5.4百万美元，预计将在加权平均期间确认2.2好几年了。
以股份为基础之补偿开支于简明综合经营报表分类如下：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
(单位：千)2023202220232022
研发费用$1,259 $576 $3,210 $1,990 
销售、一般和行政费用1,102 535 2,938 2,102 
基于股票的薪酬总额$2,361 $1,111 6,148 4,092 


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(未经审计)

股票增值权- 于二零二二年十一月七日（“授出日期”），董事会薪酬委员会通过
根据2017年计划，批准向公司总裁兼首席执行官、公司首席财务官兼司库以及公司其他若干执行官授予股票增值权（“SAR”）的特别保留和认可授予。SAR的计量价格每SAR等于1.80美元，即本公司普通股在授出日期的每股收盘价，每次授出SAR的最长期限为自授出日期起十年。除董事会另有决定外，特别提款权将于行使时以现金结算。结算价值将基于本公司普通股在结算日的收盘价减去1.80美元之间的差额乘以已行使的SAR数量。股份认购权将于授出日期第一、二及第三周年以相等每年分期归属及可予行使，惟收件人于（包括）各适用归属日期仍为本公司雇员。

截至2023年9月30日，未偿还SAR的公允价值的计算包括本公司普通股的收盘价1.09美元和以下加权平均数假设：

2023年9月30日
无风险利率4.6 %
预期期限(年)5.11
预期波动率97.4 %
预期股息收益率— %
预期罚没率19 %

由于结算将以现金形式进行，除非董事会授权以本公司普通股股份结算且该等股份可从2017年计划中发行，否则该等股份将以负债奖励入账。本公司目前拟于行使股票期权时以现金结算。补偿开支乃根据股份增值权之公平值入账，该公平值乃采用柏力克—舒尔斯期权估值模式厘定，并于股份增值权归属时采用加速归属法厘定。本公司于各期间重新计量未偿还特别提款权之公平值，直至结算为止，并将存续期至今之补偿开支调整至期末特别提款权之公平值。截至2023年9月30日止九个月，本公司确认与SAR相关的补偿费用210万美元。

12.    所得税
《公司》做到了不是截至2023年9月30日及2022年9月30日止九个月的亏损未录得美国联邦或州所得税优惠，原因是得出结论认为，公司的美国联邦和州递延税项资产需要全额估值拨备。截至二零二三年及二零二二年九月三十日止九个月，本公司录得与奥地利附属公司有关的不重大所得税拨备。

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(未经审计)

13.    每股净亏损
普通股股东应占每股基本及摊薄亏损净额计算如下：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
(单位为千，每股数据除外)2023202220232022
分子：
净亏损$(2,305)$(21,586)$(82,037)$(64,763)
B类权证价格重置产生的视为股息
— (287)— (2,546)
普通股股东应占净亏损
$(2,305)$(21,873)$(82,037)$(67,309)
分母：
已发行普通股的加权平均股份--基本和稀释
196,988 83,211 170,751 50,976 
普通股股东应占每股净亏损—基本及摊薄
$(0.01)$(0.26)$(0.48)$(1.32)

截至2023年9月30日及2022年9月30日止三个月及九个月已发行普通股基本及摊薄加权平均股包括尚未发行的预融资认股权证的加权平均影响，0.01或更少的每股。截至2022年9月30日止九个月，根据本公司的B类认股权证协议，每份尚未行使的B类认股权证的行使价已调整至本公司公开或私人发售中出售的普通股股份的价格，惟该价格低于先前的B类认股权证价格。该等价格调整被视为股息，调整普通股股东就每股基本盈利而言可获得的净亏损。视作股息乃采用柏力克—舒尔斯定价模式计算，并计及本公司普通股的历史波动性及尚未行使的B类认股权证的估计剩余年期。B类认股权证已于二零二二年十二月到期。
该公司的潜在稀释性证券包括尚未行使的股票期权、未归属的限制性股票单位和购买截至2023年9月30日和2022年9月30日止三个月和九个月普通股股份的认股权证。所有潜在摊薄证券均不包括在计算每股摊薄净亏损时，因其影响将减少每股净亏损，因此该等证券被视为“反摊薄”。因此，用于计算普通股股东应占每股基本和摊薄净亏损的普通股加权平均数是相同的。 在计算所指期间普通股股东应占每股摊薄净亏损时，该公司不包括下列基于每个期末已发行金额列报的潜在普通股，因为计入这些股份会产生反摊薄的效果：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2023202220232022
购买普通股股份的期权5,568,734 1,843,673 5,568,734 1,843,673 
未归属的限制性股票单位5,574,839 1,397,789 5,574,839 1,397,789 
购买普通股股份的认股权证（不包括预充认股权证，其包括在已发行基本股中）
80,244,959 60,374,393 80,244,959 60,374,393 
91,388,532 63,615,855 91,388,532 63,615,855 




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项目2. 管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析

以下资料应与本公司未经审核简明综合财务报表及其附注一并阅读，以及本公司于2023年3月21日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10—K表格年度报告（“年度报告”）中包含的经审核财务资料及其附注。此讨论及分析包含涉及重大风险及不确定性之前瞻性陈述。由于各种重要因素、风险和不确定性，我们的实际结果、业绩或经验可能与任何前瞻性陈述所示的存在重大差异，包括但不限于本季度报告10—Q表格其他地方的“风险因素”。
概述
我们是一家临床后期阶段的生物制药公司，发现和开发用于治疗罕见疾病和治疗选择有限的疾病的新疗法，重点是免疫系统功能障碍导致的疾病。

我们的主要临床候选药物是mavorixafor，一种趋化因子受体CXCR 4的小分子拮抗剂，正在开发为口服，每日一次的治疗。由于其能够增加成熟的、功能性的白细胞从骨髓进入血流的动员，我们认为mavorixafor有潜力为各种慢性血小板减少性疾病和WHIM（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓病变）综合征提供治疗益处，WHIM是一种罕见的原发性免疫缺陷，目前尚无批准的治疗方法。

我们目前正在寻求美国食品药品监督管理局（“FDA”）的批准，在10月底FDA接受我们的新药申请（“NDA”）后，将口服、每日一次的mavorixafor用于治疗12岁及以上患有WHIM综合征的患者。FDA已经批准了NDA优先审查，确定了自接受之日起为期六个月的审查目标，并指定处方药用户费用法案（“PDUFA”）的目标行动日期为2024年4月30日。目前，FDA已经通知我们，他们目前不打算召开咨询委员会会议来审查申请。由于mavorixafor在美国被认定为WHIM综合征的罕见儿科疾病，我们有资格获得优先审查许可证（“PRV”），该许可证可用于获得后续申请的优先审查，或在mavorixafor获得批准后出售给另一个药物申办者。

我们成功完成的全球性关键性III期临床试验（4WHIM）支持了这一公认的NDA，该试验评价了mavorixafor在WHIM综合征患者中的安全性和疗效。4WHIM试验达到了其主要终点和第一个关键次要终点，与安慰剂相比，试验参与者超过绝对中性粒细胞计数阈值的时间（"TAT—ANC"）和超过绝对淋巴细胞计数阈值的时间（"TAT—ALC"）的时间在统计学上显著增加。其他数据显示，与安慰剂相比，mavorixafor治疗还导致了年感染率的统计学显著降低，并且在试验参与者中与安慰剂相比，感染的严重程度和持续时间都有临床意义的降低。在整个52周的试验中，Mavorixafor耐受性良好。

预计2024年上半年在美国可能推出mavorixafor治疗WHIM综合征，我们继续建立我们的上市组织，在商业和医疗职能部门招聘关键人员，增加与关键利益相关者和罕见病患者倡导组织的互动。以及一种疾病的爆发提高认识运动，旨在加深对WHIM综合征的了解，并教育患者和医生早期诊断的重要性和益处。

我们目前还在推进mavorixafor治疗某些慢性血小板减少症患者，此前在特发性、周期性和先天性慢性中性粒细胞减少症患者中单剂量mavorixafor的Ib期临床试验中获得了积极结果。我们目前正在进行一项II期临床试验，评估在同一患者人群中长期服用每日一次口服mavorixafor的持久性、安全性和耐受性，同时使用或不使用注射粒细胞集落刺激因子（G—CSF）。该试验的初步结果表明，参与者经历了ANC的强劲增长，并达到了正常范围的ANC水平。摘要总结这些数据已被接受为海报展示在65这是2023年12月9日至12月12日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的美国血液学学会年会。此外，我们希望分享第一阶段的进一步数据， 2024年上半年进行2次审判。

同样在2024年上半年，我们预计启动一项为期52周的全球性关键安慰剂对照III期临床试验，评估每日一次mavorixafor在患有特发性和先天性慢性中性粒细胞减少症（伴或不伴G—CSF治疗）的12岁及以上人群中的安全性和疗效。

我们认为，成功开发mavorixafor并为诊断患有某些慢性血小板减少症的患者提供一种新的治疗选择，有可能彻底改变治疗格局，这主要是由注射疗法（包括G—CSF）提供的，这些疗法通常与治疗限制性不良事件相关。


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我们的管道

New Pipeline October 31 2023.jpg

迄今为止，我们尚未从产品销售中产生收益，且预期于可见将来销售产品不会产生重大收益。如果我们为候选产品的开发工作取得成功并获得监管部门的批准，我们将来可能会从产品销售中产生收入。我们无法预测我们是否、何时或在多大程度上将从我们的候选产品的商业化和销售中获得收入。我们的任何候选产品可能永远无法获得监管部门的批准。

宏观经济考量
美国和海外的不利经济条件可能会对我们的业务增长和经营业绩产生负面影响。例如，新冠肺炎疫情、通胀上升、美联储加息、俄乌战争和以色列战争等宏观经济事件导致全球经济不确定性。宏观经济状况的影响可能不会在未来期间完全反映在我们的经营业绩中。然而，如果经济不确定性增加或全球经济衰退，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到损害。有关宏观经济事件对我们业务、财务状况及经营业绩的潜在影响的进一步讨论，请参阅“风险因素”一节。

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经营成果
截至2023年和2022年9月30日的三个月和九个月的比较
下表概述截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三个月及九个月之经营业绩：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
20232022变化20232022变化
(单位：千)
运营费用：
研发$19,081 $14,110 $4,971 $56,745 $42,044 $14,701 
销售、一般和行政8,133 6,044 2,089 25,578 20,457 5,121 
出售非金融资产收益— — — — (509)509 
总运营费用27,214 20,154 7,060 82,323 61,992 20,331 
运营亏损(27,214)(20,154)(7,060)(82,323)(61,992)(20,331)
其他收入(费用)合计，净额24,935 (1,445)26,380 331 (2,757)3,088 
扣除所得税准备前的亏损(2,279)(21,599)19,320 (81,992)(64,749)(17,243)
所得税拨备26 (13)39 45 14 31 
净亏损$(2,305)$(21,586)$19,281 $(82,037)$(64,763)$(17,274)
研究和开发费用
研发费用主要包括与发现和开发候选产品有关的费用，包括员工工资和相关费用，候选产品的临床前和临床开发费用；内部和第三生产用于临床前研究和临床试验的药品的方成本，以及原料药和制剂的验证批次，以支持我们保密协议 研发费用还包括设施、折旧和其他费用；与遵守监管要求有关的费用；以及根据第三方许可协议支付的款项。我们将研发成本按发生时支出。
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
20232022变化20232022变化
(单位：千
按候选产品直接支付研发费用：
马沃里沙福尔 $10,918 $7,217 $3,701 $34,186 $17,894 $16,292 
X4P—002(19)341 (360)58 2,285 (2,227)
X4P—0032 3 (1)2 199 (197)
未分配开支
8,180 6,549 1,631 22,499 21,666 833 
研发费用总额$19,081 $14,110 $4,971 $56,745 $42,044 $14,701 

截至2023年9月30日止三个月及九个月的研发开支分别较去年同期增加5，000，000元及14，700，000元。本三个月期间的研发费用较去年增加，原因是与编制及提交我们的保密协议相关的监管成本较高，我们的原料药及潜在制剂的合约生产成本较高，以支持与保密协议相关的该等工艺验证，以及与我们关于mavorixafor治疗12岁及以上WHIM综合征患者的关键III期临床试验相关的更高的第三方成本。 九个月期间的研发费用较去年同期有所增加，原因是上述因素及应计授权内费用增加，包括Genzyme协议项下与开发里程碑相关的应计费用500万美元，我们相信这很可能实现。
销售、一般和行政费用  
销售、一般及行政开支主要包括销售及市场推广、行政、财务及行政职能人员之薪金及相关成本，包括以存货为基础之薪酬。销售、一般和管理费用还包括直接和分配的设施相关成本，以及法律、专利、咨询、投资者和公共关系、会计和审计服务的专业费用。本三个月和九个月期间的销售、一般和行政费用分别比上一年同期增加210万美元和510万美元。这些增长是由员工人数和第三方成本增加推动的，因为我们开始建设我们的商业，
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本集团于2024年上半年为潜在批准新协议及潜在产品推出而进行的业务，以及与我们的股票增值权相关的开支增加（附注11），该等开支乃按各期间的公平值计量。我们预期销售、一般及行政开支将于未来增加，因为我们将继续加强销售、一般及行政职能。

其他收入(费用)，净额  


截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
20232022变化20232022变化
(单位：千)
利息收入$1,388 $14 $1,374 $3,137 $21 $3,116 
利息支出(1,634)(1,018)(616)(3,891)(2,849)(1,042)
衍生负债的公允价值变动— — — — 511 (511)
C类权证负债公允价值变动25,164 — 25,164 743 — 743 
其他收入(费用)17 (441)458 342 (440)782 
其他收入(费用)合计，净额$24,935 $(1,445)$26,380 $331 $(2,757)$3,088 

截至2023年9月30日止三个月的其他收入（开支）净额较去年同期大幅增加，乃由于我们于2022年第四季度发行并按公平值列账为负债的C类权证的公平值减少所致。我们使用柏力克—舒尔斯期权定价模型对该等C类权证进行估值，该模型包括我们普通股的市值作为输入数据。于二零二三年第三季度，我们普通股股份的市价下跌，这是C类权证负债减少的主要原因。 该等C类认股权证将继续按公平值计量，直至获行使为止，届时将继续在每个季度产生收益或亏损。其他收入（开支）净额于本期间亦较去年同期有所增加，原因是利率普遍上升导致货币市场及有价证券投资的利息收入增加，以及我们的投资资金增加。 截至2023年9月30日止九个月，其他收入（开支）净额较去年同期增加，乃由于上述因素导致利息收入增加，惟部分因未偿还借款增加及该等借款的实际利率上升而导致利息开支增加而抵销。
所得税拨备
我们并无就截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三个月及九个月的亏损录得美国联邦或州所得税优惠，原因是我们的结论是需要就我们的美国联邦及州递延税项资产作出全额估值拨备。截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三个月及九个月，我们录得与奥地利附属公司及投资组合利息收入有关的所得税开支。
流动性与资本资源
流动资金来源
到目前为止，我们的业务主要来自销售普通股、认股权证和预付款的所得资金，
购买我们的优先股和我们的普通股的权证，出售优先股，从发行
可转换债务及贷款及担保协议项下的借贷。

自动柜员机销售协议 —我们已达成受控股权发行协议SM销售协议（“ATM销售协议”），与B。莱利证券公司，Cantor Fitzgerald & Co.，及Stifel，Nicolaus & Company，Incorporated（统称“销售代理”），据此，我们可全权酌情通过一个或多个销售代理提供和出售我们的普通股股份。到目前为止，根据ATM销售协议，我们已经出售了约1430万美元的普通股，扣除发行成本。根据我们于2023年8月24日生效的表格S—3注册声明以及其中所载的相关ATM招股说明书，我们可以发售和出售我们的普通股，总发行价最高为额外7500万美元。

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LPC协议 —于二零二二年一月，我们与Lincoln Park Capital Fund LLC（“Lincoln Park”）订立购买协议（“LPC协议”）， 根据该协议，我们有权在36个月内应我们的要求，向林肯公园出售我们的普通股，总价值高达5000万美元，但须遵守某些限制和条件。根据LPC协议，我们可能出售的普通股股份上限为560万股，该金额可根据LPC协议中定义的某些条件进行调整。2022年1月，我们通过LPC协议出售普通股股份筹集了300万美元。

公共和私人股本交易 — 在过去几年中，我们主要通过公开发售和私募配售销售普通股、认股权证和预充认股权证来为我们的业务提供资金。例如，最近一次于二零二三年五月，我们出售普通股股份，并以普通股预充认股权证取代普通股股份，以认购普通股股份（“二零二三年第二季度私人配售”），总收益为6，500万美元，未计发行费用。

Hercules贷款协议 — 于二零二三年一月，我们与Hercules Capital，Inc.订立第二份经修订及重列贷款及抵押协议，作为代理人和贷款人，Hercules Capital Funding IV LLC和Hercules Capital Funding Trust 2022—1作为贷款人（统称“Hercules”），该协议修订并重申了日期为2019年6月27日的经修订和经重申的贷款和担保协议，随后不时修订。截至2022年12月31日，我们已根据第二份A & R Hercules贷款协议借款3250万美元。于2023年8月2日，我们与Hercules就第二份A & R Hercules贷款协议（经修订，“Hercules贷款协议”）订立修订（“修订”），其规定总最高借贷额为115. 0百万元。Hercules贷款协议规定了最多1.15亿美元的定期贷款融资，包括修订前未偿还的3250万美元和修订结束时提取的2250万美元定期贷款部分。于实现营运里程碑后可获得额外借贷。Hercules贷款协议项下的借款按相等于（i）10. 15%或（ii）3. 15%加《华尔街日报》最优惠利率两者中的较高者的浮动利率计息，并须于二零二五年三月一日之前以每月仅支付利息的方式偿还，以及自二零二五年四月一日起至贷款到期日之前以每月等额本金及应计利息的方式偿还，目前是2026年10月1日，但在我们实现某些运营里程碑后，可能会延期。Hercules贷款协议要求我们在2025年1月31日之前保持2000万美元的最低现金水平，该金额随后根据我们实现运营里程碑进行调整。

继续关注— 自我们成立以来，我们已产生重大经营亏损和经营负现金流。我们尚未将任何产品商业化，我们预计数年内不会从任何产品销售中产生收入（如有的话）。截至2023年9月30日，我们的现金及现金等价物为1.316亿美元，我们的受限制现金余额为100万美元，我们的有价证券投资为1010万美元。

我们已根据ASC 205—40的要求评估了我们作为持续经营企业的能力。吾等相信，吾等有充足财务资源为吾等的预测经营成本提供资金，并于二零二三年十一月九日刊发该等简明综合财务报表日期起计至少一年内遵守吾等的Hercules贷款协议的最低现金要求。因此，简明综合财务报表乃按假设本公司将继续按持续经营基准编制，并预期于日常业务过程中变现资产及清偿负债及承担。

根据我们目前的现金流量预测，并考虑到Hercules贷款协议的条款，在没有额外资金的情况下，我们相信我们有足够的现金、现金等价物和有价证券为2025年的运营提供资金。然而，为了为2025年及以后的运营提供资金，我们将需要筹集额外的资本，这无法保证。除非及直至我们在未来达到盈利能力，否则我们将需要额外资本为我们的业务提供资金，这些资金可通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作和战略联盟的组合筹集。如果我们无法获得资金，我们可能被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩张或商业化努力，这将对我们的业务前景造成不利影响，或我们可能无法继续运营。
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现金流
下表概述我们于各呈列期间的现金流量活动：
截至9月30日的9个月，
20232022
(单位：千)
净亏损$(82,037)$(64,763)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整7,570 6,493 
经营性资产和负债的变动5,702 261 
用于经营活动的现金净额(68,765)(58,009)
用于投资活动的现金净额(10,050)(69)
融资活动提供的现金净额88,419 56,586 
汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响(28)(468)
现金、现金等价物和限制性现金净增(减)9,576 (1,960)
期初现金、现金等价物和限制性现金123,028 83,108 
现金、现金等价物和受限现金，期末$132,604 $81,148 

经营活动在截至2023年9月30日的9个月中，经营活动中使用的净现金为6880万美元，主要原因是我们净亏损8200万美元，经760万美元的非现金支出以及570万美元的运营资产和负债变化调整后产生。非现金费用主要包括基于股票的薪酬费用、非现金租赁费用和非现金利息费用。 截至2022年9月30日的9个月，经营活动中使用的净现金为5800万美元，主要原因是我们净亏损6480万美元，经650万美元的非现金支出以及30万美元的运营资产和负债变化调整后产生。在截至2023年9月30日的9个月内，经营活动中使用的净现金较上年同期有所增加，主要是由于我们的研发费用增加，以及上文讨论的销售、一般和行政费用的较小幅度增加。
投资活动在截至2023年9月30日的9个月中，投资活动中使用的现金包括1,000万美元的短期有价证券净投资。上一期间的投资活动并不多。

融资活动于截至2023年9月30日止九个月内，本公司于融资活动中提供之现金净额为8,840万美元，主要包括2023年第二季度私募所得款项净额6,040万美元，以及Hercules贷款协议新增借款2,250万美元。在截至2022年9月30日的九个月内，融资活动提供的现金净额为5660万美元，主要包括在这九个月内完成的两次私募股权发行的净收益6060万美元，以及向林肯公园出售我们的普通股和通过我们的员工股票购买计划，部分被根据我们的Hercules贷款协议支付的120万美元的期末付款和与期内协议修订相关的费用所抵消。
资金需求
根据我们截至2023年9月30日手头的现金、现金等价物和有价证券，以及上文所述的借款能力的增加以及所附简明综合财务报表的附注7，我们相信我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2025年的运营提供资金。然而，如上所述，根据我们目前的财务预测，我们认为我们将在2025年第一季度违反大力神贷款协议的最低现金契约。为了为运营提供资金并满足大力神贷款协议中的最低现金约定，我们将被要求筹集额外资本，可能是通过股权发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作和战略联盟的组合。在2023年及以后，假设我们目前的运营预期不变，我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将继续增加，特别是在我们推进正在开发的候选产品的当前和预期临床试验的情况下。由于与候选药品的研究、开发和商业化相关的许多风险和不确定性，我们无法估计我们所需资金的确切金额。我们的短期和长期资金需求将取决于许多因素，并可能因此而大幅增加，包括：
•我们当前或未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、启动、进展、时间、成本、设计、持续时间、任何可能的延迟以及临床试验和非临床研究的结果，特别是用于治疗慢性中性粒细胞减少性疾病患者的Mavorixafor的第二阶段临床试验；
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•监管审查、批准或其他行动的结果、时间和成本，以满足FDA和类似的外国监管机构建立的监管要求，包括FDA或类似的外国监管机构可能要求我们对我们的候选产品进行比我们目前预期的更多的研究；
•我们有能力为我们的候选产品获得市场批准；
•提交、起诉、辩护和执行我们关于候选产品的专利主张和其他知识产权的成本，包括我们根据与Genzyme的许可协议条款从Genzyme获得许可的任何此类专利主张和知识产权；以及
•我们有能力维持、扩大和捍卫我们的知识产权组合范围，包括为知识产权纠纷辩护的成本，包括第三方对我们或我们的候选产品提起的专利侵权诉讼。

Hercules贷款协议
请参阅简明综合财务报表附注附注7以了解我们的Hercules贷款协议的详细描述。
关键会计政策与重大判断和估计
我们的简明综合财务报表乃根据美国公认会计原则编制。编制简明综合财务报表及相关披露要求我们作出估计及判断，而这些估计及判断会影响简明综合财务报表中资产、负债、成本及开支的呈报金额，以及或然资产及负债的披露。吾等根据过往经验、已知趋势及事件以及吾等认为在有关情况下属合理的各种其他因素作出估计，其结果构成对无法从其他来源显而易见的资产及负债账面值作出判断的基础。我们持续评估我们的估计和假设。根据不同假设或条件，我们的实际业绩可能与该等估计有所不同。

于截至二零二三年九月三十日止三个月，诚如年报一部分所报告截至二零二二年十二月三十一日止年度的主要会计政策并无重大变动。 此外，有关截至2023年9月30日止三个月的新会计公告或会计公告变动，请参阅该等简明综合财务报表附注2“近期采纳的会计公告”。
较小的报告公司状态
根据《交易法》第12b—2条和S—K条例第10（f）（1）条的定义，我们是一家规模较小的报告公司（“SRC”）。我们可以利用某些规模化的披露，以供小型报告公司使用，只要（i）我们由非关联公司持有的有表决权和无表决权普通股在我们第二财政季度的最后一个营业日测量低于2.50亿美元，或（ii）我们的年收入在最近完成的财政年度低于1亿美元，我们的有表决权和非表决权的普通股，非关联公司持有的有投票权的普通股在我们第二财政季度的最后一个营业日测量不到7亿美元。
第三项：加强对市场风险的定量和定性披露
作为SRC，我们不需要提供本项目所要求的信息。
项目4 控制和程序
信息披露控制和程序的评估

管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在确保根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间内被记录、处理、汇总和报告，并累积并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官。以便及时作出有关所需披露的决定。

我们的管理层，在我们的首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序（定义见交易法规则13a—15（e）和15d—15（e）），截至2009年，
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根据该评估，我们的披露控制及程序于二零二三年九月三十日以合理保证水平有效。我们的管理层认识到，任何监控及程序，无论设计及运作如何完善，只能提供合理保证，以达致其目标，而管理层在评估可能的监控及程序的成本效益关系时，必须运用其判断。
财务报告内部控制的变化
截至二零二三年九月三十日止三个月，我们对财务报告的内部控制并无发生对或合理可能对我们对财务报告的内部控制造成重大影响的变动。
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第二部分：其他信息
项目1.继续进行法律诉讼
我们可能不时卷入法律诉讼或在日常业务过程中受到索赔。吾等目前并无任何重大法律诉讼的一方，吾等亦不知悉有任何待决或威胁面临的法律诉讼，吾等认为可能对吾等的业务、经营业绩或财务状况造成重大不利影响。
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项目1A.不包括风险因素

投资我们的证券涉及高度风险。在决定投资我们的普通股之前，您应仔细考虑以下有关这些风险的信息，以及本季度报告中其他地方出现的其他信息，包括未经审计的简明综合财务报表和相关附注。发生以下任何风险可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和未来增长前景造成重大不利影响，或导致我们的实际业绩与我们在本报告中作出的前瞻性陈述以及我们可能不时作出的前瞻性陈述中所载者存在重大差异。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会失去全部或部分投资。我们不能向您保证以下讨论的任何事件不会发生。

与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
自成立以来，我们已产生重大亏损，且并无产生产品销售收入。我们预计在可预见的将来将继续产生亏损，我们可能永远无法实现或维持盈利能力。
我们是一家临床后期生物制药公司。 对生物制药产品开发的投资具有高度的投机性，因为它涉及大量的前期资本支出和重大风险，即任何潜在的候选产品将无法证明足够的效果或可接受的安全性，获得监管部门的批准或成为商业可行性。自成立以来，我们已产生重大经营亏损。截至2022年、2021年及2020年12月31日止年度，我们的净亏损分别为9390万美元、8870万美元及6210万美元，截至2023年9月30日止九个月为8200万美元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为4.588亿美元。迄今为止，我们主要以出售普通股所得款项、认股权证及购买优先股及普通股之预存认股权证、出售优先股所得款项、发行可换股债券所得款项及贷款及担保协议项下之借贷。迄今为止，我们没有批准进行商业销售的产品，也没有从产品销售中产生任何收入，我们可能永远不会产生产品收入或实现盈利。

我们预计，至少在未来几年内，我们将继续产生巨额开支，并增加运营亏损，因为我们为候选产品进行额外的临床试验；继续发现和开发其他候选产品；收购或授权其他候选产品和技术；维护、扩大和保护我们的知识产权组合；雇用更多的临床、科学和商业人员；建立商业生产来源和安全的供应链能力，足以提供我们可能获得监管批准的任何候选产品的商业数量；为成功完成临床试验的任何候选产品寻求监管批准；建立销售、营销和分销基础设施，以使我们可能获得监管批准的任何产品商业化；并增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的产品开发和计划未来商业化工作的人员。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误及其他可能对我们业务造成不利影响的未知因素。 我们未来净亏损的规模将部分取决于我们未来开支的增长率和我们创造收入的能力。

我们从运营中产生利润并随后保持盈利的能力在很大程度上取决于：
•我们当前或潜在未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、进展、持续时间、终点、成本、结果和时间，特别包括我们治疗慢性血小板减少性疾病的II期临床试验的范围、进展、持续时间、终点、成本、结果和完成时间；
•我们有能力筹集足够的资金来支持我们候选产品的开发和潜在的商业化；
•监管审查、批准或其他行动的结果和时机；
•我们有能力为我们的候选产品获得市场批准；
•我们以优惠条款建立和维持许可、合作或类似安排的能力，以及我们是否以及在何种程度上保留任何新的许可、合作或类似安排下的开发或商业化责任；
•我们收购或投资的任何其他业务、产品或技术的成功；
•我们维护、扩展和保护我们知识产权组合范围的能力；
•我们能够以商业上合理的条款生产任何经批准的产品；
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•我们建立销售和营销组织或为任何批准的产品提供合适的第三方替代品的能力；
•我们追求的候选产品和项目的数量和特点;
•增聘临床、监管和科学人员；以及
•产生与上市公司运营相关的额外法律、会计和其他费用。
根据我们目前的计划，除非我们(或潜在的未来被许可方或合作伙伴)获得市场批准，并将我们当前或潜在的未来候选产品商业化，否则我们预计不会从产品销售中获得可观的收入。无论是我们还是被许可方都可能永远不会成功地为我们的候选产品获得营销批准或商业化，即使我们这样做了，我们也可能永远不会产生足够大的收入来从运营中产生利润。即使我们确实从运营中产生了利润，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。我们未能从运营中产生利润并保持盈利，将降低我们的价值，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、维持研发努力、使产品多样化或继续运营的能力。我们价值的下降也可能导致您的全部或部分投资损失。
我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他已知和未知的因素，这些因素可能会改变或推迟我们的计划。例如，由于新冠肺炎疫情，我们在一些临床试验中遇到了临床试验站点激活的延迟和患者登记速度的放缓，这推迟了我们对报告这些试验数据能力的期望。假设我们完成了任何候选产品的开发并获得了营销批准，我们将需要从一家专注于研发的公司过渡到一家能够支持商业活动的公司。我们可能会遇到意想不到的费用、困难、复杂和拖延，这样的过渡可能不会成功。
我们将需要大量额外资金。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消任何产品开发计划或商业化努力。
如果我们无法获得额外的资金来支持我们目前的运营计划，我们可能会被迫推迟或缩小我们的开发计划的范围和/或限制或停止我们的运营。

自成立以来，我们的运营消耗了大量现金。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售普通股的收益、用于购买我们的优先股和普通股的认股权证和预融资认股权证、出售优先股、发行可转换债券的收益以及贷款和担保协议下的借款。我们预计，随着我们继续推进候选产品的临床开发，并为我们获得监管批准的任何候选产品的推出和商业化做准备，未来我们的研发费用将会增加，包括可能建立我们自己的商业组织来满足美国和某些其他市场的需求。此外，如果我们为我们的任何候选产品获得营销批准，而这些产品当时不受与第三方的许可、合作或类似安排的约束，我们预计将产生与产品销售、营销、分销和制造相关的巨额商业化费用。此外，我们预计将产生与上市公司运营相关的额外成本。

截至2023年9月30日，我们拥有1.316亿美元的现金和现金等价物，以及1010万美元的有价证券。我们将需要额外的资本来维持我们的运营，并执行我们的业务计划，其中可能包括通过公共或私人股本或债务融资、第三方资金、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排，或这些方法的任何组合来筹集资金。虽然我们过去成功地筹集了资金，但我们在未来时期筹集资金的能力并不能得到保证。我们还将需要额外的资本，以满足我们与Hercules Capital，Inc.和某些关联实体(“Hercules”)现有债务安排下的契约，该契约要求我们在2025年1月之前保持最低2,000万美元的现金水平，随后在满足某些条件时可能会减少。根据我们目前的现金流预测，假设我们的主要候选产品的潜在商业化没有额外的资金和额外的现金流入，我们将无法在2025年第一季度左右维持满足本公约所需的最低现金。在这种情况下，大力神可能会要求偿还所有未偿债务。

我们不能确定到2025年及以后需要的额外资金是否能以可接受的条件提供，或者根本不能。如果我们无法在需要时筹集更多资金，或在我们可以接受的条件下筹集足够的资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或我们一个或多个候选产品或一个或多个其他研发计划的任何未来商业化努力。此外，当我们需要获得额外的资金时，这种额外的筹款努力可能会转移我们的管理层对日常活动的注意力，
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这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。任何这些事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景，我们的股东可能会损失他们在我们公司的全部或部分投资。
我们还可能被要求：
•为我们当前或未来的一个或多个候选产品寻找新的或更多的合作伙伴，而不是在其他情况下是可取的，或者是以比其他情况下更不利的条款；或
•以不利的条款放弃或许可我们的技术或候选产品的权利，否则我们将寻求开发或商业化自己。
我们未来的短期和长期资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：
•我们当前或未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、启动、进展、时间、成本、设计、持续时间、任何潜在延迟以及结果；
•我们为这些候选产品制定的临床开发计划；
•我们开发或可能获得许可的候选产品和程序的数量和特点；
•监管审查、批准或其他行动的结果、时间和成本，以满足FDA和类似的外国监管机构建立的监管要求，包括FDA或类似的外国监管机构可能要求我们对我们的候选产品进行比我们目前预期的更多的研究；
•我们有能力为我们的候选产品获得市场批准；
•提交、起诉、辩护和执行我们的专利申请和其他涵盖我们候选产品的知识产权的费用，包括我们根据我们与Genzyme的许可协议条款从Genzyme或其他第三方获得许可的任何此类专利申请和知识产权；
•我们维护、扩大和捍卫我们知识产权组合范围的能力，包括为知识产权纠纷辩护的费用，包括第三方针对我们或我们的候选产品提起的专利侵权诉讼；
•关于我们候选产品的商业规模生产活动的成本和完成时间；
•我们以优惠条款建立和维持许可、合作或类似安排的能力，以及我们是否以及在何种程度上保留任何新的许可、合作或类似安排下的开发或商业化责任；
•在我们选择将我们的产品商业化的地区，为我们可能获得监管批准的任何候选产品建立销售、营销和分销能力的成本；
•我们收购或投资的任何其他业务、产品或技术的成功；
•收购、许可或投资企业、候选产品和技术的成本；
•我们需要和有能力聘请更多的管理人员以及科学和医疗人员；
•我们候选产品的市场接受度，只要任何产品已获准商业销售；
•竞争的技术和市场发展的影响；
•作为公众公司运营的成本；以及
•疫情和公共卫生紧急事件（包括与COVID—19疫情有关的事件）、地缘政治行动（包括战争和恐怖主义）或自然灾害（包括地震、台风、洪水和火灾）导致的业务中断。
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筹集额外资金可能会导致我们的投资者被稀释，限制我们的运营或要求我们放弃对我们的技术或产品候选人的权利。未来债务责任可能使我们面临可能对我们的业务、经营业绩及财务状况造成不利影响的风险，并可能导致股东进一步摊薄。
在此之前（如果有的话），我们希望通过公共或私人股本或债务融资、第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排，或这些方法的任何组合来满足我们的现金需求。除了我们与林肯公园资本基金有限责任公司（“林肯公园”）的普通股购买协议，根据该协议，林肯公园有义务，在某些限制和条件下，购买最多5000万美元的我们的普通股股份，我们没有任何承诺的外部资金来源，并可能寻求在任何时候筹集额外的资本。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为我们普通股持有人的权利产生不利影响。债务融资，如果可用，可能涉及协议，包括限制或限制我们采取具体行动的能力，如产生额外债务，作出资本支出，宣布股息或其他分配，获取或许可知识产权和其他运营限制，这些限制可能对我们开展业务的能力产生不利影响，并可能导致对其他资产设置留置权，知识产权。例如，我们与Hercules的债务安排包含一项最低现金财务契约，我们根据我们目前的现金流预测，假设我们没有筹集额外资金，并且我们的主要产品候选产品的商业化失败，我们预计我们将在2025年第一季度违反该契约。如果我们与Hercules或未来的贷款人发生此类债务违约，我们可能会被要求抵押额外的资产，或者贷款人可以对当前抵押品强制执行补救措施。
如果我们通过与第三方的许可、合作或类似安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研发计划或候选产品的宝贵权利，或以不利于我们的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或通过许可、合作或类似安排筹集额外资金，我们可能会被要求延迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们原本希望自己开发和营销的候选产品的权利。
自成立以来，我们没有从任何产品销售中产生收入，可能永远不会盈利。
迄今为止，我们尚未从任何产品销售中产生收入。我们创造收入和盈利的能力取决于我们成功获得市场批准和商业化候选产品的能力，包括mavorixafor，或我们可能开发的，在许可或未来收购的其他候选产品。即使我们能够成功获得监管部门的批准，我们也无法预测任何未来亏损的程度，并且不知道这些候选产品何时会为我们带来收益（如果有的话）。我们从mavorixafor或我们当前或未来的任何候选产品中产生收入的能力还取决于许多其他因素，包括我们的能力：
•成功完成开发活动，包括所有必要的非临床研究和临床试验；
•完成并向FDA提交新药申请，并获得有商业市场的适应症的监管批准；
•完成上市申请并向外国监管机构提交，并获得监管批准；
•为我们的产品设定并获得商业上可行的价格；
•以可接受的成本水平获得我们产品的商业数量；
•建立一个商业组织，能够在我们保留商业化权利的市场上销售、营销和分销我们打算销售的产品；
•寻找合适的合作伙伴，帮助我们在其他市场营销、销售和分销我们批准的产品；以及
•从包括政府、付款人在内的第三方获得保险和足够的补偿。
此外，由于与产品开发相关的许多风险和不确定性，包括我们的候选产品可能无法在开发过程中取得进展或证明其预期用途的安全性和有效性，FDA或任何其他监管机构可能需要额外的临床试验或非临床研究。我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利，如果FDA或任何其他监管机构要求将此类额外的临床试验或非临床研究作为申请和批准过程或批准后过程的一部分，如果我们成功实现，此类费用可能会超出我们的预期。
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监管部门的批准。即使我们能够成功完成上述开发和监管审查，如果这些产品获得批准，我们预计也会产生与商业化相关的巨额成本。
即使我们能够通过销售我们的候选产品获得收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金才能继续运营。如果我们无法实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少运营。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。我们未能实现并保持盈利将降低公司的价值，并可能损害我们筹集资金、维持我们的发现和临床前开发努力、扩大我们的业务或继续我们的运营的能力，并可能需要我们筹集额外的资本，这可能会稀释您的所有权利益。我们价值的下降也可能导致您的全部或部分投资损失。

无形资产公允价值估计的变化可能会对我们的经营业绩造成不利影响。
我们每年或更频繁地测试商誉的减值，如果情况变化或事件的发生表明存在减值。市场状况的任何重大变化，包括我们股票价格的持续下跌，表明账面价值下降，可能会在该变化为人所知的期间产生减值。例如，截至2021年12月31日，我们的市值，即普通股价格乘以已发行普通股的股份，下降到低于包括商誉在内的净资产价值。由于我们普通股的市场价格持续下跌，我们单一报告单位的公允价值(基于我们截至2021年12月31日的市值衡量)低于其账面价值，我们得出商誉受损的结论。因此，我们记录了980万美元的减值费用，以将截至2021年12月31日的商誉账面金额减少到1740万美元。虽然我们根据我们截至2023年9月30日的量化测试确定商誉没有减损，但我们普通股未来市值的下降可能会导致记录额外的减值费用。
与我们的候选产品开发相关的风险
我们几乎完全依赖于我们的主要候选产品mavorixafor的成功，我们正在开发这种药物，用于治疗慢性中性粒细胞减少性疾病，包括突发综合征，并取决于潜在的战略合作伙伴关系，用于治疗Waldenström病。我们不能确定我们是否能够获得监管部门的批准，或者成功地将mavorixafor或任何其他候选产品商业化。
我们的业务几乎完全依赖于Mavorixafor的成功临床开发、监管批准和商业化。我们目前没有销售的产品，可能永远无法开发出适销对路的药品。我们候选产品的临床试验，以及我们候选产品的制造和营销，都将受到美国和其他国家政府当局的广泛和严格的审查和监管，在这些国家，我们打算测试任何候选产品，如果获得批准，将推向市场。在获得任何候选产品商业销售的监管批准之前，我们必须成功地达到一些关键的发展里程碑，包括：
•开发耐受性好、安全有效的剂量；
•完成开发和扩大规模，以允许以商业批量和可接受的成本生产我们的候选产品；
•通过关键的临床试验证明，每种候选产品对患者来说都是安全有效的，符合预期的适应症；
•建立商业制造能力或与第三方制造商达成安排；以及
•为我们的候选产品获得和维护专利和商业秘密保护以及非专利专有权。
为任何单个候选产品实现这些开发里程碑所需的时间是漫长且不确定的，我们可能无法成功完成mavorixafor或我们可能开发的任何其他候选产品的这些里程碑。我们尚未完成任何候选产品的开发。我们也可能无法完成其他项目的设计或制定。我们可能无法完成任何证明安全性和有效性的候选产品的开发，并具有商业上合理的治疗和储存期。如果我们无法完成mavorixafor或我们可能开发的任何其他候选产品的开发，我们将无法商业化并从中赚取收入。

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我们可能会开发mavorixafor，以及潜在的未来候选产品，与其他疗法相结合，这可能会使我们面临更多风险。
我们可能会开发mavorixafor，并可能开发未来的候选产品，与一种或多种目前批准的疗法联合使用。即使我们开发的任何候选产品获得上市批准或与其他现有疗法联合使用，我们仍将面临FDA或美国以外的类似监管机构可能撤销对与我们候选产品联合使用的疗法的批准或这些现有疗法可能出现的安全性、疗效、生产或供应问题的风险。联合疗法通常用于治疗疾病，如果我们开发任何候选产品与其他药物联合使用，我们将面临类似风险。这可能导致我们自己的产品从市场上撤出或在商业上不太成功。

我们还可能会评估mavorixafor或任何其他候选产品，与一种或多种其他癌症疗法联合使用，这些疗法尚未获得FDA或美国以外的类似监管机构批准上市。我们将无法营销和销售mavorixafor或我们开发的任何候选产品，与任何此类未批准的疗法联合使用，但最终没有获得上市批准。

如果FDA或美国以外的类似监管机构不批准这些其他药物或撤销其对我们选择与Mavorixafor或我们开发的任何候选产品联合进行评估的药物的安全性、有效性、制造或供应问题，我们可能无法获得或销售Mavorixafor或我们开发的任何候选产品。

FDA和类似的外国监管机构的监管审查和批准过程是漫长的，耗时的，固有的不可预测性，如果我们最终无法获得候选产品的监管批准，包括mavorixafor，我们的业务将受到重大损害。
我们不被允许在美国销售mavorixafor或任何其他候选产品，直到我们从FDA或任何外国获得NDA的批准，直到我们从这些国家或司法管辖区获得必要的批准，例如欧洲药品管理局(EMA)在欧盟的营销授权申请(MAA)。我们提交的NDA可能会收到FDA拒绝提交的回复，即使FDA提交了回复，我们也可能收到完整的回复信，而不是商业营销的批准。FDA可以召集一个咨询委员会来审查我们的保密协议，该委员会的结果可能不利于批准我们的保密协议。此外，FDA可能会要求我们进行额外的临床试验和/或非临床研究，以支持潜在的批准。成功完成临床试验并获得NDA的批准是一个复杂、漫长、昂贵和不确定的过程，FDA或类似的外国监管机构可能会出于许多原因推迟、限制或拒绝批准Mavorixafor用于治疗突发事件综合征或其他适应症，其中包括：
•不同意我们的临床试验的设计或实施；
•不同意我们的临床试验的充分性；
•未能证明Mavorixafor或其建议适应症的任何其他候选产品的安全性和有效性；
•未能证明Mavorixafor或任何其他候选产品的任何临床和其他益处超过其安全风险；
•对我们的非临床研究或临床试验数据的负面解释；
•制造或控制过程中的缺陷，或与我们签订临床和商业用品合同的第三方制造设施未能遵守当前的良好制造规范要求或cGMP；
•从Mavorixafor临床试验中收集的数据不足，或审批要求发生变化，使其非临床和临床数据不足以支持提交NDA或获得监管部门的批准；或
•可用于治疗目标患者人群的临床实践或经批准的产品的变化，可能会对我们正在寻求的mavorixafor或我们的其他候选产品的适应症产生影响。
FDA或类似的外国监管机构还可能要求提供更多信息，包括支持批准的其他非临床或临床数据，这可能会推迟或阻止我们的商业化计划的批准，或导致我们放弃开发计划。即使我们获得了监管部门的批准，我们的候选产品也可能获得更少或更多的批准
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如果我们要求有限的适应症，这种批准可能取决于昂贵的上市后临床试验的表现，或者我们可能不被允许包括该候选产品成功商业化所必需或希望的标签声明。例如，Mavorixafor可能被批准为一种适应症，但由于有其他可用的治疗方法或当时被接受的临床实践，无法用于治疗该适应症的患者。
我们依赖于与Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center、乔治敦大学和Dana—Farber Cancer Institute的许可协议，以允许我们使用专利和专利申请。终止这些权利或未能遵守这些协议项下的义务可能会对我们的业务造成重大损害，并阻止我们开发或商业化我们的候选产品。
我们与Genzyme、贝丝以色列女执事医疗中心、乔治城大学和达纳-法伯癌症研究所签署了许可协议，根据这些协议，我们获得了对我们业务重要的专利和专利申请的权利。我们依赖这些许可协议，以便能够使用对我们的业务至关重要的各种专有技术，包括涵盖我们候选产品的某些专利和专利申请，包括mavorixafor。我们使用这些专利和专利申请以及采用这些许可专利中声称的发明的权利取决于我们许可协议条款的延续和遵守。
我们与Genzyme的许可协议对我们施加了各种勤勉、付款和其他义务，包括以下义务：
•我们有义务向Genzyme里程碑付款，总额高达2500万美元，这取决于我们在许可产品方面实现了某些后期监管和销售里程碑。
•我们有义务根据我们根据协议进行商业化的授权产品的净销售额向Genzyme支付分级版税。
•我们有义务向Genzyme支付我们或我们的关联公司收到的一定比例的现金付款，作为根据Genzyme授予我们的许可授予从属许可的代价。
如果我们未能履行Genzyme许可协议下的任何义务，或者我们处于破产状态，Genzyme可能有权终止许可协议，在这种情况下，我们将无法销售许可涵盖的任何候选产品。
在2014年7月之前，我们不控制根据Genzyme许可协议向我们授权的专利和专利申请的起诉、维护或备案，也不控制针对第三方侵权强制执行这些专利和专利申请。因此，这些专利和专利申请不是由我们或我们的律师起草的，在我们于2014年7月签署Genzyme许可协议之前，我们没有控制这些专利和专利申请的起诉，也没有任何参与。根据与Genzyme的许可协议条款，自2014年7月以来，我们控制了对授权给我们的专利和专利申请的起诉、维护和备案，以及针对第三方侵权的这些专利和专利申请的强制执行的权利。然而，我们不能保证对这些专利和专利申请的起草和起诉给予同样程度的关注，就像我们控制这些专利和专利申请的起草和起诉时可能使用的那样。我们也不能确定授权给我们的专利和专利申请的起草或起诉是否符合适用的法律和法规，或者是否会产生有效和可强制执行的专利。
根据我们与贝丝以色列女执事医疗中心的许可协议，我们为许可协议授予的权利预付了一次性费用。本许可协议对我们施加了各种义务，包括要求我们定期向贝丝以色列女执事医疗中心提供进展报告，并保持特定的保险水平。贝丝以色列女执事医疗中心可能会因我们不付款、资不抵债或拖欠重大债务而终止协议。我们有权在提前90天书面通知后，以任何理由终止协议。
我们与乔治敦大学的许可协议对我们施加了各种勤勉、付款和其他义务，包括我们向乔治城大学里程碑付款总额高达80万美元的义务，这取决于我们与许可产品相关的某些销售里程碑的实现情况，我们有义务定期就某些事件提交报告，并保持惯例的保险水平。乔治敦大学可能会因我们不付款、资不抵债、未能维持保险或未能履行重大义务而终止协议。我们有权提前60天书面通知，以任何理由终止协议。

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我们与Dana-Farber癌症研究所(DFCI)的许可协议要求我们承担各种勤奋、付款和其他义务，包括我们向DFCI里程碑付款的义务，总金额高达大约3200万美元，视我们在特许产品方面是否达到某些监管和销售里程碑而定，定期提交报告并维持某些最低保险水平。在下列情况下，DFCI可以终止协议：(I)我们停止经营与许可产品有关的业务；(Ii)我们未能履行勤勉、保险、付款或任何其他重大义务；(Iii)我们或再被许可人的一名高级管理人员或再被许可人被判犯有与一个或多个许可产品的制造、使用、销售或进口有关的重罪；(Iv)我们破产；(V)我们在没有通知DFCI的情况下授予再许可，或其条款与协议所要求的再许可条款不符，或者(Vi)我们对许可产品提出专利挑战。我们有权提前90天书面通知，以任何理由终止协议。
根据我们与Genzyme、贝丝以色列女执事医疗中心、乔治城大学和/或达纳-法伯癌症研究所之间的任何许可协议，可能会发生关于受此类许可协议约束的知识产权的纠纷，包括：
•根据适用的许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题；
•我们的技术和工艺是否以及在多大程度上侵犯了不受适用许可协议约束的知识产权；
•我们在使用适用许可协议下的许可技术开发和商业化产品和技术方面的尽职义务，包括满足这些尽职义务的努力程度和具体活动；以及
•由我们和我们的合作者共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的所有权。
如果围绕我们许可的知识产权的纠纷妨碍或损害我们以可接受的条款维护任何许可协议的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品和技术并将其商业化。
临床试验的结果可能不支持我们的候选产品声明。
即使我们的临床试验按计划完成，我们也不能确定他们的结果将支持建议的候选产品，FDA或外国政府当局是否会同意我们对此类结果的结论，或者FDA或外国政府当局不会要求进行额外的临床试验。临床前试验和早期临床试验的成功并不确保以后的临床试验将会成功，而且后来的临床试验的结果往往不会复制以前的临床试验和临床前试验的结果。临床试验结果可能无法证明我们的候选产品对人类是安全的，并对预期的适应症有效。这一失败可能会导致我们放弃某个候选产品，并可能延迟其他候选产品的开发。我们临床试验的任何延迟或终止都将延迟或阻止我们的营销申请(NDA和/或MAA)的提交，并最终影响我们获得批准并将我们的候选产品商业化并产生产品收入的能力。有关某些临床试验的信息，包括结果(阳性或阴性)，将根据每个国家的临床试验注册政策公开。竞争对手可以使用这些公开的信息来了解开发计划的进展情况。
我们临床试验的延迟可能会导致我们上市批准申请的延迟提交，并危及我们可能获得批准并从销售我们的产品中获得收入的能力。
我们可能会在目前或未来的临床试验中遇到延迟，包括我们治疗慢性中性粒细胞减少性疾病的Mavorixafor2期临床试验。由于新冠肺炎大流行，我们经历了临床试验地点激活的延迟和我们用于治疗突发事件综合征、Waldenström‘s和慢性中性粒细胞减少症的Mavorixafor临床试验的患者登记速度放缓。临床试验可能会因各种原因而延迟、暂停或终止，包括以下原因：
•延迟或未能与FDA或类似的外国监管机构就我们能够执行的试验设计达成协议；
•延迟或未能获得开始试验的授权，或不能遵守监管机构就临床试验的范围或设计施加的条件；
•无法、延迟或失败地确定和维护足够数量的试验站点，其中许多可能已经参与了相互竞争的临床试验计划；
•拖延或未能招募合适的受试者参加审判的；
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•延迟或未能让受试者完成试验或返回治疗后跟进；
•临床场地和调查人员偏离试验规程，未按规定进行试验，或者退出试验的；
•延迟或未能与预期的CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，其条款可能需要进行广泛的谈判，并且可能在不同的CRO和试验地点之间存在显著差异；
•延迟或未能获得机构审查委员会(“IRB”)的批准，以在每个地点进行临床试验；
•因数据安全监测委员会(“数据安全监测委员会”)的否定或模棱两可的调查结果而导致的延误(如果有)；
•不明确或消极的结果；
•FDA、类似的外国监管机构的决定，或dsmb因安全问题或任何其他原因随时暂停或终止临床试验的建议；
•用于非临床研究或临床试验的药物产品不足；
•缺乏足够的资金来继续产品开发计划；
•影响我们临床试验的启动、患者登记、开发和操作的外部业务中断，包括突发公共卫生事件，如新冠肺炎大流行，以及不可预见的事件，如乌克兰和以色列的战争；或
•政府规章或要求的变化。
完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们的候选产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。任何这些情况都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。此外，许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。
我们可能无法及时招募足够数量的患者参加我们的临床试验，这可能会延迟或阻止我们候选产品的临床试验。
确定并使患者有资格参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们临床试验的时间取决于我们在测试我们的候选产品时可以招募、招募和留住患者的速度，我们已经对我们可以招募患者参加临床试验的速度做出了某些假设。我们临床试验的时间在一定程度上取决于我们招募患者参与测试Mavorixafor和我们可能开发的任何其他当前或未来候选产品的速度，以及完成所需的随访期。例如，由于新冠肺炎疫情，我们已经并预计将继续经历更慢的招生速度。
如果我们无法确定参加我们临床试验的患者，或者患者出于任何原因不愿参加我们的临床试验，包括如果患者选择参加针对类似患者群体的竞争性临床试验，则我们可能会推迟招募患者、进行研究并获得监管部门对mavorixafor和我们可能开发的任何其他当前或未来候选产品的批准的时间表。这些延迟可能会导致成本增加、延迟推进我们当前或未来的候选产品、延迟测试我们候选产品的有效性或完全终止临床试验。
我们可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或者那些具有所需或期望的特征以在试验中实现多样性的患者，从而无法及时完成我们当前和未来的临床试验。特别是，我们目前正在评估Mavorixafor用于治疗突发事件综合征和慢性中性粒细胞减少症，这是一种罕见的疾病，可供临床试验的患者有限。我们临床试验的资格标准将进一步限制可用的试验参与者。如果我们在招募足够数量的患者来按计划进行临床试验时遇到困难，我们可能会被迫推迟、限制或终止正在进行或计划中的候选产品临床试验，这将推迟我们获得批准并从这些候选产品中获得产品收入的能力。
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如果mavorixafor治疗慢性血小板减少性疾病（包括WHIM综合征）的商业机会小于我们的预期，我们从mavorixafor治疗任何疾病的潜在未来收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
如果我们的任何目标指标中的商业机会的规模小于我们的预期，我们可能无法实现盈利和增长。我们的主要临床候选药物mavorixafor正在开发中，作为一种每日一次的口服疗法，可能用于治疗各种慢性中性粒细胞减少症，包括突发综合征。我们已经在一项关键的3期临床试验(“4WHIM试验”)中推进了Mavorixafor，用于治疗突发症状，目前正在推进针对某些慢性中性粒细胞减少性疾病患者的2期临床试验。我们目前只知道少数几个可用的突发奇想综合征患者登记，我们依赖于各种估计和假设来估计可寻址的突发奇想综合征人口。根据对医生的广泛在线调查，以验证当前的患病率估计，以及使用人工智能进行的其他研究，我们估计，美国有多达3700名确诊和未确诊的突发事件患者，其中许多人以前没有确诊。如果我们的任何目标适应症(包括突发症状)的商业机会比我们预期的要小，无论是因为我们对可寻址患者人数的估计被证明是错误的，还是因为其他原因，我们来自mavorixafor的潜在未来收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
对于我们成长和盈利的能力来说，成功地识别出突发综合征和其他慢性中性粒细胞减少症的患者是至关重要的。我们对突发症状(或其他潜在的原发免疫缺陷)和慢性中性粒细胞减少症患者人数的预测基于各种来源，包括科学文献中的第三方估计和分析，可能被证明是不正确的。此外，可能会出现新的信息，改变我们对这些疾病患病率或每种疾病的候选患者数量的估计。确定接受治疗的患者的努力还处于早期阶段，我们无法准确预测可能接受治疗的患者数量。此外，我们适应症的可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受Mavorixafor治疗，新患者可能变得越来越难以识别或接触，这将对我们的手术结果和我们的业务产生不利影响。

早期临床试验的结果可能不能预测后期临床试验的结果。
我们候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果。对早期（通常是较小的）试验结果的解释表明某些受试者有积极趋势，需要谨慎。入组更多受试者的临床试验的后期阶段的结果可能无法显示预期的安全性和有效性结果，或者与同一候选产品的早期试验结果不一致。失眠可能由于多种原因而发生，包括试验设计、试验终点（或探索性研究中缺乏试验终点）、受试者人群、受试者数量、受试者选择标准、试验持续时间、药物剂量和制剂等方面的差异，或早期试验中缺乏统计效力。

从临床前和临床活动中获得的数据有不同的解释，这可能会延迟、限制或阻止监管批准。此外，我们可能会因许多因素而遭遇监管延迟或拒绝，包括在我们候选产品开发期间监管政策的变化。任何该等延误均可能对我们的业务、财务状况、经营业绩及前景造成负面影响。

我们不时公布或发布的临床试验的中期顶线和初步数据可能会随着更多患者数据的可用而改变，并受审核和验证程序的约束，可能导致最终数据发生重大变化。
我们可能会不时发布临床试验的中期顶线或初步数据。我们可能完成的临床试验的中期数据存在一种或多种临床结局可能随着患者入组的继续和更多患者数据的可用而发生重大变化的风险。初步数据或顶线数据仍需经过审核和验证程序，可能导致最终数据与我们先前公布的初步数据有重大差异。初步数据或最高数据可能包括，例如，关于一个临床试验中入组的一小部分患者的数据，并且这些初步数据不应被视为指示、相信或保证入组该临床试验的其他患者将获得类似的结果或这些患者的初步结果将得到维持。因此，在获得最后数据之前，应谨慎看待临时和初步数据。初步或中期数据与最终数据之间的差异可能会严重损害我们的业务前景，并可能导致我们普通股的交易价格大幅波动。
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与我们候选产品的营销和商业化相关的风险
即使我们的候选产品获得监管部门的批准，其未来仍可能面临开发和监管方面的困难，而任何获批准的产品都将受到广泛的批准后监管要求。
如果我们获得候选产品的监管批准，则该产品将受到FDA和类似的外国监管机构的广泛持续要求，监管生产、质量控制、进一步开发、标签、包装、储存、分销、安全监督、进口、出口、广告、促销、记录保存和安全性报告以及其他上市后信息。任何产品的安全性和有效性在批准后将继续由FDA和类似的外国监管机构密切监测。如果FDA或类似的外国监管机构在我们的任何候选产品获得批准后获悉新的安全性信息，这些监管机构可能要求更改标签，或FDA可能要求制定风险评估缓解策略（“REMS”）或类似策略，对产品的预期用途或营销施加重大限制，对可能昂贵的批准后研究或上市后监督实施持续要求。根据国家需要每季度、每六个月和每年一次的进度报告，如果发生严重不良事件，则更频繁地报告。

此外，药品生产商及其设施须接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以符合cGMP法规。与我们的NDA审查有关，我们的制造商可能会接受FDA的预批准检查。如果监管机构发现产品之前未知的问题，例如严重度或频率超出预期的不良事件，或产品生产设施的问题，监管机构可能会对该产品、生产设施或我们施加限制，包括要求召回或从市场撤回产品或暂停生产。如果我们、我们的候选产品或候选产品的生产设施未能遵守cGMP和其他适用的监管要求，FDA可能（其中包括）：
•发出警告信；
•要求修改宣传材料或要求我们向医疗从业人员提供纠正信息；
•要求我们签订同意法令，其中可以包括施加各种罚款、报销检查费用、具体行动所需的到期日以及对不遵守规定的处罚；
•寻求禁制令或施加民事或刑事处罚或罚款；
•暂停或撤回监管审批；
•暂停任何正在进行的临床试验；
•拒绝批准待处理的申请或对我们提交的申请的补充；
•暂停或对业务施加限制，包括代价高昂的新制造要求；或
•扣押或扣留产品，拒绝允许产品进出口，或要求我们启动产品召回。
上述任何事件或处罚的发生都可能抑制我们将产品商业化和创收的能力。
FDA和其他监管机构积极执行禁止推广非标签使用的法律法规。如果我们被发现或被指控不正当地推广非标签用途，我们可能会承担重大责任。
FDA和其他监管机构严格监管可能对药品的促销声明。这些法规包括直接面向消费者的广告、行业赞助的科学和教育活动、涉及互联网的促销活动和标签外促销的标准和限制。例如，FDA授予的任何监管批准仅限于FDA认为药物安全有效的适应症和患者人群。

虽然美国的医生可以选择并通常被允许为产品标签中未描述的用途以及与临床试验中测试并经监管机构批准的用途不同的用途开出产品处方，但我们推广任何候选产品的能力(如果获得批准)将仅限于FDA或此类其他监管机构特别批准的适应症和人群，如果我们被发现推广此类标签外用途，我们可能会承担重大责任。例如，联邦政府对涉嫌不当促销的公司处以巨额民事和刑事罚款，并禁止几家公司从事标签外促销。政府还要求公司签署同意法令或实施永久禁令，根据这些禁令，特定的促销行为将被改变或限制。如果我们不能成功管理我们的促销活动
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如果产品候选获得批准，我们可能会承担重大责任，这将对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
FDA对我们的候选产品进行突破性的治疗指定或快速通道指定可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程，而且这些指定都不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
我们已经获得了Mavorixafor的突破性疗法和快速通道称号，用于治疗心血来潮的成人患者，我们也可能为其他候选产品寻求这些称号。突破性疗法被定义为一种产品，旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重或危及生命的疾病，初步临床证据表明，该产品可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善。对于被指定为突破性疗法的候选产品，FDA和试验赞助商之间的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效途径，同时将无效控制方案中的患者数量降至最低。突破性的治疗指定提供了滚动审查的可能性，使FDA能够在提交完整的申请之前审查我们的营销申请的部分内容，并可能进行优先审查。

如果一种药物或生物候选药物用于治疗严重或危及生命的疾病或疾病，并且该药物显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，赞助商可以申请快速通道指定。
指定为突破性疗法和快速通道指定是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为我们的候选产品符合指定为突破性疗法或快速通道指定的标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。在任何情况下，与根据FDA传统程序考虑批准的产品相比，收到针对候选产品的突破性治疗指定或快速跟踪指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA的最终批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品有资格作为突破性疗法或快速通道指定，FDA稍后也可能会决定这些产品不再符合资格条件。

我们可能无法获得或保持我们候选药物的孤立药物指定或独家经营权，这可能会限制我们候选产品的潜在盈利能力。
包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管当局可能会将治疗或预防患者人数相对较少的罕见疾病或疾病的药物指定为孤儿药物。根据1983年的《孤儿药物法案》(《孤儿药物法案》)，如果一种产品是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可将该产品指定为孤儿药物，该药物的定义是美国患者人数少于20万人。我们于2018年10月获得FDA指定的治疗突发事件综合征的Mavorixafor孤儿药物，并于2019年7月获得EMA指定的孤儿药物。我们还于2022年6月在美国获得了用于治疗Waldenström巨球蛋白血症的Mavorixafor的孤儿药物指定。如果具有孤儿药物指定的产品随后获得了其具有该指定的适应症的第一次上市批准，该产品有权获得七年的市场排他期，这使得FDA不能在此期间批准同一药物在同一适应症的另一次上市申请，但一些例外情况除外。欧盟的一项类似条款允许在欧洲拥有10年的排他性。如果一种药物不再符合孤儿药物指定的标准，或者如果该药物的利润足够高，以至于营销排他性不再合理，那么欧洲的排他性期限可以缩短到六年。在某些情况下，在美国和欧洲，孤儿药物的排他性可能会丧失，例如，孤儿药物指定持有人无法生产足够数量的药物，以满足患有罕见疾病或疾病的患者的需求，或由于某些其他原因。

FDA已经批准了用于治疗突发事件综合征的Mavorixafor的罕见儿科疾病名称，然而，不能保证FDA批准Mavorixafor用于突发事件会导致优先审查凭证。
2012年，国会授权FDA向某些罕见儿科疾病产品申请的赞助商授予优先审查代金券。该计划旨在鼓励新药和生物制品的开发，以预防和治疗某些罕见的儿科疾病。具体地说，在这项计划下，赞助商如果获得了一种药物或生物制剂的批准，并符合一定的标准，就有资格获得一张代金券，该代金券可以兑换成对不同产品的后续营销申请的优先审查。获得优先审查凭证的罕见儿科疾病药物产品的发起人可以将该凭证转让(包括通过出售)给另一发起人。只要进行转让的赞助商尚未提交申请，则在使用该凭证之前，该凭证可以被进一步转让任何次数。如果获得优惠券的罕见儿科疾病药物在批准之日后一年内没有在美国上市，FDA还可以撤销任何优先审查优惠券。

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FDA已批准将Mavorixafor用于治疗突发综合征的罕见儿科疾病，然而，即使Mavorixafor获得FDA批准，也不能保证我们能够获得优先审查凭证。具体地说，FDA不得将代金券授予上市申请的赞助商，除非(I)该药物于2024年9月30日获得罕见儿科疾病指定，然后不迟于2026年9月30日获得FDA的批准；或(Ii)国会重新授权该计划。即使我们在当前法定截止日期2024年9月30日之前收到了罕见儿科疾病的指定，如果我们在2026年9月之前没有获得批准，我们也可能无法收到凭单。即使立法延长了批准这种罕见的儿科疾病指定药物必须获得批准才能获得优先审查凭单的日期，我们也可能在该日期之前无法获得批准，即使我们获得了批准，我们也可能无法获得优先审查凭单。

如果我们不能建立销售和营销能力来营销和销售我们的候选产品，我们可能就无法产生任何收入。
即使我们最终成功地获得了用于治疗突发症状或其他适应症的Mavorixafor的监管批准，为了营销和销售Mavorixafor和我们正在开发的其他候选产品，我们目前打算建立和发展我们自己的销售、营销和分销业务。尽管我们的管理团队以前有过此类努力的经验，但不能保证我们将成功地建立这些业务。如果我们无法建立足够的销售、营销和分销能力，我们可能无法产生产品收入，也可能无法盈利。我们还将与许多目前拥有广泛和资金充足的销售和营销业务的公司竞争。如果我们的任何候选产品获得批准，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。
如果我们的产品获得批准，我们的商业成功取决于我们的候选产品在医院、医生、患者和医疗保健付款人中获得显著的市场接受度。
即使我们未来可能开发或收购的任何候选产品获得监管部门的批准，该产品也可能无法在医院、医生、医疗保健支付者、患者和医学界获得市场接受。我们获得批准的任何候选产品的市场接受度取决于许多因素，包括：
•临床试验证明的这些候选产品的有效性和安全性；
•产品候选获得批准的临床适应症；
•医院的主要运营商、医生和患者接受该候选产品作为安全有效的治疗方法，特别是Mavorixafor和我们的其他候选产品将自己确立为我们正在追求的适应症治疗范例中的新护理标准的能力；
•与候选产品和替代疗法的相对成本相比，我们候选产品相对于替代疗法的潜在和可感知的优势；
•与我们的候选产品有关的任何副作用的流行率和严重程度，包括Mavorixafor；
•我们有能力以具有竞争力的价格提供任何经批准的产品供销售；
•我们的产品和竞争产品进入市场的时机；
•我们的定价，以及第三方付款人和政府当局提供的保险和足够的补偿；
•相对方便和容易管理；以及
•我们的销售和营销努力以及我们未来潜在合作伙伴的努力的有效性。
如果获得批准，在医院或保险处方上获得我们的候选产品可能会有延迟，或者在新批准的药物商业化的早期阶段可能会有保险限制。如果我们的任何候选产品获得批准，但未能获得医院、医生、患者或医疗保健付款人的市场认可，我们将无法产生重大收入，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生重大不利影响。
候选产品可能会引起不良副作用，可能会延迟或阻止其上市批准，限制已批准标签的商业特征，或导致上市批准后的重大负面后果（如有），包括撤回上市。
我们可能开发或获得的任何候选产品引起的不良副作用可能会导致我们或FDA或其他监管机构中断、推迟或停止我们的临床试验，并可能导致更严格的标签或延迟或
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拒绝FDA或其他监管机构对此类候选产品的上市批准。我们的临床试验结果可能会揭示这些或其他副作用的严重程度和流行程度，这是不可接受的。在这种情况下，我们的试验可能被暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。此外，任何与药物相关的副作用都可能影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
此外，临床试验的本质是利用潜在患者群体的样本。由于患者数量有限，我们的候选产品罕见而严重的副作用可能只会在接触候选产品的患者数量显著增加的情况下才会暴露出来。如果我们的候选产品获得上市批准，而我们或其他人在获得批准后发现此类候选产品(或任何其他类似药物)引起的不良副作用，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括：
•监管部门可以撤回或限制对这类产品候选产品的批准；
•监管当局可能要求添加标签声明，如“方框”警告或禁忌症；
•我们可能被要求创建一份药物指南，概述此类副作用的风险，以便分发给患者；
•我们可能会被要求改变这些候选产品的分配或管理方式，进行额外的临床试验或改变候选产品的标签；
•监管当局可能要求制定风险评估和缓解策略计划，以降低风险，其中可能包括药物指南、医生沟通计划或确保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登记和其他风险最小化工具；
•我们可能会受到监管调查和政府执法行动的影响；
•我们可以决定在这些候选产品获得批准后将其从市场上移除；
•我们可能会被起诉，并对接触或服用我们的候选产品的个人造成的伤害承担责任；以及
•我们的声誉可能会受损。
我们认为，任何该等事件可能会阻碍我们实现或维持市场对受影响候选产品的接受度，并可能大幅增加候选产品的商业化成本（如获得批准），并严重影响我们成功商业化候选产品和产生收入的能力。
我们获得上市批准的任何候选产品都可能受到上市限制或退出市场，如果我们未能遵守监管要求或我们的产品遇到意外问题，我们可能会受到处罚。
我们获得上市批准的任何候选产品将受到FDA和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全性和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、cGMP要求、质量保证和相应的记录和文件维护，以及关于向医生分发样品和记录保存的要求。即使候选产品获得上市批准，该批准也可能受限于产品上市的适应症用途或批准条件，或包含昂贵的上市后检测和监督要求，以监测药物的安全性或有效性。FDA严格监管药物的批准后营销和推广，以确保其仅针对批准的适应症和符合批准的标签规定上市。

此外，稍后发现我们的产品、制造商或制造工艺先前未知的问题，或未能遵守监管要求，可能导致（除其他外）：
•对此类产品、制造商或制造工艺的限制；
•对产品的标签、营销、分销或使用的限制；
•进行批准后临床试验的要求；
•警告信或无标题信件；
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•产品退出市场的；
•拒绝批准我们提交的待决申请或已批准申请的补充申请；
•产品召回；
•罚款、返还或返还利润或收入；
•暂停或撤回上市审批；
•拒绝允许我公司产品进出口的；
•产品检获；以及
•禁制令或施加民事或刑事处罚。

如果未来我们无法建立销售和营销能力，或选择性地与第三方达成协议以销售和营销我们的候选产品，我们可能无法成功地将候选产品商业化（如果候选产品获得批准）。
我们最近开始建立销售或营销基础设施，在销售、营销或分销医药产品方面经验有限。为使我们保留销售和市场营销职责的任何获批准产品取得商业成功，我们必须继续发展销售和市场营销组织和/或将这些职能外包给其他第三方。

建立我们自己的销售和营销能力以及与第三方订立协议以提供这些服务都涉及风险。例如，招聘和培训销售团队是昂贵和耗时的，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招聘销售人员并建立营销能力的候选产品的商业发布延迟或因任何原因而没有进行，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能是昂贵的，如果我们不能留住或重新安置我们的销售和营销人员，我们的投资将失去。

可能会阻碍我们将候选产品商业化的因素包括：
•我们无法招聘和留住足够数量的有效销售和营销人员；
•销售人员无法接触到医生或教育足够数量的医生，使他们了解开任何未来产品的好处；以及
•与创建独立的销售和营销组织相关的不可预见的成本和费用。

倘我们与第三方订立安排以提供销售、营销及分销服务，我们的产品收入或该等产品收入对我们的盈利能力可能低于我们营销及销售我们自行开发的任何产品。此外，我们可能无法成功地与第三方达成销售和营销我们的候选产品的安排，或可能无法在对我们有利的条件下这样做。我们可能对此类第三方几乎没有控制权，其中任何一方可能未能投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们不能成功建立销售和营销能力，无论是自己还是与第三方合作，我们将无法成功地将候选产品商业化。

我们面临着巨大的竞争，这可能导致其他人在我们之前或比我们更成功地发现、开发或商业化产品。
新药的开发和商业化竞争激烈。我们目前的候选产品面临竞争，未来我们可能寻求开发或商业化的任何候选产品，来自全球主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司。其中一些竞争产品和疗法基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则基于完全不同的方法。潜在的竞争者还包括学术机构、政府机构和其他从事研究、寻求专利保护和建立研究、开发、制造和商业化合作安排的公共和私营研究组织。

我们正在开发我们的主要候选产品mavorixafor，用于治疗慢性血小板减少症和WHIM综合征。我们知道其他公司正在开发CXCR4抑制剂，这些抑制剂处于与mavorixafor相似的开发阶段，包括BioLineRx，Noxxon，Upsher—Smith，Polyphor和Glycomimetics。据我们所知，似乎没有任何竞争对手正在开发WHIM综合征或慢性中性粒细胞减少症的项目。对于慢性中性粒细胞减少症，非格司亭注射剂（人粒细胞集落刺激因子（G—CSF））和两种
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生物仿制药（Zarxio和Nivestym）已获FDA批准，用于降低患有先天性中性粒细胞减少症、周期性中性粒细胞减少症或特发性中性粒细胞减少症的症状性患者的重度中性粒细胞减少症（例如“发热、感染、口咽溃疡）的发生率和持续时间.

在许多疾病中，这些药物联合施用以增强疗效。目前批准的一些药物疗法是品牌的，并受专利保护，而其他的则是仿制药。这些获批药物中有许多是成熟的治疗方法，并被医生、患者和第三方支付者广泛接受。保险公司和其他第三方支付者也可能鼓励使用仿制药产品。我们预计，如果我们的任何候选产品获得批准，其定价将高于竞争性仿制产品。这可能使我们难以实现我们的业务战略，即将候选产品与现有疗法结合使用，或以候选产品替代现有疗法。

我们的竞争对手可能会开发出比我们正在开发的任何产品更有效、更安全、更方便或成本更低的产品，或者会使我们的候选产品过时或无竞争力。我们的竞争对手也可能比我们获得候选产品的批准更快地获得FDA或其他监管机构的产品上市批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。

我们的许多竞争对手在研发、制造、临床前测试、临床试验、获得监管部门批准和上市批准产品方面拥有比我们更多的财政资源和专业知识。制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在少数竞争对手手中。较小的和其他处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和老牌公司的合作安排。这些第三方可能会在招聘和保留合格的科学和管理人员、建立临床试验中心和临床试验患者登记以及获取补充或必要的技术方面与我们竞争。

即使我们获得并保持FDA对候选产品的批准，我们可能永远不会在美国以外获得候选产品的批准，这将限制我们的市场机会，并可能损害我们的业务。
FDA在美国批准候选产品并不确保该候选产品获得其他国家或司法管辖区监管机构的批准，而一个外国监管机构的批准并不确保获得其他外国监管机构或FDA的批准。如果获得监管部门的批准，任何未来候选产品在美国境外的销售都将遵守有关临床试验和上市批准的外国监管要求。即使FDA批准候选产品的上市许可，类似的外国监管机构也必须批准候选产品在这些国家的生产和销售。批准程序因司法管辖区而异，可能涉及的要求和行政审查期与美国不同，而且比美国更繁重，包括额外的临床前研究或临床试验。在美国以外的许多国家，候选产品必须获得报销批准，然后才能批准在该国销售。在某些情况下，我们打算对任何候选产品收取的价格（如果获得批准）也需获得批准。根据欧洲药品管理局的意见，从欧盟委员会获得欧盟委员会对任何未来候选产品的批准，如果我们选择在那里提交上市许可申请，将是一个漫长而昂贵的过程。即使候选产品获得批准，FDA或欧盟委员会（视情况而定）可能会限制该药物上市的适应症，要求在药物标签上注明广泛的警告，或要求昂贵且耗时的额外临床试验或报告作为批准条件。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能会延迟或阻止在某些国家推出任何未来候选产品。

此外，在一个国家进行的临床试验可能不被其他国家的监管机构接受。此外，监管部门对我们候选产品的批准可能会被撤销。如果我们未能遵守监管要求，我们的目标市场将减少，我们充分发挥候选产品市场潜力的能力将受到损害，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能受到损害。

如果我们寻求批准在美国以外地区将我们的候选产品商业化，与国际运营相关的各种风险可能会损害我们的业务。
如果我们在美国境外寻求候选产品的批准，我们预计我们在商业化过程中将面临额外风险，包括：
•外国对批准治疗的不同监管要求；
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•减少对知识产权的保护；
•关税、贸易壁垒和监管要求的意外变化；
•经济疲软，包括通货膨胀，或特别是外国经济体和市场的政治不稳定；
•在国外居住或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法；
•外汇波动，这可能导致营业费用增加和收入减少，以及在另一国开展业务所附带的其他义务；
•国外报销、定价和保险制度；
•在劳工骚乱比美国更普遍的国家，劳动力的不确定性；
•因任何影响国外原材料供应或制造能力的事件而造成的生产短缺；以及
•由于地缘政治行动（包括战争和恐怖主义）或自然灾害和公共卫生流行病（如COVID—19疫情）导致的业务中断。

我们以前在这些领域没有经验。此外，欧洲内外的许多国家都提出了复杂的监管、税收、劳工和其他法律要求，我们需要遵守这些要求。许多生物制药公司发现，在国外推销自己的产品的过程非常具有挑战性。

即使我们能够将mavorixafor或我们开发的任何其他候选产品商业化，该产品也可能受到不利的定价法规、第三方报销惯例或医疗改革举措的影响，这将损害我们的业务。
管理新药上市审批、定价、覆盖范围和报销的法律法规因国家而异。当前和未来的立法可能会大幅改变批准要求，可能涉及额外费用，并导致获得批准的延误。有些国家要求药物的销售价格在上市前得到批准。在许多国家，定价审查期在获得上市或产品许可批准后开始，在某些市场，处方药定价即使在获得初步批准后仍受政府的持续控制。因此，我们可能会在特定国家获得产品的营销批准，但随后会受到价格法规的约束，延迟我们的产品商业发布，可能会很长一段时间，并对我们在该国家销售产品产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回对一个或多个候选产品的投资，即使我们的候选产品获得了市场批准。

我们成功将mavorixafor或任何其他候选产品商业化的能力，也将部分取决于政府卫生管理当局、私人健康保险公司和其他组织为这些产品和相关治疗提供的覆盖范围和充分补偿。政府当局和其他第三方支付者，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物，并确定报销水平。这是美国和欧盟的主要趋势。医疗保健行业和其他行业都是成本控制。

政府当局和其他第三方支付者试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制费用。越来越多的第三方支付者要求制药公司向他们提供预定的价格折扣，并挑战医疗产品的价格。我们无法确定mavorixafor或我们商业化的任何其他产品是否有承保和报销，以及如果承保和报销可用，则无法确定报销水平。报销可能会影响我们获得上市批准的任何候选产品的需求或价格。由于针对较小人群的药物通常价格较高，因此获得和维持适当的mavorixafor报销可能特别困难。此外，第三方支付者可能会对价格较高的药物的报销提出严格的要求，任何竞争性产品的推出都可能对最初收取的价格造成下行压力。如果无法报销或仅在有限的程度上报销，我们可能无法成功地将我们获得上市批准的任何候选产品商业化。即使我们获得监管部门批准的一个或多个产品获得了有利的覆盖范围和报销状态，未来可能会实施不太有利的覆盖政策和报销率。

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获得新批准药物的承保和报销可能会出现重大延误，承保范围可能比药物获得相关监管机构批准的用途更为有限。此外，获得保险和报销资格并不意味着任何药物在所有情况下都将获得支付，或以涵盖我们成本的费率支付，包括研究、开发、知识产权、制造、销售和分销费用。新药的临时报销水平（如适用）也可能不足以支付我们的费用，并且可能不会永久化。

报销率可能会因药物的使用和临床使用环境而异，可能会基于已经为较低成本药物设定的报销水平，也可能纳入其他服务的现有支付中。政府医疗保健计划或私人支付者要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何放宽目前限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药物的法律，可能会降低药物的净价。在美国，第三方支付者通常依赖医疗保险覆盖政策和支付限制来制定自己的报销政策。在欧洲联盟，参考定价制度和其他措施可能导致成本控制和价格降低。我们无法就我们开发的任何获批准的产品迅速从政府资助和私人付款人获得保险范围和足够的补偿率，可能会对我们的经营业绩、我们筹集开发候选产品和将产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况造成重大不利影响。

美国以外的政府倾向于实施严格的价格控制，这可能会对我们的收入产生不利影响，如果有的话。
在一些国家，特别是欧洲联盟国家，处方药的定价受政府控制。在这些国家，在产品获得上市许可后，与政府当局的定价谈判可能需要相当长的时间。为了在某些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行临床试验，比较我们候选产品与其他可用疗法的成本效益。如果我们的产品无法报销，或在范围或金额上受到限制，或者如果定价被设置在不令人满意的水平，我们的业务可能会受到损害，可能会受到重大损害。

针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并可能限制我们可能开发的任何候选产品的商业化。
我们面临与人体临床试验中候选产品测试相关的产品责任暴露的固有风险，并且在我们可能开发的任何产品的商业销售方面将面临更大的风险。如果我们不能成功地为我们的候选产品或产品造成伤害的索赔辩护，我们可能会承担重大责任。无论案情或最终结果如何，责任索赔可能导致：
•减少我们管理层的资源，以推行我们的业务战略；
•减少对我们可能开发的任何产品的需求；
•损害我们的声誉和媒体的严重负面关注；
•临床试验参与者的退出；
•为任何相关诉讼辩护的巨额费用；
•对试验参与者或患者给予巨额金钱奖励；
•收入损失；
•增加保险成本；以及
•无法将我们可能开发的任何产品商业化。
虽然我们保留临床试验保险，但它可能不足以涵盖我们可能产生的所有责任。我们预计，随着我们继续临床试验或开始任何产品的商业化，我们将需要增加我们的保险覆盖范围。保险费越来越贵。我们可能无法以合理的成本或足以支付可能产生的任何责任的金额获得或维持保险。

与政府监管相关的风险
我们与客户和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律法规的约束，这可能会使我们面临重大处罚，包括行政、民事和刑事处罚、合同损害、声誉损害以及利润和未来收益减少。
虽然我们目前没有任何药物在市场上，我们是，一旦我们开始商业化我们的候选产品，我们将受到额外的医疗保健法律和监管要求和联邦执法，
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政府、州和外国政府在我们开展业务的司法管辖区。医疗保健提供者和第三方支付者将在我们获得上市批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们与第三方付款人和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗保健法律法规，这些法律法规可能会限制我们研究、营销、销售和分销任何我们获得上市批准的产品的业务或财务安排和关系。根据适用的联邦和州医疗保健法律和法规的限制包括：
•联邦《反回扣法》除其他外禁止个人和实体故意直接或间接以现金或实物形式索取、提供、接受或支付报酬，以诱使或奖励或作为回报，推荐个人购买、订购或推荐任何商品或服务，根据联邦医疗保健计划，如医疗保险和医疗补助；个人或实体不需要实际了解法规或违反法规的具体意图，以实施违反；
•《联邦虚假索赔法》对个人或实体施加刑事和民事处罚，包括民事举报人或qui tam行动，其中包括故意向联邦政府提出或促使提出虚假或欺诈性的付款要求，或作出虚假陈述以逃避、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务；此外，政府可以声称，包括违反联邦反回扣法令所引起的物品和服务在内的索赔构成《虚假索赔法》的目的的虚假或欺诈性索赔；
•1996年联邦健康保险流通和责任法案（“HIPAA”）规定了刑事和民事责任，其中包括执行欺诈任何医疗福利计划的计划，或故意伪造，隐瞒或掩盖重要事实，或作出任何重大虚假陈述与医疗福利，项目或服务的交付或支付有关；与联邦反回扣法规类似，个人或实体不需要实际了解法规或违反法规的具体意图，即可实施违法行为；
•联邦医生支付透明度要求，有时被称为“阳光法案”下的患者保护和负担得起的医疗法案，经2010年的医疗保健和教育和解法案修正，（统称为"ACA"），要求某些药品，设备，生物制品和医疗用品的制造商，根据医疗保险，医疗补助，或儿童健康保险计划向医疗保险和医疗补助服务中心（“CMS”）报告，与支付和其他价值转移给医生的信息，（定义包括医生、牙医、视光师、足科医生和脊医），某些其他医疗保健专业人员（如医生助理和执业护士）、教学医院以及医生及其直系亲属在这些制造商中的所有权和投资权益；
•经《经济和临床健康卫生信息技术法》及其实施条例修订的HIPAA，该条例还对某些涵盖的实体医疗保健提供者、医疗计划和医疗保健信息交换所及其业务伙伴及其分包商规定了义务 提供涉及使用或披露个人可识别健康信息的某些服务，以及使用、披露或以其他方式处理个人可识别健康信息的分包商，包括关于保护个人可识别健康信息的隐私、安全和传输的强制性合同条款；
•类似的州和外国法律法规，如州反回扣和虚假索赔法，可能适用于涉及由非政府第三方付款人（包括私人保险公司）报销的医疗保健项目或服务的销售或营销安排和索赔;
•一些州法律要求制药公司遵守制药行业的自愿遵守指南和联邦政府颁布的相关遵守指南，并可能要求制药商报告与支付和其他价值转移有关的信息，药品定价或营销支出；
•要求药品销售代表注册的州和地方法律；以及
•在某些情况下，国家和外国法律还对健康信息的隐私和安全进行管理，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不会被HIPAA抢先一步，从而使合规工作复杂化。

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确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律及法规的努力将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，认为我们的业务实践可能不符合现行或未来的法规、法规或涉及适用欺诈和滥用的案例法或其他医疗保健法律法规。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用的政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、剥夺、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划之外，如Medicare和Medicaid，额外的报告要求和/或监督，如果我们成为企业诚信协议或类似协议的约束，以解决非遵守这些法律以及削减或重组我们的业务。如果我们希望与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健项目之外。
当前和未来的立法可能会增加我们获得候选产品的上市批准和商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。
在美国和一些外国司法管辖区，医疗保健系统方面发生了多项立法和监管变更以及拟议变更，这些变更可能会阻止或延迟我们候选产品的上市批准，限制批准后活动，并影响我们销售获得上市批准的任何候选产品的盈利能力。
在美国，医疗保险涵盖老年人和符合条件的残疾人购买某些药物，并采用了一种基于医生服用药物平均销售价格的报销方法。此外，医疗保险可能会限制任何治疗类别所涵盖的药物数量。持续的成本削减计划和未来的法律可能会降低我们将获得的任何批准产品的覆盖范围和价格。虽然医疗保险受益人仅限于大多数老年人和某些残疾人，但私人支付者通常遵循医疗保险覆盖政策和支付限制来确定自己的支付率。
2010年3月，ACA成为法律。ACA是一项全面的法律，旨在扩大获得医疗保险的机会，减少或限制医疗支出的增长，加强针对欺诈和滥用的补救措施，为医疗保健和健康保险行业增加新的透明度要求，对医疗行业征收新的税收和费用，并实施额外的医疗政策改革。ACA对我们的候选产品具有重要意义的条款如下：
•对生产或进口指定品牌处方药和生物制品的任何实体征收的不可抵扣的年费；
•根据医疗补助药品回扣计划，提高制造商必须支付的法定最低回扣；
•扩大医疗欺诈和滥用法律，包括《虚假申报法》和《反回扣法令》，新的政府调查权力，以及加强对违规行为的惩罚；
•新的医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划，其中制造商必须同意提供70%的销售点折扣，以谈判价格；
•延长制造商的医疗补助退税责任；
•扩大医疗补助计划的资格标准；
•根据《公共卫生服务法》的药品定价计划，扩大有资格享受折扣的实体；
•新要求向CMS报告与医生的财务安排，如该法所定义，以及教学医院；
•新要求每年向FDA报告制造商和分销商提供给医生的药物样本；
•一个新的以患者为中心的结果研究所，负责监督、确定优先事项，并进行临床疗效比较研究，以及为此类研究提供资金。

对ACA的某些方面存在挑战。此外，自《反腐败法》颁布以来，还提出并通过了其他立法修改。例如，2021年6月17日，美国最高法院驳回了一项基于程序理由的质疑，该质疑认为ACA完全违宪，因为“个人授权”被国会废除。在美国最高法院裁决之前，2021年1月28日，拜登总统发布行政命令，启动
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特殊的注册期，目的是通过ACA市场获得健康保险覆盖。该行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑其现有的限制获得医疗保健的政策和规则，其中包括重新审查包括工作要求的医疗补助示范项目和豁免计划，以及为通过医疗补助或ACA获得医疗保险覆盖造成不必要障碍的政策。此外，2022年8月16日，拜登总统签署了《2022年减少通货膨胀法案》，该法案除其他外，将在ACA市场购买医疗保险的个人增加补贴延长至2025年。IRA还消除了医疗保险D部分计划下的“甜甜圈洞”，从2025年开始大幅降低受益人最大自付成本，并创建了一个新的制造商折扣计划。未来，ACA可能会受到司法或国会的挑战。目前尚不清楚任何此类挑战和拜登政府的医疗改革措施将如何影响ACA和我们的业务。

政府也加强了对制造商为其销售产品定价的方式的审查，这导致了几项总统行政命令、国会调查和拟议法案，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，并改革政府计划的药品报销方法。例如，2021年7月，拜登政府发布了一项行政命令《促进美国经济竞争》，多项条款针对处方药。为响应拜登的行政命令，2021年9月9日，美国卫生与公众服务部（“HHS”）发布了一份《应对高药价综合计划》，概述了药品定价改革的原则，并列出了国会可能采取的各种潜在立法政策以及HHS为推进这些原则而采取的潜在行政行动。此外，爱尔兰共和军，除其他外，（i）指示卫生和社会服务部谈判某些高支出、单一来源药物和医疗保险涵盖的生物制剂的价格，并通过提供不等于或低于法律规定的这些药物和生物制剂谈判的"最高公平价格"的价格，使药物制造商受到民事罚款和潜在的消费税，及（ii）就医疗保险B部分或医疗保险D部分涵盖的某些药物及生物制品征收回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨。IRA允许HHS在最初几年通过指导而不是监管来实施其中的许多条款。HHS已经并将继续发布和更新这些计划的实施。2023年8月29日，HHS公布了首批10种药物的清单，这些药物将接受价格谈判，尽管医疗保险药物价格谈判计划目前受到法律挑战。目前尚不清楚IRA将如何实施，但可能会对制药行业产生重大影响。此外，为响应拜登政府2022年10月的行政命令，2023年2月14日，HHS发布了一份报告，概述了CMS创新中心测试的三种新模式，将评估其降低药物成本，促进可及性和提高护理质量的能力。目前尚不清楚这些模式是否会用于今后的任何医疗改革措施。在国家一级，立法机关越来越多地通过立法和实施条例，以控制药品和生物制品的定价，包括价格或病人报销限制、折扣、对某些产品准入和销售成本披露的限制和透明度措施，在某些情况下，还旨在鼓励从其他国家进口和大宗采购。

我们无法预测未来会采取什么样的医疗改革措施。然而，我们预计ACA以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致更严格的覆盖标准，并对任何获批产品的价格带来额外的下行压力。这些新法律可能导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少。医疗保险或其他政府计划的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。成本控制措施或其他医疗改革的实施可能会阻碍我们创造收入、实现盈利或将我们的产品商业化。

已提出立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制药品的销售和促销活动。我们无法确定是否会颁布额外的立法变更，或者FDA法规、指南或解释是否会变更，或者这些变更对我们候选产品的上市批准（如有）可能产生什么影响。此外，美国国会对FDA批准程序的审查力度加大，可能会大大推迟或阻止上市批准，并使我们面临更严格的产品标签和上市后条件和其他要求。
我们受反腐败法、出口管制法、海关法、制裁法和其他管理我们业务的法律约束。倘我们未能遵守该等法律，我们可能会受到民事或刑事处罚、其他补救措施及法律费用，从而可能对我们的业务、经营业绩及财务状况造成不利影响。
我们的业务受反腐败法律规限，包括《反海外腐败法》（“反海外腐败法”）及其他适用于我们开展业务及将来可能开展业务的国家的反腐败法律。《反海外腐败法》和这些其他法律一般禁止我们、我们的官员、员工和中间人行贿、被贿赂或其他禁止的行为。
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向政府官员或其他人支付款项，以获得或保留业务或获得其他业务优势。我们将来可能在可能违反《反海外腐败法》的高风险司法管辖区开展业务，并可能参与与第三方的合作和关系，这些第三方的行为可能会使我们承担《反海外腐败法》或当地反腐败法律下的责任。此外，我们无法预测其国际业务可能受到的未来监管要求的性质、范围或影响，或现行法律可能被执行或解释的方式。
我们亦须遵守其他规管我们国际业务的法律及法规，包括美国政府及欧盟或英国当局管理的法规，包括适用的出口管制法规、对国家和个人的经济制裁、海关要求及外汇管制法规，我们统称为贸易管制法。
我们无法保证我们将完全有效地确保我们遵守所有适用的反腐败法律，包括《反海外腐败法》或其他法律要求，包括贸易管制法。如果我们不遵守《反海外腐败法》和其他反腐败法或贸易管制法，我们可能会受到刑事和民事处罚、没收和其他制裁和补救措施以及法律费用，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和流动性造成不利影响。同样，美国或其他当局对任何潜在违反《反海外腐败法》、其他反腐败法或贸易管制法的行为进行的任何调查也可能对我们的声誉、业务、经营业绩和财务状况造成不利影响。

美国食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府机构的资金不足可能会阻碍他们聘用和留住关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和保留关键人员的能力以及接受用户费用支付的能力，以及法律、监管和政策的变化。因此，该机构的平均审查时间近年来波动。此外，政府对SEC和我们运营可能依赖的其他政府机构的资助，包括为研发活动提供资金的机构，受政治进程的影响，这本身是不稳定和不可预测的。

FDA和其他机构的中断也可能会减缓新药由必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务造成不利影响。例如，在过去几年中，美国政府已经多次关闭，某些监管机构，如FDA和SEC，不得不解雇FDA，SEC和其他政府雇员，并停止关键活动。如果政府长期关闭，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，在我们作为上市公司的运营中，未来政府关闭可能会影响我们进入公开市场和获取必要资本以适当资本化和继续运营的能力。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们没有大规模临床或商业规模生产候选产品的经验，也没有生产设施。我们目前依赖单一第三方生产商生产mavorixafor（活性药物成分（“API”），以及单一生产mavorixafor成品制剂胶囊的生产商。如果我们遇到这些第三方的问题，mavorixafor的生产可能会被推迟，这可能会损害我们的运营结果。
为了满足我们对临床供应品的预计需求，以通过监管批准和商业生产来支持我们的活动，我们目前合作的制造商将需要增加其生产频率和/或规模，或者我们将需要寻找更多或替代制造商。我们尚未获得替代供应商，以防我们使用的当前制造商无法满足需求，或如果我们遇到任何问题。如果出现该等问题，而我们无法安排其他第三方生产来源，我们无法找到能够复制现有生产方法的其他第三方，或我们无法以商业上合理的条款或及时的方式复制现有生产方法，我们可能无法完成候选产品的开发，或无法营销或分销。
依赖第三方制造商会带来风险，如果我们自己生产候选产品，我们将不会面临这些风险，包括依赖第三方来确保监管合规性和质量保证，由于我们无法控制的因素，第三方可能违反生产协议（包括未能合成和生产我们的候选产品或我们最终可能根据我们的规格商业化的任何产品），以及第三方根据其自身业务终止或不续签协议的可能性
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在一个代价高昂或对我们有害的时刻。此外，FDA和其他监管机构要求我们的候选产品和我们最终可能商业化的任何产品都必须按照cGMP和类似的外国标准生产。药品生产商和其他参与生产和分销获批药品的实体必须在FDA和一些州机构注册，并定期接受突击检查，以符合cGMP要求。生产工艺的变更受到严格监管，通常需要事先获得FDA或其他监管机构的批准，然后才能实施。FDA的要求还要求调查和纠正任何与cGMP的偏差，并对我们和我们可能决定使用的任何第三方制造商施加报告和文件要求。因此，制造商必须继续在生产和质量控制领域花费时间、金钱和精力，以保持cGMP合规性。我们的第三方生产商如未能遵守cGMP或未能扩大生产工艺规模，包括未能交付足够数量的候选产品或产品（如果产品及时获得批准），可能导致我们的任何候选产品延迟或未能获得监管批准。此外，此类失败可能是FDA发出警告信、撤销先前授予我们的候选产品批准或采取其他监管或法律行动的依据，包括召回或扣押、全部或部分暂停生产、暂停正在进行的临床试验、拒绝批准待决申请或补充申请、扣留产品、拒绝允许产品进口或出口，强制令，或施加民事和刑事处罚。
我们目前的制造商和任何未来的制造商可能无法以成本或数量或及时的方式生产我们的候选产品，以制造商业上成功的产品。如果我们成功地将任何候选产品商业化，我们可能需要建立大规模的商业化生产能力。此外，随着我们的药物开发管道的增加和成熟，我们将对临床研究和商业生产能力有更大的需求。我们并无商业规模生产医药产品的经验，其中部分制造商将需要扩大其生产规模，以满足我们对商业生产的预期需求，而这些需求可能无法及时满足。
我们依靠第三方CRO进行临床前研究和临床试验。如果这些CRO未能成功履行其合同职责或在预期期限内完成，我们可能无法获得监管部门的批准或将我们的候选产品商业化，我们的业务可能会受到重大损害。
我们一直依赖并计划继续依赖第三方合同研究组织和临床数据管理组织来监测和管理我们正在进行的临床前和临床项目的数据。虽然我们仅控制其活动的某些方面，但我们有责任确保我们的每项研究均按照适用的方案以及法律、监管和科学标准进行，我们对CRO的依赖并不免除我们的监管责任。我们还依赖第三方根据药物非临床研究质量管理规范（GLP）的要求和1966年实验动物福利法案的要求进行临床前研究。我们、我们的CRO和我们的临床试验中心必须遵守法规和现行的药物临床试验质量管理规范（GCP）以及类似的国外要求，以确保临床试验中患者的健康、安全和权利得到保护，并确保数据的完整性。监管机构通过定期检查试验申办者和试验中心，确保符合GCP要求，并进行与NDA审查相关的生物研究监查稽查。如果我们、我们的任何CRO或我们的临床试验中心未能遵守适用的GCP要求，我们的临床试验或特定研究中心生成的临床数据可能被视为不可靠，FDA或类似的外国监管机构可能会发出完整回复函，要求我们在批准上市申请之前进行额外的临床试验。
我们的CRO并非我们的雇员，除了根据我们与该等CRO的协议向我们提供的补救措施外，我们无法控制他们是否为我们正在进行的临床和临床前项目投入了足够的时间和资源。如果CRO未能成功履行其合同义务或满足预期时间表，或由于未能遵守我们的临床方案、监管要求或其他原因，导致他们获得的临床数据的质量或准确性受到影响，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管部门的批准或成功地将我们的候选产品商业化。因此，我们的经营业绩和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能增加，我们的创收能力可能会被推迟。
我们供应链的中断可能会延迟我们候选产品的商业发布。
供应商关系的任何重大中断都可能损害我们的业务。我们目前依赖于mavorixafor的单一来源供应商，以及mavorixafor成品胶囊的单一供应商。如果这些单一来源供应商中的任何一个在其生产设施遭受重大自然或人为灾难，我们将无法在商业规模上生产mavorixafor，直到找到合格的替代供应商。虽然存在替代供应来源，但具备必要的制造和监管专门知识和设施的第三方供应商数量有限，而且安排替代供应商可能费用高昂，需要大量时间。正在进行的临床研究中，候选产品或其关键材料的供应出现任何重大延误，都可能大大推迟我们的研究的完成。
58

临床研究、产品测试和我们候选产品的潜在监管批准。如果我们或我们的制造商在获得监管部门批准后无法购买该等关键材料，我们的候选产品的商业发布将被推迟，这将损害我们从候选产品的销售中产生收入的能力。

我们的员工、主要调查人员、CRO和顾问可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能对我们的业务造成重大不利影响。
我们面临着员工、主要调查人员、CRO和顾问可能从事欺诈行为或其他非法活动的风险。这些方的不当行为可能包括故意不遵守FDA法规或类似外国监管机构的法规，故意不向FDA或类似外国监管机构提供准确信息，故意不遵守我们制定的生产标准，遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及类似的法律法规，由类似的外国法律法规制定和执行。监管机构准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受到广泛的法律法规的约束，旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为。该等法律及法规可能会限制或禁止一系列定价、折扣、市场推广、销售佣金、客户奖励计划及其他业务安排。员工或第三方不当行为也可能涉及不当使用临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁并严重损害我们的声誉。我们并不总是能够识别和阻止员工不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施（例如员工培训）可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或因未能遵守该等法律或法规而引起的其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功捍卫自己或维护我们的权利，该等行动可能会对我们的业务和经营业绩造成重大影响，包括处以巨额罚款或其他制裁。
我们已经建立了合作，并可能寻求在未来有选择地建立合作，如果我们无法以商业上合理的条款建立合作，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。
我们的药物开发计划和我们候选产品的潜在商业化将需要大量额外现金来支付费用。对于我们的一些候选产品，我们可能会决定与制药和生物技术公司合作，以开发这些候选产品并进行潜在的商业化。
我们在寻找合适的合作伙伴方面面临着巨大的竞争。我们是否就合作达成最终协议，除其他外，将取决于我们对合作者的资源和专长的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议合作者对若干因素的评估。这些因素可能包括临床试验的设计或结果、FDA或美国境外类似监管机构批准的可能性、申报产品候选的潜在市场、制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性、竞争产品的潜力、我们对技术所有权的不确定性，如果对这种拥有权提出挑战，而不考虑挑战的利弊以及一般的行业和市场条件，则可能存在这种挑战。合作者还可以考虑类似适应症的替代产品候选，这些适应症可能可供合作，以及这种合作是否比我们为我们的候选产品进行的合作更具吸引力。
我们可能依赖于此类合作来开发和商业化我们的候选产品。如果这些合作不成功，我们可能无法充分利用候选产品的市场潜力。
我们拥有并可能在未来有选择地寻求第三方合作者，以开发和商业化我们的候选产品。我们可能的合作伙伴包括大中型制药公司、区域和国家制药公司以及生物技术公司。如果我们与任何第三方达成任何此类安排，我们可能会对合作者用于开发或商业化候选产品的资源数量和时间控制有限。我们从该等安排中产生收益的能力将取决于我们的合作者成功履行该等安排中分配给他们的职能的能力。
涉及我们候选产品的合作给我们带来了许多风险，包括：
•协作者在确定他们将应用于这些协作的努力和资源方面有很大的自由裁量权；
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•合作者不得对我们的候选产品进行开发和商业化，或可根据临床试验结果、合作者战略重点的变化或可用资金或外部因素(如转移资源或产生竞争优先级的收购)选择不继续或续订开发或商业化计划；
•合作者可以推迟临床试验，为临床试验计划提供资金不足，停止临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或要求临床试验候选产品的新配方；
•合作者可以独立开发或与第三方开发直接或间接与我们的候选产品或产品竞争的产品，前提是合作者认为竞争产品更有可能成功开发或可以在比我们更具经济吸引力的条件下商业化；
•对一个或多个候选产品或产品拥有营销和分销权的合作者可能无法为此类药物的营销和分销投入足够的资源；
•合作者可能无法正确维护或捍卫我们的知识产权，或可能以某种方式使用我们的专有信息，从而招致诉讼，从而危及我们的专有信息或使我们面临潜在的诉讼；
•合作者和我们之间可能会发生争议，导致我们候选产品或产品的研究、开发或商业化延迟或终止，或导致昂贵的诉讼或仲裁，转移管理层的注意力和资源；
•如果我们发生控制权变更，我们可能会在合作中确定的情况下失去某些有价值的权利；
•合作可能会终止，如果终止，可能会导致需要额外资金来进一步开发或商业化适用候选产品；以及
•协作协议可能不会以最有效的方式或根本不会导致候选产品的开发或商业化。此外，如果我们未来的合作伙伴参与业务合并，在这种合作下继续追求和强调我们的产品开发或商业化计划可能会被推迟、减少或终止。
与我们的知识产权有关的风险
最近的法律和美国法院的裁决使我们很难预测专利将如何在我们的行业中颁发或执行。
美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会对我们保护我们的技术和执行我们的知识产权的能力产生重大影响。
在过去的十年里，专利法和美国专利商标局(USPTO)的规则发生了许多变化，这可能会对我们保护我们的技术和执行我们的知识产权的能力产生重大影响。例如，2011年签署成为法律的《莱希-史密斯美国发明法》(Leahy-Smith America Invents Act，简称AIA)，包括从“先发明”制度过渡到“先申请”制度，并改变了对已颁发专利的挑战方式。允许第三方对新颁发的专利提出质疑的某些变化，如建立各方间审查程序，于2012年9月16日生效。在这些诉讼中挑战专利所需的举证责任比在地区法院诉讼中要低，生物制药行业的专利已经利用这些新的授权后挑战成功地提出了挑战。此外，美国最高法院近年来对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了特定情况下可获得的专利保护范围，要么在特定情况下削弱了专利权人的权利。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，与友邦保险相关的专利法的这些实质性变化可能会进一步削弱我们获得新专利或执行我们现有专利和未来可能获得的专利的能力，所有这些都可能损害我们的业务。

此外，从事生物制品和药品的开发和商业化的公司的专利地位尤其不确定。我们不能向您保证，我们为我们的技术和产品寻求专利保护的努力不会受到上述变化、未来地区法院案件裁决或USPTO发布的指导或程序变化的负面影响。我们无法完全预测最高法院的裁决可能会对生命科学公司未来获得或执行与其产品和技术相关的专利的能力产生什么影响。

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此外，尽管最高法院在Myriad案中裁定，自然产生的DNA的孤立片段不是符合专利资格的标的，但某些第三方可能会声称我们可能进行的活动侵犯了其他与基因相关的专利主张，我们可能认为有必要通过主张不侵权和/或无效立场来为自己辩护，或者付费获得这些主张的许可。在上述任何情况或涉及第三方知识产权的其他情况下，如果我们未能成功抗辩专利侵权索赔，我们可能被迫支付损害赔偿金或受到禁令的限制，以阻止我们使用专利标的。这样的结果可能会损害我们的业务。

如果我们不能保护我们的知识产权，我们的竞争地位可能会受到损害。
我们依靠我们的能力来保护我们的专有技术。我们依赖商业秘密、专利、版权和商标法，以及与员工和第三方达成的保密、许可和其他协议，所有这些只提供有限的保护。我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家就我们的专有技术和产品获得和保持专利保护的能力。在我们根据许可协议有权这样做的地方，我们寻求通过在美国和海外提交与我们的业务重要的新技术和产品相关的专利申请来保护我们的专有地位。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来成为许多诉讼的主题。因此，我们的专利的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值，包括那些由第三方授权给我们的专利权，都是高度不确定的。
我们采取的监管和保护我们专有权利的步骤可能不足以防止我们的专有信息被挪用或侵犯我们的知识产权，无论是在美国国内还是国外。根据我们目前颁发的任何专利已经授予的权利，以及根据未来颁发的专利可能授予的权利，可能无法为我们提供我们正在寻求的专有保护或竞争优势。如果我们无法为我们的技术和产品获得并保持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够充分，我们的竞争对手可能会开发和商业化类似或优于我们的技术和产品，我们成功将我们的技术和产品商业化的能力可能会受到不利影响。
关于专利权，我们不知道我们任何候选产品的任何未决专利申请是否会导致颁发保护我们技术或产品的专利，或有效阻止他人将竞争性技术和产品商业化。我们的待决申请不能针对实施此类申请中所要求的技术的第三方强制执行，除非并直到此类申请发出专利。此外，审查过程可能要求我们或我们的许可人缩小权利要求，这可能限制可能获得的专利保护范围。虽然我们与Genzyme签订的许可协议包括多项独家授权给我们的已发布专利，但专利的发布并不确定其发明人、范围、有效性或可转让性，我们拥有或从第三方获得许可的已发布专利可能会在美国和海外的法院或专利局受到质疑。此类挑战可能导致专利保护的丧失、此类专利的权利范围缩小、或此类专利的无效或不可撤销性，这可能限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同技术和产品的能力，或限制我们技术和产品的专利保护期限。防止未经授权使用我们的专利技术、商标和其他知识产权是昂贵的、困难的，并且在某些情况下可能不可能的。在某些情况下，可能难以或不可能检测到第三方侵犯或盗用我们的知识产权，即使涉及已发布的专利声明，证明任何此类侵权行为可能更加困难。
我们可能需要花费大量费用来获得我们的知识产权，并且我们无法确保我们将为我们的候选产品获得有意义的专利保护。
专利申请程序既昂贵又耗时，我们可能无法以合理成本或及时的方式提交和起诉所有必要或可取的专利申请。此外，在我们的开发和商业化活动过程中所作的进一步发明，在公开披露之前，我们也可能无法确定其可申请专利的方面，从而使其获得专利保护为时已晚。此外，考虑到新产品候选的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。我们希望在我们正在起诉专利的任何国家寻求专利期限的延长。这包括在美国，根据1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法案》，该法案允许专利期限在涵盖已批准产品的专利到期后最多延长五年，其中该产品的商业营销或使用许可是首次允许的商业营销或使用，专利的剩余期限不超过14年。但是，适用当局，包括美国FDA和其他国家的任何同等监管当局，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，并可能拒绝批准延期，
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我们的专利，或者可能授予比我们要求更有限的延期。如果出现这种情况，我们的竞争对手可能会通过参考我们的临床和临床前数据，利用我们在开发和临床试验方面的投资，并比其他情况更早地推出产品。美国和其他国家的专利法或专利法解释的变更可能会降低我们专利的价值或缩小我们专利保护的范围。例如，美国最近的司法判决提出了关于授予专利期限调整（PTA）的问题，这些专利在没有PTA的情况下颁发。因此，我们不能肯定地说，PTA在未来将如何看待，以及专利到期日是否会受到影响。外国法律可能无法像美国法律一样保护我们的权利，这些外国法律也可能会发生变化。科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交申请后18个月才发表，有时甚至根本不发表。因此，我们无法确定我们或我们的许可人是第一个发明在我们拥有或许可的专利或未决专利申请中声称的发明，或者我们或我们的许可人是第一个申请此类发明的专利保护。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构施加的各种程序、文件、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
任何已发布专利的定期维护费都应在专利有效期内分几个阶段向美国专利商标局和外国专利机构支付。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他要求。虽然在许多情况下，意外失效可以根据适用规则通过支付逾期费或其他方式来补救，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请的放弃或失效，导致专利权在相关司法管辖区的部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请放弃或失效的违规事件包括但不限于未能在规定的时限内对官方行为作出回应、未支付费用以及未能适当合法化和提交正式文件。如果我们或我们的授权人未能保留涵盖我们候选产品的专利和专利申请，我们的竞争对手可能会进入市场，这将对我们的业务造成重大不利影响。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利的寿命有限。在美国，如果所有维护费都及时支付，专利的自然到期时间通常为自最早的美国非临时申请日起20年。专利权的有效期是有限的，但专利权的有效期和保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦专利有效期届满，我们可能会面临竞争产品的竞争，包括仿制药或生物仿制药。鉴于新产品候选的开发、测试和监管审查需要大量的时间，保护这些候选的专利可能在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。
我们可能会卷入保护或执行我们的知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
除了可能发生与针对其提出的侵权索赔有关的诉讼外，我们还可能成为其他专利诉讼和其他程序的一方，包括当事人间审查程序、授予后审查程序、美国专利商标局宣布的派生程序以及在国外的类似程序，涉及我们当前或未来的技术或候选产品或产品的知识产权。任何专利诉讼或其他程序对我们造成的成本，即使以有利于我们的方式解决，也可能是巨大的。我们的部分竞争对手可能比我们更有效地承担此类诉讼或程序的费用，因为他们的财务资源要大得多。专利诉讼和其他程序也可能占用大量的管理时间。因专利诉讼或其他诉讼程序的发起和持续而导致的不稳定可能会损害我们在市场上的竞争能力。
竞争对手可能会侵犯或以其他方式侵犯我们的知识产权，包括可能授予我们或由我们授权的专利。因此，我们可能需要提交索赔，以努力阻止第三方侵权或未经授权的使用。任何此类索赔都可能引发这些当事方对我们提出反诉，包括声称我们侵犯其专利或其他知识产权的索赔。这可能是昂贵的，特别是对我们这样规模的公司来说，而且耗时，即使我们成功，任何金钱损害赔偿或其他补救措施，我们可能获得的赔偿可能没有商业价值。此外，在侵权诉讼中，法院可能会裁定我们声称的知识产权无效或不可强制执行，或可能会以我们的知识产权不涵盖其技术为由拒绝阻止另一方使用争议技术。任何诉讼或辩护程序中的不利决定都可能使我们的知识产权面临被无效或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法发布的风险。
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如果我们的专利或其他知识产权的广度或强度受到损害或威胁，可能会允许第三方将我们的技术或产品商业化，或导致我们无法在不侵犯第三方知识产权的情况下将我们的技术和产品商业化。此外，可能会劝阻第三方与我们合作。
美国专利商标局或其外国同行提起的干扰或派生诉讼可能是确定与我们专利申请有关的发明优先权所必需的，我们也可能卷入美国专利商标局或其外国同行面前的其他诉讼，如复审程序。由于制药领域竞争激烈，此类诉讼的数量可能会增加。这可能会延迟我们未决专利申请的起诉，或影响我们未来可能获得的任何专利的有效性和可撤销性。此外，任何此类诉讼、提交或程序可能会对我们不利，即使成功，也可能导致大量成本和分散我们的管理层。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，与我们经营的领域相关的知识产权法仍在发展中，因此，专利和其他知识产权在我们行业中的地位可能会发生变化，而且往往是不确定的。我们可能不会在任何此类诉讼或保护我们的技术的其他努力中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业价值。在这类诉讼过程中，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，我们普通股的市场价格可能会受到严重损害。
如果我们未能履行我们向第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务至关重要的知识产权。
我们是多个许可协议的缔约方，可能需要从其他方获得更多许可，以推进我们的研发活动或允许我们当前的候选产品和我们未来可能确定和追求的任何产品商业化。我们目前的许可协议强加给我们，我们预计未来的许可协议将强加给我们各种开发、勤奋、商业化和其他义务。尽管我们做出了努力，但我们的许可方可能会得出结论，认为我们严重违反了此类许可协议下的义务，因此可能会终止许可协议，从而取消或限制我们开发和商业化这些许可协议所涵盖的产品和技术的能力。如果这些许可终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手或其他第三方可能获得寻求监管部门批准并销售与我们相同的产品的自由，我们可能被要求停止我们的候选产品的开发和商业化。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
此外，根据许可协议，可能会产生关于知识产权的争端，包括：
•根据许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题；
•我们的候选产品、技术和工艺在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权；
•根据我们的合作开发关系，对专利和其他权利进行再许可；
•我们在许可协议下的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务；
•由我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的发明和所有权；以及
•专利技术发明的优先权。
此外，我们目前从第三方获得知识产权或技术许可的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
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有时，我们可能需要依赖专有技术的许可证，这些许可证可能很难获得或成本很高，或者我们可能会失去某些难以更换的许可证。
我们可能需要获得由第三方持有的专利和其他专有权利的许可，才能开发、制造和营销我们的候选产品。如果我们不能以商业上合理的条款及时获得这些许可证并维护这些许可证，我们在商业上推销我们的候选产品的能力可能会受到限制或阻止，这可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和现金流产生重大不利影响。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售我们的候选产品的能力，以及使用我们的专有技术而不侵犯第三方专有权利的能力。我们可能会成为未来与我们的产品和技术有关的知识产权对抗诉讼或诉讼的一方或受到威胁，包括美国专利商标局的干扰和各种授权后诉讼、非美国反对程序和德国无效诉讼。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔。
由于任何此类侵权索赔，或为了避免潜在索赔，我们可能会选择或被迫向第三方寻求知识产权许可。这些许可证可能不以可接受的条款提供，或者根本不提供。即使我们能够获得许可，许可也可能要求我们支付许可费或版税，或者两者兼而有之，授予我们的权利可能是非排他性的，这意味着我们的竞争对手也可以获得相同知识产权的许可。最终，如果由于实际或威胁的侵权索赔，我们无法以可接受的条款获得相关知识产权的许可，我们可能会被阻止将候选产品或技术商业化，或被迫停止某些方面的业务运营。此外，如果我们试图修改候选产品或技术，或开发替代方法或产品来应对侵权索赔或避免潜在索赔，我们可能会招致巨额成本、产品推出延迟或销售中断。最终，这样的努力可能不会成功。
对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们可能确定的候选产品的能力。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。
对我们提出索赔的当事人可能比我们更有效地维持复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，由于与知识产权诉讼或行政诉讼有关的大量披露要求，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。
知识产权诉讼可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对正常职责的注意力。
与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序，无论是否有价值，都是不可预测的，通常昂贵且耗时，并可能会从我们的核心业务转移大量资源，包括分散我们的技术和管理人员的正常职责。此外，由于知识产权诉讼需要大量的发现，我们的部分机密信息可能会在此类诉讼中因披露而受到损害。此外，听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果可能会公布，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，它可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响，并对我们筹集额外资金的能力产生负面影响。该等诉讼或诉讼可能大幅增加我们的经营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。
我们可能没有足够的财务或其他资源来充分进行此类诉讼或程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担此类诉讼或程序的费用，因为他们的财务资源更丰富，知识产权组合更成熟和发达。因此，尽管我们作出了努力，我们可能无法阻止第三方侵犯或盗用或成功挑战我们的网站。
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知识产权因专利诉讼或其他程序的发起及持续而导致的不稳定可能对我们在市场上的竞争能力造成重大不利影响。
我们的商业秘密难以保护，如果我们不能保护商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位将受到损害。
除了为我们的部分技术和候选产品寻求专利外，我们还依赖商业秘密，包括非专利的专有技术、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位。我们寻求保护这些商业秘密，部分是通过与有权访问这些秘密的各方签订保密协议和保密协议，例如我们的员工、企业合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订了保密、非竞争、非征集和发明转让协议，要求他们将在为我们工作过程中开发的任何发明转让给我们。但是，我们不能保证我们已经与可能或已经接触我们的商业秘密的各方签署了这些协议，或者我们已经签署的协议将提供足够的保护。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议并泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。因此，我们可能被迫对第三方提出索赔，或为他们对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们视为我们知识产权的所有权。监察未经授权的披露是困难的，我们不知道我们已遵循的防止该等披露的程序是否足够。强制执行一方非法披露或盗用商业秘密的索赔是困难、昂贵和耗时的，而且结果是不可预测的。此外，美国境内外的一些法院可能不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们作为商业秘密保护的任何技术或信息是由竞争对手合法获得或独立开发的，我们无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被披露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位将受到损害。
我们可能会受到指控，称我们的员工错误地使用或披露了其前雇主据称的商业机密。
我们的员工（包括高级管理层成员）曾受雇于其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。所有该等人士（包括我们的每名高级管理层成员）已就该等过往聘用签订所有权、保密及不竞争协议。虽然我们努力确保我们的员工不会在工作中使用他人的专有信息或专门知识，但我们可能会受到声称我们或这些员工使用或披露任何此类员工的前雇主的知识产权（包括商业秘密或其他专有信息）的指控。吾等并不知悉任何与该等事宜或与高级管理层订立的协议有关的威胁或未决申索，惟日后可能需要诉讼以抗辩该等申索。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损失外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地就此类索赔进行抗辩，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在全球范围内，为我们所有候选产品申请、起诉和保护专利的费用将非常高昂。一般而言，我们已在以下司法管辖区寻求知识产权的专利保护：美国、加拿大、中国、日本和欧洲国家通过欧洲专利局。竞争对手可能会在我们尚未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，进而，可能会将侵权产品出口到我们有专利保护的地区，但执法力度不如美国强。这些产品可能会在我们没有任何已颁发专利的司法管辖区与我们的产品竞争，而我们的专利声明或其他知识产权可能不有效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持专利和其他知识产权保护的执行，特别是与生物制药有关的专利和其他知识产权保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们专利的行为或违反我们所有权的竞争产品的营销。在外国司法管辖区执行我们的专利权的诉讼可能会导致大量成本，并转移我们的努力和注意力，从我们的业务的其他方面。

另一个例子是，近年来欧洲专利法的复杂性和不确定性有所增加。在欧洲，2023年6月生效的新的统一专利制度将对欧洲专利产生重大影响，包括引入该制度之前授予的专利。在统一专利制度下，欧洲专利申请在授予专利后，很快就可以选择成为统一专利，并受统一专利法院（“UPC”）管辖。由于UPC是一个新的法院系统，法院没有先例，增加了任何诉讼的不确定性。
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在实施UPC之前授予的专利可以选择退出UPC的管辖权，并保留在UPC国家的国家专利。仍然在UPC管辖范围内的专利将可能受到基于UPC的单一撤销挑战的影响，如果成功，可能会在所有签署UPC的国家中使专利无效。我们无法确切预测任何潜在变化的长期影响。
与我们的业务运营、员工事务和管理增长相关的风险

我们未来的成功取决于我们保留管理人员的能力，以及在竞争激烈的环境中吸引、留住和激励关键人员的能力。
由于我们业务的专业化科学和管理性质，我们很大程度上依赖我们的能力来吸引和留住合格的科学、技术和管理人员。我们也高度依赖于我们目前的管理团队成员，包括保拉拉根博士，我们的首席执行官。失去这些个人提供的服务将对我们目标的实现产生不利影响。这些人可以随时离开我们的工作岗位，因为他们是“随意”的雇员。有效的继任计划对我们的长期成功也很重要。未能确保知识的有效转移和涉及关键员工的平稳过渡可能会阻碍我们的战略规划和执行。例如，我们的前临时首席医疗官过渡回我们的董事会，我们于2023年8月聘请了一名永久首席医疗官。虽然我们预期在整合新委任的高级职员及管理人员后，会有一个有序的过渡过程，但我们面对与管理层过渡有关的各种风险及不确定因素，包括管理层的注意力从业务上转移、未能留住其他关键人员或丧失机构知识。此外，我们的任何行政人员、其他关键员工以及其他科学和医学顾问的服务损失，以及无法找到合适的替代者，都可能导致产品开发的延误，并损害我们的业务。
我们的成功将取决于我们能否留住管理团队及其他主要员工，以及能否在未来吸引及留住合资格人才。我们某些高级管理人员或主要员工的服务流失可能会阻碍或延迟我们战略目标的实施和完成，或转移管理层的注意力寻找合格的替代者。制药领域对合资格人才的竞争非常激烈，我们无法保证我们将能够留住现有的员工或吸引及留住业务发展所需的新合资格人才或招聘合适的替代人员。
我们将需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长时可能会遇到困难。
截至2023年9月30日，我们共有86名全职员工。随着我们的发展和商业化计划和战略的发展，或作为任何未来收购的结果，我们将需要额外的管理，运营，开发，销售，营销，财务和其他资源。我们现有的管理、人员和系统将不足以支持未来的增长。未来的增长将给我们的员工带来重大额外的责任，包括：
•有效管理我们的临床试验；
•识别、招聘、维持、激励和整合更多的员工；
•有效管理我们的内部开发工作，同时遵守我们对许可方、承包商和其他第三方的合同义务；
•改善我们的管理、发展、营运和财务制度；以及
•扩建我们的设施。
随着我们的业务扩展，我们将需要管理与各种战略合作伙伴、供应商和其他第三方的额外关系。我们未来的财务表现以及我们将候选产品商业化和有效竞争的能力，部分取决于我们有效管理任何未来增长的能力。为此，我们必须能够有效地管理我们的开发工作和临床试验，并雇用、培训和整合额外的管理、行政、研发以及销售和营销人员。我们可能无法完成这些任务，如果我们未能完成其中任何一项任务，可能会阻碍我们成功地发展公司。

制药行业竞争激烈，并受到快速和重大的技术变革，这可能导致我们的技术和产品过时或缺乏竞争力。
制药行业竞争激烈，并受到迅速而重大的技术变革，这可能导致我们的某些产品过时或缺乏竞争力。在肿瘤适应症治疗的开发中尤其如此，新产品和产品组合正在迅速开发，改变了患者的治疗模式。我们无法保证我们的候选产品将是最好的，具有最佳的安全性，是第一个进入市场的，或者是最经济的制造或使用。引入竞争疗法作为我们产品的替代品
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候选产品可能会大幅降低这些开发项目的价值或成功将这些候选产品商业化的机会，这可能会对我们的长期财务成功产生重大不利影响。

我们将与美国和国际上的公司竞争，包括主要的制药和化学公司，专业CRO，研究和开发公司，大学和其他研究机构。与我们相比，我们的许多竞争对手拥有更多的财政资源、销售和营销能力、在药品临床试验和人体临床试验方面的经验以及在获得FDA和其他监管机构批准方面的经验。此外，我们的一些竞争对手可能具有更低的开发和制造成本。

我们在很大程度上依赖信息技术，该技术的任何故障、不足、中断或安全漏洞或数据丢失，包括任何网络安全事件，都可能危及与我们业务相关的敏感信息，阻止我们访问关键信息，或使我们承担责任，从而损害我们有效运营业务的能力，并对我们的业务和声誉产生不利影响。

在我们的日常业务过程中，我们、我们的合同研究组织和我们依赖的其他第三方收集和存储敏感数据，包括受法律保护的患者健康信息、关于我们员工的个人身份信息、知识产权和专有业务信息。我们使用现场系统管理和维护我们的应用程序和数据。这些应用程序和数据包含各种各样的业务关键信息，包括研究和开发信息以及业务和财务信息。

安全地处理、存储、维护和传输这些关键信息对我们的运营和业务战略至关重要。此外，尽管实施了安全措施，但我们的内部计算机系统以及与我们合同的第三方的内部计算机系统很容易受到网络攻击、计算机病毒、违规、未经授权的访问、员工错误或渎职或其他中断造成的中断，或自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电力故障造成的损害。

此外，我们实施了一个工作模式，使我们几乎所有的员工都能够定期远程工作，这可能使我们更容易受到网络攻击。任何此类事件都可能危及我们的网络，存储在那里的信息可能被未经授权的方访问、公开披露、丢失或被盗。我们已制定措施，旨在检测和应对此类安全事件以及违反隐私和安全授权的行为。任何此类访问、披露或其他信息丢失都可能导致法律索赔或诉讼、保护个人信息隐私的法律责任、政府执法行动和监管处罚。未经授权的访问、丢失或传播也可能扰乱我们的运营，包括我们进行研究、开发和商业化活动、处理和准备公司财务信息、管理我们业务的各种销售、一般和行政方面的能力以及损害我们的声誉，此外可能需要大量资源支出来补救，其中任何一项都可能对我们的业务造成不利影响。临床试验数据的丢失可能导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。此外，无法保证我们将及时发现任何此类中断或安全漏洞（如果有的话）。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不当披露机密或专有信息，我们可能会承担责任，我们的研究、开发和商业化工作可能会延迟。


我们利用净营业亏损来抵消未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。
我们的净经营亏损（“NOL”）结转可能到期未使用，且由于其期限有限或美国税法的限制，无法抵销未来税务负债。截至2022年12月31日，我们的美国联邦和州NOL分别为3.429亿美元和3.365亿美元。根据适用的美国税法，我们在截至2017年12月31日或之前的纳税年度产生的非经营亏损仅允许结转20年。根据经CARES法案修订的税法，我们在截至2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但联邦NOL的可扣除性，特别是在2020年12月31日之后开始的纳税年度，可能会受到限制。目前还不确定各州是否以及在多大程度上遵守税法和CARES法案。

经修订的1986年《国内税收法》第382条（“第382条”）包含了限制所有权变更公司利用其净经营亏损或NOL的能力的规则，以及截至所有权变更之日存在的税收抵免。根据规定，这种所有权变更通常是指在三年内，公司股权变更超过50%的所有权变更。这些规则通常侧重于规则认为直接或间接拥有公司5%或以上股份的股东之间的所有权变动，以及因公司新发行股份而产生的所有权变动。自成立以来，我们经历了多次所有权变更，并预计进行一项更新研究，以评估是否发生所有权变更，
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这些所有权的变更是否会限制我们未来对NOL结转的使用。第382条定义的未来所有权变更可能进一步限制每年可用于抵销未来应纳税收入的NOL结转金额。

我们的定期贷款包含限制我们经营业务的灵活性的限制。
于2023年1月，我们与Hercules订立经修订及重列贷款及抵押协议（最近于2023年8月修订），以我们绝大部分资产（不包括知识产权）的留置权作抵押。该贷款包含多项契约，限制我们从事特定类型交易的能力。这些契约限制了我们的能力，除其他外：
•出售、转让、租赁或处置某些资产；
•招致债务；
•对某些资产设押或允许留置权；
•进行一定的投资；
•进行某些受限制的付款，包括支付股息，或回购或分配我们的普通股；以及
•与附属公司进行某些交易。
这些契约还包括一项要求，即我们保持现金总额大于或等于2000万美元；但是，在FDA批准销售和销售用于治疗WHIM综合征患者的mavorixafor后，所需水平应降低。根据我们目前的现金和现金等价物以及我们目前的运营计划，我们认为，如果我们未能筹集额外资金，我们将违反上述2025年第一季度的最低现金。违反贷款及抵押协议项下的任何契诺均可能导致贷款违约。于贷款发生违约事件时，贷款人可选择宣布所有未偿还款项（如有）即时到期及应付，并终止提供进一步信贷的所有承诺。倘有任何未偿还款项，贷款人可就授予彼等的抵押品进行处理，以担保该等债务。

我们的业务可能受到经济衰退、通胀、利率上升、自然灾害、公共卫生危机（如COVID—19疫情）、政治危机、地缘政治事件（如乌克兰及以色列战争）或其他宏观经济状况的不利影响，这些因素在过去及将来可能对我们的业务及财务表现造成负面影响。
全球经济，包括信贷和金融市场，经历了极端动荡和混乱，除其他外，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长放缓、供应链短缺、通货膨胀率上升、利率上升以及经济稳定的不确定性。例如，COVID—19疫情导致普遍失业、经济放缓及资本市场极度波动。美国联邦储备委员会最近多次加息，以回应对通胀的担忧，并可能再次加息。利率上升，加上政府开支减少和金融市场波动，可能会增加经济的不确定性。如果股票和信贷市场恶化，包括由于政治动荡或战争，如乌克兰和以色列的战争，这可能会使任何必要的债务或股票融资更难及时或以优惠的条件获得，成本更高或更容易稀释。通货膨胀率的上升可能会增加我们的成本，包括劳动力和员工福利成本。

与我们普通股所有权相关的风险
我们的股价一直且可能继续波动及大幅波动。
本公司普通股的市价一直且可能继续受到重大波动的影响。制药、生物技术和其他生命科学公司的证券市场价格历来特别不稳定。可能导致我们普通股市价波动的一些因素包括：
•我们或我们的合作者开发候选产品并进行临床试验以证明候选产品是安全有效的；
•我们或我们的合作者获得候选产品监管批准的能力，以及延迟或未能获得此类批准；
•我们的任何候选产品未能证明其安全性和有效性、获得监管部门批准并取得商业成功；
•未能维持我们现有的第三方许可证、制造和供应协议；
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•我们或我们的许可方未能起诉、维护或执行我们的知识产权；
•适用于我们当前或未来候选产品的法律或法规的变更；
•无法获得足够的候选产品供应，或无法以可接受的价格这样做；
•监管机构的不利决定；
•我们的竞争对手推出新产品或竞争产品；
•未能达到或超过我们可能向公众提供的财务和发展预测；
•公众、立法机构、监管机构和投资界对制药业的看法；
•我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作、合资企业或资本承诺；
•与所有权有关的争议或其他发展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的技术获得知识产权保护的能力；
•关键人员的增减；
•重大诉讼，包括知识产权或股东诉讼；
•本公司业务、财务状况及/或营运之重大发展之公告；
•如果证券或行业分析师没有发表关于我们的研究或报告，或者他们对我们的业务和股票发表不利或误导性意见；
•同类公司的市场估值变化；
•总体宏观经济、政治和市场状况以及美国国内外金融市场的总体波动；
•未来出售我们的普通股或我们的股东；
•本公司普通股成交量；
•与我们一般市场有关的负面宣传，包括与该等市场的其他产品和潜在产品有关的负面宣传；
•改变医疗保健支付制度的结构；
•我们财务业绩的期间波动;以及
•本季度报告"风险因素"一节和其他地方描述的其他因素，
此外，在股票市场交易的公司普遍经历极端的价格及成交量波动，这些波动往往与该等公司的经营表现无关或不相称，包括例如与COVID—19疫情有关的情况，导致许多公司的股价下跌，尽管其基本业务模式或前景没有根本改变。广泛的市场及行业因素，包括潜在恶化的经济状况及与COVID—19疫情有关的其他不利影响或事态发展，可能会对我们普通股的市价产生负面影响，而不论我们的实际经营表现如何。过去，在公司证券市场价格波动一段时间后，股东往往对这些公司提起集体诉讼。该等诉讼（如提起）可能导致重大成本及转移管理层的注意力及资源，从而可能严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩及声誉。

我们的普通股可能会从纳斯达克资本市场退市，这可能会对我们的普通股价格、流动性和我们进入资本市场的能力产生负面影响。
我们的普通股目前在纳斯达克资本市场上市，代码为“XFOR”。纳斯达克资本市场的上市标准规定，公司必须保持最低股票价格1美元，并符合有关最低股东权益、最低公开持有股票市值和各种附加要求的标准，才有资格继续上市。如果纳斯达克因未能达到上市标准而将我们的证券从其交易所的交易中除名，我们和我们的股东可能面临重大的负面后果，包括：

•我们证券的市场报价有限；
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•确定普通股为“细价股”，这将要求普通股的交易经纪人遵守更严格的规则，这可能导致普通股二级交易市场的交易活动减少；
•有限数量的分析师报道(如果有的话)；以及
•未来发行更多证券或获得更多融资的能力下降。

从纳斯达克资本市场退市还可能导致其他负面后果，包括供应商、客户和员工可能失去信心，机构投资者失去兴趣，商业发展机会减少。

特别是，我们的股价可能会因为一些原因而继续下跌，其中包括许多我们无法控制的原因。见标题为“我们的股票价格已经并可能继续大幅波动”的风险因素。

“细价股”规则可能会使买卖我们的证券变得困难，这可能会降低我们的股票的流动性，并使投资者更难买卖我们的证券。
我们的证券交易受美国证券交易委员会“细价股”规则的约束，预计在可预见的未来，我们证券的交易将继续受细价股规则的约束。美国证券交易委员会通过的规定一般将细价股定义为市场价格低于每股5美元的任何股权证券，但有某些例外情况除外。这些规则要求，任何向先前客户和认可投资者以外的人推荐我们的证券的经纪交易商，必须在出售前为购买者做出特别的书面适宜性确定，并收到购买者执行交易的书面协议。除非有例外情况，否则规例规定在涉及细价股的任何交易前，须提交一份披露时间表，解释细价股市场及与细价股交易有关的风险。此外，经纪-交易商必须披露支付给经纪-交易商和注册代表的佣金以及他们提供的证券的当前报价。这些要求对经纪交易商造成的额外负担可能会阻碍经纪交易商推荐我们证券的交易，这可能会严重限制我们证券的流动性，从而对我们证券的市场价格产生不利影响。

如果证券分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们发表对我们股票的负面评价，我们的股票价格可能会下跌。
我们普通股的交易市场将在一定程度上受到行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。股票研究分析师可能选择不提供我们普通股的研究报道，这种缺乏研究报道可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。如果我们确实有股票研究分析师的报道，我们将无法控制分析师或他们报告中包含的内容和意见。如果一个或多个股票研究分析师下调我们的股票评级或发布其他不利的评论或研究，我们普通股的价格可能会下跌。如果一个或多个股票研究分析师停止对我们的报道或未能定期发布关于我们的报告，对我们普通股的需求可能会减少，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。

我们预计，在可预见的未来，我们不会支付任何现金股息。
目前的预期是，我们将保留未来的收益，为业务的发展和增长提供资金。此外，我们债务协议的条款可能会阻止我们支付股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。根据我们与大力神现有的贷款和担保协议，我们被禁止宣布或支付任何现金股息。
在公开市场上出售我们普通股的大量股票可能会导致我们的股票价格下跌。
在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或认为这些出售可能会发生，可能会压低我们普通股的市场价格，并可能削弱我们通过出售额外股本证券筹集资金的能力。我们无法预测销售，特别是我们的董事、高管和大股东的销售，可能对我们普通股的现行市场价格产生的影响。

此外，我们已提交S-8表格的登记声明，登记普通股的发行，但须受我们的股权激励计划下已发行或预留供未来发行的期权或其他股权奖励所规限。根据这些注册声明登记的股票可在公开市场出售，但须遵守归属安排和行使期权，以及在我们联属公司的情况下遵守第144条。



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如果我们不能保持有效的财务报告内部控制制度，我们可能无法准确地报告我们的财务结果或防止舞弊。因此，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和我们普通股的交易价格。
我们须遵守经修订的1934年证券交易法(下称“交易法”)、2002年的萨班斯-奥克斯利法案以及纳斯达克股票市场的规则和条例(“纳斯达克”)的报告要求。根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第404条(“第404条”)，我们必须对我们的财务报告内部控制进行系统和过程评估和测试，以便我们的管理层在本季度报告中报告我们的财务报告内部控制的有效性。
对财务报告的有效内部控制对于我们提供可靠的财务报告是必要的，并与适当的披露控制和程序一起旨在防止欺诈。任何未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在执行过程中遇到的困难，都可能导致我们无法履行我们的报告义务。此外，我们根据第404条进行的任何测试，或我们的独立注册会计师事务所在需要时进行的任何后续测试，都可能揭示我们在财务报告内部控制方面的缺陷，这些缺陷被认为是重大缺陷或重大弱点，或可能需要对我们的综合财务报表进行前瞻性或追溯性更改，或发现其他需要进一步关注或改进的领域。较差的内部控制也可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能会对我们普通股的交易价格产生负面影响。
根据第404条，自本季度报告开始，我们必须提交管理层关于我们对财务报告的内部控制的报告。然而，虽然我们仍然是一个非加速申报人，我们将不需要包括我们的独立注册会计师事务所出具的关于财务报告内部控制的证明报告。当我们不再是一家规模较小的申报公司，不再符合非加速申报人资格时，我们将需要支付大量额外的专业费用和内部成本，以扩大我们的会计和财务职能，以纳入该证明报告。
吾等日后可能发现吾等内部财务及会计监控系统及程序之弱点，可能导致吾等综合财务报表出现重大错误陈述。我们对财务报告的内部控制不会防止或发现所有错误和欺诈。一个控制系统，无论设计和操作多么好，都只能提供合理的，而不是绝对的保证，以保证控制系统的目标将得到满足。由于所有控制制度都存在固有的局限性，任何控制措施的评价都不能绝对保证不会发生因错误或欺诈而造成的错报，或所有控制问题和欺诈事件都能被发现。如果我们发现内部控制存在一个或多个重大缺陷，投资者可能会对我们综合财务报表的可靠性失去信心，我们的股票市场价格可能下跌，我们可能会受到纳斯达克、SEC或其他监管机构的制裁或调查。

我们是一家“规模较小的报告公司”，无法预测适用于规模较小的报告公司的报告要求降低是否会降低我们的证券对投资者的吸引力。
根据《交易法》，我们是一家“规模较小的报告公司”。如果（i）非关联公司持有的普通股的市值低于2.5亿美元，或（ii）在最近完成的财政年度，我们的年收入低于1亿美元，而非关联公司持有的普通股的市值低于7亿美元，则我们可能继续是一家规模较小的报告公司。作为一家规模较小的报告公司，我们可能会依赖于对较小报告公司适用的某些披露要求的豁免，包括无需遵守《萨班斯—奥克斯利法案》第404条的审计师认证要求，以及减少定期报告和委托书中有关高管薪酬的披露义务。只要我们仍然是一家规模较小的申报公司，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非规模较小申报公司的公众公司的某些披露和其他规定的豁免。

我们无法预测投资者是否会发现我们的证券的吸引力下降，因为我们可能依赖于适用于较小报告公司的豁免和减少披露义务。如果一些投资者发现我们的证券因此而失去吸引力，我们的普通股交易市场可能会不那么活跃，我们的股价可能会更不稳定。

我们可能会卷入证券集体诉讼或股东衍生诉讼，这可能会转移管理层的注意力并损害我们的业务，保险范围可能不足以支付所有成本和损害。
在过去，证券集体诉讼或股东衍生诉讼往往发生在某些重大商业交易之后，例如出售业务部门或宣布合并。这种风险对我们尤其重要，因为生物制药公司近年来经历了重大的股价波动。我们将来可能会卷入这类诉讼。诉讼的结果必然是不确定的，我们可能被迫花费，
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我们可能会赢。监察及防范法律诉讼对我们的管理层来说是耗时的，并削弱了管理层将内部资源完全集中于我们的业务活动的能力。此外，我们可能会就任何此类诉讼产生大量的法律费用和成本。我们没有就任何该等潜在诉讼的潜在责任设立任何储备。我们将来可能会招致判决或就金钱损害的索赔达成和解。我们目前为其中部分潜在负债投保。其他潜在责任可能不在保险范围内，保险公司可能会对保险范围有争议，或者保险金额可能不足以支付裁定的损害赔偿金。此外，某些类型的损害可能不在保险范围之内，而且将来可能无法为所有或某些形式的责任投保，或费用过高。就一项或多项法律事宜或诉讼作出不利我们利益的决定可能导致支付重大损害赔偿金或罚款，并可能对我们的声誉、财务状况及经营业绩造成重大不利影响。


我们公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使对我们公司的收购变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们的公司章程和章程中的条款可能会阻止、延迟或阻止股东可能认为有利的公司合并、收购或其他控制权变更，包括您可能会获得股份溢价的交易。这些条款还可能限制投资者在未来可能愿意为我们普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市价。此外，由于我们的董事会负责任命我们的管理团队的成员，这些条款可能会挫败或阻止我们的股东更换或罢免我们现有管理层的任何企图，使股东更难更换我们的董事会成员。除其他外，这些规定：
•建立一个分类的董事会，不是所有董事会成员都是一次选举产生的；
•允许董事会的授权人数仅经董事会决议变更；
•限制股东从董事会罢免董事的方式；
•为可在股东大会上采取行动的股东提案和向董事会提名制定事先通知的要求；
•要求股东的行动必须在正式召开的股东大会上进行，并禁止股东在书面同意下采取行动；
•限制谁可以召开股东大会；
•授权董事会在未经股东批准的情况下发行优先股，这可能会被用来制定股东权利计划，或所谓的“毒丸”，这将有助于稀释潜在敌意收购方的股权，有效防止未经董事会批准的收购；
•修改或废除本公司章程或章程的某些条款，须获得所有股东有权投票的至少75%的股东的批准。

此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州普通公司法第203条规定的约束，该条款禁止拥有超过15%的已发行有表决权股份的人在收购超过15%的已发行有表决权股份的交易日期后三年内与本公司合并或合并，但合并或者合并经规定方式批准的除外。
本公司的注册证书规定，特拉华州司法法院将是公司与股东之间几乎所有争议的专属论坛，这可能限制本公司股东获得有利司法论坛的能力，以解决与本公司或本公司董事、高级职员、雇员或股东的争议。
我们的公司注册证书规定，特拉华州法院是代表公司提起的任何衍生诉讼或诉讼的独家论坛，任何声称我们的董事、高级职员、其他员工或股东违反对公司或股东的受托责任的诉讼，根据特拉华州普通公司法或特拉华州普通公司法授予该州高等法院管辖权的任何诉讼对公司提出索赔。特拉华州，或任何主张根据我们的公司注册证书或章程或受内部事务原则管辖的索赔的诉讼。本条款可能限制股东在其认为有利于与公司或我们的董事、高级职员、员工或股东发生纠纷的司法论坛上提出索赔的能力，这可能会阻碍对公司和我们的董事、高级职员、员工或股东提起此类诉讼。

或者，如果法院认定本公司注册证书中的此条款在诉讼中不适用或不可强制执行，则本公司可能会因在其他司法管辖区解决该诉讼而产生额外费用，这可能会对本公司的业务和财务状况造成不利影响。
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项目2. 未登记的股权出售和收益的使用

没有。
项目3. 违反老年人的规定
没有。
第四项：煤矿安全信息披露
不适用。
第5项：其他信息。

没有。



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项目6.所有展品
以引用的方式并入：
展品
不是的。
展品说明 
表格证物编号：提交日期文件编号
3.1
重述的公司注册证书，自2022年9月1日起修订。
8-K3.109/01/2022001-38295
3.2
修订及重订公司附例
8-K3.211/20/2017001-38295
4.1
普通股股票的格式
8-K4.13/13/2019001-38295
10.1*+
第二次修订和重新签署的贷款和担保协议的第一修正案，日期为2023年8月2日，由X4制药公司、X4治疗公司、Hercules Capital，Inc.以及Hercules Capital Funding IV LLC和Hercules Capital Funding Trust 2022-1签署。
31.1*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节颁发首席执行干事证书。
31.2*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节颁发首席财务干事证书。
32.1**
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节颁发首席执行干事和首席财务干事证书。
101.INS*内联XBRL实例文档
101.Sch*内联XBRL分类扩展架构文档
101.卡尔*内联XBRL分类扩展计算链接库文档
101.定义*内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档
101.实验所*内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档
101.前期*XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档
104封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中)
*随函存档
**本10-Q表格季度报告所附附件32.1的认证不被视为已向美国证券交易委员会提交，也不得通过引用将其纳入公司根据1933年证券法(修订本)或1934年证券交易法(修订本)提交的任何文件，无论是在本10-Q表格季度报告日期之前或之后提交的，无论此类文件中包含的任何一般注册语言如何。
+根据S-K法规第601(A)(5)项，某些附表和展品已从本展览中省略。注册人将
应要求向美国证券交易委员会或其工作人员提供任何遗漏的时间表或证物的副本。



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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
x4制药公司
日期：2023年11月9日发信人：/s/Paula Ragan博士
Paula Ragan博士
总裁与首席执行官
日期：2023年11月9日发信人：/s/Adam S. Mostafa
亚当·S. Mostafa
首席财务官兼财务主管

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