附录 99.1

Voyager Therapeutics 宣布选择开发候选药物
SOD1 肌萎缩性侧索硬化症基因治疗计划

-预计将在2025年中期提交IND申请-

马萨诸塞州列克星敦，2023年12月6日——致力于突破基因疗法和神经病学壁垒的生物技术公司Voyager Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：VYGR）今天宣布，已为其超氧化物歧化酶1（SOD1）突变肌萎缩侧索硬化（ALS）基因疗法项目选择了主要的候选开发项目。该公司预计将在2025年中期向美国食品药品监督管理局提交候选药物的研究性新药（IND）申请。

Voyager 的 SOD1-ALS 候选先导药物结合了可降低 SOD1 表达的高效的 siRNA 结构和静脉输送的血脑屏障穿透性 TRACER™ 衣壳。在一项非人类灵长类动物研究中，候选人证实，在静脉注射单剂量 cynomolgus 猕猴后，颈脊髓运动神经元中的SOD1减少了73％。候选人表现出对脊髓和运动皮层所有水平的SOD1的强大抑制作用。此外，候选人表现出转导神经元和星形胶质细胞的能力，这两种细胞类型被认为在肌萎缩性侧索硬化症中起着重要作用。 Voyager预计将在即将举行的科学会议上提供有关该候选人的更多数据。在先前在 2022 年美国基因与细胞疗法学会 (ASGCT) 年会上分享的数据中，另一款 Voyager SOD1-ALS 临床前候选药物在 G93A 小鼠模型中将存活率平均提高了 152 天，某些动物的存活时间超过 430 天。

Voyager首席执行官小阿尔弗雷德·桑德洛克医学博士、博士说：“我们的 SOD1-ALS 计划是我们预计在 2025 年在 IND 上取得进展的几个 TRACER™ 驱动的基因疗法项目之一。“我们相信，我们的开发候选药物能够在单次静脉注射下持久击倒SOD1，从而在治疗SOD1突变的ALS 方面取得重大进展。SOD1 是一个经过验证的靶标，我们计划在早期临床研究中利用已建立的脑脊液和血浆生物标志物，以有效实现潜在的概念验证。”

关于肌萎缩性侧索硬化症 (ALS)

肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，在这种疾病中，运动神经元萎缩并死亡，导致说话、移动、进食以及最终呼吸的能力丧失。ALS 通常在症状出现后大约两到五年内致命^1,2。据估计，这种疾病将影响美国大约 20,000 人。²多个基因与肌萎缩性侧索硬化症有关；据估计，超氧化物歧化酶1（SOD1）基因的突变发生在大约2-3％的肌萎缩性侧索硬化症病例中，在美国多达600人。^2,3,4有多种治疗方法可以治疗肌萎缩性侧索硬化症及其症状，但无法治愈。⁵

关于 TRACER™ Capsid 发现平台

Voyager的 TRACER™（通过细胞型特异表达RNA对AAV进行向性重定向）衣壳发现平台是一个广泛适用的基于RNA的筛选平台，能够快速发现AAV衣壳，强力穿透血脑屏障，增强包括非人类灵长类动物（NHP）在内的多个物种的中枢神经系统（CNS）向性。与传统的 AAV 衣壳相比，TRACER 生成的衣壳在中枢神经系统中表现出优异且广泛的基因表达，以及细胞和组织特异性转导，包括传统上难以到达的大脑区域，同时不靶向肝脏和背根神经节。作为其外部合作战略的一部分，Voyager已经签订了多项合作协议，为其下一代 TRACER capsids提供渠道，从而有可能使其合作伙伴的基因疗法项目能够治疗各种疾病。

Voyager Therapeutics, Inc. • 海登大道 75 号，马萨诸塞州列克星敦 02421 • 857.259.5340 • voyagertherapeutics.com

关于旅行者疗法

Voyager Therapeutics（纳斯达克股票代码：VYGR）是一家生物技术公司，致力于突破基因疗法和神经病学领域的障碍。这两个学科的潜力都受到交付挑战的限制； Voyager 正在利用衣壳发现方面的尖端专业知识和深厚的神经药理学能力来应对这些限制。 Voyager 的 TRACER™ AAV 衣壳发现平台已经生成了具有高靶向传递和低剂量血脑屏障穿透力的新型衣壳，有可能解决与传统基因疗法递送载体相关的狭窄治疗窗口问题。该平台推动了与Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药股份公司、Neurocrine Biosciences, Inc.和Sangamo Therapeutics, Inc.的联盟以及Voyager自己正在筹建的多个项目。Voyager的产品线包括针对阿尔茨海默氏病、肌萎缩性侧索硬化（ALS）、帕金森氏病和其他中枢神经系统疾病的全资和合作临床前项目，重点是经过验证的靶标和生物标志物，为快速实现潜在的生物学证明铺平道路。欲了解更多信息，请访问 www.voyagertherapeutics.com。

旅行者疗法^®是 Voyager Therapeutics, Inc. 的注册商标，和 TRACER™ 是商标

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，仅适用1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法中的安全港条款。使用 “预期”、“期望”、 “计划”、“相信” 或 “潜力” 等词语以及其他类似表述旨在识别前瞻性陈述。

例如，Voyager 关于 Voyager 推进其基于 AAV 的基因疗法计划的能力所作的所有陈述，包括其潜在开发候选药物的临床前开发和 IND 申请的时机；Voyager 预计在即将举行的科学会议上公布其 SOD1 ALS 基因疗法项目的更多数据；该开发候选药物在 IV 交付后实现持久的 SOD1 抑制的潜力通过广泛击杀 SOD1 和 Voyager 的中枢神经系统，肌萎缩性侧索硬化症在中枢神经系统以外的表现形式利用已建立的脑脊液和血浆生物标志物来有效实现发育候选者潜在的生物学验证的能力是前瞻性的。

所有前瞻性陈述均基于 Voyager 管理层的估计和假设，尽管旅行者认为此类前瞻性陈述是合理的，但本质上是不确定的。所有前瞻性陈述都受到风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与 Voyager 的预期存在重大差异。除其他外，此类风险和不确定性包括 Voyager 技术平台的持续开发，包括 Voyager 的 TRACER 平台；启动和进行动物模型临床前研究的能力；第三方开发可能与 Voyager 的 TRACER 衣壳发现平台具有竞争力的衣壳识别平台；旅行者创建和保护与 TRACER 衣壳发现平台相关的知识产权的能力，平台确定的 capsids 以及开发候选者Voyager 的管道计划；Voyager 临床前研究的启动、时机、进行和结果；根据Alexion、阿斯利康罕见病和诺华的许可期权协议以及 Neurocrine 合作行使开发、商业化、许可证和其他期权的可能性或时机； Voyager 根据可接受的条款与其他各方谈判和完成许可或合作协议的能力 Voyager 和第三方；吸引和留住有才华的董事、员工和承包商；以及足够的现金资源为其运营提供资金和实现其公司目标。

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这些陈述还受到许多重大风险和不确定性的影响，Voyager向证券和交易委员会提交的最新10-K表年度报告对此进行了描述。新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日，任何前瞻性陈述仅代表截至发布之日。除非法律要求，否则Voyager没有义务公开更新或修改这些信息或任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

参考文献：

¹ALS 协会。ALS 症状和诊断。可在以下网址获得：https://www.als.org/understanding-als/symptoms-diagnosis。访问时间：2023 年 12 月。

²Mehta P. 等人2018 年美国肌萎缩性侧索硬化的患病率。 肌萎缩性侧索硬化症和额颌退化. 2023 年 8 月 21:1-7。doi: 10.1080/21678421.2023.2245858。Epub 提前出版。PMID：37602649。

³Brown C. 等人肌萎缩性侧索硬化症以及 SOD1 和 c9orf72 遗传变异的估计患病率和发病率。 神经流行病学. 2021; 55 (5): 342-353. doi: 10.1159/000516752。Epub 2021 年 7 月 9 日

⁴Ricci C. 等人。超氧化物歧化酶1基因（p.v119m）中的一种新变体，适用于具有纯下运动神经元表现的肌萎缩性侧索硬化症患者。基因（巴塞尔）。2021 年 9 月 29 日；12 (10): 1544。 doi：10.3390/genes12101544。

⁵国家神经系统疾病和中风研究所。肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。可在以下网址获得：https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/amyotrophic-lateral-sclerosis-als。访问时间：2023 年 12 月。

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