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美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
表格
(标记一)
截至本季度末
或
由_至_的过渡期
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
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(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
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(税务局雇主 识别号码) |
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(主要执行办公室地址) |
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(邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
交易符号 |
注册所在的交易所名称 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
☐ |
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加速文件管理器 |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是
截至2023年11月6日，注册人已
标签目录表
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页面 |
第一部分： |
财务信息 |
2 |
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
2 |
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截至2023年9月30日的简明综合资产负债表 和2022年12月31日 |
2 |
|
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明综合业务报表 |
3 |
|
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三个月及九个月之简明综合全面亏损表 |
4 |
|
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月股东权益变动简明综合报表 |
5 |
|
截至2023年9月30日和2022年9月30日止九个月简明合并现金流量表 |
7 |
|
简明合并财务报表附注 |
8 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
18 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
28 |
第四项。 |
控制和程序 |
28 |
第二部分。 |
其他信息 |
29 |
第1项。 |
法律诉讼 |
29 |
第1A项。 |
风险因素 |
29 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
81 |
第六项。 |
陈列品 |
82 |
|
签名 |
83 |
1
第一部分--财务L信息
项目1. F财务报表（未经审计）
Solid Biosciences Inc.
浓缩Consolida泰德资产负债表
(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2023 |
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2022 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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可供出售的证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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经营性租赁、使用权资产 |
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财产和设备，净额 |
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其他非流动资产 |
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受限现金 |
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总资产 |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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经营租赁负债 |
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融资负债和融资租赁负债 |
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其他流动负债 |
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流动负债总额 |
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经营租赁负债，不包括当期部分 |
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融资负债和融资租赁负债，不包括流动部分 |
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其他非流动负债 |
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总负债 |
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*(注13) |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合收益(亏损) |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
2
Solid Biosciences Inc.
浓缩合并S操作的状态
(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)
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|
截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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协作收入关联方 |
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— |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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重组费用 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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其他收入，净额： |
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利息收入，净额 |
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其他收入(费用)，净额 |
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其他收入合计，净额 |
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净亏损 |
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普通股股东每股净亏损， |
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) |
已发行普通股的加权平均股份， |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
3
Solid Biosciences Inc.
浓缩合并ST综合损失表
(未经审计，以千计)
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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净亏损 |
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( |
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) |
其他全面亏损： |
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可供出售证券的未实现收益(亏损) |
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综合损失 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
4
Solid Biosciences Inc.
精简合并报表OF股东权益的变动
(未经审计，单位为千，共享数据除外)
|
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截至2023年9月30日的三个月 |
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普普通通 |
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金额 |
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其他内容 |
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累计 |
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累计 |
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总计 |
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2023年6月30日的余额 |
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( |
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基于股权的薪酬 |
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— |
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有限制股份单位的归属 |
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出售普通股，扣除发行成本 |
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— |
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可供销售的未实现收益 |
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( |
) |
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净亏损 |
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2023年9月30日的余额 |
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截至2023年9月30日止九个月 |
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普普通通 |
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金额 |
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其他内容 |
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累计 |
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累计 |
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总计 |
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2022年12月31日的余额 |
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( |
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( |
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基于股权的薪酬 |
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有限制股份单位的归属 |
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普通股销售额，扣除发行费用 |
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与员工购股计划相关的普通股发行 |
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可供销售的未实现收益 |
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净亏损 |
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( |
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2023年9月30日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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5
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截至二零二二年九月三十日止三个月 |
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普普通通 |
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金额 |
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|
其他内容 |
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累计 |
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累计 |
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总计 |
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2022年6月30日的余额 |
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( |
) |
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( |
) |
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基于股权的薪酬 |
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— |
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— |
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有限制股份单位的归属 |
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— |
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|
可供出售证券的未实现亏损 |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
净亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
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2022年9月30日的余额 |
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( |
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|
截至2022年9月30日的9个月 |
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|
|
普普通通 |
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|
金额 |
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|
其他内容 |
|
|
累计 |
|
|
累计 |
|
|
总计 |
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||||||
2021年12月31日的余额 |
|
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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基于股权的薪酬 |
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— |
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行使预先出资的认股权证 |
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有限制股份单位的归属 |
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— |
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与员工购股计划相关的普通股发行 |
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可供出售证券的未实现亏损 |
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|
( |
) |
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( |
) |
净亏损 |
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— |
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— |
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|
|
— |
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|
— |
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( |
) |
|
|
( |
) |
2022年9月30日的余额 |
|
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$ |
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|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
6
Solid Biosciences Inc.
浓缩合并S现金流统计表
(未经审计，以千计)
|
|
九个月结束 |
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2023 |
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2022 |
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经营活动的现金流： |
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净亏损 |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
|
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可供出售证券（贴现）溢价摊销 |
|
|
( |
) |
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基于股权的薪酬费用 |
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折旧和减值费用 |
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租约终止时的收益 |
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( |
) |
经营性资产和负债变动情况： |
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|
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预付费用及其他流动和非流动资产 |
|
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应收账款关联方 |
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应付帐款 |
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( |
) |
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|
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|
应计费用及其他流动和非流动负债 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
递延收入—关联方，流动和非流动 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
用于经营活动的现金净额 |
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|
( |
) |
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( |
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投资活动产生的现金流： |
|
|
|
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|
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购置财产和设备 |
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( |
) |
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( |
) |
出售财产和设备所得收益 |
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— |
|
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出售所得款项及可供出售证券的到期日 |
|
|
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购买可供出售的证券 |
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( |
) |
|
|
( |
) |
用于投资活动的现金净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
融资活动的现金流： |
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|
|
|
|
|
||
发行普通股所得收益，扣除发行成本 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
行使认股权证所得收益 |
|
|
— |
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|
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|
|
员工股票购买和扣缴 |
|
|
|
|
|
|
||
融资活动提供的现金净额 |
|
|
|
|
|
|
||
现金、现金等价物和限制性现金净减少 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
期初现金、现金等价物和限制性现金 |
|
|
|
|
|
|
||
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
补充披露非现金投资和融资活动： |
|
|
|
|
|
|
||
以经营性租赁负债换取的使用权资产 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
租赁终止导致使用权资产减少 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
财产、厂房和设备因资产交换而减少 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
— |
|
不动产和设备列入应付款和应计费用 |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
7
Solid Biosciences Inc.
关于凝聚态的注记合并后的财务报表
(未经审计，以千为单位，不包括每股和每股数据)
1.业务性质和列报依据
业务性质
固体生物科学公司公司成立于2013年3月，名称为SOLID Ventures Management，LLC，并作为特拉华州有限责任公司运营，直到2018年1月25日其表格S—1的注册声明生效之前，当时它完成了法定公司转换为特拉华州公司，并更名为Solid Biosciences Inc。(the“公司”或“实体”）。于二零二二年十二月二日，本公司完成收购AavantiBio，Inc.。（“AavantiBio”），一家私营基因治疗公司，专注于改变Friedreich共济失调（“FA”）和罕见心肌病患者的生活（“收购”）。收购完成后，公司收购了AavantiBio的候选产品AVB—202—TT和AVB—401，以及用于治疗心脏疾病的额外资产、平台技术和相关知识。AavantiBio为本公司之全资附属公司。
该公司是一家生命科学公司，专注于推进当前和未来的候选基因治疗以及神经肌肉和心脏项目的组合（统称为"候选者"），包括用于治疗杜兴氏肌营养不良症的SGT—003（"Duchenne"），SGT—501用于治疗儿茶酚能多态性室性心动过速（"CPVT"），AVB—401用于治疗BAG3介导的扩张型心肌病，AVB—202—TT用于治疗弗里德赖希共济失调（"FA"），以及其他用于治疗心脏疾病的资产，这些资产处于不同的发展阶段，投资水平不同。Solid正在推进其针对罕见神经肌肉和心脏疾病的多样化管道，汇集了科学、技术、疾病管理和护理方面的专家。Solid以患者为中心，由那些直接受到杜兴影响的人创立，其使命是改善患有这些毁灭性疾病的患者的日常生活。
本公司面临生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于竞争对手开发新技术创新、依赖许可证、保护专利技术、依赖关键人员、遵守政府法规以及需要获得额外融资以资助运营。目前正在开发的候选产品在商业化之前将需要大量额外的研发工作，包括广泛的临床前研究和临床试验以及监管部门的批准。这些努力需要大量额外资金、足够的人员基础设施以及广泛的合规和报告能力。
公司的候选人正在开发中。无法保证公司的研发工作将顺利完成，公司的知识产权将获得充分保护，任何开发的产品将获得必要的政府监管批准，或任何批准的产品将在商业上可行。即使公司的产品开发努力是成功的，它是不确定何时，如果有的话，公司将产生重大的收入从产品销售。本公司在技术迅速变化及来自（其中包括）其他制药及生物技术公司的激烈竞争的环境下经营。此外，本公司依赖其员工、合作伙伴和顾问的服务。
于2022年10月27日，本公司按以下比率对其已发行普通股进行反向股票拆分：
8
陈述的基础
随附简明综合财务报表乃按假设本公司将持续经营之基准编制，并预期于日常业务过程中变现资产及清偿负债及承担。截至2023年9月30日，该公司的运营资金主要来自出售可赎回优先单位和成员单位，以及出售普通股和预融资认股权证以购买其普通股股份的资金，以及在其首次公开发行中出售普通股，于二零二一年三月及根据其市场销售协议进行后续公开发售。
于二零二二年九月二十九日，本公司订立证券购买协议，据此，于二零二二年十二月二日，本公司发行合共
截至2023年9月30日止三个月及九个月，本公司发行及出售
根据《会计准则法典》（“ASC”）205—40，持续经营，本公司已评估是否存在条件和事件，综合考虑，对本公司在财务报表发布日期后一年内继续经营的能力产生重大怀疑。截至2023年9月30日，本公司累计亏损 $
随附简明综合财务报表乃根据美利坚合众国公认会计原则（“公认会计原则”）编制。随附简明综合财务报表包括本公司及其全资拥有或控制附属公司之账目。所有公司间账户和交易均已注销。管理层认为，本公司随附的未经审计简明综合财务报表包括所有调整，包括正常的经常性应计费用，根据公认会计原则，本公司中期财务报表的公允报表所需。本季度报表10—Q中包含的信息应与本公司截至2022年12月31日止年度的10—K表格年报中包含的合并财务报表和随附附注一并阅读。为比较目的呈列的年终简明综合资产负债表数据来自本公司的经审计财务报表，但不包括公认会计原则要求的所有披露。截至2023年9月30日止三个月及九个月的经营业绩并不一定代表全年或任何其他其后中期期间的经营业绩。
2.主要会计政策摘要
本公司的会计政策载于截至2022年12月31日止年度的10—K表格年度报告中的“综合财务报表附注”，并在本报告中根据需要更新。
预算的使用
编制符合公认会计原则的本公司简明综合财务报表要求管理层作出估计、判断和假设，这些估计、判断和假设会影响资产和负债的呈报金额、简明综合财务报表日期的或然资产和负债的披露以及报告期内收入和支出的呈报金额。该等简明综合财务报表反映之重大估计及假设包括但不限于有关收入确认、确认研发开支及以权益为基础之补偿之估计。估计会根据情况、事实及经验之变动而定期检讨。估计数的变动在已知期间予以记录。实际结果可能与公司的估计不同。
9
本公司已于其财务报表内就近期COVID—19疫情的影响作出估计，该等估计于未来期间可能会有所变动。实际结果可能与公司的估计不同。
现金等价物
本公司将收购日原始到期日为90天或以下的所有短期、高流动性投资视为现金等价物。
受限现金
该公司持有受限现金#美元。
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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资产负债表中列报的现金及现金等价物 |
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资产负债表中列报的流动受限现金 |
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资产负债表中列报的非流动性受限制现金 |
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现金及现金等价物以及限制性现金，按2011年12月11日呈列 |
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租契
该公司在马萨诸塞州、北卡罗来纳州和佛罗里达州拥有实验室和办公空间的运营租约。
于2021年6月，本公司与Hood Park LLC(“业主”)订立租约，据此，本公司租赁约
截至2022年12月31日止年度，本公司录得与若干实验室设备有关的失败售后租回交易。相关融资负债记录在本公司综合资产负债表的融资能力项下。就该交易而言，本公司亦录得 融资负债收益项下融资活动现金流入
分段数据
本公司将其业务作为单一分部管理，以评估表现及作出经营决策。该公司的唯一重点是通过基因疗法和其他手段开发治疗神经肌肉和心脏疾病患者的治疗方法。本公司的所有有形资产均在美国持有。
3.许可证和研究协议
Ultragenyx协作协议
于二零二零年十月二十二日（“生效日期”），本公司与Ultragenyx订立合作及许可协议（“合作协议”），专注于杜氏新基因疗法的开发及商业化。 本公司授予Ultragenyx全球独家许可证，用于表达本公司专有的来自AAV8的微肌营养不良蛋白构建体及其进化枝E中的变体，用于治疗杜兴氏病和由于缺乏功能性肌营养不良蛋白而引起的其他疾病（“许可产品”）。 该公司保留其microdystrophin蛋白所有其他用途的独家权利，包括其SGT—001和SGT—003项目。
截至2023年9月30日止三个月及九个月，本公司
10
截至2023年9月30日2022年12月31日，
与合作协议有关的成本包括内部和外部研发成本，主要包括工资和福利、实验室用品、临床前研究、临床研究、咨询服务和商业开发。该等成本已计入本公司截至二零二二年九月三十日止九个月之简明综合经营报表之研发开支。
Maugeri许可协议
于2023年6月29日，本公司与ICS Maugeri S.p. A订立许可协议（“该协议”）。SB（“Maugeri”）将专注于本公司基于Maugeri的发明开发和商业化心脏相关产品。根据该协议，Maugeri授予本公司在若干Maugeri专利权（包括现有专利权）以及在履行该协议时作出的任何改进或专门知识的全球独家可转许可，以及在若干Maugeri专有技术（包括现有专门知识）及其任何改进方面的非独家可转许可，在每种情况下，受若干条件的限制，根据本协议条款开发许可产品所必需或合理有用的信息。 本公司将就授权产品的研发进行双方同意的若干活动。该协议生效的先决条件为意大利的监管审查，该审查已于二零二三年第三季度完成，且在先决条件完成后，该协议生效。
公司已同意向Maugeri支付预付许可费，
本协议持续至（i）最后一项有效索偿（定义见本协议）、（ii）监管排他性及（iii）所有付款义务的最后一次届满。任何一方均可因另一方未发生实质性违约而终止协议。本公司亦可自行决定终止本协议，
4.收购
在……上面
此次收购作为一项业务合并入账，公司作为会计收购方，按收购日的公允价值记录了从AavantiBio收购的资产和承担的负债。该公司确认了收购AavantiBio的收益#美元。
11
公允价值乃采用本公司截至2022年12月31日止年度的10—K表格年报所载公司综合财务报表附注2和附注5所述的公允价值层级厘定。
下表概述所收购资产的公允价值 及于收购日期自AavantiBio承担之负债。
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2022年12月2日 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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经营性租赁、使用权资产 |
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财产和设备 |
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其他非流动资产 |
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总资产 |
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负债 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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经营租赁负债 |
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流动负债总额 |
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经营租赁负债，不包括当期部分 |
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总负债 |
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取得的净资产 |
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已支付的总代价 |
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收购业务收益 |
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于2022年12月3日至2022年12月31日期间，AavantiBio于收购事项完成后计入综合经营报表的收入及除税前净亏损为美元，
5.金融资产负债的公允价值
下表介绍了该公司按公允价值经常性计量的资产和负债的信息，并显示了用于确定此类公允价值的公允价值等级：
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截至2023年9月30日的公允价值计量 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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总计 |
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资产： |
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现金等价物 |
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可供出售的证券 |
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截至2022年12月31日的公允价值计量 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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总计 |
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资产： |
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现金等价物 |
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可供出售的证券 |
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自.起 于2023年9月30日及2022年12月31日，本公司现金等价物及可供出售证券之公允价值乃使用第二级输入值厘定。截至二零二三年九月三十日止九个月，截至2022年12月31日止年度，
公司现金、受限制现金、应付账款、应计费用和其他流动负债的公允价值与其账面价值相若，由于其到期时间较短。
12
6.可供出售证券
自.起于二零二三年九月三十日，可供出售证券按证券类别划分之公平值如下：
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2023年9月30日 |
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摊销 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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公平 |
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投资： |
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国库券 |
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截至2022年12月31日，按证券类型划分的可供出售证券的公允价值如下：
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2022年12月31日 |
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摊销 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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公平 |
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投资： |
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国库券 |
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公司债券证券 |
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公司可供出售证券的估计公允价值和摊余成本2023年9月30日按合同到期日汇总如下：
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2023年9月30日 |
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摊销 |
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公平 |
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在一年或更短的时间内到期 |
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可供出售证券总额 |
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截至2023年9月30日公司可供出售证券的加权平均到期日大约是
截至2022年12月31日合同到期日，公司可供出售证券的估计公允价值和摊销成本摘要如下：
|
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2022年12月31日 |
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摊销 |
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公平 |
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在一年或更短的时间内到期 |
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$ |
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可供出售证券总额 |
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$ |
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$ |
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截至2022年12月31日，公司可供出售证券的加权平均到期日约为
7.财产和设备
财产和设备包括以下内容：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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家具和固定装置 |
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实验室设备 |
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租赁权改进 |
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计算机设备 |
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计算机软件 |
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在建工程 |
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减去累计折旧 |
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折旧费用为$
8.预付费用及其他流动资产
预付费用和其他流动资产包括以下各项：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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预付研发费用 |
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预付费用和其他资产 |
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$ |
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9.应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下各项：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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应计研究和开发 |
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应计补偿 |
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应计其他 |
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10.股东权益
2022年12月2日，本公司发行并出售
在截至2023年9月30日的三个月和九个月内，公司销售了
11.基于股权的薪酬
为配合本公司首次公开募股的完成，董事会及股东批准了2018年综合激励计划（“2018年计划”），该计划规定保留
14
于二零二一年六月，本公司股东亦批准二零二一年员工股票购买计划（“ESPP”），该计划规定，
截至二零二三年九月三十日止三个月及九个月期间公司授予购买权，
本公司于其简明综合经营报表内就其所有以股份为基础的奖励向雇员及非雇员提供的以股份为基础的薪酬开支于以下附注入账：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研发 |
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一般和行政 |
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总计 |
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12.所得税
截至二零二三年九月三十日止三个月及九个月期间2022年，公司记录
截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司拥有
13.承付款和或有事项
信用证
该公司有一张金额为#美元的未付信用证。
赔偿协议
在正常业务过程中，公司可以就某些事项向供应商、出租人、业务合作伙伴和其他各方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而造成的损失。此外，本公司已与其行政人员及董事会成员订立弥偿协议，要求本公司(其中包括)就他们作为行政人员或董事的身份或服务而可能产生的若干责任作出弥偿。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额在许多情况下是无限制的。至目前为止，本公司并无因该等赔偿安排而产生任何重大成本。
15
本公司认为，根据弥偿安排提出的任何申索结果不会对其财务状况、经营业绩或现金流量造成重大影响，且本公司于二零二三年九月三十日及二零二二年十二月三十一日并无于综合财务报表中累计任何与该等责任有关的负债。
法律诉讼
本公司可能会定期受到与正在进行的业务活动有关的法律诉讼和索赔，包括与本公司专注的研究领域中已颁发或待决专利有关的索赔或争议。截至2023年9月30日，本公司并不知悉任何重大法律诉讼或索赔。.
14.每股净亏损
普通股股东应占每股基本及摊薄亏损净额计算如下：
普通股股东应占每股基本及摊薄净亏损的分子如下：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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普通股股东应占净亏损 |
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( |
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( |
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分母如下：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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已发行普通股的加权平均股份， |
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普通股股东应占每股基本及摊薄亏损净额如下：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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普通股股东应占每股净亏损 |
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下列潜在普通股等价物（根据各期末未发行金额呈列）被排除在计算所示期间归属于普通股股东的每股摊薄净亏损时，因为包括它们将对股票的股票产生反摊薄影响， 截至2023年9月30日的三个月和九个月：
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2023 |
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2022 |
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购买普通股股份的期权 |
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未归属的限制性股票单位 |
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15.结构调整
2022年4月计划
2022年4月，该公司实施了公司战略的变化，优先推进其当时的关键计划SGT-001和SGT-003。由于公司业务的变化，公司裁员约
16
2022年11月计划
2022年11月，公司董事会批准了一项计划，将公司裁员约
曾经的员工 |
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2022年4月 |
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2022年11月 |
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截至2021年12月31日的应计重组费用 |
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作为重组费用记录的应计项目 |
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在该期间内支付的款额 |
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截至2022年12月31日的应计重组费用 |
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作为重组费用记录的应计项目 |
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在该期间内支付的款额 |
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截至2023年9月30日的应计重组费用 |
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17
项目2.管理层的讨论和分析财务状况及经营业绩。
以下有关本公司财务状况及经营业绩的讨论及分析，应与本季度报告其他地方以表格10—Q提交的未经审核简明综合财务报表及相关附注，以及于3月23日以表格10—K提交的年报所载截至2022年12月31日止年度的经审核财务报表及相关附注一并阅读，2023.
本讨论和分析中所包含的或本季度报告中其他地方所述的10—Q表格，包括有关我们的业务计划和战略的信息，构成前瞻性声明，定义为1933年证券法第27A条，经修订，或证券法，和1934年证券交易法第21E条，修改后的。我们基于对未来事件的当前预期和预测而作出这些前瞻性陈述。以下信息和任何前瞻性陈述应根据本季度报告10—Q表格中其他地方讨论的因素加以考虑，特别是包括第二部分第1A项“风险因素”和我们向美国证券交易委员会或美国证券交易委员会提交的其他文件中确定的风险。
我们的实际结果和某些事件的时间可能与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或表明的结果存在重大差异。我们提醒您，前瞻性陈述并不是未来业绩的保证，我们的实际经营结果，财务状况和流动性，以及我们经营所在行业的发展，可能与本季度报告10—Q表格中包含的前瞻性陈述有重大差异。本文所作的声明是在向SEC提交本表格10—Q之日作出的，不应在任何后续日期依赖。即使我们的经营业绩，财务状况和流动性，以及我们经营所在行业的发展与本季度报表10—Q中所载的前瞻性陈述一致，它们可能无法预测未来时期的业绩或发展。除法律和SEC规则特别要求外，我们不承担任何义务公开更新或修订任何此类声明，以反映我们的预期或任何此类声明可能基于的事件、条件或情况的任何变化，或可能影响实际结果与前瞻性声明中所载结果不同的可能性。
我们提醒读者不要过分依赖我们所做的任何前瞻性陈述，这些陈述仅限于他们作出之日。
除非另有说明，否则本季度报告中关于10—Q表格的所有信息均适用于2022年10月27日生效的普通股1比15反向股票分割，所有提及的历史份额和每股金额均适用于反向股票分割。
概述
我们是一家生命科学公司，专注于推进当前和未来的基因治疗候选物和神经肌肉和心脏项目的组合，我们统称为我们的候选物，包括SGT—003用于治疗杜氏肌营养不良症，或杜氏，SGT—501用于治疗胆碱能多态性室性心动过速，或（CPVT），AVB—401用于治疗BAG3介导的扩张型心肌病，AVB—202—TT用于治疗弗里德赖希共济失调或FA，以及用于治疗心脏病的其他资产，这些资产处于不同的发展阶段，投资水平不同。Solid正在推进其在罕见的神经肌肉和心脏疾病的多样化管道，汇集了科学，技术，疾病管理和护理方面的专家。以患者为中心，由那些直接受到杜兴影响的人创建，我们的任务是改善患有这些毁灭性疾病的患者的日常生活。
Solid旨在推动最佳科学，加速发现和开发可能使所有杜氏患者受益的治疗方法。随着Solid的扩张，为患有其他神经肌肉和心脏疾病的患者带来有意义的治疗，驱动我们的价值观和指导原则将继续下去。我们的企业愿景是建立一个创新平台，通过整合内部能力，包括载体核心、使用经验证的动物模型、优化的表达盒、新型衣壳和调控元件，以及与相关临床和研究领域的领导者合作，为神经肌肉和心脏疾病提供高价值的基因药物的发现和开发。我们的使命是指导我们的业务，治疗和改变神经肌肉和心脏疾病的所有阶段。为了强调这一使命，我们以疾病为中心的商业模式建立在以下基本原则之上：
18
反向拆分股票
于2022年10月26日，我们的董事会批准按1比15（1：15）的比例对我们的流通普通股进行反向股票分割。反向股份拆股已于二零二二年十月二十七日生效。反向股份拆股已于二零二二年六月七日股东周年大会上获股东批准。本10—Q表格季度报告（包括随附简明综合财务报表）所载普通股的所有股份和每股金额均已追溯调整，以使所有呈列期间的反向股份拆股生效，包括将相当于面值减少额的金额重新分类至额外实缴股本。
收购和私募
于2022年12月2日，我们完成收购AavantiBio，Inc.，或AavantiBio，一家私营基因治疗公司，专注于改变弗里德赖希共济失调（FA）和罕见心肌病患者的生活，或收购。收购完成后，我们收购了AavantiBio的基因治疗项目AVB—202—TT和AVB—401、用于治疗未披露心脏疾病的额外资产、平台技术和相关知识。
于2022年12月2日，我们以每股7.05美元的价格发行并出售了10，638，290股普通股，即2022年12月的私募，该私募在收购后立即结束。 扣除发行成本后，我们从二零二二年十二月私募获得7260万美元的净所得款项。
我们的运营
我们专注于开发变革性治疗方法，以改善罕见神经肌肉和心脏疾病患者的生活。我们目前的项目都是为用基因转移产品治疗这些疾病而设计的。基因转移是一种基因疗法，旨在通过传递这些基因的功能版本（称为转基因）来解决由突变基因引起的疾病。然后，转基因被身体用来生产在治疗前不存在或不起作用的蛋白质，可能提供长期的临床益处。除了转基因，我们的基因转移候选物包括病毒衣壳（蛋白质外壳用作载体，将转基因传递到体内细胞）和启动子（一种专门的DNA序列，指导细胞在特定组织中产生蛋白质）。该载体被修改为不再自我复制，但仍保留其将新遗传物质直接引入患者细胞的能力。腺相关病毒或AAV载体已被批准用于将转基因递送至患者，包括通过全身递送。第三方在用于多种疾病适应症的人类临床试验中也广泛研究了使用AAV载体递送基因疗法，并且在这些试验中的某些试验中，将AAV全身递送给患者。
由于我们庞大的研发开支、授权及专利投资，以及与我们的营运相关的一般行政成本，我们自成立以来在每个期间均产生了大量的经营亏损。 截至2023年9月30日止三个月及九个月，我们的净亏损分别为21. 0百万元及75. 7百万元，截至2022年9月30日止三个月及九个月，分别为20. 4百万元及70. 8百万元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为6.384亿美元。我们预期于可见将来会产生重大开支及经营亏损。
随着我们寻求开发我们的候选人并将其商业化，我们预计我们的费用将大幅增加，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们预计将通过公共或私募股权融资、债务融资或其他来源(可能包括许可协议或战略合作)来为我们的运营提供资金。我们可能无法筹集更多资金或在需要时以优惠条件达成此类协议或安排，如果有的话。如果我们不能在需要的时候筹集资金或达成这样的协议，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们候选人的开发或商业化。
由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法确定我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们能够从产品销售中获得收入，我们也可能无法盈利。如果我们无法实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少或终止我们的运营。
截至2023年9月30日，我们拥有1.429亿美元的现金、现金等价物和可供出售的证券，不包括180万美元的限制性现金。我们相信，截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和可供出售的证券将使我们能够为2025年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比目前预期的更快地使用我们可用的资本资源。
最近的新冠肺炎疫情导致联邦、州和地方政府采取措施，通过隔离、严格的旅行限制和禁令、加强边境审查等措施来减缓疫情的传播。新冠肺炎对我们的业务、运营结果和财务状况的影响的全面程度将取决于高度不确定的未来发展，包括为遏制或治疗其影响而采取的行动，以及对我们的临床前开发、员工、供应商和供应商的影响，所有这些都是不确定和无法预测的。我们会继续密切监察有关情况。
19
财务运营概述
收入
协作收入关联方
截至2023年9月30日的9个月，协作收入为0美元，而截至2022年9月30日的9个月，协作收入为810万美元。我们从与Ultragenyx制药公司或Ultragenyx制药公司的合作和许可协议或合作协议中确认了与研究服务和成本补偿相关的收入。根据本协议，尚未开始进行其他研究和开发。
产品收入
到目前为止，我们还没有产生任何产品收入，在可预见的未来，如果有的话，我们也不希望通过销售我们的产品产生任何产品收入。如果我们对候选人的开发努力是成功的，并获得了市场批准，我们未来可能会从产品销售中获得产品收入。
运营费用
我们将我们的运营费用分为两类：研发费用，以及一般和行政费用。人事费，包括薪金、福利、奖金和基于股权的薪酬费用，是这些费用类别中的一个重要组成部分。我们根据与这些资源相关的工作性质来分配与人员成本相关的费用。
研发费用
研究和开发费用主要包括我们的研究活动所产生的成本，包括我们的发现努力，以及SGT-003和其他候选者的开发，包括：
研发活动是我们商业模式的核心。我们仍处于候选人发展的早期阶段。处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床前开发或临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，主要是由于后期临床试验的规模和持续时间增加。我们预计，如果我们启动SGT—003和其他候选人的临床试验，并继续识别和开发其他候选人，我们的研发费用将在可预见的将来继续增加。
我们通常在所有候选产品中使用我们的员工和基础设施资源。我们跟踪产品候选人根据我们的许可安排支付的外包开发成本和里程碑付款，但我们不会根据计划特定的基础将人员成本、根据我们的许可安排支付的许可费用或其他内部成本分配给产品候选人。这些费用包括在下表中未分配的研究和开发费用中。
20
下表按各个时期的候选产品汇总了我们的研发费用：
|
|
截至三个月 |
|
|
九个月结束 |
|
||||||||||
(单位：千) |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
SGT-001 |
|
$ |
174 |
|
|
$ |
1,476 |
|
|
$ |
3,245 |
|
|
$ |
19,697 |
|
SGT-003 |
|
|
4,735 |
|
|
|
3,235 |
|
|
|
19,642 |
|
|
|
6,668 |
|
其他发展计划 |
|
|
1,401 |
|
|
|
582 |
|
|
|
6,233 |
|
|
|
1,736 |
|
未分配的研究和开发费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
人事相关费用 |
|
|
6,175 |
|
|
|
5,622 |
|
|
|
19,100 |
|
|
|
19,906 |
|
外部费用 |
|
|
4,217 |
|
|
|
3,090 |
|
|
|
12,890 |
|
|
|
9,123 |
|
未分配的研究和开发费用总额 |
|
|
10,392 |
|
|
|
8,712 |
|
|
|
31,990 |
|
|
|
29,029 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
16,702 |
|
|
$ |
14,005 |
|
|
$ |
61,110 |
|
|
$ |
57,130 |
|
我们不能确定SGT-003或其他候选药物的临床试验的持续时间、成本和时间，或者我们是否、何时或在多大程度上将从我们获得营销批准的任何候选产品的商业化和销售中获得收入或我们的其他研发费用。我们可能永远不会成功地获得任何候选产品的营销批准。我们候选临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，包括：
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括行政、财务、业务发展和行政职能人员的工资和其他相关成本，包括基于股权的薪酬。一般和行政费用还包括与专利和公司事务有关的法律费用、会计、审计、税务和咨询服务的专业费用、保险费、差旅费用、购置费用和与设施有关的费用，其中包括直接折旧成本和办公设施租金和维护的分配费用以及其他运营成本。
我们预计未来我们的一般和管理费用将增加，因为我们支持我们的研究和开发活动，以及与我们候选药物的任何计划或未来临床试验和潜在商业化相关的活动。
重组费用
2022年4月，我们实施了公司战略的变化。由于公司运营的变化，我们减少了大约35%的员工。
2022年11月，我们批准了一项旨在精简与收购相关的运营结构的计划。与该计划相关的是，我们在2022年12月裁减了大约18%的员工。
其他收入(费用)，净额
其他收入(支出)，净额包括我们的现金、现金等价物、可供出售证券、投资溢价摊销或投资折价增加所产生的利息收入，以及融资租赁利息支出净额。
21
所得税
我们采用资产负债法对所得税进行会计处理，这要求对已在合并财务报表中确认但未在应纳税所得额中反映的事件的预期未来税务后果确认递延税项资产和负债。为将递延税项资产减至其估计可变现价值而设立估值拨备。
我们对财务报表中确认的所得税的不确定性进行了核算，采用了两步法来确定应确认的税收优惠金额。首先，必须对税收状况进行评估，以确定税务机关在外部审查后维持这种状况的可能性。如果税务状况被认为更有可能持续下去，则对税务状况进行评估，以确定要在财务报表中确认的利益金额。可确认的受益金额是在最终和解时实现可能性大于50%的最大金额。所得税拨备包括被认为适当的任何由此产生的税收准备金或未确认的税收优惠的影响，以及相关的净利息和罚款。
关键会计政策和估计数的使用
我们管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的综合财务报表为基础的，这些报表是根据美国公认的会计原则编制的。在编制我们的综合财务报表和相关披露时，我们需要作出估计和假设，以影响我们综合财务报表中资产和负债、成本和费用的报告金额以及或有资产和负债的披露。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值并不是从其他来源很容易看出的。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。我们的实际结果可能与这些估计不同。
在截至2023年9月30日的9个月内，我们的关键会计政策没有重大变化。我们的关键会计政策在截至2022年12月31日的年度报告Form 10-K中的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析--关键会计政策和估计的使用”标题下进行了描述，以及本季度报告Form 10-Q第I部分第1项“财务报表(未经审计)”中包含的未经审计简明综合财务报表的附注。我们认为，在我们的关键会计政策中，以下会计政策涉及的判断性和复杂性最大：
因此，我们相信上述政策对全面了解及评估我们的财务状况及经营业绩至关重要。倘实际结果或事件与我们应用该等政策时所使用的估计、判断及假设有重大差异，则我们呈报的财务状况及经营业绩可能会受到重大影响。
行动的结果
截至2023年9月30日及2022年9月30日止三个月的比较
下表概述我们截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三个月的经营业绩：
|
|
截至三个月 |
|
|
增加 |
|
|
% |
||||||
(单位：千) |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
(减少) |
|
|
变化 |
|||
协作收入关联方 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
— |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
16,702 |
|
|
|
14,005 |
|
|
|
2,697 |
|
|
19% |
一般和行政 |
|
|
6,412 |
|
|
|
7,127 |
|
|
|
(715 |
) |
|
(10)% |
重组费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
总运营费用 |
|
|
23,114 |
|
|
|
21,132 |
|
|
|
1,982 |
|
|
9% |
运营亏损 |
|
|
(23,114 |
) |
|
|
(21,132 |
) |
|
|
(1,982 |
) |
|
(9)% |
利息收入，净额 |
|
|
1,856 |
|
|
|
735 |
|
|
|
1,121 |
|
|
153% |
其他收入(费用)，净额 |
|
|
278 |
|
|
|
(13 |
) |
|
|
291 |
|
|
2238% |
其他收入合计，净额 |
|
|
2,134 |
|
|
|
722 |
|
|
|
1,412 |
|
|
196% |
净亏损 |
|
$ |
(20,980 |
) |
|
$ |
(20,410 |
) |
|
$ |
(570 |
) |
|
(3)% |
22
协作收入关联方
截至二零二三年九月三十日及二零二二年九月三十日止三个月并无合作收益。合作协议项下拟进行的研发服务于二零二二财政年度第二季度完成，导致确认于签署合作协议时记录的剩余递延收益。本协议项下没有其他研究和开发。
研发费用
|
|
截至三个月 |
|
|
增加 |
|
|
% |
||||||
(单位：千) |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
(减少) |
|
|
变化 |
|||
SGT-001 |
|
$ |
174 |
|
|
$ |
1,476 |
|
|
$ |
(1,302 |
) |
|
(88)% |
SGT-003 |
|
|
4,735 |
|
|
|
3,235 |
|
|
|
1,500 |
|
|
46% |
其他发展计划 |
|
|
1,401 |
|
|
|
582 |
|
|
|
819 |
|
|
141% |
未分配的研究和开发费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人事相关费用 |
|
|
6,175 |
|
|
|
5,622 |
|
|
|
553 |
|
|
10% |
外部费用 |
|
|
4,217 |
|
|
|
3,090 |
|
|
|
1,127 |
|
|
36% |
未分配的研究和开发费用总额 |
|
|
10,392 |
|
|
|
8,712 |
|
|
|
1,680 |
|
|
19% |
研发费用总额 |
|
$ |
16,702 |
|
|
$ |
14,005 |
|
|
$ |
2,697 |
|
|
19% |
截至2023年9月30日止三个月的研发开支为1670万美元，而截至2022年9月30日止三个月的研发开支则为1400万美元。研发费用增加270万美元，主要是由于SGT—003的研究相关费用增加150万美元，外部费用增加110万美元，其他开发项目费用增加80万美元，人事费用增加60万美元，由于我们决定优先开发SGT—003，SGT—001的成本减少了130万美元。
一般和行政费用
截至2023年9月30日止三个月的一般及行政开支为640万美元，而截至2022年9月30日止三个月则为710万美元。减少70万美元主要是由于二零二二年发生的收购相关成本导致法律费用减少90万美元，以及保险费减少30万美元，但被人事费用增加50万美元所抵销。
重组费用
截至二零二三年九月三十日及二零二二年九月三十日止三个月并无重组费用。
其他收入(费用)，净额
截至2023年9月30日止三个月的其他收入净额为2. 1百万元，而截至2022年9月30日止三个月则为0. 7百万元。有关活动主要与本集团投资组合内可供出售证券之利息收入增加有关。
23
截至2023年9月30日及2022年9月30日止九个月的比较
下表汇总了截至2023年9月30日和2022年9月30日的9个月的运营结果：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
增加 |
|
|
% |
||||||
(单位：千) |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
(减少) |
|
|
变化 |
|||
协作收入关联方 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
8,094 |
|
|
$ |
(8,094 |
) |
|
(100)% |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
61,110 |
|
|
|
57,130 |
|
|
|
3,980 |
|
|
7% |
一般和行政 |
|
|
20,940 |
|
|
|
21,330 |
|
|
|
(390 |
) |
|
(2)% |
重组费用 |
|
|
(63 |
) |
|
|
1,520 |
|
|
|
(1,583 |
) |
|
(104)% |
总运营费用 |
|
|
81,987 |
|
|
|
79,980 |
|
|
|
2,007 |
|
|
3% |
运营亏损 |
|
|
(81,987 |
) |
|
|
(71,886 |
) |
|
|
(10,101 |
) |
|
(14)% |
其他收入(费用)，净额 |
|
|
6,308 |
|
|
|
1,056 |
|
|
|
5,252 |
|
|
497% |
净亏损 |
|
$ |
(75,679 |
) |
|
$ |
(70,830 |
) |
|
$ |
(4,849 |
) |
|
(7)% |
协作收入关联方
截至2023年9月30日止九个月并无合作收入，而截至2022年9月30日止九个月的合作收入则为8. 1百万美元。合作收益减少乃由于于二零二二财政年度第二季度完成合作协议项下拟进行的研发服务，导致确认于签署合作协议时录得的剩余递延收益。本协议项下没有其他研究和开发。
研发费用
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
增加 |
|
||||||
(单位：千) |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
(减少) |
|
|||
SGT-001 |
|
$ |
3,245 |
|
|
$ |
19,697 |
|
|
$ |
(16,452 |
) |
SGT-003 |
|
|
19,642 |
|
|
|
6,668 |
|
|
|
12,974 |
|
其他候选产品 |
|
|
6,233 |
|
|
|
1,736 |
|
|
|
4,497 |
|
未分配的研究和开发费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人事相关费用 |
|
|
19,100 |
|
|
|
19,906 |
|
|
|
(806 |
) |
外部费用 |
|
|
12,890 |
|
|
|
9,123 |
|
|
|
3,767 |
|
未分配的研究和开发费用总额 |
|
|
31,990 |
|
|
|
29,029 |
|
|
|
2,961 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
61,110 |
|
|
$ |
57,130 |
|
|
$ |
3,980 |
|
截至2023年9月30日止九个月的研发费用为6110万美元，而截至2022年9月30日止九个月的研发费用为5710万美元。研发费用增加400万美元主要是由于SGT—003的制造和研究相关成本增加1300万美元，其他开发项目成本增加450万美元，以及外部费用增加380万美元，由于我们决定优先开发SGT—003，SGT—001的成本减少了1650万美元，以及人事相关成本减少了80万美元。
一般和行政费用
截至2023年9月30日止九个月的一般及行政开支为20，900，000元，而截至2022年9月30日止九个月则为21，300，000元。减少40万美元的主要原因是2022年发生的采购相关成本导致法律费用减少130万美元，保险费减少70万美元，但被信息技术相关成本增加50万美元、人事和招聘相关成本增加50万美元、设施相关成本增加30万美元、咨询和专业服务增加了30万美元。
重组费用
截至2023年9月30日止九个月的重组费用为（0. 1百万）美元，而截至2022年9月30日止九个月则为1. 5百万美元。重组费用与二零二二年四月发生的重组有关的遣散费及其他离职相关成本有关。
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其他收入(费用)，净额
截至2023年9月30日止九个月的其他收入净额为6，300，000元，而截至2022年9月30日止九个月的其他开支为1，100，000元。有关活动主要与本集团投资组合内可供出售证券之利息收入增加有关。
流动资金和资本资源
流动资金来源
到目前为止，我们的业务主要通过出售可赎回优先单位和成员单位，出售普通股和预融资认股权证以购买我们的普通股股份的私人配售，出售普通股在我们的首次公开发行，后续公开发行和销售普通股在我们的“在市场发售”销售协议，3月13日，2019年，并于2021年8月16日修订，由我们与Jefferies LLC或Jefferies或ATM销售协议。截至2023年9月30日，我们在完成首次公开发行之前，从出售优先股中筹集了总计1.446亿美元的总所得款项，以及通过公开发行（包括我们的首次公开募股、私募配售、ATM销售协议）出售我们普通股的所得款项净额共计5.464亿美元，并根据与Ultragenyx的股票购买协议，详情见下文。
于2019年3月13日，我们订立了ATM销售协议，该协议于2021年8月修订，据此，我们可不时通过Jefferies作为销售代理，发售及出售总所得款项高达7500万美元的普通股股份。任何此类销售是以任何被视为“在市场上出售”的方法进行的，如根据《证券法》颁布的第415条所定义。根据ATM销售协议，我们将向Jefferies支付最高为销售普通股总收益的3%的佣金。截至二零二二年十二月三十一日止年度，我们并无根据自动柜员机销售协议出售任何股份。截至2023年9月30日止三个月及九个月，我们根据ATM销售协议分别出售0股及420，000股股份，所得款项净额分别为0元及2，500，000元。
于2022年12月2日，我们以每股7.05美元的价格发行并出售了10，638，290股普通股，即2022年12月的私募，该私募在收购后立即结束。扣除发行成本后，我们从二零二二年十二月私募获得7260万美元的净所得款项。
截至2023年9月30日，我们拥有现金、现金等价物和可供出售证券1.429亿美元，不包括180万美元的受限制现金，并且没有未偿还债务。
现金流
下表汇总了我们在所列每个期间的现金来源和用途：
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九个月结束 |
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(单位：千) |
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2023 |
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2022 |
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用于经营活动的现金 |
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$ |
(73,357 |
) |
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$ |
(63,497 |
) |
用于投资活动的现金 |
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(35,607 |
) |
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(6,943 |
) |
融资活动提供的现金 |
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2,617 |
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94 |
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现金、现金等价物和限制性现金净减少 |
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$ |
(106,347 |
) |
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$ |
(70,346 |
) |
经营活动
截至2023年9月30日止九个月，经营活动使用了7340万美元现金，主要是由于我们的净亏损7570万美元以及经营资产和负债的变动450万美元，部分被680万美元的非现金费用所抵消。截至2023年9月30日止九个月，经营资产及负债变动所使用的现金净额包括应计费用及其他流动及非流动负债减少6. 9百万元，部分被预付及其他资产减少3. 3百万元所抵销。非现金活动的驱动因素是基于股权的补偿570万美元和折旧和减值费用200万美元，部分被可供出售证券摊销130万美元所抵消。
截至2022年9月30日止九个月，经营活动使用了6350万美元现金，主要是由于我们的净亏损7080万美元以及经营资产和负债变动800万美元，部分被810万美元非现金费用所抵销。截至2022年9月30日止九个月，经营资产及负债变动所使用的现金净额包括递延收入减少810万美元，部分被预付费用及其他资产的现金流入340万美元、应计费用及其他流动及非流动负债增加330万美元所抵销，应付账款增加70万美元，应收账款减少10万美元。非现金活动的驱动因素是股权补偿590万美元、折旧费用190万美元和可供出售证券摊销50万美元，部分抵消了终止租赁收益20万美元。
25
投资活动
截至2023年9月30日止九个月，投资活动使用了3560万美元现金，来自购买1.028亿美元的可供出售证券和购买1.4百万美元的房地产厂房和设备，部分被到期的可供出售证券6860万美元所抵销。
在截至2022年9月30日的九个月内，投资活动使用了690万美元现金，其中包括购买1.632亿美元的可供出售证券和购买220万美元的物业和设备，部分被可供出售证券到期日1.578亿美元和出售财产和设备所得现金1.578亿美元所抵消60万。
融资活动
截至2023年9月30日止九个月，融资活动提供了260万美元现金，来自发行250万美元普通股和根据公司2021年员工股票购买计划或ESPP计划购买股份的所得款项。
截至2022年9月30日止九个月，融资活动提供了100万美元现金，主要来自行使预先融资认股权证及根据EPP计划购买股份。
资金需求
我们预计，在与候选人相关的持续开发活动方面，我们的费用将大幅增加。此外，作为一家上市公司，我们已经并预计将继续产生与运营相关的成本。我们预计我们的费用将大幅增加，如果我们：
截至2023年9月30日，我们拥有现金、现金等价物和可供出售证券1.429亿美元，不包括180万美元的受限制现金。根据我们目前的经营计划，我们相信，截至2023年9月30日的现金、现金等价物及可供出售证券将足以为我们直至2025年的经营开支及资本需求提供资金。因此，为了在此期间后继续经营我们的业务，我们将需要筹集额外资金。然而，我们无法保证我们将能够以我们可以接受的条件、及时或根本筹集资金。此外，我们已根据可能被证明是错误的假设作出此估计，我们可以比我们目前预期更快地使用可用资本资源。
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由于与我们的候选产品开发相关的众多风险和不确定性，以及由于我们可能与第三方合作开发我们的候选产品的程度未知，我们无法估计与完成我们的候选产品研发相关的资本支出和运营开支增加的时间和金额。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
我们希望为未来的临床开发项目提供在我们的一个CMO的cGMP合规设施生产的药物。我们打算建立能力和能力，以商业规模从多个来源供应候选人。
开发药品，包括进行临床前研究和临床试验，是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，我们可能永远不会产生必要的数据或结果，以获得任何候选产品的上市批准，或从销售任何我们可能获得上市批准的产品中获得收入。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能不会获得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自我们预计多年内不会有商业用途的产品的销售。因此，我们将需要获得大量额外资金来实现我们的业务目标。
我们可能无法以可接受的条件或根本无法获得足够的额外资金。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。倘本公司透过出售股本证券筹集额外资本，本公司现有股东之所有权权益可能会被摊薄。任何债务或优先股权融资（如有）可能涉及包含限制性契约的协议，这些契约可能限制我们采取特定行动的能力，例如产生额外债务、作出资本开支或宣布股息，这可能对我们开展业务的能力造成不利影响，并可能要求发行认股权证，这可能会削弱现有股东的所有权权益。
如果我们通过许可协议和与第三方的战略合作来筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少和/或终止我们的候选产品的开发或任何未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
合同义务和承诺
截至2023年9月30日止九个月，我们的合约义务及承担与截至2022年12月31日止财政年度的10—K表格年报中“管理层对财务状况及经营业绩的讨论及分析”所述者并无重大变动。
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近期发布的会计公告
请参阅截至2022年12月31日止年度的10—K表格年报所载综合财务报表附注2。
新兴成长型公司的地位
2012年的《创业创业法案》或《就业法案》允许像我们这样的新兴成长型公司利用延长的过渡期遵守适用于上市公司的新的或修订的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已无可争议地选择不适用此条文，因此，当非新兴增长型公司的上市公司要求采用新订或经修订的会计准则时，我们将遵守该等准则。
表外安排
我们在报告期内没有，目前也没有，任何资产负债表外安排，如美国证券交易委员会的规则和条例所定义的。
项目3.数量和质量关于市场风险的披露。
我们面对与利率变动有关的市场风险。于2023年9月30日，我们的现金等价物包括合约到期日为自收购日期起计少于90日的货币市场账户。于2023年9月30日，我们的投资包括合约到期日少于一年的国库券及公司债券证券。我们面对的主要市场风险为利息收入敏感度，受美国利率整体水平变动影响。然而，由于本集团投资组合之投资属短期性质，市场利率即时变动10%不会对本集团投资组合之公平市值或财务状况或经营业绩造成重大影响。
项目4.控制和程序。
信息披露控制和程序的评估
于二零二三年九月三十日，我们的管理层在总裁兼首席执行官及首席财务官（分别为主要执行官及主要财务官）的参与下，评估了披露监控及程序的有效性。根据经修订的1934年《证券交易法》或《交易法》的第13a—15（e）条和第15d—15（e）条，"披露控制和程序"一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到记录、处理，在SEC规则和表格规定的时间内进行汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给公司管理层，包括其首席执行官和首席财务官，以便及时就所要求的披露作出决定的控制和程序。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作如何良好，只能提供实现其目标的合理保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时，必须运用其判断。根据对我们于2023年9月30日的披露控制及程序的评估，我们的总裁兼首席执行官及首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制及程序在合理保证水平下有效。
财务报告内部控制的变化
截至2023年9月30日止三个月，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a—15（f）条和第15d—15（f）条）并无发生对我们对财务报告的内部控制造成重大影响或合理可能造成重大影响的变动。
28
第二部分--其他信息
项目1.法律规定法律程序。
没有。
第1A项。 RISK因子。
除本季度报告10—Q表格中包含的其他信息外，包括本报告标题为“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”的部分以及我们的财务报表和相关附注，您还应仔细考虑以下风险因素。如果发生以下风险因素中描述的任何事件以及本季度报告中其他地方描述的风险，我们的业务、经营业绩和财务状况可能会受到严重损害，我们的普通股交易价格可能会下跌。本10—Q表格季度报告还包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。我们的实际结果可能与前瞻性陈述中预期的结果有重大差异，原因是下文和本季度报告10—Q表格其他地方所述。以下所述的风险和不确定性并非我们面临的唯一风险。我们目前未知的其他风险或我们目前尚未察觉到对我们业务构成重大风险的其他因素也可能损害我们的业务运营。
风险因素摘要
我们的业务受到许多风险的影响，如果这些风险实现，可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况造成重大影响，我们的普通股的交易价格可能会下跌。下文将更充分地讨论这些风险。这些风险包括：
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与收购相关的风险
我们可能无法实现收购AavantiBio的预期收益，这些收益可能需要比预期更长的时间才能实现，我们可能会遇到重大的整合困难。
于2022年12月2日，我们完成收购或收购AavantiBio，Inc.，或者AavantiBio，一家私营基因治疗公司，专注于改变弗里德赖希共济失调（FA）和罕见心肌病患者的生活。收购完成后，我们收购了AavantiBio的管道项目，其中包括治疗FA和BAG3介导的扩张型心肌病的项目，以及治疗其他心脏疾病的额外资产。我们实现收购预期利益的能力在很大程度上将取决于我们将AavantiBio和这些计划整合到我们的业务和业务策略中的能力，以及实现预期增长机会和协同效应。我们已投入并将继续投入大量管理关注和资源，以整合AavantiBio的业务常规和运营。我们可能无法实现收购的部分或全部预期利益，包括整合过程所需时间较预期长或成本较预期高。我们在整合过程中可能遇到的潜在困难包括：
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整合过程可能会导致我们管理层的注意力转移、持续业务的中断或中断或失去动力，或标准、控制措施、程序及政策的不一致，其中任何情况可能会对我们维持与第三方关系的能力或实现收购预期利益的能力产生不利影响，或可能对我们的业务和财务业绩造成不利影响。
此外，我们现在拥有收购完成时我们承担的某些债务和义务，包括合同债务和义务。此外，未来可能会出现我们以前不知道的未披露、或有或有或其他负债、问题或义务。这些已披露和未披露的负债可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响。
任何或所有这些因素都可能降低或推迟收购的预期增值效果，并对我们的股票价格产生负面影响。因此，不能保证我们将成功地将AavantiBio与我们的业务整合在一起，也不能保证我们将从收购中或在预期的时间框架内实现预期的好处，或者根本不能保证。
我们的股东可能无法从收购和相关私募中获得与他们在收购和相关私募中经历的所有权稀释相称的好处。
如果我们无法从收购中实现预期的全部战略和财务利益，我们的股东将经历其所有权权益的大幅稀释，而没有获得任何相应的利益，或者只获得部分相应的利益，前提是合并后的公司只能实现收购和相关私募的部分预期利益。
我们可能面临更多的诉讼，包括股东诉讼，这可能会对我们的业务和运营产生不利影响。
由于收购后Solid和AavantiBio的业务合并，我们可能会面临来自股东、客户、供应商、消费者和其他第三方的诉讼增加。该等诉讼可能对我们的业务及经营业绩造成不利影响，或可能对我们的营运造成干扰。此外，在过去，股东在生物技术公司股票市场价格波动时期后，对这些公司提起集体诉讼。该等诉讼，如对我们提起，可能会导致我们产生重大成本，并转移管理层的注意力和资源，从而可能对我们的业务、财务状况和经营业绩造成重大不利影响。
与我们的财务状况和资本需求相关的风险
自成立以来，我们已经发生了重大的净亏损，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受净亏损，可能永远不会实现或保持盈利。
自成立以来，我们已产生重大净亏损。截至2023年9月30日止九个月，我们的净亏损为75. 7百万元。截至二零二二年及二零二一年十二月三十一日止年度，我们的净亏损分别为86. 0百万美元及72. 2百万美元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为6.384亿美元。在收购之前，我们已投入大量精力进行研究和开发，包括SGT—001的临床开发（我们不再开发）和SGT—003的临床前开发，以及建立我们的管理团队和基础设施。收购后，我们亦开始致力于其他候选药物的临床前开发。我们预计，我们可能需要几年才能有一个商业化的产品，我们可能永远不会有一个商业化的产品。我们预计在可预见的将来将继续产生重大开支，并持续经营亏损。我们预计，如果我们：
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为了实现并保持盈利，我们必须开发并最终实现一个或多个具有巨大市场潜力的候选产品。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，随着我们继续开发我们的管道，完成临床前研究和未来的临床试验，为我们的候选人获得上市批准，开发和验证商业规模的生产工艺，生产，营销和销售我们可能获得营销批准并满足任何上市后要求的任何未来候选产品。此外，制造过程需要成本可能波动或有限或我们无法获得的材料，以及与合同开发和制造组织的关系，以促进制造过程。我们可能永远不会在任何这些活动中取得成功，即使我们成功，我们也可能永远不会产生足够大或足够大的收入来实现盈利。如果我们确实实现盈利，我们可能无法维持或增加季度或年度盈利能力。我们未能实现并保持盈利将降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发工作、扩大业务或继续运营的能力。我们公司价值的下降也可能导致股东失去全部或部分投资。
我们将需要额外的资金，这些资金可能无法以可接受的条件提供，或者根本不能。如果不能在需要时获得这笔必要的资金，我们可能会被迫推迟、限制或终止我们的产品开发努力或其他业务。
我们预计我们的开支将因我们正在进行的活动而增加，特别是当我们继续研究和开发，进行临床试验，并为我们的候选人寻求上市批准，以及以其他方式将AavantiBio的运营整合到我们的业务中时。此外，如果我们获得候选人的上市批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的重大费用。我们还预计将继续承担与作为上市公司运营相关的额外成本。 虽然我们相信，截至2023年9月30日的现金、现金等价物和可供出售证券将足以为2025年的经营开支和资本需求提供资金，但我们的估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可以比目前预期更快地使用可用资本资源。 为了在此期间后继续经营我们的业务，我们将需要筹集额外资金。然而，我们无法保证我们将能够以我们可以接受的条件、及时或根本筹集资金。此外，我们预计我们将需要额外的资金来完成候选人的发展。
我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
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识别潜在候选产品并进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成，我们可能永远不会生成提交新药申请或NDA或生物许可申请或BLA所需的必要数据或结果，或获得上市批准并实现产品销售。此外，我们的候选产品，如果获得批准，可能无法取得商业成功。我们的产品收入（如有）将来自或基于候选产品的销售，这些候选产品可能在多年内无法上市（如有的话）。 因此，我们将需要继续依赖额外融资以实现我们的业务目标。我们可能无法以可接受的条款或根本无法获得足够的额外融资，并可能受到经济环境及市场状况的影响。我们筹集额外资金的能力可能会受到美国国内外总体经济状况的不利影响，包括美国及全球信贷及金融市场受到干扰、不稳定及波动、通胀加剧、利率及汇率波动、经济放缓或衰退，以及对近期COVID—19疫情及地缘政治事件（包括民间或政治动荡）的担忧。此外，市场不稳定及波动、高水平通胀及利率波动可能会增加我们的融资成本或限制我们获取未来流动资金的潜在来源。或者，我们可能会基于有利的市场条件或战略考虑寻求额外资金，即使我们相信我们有足够资金执行当前或未来的经营计划。
筹集额外资本可能会稀释我们现有的股东，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选人的权利。
我们可能会通过公共和私人股本发行、债务融资、战略伙伴关系和联盟以及许可安排相结合的方式寻求额外资本。如果我们通过出售股权或可转换债务证券来筹集额外资本，我们普通股的所有权将被稀释，条款可能包括清算或其他对我们现有股东的权利产生不利影响的优惠。负债将导致固定支付义务增加，并可能涉及限制性契约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们获取或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们的业务开展能力产生不利影响的其他经营限制。如果我们通过战略合作伙伴关系和联盟以及与第三方的许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术或候选人的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可。
我们从未从产品销售中获得收入，在可预见的未来也不会这样做，如果有的话。
我们从产品销售中获得收入并实现盈利的能力取决于我们单独或与合作伙伴成功完成候选产品的开发并获得将其商业化所需的监管批准的能力。在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得收入，如果有的话。我们未来从产品销售中获得收入的能力在很大程度上取决于我们在以下方面的成功：
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我们有限的经营历史可能会使我们的股东很难评估到目前为止我们业务的成功和评估我们未来的生存能力。
我们是一家发展阶段的公司，成立于2013年。迄今为止，我们在SGT—001和SGT—003开发方面的运营仅限于组织和人员配备我们的公司、业务规划、筹集资金、获取我们的技术权利、确定SGT—001和SGT—003为潜在的基因转移候选物以及进行SGT—001和SGT—003的临床前研究以及SGT—001的临床试验，建立研发和制造合作关系。收购事项后，我们已扩大业务，包括开发额外候选人。我们尚未证明有能力完成任何候选产品的临床试验，获得上市批准，以商业规模生产或进行成功商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有较长的经营历史或以前的经验，将收购的业务整合到现有业务中，我们的股东对前景所做的任何预测都可能不那么准确。
突发公共卫生事件或流行病（包括近期的COVID—19疫情）可能影响我们启动及完成当前或未来临床前研究或临床试验的能力、扰乱监管活动、扰乱我们的生产及供应链或对我们的业务及营运造成其他不利影响。此外，疫情可能继续对全球经济造成不利影响，可能对我们的业务及营运造成不利影响。
突发公共卫生事件或流行病（包括COVID—19疫情）可能对我们的业务、财务状况、经营业绩及前景造成不利影响。
我们和为我们的候选人供应药物产品的第三方制造商以及潜在的合同研究组织(CRO)可能会因此类流行病而面临中断，这些流行病可能会影响我们启动和完成临床前研究或临床试验的能力，包括采购对我们的研发活动至关重要的项目，例如，为我们的候选人生产药物产品所使用的原材料，以及我们当前和未来的临床前研究和临床试验的实验室供应，在每种情况下，由于应对疫情的持续努力，这些项目可能会出现短缺。我们和我们的第三方制造商以及未来的CRO可能会面临与未来临床试验相关的中断，原因包括IND启用研究的延迟、制造中断、获得必要的机构审查委员会或其他必要的现场批准的能力，以及临床试验地点的其他延迟。
如果患者受近期COVID—19疫情或其他突发公共卫生事件影响，或害怕前往或无法前往临床试验中心，我们亦可能面临招募或招募患者进行临床试验的困难。例如，我们在IGNITE DMD试验中，由于在COVID—19疫情早期关闭研究中心，出现了几次错过或推迟患者访视的情况。
对突发公共卫生事件或大流行的应对可能会重新分配监管和知识产权事务方面的资源，从而对我们推进监管审批和保护知识产权的能力产生不利影响。此外，由于旨在限制面对面互动的措施，我们可能会面临监管会议和审批的障碍。
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近期COVID—19疫情对金融市场造成重大干扰，并可能继续造成该等干扰，这可能影响我们透过公开发售筹集额外资金的能力，亦可能影响我们股价的波动及股票的买卖。此外，近期的疫情可能会对全球经济造成重大影响，可能对我们的业务及营运造成不利影响。
最后，为应对近期COVID—19疫情，FDA发布了多份指导文件，以监管和促进疫情期间生物制品的研究和开发。与COVID—19相关的突发公共卫生事件宣布于2023年5月11日结束。 FDA于2023年5月11日终止了22项与COVID—19相关的政策，并允许22项政策继续执行180天。FDA计划保留24项与COVID—19相关的政策，并进行适当修改，其中4项政策的持续时间与公共卫生紧急事件结束无关。目前尚不清楚这些发展将如何影响我们开发和商业化候选产品的努力。
不利的全球经济状况可能会损害我们的业务、财务状况或经营业绩。
我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的影响。严重或长期的经济衰退，包括利率上升和通货膨胀的影响（例如美国最近的通货膨胀率上升），可能会对我们的业务造成各种风险，包括对我们候选产品的需求减弱，以及我们在需要时以可接受的条款筹集额外资金的能力。经济疲软或衰退可能会给我们的制造商带来压力，可能导致制造业中断，或导致第三方付款人或我们未来的合作者延迟支付我们的服务。上述任何一种情况都可能损害我们的业务，我们无法预测当前经济环境和金融市场状况可能损害我们业务的所有方式。
我们在存款账户中持有一部分现金和现金等价物，用于满足我们的营运资本和运营费用需求，如果持有此类资金的金融机构倒闭，这些需求可能会受到不利影响。
我们在多家金融机构的存款账户中持有一部分现金和现金等价物，用于满足我们的营运资金和运营费用需求。这些账户中的余额可能会超过联邦存款保险公司(FDIC)25万美元的标准存款保险限额。如果我们持有此类资金的金融机构倒闭或在金融或信贷市场面临重大不利条件，我们可能面临损失全部或部分此类未投保资金的风险，或延迟获取全部或部分此类未投保资金。任何此类损失或无法获得这些资金都可能对我们的短期流动性和履行我们的运营费用义务(包括工资义务)的能力造成不利影响。
例如，2023年3月10日，硅谷银行(SVB)和签名银行被州监管机构关闭，FDIC被任命为每家银行的接管人。联邦存款保险公司创建了后续的过桥银行，根据美国财政部、美联储和联邦存款保险公司批准的系统性风险例外，SVB和Signature Bank的所有存款都转移到了过桥银行。如果我们持有营运资金和运营费用的金融机构倒闭，我们不能保证这些政府机构会以类似的方式采取行动保护我们未投保的存款或投资。
我们还在持有我们的投资和有价证券的其他金融机构维持投资账户，如果我们用于营运资本和运营费用的资金的使用受到损害，我们可能无法及时出售投资或将资金从我们的投资账户转移到其他运营账户，足以履行我们的运营费用义务。
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与我们的候选产品开发相关的风险
我们的候选基因转移基于新技术，这使得很难预测开发和随后获得监管批准的时间和成本。据我们所知，只有数量有限的基因转移产品在美国和欧盟获得了商业化批准。
我们历来专注于治疗杜兴的SGT-001和SGT-003的研究和开发工作。在收购之前，AavantiBio将其研究和开发工作集中在FA和BAG3介导的扩张型心肌病的治疗候选药物上。我们已经将SGT-003优先用于Duchenne的治疗，并正在推进一系列治疗其他罕见遗传病的计划，我们未来的成功取决于我们成功开发这些候选药物。我们失败的风险很高。我们在开发SGT-001方面遇到了问题和延误，未来可能会在开发候选人方面遇到问题或延误。任何这样的问题或延误都会造成意想不到的成本，任何发展问题都可能得不到解决。例如，我们或另一方可能发现与我们的候选对象、腺相关病毒或AAV、载体、构建毒性或其他问题相关的以前未知的风险，这些问题可能比我们目前认为的更有问题，这可能会延长获得监管批准所需的观察期，或导致无法获得监管批准，或可能需要进行额外的临床测试。
此外，我们进行和完成临床前开发测试和研究的能力取决于我们获得进行此类测试和研究所需的动物和其他用品的能力。如果我们无法获得进行临床前测试和研究所需的所有必要动物和其他用品，我们可能无法及时或根本无法完成此类临床前开发测试和研究。例如，我们的一些启用IND的毒理学和其他研究需要某些非人类灵长类动物或HEP，这些非人类灵长类动物可能从与美国的贸易关系面临或可能变得具有挑战性的国家进口，或者通过供应商进口，这些供应商可能无法及时获得某些NHP，这可能会削弱我们完成临床前开发测试和研究以支持IND或类似应用程序的能力，或者推迟此类申请的提交。此外，我们可能无法证明足够的候选产品的有效性和/或安全性，以满足监管机构的要求。我们可能无法获得相关的、足够的或必要的动物模型，包括疾病的遗传模型，特别是非人类灵长类动物的遗传模型，以用于监管当局要求的此类研究。由于我们依赖CRO进行所有必要的动物模型实验，以评估我们候选产品的有效性和安全性，因此我们可能会经历重大延误。这些因素中的任何一个都可能导致候选人进展延迟、无法获得监管批准和/或候选人开发成本的大幅增加。
此外，FDA、欧盟委员会、欧洲药品管理局或欧洲药品管理局等监管机构的产品规格和临床试验要求，以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准，因候选产品的类型、复杂性、新颖性以及预期用途和市场而有很大不同。像我们这样的新产品候选产品的监管审批过程尚不清楚，而且可能比其他更知名或更广泛研究的产品候选产品更昂贵，花费的时间更长。据我们所知，只有数量有限的基因转移产品在美国和欧盟获得了商业化批准。因此，很难确定我们的基因转移候选者在美国或欧盟获得监管批准需要多长时间或花费多少钱，如果有的话。欧盟委员会的批准可能并不代表FDA可能需要批准什么，反之亦然。
我们的候选基因转移可能会导致不良副作用或具有其他特性，可能会推迟或阻止其监管批准，限制其商业潜力，或在任何潜在的上市批准后导致重大负面后果。
我们目前的候选药物还没有在人类患者身上进行研究。在进行临床试验期间，患者的健康可能会发生变化，包括疾病、受伤、不适或致命后果。通常情况下，无法确定是否被研究的产品候选导致了这些情况。例如，我们报告了IGNITE DMD的严重不良事件，导致2019年11月临床暂停，自那以来已得到解决。2021年4月，在IGNITE DMD中使用SGT-001治疗的一名患者经历了被归类为严重不良事件的全身炎症反应，研究人员认为该反应与药物有关。
此外，当我们在更大、更长和更广泛的临床项目中测试候选对象时，或者当这些候选对象获得监管批准后使用变得更广泛时，受试者将报告在早期临床试验中观察到的疾病、伤害、不适和其他不良事件，以及在以前的临床试验中没有发生或没有检测到的情况。许多时候，只有在研究产品在大规模的第三阶段临床试验中进行测试后，或者在某些情况下，在批准后向患者提供商业规模的产品后，才能检测到副作用。如果其他临床经验表明候选人有副作用或导致严重或危及生命的副作用，候选人的开发可能会失败或推迟，或者，如果候选人已获得监管批准，这种批准可能会被撤回。
在过去，基因治疗有几个显著的副作用，包括报道的白血病和其他临床试验中出现的死亡病例。年，FDA召集了细胞、组织和基因治疗咨询委员会
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2021年9月，讨论基于AAV的基因治疗产品的毒性风险，讨论的风险包括载体基因组整合导致的致癌性风险、肝毒性、血栓性微血管病和神经毒性（特别是与背根神经节毒性相关）。虽然已经开发了新的重组载体，旨在减少这些副作用，但基因治疗仍然是一种相对较新的疾病治疗方法，并且可能会产生额外的副作用。最近，有报道称，在杜氏其他基因治疗的临床试验中，有显著的副作用，包括肌无力和心肌炎，这些副作用可能与引起该疾病的特定基因突变的类型和位置有关。1名临床试验申办方报告了一例患有晚期疾病和心功能不全的卧床Duchenne受试者死亡，之前发生低血容量和心源性休克。由于遗传物质或用于携带遗传物质的产品的其他组分的持续生物活性，暴露于基因治疗产品后也存在延迟不良事件的潜在风险。基因治疗产品治疗可能发生的不良副作用包括给药后早期的免疫反应，可能会大大限制治疗的有效性或代表患者的安全风险。此外，在先前涉及用于基因治疗的AAV载体的临床试验中，一些受试者经历了与T细胞应答相关的阳性ELISPOT测试的发展，这是不清楚的临床可翻译性。如果T细胞被激活，细胞免疫应答系统可能触发转导细胞的移除。如果我们的基因转移候选物表现出类似的效果或其他不良副作用，我们可能会决定或被要求停止或延迟我们的候选物的进一步临床开发，涉及用于基因治疗的AAV载体。
例如，作为SGT—001临床前项目的一部分，我们进行了必要的药物非临床研究质量管理规范（GLP）毒理学研究，以确定SGT—001在野生型小鼠和非人灵长类动物或NHP中的总体安全性特征。这些研究的数据和我们的结论包含在我们提交给FDA的IND申报中。SGT—001全身给药在两种种属中通常耐受良好。在任一种属中，在SGT—001全身给药后长达13周内，我们均未观察到供试品相关毒性证据，这会阻止我们启动临床试验。在NHP研究中，供试品相关效应为自限性、轻度化学和血液学变化，研究结束时无显微镜相关性。从第9天开始，在NHP中观察到肝功能酶一过性和无症状升高，到第21天恢复至正常水平。我们认为，在两项GLP研究中均未发生与SGT—001给药相关的其他相关供试品相关不良事件。在NHP毒理学研究中，高剂量队列的一只动物在麻醉程序中未恢复后被安乐死。我们认为这一事件是由程序错误引起的。然而，不能完全排除AAV载体是导致该事件的毒性的一个促成因素。
在施用任何AAV基因疗法（包括SGT—003或其他候选物）后，可能会观察到其他不良副作用。例如，已经报道发生了将AAVDNA整合到宿主细胞的基因组中的情况。并非所有预期的AAV递送系统都已在先前的人体临床试验中得到验证，例如AAV—SLB 101，这是一种新型衣壳。如果输送系统不符合安全标准或无法提供预期的疗效结果，我们可能会被迫暂停或终止SGT—003或其他候选产品的开发。FDA于2021年9月召集了细胞、组织和基因治疗咨询委员会，讨论基于AAV的基因治疗产品的毒性风险。讨论的风险包括载体基因组整合、肝毒性、血栓性微血管病和神经毒性（特别是与背根神经节毒性相关）引起的致瘤风险。如果将来发生任何此类不良副作用，且我们无法证明其不是由给药过程或相关程序引起的，FDA、欧盟委员会、EMA或其他监管机构可以命令我们停止SGT—003或其他候选药物的进一步开发，或拒绝批准SGT—003或其他候选药物用于任何或所有靶向适应症。即使我们能够证明任何严重不良事件与产品无关，此类事件也可能影响患者招募或入组患者完成临床试验的能力。患者还将产生抗AV载体的抗体，第二次基因转移可能不安全或成功。
此外，如果我们的一个或多个候选者获得上市批准，FDA可以要求我们采用风险评估和缓解策略，或REMS，以确保益处大于风险，其中可能包括概述产品风险的药物指南，以分发给患者和向医疗从业者传播计划。此外，如果我们或其他人后来发现我们的候选人造成了不良的副作用，可能会产生几个潜在的重大负面后果，包括：
我们的一项临床试验过去曾被FDA搁置临床试验，我们不能保证在我们候选的未来临床试验中不会发生类似的事件。
2019年11月，FDA在IGNITE DMD中发生严重不良事件后暂停了SGT—001的临床试验。IGNITE DMD 2E14 vg/kg队列中的第3例患者于2019年10月下旬给药，发生了一起严重不良事件，认为与
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研究药物的特征为补体激活、血小板减少、红细胞计数降低、急性肾损伤和心肺功能不全。2020年10月，FDA解除了对IGNITE DMD的临床搁置。关于解除临床暂停，我们决定将IGNITE DMD给药后两名患者的最大体重降低至每名患者18 kg。此外，为了降低严重药物相关不良事件的风险，我们修订了IGNITE DMD临床方案，纳入了预防性使用抗补体抑制剂依库珠单抗和C1酯酶抑制剂，并在给药后第一个月增加泼尼松剂量。2021年3月，我们宣布第七名患者根据修订方案安全给药，出现短暂且可管理的不良事件，均不严重。于二零二一年四月，第八名患者接受SGT—001治疗。患者出现全身炎症反应，此后完全消退。该事件被归类为严重不良事件，研究者认为与药物相关。在使用我们的第二代生产工艺和临床策略对这两名患者进行了给药后，我们对所有临床数据进行了广泛审查，从而制定了强化的风险缓解计划，包括新的患者管理指南。2021年11月，第9名患者根据修订后的临床方案安全给药，出现短暂且可管理的不良事件，无严重不良事件。然而，我们不能保证在未来的临床试验中不会发生类似的严重不良事件或临床暂停。
SGT—003或任何其他候选产品的任何临床试验延迟完成，由于类似的严重不良事件或临床搁置或其他原因，将增加我们的成本，减慢我们的候选产品开发和批准过程，并延迟或潜在地危及我们开始产品销售和产生收入的能力。此外，许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素也可能最终导致SGT—003或其他候选药物的监管批准被拒绝。
我们从未完成过临床试验，可能无法完成任何候选产品的临床试验，包括SGT-003和其他候选产品。
我们的开发工作还处于早期阶段，所有候选药物仍处于临床前开发阶段。 临床前研究涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。 有许多潜在的临床前模型可以测试不同的疾病状态，我们可能无法选择最佳或预测性的临床前模型来确定我们的候选人的概念证明和潜在的安全性和有效性。 如果根据我们的管理层和顾问的判断，临床前测试结果不支持进一步的开发，我们可能会决定暂停对候选产品或技术的进一步测试。
我们将需要成功启动并完成临床试验，以获得FDA批准上市SGT—003和其他候选产品。我们在准备、提交和审查监管申报方面经验有限，并且之前从未为任何候选产品提交过BLA。我们不能确定提交IND将导致FDA允许临床试验开始或按建议开始，或者一旦开始，不会出现暂停或终止此类临床试验的问题。进行后期临床试验和提交成功的BLA是一个复杂的过程。对于杜兴宁治疗的关键试验的设计尤其如此，因为FDA尚未就杜兴宁治疗批准的必要终点给出明确的指导。此外，我们无法确定需要多少SGT—003或其他候选人的临床试验，或者这些试验应如何设计。因此，我们可能无法成功有效地执行和完成必要的临床试验，从而导致BLA提交并批准SGT—003或其他候选产品。与竞争对手相比，我们可能需要更多的时间和成本，并且可能无法成功获得监管部门对我们开发的候选产品的批准。未能开始或完成临床试验或延迟临床试验，可能会阻止或延迟我们将SGT—003和其他候选产品商业化。
临床前研究或早期临床试验的成功可能并不意味着在以后的试验中取得的结果。
临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的临床试验结果，也不一定能指示最终结果。我们在动物中对某些候选人的临床前研究有限。我们仅对有限数量的人类受试者进行了SGT—001给药，并且我们未对任何人类受试者进行SGT—003或任何其他候选物给药。基因治疗和生物制品临床试验失败率很高。制药和生物技术行业的许多公司即使在临床前测试和早期临床试验中取得了可喜的成果，但在后期临床试验中却遭遇了重大挫折。从临床前和临床活动中获得的数据有不同的解释，这可能会延迟、限制或阻止监管部门的批准。我们还可能会因许多因素而遭遇监管延迟或拒绝，包括在我们候选产品开发期间监管政策的变化。 我们的候选人可能无法在临床开发中显示预期的安全性和有效性，尽管在临床前研究中取得了积极的结果。这一失败可能导致我们放弃任何候选人。
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我们不时宣布或公布的初步或中期数据可能会随着更多数据的出现而发生变化，并受到审计和核实程序的约束，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们可能会不时地公布或公布临床试验的初步或中期数据。积极的初步或中期数据可能不能预测这种试验的后续或总体结果。初步或中期数据面临这样的风险，即随着更多数据的出现，一个或多个结果可能发生实质性变化。此外，初步或中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。因此，任何正在进行的临床试验中的阳性初步或中期数据可能不能预测已完成试验的结果。我们还作出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面评估所有数据。因此，我们报告的初步或中期数据可能与相同临床试验的未来结果不同，或者一旦收到更多数据并进行充分评估，不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。初步或中期数据仍须接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的初步或中期数据大不相同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎地查看初步或中期数据。与初步或中期数据相比，最终数据中的重大不利变化可能会严重损害我们的业务前景。
我们的临床试验可能会遇到重大延误，或者我们可能无法证明安全性和有效性，使适用的监管机构满意。
在获得监管部门批准销售我们的候选产品之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明候选产品对其预期适应症的安全性和有效性。临床测试既昂贵又耗时，而且结果不确定。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成，如果有的话。一个或多个临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括：
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此外，如果任何临床试验的结果不是决定性的，或者如果与我们的候选人相关的安全问题或严重不良事件，我们可以：
此外，FDA和其他监管机构关于临床试验的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或管理临床试验的政策，我们的发展计划可能会受到影响。例如，2022年12月，随着食品和药物综合改革法案(FDORA)的通过，国会要求赞助商为每一项新药或生物制品的第三阶段临床试验或任何其他“关键研究”制定并提交一份多样性行动计划。同样，欧盟与临床试验相关的监管格局最近也发生了变化。如果我们不能适应现有要求的这些和其他变化，或者不能采用新的要求或管理临床试验的政策，我们的发展计划可能会受到影响。
如果我们在测试或营销审批方面遇到延误，我们的产品开发成本将会增加。此外，如果我们对我们的候选产品进行制造或其他更改，我们可能需要进行额外的研究，以将我们修改后的候选产品与更早的版本联系起来。我们不知道我们的任何临床前研究或临床试验是否会按计划开始，是否需要重组，或是否会如期完成，或者根本不知道。我们还可能决定更改我们一个或多个临床试验的设计或方案，这是我们过去所做的，可能会导致延迟。重大的临床前研究或临床试验延迟也可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，或者允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，并削弱我们成功将候选产品商业化的能力。
如果我们的第三方临床试验供应商没有遵守严格的规定，我们候选的任何临床试验都可能被推迟或不成功。
我们没有人员能力进行或管理候选人发展所需的临床试验。对于IGNITE DMD，我们依靠第三方协助我们管理、监测和开展临床试验，以及我们预计未来的任何临床试验。如果这些第三方未能遵守适用法规或未能充分履行我们与他们签订的协议条款下的义务，我们可能无法在没有不当延迟或额外支出的情况下达成替代安排，因此，SGT—003或其他候选人的临床试验可能会延迟或失败。
此外，预计FDA将检查参与我们临床试验的部分或所有临床地点，以确定我们的临床试验是否根据GCP进行。如果FDA确定这些临床地点不符合适用的法规，我们可能会被要求推迟、重复或终止临床试验。
我们可能会发现很难招募患者参加我们的临床试验，这可能会推迟或阻止我们继续进行SGT-003或其他候选药物的临床试验。
确定和鉴定患者参加SGT—003和其他候选人的任何临床试验是我们成功的关键。由于我们主要关注罕见疾病，我们可能难以招募足够数量的合格患者。任何临床试验的时间取决于我们招募患者参与以及完成所需随访期的能力。如果患者不愿意或无法参与我们的基因治疗临床试验，包括由于与我们的候选基因治疗、其他获批基因治疗或生物技术或基因治疗领域相关的不良事件引起的负面宣传，或由于竞争性临床试验或类似患者人群的批准，使用我们载体或我们平台的产品的临床试验或其他原因，招募患者的时间轴，进行临床试验和获得SGT—003或其他候选人的监管批准可能会延迟。如果患者退出临床试验或未完成所需的监查期，我们也可能会遇到延误。此外，如果患者或他们的护理人员受到最近的COVID—19病毒的影响，或害怕前往或无法前往，我们可能会在招募患者参加未来的临床试验方面遇到困难，或一旦招募患者，保留患者参加未来的临床试验。
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由于最近的COVID—19疫情或其他不可预见的事件，前往我们的临床试验中心。这些延误可能导致成本增加、SGT—003或其他候选产品的进展延迟、候选产品有效性测试延迟或临床试验完全终止。
我们可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或者那些具有所需或所需特征的患者，以及时完成任何临床试验。患者登记和试验完成受到许多因素的影响，包括：
如果我们行动缓慢或无法适应现有要求的变化，或采用新的要求或管理临床试验的政策，我们的开发计划可能会受到影响。例如，2022年12月，随着FDORA的通过，国会要求申办者为新药或生物制品的每项III期临床试验或任何其他"关键性研究"制定并提交多样性行动计划。 这些计划旨在鼓励在FDA监管产品的后期临床试验中招募更多样化的患者人群。同样，欧盟与临床试验相关的监管环境最近也发生了变化。2014年4月通过的欧盟临床试验法规（CTR）于2022年1月31日生效，废除了欧盟临床试验指令。虽然临床试验指令要求每个成员国向主管国家卫生当局和独立的伦理委员会提交单独的临床试验申请，但CTR引入了一个集中化的程序，只要求向所有相关成员国提交一份申请。CTR允许申办者向每个成员国的主管当局和伦理委员会提交一份提交文件，从而每个成员国做出一份决定。
我们在任何外国成功启动、登记和完成临床试验的能力都会受到在外国开展业务所独有的许多风险的影响，包括：
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即使我们完成了必要的临床试验，我们也无法预测何时或是否会获得监管部门的批准，将我们的候选药物商业化，而且批准的范围可能比我们寻求的更窄。
在适当的监管机构审查和批准候选产品之前，我们不能将我们的候选产品商业化。获得监管批准的过程以及随后遵守适当的联邦、州和地方法律法规的过程需要花费大量的时间和财力，我们可能无法获得所需的监管批准。即使我们的产品候选产品在临床试验中达到其安全性和有效性终点，监管部门也可能无法及时完成其审查流程，或者我们可能无法获得监管部门的批准。如果FDA咨询委员会或其他监管机构建议不批准或限制批准，可能会导致额外的延误。此外，在产品开发、临床试验和监管审查过程中，由于未来立法或行政行动的额外政府监管或监管机构政策的变化，我们可能会遇到延迟或拒绝。
即使我们获得了监管机构的批准，监管机构也可能会批准一种候选产品的适应症比要求的更有限，或者他们可能会以狭窄的适应症、警告或REMS的形式施加重大限制。监管当局可能要求采取预防措施或禁忌症，或根据昂贵的上市后临床试验的表现给予批准。此外，监管机构可能不会批准对我们的候选产品成功商业化所必需或可取的标签声明。上述任何一种情况都可能对我们的候选产品的商业前景造成实质性损害。
即使我们获得了产品候选的监管批准，我们的产品候选仍将受到监管监督。
即使我们的任何候选产品获得了监管部门的批准，我们仍将遵守生产、标签、包装、储存、广告、促销、取样、记录保存和提交安全性和其他上市后信息的持续监管要求。我们获得的候选产品的任何监管批准也可能受到REMS、对产品可能上市的批准适应症用途的限制或批准条件，或可能昂贵的上市后测试（包括IV期临床试验）的要求，以及监测产品质量、安全性和有效性的监督。广告和促销材料必须符合FDA的规定，并接受FDA的审查，以及其他可能适用的联邦和州法律。
此外，后来发现我们的产品、制造商或制造流程出现以前未知的不良事件或其他问题，或未能遵守监管要求，可能会产生各种后果，包括：
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此外，经批准产品的制造商及其工厂必须遵守FDA的广泛要求，包括确保质量控制和制造程序符合适用于药品制造商的cGMP或适用于医疗器械制造商的质量保证标准，其中包括与质量控制和质量保证有关的要求以及相应的记录和文件维护和报告要求。我们，我们未来可能聘用的任何合同制造商，我们未来的合作者及其合同制造商也将受到其他法规要求的约束，包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、有关向临床医生分发样品的要求、记录保存、以及昂贵的上市后研究或临床试验和监督，以监测产品的安全性或有效性，例如实施REMS的要求。
不遵守欧洲联盟关于安全监测或药物警戒的要求，以及与为儿科人群开发产品有关的要求，也可能导致重大经济处罚。同样，不遵守欧盟关于保护个人信息的要求也可能导致重大处罚和制裁。此外，类似的限制也适用于欧盟批准的产品。销售许可的持有者必须遵守适用于医药产品的制造、营销、推广和销售的一系列要求。这些问题包括：遵守欧盟严格的药物警戒或安全报告规则，这些规则可以强制实施授权后研究和额外的监测义务；授权药品的制造，对其必须获得单独的制造商许可证；以及授权药品的营销和推广，这些在欧盟受到严格监管，也受欧盟成员国法律的约束。
因此，假设我们或我们的合作者获得了一个或多个候选产品的营销批准，我们、我们的合作者以及我们和他们的合同制造商将继续在所有合规领域花费时间、金钱和精力，包括制造、生产、产品监控和质量控制。如果我们和我们的合作者不能遵守审批后的法规要求，我们或我们的合作者营销任何未来产品的能力可能会受到限制，这可能会对我们实现或维持盈利的能力产生不利影响。此外，遵守审批后法规的成本可能会对我们的经营业绩和财务状况产生负面影响。
即使我们获得并保持FDA对我们的一个或多个候选产品的批准，我们的产品候选产品也可能永远不会在美国以外获得批准，这将限制我们的市场机会并对我们的业务产生不利影响。
即使我们在美国获得了FDA对我们的一个或多个候选产品的批准，FDA对美国候选产品的批准也不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构批准该候选产品，一个外国监管机构的批准也不能确保其他国家的监管机构或FDA批准该候选产品。我们的候选产品未来在美国以外的销售将受到有关临床试验、制造和营销批准的外国监管要求的约束。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同的要求和行政审查期限，也可能比美国更繁琐，包括额外的临床前研究或临床试验。在美国以外的许多国家，候选产品必须获得报销批准，才能在该国获得销售批准。如果我们向EMA提交营销授权申请或MAA，以获得SGT-003或欧盟其他候选者的批准，根据EMA的意见从欧盟委员会获得此类批准是一个漫长而昂贵的过程。美国和欧盟以外的国家的监管机构也有对候选产品的批准要求，我们在这些国家上市之前必须遵守这些要求。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的候选者在某些国家/地区的引入。
此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受。此外，对我们候选人的监管批准可能会被撤回。如果我们不遵守监管要求，我们的目标市场将会减少，我们实现产品候选产品全部市场潜力的能力将受到损害。
此外，由于英国退欧，我们可能面临更高的风险，在英国寻求营销批准。英国不再是欧洲单一市场和欧盟关税同盟的一部分。 自2021年1月1日起，药品和保健产品监管局（MHRA）根据国内法负责监管英国的药品和医疗器械，而北爱尔兰将继续遵守《北爱尔兰议定书》下的欧盟规则。由于英国退欧或其他原因，在获得或无法获得任何上市批准方面的任何延迟，可能会阻止我们在英国和/或欧盟将任何候选产品商业化，并可能迫使我们限制或延迟在英国为候选产品寻求监管批准的努力，这可能会对我们的业务造成重大损害。
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由于英国医药产品监管框架的很大一部分，涵盖药品的质量、安全性和疗效、临床试验、上市许可、商业销售和分销均源自欧盟指令和法规，英国脱欧可能会对我们在英国候选产品的开发、生产、进口、批准和商业化方面的监管制度产生重大影响。例如，英国。不再包含在从EMA获得欧盟范围内上市许可的集中程序中，并且在英国销售我们的候选产品将需要单独的上市许可。
基因治疗产品的监管要求会定期更新，未来可能会继续变化。
对基因治疗产品的监管要求经常发生变化，未来可能还会继续变化。此外，负责基因治疗产品监管的人员之间存在大量重叠，有时甚至是不协调的。例如，在美国，FDA在生物制品评估和研究中心(CBER)内设立了治疗产品办公室，以整合对基因治疗和相关产品的审查，并设立了细胞、组织和基因治疗咨询委员会，就CBER的审查提供建议。基因治疗临床试验也可能受到机构生物安全委员会的审查和监督，该委员会是一个地方机构委员会，负责审查和监督在参与临床试验的机构进行的基础和临床研究。尽管FDA决定是否可以继续进行个别基因治疗方案，但其他审查机构的审查过程和决定可能会阻碍或推迟临床试验的启动，即使FDA已经审查了该试验并批准了其启动。
FDA已经发布了各种有关基因治疗的指导文件，包括2020年1月发布的关于基因治疗IND、罕见疾病基因治疗和视网膜疾病基因治疗的化学、生产和控制信息的最终指导文件，以及2022年10月发布的关于人类基因治疗神经变性疾病的最终指导文件。2023年7月，FDA还发布了基因治疗产品生产变更可比性要求指南草案。虽然FDA已经表示，这些和其他它之前发布的指导文件不具有法律约束力，但我们认为，我们遵守这些文件可能是获得我们可能开发的任何候选基因治疗产品的批准所必需的。指南文件提供了FDA在上述开发的每个阶段将考虑的其他因素，其中包括基因疗法的适当临床前评估；IND申请中应包括的化学、生产和控制信息；用于测量产品效力的试验的适当设计，以支持IND或BLA申请；以及在暴露于研究性基因治疗的受试者中观察迟发性副作用的措施，当这些效应的风险较高时。此外，特别是对于AAV载体，FDA通常建议申办者继续监测参与者的潜在基因治疗相关不良事件长达5年。其他类型的基因治疗或基因编辑产品可能需要更长的随访时间，可能最长可达15年。
同样，EMA可能会发布有关基因治疗产品开发和上市许可的新指南，并要求我们遵守这些新指南。基因治疗产品在欧盟的上市许可授予受关于高级治疗药物产品的第1394/2007/EC号法规管理，该法规与欧洲议会和理事会的指令2001/83/EC（通常称为共同体药品代码）结合阅读。法规1394/2007/EC包括有关基因治疗药品授权、监督和药物警戒的具体规则。高级治疗药物产品的制造商必须向EMA证明其产品的质量、安全性和有效性，EMA提供关于MAA的意见。欧盟委员会根据EMA提交的意见批准或拒绝上市许可。
最后，对基因治疗、基因测试和基因研究的伦理、社会和法律担忧可能会导致额外的法规或禁止我们可能使用的过程。联邦和州机构、国会委员会和外国政府已经表达了进一步监管生物技术的意图。更严格的法规或声称我们的候选产品不安全或构成危险可能会阻止我们将任何产品商业化。可能会制定新的政府要求，推迟或阻止监管部门批准我们正在开发的候选产品。无法预测立法是否会改变，条例、政策或指导方针是否会改变，机关或法院的解释是否会改变，或者这些改变的影响(如果有的话)可能会是什么。
当我们通过临床开发推进候选产品时，我们将需要咨询这些监管和咨询小组，并遵守适用的指导方针。这些监管审查委员会和咨询小组及其颁布的任何新指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的研究，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，延迟或阻止候选产品的批准和商业化，或导致重大的批准后限制或限制。延迟或未能获得将潜在产品推向市场所需的监管批准，或在获得监管批准方面产生意外成本，可能会降低我们产生足够产品收益的能力。
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我们可能无法获得我们的一个或多个候选产品的孤立药物独家经营权，即使我们获得了独家专利权，这种独家经营权也可能不会阻止FDA或EMA批准其他竞争产品。
根据《孤儿药法》，FDA可以指定候选产品为孤儿药，如果它是一种用于治疗罕见疾病或病症的药物或生物制剂。欧洲联盟的EMA也有类似的监管机制来管理孤儿产品的批准。通常，如果具有孤儿药名称的候选产品随后获得了其具有该名称的适应症的首次上市批准，则该产品有权享有一段上市独占期，这阻止了FDA或EMA在该时间段内批准用于相同治疗适应症的类似产品的另一个上市申请。适用期限在美国为7年，在欧盟为10年。如果一种产品不再符合孤儿药指定标准，特别是如果该产品具有足够的利润，市场独占权不再合理，则欧盟的独占期可缩短至六年。
为了让FDA授予我们的一种产品的孤儿药独占权，FDA必须发现该产品适用于治疗美国每年患者人数少于20万的病症或疾病。FDA可能会得出结论，寻求孤儿药排他性的病症或疾病不符合该标准。即使我们获得了一种产品的孤儿药排他性，这种排他性可能无法有效地保护产品免受竞争，因为不同的产品可以被批准用于相同的条件。
此外，根据FDA 2021年9月关于解释孤儿药法规下基因治疗产品相同性的指南，即使在孤儿药获得批准后，如果FDA得出结论认为后一种产品在临床上更优越，表现为更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，FDA随后也可以批准用于相同病症的类似产品。如果FDA或EMA确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法确保足够数量的产品来满足罕见疾病或病症患者的需求，则孤儿药的排他性也可能丧失。
2017年FDA再授权法案（FDARA）要求药物申办者证明孤儿药的临床优效性，该药物与先前批准的用于相同罕见疾病的药物相同，以获得孤儿药排他性。FDARA推翻了先前的先例，即《孤儿药法案》明确要求FDA承认孤儿药的排他性期，无论是否表现出临床优势。
FDA和国会可能会进一步重新评估孤儿药法案及其法规和政策。考虑到2021年9月第11巡回上诉法院的一项裁决，该裁决认为，为了确定排他性范围，术语“相同疾病或病症”是指指定的“罕见疾病或病症”，FDA不能解释为“适应症或用途”。因此，上诉法院得出结论，孤儿药排他性适用于整个指定疾病或病症，而不是"适应症或使用"。虽然有立法建议推翻这一决定，但这些建议尚未成为法律。2023年1月23日，FDA宣布，在该法院命令范围以外的事项上，FDA将继续适用其现有法规，将孤儿药排他性与孤儿药获批的用途或适应症捆绑在一起。我们不知道FDA或国会将来是否、何时或如何改变孤儿药法规和政策，也不确定任何改变会如何影响我们的业务。根据FDA或国会可能对其孤儿药法规和政策做出的改变，我们的业务可能会受到不利影响。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求突破性治疗指定，但我们可能无法获得此类指定，即使我们获得，此类指定也可能无法导致更快的开发或监管审查或批准过程。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求突破性治疗指定；但是，我们无法向股东保证我们的一个或多个候选产品将符合指定的标准。突破性疗法定义为预期单独或与一种或多种其他疗法联合治疗严重疾病的疗法，并且初步临床证据表明，该疗法在一个或多个临床显著终点（例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果）上显示出比现有疗法的实质性改善。对于已被指定为突破性治疗的疗法和生物制剂，FDA和试验申办者之间的互动和沟通可以帮助确定最有效的临床开发途径，同时最大限度地减少无效控制方案的患者数量。FDA指定为突破性治疗的治疗，如果在新药申请提交给FDA时得到临床数据的支持，也可能有资格获得优先审查。
指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。即使我们获得突破性的治疗指定，与根据FDA传统程序考虑批准的药物相比，收到候选产品的此类指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不能确保FDA最终批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品符合突破性治疗的条件，FDA也可能稍后决定该候选产品不再符合资格条件，或决定FDA审查或批准的时间段不会缩短。
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FDA的加速批准，即使批准了我们的一个或多个候选产品，也可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
我们可能会使用FDA的加速审批程序寻求我们的一个或多个候选产品的批准。如果一种产品治疗了严重或危及生命的疾病，并通常提供了比现有疗法更有意义的优势，那么它可能有资格获得加速批准。此外，它必须证明对合理地可能预测临床益处的替代物或中间终点的影响，或者对临床终点的影响，其可以比不可逆转的发病率或死亡率或IMM更早地被测量，而IMM合理地可能预测IMM或其他临床益处的效果。FDA或其他适用的监管机构就替代物或中间终点是否合理地有可能预测长期临床益处做出决定。鉴于microdystrophin的表达尚未被确定为预测长期临床益处，它目前还不被接受，FDA和/或其他适用的监管机构可能决定永远不接受它，作为Duchenne治疗加速批准路径的替代终点。
作为批准的一项条件，FDA可能要求获得加速批准的候选药物或生物制品的赞助商进行充分和良好控制的上市后临床试验。这些验证性试验必须在尽职调查的情况下完成，并可能要求在提交BLA之前启动。此外，FDA目前要求作为加速批准的条件预先批准宣传材料，这可能会对产品商业推出的时间产生不利影响。此外，随着2022年12月FDORA的通过，国会修改了某些关于加快药品和生物制品审批的条款。具体地说，新立法授权FDA：要求赞助商在获得加速批准之前进行验证性临床试验，要求获得加速批准的产品的赞助商每六个月向FDA提交一次批准后研究的进展报告(直到研究完成)，以及在验证性试验未能验证产品的临床益处后，使用快速程序撤回对NDA或BLA的加速批准。
我们可能无法满足这些管理加速审批的要求和条件，即使我们确实获得了加速审批，我们也可能不会经历更快的开发或监管审查或审批过程，并且获得加速审批并不能保证最终获得FDA的批准。
FDA为我们的候选产品指定潜在的再生药物高级疗法可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
我们可能会为我们的一些候选产品寻求再生医学高级疗法称号或RMAT。再生医学先进疗法被定义为细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞和组织产品，以及使用任何此类疗法或产品的组合产品。基因疗法，包括转基因细胞，导致细胞或组织的持久修改，可能符合再生医学疗法的定义。再生医学高级疗法计划旨在促进再生医学先进疗法的有效开发和加快审查，这些疗法旨在治疗、修改、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或状况。再生医学先进疗法的新药申请或BLA可能有资格通过(1)合理地预测长期临床益处的替代或中间终点或(2)依赖于从大量地点获得的数据，获得优先审查或加速批准。这种指定的好处还包括与FDA及早互动，讨论任何潜在的替代或中间终点，以支持加速批准。获得加速批准并受到批准后要求的再生医学疗法可以通过提交临床证据、临床研究、患者登记或其他真实证据来源(如电子健康记录)来满足这些要求；收集更大的验证性数据集；或在批准之前对所有接受此类治疗的患者进行批准后监测。
高级治疗被指定为再生医学是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为我们的某个候选产品符合被指定为再生医学高级疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。在任何情况下，与根据FDA常规程序考虑批准的药物相比，收到针对候选产品的再生药物高级治疗指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA最终批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品符合再生医学高级疗法的资格，FDA稍后也可能决定这些生物制品不再符合资格条件。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品在欧盟寻求Prime称号，但我们可能不会收到这样的称号，即使我们收到了，这样的称号也可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程。
在欧盟，我们将来可能会为我们的候选产品寻求PRIME认证。PRIME是一项自愿性计划，旨在加强EMA的作用，以加强科学和监管支持，以优化开发并加速评估具有重大公共卫生利益的新药，有可能解决未满足的医疗需求。程序
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该公司专注于针对在欧盟没有令人满意的治疗方法的疾病的药物，或者即使存在这样的方法，它可能比现有的治疗方法提供主要的治疗优势。PRIME仅限于正在开发的且未在欧盟获得授权的药物，申办者打算通过集中程序申请首次上市许可申请。为了被PRIME接受，候选产品必须符合其主要公共卫生利益和基于能够证实声明的信息的治疗创新的资格标准。
优质产品指定的好处包括任命一个人用药品委员会报告员，在营销授权申请之前提供持续的支持和帮助建立知识，在关键开发里程碑进行早期对话和科学建议，以及有可能对产品进行加速审查，这意味着减少审查时间，以便在申请过程中更早发布关于批准意见的意见。PRIME使赞助商能够同时请求EMA科学建议和卫生技术评估建议，以促进及时进入市场。即使我们获得了任何候选产品的优质认证，与传统的EMA程序相比，该认证可能不会带来实质性更快的开发过程、审查或批准。此外，获得Prime称号并不保证或增加EMA授予营销授权的可能性。
我们可能会为候选产品寻求罕见儿科疾病名称。然而，此类候选产品的BLA可能不符合批准后优先审查凭证的资格标准。
随着2012年《食品和药物管理局安全与创新法案》的颁布，国会授权FDA向符合法律规定标准的某些罕见儿科疾病产品申请的赞助商授予优先审查代金券。这一规定旨在鼓励开发用于预防和治疗某些罕见儿科疾病的新药和生物制品。具体地说，根据这项计划，赞助商如果获得了一种药物或生物制剂的批准，可以获得一张代金券，该代金券可以兑换成对不同产品的后续营销申请的优先审查。获得优先审查凭证的罕见儿科疾病药物产品的发起人可以将该凭证转让(包括通过出售)给另一发起人。只要进行转让的赞助商尚未提交申请，则在使用该凭证之前，该凭证可以被进一步转让任何次数。
为了在BLA批准后获得优先审查凭证，该产品必须在批准上市申请之前获得FDA指定的一种罕见儿科疾病的产品。“罕见的儿科疾病”是一种严重或危及生命的疾病，其严重或危及生命的表现主要影响从出生到18岁的人，在美国影响不到20万人，或在美国影响超过20万人，但没有合理的期望在美国开发和提供针对这种疾病或疾病的产品的成本将从在美国的销售中收回。除了获得罕见儿科疾病的指定外，为了获得优先审查凭证，BLA必须得到优先审查，依赖于对儿科人群进行研究得出的临床数据和针对该人群的产品剂量，不在最初的罕见儿科疾病产品申请中寻求对不同成人适应症的批准，以及产品不包含先前批准的有效成分。
根据目前罕见儿科疾病优先审查代金券计划的法定日落条款，在2024年9月30日之后，FDA只有在赞助商具有罕见儿科疾病药物指定，并且该指定是在2024年9月30日之前授予的情况下，才可以为批准的罕见儿科疾病产品申请授予代金券。2026年9月30日之后，FDA可能不会授予任何罕见儿科疾病优先审查代金券。如果我们在这些日期之前没有获得BLA的批准，如果罕见儿科疾病优先审查代金券计划没有得到国会行动的进一步延长，我们可能不会收到优先审查代金券。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求快速通道认证。然而，这样的指定实际上可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程。我们可能不会为我们的一个或多个候选产品获得这样的称号。
如果一种疗法预期用于治疗严重疾病，并且非临床或临床数据表明有可能解决该疾病未满足的医疗需求，则药物申办者可以申请FDA快速通道认证。然而，快速通道指定并不确保我们将获得上市批准或批准将在任何特定时间内获得。与传统FDA程序相比，我们可能无法体验更快的开发或监管审查或批准流程。此外，如果FDA认为快速通道指定不再得到我们临床开发项目数据的支持，或者如果未满足的需求已经通过另一种产品的批准而得到满足，FDA可能会撤销快速通道指定。仅仅快速通道指定并不能保证FDA优先审查程序的资格。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求优先审查指定，但我们可能不会收到这样的指定，即使我们收到了，这样的指定也可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程。
如果FDA确定候选产品为严重疾病提供了治疗，并且如果获得批准，该产品将显著改善安全性或有效性，FDA可以指定候选产品进行优先审查。一
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优先审查指定意味着FDA审查申请的目标是6个月，而不是标准的10个月审查期。我们可能要求优先审查我们的候选产品，但是，我们不能假设我们的一个或多个候选产品将符合该指定的标准。FDA在是否授予候选产品优先审查地位方面拥有广泛的自由裁量权，因此即使我们认为某个候选产品有资格获得此类指定或地位，FDA也可以决定不授予它。此外，优先审查指定并不一定意味着更快的开发或监管审查或批准过程，或一定会在批准方面赋予任何优势，传统的FDA程序接受FDA的优先审查并不保证在六个月审查周期内获得批准，或根本不保证批准。
美国食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府机构的资金不足，包括政府关门或这些机构运营的其他中断，可能会阻碍它们雇用和保留关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法定、监管和政策变化。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。FDA和其他机构的中断也可能会减缓新产品候选产品被必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。此外，政府为美国证券交易委员会和我们的业务可能依赖的其他政府机构提供的资金，包括那些为研发活动提供资金的机构，都受到政治进程的影响，而政治进程本身就是不稳定和不可预测的。
FDA和其他机构的中断也可能会减缓新产品候选物由必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去几年中，美国政府已经多次关闭，某些监管机构，如FDA和SEC，不得不解雇FDA，SEC和其他政府雇员，并停止关键活动。如果政府长期关闭，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，未来政府关闭可能会影响我们进入公共市场及获取必要资本以适当资本化及继续营运的能力。
中断亦可能因近期COVID—19疫情的持续或未来可能发生的任何类似事件而导致。在最近的COVID—19疫情期间，由于FDA无法完成对其申请的要求检查，许多公司宣布收到完整的回复函。FDA现在表示，它可以并将根据其用户收费绩效目标及时审查医疗申请，包括进行关键任务的国内和国外检查，以确保生产设施符合FDA的质量标准。然而，如果未来COVID—19大流行再度爆发或类似的突发公共卫生事件，FDA可能无法继续目前的步伐，审查时间表可能会延长。面对类似情况的美国境外监管机构可能会采取类似限制或其他政策措施，以应对近期COVID—19疫情，且监管活动亦可能出现延误。
我们面临着巨大的竞争，我们的竞争对手可能会在我们之前获得监管部门的批准，或开发出比我们更先进或更有效的疗法，这可能会对我们成功营销或商业化候选产品的能力产生不利影响。
我们在生物制药市场竞争激烈的领域开展业务。我们面临着来自许多不同来源的竞争，包括规模更大、资金更充足的制药公司、专业制药公司和生物技术公司，以及学术机构、政府机构以及私营和公共研究机构。我们的候选产品，如果成功开发和批准，将与现有疗法以及竞争对手可能推出的新疗法竞争。目前有多种候选产品，包括基因疗法，正在开发用于杜氏、FA、CPVT或其他心肌病。此外，2023年6月，Sarepta Therapeutics，Inc. FDA宣布加速批准ELEVIDYSTM（delandistrogene moxeparvovec—rokl）混悬液，用于静脉输注治疗4至5岁患有Duchenne且DMD基因中已证实突变的非流动儿童患者。我们的许多竞争对手拥有比我们更多的财务、候选产品开发、制造和营销资源。大型制药和生物技术公司在临床测试和获得监管部门批准方面拥有丰富的经验，这些行业内的合并和收购可能会导致更多的资源集中在数量较少的较大竞争对手手中。较小的和其他处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和老牌公司的合作安排。这些第三方在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验中心和临床试验患者登记以及获取补充或必要的技术方面与我们竞争。
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例如，我们知道有几家公司和研究机构正在进行针对杜氏系统性基因转移的候选产品的临床试验，包括Sarepta Therapeutics，Inc.。其ELEVIDYS产品目前处于III期临床开发阶段，以完成加速途径下的确证性试验，最近发布了其关键性Embark试验（Pfizer Inc.）的顶线数据。目前正在进行III期临床开发的候选产品，Genethon目前正在进行I/II/III期临床试验的候选产品，REGENXBIO Inc.，目前正在I/II期临床开发的候选产品，以及Insmed Inc.。目前正在进行临床前开发的候选产品我们知道有几家公司和研究机构正在进行针对FA的小分子候选产品的临床试验，2023年2月，FDA批准了Reata Pharmaceuticals（被Biogen Inc.收购）SKYCLSRYSTM（omaveloxolone）胶囊口服用于治疗16岁及以上成人和青少年FA，PTC Therapeutics Inc.目前正在III期临床试验中口服施用的vatiquone和Design Therapeutics在I/II期临床试验中静脉施用的候选产品。我们还了解到，有几家公司和研究机构正在进行针对FA相关心肌病的系统基因转移的候选产品临床试验，包括Lexeo Therapeutics，其候选产品目前正在进行I/II期临床试验。我们还了解到，有几家公司和研究机构正在进行针对CPVT的小分子候选产品的临床试验，包括Armgo Pharmaceuticals，Inc.。在II期临床试验中口服Rycal和Cardurion Pharmaceuticals，Inc.在II期临床试验中使用口服候选产品。
如果竞争对手开发和商业化的产品比我们可能开发的任何候选产品更安全、更有效、副作用更少或更不严重、具有更广泛的市场接受度、更方便或更便宜，我们的商业机会可能会减少或消除。
我们知道有几家公司专注于开发各种适应症的基因疗法，还有几家公司正在研究修改基因和调节基因表达的其他方法。竞争对手在基因治疗技术方面取得的任何进步都可能被用来开发可以与我们开发的候选人竞争的疗法。
我们可能无法利用其他潜在的候选产品，这些产品可能代表更大的商业机会，或者对这些产品来说，成功的可能性更大。
我们业务的成功取决于我们开发和商业化候选人的能力。由于我们的资源有限，我们可能会放弃或推迟对某些项目或产品候选者的机会，或对后来证明比我们的候选者具有更大商业潜力的适应症的机会。例如，于二零二零年一月，为实施我们的战略计划，以创建一家专注于推进SGT—001的精简公司，我们缩减了若干支持我们其他研发项目的活动。同样，于2022年4月，我们宣布重组公司业务，以优先推进主要项目，并将研发活动集中于与SGT—001及SGT—003项目相关的项目。其后，于2022年9月，我们宣布暂停SGT—001的活动，我们现已不再开发。
此外，在2020年10月，我们与Ultragenyx签订了合作和许可协议，据此，我们根据我们控制的某些知识产权授予Ultragenyx全球独家许可，以开发表达我们MD5 nNOS结合结构域形式的微肌营养不良蛋白的AAV8或其他AAV变体药物产品，用于治疗Duchenne和其他因缺乏功能性dystrophin而引起的疾病适应症，我们将其称为许可产品。
我们在当前和未来研发项目上的支出可能不会产生任何商业上可行的候选产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力，我们可能会通过战略合作、许可或其他安排放弃对该候选产品有价值的权利，而在这种情况下，保留该候选产品的独家开发权和商业化权利对我们更有利。或者，我们可以将内部资源分配给某个治疗领域的候选产品，在该领域中，达成合作安排会更有利。如果发生这些事件中的任何一种，我们可能会被迫放弃针对特定候选产品的开发工作，或者无法开发出可能成功的候选产品。
与我们候选产品的制造和商业化相关的风险
我们已经并可能在未来与第三方合作，以开发我们的候选产品或将其商业化。如果我们的合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力，我们的业务可能会受到不利影响。
2020年10月，我们与Ultragenyx签订了合作和许可协议，根据协议，我们根据我们控制的某些知识产权授予Ultragenyx全球独家许可，以开发许可产品。
虽然我们保留了SGT—003的所有权利并正在开发我们自己的SGT—003，但我们将来可能与第三方就SGT—003或其他候选产品达成开发、分销或营销安排。我们可能的合作者，
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任何此类销售、营销、分销、开发、许可证或更广泛的合作安排包括大中型制药公司、区域和国家制药公司以及生物技术公司。如果我们将来与任何第三方达成任何此类安排，我们可能对合作者用于候选人开发或商业化的资源数量和时间控制有限。我们从该等安排中产生收益的能力将取决于我们的合作者成功履行该等安排中分配给他们的职能的能力和努力。
我们参与的合作，包括我们与Ultragenyx的合作，可能不会成功，任何成功都将在很大程度上取决于这些合作者的努力和活动。协作会带来许多风险，包括以下风险：
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协作协议可能不会以最有效的方式导致候选产品的开发或商业化，或者根本不会。如果我们进行的任何合作没有导致产品的成功开发和商业化，或者如果我们的一个协作者终止了与我们的协议，我们可能不会根据该合作获得任何未来的研究资金、里程碑或版税付款。如果我们没有收到我们根据这些协议预期的资金，我们候选产品的开发可能会被推迟，我们可能需要额外的资源来开发我们的候选产品。此处描述的所有与产品开发、监管审批和商业化相关的风险也适用于我们的合作者的活动。
此外，在其对我们的合同义务的约束下，如果我们的合作者参与业务合并，则该合作者可能会淡化或终止经我们许可的任何候选产品的开发或商业化。如果我们的一个合作者终止了与我们的协议，我们可能会发现更难吸引新的合作者，我们在商业和金融界的看法可能会受到不利影响。
我们可能无法成功地找到战略合作伙伴，以继续开发我们的候选产品或平台技术，或者成功地将某些适应症商业化或在市场上竞争。
由于开发、制造和商业化我们的候选产品或平台技术所需的资本成本，我们可能会寻求建立战略合作伙伴关系来开发候选产品或平台技术。我们建立战略合作伙伴关系或其他替代安排的努力可能不会成功，因为除其他外，我们的研发渠道可能不充分，候选或平台技术可能被认为处于协作努力的开发阶段太早，或者第三方可能不认为我们的候选或平台技术具有展示安全性和有效性的必要潜力。我们不能确定，在一笔战略性交易之后，我们是否会获得经济或商业利益，从而证明这种交易是合理的。如果我们寻求但无法及时、以可接受的条款或根本无法与合适的合作伙伴达成协议，我们可能不得不削减、减少或推迟候选产品的开发，推迟其潜在的商业化，缩小任何销售或营销活动的范围，或增加我们的支出，并独立进行开发、制造或商业化活动。如果我们选择为我们自己的独立开发或商业化活动提供资金，我们将需要获得更多的专业知识和额外的资本，而这些可能是我们无法接受的条件或根本无法获得的。如果我们未能达成合作，并且没有足够的资金或专业知识来开展必要的开发、制造和商业化活动，我们可能无法进一步开发我们的候选产品或平台技术。
我们的基因治疗生产经验有限，可能会遇到生产问题，并延迟获得监管部门批准，这可能导致SGT—003或其他当前和未来候选产品的开发或商业化延迟。此外，生产地点或工艺的变更，或我们候选产品的配方可能会导致额外成本或延迟。
我们的SGT—003和我们目前或未来的其他候选产品的生产经验有限。我们过去使用的生产工艺以及我们计划在未来为候选人生产产品的生产工艺非常复杂，我们的工艺尚未经过商业验证。随着候选产品通过临床前研究和临床试验到上市批准和商业化的进展，开发计划的各个方面（如生产方法和配方）通常会随之改变，以优化安全性、质量、有效性、产量、生产批量，最大限度地降低成本并实现一致的结果。例如，我们最近转移到SGT—003的基于瞬时转染的生产工艺。虽然我们在使用这种新生产工艺的临床前研究中观察到了积极结果，但生产或配方的任何进一步变更都可能导致与我们迄今为止已完成的临床前研究中观察到的结果不同的效果和结果。同样，在未来，我们可能会在计划的临床前研究或临床试验过程中引入一种或多种候选药物的替代工艺或配方。这些变更有可能无法实现这些预期目标。任何这些变更都可能导致我们的候选人表现不同，并影响计划的临床试验或使用变更材料进行的其他未来临床试验的结果。这可能会延迟临床试验的启动或完成，需要进行桥接研究或临床试验，或重复进行一项或多项研究或临床试验，增加开发成本，延迟候选产品的批准，并危及我们将候选产品商业化（如果获得批准）并产生收入的能力。
SGT—003的生产使用基于瞬时转染的工艺，所需的工艺步骤比大多数化学药品所需的工艺步骤更复杂。我们还打算为其他候选人使用瞬时转染生产。 此外，与化学药物不同，像我们这样的基因治疗候选物的物理和化学性质通常不能完全表征。因此，成品的测定可能不足以确保产品以预期方式发挥作用。因此，我们已经并将继续采取多个步骤来控制我们的生产过程，以确保过程有效，并确保SGT—003和我们的其他候选人严格和一致地遵守该等过程。我们必须及时提供所有必要的文件，以支持IND、BLA或MAA，并且必须遵守FDA和欧盟的cGMP要求，然后才能获得SGT—003和其他药物的上市批准。
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候选人为了获得批准，我们将需要通过对合同实验室、制造商和供应商进行广泛的审核，确保我们所有的工艺、方法和设备符合cGMP要求。
我们目前依赖第三方制造商生产SGT—003，并计划依赖第三方制造商生产候选产品。为了生产足够数量的用于临床试验和美国最初的商业需求，我们已经并将继续进一步优化和提高第三方制造商的生产工艺能力。我们可能需要改变我们的制造工艺，而不仅仅是实施基于瞬时转染的制造工艺。我们可能无法生产足够数量的药品，原因包括设备故障、设施污染、材料短缺或污染、自然灾害、公共卫生问题（例如，爆发传染病，如近期COVID—19疫情）、公用事业服务中断、人为错误或供应商运营中断。例如，我们尚未发布使用基于瞬时转染的生产工艺用于临床供应的生产批次，批次之间的成功率和产量可能存在差异，这将需要继续参与工艺开发活动，以提高生产工艺的重现性、可靠性、质量和产量的一致性。将需要进行额外的生产运行，以为我们未来的临床试验生产必要或足够的供应，并且无法保证所有这些运行都符合质量标准或生产足够的供应。如果我们不能在预期的时间轴内生产足够的供应，我们SGT—003和其他候选产品的总体开发计划可能会被推迟，我们可能会产生额外的费用。任何此类失败都可能延迟或阻止我们的IND或SGT—003或其他候选人的商业化。
倘生产设施的供应中断，包括因设备故障、设施污染、物料短缺或污染、自然灾害、近期COVID—19疫情或其他公共卫生问题、公用事业服务中断或人为错误而中断，SGT—003或其他候选人的供应可能出现重大中断。在这种情况下，我们可能需要找到合适的替代第三方制造商，我们可能无法以优惠条款或根本无法与该等额外第三方制造商达成协议。使用新的第三方制造商可能会增加生产延迟或候选产品供应不足的风险，因为我们将我们的制造技术转移给这些制造商，以及他们获得了生产候选产品的经验。
此外，产品制造商及其设施还需缴纳使用费，并接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合cGMP要求，并遵守在BLA或外国营销申请中做出的承诺。如果我们或监管机构发现某一产品存在以前未知的问题，例如未预料到的严重程度或频率的不良事件，或该产品的制造设施存在问题，监管机构可对该产品、该制造设施或我们施加限制，包括要求召回或从市场上撤回该产品或暂停生产。
此外，FDA、EMA和其他外国监管机构可能会要求我们在任何时间提交任何批次经批准的产品的样品以及显示适用测试结果的协议。在某些情况下，FDA、EMA或其他外国监管机构可能会要求我们在该机构授权发布之前不要分发大量产品。批量失败或产品召回可能会导致我们推迟或放弃临床试验或产品发布。
我们还可能在聘用和留住监督我们的制造和质量控制流程所需的经验丰富的科学、质量控制和制造人员方面遇到问题，这可能会导致我们的生产延迟或难以保持遵守适用的法规要求。
我们的制造工艺或设施中的任何问题都可能使我们成为潜在合作伙伴(包括生物技术、制药公司和学术研究机构)的吸引力较低的合作伙伴，这可能会限制我们获得更多有吸引力的开发项目。我们的制造工艺或设备中的问题也可能限制我们满足市场对我们候选产品的需求的能力。
在可预见的未来，我们希望利用第三方来进行我们的产品制造。
我们不为我们计划的和未来的临床项目独立生产材料，我们希望使用由cGMP合规的第三方供应商生产的材料。如果这些第三方制造商未能成功履行其合同义务、在预期期限内完成或按照质量和监管要求生产我们的候选产品，或者如果我们与这些第三方制造商之间存在分歧，我们可能无法完成或延迟完成批准候选产品所需的临床试验。在这种情况下，我们可能需要找到合适的替代第三方关系，该关系可能不容易获得或以可接受的条款，这将导致额外的延迟或增加我们的候选产品批准之前的费用。
此外，我们依赖我们的第三方制造商遵守cGMP，并维持足够的质量控制、质量保证和合格人员。此外，我们的所有第三方供应商及制造商均与其他公司合作，为该等公司供应及╱或制造材料或产品，令他们面临生产该等材料及产品的监管风险。FDA检查可能会发现第三方制造商设施或第三方供应商设施的合规问题，这些问题可能会扰乱生产或分销，或需要大量资源，
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纠正并防止任何缺陷再次发生，并可能导致监管机构罚款或处罚。此外，发现产品问题或未能遵守适用要求可能导致对产品、制造商或已批准BLA持有人的限制，包括从市场撤回或召回产品，或采取其他自愿的、FDA发起的或司法行动，包括罚款、禁令、民事处罚、吊销许可证、扣押、全部或部分停产或刑事处罚，其中任何一项都可能对我们候选产品的供应产生重大不利影响。
此外，我们目前并无长期供应或制造安排，以商业规模生产我们的候选产品。虽然我们打算从一个或多个第三方制造商那里建立额外的长期供应来源，但如果基因治疗行业的发展，我们可能会面临越来越多的竞争，以生产候选产品所需的材料。我们在扩大生产规模超过临床批次时可能遇到困难。此外，对第三方cGMP生产设施的需求增长速度可能超过现有生产能力，这可能会破坏我们寻找和留住能够生产足够数量候选产品用于未来临床试验或满足美国最初商业需求的第三方制造商的能力。我们目前依赖并预计将继续依赖其他第三方为我们的候选产品制造材料并进行质量测试。我们打算保留这些材料的第三方制造商，并作为我们候选产品的额外来源，这将使我们面临风险，包括：
这些事件中的任何一项都可能导致临床试验延迟或未能获得监管部门的批准，或影响我们将候选产品成功商业化的能力。其中一些事件可能是FDA采取行动的基础，包括禁令、召回、扣押或完全或部分暂停产品生产。
如果我们无法建立销售、分销和营销能力，或与第三方达成协议来营销和销售我们的候选产品，我们将无法产生任何产品收入。
我们目前没有销售、分销或营销组织。为了成功地将我们的开发计划可能产生的任何候选产品商业化，我们需要开发这些能力，无论是我们自己还是与他人合作。建立和发展我们自己的商业团队或建立一支合同销售队伍来营销我们可能开发的任何候选产品都将是昂贵和耗时的，并可能推迟任何产品的推出。此外，我们不能肯定我们将能够成功地发展这一能力。我们可能会与其他实体就我们的候选人进行合作，以利用他们已建立的营销和分销能力，但我们可能无法以有利的条款达成此类协议，如果有的话。如果任何未来的合作伙伴没有投入足够的资源将我们的候选产品商业化，或者我们无法自行开发必要的功能，我们将无法产生足够的产品收入来维持我们的业务。我们与许多公司竞争，这些公司目前拥有广泛、经验丰富和资金雄厚的销售、分销和营销业务，以招聘、聘用、培训和留住营销和销售人员。我们在寻找第三方帮助我们销售和营销任何未来产品的过程中也将面临竞争。如果没有内部团队或第三方的支持来执行营销和销售职能，我们将无法成功地与这些更成熟的公司竞争。
如果我们不能建立医疗事务能力，我们就不能建立一个受过教育的医生市场来管理任何未来的产品。
我们目前没有医疗队。如果我们不能成功地建立一支医疗事务团队来解决科学和医学问题，并在未来任何产品的应用、管理和使用方面为医生提供专家指导和教育，我们可能就无法为我们的产品建立一个受过教育的市场。我们自己的医疗团队的建立和发展将是昂贵和耗时的，可能会推迟任何产品的发布。此外，我们不能肯定我们将能够成功地发展这一能力。
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如果我们未来任何产品的市场机会比我们想象的要小，我们的收入前景可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
我们目前的研究和产品开发重点是治疗罕见的遗传、神经、肌肉和心脏适应症。我们对患有这些疾病的患者群体的了解是基于已发表的文献中的估计和以疾病为重点的基金会。这些估计可能被证明是不正确的，新的研究可能会减少这些疾病的估计发病率或流行率。美国、欧盟和其他地区的患者数量可能会低于预期，患者可能无法接受我们的候选产品治疗，或者患者可能变得越来越难以识别和接触。
此外，有几个因素可能有助于减少实际接受我们的候选人的患者数量，而不是潜在的潜在市场。这些问题包括许多不发达市场缺乏新疗法的广泛可获得性和有限的报销。此外，Duchenne和FA等退行性疾病的发展到治疗时的严重程度可能会由于不可逆转的细胞损伤而削弱基因治疗所带来的治疗益处。
某些患者的免疫系统可能会阻止某些基因治疗产品的成功交付，从而潜在地限制了适合基因转移的患者群体。
与许多AAV介导的基因治疗方法一样，某些患者的免疫系统可能会阻止某些基因治疗产品的成功交付，从而潜在地限制了适合基因转移的患者群体。虽然我们正在努力更好地了解AAV抗体或血清阳性率，因为它与基因治疗有关，但确切的血清阳性率目前尚不清楚，并因AAV血清型和年龄而异。我们可能无法解决这些潜在的限制因素，将基因治疗作为对某些患者的治疗。
我们的任何候选人的商业成功，如果获得批准，将取决于市场对医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的接受程度。
即使获得了美国FDA、欧盟欧盟委员会和其他国际监管机构的必要批准，我们候选人的商业成功在一定程度上也将取决于医生、患者和医疗保健付款人对基因治疗产品的普遍接受程度，特别是对我们现在和未来的每位候选人来说，这是医学上必要的、具有成本效益的和安全的。出于伦理、社会、医疗和法律方面的考虑，我们商业化的任何产品都可能得不到医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他人的接受。如果我们的产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，也可能无法盈利。市场对基因治疗产品的接受程度，特别是我们目前和未来的候选产品，如果获准商业化销售，将取决于多种因素，包括：
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即使潜在的候选产品在临床前研究和临床试验中表现出良好的疗效和安全性，市场对该产品的接受度也要在该产品推出后才能完全确定。
我们教育医疗界和第三方付款人了解我们的候选产品的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。由于我们的潜在候选产品的复杂性和独特性，这些努力可能需要比通常需要的资源更多的资源。如果我们的候选产品获得批准，但未能获得医生、患者或第三方付款人的市场接受，我们将无法从任何此类产品中产生可观的收入。
我们的基因转移方法使用来自病毒的载体，这可能被认为是不安全的或可能导致不可预见的不良事件。负面的公众舆论和对基因治疗的监管审查增加可能会损害公众对基因转移候选产品安全性的看法，并对我们开展业务或获得基因转移候选产品监管批准的能力产生不利影响。
基因转移仍然是一项新技术，面临着体液免疫反应带来的许多挑战。AAV基因转移的免疫原性是一个非常复杂的过程，我们和其他人继续通过广泛的临床经验了解这一过程，这些经验现在存在于广泛的治疗领域和适应症中。已观察到明显的炎症毒性，包括补体激活、细胞减少、严重的肝脏毒性以及转基因相关毒性，这些毒性代表了基因转移后临床免疫反应的不同方面的连续体的一部分。
特别是，我们的成功将取决于专门治疗我们的管道适应症的医生，处方涉及使用病毒载体的治疗，以替代，或补充，他们更熟悉的其他治疗，可能有更多的临床数据。更严格的政府法规或负面的公众意见可能会延迟或损害我们可能开发的任何候选产品的开发和商业化或需求。1999年，一名患者在一项基因治疗临床试验中死亡，引发了公众对基因治疗的强烈反对，这是一种罕见的肝脏缺乏OTC基因的功能性拷贝的疾病。临床试验受试者死亡是由于腺病毒载体给药并发症所致。James M.威尔逊，我们科学顾问委员会的前主席，是1999年试验的共同研究者，而他是宾夕法尼亚大学人类基因治疗研究所所长。我们临床试验中的严重不良事件，包括导致先前取消IGNITE DMD临床暂停或其他涉及基因转移产品或我们竞争对手产品的临床试验的事件，即使最终不是归因于相关候选产品，以及由此产生的宣传，可能导致政府监管的增加，公众的不利看法，我们的候选人测试或批准的潜在监管延迟，对我们的候选人的更严格的标签要求（如果获得批准），以及对我们的候选人的需求减少。
我们制造过程中的任何污染、材料短缺或我们的任何关键供应商未能交付必要的组件都可能导致我们候选产品的供应中断，并推迟我们的临床开发或商业化时间表。
鉴于生物制品制造的性质，我们的制造过程中存在污染的风险。任何污染都可能对我们按时生产候选人的能力造成实质性的不利影响，并可能造成声誉损害。
我们制造过程中所需的一些材料来自生物来源。这类材料很难获得，可能会受到污染或召回。材料短缺、污染、召回或限制使用生物衍生物质制造我们的候选材料可能会对临床材料的制造或生产产生不利影响或中断，这可能会对我们的开发时间表产生实质性的不利影响。
新获批产品的保险覆盖范围和报销状况尚不确定。如果我们的候选产品未能获得或保持足够的承保范围和报销，如果获得批准，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造产品收入的能力。
新批准产品的第三方承保和报销存在重大不确定性。我们预计，当基因转移产品获得监管批准时，单次给药的成本将非常高。我们预计，政府和私人支付者的覆盖和报销对于大多数患者能够负担得起这些治疗至关重要。因此，如果获得批准，我们未来产品的销售将在很大程度上取决于此类候选产品的成本将在多大程度上由健康维护、管理式护理、药房福利和类似的医疗保健管理组织支付，或将由政府部门、私营部门报销。
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医疗保险公司和其他第三方支付者。第三方付款人的承保范围和报销可能取决于几个因素，包括第三方付款人确定产品的使用是：
从第三方付款人那里获得产品的保险和报销是一个既耗时又昂贵的过程，这可能需要我们向付款人提供支持科学、临床和成本效益的数据。如果无法获得保险和报销，或仅限于有限的级别，如果获得批准，我们可能无法成功将我们未来的产品商业化。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不足以实现我们的投资足够的回报。
据我们所知，只有有限数量的基因转移产品获得了医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)的覆盖和报销，CMS是负责管理医疗补助计划的机构。很难预测CMS将就像我们这样的根本性新产品的覆盖和补偿做出什么决定，因为无论是在美国还是在欧盟，对于这些类型的产品都没有一套既定的做法和先例。例如，几种抗癌药物在美国已获准报销，但在某些欧盟成员国尚未获批报销，反之亦然。很难预测，如果获得批准，第三方付款人将就我们未来产品的承保范围和报销做出什么决定。
美国以外的政府倾向于实施严格的价格控制，这可能会对我们的收入产生不利影响，如果有的话。
在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格管制和其他市场监管，欧盟、加拿大和其他国家对成本控制举措的日益重视可能会给我们带来定价压力。总体而言，美国以外的治疗药物的价格比美国低得多。其他国家可能会允许公司固定自己的治疗价格，但监控和控制公司的利润。额外的外国价格管制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够向我们的候选产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们候选产品的报销可能会减少，可能不足以产生商业上合理的产品收入。
此外，在基因治疗产品的定价受政府控制的国家，在收到产品的上市批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。政治、经济和监管方面的事态发展可能会使定价谈判进一步复杂化，在获得补偿后，定价谈判可能会继续进行。欧盟各成员国使用的参考定价和平行分配，或低价和高价成员国之间的套利，可能会进一步降低价格。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。我们产品的报销可能无法获得或在范围或金额上受到限制，这将对我们的收入产生不利影响(如果有)。
如果我们获得批准将我们未来的产品在美国以外的地方商业化，特别是在欧盟，与国际业务相关的各种风险可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们预计，如果获得批准，我们未来的产品在美国以外的商业化将面临额外的风险，包括：
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不遵守适用的外国监管要求可能会导致罚款、暂停、更改或撤回监管批准、产品召回、产品扣押、经营限制和刑事起诉等。
如果我们从事未来的收购或战略合作，这可能会增加我们的资本要求，稀释我们的股东，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。
我们可能会评估各种收购和战略合作，包括许可或收购互补产品、知识产权、技术或业务。任何潜在的收购或战略合作都可能带来许多风险，包括：
此外，如果我们进行收购，我们可能会发行稀释性证券，承担或产生债务，产生巨额一次性费用，并收购可能导致重大未来摊销费用的无形资产。此外，我们可能无法找到合适的收购或协作机会，这可能会削弱我们发展或获得可能对我们的业务发展至关重要的技术或产品的能力。
与我们的业务运营相关的风险
我们未来的成功取决于我们留住关键员工、顾问和顾问的能力，以及吸引、留住和激励合格人员的能力。
我们高度依赖我们的执行团队成员，他们的服务的丧失可能会对我们目标的实现产生不利影响。虽然我们已经与我们的某些高管签订了雇佣协议，但他们中的任何一人都可以随时离职。目前，我们没有为任何一名员工投保“关键人物”保险。失去一名或多名我们目前的关键员工的服务可能会阻碍我们实现研发和商业化目标。
为我们的业务招聘和留住其他合格的员工、顾问和顾问，包括科学和技术人员，也将对我们的成功至关重要。目前缺乏具有丰富基因治疗经验的技术人员，这种情况可能会继续下去。因此，包括基因治疗研究和病媒制造在内的技术人员的竞争非常激烈，更替率可能很高。鉴于众多制药和生物技术公司以及学术机构对拥有类似技能的个人的竞争，我们可能无法以可接受的条件吸引和留住员工。此外，临床前或临床试验或上市批准申请失败，可能会使招聘和留住合格人员更具挑战性。无法招聘或失去某些管理人员、关键员工、顾问或顾问的服务，可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的进展。
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我们的战略计划和相关的裁员可能不会带来预期的节省，可能会导致总成本和支出高于预期，并可能扰乱我们的业务.
2022年4月和2022年12月，我们分别宣布裁员约35%和18%，作为旨在精简运营结构的战略计划的一部分。由于不可预见的困难、延误或意外成本，我们可能无法完全或部分实现我们的重组努力带来的预期收益、节省和成本结构的改善。如果我们不能从重组中实现预期的运营效率和成本节约，我们的运营业绩和财务状况将受到不利影响。我们也不能保证我们今后不会不得不进行更多的裁员或重组活动。此外，我们的战略重组计划和收购可能会扰乱我们的运营。我们的裁员和收购也可能损害我们吸引和留住对我们的业务至关重要的合格管理、科学、临床、制造以及销售和营销人员的能力。任何未能吸引或留住合格人员的情况都可能阻碍我们在未来成功开发和商业化我们的候选产品。
如果我们无法控制我们业务的规模和复杂性的增长，我们的业绩可能会受到影响。
如果我们成功地执行我们的业务战略，我们将需要扩大我们的管理、运营、财务和其他系统和资源，以管理我们的运营，继续我们的研发活动，并从长远来看，建立一个商业基础设施，以支持我们目前和未来的候选产品和获准销售的产品的商业化。未来的增长将使管理层成员承担更多的重大责任。我们现有的管理、财务、开发人员、系统和设施可能不足以支持未来的增长。我们需要有效地管理我们的运营、增长和任何未来的产品候选，这要求我们继续开发更强大的业务流程，改进我们在这些领域的系统和程序，并吸引和保留足够数量的有才华的员工。我们可能无法在更大范围内成功实施这些任务，因此可能无法实现我们的研究、开发和增长目标。
我们的员工可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会给我们造成重大责任并损害我们的声誉。
我们面临员工欺诈或其他不当行为的风险，包括故意未能遵守FDA或类似外国监管机构的法规、向FDA或类似外国监管机构提供准确信息、遵守制造标准、遵守联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律法规以及由类似外国监管机构制定和执行的类似法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。员工不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们的声誉造成严重损害。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律、标准、法规、指导方针或行为准则而引起的政府调查或其他行动或诉讼。
制定和未来的立法可能会增加我们获得候选产品的上市批准并将其商业化的难度和成本，并可能影响我们可能制定的价格。
我们的业务和财务前景可能会受到美国和国外医疗支出和政策变化的影响。我们在一个受高度监管的行业中运营，与医疗保健可获得性、医疗保健产品和服务的交付或支付方式相关的新法律或司法裁决，或对现有法律或决定的新解释可能会对我们的业务、运营和财务状况产生负面影响。
例如，在美国，人们对促进医疗改革非常感兴趣，《患者保护和平价医疗法案》及其配套的《医疗和教育和解法案》或《医疗改革法》的颁布就是明证。《医疗改革法》加强了联邦政府对私人医疗保险计划的监督，其中包括一些旨在减少医疗保险支出和总体医疗成本、减少欺诈和滥用以及扩大医疗保险覆盖面的条款。
《医疗改革法》还对美国医疗保健支付制度进行了重大改革，包括向数百万缺乏医疗保险的个人提供医疗福利的计划。总的来说，迄今为止，《保健改革法》的实施包括在以下方面采取了重大的成本节约、收入减少和付款减少措施：
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例如，几个政府医疗保健计划可能涵盖我们在美国的产品，如果他们商业化，包括医疗补助和医疗保险。与《医疗改革法》相关的其他降价压力包括，《医疗改革法》设立并提供大量资金，用于协调和资助《医疗改革法》中界定的比较效果研究。虽然比较有效性研究的目的是开发信息，以指导提供者使用最有效的治疗，但比较有效性研究的结果可能会影响被确定为成本效益低于其他治疗的治疗的报销或覆盖范围。如果我们的任何产品获得批准销售，但随后确定其成本效益低于替代疗法，则这些产品的报销水平或报销意愿可能会受到不利影响。
除了因《医疗改革法》的通过而产生的立法变动外，自《医疗改革法》颁布以来，还提出并通过了其他立法变动。2011年8月，《2011年预算控制法》（Budget Control Act of 2011）制定了国会削减开支的措施。一个负责建议2013年至2021年至少削减1.2万亿美元赤字的联合特别委员会未能达到所需目标，从而触发了立法自动削减多个政府项目。这些变化包括每个财政年度向提供者支付的医疗保险费用总额减少高达2%，该计划于2013年4月生效，除非国会采取额外行动，否则将持续到2029年。《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》（CARES Act）暂停了2%的医疗保险隔离，从2020年5月1日至2020年12月31日，并将隔离延长至2031年。这些医疗保险自动减支计划暂停至2022年6月，此后恢复全部削减2%。2012年的《美国纳税人救济法》（American Taxpayer Relief Act）减少了对几家医疗服务提供者的医疗保险支付，并将政府向提供者收回多付款项的诉讼时效期限从三年延长到五年。这些新法律可能导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，并以其他方式影响我们可能获得监管部门批准的任何候选产品的价格，或任何此类候选产品的处方或使用频率。事实上，根据现行立法，医疗保险支付的实际减少可能高达4%。2022年12月由拜登总统签署成为法律的《综合拨款法案》对医疗保险计划的隔离进行了几项修改。《综合拨款法》第1001条将2010年4%的法定现收现付法（PAYGO）的自动减赤推迟两年，直到2024日历年结束。由2021年《美国救援计划法案》（American Rescue Plan Act of 2021）启动，医疗保险计划削减4%将于2023年1月生效。该法案的医疗保健补偿标题包括第4163条，该条将2011年的2%预算控制法案延长六个月至2032财政年度，并降低2030和2031财政年度的支付削减百分比。
自《卫生保健改革法》颁布以来，已经并将继续有许多法律挑战和国会行动，以废除和取代该法律的规定。例如，随着2017年减税和就业法案(TCJA)的颁布，国会废除了“个人强制令”。《医疗改革法》中这一条款的废除于2019年生效，该条款要求大多数美国人拥有最低水平的医疗保险。此外，2018年12月14日，德克萨斯州北区的一名美国地区法院法官裁定，医疗改革法中的个人强制部分是医疗改革法的一个基本且不可分割的特征，因此，由于该强制部分作为TCJA的一部分被废除，医疗改革法的其余条款也无效。美国最高法院于2020年11月10日审理了这起案件，并于2021年6月17日驳回了这起诉讼，因为发现原告没有资格挑战该法规的合宪性。目前尚不清楚此类诉讼以及废除和取代《医疗改革法》的其他努力将如何影响《医疗改革法》和我们的业务。围绕《医疗改革法》的诉讼和立法可能会继续，结果是不可预测和不确定的。
尽管上届政府采取行动破坏或推迟了《医疗改革法》的实施，但拜登总统于2021年1月28日发布了一项行政命令，指示联邦机构重新考虑限制美国人获得医疗保健的规则和其他政策，并考虑采取措施保护和加强这种获得。 根据这项行政命令，联邦机构被指示重新审查破坏对已有疾病的人的保护的政策，包括与COVID—19相关的并发症；根据医疗补助计划和医疗改革法进行的示威和豁免，可能减少覆盖面或破坏包括工作要求在内的计划；破坏健康保险市场或其他健康保险市场的政策。增加医疗补助和医疗改革法的入学难度的政策；以及降低医疗保险或经济援助（包括家属）负担能力的政策。该行政命令还指示美国卫生和公众服务部为健康保险市场设立一个特殊的登记期，以应对最近的COVID—19大流行。
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当前和未来的立法努力可能会限制我们产品的价格，如果它们获得营销许可的话，这可能会对我们创造收入的能力产生实质性影响。
在美国，处方药的价格一直是人们热议的话题。到目前为止，美国国会最近进行了几次调查，并提议并颁布了州和联邦立法，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低联邦医疗保险下药品的成本，并改革政府计划产品的报销方法。2020年，CMS发布了一项临时最终规则，实施最惠国价格模式，将联邦医疗保险B部分对某些医生管理的药品的支付与其他经济发达国家支付的最低价格挂钩，从2021年1月1日起生效。然而，这一规则受到全国范围内的初步禁令的约束，2021年12月29日，CMS发布了一项最终规则来废除它。CMS表示，随着这一规则的发布，它将探索将价值纳入Medicare B部分药品支付的所有选择，并改善受益人获得循证护理的机会。
此外，2020年10月，HHS和FDA公布了一项最终规则，允许各州和其他实体制定第804条进口计划（SIP），从加拿大进口某些处方药到美国。最终规则目前正在进行中的诉讼，但至少有六个州（佛蒙特州、科罗拉多州、佛罗里达州、缅因州、新墨西哥州和新罕布什尔州）已经通过了允许从加拿大进口药物的法律，旨在开发SIP供FDA审查和批准。 此外，2020年11月20日，HHS最终确定了一项法规，取消了药品制造商直接或通过药品福利经理向D部分下的计划赞助商降价的安全港保护，除非法律要求降价。最后的规则将消除目前的医疗保险药品回扣安全港，并为受益人销售点折扣和药房福利经理服务费创造新的安全港。该法案原定于2022年1月1日生效，但随着《降低通胀法案》的通过，国会将其推迟至2032年1月1日。
2022年8月16日，美国总统拜登签署了《2022年减少通货膨胀法案》（IRA）。 这项新立法对医疗保险D部分产生了影响，该部分是一项向有权享受医疗保险A部分或参加医疗保险B部分的个人提供的计划，让他们选择每月支付门诊处方药保险费。除其他外，爱尔兰共和军要求某些药物的制造商与医疗保险进行价格谈判，（从2026年开始），可以谈判的价格受到上限的限制；根据Medicare Part B和Medicare Part D强制回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨（2023年首次到期）；并以新的折扣计划取代D部分覆盖缺口折扣计划（从2025年开始）。 IRA允许卫生和卫生部部长在最初几年通过指导而不是规章来实施其中的许多条款。
具体而言，在价格谈判方面，国会授权医疗保险谈判某些昂贵的单一来源药物和生物制品的较低价格，这些药物没有竞争性的仿制药或生物仿制药，并根据医疗保险B部分和D部分报销。 CMS可以从2026年开始谈判10种高成本药物的价格，然后在2027年谈判15种D部分药物，在2028年谈判15种B部分或D部分药物，在2029年及以后谈判20种B部分或D部分药物。 本规定适用于已获批至少9年的药品和已获批13年的生物制剂，但不适用于已获批用于单一罕见疾病或病症的药品和生物制剂。 尽管如此，由于CMS可能会在价格谈判中为这些产品制定最高价格，如果我们的产品是Medicare价格谈判的主题，我们将完全处于政府行动的风险。 此外，鉴于可能存在的风险，《退休保障协议》的这些条款也可能进一步增加风险，即如果在药品上市9年后才定价，我们将无法实现预期的回报或保护我们产品的专利的全部价值。
因此，虽然目前尚不清楚IRA将如何实施，但我们无法确定地预测任何联邦或州医疗改革将对我们产生什么影响，但此类变化可能会对我们的活动施加新的或更严格的监管要求，或导致我们产品的报销减少，任何这些都可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
在州一级，各州越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制和营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。此外，地区卫生保健当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。如果获得批准，这些措施可能会减少对我们产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。我们预计未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或额外的定价压力。
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美国国内的联邦和州立法机构以及外国政府很可能会继续考虑对现有的医疗保健立法进行修改。我们无法预测未来可能采取的改革举措，也无法预测已经通过的举措是否会被废除或修改。政府、保险公司、管理医疗组织和其他医疗保健付款人继续努力控制或降低医疗保健成本，可能会对以下方面产生不利影响：
最后，在欧盟，如果获得批准，类似的政治、经济和监管发展可能会影响我们将候选产品有利可图地商业化的能力。除了继续对价格和成本控制措施施加压力外，欧盟或成员国一级的立法发展可能会导致重大的额外要求或障碍，可能会增加我们的运营成本。在欧洲联盟提供保健服务，包括保健服务的建立和运作以及药品的定价和报销，几乎完全是国家法律和政策的问题，而不是欧洲联盟的法律和政策问题。在这方面，各国政府和保健服务提供者在提供保健服务以及产品定价和报销方面有不同的优先事项和办法。然而，总的来说，大多数欧洲联盟成员国的医疗保健预算限制导致相关医疗服务提供者对药品的定价和报销进行限制。再加上希望开发和营销产品的欧盟和国家监管负担不断增加，这可能会阻止或推迟我们候选产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们将候选产品商业化的能力。
在美国和欧盟以外的市场，报销和医疗保健支付制度因国家而异，许多国家对特定产品和疗法设定了价格上限。我们无法预测美国、欧盟或任何其他司法管辖区未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能接触的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或该等第三方无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。
我们与客户、医生和第三方付款人的关系将直接或间接受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、医疗信息隐私和安全法律以及其他医疗法律法规的约束。如果我们不能遵守或没有完全遵守这些法律，我们可能会面临巨额处罚。
如果我们当前或未来的候选产品获得FDA的批准，并开始在美国将其中一种或多种产品商业化，我们的运营将直接或间接通过我们的处方者、客户和购买者，受到各种联邦和州欺诈和滥用法律法规的约束，包括但不限于联邦医疗保健计划反回扣法令、联邦民事和刑事法律以及医生支付阳光法案和法规。这些法律将影响我们拟议的销售、营销和教育计划等。此外，我们可能会受到联邦政府和我们开展业务的州的患者隐私法的约束。将影响我们运营的法律包括但不限于：
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由於这些法律的范围广泛，而法定例外情况和可供选择的避风港有限，我们的一些商业活动可能会受到一项或多项这类法律的挑战。如果我们的业务被发现违反了上述任何法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到惩罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、被排除在联邦医疗保险和医疗补助等政府医疗保健计划之外、监禁以及削减或重组我们的业务。
我们被发现违反这些法律的风险增加了，因为其中许多法律没有得到监管部门或法院的充分解释，而且它们的条款可以有多种解释。任何因违反这些法律而对我们采取的行动，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们招致巨额法律费用，并转移我们管理层对业务运营的注意力。不断变化的合规环境，以及建立和维护强大且可扩展的系统以符合具有不同合规和/或报告要求的多个司法管辖区的需要，增加了我们可能与一项或多项要求发生冲突的可能性。
我们受到与数据隐私和安全相关的严格的隐私法律、信息安全法律、法规、政策和合同义务的约束，此类法律、法规、政策、合同义务的变化以及不遵守此类要求可能会使我们面临巨额罚款和处罚，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。
我们受适用于收集、传输、存储和使用个人身份信息的数据隐私和保护法律法规的约束，其中包括对个人信息的隐私、安全和传输施加某些要求，包括美国、欧盟和英国的全面监管制度。隐私和数据保护的立法和监管格局在世界各地的司法管辖区继续发展，人们越来越关注隐私和数据保护问题，这可能会影响我们的业务。不遵守这些法律和法规可能会导致针对我们的执法行动，包括罚款、监禁公司官员和公众谴责、受影响个人的损害索赔、我们的声誉受损和商誉损失，任何这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果或前景产生重大不利影响。
有许多美国联邦和州法律和法规与个人信息的隐私和安全有关。特别是，根据《健康保险和责任法案》颁布的条例规定了隐私和安全标准，限制使用和披露可识别个人的健康信息或受保护的健康信息，并要求实施行政、物质和技术保障措施，以保护受保护的健康信息的隐私，并确保受保护的电子健康信息的保密性、完整性和可用性。确定受保护的健康信息是否已按照适用的隐私标准和我们的合同义务进行处理可能很复杂，并且可能会受到不断变化的解释的影响。这些义务可能适用于我们现在或将来的部分或全部业务活动。
如果我们无法妥善保护受保护的健康信息的隐私和安全，我们可能会被发现违反了我们的合同。此外，如果我们未能遵守适用的隐私法，包括适用的HIPAA隐私和安全标准，我们可能面临民事和刑事处罚。HHS执法活动可能导致财务责任和声誉损害，对此类执法活动的反应可能消耗大量内部资源。此外，州检察长，
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有权提出民事诉讼，寻求禁令或损害赔偿，以应对威胁到州居民隐私的侵权行为。我们无法确定这些规定将如何解释、执行或应用于我们的业务。除了与执法活动和潜在合同责任相关的风险外，我们持续努力遵守联邦和州层面不断变化的法律和法规可能成本高昂，并需要不断修改我们的政策、程序和系统。
2018年，加州通过了《加州消费者隐私法》（CCPA），该法案于2020年1月1日生效，并对处理加州居民个人信息的企业提出了许多要求。CCPA的许多要求与《通用数据保护条例》（GDPR）中的要求相似，包括要求企业向数据主体提供关于所收集的信息以及如何使用和共享这些信息的通知，并为数据主体提供请求访问此类个人信息的权利，并在某些情况下要求删除此类个人信息。CCPA还赋予加州居民选择退出“销售”其个人信息的权利。CCPA对违反其要求的公司规定了重大处罚。2020年11月，加利福尼亚州选民通过了一项关于加州隐私权法案（CPRA）的投票倡议，该法案于2023年1月1日生效，并大幅扩大了CCPA，纳入了其他类似GDPR的条款，包括要求使用、保留和共享加州居民的个人信息是合理必要的，并与收集或处理的目的相称。对敏感的个人信息给予额外的保护，并要求更多地披露有关保留信息的通知。CPRA还创建了一个新的执法机构—加州隐私保护局—其唯一职责是执行CPRA和其他加州隐私法，这将进一步增加合规风险。CPRA中的条款可能适用于我们的部分业务活动。除加利福尼亚州外，至少有11个州通过了类似于CCPA和CPRA的全面隐私法。这些法律要么已经生效，要么将在2026年底前生效。与CCPA和CPRA一样，这些法律规定了与处理个人信息有关的义务，以及处理"敏感"数据（在某些情况下包括健康数据）的特殊义务。这些法律的某些规定可能适用于我们的业务活动。 还有一些州正在积极考虑或已经在2023年立法会议期间通过了全面的隐私法，这些法律将在2024年及以后生效，包括纽约州和新泽西州。其他州将在未来考虑这些法律，国会也一直在讨论通过联邦隐私法。还有一些州专门规范可能影响我们业务的健康信息。例如，华盛顿州最近通过了一项健康隐私法，将规范健康信息的收集和共享，该法律还具有私人诉讼权，这进一步增加了相关的合规风险。康涅狄格州和内华达州也通过了类似的法律来规范消费者健康数据。这些法律可能会影响我们的业务活动，包括我们对研究对象的识别、与业务伙伴的关系以及最终产品的营销和分销。这些法律可能会影响我们的业务活动，包括我们对研究对象的识别、与业务伙伴的关系以及最终产品的营销和分销。
与美国的法律类似，欧洲和其他国家也有重要的隐私和数据安全法律适用。收集、使用、披露、转移或以其他方式处理与位于欧洲经济区的个人有关的个人数据，包括个人健康数据，以及在欧洲经济区进行的个人数据处理，受2018年5月生效的GDPR监管，并要求在本行业运营的公司在处理个人数据和跨境转移此类数据方面承担义务。GDPR规定了繁重的问责义务，要求数据管制员和处理者保存其数据处理和政策的记录。如果我们或我们合作伙伴或服务提供商的隐私或数据安全措施未能遵守GDPR要求，我们可能会面临诉讼、监管调查、执法通知，要求我们改变使用个人数据的方式和/或高达2000万欧元或上一财年全球年营业额4%的罚款，以及受影响个人的赔偿要求、负面宣传、声誉损害和潜在的商业和商誉损失。
GDPR对将个人数据从欧盟跨境转移到欧盟委员会尚未发现提供足够数据保护立法的国家(如美国)施加了限制。人们一直担心企业将个人数据从欧盟转移到其他国家的能力。2020年7月，欧盟法院(简称CJEU)宣布欧盟-美国隐私保护机制(EU-U.S.Privacy Shield)无效，该机制用于将个人数据从欧洲经济区转移到美国的合法化。CJEU的决定也让人们对从欧洲经济区向美国转移个人数据的另一种数据传输方式--标准合同条款--的长期可行性提出了质疑。虽然我们并没有根据隐私保护盾进行自我认证，CJEU的这一决定可能会导致对从EEA到美国的数据传输进行更严格的审查，并增加我们遵守数据隐私立法的成本，以及我们与供应商和业务合作伙伴谈判适当的隐私和安全协议的成本。
在英国退出欧盟后，2018年英国数据保护法适用于在英国进行的个人数据处理，并包括与GDPR规定的义务平行的义务。在数据传输方面，英国和欧盟都通过单独的“充分性”决定，确定两个司法管辖区之间的数据传输分别符合英国数据保护法和GDPR。英国和美国还同意建立美英数据桥，其功能类似于欧盟-美国数据隐私框架，并为公司从英国向美国传输数据提供了额外的法律机制。除英国外，瑞士还在批准与瑞士-美国数据隐私框架有关的充分性决定(在瑞士向美国转移数据方面，该框架的运作类似于欧盟-美国数据隐私框架和美英数据桥)。这些发展的任何变化或更新都有可能影响我们的业务。
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此外，2022年10月，拜登总统签署了一项行政命令，实施欧盟—美国数据隐私框架，该框架取代了欧盟—美国隐私盾。欧盟委员会于2022年12月启动了通过欧盟—美国数据隐私框架充分性决定的程序，欧盟委员会于2023年7月10日通过了充分性决定。该充分性决定允许向欧盟—美国数据隐私框架自我认证的美国公司将其作为从欧盟到美国的数据传输的有效数据传输机制。如果这些挑战获得成功，它们不仅可能影响欧盟—美国数据隐私框架，而且可能进一步限制标准合同条款和其他数据传输机制的可行性。围绕此问题的不确定性有可能影响我们的国际业务。
关于数据传输，联合王国和欧盟都通过单独的“充分性”决定，确定两个司法管辖区之间的数据传输分别符合英国数据保护法和GDPR的规定。这些充分性决策的任何变化或更新都有可能影响我们的业务。
除GDPR外，全球越来越多的国家也制定了隐私和数据安全法。虽然许多法律松散地遵循GDPR作为模型，但其他法律包含不同或相互冲突的条款。这些法律将通过增加合规成本、与合同相关的成本和潜在的执法行动，影响我们开展业务活动的能力，包括我们的临床试验以及商业产品的销售和分销。
虽然我们继续处理最近数据隐私法规变化的影响，但随着新法规的生效和持续的法律挑战，数据隐私在国内和国际层面仍然是一个不断变化的格局，我们遵守不断变化的数据保护规则的努力可能不会成功。这些法律的解释和适用有可能与我们的做法不符。我们必须投入大量资源来理解和顺应这一不断变化的局面。不遵守有关数据保护的法律将使我们面临欧洲经济区和其他地方数据保护当局采取执法行动的风险，如果我们被发现违反法律，可能会受到重大处罚。同样，如果不遵守美国联邦和州有关个人信息隐私和安全的法律，我们可能会受到此类法律的惩罚。任何这种不遵守数据保护和隐私法的行为都可能导致政府施加罚款或命令，要求我们改变我们的做法、索赔或其他责任、监管调查和执法行动、诉讼和巨额补救费用，其中任何一项都可能对我们的业务产生不利影响。即使我们没有被确定为违反了这些法律，政府对这些问题的调查通常也需要花费大量资源，并产生负面宣传，这可能会损害我们的业务、财务状况、运营结果或前景。
我们必须遵守反腐败法，以及出口管制法、海关法、制裁法和其他管理我们业务的法律。如果我们不遵守这些法律，我们可能会受到民事或刑事处罚、其他补救措施和法律费用，被禁止在美国以外开发制造和销售某些产品，或者被要求制定和实施代价高昂的合规计划，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
我们的业务必须遵守反腐败法，包括英国《2010年反贿赂法》、美国《反海外腐败法》，以及适用于我们开展业务和未来可能开展业务的国家/地区的其他反腐败法律。《反贿赂法》、《反海外腐败法》和其他法律一般禁止我们、我们的官员、我们的员工和中间人向政府官员或其他人行贿、被行贿或向其他人支付其他被禁止的款项，以获得或保留业务或获得一些其他商业利益。遵守《反海外腐败法》尤其昂贵和困难，特别是在腐败是公认问题的国家。与临床试验和其他工作相关的向医院支付的某些款项被认为是向政府官员支付的不正当款项，并导致了《反海外腐败法》的执法行动。
我们未来可能在可能违反《反贿赂法》或《反海外腐败法》的高风险司法管辖区开展业务，我们可能会参与与第三方的合作和关系，这些第三方的行为可能使我们承担《反贿赂法》、《反海外腐败法》或当地反腐败法所规定的责任。此外，我们无法预测未来监管要求的性质、范围或影响，我们的国际业务可能受到这些要求的约束，也无法预测现行法律可能被管理或解释的方式。如果我们将我们的业务扩展到美国以外的地区，我们将需要投入额外的资源，以遵守我们计划在每个司法管辖区开展业务的众多法律和法规。
我们亦须遵守其他规管我们国际业务的法律及法规，包括英国及美国政府及欧盟当局管理的法规，包括适用的出口管制法规、对国家及个人的经济制裁、海关要求及外汇管制法规，统称为贸易管制法。此外，各种法律、法规和行政命令还限制在美国境外使用和传播，或与某些非美国国民共享属于国家机密的信息。
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安全目的，以及某些产品和与这些产品有关的技术数据。如果我们将业务扩展到美国以外，将需要我们投入额外资源来遵守这些法律，这些法律可能会阻止我们在美国以外开发、制造或销售某些产品和候选产品，这可能会限制我们的增长潜力并增加我们的开发成本。
不能保证我们将完全有效地确保我们遵守所有适用的反腐败法律，包括《反贿赂法》、《反海外腐败法》或其他法律要求，包括贸易控制法。如果我们不遵守《反贿赂法》、《反海外腐败法》和其他反腐败法或贸易控制法，我们可能会受到刑事和民事处罚、返还和其他制裁和补救措施，以及法律费用，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和流动性产生不利影响。美国证券交易委员会还可能暂停或禁止发行人因违反《反海外腐败法》的会计规定而在美国交易所进行证券交易。英国、美国或其他当局对任何可能违反《反贿赂法》、《反海外腐败法》、其他反腐败法或贸易控制法的调查，也可能对我们的声誉、业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担重大责任，并可能限制我们可能开发的任何候选产品的商业化。
我们在临床前研究和临床试验中面临与SGT-003和我们当前和未来的任何候选产品相关的固有产品责任暴露风险，如果我们将我们可能开发的任何候选产品商业化，我们可能面临更大的风险。如果我们不能成功地为自己辩护，声称我们的候选产品造成了伤害，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
虽然我们维持产品责任保险，但该保险可能不足以涵盖我们可能产生的所有责任。我们预计，每次我们开始临床试验时，以及如果我们成功将任何候选产品商业化，我们都需要增加我们的保险覆盖范围。保险费越来越贵。我们可能无法以合理的成本或足以支付可能产生的任何责任的金额维持保险。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会被罚款或罚款，或者产生成本，这可能会对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们受到许多环境、健康和安全法律和法规的约束，包括那些管理实验室程序和危险材料和废物的产生、处理、使用、储存、处理、制造、运输和处置以及暴露于其中的法律和法规，以及与职业健康和安全有关的法律和法规。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品、病毒和其他生物材料。我们的业务还会产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果因使用危险材料而造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。我们不承保特定的生物或危险废物保险，我们的财产、意外和一般责任保险明确不包括因生物或危险废物暴露或污染而产生的损害和罚款。虽然我们为某些成本和开支提供工伤赔偿保险，但我们可能会因员工因使用危险材料或其他工伤而受伤，但这项保险可能不足以应付潜在的责任。因此，如果发生污染或伤害，我们可能被要求承担损害赔偿责任，或被处以超出我们资源的罚款，我们的临床试验或监管批准可能被暂停。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律和法规，我们可能会产生巨额成本，这些法律和法规随着时间的推移往往会变得更加严格。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产努力。不遵守这些法律和法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁或责任。
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我们的内部计算机系统，或我们的合作者、承包商或顾问的系统，可能会出现故障或遭遇安全漏洞，这可能会导致我们的产品开发受到实质性干扰。
尽管采取了安全措施，我们的内部计算机系统以及我们目前和未来的任何合作者以及其他承包商或顾问的计算机系统都很容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的破坏。此类系统还容易受到服务中断或安全漏洞的影响，原因是我们的员工、第三方供应商和/或业务合作伙伴的疏忽或故意行为，或者恶意第三方的网络攻击。网络攻击的频率、复杂性和强度都在增加，而且越来越难被发现。网络攻击可能包括部署有害的恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段，以影响服务可靠性并威胁信息的机密性、完整性和可用性。网络攻击还可能包括网络钓鱼或电子邮件欺诈，以导致付款或信息被传输给非预期的收件人。
虽然我们到目前为止还不知道有任何此类重大系统故障、事故、网络攻击或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们或我们的合作者、承包商或顾问的运营中断，则可能导致我们的开发计划和业务运营的实质性中断，无论是由于我们的商业机密或其他专有信息的丢失，还是其他类似的中断。例如，临床前研究或临床试验中临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们的竞争地位可能会受到损害，我们当前和其他未来候选人的进一步开发和商业化可能会被推迟。
与我们的知识产权有关的风险
我们在发展候选人方面严重依赖若干已获授权专利及其他知识产权，并可能需要收购或授权额外专利或其他知识产权以继续开发。
我们开发和商业化候选产品的能力在很大程度上依赖于第三方授予我们的专利权和其他知识产权的许可。特别是，我们已经授权了密苏里大学、华盛顿大学和其他大学的某些专利和专利申请，这些专利和专利申请对于SGT—003和我们基因转移计划的其他元素的开发是重要的或必要的。AavantiBio还从第三方授权某些专利和专利申请，这些专利和专利申请对于我们从AavantiBio收购的基因转移计划的开发是重要的或必要的。我们现有的许可协议对我们施加，我们预计未来的许可协议将施加，各种尽职调查，开发和商业化义务，里程碑付款，特许权使用费和其他义务。如果我们未能遵守我们在协议中的义务，我们可能会受到损害，这可能是重大的，并且许可方可能有权终止许可证，在这种情况下，我们可能无法开发或销售许可证涵盖的候选产品或技术。此外，未经相关许可人同意，我们不得转让某些许可协议，这可能对我们进行某些交易的能力造成不利影响。
根据我们现有的许可协议，我们没有，根据未来的许可协议，我们可能没有控制专利申请的准备、提交和起诉，或我们从第三方获得许可的专利和专利申请的维护、执行和辩护的权利。例如，根据我们与密苏里大学和华盛顿大学的入境许可协议，每个适用的许可方控制专利申请的起诉以及专利和专利申请的维护。因此，我们不能确定特许专利和申请将以符合我们业务最佳利益的方式被起诉、维护、执行和捍卫。如果我们的许可人未能维护、执行或捍卫该等专利，或失去该等专利或专利申请的权利，我们已获许可的权利可能会减少或取消，我们开发和商业化属于该等许可权利的任何候选产品的权利可能会受到不利影响。有关更多资料，请参阅截至2022年12月31日止年度的10—K表格年报第一部分第1项“业务策略伙伴关系及合作/许可证”，以及本10—Q表格季度报告其他地方所载简明综合财务报表附注3。
此外，我们的开发计划可能需要额外的第三方知识产权、技术和材料的许可，但将来可能无法提供，或者可能无法以商业上合理的条款提供。例如，第三方可能会声称，包含感兴趣的基因或蛋白质的构建体以及我们正在开发的用于候选产品中的AV载体都属于他们所持有的专利范围。我们相信，我们对任何此类索赔都有有效的抗辩；但是，如果任何此类索赔最终成功，我们可能需要获得许可，以继续使用和销售候选产品和此类AV载体。此类许可证可能无法以商业上合理的条款提供，或根本不提供。第三方知识产权的许可或收购是一个竞争性的领域，几个更成熟的公司可能会采取策略，以许可或收购我们可能认为有吸引力的第三方知识产权。这些成熟的公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，认为我们是竞争对手的公司可能不愿意将我们的许可权转让给我们。我们也可能无法以允许我们的投资获得适当回报的条款授权或获取第三方知识产权。
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此外，即使我们能够获得此类许可，它们可能只是非排他性的，这可能允许竞争对手和其他第三方使用相同的知识产权与我们竞争。
我们可能会与非营利机构和学术机构合作，根据与这些机构的书面协议，加速我们的临床前研究或开发。这些机构可能会为我们提供一个选项，让我们就合作产生的机构技术权利进行谈判。无论如何，我们可能无法在规定的时间内或在我们可接受的条款下谈判许可证。如果我们无法做到这一点，该机构可能会将知识产权提供给其他方，这可能会阻碍我们继续执行我们的计划。
如果我们无法成功获得或成功质疑任何第三方知识产权的权利，我们的候选人的开发和商业化所需的权利，并且该等第三方知识产权被成功地主张对我们的第三方知识产权，我们可能需要承担重大损失，并且我们可能被要求停止候选人的开发和商业化。
如果我们无法为我们的候选产品获得并维持专利保护，或者所获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的产品，我们成功商业化候选产品的能力可能会受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们和我们的许可方在美国和其他国家寻求、获取、维护、执行和捍卫与我们的候选人和我们未来制造技术相关的创新专利权的能力。我们的许可人和我们已经寻求并打算继续寻求，通过在美国，至少在某些情况下，在美国以外的一个或多个国家提交与我们的候选人相关的专利申请，保护我们的专利地位，这些专利申请对我们的业务至关重要。然而，我们无法预测我们和我们的授权人目前正在寻求的专利申请是否会作为专利发布，或者任何已发布专利的要求是否会为我们带来竞争优势。
此外，尽管我们在美国和海外都有未决的专利申请，但我们无法预测未决的申请是否或在哪些司法管辖区会导致专利的颁发，从而有效地保护我们的任何候选产品，或者有效地阻止其他人将竞争产品商业化。此外，每项临时专利申请没有资格成为已颁发的专利，除非我们在每项临时专利申请的提交日期起计12个月内提交非临时专利申请。如果我们不及时就临时专利申请提交非临时专利申请，我们可能会失去对该临时专利申请的优先权日期以及对该临时专利申请中披露的发明的任何专利保护。虽然我们打算及时提交与我们的临时专利申请相关的非临时专利申请，但我们无法预测这些未来的专利申请是否会导致颁发有效保护我们任何候选产品的专利，或者是否会有效地阻止其他公司将竞争产品商业化。
我们可能无法提交、起诉、维护、强制执行、辩护或许可我们业务所需的所有专利。
专利诉讼过程昂贵、耗时且复杂，我们和我们的许可人可能无法以合理的成本或及时地提交、起诉、维护、强制执行、辩护或许可所有必要或理想的专利和专利申请。
目前也不知道我们的专利权中包括的未决申请可能会提出什么权利要求。此外，我们的某些授权内的美国专利权缺乏相应的外国专利或专利申请，因此我们将无法在某些司法管辖区为我们的候选产品获得专利保护。我们或我们的许可人可能无法获得或保持对我们的候选者的专利保护。
美国和其他国家专利法或其解释的变化可能会削弱我们保护我们的发明、获得、维护和执行我们的知识产权的能力，更广泛地说，可能会影响我们的知识产权的价值或缩小我们许可的专利或未来拥有的专利的范围。
我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。尽管我们与我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方等能够访问我们研发成果的保密或可专利方面的各方签订了保密和保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们寻求专利保护的能力。
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生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来成为许多诉讼的主题。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。包括在我们当前和未来专利权中的专利申请可能不会导致颁发保护我们的候选产品、有效阻止其他人将竞争产品商业化或以其他方式提供任何竞争优势的专利。事实上，专利申请可能根本不会作为专利颁发。即使假设专利是从我们拥有权利的专利申请中发放的，美国和其他司法管辖区专利法或专利法解释的变化也可能会降低我们专利的价值或缩小我们专利保护的范围。
其他方开发的产品可能与我们自己的产品相关或具有竞争力，这些方可能已经或可能提交专利申请，或者可能已经或可能已经收到专利，声称发明可能与我们的专利申请或已颁发专利中要求的发明重叠或冲突。我们可能不知道所有可能与我们的候选人相关的第三方知识产权。此外，我们不能保证在我们的专利申请中披露的任何发明将被发现是可申请专利的，包括超过第三方或我们自己的现有技术专利、出版物或其他披露，或将作为专利发布。即使我们的专利申请以专利的形式发布，我们也不能保证此类专利不会受到挑战，或最终被裁定为无效或不可执行。科学文献中发表的发现往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才发表，在某些情况下甚至根本不发表。因此，我们不能确切地知道，我们获得许可的专利和申请的发明人是第一个提出那些专利或未决专利申请中所声称的发明的人，还是他们第一个为这些发明申请专利保护的人。同样，如果我们将来拥有任何已发布的专利或专利申请，我们可能不确定我们是第一个为这些专利或专利申请中所声称的发明申请专利保护的人。此外，鉴于美国、欧洲和其他外国司法管辖区的专利法不同，例如，提交专利申请的宽限期以及可以被视为现有技术的内容，我们不能保证我们在美国或其他司法管辖区的未决和未来专利申请中的任何主张将会发出，或者如果它们确实发出，它们是否会以能够为我们提供任何有意义的竞争优势的形式发出。同样，我们不能保证，如果我们在美国或外国司法管辖区的待决或未来专利和专利申请的专利性、有效性、可执行性或范围受到任何第三方的挑战，我们不能保证该等待决或未来专利和专利申请的权利主张将以为我们提供任何有意义的竞争优势的形式经受住任何此类挑战。例如，我们知道与某些微肌营养不良蛋白结构相关的某些第三方专利和出版物。虽然我们认为我们拥有的或许可内的专利和专利申请要求microdystrophin结构的新颖和非明显的特征，但这些第三方专利和出版物可能具有更早的优先权或出版日期，并可能被断言为相对于我们拥有或许可内的专利和申请的在先技术。任何此类挑战，如果成功，都可能限制或取消对我们的产品和候选产品的专利保护，或以其他方式对我们的业务造成实质性损害。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值不能有任何确定的预测。
此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布前大幅缩小，其范围在专利发布后可以重新解释。即使我们许可的或未来可能拥有的专利申请确实以专利的形式发布，它们也不会以将为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。我们许可的或未来可能拥有的任何专利都可能被第三方挑战、缩小范围、规避或作废。因此，我们不知道我们的候选产品是否会受到有效和可强制执行的专利的保护或继续受到保护。我们的竞争对手或其他第三方可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代产品来规避我们的专利。
我们在市场上成功竞争所需的专利保护程度可能是无法获得的。我们不能保证我们的专利权中包括或将包括的任何专利或专利申请的范围足以保护我们的候选产品或以其他方式提供任何竞争优势。此外，外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的所有权。此外，专利的寿命是有限的。在美国，专利的自然失效时间通常是申请后20年。可能会有某些延期，然而，专利的有效期及其提供的保护是有限的。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们的专利权可能无法为我们提供充分和持续的专利保护，足以阻止其他公司将与我们的候选产品相似或相同的产品商业化，包括此类产品的生物相似版本。
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我们获得许可的专利，以及我们未来可能拥有的任何专利，可能会受到挑战、缩小范围、使其无效或无法强制执行。
即使我们获得了我们希望能够保持一定竞争优势的专利保护，包括竞争对手在内的第三方可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或不可执行。在诉讼中，竞争对手可能会声称我们的许可内专利或我们未来可能拥有的任何专利由于多种原因而无效或不可强制执行。如果法院同意，我们将失去对这些受到质疑的专利的权利。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。此类诉讼可能导致我们的许可专利和我们未来可能拥有的任何专利被撤销、取消或修改，使其不再涵盖我们的候选产品。
即使发布了专利，专利的发布也不能确定其发明性、范围、有效性或可执行性，我们当前和未来的专利权可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。例如，我们可能会受到第三方向美国专利商标局或USPTO提交现有技术的约束，质疑我们专利权中所包括的一项或多项专利主张的有效性。此类提交也可以在专利发布之前提交，从而排除了基于我们专利权中的一个未决专利申请授予专利的可能性。我们可能会参与反对、派生、撤销、重新审查、授予后和各方间审查或干扰程序，挑战我们专利权中包含的一项或多项专利。例如，竞争对手可能声称他们在专利或专利申请(如我们在SGT-003中使用的Microdystrophin)中所声称的发明是他们在此类专利或专利申请的发明人之前发明的，或者可能在提交我们的专利权中包含的专利或专利申请之前提交了一项或多项专利申请。竞争对手如果能够确定较早的申请或发明日期，也可能声称我们侵犯了他们的专利，因此我们不能实践我们专利权中所包含的专利或专利申请中所声称的与我们的候选产品相关的技术。竞争对手还可以通过以下方式对我们的专利权中包括的专利或专利申请提出异议：所声称的标的不符合专利资格、不新颖或显而易见，或者专利主张不符合任何其他可专利性或可执行性要求。此外，我们未来可能会受到我们或我们许可人的现任或前任员工或顾问的索赔，这些员工或顾问声称，由于他们所做的工作，我们的专利权中包括的专利或专利申请作为发明人或共同发明人拥有所有权。
任何此类提交或程序中的不利裁决可能会导致失去排他性或运营自由，或导致专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能限制我们阻止其他人使用类似疗法或将类似疗法商业化的能力，而不向我们付款，或者可能限制我们候选产品的专利保护期限。此类挑战还可能导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化我们的候选产品，我们可能被要求从第三方获得许可证，该许可证可能无法以商业合理的条款或根本无法获得，或者我们可能需要停止开发、制造和商业化我们的一个或多个候选产品。此外，如果我们的专利权中包括的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，对当前或未来的候选产品进行许可、开发或商业化。即使最终结果对我们有利，这样的程序也可能导致大量成本，并需要我们的科学家和管理层花费大量时间。
即使我们的专利权中包含的专利和待决专利申请不可能为我们提供任何有意义的保护，也不会阻止竞争对手围绕我们的专利主张进行设计，以以非侵权的方式开发类似或替代疗法来规避我们的专利权。例如，第三方可能会开发出一种竞争性的治疗药物，其益处与我们的一种或多种候选产品相似，但使用的载体或表达构建体不在我们专利保护范围内。如果我们就候选产品授权或追求的专利和专利申请所提供的专利保护不足以阻碍竞争，我们成功将候选产品商业化的能力可能会受到负面影响。
我们与第三方的知识产权许可可能会在合同解释上产生分歧，这可能会缩小我们对相关知识产权或技术的权利范围，或增加我们对许可人的财务或其他义务。
我们目前依赖并将继续依赖我们的许可证、合作和其他类似协议。我们的候选人和平台技术的进一步开发和商业化可能需要我们签订额外的许可证、合作或其他类似协议。我们目前向第三方授权知识产权或技术所依据的协议非常复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。解决可能出现的任何合同解释分歧可能会缩小我们认为的相关知识产权或技术的权利范围，影响我们再授权相关知识产权或技术的能力，或增加我们认为的财务或其他责任在相关协议下。此外，如果有关我们已获授权的知识产权的争议妨碍或损害我们以商业上可接受的条款维持现有授权安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。
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如果我们的任何许可证或物质关系被终止或被破坏，我们可能：
这些风险适用于我们未来可能为我们的候选人签订的任何协议。
如果我们未能履行我们向第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。
根据与第三方的许可协议，我们有某些义务，包括年度维护费和付款，这取决于实现各种开发、商业和监管里程碑。根据其中许多许可协议，如果实现了某些开发、监管和商业销售里程碑，我们必须支付里程碑式的付款，并可能有某些额外的研究资金义务。此外，根据其中许多许可协议的条款，当许可产品开始商业销售时，我们必须根据各自许可产品的净销售额向我们的许可人支付版税。
我们已经或计划与第三方签订许可协议，可能需要从一个或多个相同的第三方或其他方获得额外的许可，以推进我们的研究或允许我们的候选人商业化。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得此类许可证(如果有的话)。在这种情况下，我们可能需要花费大量的时间和资源来重新设计候选产品或制造它们的方法，或者开发或许可替代产品，所有这些在技术或商业基础上可能都不可行。如果我们不能做到这一点，我们可能就无法开发我们的候选人或将其商业化。
在我们现有的每个许可协议中，我们预计在未来的协议中，对我们许可的技术的专利诉讼完全由许可方控制，我们可能被要求偿还许可方的专利诉讼费用。如果我们的许可人未能从他们那里获得并维护我们许可的专有知识产权的专利或其他保护，我们可能会失去我们对知识产权的权利或与这些权利相关的排他性，我们的竞争对手可能会使用这些知识产权来营销竞争产品。此外，在我们的某些许可协议中，我们的许可人有权对侵犯我们许可的专利的任何第三方提起诉讼。我们的许可协议还要求我们达到开发门槛以维持许可，包括为候选产品的开发和商业化设定一个时间表。根据我们的许可协议，可能会发生有关知识产权的纠纷，包括：
如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功地开发我们的候选产品并将其商业化。尽管我们尽了最大努力，我们的许可方可能会得出结论，我们严重违反了许可协议，因此可能终止许可协议，从而导致纠纷或诉讼，这可能会导致我们产生大量成本并分散管理层的时间，如果我们不成功，我们可能会失去开发和商业化这些许可协议涵盖的产品的能力。如果这些许可最终被许可方终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手将有权寻求监管部门的批准，并销售与我们相同的产品。
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第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们的商业成功取决于我们和我们未来的合作伙伴开发、制造、营销和销售我们的候选产品的能力，而不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的专有权利和知识产权。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的诉讼广泛而复杂。我们或我们的许可人未来可能成为与我们的候选人有关的对抗程序或知识产权诉讼的一方或受到威胁，包括干扰程序、授权后审查和各方间在USPTO之前进行审查。我们的竞争对手或其他第三方可能会对我们提出侵权索赔，声称我们的疗法、制造方法、配方或给药方法等受他们的专利保护。
鉴于我们技术领域的大量专利，我们不能确定或保证法院会裁定我们的任何候选人没有侵犯现有专利或未来可能授予的专利。许多公司和机构已经提交了关于基因治疗和相关制造方法的专利申请，并将继续提交。其中一些专利申请已经被允许或发布，另一些可能在未来发布。由于这一领域竞争激烈，制药和生物技术公司对此兴趣浓厚，未来可能会提交更多专利申请和授予更多专利，以及预计未来会有更多研究和开发项目。如果专利持有者认为制造、使用、销售或进口我们的候选产品侵犯了其专利，即使我们已经为我们的候选产品授权了其他专利保护，专利持有者也可以起诉我们。此外，我们可能面临非执业实体的专利侵权索赔，这些实体没有相关的产品收入，因此我们的许可专利组合可能对他们没有威慑作用。
也有可能的是，我们没有确定相关的第三方专利或应用，我们可能需要许可证才能开发和商业化我们的候选专利。例如，在2000年11月29日之前提交的申请，以及在该日期之后提交的某些申请，在专利颁发之前将不会在美国境外提交，但仍将保密。此外，包括我们在内的行业参与者很难确定可能与我们的候选产品相关的所有第三方专利权，因为由于专利之间的术语差异、数据库不完整以及难以评估专利权利要求的含义，专利搜索并不完美。我们可能无法识别相关专利或专利申请，或可能识别潜在感兴趣的未决专利申请，但错误地预测了此类专利申请可能发布与我们的候选产品相关的声明的可能性。此外，我们可能不知道当前或未来候选产品的制造、销售或使用将侵犯一个或多个已颁发的专利，或者我们可能错误地得出第三方专利无效、不可强制执行或未被我们的活动侵犯的结论。此外，已公布的待决专利申请可以在受到某些限制的情况下，在以后进行修改，以涵盖我们的候选产品。
第三方可以根据现有专利或将来可能授予的专利对我们提出侵权索赔，无论其价值如何。第三方可能会选择与我们进行诉讼，以强制执行或以其他方式主张其专利或其他知识产权。例如，第三方可能声称感兴趣的基因或蛋白质，如微肌营养不良蛋白，或我们正在开发的用于我们的候选人的AV载体，都属于他们持有的专利。即使我们认为该等索赔或第三方所指称的其他知识产权索赔没有法律依据，我们不能保证我们能成功地为该等索赔进行抗辩。具有管辖权的法院可以认定这些第三方专利是有效的、可执行的和侵权的，这可能会对我们将所声称的第三方专利所涵盖的候选人商业化的能力产生重大的不利影响。为了在联邦法院成功地质疑任何此类美国专利的有效性，我们需要克服有效性推定。由于这一负担很高，要求我们提供明确和令人信服的证据证明任何此类美国专利要求的无效性，因此不能保证具有管辖权的法院会使任何此类美国专利的要求无效。同样，无法保证具有管辖权的法院会认定我们的候选产品没有侵犯第三方专利。
专利和其他类型的知识产权诉讼可能涉及复杂的事实和法律问题，其结果是不确定的。如果我们被发现，或相信我们可能被发现，侵犯、盗用或以其他方式侵犯第三方的知识产权，并且我们未能证明该等知识产权无效或不可强制执行，我们可能被要求或选择从该第三方获得许可，以继续开发、生产和营销我们的候选产品。但是，我们可能无法获得任何商业合理条款或根本无法获得所需的许可。即使我们能够获得许可证，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得与我们获得许可的相同技术，并且可能需要我们支付大量的许可和版税。我们可能会被迫，包括通过法院命令，停止开发、生产和商业化侵权候选产品。此外，如果我们被发现故意侵犯专利或其他知识产权，我们可能会被发现为金钱损失，包括三倍的损害赔偿和律师费。裁定侵犯、挪用或其他违反
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知识产权，或我们已经这样做的声称，可能会阻止我们生产和商业化我们的候选产品，或迫使我们停止部分或全部业务。
知识产权诉讼可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对正常职责的注意力。
与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序，无论有无正当理由，都是不可预测的，而且通常昂贵且耗时。竞争对手可能会侵犯我们未来可能拥有的专利或我们许可合作伙伴的专利，或者我们可能被要求对侵权索赔进行抗辩。即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。
我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。因此，尽管我们做出了努力，但我们可能无法阻止第三方侵犯或挪用我们的知识产权或成功挑战我们的知识产权。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在我们获得许可的专利和申请以及我们未来可能拥有的任何专利和专利申请的有效期内，我们将向USPTO和美国以外的各种政府专利机构支付定期维护费、续期费、年金费和各种其他关于专利和/或申请的政府费用。美国专利商标局和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守几项程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请信誉良好的知识产权律师事务所和其他专业人员来帮助我们遵守，我们也依赖我们的许可人采取必要的行动来遵守关于我们许可的知识产权的这些要求。在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或根据适用规则的其他方式予以补救。然而，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会进入市场，这种情况可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们获得许可的一些知识产权可能是通过政府资助的项目发现的，因此可能受到联邦法规的约束，如“游行”权利、某些报告要求以及对美国制造的偏好。遵守这些规定可能会限制我们的专有权，并限制我们与非美国制造商签订合同的能力。
我们已经授权的一些知识产权，包括密苏里大学，华盛顿大学和佛罗里达大学的授权，据说已经通过使用美国政府的资金产生，因此可能受到某些联邦法规的约束。因此，根据1980年《Bayh—Dole法案》或《Bayh—Dole法案》，美国政府可能对我们当前或未来候选产品中体现的知识产权拥有某些权利。这些美国政府在政府资助的项目下开发的某些发明中的权利包括一个非排他性的、不可转让的、不可撤销的全球性许可证，用于任何政府目的的发明。此外，美国政府有权要求我们授予任何这些发明的独家、部分独家或非独家许可给第三方，如果它确定：（i）没有采取足够的步骤使发明商业化，（ii）政府有必要采取行动以满足公众健康或安全的需要，或（iii）政府必须采取行动，以满足联邦条例规定的公共使用要求（也称为"进军权"）。如果我们或适用的许可人未能向政府披露发明，并且未能在规定的期限内提交知识产权注册申请，美国政府也有权取得这些发明的所有权。根据政府资助的计划产生的知识产权也需要遵守某些报告要求，遵守这些要求可能需要我们或适用的许可方花费大量资源。此外，美国政府要求体现本发明或通过使用本发明生产的任何产品基本上在美国制造。如果知识产权所有人能够表明，已作出合理但不成功的努力，以类似的条件向潜在的被许可人授予许可证，那么，制造优先要求可以放弃，
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在美国生产，或在这种情况下，国内生产在商业上不可行。这种对美国制造商的偏好可能会限制我们与非美国产品制造商就此类知识产权涵盖的产品签订合同的能力。如果我们当前或未来的任何知识产权是通过使用美国政府资金产生的，贝赫—多尔法案的条款可能同样适用。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权和专有权利。
在世界各国申请、起诉、维护、强制执行和捍卫候选产品专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。尽管我们的许可协议授予我们全球权利，但我们的某些许可内的美国专利缺乏相应的外国专利或专利申请。例如，即使在我们和我们的许可人寻求专利保护的司法管辖区，一些外国的法律对知识产权的保护程度也不如美国的联邦和州法律。因此，我们和我们的许可人可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的发明，即使在我们和我们的许可人寻求专利保护的司法管辖区，或者在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们和我们的许可人没有寻求和获得专利保护的司法管辖区使用我们的发明来开发他们自己的产品，并可能将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会与我们的候选产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持专利、商业秘密和其他知识产权的执行，特别是与生物技术产品有关的专利，这可能会使我们难以阻止侵犯我们的专利，或在总体上侵犯我们的知识产权和专有权利的竞争产品的销售。在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能(I)导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移，(Ii)使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，以及我们的专利申请面临无法颁发的风险，以及(Iii)引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们候选公司或技术平台发现和开发过程中的任何其他元素，这些元素涉及专利不包括的专有技术、信息或技术。我们制造过程的各个方面都受到商业秘密的保护。然而，商业秘密可能很难保护，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。
我们寻求通过与我们的员工、顾问、科学顾问、CRO、制造商和承包商签订保密协议以及(如果适用)材料转让协议、咨询协议或其他类似协议来保护我们的专有技术、商业秘密和流程。这些协议通常会限制第三方使用或披露我们的机密信息的权利。然而，尽管普遍存在保密协议和其他合同限制，我们可能无法阻止这些协议的各方未经授权披露或使用我们的技术诀窍或其他商业秘密。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有程序的每一方达成了此类协议。监管未经授权的使用和披露是困难的，我们也不知道我们为保护我们的专有技术和商业秘密而采取的步骤是否有效。如果我们的任何员工、合作者、CRO、制造商、顾问、顾问和其他第三方违反或违反任何这些协议的条款，我们可能没有足够的补救措施。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。因此，我们可能会失去我们的商业机密。此外，我们亦致力维护我们楼宇的实体安全，以及我们的资讯科技系统的实体和电子安全，以维护我们的资料和商业秘密的完整性和保密性。虽然我们对这些安全措施有信心，但它们仍然可能被违反，我们可能没有足够的补救措施来应对任何违反。
此外，我们的商业秘密可能会被竞争对手所知或独立发现。竞争对手可能购买我们的候选产品（如果获得批准），并试图复制我们从我们的开发努力中获得的部分或全部竞争优势，故意侵犯、盗用或以其他方式侵犯我们的知识产权，围绕我们受保护的专有技术和商业秘密进行设计，或开发属于我们知识产权范围的他们自己的竞争技术。如果我们的任何商业秘密被竞争对手合法获取或独立开发，我们将无权，
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防止他们或他们向其传递此类商业秘密的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的商业秘密没有得到充分保护，以保护我们的市场免受竞争对手的产品和技术的影响，我们的竞争地位可能会受到不利影响。
我们可能会受到指控，声称我们的员工、顾问或顾问错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的所谓商业机密，或者声称拥有我们认为是我们自己的知识产权。
我们的某些员工、顾问或顾问目前或以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手以及我们的学术合作伙伴。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会被指控这些个人或我们使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。无法整合此类技术或功能将对我们的业务产生实质性的不利影响，并可能阻止我们成功地将我们的候选产品商业化。此外，任何此类诉讼或此类诉讼的威胁可能会对我们雇用员工或与独立承包商签订合同的能力产生不利影响。关键人员或他们的工作产品的流失可能会阻碍或阻止我们将候选产品商业化的能力。即使我们成功地对这类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
此外，虽然我们的政策是要求可能参与知识产权概念或开发的员工和承包商签署将该等知识产权转让给我们的协议，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的各方签署该等协议。此外，即使我们获得了转让知识产权的协议，知识产权的转让可能无法自动执行，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫对第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们视为我们的知识产权的所有权。此外，与我们签订协议的个人可能对第三方（如学术机构）负有预先存在的或竞争性的义务，因此与我们签订的协议可能无法完善该个人开发的发明的所有权。
美国专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护候选产品的能力。
美国专利法或专利法解释的变化可能会增加围绕专利申请的起诉以及对已颁发专利的执行或辩护的不确定性和成本。2011年9月16日，《莱希-史密斯美国发明法》或《莱希-史密斯法案》签署成为法律。莱希-史密斯法案包括对美国专利法的几项重大修改。在美国，2013年3月之前，假设满足其他可专利性要求，最先提出所要求保护的发明的人享有专利，而在美国以外，最先提交专利申请的人享有专利。2013年3月之后，根据《莱希-史密斯法案》，美国过渡到第一发明人申请制度，在这种制度下，假设对专利性的其他要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否是第一个发明的人。莱希-史密斯法案还包括一些重大变化，这些变化将影响专利申请的起诉方式，也可能影响专利诉讼。这些措施包括允许第三方在专利诉讼期间向美国专利商标局提交先前技术，以及通过美国专利商标局管理的各种授权后诉讼程序攻击专利有效性的额外程序。USPTO制定了新的法规和程序来管理Leahy-Smith法案的管理，与Leahy-Smith法案相关的专利法的许多实质性修改，特别是第一个提交条款的修改，直到2013年3月16日才生效。因此，尚不清楚Leahy-Smith法案将对我们的业务运营产生什么影响，因为除其他原因外，USPTO仍必须执行各种法规。然而，《莱希-史密斯法案》及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本。
从事生物制品和药品开发和商业化的公司的专利地位尤其不确定。两起涉及诊断方法索赔和“基因专利”的案件已经由美国最高法院作出裁决。2012年3月20日，美国最高法院在Mayo Cooperative Services诉Prometheus Laboratories，Inc.一案中做出裁决，或Prometheus，涉及专利权利要求的案例，涉及测量患者体内代谢产物以优化患者的药物剂量的方法。根据美国最高法院的说法，添加一些众所周知的常规或常规活动，如“管理”或“确定”步骤，不足以将原本不符合专利资格的自然现象转变为符合专利资格的主题。2012年7月3日，美国专利商标局向专利审查员发布了一份指导备忘录，指出处理涉及自然法的索赔，自然现象或自然发生的关系或相关性，其不包括将自然原理集成到所要求保护的发明中的附加元素或步骤，使得自然原理实际上被应用，并且专利权利要求书的数量显著多于自然原理。原则本身应被拒绝，因为它指向不符合专利资格的主题。2013年6月13日，美国最高法院在分子病理学协会诉Myriad Genetics，Inc.一案中做出了裁决，或者Myriad，一个涉及Myriad Genetics，Inc.的专利申请的案件。与乳腺癌易感性有关
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基因BRCA1和BRCA2。Myriad认为，天然存在的DNA的分离片段，例如构成BRCA 1和BRCA 2基因的DNA，不属于专利申请，但互补DNA可能具有专利申请资格。
2014年，美国专利商标局向其专利审查员发布了一项指导意见，以评估根据相关法规提出的专利标的资格主张(《美国法典》第35篇，第101节)。该指南是对美国最高法院关于专利主张的一系列裁决的回应，这些裁决列举了司法例外，包括抽象思想、自然法则/自然原则、自然现象和/或自然产品。根据司法裁决和公众反馈，本指南的若干补充以及补充备忘录和材料已经发布，并将继续发布，而当前的资格指南已纳入最新(第10版)MPEP(专利审查程序手册)，上次修订是在2020年6月。目前的主题资格指南指示USPTO审查员遵循美国最高法院Alice/Mayo裁决中规定的两部分测试，这是唯一应用于评估正在审查的索赔的资格的测试，包括针对天然产品的索赔和包括所有自然产生的核酸的原理。我们授权的专利和专利申请的某些主张包含，我们可能获得的任何未来专利可能包含与特定重组DNA序列相关的主张，这些重组DNA序列至少部分是自然发生的，因此可能成为第三方未来挑战的主题。此外，当前的USPTO主题资格指南和不断演变的判例法，加上预期的国会行动，都可能影响我们在未来可能提起诉讼的专利申请中寻求类似专利主张的能力。
我们无法向股东保证，我们为候选产品寻求专利保护的努力不会受到上述决定、其他案件的裁决或USPTO发布的指导或程序的变更的负面影响。我们无法完全预测美国最高法院在Prometheus和Myriad案中的裁决可能会对生命科学公司在未来获得或执行与其产品相关的专利的能力产生什么影响。这些决定、USPTO发布的指导意见、其他案件中的裁决或USPTO指导意见或程序的变更可能对我们现有的专利权以及我们将来保护和执行知识产权的能力产生重大不利影响。
此外，尽管美国最高法院在Myriad案中裁定，自然产生的DNA的孤立片段不是符合专利条件的标的物，但某些第三方可能会声称我们可能进行的活动侵犯了其他与基因相关的专利主张，我们可能认为有必要通过主张不侵权和/或无效立场，或通过付费获得这些主张的许可来为自己辩护。在上述任何情况或涉及第三方知识产权的其他情况下，如果我们未能成功抗辩专利侵权索赔，我们可能被迫支付损害赔偿金或受到禁令的限制，以阻止我们使用专利标的。
如果我们没有获得与我们的候选产品相关的专利的专利期延长，我们的业务可能会受到实质性的损害。
根据FDA对我们候选人的上市批准的时间、期限和细节，我们许可或未来可能拥有的一项或多项美国专利可能有资格根据1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》或《哈奇-瓦克斯曼修正案》获得有限的专利期延长。Hatch-Waxman修正案允许专利展期最长为五年，作为对FDA监管审查过程中丢失的专利期的补偿，该审查过程基于对特定药物或生物的第一次监管批准。一项专利期限的延长不得超过自产品批准之日起的14年，只能延长一项专利，并且只能延长涉及经批准的药物、其使用方法或者其制造方法的权利要求。但是，我们可能因为在测试阶段或监管审查过程中未进行尽职调查、未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用要求等原因而无法获得延期。此外，专利保护的适用期限或范围可能比我们要求的要短。此外，如果我们希望基于我们从第三方获得许可的专利来寻求专利期延长，我们将需要该第三方的合作。如果我们无法获得专利期限的延长，或者任何这种延长的期限比我们要求的要短，我们的竞争对手可能会更早进入市场。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们已在美国专利商标局注册商标"SOLID BIOSCIENCES"和"SOLID BIOSCIENCES"标志，并在外国司法管辖区注册商标"SOLID BIOSCIENCES"，"SOLID GT"和"SOLID BIOSCIENCES"标志。一旦注册，我们的商标或商品名称可能会受到质疑、侵犯、淡化、玷污、规避或宣布为通用或被确定为侵犯其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商号的权利，而我们需要这些商标和商号在我们感兴趣的市场中建立知名度。有时，竞争对手可能采用与我们相似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌识别的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或包含我们注册或未注册商标或商号的变体的商标的拥有人可能会提出潜在的商号或商标侵权、淡化或玷污索赔。长远而言，倘我们无法根据我们的商标及商号建立知名度，则我们可能无法有效竞争，我们的业务可能受到不利影响。我们努力执行或保护我们的所有权
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与商标、商业秘密、域名、版权或其他知识产权有关的信息可能无效，并可能导致巨额成本和资源转移。
知识产权和监管排他性权利不一定能解决所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
如果获得批准，我们作为生物制品获得许可和监管的候选产品可能面临通过简化监管途径获得批准的生物仿制药的竞争。
2009年《生物制剂价格竞争和创新法案》（BPCIA）是作为《医疗改革法》的一部分制定的，旨在建立生物仿制药和可互换生物制品批准的简化途径。 该监管途径为FDA确立了审查和批准生物仿制药的法律权力，包括根据生物仿制药与已批准生物仿制药的相似性而可能将其指定为“可互换”。根据BPCIA，参比生物制品自产品首次获得许可之日起12年的数据独占权，FDA将不会接受基于参比生物制品的生物仿制药或可互换产品的申请，直到参比产品首次获得许可之日起4年。生物仿制药产品的许可可能在参考产品首次获得许可之日起12年后才生效。在这12年的独家经营期内，另一家公司仍可能开发并获得竞争生物制剂的批准，只要其BLA不回复参比产品、申办方数据或将申请作为生物仿制药申请提交。 该法律很复杂，FDA仍在解释和执行。 因此，其最终影响、实施和意义存在不确定性，FDA采用的任何新政策或流程都可能对我们生物制品的未来商业前景产生重大不利影响。
我们认为，我们根据BLA作为生物制品开发的任何候选产品都应该有资格获得12年的专营期。然而，由于国会的行动或其他原因，这种排他性可能会缩短，或者FDA不会将候选产品视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地为生物相似竞争创造机会。此外，一旦获得批准，生物相似物将在多大程度上以类似于非生物制品的传统仿制药替代的方式取代任何一种参考产品，这将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。尽管如此，由于竞争加剧和定价压力加大，批准一种与我们候选产品类似的生物将对我们的业务产生实质性的不利影响。
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与我们普通股所有权相关的风险
如果我们不能遵守纳斯达克继续上市的标准，我们的普通股可能会被摘牌，这将损害我们的业务、我们普通股的交易价格、我们筹集额外资本的能力以及我们普通股市场的流动性。
我们必须满足纳斯达克的持续上市要求，其中包括最低收盘价为每股1.00美元，否则将面临退市风险，这将对我们的业务产生重大不利影响。我们的普通股从纳斯达克退市可能会大大降低我们普通股的流动性，并导致我们普通股价格相应大幅下跌。此外，除牌可能会损害我们透过其他融资来源按我们可接受的条款或根本无法筹集资金的能力，并可能导致投资者、供应商、客户及雇员失去信心，减少业务发展机会。我们的普通股从纳斯达克退市的任何可能也将使我们的股东更难在公开市场出售他们的股票。
如先前所披露，于2022年5月31日，我们收到纳斯达克股票市场上市资格部门的缺陷函，通知我们，在连续30个营业日的时间内，我们的普通股的出价低于继续纳入纳斯达克全球精选市场的每股最低出价要求1. 00美元。于2022年11月11日，我们收到纳斯达克股票市场上市资格部的函件，通知我们，由于我们自2022年10月28日至2022年11月10日至少连续十个营业日的收市价为每股至少1. 00美元，故我们已重新遵守最低买入价规定。
虽然此事现已了结，但无法保证我们将能够继续遵守纳斯达克继续上市的要求。
我们的高管、董事和主要股东有能力控制或显著影响提交给股东批准的所有事项。
我们的高级管理人员、董事和主要股东合计实益拥有的股份占我们股本的相当大比例。因此，如果这些股东选择共同行动，他们将能够控制或显著影响 所有提交给股东批准的事项，以及我们的管理和事务。例如，如果这些人选择共同行动，他们将控制或显著影响董事的选举以及对我们所有或几乎所有资产的任何合并、合并或出售的批准。
这种投票权的集中可能：
在不久的将来，我们全部流通股中的相当大一部分可能会被出售到市场上，这可能会导致我们普通股的市场价格大幅下降，即使我们的业务表现良好。
在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。这些出售，或者市场上认为大量股票持有者打算出售股票的看法，可能会降低我们普通股的市场价格。我们已发行的普通股可随时在公开市场上自由出售，只要符合1933年《证券法》(修订本)或《证券法》第144条和第701条的规定，或该等股票已根据《证券法》登记并由我们的非关联公司持有的范围。此外，持有本公司相当数量普通股的持有者有权在符合某些条件的情况下，要求我们提交其股票的登记说明，或将其股份纳入我们可能为自己或其他股东提交的登记说明中。
2020年10月，在执行我们与Ultragenyx的合作和许可协议时，我们向Ultragenyx发行并出售了521,719股普通股。在出售日期后的十年内，在符合特定条件的情况下，我们已同意提交一份登记声明，以登记出售给Ultragenyx的全部或部分股份。
于2019年7月及2020年12月，我们完成了普通股股份的私人配售，并向多名认可投资者发行了预配认股权证以购买普通股股份。于2022年12月，我们亦于收购事项及相关私募中向若干认可投资者发行普通股股份。 吾等已提交登记声明，涵盖该等私人配售中买方转售该等股份及收购事项中发行的股份代价，并同意将该等登记声明有效，直至有关登记声明所涵盖的股份已出售或可根据证券法第144条不受限制地转售之日为止。
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此外，我们已经提交了登记声明，登记了我们根据股权补偿计划可能发行的所有普通股。这些股票在发行后可以在公开市场上自由出售，但受适用于附属公司的禁售期和数量限制的限制。
我们目前向美国证券交易委员会提交了一份通用货架登记声明，允许我们根据一项或多项产品，按销售时确定的价格和条款，不时发售已登记的普通股、优先股、债务证券、存托股份、认股权证和/或单位。
我们普通股的价格一直不稳定，未来可能也会大幅波动，这可能会给我们普通股的持有者带来重大损失。
我们的股价一直不稳定，未来可能也会如此。一般的股票市场，特别是生物制药或制药公司的市场，经历了极端的波动，这种波动往往与特定公司的经营业绩无关。由于这种波动，我们的股东可能无法以或高于他们购买普通股的价格出售他们的普通股。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
如果我们的季度经营业绩低于投资者或证券分析师的预期，我们普通股的价格可能会大幅下降。此外，我们经营业绩的任何季度波动都可能导致我们的股票价格大幅波动。
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在过去，在一家公司的证券市场价格出现波动之后，通常会对该公司提起证券集体诉讼。我们和我们的某些高管和董事会成员此前曾在据称的集体诉讼中被列为被告。对我们提起的任何此类诉讼都可能导致我们支付巨额费用来为此类索赔辩护，并转移管理层的注意力和资源。
我们2022年10月的反向股票拆分可能会降低我们普通股的流动性。
我们普通股的流动性可能会受到我们在2022年10月实施的15股1股反向股票拆分的不利影响，因为反向股票拆分后流通股数量减少，这可能导致我们普通股的交易减少和做市商数量减少，特别是如果我们普通股的每股价格无法维持的话。此外，反向股票拆分增加了持有不到100股普通股的“零头”股东的数量，购买或出售不到100股普通股可能会导致通过某些经纪商，特别是“全面服务”经纪商的交易成本递增。因此，那些在反向股票拆分后持有我们普通股少于100股的股东，如果出售他们的普通股，可能需要支付更高的交易成本。
我们普通股的活跃交易市场可能无法持续。
虽然我们的普通股在纳斯达克全球精选市场上市，但考虑到我们普通股的交易历史有限，我们股票的活跃交易市场存在无法持续发展或持续的风险。如果我们普通股的活跃市场没有继续发展或持续下去，我们的股东可能很难在不压低股票市场价格的情况下出售股票，如果真的有的话。
我们是一家“新兴成长型公司”，也是一家“较小的报告公司”，而适用于新兴成长型公司和较小报告公司的信息披露要求的降低，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家“新兴成长型公司”，或EGC，根据2012年的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act的定义。我们将一直是EGC，直到以下较早的日期：(I)我们的年度总收入达到或超过12.35亿美元的财政年度的最后一天；(Ii)2023年12月31日；(Iii)我们在之前三年中发行了超过10亿美元的不可转换债券；(Iv)根据美国证券交易委员会(SEC)或美国证券交易委员会的规则，我们被视为大型加速申报机构之日。只要我们仍然是EGC，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非新兴成长型公司的公众公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括：
我们也是一家规模较小的报告公司，我们将继续是一家规模较小的报告公司，直到确定非关联公司持有的投票权和无投票权普通股超过2.5亿美元的财政年度后，我们第二财政季度的最后一个营业日测量，或者在最近完成的财年，我们的年收入低于1亿美元，我们由非关联公司持有的有表决权和无表决权普通股超过美元，在我们第二财政季度的最后一个工作日计算的7亿美元。与新兴增长型公司类似，规模较小的报告公司能够提供简化的管理人员薪酬披露，并减少了某些其他披露义务，其中包括仅允许提供两年期经审计的财务报表，相应减少了"管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析"；无须在“管理层对财务状况及经营业绩的讨论及分析”中提供合约责任表；亦无须在我们的年报中提供存货表现图表。
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我们可以选择利用部分但不是全部的现有豁免。我们在向美国证券交易委员会提交的文件中充分利用了减少报告负担的优势。特别是，我们并没有包括如我们并非雇员特别委员会所需的所有行政人员薪酬资料。我们无法预测，如果我们依赖某些或所有这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股的吸引力下降。如果一些投资者发现我们的普通股的吸引力下降，我们的普通股的交易市场可能会不那么活跃，我们的股票价格可能会更不稳定。
作为一家上市公司，我们的运营成本增加了，我们的管理层需要投入大量时间来实施新的合规举措。
作为一家上市公司，特别是在我们不再是EGC或较小的报告公司后，我们承担了大量的法律、会计和其他费用，而我们作为一家私营公司没有承担。此外，《萨班斯—奥克斯利法案》和随后由SEC和纳斯达克实施的规则对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露和财务控制以及公司治理做法。我们的管理层及其他人员投入大量时间于该等合规措施。此外，这些规则和条例将增加我们的法律和财务合规成本，并将使某些活动更耗时和成本更高。例如，我们预计这些规则和条例可能会使我们获得董事和高级职员责任保险变得更困难和更昂贵。
根据第404条，我们必须提交管理层关于我们对财务报告的内部控制的报告。然而，虽然我们仍然是一家收入低于1亿美元的EGC或规模较小的报告公司，但我们不需要包括由我们的独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制的证明报告。为在规定期限内遵守第404条，我们将采用一套程序记录和评估我们对财务报告的内部控制，这既昂贵又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续投入内部资源，聘请外部顾问，并通过详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续采取步骤改进控制程序，通过测试验证控制措施是否按记录运行，并实施持续报告和改进财务报告内部控制的程序。尽管我们作出了努力，但我们或我们的独立注册会计师事务所都无法在规定的时间内得出结论，我们对财务报告的内部控制是有效的，这是第404条要求的。这可能导致金融市场的不利反应，因为我们对财务报表的可靠性失去信心。
我们的公司注册证书和我们的章程以及特拉华州法律中的条款可能会使收购我们变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们的公司注册证书和我们的章程中的条款可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的对我们的合并、收购或其他控制权的变化，包括我们的股东可能从其股票中获得溢价的交易。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会阻碍或阻止我们的股东通过增加股东更换董事会成员的难度来更换或撤换我们目前的管理层的任何尝试。除其他外，这些条款包括：
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此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。
由于我们预计在可预见的未来不会对我们的股本支付任何现金股利，因此资本增值是投资于我们普通股的唯一收益来源。
我们从未宣布或支付过我们股本的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益，如果有的话，为我们业务的增长和发展提供资金。此外，未来任何债务协议的条款可能会阻止我们支付股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值将是投资者唯一的收益来源。
我们的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院是我们股东可能发起的某些诉讼的独家论坛，这可能限制我们的股东就与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的此类纠纷获得有利的司法论坛的能力。
吾等的公司注册证书规定，除非吾等以书面形式同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院是以下案件的独家法院：(I)代表吾等提起的任何衍生诉讼或法律程序；(Ii)任何因违反吾等董事、高级职员或其他雇员对吾等或吾等股东的受信责任而提出的索赔；(Iii)任何根据DGCL、吾等公司注册证书或本公司章程的任何条文而产生的索赔的诉讼；或(Iv)任何声称受内部事务原则管辖的索赔的诉讼。我们不打算让这一选择的法庭条款适用于，并且这一选择的法庭条款将不适用于根据证券法或交易法引起的诉讼。法院条款的选择可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和其他员工的此类诉讼。
项目2.未登记的股权销售Y证券和收益的使用。
最近出售的未注册证券
截至2023年9月30日止三个月，我们并无出售任何未经根据证券法登记的证券。
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项目6.执行希比斯。
展品 数 |
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10.1 |
雇佣协议，日期为2023年10月2日，由Solid Biosciences Inc.饰Gabriel Brooks |
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31.1 |
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
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31.2 |
根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
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32.1 |
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。 |
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32.2 |
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
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101.INS |
内联XBRL实例文档 |
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101.SCH |
内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB |
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中) |
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登录解决方案
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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Solid Biosciences Inc. |
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日期：2023年11月08日 |
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发信人： |
/发稿S/亚历山大·坎波 |
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亚历山大·坎波 |
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总裁与首席执行官 (首席行政主任) |
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日期：2023年11月08日 |
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发信人： |
/发稿S/谭凯文 |
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陈凯文 |
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首席财务官 (首席财务会计官) |
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