附录 99.1

Graphic

Voyager Therapeutics公布2022年第四季度和全年财务和经营业绩

​

-2022年的转型进展以调整高价值神经病学管道的优先顺序和TRACER的验证为标志TM通过与辉瑞和诺华的交易建立新的衣壳平台-

​

-合作势头将持续到2023年，与Neurocrine Biosciences的战略合作相关的付款为1.75亿美元，随后由诺华衣壳许可期权行使触发了2500万美元的付款-

​

-阿尔茨海默氏病的tau抗体项目中选出了开发候选人；ALS基因疗法计划的开发候选药物预计将于2023年上半年被选中；预计这两个项目的IND申请都将在2024年按计划进行-

​

-Voyager 启动了新的早期研究计划，将 siRNA tau 击倒有效载荷与静脉注射的阿尔茨海默氏病追踪衣壳相结合-

​

-美国东部时间今天上午 8:30 的电话会议-

​

马萨诸塞州剑桥，2023年3月7日——致力于突破基因疗法和神经病学壁垒的生物技术公司Voyager Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VYGR）今天公布了2022年第四季度和全年财务和经营业绩。

​

Voyager首席执行官小阿尔弗雷德·桑德洛克医学博士、博士说：“过去的一年对旅行者来说是变革性的。”“自从我去年三月出任Voyager首席执行官以来，我们重新调整了产品线的优先顺序，将重点放在神经病学领域一些最重要的未满足需求上，向临床推进了我们的四个主要项目，在包括受体鉴定在内的新型衣壳发现方面实现了突破性创新，并建立了多个高价值合作伙伴关系。我们在1月份宣布的与Neurocrine的战略合作说明了我们针对中枢神经系统疾病的下一代基因疗法的价值，辉瑞在10月份以及诺华最近对多个中枢神经系统靶标的衣壳许可期权行使进一步证明了这一价值。这些伙伴关系加强了我们的资产负债表，使我们能够投资我们的平台以及现有和新的神经遗传医学项目。”

​

2022年第四季度及后续期间实现的关键里程碑：

●诺华对新型TRACER衣壳的许可：2023年3月，Voyager宣布，诺华行使选择权，对抗两个未公开的神经系统疾病靶标的新型衣壳。Voyager将获得2500万美元的期权行使补助金，并有资格获得 高达6亿美元的相关潜在开发、监管和商业里程碑款项，以及中期至
高个位数的分级特许权使用费基于包含许可Capsidsid的诺华产品的净销售额。
●与Neurocrine Biosciences的战略合作：2023年1月，Neurocrine Biosciences, Inc.和Voyager宣布建立新的战略合作关系，以推进Voyager的临床前静脉注射GBA1基因治疗计划以及三项针对罕见中枢神经系统靶标的新基因治疗计划。Voyager获得了1.75亿美元的预付对价，有资格获得高达15亿美元的潜在发展里程碑付款、高达27亿美元的潜在商业里程碑付款、净销售额的分级特许权使用费、项目资金，以及在第一阶段公布后在美国为GBA1计划选择50/50的成本和利润分享的选项。
●辉瑞公司对新型TRACER衣壳的许可：旅行者号于2022年10月宣布，辉瑞公司行使了对一种未公开的罕见神经系统疾病靶标的新型衣壳进行许可的选择权。Voyager获得了1000万美元的期权行使付款，有资格获得高达2.9亿美元的里程碑付款以及中到高的个位数分级特许权使用费。
●抗tau抗体主要候选药物的选择：2023年1月，Voyager选择了一种主要的人源化抗tau候选抗体，以推进对抗阿尔茨海默氏病的进展。主要候选药物 VY-TAU01 以 C 末端结构域为目标。VY-TAU01 之所以被选中，是因为其亲和力、选择性和生物物理特性。Voyager预计将在2023年3月28日至4月1日举行的2023年AD/PD 会议上提供更多数据。一家CDMO的工艺开发和制造已经启动，Voyager预计将在2023年晚些时候启动一项GLP毒理学研究，以便在2024年上半年提交IND申请。
●启动更新的亨廷顿氏病基因疗法早期研究计划：2023年1月，Voyager宣布启动一项更新的亨廷顿氏病早期研究计划。更新的基因疗法计划利用了疾病生物学的最新见解，将静脉注射示踪剂衣壳与矢量化siRNA相结合，可对突变体HTT和MSH3进行特异性击除。
●启动针对阿尔茨海默氏病的新tau敲除基因疗法早期研究计划：在2023年第一季度，Voyager宣布了一项早期研究计划，研究一种针对细胞内tau的基因疗法，用于治疗阿尔茨海默氏病。该计划将 siRNA tau 击倒有效载荷与静脉注射的示踪剂衣壳相结合。
●ESGCT 数据表征了新型中枢神经系统受体并显示出低剂量潜力：在欧洲基因与细胞疗法学会 (ESGCT) 29第四2022年10月的年度大会，Voyager提供了描述一种新型细胞表面受体的数据，该受体被确定为旅行者下一代TRACER衣壳家族的结合受体。在另一篇演示中，另一份TRACER衣壳在低剂量下表现出高水平的中枢神经系统（CNS）靶标参与度。
●董事会任命：2022年12月，旅行者宣布任命格蕾丝·科隆博士为董事会成员，自2023年1月1日起生效。科隆博士最近担任临床阶段生物技术公司Incarda Therapeutics, Inc.的总裁、首席执行官兼董事。在与Neurocrine Biosciences的合作结束后，Neurocrine Biosciences首席科学官裘德·奥尼亚博士于2023年2月加入了旅行者董事会。

​

即将到来的里程碑：

​

●AD/PD 2023年会议：Voyager将在2023年3月28日至4月1日在瑞典哥德堡举行的AD/PD 2023年会议上介绍其GBA1基因疗法和抗tau抗体项目的数据。
o口头陈述：通过使用穿透血脑屏障 AAV 衣壳的单次静脉输送，开发 AAV-GBA1 基因替代疗法。夏洛特·钟2023 年 4 月 1 日，欧洲中部时间 11:55。
o海报展示：选择一种靶向病理tau的抗tau候选抗体来治疗阿尔茨海默氏病。刘文成P0643/#1192.
●研发正在进行中：Voyager预计将在2023年上半年为其全资SOD1基因疗法项目确定潜在开发候选药物 用于肌萎缩性侧索硬化 (ALS)。Voyager预计将在2024年为SOD1计划及其全资的阿尔茨海默氏病抗体项目提交IND。此外，Voyager和Neurocrine Biosciences继续合作推进针对帕金森氏病和其他GBA1介导疾病的GBA1基因治疗计划，以及针对弗里德赖希共济失调的FXN基因疗法计划。

​

2022 年第四季度财务业绩

●合作收入：Voyager在2022年第四季度的合作收入为160万美元，而2021年同期为2,810万美元。2022年第四季度的负合作收入是由于对与Neurocrine Biosciences合作相关的Voyager研究服务的预期总成本的估计有所增加。估计值的增加发生在2022年第四季度。
●净（亏损）收入：2022年第四季度的净亏损为2360万美元，而2021年同期的净收入为570万美元。差异主要是由于合作收入的减少。
●研发费用：2022年第四季度的研发费用为1,460万美元，而2021年同期为1,400万美元。研发费用的增加主要是由于与2021年同期相比，2022年第四季度外部研发成本和员工相关成本增加。
●并购费用：2022年第四季度的一般和管理费用为850万美元，而2021年同期为840万美元。
●现金状况：截至2022年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.188亿美元。

​

2022年全年财务业绩

●合作收入：Voyager在2022年的合作收入为4,090万美元，而2021年为3,740万美元。合作收入的增长是由于辉瑞在2022年第三季度确认了4,000万美元的合作收入，该收入与辉瑞行使许可新型TRACER衣壳的选择权有关，但由于旅行者研究服务成本的降低，2019年与Neurocrine Biosciences合作的合作收入减少所抵消。
●净亏损：2022年的净亏损为4,640万美元，而2021年为7,120万美元。差异主要是由于下文两项中讨论的运营费用减少所致。
●研发费用：2022年的研发费用为6,080万美元，而2021年为7,380万美元。研发费用减少的主要原因是员工相关成本、外部研发成本和设施成本降低。
●并购费用：2022年的一般和管理费用为3,100万美元，而2021年为3,720万美元。并购费用的减少主要是由于员工相关成本降低以及设施成本降低。

​

财务指导

Voyager 致力于维持强劲的资产负债表，以支持其平台和管道的进步和增长。继最近宣布与Neurocrine Biosciences和Novartis进行交易之后，Voyager预计，其现金、现金等价物和有价证券，以及根据Neurocrine合作预计将作为开发成本补偿收到的款项，将足以满足Voyager到2025年的计划运营费用和资本支出需求。根据现有合作协议中潜在的未来里程碑，这可能会进一步延长。

​

电话会议

Voyager将于美国东部时间今天上午 8:30 主持电话会议和网络直播，讨论2022年第四季度的财务和经营业绩。要通过电话参与并参加电话直播，请在此处提前注册：https://register.vevent.com/register/BI559d1c3eea224ee98e1ccc8041a15257。注册后，电话参与者将收到一封确认电子邮件，详细说明如何加入电话会议，包括拨入号码和唯一密码。电话会议还将在Voyager网站ir.voyagertherapeutics.com的 “投资者” 栏目上进行网络直播，电话会议结束大约两小时后，将在同一链接上重播电话会议。重播将在电话会议结束后的至少30天内提供。

​

关于TRACER™ AAV Capsid Discovery PlatformVoyager的TRACER™（通过细胞类型特异表达RNA对AAV进行向性重定向）衣壳发现平台是一个广泛适用的基于RNA的筛选平台，能够快速发现AAV衣壳，强力穿透血脑屏障，增强包括非人类灵长类动物（NHP）在内的多个物种的中枢神经系统（CNS）向性。与传统的AAV衣壳相比，TRACER生成的衣壳在中枢神经系统中表现出优异且广泛的基因表达，以及细胞和组织特异性转导，包括向传统上难以到达的大脑区域。单独的结果表明，某些衣壳体靶向心肌和去除背根神经节靶向的能力得到增强。Voyager 正在扩展其 AAV 衣壳库，这些衣壳经过优化，可提供多种治疗有效载荷，以解决各种中枢神经系统和其他疾病。作为其外部合作战略的一部分，Voyager已经签订了多项合作协议，为其下一代TRACER衣壳提供渠道，从而有可能使其合作伙伴的基因疗法计划能够治疗各种疾病。

​

关于旅行者疗法

Voyager Therapeutics（纳斯达克股票代码：VYGR）是一家生物技术公司，致力于突破基因疗法和神经病学的障碍。这两个学科的潜力都受到交付挑战的限制；Voyager正在利用衣壳发现方面的尖端专业知识和深厚的神经药理学能力来应对这些限制。Voyager的TRACER AAV衣壳发现平台已经生成了具有高靶向输送和低剂量血脑屏障穿透力的新型衣壳，有可能解决与传统基因疗法递送载体相关的狭窄治疗窗口问题。该平台推动了与辉瑞公司、诺华和Neurocrine Biosciences的联盟以及Voyager自己正在筹建的多个项目。Voyager的产品线包括针对阿尔茨海默氏病、肌萎缩性侧索硬化（ALS）、帕金森氏病和弗里德赖希共济失调的全资和合作临床前项目，每个项目都有经过验证的靶标和生物标志物，可以快速获得潜在的生物学证明。欲了解更多信息，请访问 www.voyagertherapeutics.com。

​

旅行者疗法®是 Voyager Therapeutics, Inc. 的注册商标，TRACER™ 是商标。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，以1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法中的安全港条款为目的。使用 “可能”、“可能”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预测”、“相信”、“估计”、“目标”、“项目”、“打算”、“打算”、“未来”、“潜力” 或 “继续” 等词语以及其他类似的表述旨在识别前瞻性陈述。

例如，Voyager就以下方面发表的所有声明：Voyager预计将参加未来的会议；与传统的AAV9和AAV5衣壳相比，Voyager继续从其TRACER衣壳发现平台中识别和开发专有衣壳的能力，具有更高的转基因表达、更高的血脑屏障穿透力和更高的生物分布；Voyager在自己的产品开发计划中使用其新型专有衣壳的能力；Voyager的吸引能力当事方许可其新型专有衣壳或与Voyager一起利用其新型专有衣壳参与研发合作；Voyager推进其基于AAV的基因疗法计划的能力；其潜在开发候选药物的临床前开发；Voyager开发其tau抗体计划的能力；Voyager履行与辉瑞和诺华各自许可期权协议规定的义务的能力；Voyager从诺华获得期权行使、里程碑和特许权使用费的权利和辉瑞在相应的许可选项下协议；Voyager有能力将Neurocrine合作下的基因疗法候选产品推进到临床试验中，并成功启动、注册和完成临床试验；Voyager维持其目前的合作关系和合作以及建立新的合作伙伴关系或合作的能力；最近任命的高级官员和董事会成员的持续任职和资格；Voyager的预期财务业绩，包括Voyager从合作伙伴那里获得的收入或报销款项；以及Voyager的现金流以及Voyager产生足够现金资源以使其能够继续开展业务和运营的能力是前瞻性的。

所有前瞻性陈述均基于Voyager管理层的估计和假设，尽管Voyager认为此类前瞻性陈述是合理的，但本质上是不确定的。所有前瞻性陈述都受到风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与Voyager的预期存在重大差异。除其他外，此类风险和不确定性包括 Voyager 技术平台的持续开发，包括 Voyager 的 TRACER 平台及其抗体筛选技术；启动和进行临床前动物模型临床前研究的能力；第三方开发可能与 Voyager 的 TRACER 衣壳发现平台具有竞争力的衣壳识别平台；Voyager 创建和保护与 TRACER 衣壳发现平台（Capsid）相关的知识产权的能力被识别出的 sids平台和 Voyager 的管道开发计划；Voyager 临床前研究的启动、时机、进行和成果；根据辉瑞和诺华的许可期权协议及其他合作进行开发、商业化、许可和其他选择的可能性或时机；Voyager根据 Voyager 和第三方可接受的条款与其他各方谈判和完成许可或合作协议的能力；吸引和留住有才华的承包商的能力和员工；以及足够的现金资源为其运营提供资金和实现其公司目标。

这些声明还受到许多重大风险和不确定性的影响，Voyager向美国证券交易委员会提交的最新10-K表年度报告中对此进行了描述。新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日，任何前瞻性陈述仅代表截至发布之日。除非法律要求，否则Voyager没有义务公开更新或修改这些信息或任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

联系人

投资者

Investors@vygr.com

​

安德鲁 Funderburkafunderburk@kendallir.com

​

媒体

Trista Morrisontmorrison@vygr.com
​

Peg Rusconi

prusconi@vergescientific.com

​

​

​

​

​

​

​

精选财务信息

（金额以千美元计，每股数据除外） 

（未经审计） 

 

​

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

三个月已结束

 

 

 

十二月 31,

 

运营报表项目：

 

2022 

     

2021 

 

协作收入

 

$ 

 (1,550) 

     

$ 

28,073 

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

 

 14,551 

 

 

 14,020 

 

一般和行政

 

 

 8,462 

 

 

 8,351 

 

运营费用总额

 

 

 23,013 

 

 

 22,371 

 

经营（亏损）收入

 

 

 (24,563) 

 

 

 5,702 

 

其他收入总额，净额

 

 

 953 

 

 

 6 

 

所得税前（亏损）收入

 

 

 (23,610) 

 

 

 5,708 

 

所得税条款

 

 

 16 

 

 

 — 

 

净（亏损）收入

 

$ 

 (23,626) 

 

$ 

 5,708 

 

基本每股净（亏损）收益

 

$ 

 (0.61) 

 

$ 

 0.15 

 

摊薄后的每股净（亏损）收益

 

$ 

 (0.61) 

 

$ 

 0.15 

 

已发行普通股的加权平均值，基本

 

 

 38,547,652 

 

 

37,804,372

 

已发行普通股的加权平均值，摊薄

 

 

 38,547,652

 

 

37,821,320

​

​

 

 

 

 

 

 

 

 

 

已结束的年份

 

 

 

十二月 31,

 

 

 

2022 

     

2021 

 

协作收入

 

$ 

 40,907 

     

$ 

37,415 

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

 

 60,764 

 

 

 73,787 

 

一般和行政

 

 

 30,980 

 

 

 37,246 

 

运营费用总额

 

 

 91,744 

 

 

 111,033 

 

营业亏损

 

 

 (50,837) 

 

 

 (73,618) 

 

其他收入总额，净额

 

 

 4,445 

 

 

 2,421 

 

所得税前亏损

 

 

 (46,392) 

 

 

 (71,197) 

 

所得税条款

 

 

 16 

 

 

 — 

 

净亏损

 

$ 

 (46,408) 

 

$ 

 (71,197) 

 

每股净亏损，基本亏损和摊薄亏损

 

$ 

 (1.21) 

 

$ 

 (1.89) 

 

已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值

 

 

 38,356,810

 

 

37,668,947

​

​

 

​

​

 

 

 

 

​

​

 

 

 

十二月 31,

 

十二月 31,

 

资产负债表所选项目

 

2022 

     

2021 

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$ 

 118,848 

 

$ 

132,539  

 

总资产

 

$ 

 159,356 

 

$ 

 193,855 

 

应付账款和应计费用

 

$ 

 10,382 

 

$ 

 11,524 

 

递延收入

 

$ 

 65,827 

 

$ 

 42,096 

 

股东权益总额

 

$ 

 59,020 

 

$ 

 95,055 

 

​