附录 99.1
Protara Therapeutics 宣布第四季度
和 2023 年全年
财务业绩并提供业务最新情况
| ● | ADVANCED-1EXP 试验的初步结果，评估 NMIBC 患者 TARA-002 的初步结果，CIS 有望在 2024 年上半年完成 |
| ● | ADVANCED-2 试验的初步数据预计将在 2024 年下半年出现，该试验评估了 BCG 无反应 CIS 和 BCG-naieve CIS 患者的 TARA-002 |
| ● | 截至2023年12月31日 的现金、现金等价物和投资预计将通过几个关键数据里程碑为2025年第二季度的运营提供资金 |
纽约，2023年3月13日——Protara Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TARA）是一家开发治疗癌症和罕见 疾病的变革性疗法的临床阶段公司，今天公布了截至2023年12月31日的全年和第四季度的财务业绩，并提供了业务最新情况。
Protara Therapeutics首席执行官杰西·谢弗曼表示：“我们预计2024年对Protara来说将是里程碑丰富的一年，并相信我们完全有能力继续推进我们的产品线，为 癌症和罕见疾病患者提供有意义的新疗法。”“值得注意的是， 我们预计将在今年晚些时候分享我们主要的 TARA-002 适应症非肌肉浸润性 膀胱癌 (NMIBC) 的 1b 期概念验证 (POC) 和 2 期初步数据，我们认为这将继续支持其在不断变化的 NMIBC 治疗格局中发挥重要作用的潜力。我们的淋巴管畸形 (LM) TARA-002 项目也在继续取得进展，淋巴管畸形 (LM) 是一个服务严重不足 的儿科人群，我们的 2 期研究正在给药中。”
近期进展和亮点
NMIBC 中的 TARA-002
| ● | 公司仍有望在 2024 年上半年报告正在进行的 1b 期 ADVANCED-1EXP POC 开放标签扩张试验的初步结果。该试验正在评估 40KE 的膀胱内注射 TARA-0021对多达 12 名原位癌（CIS）患者进行剂量， 包括卡梅特-盖林芽孢杆菌（BCG）-天真、BCG 无反应和 BCG 治疗不足的患者。主要终点 将评估三个月初步评估时间点的活性水平，包括CIS和CIS +Ta/T1患者的完全反应（CR）率和免疫动态 活性。 |
| ● | 公司预计将在2024年下半年分享对正在进行的第二阶段开放标签 ADVANCED-2 试验 的预先计划的风险收益分析的初步结果。该分析预计将包括大约10名可以进行六个月评估的患者。正在进行的 ADVANCED-2 试验正在评估至少 102 名 CIS（± Ta/T1）的 BCG 天真（n=27）且 BCG 无反应 （n = 75-100）的 NMIBC 患者中的膀胱内注射 TARA-002。试验受试者将接受每周六次膀胱内滴注的入门课程，在三个月的强制性活检 之后，要么接受为期六周一次的膀胱内滴注 TARA-002 的转导疗程，要么接受第一次维护 疗程，每三个月安装三次，持续 24 个月。 |
LM 中的 TARA-002
| ● | STARBORN-1 的剂量 继续取得进展，这是一项 TARA-002 的 2 期临床试验，适用于患有大囊和混合囊性 LM 的儿科患者。 包括年龄缓和安全准备工作在内，该试验将招收大约 30 名患者，他们将每隔大约六周接受最多四次 TARA-002 注射。该试验的主要终点是大囊性 和混合囊性LM的参与者中表现出临床成功的比例，其定义是通过轴向成像测得的CR（LM 总体积比基线减少90％至100％）或实质性反应（总LM体积减少60％至90％以下）。 |
静脉注射氯化胆碱给服用肠胃外 营养 (PN) 的患者
| ● | 公司继续与美国食品药品监督管理局合作，并计划利用监管反馈和 其流行率研究的结果来为静脉注射氯化胆碱开发计划的下一步行动提供信息。 |
2023 年第四季度和全年财务 业绩
| ● | 截至2023年12月31日，现金、现金等价物、 和有价债务证券投资总额为6,560万美元。该公司预计，其现金、现金等价物和对 有价债务证券的投资将足以为2025年第二季度的计划运营和数据里程碑提供资金。 |
| ● | 2023年第四季度
季度的研发费用从上一年的500万美元增加到640万美元，全年从2022年的1,680万美元增加到2,500万美元
。第四季度和全年增长主要是由于与
临床试验和 TARA-002 非临床活动相关的支出增加。
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| ● | 2023年第四季度 季度的一般和管理费用从上一年的500万美元降至470万美元，全年从2022年的2,070万美元降至1,860万美元 。第四季度和全年的下降主要是由于人事成本的减少以及 董事和高级管理人员责任保险费的降低，但专业成本的增加部分抵消了这些下降。 |
| ● | 2023年第四季度，Protara净亏损1,020万美元，合每股亏损0.90美元，而 2022年同期的净亏损为3,900万美元，合每股亏损3.46美元。截至2023年12月31日止年度的净亏损为4,040万美元，合每股亏损3.57美元，而截至2022年12月31日止年度的净亏损为6,600万美元， ，合每股亏损5.86美元。2022年第四季度的净亏损包括与2020年1月反向合并交易会计相关的2950万美元的非现金商誉减值 费用。2023年第四季度的净亏损 包括约150万美元的股票薪酬支出。截至2023年12月31日止年度的净亏损包括 约610万美元的股票薪酬支出。 |
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关于 TARA-002
TARA-002 是一种 正在研发的用于治疗 NMIBC 和 LM 的研究性细胞疗法，因此已被美国食品和 药物管理局授予罕见儿科疾病称号。TARA-002 是由与 OK-432 相同的基因不同的 A 组化脓链球菌的主细胞库开发而成， 是一种广泛的免疫增强剂，在日本以 Picibanil® 的名义销售，并由中外制药有限公司在台湾批准。Protara 成功地显示了 TARA-002 和 OK-432 之间的制造可比性。
当给药 TARA-002 时，假设 囊肿或肿瘤内的先天和适应性免疫细胞会被激活并产生促炎反应，释放肿瘤坏死因子 (TNF)-α、干扰素 (IFN)-gamma IL-6、IL-10、IL-12 等细胞因子 。TARA-002 还通过诱导免疫原性细胞死亡直接杀死肿瘤细胞并触发 宿主免疫反应，从而进一步增强抗肿瘤免疫反应。
关于非肌肉浸润性膀胱癌 (NMIBC)
膀胱癌是美国 中第六大最常见的癌症，NMIBC约占膀胱癌诊断的80％。在美国，每年大约有65,000名患者被诊断出患有NMIBC 。NMIBC 是在膀胱内表面组织中发现的癌症，这些组织并没有 扩散到膀胱肌肉。
关于淋巴管畸形 (LMs)
LM 是罕见的淋巴管 血管的先天性畸形，导致这些结构无法连接或排出到静脉系统。大多数 LM 存在于头部和 颈部区域，是在儿童早期淋巴活跃生长时期被诊断出来的，出生时检测到的超过 50%， 90% 在 3 岁之前被诊断出来。该病最常见的发病率和严重表现包括 上气消化道受压，包括需要插管的气道阻塞和可能的气管切开依赖性；病变内出血； 对神经、血管、淋巴管等关键结构的冲击；反复感染，以及美容和其他功能障碍。
关于静脉注射（IV）氯化胆碱
静脉注射氯化胆碱是一种研究性静脉注射 磷脂基质替代疗法，最初正在开发中，用于接受 PN 的患者。胆碱是已知的重要磷脂底物 ，对健康的肝功能至关重要，在调节基因表达、细胞膜 信号、大脑发育和神经传递、肌肉功能和骨骼健康方面也起着重要作用。PN 患者无法从 肠内营养来源合成胆碱，目前没有可用的含有胆碱的 PN 制剂。大约 80% 的 PN 依赖性 患者缺乏胆碱并有一定程度的肝损伤，这可能导致肝衰竭。静脉氯化胆碱已被美国食品药品管理局授予 孤儿药称号，用于预防 PN 患者胆碱缺乏。该公司获得了一项声称 胆碱成分的专利，其有效期将于2041年到期。
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关于 Protara Therapeutics, Inc.
Protara 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为癌症和罕见疾病患者推进 变革性疗法。Protara的产品组合包括其主要候选药物 TARA-002，这是一种 正在开发的基于细胞的研究性疗法，用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）和淋巴管畸形 （LMs）。该公司正在进行的一项针对NMIBC原位癌（CIS）患者（CIS）的2期试验中评估TARA-002，这些患者对Calmette-Guérin芽孢杆菌（BCG）治疗没有反应 或天真，以及一项针对LMs的儿科患者的2期试验。此外， Protara 正在开发静脉注射氯化胆碱，这是一种研究性磷脂基质替代品，适用于接受肠外营养 但无法通过口服或肠内途径满足胆碱需求的患者。欲了解更多信息，请访问 www.protaratx.com。
参考文献
1。Klinische Einheit（简称 KE）是一个德语术语，表示小瓶中干细胞的指定重量为 。
前瞻性陈述
根据1995年 的《私人证券诉讼改革法》，本新闻稿中包含的有关 非历史事实事项的声明是 “前瞻性陈述”。在某些情况下，Protara 可能会使用诸如 “预测”、“相信”、“潜在”、“提议”、 “继续”、“设计”、“估计”、“预期”、“预期”、“计划”、 “打算”、“可能”、“可能”、“将”、“应该” 或其他 词语或提及未来事件的表达，传达未来事件或结果不确定性的条件或情况，以识别 这些前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括但不限于有关Protara 意图、信念、预测、展望、分析或当前预期的陈述，除其他外：Protara 的业务战略， 包括其候选产品的开发计划以及有关现有或未来临床试验的时间或结果的计划； 与与美国食品药品管理局互动的预期相关的声明；Protara 的财务状况；有关预期 安全的声明或 Protara 产品的功效候选人；以及Protara对今年剩余时间的展望。由于此类陈述 存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。 导致前瞻性陈述不确定性的因素包括：Protara 财务指导 可能不如预期的风险，以及与以下相关的风险和不确定性：Protara 的开发计划，包括非临床研究和临床试验的启动和完成以及向美国食品药品管理局和其他监管机构提交所需申报的时机； 总体市场状况；竞争格局的变化；Protara 的变化战略和商业计划；Protara 的 获取能力足够的资金为其战略计划和商业化工作提供资金；必须以非预期的方式或时间使用现金；市场波动对现金储备的影响；未能吸引和留住管理人员和关键人员；美国和国外、经济、工业、市场、监管、政治或公共卫生状况的总体影响以及与 Protara 的业务和财务状况相关的风险和不确定性 ，包括风险在 “风险” 标题下更全面地描述了不确定性 因素” 以及 Protara 向美国证券交易所 委员会提交的文件和报告中的其他内容。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表截至发表之日，且基于 管理层截至该日的假设和估计。除非法律要求，否则Protara没有义务更新任何前瞻性陈述， 无论是收到新信息、未来事件发生还是其他原因。
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Protara Therapeutics, Inc.
合并资产负债表
（以千计，股票和每股数据除外）
| 十二月三十一日 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产： | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | 39,586 | $ | 24,127 | ||||
| 有价债务证券 | 25,994 | 60,243 | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 | 3,125 | 1,776 | ||||||
| 流动资产总额 | 68,705 | 86,146 | ||||||
| 限制性现金，非流动 | 745 | 745 | ||||||
| 有价债务证券，非流动 | - | 17,886 | ||||||
| 财产和设备，净额 | 1,296 | 1,592 | ||||||
| 经营租赁使用权资产 | 5,264 | 6,277 | ||||||
| 其他资产 | 2,944 | 644 | ||||||
| 总资产 | $ | 78,954 | $ | 113,290 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款 | $ | 2,434 | $ | 1,586 | ||||
| 应计费用 | 2,732 | 3,237 | ||||||
| 经营租赁责任 | 983 | 917 | ||||||
| 流动负债总额 | 6,149 | 5,740 | ||||||
| 经营租赁负债，非当期 | 4,484 | 5,467 | ||||||
| 负债总额 | 10,633 | 11,207 | ||||||
| 承付款和或有开支（注10） | ||||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 优先股，面值0.001美元，授权1,000万股： | ||||||||
| 第一系列可转换优先股，截至2023年12月31日和2022年12月31日授权的8,028股，截至2023年12月31日和2022年12月31日已发行和流通的股票分别为7,991和8,027股。 | - | - | ||||||
| 普通股，面值0.001美元，授权1亿股： | ||||||||
| 普通股，截至2023年12月31日和2022年12月31日已发行和流通的股票分别为11,364,903股和11,267,389股。 | 11 | 11 | ||||||
| 额外实收资本 | 268,725 | 262,724 | ||||||
| 累计赤字 | (200,384 | ) | (159,964 | ) | ||||
| 累计其他综合收益（亏损） | (31 | ) | (688 | ) | ||||
| 股东权益总额 | 68,321 | 102,083 | ||||||
| 负债和股东权益总额 | $ | 78,954 | $ | 113,290 | ||||
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PROTARA 疗法有限公司和子公司
合并经营报表和综合 亏损
（以千计，股票和每股数据除外）
| （未经审计） | （已审计） | |||||||||||||||
| 在截至12月31日的三个月中 | 在已结束的岁月里 十二月三十一日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 运营费用： | ||||||||||||||||
| 研究和开发 | $ | 6,381 | $ | 4,989 | $ | 24,989 | $ | 16,808 | ||||||||
| 一般和行政 | 4,660 | 5,003 | 18,624 | 20,737 | ||||||||||||
| 商誉减值损失 | - | 29,517 | - | 29,517 | ||||||||||||
| 运营费用总额 | 11,041 | 39,509 | 43,613 | 67,062 | ||||||||||||
| 运营损失 | (11,041 | ) | (39,509 | ) | (43,613 | ) | (67,062 | ) | ||||||||
| 其他收入（支出），净额： | ||||||||||||||||
| 利息和投资收益 | 820 | 543 | 3,193 | 1,110 | ||||||||||||
| 其他收入（支出），净额 | 820 | 543 | 3,193 | 1,110 | ||||||||||||
| 净亏损 | $ | (10,221 | ) | $ | (38,966 | ) | $ | (40,420 | ) | $ | (65,952 | ) | ||||
| 归属于普通股股东的每股净亏损，基本亏损和摊薄后 | $ | (0.90 | ) | $ | (3.46 | ) | $ | (3.57 | ) | $ | (5.86 | ) | ||||
| 加权平均已发行股票、基本股和摊薄后股票 | 11,364,903 | 11,267,389 | 11,331,338 | 11,259,615 | ||||||||||||
| 其他综合收益（亏损）： | ||||||||||||||||
| 有价债务证券的未实现净收益（亏损） | 134 | (442 | ) | 657 | (477 | ) | ||||||||||
| 其他综合收益（亏损） | 134 | (443 | ) | 657 | (477 | ) | ||||||||||
| 综合损失 | $ | (10,087 | ) | $ | (38,524 | ) | $ | (39,763 | ) | $ | (66,429 | ) | ||||
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公司联系人：
贾斯汀·奥马利
Protara 疗法
Justine.OMalley@protaratx.com
646-817-2836
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