附录 99.1
CLENE 公布了 2023 年全年财务业绩
以及最近的运营亮点
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启动了与美国食品药品管理局关于加快CNM-au8批准途径的讨论®用于治疗肌萎缩性侧索硬化症，目标是在2024年提交保密协议 | |
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发布了HEALEY ALS平台试验开放标签延期的长期数据，其中CNM-Au8显示，与安慰剂相比，76周血浆神经丝轻链（nFL）水平在统计学上显著降低（随机分组18个月，p=0.023），并且使用保持等级的结构失效时间模型分析，长期全因死亡风险降低了60％（>18个月，p=0.0167） | |
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与历史上ALS疾病进展对照组相比，接受CNM-Au8治疗的扩大准入计划（EAP）参与者（n=220）显示出具有统计学意义的生存益处（p=0.0001），全因死亡风险降低 57％-68％ | |
| ● | 报告了来自2期VISIONARY-MS试验的更多长期数据，在该试验中，CNM-au8治疗与视力改善有关，以双眼低对比度字母敏锐度（LCLA）来衡量，在随机分组后的35个月内，与基线相比，p | |
| ● | 在《纳米生物技术杂志》上发布了描述CNM-au8大脑靶标参与度的同行评审出版物 | |
| ● | 宣布在《SMALL》杂志上发表经过同行评审的文章，该出版物描述了CNM-Au8的催化神经保护作用机制 | |
| ● | 截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为3500万美元，其中包括2023年6月完成的公开发行所得的4,000万美元总收益，该公开发行可能通过未来的认股权证行使提供高达1.35亿美元的额外资本 |
盐湖城，2024年3月13日——Clene Inc.（纳斯达克股票代码：CLNN）（及其子公司 “Clene”）及其全资子公司Clene Nanomedicine Inc.，这是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于改善线粒体健康和保护神经元功能，以治疗神经退行性疾病，包括肌萎缩性侧索硬化（ALS）和多发性硬化硬化症（MS）今天公布了其2023年全年财务业绩，并提供了肌萎缩性侧索硬化症和多发性硬化症临床项目的最新运营亮点
Clene总裁兼首席执行官罗布·埃瑟灵顿表示：“在2024年，我们将继续推进与美国食品药品监督管理局（FDA）的监管讨论，我们预计这将包括有关生物标志物的新数据，以及肌萎缩性侧索硬化症患者的其他临床功能和存活数据。”“在去年第四季度与美国食品药品管理局进行了初步讨论之后，我们对支持加快CNM-au8批准途径申请所需的额外数据有了清晰的了解®。我们相信，我们可以提供更多的支持性证据，以推进与美国食品药品管理局的讨论，有可能在今年晚些时候提交保密协议。”
2023年第四季度及近期经营亮点
CNM-Au8，一种金纳米晶悬浮液，用于治疗 ALS
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2023年10月，Clene与哥伦比亚大学和Synapticure合作，获得了美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家神经系统疾病和中风研究所（NINDS）为期四年的资助，总额为4510万美元，用于支持该公司在ALS中的研究药物CNM-au8的新EAP。 | |
| ● | 2023年12月，Clene报告了正在进行的HEALEY ALS平台试验开放标签扩展的新数据。CNM-Au8 30 mg治疗表明，与安慰剂相比，与安慰剂相比，76周（随机分组后18个月，p=0.023）的参与者血浆nFl水平在统计学上显著降低，与最初使用保持等级的结构失效时间模型（RPSFTM）随机分配到安慰剂的受试者相比，最初随机分配到CNM-Au8 30 mg的参与者的长期全因死亡风险（>18个月，p=0.0167）降低了60％。此外，根据基线nFl水平，CNM-Au8 30 mg治疗在延迟最高风险参与者的发病时间方面具有更大的整体治疗效果。这些生物标志物和来自长期开放标签延期的存活数据共同强化了治疗效果的证据，这些证据与最初的双盲第二阶段分析中观察到的延迟事件发生时间结果一致。 | |
| ● | 2023年12月，Clene宣布与美国食品药品管理局会面，讨论CNM-Au8治疗肌萎缩性侧索硬化症的监管路径，并探讨在加速批准途径下加快NDA申请的可能性。美国食品和药物管理局确定，2023年早些时候提交的第二阶段计划中关于减少生物标志物nFL的初步发现不足以支持当时的加速批准。Clene目前正在准备有关肌萎缩性侧索硬化症患者nFL生物标志物和改善临床结果的补充数据，以解决美国食品药品管理局的问题，包括延长存活时间。克莱恩计划向美国食品药品管理局提交更多数据，以推进2024年CNM-au8的加速批准讨论。 | |
| ● | 2024年2月，Clene报告了对接受CNM-Au8 30 mg治疗的EAP参与者的合并存活分析的数据，该数据与来自PRO-ACT和ALS/MND自然历史联盟的两个独立数据集进行了比较。EAP数据集由256名ALS参与者组成，其中220名EAP参与者拥有所有基准值可供匹配。在两项独立分析中，观察到接受CNM-au8治疗的EAP参与者与历史ALS生存对照组（未接受CNM-Au8治疗的参与者）相比具有统计学意义的生存益处（p=0.0001）：与PRO-ACT匹配对照组相比，全因死亡风险降低了57％。 |
cnm-AU8 用于治疗多发性硬化症
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2024年1月，Clene报告说，对患者的VISIONARY-MS试验的长期开放标签延长至35个月后，具有统计学意义的临床改善。根据LCLA（对多发性硬化症患者视觉功能的评估）的测量，CNM-au8治疗显示，与基线相比，随机分组后的35个月内视力持续改善（p | |
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2024年2月，Clene报告说，与原始基线相比，在VISIONARY-MS试验的长期开放标签延期的35个月中，以修改后的多发性硬化症功能复合材料（mmSFC）量表（p=0.018）衡量的全球神经系统功能在统计学上取得了显著的改善。 |
出版物
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2023年12月，克莱恩宣布发表一篇经过同行评审的文章，描述了CNM-au8的大脑目标参与情况。这篇题为 “研究性纳米药物CNM-au8在REPAIR 2期临床试验中大脑靶标参与帕金森氏病和多发性硬化症的证据” 的论文发表在 纳米生物技术杂志, a 施普林格自然该期刊介绍医学和生物学领域的重大进展，重点是它们与纳米尺度科学的接口。本出版物描述了成功的2期REPAIR临床研究的结果，该研究测量了使用CNM-Au8治疗的多发性硬化症和帕金森氏病中脑能量代谢物的变化。这些研究表明，在每天口服CNM-Au8给药12周后，大脑NAD+/NADH比率的主要终点比基线显著增加。(p | |
| ● | Clene宣布发表一篇科学论文，描述其研究药物CNM-au8的催化作用机制®在 小，一本以纳米技术为重点的顶级期刊，涉及材料科学、化学、物理、工程、医学和生物学的界面。该出版物名为 “支撑金纳米催化剂生物能量代谢调节功能的机制”，由南卡罗来纳大学的首席研究人员和克莱恩共同撰写。该出版物可通过开放获取获取，网址为 https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/smll.202304082。 |
2023 年全年财务业绩
截至2023年12月31日，克莱恩的现金、现金等价物和有价证券总额为3500万美元，而截至2022年12月31日为2330万美元。克莱恩预计，截至2023年12月31日，其资源将足以为其2024年第四季度的运营提供资金。
截至2023年12月31日的财年，研发费用为2670万美元，而2022年同期为3,190万美元。同比下降主要与HEALEY ALS平台试验以及第二阶段RESCUE-ALS、REPAIR-MS、REPAIR-PD和VISIONARY-MS试验相关的支出减少有关，这是由于每项试验的盲期结束，以及2022年使用我们的CNM-ZNAG资产治疗 COVID-19 的试验的完成，但与正在进行的两项EAP和VISIONARY的长期延期相关的支出增加部分抵消 ARY-MS试验以及股票薪酬支出增加。
截至2023年12月31日的财年，一般和管理费用为1,440万美元，而2022年同期为1,690万美元。同比下降主要归因于保险费、人员开支、律师费、公共和投资者关系费以及股票薪酬的降低，但部分被财务和会计费用的增加所抵消。
克莱恩报告称，截至2023年12月31日的年度净亏损为4,950万美元，合每股亏损0.47美元，而2022年同期的净亏损为2990万美元，合每股亏损0.46美元。
关于 Clene
Clene Inc.（纳斯达克股票代码：CLNN）（及其子公司 “Clene”）及其全资子公司Clene Nanomedicine Inc. 是一家处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于改善线粒体健康和保护神经元功能，以治疗神经退行性疾病，包括肌萎缩性侧索硬化、帕金森氏病和多发性硬化。CNM-AU8®是一种正在研究的同类首创疗法，它通过一种靶向线粒体功能和NAD途径的机制来改善中枢神经系统细胞的存活率和功能，同时减少氧化应激。cnm-au8®是 Clene Nanomedicine, Inc. 的联邦注册商标。该公司总部位于犹他州盐湖城，在马里兰州开展研发和制造业务。欲了解更多信息，请访问 www.clene.com 或在 X（前身为 Twitter）和 LinkedIn 上关注我们。
关于 cnm-au8®
cnm-AU8 是一种金纳米晶的口服悬浮液，旨在通过增加能量产生和利用来恢复神经元的健康和功能。CNM-AU8的催化活性纳米晶体驱动关键的细胞能量产生反应，通过提高神经元和神经胶质对疾病相关压力的抵御能力，实现神经保护和重髓鞘化。cnm-au8®是 Clene Nanomedicine Inc. 的联邦注册商标。
前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1934年《证券交易法》第21E条和经修订的1933年《证券法》第27A条所指的 “前瞻性陈述”，旨在涵盖这些法律制定的 “安全港” 条款。Clene的前瞻性陈述包括但不限于有关我们或我们的管理团队对未来运营的期望、希望、信念、意图或战略的陈述。此外，任何涉及未来事件或情况的预测、预测或其他描述的陈述，包括任何基本假设，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将” 和类似的表述可以识别前瞻性陈述，但这些词语的缺失并不意味着陈述不是前瞻性的。这些前瞻性陈述代表了我们截至本新闻稿发布之日的观点，涉及许多判断、风险和不确定性。我们预计，随后的事件和事态发展将导致我们的观点发生变化。除非适用的证券法另有要求，否则我们没有义务更新前瞻性陈述以反映前瞻性陈述发表之日后的事件或情况，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因造成的。因此，不应依赖前瞻性陈述来代表我们以后的任何日期的观点。由于许多已知和未知的风险和不确定性，我们的实际业绩或业绩可能与这些前瞻性陈述所表达或暗示的业绩或表现存在重大差异。一些可能导致实际结果不同的因素包括：我们的候选药物的临床试验可能无法证明安全性和有效性令监管机构满意，或者可能无法产生积极的结果，这可能会导致我们在完成候选药物的开发和商业化方面承担额外费用或出现延误或最终无法完成候选药物的开发和商业化；政府监管或与制药和生物技术行业相关的做法的变化，包括潜在的医疗改革，可能会减少对候选药物的需求，或者使我们的候选药物更难以获得监管部门的批准并将其商业化；我们在很大程度上依赖候选药物的成功商业化，而这种商业化可能无法实现或可能出现重大延迟；我们的运营历史有限，这可能使评估我们当前的业务和预测我们的未来表现变得困难；我们持续经营的能力需要我们获得足够的资金为我们的运营提供资金，这可能无法以可接受的条件提供，或者根本无法提供，如果在需要时未能获得这笔必要的资金，可能会迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的药物研发或商业化工作；以及我们最新的10-K表年度报告和随后的10-Q表季度报告中的 “风险因素” 中列出的其他风险和不确定性。此外，“我们相信” 的陈述和类似的陈述反映了我们对相关主题的信念和观点。这些声明基于截至本新闻稿发布之日我们获得的信息，尽管我们认为此类信息构成了此类声明的合理依据，但此类信息可能有限或不完整，不应将我们的声明理解为表明我们已对所有可能可用的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，提醒您不要过分依赖这些陈述。本新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日。此处引用的任何网站中包含的信息不是，也不得被视为本新闻稿的一部分或并入本新闻稿。
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媒体联系人 |
投资者联系人 |
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伊格纳西奥·格雷罗-罗斯，博士，或大卫·舒尔 |
凯文·加德纳 |
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鲁索伙伴有限责任公司 |
生命科学顾问 |
| Ignacio.guerrero-ros@russopartnersllc.com |
kgardner@lifesciadvisors.com |
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David.schull@russopartnersllc.com |
617-283-2856 |
| (858) 717-2310 |
CLENE INC.
合并运营报表和综合亏损报表
（以千计，股票和每股金额除外）
（已审计）
截至12月31日的财年 |
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2023 |
2022 |
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收入： |
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产品收入 |
$ | 498 | $ | 329 | ||||
特许权使用费收入 |
156 | 144 | ||||||
总收入 |
654 | 473 | ||||||
运营费用： |
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收入成本 |
121 | 26 | ||||||
研究和开发 |
26,655 | 31,920 | ||||||
一般和行政 |
14,418 | 16,936 | ||||||
运营费用总额 |
41,194 | 48,882 | ||||||
运营损失 |
(40,540 | ) | (48,409 | ) | ||||
其他收入（支出），净额： |
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利息收入 |
1,389 | 225 | ||||||
利息支出 |
(4,558 | ) | (3,296 | ) | ||||
终止租约后的收益 |
— | 420 | ||||||
承诺分摊费用 |
(402 | ) | — | |||||
普通股认股权证负债的发行成本 |
(333 | ) | — | |||||
首次发行股票的亏损 |
(14,840 | ) | — | |||||
普通股认股权证负债公允价值的变化 |
6,337 | 169 | ||||||
Clene Nanomedicine 或有收益负债的公允价值变动 |
2,189 | 15,836 | ||||||
初始股东或有收益负债的公允价值变动 |
281 | 2,026 | ||||||
研发税收抵免和无限制补助金 |
963 | 3,079 | ||||||
其他收入，净额 |
10 | 32 | ||||||
其他收入（支出）总额，净额 |
(8,964 | ) | 18,491 | |||||
所得税前净亏损 |
(49,504 | ) | (29,918 | ) | ||||
所得税优惠 |
— | — | ||||||
净亏损 |
(49,504 | ) | (29,918 | ) | ||||
其他综合损失： |
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可供出售证券的未实现收益（亏损） |
16 | (14 | ) | |||||
外币折算调整 |
(20 | ) | (16 | ) | ||||
其他综合损失总额 |
(4 | ) | (30 | ) | ||||
综合损失 |
$ | (49,508 | ) | $ | (29,948 | ) | ||
每股净亏损——基本亏损和摊薄后 |
$ | (0.47 | ) | $ | (0.46 | ) | ||
加权平均普通股用于计算每股基本亏损和摊薄后的净亏损 |
104,938,819 | 65,204,663 | ||||||
CLENE INC.
合并资产负债表
（以千计，股票和每股金额除外）
（已审计）
十二月三十一日 |
十二月三十一日 |
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2023 |
2022 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
$ | 28,821 | $ | 18,332 | ||||
有价证券 |
6,179 | 4,983 | ||||||
应收账款 |
143 | 189 | ||||||
库存 |
37 | 43 | ||||||
预付费用和其他流动资产 |
3,672 | 5,648 | ||||||
流动资产总额 |
38,852 | 29,195 | ||||||
限制性现金 |
58 | 58 | ||||||
经营租赁使用权资产 |
4,168 | 4,602 | ||||||
财产和设备，净额 |
9,263 | 10,638 | ||||||
总资产 |
$ | 52,341 | $ | 44,493 | ||||
负债和股东权益 |
||||||||
流动负债： |
||||||||
应付账款 |
$ | 1,504 | $ | 3,014 | ||||
应计负债 |
3,720 | 3,863 | ||||||
经营租赁债务，流动部分 |
576 | 488 | ||||||
融资租赁债务，流动部分 |
27 | 74 | ||||||
应付票据，本期部分 |
14,627 | 6,418 | ||||||
可转换应付票据，流动部分 |
4,876 | — | ||||||
流动负债总额 |
25,330 | 13,857 | ||||||
经营租赁债务，减去流动部分 |
4,903 | 5,557 | ||||||
减去流动部分的融资租赁债务 |
— | 34 | ||||||
应付票据，扣除流动部分 |
1,894 | 9,483 | ||||||
可转换应付票据，扣除当期部分 |
5,258 | 9,770 | ||||||
普通股认股权证负债 |
1,481 | — | ||||||
Clene Nanomedicine 或有收益负债 |
75 | 2,264 | ||||||
初始股东或有收益负债 |
10 | 291 | ||||||
负债总额 |
38,951 | 41,256 | ||||||
承付款和意外开支 |
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股东权益： |
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普通股，面值0.0001美元：分别于2023年12月31日和2022年12月31日授权的3亿股和1.5亿股股票；截至2023年12月31日和2022年12月31日分别已发行和流通的128,422,851股和74,759,591股股票 |
13 | 7 | ||||||
额外的实收资本 |
255,901 | 196,246 | ||||||
累计赤字 |
(242,723 | ) | (193,219 | ) | ||||
累计其他综合收益 |
199 | 203 | ||||||
股东权益总额 |
13,390 | 3,237 | ||||||
负债总额和股东权益 |
$ | 52,341 | $ | 44,493 | ||||