nbix-20230930
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美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单 10-Q
（Mark One）
☒根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2023年9月30日
要么
☐根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在过渡期内           到           
委员会档案编号： 0-22705
nbix.jpg
NEUROCRINE 生物科学公司
（注册人的确切姓名如其章程所示）
特拉华
（州或其他司法管辖区
公司或组织）
12780 埃尔卡米诺雷亚尔
圣地亚哥, 加州
（主要行政办公室地址）
33-0525145
（国税局雇主
证件号）
92130
（邮政编码）
(858) 617-7600
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易符号注册的每个交易所的名称
普通股，面值0.001美元NBIX纳斯达克全球精选市场
用复选标记表明注册人 (1) 在过去的12个月内（或注册人需要提交此类报告的较短期限）是否提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，并且（2）在过去的90天中是否受此类申报要求的约束：是的☒ 没有 ☐
用勾号指明注册人是否在过去 12 个月（或在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规 405（本章第 232.405 节）要求提交的所有交互式数据文件。是的☒没有 ☐
用复选标记表明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义：
大型加速过滤器☒ 加速申报人 ☐ 非加速申报人 ☐ 较小的申报公司 ☐新兴成长型公司 ☐
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐没有 ☒
注册人的已发行普通股数量为，面值每股0.001美元 98,251,923截至 2023 年 10 月 25 日。


NEUROCRINE 生物科学公司
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 页面
第一部分财务信息
3
 
第 1 项。财务报表
3
  
简明合并资产负债表
3
  
简明合并损益表和综合收益表
4
简明合并股东权益表
5
简明合并现金流量表
6
简明合并财务报表附注
7
  
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
18
  
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
24
  
第 4 项。控制和程序
25
  
第二部分。其他信息
26
第 1 项。法律诉讼
26
  
第 1A 项。风险因素
26
第 5 项。其他信息
52
  
第 6 项。展品
53
  
签名
54


2

第一部分财务信息
第 1 项。财务报表
NEUROCRINE 生物科学公司
简明的合并资产负债表
（未经审计）
（以百万计，股票数据除外）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
资产
流动资产：
现金和现金等价物$293.7 $262.9 
可供出售的债务证券801.4 726.4 
应收账款417.8 350.0 
库存
28.8 35.1 
其他流动资产108.2 79.1 
流动资产总额1,649.9 1,453.5 
递延所得税资产383.2 305.9 
可供出售的债务证券454.7 299.4 
使用权资产80.8 87.0 
股权证券投资132.8 102.1 
财产和设备，净额68.8 58.6 
无形资产，净额34.9 37.2 
其他资产43.1 25.0 
总资产$2,848.2 $2,368.7 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款和应计负债$503.0 $347.6 
可转换优先票据169.9 169.4 
其他流动负债18.7 20.7 
流动负债总额691.6 537.7 
非流动经营租赁负债85.9 93.5 
其他长期负债68.6 29.7 
负债总额846.1 660.9 
股东权益：
优先股，$0.001面值； 5.0已授权百万股； 不已发行和流通股份
— — 
普通股，$0.001面值； 220.0已授权百万股； 98.2百万和 96.5分别发行和流通百万股
0.1 0.1 
额外的实收资本2,308.5 2,122.4 
累计其他综合亏损(1.7)(7.9)
累计赤字(304.8)(406.8)
股东权益总额2,002.1 1,707.8 
负债和股东权益总额$2,848.2 $2,368.7 
参见简明合并财务报表的附注。

3

NEUROCRINE 生物科学公司
简明合并收益表
和综合收入
（未经审计）
三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
（以百万计，每股数据除外）2023202220232022
收入：
产品净销售额$491.8 $379.3 $1,353.4 $1,036.3 
协作收入7.0 8.6 18.5 40.4 
总收入498.8 387.9 1,371.9 1,076.7 
运营费用：
收入成本11.2 6.1 31.2 15.5 
研究和开发142.2 107.7 427.5 345.8 
收购了正在进行的研发— — 143.9 — 
销售、一般和管理204.2 186.3 668.7 569.8 
运营费用总额357.6 300.1 1,271.3 931.1 
营业收入141.2 87.8 100.6 145.6 
其他收入（支出）：
利息支出(1.1)(1.2)(3.5)(6.0)
股权证券投资的未实现（亏损）收益(40.1)11.1 (0.6)23.6 
可转换优先票据的清算亏损— — — (70.0)
投资收入及其他，净额15.6 0.2 37.4 2.8 
其他（支出）收入总额，净额
(25.6)10.1 33.3 (49.6)
所得税准备金前的收入115.6 97.9 133.9 96.0 
所得税准备金32.5 29.4 31.9 30.5 
净收入83.1 68.5 102.0 65.5 
扣除税款的外币折算调整(1.4)— 0.7 — 
可供出售债务证券的未实现收益（亏损），扣除税款
0.8 (1.8)5.5 (12.3)
综合收入$82.5 $66.7 $108.2 $53.2 
每股收益：
基本$0.85 $0.72 $1.05 $0.69 
稀释$0.82 $0.69 $1.01 $0.67 
加权平均已发行股数：
基本97.995.897.595.6
稀释101.199.0100.698.3
参见简明合并财务报表的附注。

4

NEUROCRINE 生物科学公司
简明的股东权益合并报表
（未经审计）
累计其他综合收益（亏损）
普通股额外的实收资本累计赤字
（单位：百万）股份$总计
截至2023年6月30日的余额
97.6 $0.1 $2,241.9 $(1.1)$(387.9)$1,853.0 
净收入— — — — 83.1 83.1 
扣除税款的其他综合亏损— — — (0.6)— (0.6)
股票薪酬支出— — 47.8 — — 47.8 
根据股票计划发行普通股0.6 — 18.8 — — 18.8 
截至2023年9月30日的余额
98.2 $0.1 $2,308.5 $(1.7)$(304.8)$2,002.1 
截至2022年6月30日的余额
95.6 $0.1 $1,999.8 $(12.2)$(564.3)$1,423.4 
净收入— — — — 68.5 68.5 
扣除税款的其他综合亏损— — — (1.8)— (1.8)
股票薪酬支出— — 43.1 — — 43.1 
根据股票计划发行普通股0.5 — 11.4 — — 11.4 
截至2022年9月30日的余额
96.1 $0.1 $2,054.3 $(14.0)$(495.8)$1,544.6 
截至2022年12月31日的余额
96.5 $0.1 $2,122.4 $(7.9)$(406.8)$1,707.8 
净收入— — — — 102.0 102.0 
其他综合收益，扣除税款— — — 6.2 — 6.2 
股票薪酬支出— — 156.2 — — 156.2 
根据股票计划发行普通股1.7 — 29.9 — — 29.9 
截至 2023 年 9 月 30 日的余额
98.2 $0.1 $2,308.5 $(1.7)$(304.8)$2,002.1 
截至2021年12月31日的余额
94.9 $0.1 $2,011.4 $(1.7)$(635.8)$1,374.0 
净收入— — — — 65.5 65.5 
扣除税款的其他综合亏损— — — (12.3)— (12.3)
由于采用亚利桑那州立大学而产生的累积效应调整 2020-06— — (106.8)— 74.5 (32.3)
股票薪酬支出— — 129.6 — — 129.6 
根据股票计划发行普通股1.2 — 20.1 — — 20.1 
2022 年 9 月 30 日的余额
96.1 $0.1 $2,054.3 $(14.0)$(495.8)$1,544.6 
参见简明合并财务报表的附注。

5

NEUROCRINE 生物科学公司
简明的合并现金流量表
（未经审计）
九个月已结束
9月30日
（单位：百万）20232022
来自经营活动的现金流：
净收入$102.0 $65.5 
为核对净收益与经营活动净现金而进行的调整：
股票薪酬支出156.2 129.6 
折旧12.9 11.2 
债务发行成本的摊销0.6 1.0 
无形资产的摊销2.7 — 
股权证券投资公允价值的变化0.6 (23.6)
递延所得税(77.3)5.6 
可转换优先票据的清算亏损— 70.0 
其他(13.2)3.0 
经营资产和负债的变化：
应收账款(67.9)(115.7)
库存6.3 (6.5)
应付账款和应计负债147.3 77.0 
其他资产和负债，净额(3.8)(20.7)
来自经营活动的现金流266.4 196.4 
来自投资活动的现金流：
购买可供出售的债务证券(892.7)(387.9)
可供出售的债务证券的销售和到期日681.6 348.8 
购买股权证券投资(31.3)(7.7)
资本支出(22.9)(14.7)
来自投资活动的现金流(265.3)(61.5)
来自融资活动的现金流：
根据福利计划发行普通股29.9 20.1 
回购可转换优先票据— (279.0)
来自融资活动的现金流29.9 (258.9)
现金、现金等价物和限制性现金的变化31.0 (124.0)
期初现金、现金等价物和限制性现金270.7 344.0 
期末现金、现金等价物和限制性现金$301.7 $220.0 
补充披露：
非现金资本支出$0.9 $0.7 
通过经营租赁获得的使用权资产$1.8 $— 
支付利息的现金$1.9 $4.6 
为所得税支付的现金$5.0 $4.3 
参见简明合并财务报表的附注。

6

NEUROCRINE 生物科学公司
简明合并财务报表附注
（未经审计）
1. 组织和重要会计政策
演示基础。随附的未经审计的简明合并财务报表是根据美国普遍接受的中期财务信息会计原则（GAAP）以及美国证券交易委员会（SEC）在第S-X条例10-Q表和第10-01条上的指示编制的。因此，它们不包括GAAP要求的完整财务报表的所有信息和披露。管理层认为，简明合并财务报表包括所有必要的调整，这些调整属于正常和经常性质，以公允列报我们的财务状况以及本报告所述期间的经营业绩和现金流量。随附的未经审计的简明合并财务报表包括Neurocrine Biosciences和我们的全资子公司的账目。在合并中，所有重要的公司间余额和交易均已清除。
这些财务报表应与截至2022年12月31日止年度的经审计的合并财务报表及其附注一起阅读，这些附注包含在我们向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告或2022年10-K表中。本报告所示过渡期的经营业绩不一定代表任何其他过渡期或全年的预期业绩。截至2022年12月31日的简明合并资产负债表来自截至该日的经审计的财务报表，但不包括GAAP要求的完整财务报表的所有信息和脚注。
除下文所述外，我们在2022年10-K表格中披露的重大会计政策没有重大变化。
战略投资。根据公允价值期权，我们对某些股权投资进行核算，或通过权益会计方法，我们有能力对被投资者的运营和财务政策施加重大影响（但不能控制权）。在评估我们是否行使重大影响力时，我们会考虑此类投资的性质和规模、我们拥有的投票权和保护权、对被投资方治理的任何参与以及其他相关因素，例如合作关系或其他业务关系的存在。对上市公司的此类投资目前属于公允价值层次结构的第一级，按公允价值计值，此类投资公允价值的任何变动均计入收益。
最近通过的会计声明。
华硕2022-03。 在 2022 年 6 月， 财务会计准则委员会（FASB）发布了《会计准则更新》，或ASU，2022-03年，《受合同销售限制的权益证券的公允价值衡量》，其中澄清了对出售股权证券的合同限制不被视为股权证券记账单位的一部分，因此在衡量公允价值时不予考虑。亚利桑那州立大学还澄清说，作为单独的记账单位，实体不能承认和衡量合同销售限制，并对受此类限制的股权证券提出了某些披露要求。亚利桑那州立大学2022-03年的修正案应前瞻性地适用，修正案通过后的任何调整均应计入收益并在通过之日披露。我们于2023年1月1日采用了亚利桑那州立大学2022-03年，对我们的简明合并财务报表没有重大影响。
2. 合作和许可协议
Heptares 治疗有限公司，或 Heptares。我们与Heptares签订了合作和许可协议，该协议于2021年12月生效，旨在开发和商业化某些含有亚型选择性毒素M1、M4或双M1/M4受体激动剂的化合物，我们拥有在全球范围内开发、制造和商业化的专有权利，日本除外，日本除外，Heptares保留开发、制造和商业化由M1受体激动剂组成的所有化合物的权利，但有某些例外情况。对于Heptares保留的此类权利，我们保留选择加入利润分享安排的权利，根据该安排，我们和Heptares将平等分享此类化合物在日本的营业利润和亏损。在特定条件下，我们可以选择在开始针对此类化合物的首次概念验证II期临床试验之前，或者在我们从Heptares收到此类化合物的此类临床试验的主要数据之后，对每种此类化合物行使此类选择权。我们负责任何协作产品的所有开发、制造和商业化成本。

7

根据协议，我们向Heptares支付了美元100.0预付100万英镑，包括某些与交易相关的成本，在2021年作为在制研发或知识产权研发（IPR&D）列为支出。我们将这笔交易算作资产收购，因为所收购的资产并不构成业务。
由于美国食品药品监督管理局（FDA）于 2022 年 6 月接受了我们用于治疗精神分裂症的 NBI-1117568 的研究性新药申请，我们向 Heptares 支付了里程碑式的美元30.0百万美元，这笔支出在2022年第二季度被列为研发或研发。
根据协议条款，Heptares可能有权获得不超过$的潜在未来付款2.6在实现某些基于事件的里程碑后获得十亿美元，并且有权获得任何协作产品未来净销售额的特许权使用费。
除非提前终止，否则该协议将在逐个许可的产品和国别的基础上继续有效，直到此类许可产品的特许权使用费在该国到期之日为止。在逐项许可产品和逐国许可产品的基础上，特许权使用费将从许可产品的首次商业销售开始，并在以下两者中较晚的日期终止：（i）涵盖此类许可产品的最后一项专利在该国到期，（ii）自此类许可产品首次商业销售之日起若干年，以及（iii）此类许可产品的监管专有权在该国到期，以较晚者为准。
我们可能会在以下时间全部终止协议，也可以终止与一个或多个目标相关的协议 180在研究合作期内及以后向Heptares发出几天的书面通知 90在研究合作期限到期后几天向Heptares发出书面通知。在研究合作期限到期后，如果我们在日本境外没有针对适用目标类别内的特定化合物或许可产品进行任何材料开发活动，则Heptares可以在不少于目标的基础上终止协议。 365天内不要开始任何此类活动 120收到书面通知的天数。任何一方均可在特定条件下终止协议，(i) 在另一方发生重大违约的情况下，有补救期限；(ii) 另一方质疑某些知识产权的有效性或可执行性，但须遵守纠正期；或 (iii) 另一方破产或采取与破产有关的某些行动。
武田制药有限公司，或武田。2020年，我们与武田签订了独家许可协议，根据该协议，我们获得了开发和商业化某些早期至中期精神药物化合物的专有权，包括luvadaxistat、NBI-1065845、NBI-1065846 和 四非临床阶段的化合物。Luvadaxistat 和 四非临床阶段的化合物均被指定为特许权使用费产品。NBI-1065845 和 NBI-1065846 目前均被指定为利润分享产品。我们负责任何特许权使用费产品的所有制造、开发和商业化成本。对于 NBI-1065845 和 NBI-1065846，我们和武田将平均分摊营业利润和亏损。武田保留选择退出利润分享安排的权利，根据该安排，武田将有权在这些化合物的某些基于事件的里程碑实现后获得潜在的未来付款，并获得此类化合物未来净销售的特许权使用费（以代替平均分享营业利润和亏损）。武田可以选择在此类化合物的第二期临床试验完成后立即对此类化合物行使此类选择退出权，或者在与我们将开展的开发和商业化活动相关的某些情况下，在该化合物的三期临床试验开始之前。
根据协议，我们向武田支付了美元120.0百万美元的预付款，包括某些交易相关成本，已在2020年作为知识产权与开发支出记作支出。我们将这笔交易算作资产收购，因为所收购的资产并不构成业务。
2022年7月，我们批准了用于治疗重度抑郁症的 NBI-1070770 临床试验申请，我们向武田支付了里程碑式的美元5.0百万美元，这在2022年第三季度被列为研发支出。
根据协议条款，武田可能有权获得不超过美元的潜在未来付款1.9在完成某些基于活动的里程碑后获得十亿美元，并且将有权获得任何包含特许权使用费的产品的未来净销售额的特许权使用费。
除非提前终止，否则本协议将在逐个许可产品和逐个国家/地区的基础上继续使用，直到 (i) 对于任何特许权使用费产品，特许权使用费期限在该国家/地区到期；(ii) 对于任何利润分享产品，只要我们继续开发、制造或商业化此类许可产品，该协议将持续到期。 在逐项许可产品和逐国许可产品的基础上，特许权使用费的支付将从含特许权使用费产品的首次商业销售开始，并在以下较晚者终止：(i) 涵盖此类特许权使用费产品的最后一项专利在该国到期；(ii) 自该国家/地区首次商业销售此类特许权使用费产品之日起若干年；(iii) 此类特许权使用费产品的监管专有权期满（以较晚者为准）国家。

8

我们可能会在以下时间全部终止协议，或者在美国、日本、欧盟和英国的一个或多个（但不是全部），或者共同终止主要市场 六个月'向武田发出的书面通知（i）在首次商业销售的第一个许可产品进行首次商业销售之前的所有许可产品，或（ii）关于协议中定义的一个或多个给定目标类别中的所有许可产品，在首次商业销售该目标类别的第一个许可产品之前。我们可能会在以下时间全部终止协议，也可以在一个或多个（但不是全部）主要市场终止协议 12(i) 就首次商业销售的第一个许可产品首次商业销售后向武田发出数月的书面通知，或 (ii) 在首次商业销售该目标类别的第一个许可产品首次商业销售之后向武田发出书面通知，或者 (ii) 在首次商业销售该目标类别的第一个许可产品之后向武田发出书面通知。武田可以在特定条件下终止协议，(i) 如果我们质疑武田某些知识产权的有效性或可执行性，或 (ii) 在逐个目标类别的基础上，如果我们在指定的连续时间内没有对该目标类别内的任何许可产品进行任何材料开发或商业化活动。在纠正期限内，任何一方均可在出现任何重大违规行为时终止协议，仅终止与此类重大违规相关的许可产品的目标类别，或在发生与所有许可产品相关的任何重大违规行为时全部终止协议。
Idorsia Pharmicals Ltd.，或 Idorsia。2020 年，我们与 Idorsia 签订了合作和许可协议，根据该协议，我们获得了 NBI-827104 的全球版权。是一种强效、选择性、口服活性和穿透大脑的 T 型钙通道阻滞剂，正在临床开发中，用于治疗罕见的儿童癫痫和其他潜在适应症，包括特发性震颤。我们负责任何协作产品的所有制造、开发和商业化成本。
根据协议，我们向Idorsia支付了$45.0预付了百万美元，这笔费用在2020年作为知识产权与开发支出。我们将这笔交易算作资产收购，因为所收购的资产并不构成业务。根据协议条款，Idorsia可能有权获得不超过$的未来付款1.7在实现某些基于事件的里程碑后获得十亿美元，并且有权获得任何协作产品未来净销售额的特许权使用费。
我们可能会在以下时间全部终止协议，也可以终止与特定化合物或候选开发相关的协议 90提前几天向伊多西亚发出书面通知。此外，如果一方犯下重大违规行为且未能在内部纠正此类重大违规行为 90在收到书面通知几天后，非违约方可以在向违约方发出书面通知后立即完全终止协议。
Xenon Pharmicals Inc. 或 Xenon。 2019 年，我们与 Xenon 签订了合作和许可协议，以识别、研究和开发钠通道抑制剂，包括 NBI-921352 和 三临床前候选药物，我们拥有开发和商业化的专有权。我们负责任何协作产品的所有开发和制造成本，但某些例外情况除外。
根据协议，我们支付了 Xenon $50.0预付百万美元，包括购买大约 1.4百万股氙气普通股（按美元计）14.196每股）。我们将这笔交易算作资产收购，因为所收购的资产并不构成业务。购买的股票以公允价值入账 $14.1在考虑了计量日期Xenon的股价以及适用于该股票的某些转让限制后，为百万美元。剩下的 $36.22019年，包括某些交易相关成本在内的收购价格中有100万美元作为知识产权和开发费用记作支出。
2021 年 9 月，欧盟批准了我们用于治疗成人局灶性发作性癫痫的 NBI-921352 临床试验申请，我们向 Xenon 支付了监管里程碑 $10.0百万，包括购买的大约 0.3百万股氙气普通股（按美元计）19.9755每股）。购买的股票以公允价值入账 $4.6在考虑了计量日期Xenon的股价以及适用于该股票的某些转让限制后，为百万美元。剩下的 $5.42021年，这笔里程碑款项中有100万美元用于研发。
与美国食品和药物管理局接受我们修订后的KAYAK有关TM 研究协议 2022年1月，我们向Xenon支付了监管里程碑的美元15.0百万，包括购买的大约 0.3百万股氙气普通股（按美元计）31.855每股）。购买的股票以公允价值入账 $7.7在考虑了Xenon在测量日期的股价之后，达到了百万美元.剩下的 $7.32022年第一季度，这笔里程碑款项中有100万美元作为研发支出。

9

根据协议条款, Xenon可能有权获得不超过$的未来付款1.7在实现某些基于事件的里程碑后获得十亿美元，并且有权获得任何协作产品未来净销售额的特许权使用费。Xenon保留选择在主要指标中共同开发一种产品的权利，根据该产品，Xenon将获得的此类产品未来在美国的净销售额所得的特许权使用费将增加中个位数的百分比，我们和Xenon将在适用指标中平均分摊此类产品的开发成本，除非此类开发成本仅与美国境外此类产品的监管批准有关。
除非提前终止，否则该协议将在逐个许可的产品和逐个国家/地区的基础上继续使用，直到此类产品在该国家/地区的特许权使用费期限到期。在特定许可产品和国家/地区的特许权使用费到期后，我们获得的有关此类产品和国家/地区的许可证将全额支付、免版税、永久且不可撤销。我们可能会在以下时间终止协议 90向Xenon发出数天的书面通知，前提是除非我们采取商业上合理的努力完成某些特定的临床研究，否则此类单方面终止对某些产品无效。如果发生全部或部分重大违约，任何一方均可终止协议，但须遵守特定条件。
Voyager Therapeutics, Inc. 或 Voyager。
2019 年 Voyager 协议。2019年，我们与Voyager签订了合作和许可协议，即《2019年旅行者协议》，根据该协议，我们保留开发和商业化弗里德赖希共济失调计划的某些权利，以及 二未公开的节目。我们负责承担《2019年旅行者协议》下任何合作产品的所有开发和商业化成本，但须遵守Voyager保留的某些共同开发和共同商业化权利。
关于2019年旅行者协议，我们向旅行者支付了美元165.0预付百万美元，包括购买大约 4.2百万股 Voyager 普通股（按美元计）11.9625每股），或 2019 年购买的股份，受某些转让、实益所有权和投票限制，期限最长为 三年从 2023 年《旅行者协议》生效之日起（定义见下文）。我们将这笔交易算作资产收购，因为所收购的资产并不构成业务。2019年购买的股票的公允价值为美元54.7在考虑了Voyager的股价和在计量日期适用于股票的某些转让限制后，为百万美元。剩下的美元113.12019年，包括某些交易相关成本在内的收购价格中有100万美元作为知识产权和开发费用记作支出。此外，我们还向 Voyager 支付了 $5.0预付了数百万美元，这笔费用在2019年作为知识产权与开发部支出，用于收购弗里德赖希共济失调计划的美国境外版权。
根据2019年旅行者协议的条款，Voyager可能有权获得不超过$的未来付款1.3在实现某些基于活动的里程碑后，将获得数十亿美元，并有权获得任何合作产品未来净销售额的特许权使用费，但须遵守Voyager保留的某些共同开发和共同商业化权利。
除非提前终止，否则2019年Voyager协议将持续有效，直到协议下任何合作产品的最后到期特许权使用费期限到期，或者2019年Voyager协议规定的Voyager行使的任何共同开发和共同商业化权的最后期限到期或终止。我们可能会在以下时间终止 2019 年 Voyager 协议 180在 2019 年 Voyager 协议下的任何合作产品首次商业销售之前或之后向 Voyager 发出数天的书面通知 一年如果此类通知是在根据2019年Voyager协议首次商业销售任何协作产品之后提供的，则在通知之日之后。
2023 年旅行者协议。2023年第一季度，我们与Voyager签订了合作和许可协议，即《2023年旅行者协议》，根据该协议，我们获得了针对编码葡萄糖神经酰胺酶β1（GBA1）的基因的基因治疗产品的全球版权，用于治疗帕金森氏病和其他与GBA1计划相关的疾病，以及 三针对罕见中枢神经系统（CNS）靶标的基因治疗计划，每个项目均由 Voyager 的下一代 TRACER 支持TMcapsids。对于受GBA1计划约束的合作产品，我们负责任何此类产品的所有开发和商业化成本，包括在美国，Voyager保留某些共同开发和共同商业化权利。在Voyager收到每种产品的第一阶段临床试验的收入数据后，Voyager可以选择行使此类权利，根据该权利，我们和Voyager将平等分享此类产品在美国的营业利润和亏损（取而代之的是，Voyager有权在某些基于事件的里程碑在美国获得潜在的未来付款，并根据此类产品在美国的未来净销售额获得特许权使用费）这样的产品。无论Voyager是否选择行使此类权利，在美国境外实现某些基于事件的里程碑后，Voyager都有权获得潜在的未来付款，并有权根据美国境外任何此类产品的未来净销售额获得特许权使用费。关于受以下条件约束的协作产品 三针对稀有中枢神经系统靶标的基因治疗计划，我们负责任何此类产品的所有开发和商业化成本。

10

根据 2023 年《旅行者协议》，我们向旅行者支付了 $175.0预付百万美元，包括购买大约 4.4百万股 Voyager 普通股（按美元计）8.88每股），或 2023 年购买的股份，受某些转让、实益所有权和投票限制，期限最长为 三年从 2023 年《旅行者协议》生效之日起。此外，作为合作的一部分，Neurocrine首席科学官裘德·奥尼亚博士被任命为Voyager董事会成员，初始任期将于2024年届满。Onyia 先生（或我们指定的其他个人）将每年被提名参选 Voyager 董事会成员，最长任期为 10自 2023 年《旅行者协议》生效之日起数年。我们将这笔交易算作资产收购，因为所收购的资产并不构成业务。在我们购买了2023年购买的股票后，我们对Voyager的战略投资受权益会计法的约束，此后，连同2019年购买的股份，我们拥有大约 19.9旅行者有表决权的百分比。我们选择公允价值期权来考虑我们对Voyager的战略投资，因为我们认为这可以提高未来报告日投资公允价值的透明度。2023年购买的股票的公允价值为美元31.3在考虑了Voyager在测量日期的股价之后，达到了百万美元。剩下的 $143.9由于该许可证未来没有可预见的替代用途，包括某些交易相关成本在内的数百万美元在2023年第一季度作为知识产权和开发费用记作支出。我们确认了未实现的亏损 $31.72023年第三季度为百万美元，未实现收益为美元9.62023年前九个月我们对旅行者的战略投资为百万美元。截至2023年9月30日，我们对Voyager的战略投资的公允价值（1级）为美元66.5百万。
根据2023 Voyager协议的条款，Voyager可能有权获得高达美元的潜在未来付款6.1在实现某些基于活动的里程碑后，将获得数十亿美元，并有权获得任何合作产品未来净销售额的特许权使用费，但须遵守Voyager保留的某些共同开发和共同商业化权利。
除非提前终止，否则2023年旅行者协议将持续有效，直到2023年旅行者协议下任何合作产品的最后到期特许权使用费期限到期，或者2023年旅行者协议中规定的旅行者行使的任何共同开发和共同商业化权的最后期限到期或终止。我们可能会在以下时间终止 2023 年 Voyager 协议 180在 2023 年 Voyager 协议下的任何合作产品首次商业销售之前或之后提前几天向 Voyager 发出书面通知 一年如果此类通知是在2023 Voyager协议下的任何协作产品首次商业销售之后提供的，则在通知之日之后。
BIAL — Portela & Ca, S.A. 或 BIAL。2017 年，我们获得了 BIAL 颁发的商业化和销售 ONGENTYS 的许可®（opicapone）在美国和加拿大。我们于2020年9月在美国推出了ONGENTYS，作为经美国食品药品管理局批准的左旋多巴/卡比多巴的附加疗法，用于治疗出现运动波动的帕金森氏病患者。
2023年第一季度，我们向BIAL提供了终止在美国和加拿大商业化和销售ONGENTYS的许可协议的书面通知。终止预计将于2023年12月生效。
三菱田边制药公司，简称 MTPC。2015年，我们在日本和其他特定亚洲市场的许可权超过了MTPC。2020年12月，我们与MTPC签订了商业供应协议，根据该协议，我们向MTPC提供用于此类市场商业用途的缬苯那嗪药品。MTPC负责该市场中缬苯那嗪的所有开发、制造和商业化成本。
2022年6月，MTPC 推出了 DYSVAL®（缬苯那嗪）在日本用于治疗迟发性运动障碍。与MTPC在日本首次商业销售DYSVAL有关, 我们确认的里程碑收入为美元20.02022年第二季度达到百万美元。此外，我们还根据MTPC对DYSVAL的净销售额按阶梯百分比率获得特许权使用费。
根据我们与MTPC的许可协议条款，我们可能有权获得不超过美元的潜在未来付款30.0在实现某些基于销售的里程碑后获得百万美元，并且有权在较长的时间内按阶梯百分比获得未来MTPC的缬苯那嗪净销售额的特许权使用费 10相关专利权的年限或有效期。MTPC 可以在以下时间终止协议 180几天前给我们的书面通知。在这种情况下，所有未经许可的产品权利都将归还给我们。
AbbVie Inc. 或 AbbVie。2010年，我们将elagolix的全球版权授权外包给了艾伯维。艾伯维负责elagolix的所有开发和商业化成本。
2018 年 8 月，艾伯维推出了 ORILISSA® （elagolix片剂）在美国，用于治疗与子宫内膜异位相关的中度至重度疼痛。2020 年 6 月，艾伯维推出了 ORIAHNN® （elagolix、雌二醇和醋酸诺瑞酮胶囊和 elagolix 胶囊）在美国，用于治疗与绝经前妇女子宫肌瘤相关的大量月经出血。我们将根据艾伯维的elagolix净销售额和确认的elagolix特许权使用费收入按阶梯百分比率获得特许权使用费4.2百万和美元6.12023年第三季度和 2022年第三季度分别为百万美元和美元12.0百万和美元15.52023年和2022年的前九个月分别为百万人。

11

根据我们与AbbVie的许可协议条款，我们可能有权获得不超过$的未来付款366.0在完成某些基于活动的里程碑后获得百万美元，并且有权在较长时间内按阶梯百分比获得艾伯维未来elagolix净销售额的特许权使用费 10相关专利权的年限或有效期。艾伯维可以在以下时间终止协议 180几天前给我们的书面通知。在这种情况下，所有未经许可的产品权利都将归还给我们。
3. 债务证券
下表按主要证券类型和合同到期日汇总了可供出售债务证券的摊销成本、累计其他综合收益（亏损）和公允价值中确认的未实现损益。
9月30日
2023		十二月三十一日
2022
（单位：百万）合同的
成熟度		摊销
成本		未实现
获得		未实现
损失		公平
价值		摊销
成本		未实现
获得		未实现
损失		公平
价值
商业票据0 到 1 年$137.4 $— $— $137.4 $156.2 $— $(0.2)$156.0 
公司债务证券0 到 1 年306.6 — (1.9)304.7 296.2 — (3.2)293.0 
政府资助实体的证券0 到 1 年360.8 — (1.5)359.3 283.4 — (6.0)277.4 
$804.8 $— $(3.4)$801.4 $735.8 $— $(9.4)$726.4 
公司债务证券1 到 3 年$341.3 $0.1 $(3.1)$338.3 $259.5 $0.2 $(4.3)$255.4 
政府资助实体的证券1 到 3 年117.3 — (0.9)116.4 45.0 — (1.0)44.0 
$458.6 $0.1 $(4.0)$454.7 $304.5 $0.2 $(5.3)$299.4 
我们的可供出售债务证券投资的未实现亏损主要是由于利率的变化。这些投资具有很高的信贷质量，我们不打算出售这些投资，在收回摊销成本基础之前，我们不太可能被要求出售这些投资。截至2023年9月30日或2022年12月31日，未确认任何信贷损失备抵金。
下表按主要证券类型和持续亏损时间长短列出了截至2023年9月30日处于未实现亏损状况的可供出售的债务证券。
少于 12 个月12 个月或更长时间总计
（单位：百万）公平
价值		未实现
损失		公平
价值		未实现
损失		公平
价值		未实现
损失
公司债务证券$386.0 $(2.8)$224.4 $(2.2)$610.4 $(5.0)
政府资助实体的证券$375.7 $(1.2)$93.5 $(1.2)$469.2 $(2.4)
下表显示了截至2022年12月31日处于未实现亏损状况的可供出售的债务证券，按主要证券类型和处于持续亏损状态的时间长短汇总。
少于 12 个月12 个月或更长时间总计
（单位：百万）公平
价值		未实现
损失		公平
价值		未实现
损失		公平
价值		未实现
损失
商业票据$32.1 $(0.2)$— $— $32.1 $(0.2)
公司债务证券$199.5 $(1.9)$299.1 $(5.6)$498.6 $(7.5)
政府资助实体的证券$107.7 $(2.5)$198.4 $(4.5)$306.1 $(7.0)
可供出售的债务证券的应计利息应收账款总额为美元8.1百万和美元4.7截至2023年9月30日和2022年12月31日，分别为百万人。我们不计入应计利息应收账款的信用损失备抵金。为了确定和衡量减值的目的，应计利息不包括在债务证券的公允价值和摊销成本基础上。与减值债务证券相关的无法收回的应计利息应收账款在确定减值后将冲销为利息收入。 没有应计利息应收账款在2023年或2022年的前九个月被注销。

12

4. 公允价值测量
公允价值层次结构由以下三个层次组成：
第 1 级 — 相同资产或负债在活跃市场的报价（未经调整）。
第 2 级 — 活跃市场中类似资产或负债的报价、非活跃市场中相同或相似资产或负债的报价，或基本上在资产或负债的整个期限内可以直接或间接观察到的投入。
第 3 级 — 不可观察的输入反映了我们自己对假设的假设，在衡量之日资产或负债的市场活动很少（如果有的话）时，市场参与者将使用这些假设来对资产或负债进行定价。
下表汇总了定期按公允价值计量的金融资产。
9月30日
2023		十二月三十一日
2022
公平
价值		练级公平
价值		练级
（单位：百万）第 1 级第 2 级第 1 级第 2 级
现金和货币市场基金$293.7 $293.7 $— $262.9 $262.9 $— 
限制性现金8.0 8.0 — 7.8 7.8 — 
商业票据137.4 — 137.4 156.0 — 156.0 
公司债务证券643.0 — 643.0 548.4 — 548.4 
政府资助实体的证券475.7 — 475.7 321.4 — 321.4 
股权证券投资132.8 132.8 — 102.1 102.1 — 
$1,690.6 $434.5 $1,256.1 $1,398.6 $372.8 $1,025.8 
5. 库存
库存包括以下内容：
（单位：百万）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
原材料$9.1 $12.0 
工作正在进行中9.3 5.6 
成品10.4 17.5 
库存总额
$28.8 $35.1 
6. 商誉和无形资产
下表显示了商誉账面金额的变化。在我们简明的合并资产负债表中，商誉包含在其他资产中。
（单位：百万）金额
截至2022年12月31日的余额
$5.4 
外币折算调整0.1 
截至2023年9月30日的余额
$5.5 
下表显示了截至2023年9月30日我们确认的无形资产的相关信息。
（以百万美元计）有用生活总账面金额累计摊销网
账面金额
已开发产品版权10年份$34.7 $3.2 $31.5 
收购IPR&D无限期$3.4 $— 3.4 
无形资产总额，净额$34.9 

13

下表显示了截至2023年9月30日我们有限寿命无形资产的大致未来年度摊销费用。
（单位：百万）金额
2023 年（还剩 3 个月）
$0.9 
2024
$3.4 
2025
$3.4 
2026
$3.4 
2027
$3.4 
此后$17.0 
7. 现金、现金等价物和限制性现金
下表提供了简明合并资产负债表中报告的现金和现金等价物以及限制性现金的对账情况，这些对账总额与简明合并现金流量表中显示的相同金额的总和。
（单位：百万）9月30日
2023		9月30日
2022
现金和现金等价物$293.7 $212.2 
限制性现金包含在其他资产中8.0 7.8 
现金、现金等价物和限制性现金总额$301.7 $220.0 
8. 应付账款和应计负债
应付账款和应计负债包括以下内容：
（单位：百万）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
销售回扣和储备金$184.0 $131.9 
应缴所得税72.7 9.0 
应计员工相关费用68.6 72.8 
目前的品牌处方药费用44.5 27.5 
应计开发成本39.5 39.1 
应付账款和其他应计负债93.8 67.3 
应付账款和应计负债总额$503.0 $347.6 
9. 租赁
我们已经开始的运营租约的期限从2025年到2031年到期，包括办公空间和研发实验室，包括我们的公司总部。其中某些租赁协议包含我们可以选择的续订条款。由于我们在相关租赁开始时无法合理确定是否会行使任何续订期权，因此此类期权未被认定为我们的经营租赁使用权或ROU、资产或经营租赁负债的一部分。
关于我们的经营租约，以代替现金保证金，北卡罗来纳州富国银行代表我们签发信用证，这些信用证由总额为美元的存款担保7.8百万。
下表列出了已开始运营租赁的补充经营租赁信息。
九个月已结束
9月30日
（以百万计，加权平均数据除外）20232022
运营租赁成本$12.3 $12.5 
转租收入(0.3)— 
净运营租赁成本$12.0 $12.5 
为计量经营租赁负债所含金额支付的现金$13.4 $12.2 
9月30日
2023		9月30日
2022
剩余租赁期限的加权平均值
7.2年份8.1年份
加权平均折扣率5.4 %5.3 %

14

下表显示了截至2023年9月30日运营租赁和转租收入项下未来不可取消的最低租赁付款额的大致值。
（单位：百万）
正在运营
租赁 (1)
转租
收入
2023 年（还剩 3 个月）
$4.5 $(0.4)
2024
18.5 (1.7)
2025
17.0 (1.7)
2026
15.7 (1.7)
2027
16.0 (1.7)
此后54.4 (6.0)
经营租赁付款总额（转租收入）126.1 $(13.2)
减少累积利息22.4 
经营租赁负债总额103.7 
减去其他流动负债中包含的流动经营租赁负债17.8 
非流动经营租赁负债$85.9 
_________________________
(1) 上表中列出的金额不包括美元17.22024 年为百万美元33.32025 年为百万美元41.92026 年为百万美元43.22027 年为百万美元和436.5此后，尚未开始运营租赁下的大约不可取消的未来最低租赁付款额为百万美元。
新的校园设施。 2022年2月8日，我们签订了位于加利福尼亚州圣地亚哥的新四栋校园设施的租赁协议。该校园设施由办公空间和研发实验室组成，建成后将作为我们的新公司总部。根据租赁条款，我们还获得了 六年可以选择建造第五栋建筑，也可以选择将来购买整个校园。
根据租赁条款，在逐栋建筑物的基础上，基本租金将受 10 个月相应租约开始日期之后的租金减免期。租金减免期过后，每月基本租金将为 $6每平方英尺，视每年递增而定 3初始时为% 13.6 年租赁期限，我们可以选择续订哪个期限 二的附加条款 五年每。
校园设施的建设分阶段进行，与办公空间有关的第一阶段施工计划于2023年底前完成。出于会计目的，本租约的开始时间将根据每栋建筑物的入住准备情况确定。我们将逐一确认租赁负债和相应的使用权资产，并在满足该条件时启动租赁费用确认。
当我们准备占用新的校园设施时，当我们确定租赁容量过剩时，我们会转租某些现有的租赁场所。其中某些转租包含租赁和非租赁部分。转租收入在租赁期内按直线计算被确认为对运营费用的抵消。与非租赁部分相关的收入在运营费用中确认，以减少我们在总租方面产生的成本。
10. 可转换优先票据
2017年5月2日，我们完成了美元的私募配售517.5本金总额为百万 2.252024年5月15日到期的固定利率可转换优先票据或2024年票据的百分比，并就2024年票据签订了2017年契约。2024年票据的利息每半年在每年的5月15日和11月15日到期一次。
2020 年，我们回购了美元136.22024年票据本金总额为百万美元，总回购价为美元186.9百万现金，从而确认了一美元18.4百万的灭火损失。2022年，我们回购了美元210.82024年票据本金总额为百万美元，总回购价为美元279.0百万现金，从而确认了一美元70.02022年第二季度的灭火损失为百万美元。
下表显示了截至2023年9月30日的2024年票据的摘要。
校长
金额		未摊销的发行成本净负载
金额		公允价值
（单位：百万）金额练级
2024 年注意事项$170.4 $(0.5)$169.9 $252.5 第 2 级

15

下表显示了截至2022年12月31日的2024年票据的摘要。
校长
金额		未摊销的发行成本净负载
金额		公允价值
（单位：百万）金额练级
2024 年注意事项$170.4 $(1.0)$169.4 $268.0 第 2 级
下表汇总了2024年票据的利息支出。
三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
（单位：百万）2023202220232022
优惠券利息$0.9 $1.0 $2.9 $5.0 
债务折扣和发行成本的摊销0.2 0.2 0.6 1.0 
利息支出总额$1.1 $1.2 $3.5 $6.0 
2024年票据的初始转换率为每美元13.1711股普通股，在某些情况下可能会进行调整（如2017年契约所规定）1,000本金金额等于初始转换价格约为 $75.92每股，反映的转换溢价约为 42.5比收盘价美元高出百分比53.282017年4月26日我们普通股的每股。
如果我们上次公布的普通股销售价格（定义见2017年契约）至少为，我们可能会将2024年票据的全部或部分兑换为现金 130当时有效的转换价格的百分比（等于 $98.70截至 2023 年 9 月 30 日），至少 20任何期间的交易日（无论是否连续） 30连续交易日时段在我们提供赎回通知之日之前的交易日结束，包括在内。
只有在以下情况下，2024年票据的持有人可以在2024年5月15日之前的工作日营业结束前的任何时间转换2024年票据：
(i)在任何日历季度（且仅在该日历季度内），前提是我们上次报告的普通股销售价格至少为20一段时间内的交易日（无论是否连续）30在前一个日历季度的最后一个交易日结束的连续交易日大于130转换价格的百分比（等于 $98.70截至2023年9月30日）在每个适用的交易日；
(ii)在五任何一个工作日之后立即生效五每美元的交易价格（定义见2017年契约）的连续交易日（计量周期）1,000计量期内每个交易日的2024年票据的本金少于98我们上次报告的普通股销售价格的产品百分比以及每个此类交易日的转换率；
(iii)在特定的公司事件发生时，包括合并或出售我们的全部或几乎所有资产；或
(iv)如果我们致电2024年票据进行兑换，则直至赎回日期前一个工作日营业结束。
由于上文（i）中描述的条件转换功能已于2023年9月30日触发，因此2024年票据的持有人可以在自2023年10月1日起至2023年12月29日营业结束时结束的时间内随时转换2024年票据。在2024年1月15日或之后，直到2024年5月15日之前的预定交易日营业结束之前，2024年票据的持有人可以随时转换2024年票据。
转换后，持有人将以现金形式获得2024年票据的本金和任何转换溢价，这些溢价是根据每张票据的每股成交量加权平均价格计算得出的 30观察期内连续交易日（详见2017年契约），现金或普通股均可。
如果我们发生根本性变化（定义见2017年契约），但须遵守某些条件，2024年票据的持有人可能会要求我们以等于回购价格以现金回购其2024年票据的全部或部分股票 100待回购的2024年票据本金的百分比，加上截至但不包括基本变更回购日的应计和未付利息。此外，如果在2024年1月15日之前发生基本面改革（定义见2017年契约），则在某些情况下，我们将提高选择根据整体基本变化转换票据的持有人的转换率。

16

2024年票据是我们的一般无抵押债务，在支付权中将我们的所有债务置于优先地位，这些债务的支付权明确从属于2024年票据，在偿付权上等于我们的无抵押债务。2024年票据不包含任何财务或运营契约，也不包含对我们支付股息、发行其他债务或发行或回购证券的任何限制。2017年契约包含与2024年票据有关的惯常违约事件，包括某些违约事件下的违约事件， 1002024年票据的本金百分比以及应计和未付利息将自动到期和应付。
11. 每股收益
每股收益的计算方法如下：
三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
（以百万计，每股数据除外）2023202220232022
净收益-基本收入和摊薄后收入$83.1 $68.5 $102.0 $65.5 
加权平均已发行股数：
基本97.9 95.8 97.5 95.6 
稀释性证券的影响：
股票期权1.8 1.9 1.7 1.7 
限制性股票0.7 0.8 0.7 0.5 
2024 年注意事项0.6 0.6 0.6 0.5 
稀释101.1 99.0 100.6 98.3 
每股收益，基本$0.85 $0.72 $1.05 $0.69 
每股收益，摊薄$0.82 $0.69 $1.01 $0.67 
股票不包括在摊薄后的每股金额中，因为它们的影响本来是反稀释的4.4 4.9 5.2 5.5 

17

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析部分包含前瞻性陈述，其中涉及风险和不确定性。由于各种因素，包括第二部分第1A项 “风险因素” 中列出的因素，我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。中期财务报表和本管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析应与截至2022年12月31日止年度的财务报表及其附注以及相关的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析一起阅读，这些讨论和分析载于我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告和截至2023年6月30日止六个月的10-Q表季度报告中。
概述
Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，其目的很简单：减轻需求旺盛但选择很少的人的痛苦。我们致力于为未得到治疗的神经系统、神经内分泌和神经精神疾病患者发现和开发改变生活的治疗方法。该公司的多元化产品组合包括美国食品药品监督管理局（FDA）批准的迟发性运动障碍、与亨廷顿氏病、帕金森氏病、子宫内膜异位症*和子宫肌瘤*相关的舞蹈病的治疗方法，以及多个治疗领域的多元化高级临床阶段项目组合。三十年来，我们运用对神经科学以及大脑和身体系统之间相互联系的独特见解来治疗复杂的疾病，我们将继续不懈地寻找减轻使人衰弱的疾病和失调负担的药物。（*与 AbbVie Inc. 或 AbbVie 合作）
我们推出了 INGREZZA®（缬苯那嗪）于2017年5月在美国上市，成为美国食品药品管理局批准的第一种用于治疗迟发性运动障碍的药物，并于2023年8月用于治疗与亨廷顿氏病相关的舞蹈病的成年人。INGREZZA 产品净销售额几乎占我们产品净销售总额的全部。
我们的合作伙伴三菱田边制药公司（MTPC）推出了 DYSVAL®（缬苯那嗪）将于2022年6月在日本用于治疗迟发性运动障碍。我们按阶梯百分比收取DYSVAL的MTPC净销售额的特许权使用费。
我们的合作伙伴 AbbVie 推出了 ORILISSA®（elagolix片剂）于2018年8月在美国上市，用于治疗与子宫内膜异位相关的中度至重度疼痛，并推出了ORIAHNN®（elagolix、雌二醇和醋酸萘替酮胶囊和elagolix胶囊）于2020年6月在美国上市，用于治疗与绝经前女性子宫肌瘤相关的大量月经出血。我们将根据艾伯维对elagolix的净销售额按阶梯百分比率获得特许权使用费。
业务亮点
•2023年第一季度，我们向BIAL提供了终止ONGENTYS商业化和销售许可协议的书面通知®（opicapone）是美国和加拿大批准的针对帕金森氏病患者的辅助疗法。我们确定ONGENTYS的持续商业化是不可持续的。终止预计将于2023年12月生效。我们打算与BIAL合作，确保ONGENTYS商业化的有序过渡，并确保患者能够持续获得ONGENTYS。
•2023年8月，美国食品药品管理局批准INGREZZA用于治疗与亨廷顿氏病相关的舞蹈病的成年人。
管道亮点
•扩大与Voyager Therapeutics Inc.（Voyager）的战略合作伙伴关系，以推进多个基因治疗计划，每个项目都由旅行者的下一代TRACER提供支持TMcapsids，用于治疗神经系统疾病。与该协议相关的预付费用总额为1.75亿美元，其中包括交易当日价值3,130万美元的股权投资，剩余的1.439亿美元的收购价格（包括适用的交易成本）在2023年第一季度作为在建研发支出支出。
•2023 年 9 月，我们宣布美国食品药品管理局批准了我们的 INGREZZA 口服颗粒剂的新药申请，这是一种用于口服给药的 INGREZZA 胶囊的新撒料配方。该机构将《处方药使用者费用法》的目标行动日期定为2024年4月30日。
•2023年9月，我们公布了针对因21-羟化酶缺乏（21-OHD）导致的典型先天性肾上腺皮质增生（CAH）成人的crinecerfont的III期Cahtalyst™ 临床研究的积极数据。该研究达到了其主要和重要的关键次要终点。

18

•2023年10月，我们公布了CaHTalyst三期临床研究的积极数据，该研究针对因21-羟化酶缺乏（21-OHD）导致的CAH的儿科crinecerfont。该研究达到了其主要和关键次要终点。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的经营业绩
收入
按销售产品划分的产品净销售额。
 三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
(以百万计）
2023202220232022
英格雷扎 $485.7 $376.4 $1,335.8 $1,028.6 
其他6.1 2.9 17.6 7.7 
产品净销售总额$491.8 $379.3 $1,353.4 $1,036.3 
与去年同期相比，产品净销售总额的增长主要反映了处方需求增加和商业活动增加导致INGREZZA净产品销售额的增加。
按类别划分的合作收入。
 三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
(以百万计）
2023202220232022
特许权使用费收入$5.6 $6.1 $14.6 $15.5 
里程碑收入— — — 20.0 
其他
1.4 2.5 3.9 4.9 
合作收入总额$7.0 $8.6 $18.5 $40.4 
合作收入主要包括艾伯维对elagolix的净销售额按阶梯百分比率获得的特许权使用费，以及从2022年6月开始的DYSVAL的MTPC净销售额。2022年前九个月的里程碑收入反映了与MTPC于2022年6月在日本首次商业销售DYSVAL相关的2,000万美元里程碑的实现。
运营费用
收入成本。
 三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
(以百万计）
2023202220232022
收入成本$11.2 $6.1 $31.2 $15.5 
与去年同期相比，收入成本的增加主要反映了与我们收购的无形资产相关的摊销成本增加、报废储备的增加、产品销售的增加以及我们在与MTPC合作下供应缬苯那嗪药物产品相关的制造成本增加。

19

按类别进行研究和开发。
我们通过向发现、研发计划和业务发展机会投入大量资源来支持我们的药物发现和开发工作。费用根据发生时的计划状态反映在适用的开发阶段中。因此, 同一个方案可以反映在同一报告期的不同发展阶段.对于我们的一些项目，研发活动是我们合作安排的一部分。
三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
（单位：百万）2023202220232022
后期阶段$24.2 $18.1 $82.2 $48.2 
早期阶段25.4 18.1 77.9 56.4 
研究和发现28.4 13.5 74.9 45.2 
里程碑0.3 5.0 0.3 42.7 
工资和福利52.2 41.6 157.4 119.7 
设施和其他11.7 11.4 34.8 33.6 
研究和开发总额$142.2 $107.7 $427.5 $345.8 
后期阶段。 包括在第二阶段注册研究和所有后续活动中为候选产品产生的费用。
与去年同期相比，后期支出主要反映了我们对CAH和作为精神分裂症辅助治疗的缬苯那嗪三期计划的投资增加。
早期阶段. 包括相关监管机构通过二期非注册研究批准在研新药申请后为候选产品产生的费用。
与去年同期相比，早期支出主要反映了对我们针对精神分裂症 NBI-1117568 的第二阶段计划以及我们推进的精神病学第二阶段计划的投资。
研究与发现。 包括在相关监管机构批准研究性新药申请之前产生的费用。
与去年同期相比，研究和发现费用主要反映了对我们临床前开发项目的投资增加，包括我们的基因疗法、毒素和 VMAT2 项目。
里程碑。包括与我们的合作安排相关的里程碑费用。
截至2022年9月30日的九个月的里程碑支出主要反映了与我们在2022年7月批准用于治疗重度抑郁症的 NBI-1070770 临床试验申请相关的500万美元支出、与美国食品药品管理局于2022年6月接受我们用于治疗精神分裂症的 NBI-1117568 研究性新药申请相关的3,000万美元支出以及与美国食品药品管理局接受我们修订后的KAY相关的730万美元费用 AKTM2022年1月的研究协议。
工资和福利。包括与参与研发活动的员工相关的工资和工资、工资税、福利和股票薪酬所产生的成本。基于股票的薪酬可能会根据我们无法控制的因素（例如股票补助金发放之日的股价）而在不同时期之间波动。
与去年同期相比，2023年前九个月的工资和福利支出主要反映了员工人数的增加以及非现金股票薪酬支出增加1,120万美元，这主要是由与2023年第二季度股权授予协议条款变更相关的增量费用推动的。
收购了在制研究与开发（IPR&D）。
 三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
(以百万计）
2023202220232022
收购了正在进行的研发$— $— $143.9 $— 
在2023年第一季度，我们确认了1.439亿美元的知识产权研发支出，这与我们根据扩大与Voyager的战略合作伙伴关系支付的预付费用有关。

20

销售、一般和管理或 SG&A。
 三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
(以百万计）
2023202220232022
销售、一般和管理$204.2 $186.3 $668.7 $569.8 
与去年同期相比，2023年前九个月的销售和收购支出主要反映了对我们商业计划的持续投资，包括我们的品牌直接面向消费者的INGREZZA广告活动和2022年4月扩大销售队伍的部署，员工人数增加导致的工资和福利支出增加，以及非现金股票薪酬支出增加1,540万美元，这主要是由与第二季度股权授予协议条款变更相关的增量费用推动的 2023。
其他（费用）收入，净额。
三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
（单位：百万）2023202220232022
利息支出$(1.1)$(1.2)$(3.5)$(6.0)
股权证券投资的未实现（亏损）收益(40.1)11.1 (0.6)23.6 
可转换优先票据的清算亏损— — — (70.0)
投资收入及其他，净额15.6 0.2 37.4 2.8 
其他（支出）收入总额，净额$(25.6)$10.1 $33.3 $(49.6)
列报的所有时期的其他（支出）净收入反映了我们在Voyager和Xenon Pharmicals Inc（Xenon）的股票投资公允价值的周期性波动。此外，与去年同期相比，2023年前九个月其他（支出）收入净额的变化主要反映了我们债务证券投资利息收入的增加以及与2022年第二季度可转换优先票据回购相关的债务清偿费用的减少。
所得税准备金。
三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
（单位：百万）2023202220232022
所得税准备金$32.5 $29.4 $31.9 $30.5 
2023年第三季度和前九个月的有效税率与联邦和州法定税率不同，这主要是由于研究活动产生的抵免、某些不可扣除的费用、州有效税率变化的影响以及未记录税收优惠的外国司法管辖区发生的损失，因为管理层无法得出此类损失的税收优惠很可能在未来实现的结论。在去年同期内，有效税率与联邦和州法定税率有所不同，这主要是由于研究活动产生的抵免额和某些不可扣除的费用，包括2022年第二季度回购我们的可转换优先票据时支付的溢价。
净收入。
三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
（单位：百万）2023202220232022
净收入$83.1 $68.5 $102.0 $65.5 
与去年同期相比，2023年前九个月的净收入主要反映了INGREZZA净产品销售额的增加，与2022年第二季度可转换优先票据回购相关的债务清偿费用的减少，以及与我们的合作相关的里程碑支出的减少，但部分被我们在2023年第一季度扩大与Voyager的战略合作伙伴关系以及对商业计划的持续投资和扩大所产生的预付款增加所抵消临床投资组合。

21

流动性和资本资源
流动性来源
我们认为，我们现有的资本资源、预期的INGREZZA产品净销售所产生的资金和投资收益将足以满足我们目前和预计的至少未来12个月的资金需求。但是，我们无法保证我们现有的资本资源和预期收入足以按计划进行和完成所有研发计划或商业化活动。只要条件有利，我们可能会寻求进入公共或私募股权市场，或者寻求机会在未来获得额外的债务融资。我们还可能通过战略联盟或其他筹资机制寻求额外资金。但是，我们无法保证按照我们可接受的条件提供充足的资金。
有关我们财务状况的信息。
（单位：百万）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
现金、现金等价物和有价证券总额
$1,549.8 $1,288.7 
营运资金：
流动资产总额$1,649.9 $1,453.5 
减去流动负债总额691.6 537.7 
营运资金总额$958.3 $915.8 
有关我们现金流的信息。
九个月已结束
9月30日
（单位：百万）20232022
来自经营活动的现金流$266.4 $196.4 
来自投资活动的现金流(265.3)(61.5)
来自融资活动的现金流29.9 (258.9)
现金、现金等价物和限制性现金的变化$31.0 $(124.0)
经营活动产生的现金流。 与去年同期相比，来自经营活动的现金流主要反映了INGREZZA产品净销售额的增加、与我们的合作相关的里程碑付款减少、销售回扣的支付时间以及由于美国国税局对某些加州纳税人的救灾准备而延期缴纳的所得税，但由于我们扩大与Voyager的战略合作伙伴关系而增加的预付款、净产品销售额增加以及对商业的持续投资，部分抵消了这些现金流的增加举措和扩大的临床产品组合。
来自投资活动的现金流。 投资活动产生的现金流的周期性波动主要反映了与我们的债务证券投资的购买、销售和到期日相关的时间差异以及投资组合的变化。
本报告所述期间来自投资活动的现金流还反映了2023年第一季度对Voyager的3,130万美元股票投资和2022年第一季度对氙气的770万美元股权投资。
来自融资活动的现金流。 来自融资活动的现金流反映了我们在所有报告期内发行普通股的收益。
截至2022年9月30日的九个月中，来自融资活动的现金流还反映了2022年第二季度回购了我们的可转换优先票据本金总额2.108亿美元，总回购价为2.790亿美元的现金。

22

物质现金需求
在制药行业，成功完成所有阶段的研发和商业化候选产品可能需要大量的时间和资本资源，而最终所需的时间和支出无法准确估计，因为候选产品的类型、复杂性、新颖性和预期用途会有很大差异。
执行业务战略所需的资金存在许多不确定性，如果我们的某些业务领域出现不可预见的困难，我们可能需要投入大量支出。特别是，我们未来的资本要求将取决于许多因素，包括：
•INGREZZA、ORILISSA、ORIAHNN 和/或 DYSVAL 的商业成功；
•我们的研究和临床开发计划持续取得科学进展；
•我们研发计划的规模和复杂性；
•临床前测试和临床试验的进展；
•获得监管部门批准所涉及的时间和成本；
•商业化活动和安排的成本，包括我们的广告活动；
•我们的候选产品的制造成本；
•提交和进行专利申请、执行专利索赔或参与干预程序或其他专利诉讼所涉及的费用；
•相互竞争的技术和市场发展；以及
•与未来任何诉讼有关的事态发展。
除了上述因素外，我们还有重要的未来资本要求，包括：
外部业务发展。 除了独立开发和销售产品外，我们还可能不时签订合作和许可协议或收购企业，以增强我们的药物开发和商业能力。就我们现有的合作和许可协议而言，在实现某些里程碑后，我们可能需要支付高达170亿美元的未来款项。
有关我们重要合作和许可协议的更多信息，请参阅简明合并财务报表附注2。
租赁。 我们已经开始的运营租约的期限从2025年到2031年到期，包括办公空间和研发实验室，包括我们的公司总部。
2022年2月8日，我们签订了位于加利福尼亚州圣地亚哥的新四栋校园设施的租赁协议。该校园设施由办公空间和研发实验室组成，建成后将作为我们的新公司总部。根据租约条款，我们还获得了建造第五栋大楼的六年期期权，以及将来购买整个校园的选择权。校园设施的建设分阶段进行，与办公空间有关的第一阶段施工计划于2023年底前完成。
有关我们租赁的更多信息，包括我们在不可取消的运营租赁下的大致未来最低租赁付款额，请参阅简明合并财务报表附注9。
可转换优先票据。 2017年5月2日，我们完成了本金总额为5.175亿美元的私募配售，即2024年5月15日到期的2.25％的固定利率可转换优先票据或2024年票据。2020年，我们回购了2024年票据的总本金1.362亿美元，现金回购总额为1.869亿美元。2022年，我们回购了2024年票据的总本金额为2.108亿美元，现金回购总额为2.790亿美元。截至2023年9月30日，2024年票据的本金总额为1.704亿美元仍未偿还。
根据我们的选择，在某些情况下，我们可能会赎回2024年票据的全部或任何部分。此外，由于2024年票据的有条件转换功能已于2023年9月30日启动，因此2024年票据的持有人可以在自2023年10月1日起至2023年12月29日营业结束时结束的时间内随时转换2024年票据。
关于2024年票据，除非提前转换、赎回或回购，否则我们将需要在2023年和2024年支付190万美元的利息，并在2024年票据到期时支付总额1.704亿美元的未偿本金。

23

2024年票据不包含任何财务或运营契约，也不包含对我们支付股息、发行其他债务或发行或回购证券的任何限制。2024年票据有一些惯常的违约事件，包括在某些违约事件中，2024年票据的100％本金以及应计和未付利息将到期应付。
有关2024年票据的更多信息，请参阅简明合并财务报表附注10。
关键会计政策与估计
正如我们在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中披露的那样，我们的关键会计政策没有变化。
利率风险
我们维持多元化的投资组合，包括期限不超过三年的低风险、投资级债务证券，包括对商业票据、政府担保实体的证券和受利率风险影响的公司债券的投资。我们投资活动的主要目标是保持本金和维持流动性。如果利率在2023年9月30日发生1％的不利变化，则不会对截至该日我们投资组合的公允价值产生实质性影响。
前瞻性陈述
本10-Q表季度报告包含涉及许多风险和不确定性的前瞻性陈述。尽管我们的前瞻性陈述反映了管理层的真诚判断，但这些陈述只能基于我们目前已知的事实和因素。因此，这些前瞻性陈述本质上受风险和不确定性的影响，实际结果和结果可能与前瞻性陈述中讨论的结果和结果存在重大差异。
前瞻性陈述可以通过使用 “相信”、“期望”、“希望”、“可能”、“将”、“计划”、“打算”、“估计”、“可能”、“应该”、“将”、“继续”、“寻求”、“形式” 或 “预期” 等前瞻性词语或其他类似词语（包括在否定词中的用法）来识别，也可以通过对未来的讨论来识别诸如新产品的开发、技术改进、可能的立法变化以及其他非历史陈述等事项。这些陈述包括但不限于标题为 “风险因素”、“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 以及本报告其他章节下的陈述。你应该意识到，第二部分标题为 “第1A项” 的标题下讨论的任何事件的发生。风险因素” 和本报告中的其他内容可能会严重损害我们的业务、经营业绩和财务状况，如果发生任何此类事件，我们普通股的交易价格可能会下跌，您可能会损失我们普通股的全部或部分价值。
本报告中作出的警示性陈述旨在适用于所有相关的前瞻性陈述，无论这些陈述可能出现在本报告中。我们敦促您不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本报告发布之日。除非法律要求，否则即使将来有新的信息，我们也没有义务更新我们的前瞻性陈述。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
关于我们的市场风险敞口和管理的讨论载于本10-Q表季度报告的第一部分第2项，标题为 “利率风险”。

24

第 4 项控制和程序
我们维持披露控制和程序，旨在确保在美国证券交易委员会规则和表格规定的时间表内记录、处理、汇总和报告经修订的《1934年交易法》要求在报告中披露的信息，并收集此类信息并将其传达给我们的管理层，包括酌情传达给我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制措施和程序，无论设计和运作多好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，在达到合理的保证水平时，管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。
根据美国证券交易委员会第13a-15（b）条的要求，我们在包括首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督和参与下，对截至本报告所涉季度末披露控制和程序的设计和运作的有效性进行了评估。基于上述情况，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
我们还在包括首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督和参与下，对我们在上一财季发生的财务报告内部控制的任何变化进行了评估，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或合理可能产生重大影响。我们的评估没有发现，在截至2023年9月30日的季度中，我们的财务报告（定义见1934年《证券交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）的内部控制发生了重大变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生了重大影响。

25

第二部分。其他信息
第 1 项。法律诉讼
在2021年、2022年和2023年期间，我们收到了来自（i）梯瓦制药开发有限公司、（ii）Lupin Limited、（iii）水晶制药（苏州）有限公司的通知。Ltd.、（iv）Sandoz Inc.和（v）Zydus Pharmicals（美国）公司，两家公司都向美国食品药品管理局提交了简短的新药申请（ANDA），寻求批准INGREZZA的仿制版本。这些公司表示，各自的ANDA均包含一份第四段专利认证，声称我们涉及INGREZZA的某些专利无效和/或不会因制造、使用或销售ANDA提交的药物而受到侵犯。
我们在2021、2022年和2023年向美国特拉华特区地方法院提起诉讼，针对（i）梯瓦制药公司、梯瓦制药开发有限公司、梯瓦制药美国公司和梯瓦制药工业有限公司（实体已解散），统称为 “梯瓦”，（ii）卢平有限公司、鲁平制药公司、卢平公司和卢平亚特兰蒂斯控股有限公司，（iii）水晶制药（苏州）有限公司、水晶制药有限公司、(iv) Sandoz Inc.、Sandoz Inc.、Sandoz International GmbH（实体已解散）和山德士股份公司（实体已解散）以及（v）Zydus Pharmicals（美国）有限公司、Zydus Worldwide DMCC、Zydus Lifesciences Limited（前身为卡迪拉医疗有限公司 d/b/a Zydus Cadila）和Zydus Healthcare（美国）有限责任公司（实体已解散）。Sandoz Inc.参与了针对晶体制药（苏州）有限公司和晶华制药有限公司的诉讼，这些案件已被驳回。对梯瓦制药公司、梯瓦制药开发有限公司、梯瓦制药美国公司和梯瓦制药工业有限公司提起的诉讼已被驳回。其余案件已合并到美国特拉华特区地方法院，审判目前定于2024年1月2日进行。
我们还在2021、2022年和2023年向美国新泽西特区地方法院提起诉讼，对Zydus Pharmicals（美国）公司、Zydus Worldwide DMCC、Zydus Lifesciences Limited（前身为Cadila Healthcare Limited d/b/a Zydus Cadila）和Zydus Healthcare（美国）有限责任公司提起诉讼，这些案件被驳回，转而继续起诉特拉华州针对同一实体的诉讼。
我们也可能不时受到其他法律诉讼或在正常业务过程中提出的索赔。我们目前认为，针对我们的任何索赔或诉讼无论是个人还是总体而言，都不可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。但是，鉴于诉讼固有的不可预测性，我们无法预测这些问题的结果。
第 1A 项。风险因素
以下信息列出了风险因素，这些风险因素可能导致我们的实际业绩与我们在本10-Q表季度报告中以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的前瞻性陈述存在重大差异。如果实际发生以下任何风险，我们的业务、经营业绩、前景或财务状况可能会受到损害。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险也可能影响我们的业务运营。下文用星号 (*) 列出的风险因素包含对截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中列出的风险因素的变化。
摘要风险因素
我们面临与业务相关的风险和不确定性，其中许多风险和不确定性是我们无法控制的。 特别是，与我们的业务相关的风险包括：
•如果将来获得批准，我们可能无法继续成功地将INGREZZA或我们的任何其他产品或任何候选产品商业化。
•如果医生和患者不继续接受INGREZZA或不接受我们的任何其他产品，或者我们的销售和营销工作无效，我们可能无法产生足够的收入。
•政府和第三方付款人可能会对我们的产品实施额外的销售和药品定价控制，进一步限制我们产品的承保范围和/或报销，或者做出对我们的产品状况产生不利影响的政府补偿决定，这可能会对我们的产品收入产生负面影响，并影响或延迟持续的盈利能力。
•我们的业务可能会受到健康流行病或流行病影响的不利影响，这也可能对第三方制造商、合同研究机构、CRO或我们所依赖的其他第三方的运营造成重大干扰。
•我们面临激烈的竞争，如果我们无法有效竞争，对我们产品的需求可能会减少。

26

•由于我们的候选产品的开发受到很大程度的技术不确定性的影响，因此我们可能无法成功开发任何候选产品。
•我们的临床试验可能由于安全或其他原因而延迟，或者未能证明我们的候选产品的安全性和有效性，这可能会阻碍或严重延迟其监管部门的批准。
•由于俄罗斯和乌克兰之间的冲突，我们计划的几个临床试验场所受到了影响，不再可用。
•我们依赖当前的合作者来开发和商业化我们的几种产品和候选产品，并且可能需要进行未来的合作来开发和商业化我们的某些候选产品。
•使用我们批准的产品或合作者的产品可能会产生副作用或不良事件。
•我们最近扩大了组织规模，需要继续扩大我们的组织规模。我们在管理增长方面可能会遇到困难，这可能会对我们的经营业绩产生不利影响。
•如果我们无法留住和招聘合格的科学家和其他员工，或者如果我们的任何主要高级管理人员停止在我们工作，则可能会延迟我们的开发工作或影响我们对INGREZZA或任何其他产品的商业化，或美国食品药品管理局未来批准的任何候选产品。
•我们目前没有制造能力。如果INGREZZA或我们任何其他产品的第三方制造商或我们的任何候选产品未能为我们的问题投入足够的时间和资源，或者他们的表现不合格，我们的临床试验和产品推出可能会延迟，我们的成本可能会增加。
•我们目前依赖数量有限的第三方供应商。这些供应商的流失，或者INGREZZA或我们任何其他产品的供应延迟或出现问题，可能会对我们成功将INGREZZA或任何其他产品商业化的能力产生重大不利影响。
•我们向第三方许可了一些核心技术和候选药物。如果我们违背了这些许可证规定的任何义务，或者违反了这些许可证的条款，我们可能会失去对这些技术和候选药物的权利，或者被迫支付赔偿金。
•如果我们无法保护我们的知识产权，我们的竞争对手可能会根据我们的发现开发和销售产品，这可能会减少对我们产品的需求。
•医疗改革、药品定价措施和其他立法举措可能会对我们的业务产生不利影响。
•我们的负债和负债可能会限制可用于运营的现金流，使我们面临可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响的风险。
•我们有亏损的历史，预计在可预见的将来会增加支出，我们可能无法维持盈利。
•我们的客户非常集中，因此失去重要客户可能会损害我们的业务。
•如果我们无法筹集额外资金，我们将来可能无法完成候选产品的开发或建立商业和制造能力。
与我们公司相关的风险
*如果将来获得批准，我们可能无法继续成功地将INGREZZA或我们的任何其他产品或任何候选产品商业化。
我们能否创造符合预期的INGREZZA收入最终取决于我们继续成功地将INGREZZA商业化并确保足够的第三方补偿的能力。我们在药品营销和销售方面的经验始于2017年获得INGREZZA的批准，当时我们雇用了销售队伍，建立了分销和报销能力，所有这些都是成功将我们当前和未来的产品商业化所必需的。在过去的四年中，我们继续投资于我们的商业基础设施和分销能力，包括扩大我们的专业销售队伍，我们在2021年第三季度宣布扩张，并于2022年4月完成。尽管我们的团队成员和顾问具有营销和销售药品的经验，但在管理人员和基础设施的快速增长方面，我们可能面临困难，并且无法保证我们将能够维持必要的人员、系统、安排和能力，以继续成功地将INGREZZA或我们的任何其他产品或美国食品药品管理局批准的任何候选产品商业化。

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此外，我们的业务已经并将继续受到健康流行病或流行病的不利影响。在该国部分地区，一些医院、社区心理健康机构和其他医疗机构的政策继续限制我们的销售代表、医疗事务人员和患者进入此类机构。随着社区或地区努力应对疫情，这些政策可能会不时发生变化。这些机构还可能面临人员短缺，这影响了他们看病和进行必要筛查的能力。此外，许多医疗保健从业人员已采用远程医疗进行患者互动，这可能会影响医疗保健从业人员筛查和诊断与亨廷顿氏病相关的迟发性运动障碍或舞蹈病的能力。
*如果医生和患者不继续接受INGREZZA或不接受我们的任何其他产品，或者我们的销售和营销工作无效，我们可能无法产生足够的收入。
INGREZZA或我们的任何其他产品的商业成功将取决于医学界和患者对这些产品的安全有效认可。
INGREZZA或我们的任何其他产品的市场接受度可能会受到多种因素的影响，包括：
•获得其他适应症上市批准的时间；
•产品的安全性和有效性；
•我们产品的定价；
•医疗保健付款人保险的可用性以及产品的充足报销；
•公众对我们可能开发的任何产品的看法；
•针对我们目标市场的现有竞争对手产品的成功或同等或优质产品的出现；以及
•产品的成本效益。
如果医学界、患者和付款人不继续认为我们的产品安全、有效、卓越和/或具有成本效益，我们可能无法创造足够的收入。
*政府和第三方付款人可能会对我们的产品实施销售和药品定价控制，或限制我们产品的承保范围和/或报销，或就我们的产品状态实施政策和/或做出决定 这可能会限制我们的产品收入并延迟持续的盈利能力。
我们能否继续成功地将INGREZZA或我们的任何其他产品商业化，将部分取决于这些产品和相关治疗的承保范围和充足报销的范围。政府和第三方付款人通过各种手段持续努力控制或降低医疗保健成本和处方药价格，这可能会影响我们的收入。这些付款人的努力可能会降低我们未来可能开发和销售的任何产品的价格。
假设我们由第三方付款人获得给定产品的保险，则由此产生的报销率可能不够，或者可能需要共同付款，而患者认为这高得令人无法接受。为治疗其病情开处方药的患者及其处方医生通常依靠第三方付款人来报销与处方药相关的全部或部分费用。除非提供保险并且报销足以支付我们产品的全部或很大一部分自付费用，否则患者不太可能使用我们的产品。保险决策可能取决于临床和经济标准，当更成熟或成本更低的治疗替代品已经可用或随后问世时，这些标准不利于新药产品，无论这些替代品是否获得美国食品药品管理局的批准。付款人对竞争对手产品的承保决定也可能会影响我们产品的承保范围。
政府当局和其他第三方付款人正在开发越来越复杂的方法来控制医疗费用，例如限制特定药物的承保范围和报销金额。此外，美国的第三方付款人对药品的承保和报销没有统一的政策要求。因此，药品的承保范围和报销可能因付款人而异。因此，承保范围的确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，这将要求我们分别向每位付款人提供使用我们产品的科学和临床支持，而不能保证能够持续适用承保范围和足够的补偿，也无法保证在第一时间获得承保范围和足够的补偿。此外，政府官员、媒体和其他人关于医疗保健成本和药品定价的沟通可能会对我们的股价产生负面影响，即使此类沟通最终不会影响我们产品的承保或报销决定。

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在获得新批准的药物或适应症的保险和报销方面也可能会出现重大延迟，而且承保范围可能比FDA或类似的外国监管机构批准该药物的用途更为有限。此外，获得保险和报销的资格并不意味着在任何情况下都将以涵盖我们包括研究、开发、制造、销售和分销在内的费率支付药品。此外，我们与药品福利经理的回扣协议也可能受到修改，要求我们支付更大的回扣金额或修改处方状况，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。即使我们获得监管部门批准的一种或多种产品获得了优惠的承保范围和报销地位，将来也可能会实施不太优惠的承保政策和报销标准。例如，政府当局可能会做出对我们某一产品的状态产生不利影响的决定，这可能会影响该产品的资格和/或政府补偿金额。
作为药品制造商，我们受各种联邦法规和法规的约束，要求报告价格数据，随后向某些购买者/付款人提供优惠，包括州医疗补助计划。联邦机构向制造商发布与法律法规解释相关的指导方针，该指南已发生变化，可能会随着时间的推移而发生变化或更新。在解释这些法律、法规和指南时，制造商可以做出合理的假设来填补空白，这些合理的假设可能需要在发布其他机构指南时进行更新。
如果不提供保险和赔偿，或者补偿仅限于有限的水平，我们可能无法成功地将INGREZZA或我们的任何其他产品，或任何其他我们获得市场批准的候选产品进行商业化。对于我们开发的任何经批准的产品，我们无法立即从政府资助和私人付款人那里获得保险和有利可图的报销率，这可能会对我们的经营业绩、筹集产品商业化所需资金的能力和整体财务状况产生重大不利影响。此外，我们目前的大部分收入来自联邦医疗保健计划的付款人，包括医疗保险和医疗补助。因此，政府报销政策的变化、政府对任何产品价格的谈判、付款减少和/或我们暂停或禁止参与联邦医疗保健计划可能会对我们的业务产生重大不利影响。
此外，在 COVID-19 疫情期间，在公共和私人保险公司远程医疗服务的覆盖范围和报销范围空前扩大的推动下，医生远程医疗服务的使用迅速增加。远程医疗对进行全面体检的能力施加的限制可能会影响提供者筛查运动障碍的能力，从而减少被诊断和/或治疗的患者。
*我们面临激烈的竞争，如果我们无法有效竞争，对我们产品的需求可能会减少。
生物技术和制药行业受到迅速而激烈的技术变革的影响。在开发和营销我们的产品和候选产品的过程中，我们面临并将继续面临来自学术机构、政府机构、研究机构以及生物技术和制药公司的竞争。
除其他外，竞争还可能源于：
•其他药物开发技术;
•预防或减少疾病发病率的方法，包括疫苗；以及
•新的小分子或其他类别的治疗药物。
其他人的开发（包括仿制药等效物的开发）可能会使我们的候选产品或技术过时或失去竞争力。
我们正在商业化研究或开发用于治疗多种疾病的产品，包括子宫内膜异位症、迟发性运动障碍、与亨廷顿氏病相关的舞蹈病、子宫肌瘤、典型的先天性肾上腺增生、疼痛、帕金森氏病和其他神经病学、神经内分泌学和神经精神病学相关疾病和障碍，我们的产品和候选产品有许多竞争对手。如果我们竞争对手的一个或多个产品或计划取得成功（包括开发仿制药等效物），我们产品的市场可能会减少或消失。

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•INGREZZA 与 AUSTEDO 竞争®（deutetrabenazine）由梯瓦制药工业公司销售，用于治疗成人迟发性运动障碍和与亨廷顿氏病相关的舞蹈病。2023年2月推出了每日一次的AUSTEDO（AUSTEDO XR）剂量。此外，还有许多用于治疗标签外的迟发性运动障碍的市售药物，例如XENAZINE®（丁苯那嗪）和仿制药物，以及各种抗精神病药物（例如氯氮平）、抗胆碱药、苯二氮卓类药物（标签外）和肉毒毒素。此外，其他公司还有几项针对亨廷顿氏病的临床开发项目。
•ORILISSA和ORIAHNN分别与几种经美国食品药品管理局批准的用于治疗子宫内膜异位症、子宫肌瘤、不孕症和中枢性早熟的产品竞争。此外，还有来自手术干预的竞争，包括子宫切除术和消融术。除了这些选择之外，还有许多临床开发项目是未来的潜在竞争对手。最后，有许多药物用于治疗疾病症状（与子宫内膜异位症或子宫肌瘤直接对比），这些药物也可能起到竞争作用：口服避孕药、非甾体抗炎药和其他止痛药，包括阿片类药物。
•对于CAH，高剂量的皮质类固醇是当前的治疗标准，既可以纠正内源性皮质醇缺乏症，也可以降低过多的促肾上腺皮质激素水平。仅在美国，就有二十多家公司生产类固醇类产品。此外，其他公司还有几项针对CAH的临床开发项目。
•我们将来可能用于癫痫的研究性治疗方法可能会与其他几家公司正在推行的众多经批准的抗癫痫药物和处于开发阶段的计划竞争。常用的抗癫痫药物包括苯妥英、左乙拉西坦、brivaracetam、cenobamate、卡马西平、氯巴赞、拉莫三嗪、丙戊酸盐、奥卡西平、托吡酯、拉考沙胺、派拉帕尼和大麻二酚等。目前尚无经美国食品药品管理局批准的专门用于早期婴儿癫痫性脑病 SCN8A-DEE 的治疗方法；但是，这些患者群体目前使用许多不同的抗癫痫药物。
•我们将来可能用于精神分裂症、快感缺失和抑郁症的研究性疗法可能会与其他公司正在实施的几个处于开发阶段的项目竞争。目前，没有经美国食品药品管理局批准的专门用于快感缺陷或与精神分裂症（CIAS）相关的认知障碍的治疗方法；但是，目前有许多不同的抗精神病药物用于这些患者群体。
•将来，我们可能用于神经病学、神经内分泌学和神经精神病学的研究性疗法可能会与其他几家公司正在推行的众多批准产品和处于开发阶段的计划竞争。
与我们相比，我们的许多竞争对手和潜在竞争对手的实力要大得多：
•资本资源；
•销售和营销经验；
•研究与开发资源，包括人员和技术；
•监管经验；
•临床前研究和临床测试经验；
•制造、营销和分销经验；以及
•生产设施。
此外，某些疾病或疗法的竞争加剧可能使我们更难招募或招募患者参与类似疾病或疗法的临床试验。
由于我们的候选产品的开发受到很大程度的技术不确定性的影响，因此我们可能无法成功开发任何候选产品。
只有少数研究和开发项目最终产生了商业上成功的药物。
由于多种原因，在开发初期看似有希望的潜在产品可能无法进入市场。这些原因包括潜在产品可能会：
•在临床前研究或临床试验中被发现无效或造成有害副作用；
•未能及时或根本没有获得必要的监管批准；

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•因第三方的专有权利而被禁止商业化；
•难以大规模制造；或
•商业化不经济或未能获得市场认可。
如果我们的任何候选产品遇到任何潜在问题，我们可能永远无法成功推销该候选产品。
*我们的临床试验可能由于安全或其他原因而延迟，或者未能证明我们的候选产品的安全性和有效性，这可能会阻碍或严重延迟其监管部门的批准。
在获得监管部门批准销售我们的任何潜在产品之前，我们必须对这些候选产品进行广泛的临床前和临床测试，以证明其对人类的安全性和有效性。临床试验既昂贵又耗时，可能需要数年才能完成，而且结果不确定。
在候选产品的临床试验中，我们面临的风险是：
•美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构可能不允许为我们的候选药物启动人体临床研究所需的IND或外国同等申请，或者FDA可能要求进行额外的临床前研究作为启动I期临床研究的条件，或额外的临床研究以从I期进展到II期，或从II期进展到III期，或从II期进展到III期，或获得NDA批准；
•候选产品可能不像其他竞争产品候选产品一样有效或有效；
•我们可能会发现候选产品可能会造成有害的副作用，或者所需的毒理学或其他研究的结果可能不被美国食品和药物管理局接受；
•临床试验结果可能无法复制先前试验的结果；
•美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构可能要求使用可能对治疗效果不敏感的新终点或实验性终点；
•我们或美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构可能会暂停试验；
•结果可能不具有统计学意义；
•临床部位启动或患者招募和入组可能比预期的慢或更难；
•美国食品和药物管理局不得接受来自美国以外的任何试验或试验场所的数据；
•患者可能会退出试验；
•可能发生不可预见的中断或延误，原因是人为或自然灾害、公共卫生流行病或流行病或其他业务中断，包括 COVID-19 疫情和俄罗斯与乌克兰之间的冲突；以及
•监管要求可能会改变。
这些风险和不确定性会影响我们的所有临床项目，上述任何临床、监管或运营事件都可能改变我们计划的临床和监管活动。此外，上述任何事件都可能导致项目暂停和/或无法申请必要的监管部门批准。
此外，晚期临床试验通常是针对病情最晚期的患者进行的。在治疗过程中，这些患者可能会死亡或遭受其他不良医疗影响，其原因可能与正在测试的药物无关，但仍可能对临床试验的进行、完成和结果产生不利影响。在完成候选产品的临床试验方面出现任何失败或重大延误都可能严重损害我们的业务。
即使临床试验成功完成，我们也无法保证 FDA 或外国监管机构会像我们一样解释结果，在我们提交候选产品供批准之前，可能需要进行更多试验。如果试验结果不能令美国食品药品管理局或外国监管机构对上市申请的支持感到满意，则我们的候选产品的批准可能会被严重延迟，或者我们可能需要花费大量额外资源来进行额外的试验，以支持我们的候选产品的潜在批准。

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*由于俄罗斯和乌克兰之间的冲突，我们计划的几个临床试验场所受到影响并无法使用。
2022年2月，俄罗斯开始对乌克兰进行军事入侵。我们曾计划在俄罗斯和乌克兰进行临床试验，但尚未有患者入组。该地区持续的地缘政治动荡和持续的军事行动，加上对俄罗斯的制裁不断扩大，导致我们暂停了在俄罗斯和乌克兰的所有计划临床试验活动。要完全及时地取代我们计划在乌克兰和俄罗斯开展的临床试验活动，替代临床试验场所一直很难获得。我们计划中的缬苯那嗪和luvadaxistat临床开发时间表已被严重推迟，这增加了我们的开发成本，推迟了此类候选产品的开发和/或监管批准程序，并可能危及我们开始产品销售和创造收入的能力。
*我们依赖当前的合作者来开发和商业化我们的几种产品和候选产品，并且可能需要进行未来的合作来开发和商业化我们的某些候选产品。
我们依赖当前的合作者来开发和商业化我们的几种产品和候选产品，并且可能需要进行未来的合作来开发和商业化我们的某些候选产品。例如，我们依赖艾伯维来制造和商业化奥里利萨和奥瑞安，也依赖艾伯维来持续开发elagolix。我们与MTPC合作，在日本实现DYSVAL的商业化，并在其他特定亚洲市场继续开发和商业化用于运动障碍的缬苯那嗪。此外，我们与Xenon Pharmicals, Inc.合作开发 NBI-921352，与伊多西亚制药有限公司合作开发 NBI-827104，与武田制药有限公司合作开发 luvadaxistat，NBI-1065845 和 NBI-1065846，Heptares Therapeutics Limited合作开发 NBI-1117568，与Voyager Therapeutics, Inc.合作开发基因治疗产品。
我们当前和未来的合作和许可可能会使我们面临许多风险，包括：
•战略合作者可以出售、转让或剥离与我们的合作产品或候选产品相关的资产或计划；
•我们可能需要花费大量的业务、财务和管理资源；
•我们可能需要承担大量的实际或或有负债；
•我们可能无法控制我们的战略合作者为我们的产品或候选产品的开发或商业化投入的资源数量和时间；
•我们可能无法影响我们的战略合作者关于合作产品和候选产品的开发和合作的决策，因此，我们的合作伙伴可能无法以符合我们最大利益的方式进行或优先考虑这些合作产品和候选产品的开发和商业化；
•战略合作者可能选择适应症或设计临床试验，但可能不如我们这样做那么成功；
•战略合作者可能无法及时开展合作活动、提供足够的资金、终止临床试验或放弃候选产品、重复或进行新的临床试验，或要求新版本的候选产品进行临床测试；
•战略合作者不得寻求战略合作安排所产生的产品的进一步开发和商业化，也不得选择终止研发计划；
•我们与战略合作伙伴之间可能会出现分歧或争议，导致延误或代价高昂的诉讼或仲裁，从而转移管理层的注意力并消耗资源；
•战略合作者可能会遇到财务困难；
•战略合作者可能无法妥善维护、执行或捍卫我们的知识产权，或者可能以危害或使我们的专有信息失效或使我们面临潜在诉讼的方式使用我们的专有信息；
•战略合作者可能会终止该安排或允许其到期，这将推迟开发和商业化，并可能增加开发和商业化我们的产品或候选产品的成本；以及
•战略合作者可以单独或与其他人一起开发可能与我们的产品或候选产品。

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如果出现任何这些问题，可能会延迟和/或负面影响候选药物的开发和商业化，并最终影响我们的产品收入的产生。
*我们可能无法成功地将ONGENTYS商业化。
2020年4月，我们获得美国食品药品管理局批准，将ONGENTYS作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂的辅助疗法，用于成年帕金森氏病患者。2020年9月，我们利用现有商业基础设施启动了ONGENTYS的商业销售。ONGENTYS的成功商业化面临许多风险，包括许多我们无法控制的因素。我们可能无法说服付款人为ONGENTYS报销；如果不提供保险或报销不足，患者可能不愿使用ONGENTYS。在2023年第一季度，我们发出了终止ONGENTYS商业化许可证的通知。终止预计将于2023年12月生效。
使用我们批准的产品或合作者的产品可能会产生副作用或不良事件。
与大多数药品一样，使用我们批准的产品或合作者的产品可能会产生副作用或不良事件，这些副作用或不良事件的严重程度可能有所不同（从轻微的不良反应到死亡）和频率（罕见或普遍）。随时可能观察到与使用我们或合作者的产品相关的副作用或不良事件，包括在产品商业化之后，任何此类副作用或不良事件的报告都可能对我们或合作者的产品的需求产生负面影响，或影响我们或我们的合作者维持对此类产品的监管批准的能力。与使用我们批准的产品或合作者的产品相关的副作用或其他安全问题可能会要求我们或我们的合作者修改或停止这些产品的商业化，或者使我们面临产品责任诉讼，这将损害我们的业务。监管机构可能会要求我们或我们的合作者就我们未计划或预期的产品的安全性和有效性进行更多研究。此外，无法保证我们或我们的合作者会及时或永远以令美国食品和药物管理局或任何监管机构满意的方式解决与任何产品相关的不良事件相关的任何问题，这可能会损害我们的业务、前景和财务状况。
*我们最近扩大了组织规模，需要继续扩大组织规模。我们在管理增长方面可能会遇到困难，这可能会对我们的经营业绩产生不利影响。
截至 2023 年 9 月 30 日，我们有大约 1,400 名全职员工。尽管我们大幅扩大了组织规模，但我们可能需要增加额外的合格人员和资源，尤其是在最近销售队伍规模扩大的情况下。我们目前的基础设施可能不足以支持我们的开发和商业化努力以及预期的增长。未来的增长将给我们的组织带来显著的额外责任，包括需要识别、招聘、维持和整合更多员工，以及创建和扩展新的流程和程序，而且可能成本高昂，并且会占用我们经营业务其他方面的时间，包括候选产品的开发和商业化。
我们未来的财务业绩以及将INGREZZA和我们的任何其他产品或未来获得监管部门批准的任何候选产品商业化的能力，将部分取决于我们有效管理未来任何增长的能力。特别是，在我们将INGREZZA商业化时，我们将需要支持销售队伍的培训和持续活动，并可能需要继续扩大管理、运营、财务和其他资源的员工基础。为此，我们必须能够成功：
•有效管理我们的开发工作；
•整合额外的管理、行政和制造人员；
•进一步发展我们的营销和销售组织；
•在竞争日益激烈、通货膨胀的市场中，以适当的条件向我们的员工提供报酬；
•吸引和留住员工；以及
•维持足够的行政、会计和管理信息系统和控制。
我们可能无法完成这些任务或成功管理我们的运营，因此，可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。我们未能实现这些目标中的任何一个都可能损害我们的财务业绩和前景。

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*如果我们无法留住和招聘合格的科学家和其他员工，或者如果我们的任何主要高级管理人员停止在我们工作，则可能会延迟我们的开发工作或影响我们对INGREZZA或任何其他产品的商业化，或美国食品药品管理局未来批准的任何候选产品。
我们高度依赖我们的主要管理人员、商业和科学人员。这些人的流失都可能阻碍我们目标的实现，包括INGREZZA或我们的任何其他产品，或美国食品药品管理局未来批准的任何候选产品的成功商业化。此外，招聘和留住合格的科研人员来开展未来的研发工作，以及具有营销和销售药品经验的人员，对于我们的成功至关重要。鉴于生物技术、制药和医疗保健公司、大学和非营利研究机构相互竞争，寻找经验丰富的科学家和具有营销和销售医药产品经验的个人，我们可能无法以可接受的条件吸引和留住人员。鉴于最近我们的人员和基础设施的快速增长以及这些变化对我们企业文化的明显影响，我们可能会面临特定的留存挑战。此外，我们依靠大量顾问来协助我们制定研发战略和商业化战略。我们的顾问可能对其他实体有承诺，或者与其他实体签订咨询或咨询协议，这可能会限制他们向我们提供的服务。
*我们目前没有制造能力。如果INGREZZA或我们任何其他产品的第三方制造商或我们的任何候选产品未能为我们的问题投入足够的时间和资源，或者他们的表现不合格，我们的临床试验和产品推出可能会延迟，我们的成本可能会增加。
我们过去曾使用并打算继续利用第三方制造商来生产我们在临床试验和产品商业化中使用的药物化合物。我们在为商业目的制造产品方面经验有限，目前没有任何制造设施。建立内部商业制造能力将需要大量的时间和资源，我们可能无法及时或成功地建立此类能力。因此，我们依赖并将继续依赖几家合同制造商来生产所有用于开发和商业目的的产品，包括INGREZZA。如果我们无法获得或留住第三方制造商，我们将无法开发或商业化我们的产品，包括INGREZZA。我们用于临床试验和商业目的的产品的制造受特定的 FDA 法规的约束，包括现行的《良好生产规范》法规。我们的第三方制造商现在或将来可能不遵守有关为临床试验和商业目的制造我们的产品的 FDA 法规或其他监管要求。我们对合同制造商的依赖也使我们面临以下风险：
•合同制造商在实现批量生产、质量控制或质量保证方面可能遇到困难，还可能缺乏合格人员或开展业务所需的材料和原料。因此，我们的合同制造商可能无法满足我们的临床计划，也无法在需要时充分生产商业数量的产品；
•切换制造商可能很困难，因为潜在制造商的数量有限。我们可能很难或不可能以可接受的条件快速找到替代制造商，或者根本无法找到替代制造商；
•我们的合同制造商可能无法按约定行事，也不得在成功生产、储存或分销我们的产品所需的时间内继续从事合同制造业务；以及
•药品制造商必须接受美国食品药品监督管理局、美国缉毒局和其他机构的持续突击检查，以确保严格遵守cGMP和其他政府法规以及相应的外国标准。我们无法控制第三方制造商对这些法规和标准的遵守情况。
我们目前依赖第三方制造我们的产品，可能会降低我们销售INGREZZA或任何其他产品的利润率（如果有），或者我们未来的产品，以及我们及时和有竞争力的开发和交付产品的能力。

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*我们目前依赖数量有限的第三方供应商。这些供应商的流失，或者INGREZZA或我们任何其他产品的供应延迟或出现问题，可能会对我们成功将INGREZZA或任何其他产品商业化的能力产生重大不利影响。
制药产品的制造需要大量的专业知识和资本投资，包括制定必要的过程控制措施，以持续生产足够数量的活性药物成分（API）、成品和包装，同时重复满足详细的产品规格。药品制造商可能在生产中遇到困难，例如生产成本和产量、过程控制、质量控制和质量保证方面的困难，包括通过经过验证的测试方法测试稳定性、杂质和杂质水平及其他产品规格，遵守严格执行的美国、州和非美国法规，以及人为或自然灾害、流行病或流行病或其他业务中断造成的中断或延误。我们依赖数量有限的供应商来生产和包装INGREZZA及其API。如果我们的INGREZZA第三方供应商遇到这些或任何其他制造、质量或合规性问题，我们可能无法满足INGREZZA的商业需求，这可能会对我们成功商业化INGREZZA的能力产生重大不利影响。
此外，如果我们的供应商出于任何原因未能或拒绝向我们提供INGREZZA或其API，则需要大量的时间和费用来认证新供应商。FDA 和类似的国际监管机构必须批准药品中使用的活性和非活性药物成分以及某些包装材料的制造商。供应商的流失可能要求我们获得监管许可，并承担与原料药或产品制造工艺转让相关的验证和其他费用。如果延迟对新供应商或设施进行资格认证，或者新供应商无法满足FDA或类似国际监管机构的批准要求，则INGREZZA可能会出现短缺，这可能会对我们成功实现INGREZZA商业化的能力产生重大不利影响。
我们赖以开展临床试验的独立临床研究人员和合同研究组织可能不勤奋、谨慎或及时，也可能在试验中犯错误。
我们依靠独立临床研究人员和CRO根据他们与我们达成的协议进行临床试验。调查人员不是我们的员工，我们无法控制他们为我们的计划投入资源的数量或时间。如果我们的独立研究人员未能为我们的药物开发计划投入足够的时间和资源，或者他们的表现不合格或不符合良好临床实践，则可能会延迟或阻碍我们的监管申请的批准和新疗法的推出。我们与之签订的临床试验执行合同的CRO在试验的进行以及随后的数据收集和分析中起着重要作用。CRO 未能履行其义务可能会对我们产品的临床开发产生不利影响。此外，这些独立调查人员和CRO还可能与其他商业实体有关系，其中一些商业实体可能与我们竞争。如果独立调查人员和首席投资官以我们的代价帮助我们的竞争对手，可能会损害我们的竞争地位。
我们现在和将来都无法访问有关我们许可给 AbbVie 的产品和候选产品的所有信息。
我们现在和将来都不会获得有关elagolix的所有信息，包括有关商业化计划、医学信息策略、临床试验设计和执行、临床试验的安全报告、安全报告、监管事务、工艺开发、制造和艾伯维已知的其他领域的潜在重要信息。此外，根据我们与 AbbVie 的协议，我们有保密义务。因此，我们让股东了解elagolix状况的能力将受到艾伯维向我们通报情况和允许我们向公众披露此类信息的程度的限制。如果AbbVie未能随时向我们通报与elagolix相关的商业化工作，或获得其许可的其他候选产品的临床开发或监管批准路径状况，我们可能会做出在充分知情的情况下本来不会做出的运营和/或投资决策，这可能会对我们的业务和运营产生重大不利影响。

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*我们对INGREZZA承担持续的义务和持续的监管审查。此外，我们的其他候选产品如果获得批准，可能会受到标签和其他上市后要求和限制的约束。
我们的任何候选产品的监管批准都可能受到该产品可能上市的批准指定用途的限制或批准条件的约束，或者包含可能昂贵的上市后测试（包括IV期临床试验）的要求，以及监测候选产品的安全性和有效性的监测。例如，美国食品和药物管理局于2017年4月批准INGREZZA用于迟发性运动障碍，2023年8月批准INGREZZA用于与亨廷顿氏病相关的舞蹈病，我们受某些上市后要求和承诺的约束。此外，对于INGREZZA以及FDA或类似外国监管机构批准的任何候选产品，该产品的制造工艺、标签、包装、分销、不良事件报告、存储、广告、促销和记录保存将受到广泛而持续的监管要求的约束。这些要求包括提交安全性和其他上市后信息和报告、注册以及我们在批准后进行的任何临床试验继续遵守良好临床规范。不遵守这些现行监管要求，或者事后发现产品存在以前未知的问题，包括意想不到的严重程度或频率的不良事件，或者我们的第三方制造商或制造过程中的不良事件，可能会导致：
•对产品营销或制造的限制、产品标签的变更、产品退出市场或自愿或强制性产品召回；
•罚款、警告或无题信件或暂停临床试验；
•美国食品和药物管理局拒绝批准待处理的申请或对我们提交的批准申请的补充，或暂停或撤销产品许可证的批准；
•不良检查结果或其他暂时延迟我们产品的生产和分销的活动；
•产品扣押或扣押，或拒绝允许产品的进出口；以及
•产品禁令或实施民事或刑事处罚。
任何此类事件的发生都可能对我们的业务、前景以及持续实现或维持盈利能力产生不利影响。
*如果我们的产品和候选产品的市场机会小于我们的预期，我们的预期收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
INGREZZA和我们正在开发的其他候选产品要解决的某些疾病发生在服务不足和诊断不足的人群中。我们对患有这些疾病的人数以及将使用我们的产品或候选产品寻求治疗的患有这些疾病的人群的预测可能不准确。如果我们对可能接受治疗的患者患病率或人数的估计被证明不准确，那么INGREZZA和我们的其他候选产品的市场机会可能比我们想象的要小，那么我们创造预期收入的前景可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
*我们向第三方许可了一些核心技术和候选药物。如果我们违背了这些许可证规定的任何义务，或者违反了这些许可证的条款，我们可能会失去对这些技术和候选药物的权利，或者被迫支付赔偿金。
我们的一些关键技术依赖第三方的许可。这些许可证通常要求我们履行各种商业化、报告和其他义务。如果我们不遵守这些义务，我们可能会失去重要的权利。如果我们违背任何许可证规定的义务，我们可能会失去开发、营销和销售这些许可证所涵盖产品的部分或全部权利。此外，如果我们质疑某些知识产权的有效性或可执行性，或者如果我们对协议的全部或部分内容存在重大违约行为且未在商定的补救期内纠正此类违规行为，我们的几项合作和许可协议允许我们的许可方终止此类协议。此外，如果我们违反许可的任何条款，我们可能会遭受损失。同样，如果我们失去使用专有研究工具的许可所赋予的权利，可能会对我们现有的合作产生不利影响或对我们建立新合作的能力产生不利影响。我们还面临这样的风险，即我们的许可人可能由于多种原因失去专利保护或失去对我们许可的技术的权利，从而损害或取消我们在他们许可下的权利。

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*2024年票据的有条件转换功能如果触发，可能会对我们的财务状况、经营业绩或流动性产生不利影响。
截至2023年9月30日，2024年票据的有条件转换功能已触发，允许2024年票据的持有人在自2023年10月1日起至2023年12月29日营业结束时结束的时间内随时转换其2024年票据。如果2024年票据的一位或多位持有人选择转换其2024年票据，我们将被要求以现金结算转换义务的本金，这可能会对我们的流动性产生不利影响。
我们的负债和负债可能会限制可用于运营的现金流，使我们面临可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响的风险。
2017年5月，我们出售了2024年票据的总本金额为5.175亿美元。在2020年第四季度，我们与2024年票据的某些持有人进行了单独的私下谈判交易，以1.869亿美元的现金回购2024年票据的本金总额为1.362亿美元。在2022年第二季度，我们与2024年票据的某些持有人进行了单独的私下谈判交易，以现金回购总额为2.108亿美元的2024年票据本金，总回购价格为2.790亿美元。截至2023年9月30日，2024年票据的本金总额为1.704亿美元仍未偿还。我们还可能承担额外的债务以满足未来的融资需求。除其他外，我们的债务可能会对我们的证券持有人和我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大的负面影响：
•增加我们对不利经济和工业条件的脆弱性；
•限制了我们获得额外融资的能力；
•要求将运营现金流的很大一部分用于偿还债务，这将减少可用于其他用途的现金金额；
•限制了我们规划或应对业务变化的灵活性；
•由于在转换2024年票据时发行普通股，稀释了现有股东的利益；以及
•这使我们在杠杆率低于我们或更容易获得资本的竞争对手面前处于竞争劣势。
我们的业务可能无法产生足够的资金，否则我们可能无法维持足够的现金储备，无法支付2024年票据下的到期金额以及我们可能产生的任何额外债务。此外，我们的现金需求将来可能会增加。此外，我们未来可能产生的任何债务都可能包含财务和其他限制性契约，这些契约限制了我们经营业务、筹集资金或根据其他债务还款的能力。如果我们未能遵守这些契约或在到期时根据我们的债务还款，那么我们将违约，这反过来又可能导致该债务和其他债务立即全额偿还。
*我们有亏损历史，预计在可预见的将来会增加支出，我们可能无法维持盈利。
自成立以来，我们因运营而蒙受了巨额净亏损和负现金流。截至2023年9月30日，由于历史营业亏损，我们的累计赤字为3.048亿美元。
我们于2017年4月获得美国食品药品管理局批准INGREZZA用于迟发性运动障碍，并于2023年8月获得与亨廷顿氏病相关的舞蹈病的批准。2020年4月，我们获得美国食品药品管理局批准使用ONGENTYS治疗帕金森氏病。我们的合作伙伴艾伯维于2018年7月获得美国食品药品管理局批准奥里利萨治疗子宫内膜异位症，并于2020年5月批准ORIAHNN用于子宫肌瘤。此外，我们的合作伙伴MTPC于2022年3月获得了日本厚生劳动和福利部的批准，用于治疗迟发性运动障碍的DYSVAL。但是，我们尚未获得任何其他候选产品的监管批准。即使我们继续成功地将INGREZZA商业化，或者成功开发和商业化任何其他候选产品，我们也可能无法维持盈利能力。我们还预计将继续产生大量的运营和资本支出，因为我们：
•将INGREZZA商业化用于与亨廷顿氏病相关的迟发性运动障碍和舞蹈病；
•为我们的候选产品寻求监管部门的批准或我们当前产品的额外适应症；
•开发、配制、制造和商业化我们的候选产品；
•获得许可或获得新产品开发机会；
•实施额外的内部系统和基础设施；以及
•雇用额外的临床、科学、销售和营销人员。

37

随着我们为运营和资本支出提供资金，我们预计未来几年将增加支出和其他投资。因此，由于上述因素，我们未来的经营业绩和盈利能力可能会因时而波动，我们将需要创造可观的收入，以持续实现和维持盈利能力和正现金流。我们可能无法创造这些收入，将来我们可能永远无法持续实现盈利。我们未能持续维持或提高盈利能力可能会对普通股的市场价格产生负面影响。
我们可能会被指控我们或我们的员工错误地使用或披露了其前雇主的涉嫌商业秘密。
与生物技术行业一样，我们雇用以前在其他生物技术或制药公司工作的人员，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管目前没有针对我们的索赔待处理，但我们可能会被指控这些员工或我们无意中或以其他方式使用或披露了其前雇主的商业秘密或其他专有信息。为了对这些索赔进行辩护，可能需要提起诉讼。即使我们成功地为这些索赔进行辩护，诉讼也可能导致巨额费用，并分散管理层的注意力。
*由于我们的经营业绩在未来时期可能会有很大差异，因此我们的股价可能会下跌。
我们的季度收入、支出和经营业绩过去曾波动，将来可能会大幅波动。我们的财务业绩不可预测，可能会波动，原因包括客户购买和商业销售INGREZZA的季节性和时机、外包产品的特许权使用费、Medicare D部分保险的影响，包括重新设计作为《通货膨胀减少法》一部分颁布的D部分福利、我们实现产品开发目标和里程碑、临床试验注册和支出、研发费用以及合同制造合同的时间和性质研究付款、波动在我们的有效税率中，以及由人为或自然灾害、公共卫生流行病或流行病或其他业务中断（包括俄罗斯和乌克兰之间的冲突或中东）造成的干扰。由于我们的大部分成本是按年度预先确定的，部分原因是我们巨大的研发成本，因此收入的小幅下降可能会对一个季度的财务业绩产生不成比例的影响。因此，我们未来的经营业绩和盈利能力可能会在不同时期之间波动，即使我们按季度或年度实现盈利，我们也可能无法维持或提高盈利能力。此外，随着我们公司和市值的增长，我们的财务业绩越来越受季度和年度与证券分析师或投资者的预期进行比较的影响。我们的财务业绩，无论是在单个季度还是每年的持续时间内都未能达到这些预期，都可能导致我们的股价下跌。
对我们或我们的客户不利的税收法律或法规的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
自2022年1月1日起，2017年颁布的名为《2017年减税和就业法》的立法取消了在发生当年出于税收目的扣除研发费用的选项，并要求纳税人将在美国开展的研究活动的此类费用资本化并在五年内摊销，在美国境外开展的研究活动的此类支出在15年内摊销。除非美国财政部发布法规，将该条款的适用范围缩小到我们研发费用的一小部分，或者该条款被国会推迟、修改或废除，否则我们预计，在这些摊还期内，我们的运营现金流将大幅减少，并抵消我们的递延所得税净资产的类似幅度增长。该条款的实际影响将取决于多个因素，包括我们将产生的研发费用金额以及我们是在美国境内还是境外开展研发活动。
此外，随时可能颁布新的收入、销售、使用、消费税或其他税法、法规、规则、规章或条例，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，现有的税法、法规、规则、规章或条例可能会被解释、更改、修改或对我们不利地适用。例如，2017年的《减税和就业法》、《冠状病毒援助、救济和经济安全法》和《通货膨胀减少法》对美国税法进行了许多重大修改。美国国税局和其他税务机关未来对此类立法的指导可能会影响我们，此类立法的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改。此外，尚不确定各州是否以及在多大程度上将遵守联邦税法。未来的税收改革立法可能会对我们的递延所得税资产的价值产生重大影响，可能导致巨额的一次性费用，并可能增加我们未来的美国税收支出。

38

*我们使用净营业亏损结转和某些其他税收属性的能力可能受到限制。
根据适用的美国税法，我们在2017年12月31日或之前开始的纳税年度产生的净营业亏损或NOL结转额只能结转20年。根据现行法律，我们在2017年12月31日之后的纳税年度中产生的联邦净利润可以无限期结转，但此类联邦净利润的可扣除额仅限于应纳税收入的80％。目前尚不确定各州是否以及在多大程度上将遵守联邦税法。此外，根据经修订的1986年《美国国税法》第382和383条以及州法律的相应条款，如果公司在三年内发生 “所有权变更”（通常定义为按价值计算的股权变动超过50％），则公司使用其变更前的NOL结转额和其他变更前税收属性来抵消其变更后的收入或税收的能力可能会受到限制。根据已完成的第 382 条分析，我们认为我们之前没有经历过任何所有权变更，但决定很复杂，无法保证我们是正确的。此外，由于我们的股票所有权随后的转移，我们未来可能会经历所有权变更，其中一些可能超出了我们的控制范围。
因此，我们在2018年之前的NOL结转额可能会在使用之前到期，而我们在2017年12月31日之后的纳税年度中产生的NOL结转将受到百分比限制，如果我们发生所有权变更（或者我们之前经历过此类所有权变更），则我们能够使用所有变更前NOL和其他变更前税收属性（例如研究税收抵免）来抵消变更后的税收属性（例如研究税收抵免）收入或税收可能受到限制。州税法的类似规定也可能适用于限制我们对累积州税属性的使用。此外，在州一级，可能会暂停或以其他方式限制NOL的使用，这可能会加速或永久增加所欠的州税。因此，我们可能无法使用NOL和其他税收属性的全部或重要部分，这可能会对我们未来的现金流产生不利影响。
我们的有效税率可能会波动，并且我们在税收管辖区承担的债务可能会超过应计金额。
我们的有效税率来自我们经营的各个地方的适用税率组合。在编制财务报表时，我们会估算每个此类地方的应纳税额。尽管如此，由于多种因素，我们的有效税率可能与过去有所不同，包括股票薪酬的影响、不同司法管辖区的盈利结构变化、税务申报的审查和审计结果、我们无法与税务机关达成或维持可接受的协议、所得税会计的变化以及税法的变化。这些因素中的任何一个都可能导致我们的有效税率与前一时期或我们目前的预期明显不同，并可能导致纳税义务超过财务报表中的应计金额。
此外，2020年12月31日，我们根据我们的事实和情况确定，我们的递延所得税资产的很大一部分很可能得以变现，因此，我们针对联邦递延所得税资产的几乎所有估值补贴都已发放。因此，从2021年开始，我们开始以估计的税率记录所得税支出，该税率可能接近法定税率，这可能会导致我们的净收入和每股净收益大幅减少。
*我们的普通股价格波动不定。
生物技术和制药公司证券的市场价格历来波动很大，这些证券的市场不时出现与特定公司的经营业绩无关的重大价格和数量波动。例如，COVID-19 疫情对股市和投资者情绪产生了负面影响，并导致了巨大的波动，《通货膨胀减少法》中医疗保险药品价格谈判条款的适用性也是如此。此外，尤其是随着我们和市值的增长，我们的普通股价格越来越受到季度和年度与涵盖我们业务的分析师估值和建议进行比较的影响。如果我们的业绩不符合这些分析师的预测、投资者的预期或我们在任何时期向投资者提供的财务指导，这些假设可能不正确或可能因季度而异，则我们普通股的市场价格可能会下跌。在过去的12个月中，我们的普通股价格从每股约89美元到每股约129美元不等。

39

我们普通股的市场价格可能会因许多因素而波动，包括：
•INGREZZA 和我们的其他产品的销售；
•我们对INGREZZA的上市后承诺的状况和成本；
•我们的临床试验结果；
•报告与 INGREZZA、ONGENTYS、ORILISSA、ORIAHNN、DYSVAL 或我们的任何其他产品相关的安全问题；
•与新的和现有的合作协议有关的事态发展;
•我们或其他人（包括我们的竞争对手）发布的技术创新或新治疗产品的公告；
•总体经济和市场状况，包括影响生物技术行业的经济和市场状况；
•专利权或其他所有权的发展；
•与食品和药物管理局、CMS和外国监管机构相关的事态发展；
•我们或我们的股东将来出售我们的普通股；
•证券分析师的评论；
•关键人员的增加或离职；
•我们的经营业绩波动；
•潜在的诉讼事项和现有诉讼事项的发展，例如ANDA诉讼事项；
•政府法规，包括《减少通货膨胀法》；
•政府和第三方付款人的承保范围和报销；
•如果获得批准，我们的任何候选产品均未能取得商业成功；
•由人为或自然灾害、流行病或流行病或其他业务中断造成的中断，包括，例如 COVID-19 疫情和俄罗斯与乌克兰之间的冲突；以及
•公众对我们毒品安全的担忧。
此外，我们还是标普中型股400指数的成员。如果由于我们的市值降至纳入该指数的门槛以下，我们在标普中型股400指数或其他指数或指数产品中失去代表性，则某些机构股东可能因其内部政策和投资指导方针而被要求出售其持有的股份。此类出售可能会对我们的股价造成进一步的负面压力，再加上交易量和流动性的减少，可能会对您的投资价值和出售股票的能力产生不利影响。
*我们的客户集中，因此失去重要客户可能会损害我们的业务。
我们已经与有限数量的专业药房提供商和分销商签订了分销INGREZZA的协议，而INGREZZA的所有产品销售均面向这些客户。在截至2023年9月30日的九个月中，其中四个客户约占我们产品总收入的91％，约占截至2023年9月30日的应收账款余额的96％。如果这些重要客户中的任何一个陷入破产，无法向我们支付产品费用，或者被想要终止与我们的关系的公司收购，或者如果我们以其他方式失去任何这些重要客户，我们的收入、经营业绩和现金流将受到不利影响。即使我们弥补了重要客户的损失，我们也无法确定地预测这种过渡不会导致我们的收入、经营业绩和现金流下降。

40

*如果我们无法筹集额外资金，我们将来可能无法完成候选产品的开发或建立商业和制造能力。
我们可能需要额外的资金来继续我们的研发计划，进行临床前研究和临床试验，运营费用，为我们的候选产品寻求监管部门的批准，提交和起诉专利申请，执行或辩护专利索赔（如果有）所涉及的费用，以及产品许可和任何可能的收购费用。此外，将来我们可能需要额外的资金来建立制造和营销能力。我们认为，我们现有的资本资源和预期收入将足以满足我们目前和预计的至少未来12个月的资金需求。但是，这些资源可能不足以开展研发计划、降低产品采购成本和可能的收购、产品完全商业化以及按目前计划充分运营公司。如果我们无法获得足够的资金，我们可能需要大幅削减我们的商业计划或一项或多项研发计划，或者通过与企业合作者的额外安排或其他可能要求我们放弃对某些技术或候选产品的权利的安排来获得资金。
我们未来的资本要求将取决于许多因素，包括：
•INGREZZA、ORILISSA、ORIAHNN、DYSVAL 和/或我们的任何其他产品的商业成功；
•2024年票据上的还本付息义务；
•我们的研发和临床开发项目持续取得科学进展；
•我们研发计划的规模和复杂性；
•临床前测试和临床试验的进展；
•获得监管部门批准所涉及的时间和成本；
•提交和进行专利申请、执行专利索赔或参与干预程序或其他专利诉讼所涉及的费用；
•与确保我们产品的充足保障和报销相关的成本；
•相互竞争的技术和市场发展；
•与未来任何诉讼有关的事态发展；
•商业化活动和安排的成本，包括广告活动；
•制造我们的候选产品的成本；
•COVID-19 疫情或未来的疫情或流行病对我们业务的影响；以及
•任何战略联盟、合作、产品许可或收购的成本。
我们打算通过战略联盟寻求额外资金，并可能通过公开或私募出售我们的证券（包括股权证券）来寻求额外资金。此外，在2017年第二季度，我们发行了2024年票据，此前我们已经为资本购买提供了资金，未来可能会继续寻找机会获得额外的债务融资。在2020年第四季度，我们与2024年票据的某些持有人进行了单独的私下谈判交易，以1.869亿美元的现金回购2024年票据的本金总额为1.362亿美元。在2022年第二季度，我们与2024年票据的某些持有人进行了单独的私下谈判交易，以2.790亿美元的现金回购2024年票据的总本金额为2.108亿美元。截至2023年9月30日，2024年票据的本金总额为1.704亿美元仍未偿还。如果有的话，可能无法以合理的条件提供额外的股权或债务融资。此外，COVID-19 疫情造成的中断可能使我们更难获得资金。任何额外的股权融资都将稀释我们的股东，任何额外的债务融资都可能涉及限制我们业务的运营契约。

41

遵守不断变化的公司治理和公开披露法规可能会导致额外开支。
不断变化的与公司治理和公开披露有关的法律、法规和标准，包括《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》、新的美国证券交易委员会法规和纳斯达克规则，给像我们这样的公司带来了不确定性。由于缺乏具体性，这些法律、法规和标准在某些情况下会受到不同的解释，因此，随着监管和管理机构提供新的指导，它们在实践中的应用可能会随着时间的推移而发生变化，这可能会导致合规问题持续的不确定性，并导致持续修订披露和治理做法所必需的成本增加。我们致力于维持高标准的公司治理和公开披露。因此，我们努力遵守不断变化的法律、法规和标准已经导致销售、一般和管理费用以及与合规活动相关的管理时间增加，并将继续增加。如果我们不遵守这些法律、法规和标准，我们的声誉可能会受到损害，我们可能会受到美国证券交易委员会等监管机构的制裁或调查。任何此类行动都可能对我们的财务业绩和普通股的市场价格产生不利影响。
越来越多地使用社交媒体可能会导致责任并对我们的业务造成损害。
我们的员工越来越多地使用社交媒体工具和我们的网站作为沟通手段。尽管我们努力监控社交媒体通信，但我们的员工未经授权使用社交媒体就我们的产品或业务进行沟通，或者通过这些方式无意中披露任何重要的非公开信息，都可能导致违反适用的法律和法规，这可能会导致责任并对我们的业务造成损害。此外，还存在不当披露敏感信息的风险，这可能导致重大的法律和财务风险以及声誉损失，从而可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。此外，社交媒体上对我们或我们的产品的负面帖子或评论可能会严重损害我们的声誉、品牌形象和商誉。
*我们的业务可能会受到健康流行病或流行病影响的不利影响，这也可能对我们所依赖的第三方制造商、CRO或其他第三方的运营造成重大干扰。
我们的业务可能会受到健康流行病或流行病影响的不利影响，这也可能对我们所依赖的第三方制造商、CRO和其他第三方的运营造成重大干扰。因此，我们可能会遇到中断，这可能会严重影响我们的供应链、正在进行和未来的临床试验以及INGREZZA或我们任何其他产品的商业化。为了应对 COVID-19 疫情，我们为所有员工实施了远程工作模式，参与关键业务活动的某些关键重要成员除外。我们的员工已经恢复了面对面的互动，并根据灵活的工作准则返回了办公室。但是，远程工作模式可能需要在将来的某个时候恢复。远程和灵活的工作模式的影响可能会对生产力产生负面影响，干扰我们的业务并延迟我们的临床项目和时间表，其规模将取决于我们在正常情况下开展业务的能力。远程工作还可能增加我们的信息技术系统和数据的风险，因为我们越来越多的员工使用我们的场所或网络之外的网络连接、计算机和设备，包括在家工作、在交通途中和在公共场所工作。此外，重返工作场所后，我们可能会面临一些挑战或干扰，包括员工面临的重返社会挑战以及与此类过渡相关的管理分散注意力。这些以及类似的、可能更严重的运营中断可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生负面影响。
此外，出于对患者安全的担忧，临床场所的启动和患者入组可能会延迟。有些患者可能无法遵守临床试验方案，我们招募和留住患者、主要研究人员和现场工作人员的能力可能会受到阻碍，这将对我们的临床试验业务产生不利影响。
健康流行病或流行病的最终影响高度不确定，可能会发生变化，这些影响可能会对我们的运营或我们所依赖的第三方的运营产生重大影响。
与我们的行业相关的风险
如果我们无法保护我们的知识产权，我们的竞争对手可能会根据我们的发现开发和销售产品，这可能会减少对我们产品的需求。
除其他外，我们的成功将取决于我们的以下能力：
•为我们的产品获得专利保护；
•保护我们的商业秘密；
•防止第三方侵犯我们的所有权；以及
•在美国和国际上运营时均不侵犯他人的所有权。

42

由于通过开发和监管批准程序将新产品推向市场需要花费大量时间和费用，制药行业非常重视为新技术、产品和工艺获得专利和商业秘密保护。因此，我们打算为我们的专有技术和化合物寻求专利保护。但是，我们面临的风险是，我们可能无法获得任何这些专利，而且我们获得的权利要求的广度（如果有）可能无法为我们的专有技术或化合物提供足够的保护。
我们还依靠未获专利的商业秘密和改进、未获得专利的专有技术和持续的技术创新来发展和维持我们的竞争地位，我们力求通过与商业合作者、员工和顾问签订保密协议来部分保护我们的竞争地位。我们还与员工以及一些（但不是全部）商业合作者和顾问签订了发明或专利转让协议。但是，如果我们的员工、商业合作者或顾问违反这些协议，我们可能无法为任何此类违规行为提供足够的补救措施，否则我们的商业秘密可能会被竞争对手泄露或独立发现。
此外，尽管我们拥有多项专利，但专利的颁发并不能确定其有效性或可执行性，第三方可能会质疑我们专利的有效性或可执行性。如果我们试图强制执行我们的专利并在法庭或其他诉讼中受到质疑，我们无法向您保证，将为我们的专利提供多少保护（如果有的话）。竞争对手有可能成功质疑我们的专利，或者质疑将导致其覆盖范围的限制。此外，竞争对手可能会侵犯我们的专利或通过设计创新成功避开我们的专利。此外，潜在竞争对手过去和将来都可能向美国食品和药物管理局提交ANDA，寻求批准在涵盖我们产品或竞争对手产品的专利到期之前（如果适用）销售我们产品的仿制版本或竞争对手的产品。为了防止侵权或未经授权的使用，我们过去和将来可能需要提出侵权索赔，这既昂贵又耗时。例如，我们目前正在处理针对与INGREZZA相关的潜在竞争对手的各种知识产权诉讼事务。请参阅第 1 项。法律诉讼 f或对这些事项的更详细的描述。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们的专利或竞争对手的专利无效或不可执行，或者可以以我们的专利不涵盖其技术为由拒绝阻止另一方使用有争议的技术。美国专利商标局申报的推导程序对于确定发明对于我们的专利申请（或我们的许可人的专利申请）或竞争对手的专利的优先权可能是必要的。诉讼或衍生程序可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。诉讼或衍生程序，包括竞争对手的诉讼，也可能导致竞争对手进入市场的速度超出预期。我们无法向您保证，我们将能够防止侵占我们的所有权，尤其是在法律可能无法像美国那样全面保护此类权利的国家。
*制定的医疗改革、药品定价措施和最近的其他立法举措可能会对我们的业务产生不利影响。
制药和生物技术公司的业务和财务状况受到政府和第三方付款人控制或降低医疗保健成本以及降低药品价格的努力的影响。在美国，联邦政府颁布的全面药品定价立法首次实施了政府对某些处方药定价的控制。此外，在一些外国司法管辖区，处方药的定价也受政府的控制。此外，其他联邦和州法律规定药品制造商有义务披露上市的新药产品以及药品价格上涨超过规定门槛等。
例如，2022年8月，拜登总统签署了《2022年通货膨胀降低法案》（IRA），使之成为法律，该法案除其他外：（1）指示美国卫生与公共服务部（HHS）部长就医疗保险涵盖的某些高支出、单一来源药物和生物制剂的价格进行谈判；（2）重新设计医疗保险D部分处方药福利，以降低患者的自付成本并增加制造商的责任；以及（3）要求药品制造商为价格上涨幅度大于该价格的药品支付回扣通货膨胀率。IRA还将对在ACA市场购买健康保险的个人的增强补贴延长至2025计划年度，并通过一项新设立的制造商折扣计划，将受益人的最高自付费用大幅降低至2,000美元，从而从2025年开始消除Medicare D部分计划下的 “甜甜圈洞”。爱尔兰共和军允许国土安全部在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多条款。HHS已经发布并更新了指导方针，并将随着这些计划的实施继续发布和更新指南。这些条款从2023年开始逐步生效，尽管法律的某些方面面临法律挑战。目前尚不清楚IRA将如何实施；但是，它可能会对制药行业和处方药定价产生重大影响。

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尽管IRA的目标是已经上市数年且没有仿制药或生物仿制药竞争的高支出药物，但我们认为我们将有资格获得定于2029年到期的谈判中的小额生物技术例外情况。但是，此例外情况的资格受各种要求的约束，并且无法保证我们将来会继续有资格获得此豁免。此外，该例外情况的丧失或该例外情况的潜在损失，包括由于潜在的收购或战略交易而造成的损失，可能会对我们的业务产生不利影响。
在爱尔兰共和军颁布之前，最近影响制药行业的最重要的联邦立法发生在2010年3月。经2010年《医疗保健和教育协调法》（统称《ACA》）修订的《患者保护和平价医疗法案》签署成为法律，旨在扩大获得健康保险的机会，减少未投保的人数，减少或限制医疗支出的增长，加强针对欺诈和滥用的补救措施，增加医疗保健和健康保险行业的透明度要求，对健康行业征收税收和费用，并实施额外的医疗政策改革。
自ACA颁布以来，还通过了其他立法变更。这些变化包括根据始于2013年的2011年《预算控制法》，每个财政年度对医疗保险提供者的医疗保险补助总额最多削减2％，并且由于该法规的后续立法修正案，包括2023年的《基础设施投资和就业法》以及2023年的《合并拨款法》，将持续到2032年。除其他外，2012年的《美国纳税人救济法》进一步减少了对包括医院和癌症治疗中心在内的多家提供者的医疗保险补助金，将政府向提供者追回多付款项的时效期限从三年延长至五年。
在州一级，越来越多的立法机构通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括处方药负担能力委员会、价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，还包括旨在鼓励从其他国家进口和批量购买的措施。这些成本控制措施的实施可能会使我们无法创造收入、实现持续盈利或将药品商业化，尤其是因为我们目前的大部分收入来自联邦医疗计划，包括医疗保险和医疗补助。
*拟议的医疗改革、药品定价措施和其他潜在的立法举措可能会对我们的业务产生不利影响。
美国和一些外国司法管辖区正在考虑一些立法和监管提案，以改变医疗保健系统，这可能会影响我们销售产品的盈利能力。美国和其他地方的决策者和付款人对促进医疗保健系统的变革抱有浓厚的兴趣，其既定目标是控制医疗成本、提高质量或扩大可及性。制药和生物技术公司的业务和财务状况可能会受到政府和第三方付款人控制或降低医疗保健成本以及降低药品价格的努力的影响。在美国，制药行业一直是这些努力的特别重点，并受到重大立法举措的重大影响，包括2022年颁布的《通货膨胀降低法》。我们预计，将继续有许多联邦和州政府提案，对处方药的定价实施额外的政府管制。此外，美国越来越重视降低医疗保健成本，将继续给处方药的定价和报销带来压力。
政府对药品定价行为的严格审查导致国会举行了几次听证会，并提出并颁布了联邦和州立法，除其他外，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，并改革政府的产品计划报销方法。例如，2021年7月，拜登政府发布了一项名为 “促进美国经济竞争” 的行政命令，其中包含多项针对处方药的条款。针对拜登的行政命令，国土安全部于2021年9月9日发布了《解决药品价格高企问题综合计划》，该计划概述了药品定价改革的原则，并列出了国会为推进这些原则可以采取的各种潜在立法政策。针对拜登政府2022年10月的行政命令，国土安全部于2023年2月14日发布了一份报告，概述了医疗保险和医疗补助创新中心的三种新测试模式，将根据其降低药品成本、促进可及性和改善医疗质量的能力进行评估。目前尚不清楚这些模型将来是否会用于任何医疗改革措施。

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我们目前无法预测未来可能颁布哪些与医疗保健行业有关的其他立法或法规（如果有），也无法预测最近颁布的联邦立法或任何此类额外立法或法规将对我们的业务产生什么影响。此类提案或改革的悬而未决或获得批准可能会导致我们的股价下跌，或限制我们筹集资金或签订合作协议以进一步开发和商业化我们的计划和产品的能力。
*与医疗保健专业人员、主要调查员、顾问、客户（实际和潜在客户）以及与我们当前和未来的业务活动相关的第三方付款人的任何关系现在和将来都将直接或间接地受联邦和州医疗保健法律的约束。如果我们无法遵守或未完全遵守此类法律，我们可能会面临处罚、合同损失、声誉损害、利润和未来收益减少以及业务削减或重组。
我们的业务运营和活动可能直接或间接地受各种联邦和州医疗保健法律的约束，包括但不限于欺诈和滥用法、虚假索赔法、数据隐私和安全法，以及有关向医疗保健提供者支付或其他有价物品的透明度法。这些法律可能会限制或禁止广泛的商业活动，包括但不限于研究、制造、分销、定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。除其他外，这些法律可能会影响我们目前与主要研究人员和研究对象的活动，以及当前和未来的销售、营销、患者共付援助和教育计划。
此类法律包括：
•联邦反回扣法规，除其他外，禁止个人和实体故意和故意以现金或实物形式直接或间接地索取、提供、接受或提供报酬，以诱导或奖励个人推荐或购买、订购或推荐任何商品或服务，这些商品或服务可根据医疗保险和医疗补助等联邦医疗计划付款；
•联邦民事和刑事虚假索赔法，包括联邦《民事虚假索赔法》和《民事罚款法》，对故意向联邦政府提出或促使向联邦政府提出虚假或欺诈性付款索赔，或为避免、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务而作出虚假陈述的个人或实体处以刑事和民事处罚；
•《健康保险流通与责任法》（HIPAA），除其他外，该法对执行欺诈任何医疗福利计划的计划或作出与医疗保健事务有关的虚假陈述等行为规定了刑事和民事责任；
•经《健康信息技术促进经济和临床健康法》及其（HITECH）实施条例修订的HIPAA及其实施条例还规定了包括某些医疗保健提供商、健康计划和医疗保健信息交换所在内的受保实体及其商业伙伴及其承保分包商在保护个人可识别健康信息的隐私、安全和传输方面的义务，包括强制性合同条款；
•联邦《阳光医师付款法》要求某些根据医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划付款的药品、器械、生物制剂和医疗用品制造商每年向CMS报告与向医生（定义包括医生、牙医、验光师、足病医生和脊医）、其他医疗保健专业人员（例如医生助理）支付的款项或其他价值转移有关的信息，但有特定例外和执业护士）和教学医院，以及适用的制造商和适用的团体采购组织每年向医生及其直系亲属持有的CMS所有权和投资权益报告；以及

45

•类似的州、地方和外国法律法规，例如州反回扣和虚假索赔法，可能适用于销售或营销安排以及涉及包括私人保险公司在内的非政府第三方付款人报销的医疗保健项目或服务的索赔；要求制药公司遵守制药行业自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南的州法律；要求药品制造商报告与以下内容相关的信息的州法律向医生和其他医疗保健提供者支付和其他价值转移或营销支出或药品定价；要求披露超过特定门槛的价格涨幅以及该州新推出的商业上市的州法律；设立处方药价格负担能力委员会以审查或试图限制药品支出的州法律；要求药品销售代表注册的州和地方法规；州和地方 “药品回收” 法律法规；以及管理药品销售代表的州和外国法律在某些情况下，健康信息的隐私和安全性，其中许多信息在很大程度上相互不同，通常不会被HIPAA抢占先机，因此使合规工作变得复杂。
努力确保我们的业务安排符合适用的医疗保健法律可能会涉及大量成本。尽管我们与医疗保健专业人员的互动，包括我们的演讲计划和其他安排，都是按照这些法律和相关指南进行的，但政府和执法机构可能会得出结论，我们的业务行为可能不符合解释适用欺诈和滥用行为的当前或未来法规、法规或判例法或其他医疗保健法。例如，我们维持一项患者援助计划，以帮助符合条件的患者买得起我们的产品。这些类型的计划已成为政府的审查对象，包括药品制造商在内的许多组织都受到与其患者援助计划相关的诉讼、执法行动和和解的约束。如果发现我们的业务或活动违反了上述任何法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到但不限于重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、撤资、可能被禁止参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划、额外的报告要求和监督（如果我们受公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关不遵守这些协议的指控）法律、合同损害赔偿、声誉损害、利润和未来收益减少以及业务削减或重组，所有这些都可能对我们的运营能力产生不利影响。
此外，我们的产品一旦在美国境外实现商业化，也可能使我们受上述医疗保健法和其他外国法律等同的外国法律的约束。
如果监管机构确定我们将INGREZZA、ONGENTYS或任何获得监管部门批准的候选产品用于 “标签外” 用途，我们可能会面临责任。
公司不得推广其药品的 “标签外” 用途。标签外用途是指将产品用作美国食品药品管理局批准的产品标签中未描述的适应症，或者用于其他司法管辖区与适用监管机构批准的用途不同的用途。另一方面，医生可能会为标签外用途开处方。尽管美国食品药品管理局和其他监管机构不监管医生根据独立医学判断选择的药物疗法，但它们确实限制了公司或其销售人员就未签发上市许可的产品的标签外用途进行促销宣传。但是，公司可能会共享真实而非误导性的信息，这些信息在其他方面与产品的 FDA 批准的标签一致。被发现推广其产品的标签外使用的公司可能会承担重大责任，包括民事和刑事制裁。我们打算遵守美国食品药品管理局和其他监管机构在推广我们的产品（包括INGREZZA和ONGENTYS）方面的要求和限制，但我们无法确定美国食品和药物管理局或其他监管机构是否会同意我们没有违反他们的限制。因此，我们可能会承担刑事和民事责任。此外，我们管理层的注意力可能会转移到处理任何此类涉嫌的违规行为上。
如果 FDA 或任何其他政府机构对我们提起执法行动，或者我们是受到 qui TAM私人原告代表政府提起诉讼，确定我们违反了与未经批准的产品促销相关的禁令，我们可能会被处以巨额民事或刑事罚款或损害赔偿金以及其他制裁，例如同意令和企业诚信协议，根据这些制裁，我们的活动将受到持续的审查和监测，以确保遵守适用的法律和法规。任何此类罚款、奖励或其他制裁都会对我们的收入、业务、财务前景和声誉产生不利影响。

46

*如果我们的信息技术系统、我们所依赖的第三方或我们的数据遭到泄露或遭到泄露，我们可能会受到此类泄露造成的不利影响，包括但不限于临床试验等运营中断、声称我们违反了数据保护义务、声誉受损、监管调查或诉讼、诉讼、罚款和处罚以及客户或销售损失。
我们越来越依赖信息技术系统和基础设施，包括移动技术来运营我们的业务。在我们的正常业务过程中，我们和我们所依赖的第三方收集、使用、保护、共享和传输，或共同处理我们的网络和数据中心中的机密和敏感电子信息。除其他外，这些信息包括去身份化或匿名的敏感个人数据（包括健康数据）、我们的知识产权和专有信息、我们的合作者和被许可人的机密信息以及我们员工的个人数据。保持这些电子信息的安全并被认为是安全的，这对我们的运营和业务战略非常重要。我们的信息技术系统以及与我们签订合同的第三方供应商的信息技术系统的规模和复杂性以及我们保留的数据量使此类系统可能容易受到各种不断变化的威胁的影响，包括但不限于社会工程攻击（包括通过深度伪造，可能越来越难以识别为虚假攻击）、恶意代码、恶意软件（例如恶意代码、广告软件以及命令和控制（C2）），拒绝服务攻击、凭据收集、人员不当行为或错误，勒索软件攻击、供应链攻击、软件错误、服务器故障、软件或硬件故障、数据或其他信息技术资产丢失、电信故障和其他类似威胁。网络攻击、基于互联网的恶意活动、在线和离线欺诈以及其他类似活动威胁着我们以及我们所依赖的第三方的敏感信息和信息技术系统的保密性、完整性和可用性。此类威胁继续增加，越来越难以发现，并且来自各种来源，包括传统的计算机 “黑客”、威胁行为者、“黑客活动家”、有组织犯罪威胁行为者、人员（例如通过盗窃或滥用）、复杂的民族国家和民族国家支持的行为者（也称为APT）。一些行为者现在参与并将继续参与网络攻击，包括但不限于出于地缘政治原因以及与军事冲突和国防活动相关的民族国家行为者。在战争和其他重大冲突时期，我们和我们所依赖的第三方可能容易受到这些攻击（包括报复性网络攻击）的更大风险，这些攻击可能会严重干扰我们的系统和运营以及我们进行临床试验的能力。勒索软件攻击也变得越来越普遍和严重， 并可能导致我们的运营严重中断、敏感数据和收入损失、声誉损害和资金转移。为了减轻勒索软件攻击的财务、运营和声誉影响，最好支付勒索款项，但我们可能不愿意或无法这样做（包括例如，如果适用的法律或法规禁止此类付款）。同样，供应链攻击的频率和严重程度都有所增加，我们无法保证供应链中的第三方没有受到损害，也无法保证它们不包含可利用的缺陷或漏洞，这些缺陷或漏洞可能会导致我们的信息技术系统和基础设施或支持我们运营的第三方的信息技术系统和基础设施遭到破坏或中断。此外，如果 COVID-19 或未来的疫情要求我们恢复远程办公模式，随着越来越多的员工利用办公场所以外的网络连接在家办公，我们的信息技术系统和数据面临的风险将增加。
此外，自然灾害、公共卫生流行病或流行病（包括，例如，COVID-19 疫情）、恐怖主义、战争和地缘政治冲突以及电信和电力故障可能导致关键业务流程受损、中断或损害，或机密信息（包括知识产权、专有业务信息和个人数据）的丢失或损坏。近年来，信息安全风险显著增加，部分原因是新技术的扩散以及有组织犯罪、黑客、恐怖分子和其他外部当事方，包括外国私人团体和国家行为者的复杂性和活动日趋复杂。
随着网络威胁的不断演变，我们可能需要花费大量额外资源来继续修改或加强我们的保护措施，或者调查和修复任何信息安全漏洞或修改我们的业务活动（包括临床试验活动），以努力防范安全事件。我们识别和修复此类漏洞的努力可能不成功，在制定和部署旨在解决任何此类已发现漏洞的补救措施方面，我们可能会遇到延迟。此外，我们将来可能无法检测到此类漏洞，因为此类威胁和技术经常变化，本质上通常很复杂，可能要等到安全漏洞发生后才能被发现。因此，此类漏洞可以被利用，但可能要等到安全事件发生后才能被发现。这些漏洞对我们的业务构成重大风险。此外，我们在制定和部署旨在解决任何此类已发现漏洞的补救措施方面可能会遇到延迟.

47

我们可能依赖第三方服务提供商和技术来运营关键业务系统，以处理各种环境中的敏感信息，包括但不限于基于云的基础架构、数据中心设施、加密和身份验证技术、员工电子邮件和其他功能。我们还可能依赖第三方服务提供商来提供其他产品、服务、零件或以其他方式经营我们的业务，包括临床试验场所和研究人员、承包商、制造商、供应商和顾问。我们监控这些第三方信息安全做法的能力有限，这些第三方可能没有足够的信息安全措施。如果我们的第三方服务提供商或 CRO 遇到安全事件或其他中断，我们可能会遭受不利后果。此外，供应链攻击的频率和严重程度都有所增加，我们无法保证供应链中第三方的基础设施或第三方合作伙伴的供应链没有受到破坏或以其他方式发生安全事件。尽管如果我们的第三方服务提供商未能履行其对我们的隐私或安全相关义务，我们可能有权获得赔偿，但任何赔偿都可能不足以弥补我们的损失，或者我们可能无法收回此类赔偿。
尽管据我们所知，我们或我们所依赖的第三方迄今尚未发生任何对我们来说重大的事件或中断，但我们和我们的供应商一直是网络安全事件的直接或间接的目标，并预计这些事件将继续发生。尽管我们已经实施了安全措施来保护我们的数据安全和信息技术系统，但此类措施可能无法防止此类事件。此外，尽管我们已经实施并计划实施裁员以避免运营中断，但并非所有潜在事件都是可以预见的，运营中断可能会导致生产力下降。网络威胁格局在不断变化，我们将继续调整和更改我们的网络计划，以管理和减轻相关风险。
如果我们（或我们所依赖的第三方）遇到安全事件、勒索软件攻击或被认为经历了安全事件，我们可能会遭受不利后果。此类后果可能包括：政府执法行动（例如，调查、罚款、处罚、审计和检查）；额外的报告要求和/或监督；对处理敏感信息（包括个人数据）的限制；诉讼（包括集体索赔）；赔偿义务；负面宣传；声誉损害（包括但不限于 对我们的患者、合作伙伴或员工关系的损害）；货币资金转移；我们的运营中断（包括数据的可用性、与我们的网络或互联网的连接中断）；财务损失（包括因运营中断而导致的生产率下降）；以及其他类似的危害。同样，丢失已完成或正在进行或计划中的临床试验数据可能会导致我们的监管批准工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。此外，盗窃我们的知识产权或专有商业信息可能需要大量支出才能进行补救。适用的数据隐私和安全义务也可能要求我们将安全事件通知相关的利益相关者。此类披露代价高昂，披露或不遵守此类要求可能会导致不利后果。
我们与第三方或CRO等签订的合同可能不包含责任限制，即使有责任限制，也无法保证合同中的责任限制足以保护我们免受与数据隐私和安全义务相关的责任、损害或索赔。我们也无法确定我们的保险范围是否足以保护我们免受或减轻因我们的隐私和安全做法而产生的责任，也无法确定此类保险是否会继续以商业上合理的条款提供或根本不确定，或者此类保险能否支付未来的索赔。
除了遇到安全事件外，第三方还可能从公共来源、数据经纪人或其他方式收集、收集或推断出有关我们的敏感信息，这些信息会泄露有关我们组织的竞争敏感细节，并可能被用来破坏我们的竞争优势或市场地位。此外，我们的敏感信息可能会由于我们的员工、人员或供应商使用生成式人工智能技术而被泄露、披露或泄露。
如果我们未能获得或维持某些候选产品的孤儿药称号或其他监管独家经营权，我们的竞争地位将受到损害。
除了任何专利保护外，我们还依靠监管排他性形式来保护我们的产品，例如孤儿药认定。获得孤儿药认定的候选产品可以受益于简化的监管流程，并在获得批准后获得潜在的商业利益。目前，如果某一产品是第一个获准用于此类孤儿适应症的产品，则该称号为美国的市场独家经营权七年，在欧盟的市场独家经营权为10年。但是，这种市场排他性不涉及批准中特别指定的药物以外的适应症，也不妨碍其他类型的药物在这些相同适应症中获得孤儿认定或批准。此外，即使孤儿药获得批准，如果美国食品和药物管理局得出结论，认为该新药在临床上优于孤儿产品，或者出现市场短缺，则美国食品和药物管理局随后可以批准用于相同疾病的相同药物。

48

在欧盟，如果孤儿药不再符合最初的指定标准，孤儿独家经营权可能会缩短到六年，或者如果上市许可持有人同意第二份孤儿药申请或无法提供足够的药物，或者当第二名申请人证明其药物 “临床优于” 原始孤儿药时，孤儿独家经营权可能会完全丧失。
如果我们的产品没有足够的专利保护，那么获得监管排他性的相对重要性就更大了。我们可能无法成功获得任何适应症的孤儿药名称，即使我们成功了，具有此类孤儿药名称的此类候选产品也可能无法获得美国食品药品管理局的批准。即使获得孤儿药称号的候选产品可能获得美国食品药品管理局的上市批准，它也可能无法在获得批准后导致或维持孤儿药的独家经营权，这将损害我们的竞争地位。
我们在研究中使用的技术以及我们选择的药物靶标可能会侵犯专利或侵犯第三方的专有权利。
我们无法向您保证，第三方不会就潜在产品中使用的技术向我们或我们的合作者提出专利或其他知识产权侵权索赔。如果对我们或我们的合作者提起专利侵权诉讼，我们或我们的合作者可能被迫停止或推迟开发、制造或销售声称侵犯第三方知识产权的潜在产品，除非该方授予我们或我们的合作者使用其知识产权的权利。在这种情况下，我们可能需要获得他人的专利或专有权利的许可，才能继续将我们的产品商业化。但是，我们可能无法以可接受的条款或根本无法获得第三方的任何专利或专有权利所要求的任何许可。即使我们的合作者或我们能够获得第三方知识产权的权利，这些权利也可能是非排他性的，因此我们的竞争对手可以获得相同的知识产权。最终，由于专利侵权索赔，我们可能无法将某些潜在产品商业化，或者可能不得不停止部分业务运营，这可能会严重损害我们的业务。
我们的业务运营可能会使我们面临争议、索赔和诉讼，这可能既昂贵又耗时，并可能对我们的财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
我们可能会不时卷入与我们的业务运营相关的争议、索赔和诉讼。特别是，我们可能会面临与产品安全、知识产权事务、雇佣事务、税务事务、商业纠纷、竞争、销售和营销行为、环境问题、人身伤害、保险以及收购或剥离相关事项相关的索赔。任何争议、索赔或诉讼都可能将管理层的注意力从我们的业务上转移开，我们可能会在处理或辩护任何争议、索赔或诉讼时产生巨额费用，我们可能需要支付损害赔偿金或和解金，或接受可能对我们的运营和财务业绩产生不利影响的公平补救措施。例如，我们目前正在处理针对与INGREZZA相关的潜在竞争对手的各种知识产权诉讼事务。请参阅第 1 项。法律诉讼 f或对这些事项的更详细的描述。
与这些争议相关的诉讼可能既昂贵又耗时，如果不利于我们解决，可能会对我们的财务状况和经营业绩产生重大不利影响。此外，与诉讼相关的不确定性可能导致我们股价的波动性增加。
我们的员工、独立承包商、主要调查员、顾问、商业合作伙伴和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求。
我们面临员工欺诈或其他不当行为的风险。员工和独立承包商（例如首席调查员、顾问、商业合作伙伴和供应商）或我们的商业合作伙伴的雇员的不当行为可能包括未能遵守美国食品和药物管理局的法规、未能向食品和药物管理局提供准确的信息、不遵守我们制定的制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律、准确报告财务信息或数据、维护我们的商业秘密或商业合作伙伴的商业秘密的机密或披露对我们进行未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和其他业务安排受旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律的约束。员工和独立承包商的不当行为还可能涉及不当使用个人身份信息，包括但不限于在临床试验过程中获得的信息，这可能会导致监管制裁并严重损害我们的声誉。因违反这些法律而对我们的员工、独立承包商、主要调查员、顾问、商业合作伙伴或供应商采取的任何行动都可能导致重大的民事、刑事和行政处罚、罚款和监禁。

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*我们面临的潜在产品责任风险远远超过我们的保险承保范围。
在临床试验中使用我们的任何潜在产品，以及销售任何经批准的产品，包括INGREZZA和ONGENTYS，都可能使我们面临责任索赔。这些索赔可能由消费者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售我们产品的人直接提出。我们为我们的临床试验以及与INGREZZA和ONGENTYS的销售相关的产品责任保险提供保险，金额符合行业惯例。但是，我们的保险可能无法补偿我们，也可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险费用越来越昂贵，我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险，以保护我们免受因当前或未来任何临床试验或批准产品的责任而遭受损失。成功地向我们提出产品责任索赔或一系列索赔将减少我们的现金储备，并可能导致我们的股价下跌。此外，无论产品责任索赔的最终结果如何，针对我们的任何产品责任索赔都可能减少对我们批准的产品（包括INGREZZA和ONGENTYS）的需求，损害我们的声誉，导致可能需要昂贵的召回或产品修改的监管调查，导致临床试验参与者退出，导致相关诉讼辩护的费用，减少我们的收入，并转移管理层对业务管理的注意力。
我们的活动涉及危险物质，我们可能对由此造成的任何污染或伤害负责。
我们的研究活动涉及有害物质的控制使用。我们无法消除这些材料意外污染或伤害的风险。如果发生事故，法院可能会要求我们对由此造成的任何损害承担责任，这可能会损害我们的经营业绩，并导致我们使用很大一部分现金储备，这将迫使我们寻求额外的融资。
我们受与数据隐私和信息安全相关的严格且不断变化的义务的约束。我们实际或认为未能履行此类义务可能会对我们的声誉、业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
在我们的正常业务过程中，我们在我们的网络和数据中心收集、接收、存储、处理、生成、使用、转移、披露、提供、保护、处置、传输和共享（统称为 “处理”）机密和敏感信息，包括个人数据、专有和机密业务数据、商业秘密、知识产权、我们在临床试验中收集的有关临床试验参与者的数据以及敏感的第三方数据。我们受有关隐私、数据保护、信息安全和个人信息（包括临床试验数据）处理的众多联邦、州、地方和外国法律、命令、守则、法规和监管指南的约束，这些信息的数量和范围正在扩大、变化，受不同的应用和解释的影响，并且可能在司法管辖区之间不一致。我们的数据处理活动还可能使我们遵守其他数据隐私和安全义务，例如行业标准、外部和内部隐私和安全政策、合同以及规范我们和第三方代表我们处理数据的其他义务。
在美国，有关隐私、数据保护、信息安全和个人数据处理的法律在联邦和州两级变得越来越普遍。例如，于2020年生效的《加州消费者隐私法》（CCPA）为其适用的企业规定了义务。这些义务包括但不限于在隐私声明中提供具体披露，赋予加利福尼亚州居民与其个人数据相关的某些权利，以及要求受CCPA约束的企业采取某些措施来行使加利福尼亚州居民的个人数据权利。CCPA允许对违规行为处以法定罚款（每次违规最高可处以7,500美元）。此外，2023年1月1日生效的2020年加州隐私权法案（CPRA）扩大了CCPA，成立了一个新的加州隐私保护机构来实施和执行CCPA（经修订的），这可能会增加执法行动的风险。其他州也颁布了数据隐私法。例如，弗吉尼亚州通过了《消费者数据保护法》，科罗拉多州通过了《科罗拉多州隐私法》，犹他州通过了《犹他州消费者隐私法》，所有这些法案均于2023年生效。其他几个州以及联邦和地方各级也在考虑类似的法律。这些事态发展可能会使合规工作进一步复杂化，并可能增加我们和我们所依赖的第三方的法律风险和合规成本。
此外，经《促进经济和临床健康的健康信息技术法》（“HITECH”）修订的《1996年联邦健康保险流通与责任法》（“HIPAA”）对个人可识别健康信息的隐私、安全和传输提出了具体要求。

50

欧洲有关隐私、数据保护、信息安全和个人数据处理的法律也进行了重大改革，并将继续进行改革。例如，欧盟的《通用数据保护条例》（EU GDPR）和英国的 GDPR（英国 GDPR）对处理分别位于欧洲经济区（EEA）和英国或英国的个人的个人数据提出了严格的要求。欧盟《通用数据保护条例》和《英国通用数据保护条例》加强了个人数据处理者和控制者的数据保护义务，例如，包括与以下内容相关的义务：处理健康和其他敏感数据；征得个人同意；向个人提供有关数据处理活动的通知；回应数据主体请求；在聘用第三方处理器时采取某些措施；将数据泄露通知数据主体和监管机构；实施保障措施以保护个人数据的安全和机密性。欧盟GDPR和英国GDPR对违反数据保护要求的行为处以巨额罚款。例如，根据欧盟GDPR，此类罚款最高可达全球收入的4％或2000万欧元，以较高者为准，还允许由法律授权代表其利益的各类数据主体或消费者保护组织提起与处理个人数据相关的私人诉讼。欧盟通用数据保护条例、英国通用数据保护条例（GDPR）以及与加强保护某些类型的敏感数据相关的其他法律或法规的变化，例如欧盟有关临床试验数据和其他医疗保健数据的法规，可能要求我们改变业务惯例，或导致政府对我们采取执法行动、私人诉讼或重大处罚，并可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
我们可能会受到其他外国数据法律的约束。例如，在加拿大，《个人信息保护和电子文件法》（“PIPEDA”）和各种相关的省级法律以及加拿大的反垃圾邮件立法（“CASL”）可能适用于我们的业务。再举一个例子，《通用数据保护法》（Lei Geral de Protecão de Pessoais，简称 “LGPD”）（第13,709/2018号法律）可能适用于我们的业务。LGPD 对巴西个人数据的处理进行了广泛监管，并规定了与欧盟 GDPR 相当的合规义务和处罚。我们还以亚洲客户为目标，可能受亚洲新兴数据隐私制度的约束，包括日本的《个人信息保护法》和新加坡的《个人数据保护法》。
在正常业务过程中，我们可能会将个人数据从欧洲和其他司法管辖区转移到美国或其他国家。某些司法管辖区已经颁布了数据本地化法和跨境个人数据传输法。例如，在没有适当的保障措施或其他情况下，欧盟 GDPR 可能会限制向欧洲经济区以外的国家传输个人数据，例如美国，欧盟委员会认为这些国家没有提供足够水平的个人数据保护。尽管目前有多种机制可用于根据法律（例如欧洲经济区和英国的标准合同条款）将个人数据从欧洲经济区和英国传输到美国，但这些机制仍面临法律挑战，并且无法保证我们可以满足或依赖这些措施将个人数据合法地转移到美国。如果我们无法为跨境个人数据传输实施有效的合规机制，我们可能会面临更大的监管行动、巨额罚款和禁令，禁止处理或传输来自欧洲或其他地方的个人数据。无法向美国导入个人数据可能会对我们的业务运营产生重大负面影响，包括限制我们在欧洲和其他地方开展临床试验活动的能力；限制我们与受欧洲和其他数据保护法约束的各方合作的能力，或要求我们花费巨额费用提高在欧洲和/或其他地方的个人数据处理能力。其他司法管辖区可能会对其数据本地化和跨境数据传输法律采取同样严格的解释。
我们与数据隐私和安全相关的义务正在以越来越严格的方式迅速变化。这些义务可能受不同的适用和解释的约束，这在不同司法管辖区之间可能不一致或存在冲突。为这些义务做好准备和履行需要我们投入大量资源（包括但不限于财务和时间方面的资源）。这些义务可能需要更改我们的信息技术、系统和惯例，以及代表我们处理个人数据的任何第三方的信息技术、系统和惯例。此外，这些义务甚至可能要求我们改变业务模式。
尽管我们努力遵守所有适用的数据隐私和安全义务，但我们有时可能会失败（或被认为未能这样做）。此外，尽管我们做出了努力，但我们的人员或我们所依赖的第三方可能无法履行影响我们合规状况的义务。如果我们未能或被认为未能履行或遵守数据隐私和安全义务，我们可能会面临重大后果。这些后果可能包括但不限于政府执法行动、诉讼、额外报告要求和/或监督、禁止处理个人数据、监禁公司官员以及下令销毁或不使用个人数据。这些事件中的任何一个都可能对我们的声誉、业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。

51

第 5 项其他信息
在2023年7月1日至2023年9月30日期间，我们的执行官和董事通过或终止了购买或出售我们证券的合同、指示或书面计划，如下所述：
姓名和标题行动日期交易安排授权股份总数
待售		到期
日期
规则 10b5-1*非规则 10b5-1**
凯文 ·C· 戈尔曼
采用8/22/2023X167,858 1/12/2024
（首席执行官）
Darin M. Lippoldt
采用8/24/2023X61,749 8/07/2024
（首席法务官）

______________
* 旨在满足规则 10b5-1 (c) 的肯定抗辩
** 无意满足规则 10b5-1 (c) 的肯定辩护

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第 6 项。展品
以下证物作为本报告的一部分提交或以引用方式纳入本报告：
展览
3.1描述：
经修订的公司注册证书
参考文献：参照公司于2018年11月5日提交的10-Q表季度报告的附录3.1纳入
3.2描述：
章程，经修订
参考文献：参照公司于2023年8月1日提交的10-Q表季度报告的附录3.2纳入
4.1描述：
普通股证书表格
参考文献：参照公司在表格S-1上的注册声明而成立（注册编号333-03172）
4.2描述：
本公司与作为受托人的美国银行全国协会签订的契约，日期截至2017年5月2日
参考文献：参照公司于2017年5月2日提交的8-K表最新报告的附录4.1纳入
4.3描述：
第一份补充契约，截至2021年12月22日，由公司与作为受托人的美国银行全国协会签订并签订该契约
参考文献：
参照公司于2022年2月11日提交的10-K表年度报告的附录4.3纳入
4.4描述：
代表公司2024年到期的2.25％可转换票据的票据表格
参考文献：参照公司于2017年5月2日提交的8-K表最新报告的附录99.1纳入
31.1描述：
根据1934年《证券交易法》颁布的第13a-14条和第15d-14条对首席执行官进行认证
31.2描述：
根据1934年《证券交易法》颁布的第13a-14条和第15d-14条对首席财务官进行认证
32*描述：
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席执行官和首席财务官的认证
101.INS描述：内联 XBRL 实例文档。— 该实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中。
101.SCH描述：内联 XBRL 分类扩展架构文档。
101.CAL描述：内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档。
101.DEF描述：内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档。
101.LAB描述：内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档。
101.PRE描述：内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档。
104描述：封面页交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，附录 101 中包含适用的分类扩展信息）
______________
* 根据《美国法典》第18条第1350条，这些认证仅作为本季度报告的附带提供，不是为了1934年《证券交易法》第18条的目的而提交的，也不得以引用方式纳入Neurocrine Biosciences, Inc. 的任何文件中，无论此类文件中使用何种通用公司注册语言，无论该文件中是否有任何一般的公司注册语言。
除上述特别说明外，公司的10-K表年度报告、10-Q表季度报告和8-K表最新报告的委员会文件号为000-22705。

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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
 NEUROCRINE 生物科学公司
  
日期：2023 年 10 月 31 日
/s/ 马修 ·C. Abernethy
 马修·C·阿伯内西
 首席财务官
（正式授权的官员和首席财务官）

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