美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
（Mark One）
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间
要么
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
在从 ___ 到 ____ 的过渡期内
委员会档案编号：
（注册人的确切姓名如其章程所示）
（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
（美国国税局雇主 证件号） |
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（邮政编码） |
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（主要行政办公室地址） |
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(
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
交易品种 |
注册的每个交易所的名称 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器 |
☐ |
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加速过滤器 |
☐ |
☒ |
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规模较小的申报公司 |
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新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是 ☐ 不是
截至 2023 年 11 月 12 日，有
关于前瞻性陈述的警示性说明
根据1995年《私人证券诉讼改革法》，在本10-Q表季度报告中作出的不是历史或当前事实陈述的陈述是 “前瞻性陈述”。前瞻性陈述讨论了我们的业务、运营和财务业绩和状况，以及我们对业务运营和财务业绩和状况的计划、目标和预期。在某些情况下，你可以通过诸如 “目标”、“预测”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“预测”、“定位”、“潜力”、“寻找”、“寻找” 等术语来识别前瞻性陈述 sould”、“target”、“将”、“将” 和其他类似表述，这些表述是对未来事件和未来趋势的预测或指示，或者这些术语或其他类似术语的否定词。此外，“我们相信” 的陈述或类似陈述仅反映我们对相关主题的信念和观点。这些前瞻性陈述受风险、不确定性和假设的影响，可能包括对我们未来财务业绩的预测、预期的增长战略和业务的预期趋势。
您应该明白，以下重要因素可能会影响我们的未来业绩，并可能导致这些结果或其他结果与我们的前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异：
这些前瞻性陈述基于管理层当前对我们的业务和运营行业的预期、估计、预测和预测。管理层的信念和假设并不能保证未来的业绩或发展，涉及已知和未知的风险、不确定性以及在某些情况下我们无法控制的其他因素。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但前瞻性陈述中反映的未来业绩、活动水平、业绩或事件和情况可能根本无法实现或发生。可能导致或促成此类差异的因素包括但不限于我们在2023年3月14日提交的10-K表年度报告以及我们于2023年5月15日和2023年8月10日提交的10-Q表季度报告中讨论的因素。所有前瞻性陈述仅在发表之日起适用，除非法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于本10-Q表季度报告发布之日之后的新信息、未来事件还是其他原因，也没有义务反映任何意外事件的发生。对本期和以往任何时期的结果进行比较并不旨在表达任何未来趋势或未来表现的迹象，除非以这种方式表示，而且只能视为历史数据。
Larimar Therapeutics, Inc
索引
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页面 |
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第一部分-财务信息 |
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第 1 项 |
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财务报表（未经审计） |
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3 |
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截至2023年9月30日和2022年12月31日的简明合并资产负债表 |
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3 |
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截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并运营和综合亏损报表 |
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4 |
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截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的股东权益变动简明合并报表 |
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5 |
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截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的简明合并现金流量表 |
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7 |
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简明合并财务报表附注 |
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8 |
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第 2 项。 |
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管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
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20 |
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第 3 项。 |
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关于市场风险的定量和定性披露 |
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29 |
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第 4 项。 |
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控制和程序 |
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29 |
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第二部分-其他信息 |
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第 1 项。 |
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法律诉讼 |
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30 |
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第 1A 项。 |
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风险因素 |
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30 |
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第 2 项。 |
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未注册的股权证券销售和所得款项的使用 |
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30 |
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第 3 项。 |
|
优先证券违约 |
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30 |
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|
第 4 项。 |
|
矿山安全披露 |
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30 |
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|
|
第 5 项。 |
|
其他信息 |
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30 |
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第 6 项。 |
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展品 |
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31 |
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签名 |
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32 |
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2
第一部分财务L 信息
第 1 项。财务所有声明
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
精简合并数据ED 资产负债表
（以千计，股票和每股数据除外）
（未经审计）
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9月30日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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经营租赁使用权资产 |
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限制性现金 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付账款 |
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应计费用 |
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经营租赁负债，当前 |
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流动负债总额 |
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经营租赁负债 |
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负债总额 |
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股东权益： |
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优先股; $ |
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普通股，$ |
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额外的实收资本 |
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累计赤字 |
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累计其他综合收益（亏损） |
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股东权益总额 |
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负债和股东权益总额 |
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$ |
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$ |
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||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
3
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
的简明合并报表运营和综合损失
（以千计，股票和每股数据除外）
（未经审计）
|
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截至9月30日的三个月 |
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截至9月30日的九个月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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运营费用总额 |
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运营损失 |
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其他收入，净额 |
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净亏损 |
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基本和摊薄后的每股净亏损 |
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已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 |
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综合损失： |
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净亏损 |
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其他综合收益（亏损）： |
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有价证券的未实现收益（亏损） |
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其他综合收益（亏损）总额 |
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综合损失总额 |
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$ |
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) |
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
4
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
简明合并报表 OF 的变化
股东权益
（以千计，共享数据除外）
（未经审计）
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累积的 |
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额外 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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付费 |
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累积的 |
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全面 |
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股东 |
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股份 |
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面值 |
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资本 |
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赤字 |
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收益（损失） |
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公平 |
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截至2022年12月31日的余额 |
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股票薪酬支出 |
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有价证券的未实现收益 |
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净亏损 |
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截至2023年3月31日的余额 |
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股票薪酬支出 |
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有价证券的未实现收益 |
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净亏损 |
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截至2023年6月30日的余额 |
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股票薪酬支出 |
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行使股票期权 |
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行使认股权证 |
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有价债务证券的未实现亏损 |
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净亏损 |
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截至2023年9月30日的余额 |
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所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
5
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
简明的合并变动报表
股东权益
（以千计，共享数据除外）
（未经审计）
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累积的 |
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额外 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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付费 |
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累积的 |
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全面 |
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股东 |
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股份 |
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面值 |
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资本 |
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赤字 |
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损失 |
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公平 |
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截至2021年12月31日的余额 |
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股票薪酬支出 |
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净亏损 |
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截至2022年3月31日的余额 |
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股票薪酬支出 |
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有价证券的未实现亏损 |
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净亏损 |
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截至2022年6月30日的余额 |
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股票薪酬支出 |
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普通股的发行量，净额 |
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有价债务证券的未实现收益 |
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净亏损 |
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截至2022年9月30日的余额 |
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$ |
( |
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所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
6
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
压缩合并 ST现金流量表
（以千计）
（未经审计）
|
|
截至9月30日的九个月 |
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2023 |
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2022 |
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来自经营活动的现金流： |
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净亏损 |
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为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： |
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股票薪酬支出 |
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非现金租赁费用 |
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折旧费用 |
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摊销有价证券的溢价 |
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运营资产和负债的变化： |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付账款 |
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应计费用 |
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其他资产 |
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用于经营活动的净现金： |
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来自投资活动的现金流： |
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购买财产和设备 |
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购买有价证券 |
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有价证券的到期日和销售 |
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由（用于）投资活动提供的净现金 |
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来自融资活动的现金流： |
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股权证券发行的收益，扣除发行成本 |
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行使股票期权和认股权证的收益 |
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融资活动提供的净现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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提供成本包含在应付账款和应计费用中 |
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为换取新的经营租赁负债而获得的租赁资产 |
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所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
7
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
简明合并附注经审计的财务报表
（未经审计）
Larimar Therapeutics, Inc. 及其子公司（“公司” 或 “Larimar”）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于使用其新型细胞穿透肽技术平台为患有复杂罕见疾病的患者开发治疗方法。Larimar 的主要候选产品 nomlabofusp（nomlabofusp 是 CTI-1601 的新国际非专利名称（“INN”）和美国采用的名称（“USAN”））是一种皮下给药的重组融合蛋白，旨在将人体弗拉他辛（“FXN”）（一种必需蛋白质）输送到弗里德雷希氏症患者的线粒体 axia（“FA”）。FA 是一种罕见的、进行性的、致命的疾病，患者由于遗传异常而无法产生足够的 FXN。
该公司已经完成了两项nomlabofusp的1期研究和第一批针对FA患者的2期研究。2021年5月，美国食品药品监督管理局（“FDA”）在报告了公司第一阶段FA计划的积极主要数据后，将公司的nomlabofusp临床项目暂停了该公司的nomlabofusp临床项目，此前该公司向FDA通报了一项为期26周的非人灵长类毒理学研究的最高剂量死亡率，该研究旨在支持延长nomlabofusp患者的剂量。2022年8月，该公司在与美国食品药品管理局举行C型会议后提交了对临床搁置的完整回应，并提议作为nomlabofusp的下一项临床试验，对FA患者进行为期四周的剂量探索研究，该研究以公司1期多递增剂量临床试验中测试的较低剂量水平开始。2022年9月，美国食品药品管理局取消了对nomlabofusp计划的全面临床搁置，并实施了部分临床暂停。
2023年5月，该公司公布了其在FA患者中完成的为期四周的nomlabofusp剂量探索试验的25毫克队列的主要数据，并于2023年6月向美国食品药品管理局提供了完整的回应，其中包括来自第二阶段试验已完成的25 mg队列的非盲安全性、药代动力学（“PD”）和药效学（“PD”）数据。来自已完成的25 mg队列（n = 13）的数据表明，nomlabofusp的耐受性总体良好，与安慰剂相比，在第14天（试验每日给药的最后一天），所有评估组织（皮肤和口腔细胞）中的FXN水平比基线有所增加。
2023 年 6 月，该公司与 FDA 会面。会后，该公司提交了对FDA部分临床封存的完整回应，其中包括来自2期试验已完成的25 mg队列的非盲安全性、PK和frataxin数据。
2023年7月，美国食品药品管理局批准了该公司在FA患者中对nomlabofusp进行为期四周的安慰剂对照的2期剂量探索试验，该试验将进入50毫克队列，参与者在最初的14天每天给药，然后每隔一天给药直到第28天。此外，美国食品药品管理局批准启动该公司的开放标签延期（“OLE”）试验，目前预计参与者每天将接受25毫克的nomlabofusp。
2023年11月，该公司完成了评估nomlabofusp治疗FA的2期双盲剂量探索试验中50毫克队列的注册和给药。完全注册的15名参与者的治疗分配在完成随访期后仍处于失明状态。参与者在最初的14天每天服用nomlabofusp或安慰剂，然后每隔一天给药直到第28天。根据给药期间的2期盲观察，nomlabofusp或安慰剂组均未出现严重的不良事件。从2024年上半年开始，预计来自25毫克和50毫克队列的皮肤和口腔细胞的第二阶段安全性、药代动力学和frataxin的主要数据将在2024年第一季度公布。在美国启动更多临床试验或这些试验中可能进一步增加剂量取决于美国食品药品管理局对50毫克队列的2期数据的审查，这是由于部分临床搁置所致。
2023年11月，该公司重申了启动OLE试验的指导方针，该试验评估了每天皮下注射25毫克的nomlabofusp，由护理人员自行给药或给药。在2期剂量探索试验中完成治疗或之前完成nomlabofusp临床试验的参与者可能有资格获得OLE。OLE将评估长期皮下给药nomlabofusp后的外周组织以及其他探索性PD标志物（脂质谱和基因表达数据）的安全性和耐受性以及PK和外周组织中frataxin水平的测量结果。试验期间收集的临床测量结果将与来自弗里德赖希共济失调临床结果衡量研究（FACOMS）数据库参与者的合成对照组的数据进行比较。OLE试验预计将于2024年第一季度开始，中期数据预计将于2024年第四季度开始。
8
公司面临生物技术行业商业前公司常见的风险和不确定性，包括但不限于竞争对手对新技术创新的开发和商业化、对关键人员的依赖、专有技术的保护、遵守政府法规、其候选药物或任何其他候选产品未能获得监管部门的批准，以及获得额外资金为其运营提供资金的能力。正在开发的候选产品在商业化之前将需要广泛的非临床和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量的额外资本、充足的人员、基础设施和广泛的合规报告能力。即使该公司的药物研发工作取得了成功，也不确定何时（如果有的话）将从产品销售中获得可观的收入。
演示基础
简明的合并财务报表包括Larimar及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已清除。随附的简明合并财务报表是根据公认会计原则（“GAAP”）编制的。
截至2022年12月31日的简明合并资产负债表来自公司经审计的财务报表，但不包括公认会计原则要求的所有披露。随附的截至2023年9月30日以及截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的未经审计的简明合并财务报表由公司根据美国证券交易委员会（“SEC”）的中期财务报表规则和条例编制。根据此类规章制度，通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已被简要或省略。但是，该公司认为，这些披露足以使所提供的信息不具有误导性。这些简明合并财务报表应与公司于2023年3月14日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告以及公司于2023年5月15日和2023年8月10日向美国证券交易委员会提交的10-Q表季度报告中包含的截至2022年12月31日止年度的经审计的合并财务报表及其附注一起阅读。
管理层认为，所有调整均已制定，仅包括公允陈述公司截至2023年9月30日的简明合并财务状况所需的正常经常性调整、截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简要合并经营业绩以及截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的简明合并现金流量表。截至2023年9月30日的三个月和九个月的经营业绩不一定代表截至2023年12月31日的财年的预期经营业绩.
流动性和资本资源
该公司的简明合并财务报表是在将继续作为持续经营企业列报的基础上列报的，该财务报表考虑在正常业务过程中变现资产和清偿负债。
自成立以来，公司出现了巨额的经常性营业亏损和负的运营现金流。该公司的净亏损为 $
迄今为止，该公司主要通过出售普通股的收益和出售预先筹集资金的普通股认股权证的收益，2020年收购与Zafgen, Inc.（“Zafgen”）合并后的现金、现金等价物、有价证券和限制性现金，以及在2020年与Zafgen合并之前，Chondrial Holdings, LLC的资本出资，为其运营提供资金。
根据会计准则更新（“ASU”）第2014-15号 “披露实体持续经营能力的不确定性”，公司评估了总体上是否存在某些条件和事件，使人们对公司在这些简明合并财务报表发布后的一年内继续作为持续经营企业的能力产生了重大怀疑。截至这些简明合并财务报表的发布之日，公司预计其现金、现金等价物和有价证券将足以为其预测的运营费用和资本提供资金
9
从发布这些简明合并财务报表到2025年第一季度的至少十二个月的支出需求。如果公司临床假设的时间推迟，或者还有其他预测的假设变化对其运营计划产生负面影响，则公司将减少支出，以进一步扩大现金资源。
该公司尚未将任何产品商业化，预计在几年内（如果有的话）不会通过任何产品的商业销售产生收入。该公司预计，其研发以及一般和管理费用将继续增加，因此，它将需要额外的资本来为其未来的运营和资本需求提供资金。除非公司能够创造可观的收入，否则管理层会不断评估不同的策略，以获得未来运营所需的资金。这些策略包括通过公开或私募股权发行、债务或特许权使用费融资、合作和许可安排、与制药和/或大型生物技术公司的战略伙伴关系或其他来源的组合寻求额外资金。债务的产生将导致固定还款义务增加，公司可能需要同意某些限制性契约，例如限制其承担额外债务的能力，限制其收购、出售或许可知识产权的能力，所需的最低现金余额以及其他可能对公司开展业务的能力产生不利影响的运营限制。任何额外的筹款活动都可能使公司的管理层偏离其日常活动，这可能会对其开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。
无法保证公司能够以可接受的条件筹集足够的额外资金（如果有的话）。如果此类额外融资不能以令人满意的条件提供，或者资金不足，或者公司没有足够的授权股份，则公司可能被要求推迟、限制或取消商业机会的开发，其实现业务目标、竞争力、业务、财务状况和经营业绩的能力将受到重大不利影响。公司还可能被要求通过与合作伙伴的安排或其他方式在理想的阶段寻求资金，并且可能需要放弃对某些技术或候选产品的权利，或以其他方式同意对其不利的条款，其中任何一项都可能对公司的业务、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，地缘政治紧张局势、资本市场波动和其他不利的宏观经济事件，包括通货膨胀压力、利率上升、银行不稳定和美国政府管理联邦债务限额的能力以及其他健康危机对全球金融市场的潜在影响，可能会降低公司获得资本的能力，这可能会对其流动性和持续经营能力产生负面影响。
如果公司无法在需要时和/或以可接受的条件获得足够的资金，则公司可能被要求大幅削减、推迟或终止其一项或多项研发计划、临床和商业用品的制造、产品组合的扩大或商业化前的工作，这可能会对其业务前景产生不利影响，或者公司可能无法继续运营。
估算值的使用
根据公认会计原则编制简明合并财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估算和假设会影响财务报表之日报告的资产负债金额和或有资产负债的披露以及报告期内报告的支出金额。这些简明合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于研发费用的应计、在实际提供商品或服务之前支付的款项记作预付费用、股票奖励的估值和租赁估值。由于估算中固有的不确定性，未来时期报告的实际结果可能会受到这些估计变化的影响。
研究和开发成本
与内部研发和外部研发服务（包括药物开发、临床研究和非临床研究）相关的费用按发生时记作支出。研发费用包括工资成本、员工福利、分包商、股票薪酬、设施相关费用、第三方许可费、实验室用品，以及参与发现、非临床和临床开发活动、临床试验以及制造临床试验材料的外部供应商的外部成本、折旧和其他成本。公司认可外部研发
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成本基于使用服务提供商向公司提供的信息对完成特定任务的进展进行评估的结果。
将来收到的用于研发活动的商品或服务的不可退还的预付款记作预付费用。当货物已经交付或相关服务已经提供时，或者预计不再交付货物或提供服务时，这种预付费用被确认为支出。
许可协议下的预付款、里程碑付款和年度维护费目前在发生期间记作支出。
专利成本
由于无法确定能否收回支出，与提交和起诉专利申请有关的所有专利相关费用均按实际支出记作支出。发生的金额被归类为一般费用和管理费用。
股票薪酬
公司使用Black-Scholes期权定价模型根据授予之日的公允价值来衡量向员工和董事发放的所有股票奖励。这些奖励的补偿费用在必要的服务期内确认，即相应奖励的归属期。通常，公司仅根据基于服务的归属条件发放奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。公司将在没收发生时对其进行核算。
该公司在简明的合并运营报表中对股票薪酬支出和综合亏损进行分类，其分类方式与奖励获得者的工资成本分类或对奖励获得者的服务付款进行分类的方式相同。
在2020年5月28日之前，该公司是一家私营公司，缺乏公司特定的普通股历史和隐含波动率信息。2023年1月1日之前，该公司仅根据上市同行公司的历史波动率估算了其预期的普通股价格波动率。从2023年1月1日开始，根据公司在纳斯达克全球市场上拥有足够的自有普通股历史交易数据，可以准确计算其波动率，公司开始混合自2020年6月（在2020年与Zafgen合并之后）到每项股票奖励之日的波动率，并权衡其同行群体自2020年5月31日起一段时间的波动率，使混合波动率等于预期的期限相关的股票奖励。公司股票期权的预期期限是使用 “简化” 的奖励方法确定的at 符合 “普通期权” 资格。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，期限大致等于奖励的预期期限。预期的股息收益率考虑了这样一个事实，即公司从未支付过普通股的现金分红，预计在可预见的将来不会支付任何现金分红。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。2023年8月11日之前，已发行基本股包括公司于2020年6月发行的预先注资认股权证的加权平均影响，该认股权证的行使几乎或根本不需要对普通股的交割进行对价。这些预先注资的认股权证于2023年8月11日行使，公司收到的现金收益为
归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的摊薄后净亏损除以普通股的加权平均数，包括假设已发行股票期权、已发行限制性股票单位和未归属限制性普通股的摊薄效应，根据库存股法确定，可能具有稀释性的普通股等价物。对于公司报告净亏损的时期（自成立以来的所有时期），归属于普通股股东的每股普通股摊薄净亏损与归属于普通股股东的每股普通股基本净亏损相同，因为如果摊薄后的普通股等价物具有反稀释作用，则不假定已发行。
该公司不包括在内
11
2023年9月30日和2022年9月30日因为它们产生了反稀释影响, 因为在报告所述期间出现了净亏损.
最近发布和通过的会计公告
财务会计准则委员会或其他准则制定机构会不时发布新的会计指南，这些指导方针自生效之日起由我们采纳，在某些情况下允许提前采用，则会在生效日期之前发布。我们评估了最近发布的尚未生效的指导方针，并认为新指南不会对简明的合并经营业绩、现金流或财务状况产生重大影响。
公允价值测量
截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司定期按公允价值计量的资产和负债是根据ASC 820的标准计量的，”公允价值计量和披露”，它建立了衡量公允价值的三级估值层次结构，并扩大了有关公允价值计量的财务报表披露。估值层次结构基于截至计量之日资产或负债估值输入的透明度。这三个级别的定义如下：
级别 — 1 |
估值方法的输入是活跃市场中相同资产或负债的报价（未经调整）。 |
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级别 — 2 |
估值方法的输入包括活跃市场中类似资产和负债的报价，以及该金融工具基本上整个周期内可以直接或间接观察到的资产或负债的投入。 |
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级别 — 3 |
估值方法的输入是不可观察的，对公允价值衡量具有重要意义。 |
公司的金融工具主要包括现金、现金等价物、有价证券、应付账款和应计负债。对于应付账款和应计负债，这些金融工具截至2023年9月30日和2022年12月31日的账面金额因其到期期限短而被视为其公允价值的代表。
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下表汇总了截至本公司的现金等价物和有价证券 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日。
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总计 |
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引用 |
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意义重大 |
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意义重大 |
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（以千计） |
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2023年9月30日 |
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现金等价物： |
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货币市场基金投资于政府证券 |
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现金等价物总额 |
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美国国库券 |
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公司债券 |
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有价证券总额 |
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2022年12月31日 |
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现金等价物： |
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货币市场基金投资于政府证券 |
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现金等价物总额 |
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有价证券： |
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美国政府和机构证券 |
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有价证券总额 |
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现金等价物和有价证券总额 |
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与公司投资相关的应计应收利息为美元
该公司将其货币市场基金和美国国库券归类为公允价值层次结构中的一级资产，这些基金和美国国库券是根据活跃市场的报价进行估值的，没有进行估值调整。
该公司将其对美国政府和机构证券、公司商业票据和公司债券（如果有）的投资归类为公允价值层次结构中的二级资产。这些投资的公允价值是通过考虑从第三方定价服务获得的估值来估算的。定价服务使用行业标准估值模型，包括基于收入和市场的方法，所有重要投入均可直接或间接观察，以估算公允价值。这些输入包括相同或相似证券的报告交易和经纪商/交易商报价、发行人信用利差、基准证券、基于历史数据和其他可观察到的输入的预付款/违约预测。
截至2022年12月31日，可供出售投资的未实现亏损与信贷无关，公司不打算出售处于未实现亏损状况的投资，也无需在收回摊销成本基础（可能是到期日）之前出售这些投资。截至 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日,
13
有价证券
下表汇总了截至本公司的有价证券 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日。
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摊销 |
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格罗斯 |
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格罗斯 |
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公允价值 |
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（以千计） |
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2023年9月30日 |
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资产： |
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美国国库券 |
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公司债券 |
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有价证券总额 |
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2022年12月31日 |
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资产： |
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美国政府和机构证券 |
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有价证券总额 |
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预付费用和其他流动资产包括以下内容：
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9月30日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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（以千计） |
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预付研发费用 |
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预付保险 |
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其他预付费用和其他资产 |
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固定资产，净额包括以下内容：
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9月30日 |
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十二月三十一日 |
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有用生活 |
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2023 |
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2022 |
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（以千计） |
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计算机设备 |
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实验室设备 |
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家具和固定装置 |
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租赁权改进 |
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折旧费用为 $
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9月30日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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（以千计） |
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应计的研发费用 |
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应计工资和相关费用 |
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应计其他 |
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普通股和预先注资的认股权证
2020年5月28日，公司与某些合格投资者（“购买者”）签订了证券购买协议，由公司以私募方式出售
截至2023年9月30日，经修订和重述的公司注册证书授权公司最多签发
2022年9月，该公司出售了
2022年自动柜员机协议
2022年11月10日，公司与古根海姆证券有限责任公司签订了销售协议（“自动柜员机协议”），内容涉及建立 “市场” 发行计划，根据该计划，公司最多可以出售总额为1美元
根据自动柜员机协议，公司为出售自动柜员机股票设定了参数，包括要发行的自动柜员机股票数量、要求出售的时限、对在任何一个交易日内可以出售的自动柜员机股票数量的限制以及任何不得低于该价格的最低价格。根据自动柜员机协议出售自动柜员机股票（如果有），可以在被视为《证券法》第415条定义的 “市场发行” 的交易中进行。公司向其投资银行支付的佣金等于
ATM股票将根据公司于2022年11月10日提交的S-3表格注册声明（“注册声明”）以及构成该注册声明一部分的销售协议招股说明书进行发行和出售，该声明由公司于2022年11月10日提交，自2022年11月21日起生效。截至本10-Q表季度报告发布之日，
15
2020 年股权激励计划
董事会于2020年7月16日通过了2020年股权激励计划（“2020年计划”），公司股东于2020年9月29日批准了2020年计划。2020年计划取代了公司在2020年5月与Zafgen合并后制定的先前计划（“先前计划”）。先前计划下未偿还的期权将保持未偿还状态，不变，并受先前计划和相应奖励协议的条款的约束，并且不会根据先前计划发放更多奖励。但是，如果在2020年计划获得批准后，先前根据先前计划授予的任何奖励到期、终止、被取消或因任何原因被没收，则受该奖励约束的股份将添加到2020年计划份额池中，以便用于2020年计划下的新补助金。
2020年计划规定授予激励性股票期权（“ISO”）、非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位（“RSU”）奖励以及现金或其他股票奖励。ISO 只能授予公司的员工，包括公司的高级职员、公司的员工，以及其关联公司的高级职员和员工。所有其他奖励可以授予公司的员工，包括公司的高级职员、公司的非雇员董事和顾问以及公司关联公司的员工和顾问。
在2020年计划允许的情况下，该公司补充说
股票期权估值
下表按加权平均值列出了Black-Scholes期权定价模型中使用的假设，以确定授予员工的股票期权的授予日公允价值：
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9月30日 |
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2023 |
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无风险利率 |
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预期期限（以年为单位） |
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预期波动率 |
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股息收益率 |
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股票期权
下表汇总了该公司的股票期权活动 截至2023年9月30日的九个月（金额以百万计，股份、合同期限和每股数据除外）：
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加权 |
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加权平均值 |
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聚合 |
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平均值 |
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剩余的 |
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固有的 |
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的数量 |
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运动 |
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合同的 |
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价值 (a) |
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股份 |
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价格 |
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期限（以年为单位） |
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（单位：百万） |
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截至 2022 年 12 月 31 日，未兑现 |
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$ |
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授予的期权 |
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行使的期权 |
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期权被没收/到期/已行使 |
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) |
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截至2023年9月30日未偿还 |
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$ |
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$ |
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自2023年9月30日起可行使 |
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$ |
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$ |
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已归属，预计将于2023年9月30日归属 |
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$ |
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$ |
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16
截至2022年12月31日，根据2020年计划授予的未偿还期权的总内在价值为美元
期权授予
在截至2023年9月30日的九个月中，该公司授予了购买期权
截至2023年9月30日，与根据2020年计划授予的未归属股票期权相关的未确认薪酬支出总额为美元
激励股票期权补助金
在截至2023年9月30日的九个月中，该公司授予了购买期权
截至2023年9月30日，与授予的未归属激励期权相关的未确认薪酬支出总额为美元
限制性股票单位
2023年1月，根据2020年计划，向公司员工发放了限制性股票单位，以维持关键员工的留用率。RSU 奖励的价值基于公司在授予之日的股价。在限制性股票单位归属之前，限制性股票单位的标的股票才会发行。
在此期间与公司限制性股票有关的活动 截至2023年9月30日的九个月情况如下（以百万计，股份、合同期限和每股数据除外）：
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加权 |
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加权平均值 |
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聚合 |
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平均值 |
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剩余的 |
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固有的 |
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的数量 |
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授予日期 |
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合同的 |
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价值 (a) |
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股份 |
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公允价值 |
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期限（以年为单位） |
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（单位：百万） |
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截至 2022 年 12 月 31 日，未兑现 |
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$ |
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— |
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授予的限制性股票单位 |
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没收的限制性股票单位 |
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( |
) |
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截至2023年9月30日未偿还 |
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$ |
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$ |
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尚未归属，预计将于 2023 年 9 月 30 日归属 |
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$ |
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$ |
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||||
限制性股票单位补助
每年 RSU 都结束了
截至2023年9月30日，RSU 未确认的薪酬支出总额为 $
17
股票薪酬
在简明合并运营报表中，股票薪酬支出分类如下：
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截至9月30日的三个月 |
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截至9月30日的九个月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研究和开发 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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知识产权许可
公司是2016年11月30日与维克森林大学健康科学大学（“WFUHS”）签订的经修订的独家许可协议（“WFUHS许可”）以及与印第安纳大学（“IU”）签订的2016年11月30日经修订的独家许可协议（“IU许可证”）的当事方。此类协议规定了公司在开发nomlabofusp时使用的技术的某些专利权的全球可转让许可。除非任何一方根据其条款提前终止，否则这两项协议均从其生效之日起一直持续到许可专利的最后到期日。
作为根据这些协议授予的权利和许可的部分对价，公司将向WFUHS和IU分别支付特许权使用费，金额为许可产品净销售额的较低个位数百分比，具体取决于是否有涵盖此类产品的有效专利。作为这些协议的额外对价，公司有义务向WFUHS和IU每笔支付某些里程碑式的款项，最高金额为美元
如果公司需要支付IU对价，则公司可以扣除
2022年10月，该公司启动了2期研究的剂量。根据WFUHS许可证和IU许可证的条款, 该公司确认的里程碑费用为 $
除非任何一方根据其条款提前终止，否则这两项协议均从其生效之日起一直持续到许可专利的最后到期日。
租赁
2018年11月5日，公司签订了宾夕法尼亚州费城办公和实验室空间的经营租约，自2018年11月5日起生效
2019年8月8日，公司签订了宾夕法尼亚州巴拉辛威德办公空间的经营租约，自2019年12月15日起生效，期限为
18
2023 年 3 月 9 日，公司执行了延长办公空间租约的期权
2020年5月28日，公司收购了一份不可取消的经营租约，价格约为
2020年10月27日，公司与马萨诸塞州市政协会有限公司（“分租户”）签订了转租协议（“转租”），根据该协议，公司将整个场所转租给分租户。转租的初始期限开始于
转租规定初始年基本租金为 $
经营租赁产生的费用为 $
截至本租赁协议下到期的租赁负债的到期日 2023 年 9 月 30 日的情况如下：
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正在运营 |
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（以千计） |
租赁 |
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截至2023年12月31日的三个月 |
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$ |
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截至2024年12月31日的财年 |
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截至2025年12月31日的财年 |
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截至2026年12月31日的财年 |
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截至2027年12月31日的财年 |
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此后 |
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租赁付款总额 |
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减去：估算利息 |
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( |
) |
租赁负债的现值 |
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$ |
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法律诉讼
公司目前不是任何诉讼的当事方，管理层也不知道有任何针对公司的未决或威胁提起的诉讼，他们认为这些诉讼将对公司的业务、经营业绩、财务状况或现金流产生重大影响。
19
第 2 项。管理层的讨论和分析 财务状况和经营业绩
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与本10-Q表季度报告（“季度报告”）其他地方的简明合并财务报表和相关附注、经审计的合并财务报表及其附注以及管理层对截至2022年12月31日止年度的财务状况和经营业绩的讨论和分析一起阅读，这些内容包含在我们向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中（“SEC”）”）于2023年3月14日发布（“2022年年度报告”），以及我们于2023年5月15日和2023年8月10日向美国证券交易委员会提交的10-Q表季度报告。本讨论和分析中包含的某些信息或本季度报告其他地方列出的某些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。这些陈述基于我们对未来结果的信念和预期，存在风险和不确定性，可能导致我们的实际业绩与预期结果存在重大差异。无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，我们都没有义务公开更新这些前瞻性陈述。除了本季度报告的 “风险因素” 和 “关于前瞻性陈述的警示说明” 部分外，您还应阅读我们2022年年度报告中包含的 “风险因素” 部分，以及之前的季度报告，以讨论可能导致实际业绩与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异的重要因素。
概述
我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于使用我们的新型细胞穿透肽（“CPP”）技术平台为患有复杂罕见疾病的患者开发治疗方法。我们的主要候选产品 nomlabofusp（nomlabofusp 是 CTI-1601 的新国际非专利名称（“INN”）和美国采用的名称（“USAN”））是一种皮下给药的重组融合蛋白，旨在向弗里德赖希共济失调患者的线粒体输送必需蛋白弗拉他辛（“FXN”）（“FXN”）（“FA”）。FA 是一种罕见的、进行性的、致命的疾病，患者由于遗传异常而无法产生足够的 FXN。目前，没有治疗方案可以解决FA的核心赤字，FXN水平低的问题。Nomlabofusp是第一种旨在提高FA患者FXN水平的潜在疗法。
我们认为，我们的CPP平台使治疗分子能够穿过细胞膜到达细胞内靶标，有可能治疗其他罕见病和孤儿病。我们打算使用我们的专有平台来靶向其他以细胞内含量或活性缺乏或改变为特征的孤儿适应症。
自成立以来，我们已将大部分资源投入到开发nomlabofusp、建立我们的知识产权组合、发展第三方制造能力、业务规划、筹集资金以及为此类业务提供一般和行政支持上。
Nomlabofusp 计划更新
我们已经完成了两项nomlabofusp的1期临床试验和第一批针对FA患者的2期试验：
20
从2021年5月起，我们一直在与美国食品药品管理局就nomlabofusp的临床开发进行互动和讨论：
Nomlabofusp已被授予孤儿药（美国和欧洲）、罕见儿科疾病（美国）、快速通道（美国）和PRIME（欧洲）FA称号。我们还开始与美国以外的监管机构和调查人员接触，准备将我们的临床计划扩展到其他地区。由于大约75％的FA患者生活在美国境外，因此建立全球临床试验能力对于解决FA社区尚未满足的紧迫需求非常重要。
21
融资活动
迄今为止，我们的运营资金主要来自出售普通股的收益、出售预先注资的普通股认股权证的收益、2020年与Zafgen, Inc.（“Zafgen”）合并后的现金、现金等价物、有价证券和限制性现金，以及在2020年与Zafgen合并之前，Chondrial Holdings, LLC的资本出资。
2022年9月，我们在承销发行中出售了25,558,750股普通股，扣除发行成本后的净收益为7,520万美元。
2022年11月，我们与一家投资银行签订了销售协议（“自动柜员机协议”），内容涉及建立 “市场” 发行计划，该计划规定通过该投资银行作为销售代理不时出售总额为5000万美元的普通股。迄今为止，我们尚未根据该自动柜员机协议进行任何销售。
财务运营概述
收入
迄今为止，我们尚未从产品销售中产生任何收入，并且预计在可预见的将来不会从产品销售中产生任何收入。如果我们的开发工作取得了临床成功，并且我们的候选产品获得了监管部门的批准或与第三方签订了合作协议，那么我们可能会从这些候选产品或合作中获得收入。
运营费用
自成立以来，我们的大部分运营支出主要包括研发以及一般和管理费用。
研究和开发费用
研发费用主要包括与我们的产品研发工作相关的成本，在发生时记作支出。研发费用主要包括：
目前，我们无法合理估计或知道完成nomlabofusp或我们可能开发的任何其他候选产品的临床和商业开发所必需工作的性质、时间和估计成本。我们也无法预测何时（如果有的话）将从候选产品的销售中开始大量的净现金流入。nomlabofusp或我们开发的任何其他候选产品的临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，包括：
22
与开发候选产品相关的任何变量结果的变化都可能显著改变与开发该候选产品相关的成本、时间和可行性。例如，如果美国食品和药物管理局或其他监管机构要求我们进行额外的非临床或临床试验，而不是我们目前预计的候选产品临床开发所需的试验，或者如果我们在任何临床试验的注册方面遇到严重延迟，我们可能需要在临床开发上花费大量额外的财政资源和时间。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括人事成本，包括现金薪酬、相关福利和股票薪酬、与我们的行政、财务、信息技术相关的成本以及与其他管理职能相关的成本。一般和管理费用还包括保险费用和审计、税务和法律服务的专业费用，包括为我们的知识产权寻求专利保护的法律费用。我们预计，在可预见的将来，随着我们雇用更多员工来实施、改善和扩展我们的运营、财务、商业和管理系统，我们的一般和管理费用将增加。
关键会计政策与重要判断和估计
我们的简明合并财务报表是根据公认会计原则编制的。编制合并财务报表和相关披露要求我们做出估算和假设，以影响报告的资产、负债、成本和支出金额以及相关披露。我们认为，下述会计政策中涉及的估计和假设可能对我们的合并财务报表产生最大的潜在影响，因此，将其视为我们的关键会计政策。我们会持续评估这些估计和假设。在不同的假设和条件下，我们的实际结果可能与这些估计值有所不同。
研发费用
某些研发活动（例如制造、非临床研究和临床试验）的成本通常是根据使用我们的供应商和合作者提供的信息和数据对特定任务完成进展的评估来确认的，因此，这被视为管理层对制造、非临床和临床费用进行重大判断和审查的领域。该流程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员和外部供应商沟通，以确定代表我们提供的服务，以及在我们尚未开具发票或以其他方式通知实际成本的情况下，估算所提供的服务水平和服务产生的相关费用。我们与供应商和供应商合作，确保我们对研发费用的估计是合理的。我们预计将增加对研发的投资，以便通过额外的临床试验推动nomlabofusp的发展。因此，我们预计，在可预见的将来，随着我们对nomlabofusp和/或我们开发的任何其他候选产品进行临床开发，我们的研发费用将增加。
股票补偿费用
我们使用Black-Scholes期权定价模型根据授予之日的公允价值来衡量向员工和董事发放的所有股票奖励。Black-Scholes 期权定价模型需要使用
23
高度主观的假设决定了股票奖励的公允价值。我们的期权定价模型中使用的假设代表管理层的最佳估计。这些估计很复杂，涉及许多变量、不确定性和假设以及管理层判断的应用，因此本质上是主观的。如果因素发生变化并使用不同的假设，我们的股票薪酬支出将来可能会有重大差异。
在2020年5月28日之前，我们是一家私营公司，缺乏公司特定的普通股历史和隐含波动率信息。2023年1月1日之前，公司仅根据上市同行公司的历史波动率来估算其预期的普通股价格波动率，这些公司具有可比特征，包括企业价值、风险状况和行业地位。从2023年1月1日开始，该公司从2020年6月开始（继2020年与Zafgen合并之后）开始将其历史数据与历史同行集团进行合并。我们会定期评估我们的同行群体，以评估已确定的公司可能不再与我们相似的情况的变化，在这种情况下，将使用股价公开的更合适的公司进行计算。我们预计将继续这样做，直到我们获得有关我们自己交易股票价格波动性的完整历史数据。
我们的股票期权的预期期限是使用 “简化” 奖励方法确定的，这些奖励符合 “普通期权” 资格。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，期限大致等于奖励的预期期限。预期的股息收益率考虑了这样一个事实，即我们从未支付过普通股的现金分红，预计在可预见的将来也不会支付任何现金分红。
这些奖励的补偿费用在必要的服务期内确认，该服务期通常是相应奖励的归属期。通常，我们仅根据基于服务的归属条件发放奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。我们会在没收发生时对其进行说明。
我们在简明的合并运营报表中对股票薪酬支出和综合亏损进行分类，其分类方式与对奖励获得者的工资成本进行分类或对奖励获得者的服务付款进行分类的方式相同。
运营结果
截至2023年9月30日的三个月与2022年9月30日的比较
下表汇总了我们截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的经营业绩：
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截至9月30日的三个月 |
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|||||||||
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增加 |
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|
2023 |
|
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2022 |
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（减少） |
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（以千计） |
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运营报表数据： |
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运营费用： |
|
|
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|
|
|
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|||
研究和开发 |
|
$ |
6,585 |
|
|
$ |
5,582 |
|
|
$ |
1,003 |
|
一般和行政 |
|
|
3,754 |
|
|
|
2,931 |
|
|
|
823 |
|
运营费用总额 |
|
|
10,339 |
|
|
|
8,513 |
|
|
|
1,826 |
|
运营损失 |
|
|
(10,339 |
) |
|
|
(8,513 |
) |
|
|
(1,826 |
) |
其他收入（支出），净额 |
|
|
1,275 |
|
|
|
193 |
|
|
|
1,082 |
|
净亏损 |
|
$ |
(9,064 |
) |
|
$ |
(8,320 |
) |
|
$ |
(744 |
) |
研究和开发费用
与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月的研发费用增加了100万美元。研发费用的增加主要是由主要与第二阶段剂量探索研究相关的临床试验成本增加90万美元，人事相关成本增加了70万美元，专业费用增加了40万美元，主要与合法知识产权成本和咨询费的增加有关，但被临床供应制造成本减少的120万美元部分抵消。
24
一般和管理费用
与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月的一般和管理费用增加了80万美元。一般和管理费用的增加主要是由专业费用增加30万澳元所致，主要与法律费用增加有关，运营费用增加了20万美元，主要与招聘成本有关，以及与2023年及之前各期的股票期权授予相关的股票薪酬支出增加了20万美元。
其他收入（支出），净额
截至2023年9月30日的三个月，其他收入（支出）净收入为130万美元，而截至2022年9月30日的三个月为20万美元。增长主要与本期较高投资基础的利息收入和该基础上的更高投资收益率有关。
运营结果
截至2023年9月30日的九个月与2022年9月30日的比较
下表汇总了截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的经营业绩：
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截至9月30日的九个月 |
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|||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
增加 |
|
|||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
（减少） |
|
|||
|
|
（以千计） |
|
|||||||||
运营报表数据： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和开发 |
|
$ |
17,022 |
|
|
$ |
17,032 |
|
|
$ |
(10 |
) |
一般和行政 |
|
|
10,574 |
|
|
|
9,055 |
|
|
|
1,519 |
|
运营费用总额 |
|
|
27,596 |
|
|
|
26,087 |
|
|
|
1,509 |
|
运营损失 |
|
|
(27,596 |
) |
|
|
(26,087 |
) |
|
|
(1,509 |
) |
其他收入（支出），净额 |
|
|
3,640 |
|
|
|
157 |
|
|
|
3,483 |
|
净亏损 |
|
$ |
(23,956 |
) |
|
$ |
(25,930 |
) |
|
$ |
1,974 |
|
研究和开发费用
不同时期的研发费用相当。临床供应制造成本减少的320万美元被人员相关成本的增加120万美元、主要与第二阶段剂量探索研究相关的临床试验成本增加90万美元、主要与合法知识产权成本和咨询费增加相关的40万美元专业费用增加、测试方法开发和优化增加40万美元以及与之相关的股票薪酬支出增加30万美元所抵消 2023 年发放的股票期权补助和以前的时期。
一般和管理费用
与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月的一般和管理费用增加了150万美元。一般和管理费用的增加主要是由以下因素推动的：专业费用增加了50万美元，主要与法律费用增加有关；与2023年及前期股票期权授予相关的股票薪酬支出增加了50万美元；主要与招聘费用相关的40万美元运营费用增加；与员工人数增加相关的40万美元人事相关费用增加，但被保险减少的30万美元部分抵消开支。
其他收入（支出），净额
截至2023年9月30日的九个月中，其他收入（支出）净收入为360万美元，而截至2022年9月30日的九个月中，净支出为20万美元。增加的主要原因是，本期投资基础较高，投资基础较高，投资收益率较高，投资收益率较高。
25
流动性和资本资源
自成立以来，我们没有从任何来源（包括产品销售）产生任何收入，并且从我们的运营中蒙受了巨大的运营损失和负现金流。我们已将大部分资源投入到开发nomlabofusp、建立我们的知识产权组合、发展第三方制造能力、业务规划、筹集资金以及为此类业务提供一般和行政支持上。
现金流
下表汇总了我们在下述每个时期的现金来源和用途：
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
（以千计） |
|
|||||
用于经营活动的净现金 |
|
$ |
(24,116 |
) |
|
$ |
(20,897 |
) |
由（用于）投资活动提供的净现金 |
|
|
35,982 |
|
|
|
(38,726 |
) |
融资活动提供的净现金 |
|
|
30 |
|
|
|
75,573 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
|
$ |
11,896 |
|
|
$ |
15,950 |
|
用于经营活动的净现金
在截至2023年9月30日的九个月中，经营活动使用了2410万美元的现金，这归因于我们的净亏损为2,400万美元，经调整后的非现金支出为470万美元，使用现金的运营资产和负债变动为480万美元。我们的净亏损主要归因于与我们的nomlabofusp计划相关的研发活动以及上述一般和管理费用。非现金支出主要是基于股票的薪酬支出。
在截至2022年9月30日的九个月中，经营活动使用了2,090万澳元的现金，这归因于我们的净亏损为2590万美元，经调整后的非现金支出为510万美元，运营资产和负债的变化导致现金使用量为10万美元。我们的净亏损主要归因于与我们的nomlabofusp计划相关的研发活动以及上述一般和管理费用。非现金支出主要是基于股票的薪酬支出。
由（用于）投资活动提供的净现金
在截至2023年9月30日的九个月中，投资活动提供了3,600万美元的现金，其中包括来自有价证券到期日的1.023亿美元，部分被6,630万美元的有价证券购买所抵消。
在截至2022年9月30日的九个月中，投资活动使用了3,870万美元的现金，其中包括6,160万美元的新有价证券购买和10万美元的房地产和设备购买，但部分被有价证券到期日增加的2300万美元所抵消。
融资活动提供的净现金
在截至2023年9月30日的九个月中，融资活动通过行使股票期权和认股权证提供的现金不到10万美元。
在截至2022年9月30日的九个月中，融资活动通过承销发行普通股提供了扣除发行成本后的7,560万美元现金。
运营资本要求
我们尚未将任何产品商业化，预计在几年内（如果有的话）不会从任何产品的商业销售中获得收入。
迄今为止，我们已经蒙受了净亏损。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，我们分别蒙受了约2400万美元和2590万美元的净亏损。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为1.756亿美元，现金、现金等价物和有价证券为9,560万美元，不包括130万美元的限制性现金。
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损失主要来自与研发活动有关的成本，以及与nomlabofusp的开发和我们的业务有关的一般和管理费用。我们预计在可预见的将来将产生巨额支出和营业亏损，因为我们预计将继续承担与正在进行的活动相关的费用，前提是我们：
根据我们目前的预期运营支出水平，我们预计能够从发布这些简明合并财务报表到2025年第一季度的至少十二个月内为我们的运营提供资金。如果我们在临床试验中遇到意想不到的延迟，或者如果我们的运营计划与目前的假设相比还有其他意想不到的变化，对我们的运营产生了负面影响，我们可能会减少支出，以进一步扩大现有的现金资源。在我们能够创造可观的收入之前（如果有的话），我们预计将通过公开或私募股权发行、债务/特许权使用费融资、合作、战略联盟和许可安排或其他来源的组合来寻求额外的资金。债务的产生将导致固定还款义务增加，我们可能需要同意某些限制性契约，例如限制我们承担额外债务的能力、最低现金余额、限制我们收购、出售或许可知识产权的能力以及其他可能对我们开展业务的能力产生不利影响的运营限制。任何额外的筹款活动都可能使我们的管理层偏离他们的日常活动，这可能会对我们开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。
如果有的话，也无法保证我们能够以可接受的条件筹集足够的额外资金。如果此类额外融资不能以令人满意的条件提供，或者资金不足，或者我们没有足够的授权股份，我们可能需要推迟、限制或取消商业机会的开发，我们实现业务目标、竞争力、业务、财务状况和经营业绩的能力将受到重大不利影响。我们还可能被要求在不理想的阶段通过与合作伙伴的安排、战略联盟或其他方式寻求资金，我们可能需要放弃对某些技术或候选产品的权利，或以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何条款都可能对我们的业务、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，地缘政治紧张局势、资本市场波动和其他不利的宏观经济事件，包括通货膨胀压力、利率上升、银行不稳定和美国政府管理联邦债务限额的能力引起的负面影响，以及健康危机对全球金融市场的潜在影响，可能会降低我们获得资本的能力，这可能会对我们的流动性和持续经营的能力产生负面影响。
如果我们无法在需要时和/或以可接受的条件获得足够的资金，我们可能被要求大幅削减、推迟或终止我们的一项或多项研发计划、临床和商业用品的制造、产品组合的扩大和/或商业化前的工作，这可能会对我们的业务前景产生不利影响，或者我们可能无法继续运营。某些限制性契约，例如限制我们承担额外债务的能力，限制我们收购、出售或许可知识产权的能力，以及其他可能对我们开展业务的能力产生不利影响的运营限制。任何额外的筹款活动都可能使我们的管理层偏离他们的日常活动，这可能会对我们开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。
资产负债表外安排
在本报告所述期间，我们没有，目前也没有美国证券交易委员会适用的规则所定义的任何资产负债表外安排，例如与未合并实体或财务机构的关系
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伙伴关系通常被称为结构性融资或特殊目的实体，其建立的目的是促进不需要反映在我们的资产负债表上的融资交易。
最近发布的会计公告
请阅读本季度报告第1项第一部分中包含的简明合并财务报表附注2，以描述适用于我们业务的最新会计声明（如果有）。
其他公司信息
没有。
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第 3 项。定量和定性ve 关于市场风险的披露
根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第12b-2条的定义，我们是 “小型申报公司”，无需提供本项下的信息。
第 4 项。 控制和程序
我们维护《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条中定义的 “披露控制和程序”，旨在确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时限内记录、处理、汇总和报告，并将此类信息收集并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官以及我们的首席财务官，以便及时就所需做出决定披露。
披露控制和程序的设计也部分基于对未来事件可能性的某些假设，无法保证任何设计在未来所有潜在条件下都能成功实现其既定目标。
对于截至2023年9月30日的季度，在管理层的监督和参与下，我们对披露控制和程序的设计和运作有效性进行了评估。根据这项评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序是有效的。
管理层不希望我们对财务报告的内部控制能够防止或发现所有错误和所有欺诈行为。控制系统，无论构思和操作多么周密，都只能为控制系统的目标得到满足提供合理而非绝对的保证。此外，控制系统的设计必须反映资源限制这一事实，并且必须考虑控制的效益与其成本的关系。由于成本效益高的控制系统存在固有的局限性，任何对财务报告内部控制的评估都无法绝对保证不会发生因错误或欺诈而导致的误报，也无法确保所有控制问题和欺诈事件（如果有）已经或将要被发现。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年9月30日的财政季度中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或合理可能产生重大影响。
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第二部分-其他R 信息
第 1 项。法律诉讼程序
在正常业务过程中，我们有时会受到法律诉讼的索赔。据我们所知，在截至2023年9月30日的三个月中，截至本季度报告发布之日，没有可能对我们的业务、财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响的、威胁或待决的法律行动。
第 1A 项。Risk 个因子
您应仔细考虑我们《2022年年度报告》标题为 “第1A项” 的风险因素。风险因素。”我们在2022年年度报告中描述的风险并不是我们公司面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。我们在2023年5月15日和2023年8月10日提交的2022年年度报告和10-Q表季度报告中披露的风险因素没有重大变化。
第 2 项。 未注册的股权证券销售和所得款项的使用
没有。
第 3 项。 优先证券违约
没有。
第 4 项。 矿山安全披露
不适用。
第 5 项。 其他信息
没有。
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第 6 项。E展览
作为本季度报告的一部分提交的证物列于附录索引中，该附录索引以引用方式纳入此处。
展览索引
展品编号 |
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描述 |
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31.1* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《1934年证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
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31.2* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席财务官进行认证。 |
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32.1** |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350节对首席执行官和首席财务官进行认证。 |
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101.INS* |
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内联 XBRL 实例文档-该实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中 |
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101.SCH* |
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内联 XBRL 分类扩展架构文档。 |
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101.CAL* |
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内联 XBRL 分类扩展计算文档。 |
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101.DEF* |
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内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档。 |
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101.LAB* |
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内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档。 |
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101.PRE* |
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内联 XBRL 分类扩展演示链接文档。 |
104 |
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封面交互式数据文件（格式为行内 XBRL，包含在附录 101 中） |
* 随函提交。
** 随函提供。
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签名URES
根据经修订的1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
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LARIMAR THERAPEUTICS, IN |
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日期：2023 年 11 月 14 日 |
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来自： |
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/s/Carole S. Ben-Maimon，医学博士 |
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Carole S. Ben-Maimon，医学博士 |
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总裁兼首席执行官 （首席执行官） |
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日期：2023 年 11 月 14 日 |
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来自： |
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/s/ 迈克尔·切拉诺 |
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迈克尔·切拉诺 |
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首席财务官 （首席财务和会计官） |
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