附录 99.1

Taysha Gene Therapies报告了第一位在 REVEAL 1/2 期试验中给药的成人 Rett 综合征患者的初步临床数据，并提供了 2023 年第二季度财务业绩的公司最新情况

第一位在 REVEAL 1/2 期试验中给药 的成年患者的数据显示，截至治疗四周后六周评估和关键 疗效指标的改善，TSHA-102 耐受性良好，没有出现治疗突发的严重不良事件 (SAE)，包括临床全球印象改善 (CGI-I)、临床全球印象严重程度 (CGI-S) 和雷特综合征行为 问卷 (RSBQ)

首席研究员（PI）在初步临床数据和视频 证据的支持下，观察到多个领域的临床改善， 包括自主功能（睡眠和呼吸）、发声以及大肌肉运动技能（获得在没有辅助的情况下坐着三分钟的能力）和精细运动技能（获得握住物体的能力）

美国（美国）美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了用于患有 Rett 综合征的儿科患者 TSHA-102 的研究性新药 (IND) 申请

已向 英国（U.K.）提交临床试验申请 (CTA)药品和保健产品监管局 (MHRA) 针对患有 Rett 综合征的儿科患者 TSHA-102

私募融资（PIPE）预计将使新投资者和 现有投资者获得约1.5亿美元的总收益，PIPE的净收益以及现有现金和现金等价物将现金流延至2025年第三季度

美国东部时间今天上午 8:30 的电话会议和网络直播

达拉斯2023年8月14日Taysha Gene Therapies, Inc.（纳斯达克股票代码：TSHA）是一家临床阶段的基因疗法公司，专注于开发和商业化用于治疗中枢神经系统（CNS）单基因疾病（CNS）的基于AAV的基因疗法，今天公布了截至2023年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了 公司最新情况。

我们对本季度在两个主要研究项目的临床评估方面取得的进展感到满意。 对于 Rett 综合征中的 TSHA-102，我们认为，治疗四周后第一位患有严重疾病的成年患者的初步安全状况和显著的临床改善增强了我们基因疗法解决雷特综合征根本原因的 变革潜力。重要的是，这些早期数据表明 miRNA 响应式自动调节元件 (miRare) 技术正在发挥中介作用 MECP2 a 上的 CNS 中的表达式 逐个单元格基础，支持对MiRare的监管控制。TSHA-102 的初步数据令我们深受鼓舞， 专注于继续探索其治疗潜力，预计第二名患者将在第三季度给药。Taysha董事长兼首席执行官肖恩·诺兰说，我们还获得了美国食品药品管理局的许可，可以在美国的儿科患者中启动 TSHA-102 的临床开发，并已向MHRA提交了针对雷特综合征儿科患者的 TSHA-102 的CTA，这将把我们的临床评估范围扩大到 疾病进展较早阶段的儿童。对于 GAN 中的 TSHA-120，我们使用疾病进展模型 (DPM) 的新综合数据分析已提交给 FDA ，我们计划在第三季度与该机构一起审查 TSHA-120 的潜在监管途径。

诺兰继续说：“我们成功完成了来自顶级投资者的1.5亿美元PIPE，这极大地提振了我们的资产负债表，我们认为这凸显了人们对我们 TSHA-102 计划的热情，也凸显了人们对在 REVEAL 试验中接受治疗的第一位 患者的早期临床读数。通过将现金流延至2025年第三季度，我们可以专注于执行，努力实现创造价值的关键里程碑。

Elsa Rossignol 博士、FRCP、FAAP、蒙特利尔大学 CHU Sainte-Justine 神经科学和儿科副教授、REVEAL 试验的首席研究员补充说：“第一位患有晚期雷特综合征的成年人使用 TSHA-102 治疗后观察到的疗效反应很有希望 。在治疗之前，患者一直处于高血压状态，身体活动有限，需要持续的背部支撑，并且在儿童早期就失去了精细和大肌肉运动功能。治疗后，我们观察到 呼吸模式、发声和运动技能有所改善。十多年来，病人首次能够在没有帮助的情况下坐着，自 婴儿期以来，她首次展示了解开双手并稳定地握住物体的能力。我相信，患者在治疗初期就实现了这些里程碑，再加上我们观察到的呼吸模式和睡眠质量的改善，非常令人鼓舞，也支持了 TSHA-102 的潜力。我很荣幸能与雷特综合症社区合作，帮助患有这种毁灭性疾病的患者和家庭。

Rett 综合征是一种罕见的神经发育障碍，由 X 连锁突变引起 MECP2基因。该疾病的特征是智力 障碍、沟通中断、癫痫发作、发育减缓和/或退化、运动和呼吸障碍以及预期寿命缩短。由致病性/可能致病性引起的 Rett 综合征 MECP2 据估计，在美国、欧盟和英国，突变将 影响15,000至20,000名患者。

近期企业要闻

1.5亿美元的私募融资加强了资产负债表，再加上现有的现金和现金等价物，将现金流延伸到2025年第三季度

•

私募由新投资者RA Capital Management牵头，大型机构投资者 投资者 PBM Capital、RTW Investments、LP、Venrock Healthcare Capital Partners、TCGX、Acuta Capital Partners、Kynam Capital、LP、Octagon Capital、Invus、GordonMD® Global Investments LP 和

•

现金跑道预计将为2025年第三季度的运营计划提供资金

•

净收益主要用于为 Rett 综合征 TSHA-102 的临床开发提供资金，并在 GAN、营运资金和其他一般公司用途方面为 TSHA-120 的计划活动提供支持

近期临床亮点

雷特综合征中的 TSHA-102：一种自我补充的鞘内递送的 AAV9 基因转移疗法，用于雷特综合征的临床评估，雷特综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍 ，由 X 连锁突变引起 MECP2基因。TSHA-102 采用了一种新颖的 MiRare 平台，旨在调解等级 MECP2在 CNS 上的 逐个单元格基础没有过度表达的风险。TSHA-102 已获得 FDA 颁发的孤儿药和罕见儿科疾病称号，并被欧盟委员会授予孤儿药称号。

TSHA-102 正在 REVEAL 1/2 期试验中进行评估， 人类第一，开放标签、随机、剂量递增和剂量扩张研究，评估 TSHA-102 对患有 Rett 综合征的成年女性的安全性和初步疗效 MECP2 功能丧失突变。主要疗效终点是临床医生使用临床全球印象量表改善 (CGI-I)、Rett 综合征手部功能量表和修订后的运动行为评估 (R-MBA) 对患者进行评估。次要终点包括临床医生和护理人员使用临床全球印象量表严重程度 (CGI-S)、Rett 综合征行为问卷 (RSBQ) 和其他临床评估量表对患者进行的评估。

在 REVEAL Phase 1/2 试验中，第一批在第一组（低剂量）中服用 TSHA-102 的成年患者的结果：

•

在 治疗后六周的评估中，安全状况耐受性良好，没有治疗中出现的 SAE

•

治疗后四周的关键疗效衡量标准显示了以下内容：

•

适应于 Rett 综合征的临床全球印象改善 (CGI-I) 量表是临床医生报告的使用七分量表（一=改善得很多，七=差很多）对整体改善的评估，显示分数为二表示有很大改善

•

Clinical Global Impressients 严重程度 (CGI-S) 量表是 临床医生报告的使用七分量表对患者疾病总体严重程度的评估，显示基线分数从六分（重症）提高到五分（明显病情）提高了一个百分点

•

Rett Syndrome 行为问卷 (RSBQ) 是一份评估雷特综合征特征的 45 项问卷 ，显示总分从基线分数 52 分提高到 29 分 23 分

•

在治疗后的第五周，癫痫发作日记显示没有可量化的癫痫发作事件

•

经修订的运动行为评估（R-MBA）在治疗四周后没有观察到明显的变化，这是一项由临床医生报告的衡量雷特综合征疾病行为的量表，有24个问题

•

治疗六周后 PI 视频证据支持的初步疗效数据和临床观察表明，多个领域的临床效果有所改善，包括：

•

自主功能，改善呼吸模式和睡眠质量/持续时间，包括 夜间行为的正常化

•

随着社交兴趣的增加，发声

•

大肌肉运动技能，能够在无人帮助的情况下坐下三分钟

•

精细动作技能和手部功能，获得握住物体、解开双手然后用 手指触摸屏幕的能力

•

预计每季度都会对现有临床数据进行进一步更新

•

第二名患者经独立数据监测委员会 (IDMC) 批准，预计将在2023年第三季度给药， 将在2023年下半年继续给成年患者服药

•

美国食品药品管理局批准了 TSHA-102 在患有 Rett 综合征的儿科患者 中的新药申请

•

CTA 向英国 MHRA 提交了 Rett 综合征儿科患者的 TSHA-102

TSHA-120 用于巨轴突神经病 (GAN)：在临床评估中 自互补鞘内提供的 AAV9 基因疗法，GAN 是一种超罕见的遗传性遗传性神经退行性疾病，尚未获得批准的治疗方法. TSHA-120 已获得 FDA 的 孤儿药和罕见儿科疾病称号，并被欧盟委员会授予孤儿药称号。

•

在 2023 年 6 月的研发日上，Taysha 概述了 疾病进展模型 (DPM) 的新综合数据分析和开发，该公司认为该模型有可能解决美国食品药品管理局关于GAN的异质性以及 MFM32 作为一项非盲研究的主要终点的努力依赖性质的反馈

•

利用作为会议请求提交给 FDA 的 DPM 进行新的全面数据分析；预计将在 2023 年第三季度对 TSHA-120 的潜在监管途径提供反馈

•

美国食品药品管理局对CMC模块3修正案的反馈得出的结论是，分析数据足以支持用于临床研究的关键批次和释放量的 可比性

2023 年第二季度财务摘要

研发费用：截至2023年6月30日的三个月，研发费用为1,980万美元，而截至2022年6月30日的三个月中，研发费用为2350万美元。减少370万美元是由于员工人数减少以及制造批次和原材料采购减少导致薪酬支出减少。

一般和管理费用：截至2023年6月30日的三个月，一般和管理费用为600万美元， 而截至2022年6月30日的三个月为990万美元。减少390万美元是由于人手、咨询和专业费用减少导致一般和行政补偿减少。

净亏损：截至2023年6月30日的三个月，净亏损为2460万美元，合每股亏损0.38美元，而截至2022年6月30日的三个月， 的净亏损为3,410万美元，合每股亏损0.85美元。

现金及现金等价物：截至 2023年6月30日，Taysha拥有4510万美元的现金及现金等价物。Taysha预计将从私募中获得1.5亿美元的总收益，私募预计将于2023年8月16日结束，然后扣除配售代理 佣金和发行费用。私募的净收益，加上当前的现金和现金等价物，预计将为其运营计划和2025年第三季度的资本需求提供资金。

电话会议和网络直播信息

Taysha 管理层将于美国东部时间今天上午8点30分举行电话会议和网络直播，以审查其财务和经营业绩并提供公司最新情况。电话会议的拨入号码是 877-407-0792（美国/加拿大）或 201-689-8263（国际）。所有来电者 的会议 ID 都是 13740092。网络直播可以在这里观看：https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1624983&tp_key=25b742b70a。网络直播的存档版本将持续30天，可访问 Tayshas 网站 https://ir.tayshagtx.com/news-events/events-presentations 进行访问。

关于 Taysha 基因疗法

Taysha Gene Therapies（纳斯达克股票代码：TSHA）的使命是根除单基因中枢神经系统疾病。我们的唯一重点是开发治疗性药物，我们的目标是将我们的治疗从临床快速转化为床边。我们将团队在基因疗法药物开发和商业化方面久经考验的经验与世界一流的德克萨斯大学西南基因疗法项目相结合。我们共同利用我们的 完全集成的平台，目标是显著改善患者的生活。更多信息可在 www.tayshagtx.com 上找到。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 前瞻性陈述。诸如预期、相信、期望、打算、项目、计划、 以及未来或类似表达之类的词语旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述包括关于我们候选产品的潜力的陈述，包括我们最初在REVEAL试验中给药的第一位患者中看到的任何 个有利结果的可重复性和耐久性，包括我们的临床前候选产品，对我们寻求治疗的患者的生活质量产生积极影响，改变我们寻求治疗的患者的病程，我们的研究， 候选产品的开发和监管计划，这些候选产品有可能获得美国食品药品管理局的监管批准或等效的外国监管机构，以及如果获得批准，这些候选产品是否会成功分销和销售 ，这些候选产品的潜在市场机会，我们的企业增长计划，与私募的时机、规模和完成相关的声明，对我们现金跑道的预测 以及公司对资金、运营和营运资金支出的预期。前瞻性陈述基于管理层当前的预期，存在各种风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致 实际业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的业绩存在重大不利差异。因此，这些前瞻性陈述并不构成对未来表现的保证，提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述。我们的业务风险在我们的美国证券交易委员会（SEC）文件中详细描述，包括我们截至2022年12月31日的全年 10-K表年度报告和截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告，这两份报告均可在美国证券交易委员会（SEC）网站www.sec.gov上查阅。其他信息将在我们不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中提供。COVID-19 疫情的影响可能会加剧此类风险。这些前瞻性陈述仅代表截至本文发布之日，除非法律要求，否则我们不承担任何更新这些陈述的义务。

Taysha 基因疗法有限公司

简明合并

资产负债表数据

（以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）

		2023年6月30日				2022年12月31日
资产
流动资产：
现金和现金等价物		$	45,083			$	87,880
预付费用和其他流动负债			9,032				8,537
流动资产总额			54,115				96,417
限制性现金			2,637				2,637
财产、厂房和设备，净额			14,139				14,963
经营租赁 使用权资产			10,348				10,943
其他非流动资产			304				1,316
总资产		$	81,543			$	126,276
负债和股东（赤字）权益
流动负债：
应付账款		$	10,766			$	10,946
应计费用和其他流动负债			19,631				18,287
递延收入			26,909				33,557
流动负债总额			50,641				62,790
递延收入，扣除流动部分			6,212
定期贷款，净额			38,354				37,967
经营租赁负债，扣除流动部分			19,528				20,440
其他非流动负债			3,922				4,130
负债总额			118,657				125,327
优先股，每股面值0.00001美元；截至2023年6月30日和2022年12月31日，已授权1,000万股，未发行和流通股票			—				—
股东（赤字）权益
普通股，每股面值0.00001美元；截至2023年6月30日和2022年12月31日，已授权的2亿股股票以及64,432,637股和 63,207,507股已发行和流通股票			1				1
额外的实收资本			406,546				402,389
累计赤字			(443,661	)			(401,441	)
股东（赤字）权益总额			(37,114	)			949
负债总额和股东（赤字）权益		$	81,543			$	126,276

Taysha 基因疗法有限公司

简明合并运营报表

（以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）

		对于这三个人来说 几个月已结束 2023年6月30日				对于这三个人来说 几个月已结束 2022年6月30日				对于这六个人来说 几个月已结束 2023年6月30日				对于这六个人来说 几个月已结束 2022年6月30日
收入：
服务收入		$	2,395			$	—			$	7,101			$	—
运营费用：
研究和开发			19,791				23,506				32,305				61,688
一般和行政			5,988				9,867				14,739				21,336
运营费用总额			25,779				33,373				47,044				83,024
运营损失			(23,384	)			(33,373	)			(39,943	)			(83,024	)
其他收入（支出）：
利息收入			223				27				542				41
利息支出			(1,440	)			(743	)			(2,814	)			(1,415	)
其他费用			3				(3	)			(5	)			(11	)
其他收入总额（支出）			(1,214	)			(719	)			(2,277	)			(1,385	)
净亏损		$	(24,598	)		$	(34,092	)		$	(42,220	)		$	(84,409	)
每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后		$	(0.38	)		$	(0.85	)		$	(0.66	)		$	(2.16	)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值			64,244,531				40,142,403				63,755,435				39,163,996

公司联系人：

海莉·柯林斯

董事、企业传播主管

Taysha 基因疗法有限公司

hcollins@tayshagtx.com

媒体联系人：

卡罗琳·霍利

频道通讯

carolyn.hawley@canalecomm.com