Cartesian Therapeutics公布2023年全年财务业绩并提供业务最新情况

Descartes-08（该公司潜在的首创mRNA CAR-T细胞疗法）在重症肌无力（MG）中的2b期研究的主要数据将在2024年中期按计划进行

有望在24年上半年启动Descartes-08治疗系统性红斑狼疮（SLE）的2期研究，并在24年下半年启动针对其他自身免疫适应症的2期篮子研究

继最近获得IND批准后，正在计划对下一代mRNA CAR-T候选产品Descartes-15进行首次人体1期剂量递增研究

截至2023年12月31日，约1.183亿美元的预计现金、现金等价物和限制性现金，预计将支持2026年下半年的计划运营

马里兰州盖瑟斯堡，2024年3月7日（环球新闻专线）——开创自身免疫性疾病mRNA细胞疗法的临床阶段生物技术公司Cartesian Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：RNAC）（“公司”）今天公布了截至2023年12月31日的全年财务业绩和最近的公司最新情况。

Cartesian总裁兼首席执行官Carsten Brunn博士表示：“预计未来一年中将有几个可能创造价值的里程碑，我们在向自身免疫性疾病患者提供创新细胞疗法的使命方面取得了长足的进展。”“对于我们的主要候选产品Descartes-08，我们仍然预计将在年中报告正在进行的针对重症肌无力（MG）患者的2b期试验的主要数据。我们认为，这是针对自身免疫性疾病的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法最先进、唯一的随机对照的2期试验。”

Brunn博士继续说：“除了MG之外，我们仍然预计将在上半年启动一项针对系统性红斑狼疮（SLE）患者的2期研究。在先前完成的针对MG患者的2a期研究的临床数据集的支持下，我们认为，我们使用新型mRNA工程CAR-T（mRNA CAR-T）技术设计的Descartes-08不需要预处理化疗，预计将在门诊环境中给药，可以作为第一种针对自身免疫性疾病患者的CAR-T细胞疗法。”

近期管道进展和预期里程碑

•主要数据来自Descartes-08在MG患者中进行的随机2b期研究，预计将于2024年中期进行。该公司针对MG（NCT04146051）患者的Descartes-08的2b期随机、双盲、安慰剂对照试验的入组工作仍在进行中，预计将在2024年中期得出最佳结果。

•公布了针对MG患者的Descartes-08的2a期研究的积极长期随访数据。2024年1月，笛卡尔宣布了其针对全身性MG（一种导致致残性肌肉无力和疲劳的慢性自身免疫性疾病）患者的自体抗B细胞成熟抗原（BCMA）mRNA CAR-T细胞疗法候选产品Descartes-08的12个月的积极随访数据。在这项研究中，Descartes-08是在门诊环境中给药的，没有整合载体或预处理化疗，观察到在一年的随访期内，自身抗体持续耗尽，MG严重程度评分有临床意义的改善。Descartes-08被观察到耐受性良好，没有剂量限制毒性、细胞因子释放综合征或神经毒性。

Descartes-08已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予用于治疗MG的孤儿药称号。

•预计将于2024年上半年启动针对系统性红斑狼疮患者的笛卡尔-08的2期研究。该公司预计将在2024年上半年启动一项针对系统性红斑狼疮（NCT06038474）患者的笛卡尔-08的2期研究。该公司已获得研究性新药（IND）许可，旨在评估在没有预处理化疗的情况下门诊Descartes-08给药的安全性和耐受性。系统性红斑狼疮是一种无法治愈的自身免疫性疾病，其特征是影响多个器官系统的全身性炎症。据估计，它将影响美国约150万人。

•Descartes-15的IND申请已获批准。2024年1月，笛卡尔宣布，美国食品药品管理局批准了其对笛卡尔-15的IND申请，这是一种下一代自体抗BCMA mRNA car-T候选产品。与Descartes-08一样，Descartes-15的设计不需要预处理化疗，据观察，具有可预测和可控的药代动力学，旨在避免基因组整合的风险。首次人体1期剂量递增研究的计划正在进行中。该研究旨在评估多发性骨髓瘤患者门诊Descartes-15给药的安全性和耐受性。该公司预计随后将评估Descartes-15的自身免疫适应症。

公司最新消息

•即将举行的寻求批准优先股转换和反向股票拆分的股东特别会议。笛卡尔计划于2024年3月27日举行股东特别会议，寻求股东批准，将公司的A系列无表决权可转换优先股转换为公司的普通股，并以1比20和1比30的比率进行反向股票分割。反向股票拆分将按比例影响笛卡尔普通股的所有持有者，不会影响任何股东的普通股所有权百分比。截至2024年2月13日登记在册的普通股持有人有资格在会议上投票。

•宣布了将公司总部迁至马里兰州弗雷德里克的计划。该公司最近宣布计划将其公司总部迁至马里兰州的弗雷德里克。这座占地约20,000平方英尺的最先进的符合当前良好生产规范 (cGMP) 的设施具有临床和商业生产规模的能力，旨在支持公司的成熟产品线。

•完成了与Selecta Biosciences, Inc.的合并，并同时进行了6,025万美元的私人融资。2023年11月，笛卡尔宣布与Selecta Biosciences, Inc. 合并，创建了一家完全整合的上市公司，开创了治疗自身免疫性疾病的mRNA细胞疗法。在合并方面，Cartesian宣布了6,025万美元的私人融资，由蒂莫西·斯普林格博士牵头。

2023 年全年财务业绩

•截至2023年12月31日，预计现金、现金等价物和限制性现金约为1.183亿美元，反映了2024年第一季度从2023年11月融资中获得的净收益。通过对主要候选人笛卡尔-08的第三阶段研究，公司截至2023年12月31日的预计现金和现金等价物预计将支持2026年下半年的计划运营和笛卡尔管道的开发。

•截至2023年12月31日止年度的研发费用为7,180万美元，而截至2022年12月31日的年度为7,240万美元。截至2023年12月31日的财年，支出减少了60万美元，这主要是由于战略调整优先顺序导致临床前和临床项目支出的减少，股票薪酬和人员支出产生的支出部分抵消了支出。

•截至2023年12月31日止年度的一般和管理费用为4,060万美元，而截至2022年12月31日的年度为2390万美元。截至2023年12月31日的年度支出增加1,670万美元，主要是由于与合并相关的股票薪酬、人事支出和专业费用产生的支出。

•截至2023年12月31日止年度的净亏损为2.197亿美元，合每股净亏损（基本/摊薄）（1.66美元），而截至2022年12月31日止年度的净收益为3540万美元，合每股净收益（基本）0.24美元。

关于笛卡尔疗法

Cartesian Therapeutics是一家处于临床阶段的公司，开创了治疗自身免疫性疾病的mRNA细胞疗法。该公司的主要资产Descartes-08可能是全身性重症肌无力患者的2b期临床开发中首创的mRNA CAR-T。计划在允许的IND下对系统性红斑狼疮进行额外的2期研究，并针对其他自身免疫适应症进行篮子试验。该公司的临床阶段产品线还包括Descartes-15，这是一种下一代自体抗BCMA mRNA CAR-T。欲了解更多信息，请访问www.cartesiantherapeutics.com或在LinkedIn或X（前身为推特）上关注该公司。

前瞻性陈述

本新闻稿中关于公司未来预期、计划和前景的任何声明，包括但不限于关于公司预期现金资源和现金流的声明、公司预计的手头现金、公司A系列无表决权可转换优先股的转换、公司在股东批准之前进行反向股票拆分的计划、公司总部搬迁、公司的制造能力以及为其提供必要数量的候选产品的能力临床试验和潜在的商业化、公司保持对产品质量和生产控制的能力、RNA Armory® 能够精确控制和优化利用多种模式的多样细胞疗法的工程细胞的潜力、Descartes-08和Descartes-15以及公司其他候选产品治疗重症肌无力、系统性红斑狼疮或任何其他疾病的潜力，预计的启动时间临床试验、正在进行的预期时间或结果计划中的临床试验、研究和数据读取、美国食品和药物管理局审查公司监管申报的预期时间或结果、公司进行临床试验和临床前研究的能力、任何监管申报的时间或提出、选择候选开发产品的预期时间或结果、公司完善任何预期协议和许可证并实现其预期收益的能力、治疗模式的新颖性公司有能力发展，潜力巨大在公司为满足未满足的医疗需求而开发的任何疗法中，公司建立和维持其战略合作伙伴关系的能力，以及参与公司临床试验和其他包含 “预测”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“假设”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目” 等词语的声明根据1995年《私人证券诉讼改革法》，“应该”、“目标”、“将” 和类似表述构成前瞻性陈述。由于各种重要因素，包括但不限于以下因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示结果存在重大差异：临床试验（包括概念验证试验）的启动、完成和成本所固有的不确定性，包括不确定的结果；来自正在和未来临床试验的数据的可用性和时机以及此类试验的结果；特定临床试验的初步结果是否可以预测该试验的最终结果；以及是否早期临床试验的结果将表明以后的临床试验结果、根据对非人类受试者的研究结果预测对人体进行的研究结果的能力、公司RNA Armory® 技术未经证实的方法、患者入组的潜在延迟、公司候选产品的不良副作用、其依赖第三方进行临床试验、公司无法维持其现有或未来的合作、许可或者合同关系，它的无法保护其专有技术和知识产权，监管部门批准可能延迟，可用资金足以满足其可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求，公司的经常性运营亏损和负现金流，公司普通股价格的大幅波动，与地缘政治冲突和流行病相关的风险以及公司最新年度报告的 “风险因素” 部分中讨论的其他重要因素 10-K 表格随后在10-Q表以及公司向美国证券交易委员会提交的其他文件中提交了季度报告。此外，本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至其发布之日的观点，不应以此作为其后任何日期的观点。除非法律要求，否则公司明确表示不打算更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述。

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