Larimar Therapeutics宣布在弗里德赖希共济失调患者的Nomlabofusp长期开放标签延期研究中为首位患者服用剂量

宾夕法尼亚州巴拉辛威德，2024年3月11日——专注于开发复杂罕见疾病治疗方法的临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics, Inc.（“LRMR”）（纳斯达克股票代码：LRMR）今天宣布在一项开放标签延期（OLE）研究中对第一位患者进行剂量，该研究评估了弗里德赖希共济失调参与者每天皮下注射25毫克的nomlabofusp（FA)。Nomlabofusp（CTI-1601）是一种新的蛋白质替代疗法，旨在通过向线粒体输送弗里德赖希共济失调（FA）的根本原因。

“我们很高兴为OLE研究中的第一位患者服药，进一步推进了nomlabofusp临床计划，并在成功完成2期剂量递增研究的基础上再接再厉。重要的是，OLE研究将为长期安全状况和组织弗拉他辛水平提供信息，并初步了解患者自我给药或护理人员给药的现实经验。在最近的2期剂量探索试验中完成治疗或之前完成nomlabofusp的1期临床试验的参与者可能有资格筛查OLE。根据我们的第一和第二阶段研究结果，我们预计将在整个研究过程中继续每天给药。” Larimar总裁兼首席执行官Carole Ben-Maimon说。“二月份，我们宣布，我们打算将frataxin作为潜在的新型替代终点，以支持加快审批。来自OLE研究的frataxin数据、支持性药效学和临床结果信息以及安全性数据以及其他非临床药理学信息将用于支持BLA可能在2025年下半年提交的加速批准。我们期待在2024年第四季度报告OLE研究的初步数据。”

Larimar的2期OLE研究将首先评估每天皮下注射25毫克的nomlabofusp自行给药或由护理人员给药。OLE研究的关键研究目标包括安全性和耐受性、药代动力学、外周组织中的组织frataxin水平，以及长期皮下给药nomlabofusp后的其他探索性药效学标志物（脂质谱和基因表达数据）。试验期间收集的临床测量结果将与来自弗里德赖希共济失调临床结果衡量研究（FACOMS）数据库参与者的合成对照组的数据进行比较。为了增加OLE研究中的剂量，由于持续的部分临床搁置，来自2期剂量探索研究的50 mg队列的数据以及OLE研究中25毫克剂量的可用数据将提交给美国食品药品管理局审查。OLE研究的初步数据预计将在2024年第四季度公布。

关于 Nomlabofusp (CTI-1601)

Nomlabofusp 是一种重组融合蛋白，旨在将人类 frataxin 输送到无法产生足够这种必需蛋白质的弗里德赖希共济失调患者的线粒体。Nomlabofusp已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予罕见儿科疾病称号、快速通道认证和孤儿药称号，欧盟委员会授予孤儿药称号，欧洲药品管理局授予PRIME认证。

关于 Larimar Therapeu

Larimar Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：LRMR）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发复杂罕见疾病的治疗方法。Larimar的主要化合物nomlabofusp（CTI-1601）正在开发中，可作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法。Larimar 还计划使用其细胞内

用于设计其他融合蛋白的交付平台，以靶向其他以细胞内生物活性化合物缺乏为特征的罕见疾病。欲了解更多信息，请访问： https://larimartx.com.

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，这些陈述基于Larimar管理层的信念和假设以及管理层目前可获得的信息。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于关于Larimar开发和商业化nomlabofusp（也称为 CTI-1601）和其他计划候选产品的能力、Larimar计划的研发工作，包括其nomlabofusp临床试验的时机、与美国食品药品管理局的互动和总体发展计划以及与拉里玛业务战略、筹资能力有关的其他事项的陈述资本，资本的使用，结果运营和财务状况以及未来运营的计划和目标.

在某些情况下，你可以通过这些术语或其他类似术语的 “可能”、“将”、“可能”、“应该”、“期望”、“打算”、“预测”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜在”、“继续”、“持续” 或否定词语或其他类似术语来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。这些陈述涉及风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的信息存在重大差异。这些风险、不确定性和其他因素包括Larimar产品开发活动、非临床研究和临床试验的成功、成本和时机，包括nomlabofusp的临床里程碑和与美国食品药品管理局的持续互动；初步临床试验结果可能与最终临床试验结果不同，早期的非临床和临床数据以及nomlabofusp的测试可能无法预测后来的临床试验和评估的结果或成功；美国食品药品管理局最终可能不会同意 Larimar 的观点nomlabofusp 发展战略；公共卫生危机对拉里玛未来临床试验、制造、监管、非临床研究时间表和运营以及总体经济状况的潜在影响；Larimar 和第三方制造商 Larimar 参与优化和扩展 nomlabofusp 制造流程的能力；Larimar 获得 nomlabofusp 和未来候选产品的监管批准的能力；Larimar 发展销售和营销能力的能力，无论是单独还是与潜在的未来合作者一起，以及成功将任何经批准的候选产品商业化；Larimar筹集必要资金以开展其产品开发活动的能力；以及Larimar向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中描述的其他风险，包括但不限于Larimar的定期报告，包括10-K表年度报告、10-Q表季度报告以及向美国证券交易委员会提交或提供并可用的8-K表最新报告在 www.sec.gov。这些前瞻性陈述基于Larimar目前已知的事实和因素及其对未来的预测，对此尚无法确定。因此，前瞻性陈述可能不准确。本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表Larimar管理层截至本文发布之日的观点。除非法律要求，否则Larimar没有义务以任何理由更新任何前瞻性陈述。

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