Arcturus Therapeutics公布第四季度和2023财年财务最新情况和管道进展
Kostaive® 预计将于今年在日本推出
ARCT-032 仍在按计划在第二季度提供 1b 阶段中期 数据
到第二季度末，ARCT-810 仍有望获得第 2 阶段中期 数据
针对季节性流感疫苗的 ARCT-2138（四价 LUNAR-FLU）1 期研究 启动
针对莱姆病和淋病启动了新的 STARR® 疫苗发现计划
现金流延期至 2027 年第一季度
美国东部时间今天下午 4:30 举行的投资者电话会议
圣地亚哥--(美国商业资讯)--2024年3月7日--Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（“公司”，“Arcturus”，纳斯达克股票代码：ARCT）是一家专注于传染病疫苗开发以及肝脏和呼吸道罕见疾病领域机会的全球信使RNA药物公司 今天公布了截至2023年12月31日的第四季度财务业绩，并提供了公司最新情况。
Arcturus Therapeutics总裁兼首席执行官约瑟夫·佩恩表示：“我对Arcturus在2023年持续取得的进展 以及在商业化方面所做的努力感到兴奋。“除了我们的全球疫苗合作伙伴CSL Seqirus及其在日本的COVID疫苗合作伙伴明治、Kostaive之外® 作为世界上第一个自扩增mRNA（sa-mRNA）产品获得了历史性批准。最近公布的临床试验数据， 表明 Kostaive®与批准的传统 mRNA 疫苗相比，诱发了更强、更广泛、更持久的免疫反应。”
Payne先生继续说：“我们特别高兴地宣布，美国食品药品管理局和欧盟委员会最近批准了 ARCT-032 的孤儿药称号，这是一种针对囊性纤维化患者的吸入式 mRNA 治疗药物 候选药物。这些监管机构名称将有助于推动 ARCT-032 成为目前尚未获得任何已批准的该疾病药物候选人群的 CF 人群的潜在治疗方法 。”
Arcturus 首席财务官安迪·萨辛表示：“我很高兴地宣布，由于严格的成本管理和CSL合作的进展，现金流已延长至2027年第一季度。这是我们的跑道连续第二个季度延长，但不包括科斯塔伊夫的任何捐款® 收入或商业里程碑。”
近期企业要闻
| · | 2024 年 2 月，该公司与 CSL 合作公布了新的 COVID-19 sa-mRNA 结果 ，表明与传统 COVID-19 mRNA 疫苗增强剂相比，免疫持续时间更长。简短通信 遵循先前发布的数据 《柳叶刀传染病》于 2023 年 12 月。这项在日本11个地点进行的随机、双盲、主动对照 研究评估了Kostaive的免疫原性® 和 Comirnaty® 在加强剂后一、三和六个月内使用。 |
| o | 新的分析将观察免疫反应的时间从增强剂 剂量后的3个月延长至6个月，这表明了Kostaive在抗体持久性方面的优势® 优于 Comirnaty 对抗最初的武汉菌株和 Omicron BA.4/5 变体。 |
| o | Kostaive 的卓越免疫反应® 就抗体持久性的强度和持续时间而言，使用了Comirnaty剂量的六分之一（5 μg vs 30 μg）。 |
| · | 11月，日本厚生劳动省（MHLW）批准了Kostaive®，一种用于初级疫苗接种的自扩增 mRNA COVID-19 疫苗，适用于 18 岁及以上成人的加强疫苗。 这标志着自2022年11月签署合作和许可协议 以来CSL和Arcturus的第一个上市批准里程碑。 |
| o | 该批准基于来自多家Kostaive的积极临床数据® 项研究，包括在越南进行的 16,000 名受试者的疗效研究以及一项第 3 期 COVID-19 加强试验，与标准 mRNA COVID-19 疫苗比较器相比，该试验 取得了更高的免疫原性结果和良好的安全性。研究 结果已发表于 《柳叶刀传染病》. |
| · | Kostaive®预计将于今年在日本推出。 |
| · | 2024年1月，该公司与CSL合作，启动了针对健康年轻人和老年人的 ARCT-2138（四价LUNAR-FLU）季节性流感疫苗的1期剂量发现研究。 |
| · | 该公司继续推进 ARCT-810 的开发， 是一种治疗鸟氨酸转氨甲酰化酶（OTC）缺乏症的mRNA候选药物。 |
| o | ARCT-810 在美国进行的 1b 期单剂量递增剂量研究已经完成了所有群组（N = 16 名患者）的入组和给药 。 |
| o | 在英国和欧洲进行的 ARCT-810 二期研究招收了多达 24 名患有非处方药缺乏症的青少年和成人 。正在进行的研究正在评估两种剂量水平，包括每位参与者每两周最多六（6）次给药。 公司预计将在第二季度末之前分享第二阶段的中期数据。 |
| · | 2023 年 11 月，Arcturus 获得美国食品药品管理局颁发的 ARCT-032 孤儿药认定，用于治疗囊性纤维化。 |
| · | 2024 年 2 月，Arcturus 获得欧盟委员会 授予 ARCT-032 孤儿药产品称号。ARCT-032 仍有望在 2024 年第二季度获得 1b 阶段中期数据。 |
| · | 基于 提供的 LUNAR® 和 STARR® 技术的临床和监管验证，Kostaive 的批准®在日本，公司 启动了针对莱姆病和淋病的新疫苗发现计划。 |
截至 2023 年 12 月 31 日的 年度的财务业绩
与合作和补助金相关的收入：
Arcturus 的主要收入来源是许可费、咨询和相关技术转让费、预订费以及从与制药和生物技术合作伙伴的研发协议中获得的合作付款 。在截至2023年12月31日的财年中， 我们报告的收入为1.699亿美元，而截至2022年12月31日的年度收入为2.060亿美元。 2023年CSL确认的收入为1.574亿美元，与2022年相比略有增长300万美元。我们在BARDA拨款协议 方面取得了重大进展，使收入增加了880万美元。年度收入下降的主要原因是 我们与Vinbiocare和Janssen的合作协议的终止。在截至2023年12月31日的三个月中，确认的收入为3,400万美元 ，而截至2022年12月31日的三个月为1.603亿美元。在截至2022年12月31日的三个月中，用于执行 CSL 合作的预付款 2 亿美元推动了大部分收入的确认。
运营费用：
截至2023年12月31日止年度的总运营支出 为2.45亿美元，而截至2022年12月31日的年度为1.938亿美元。在截至2023年12月31日的三个 个月中，运营支出为4,910万美元，而截至2022年12月31日的三个月，运营支出为3,880万美元。
研究与开发 费用：
研发 费用主要包括外部制造成本、由合同研究 组织进行的体内研究和临床试验、临床和监管顾问、人事相关费用、设施相关费用和实验室用品。截至2023年12月31日止年度的研究 和开发费用为1.921亿美元，而截至2022年12月31日的年度为1.478亿美元。研发费用的增加主要是由CSL和BARDA计划以及我们的内部 非处方药和囊性纤维化计划推动的。此外，我们增加了对早期技术和发现技术的投资。该公司启动了与其莱姆病和淋病疫苗发现计划相关的 临床前研究。截至2023年12月31日的三个月，研发费用为3660万美元，而截至2022年12月31日的三个月为2,700万美元。这种增长 是由于专业和人事相关开支的增加，以及补助金产生的反对研究和开发费用减少。
一般和行政 费用：
一般和行政 费用主要包括我们的行政、行政、法律和会计职能的工资和相关福利，法律和会计服务的专业 服务费以及其他一般和管理费用。截至2023年12月31日的财年， 一般和管理费用为5,290万美元，而截至2022年12月31日的年度为4,610万美元。年度增长 主要是由于员工人数和工资、差旅和咨询费用增加所导致的人事开支。此外， 我们承担了与新总部设施相关的更高的租金支出。截至2023年12月31日的三个月，一般和管理费用为1,250万美元 ，而截至2022年12月31日的三个月为1180万美元。 的小幅增长是由于人事相关费用。
净亏损：
截至2023年12月31日的财年，我们报告的净亏损约为2660万美元，摊薄后每股亏损1.00美元，而截至2022年12月31日止年度的净收益为930万美元， ，摊薄每股亏损0.35美元。在截至2023年12月31日的三个月中，我们报告的净亏损 约为860万美元或摊薄每股亏损（0.32美元），而截至2022年12月31日的三个月， 的净收益为1.174亿美元，摊薄每股亏损4.33美元。
现金状况和余额 表：
截至2023年12月31日，现金、现金等价物 和限制性现金为3.489亿美元，截至2022年12月31日为3.94亿美元。截至2023年12月31日，我们已经从CSL获得了总计约3.96亿美元的预付款和里程碑。我们预计未来将继续从CSL获得具有里程碑意义的 款项，这将支持COVID和流感计划以及CSL的另外三个疫苗计划的持续发展。 根据目前的资金管道和计划，预期的现金流将至少延长三年。
财报电话会议：美国东部时间 2024 年 3 月 7 日星期四下午 4:30
| · | 国内：1-877-407-0784 |
| · | 国际：1-201-689-8560 |
| · | 会议 ID：13744044 |
| · | 网络直播：链接 |
关于 Arcturus Therapeut
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（纳斯达克股票代码：ARCT）成立于2013年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，是一家全球性的mRNA药物和疫苗公司，其使能技术包括：（i）LUNAR® 脂质介导交付，（ii）STARR® mRNA技术（sa-mRNA）和（iii）mRNA药物物质以及药品制造 专业知识。Arcturus开发了世界上第一种自扩增信使核酸（sa-mRNA）COVID疫苗（Kostaive®），该疫苗已获得批准。 Arcturus与CSL Seqirus持续开展创新型mRNA疫苗的全球合作，在日本成立的合资企业ARCALIS专注于mRNA疫苗和疗法的制造。Arcturus的产品线包括可能治疗 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症和囊性纤维化的候选RNA疗法，以及其针对SARS-CoV-2（COVID-19）和 流感的合作mRNA疫苗项目。Arcturus的多功能RNA治疗平台可以应用于多种类型的核酸药物，包括 信使RNA、小干扰RNA、环状核糖核酸、反义RNA、自扩增RNA、DNA和基因编辑疗法。Arcturus 的 技术受其广泛的专利组合（美国、欧洲、日本、中国、 和其他国家的 400 多项专利和专利申请）所涵盖。欲了解更多信息，请访问 www.arcturusRX.com。此外，请通过推特和领英联系我们。
前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述 ，这些陈述涉及重大风险和不确定性，以实现1995年《私人证券诉讼改革 法》提供的安全港。除本新闻稿中包含的历史事实陈述外，任何陈述均为前瞻性陈述， 包括有关战略、未来运营、公司产品线（包括 ARCT-032 和 ARCT-810）和合作项目（包括与 CSL Seqirus 合作的 COVID-19 和流感计划）的成功可能性、临床前 或临床数据预测未来临床结果的可能性，包括 Kostaiwirus 的结果 VE® （或 ARCT-154）将预测疫苗更新版本的结果，即Kostaive可能商业上市®， ARCT-032 的持续进展或其作为任何 CF 人群治疗药物的潜力，ARCT-810 的持续发展， 临床数据的预期时机和共享，包括公司 ARCT810 2 期研究和 ARCT-032 1b 期 研究，我们对莱姆病或淋病疫苗发现计划的持续努力，公司平台 技术与其他技术进行有意义区分的潜力、LUNAR-FLU 计划的持续进展、 注册参与者的能力在包括公司的 ARCT-810 和 ARCT-032 计划在内的临床研究中，公司LUNAR-COVID计划开展商业 活动的可能性和时机，任何专利申请中签发专利的可能性，收取应收账款的可能性或时机，包括CSL的预期付款，其当前的现金状况和预期的现金消耗 和跑道，以及总体业务和经济状况的影响。Arcturus 可能无法实际实现计划、执行意图 或满足前述等任何前瞻性陈述中披露的预期或预测，您不应过分 依赖此类前瞻性陈述。这些陈述只是当前的预测或预期，受已知和 未知的风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致我们或我们行业的实际业绩、活动水平、业绩 或成就与前瞻性陈述的预期存在重大差异，包括Arcturus最新的10-K表年度报告以及随后提交或提交的材料中在 标题 “风险因素” 下讨论的内容 至，美国证券交易委员会，可在美国证券交易委员会的网站www.sec.gov上查阅。除非法律另有要求，否则Arcturus不愿有任何更新或修改任何前瞻性陈述的意图或义务，这些前瞻性陈述仅代表其发表之日，无论是 是由于新信息、未来事件或情况还是其他原因。
商标声明
本公告中出现的Arcturus徽标和Arcturus 的其他商标，包括LUNAR® 和STARR®，均为Arcturus的财产。本公告中的所有其他商标、服务标志、 和商品名称均为其各自所有者的财产。
ARCTURUS THERAPEUTICS 控股公司及其 子公司
合并资产负债表
| 截至12月31日， | ||||||||
| （以千计，面值信息除外） | 2023 | 2022 | ||||||
| 资产 | （未经审计） | |||||||
| 流动资产： | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | 292,005 | $ | 391,883 | ||||
| 限制性现金 | 55,000 | — | ||||||
| 应收账款 | 32,064 | 2,764 | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 | 7,521 | 8,686 | ||||||
| 流动资产总额 | 386,590 | 403,333 | ||||||
| 财产和设备，净额 | 12,427 | 12,415 | ||||||
| 经营租赁使用权资产，净额 | 28,500 | 32,545 | ||||||
| 非流动限制性现金 | 1,885 | 2,094 | ||||||
| 总资产 | $ | 429,402 | $ | 450,387 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款 | $ | 5,279 | $ | 7,449 | ||||
| 应计负债 | 31,881 | 30,232 | ||||||
| 长期债务的当前部分 | — | 60,655 | ||||||
| 递延收入 | 41,695 | 28,648 | ||||||
| 流动负债总额 | 78,855 | 126,984 | ||||||
| 递延收入，扣除流动部分 | 42,496 | 20,071 | ||||||
| 经营租赁负债，扣除流动部分 | 25,907 | 30,216 | ||||||
| 其他非流动负债 | 497 | 2,804 | ||||||
| 负债总额 | 147,755 | 180,075 | ||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 普通股：面值0.001美元；已授权6万股；截至2023年12月31日，已发行和流通股票为26,828股，截至2022年12月31日为26,555股 | 27 | 27 | ||||||
| 额外的实收资本 | 646,352 | 608,426 | ||||||
| 累计赤字 | (364,732 | ) | (338,141 | ) | ||||
| 股东权益总额 | 281,647 | 270,312 | ||||||
| 负债和股东权益总额 | $ | 429,402 | $ | 450,387 | ||||
ARCTURUS THERAPEUTICS 控股公司及其 子公司
合并运营报表和综合 收益（亏损）
| 截至12月31日的财年 | ||||||||||||
| （以千计，每股数据除外） | 2023 | 2022 | 2021 | |||||||||
| 收入： | （未经审计） | |||||||||||
| 协作收入 | $ | 160,882 | $ | 205,755 | $ | 12,359 | ||||||
| 补助金收入 | 9,051 | 244 | — | |||||||||
| 总收入 | 169,933 | 205,999 | 12,359 | |||||||||
| 运营费用： | ||||||||||||
| 研究和开发，网络 | 192,133 | 147,751 | 173,760 | |||||||||
| 一般和行政 | 52,871 | 46,071 | 41,451 | |||||||||
| 运营费用总额 | 245,004 | 193,822 | 215,211 | |||||||||
| 运营收入（亏损） | (75,071 | ) | 12,177 | (202,852 | ) | |||||||
| 股票法投资的（亏损）收益 | — | (515 | ) | 515 | ||||||||
| 外币（亏损）收益 | (229 | ) | (598 | ) | 584 | |||||||
| 财务收入（支出），净额 | 16,591 | (420 | ) | (1,921 | ) | |||||||
| 清偿债务的收益 | 33,953 | — | — | |||||||||
| 所得税前净（亏损）收入 | (24,756 | ) | 10,644 | (203,674 | ) | |||||||
| 所得税准备金 | 1,835 | 1,295 | — | |||||||||
| 净（亏损）收入 | $ | (26,591 | ) | $ | 9,349 | $ | (203,674 | ) | ||||
| （亏损）每股收益： | ||||||||||||
| 基本 | $ | (1.00 | ) | $ | 0.35 | $ | (7.74 | ) | ||||
| 稀释 | $ | (1.00 | ) | $ | 0.35 | $ | (7.74 | ) | ||||
| 计算每股收益（亏损）时使用的加权平均股数： | ||||||||||||
| 基本 | 26,628 | 26,445 | 26,317 | |||||||||
| 稀释 | 26,628 | 27,093 | 26,317 | |||||||||
| 综合（亏损）收入： | ||||||||||||
| 净（亏损）收入 | $ | (26,591 | ) | $ | 9,349 | $ | (203,674 | ) | ||||
| 综合（亏损）收入： | $ | (26,591 | ) | $ | 9,349 | $ | (203,674 | ) | ||||
ARCTURUS THERAPEUTICS 控股公司及其 子公司
合并运营报表和综合 收益（亏损）（未经审计）
| 三个月已结束 | ||||||||||||
| 十二月三十一日 | 9月30日 | |||||||||||
| （以千计，每股数据除外） | 2023 | 2022 | 2023 | |||||||||
| 收入： | ||||||||||||
| 协作收入 | $ | 28,212 | $ | 160,049 | $ | 43,376 | ||||||
| 补助金收入 | 5,777 | 244 | 1,764 | |||||||||
| 总收入 | 33,989 | 160,293 | 45,140 | |||||||||
| 运营费用： | ||||||||||||
| 研究和开发，网络 | 36,620 | 26,981 | 51,077 | |||||||||
| 一般和行政 | 12,507 | 11,860 | 13,377 | |||||||||
| 运营费用总额 | 49,127 | 38,841 | 64,454 | |||||||||
| 运营收入（亏损） | (15,138 | ) | 121,452 | (19,314 | ) | |||||||
| 外币（亏损）收益 | (54 | ) | (3,835 | ) | 4 | |||||||
| 财务费用，净额 | 6,881 | 1,025 | 3,981 | |||||||||
| 所得税前净（亏损）收入 | (8,311 | ) | 118,642 | (15,329 | ) | |||||||
| 所得税准备金 | 262 | 1,295 | 893 | |||||||||
| 净（亏损）收入 | $ | (8,573 | ) | $ | 117,347 | $ | (16,222 | ) | ||||
| （亏损）每股收益： | ||||||||||||
| 基本 | $ | (0.32 | ) | $ | 4.43 | $ | (0.61 | ) | ||||
| 稀释 | $ | (0.32 | ) | $ | 4.33 | $ | (0.61 | ) | ||||
| 计算每股收益（亏损）时使用的加权平均股数： | ||||||||||||
| 基本 | 26,628 | 26,508 | 26,574 | |||||||||
| 稀释 | 26,628 | 27,080 | 26,574 | |||||||||
| 综合（亏损）收入： | ||||||||||||
| 净（亏损）收入 | $ | (8,573 | ) | $ | 117,347 | $ | (16,222 | ) | ||||
| 综合（亏损）收入 | $ | (8,573 | ) | $ | 117,347 | $ | (16,222 | ) | ||||
投资者关系和媒体联系人
Arcturus Therapeu
Neda Safarzadeh
副总裁，人力资源/公关/营销主管
(858) 900-2682
IR@ArcturusRx.com