1 2023 年全年财务业绩和临床更新 2024 年 3 月 7 日


2 前瞻性陈述本演示文稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性陈述,涉及重大风险和不确定性。本演示文稿中包含的所有此类陈述均为1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。如果事实证明我们的预测不正确,该法律在一定程度上使我们有机会分享我们的未来展望,而不必担心会受到诉讼。我们对我们的业务充满热情,包括 LUM-201 及其可能为临床患者提供帮助的潜力。这种激情激发了我们的乐观情绪,相信我们的努力将取得成功并为患者带来有意义的改变。请记住,实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们试图通过使用 “预测”、“即将到来”、“将”、“计划”、“打算”、“预期”、“近似”、“预期”、“预期”、“潜在”、“迫在眉睫” 等词语来识别前瞻性陈述,以及提及未来时期或这些术语的否定词语。并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。前瞻性陈述的例子包括我们就计划于2024年上半年与美国食品药品管理局举行第二阶段会议以及预计于2024年下半年启动第三阶段计划所作的声明、我们的第二阶段数据为PGHD的第三阶段提供了明确的路径、PEM丰富了可能对 LUM-201 有反应的患者的试验、LUM-201 的预期益处以及除历史事实陈述之外的任何其他陈述。我们希望我们能够以 100% 的准确度预测未来,但这是不可能的。我们的前瞻性陈述既不是历史事实,也不是对未来表现的保证。您不应依赖任何前瞻性陈述,为了帮助您自己做出风险决定,我们对可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述存在重大差异的风险进行了广泛的讨论,包括与持续分析 LUM-201 试验数据相关的风险、我们未来与监管机构互动的时机和结果,包括我们与食品药品管理局第二阶段会议的结束、Lumos 根据需要筹集额外股权资本的时机和能力我们的三期试验,我们预测未来或有负债和业务运营所需的未来现金利用率和储备的能力、有效及时地组织和启动第三阶段试验的能力、有关潜在注册时间表的任何声明、成功开发 LUM-201 候选产品的能力、流行病、包括乌克兰-俄罗斯冲突和中东冲突在内的其他广泛健康问题或军事冲突的影响,以及其他可能导致实际结果与这些风险存在重大差异的风险此类前瞻性陈述中表达或暗示的事项包括 “风险因素” 部分和Lumos Pharma截至2023年9月30日的10-Q表季度报告中的其他信息,以及向美国证券交易委员会提交的其他报告,包括我们随后的10-Q表季度报告和8-K表最新报告。所有这些文件都可以在我们的网站上找到。在就我们的股票做出任何决定之前,您应该阅读并理解这些文件。我们预计,随后的事件和事态发展将导致我们的观点发生变化。我们可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述,但是,我们不承担任何更新前瞻性陈述的义务。因此,您不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们在本演示之日之后的任何日期的观点。11.14.2023


3 议程 • 投资者关系副总裁丽莎·米勒 • 首席执行官兼董事长里克·霍金斯 • 首席执行官兼董事长里克·霍金斯 • 约翰·麦考博士,总裁兼首席科学官 • 洛里·劳利,首席财务官 • 杜克·皮图奇瓦农特,医学博士,首席医学官 • 洛里·劳利,首席财务官


4 管理层——丰富的临床开发和商业经验理查德·霍金斯董事长兼首席执行官理查德·霍金斯在Sensus(出售给辉瑞)开发了治疗肢端肥大症的生长激素(GH)受体拮抗剂。建造了首批合同重组蛋白生产设施之一(科文斯生物技术)。Pharmaco的创始人,合同研究组织领域的先驱(与PPD合并)。AtyR Pharma博士总裁兼首席科学官前研究副总裁John McKew领导的团队推进了针对罕见疾病的蛋白质疗法。美国国立卫生研究院——国家转化科学促进中心(NCATS)和罕见和被忽视疾病疗法(TRND)前科学主任。洛里·劳利,注册会计师首席财务官Lumos Pharma前高级副总裁、财务兼财务总监。此前曾任NewLink Genetics财务高级副总裁兼首席执行官办公室成员。在此之前,曾在安永会计师事务所担任保险服务高级经理。Pisit “Duke” Pitukcheewanont,医学博士南加州大学凯克医学院首席医学官儿科内分泌学家兼临床儿科教授人类成长基金会主席。曾任腾飞制药医疗事务副总裁兼全球医学大使和医学教育副总裁;项目:长效的TransCon GH。曾任辉瑞、益普生、Alexion、Ultragenyx、Pharmacia、Serono等公司的顾问委员会成员。亚伦·舒查特,工商管理硕士首席商务官Aeglea BioTherapeutics前首席商务官。曾在Coherus Biosciences、诺华诊断/Grifols和安进担任业务开发、战略和财务方面的领导职务。


5 项 oraGrowth 试验 — Topline 第 2 阶段数据亮点 o 满足 PEM 测试的所有主要和次要终点均具有可重复性,通过增加脉动幅度和 IGF-1 o LUM-201 的正常化 o 促进生长激素分泌,AHV 仅有 20% 的 1.6 mg/kg LUM-201 臂与 rHGH 组相比处于历史第 3 阶段非劣势范围之内* o 24 个月的初步数据显示 LUM-201 持续增长 o 迄今为止良好的安全状况 oraGrowth210 和 LUM-201 LUM-201oraGrowth212 第 2 期临床试验 * AHV = 最小二乘平均年化身高速度,来自 OraGrowth 研究的 AHV 值基于 ANCOVA 模型。


6 个 LUM-201 数据表明,与生长激素相比 rHGH 更耐用 24 个月 oraGrowth210 和 OraGrowth212 的组合(1.6 和 3.2 mg/kg LUM-201)• 初步数据显示 LUM-201 AHV 可持续 24 个月 • 第 2 年 AHV 的下降幅度可能比 rHGH 更为温和,这可能是由于 LUM-201 通过脉动分泌将激素和 IGF-1 恢复到正常水平亮点 LUM-201 年 1 LUM-201 第 2 年 rHGH** 第 2 年 rHGH** 第 2 年 rHGH** 年 2 0 2 4 6 年 8 10 6.89 8.58 8.58 7.49 7.90 210 和 212 合计 LUM-201 第 1 年对比 2 年 a nn ua liz ed H ei gh t V el oc it y (c m /y r) LUM-201 y2 vs y2 rhgH** 第 2 年 vs第 1 年 -25 -20 -15 -10 -5 0 -19.7 -6.3 210 和 212 年组合 LUM-201 24m AHV PP24 Pe rc en t C 在 A HV 中有 ng e 从 m Y ea r 1 到 Y ea r 2 的 AHV 值基于 ANCOVA 模型(前几张幻灯片中提供了详细信息)* 在 24 个月时,数据包括 Oragrowth210 试验中遇到的部分受试者方案标准将持续过去 12 个月。** Ranke 等人。2010 — rHGH 治疗的中度 GHD 儿童队列;中度 GHD 队列的平均血清量在 1 年为 8.58 cm/年,第 2 年为 6.89 cm/年。10 10 8.0 7.5 8.6 6.9


7 正常健康(IC-GH‡)未经治疗的 PGHD(IC-GH‡)LUM-201(基线 GH)* LUM-201(经过治疗 6M GH)* 比较组 rHGH 34 µg/kg/天 Zadik† N = 22 Albertsson-Wikland†† 5.0 + 1.3 + 0.5 1.3 + 1.8 至 4.0 + 2.1¥~20 ‡ IC-GH:生长激素综合浓度;数据表示生长激素的综合浓度 + 标准偏差 * 与 oraGrowth212 试验中 1.6 和 3.2 mg/kg/kg/天合并队列的 GH 浓度 ¥LUM-201 的 24 小时生长激素浓度根据已公布的转换率 12 小时数据计算得出 LUM-201 使中等 PGHD 的生长激素分泌正常化可注射的 rHGH(34 µg/kg/d)使患者暴露于大约 5 倍的正常生长激素浓度 † Zadik 等人 Horm Res 1992 †† 改编自 Albertsson-Wikland 等人 JCEM 1994 中的数据;所列的 24 小时暴露反映了给药剂量约 60% 的吸收率/生物利用度增加 24 小时脉动分泌,LUM-201 的生长与外源性可注射生长激素相当,只有 20% 的生长激素浓度水平生长激素浓度 (µg/kg/24 小时)


Oragrowth210 试验的 8 个后续步骤将于 2024 年第二季度公布 12 个月的完整试验数据 o 将在 2024 年第二季度与 FDA 会晤的第 2 阶段结束时报告更多 24 个月的数据 o 支持性综合数据包 o 预计于 2024 年第四季度启动关键的 3 期项目 o 多国试验设计预计与近期的同行试验类似,估计约 200 名受试者,2:1 随机口服 lum-201: 可注射生长激素,12 个月关于治疗即将到来的里程碑


9 Lumos Pharma 财务信息截至2023年12月31日的美元价值 LUMO 现金、现金等价物和短期投资以支持2024年第三季度的运营,包括与将PGHD计划推进到2023年第三阶段相关的活动 2023年研发费用2,210万美元 1,790万美元并购支出1,660万美元净亏损3,410万美元现金、现金等价物和短期投资年底3610万美元年底已发行6,740万股股票 8,102,555 8,267,968


10 篇投资论文针对生长障碍儿童的主要资产具有吸引力的市场机会具有独特MOA的新资产 • 每日口服预计将在GH市场广受好评 • 市场研究支持快速讨论口服和潜在的扩张机会* • 新型MOA利用自然生理学 • 美国/欧盟的孤儿药认定并在主要市场颁发专利明确的概念验证 • PEM 策略降低患者选择风险,确定可能的 LUM-201 应答者** • 2 期试验符合所有条件主要和次要端点 •迄今为止,对超过1300名受试者进行了持续的PK/PD和诱人的安全性概况 * Triangle Insights对Lumos进行的初步初步研究 ** PEM(预测性富集标记)策略包括筛查 PEM+ PGHD 患者 = 基线 IGF-1 > 30 ng/ml 和峰值刺激 GH ≥ 5 ng/ml 来自单一口服剂量 LUM-201 的刺激 GH ≥ 5 ng/ml 可能颠覆 GHD 聚焦执行的注射市场 • 整整 12 个月 Oragrowth210 试验的数据将于 2024 年第二季度公布 • 将于 2024 年第二季度结束与 FDA 的第二阶段会议以进行审查第 3 阶段计划 • 第 3 阶段试验预计于 2024 年第四季度启动