附录 99.1

 

 

Viracta Therapeutics公布2023年第四季度和全年财务业绩并提供业务最新情况

 

完成了针对复发或难治性 EBV+ 外周 T 细胞淋巴瘤患者的 Nana-val NAVAL-1 试验的第二阶段入组，支持其加快上市战略；该研究第 1 阶段的主要结果预计将于 2024 年第二季度公布

完成了对晚期EBV+实体瘤患者Nana-Val的1b/2期研究的第一个每日分组给药队列的入组

通过将Day One Biopharmaceuticals, Inc.的商业化前、基于事件的里程碑货币化，获得了500万美元的非摊薄收益，资产负债表得到加强，现金流延至2025年第一季度中期

 

圣地亚哥，2024年3月7日——专注于治疗和预防影响全球患者的病毒相关癌症的临床阶段精准肿瘤学公司Viracta Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VIRX）今天公布了2023年第四季度和全年财务业绩，并提供了业务最新情况。

“Nana-val是同类首创的全口服联合治疗方案，其靶向和治疗EBV相关癌症已进入后期开发阶段。Viracta总裁兼首席执行官马克·罗瑟拉说，我们的近期目标是通过监管部门批准尽快推进Nana-Val在这一主要适应症中的发展，以满足复发或难治性EBV阳性PTCL患者未得到满足的高额医疗需求。“我们很高兴在我们的关键 NAVAL-1 试验中成功完成了 PTCL 队列第 1 阶段和第 2 阶段的患者入组。基于这一势头，我们预计将在2024年第二季度报告第一阶段的主要数据，并在2024年中期与美国食品药品管理局就可能的加速批准路径进行接触。”

 

临床试验更新和预期里程碑

 

针对复发或难治性（R/R）爱泼斯坦-巴尔病毒阳性（EBV+）淋巴瘤患者的 Nana-VAL（纳那替诺司他与缬更昔洛韦联合使用）的 NAVAL-1 关键试验

临床试验更新：

•
R/R EBV+ PTCL 队列中已完成第 1 阶段的入组（适用于接受纳纳替诺司他治疗的患者 [n=10]或者没有 [n=10]缬更昔洛韦）将于2023年第四季度上市。
•
2024年第一季度完成了接受Nana-val治疗的R/R EBV+ PTCL患者队列中第二阶段的入组（n=21，1期+2期患者）。
•
修订了协议，进一步允许招募二线复发/难治性EBV+DLBCL患者和复发/难治性EBV+PTLD患者，包括年龄≥12岁的儿科EBV+PTLD患者。

2024 年预期里程碑：

•
提供来自 R/R EBV+ PTCL 队列两组的头条第 1 期数据（适用于接受纳纳替诺司他治疗的患者） [n=10]或者没有 [n=10]valganciclovir）将在2024年第二季度上市，目的是明确描绘Nana-Val的 “踢死” 作用机制的区别。
•
在 2024 年中期与美国食品药品监督管理局 (FDA) 接触，以协调加快批准的要求。

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•
将患者纳入第二阶段后扩张队列，以支持潜在的加速审批。
•
提供2024年第三季度接受Nana-Val治疗的患者的R/R EBV+ PTCL队列中的第一阶段+第二阶段数据（n=21）。
•
在 2024 年年底之前报告来自复发性 EBV+ 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 和复发/R EBV+ 移植后淋巴增生性疾病 (PTLD) 患者的第一阶段数据。

Nana-val在复发/转移（R/M）EBV+ 鼻咽癌（NPC）和其他晚期 EBV+ 实体瘤患者中进行的 1b/2 期试验（研究 301）

临床试验更新：

•
2023年12月，美国食品药品管理局向Nana-Val授予用于治疗鼻咽癌的孤儿药称号（ODD），美国食品药品管理局授予Nana-Val的第五个ODD，为全球Nana-Val授予的第七个ODD，以及Nana-Val在EBV+实体瘤中的第一个ODD授予。
•
在2023年ESMO亚洲大会上公布的数据，证实了最初的五个剂量队列的部分反应没有剂量限制毒性，这支持持续的剂量增加，有可能增强Nana-Val的抗肿瘤活性。
•
完成了对第六剂量R/M EBV+ NPC患者的入组，评估了新的每日分期给药（SDD）方案。

2024 年预期里程碑：

•
在 2024 年下半年确定推荐的 2 期剂量 (RP2D)。
•
启动剂量优化队列，在2024年底之前确认RP2D是该研究第二阶段扩展的一部分。

业务更新

•
与 Day One Biopharmaceuticals 签订了经修订的许可协议
o
2024年3月，将从Day One Biopharmaceuticals, Inc.获得与商业化前、基于事件的里程碑货币化相关的500万美元非摊薄收益
•
与 XOMA 签订了经修订的特许权使用费购买协议
o
修订了与XOMA签订的特许权使用费购买协议，修改了特许权使用费购买协议下的经济价值份额，根据该协议，公司保留在某些情况下参与商业化前基于事件的里程碑的权利，金额不超过500万美元。
•
执行了SVB-牛津贷款机制下的第二项修正案
o
修订了SVB-Oxford贷款机制，规定修改贷款摊还期并按比例减少预期债务摊还时间表，以换取部分预付定期贷款。根据第二修正案的条款，公司已同意在2024年3月15日之前汇出500万美元的未偿本金预付款，外加最后一笔款项的比例部分。根据修正案的条款，本金摊销将在2024年3月至2024年6月之间推迟，总额约为290万美元。摊还款将于2024年7月重新开始，这反映了预付款，并将2024年的预期摊还款额减少约330万美元，此外还将大幅减少贷款期内所欠的利息。定期贷款的到期日没有变化，即2026年11月。

首席运营官兼首席执行官丹·切瓦拉德表示：“我们很高兴在这个重要时刻即将收到500万美元的非稀释性资本，从而加强了我们的资产负债表。”

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Viracta 的财务官员。“所得款项将用于部分预付未偿债务余额，同时还允许同时修订我们的信贷额度，以便在2024年6月之前延长纯息期，并进一步减少未来的摊销和反映预付款的利息支付。就这笔预付款而言，自年底以来，我们将把债务余额减少25％以上，至1,860万美元，预计到2024年底，未偿债务将不到1500万美元。这组协调一致的交易将把我们的现金流延至2025年第一季度中期，并给Viracta带来远远超过收益的有意义的总体现金影响。”

第四季度和2023年全年财务业绩

•
现金状况——截至2023年12月31日，现金、现金等价物和短期投资总额约为5,370万美元。就上述商业交易而言，我们的运营资金来源将延长至2025年第一季度中期。
•
研发费用——截至2023年12月31日和2022年12月31日的三个月，研发费用分别约为940万美元和670万美元。研发费用从截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度的2630万美元分别增加到3,340万美元。2023 年研发费用的增加主要是由支持临床开发计划的推进和扩展所产生的成本增加所致，包括支持 NAVAL-1 的增量成本、我们在复发/难治性 EBV+ 淋巴瘤患者中对 Nana-Val 的关键试验、我们在晚期 EBV+ 实体瘤患者中对 Nana-VAL 进行的 1b/2 期研究，以及人员相关成本的增加。
•
一般和管理费用——截至2023年12月31日和2022年12月31日的三个月，一般和管理（G&A）费用分别约为420万美元和490万美元，而截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度为1,730万美元和2,430万美元。并购支出同比减少的主要原因是与修改某些股权奖励有关的一次性支出，总额为560万美元，以及与2022年前首席执行官过渡相关的80万美元离职相关费用。相比之下，三个月的下降主要是由于基于股份的薪酬支出和公司责任保险费的减少。
•
净亏损——截至2023年12月31日的季度，净亏损约为1,380万美元，合每股亏损0.35美元（基本亏损和摊薄后），而2022年同期的净亏损为1,030万美元，合每股亏损0.27美元（基本和摊薄后）。截至2023年12月31日的财年，净亏损约为5,110万美元，合每股亏损1.32美元（基本和摊薄后），而2022年同期的净亏损为4,920万美元，合每股亏损1.30美元（基本和摊薄后）。

 

关于 NAVAL-1 试用版

NAVAL-1（NCT05011058）是一项针对复发或难治性（R/R）爱泼斯坦-巴尔病毒阳性（EBV+）淋巴瘤患者的Nana-Val的全球多中心临床试验。该试验采用西蒙两阶段设计，在第一阶段，根据EBV+淋巴瘤亚型，将参与者纳入三个适应症队列之一。如果在第 1 阶段（n=10）的淋巴瘤亚型内获得两项客观反应，则将有更多患者加入第 2 阶段，总计 21 名患者。在与监管机构讨论可能支持注册后，可能会进一步扩大在第二阶段表现出有希望的抗肿瘤活性的EBV+淋巴瘤亚型。

 

关于Nana-val在晚期EBV+实体瘤患者中的1b/2期研究（301号研究）

这项1b/2期试验（NCT05166577）是一项开放标签的跨国临床试验，评估单独使用Nana-Val以及与pembrolizumab联合使用。1b期剂量递增部分旨在评估安全性，并选择复发或转移患者中推荐的Nana-val的2期剂量（RP2D）

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（R/M）爱泼斯坦-巴尔病毒阳性（EBV+）鼻咽癌（NPC）。再加上美国食品药品监督管理局的 擎天柱项目该计划，在第二阶段开始时，将在剂量优化队列中随机分配多达40名R/M EBV+ NPC患者接受RP2D或剂量水平低于RP2D的剂量水平。一旦RP2D得到确认，将随机分配多达60名R/M EBV+ NPC患者在RP2D接受Nana-Val，无论是否使用pembrolizumab，以进一步评估抗肿瘤活性、安全性和耐受性、药代动力学和潜在的药效学生物标志物。此外，在1b期剂量扩展队列中，其他晚期EBV+实体瘤的患者将被纳入RP2D的Nana-Val接种。

 

关于 nana-val（Nanatinostat 和 Valganciclovir）

Nanatinostat 是 Viracta 正在开发的一种口服组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制剂。Nanatinostat对I类HDACs的特定亚型具有选择性，这些亚型是诱导在爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）相关恶性肿瘤中表观遗传沉默的病毒基因的关键。目前正在研究将Nanatinostat与抗病毒药物缬更昔洛韦联合用作全口服联合疗法Nana-Val，用于治疗EBV相关恶性肿瘤的各种亚型。正在进行的试验包括一项针对复发或难治性（R/R）EBV+ 淋巴瘤（NAVAL-1）多种亚型的关键、全球、多中心、开放标签的2期篮子试验，以及一项针对复发或转移（R/M）EBV+ NPC和其他晚期EBV+实体瘤患者的跨国1b/2期临床试验。

 

关于外周 T 细胞淋巴瘤

T 细胞淋巴瘤包括一组罕见的侵袭性恶性肿瘤，包括未另行说明的外周 T 细胞淋巴瘤 (PTCL-NOS) 和血管免疫母细胞 T 细胞淋巴瘤 (AITL)。美国每年大约有5,600名新诊断的T细胞淋巴瘤患者和大约2,600名新诊断的PTCL-NOS和AITL患者。这些患者中约有70％要么对一线治疗有难治性，要么最终出现疾病复发。目前建议对所有PTCL疗法进行临床试验，大多数复发/难治性PTCL患者的预后不佳，据报道，中位无进展存活率和中位总存活时间分别为3.7个月和6.5个月。大约40％至65％的PTCL与EBV有关，EBV+ PTCL的发病率因地域而异，EBV+ PTCL患者的报告的预后低于EBV阴性的患者。目前尚无经批准的针对EBV+ PTCL的特异性靶向治疗，因此这代表了大量未得到满足的医疗需求。

关于 EBV 相关癌症

世界上约有90％的成年人感染了EBV。感染通常无症状或与单核细胞增多症有关。感染后，该病毒在患者的一生中一直潜伏在一小部分细胞中。含有潜伏病毒的细胞越来越容易受到恶性转化的影响。免疫功能低下的患者患上EBV阳性（EBV+）淋巴瘤的风险增加。据估计，EBV与大约2％的全球癌症负担有关，包括淋巴瘤、鼻咽癌（NPC）和胃癌。

关于 Viracta Therapeutics, Inc.

Viracta是一家临床阶段的精准肿瘤学公司，专注于治疗和预防影响全球患者的病毒相关癌症。Viracta的主要候选产品是其专有研究药物纳那替诺司他和抗病毒药物缬更昔洛韦（统称为Nana-VAL）的全口服联合疗法。Nana-val目前正在进行的多项临床试验中接受评估，包括一项用于治疗复发或难治性（R/R）爱泼斯坦-巴尔病毒阳性（EBV+）淋巴瘤（NAVAL-1）多种亚型的关键、全球、多中心、开放标签的2期临床试验，以及一项用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒阳性（EBV+）淋巴瘤（）的跨国开放标签1b/2期临床试验

第 4 页

附录 99.1

 

复发性或转移性（R/M）EBV+ 鼻咽癌（NPC）和其他晚期 EBV+ 实体瘤的患者。Viracta还在寻求将其的 “踢死” 方法应用于其他与病毒相关的癌症。

 

欲了解更多信息，请访问 www.viracta.com.

 

前瞻性陈述

本通信包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性” 陈述，包括但不限于以下方面的陈述：Viracta正在进行和预期的临床试验的细节、时间表和预期进展以及相关的最新情况、公司对FDA提交流程和时间表的预期、对目标患者群体的期望以及对现金跑道的期望。与Viracta相关的风险和不确定性可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于：Viracta成功招募患者并完成正在进行和计划中的临床试验的能力；Viracta开发和商业化其候选产品的计划，包括纳那替诺司他和缬更昔洛韦的所有口服组合；Viracta计划临床试验的时机试验；从Viracta临床试验中获得数据的时机；先前的临床前和临床结果可能无法预测未来的临床结果；任何计划中的研究性新药申请或新药申请的时机；Viracta研究、开发和商业化其当前和未来候选产品的计划；Viracta候选产品的临床效用、潜在益处和市场接受度；Viracta制造或供应纳那替诺司他、缬更昔洛韦和pembrolizuvir的能力用于临床测试的单抗体；以及Viracta对其为持续运营提供资金的能力的估计2025年，未来的支出，资本要求以及未来对额外融资的需求。

 

如果这些风险中的任何一项得以实现或基本假设被证明不正确，则实际结果可能与这些前瞻性陈述所暗示的结果存在重大差异。可能导致实际结果和结果与前瞻性陈述所设想的结果存在重大差异的其他风险和不确定性包含在 “风险因素” 标题下以及维拉克塔不时向美国证券交易委员会提交或将要提交的报告和其他文件的其他地方，可在以下网址查阅 www.sec.gov.

 

本通讯中包含的前瞻性陈述仅截至本文发布之日作出。除非法律或适用法规要求，否则Viracta不承担任何义务，也不打算更新这些前瞻性陈述。

 

投资者关系联系人：

Ashleigh Barreto

投资者关系与企业传播主管

Viracta Therapeutics, Inc

abarreto@viracta.com

 

来源 Viracta Therapeutics, Inc.

 

--附上财务表 —

 

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Viracta Therapeutics, Inc

 

资产负债表精选亮点

 

（以千计）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

十二月三十一日

 

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

 

2022

 

现金、现金等价物和短期投资

$

 

53,691

 

 

$

 

91,043

 

总资产

$

 

56,692

 

 

$

 

95,991

 

负债总额

$

 

38,373

 

 

$

 

34,888

 

股东权益

$

 

18,319

 

 

$

 

61,103

 

 

 

Viracta Therapeutics, Inc

 

简明合并运营报表和综合亏损表

 

（除股票和每股数据外，以千计）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至12月31日的三个月

 

 

 

截至12月31日的财年

 

 

 

2023

 

 

 

2022

 

 

 

2023

 

 

 

2022

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 $

 

9,406

 

 

 $

 

6,703

 

 

 $

 

33,369

 

 

 $

 

26,262

 

一般和行政

 

 

4,154

 

 

 

 

4,871

 

 

 

 

17,324

 

 

 

 

24,327

 

运营费用总额

 

 

13,560

 

 

 

 

11,574

 

 

 

 

50,693

 

 

 

 

50,589

 

运营损失

 

 

(13,560

)

 

 

 

(11,574

)

 

 

 

(50,693

)

 

 

 

(50,589

)

其他收入总额（支出）

 

 

(205

)

 

 

 

1,248

 

 

 

 

(365

)

 

 

 

1,392

 

净亏损

 

 

(13,765

)

 

 

 

(10,326

)

 

 

 

(51,058

)

 

 

 

(49,197

)

短期投资的未实现收益（亏损）

 

 

73

 

 

 

 

21

 

 

 

 

187

 

 

 

 

(178

)

综合损失

 

 

(13,692

)

 

 

 

(10,305

)

 

 

 

(50,871

)

 

 

 

(49,375

)

基本和摊薄后的每股净亏损

 $

 

(0.35

)

 

 $

 

(0.27

)

 

 $

 

(1.32

)

 

 $

 

(1.30

)

加权平均普通股
杰出、基本和稀释

 

 

38,790,480

 

 

 

 

38,315,658

 

 

 

 

38,624,462

 

 

 

 

37,790,981

 

 

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