美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
（Mark One）
在截至的季度期间
要么
在从 到的过渡期内
委员会
文件编号：
（注册人的确切姓名 如其章程所示）
| （州或其他司法管辖区 | （美国国税局雇主 身份证号） |
（主要行政办公室地址）
（邮政编码）
（注册人的电话号码，包括 区号）
根据该法第12 (b) 条注册的证券：
| 每个班级的标题 | 交易品种 | 注册的每个交易所的名称 | ||
| 这个 |
用勾号指明注册人
(1) 是否在过去 12 个月
（或注册人必须提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，并且 (2) 在过去的 90 天内一直受到此类申报要求
的约束。
用复选标记指明注册人
在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）是否以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人 是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。 参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报机构”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
| 大型加速过滤器 | ☐ | 加速过滤器 | ☐ | ||
| ☒ | 规模较小的申报公司 | ||||
| 新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用勾选 标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13 (a) 条规定的任何新的或修订后的财务会计 准则。☐
用复选标记表明注册人
是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是 ☐ 不是
截至 2023 年 11 月 1 日，有
目录
| 页面 | ||
| 第一部分 — 财务信息 | 1 | |
| 第 1 项。 | 简明合并财务报表 | 1 |
| 截至2023年9月30日（未经审计）和2022年12月31日的简明合并资产负债表 | 1 | |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并运营报表和综合亏损报表（未经审计） | 2 | |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并股东权益变动报表（未经审计） | 3 | |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的简明合并现金流量表（未经审计） | 4 | |
| 未经审计的简明合并财务报表附注 | 5 | |
| 第 2 项。 | 管理层对财务状况和运营业绩的讨论和分析 | 15 |
| 第 3 项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 22 |
| 第 4 项。 | 控制和程序 | 22 |
| 第二部分 — 其他信息 | 23 | |
| 第 1 项。 | 法律诉讼 | 23 |
| 第 1A 项。 | 风险因素 | 23 |
| 第 2 项。 | 未注册的股票证券销售、所得款项的使用和发行人购买 股权证券 | 49 |
| 第 3 项。 | 优先证券违约 | 49 |
| 第 4 项。 | 矿山安全披露 | 49 |
| 第 5 项。 | 其他信息 | 49 |
| 第 6 项。 | 展品 | 50 |
| 展览索引 | 50 | |
| 签名 | 51 | |
i
关于前瞻性陈述的警示性说明
这份 表10-Q季度报告包含前瞻性陈述，这些陈述反映了我们目前对运营和 财务业绩等方面的看法。本10-Q表季度报告中包含的历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性 陈述。在某些情况下，您可以通过诸如 “相信”、“期望”、 “潜力”、“继续”、“可能”、“将”、“应该”、“寻求”、“大约”、 “预测”、“打算”、“打算”、“估计”、“预期” 或这些术语的负面版本或其他类似术语来识别这些前瞻性陈述。这些前瞻性陈述受各种风险和不确定性的影响。因此， 存在或将要出现的重要因素可能导致实际结果或结果与这些 陈述中指出的结果或结果存在重大差异。
这些前瞻性陈述包括 但不限于有关以下内容的陈述：
| ● | 对我们财务业绩的估计，包括未来的收入、支出和资本需求； |
| ● | 我们的预期现金状况以及未来以令人满意的条件或完全获得融资的能力； |
| ● | 对我们计划研究、开发和商业化当前和未来的候选产品（包括 TARA-002 和静脉注射或静脉注射氯化胆碱）的期望； |
| ● | 对我们候选产品的安全性和有效性的期望； |
| ● | 对我们计划临床试验的时间、成本和结果的期望； |
| ● | 对潜在市场规模的预期； |
| ● | 对我们临床试验数据可用时间安排的期望； |
| ● | 对我们候选产品的临床效用、潜在益处和市场接受度的期望； |
| ● | 对我们的商业化、营销和制造能力及战略的期望； |
| ● | 我们的业务模式、业务战略计划、候选产品和技术的实施； |
| ● | 对我们识别具有巨大商业潜力的其他产品或候选产品的能力的期望； |
ii
| ● | 与我们的竞争对手和行业相关的发展和预测； |
| ● | 我们收购、许可和投资企业、技术、候选产品和产品的能力； |
| ● | 我们在纳斯达克资本市场或纳斯达克继续上市的能力； |
| ● | 政府法律和规章的影响； |
| ● | 与任何争议、政府调查或调查、监管程序、法律诉讼或诉讼相关的成本和结果； |
| ● | 我们吸引和留住关键人员以有效管理业务的能力； |
| ● | 我们防止系统故障、数据泄露或违反数据保护法行为的能力； |
| ● | 监管机构提交和批准的时间或可能性； |
| ● | 我们保护知识产权地位的能力；以及 |
| ● | 美国、国外和全球经济、行业、市场、监管、政治或公共卫生状况的影响。 |
本10-Q表季度报告中的所有前瞻性陈述 均涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、 业绩或成就与这些 前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。可能导致实际业绩与当前预期存在重大差异的因素除其他因素外，还包括下文第二部分第1A项中列出的风险因素， 风险因素，以及本10-Q表季度报告中的其他内容。 不应将这些因素解释为详尽无遗，应与本 10-Q 表季度报告中 中包含的其他警示声明一起阅读。鉴于这些不确定性，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。 除非法律要求，否则即使将来有新的信息 ，我们也没有义务出于任何原因更新或修改这些前瞻性陈述。
这份 表10-Q季度报告还包含有关我们的行业、业务和某些 疾病市场的估计、预测和其他信息，包括有关这些市场的估计规模以及某些医疗 疾病的发病率和流行率的数据。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本质上会受到不确定性的影响，实际事件或情况可能与这些信息中反映的事件和情况存在重大差异。 除非另有明确说明，否则我们从市场研究公司和其他第三方、行业、医学和一般出版物、政府数据 和类似来源编制的报告、研究报告 和类似数据中获得该行业、企业、市场和其他数据。
iii
影响我们业务的风险摘要
以下是 使我们的证券投资具有投机性或风险性的主要因素的摘要。本摘要并未涉及 我们面临的所有风险。关于本风险因素摘要中概述的风险和不确定性以及我们面临的其他风险和不确定性 的更多讨论载于第二部分第1A项 “风险因素”，在就我们的证券做出 投资决策之前，应仔细考虑 本10-Q表季度报告和我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的其他文件中的其他信息。
| ● | 我们的运营历史有限，从未产生过任何收入。 |
| ● | 我们预计在可预见的将来会产生巨额支出和重大损失，并且可能永远不会产生收入或实现或维持盈利能力。 |
| ● | 将来我们将需要筹集更多资金来为我们的业务提供资金，但我们可能无法以优惠的条件或根本无法获得这些资金。 |
| ● | 我们的业务取决于我们的候选产品的成功临床开发和监管部门的批准，包括 TARA-002 和静脉注射氯化胆碱。 |
| ● | 我们从未完成过临床试验，也从未提交过生物制剂许可申请、BLA、新药申请或保密协议，也可能无法成功提交 TARA-002 或静脉注射氯化胆碱。 |
| ● | TARA-002 是一种免疫增强剂，我们正在研究的一个适应症是治疗淋巴管畸形或 LM。美国食品药品监督管理局或 FDA 没有批准用于治疗 LM 的疗法，也很难预测 LM 的 TARA-002 临床开发的时间和成本。 |
| ● | 即使候选产品获得监管部门的批准，它也可能无法获得商业成功所需的广泛医生和患者的采用和使用。 |
| ● | 我们的候选产品如果获得批准，将面临激烈的竞争，他们未能有效竞争可能会阻碍他们实现显著的市场渗透率。 |
| ● | 我们目前的营销能力有限，没有销售组织。如果我们无法自行或通过第三方提高销售和营销能力，如果获得批准，我们将无法成功地将候选产品商业化，也无法创造产品收入。 |
| ● | 某些股东有能力控制或显著影响提交给股东批准的某些事项。 |
| ● | 我们可能无法获得、维护或执行涵盖我们的候选产品和技术的全球专利权或其他知识产权，因为这些产品和技术的广度足以防止第三方与我们竞争。 |
| ● | 我们受与数据隐私和安全相关的严格且不断变化的义务的约束。我们实际或被认为未能履行此类义务可能会导致监管调查或诉讼、诉讼、罚款和处罚、包括临床试验在内的业务运营中断、声誉受损以及对我们的业务或前景的其他不利影响。 |
iv
第一部分-财务信息
第 1 项。财务报表
PROTARA 疗法有限公司和子公司
简明合并资产负债表
（以千计，股票和每股数据除外）
| 截至截至 | ||||||||
| 2023年9月30日 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| （未经审计） | ||||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产： | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | $ | ||||||
| 有价债务证券 | ||||||||
| 预付费用和其他流动资产 | ||||||||
| 流动资产总额 | ||||||||
| 限制性现金，非流动 | ||||||||
| 有价债务证券，非流动 | ||||||||
| 财产和设备，净额 | ||||||||
| 经营租赁使用权资产 | ||||||||
| 其他资产 | ||||||||
| 总资产 | $ | $ | ||||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款 | $ | $ | ||||||
| 应计费用 | ||||||||
| 经营租赁责任 | ||||||||
| 流动负债总额 | ||||||||
| 经营租赁负债，非当期 | ||||||||
| 负债总额 | ||||||||
| 承付款和或有开支（注8） | ||||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 优先股，$ | ||||||||
| 普通股，$ | ||||||||
| 额外的实收资本 | ||||||||
| 累计赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 累计其他综合收益（亏损） | ( | ) | ( | ) | ||||
| 股东权益总额 | ||||||||
| 负债和股东权益总额 | $ | $ | ||||||
随附附注是 这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
1
PROTARA 疗法有限公司和子公司
未经审计的运营和综合亏损简明合并报表
（以千计，股票和每股数据除外）
| 在截至9月30日的三个月中， | 在结束的九个月里 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 运营费用： | ||||||||||||||||
| 研究和开发 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般和行政 | ||||||||||||||||
| 运营费用总额 | ||||||||||||||||
| 运营损失 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||
| 其他收入（支出），净额： | ||||||||||||||||
| 利息和投资收益 | ||||||||||||||||
| 其他收入（支出），净额 | ||||||||||||||||
| 净亏损 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||
| 其他综合收益（亏损）： | ||||||||||||||||
| 有价债务证券的未实现净收益（亏损） | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||
| 其他综合收益（亏损） | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||
| 综合损失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
随附附注是 这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
2
PROTARA 疗法有限公司和子公司
未经审计的股东权益变动简明合并报表
（以千计，股票和每股数据除外）
| 系列 1 敞篷车 优先股 | 普通股 | 额外 付费 | 累积的 | 累积的 其他 全面 | 总计 股东 | |||||||||||||||||||||||||||
| 股份 | 金额 | 股份 | 金额 | 资本 | 赤字 | 收入（亏损） | 公平 | |||||||||||||||||||||||||
| 2021 年 12 月 31 日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||||||||||||
| 限制性股票单位的结算 | - | ( | ) | ( | ) | |||||||||||||||||||||||||||
| 股票补偿-限制性股票单位 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬-股票期权 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 有价债务证券的未实现（亏损）净收益 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 净亏损 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 截至2022年3月31日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||||||||||||
| 限制性股票单位的结算 | ||||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票补偿-限制性股票单位 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬-股票期权 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 有价债务证券的未实现（亏损）净收益 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 净亏损 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 截至2022年6月30日的余额 | $ | - | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||||||||
| 限制性股票单位的结算 | - | - | - | ( | ) | - | - | ( | ) | |||||||||||||||||||||||
| 股票补偿-限制性股票单位 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬-股票期权 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 有价债务证券的未实现（亏损）净收益 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 净亏损 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 2022 年 9 月 30 日的余额 | $ | - | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||||||||
| 截至2022年12月31日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||||||||||||
| 限制性股票单位的结算 | - | ( | ) | ( | ) | |||||||||||||||||||||||||||
| 股票补偿-限制性股票单位 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬-股票期权 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 有价债务证券的未实现（亏损）净收益 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 净亏损 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 截至2023年3月31日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||||||||||||
| 限制性股票单位的结算 | ||||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票补偿-限制性股票单位 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬-股票期权 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 有价债务证券的未实现（亏损）净收益 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 净亏损 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 截至 2023 年 6 月 30 日的余额 | $ | - | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||||||||
| 限制性股票单位的结算 | - | ( | ) | ( | ) | |||||||||||||||||||||||||||
| 股票补偿-限制性股票单位 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬-股票期权 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 将系列1可转换优先股转换为普通股 | ( | ) | - | |||||||||||||||||||||||||||||
| 有价债务证券的未实现（亏损）净收益 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 净亏损 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 截至 2023 年 9 月 30 日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||||||||||||
随附附注是 这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
3
PROTARA 疗法有限公司和子公司
未经审计的现金流简明合并报表
（以千计）
| 在截至9月30日的九个月中， | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 用于经营活动的现金流： | ||||||||
| 净亏损 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
| 为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： | ||||||||
| 基于股票的薪酬 | ||||||||
| 经营租赁使用权资产 | ||||||||
| 折旧 | ||||||||
| 有价债务证券的溢价摊销（折扣的增加） | ( | ) | ||||||
| 运营资产和负债的变化： | ||||||||
| 预付费用和其他流动资产 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 其他资产 | ( | ) | ||||||
| 应付账款 | ( | ) | ||||||
| 应计费用 | ( | ) | ||||||
| 经营租赁负债 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 用于经营活动的净现金 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 来自投资活动的现金流： | ||||||||
| 购买有价债务证券 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 有价债务证券到期和赎回的收益 | ||||||||
| 购买财产和设备 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 投资活动提供的净现金 | ||||||||
| 来自融资活动的现金流： | ||||||||
| 回购与RSU结算相关的股份 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 用于融资活动的净现金 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 现金和现金等价物以及限制性现金的净增加（减少） | ||||||||
| 现金和现金等价物以及限制性现金-年初 | ||||||||
| 现金和现金等价物以及限制性现金-期末 | $ | $ | ||||||
| 现金和现金等价物以及限制性现金与简明合并资产负债表的对账： | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | $ | ||||||
| 限制性现金，非流动 | ||||||||
| 现金和现金等价物以及限制性现金 | $ | $ | ||||||
随附附注是 这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
4
普罗塔拉疗法公司及其子公司
未经审计的简明合并财务 报表附注
（金额以千计，股票和每 份额数据除外）
| 1. | 业务的组织和性质 |
概述
Protara Therapeutics, Inc.， 及其合并子公司（“Protara” 或 “公司”）是一家处于临床阶段的生物制药公司 ，致力于推进治疗癌症和罕见疾病的变革性疗法。Protara 的产品组合包括两个利用 TARA-002 的 开发项目，这是一种正在开发的用于治疗非肌肉浸润性膀胱 癌或 NMIBC 和淋巴管畸形（LM）的研究性细胞疗法。该组合中的第三个项目是静脉注射或静脉注射氯化胆碱，这是一种研究性的 磷脂底物替代疗法，用于接受肠外营养（PN）的患者。
流动性、资本资源和管理计划
该公司从事生物制药开发业务，目前或近期没有收入。该公司在药物开发工作中花费了大量的临床和其他费用 。公司需要筹集额外资金，以充分实现管理层的计划。
该公司认为， 其目前的财务资源足以满足公司自这些未经审计的简明合并财务报表发布之日起 至少十二个月内的估计流动性需求。
COVID-19 疫情的影响
由于 COVID-19 疫情的影响 ，公司经历了延误，如果再次发生全球疫情或其他公共卫生危机， 未来可能会出现更多延误，从而影响业务、研发活动、公司 运营所在的医疗保健系统以及整个全球经济。公司将继续密切监测 COVID-19 疫情的长期后果及其相关的宏观经济影响，包括这些影响是否会对公司的 业务、流动性和资本资源产生重大影响。
5
普罗塔拉疗法公司及其子公司
未经审计的简明合并财务 报表附注
（金额以千计，股票和每 份额数据除外）
| 2. | 重要会计政策摘要 |
公司的重要 会计政策在经审计的合并财务报表及其附注中披露，该报告于2023年3月8日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度 报告。除下文所述外，如 10-K表年度报告中所述，公司的重要会计政策没有变化。本说明中反映了会计政策的更新，包括采用新 政策的影响。
演示基础
随附的截至2023年9月30日以及截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并财务报表和相关披露未经审计，是根据美国普遍接受的会计原则、 或美国公认会计原则以及美国证券交易委员会关于中期财务报表的规章制度编制的。因此，它们不包括美国公认会计原则要求的完整财务报表的所有信息 和脚注。这些中期简明合并财务报表应与 10-K表年度报告中包含的2022年和2021年经审计的合并财务报表和附注一起阅读。此处包含的2022年12月31日合并资产负债表源自截至该日的已审计财务报表 ，但不包括美国公认会计原则要求的所有披露，包括完整财务报表所需的附注。管理层认为， 简明合并财务报表反映了所有调整，包括正常和经常性调整，是 公允列报公司截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的财务状况和经营业绩所必需的。中期经营业绩不一定代表截至2023年12月31日的 年度或任何其他中期或未来年份或时期的预期业绩。
整合原则
简明的合并 财务报表包括公司及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易 已在随附的简明合并财务报表中清除。
估算值的使用
根据美国公认会计原则编制财务 报表要求管理层做出估算和假设，以影响截至简明合并财务 报表之日报告的资产、 负债、支出以及相关或有资产和负债的披露。需要进行此类估算的重要项目包括但不限于应计研发费用、所得 税、递延所得税资产估值和意外开支。
公司的管理层持续根据历史和预期结果、趋势以及其他各种认为合理的假设 评估其估计。实际结果可能与这些估计有所不同。会计估算的任何变动的结果都会反映在变动显而易见的时期的财务报表中。
信用风险的集中度
可能使公司面临信用风险集中的金融工具，主要包括现金、现金等价物和对有价债券的投资。
该公司目前将其多余的现金主要投资于货币市场基金和公司的高质量投资级有价债务证券。公司 采取了一项投资政策，其中包括与信贷质量、分散投资和到期日相关的指导方针，以保持本金 和流动性。
6
普罗塔拉疗法公司及其子公司
未经审计的简明合并财务 报表附注
（金额以千计，股票和每 份额数据除外）
最近通过的会计公告
2016年6月，财务 会计准则委员会（FASB）发布了ASU 2016-13- 财务报表信用损失的计量。新标准 要求通过信贷损失备抵来记录与按摊销成本计量的金融资产和可供出售债务证券 相关的预期信贷损失。它还将可供出售 债务证券的确认信贷损失金额限制在账面价值超过公允价值的金额内，还要求在公允价值增加时撤销先前确认的信贷 损失。2019 年 11 月，财务会计准则委员会发布了 ASU 2019-10 — 金融工具 — 信贷损失（主题 326）、衍生品和套期保值（主题 815）和租赁（主题 842）：生效日期，它修改了某些公司的生效日期。 该准则对有资格成为小型申报公司的上市公司生效，其年度和中期期限从 2022年12月15日之后开始。2023年1月1日，公司采用了经过修改的回顾性方法，采用了亚利桑那州立大学2016-13年度。这个 标准的采用并未对公司的财务状况、经营业绩或现金流产生影响。
最近的会计公告尚未通过
公司评估了 最近发布的其他会计公告，并得出结论，最近发布的尚未生效的准则 的影响在采用后不会对公司的财务状况或经营业绩产生重大影响。
后续事件
公司评估了资产负债表日期之后至财务报表发布之日发生的随后 事件和交易。 公司没有发现任何需要在财务报表中进行调整或披露的后续事件。
| 3. | 金融工具的公平 价值 |
公司按公允价值衡量某些 金融资产和负债。公允价值是根据出售资产 或在市场参与者之间有序交易中为转移负债而支付的退出价格来确定的，该退出价格由主要市场或 最有利的市场决定。
估值 技术中用于得出公允价值的输入根据三级层次结构进行分类，如下所示：
| ● | 1级输入：报告实体在计量日可获得的相同资产或负债在活跃市场上的未经调整的报价。 | |
| ● | 二级投入：第一级投入中包含的报价除外，这些报价在资产或负债的整个期限内可以直接或间接地观察到。 | |
| ● | 第三级输入：用于衡量公允价值的资产或负债的不可观测投入，以至于没有可观测的投入，从而考虑到在计量之日该资产或负债几乎没有市场活动（如果有的话）的情况。 |
| 2023年9月30日 | ||||||||||||||||
| 第 1 级 | 第 2 级 | 第 3 级 | 总计 | |||||||||||||
| 现金等价物： | ||||||||||||||||
| 货币市场基金(a) | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 限制性现金，非流动： | ||||||||||||||||
| 货币市场基金(b) | ||||||||||||||||
| 有价债务证券： | ||||||||||||||||
| 公司债券(c) | ||||||||||||||||
| 总计 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
7
普罗塔拉疗法公司及其子公司
未经审计的简明合并财务 报表附注
（金额以千计，股票和每 份额数据除外）
| 2022年12月31日 | ||||||||||||||||
| 第 1 级 | 第 2 级 | 第 3 级 | 总计 | |||||||||||||
| 现金等价物： | ||||||||||||||||
| 货币市场基金(a) | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 公司债券(a) | ||||||||||||||||
| 限制性现金，非流动： | ||||||||||||||||
| 货币市场基金(b) | ||||||||||||||||
| 有价债务证券： | ||||||||||||||||
| 公司债券(c) | ||||||||||||||||
| 总计 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| (a) |
| (b) |
| (c) |
货币市场基金在公允价值层次结构中被归类为第一级，因为它们是使用活跃市场的报价估值的。在公允价值层次结构中将 归类为二级的公司债务证券是根据信誉良好的交易商或定价服务提供的 市场参与者之间有序交易的价格进行估值的。这些证券的价格是通过独立的第三方定价服务获得的， 包括市场报价，其中可能包括可观察和不可观察的输入。在确定特定投资的价值时， 定价服务可能会使用与此类投资的交易、交易商的报价、定价矩阵 和可比投资的市场交易以及投资之间的各种关系有关的某些信息。在本报告所述期间，第 1 级、第 2 级和第 3 级之间没有金融 工具的转移。
2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日的现金等价物、预付 支出和其他流动资产、应付账款和应计费用按短期到期日接近公允价值的金额 进行结算。
| 4. | 有价债务证券 |
| 2023年9月30日 | ||||||||||||||||
| 摊销成本 | 未实现 收益 | 未实现 损失(a) | 估计公允价值 | |||||||||||||
| 公司债券-以有价债务证券形式发行 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ||||||||||
| 总计 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ||||||||||
| (a) | 未实现的亏损 $ |
| 2022年12月31日 | ||||||||||||||||
| 摊销 成本 | 未实现 收益 | 未实现 损失 | 估计的 公允价值 | |||||||||||||
| 公司债券-以有价债务证券形式发行 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ||||||||||
| 公司债券-以有价债务证券形式发行，非流动 | ( | ) | ||||||||||||||
| 总计 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ||||||||||
8
普罗塔拉疗法公司及其子公司
未经审计的简明合并财务 报表附注
（金额以千计，股票和每 份额数据除外）
公司已在其简明合并资产负债表中按公允价值记录了 证券，未实现损益作为累计其他综合收益（亏损）的 组成部分列报。重新归类为收益的已实现收益和亏损金额基于所售证券或已到期证券的 的具体识别。将 重新归类为收益的已实现损益金额对公司的简明合并运营报表和综合亏损并不重要。
在购买时， 公司根据其对此类投资的意图确定适当的投资分类。公司 将购买超过三个月的有价债务证券的投资归类为可供出售。 剩余到期日超过一年的投资被归类为非流动投资。截至2023年9月30日持有的所有 证券的合同到期日均为7个月或更短。在本报告所述期间，没有证券销售。
公司 定期 评估信贷损失备抵的需求。该评估包括考虑几个定性和定量 因素，包括是否计划出售该证券，在收回摊销成本基础之前是否更有可能被要求出售任何有价的 债务证券，以及该实体是否有能力和意图将证券持有至到期， 以及因信用损失而导致的任何未实现损失部分。进行这些评估时考虑的因素包括报价 的市场价格、最近的财务业绩、经营趋势和近期任何交易或要约的隐含价值、债务工具发行人的信贷质量、证券的预期现金流、可能影响有价债务证券 价值的其他公开信息、价值下降的持续时间和严重程度以及公司持有 有价债务的战略和意向安全。
对摊销 成本基础超过估计公允价值的证券进行评估，以确定多大金额（如果有）是由预期的信贷 损失造成的。在截至 2023 年 9 月 30 日的期间，经确定 未实现的亏损与预期的信用损失有关 ，因为公司有能力和意图持有在到期 或恢复之前一直处于持续亏损状态的所有有价证券。此外，整个投资组合由投资级高信贷质量机构持有。公司打算继续 仅投资此类证券。预期的信贷损失（如果存在）将计入其他收入（支出），净额为公司简明合并运营报表和综合亏损的 。扣除税款后，与信贷损失无关的剩余未实现亏损包含在公司 简明合并资产负债表中股东权益的累计其他综合亏损中。
投资收益
| 在已结束的三个月中 9月30日 | 对于 九个月已结束 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 利息收入 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 股息收入 | ||||||||||||||||
| 折扣的增加（保费摊销），净额 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||
| 利息和投资收入总额 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 5. | 预付费用和其他流动资产 |
| 截至截至 | ||||||||
| 2023年9月30日 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| 预付保险 | $ | $ | ||||||
| 预付费研发 | ||||||||
| 预付费软件 | ||||||||
| 有价债务证券的应计利息 | ||||||||
| 其他预付费用 | ||||||||
| 其他流动资产 | ||||||||
| 总计 | $ | $ | ||||||
9
普罗塔拉疗法公司及其子公司
未经审计的简明合并财务 报表附注
（金额以千计，股票和每 份额数据除外）
| 6. | 应计费用 |
| 截至截至 | ||||||||
| 2023年9月30日 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| 员工成本 | $ | $ | ||||||
| 研究和开发成本 | ||||||||
| 其他开支 | ||||||||
| 总计 | $ | $ | ||||||
| 7. | 租赁 |
经营租赁
归类为运营
租赁的租赁包含在公司简明合并资产负债表中的经营租赁使用权（ROU）、资产、经营租赁负债和非流动经营租赁负债
中。为经营租赁负债支付的现金为美元
| 在截至9月30日的三个月中， | 在结束的九个月里 9月30日 | |||||||||||||||
| 租赁成本 | 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | ||||||||||||
| 运营租赁成本 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 短期租赁成本 | ||||||||||||||||
| 总计 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
分别截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的可变租赁费用并不大。
| 截至截至 9 月 30 日， 2023 | ||||
| 加权平均折扣率 | % | |||
| 加权平均剩余租赁期限 — 经营租赁（以月为单位） | ||||
| 对于截至12月31日的年度 | 正在运营 租赁 付款 | |||
| 2023 年（不包括截至2023年9月30日的九个月） | $ | |||
| 2024 | ||||
| 2025 | ||||
| 2026 | ||||
| 2027 | ||||
| 此后 | ||||
| 经营租赁付款总额 | ||||
| 减去：估算利息 | ||||
| 未来最低租赁付款的现值 | $ | |||
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普罗塔拉疗法公司及其子公司
未经审计的简明合并财务 报表附注
（金额以千计，股票和每 份额数据除外）
| 8. | 承付款和或有开支 |
承诺
公司根据某些许可和合作协议、租赁协议和雇佣协议做出了承诺 。某些许可协议 下的承诺主要包括年度付款、实现特定里程碑时的付款，以及根据许可 产品的净销售额支付的特许权使用费。租赁协议下的承诺包括运营租赁的未来最低租赁付款，本10-Q表季度报告的附注7进一步描述了 。
突发事件
公司 可能会不时受到在其正常业务活动过程中产生的各种法律诉讼和索赔。管理层认为，这些问题的最终结果不会对公司 的财务状况或其经营业绩产生重大不利影响。
在正常业务过程中， 公司签订合同，就其服务的履行作出陈述和保证， 其服务不会侵犯第三方知识产权。没有发生与此类陈述 和担保相关的重大事件，公司认为其结果可能在未来导致损失或处罚。
| 9. | 股东权益 |
普通股
截至2023年9月30日和2022年12月31日，该公司已经
公司
普通股的持有人有权
优先股
截至2023年9月30日和2022年12月31日，该公司已经
2023 年 8 月期间，大约
系列1可转换 优先股的持有人无权投票。
| 10. | 股票薪酬 |
2020 年激励计划
2020 年 3 月 26 日，董事会薪酬 委员会（“薪酬委员会”）批准了 2020 年激励计划，目的是向以前不是公司员工 或董事的人发放非法定 股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励和其他股票奖励，或在真正失业一段时间之后，作为此类人员加入的激励材料 在公司工作。
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普罗塔拉疗法公司及其子公司
未经审计的简明合并财务 报表附注
（金额以千计，股票和每 份额数据除外）
2020年的激励计划
总共规定了
截至 2023 年 9 月 30 日，
2017 年股权激励计划
2017年8月10日，Private arTara（公司的前身实体）、其董事会和股东批准了Artara Therapeutics, Inc. 2017股权激励计划，使Private Artara及其附属公司能够招募和留住高素质人员，并激励 员工提高工作效率和增长。
2017 年股权激励
计划规定总共拨款
2014 年股权激励计划
2014年10月3日，股东 批准了2014年股权激励计划。2017 年 6 月 20 日，公司董事会修订了 2014 年股权激励计划， 或经修订的 2014 年计划。2017年7月31日，股东批准了该修正案。2020年1月1日，Protara Therapeutics, Inc.修订了 其经修订和重述的2014年股权激励计划。
经修订的经修订和重述的 2014 年计划规定授予激励和非法定股票期权、股票增值权、限制性股票 和股票单位奖励、绩效单位、股票补助和合格的绩效奖励。经修订的 经修订的2014年计划规定，保留和可供发行的股票数量将在每年1月1日自动增加公司普通股的百分之四 ，此前不久的12月31日将根据公司 普通股转换成或交换为公司 普通股后可发行的 普通股数量进行调整，或公司董事会确定的较少股份数量。
2023 年 1 月 1 日，根据经修订的经修订和重述的 2014 年计划的年度常青特征，经修订的经修订和
重述的 2014 年计划下授权的股票数量增加了
股票奖励的条款， ，包括归属要求，由董事会决定，但须遵守计划的规定。如果计划中规定的控制权发生变化，则某些奖励提供 加速归属。
2014 年员工股票购买计划
2014年10月3日，股东
批准了2014年员工股票购买计划或2014年ESPP。2014 年 ESPP 最初授权发行最多
2023 年 1 月 1 日，根据2014 年 ESPP 的涨幅，2014 年 ESPP 下授权的股票数量增加了
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普罗塔拉疗法公司及其子公司
未经审计的简明合并财务 报表附注
（金额以千计，股票和每 份额数据除外）
限制性股票单位
| 限制性股票 单位 | 加权 平均值 格兰特 日期博览会 价值 | |||||||
| 截至2022年12月31日为非既得 | $ | |||||||
| 已授予 | ||||||||
| 被没收 | ( | ) | ||||||
| 既得 | ( | ) | ||||||
| 截至 2023 年 9 月 30 日，未归属 | $ | |||||||
限制性股票单位的公允价值在相应奖励的必要服务期内按直线摊销
。截至 2023 年 9 月 30 日，
RSU 的未摊销价值为 $
在截至2023年9月30日
的九个月中，公司发行了
股票期权
| 选项 | 加权平均值 运动 价格 | 加权 平均值 剩余的 合同的 任期 （年） | 聚合 固有的 价值 | |||||||||||||
| 截至 2022 年 12 月 31 日，未兑现 | $ | $ | ||||||||||||||
| 已授予 | - | |||||||||||||||
| 已锻炼 | - | |||||||||||||||
| 被没收 | ( | ) | - | |||||||||||||
| 已过期 | ( | ) | - | |||||||||||||
| 截至2023年9月30日未偿还 | $ | $ | - | |||||||||||||
| 已归属，预计将于2023年9月30日归属 | $ | $ | ||||||||||||||
| 自2023年9月30日起可行使 | ||||||||||||||||
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，授予期权的加权平均授予
日公允价值为美元
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普罗塔拉疗法公司及其子公司
未经审计的简明合并财务 报表附注
（金额以千计，股票和每 份额数据除外）
股票薪酬支出摘要
| 在截至9月30日的三个月中， | 在结束的九个月里 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 限制性库存单位 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 股票期权 | ||||||||||||||||
| 总计 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 在已结束的三个月中 9月30日 | 在结束的九个月里 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 研究和开发 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般和行政 | ||||||||||||||||
| 总计 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 11. | 普通股每股净亏损 |
| 在截至 9 月 30 日的三个月中， | 在结束的九个月里 9 月 30 日， | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 分子： | ||||||||||||||||
| 归属于普通股股东的净亏损 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| 分母： | ||||||||||||||||
| ( | ) | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||
由于公司在所有报告期内均处于
净亏损状况，因此按基本和摊薄后
计算，归属于普通股股东的每股净亏损是相同的，因为纳入所有潜在的已发行普通等价股本来是反稀释的。
| 截至9月30日 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 已发行和未偿还的股票期权 | ||||||||
| 已发行和流通的限制性股票单位 | ||||||||
| 1系列可转换优先股的转换 | ||||||||
| 潜在稀释性股票总数 | ||||||||
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第 2 项。管理层的 对财务状况和经营业绩的讨论和分析
您应阅读以下 对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及未经审计的简明合并财务 报表和本10-Q表季度报告中其他地方的相关附注。
我们的实际业绩和 某些事件发生的时间可能与任何前瞻性 陈述中讨论、预测、预期或显示的结果存在重大差异。我们提醒您，前瞻性陈述并不能保证未来的业绩，我们的实际经营业绩、 财务状况和流动性以及我们经营所在行业的发展可能与本10-Q表季度报告中包含的前瞻性 陈述存在重大差异。此外，即使我们的经营业绩、财务状况和流动性、 以及我们经营所在行业的发展与本10-Q表季度报告中所载的前瞻性陈述一致，它们也可能无法预测未来时期的业绩或发展。
概述
我们是一家总部位于纽约市的 临床阶段生物制药公司，致力于推进治疗癌症和罕见疾病的变革性疗法。 我们成立的原则是，将现代科学、监管或制造方面的进步应用于 的既定机制，以创造新的发展机会。我们优先考虑创造力、多元视角、诚信和毅力，以加快实现 的目标，即为治疗选择有限的人提供改变生活的疗法。
我们的产品组合包括两个利用 TARA-002 的 开发项目，这是一种基于广泛免疫增强剂 OK-432 的研究性细胞疗法，最初作为一种免疫增强癌症治疗药物获得日本卫生和福利部 的上市许可。这种细胞 疗法目前已在日本和台湾获准用于LMs和多种肿瘤适应症。我们已经获得了 资产的全球版权，不包括日本和台湾，并且正在探索其在肿瘤学和罕见病适应症中的用途。TARA-002 由同一 基因不同组的主细胞库开发而成 A 化脓性链球菌作为 OK-432（由中外制药有限公司（Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. 或 Chugai Pharmaceutical）在日本和台湾以 Picibanil® 的名义销售 。我们目前正在非肌肉浸润性膀胱癌（ 或 NMIBC）和 LM 中开发 TARA-002。
我们的主要肿瘤学项目 是 NMIBC 中的 TARA-002，这是一种在膀胱内表面尚未扩散到膀胱 肌肉的组织中发现的癌症。膀胱癌是美国第六大最常见的癌症，NMIBC约占膀胱癌 诊断的80％。在美国，每年约有65,000名患者被诊断出患有NMIBC。自20世纪90年代以来，很少有新疗法获准用于NMIBC， 目前的NMIBC护理标准包括膀胱内注射Calmette—Guérin芽孢杆菌、 或卡介苗。TARA-002 的作用机制在某些方面与卡介苗的作用机制相似。TARA-002 和卡介苗均采用静脉注射， 引发 Th1 型免疫反应，并产生局部激活的细胞因子和免疫细胞阵列大致相似。
我们正在进行一项 1 期开放标签临床试验，以评估 TARA-002 用于原位癌、 或 CIS 以及高级别乳头状肿瘤（Ta），即 ADVANCED-1 试验。在试验的初始剂量递增阶段，患者 每周接受六次膀胱内注射剂量的 TARA-002，以评估 10KE、20KE 和 40KE 的剂量（Klinische Einheit，简称 KE，是德语术语 ，表示小瓶中指定数量的干细胞）。该试验的主要目标是评估 TARA-002 的安全性、耐受性和 抗肿瘤活性的初步迹象，目标是确定推荐的 2 期剂量。2023 年 4 月，我们公布了正在进行的 ADVANCED-1 试验的 1a 期剂量递增部分至 40KE 剂量的 阳性初步数据，其中 TARA-002 表明 NMIBC 患者具有良好的耐受性和抗肿瘤活性。最大耐受剂量尚未确定， 和探索性队列中的剂量递增仍在进行中。
15
ADVANCED-1 试验的初步初步数据 表明，在试验初始阶段 评估的三种剂量水平下，TARA-002 的耐受性总体良好，没有观察到剂量限制毒性。该公司已选择40KE剂量用于随后的临床试验。 报告的大多数不良事件在所有剂量水平上均为1级和2级，研究调查人员评估 的治疗相关不良事件与细菌免疫增强的典型反应一致，包括疲劳、头痛、发烧和 寒战。最常见的尿路症状是尿急、尿频、尿路疼痛/烧灼感、排空不完全和 膀胱痉挛。大多数膀胱刺激在给药后不久或在几小时到几天内就会消退。在40KE剂量期间，共有九名患者 参加了该研究的剂量递增部分。其中，三名CIS患者，其中一人是经过大量预先治疗的BCG无反应的患者，在20KE剂量时获得了完全缓解（CR），另外两名 患者观察到肿瘤消退。
正在进行的开放标签扩展 试验（即 ADVANCED-1EXP）正在评估多达12名CIS患者中以40KE剂量的膀胱内注射 TARA-002，包括BCG-naíve、BCG无反应、 和BCG治疗不足的患者。该试验的剂量正在按计划进行，我们预计将在2024年上半年获得 试验的初步数据。
根据 ADVANCED-1 的初步 结果，我们正在进行用于治疗 NMIBC 的 TARA-002 的临床开发。2023 年 9 月，我们启动了 ADVANCED-2，这是一项 2 期开放标签试验，评估了对多达 102 名高度 CIS 患者进行膀胱内注射 TARA-002。 2期试验的A组预计将招收27名CIS（±Ta/T1）、BCG-Naieve或有BCG经验的患者，这些患者在CIS诊断前至少有24个月没有接受过膀胱注射 卡介苗。2期试验的B组预计将招收75名BCG无反应 CIS（± Ta/T1）患者。
此外，我们将继续 对 TARA-002 进行临床前研究，以更好地描述其作用机制，帮助我们了解 TARA-002 在与其他用于治疗 NMIBC 的药物联合使用时可能如何表现 的表现。我们使用临床前数据来帮助我们定义 TARA-002、 的其他癌症靶标，既包括尿路上皮癌空间，也包括影响身体不同部位的其他类型的癌症。
我们还在研究 LM 中的 TARA-002，这是淋巴血管系统的罕见非恶性囊肿，主要在两岁之前形成于儿童 的头部和颈部区域。2020 年 7 月，美国食品药品管理局授予用于治疗慢性粒细胞的 TARA-002 的罕见儿科疾病称号；2022年5月，欧洲药品管理局授予用于治疗慢性粒细胞的 TARA-002 的孤儿药称号。除了日本的临床经验 外，我们还获得了有史以来规模最大的 LM 2 期试验之一的数据集的权利，在该试验中，OK-432 是通过爱荷华大学领导的慈善使用计划对 500 多名儿科和成人患者进行的 。我们向美国食品和药物管理局疫苗及相关产品部或疫苗部提交了针对LM的研究性新 药物申请。2023 年 10 月，我们启动了 STARBORN-1，这是一项针对大囊性和混合囊性 LM 的儿科患者 TARA-002 的 2 期临床试验。
STARBORN-1 是一项 2 期单臂、 开放标签的前瞻性临床试验，旨在评估囊内注射 TARA-002 治疗六个月至 18 岁以下参与者的大囊性 和混合囊性 LM（≥ 50% 大囊性疾病）的安全性和有效性。包括年龄降低 安全准备工作在内，该试验将招收大约 30 名患者，他们将接受最多四次 TARA-002 注射，间隔约 六周。
16
试验的主要终点是大囊性LM和混合囊性LM的参与者中表现出临床成功的比例，其定义是通过轴向成像测量， 具有完全反应（总LM体积比基线减少90％至100％）或实质性反应（LM总体积减少60％至90％以下 ）。
我们产品组合中的第三个开发项目 是静脉注射或静脉注射氯化胆碱，这是一种研究性磷脂基质替代疗法，正在开发中 ，用于接受肠外营养（PN）的患者。静脉氯化胆碱已被美国食品药品管理局授予孤儿药称号，适用于服用 PN 的患者 。我们进行了一项由两部分组成的患病率研究，以增进我们对PN患者群体的理解。 患病率研究的第一部分于2021年9月完成，当时我们报告了患病率研究的回顾性部分的结果，该结果支持 依赖PN的患者大量未得到满足的医疗需求。我们正在结束患病率研究的第二部分或前瞻性部分，即 ，这是一项多中心、横断面的观察性研究，旨在评估依赖于 PN 的 患者的胆碱缺乏患病率。我们将继续与美国食品和药物管理局合作，并计划考虑监管部门 的反馈和流行率研究的结果，以确定开发计划的下一步行动。
我们在开发这些计划上投入了大量精力，没有任何经批准的产品，也没有从产品销售中产生任何收入。 TARA-002 尚未获准用于治疗 NMIBC、LM 或任何其他适应症。我们预计短期内不会产生收入 ，而且将来我们可能永远不会产生收入。为了资助我们当前的战略计划，包括 正在进行和未来的临床试验以及进一步的研发成本，我们将需要筹集额外资金。
自成立以来，我们 蒙受了巨大的营业损失。截至2023年9月30日，我们的累计赤字约为1.902亿美元。我们预计，至少在未来几年内， 将继续产生巨额开支和不断增加的营业亏损，因为我们将继续开发 候选产品并为其寻求市场批准，为任何获批准的产品做准备并开始商业化， 增加基础设施和人员，以支持我们在美国上市公司的产品开发工作和运营。
作为一家处于临床阶段的公司， 我们的支出和经营业绩可能会在每个季度之间以及逐年大幅波动。我们认为， 我们对经营业绩的逐期比较不应作为我们未来业绩的指标。
截至2023年9月30日， 我们拥有约7,400万美元的现金、现金等价物和有价债务证券。
COVID-19 和相关的宏观经济状况
COVID-19 疫情和 任何卷土重来，以及相关的宏观经济状况，例如供应链短缺、通货膨胀、利率持续上升和经济波动，以及未来的任何全球公共卫生危机都可能对我们的经营业绩产生影响。我们将继续监测此类情况是否会对我们的运营、流动性和资本资源产生重大影响。此外， 持续高利率在一定程度上扰乱了资本市场，这可能导致衰退或市场调整， 可能会影响我们的资本渠道，并可能在未来对我们的流动性产生负面影响。经济衰退或市场调整、持续的 供应链中断、通货膨胀和/或持续的持续高利率可能会对我们的业务和普通股的 价值产生重大影响。
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财务概览
研究 和开发
研发 费用主要包括开发 TARA-002 和静脉氯化胆碱所产生的成本，其中包括员工相关费用， 包括工资、福利、差旅和股票薪酬支出、根据与临床研究组织、 或 CRO、合同开发和制造组织或 CDMO 签订协议产生的费用、收购、开发和制造临床 试验材料的成本、临床和非临床相关成本、成本、与监管业务有关，以及设施、折旧和 其他费用，包括设施和其他用品的租金和维护费用。
一般和行政
一般和管理 费用主要包括与员工相关的费用，包括工资、福利、差旅和股票薪酬支出， 用于执行和其他管理职能。其他一般和管理费用还包括法律、知识 财产事务、咨询和会计服务、信息技术、设施相关成本的专业费用，以及与审计、 与维持我们在纳斯达克上市和美国证券交易委员会要求的遵守相关的法律、监管和税务相关服务、董事 和高级管理人员责任保险费以及与上市公司相关的投资者关系费用。
其他收入 （支出），净额
利息和投资收益 包括我们的现金、现金等价物和有价债务证券的利息收入、投资折扣的增加和投资溢价的摊销 。
关键会计政策与重要的 判断和估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论 和分析以我们的财务报表为基础，财务报表是根据 根据美利坚合众国普遍接受的会计原则（GAAP）编制的。按照 编制符合公认会计原则的财务报表要求我们做出影响财务报表和随附的 附注中报告的金额的估算和假设。我们的估算基于历史经验和其他特定市场或其他相关假设，我们认为这些假设在当时情况下是合理的 。实际结果可能与这些估计或假设存在重大差异。
我们的关键会计政策 是应计研发费用和所得税的会计处理，包括递延所得税资产的估值。
我们在应计费用中记录研究、临床前、临床和制造开发的估计 成本的应计费用，这些费用是研究 和开发费用的重要组成部分。我们正在进行的研发活动中有很大一部分是由第三方服务 提供商进行的。我们根据根据 相应协议完成的实际工作的估计，计算在这些第三方安排下产生的成本。我们通过与内部人员和外部服务 提供商就服务的完成百分比和商定为此类服务支付的费用进行讨论来确定估计的应计成本。在提供相关服务之前，根据这些安排向第三方 支付的款项记作预付费用，直至提供服务 。
请务必将随后对我们经营业绩的 讨论与 我们在2023年3月8日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中披露的这些关键会计政策一起阅读。
18
运营结果
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的比较
下表汇总了 我们截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的经营业绩（以千计）：
| 在结束的三个月中 9月30日 | 期至 时期 | |||||||||||
| 2023 | 2022 | 改变 | ||||||||||
| 运营费用： | ||||||||||||
| 研究和开发 | $ | 6,218 | $ | 3,466 | $ | 2,752 | ||||||
| 一般和行政 | 4,482 | 4,508 | (26 | ) | ||||||||
| 运营费用总额 | 10,700 | 7,974 | 2,726 | |||||||||
| 运营损失 | (10,700 | ) | (7,974 | ) | (2,726 | ) | ||||||
| 其他收入（支出），净额： | ||||||||||||
| 利息和投资收益 | 840 | 283 | 557 | |||||||||
| 其他收入（支出），净额 | 840 | 283 | 557 | |||||||||
| 净亏损 | $ | (9,860 | ) | $ | (7,691 | ) | $ | (2,169 | ) | |||
研究与开发 费用。在截至2023年9月30日的三个月中，我们的研发费用约为620万美元， 与截至2022年9月30日的三个月相比，增加了约280万美元。这主要是由于与 TARA-002 的非临床和临床试验活动相关的支出增加了 220 万美元，以及包括股票薪酬在内的员工支出增加了 40 万美元 。
一般和管理 费用。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中，我们的一般和管理费用 均约为450万美元。
其他收入（支出）， 净额。 在截至2023年9月30日的三个月中，我们的其他收入（支出）净额约为80万美元，与截至2022年9月30日的三个月相比， 增加了约60万美元，这主要是由于从作为有价证券持有的公司债务证券中获得的更高的市场利息 利率。
截至 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 9 月 30 日的九个月的比较
下表汇总了 我们截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的经营业绩（以千计）：
| 在截至9月30日的九个月中， | 期至 时期 | |||||||||||
| 2023 | 2022 | 改变 | ||||||||||
| 运营费用： | ||||||||||||
| 研究和开发 | $ | 18,608 | $ | 11,819 | $ | 6,789 | ||||||
| 一般和行政 | 13,964 | 15,734 | (1,770 | ) | ||||||||
| 运营费用总额 | 32,572 | 27,553 | 5,019 | |||||||||
| 运营损失 | (32,572 | ) | (27,553 | ) | (5,019 | ) | ||||||
| 其他收入（支出），净额： | ||||||||||||
| 利息和投资收益 | 2,373 | 568 | 1,805 | |||||||||
| 其他收入（支出），净额 | 2,373 | 568 | 1,805 | |||||||||
| 净亏损 | $ | (30,199 | ) | $ | (26,985 | ) | $ | (3,214 | ) | |||
19
研究与开发 费用。在截至2023年9月30日的九个月中，我们的研发费用约为1,860万美元， 与截至2022年9月30日的九个月相比，增加了约680万美元。这一增长主要是由于与 TARA-002 的非临床和临床试验活动相关的支出增加了610万美元， 员工支出增加了60万美元。
一般和管理 费用。在截至2023年9月30日的九个月中，我们的一般和管理费用约为1,400万美元， 与截至2022年9月30日的九个月相比，减少了约180万美元。减少的主要原因是 员工相关费用减少了110万美元（包括70万美元的股票薪酬），100万美元是由于董事和高级管理人员责任保险费的减少所致。与市场开发活动相关的40万美元增加 部分抵消了这些成本。
其他收入（支出）， 净额。 在截至2023年9月30日的九个月中，我们的其他收入（支出）净额约为240万美元，与截至2022年9月30日的九个月相比， 增加了约180万美元，这主要是由于从作为有价证券持有的公司债务证券中获得的更高的市场利息 利率。
流动性和资本资源
概述
截至2023年9月30日和2022年12月31日，我们的现金、现金等价物和有价债务证券分别为7,400万美元和1.023亿美元。 我们自成立以来一直没有创造收入，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月， 分别蒙受了约990万美元和770万美元的净亏损，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，净亏损分别为3,020万美元和2,700万美元。截至2023年9月30日，我们的营运资金约为7,100万美元，股东的 权益约为7,700万美元。在截至2023年9月30日的九个月中，用于经营活动的净现金流为 约2,890万美元，主要包括约3,020万美元的净亏损，包括约 520万美元的非现金支出以及390万美元的营运资本调整。自成立以来，我们主要通过私募出售普通股和优先股来满足流动性要求 。
我们的业务是 开发生物制药，目前或近期没有收入。我们在 药物开发工作中花费了大量的临床和其他费用。我们将需要筹集额外资金，以充分实现管理层的计划。
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我们认为，截至发布简明合并财务报表之日，我们目前的 财务资源足以满足我们至少十二个月的估计流动性需求，这些财务资源已包含在本季度10-Q表报告的其他部分。
由于资本市场的波动 、经济状况、全球经济普遍的不确定性、政治变化、全球流行病和其他因素， 我们不知道在需要时是否会有额外的资本可用，或者如果有的话，我们将能够以合理的条件获得额外的资本 。如果由于动荡的全球金融市场、普遍的经济不确定性 或其他因素导致我们无法筹集额外资金，我们可能需要削减计划中的发展活动。具体而言，更高且可能增加的利率 可能会影响我们的资本渠道，并可能在未来对我们的流动性产生负面影响。经济衰退或市场调整、持续的 供应链中断和/或通货膨胀可能会对我们的业务和普通股的价值产生重大影响。此外，最近利率的上升 已经对上市公司普通股的市场价格产生了负面影响，尤其是 制药行业的公司以及没有当前或短期收入的公司。
现金流
下表总结了 我们在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中的现金来源和用途（以千计）：
| 在截至9月30日的九个月中， | 期至 时期 | |||||||||||
| 2023 | 2022 | 改变 | ||||||||||
| 用于经营活动的净现金 | $ | (28,857 | ) | $ | (21,431 | ) | $ | (7,426 | ) | |||
| 投资活动提供/（用于）投资活动的净现金 | 38,589 | 33,295 | 5,294 | |||||||||
| 用于融资活动的净现金 | (91 | ) | (90 | ) | (1 | ) | ||||||
| 现金和现金等价物以及限制性现金的净减少 | $ | 9,641 | $ | 11,774 | $ | (2,133 | ) | |||||
截至 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 9 月 30 日的九个月的比较
截至2023年9月30日的九个月中，用于运营 活动的净现金为2,890万美元，而截至2022年9月30日的九个月为2,140万美元。用于经营活动的现金增加740万美元，主要是由净亏损增加320万美元 推动的，其中包括非现金项目减少220万美元，包括股票薪酬、经营租赁使用权资产、折旧、 和有价债务证券溢价摊销，以及营运资本调整增加200万美元，主要与预付费用和其他流动资产、应付账款的变动有关，以及向我们的服务付款 时产生的应计费用提供商。
截至2023年9月30日的九个月中，投资 活动提供的净现金为3,860万美元，而截至2022年9月30日的九个月为3,330万美元。530万美元的增加主要是由于有价债务证券 的到期收益增加了300万美元，以及有价债务证券的购买量减少了220万美元。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，用于融资 活动的净现金约为10万美元。
合同和其他义务
经营租赁义务
我们的经营租赁义务 主要包括我们在纽约州纽约的公司总部的租赁付款，以及我们的开发 实验室、制造工厂和其他制造空间的租赁付款，全部位于北美，详见本10-Q表季度报告中的简明合并财务报表附注7。
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其他义务
我们会不时签订 某些类型的合同，这些合同偶然要求我们赔偿第三方索赔、供应协议以及与董事和高级管理人员达成的协议 。此类义务的条款因合同而异，在大多数情况下，合同中并未明确规定最高美元金额 。通常，在提出具体索赔之前，无法合理估计这些合同下的金额，因此，在本报告所述期间，我们的简明合并资产负债表中没有记录这些债务的负债 。
我们在 正常业务流程中与CRO、CDMO和临床场所签订合同，以进行临床试验、非临床研究， 专业顾问提供专家建议，与其他供应商签订临床供应制造或其他服务的合同。这些合同 通常规定经通知终止，因此是可取消的合同。
其中某些协议 要求我们在实现某些开发、监管或商业里程碑后向此类第三方支付里程碑费用， 详情见本10-Q表季度报告中的简明合并财务报表附注8中所述。 与或有里程碑付款相关的金额不被视为合同义务，因为它们取决于某些 开发、监管批准和商业里程碑的成功实现，而这些目标可能无法实现。
我们还有义务 向第三方支付未来款项，这些款项将在实现某些里程碑时到期支付，包括未来向与我们签订研究、开发和商业化协议的第三方付款 。在本报告所述期间，我们未将这些承诺 纳入我们的简明合并资产负债表，因为这些里程碑的实现和时间不是固定的 ，也不是可以确定的。
资产负债表外安排
按照 美国证券交易委员会适用法规的定义，在提交的 期内，我们没有任何 期限内的资产负债表外安排，我们目前也没有。
第 3 项。关于市场风险的定性和定量披露
不适用。
第 4 项。控制和程序
管理层对我们的披露 控制和程序的评估
根据1934年《证券交易法》或《交易法》第13a-15（e）条或第15d-15（e）条的定义，我们维持披露控制措施 和程序，这些措施和程序旨在确保在我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在 SEC 规则和表格规定的时限内被记录、处理、 汇总和报告，以及 (2) 酌情收集并传达给 我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以允许有关 的及时决定需要披露。
截至2023年9月30日， 我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至本10-Q表季度报告所涉期末我们的 披露控制和程序的有效性。我们的管理层认识到 任何控制和程序，无论设计和操作多么精良，都只能为实现其目标提供合理的保证， 管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断。根据上述评估，我们的主要 执行官和首席财务官得出结论，截至2023年9月30日，我们的 披露控制和程序在合理的保证水平上有效。
我们将继续审查和 记录我们的披露控制和程序，包括我们的内部控制和财务报告程序，并可能不时进行更改，以提高其有效性并确保我们的系统与业务一起发展。
财务 报告内部控制的变化
在截至2023年9月30日的季度中， 我们对财务报告的内部控制没有变化，该术语的定义见根据《交易法》颁布的第13a-15（f）条和第15（d）-15（f）条的规定，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或合理可能产生重大影响。
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第二部分 — 其他信息
第 1 项。法律诉讼
我们可能会不时受到各种法律诉讼和索赔，这些诉讼和索赔是在我们的正常业务活动过程中产生的。我们目前不是 管理层认为可能对我们的业务产生重大不利影响的任何法律诉讼的当事方。 无论结果如何，由于辩护和和解费用、管理资源的转移 和其他因素，诉讼都可能对我们产生不利影响。
第 1A 项。风险因素
在评估我们的业务时，您应仔细考虑 有关下述风险的以下信息，以及本 10-Q 表季度报告和其他公开文件中包含的其他信息。如果实际发生以下任何风险，我们的业务、财务 状况、经营业绩和未来的增长前景可能会受到重大不利影响。在这种情况下， 我们普通股的市场价格可能会下跌。以下风险因素全面修改并重申了我们在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中列出的风险因素 ：
与我们的财务状况相关的风险
我们的运营历史有限， 从未产生任何收入。
我们是一家处于临床阶段的生物制药 公司，运营历史有限，可能难以评估我们迄今为止的业务成功与否，也难以评估我们的 未来可行性。我们的业务仅限于组织和配备公司、业务规划、筹集资金、开发 我们的管道资产（TARA-002 和静脉注射氯化胆碱）、确定候选产品以及其他研发。尽管我们的 员工过去曾在其他公司工作 期间提交了监管申报并在许多治疗领域成功进行了临床试验，但我们尚未表现出成功完成任何临床试验的能力，也从未完成过任何候选产品的 开发，也从未通过产品销售或其他方式产生任何收入。因此，我们没有 有意义的业务可以用来评估我们的业务，对我们未来成功或可行性的预测可能不如我们有更长的运营历史或成功开发和商业化生物制药产品的历史那样准确 。
我们预计在可预见的将来会产生巨额开支 和重大损失，并且可能永远不会产生收入或实现或维持盈利能力。
对生物制药 产品开发的投资具有很强的投机性，因为它需要大量的前期资金，而且候选产品 无法获得监管部门批准或具有商业可行性的巨大风险。我们从未产生任何收入，也无法精确估计 我们未来的损失程度。我们预计，在可预见的将来，随着我们继续开展研发活动的计划，包括正在进行和计划中的候选产品的临床开发， 可能收购新产品和/或候选产品，寻求监管部门的批准并可能将任何获批准的候选产品 候选产品商业化，雇用更多人员，保护我们的知识产权，并承担上市公司运营的额外成本。 我们预计，在可预见的将来，将继续出现重大且不断增加的营业亏损和负现金流。这些损失 已经并将继续对我们的财务状况和营运资金产生不利影响。
为了实现并保持盈利， 我们必须开发或收购具有巨大市场潜力的产品，并最终将其商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功 ，包括完成临床前研究和临床试验、获得上市批准、生产、 营销和销售我们获得上市批准的任何候选产品，以及满足上市后要求（如果有）。 我们可能永远无法在这些活动中取得成功，即使我们成功获得批准并商业化了一种或多种产品，我们 也可能永远不会产生足以实现盈利的巨额收入。此外，作为一家年轻的企业，我们可能会遇到不可预见的 费用、困难、并发症、延误和其他已知和未知的挑战。此外，由于与生物制药产品开发相关的众多风险和不确定性 ，我们无法准确预测支出增加的时间或金额 ，也无法准确预测何时或是否能够实现盈利。如果我们实现盈利，我们可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力 ，并可能继续花费大量研发和其他支出来开发和销售 其他候选产品。我们未能实现盈利并保持盈利将降低我们的价值，并可能损害我们 筹集资金、维持研发工作、扩大业务或继续运营的能力。我们的价值下降也可能 导致您损失全部或部分投资。
COVID-19 疫情和 其他宏观经济因素的影响可能会对我们的业务，包括我们的临床开发计划和非临床 研究产生重大不利影响。
由于 COVID-19 疫情和所采取的相关健康和安全措施，我们已经并且在疫情卷土重来或 再次爆发公共卫生危机的情况下，可能会再次遭受可能严重影响我们的业务的中断，包括但不限于 临床试验的临床试验场所运营延迟或困难，以及 临床试验患者入组、日程安排和留住方面的延迟或困难；关键生产中断，研究和临床开发及其他活动；以及延误或 难以进行和完成非临床研究。
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此外，宏观经济 因素，包括供应链中断、通货膨胀率上升以及由此产生的利率上升，这些因素在一定程度上与 COVID-19 疫情的 持久影响有关，已经并将继续对我们的运营产生影响。同样，如果银行和金融 机构由于影响银行系统和金融 市场的财务状况而进入破产管理阶段或将来破产，则可能会对我们获得现金、现金等价物和投资（包括转移 资金、付款或接收资金）的能力产生不利影响，所有这些都可能对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。
如果我们无法有效回应 和管理此类事件的影响，我们的业务将受到损害。
在某种程度上，COVID-19 疫情或其他宏观经济因素的影响 对我们的业务和经营业绩产生不利影响，也可能产生 效应，即加剧本 “风险因素” 部分其他地方描述的许多其他风险和不确定性。
将来我们将需要筹集额外的资金 来为我们的运营提供资金，但我们可能无法以优惠的条件或根本无法获得这些资金。
我们将需要大量 的额外资金来进行昂贵而耗时的临床前研究和临床试验，以争取监管部门对每种潜在候选产品的批准 ，并继续在新的适应症或用途中开发 TARA-002 和静脉注射氯化胆碱。我们的 未来资本要求将取决于多种因素，包括： 管道中未来候选产品的数量和时间；临床前测试和临床试验的进展和结果；制造足够药物供应以完成临床前和临床试验的能力；准备、提交、获取、起诉、维护和执行 专利和其他知识产权索赔所涉及的时间和成本；获得监管部门的批准和优惠的报销 或处方表的接受。筹集额外资金可能成本高昂或难以获得，并且可能会大大削弱股东 的所有权权益，并将管理层的注意力转移到实现业务目标上。由于经济状况、 普遍的全球经济不确定性、美国和外国的政治状况以及其他因素，我们不知道是否会在需要时提供额外的资本 ，或者，如果有的话，我们将能够以合理的条件获得额外资本。此外， 通货膨胀率上升在一定程度上造成了资本市场的混乱和利率的提高，这可能导致衰退或 市场调整，这可能会影响我们的资本渠道，增加资本成本，并可能在未来对我们的 流动性产生负面影响。经济衰退或市场调整、通货膨胀和/或利率的进一步提高可能会对我们的业务 和普通股的价值产生重大影响。
如果我们通过公开或私募股权发行筹集额外资金 ，则这些证券的条款可能包括清算或其他对普通股股东权利产生不利影响的优惠 。此外，如果我们通过出售普通股 或可转换为普通股或可兑换为普通股的证券筹集额外资金，则普通股股东的所有权权益将被稀释。此外， 任何债务融资都可能要求我们履行固定还款义务和契约，限制或限制我们采取具体行动的能力， ，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红。如果我们通过营销 和分销安排或与第三方的其他合作、战略联盟或许可安排筹集额外资金，则我们可能必须 向我们的候选产品、技术、未来收入来源或研究 项目放弃某些宝贵的知识产权或其他权利，或以可能对我们不利的条款授予许可。即使我们获得了足够的资金， 也无法保证 会按照我们或我们的股东可以接受的条件提供资金。
我们使用净营业亏损 结转额和某些其他税收属性来抵消未来的应纳税所得额或税收的能力可能受到限制。
根据现行法律，在2017年12月31日之后的纳税年度中产生的联邦 净营业亏损可以无限期结转，但在2020年12月31日之后的纳税年度中，此类联邦净营业亏损的可扣除性 仅限于应纳税收入的80％。 各州和地方是否以及在多大程度上遵守联邦税法尚不确定。此外，根据经修订的1986年《国内 收入法》第382条和383条以及州法律的相应条款，如果公司发生 “所有权变更” （通常定义为三年内其股权所有权价值的变化超过50％），则公司 使用其变更前的净营业亏损结转额和其他变更前税收属性来抵消其变更后的税收属性的能力收入或 税可能会受到限制。我们过去曾经历过所有权变更，由于我们的股票所有权随后的转移， 未来我们可能还会经历更多的所有权变动，其中一些变更可能超出我们的控制范围。如果所有权发生变更 ，并且我们使用净营业亏损结转的能力受到重大限制，则实际上 增加我们未来的纳税义务，从而损害我们未来的经营业绩。此外，在州一级，可能会暂停或限制净营业亏损 结转额的使用，这可能会加速或永久增加所欠州税。因此，如果我们获得 净应纳税所得额，我们可能无法使用净营业亏损结转额和其他税收属性的全部或很大一部分， 这可能会导致我们未来的纳税义务增加并对我们未来的现金流产生不利影响。
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与药物/生物制剂开发 和商业化相关的风险
我们的业务取决于我们的候选产品（包括 TARA-002 和静脉注射氯化胆碱）的成功临床 开发和监管部门的批准。
我们业务的成功， ，包括我们为运营融资和未来创收的能力，主要取决于我们的候选产品（包括 TARA-002 和静脉注射氯化胆碱）的成功开发和 监管部门的批准。TARA-002 和 IV 氯化胆碱的临床成功取决于多种因素，包括：
| ● | 及时成功地完成计划中和正在进行的临床前研究和临床试验，包括我们正在NMIBC中进行的 TARA-002 1期和1b/2期临床试验，以及我们计划在LMs中进行的 TARA-002 2期临床试验，这些试验可能比我们目前的预期慢得多或成本高出和/或得出的结果无法达到试验的终点； |
| ● | 我们的患病率研究结果，以及作为静脉注射氯化胆碱计划的一部分，我们对PN患者群体的了解有所加强； |
| ● | 除了计划支持 和静脉注射氯化胆碱的批准和商业化的研究外，美国食品药品管理局或类似的外国监管机构是否要求我们 进行其他研究；TARA-002 |
| ● | 实现 并维持并在适用的情况下确保我们的第三方承包商遵守其合同 义务以及适用于 TARA-002 和 IV 氯化胆碱的所有监管要求； |
| ● | 与我们签订合同的第三方的 有能力生产充足的 TARA-002 和 IV Choline 氯化物的临床试验和商业用品，在监管机构中保持良好信誉，开发、验证和维护符合当前良好生产规范（cGMP）的商业上可行的制造 工艺； |
| ● | 在临床开发期间以及 TARA-002 和静脉注射氯化胆碱获得批准后， 继续保持可接受的安全性；以及 |
| ● | 存在有利于成功开发 TARA-002 和静脉氯化胆碱的监管环境，包括在 政府可能或实际关闭影响美国食品和药物管理局等联邦机构的情况下，这可能会影响 FDA 及时审查和处理监管申报的能力。 |
如果其中任何一个因素 不存在（其中许多是我们无法控制的），我们可能会遇到严重延误或无法获得 TARA-002 或静脉注射氯化胆碱的监管批准 。
我们的临床试验 可能无法证明我们的候选产品的安全性和有效性，或者在 候选产品的开发过程中可能会发现严重的不良或不可接受的副作用，这可能会增加我们的成本或需要放弃或限制候选产品的开发。
我们从未完成过临床试验 ，也从未提交过 BLA 或 NDA，也可能无法成功完成针对 TARA-002 或 IV 氯化胆碱的临床试验。
进行临床 试验是一个漫长、昂贵、复杂且监管严格的过程。尽管我们的员工过去曾在其他公司工作期间成功地进行了临床试验 ，并在许多治疗领域提交了监管申报，但作为一家公司，我们 没有完成任何临床试验，也没有提交BLA或NDA，因此可能需要比我们预期更多的时间和更高的成本。 未能开始或完成，或者延迟临床试验或计划中的监管机构申报，将阻止或延迟我们 获得 TARA-002 或 IV 氯化胆碱的监管批准和商业化，这将对我们的财务业绩产生不利影响。
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我们依赖 第三方 CRO 和其他第三方来开展和监督我们的临床试验，并预计将继续依赖。如果这些第三方不符合我们的要求 或以其他方式按要求进行试验，我们可能无法履行我们的合同义务或获得监管部门批准， 或将我们的候选产品商业化。
我们依赖第三方 CRO 来开展和监督我们的 TARA-002 和 IV 氯化胆碱临床试验和研究以及产品开发的其他方面 ，我们预计将继续依赖第三方 CRO。我们还依赖各种医疗机构、临床研究人员和合同实验室根据我们的临床方案和所有适用的监管要求进行 试验，包括 FDA 的法规和 cGCP，这些要求是一项国际标准，旨在保护患者的权利和健康，定义 临床试验发起人、管理者和监督者的角色，以及有关处理、存储、安全和记录保存的州法规 用于药品和生物制品。这些 CRO 和其他第三方已经并将继续在 这些试验的进行以及随后的临床试验数据的收集和分析中发挥重要作用。我们将严重依赖这些各方来执行我们的临床试验和临床前研究，并且将仅控制其活动的某些方面。我们和我们的 CRO 和 其他第三方承包商将被要求遵守 cGCP 和 cGLP 的要求，这些要求是 FDA 和类似外国监管机构强制执行的 法规和指南。监管机构通过定期检查试验发起人、主要研究人员和试验场所来执行这些 cGCP 和 cGLP 要求。如果我们或其中任何第三方未能遵守适用的 cGCP 和 cGLP 要求，或者在审计或检查中发现不合规行为，则我们的临床试验中生成的临床数据可能被视为不可靠，FDA 或其他监管机构可能会要求我们在批准 我们或我们合作伙伴的营销申请之前进行额外的临床试验。我们无法保证，在特定监管机构的检查后，该监管 机构将确定我们的任何临床试验或临床前研究符合适用的 cGCP 和 cGLP 要求。 此外，我们的临床试验通常必须使用根据cGMP法规生产的候选产品进行。我们未能遵守 这些法规和政策可能会要求我们重复临床试验，这将推迟监管机构的批准程序。
如果我们的任何 CRO 或临床 试验场所未能遵守其合同承诺或出于任何原因终止参与我们的一项临床试验， 我们可能无法与替代的 CRO 或临床试验场所达成协议，也无法按照商业上合理的条款这样做。 此外，如果我们与临床试验场所的关系终止，除非我们能够将这些患者的护理转移到另一个合格的临床试验地点，否则我们可能会丢失参与临床试验的患者 的后续信息。 此外，我们临床试验的主要研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问， 可能会获得与此类服务相关的现金或股权补偿。如果这些关系和任何相关补偿导致 出现感知或实际的利益冲突，则 FDA 可能会质疑在适用临床试验场所生成的数据的完整性 。
随着更多患者数据的出现，来自 的中期、头条和初步数据可能会发生变化，并且受审核和验证程序的约束， 可能导致最终数据发生实质性变化。
我们可能会不时公开披露来自临床前研究和临床试验的初步、中期或主要数据，这些数据基于对当时可用数据的初步 分析，随着患者入组和 治疗的持续进行以及更多患者数据的出现，结果及相关发现和结论可能会发生变化。先前的初步或中期数据与未来的 中期或最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。我们还可能在 临床前研究或临床试验完成后公布主要数据，在对与特定 研究或试验相关的数据进行更全面的审查后，这些数据可能会发生变化。作为数据分析的一部分，我们还会做出假设、估计、计算和结论，我们可能没有收到 ，也没有机会全面仔细地评估所有数据。因此，一旦收到并进行了全面评估， 我们报告的中期、主要或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会对此类结果进行合格。初步、中期或重要数据也仍有待审核和验证 程序，这可能会导致最终数据与我们先前发布的数据存在重大差异。因此，在最终数据可用之前，应谨慎查看初步数据、 临时数据和头条数据。
此外，包括 监管机构在内的其他机构可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，也可能以不同的方式解释或 权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准性或商业化 以及我们公司的总体价值。此外，我们选择公开披露有关特定研究或临床试验的 信息基于通常的大量信息，您或其他人可能不同意 我们认为在披露中包含的实质性信息或其他适当信息。
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我们对候选产品 的临床开发包括美国以外的临床试验场所，FDA 和适用的外国监管机构可能不接受 来自此类场所的数据。
我们在NMIBC进行的 TARA-002 临床开发 包括美国以外的临床试验场所，将来我们可能会选择在美国境外进行一项或多项 的全面临床试验。尽管 FDA 或适用的外国监管机构可能接受在美国或适用司法管辖区以外进行的 临床试验的数据，但 FDA 或适用的 外国监管机构接受此类研究数据可能受某些条件或例外情况的约束。如果来自国外临床试验或临床试验 场所的数据旨在作为美国上市批准的依据，则食品和药物管理局不会仅根据国外数据批准申请，除非此类数据适用于美国人口和美国医疗机构；研究由具有公认能力的临床研究人员进行 进行；且数据在无需 食品和药物管理局现场检查的情况下被视为有效，或者美国食品和药物管理局认为这种检查是必要的，美国食品和药物管理局能够验证通过现场检查或 其他适当手段获得数据。许多外国监管机构也有类似的要求。此外，此类外国研究将受进行研究的外国司法管辖区的适用当地法律的约束。无法保证 FDA 或适用的 外国监管机构会接受在美国或相应的本国以外进行的试验的数据。如果 FDA 或适用的外国监管机构不接受此类数据，则可能会导致需要进行更多试验， 这将既昂贵又耗时，并且会延迟我们业务计划的某些方面。
TARA-002 是一种免疫增强剂，我们正在追求的一个 适应症是慢性硬化症的治疗。没有经美国食品药品管理局批准的治疗慢性硬化症的疗法，而且 很难预测 LM 的 TARA-002 临床开发的时间和成本。
迄今为止，尚无经美国食品药品管理局批准的 疗法用于治疗慢性硬化症。与其他知名或广泛研究的治疗方法相比，TARA-002 等新候选产品的监管批准程序可能更昂贵 ，并且需要更长的时间。延迟或未能获得 LM 将 TARA-002 推向市场所需的监管批准，或意想不到的 成本可能会降低我们创造足够 收入来维持业务的能力。
我们的候选产品可能会造成不良的 副作用或具有其他意想不到的特性，这些特性可能会延迟或阻碍其监管部门的批准，限制 批准标签的商业特征，或导致批准后的监管行动。
TARA-002 或静脉注射氯化胆碱可能在临床开发期间或如果获得批准，在产品上市后出现不可预见的副作用。不良的 副作用可能导致我们、我们可能合作的任何合作伙伴或监管机构中断、延长、修改、延迟 或停止临床试验，并可能导致标签更加严格或缩小，或推迟或拒绝 FDA 或类似外国当局的监管批准。
临床试验结果 可能显示副作用的严重程度和流行率很高且不可接受。在这种情况下，试验可能会暂停或终止， ，FDA 或类似的外国监管机构可能会命令我们停止进一步开发或拒绝批准任何或所有靶向适应症 候选产品。任何副作用都可能影响患者招募或入组患者 完成试验或导致产品责任索赔的能力。任何此类事件都可能损害我们的业务、财务状况、经营 业绩和前景。
此外，如果我们或其他人 在获得美国或国外 监管机构批准后发现与产品相关的不良副作用或其他先前未知的问题，则可能会产生许多潜在的负面后果，这可能会阻止我们或我们的潜在合作伙伴 获得或维持该产品的市场接受度，并可能大大增加此类产品的商业化成本。
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尽管美国食品和药物管理局已授予用于治疗慢性病的 TARA-002 的罕见儿科 疾病称号，但 TARA-002 的 BLA 如果获得批准，可能不符合 优先审查凭证的资格标准。
用于治疗慢性硬化症的 TARA-002 已被授予罕见儿科疾病称号 。2012年，国会授权美国食品药品管理局向某些罕见儿科疾病产品申请的赞助商 发放优先审查券。该条款旨在鼓励开发用于预防和治疗某些罕见儿科疾病的新药和生物 产品。具体而言，根据该计划，获得 批准 “罕见儿科疾病” 药物或生物制剂的赞助商可能有资格获得代金券，该代金券可用于兑换，以获得对其他产品的后续上市申请的 优先审查。获得 优先审评代金券的罕见儿科疾病药物的赞助商可以将代金券转让（包括通过销售）给其他赞助商。只要转让的赞助商尚未提交申请，在使用代金券之前，代金券可以进一步转让 次。如果获得优先审评券的罕见儿科疾病药物在批准之日起一年内未在 美国上市，FDA 也可以撤销任何优先审查凭证。
就本 计划而言，“罕见的儿科疾病” 是一种（a）严重或危及生命的疾病，其中严重或危及生命的 表现主要影响从出生到18岁的个人，包括通常被称为新生儿、婴儿、儿童、 和青少年的年龄组；以及（b）《孤儿药法》所指的罕见疾病或病症。国会仅在2024年9月30日之前批准了罕见儿科 疾病优先审查券计划。但是，如果候选药物在2024年9月30日之前获得罕见儿科疾病认定 ，则如果该候选药物在2026年9月30日之前获得批准，则有资格获得代金券。
在该日期之前，用于 LM 治疗 的 TARA-002 可能无法获得批准，或者根本无法获得批准，因此，除非国会进一步重新批准该计划，否则我们可能无法在该计划到期之前 获得优先审查凭证。此外，指定用于罕见儿科 疾病的药物并不能保证 BLA 在 申请获得批准时符合罕见儿科疾病优先审查券的资格标准。最后，罕见儿科疾病认证不会加快 产品的开发或监管审查，也不会增加其获得上市批准的可能性。我们可能会也可能不会从收到 代金券中获得任何好处。
即使候选产品 获得监管部门的批准，它也可能无法获得商业成功 所需的广泛医生和患者采用和使用。
TARA-002 和静脉注射氯化胆碱的商业成功如果获得批准，将在很大程度上取决于医生和 患者在批准的适应症中对它们的广泛采用和使用，尽管该产品被证明是安全有效的，但两者都不可能在商业上取得成功。 如果获得批准，医生和患者采用产品的程度和比例以及成功商业化将取决于许多 因素，包括但不限于：
| ● | 患者 对治疗产品获批适应症的批准产品的需求； |
| ● | 与其他可用疗法相比，该产品的 功效； |
| ● | 保险的可用性以及管理式医疗计划和其他医疗保健付款人的充足报销； |
| ● | 与替代疗法相关的治疗费用和患者的支付意愿； |
| ● | 以 LM 的 TARA-002 为例，克服医生或患者对 LM 替代疗法的偏见； |
| ● | 保险公司 愿意将适用适应症视为值得治疗的疾病； |
| ● | 适当的 管理； |
| ● | 患者 对结果、给药和整体治疗体验的满意度； |
28
| ● | 在美国和国际上成功将 TARA-002 和静脉氯化胆碱商业化的能力，前提是 获准在这些国家和地区单独或与其他国家合作进行营销、销售和分销； |
| ● | 我们的 能力以及我们的合作伙伴在 TARA-002 和静脉注射氯化胆碱中建立和执行知识产权的能力； |
| ● | 患者 对治疗产品获批适应症的批准产品的需求； |
| ● | 限制 或禁忌症、警告、注意事项或批准的使用适应症与我们在美国食品药品管理局批准的适用产品的 最终标签中包含的禁忌症、警告、注意事项或批准的使用适应症不同； |
| ● | 美国食品和药物管理局对实施风险评估和缓解策略的任何 要求； |
| ● | 我们的销售、营销、定价、报销和准入、政府事务和分销工作的有效性； |
| ● | 对产品的负面 宣传或对竞争产品的正面宣传； |
| ● | 新的 政府法规和计划，包括价格控制和/或对药品商业化方式的限制或禁令，例如加强 对直接面向消费者的药品广告的审查；以及 |
| ● | 潜在的 产品责任索赔或其他与产品相关的诉讼。 |
如果 TARA-002 或 IV 氯化胆碱获准使用，但未能获得医生和患者的广泛采用，以实现商业成功 ，则我们的经营业绩和财务状况将受到不利影响，这可能会延迟、阻碍或限制我们创造 收入和继续开展业务的能力。
此外，即使获得监管机构 的批准，我们可能永远无法成功将 TARA-002 或静脉注射氯化胆碱商业化，或者 FDA 或类似的国外 监管机构可能要求更改标签，或对产品的指定用途或营销 施加重大限制，或者对可能昂贵的批准后研究或上市后监督施加持续的要求。因此，我们无法向您保证 我们将能够通过销售 TARA-002 或 IV 氯化胆碱来创造足够的收入来继续我们的业务。
在获得任何候选产品的商业销售的上市 批准之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前测试 和临床试验，证明此类候选产品在适用适应症中使用既安全又有效，并且在测试的任何阶段都可能出现故障 。临床试验通常无法证明安全性，并且会产生副作用或具有意想不到的特征 。根据临床测试中的安全性，我们可能需要放弃开发或将开发限制在 更狭窄的用途上，从风险收益 的角度来看，副作用或其他特征不太普遍、不太严重或更可忍受。美国食品和药物管理局或机构审查委员会还可能要求我们根据 安全信息暂停、中止或限制临床试验。此类发现可能进一步导致监管机构未能为候选产品 提供上市许可。许多最初在早期测试中表现出希望且效果良好的候选药物后来被发现，其副作用阻碍了候选药物的进一步开发，在极端情况下，副作用直到药物上市后才出现 ，导致监管机构在批准后将该药物从市场上撤出。
在接受 OK-432/Picibanil 治疗的患者 或参与第三方临床试验的患者中出现的任何不良反应都可能影响我们 获得监管批准或将 TARA-002 商业化的能力。
对于我们无法控制的 ，Chugai Pharmaceutical 有权在日本和台湾将 TARA-002 和 TARA-002 的原创疗法 OK-432 商业化，该疗法目前以 Picibanil 的名义在日本和台湾销售，用于各种适应症。此外，使用Picibanil的临床试验目前正在全球多个国家进行 。如果使用 Picibanil 的患者或在第三方对 Picibanil 进行的任何临床试验 期间发生严重不良事件，FDA 可能会推迟、限制或拒绝 TARA-002 的批准，或者要求我们进行额外的临床 试验作为上市批准的条件，这将增加我们的成本。如果我们获得美国食品药品管理局对 TARA-002 的批准，并且在使用匹西巴尼尔或第三方进行的匹西巴尼尔临床试验中发现了新的严重的 安全问题，则美国食品和药物管理局 可能会撤回对该产品的批准或以其他方式限制我们推销和销售 TARA-002 的能力。此外，由于担心此类不良事件，主治医生 可能不太愿意使用 TARA-002，这将限制我们将 TARA-002 商业化的能力。
我们可能会选择在开发期间或获得批准后的任何候选产品不继续开发 或商业化任何候选产品，这将降低或消除这些候选产品的 潜在投资回报率。
我们随时可能出于各种原因决定 停止开发任何候选产品，包括新技术 的出现使我们的候选产品过时、来自竞争产品的竞争或适用的监管 要求的变化或未能遵守适用的法规 要求。
如果我们终止已投入大量资源的计划 ，我们将不会获得任何投资回报，我们将错过将这些资源分配给可能更具生产力的用途的机会 。
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与我们的业务相关的其他风险
我们的候选产品， 如果获得批准，将面临激烈的竞争，他们未能有效竞争可能会阻碍他们实现显著的市场 渗透率。
制药行业 的特点是技术飞速发展、竞争激烈、专利条款不确定和复杂，以及高度重视 开发更新、快速上市的专有疗法。许多公司都在开发、申请专利、制造 和营销与我们正在开发的产品相竞争的医疗保健产品，包括 TARA-002 和静脉注射氯化胆碱。我们将面临来自多个来源的竞争，例如制药公司、生物技术公司、仿制药公司、消费品 产品公司以及学术和研究机构，其中许多拥有更大的财务资源、营销能力、销售 力量、制造能力、研发能力、监管专业知识、临床试验专业知识、知识产权 资产组合、国际影响力、候选产品和其他资源获得专利和监管批准的经验 br} 比我们有的。一些提供竞争产品的公司还拥有广泛的其他产品供应、庞大的直销 队伍以及与目标医生的长期客户关系，这可能会抑制我们的市场渗透努力。
就我们用于治疗 NMIBC 和 LM 的主要候选产品 TARA-002 而言，TARA-002 中的活性成分是基因上不同的 菌株化脓性链球菌 （A 组，3 型）Su 菌株。TARA-002 是通过专有制造工艺生产的。我们预计 ，如果获得美国食品药品管理局的批准，TARA-002 将受到 12 年的生物独家保护。目前尚无经批准的药物疗法 可用于治疗慢性硬化症，目前的治疗选择包括高风险外科手术和标签外使用 硬化剂，包括多西环素、博来霉素、乙醇和十四烷基硫酸钠。有许多药物研发公司 和学术研究人员正在探索各种药物的口服配方，包括大环内酯类、磷酸二酯酶抑制剂和钙调神经素/mTOR 抑制剂。这些都处于早期开发阶段。TARA-002 如果获准用于治疗 NMIBC，将受到现有手术、化疗和免疫调节疗法等 治疗方法的竞争。例如，NMIBC的当前护理标准包括 膀胱内注射卡介苗 TICE（由默沙东公司制造）。Inc.)。其他获准用于治疗NMIBC的产品包括默沙东公司。、 Inc. 旗下的 Keytruda、远藤国际集团旗下的 Valstar 和 Ferring B.V. 旗下的 Adstiladrin。 开发中的其他候选产品包括日本卡介苗实验室的东京卡介苗、辉瑞公司的萨桑利单抗与卡介苗的组合、ImmunityBio, Inc.的 VesankTiva 与卡介苗的组合、CG Oncology Inc.的 CG0070、EnGene Inc.的 EG-70、西根公司的PADCEV、詹森的 TAR200 与吉西他滨正负西他滨联合使用、Urogen Pharma Ltd. 旗下的 Jelmyto、Theralase Technologies Inc.旗下的 Ruvidar、 和 Auro BioSciences, Inc. 的 Aura其他正在开发用于治疗NMIBC的候选产品 的制药和生物技术公司包括但可能不限于Verity、阿斯利康有限公司、百时美施贵宝公司、罗氏集团、Asieris 制药、百济神州有限公司、Nanology, LLC、林顿制药有限公司、林迪斯生物技术有限公司、泰州汉中生物医学有限公司。Ltd.、Shionogi & Co.有限公司、雷帕霉素控股有限公司、Vaxion Therapeutics Inc.、Incyte Corporation、LiPac Oncology, Inc.、Anika Therapeutics Inc.、 Surge Pharmicals Pvt. Ltd. 和 Istari Oncology, Inc.
目前 尚无适用于胆碱缺乏的 PN 患者的治疗方法。静脉注射氯化胆碱是唯一一种 可与肠外营养结合的无菌注射氯化胆碱。此外，美国专利商标局（USPTO）向我们颁发了专利号美国11,311,503美国声称这是一种无菌的含水胆碱盐组合物，其期限将于2041年到期。
TARA-002 以及我们打算作为生物制品寻求批准的任何未来候选产品 都可能比预期更快地面临竞争。
2009 年的《生物制剂价格竞争 和创新法案（BPCIA）为与美国食品药品管理局许可的参考生物产品具有生物仿制药或可互换 的生物制品制定了缩短的批准途径。根据BPCIA，生物仿制药产品的申请要等到参考产品首次获得美国食品和药物管理局许可之日起四年后才能提交给 FDA。此外，生物仿制药 产品的批准要等到参考产品首次获得许可之日起 12 年后才能由美国食品和药物管理局生效。在这 的12年独家经营期内，如果FDA批准了竞争产品的完整的 BLA，其中包含赞助商自己的临床前数据和来自充分且控制良好的临床 试验的数据，以证明其产品的安全性、纯度和效力，则另一家公司仍可能销售该参考产品的竞争版本。该法律很复杂，仍在由美国食品和药物管理局解释和实施 。因此，其最终影响、实施和含义存在不确定性。尽管尚不确定何时计划实施此类流程 ，但美国食品和药物管理局可能会完全采用BPCIA，任何此类流程都可能对我们生物产品的未来商业前景产生重大不利影响 。
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我们认为，根据BLA批准为生物制品的任何 候选产品都应符合12年的独家经营资格。但是， 有可能由于国会的行动或其他原因而缩短这种排他性，或者美国食品和药物管理局不会将我们的候选产品 视为竞争产品的参考产品，这可能会比 预期的更快地为生物仿制药竞争创造机会。BPCIA的其他方面，其中一些方面可能会影响BPCIA的排他性条款，也是最近 诉讼的主题。此外，生物仿制药一旦获得批准，将在多大程度上以类似于非生物产品的传统仿制替代品的 方式取代我们的任何一种参考产品，这将取决于许多市场 和仍在发展的监管因素。
我们目前的营销能力有限 ，没有销售组织。如果我们无法自行或通过第三方提高销售和营销能力， 如果获得批准，我们将无法成功地将我们的候选产品商业化，也无法创造产品收入。
目前，我们的 营销能力有限，没有销售组织。要在美国、加拿大、 欧盟、拉丁美洲和我们可能寻求进入的其他司法管辖区对我们的候选产品进行商业化，如果获得批准，我们必须建立我们的营销、销售、分销、管理 和其他非技术能力，或与第三方安排提供这些服务，而 这样做可能不成功。尽管我们的员工在医药产品的营销、销售和分销以及涉及外部联盟的业务发展 活动方面有经验，但作为一家公司，我们以前没有药品营销、 销售和分销方面的经验，建立和管理销售组织存在重大风险， 包括我们雇用、留住和激励合格人才、产生足够销售线索的能力，为销售人员提供充足的培训 和营销人员，并有效地管理分散在各地的销售和营销团队。 内部销售、营销、分销和定价/报销/准入能力的任何失败或延迟都将对这些产品的 商业化产生不利影响。
我们只在 2030 年 6 月 17 日之前获得在日本和台湾以外地区商业化 TARA-002 所需材料的专有权 ，如果中外制药出于多种原因终止了与我们的协议，则此类权利变为非排他性。
根据2019年6月17日与中外制药签订的协议 ，经2020年7月14日修订（自2020年6月30日起生效），中外制药同意 为我们提供制造 TARA-002 所需的起始材料的独家使用权以及我们在除日本和台湾以外的世界任何地方开发和商业化 TARA-002 所需的技术支持 。但是，本协议不妨碍 Chugai 为医疗、同情用途和/或非商业研究目的向任何第三方提供此类材料和支持 ，并且本协议仅在 2030 年 6 月 17 日或任何一方提前终止协议之前具有排他性。一旦我们对制造、开发和商业化 TARA-002 所需的材料和技术的权利不是排他性的，第三方，包括 那些拥有更多专业知识和更多资源的第三方，就可以获得此类材料和技术并开发竞争疗法，这 将对我们创收、实现或维持盈利能力产生不利影响。
即使我们获得监管部门的批准， 开始将我们的任何产品商业化，我们仍将接受持续的监管审查，这随后可能导致 暂停或终止这些产品的销售。
即使我们在候选产品（如果有）获得美国 监管机构的批准之后，我们仍将受到持续的监管审查和合规义务的约束。以 为例，对于我们的候选产品，美国食品和药物管理局可能会对该产品上市的批准指定用途或批准条件施加重大限制。候选产品的批准可能包含可能昂贵的批准后研究和监测（包括4期临床试验）的要求，以监测产品的安全性和有效性。我们 在候选产品的制造、 加工、标签、包装、分销、药物警戒和不良事件报告、存储、广告、促销和记录保存 等方面，还将受到美国食品和药物管理局的持续义务和持续的监管审查 。此外，药品和生物制品制造商及其设施必须接受美国食品和药物管理局和其他监管机构的持续审查 和定期检查，以确定其是否符合cGMP法规。如果我们或监管机构 发现了以前未知的产品问题，例如意想不到的严重程度或频率的不良事件，或者 产品的制造、加工、分销或储存设施或生产过程出现问题，监管机构 可能会对该产品或我们施加限制，包括要求我们启动产品召回，或要求通知医生 或公众撤回该产品产品投放市场，或暂停生产。
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我们面临产品责任风险， 如果成功向我们提出索赔，如果我们对这些索赔的保险范围不足，我们可能会承担重大责任。
由于对候选产品的临床测试，我们面临产品责任或类似诉讼原因的固有风险 ，如果我们将任何产品商业化，将面临更大的 风险。即使产品获得 FDA 批准商业销售并在获得 FDA 或适用的外国监管机构许可和监管的设施中制造 ，尽管我们遵守 的适用促销活动法律，但这种风险仍然存在。我们的产品和候选产品旨在影响重要的身体机能和过程。 与我们的候选产品相关的任何副作用、制造缺陷、滥用或滥用都可能导致患者受伤或 甚至死亡。我们无法保证将来不会面临产品责任诉讼，也无法向您保证 我们的保险范围足以支付我们在任何此类情况下的责任。
此外，即使我们的候选产品似乎只是造成了伤害，也可能会对我们提起责任 索赔。消费者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或以其他方式接触 我们的候选产品的人士可能向我们提起产品责任索赔，在某些情况下甚至是政府机构。如果我们无法成功地为自己辩护 免受产品责任或类似索赔，我们将承担重大责任、声誉损害以及可能的禁令和惩罚性 诉讼。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：
| ● | 撤回 或延迟招募或降低临床试验参与者的注册率； |
| ● | 终止 或加强政府对临床试验场所或整个试验计划的监管； |
| ● | 无法将我们的候选产品商业化； |
| ● | 对我们候选产品的需求减少了 ； |
| ● | 损害我们的商业声誉 ； |
| ● | 产品 召回或退出市场或标签、营销或促销限制； |
| ● | 任何相关诉讼或类似争议的大量 费用； |
| ● | 分散管理层对主要业务的注意力和其他资源的注意力； |
| ● | 产品发布出现重大延迟； |
| ● | 向患者或其他向我们提出的索赔人提供可能不在保险范围内的巨额 金钱赔偿； |
| ● | 撤回 的赔偿或处方集合；或 |
| ● | 收入损失 。 |
我们已经为我们的临床试验获得了产品 责任保险。在基于具有意想不到副作用的药物的集体诉讼或个人诉讼中，已经作出了重大判决。我们的保险范围可能不足以涵盖我们所有与产品责任相关的 费用或损失，也可能无法为我们可能遭受的任何费用或损失提供保障。此外，保险范围变得越来越昂贵、限制和狭窄，将来，我们可能无法以合理的成本维持足够的保险覆盖范围， 足够的金额或足够的条款，以保护我们免受产品责任或其他类似法律诉讼造成的损失。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们 将需要增加我们的产品责任保险，这将是昂贵的， 并且我们可能无法以商业上合理的条件获得这种增加的产品责任保险，或者根本无法在我们希望推出的所有地区 获得这种增加的产品责任保险。如果判决超过我们的保险 承保范围，成功的产品责任索赔或对我们提起的一系列索赔可能会减少我们的现金，损害我们的业务、财务状况、经营业绩和未来前景。
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我们的员工、独立承包商、 主要研究人员、其他临床试验人员、顾问、供应商、CRO 以及我们可能合作的任何合作伙伴都可能从事 不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求。
我们面临的风险是 ，我们的员工、独立承包商、主要研究人员、其他临床试验人员、顾问、供应商、CRO 以及我们可能与之合作的任何合作伙伴 可能参与欺诈或其他非法活动。这些人的不当行为可能包括故意、 鲁莽、严重或疏忽的不当行为或未经授权的活动，这些行为违反：法律或法规，包括要求 向食品和药物管理局或外国监管机构报告真实、完整和准确信息的法律；制造标准；联邦、州 和外国医疗保健欺诈和滥用医疗保健法律和数据隐私；反腐败法、反回扣和医疗保险/医疗补助规则或法律 要求真实、完整和准确地报告财务信息或数据、账簿和记录。如果对我们提起任何此类或类似的诉讼 ，而我们未能成功捍卫自己或维护我们的权利，则这些行为可能会对我们的业务产生重大 影响，包括施加重大的民事、刑事、行政和惩罚性处罚、损害赔偿、金钱 罚款、可能被禁止参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划、取消资格、合同赔偿、 监禁、声誉损失损害、利润和未来收益减少、禁令和削减或停止我们的运营， 任何一项都可能对我们的业务运营能力和经营业绩产生不利影响。
如果获得批准，我们可能面临与在标签外使用我们的候选产品相关的风险。
美国食品和药物管理局严格监管 药品的广告和促销，药品只能按照 FDA 批准的用途进行销售或推广，与 产品的批准标签一致。在美国获得批准的任何候选产品 的广告和促销将受到食品和药物管理局、司法部、卫生与公共服务部监察长办公室、州检察长、国会议员和公众的严格审查。例如，美国食品和药物管理局和其他机构积极执行禁止推广标签外用途的法律 和法规，被发现不当推广标签外用途的公司可能要承担重大责任。尽管医生可能会为标签外用途开处方，因为 FDA 和其他监管机构 不规范医生根据医生的独立医学判断对药物治疗的选择，但他们确实限制了公司或其销售队伍就未签发上市许可 的产品的标签外用途发出 促销信息。公司只能共享在其他方面与产品 经美国食品药品管理局批准的标签一致的真实而非误导性的信息。违规行为，包括为未经批准或标签外的用途促销我们的产品，将受到执法信函、 查询和调查以及美国食品和药物管理局的民事、刑事和/或行政制裁。此外，在美国境外获得批准的任何候选产品的广告和促销 都将受到相关外国监管 机构的严格审查。
在美国， 不允许将我们的候选产品用于标签外用途的促销活动也可能使我们面临联邦和 州法规规定的虚假索赔诉讼，这可能会导致重大的民事、刑事和/或行政处罚以及罚款和协议，例如公司 诚信协议，严重限制我们推广或分发候选产品的方式。如果我们在产品获得监管部门批准后不合法推广 ，我们可能会受到此类诉讼，而且，如果我们 未能成功针对此类行为进行辩护，这些行为可能会对我们的业务、财务状况和经营 业绩产生重大不利影响，甚至导致指派独立合规监督员对我们的持续运营进行长时间审计。
如果我们或任何可能与 合作的合作伙伴在 监管机构批准后无法实现和维持 TARA-002 或静脉氯化胆碱的承保范围和足够的报销水平，他们的商业成功可能会受到严重阻碍。
如果 TARA-002 或 IV Choline 氯化物只能通过处方获得，那么我们或任何可能与我们合作的合作伙伴能否成功销售将取决于 的承保范围和第三方付款人的充足报销。处方药用于治疗 病情的患者通常依赖第三方付款人来报销与处方药相关的大部分或部分费用。 政府医疗保健计划（例如美国 州的医疗保险和医疗补助）以及私人第三方付款人提供的承保范围和充足的报销通常对新产品的接受至关重要。保险决策可能取决于临床和经济 标准，当更成熟或更低成本的替代疗法已经可用或随后 问世时，这些标准不利于新药产品，或者可能受到负责为将使用 TARA-002 或静脉注射氯化胆碱的患者提供健康保险的各个实体的预算和要求的影响。即使我们获得了产品的保险，由此产生的报销付款 费率也可能不够，或者可能需要共同付款，患者认为这高得令人无法接受。除非提供 保险，并且报销足以支付很大一部分费用，否则患者不太可能使用产品。
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此外， 我们产品的市场将在很大程度上取决于能否获得第三方付款人的药品处方或第三方 付款人提供承保和报销的药物清单。纳入此类处方集的行业竞争通常会给制药公司带来定价下降的压力，而且对于新药何时申请纳入处方可能存在时间限制。此外，当 成本较低的生物仿制药或仿制药等效物或其他治疗替代品由处方集自行决定时， 第三方付款人可以拒绝在其处方中加入产品或以其他方式限制患者获得此类产品。
第三方付款人，无论是 国外还是国内，还是政府或商业，都在开发越来越复杂的方法来控制医疗成本。 此外，在美国，尽管私人第三方付款人倾向于遵循医疗保险的做法，但第三方付款人之间没有统一或一致的药品承保和报销政策 。因此，药品 的承保范围和报销可能因付款人以及各州而异。因此，承保范围确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，必须在许多司法管辖区和不同的实体之间进行，与当前的替代方案相比，这将要求我们 为产品的使用提供科学、临床和健康经济学支持，并分别向 每位付款人提供支持，无法保证在什么时间范围内获得保险和足够的报销。
此外，我们认为，在美国和国际市场， 未来的保险和赔偿可能会受到更多限制。 在美国或国际 市场上，我们产品的第三方承保和补偿可能不够或不足，这可能会损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。此外，承保政策和第三方 赔偿率可能随时更改。因此，即使达到优惠的承保范围和报销状态，将来也可能会实施不太优惠的 保险政策和补偿标准。
医疗保健 改革措施可能会阻碍或阻止我们的候选产品的商业成功。
现有的监管政策 可能会发生变化，并且可能会颁布额外的政府法规，这些法规可能会阻止、限制或推迟监管部门对我们未来可能开发的任何 候选产品的批准。例如，特朗普政府和某些美国国会议员试图废除经医疗保健和教育和解法案修订的《患者保护和平价医疗法案》的全部 或部分内容，或统称为 《平价医疗法案》，并实施替代计划。再举一个例子，作为2017年12月通过的税收改革立法的一部分，所谓的 “个人授权” 被废除 ，该立法非正式地命名为《减税和就业法》或《税收法》，因此从2019年开始，取消了对未能按照《美国国税法》第5000A条维持最低基本保险的个人的共同责任补助金 。此外，2021年6月17日，美国最高法院以程序为由驳回了一项质疑， 辩称，由于国会废除了个人授权，《平价医疗法案》完全违宪。因此， 平价医疗法案将以目前的形式继续有效。此外，在美国最高法院作出裁决之前， 拜登总统于2021年1月28日发布了一项行政命令，启动了特殊注册期，目的是通过 平价医疗法案市场获得健康保险。该行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健机会的 现行政策和规则，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免 计划，其中包括工作要求，以及为通过医疗补助 或《平价医疗法案》获得健康保险设置障碍的政策。在 未来，《平价医疗法案》可能会受到司法或国会的质疑。目前尚不清楚这些挑战和拜登政府的医疗改革措施将如何影响《平价医疗法案》和我们的业务。
此外， 美国对药品定价做法的立法和执法兴趣与日俱增。例如，特朗普政府 使用了多种手段来提议或实施药品定价改革，包括通过联邦预算提案、行政命令和政策 举措。2020年7月24日和2020年9月13日，特朗普政府宣布了几项与处方药定价相关的行政命令，试图实施政府的几项提案。美国食品和药物管理局还发布了实施部分进口行政命令的最终规则和指南 ，为各州制定和提交来自加拿大的药物 进口计划提供了途径。此外，卫生与公共服务部（HHS）于2020年11月20日敲定了一项法规，取消了药品制造商根据D部分直接或通过药房 福利经理向计划发起人降价的安全 港口保护，除非法律要求降价。该规定还为销售点反映的 降价创造了新的安全港，并为药房福利经理和制造商之间的某些固定费用安排提供了新的安全港。 该规则的实施已推迟到2026年1月1日。2020年11月20日，医疗保险和医疗补助服务中心（ 或CMS）发布了一项临时最终规则，以实施前总统特朗普的最惠国待遇或最惠国待遇行政命令， 将某些医生给药的医疗保险B部分付款与其他经济发达国家支付的最低价格挂钩， ，并于2021年1月1日生效。由于对最惠国待遇模式提出质疑的诉讼，CMS于2021年12月27日发布了最终 规则，废除了最惠国待遇模式临时最终规则。此外，拜登政府在2021年7月发布了一项行政命令，其中 包括多项针对处方药的条款。为回应拜登的行政命令，国土安全部于2021年9月9日发布了 《解决药品价格高企的综合计划》，其中概述了药品定价改革的原则。该计划列出了国会可以推行的各种 潜在立法政策，以及国土安全部为推进这些 原则可能采取的行政行动。尚未最终确定实施这些原则的立法或行政行动。此外，2022年8月16日， 拜登总统签署了《2022年通货膨胀降低法》，使之成为法律，该法案除其他外，包含实质性的药品定价改革 ，将减少联邦政府的药品支出。例如，2022年的《通货膨胀降低法》限制了Medicare 为各种处方药支付的价格，并要求药品制造商在提高医疗保险受益人所用药物的价格快于通货膨胀 时向医疗保险支付折扣。尽管2022年《通货膨胀减少法》对我们的业务和整个制药 行业的影响尚不清楚，生物制药公司和其他公司最近提起诉讼，质疑该法规某些部分的合法性 ，但2022年的《通货膨胀削减法》可能会影响我们可以收取的价格以及如果获得批准，我们的候选产品可获得的报销，从而降低我们的盈利能力。我们还预计，未来将采取更多的州和联邦 医疗改革措施，其中任何措施都可能限制联邦和州政府 为医疗保健产品和服务支付的金额，如果获得批准或面临额外的定价 压力，这可能会导致对我们的候选产品的需求减少。
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还继续有 呼吁对药品实施额外限制或禁止直接面向消费者的药品广告，这将限制我们 推销候选产品的能力。美国属于少数司法管辖区允许此类广告，将其删除 可能会限制营销活动的潜在覆盖面。
我们受到严格的 医疗保健法律、法规和执法的约束，我们不遵守这些法律可能会对我们的业务、运营 和财务状况产生不利影响。
与欺诈和滥用、隐私、透明度和患者权利有关的某些联邦和州 医疗保健法律法规现在和将来都适用于我们的业务。我们受联邦政府以及我们或合作伙伴开展业务的州的监管。 可能影响我们运营能力的医疗保健法律法规包括但不限于：联邦反回扣法； 联邦民事和刑事虚假索赔法和民事罚款法；经《健康信息技术促进经济和临床健康法》修订的1996年联邦健康保险流通与责任法 ；《处方药营销法》 （用于药品抽样等）；《平价医疗法案》下的医生日照要求；外国 适用于美国境外活动的《反腐败法》；联邦审判权立法；以及此类联邦法律的类似州 法律，其范围可能更广。
由于 这些法律的广度以及可用的法定例外情况和安全港的范围狭窄，我们的某些业务活动 可能会受到一项或多项此类法律的质疑。此外，最近的医疗改革立法加强了这些 法律。例如，《平价医疗法案》除其他外，修订了联邦《反回扣法》和 某些刑事医疗欺诈法规的意图要求。个人或实体不再需要实际了解该法规或违反该法规的具体意图 。此外，《平价医疗法案》规定，就联邦民事《虚假 索赔法》而言，政府可以断言，包括因违反联邦反回扣法规而产生的 物品或服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔。
实现和维持 对这些法律的遵守可能会付出高昂的代价。此外，任何因违反这些法律而对我们提起的诉讼，即使我们成功地为 辩护，也可能导致我们承担巨额法律费用，转移管理层对我们业务运营的注意力 ，并导致声誉损害。如果发现我们的业务违反了上述任何法律或适用于我们的任何其他政府 法律或法规，我们可能会受到重大处罚，包括行政、民事和刑事处罚、 损害赔偿，包括惩罚性赔偿、罚款、撤资、禁止参与联邦和州医疗保健计划、监禁、 额外的监督和报告义务或削减或重组我们的业务行动和禁令，其中任何一项都可能对我们的 产生不利影响经营我们的业务和财务业绩的能力。
我们可能会获得许可和收购候选产品 ，并可能参与其他战略交易，这可能会影响我们的流动性，增加我们的开支，并严重分散管理层的注意力 。
我们的部分战略是获得 许可和收购候选产品，我们可能会参与其他战略交易。我们 可能考虑的其他潜在交易包括各种不同的业务安排，包括分割、战略伙伴关系、合资企业、重组、 资产剥离、业务合并和投资。任何此类交易都可能要求我们产生非经常性费用或其他费用， 可能增加我们的近期和长期支出，并可能构成重大的整合挑战或扰乱我们的管理或业务， 可能会对我们的运营和财务业绩产生不利影响。因此，无法保证我们会进行或成功完成 任何上述性质的交易，我们完成的任何交易都可能损害我们的业务、财务状况、 经营业绩和前景。
我们未能成功获得许可、 收购、开发和销售其他候选产品或批准的产品，将损害我们发展业务的能力。
我们可以许可、收购、 开发和销售其他产品和候选产品。由于我们的内部研发能力有限， 我们可能依赖制药和生物技术公司、学术或政府科学家和其他研究人员向我们出售或 许可产品或技术。该战略的成功部分取决于我们识别和选择有前途的药物 和生物制剂候选品和产品、与其现有所有者谈判许可或收购协议以及为这些 安排提供资金的能力。
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提出、 谈判和实施许可证或收购候选产品或批准产品的过程漫长而复杂。其他公司， ，包括一些拥有大量财务、营销、销售和其他资源的公司，可能会与我们竞争 候选产品和批准产品的许可或收购 。我们的资源有限，无法识别和执行第三方 产品、业务和技术的收购或授权，并将其整合到我们当前的基础架构中。此外，我们可能会将资源投入到从未完成的潜在收购或许可机会上，或者我们可能无法实现此类努力的预期收益。 我们可能无法以我们认为可接受或根本无法获得其他候选产品的权利。
此外，我们收购的任何候选产品 在商业销售之前可能需要额外的开发工作，包括临床前或临床测试以及 FDA 和适用的外国监管机构的批准 。所有候选产品都容易出现药品 产品开发中常见的失败风险，包括可能无法证明候选产品足够安全有效，无法获得监管机构批准 。此外，我们无法保证我们收购的任何经批准的产品将生产或销售 盈利或获得市场认可。
我们希望依靠与 第三方的合作来成功开发和商业化我们的候选产品。
我们希望依靠第三方 的努力来成功开发和商业化我们当前和未来的候选产品。我们的候选产品的临床 和商业成功可能取决于与第三方合作伙伴保持成功的关系， 面临许多重大风险，包括：
| ● | 我们的 合作伙伴及时、具有成本效益和合规的方式履行职责的能力； |
| ● | 减少了 对交付和生产计划的控制； |
| ● | 价格 上涨和产品可靠性； |
| ● | 制造 偏离内部或监管规范； |
| ● | 质量 事件； |
| ● | 合作伙伴因技术、市场或其他原因未能履行其义务； |
| ● | 盗用 我们当前或未来的候选产品；以及 |
| ● | 可能满足我们当前和未来对候选产品的预期商业化计划或满足最终用户的要求 方面的其他 风险。 |
我们无法向您保证 我们将能够建立或维持第三方关系，以便成功开发和商业化我们的候选产品。
我们完全依赖第三方承包商 为我们的候选产品供应、制造和分销临床药物用品，其中可能包括独家供应商和制造商； 如果我们的任何候选产品获得监管机构 的批准，我们打算依赖第三方提供商业供应、制造和分销；我们预计将依赖第三方供应、制造和分销任何未来候选产品的临床前、临床和商业用品 。
我们目前没有 也没有计划收购基础设施或能力来供应、储存、制造或分销临床前、临床或商用 数量的药物物质或产品。此外，我们尚未签订向我们 提供此类药物物质或产品的长期商业供应协议。因此，我们开发候选产品的能力取决于我们的能力，而我们商业化供应 产品的能力将部分取决于我们能否成功地从第三方获得活性药物成分（API）和候选产品中使用的其他物质 和材料，以及让第三方 根据监管要求制造足够数量的成品，用于临床前和临床测试及商业化。如果 我们未能与这些第三方建立和维持供应和其他技术关系，我们可能无法继续开发 或商业化我们的产品和候选产品。
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我们无法直接控制 我们的合同供应商和制造商是否会维持当前的定价条款，是否愿意继续向我们提供API 和成品，或者保持足够的产能和能力来满足我们的需求，包括质量控制、质量保证 和合格人员。我们依赖合同供应商和制造商的日常遵守适用法律以及 cGMP 来生产 API 和成品。如果由于未能遵守适用法律或其他原因导致任何产品或候选产品或组件的安全性或质量受到损害 ，我们可能无法成功将受影响产品或候选产品的商业化或获得监管部门的批准 ，并且我们可能对由此造成的伤害负责。
为了对我们的候选产品进行更大规模的 或后期临床试验，并为我们的任何产品提供足够的商业数量，如果获得批准， 我们的合同制造商和供应商将需要生产更多数量的 API 以及候选产品 中使用的其他物质和材料，在某些情况下，产量将高于目前的产量。如果我们的第三方承包商 无法以足够的质量和数量以及商业上合理的价格成功扩大任何候选产品的生产规模，或者被政府监管机构关闭或处于临床暂停状态，并且我们找不到一个或多个替代的 供应商或制造商能够以基本等同的数量和质量进行生产，并且 我们无法成功地及时转移工艺，该候选产品的开发而且，任何由此产生的产品的监管批准 或商业发布可能会延迟，或者可能出现供应短缺，这两种情况都可能严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
我们预计，在可预见的将来， 将继续依赖第三方合同供应商和制造商。我们的供应和制造协议（如果有） 不保证合同供应商或制造商提供足以满足我们需求的服务。此外，第三方制造商或供应商设施或设备的任何损坏或 破坏，即使是不可抗力，也可能显著 损害我们及时生产我们的产品和候选产品的能力。我们对合同制造商 和供应商的依赖进一步使我们面临这样一种可能性，即他们或有权访问其设施的第三方将有权访问我们的商业秘密或其他专有信息， 可能会盗用我们的商业秘密或其他专有信息。此外，我们某些供应商 的制造设施可能位于美国以外。这可能会给将我们的产品或候选产品或其 组件进口到美国或其他国家造成困难。
生物制剂的制造很复杂 ，我们的第三方制造商可能会在生产中遇到困难。如果我们的 CDMO 遇到这样的困难，为临床试验提供 TARA-002 供应的能力、我们获得上市批准的能力或如果获得批准，我们获得 TARA-002 的商业供应的能力可能会延迟或停止。
我们没有 生物制剂制造方面的经验，不拥有或运营用于产品制造、存储 和分销或测试的设施，我们预计不会拥有或运营这些设施。我们完全依赖 CDMO 来满足 TARA-002 的临床和商业供应。生物制剂的制造过程很复杂，监管严格，并且存在多种风险。由于污染、设备故障、设备安装或操作不当、供应商或操作员错误、产量不一致 、产品特性的变化以及难以扩大生产过程，制造生物制剂极易受到 产品损失。即使与正常 制造流程略有偏差，也可能导致产量降低、产品缺陷和其他供应中断以及更高的成本。如果在我们的制造商的设施中发现微生物、 病毒或其他污染物，则此类设施可能需要长时间关闭 以调查和补救污染，这可能会延迟临床试验，导致药品 成本上升并对我们的业务造成不利影响。此外，如果 FDA 确定我们的制造商不符合 FDA 法律和法规， 包括管理 cGMP 的法律和法规，FDA 可能会拒绝 BLA 的批准，直到缺陷得到纠正或者我们用符合规定的制造商取代 BLA 中的制造商。
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此外，存在与临床试验或商业规模的大规模生产相关的风险 ，包括成本超支、工艺放大方面的潜在问题 、工艺可重复性、稳定性问题、cGMP 合规性、批次一致性以及原材料 的及时供应。即使我们获得了 TARA-002 或任何未来候选产品的监管批准，也无法保证我们的制造商 能够按照 FDA 或其他监管机构可接受的规格生产经批准的产品，生产足够数量的 以满足该产品可能推出的要求或满足潜在的未来需求。如果我们的制造商 无法生产足够数量的用于临床试验或商业化，则商业化努力将受到损害， 这将对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生不利影响。扩大生物 制造过程是一项艰巨且不确定的任务，我们签约的任何CDMO都可能不具备完成进一步扩大生产、将生产转移到其他地点或管理其生产 产能以及时满足产品需求的 实施和开发过程所必需的能力。
如果我们未能吸引和留住管理层 和其他关键人员，我们可能无法继续成功开发或商业化我们的候选产品，也无法以其他方式实施 我们的业务计划。
我们在竞争激烈的生物制药行业中竞争的能力取决于我们吸引和留住高素质的管理、科学、 医疗、法律、销售和营销人员及其他人员的能力。我们高度依赖我们的管理和科研人员。这些人中任何一方的服务损失 都可能阻碍、延迟或阻碍我们产品管道的成功开发、计划中的临床试验的完成、候选产品的商业化或新资产的许可或收购，并可能对 我们成功实施业务计划的能力产生负面影响。如果我们失去了其中任何人的服务，我们可能无法及时或根本找不到合适的替代品，我们的业务可能会因此受到损害。由于生物技术、制药和其他企业对合格人员 的激烈竞争，我们未来可能无法吸引或留住合格的管理层和其他关键人员 。
美国 州的失业率不时下降，劳动力市场竞争日益激烈，这有时导致 难以招聘或留住足够的合格人员来维持和发展我们的业务。我们不确定未来的就业环境 ，也不确定该环境将如何影响我们的员工，包括我们吸引和留住合格管理层和 其他关键人员的能力。
我们 可能会受到自然灾害、流行病和其他灾难性事件以及恐怖主义和 战争等人为问题的不利影响，这些问题可能会干扰我们的业务运营，而且我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们 免受严重灾难的侵害 .
我们的办公室位于纽约州纽约 。如果发生灾难、停电、计算机黑客攻击或其他事件，使我们无法使用办公室的全部或大部分 部分，破坏了关键基础设施，例如企业财务系统、IT系统、制造资源规划 或企业质量体系，或者以其他方式中断运营，则我们 可能很难或在某些情况下不可能在很长一段时间内继续我们的业务。例如，我们已将 NMBIC 的 TARA-002 临床开发扩展到美国以外的 临床试验地点，包括乌克兰和欧洲其他国家，并可能扩展到其他地区， ，例如亚洲。如果政治或民事条件需要，我们的机构可能需要推迟或暂停临床试验活动。此外，地缘政治事件，包括内乱或政治动荡，例如 如俄罗斯和乌克兰之间当前持续的冲突， 可能会干扰此类场所的患者注册和留住率。如果我们不实施 灾难恢复计划，或者我们的合作伙伴或制造商的灾难恢复计划被证明不充分，则上述所有风险可能会进一步增加。如果 上述任何一项都将导致 TARA-002 或 IV 氯化胆碱的研究、开发、监管批准、制造、分销或商业化 的延迟，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景将受到影响。
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与我们的普通股相关的 风险
我们预计 我们的股价将高度波动。
我们股票的市场价格可能会出现重大波动。 生物技术和其他生命科学公司证券的市场价格历来特别波动，甚至受到 每日价格大幅波动的影响。例如，从2023年1月1日至2023年11月1日期间，我们的普通股的收盘价从 的低点3.91美元到高点1.20美元不等。可能导致我们股票市场价格波动的一些因素包括 但不限于：
| ● | TARA-002 或静脉注射氯化胆碱当前和未来任何临床试验的 结果以及任何临床试验失败，包括因难以识别患者、注册患者、留住患者、达到特定试验终点 或完成并及时报告任何试验结果方面的困难或延误而导致的任何失败 ； |
| ● | 我们 获得 TARA-002、静脉氯化胆碱或未来候选产品的监管批准的能力，以及 延迟或未能获得此类批准； |
| ● | TARA-002 或 IV 氯化胆碱或未来的候选产品如果获得批准，则未能取得商业成功； |
| ● | 与 TARA-002 或 IV 氯化胆碱或未来候选产品相关的潜在 副作用； |
| ● | 制造中出现问题 ，或无法获得充足的供应，TARA-002、IV 氯化胆碱或未来的候选产品； |
| ● | 签订、终止或合作伙伴违反关键协议，包括关键商业伙伴协议； |
| ● | 为执行或捍卫任何知识产权 权利或捍卫他人的知识产权而提起、重大进展或结束任何诉讼或其他行动； |
| ● | 任何摊薄股权融资的公告 ； |
| ● | 无法 获得额外资金； |
| ● | 商业伙伴或竞争对手发布的新商业产品、临床进展或缺乏临床进展、重要合同、商业 关系或资本承诺的公告 ； |
| ● | 未能引起股票分析师的有意义的报道，分析师也下调了我们的股票评级； |
| ● | 失去关键员工； |
| ● | 适用于 TARA-002 或 IV 氯化胆碱或未来候选产品的法律或法规的变化 ；以及 |
| ● | 我们、内部人士或其他股东出售普通股 。 |
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此外，股票市场 总体上经历了我们行业的巨大波动，这通常与个人 公司或某个行业细分市场的经营业绩无关。这些广泛的市场波动也可能对我们股票的交易价格产生不利影响。
过去，在公司证券市场价格波动一段时间之后，股东经常对这些公司提起集体证券诉讼 。如果提起此类诉讼，可能会导致巨额成本，分散管理层的注意力和资源， 这可能会严重损害我们的盈利能力和声誉。此外，此类证券诉讼通常是在反向 合并或其他并购活动之后发生的。如果提起此类诉讼，可能会对我们的业务产生负面影响。
由于遵守影响上市公司的法律法规，我们对管理层 产生了成本和要求。
作为一家上市公司，我们 已产生并将继续承担大量的法律、会计和其他费用，包括与上市公司 报告和美国证券交易委员会其他要求相关的费用。我们还产生了并将继续承担与公司治理要求相关的成本， 包括《交易法》、《萨班斯-奥克斯利法案》和其他适用立法的要求，以及 美国证券交易委员会和纳斯达克实施的规则。
我们预计，适用于上市公司的规章制度 将继续大幅增加我们的法律和财务合规成本，并使某些活动 更加耗时和成本。作为一家上市公司，我们的执行官和其他人员将需要继续投入大量时间来管理 的业务并遵守适用的法律法规。这些规章制度也可能使我们经营业务变得昂贵 。
如果我们未能维持适当和有效的 内部控制，我们及时编制准确财务报表的能力可能会受到损害。
我们受《交易法》、《萨班斯-奥克斯利法案》和纳斯达克规章制度的报告 要求的约束。除其他外，《萨班斯-奥克斯利法案》要求我们保持有效的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制。根据《萨班斯-奥克斯利法案》 第 404 条的要求，我们必须对财务报告的内部控制进行 系统和流程评估和测试，以允许管理层在当年的 10-K 表申报年度报告中报告我们对财务报告的内部控制的有效性 。这将要求我们支付大量的专业费用和内部成本来扩展我们的会计和 财务职能，并花费大量的管理精力。我们可能难以及时满足这些报告要求 。
我们可能会发现我们的内部财务和会计控制和程序系统存在缺陷 ，这些弱点可能导致我们的财务 报表出现重大错报。我们对财务报告的内部控制不会防止或发现所有错误和所有欺诈行为。不管 多么精心设计和操作，控制系统只能为控制系统的目标得以实现提供合理而非绝对的保证。由于所有控制系统固有的局限性，任何控制措施评估都无法绝对保证不会发生由于错误或欺诈而导致的错误陈述 ，也无法检测到所有控制问题和欺诈事件。
如果我们无法遵守 《萨班斯-奥克斯利法案》第 404 条的要求，或者我们无法维持适当和有效的内部控制， 我们可能无法及时出具准确的财务报表。如果发生这种情况，我们普通股的市场价格可能会下跌，我们可能会受到美国证券交易委员会或其他监管机构或纳斯达克的制裁或调查。
我们能够利用适用于小型申报公司的减少的 披露和治理要求，这可能会导致我们的普通股对投资者的吸引力降低 。
根据美国证券交易委员会的规定，我们有资格成为一家规模较小的申报 公司。作为一家规模较小的申报公司，我们能够利用降低的披露要求， ，例如某些简化的高管薪酬披露和降低的美国证券交易委员会文件中的财务报表披露要求。 由于我们是一家小型申报公司，我们在美国证券交易委员会文件中的披露相对减少，这可能会使我们的投资者 更难分析我们的经营业绩和财务前景。我们无法预测投资者是否会因为依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力降低 。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力降低，那么我们的普通股交易市场可能不那么活跃，我们的股票价格可能会更具波动性。在我们不再是较小的申报公司之前，我们可以利用适用于小型申报公司的 申报豁免，一旦我们的公开持股量 超过2.5亿美元，这种状态就会终止。在这种情况下，如果我们的年收入低于1亿美元 ，并且我们的公开上市量低于7亿美元，我们仍可能是一家规模较小的申报公司。
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我们 预计在可预见的将来不会派发任何股息。
目前的预期是 我们将保留未来的收益，为业务的发展和增长提供资金。因此，在可预见的将来，您的股票的资本增值（如果有）将是您唯一的收益来源（如果有）。
如果股票研究分析师不发布有关我们、我们的业务或市场的 研究或报告，或者发布不利的研究或报告，我们的股票价格和交易量 可能会下降。
我们 普通股的交易市场受到股票研究分析师发布的有关我们和我们业务的研究和报告的影响。股票研究 分析师可能会选择不提供我们普通股的研究报道，这种缺乏研究报道可能会对我们普通股的市场 价格产生不利影响。如果我们确实有股票研究分析师的报道，我们将无法控制分析师或 他们报告中包含的内容和观点。如果一位或多位股票研究分析师 下调我们的股票评级或发表其他不利的评论或研究，我们的普通股价格可能会下跌。如果一位或多位股票研究分析师停止对我们的报道或 未能定期发布有关我们的报告，则对普通股的需求可能会减少，这反过来可能导致我们的股价或交易 交易量下降。
与我们的所有权结构和治理有关的 风险
某些股东有能力 控制或显著影响提交给股东批准的某些事项。
某些股东对我们业务的某些重大事项拥有 的同意权。其中包括实施合并或其他类似交易的决定， 变更我们的主要业务，以及出售或以其他方式转让总价值超过250万美元的 TARA-002 或其他资产。 因此，这些股东对某些需要股东批准的事项具有重大影响力。
我们的章程 文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会使收购我们的业务变得更加困难，并可能阻止我们的股东 试图更换或罢免管理层。
我们的公司注册证书 和章程中的规定可能会延迟或阻止收购或管理层变动。此外，由于我们在特拉华州 注册成立，因此我们受《特拉华州通用公司法》（DGCL）第203条的规定管辖，该条款禁止拥有超过15％的已发行有表决权股票的股东 与我们合并或合并。这些规定可能会使股东更难更换负责任命管理层成员的董事会成员 ，从而阻碍或阻止 股东更换或罢免当时的管理层的任何 尝试。
我们的公司注册证书规定 特拉华州财政法院是我们与股东之间某些纠纷的专属法庭， 这可能会限制我们的股东为与我们或我们的董事、高级管理人员或其他 员工之间的争议获得有利司法论坛的能力。
我们的公司注册证书 规定，特拉华州财政法院是代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼的唯一专属论坛，任何声称我们的任何董事、高级管理人员或其他雇员违反对我们或我们的 股东应承担的信托义务的诉讼，根据DGCL（我们的公司注册证书）的任何规定对我们提起的任何索赔的诉讼 或我们的章程，或任何根据内政原则对我们提出索赔的诉讼。法院条款的选择 可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于我们或我们的 董事、高级管理人员或其他员工的某些纠纷的能力，这可能会阻碍对我们以及我们的董事、高级管理人员和其他员工提起此类诉讼。 如果法院认定公司注册证书中包含的诉讼地选择条款在诉讼中不适用或不可执行 ，我们可能会承担与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用。
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与知识产权相关的风险
我们可能无法获得、维护或 强制执行涵盖我们的候选产品和技术的全球专利权或其他知识产权，这些产品和技术的广度足以防止第三方与我们竞争。
我们在候选产品方面 的成功将部分取决于我们在美国和 其他国家获得和维持专利保护、保护我们的商业秘密和防止第三方侵犯我们的所有权的能力。我们 保护我们的候选产品免受第三方未经授权或侵权使用的能力在很大程度上取决于我们获得 并在全球范围内维护有效和可执行的专利的能力。
专利申请流程， 也称为专利申请，既昂贵又耗时，我们和我们当前或未来的许可人和被许可人可能无法在所有理想的 国家以合理的成本或及时地准备、提交和起诉所有必要或理想的专利申请。在 获得专利保护为时已晚之前，我们或我们当前的许可方或任何未来的许可方或被许可人也可能无法识别开发和商业化活动过程中发明的可专利方面。因此，不得以符合我们业务最大利益的方式 起诉和执行这些专利和申请，以及我们的任何专利和申请。此外，我们的竞争对手可以独立开发同等的知识、方法 和专有技术，或者发现不构成侵权的变通办法。这些结果中的任何一个都可能损害我们 有效执行专利排他性的能力，这可能会对我们的业务、财务状况和经营 业绩产生不利影响。
由于与 与涵盖药物发明的专利的可专利性、有效性、可执行性和主张范围相关的法律标准，我们获得、维护 和执行专利的能力尚不确定，涉及复杂的法律和事实问题，尤其是在各个国家。因此， 任何现有专利或我们可能获得或许可的任何专利下的权利可能不涵盖我们的候选产品，也可能无法为我们提供足够的 保护，使我们的候选产品能够在竞争产品或工艺（包括来自品牌、仿制药和非处方药公司的产品或工艺）面前获得可持续的商业优势。此外，我们无法保证我们拥有或许可的任何待处理或未来的专利或其他类似申请会颁发任何专利或其他 知识产权。即使 已经颁发或将要颁发专利或其他知识产权，我们也无法保证这些专利和其他 权利的主张通过禁令或其他方式被法院认定为有效或可执行，也无法保证在我们 可能针对的每个具有商业意义的国家/地区为我们提供针对竞争产品的任何重大 保护，或以其他方式对我们具有商业价值的商业价值。
免疫学和肿瘤学疗法领域的竞争对手创造了大量的现有技术，包括科学出版物、海报、演示文稿、 专利和专利申请以及包括互联网在内的其他公开披露。我们获得和维护有效且可执行的 专利的能力取决于我们的技术与现有技术的差异是否允许我们的技术比先前的 技术获得专利。我们没有尚未颁发的涵盖我们技术最新发展的所有专利，并且不确定我们将成功获得的专利 保护（如果有）。即使成功颁发了专利，第三方也可能会围绕 进行设计或质疑此类已颁发专利或我们拥有或许可的任何其他已颁发专利的有效性、可执行性或范围，这可能会导致 此类专利被缩小、失效或不可执行。如果我们 持有或寻求的针对候选产品的专利所提供的保护的广度或力度受到质疑，则可能会阻碍公司与我们合作开发 或威胁到我们对候选产品进行商业化或融资的能力。
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一些外国 司法管辖区的法律提供的知识产权的程度或期限与美国不同，许多公司 在获取、维护、保护、捍卫，尤其是在外国 司法管辖区执行此类权利时遇到了重大困难。如果我们在保护我们在外国司法管辖区的知识产权方面遇到这样的困难，或者无法以其他方式有效保护我们的知识 产权，我们的业务前景可能会受到重大损害，尤其是在国际上。
专有商业秘密 和未获专利的专有技术对我们的业务也非常重要。尽管我们已采取措施保护我们的商业秘密和未获得专利的 专有技术，与第三方签订保密协议，并与高管、 董事、员工以及某些顾问和顾问签订知识产权保护协议，但无法保证具有约束力的协议不会遭到违反或 将由法院执行，也无法保证任何违规行为都有足够的补救措施，包括禁令和其他公平救济，或 否则我们的商业秘密和未获专利的专有技术将不会为人所知，由我们或我们的代理和代表无意中披露的， 或被我们的竞争对手独立发现。如果商业秘密被独立发现，我们将无法阻止其 的使用；如果我们和我们的代理人或代表无意中披露了商业秘密和/或未获得专利的专有技术，则可能不允许我们 检索这些信息并保持我们以前享有的排他性。
我们 可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
对我们的候选产品提交、起诉和辩护 项专利并不能保证排他性。某些国家，特别是 发展中国家，对专利性的要求有所不同。此外，一些外国法律保护知识产权的程度与美国 法律的保护程度不同，尤其是在授予使用权和其他类型的专利以及允许 的执法权方面，尤其是在民事侵权诉讼中的禁令救济方面。因此，尽管 我们在美国以外的所有国家拥有有效专利，但我们可能无法阻止第三方 在美国以外的所有国家实践我们的发明，甚至无法阻止我们推出相同版本的产品。竞争对手可能会在我们未获得专利保护 的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品或生产仿制产品，此外，还可能将其他侵权产品出口到我们 享有专利保护但对侵权活动的执法不力或我们没有专利的地区。这些产品可能与我们的产品竞争 ，我们的专利或其他知识产权可能无效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在保护和捍卫外国司法管辖区的知识产权方面遇到了重大问题。某些国家， 尤其是某些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利和其他知识产权保护，尤其是与药品有关的 保护，这可能会使我们难以停止侵犯我们的专利或销售侵犯我们所有权的竞争 产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼可能会导致 巨额费用，并将我们的精力和注意力从业务的其他方面转移开来，可能会使我们的全球专利面临 无效或狭义解释的风险，我们的全球专利申请面临无法签发的风险，并可能促使第三方 对我们提出索赔。在我们提起的任何诉讼或对我们提起的侵权诉讼中，我们不得胜诉，当我们是原告时，裁定的损害赔偿 或其他补救措施（如果有）可能没有商业意义。当我们成为被告时，我们可能会被要求 发行大型债券以留在市场上，同时我们为自己辩护免受侵权诉讼。
此外，欧洲的某些国家 和某些发展中国家制定了强制许可法，根据该法律，专利所有者可能被迫向第三方授予许可 ，尤其是在专利所有者长期未执行或使用其专利的情况下。在某些情况下， 如果法院 认为广泛获得专利所涵盖的基本产品符合国家的最大利益，则即使认定专利持有者的专利有效， 法院也会强制对专利持有人进行强制许可。在这些 情况下，法院要求获得强制许可的许可证持有人支付的特许权使用费不是按公平的 市场价值计算的，可能无关紧要，从而对专利持有人的业务产生不利影响。在这些国家，如果我们的专利遭到侵犯，或者我们被迫向第三方授予专利许可，我们可能采取 有限的补救措施，这也可能严重降低这些专利的价值。这将限制我们潜在的收入机会。因此，我们在全球范围内行使 知识产权的努力可能不足以从我们拥有或许可的知识产权 中获得显著的商业优势，尤其是与我们在美国 州执行知识产权所享受的收益相比。最后，美国和外国知识产权法的 不可预见的变化，或者这些国家各政府机构的政策变化，包括但不限于颁发专利的专利局和签发药品批准的卫生机构，可能会对我们保护和执行知识产权的能力产生不利影响。例如，在巴西， 药品专利需要巴西卫生机构 (ANVISA) 的初步批准。最后，许多国家的 专利申请积压了大量案件，在拉丁美洲的某些国家，尽管申请的价值如何，仅审查药品专利申请 可能需要数年甚至数十年的时间。
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获得和维持专利保护 取决于对政府专利 机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求的遵守情况，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
任何已颁发专利的定期维护费和 年金费应在 专利的有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利机构。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守许多程序、文件、费用支付 和其他类似条款。尽管在许多情况下，无意中失效可以通过支付 滞纳金或根据适用规则通过其他方式予以纠正，但在某些情况下，不合规行为可能会导致专利或专利申请的放弃 或失效，导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失，只是 ，因为不了解和/或及时支付起诉费。可能导致专利 或专利申请被放弃或失效的违规事件包括未能在规定的时限内对官方行为作出回应、在规定的 期限内不支付费用，以及未能以国家要求的格式和风格正确合法化和提交正式文件。如果我们或我们的 许可方出于任何原因未能保留涵盖我们候选产品的专利和专利申请，我们的竞争对手可能 进入市场，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果我们未能履行知识产权许可协议规定的义务 ，我们可能会失去对我们的业务至关重要的许可权。此外，这些 协议可能会在合同解释上存在分歧，这可能会缩小我们对相关知识产权 或技术的权利范围，或者增加我们对许可人的财务或其他义务。
我们已经就我们的某些候选产品签订了许可协议 。这些许可协议对我们规定了各种尽职调查、里程碑、特许权使用费、 保险和其他义务。如果我们未能履行这些义务，相应的许可方可能有权终止 许可，在这种情况下，我们可能无法开发或销售受影响的候选产品。此类权利的丧失可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果我们因侵犯第三方的知识产权 而被起诉，此类诉讼可能既昂贵又耗时，并且可能会阻止或延迟我们开发候选产品或 将其商业化。
我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售我们的候选产品的能力，以及在不侵犯 第三方专有权利的情况下使用我们的专有技术的能力。我们无法保证营销和销售此类候选人以及使用此类技术不会侵犯现有或未来的专利。在与我们的候选产品相关的领域中，存在许多由美国和外国颁发的专利以及第三方拥有的待处理的专利申请 。随着生物技术和制药行业的扩张以及颁发的专利越来越多 ，其他人声称我们的候选产品、技术或交付或使用的方法侵犯了其 专利权的风险也随之增加。此外，包括我们在内的行业参与者并不总是清楚哪些专利和其他知识产权 权利涵盖各种药物、生物制剂、药物递送系统或其使用方法，以及这些专利中哪些可能是有效和可执行的。 因此，由于我们在许多国家的领域中颁发了大量专利和提交了大量专利申请，因此第三方可能声称他们拥有涵盖我们的候选产品、技术或方法的专利权，这可能会存在 的风险。
此外，尽管我们可能拥有专利，但我们的候选产品或专有技术 仍可能侵犯或被指控侵犯了第三方颁发的 专利。由于美国的某些专利申请可能会在专利 颁发之前保密，因为美国和许多外国司法管辖区的专利申请通常要等到提交后18个月才公布，而且科学文献中的出版物往往落后于实际发现，因此我们无法确定其他人 没有针对我们自己和已获许可的专利或待处理的申请所涵盖的技术提交专利申请。我们的竞争对手 可能已经提交了专利申请，并将来可能会提交专利申请，涵盖我们的候选产品或与我们的技术类似的技术。 任何此类专利申请可能优先于我们自己的和已获得许可的专利申请或专利，这可能进一步要求 我们获得已颁发的涵盖此类技术的专利的权利，这可能意味着支付巨额许可费等。如果另一方 方就与我们拥有或许可的发明相似的发明提交了美国专利申请，或者，如果是未经许可的技术， 许可人可能必须在美国参与干预程序以确定发明的优先权。
拥有专利或其他知识产权的第三方指控我们的候选产品 或专有技术侵犯了此类第三方的知识产权，包括根据《哈奇-瓦克斯曼法案》第四段或其他类似于《哈奇-瓦克斯曼法案》的其他国家法律提出 提起的诉讼，我们可能会面临或 未来的诉讼。这些诉讼可能会声称 存在此类药物的专利权，而此类诉讼可能代价高昂，并可能对我们的经营 业绩产生不利影响，转移管理和技术人员的注意力，即使我们没有侵犯此类专利，或者针对我们主张的 专利最终被确定为无效。法院有可能裁定我们侵犯了第三方的 专利，并命令我们停止专利所涵盖的活动。此外，法院有可能因侵犯另一方的专利而命令我们 向另一方支付巨额赔偿金。
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由于我们依赖某些 第三方许可方和合作伙伴，并且将来还会继续这样做，因此，如果我们的许可方或合作伙伴因侵犯 第三方的知识产权而被起诉，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会像直接被起诉一样受到损害。除了面临诉讼风险外，我们还同意向某些第三方许可人 和合作伙伴赔偿因我们的专有技术造成的侵权索赔，并且我们已经或可能与一些许可方和合作伙伴签订了费用分担 协议，这可能要求我们支付针对这些 第三方提起的专利诉讼的部分费用，无论所谓的侵权行为是否由我们的专有技术造成。在某些情况下，这些费用分担 协议还可能要求我们对侵权损害承担比仅依据 我们的技术承担更大的责任。
上述 任何情况的发生都可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响。
我们可能会被指控我们的高管、 董事、员工、顾问或独立承包商错误地使用或向我们披露了其前 雇主或其前任或现任客户的涉嫌商业秘密。
与生物技术 和制药行业一样，我们的某些员工以前曾受雇于其他生物技术或制药公司，包括 我们的竞争对手或潜在竞争对手。此外，我们聘请顾问来协助我们开发我们的产品 和候选产品，其中许多人以前曾受雇于其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手，或者以前可能曾经或正在向他们提供咨询服务 。我们可能会声称 这些员工和顾问，或者我们无意中或以其他方式使用或披露了其前雇主或其前任或当前客户的商业秘密或其他专有信息 。尽管我们不知道迄今为止有任何此类索赔， 如果出现此类索赔，可能需要提起诉讼来对任何此类索赔进行辩护。即使我们成功地为 任何此类索赔进行辩护，任何此类诉讼都可能旷日持久、代价高昂，分散我们的管理团队的注意力，投资者 和其他第三方不予积极看待，并可能导致不利的结果。
一般风险 因素
如果我们的信息 技术系统或数据或我们所依赖的第三方的信息系统或数据遭到泄露，我们可能会因此类泄露而遭受不利后果 ，包括但不限于监管调查或行动；诉讼；罚款和处罚； 业务运营中断；收入或利润损失；临床试验等运营中断； 对我们的声誉的损害；客户损失或销售；以及其他不利后果。
在 的正常业务过程中，我们可能会收集、接收、存储、处理、使用、生成、传输、披露、提供、保护、处置、 传输和共享或共同处理专有、机密和敏感信息，包括个人数据（包括 密钥编码数据、健康信息和其他特殊类别的个人数据）、知识产权、商业秘密和专有 由我们自己或其他方拥有或控制的商业信息，或统称为 “敏感信息”。
我们可能会使用第三方服务 提供商和子处理者来帮助我们运营关键业务系统，在各种 环境中代表我们处理敏感信息，包括但不限于加密和身份验证技术、员工电子邮件和其他功能。我们 监控这些第三方的信息安全做法的能力是有限的，这些第三方可能没有足够的信息 安全措施。我们可能会与第三方共享或接收来自第三方的敏感信息。
如果我们、我们的服务提供商、 合作伙伴或其他相关第三方经历了或将来经历了任何安全事件，导致与我们（或其）信息技术、软件、 服务的安全性、机密性、完整性或可用性相关的任何数据 丢失、删除或销毁；未经授权的访问；丢失、未经授权的获取、披露或泄露， 或泄露，通信或数据，或统称为 “安全事件”，可能会对我们产生重大不利影响业务、财务状况、 经营业绩和前景，包括为解决违规行为而转移资金，以及我们 运营和发展计划的中断、延误或中断。在2020年第一季度，我们的电子邮件服务器在一次网络攻击中遭到入侵。我们很快隔离了 事件，此后又实施了额外的风险防范措施。
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网络攻击、基于互联网的恶意 活动以及线上和线下欺诈非常普遍，而且还在继续增加。这些威胁越来越难以检测 ，尤其是随着更先进的人工智能和机器学习问世和越来越多的使用。这些威胁来自 各种来源，包括传统计算机 “黑客”、威胁参与者、员工错误、盗窃或滥用、复杂的 民族国家以及民族国家支持的行为者。我们和我们所依赖的第三方可能会受到各种不断变化的 威胁，包括但不限于社会工程攻击（包括网络钓鱼攻击）；软件错误；恶意代码（例如 如病毒和蠕虫）；拒绝服务攻击（例如凭据填充）；恶意软件（包括高级持续 威胁入侵所致）；供应链攻击、服务器故障、软件和硬件故障；数据或其他信息技术 资产丢失；广告软件；自然灾害；恐怖主义；战争；电信和电气故障；勒索软件攻击；以及其他类似的威胁。
勒索软件攻击，包括来自有组织犯罪威胁行为者、民族国家和民族国家支持的行为者的 攻击，正变得越来越普遍， 严重，可能导致我们的运营严重中断、延迟或中断、数据丢失、收入损失、恢复数据或系统的巨额额额外 支出、声誉损失和资金转移。为了减轻勒索软件攻击的财务、运营和声誉 影响，最好支付勒索款项，但我们可能不愿或无法这样做（例如，包括 ，如果适用的法律或法规禁止此类付款）。
同样，供应链攻击 的频率和严重程度也有所增加，我们无法保证供应链中的第三方和基础设施未遭到破坏，也无法保证它们不包含可利用的缺陷或漏洞，这些缺陷或漏洞可能导致我们的系统和 网络或支持我们和我们服务的第三方的系统和网络遭到破坏或中断。我们还可能成为服务器故障、 软件或硬件故障、数据或其他计算机资产丢失以及其他类似问题的对象。我们的很大一部分员工 和第三方合作伙伴不时进行远程办公，依赖远程办公技术以及普遍使用移动 设备访问机密和个人数据信息会增加安全事件的风险，这可能导致机密 信息、个人数据、商业秘密或其他知识产权的丢失。
我们可能需要花费 额外的大量资源，从根本上改变我们的业务活动和惯例，或者修改我们的业务，包括 临床试验活动或信息技术，以防范安全事件，缓解、检测和修复 实际和潜在的漏洞。某些数据隐私和安全义务可能要求我们实施特定的安全措施 或使用行业标准或合理的措施来保护我们的信息技术系统和敏感信息。即使我们 采取并已经采取了旨在防范安全事件的安全措施，也无法保证此类安全 措施或我们的服务提供商、合作伙伴和其他第三方的措施能够有效防范所有安全事件 和此类安全事件可能产生的重大不利影响。将来我们可能无法检测到 信息技术系统中的漏洞，因为此类威胁和技术经常变化，本质上通常很复杂，而且可能要等到安全事件发生后才能检测到 。尽管我们努力识别和修复 信息技术系统中的漏洞（如果有），但我们的努力可能不会成功。此外，我们在制定和部署旨在解决任何此类已发现漏洞的补救措施 方面可能会遇到延迟。
如果我们（或我们所依赖的 的第三方）遇到安全事件或被认为经历了安全事件，我们可能会遭受不利后果。 这些后果可能包括：政府执法行动（例如调查、罚款、处罚、审计和检查）； 额外报告要求和/或监督；对处理敏感信息（包括个人数据）的限制；诉讼 （包括集体索赔）；赔偿义务；负面宣传；声誉损害；货币资金转移； 我们运营中断（包括数据可用性）；财务损失；以及其他类似的危害。此外，我们的实际或潜在客户、 合作者、合作伙伴和/或临床试验参与者可能会停止使用我们的候选产品或与我们合作。这种终止、 或未能满足此类第三方的期望，可能会对我们的运营、财务业绩或声誉 造成实质损害，并影响我们发展和运营业务的能力。
我们的信息技术或电信系统或第三方服务提供商所使用的信息技术或电信系统出现故障或严重停机 可能会导致我们的运营出现重大 中断，并对敏感信息的机密性、完整性和可用性产生不利影响，包括 阻止我们进行临床试验、测试或研发活动，并使我们无法管理业务的管理 方面。
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适用的数据保护 要求（定义见下文）可能要求我们向相关的利益相关者通报安全事件，包括受影响的个人、 合作伙伴、合作者、客户、监管机构、执法机构、信用报告机构等。此类披露代价高昂， ，披露或不遵守此类要求可能会对我们的业务、财务状况、 经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们的合同可能不包含 责任限制，即使有，也无法保证我们的合同 中的任何责任限制或排除是可执行的或充分的，或者如果我们未能遵守与信息安全或安全事件相关的数据保护要求 ，也无法保证我们免受责任或损害。
我们无法确定我们的 保险是否足够，或以其他方式保护我们免受或充分减轻与索赔、 成本、开支、诉讼、罚款、罚款、业务损失、数据丢失、监管行动或我们可能遇到的安全事件造成的重大不利影响有关的责任或损失。成功向我们提出一项或 项超出我们可用保险承保范围的巨额索赔，或导致我们的保险单发生变化（包括 保费增加或施加巨额超额或免赔额或共同保险要求），可能会对我们的 业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们受与数据隐私和安全相关的严格且不断变化的 义务的约束。我们实际或认为未能履行此类义务可能会导致监管机构 的调查或行动；诉讼；罚款和处罚；包括临床试验在内的业务运营中断；声誉受损；以及对我们的业务或前景的其他不利影响。
在 的正常业务过程中，我们收集、接收、存储、处理、使用、生成、传输、披露、提供、保护、处置、传输、 和共享，或共同处理或处理个人数据和其他敏感和机密信息，包括我们在临床试验中收集的有关患者的信息、敏感的第三方数据，或在业务运营必要时为 法律和营销目的，以及其他与业务相关的目的。
因此，我们正在或可能成为 受众多联邦、州、地方和国际数据隐私和安全法律、法规、指南和行业 标准的约束，以及适用于我们和代表我们处理 个人数据的外部和内部隐私和安全政策、合同和其他义务（统称为 “数据保护要求”）。数据保护要求 的数量和范围正在发生变化，受不同的应用和解释的影响，并且可能在不同司法管辖区之间不一致或相互冲突 。如果我们未能或被认为未能满足或遵守数据保护要求，我们可能会面临重大的 后果。这些后果可能包括但不限于政府对我们的执法行动，可能包括调查、 罚款、处罚、审计和检查、额外的报告要求和/或监督、临时或永久禁止全部或部分 处理个人数据、下令销毁或不使用个人数据，以及监禁公司官员。此外，个人或 其他相关利益相关者可能会因我们实际或被认为未能遵守数据保护 要求而对我们提出各种索赔。这些事件中的任何一个都可能对我们的声誉、业务或财务状况产生重大不利影响，并可能 导致实际或潜在客户、合作者或合作伙伴的流失；中断或停止临床试验；导致 无法处理个人数据或在某些司法管辖区开展业务；限制我们开发或商业化产品的能力；或要求 我们修改或重组我们的业务，或每项都产生重大不利影响影响。
我们正在或可能成为 受美国隐私法的约束。例如，在美国，有各种各样的数据保护法律法规可能适用于我们的活动，例如州数据泄露通知法、州个人数据隐私法（例如，2018 年《加州消费者 隐私法，简称 CCPA）、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法。
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CCPA 要求处理加利福尼亚州居民个人数据的受保企业 披露其数据收集、使用和共享做法。此外， CCPA 为加利福尼亚州居民提供了新的数据隐私权（包括选择不出售个人数据的能力），对受保企业施加了新的运营要求，规定了对违规行为的民事处罚（每次违规行为最高可达 7,500 美元），以及 作为对某些数据泄露的私人诉讼权（预计这将增加数据泄露集体诉讼并导致 的巨额风险）法律判决和和解）。CCPA的各个方面及其解释和执行仍不确定。 此外，新的《加州隐私权法》（CPRA）大幅扩大了自2023年1月1日起生效的CCPA的要求。 CPRA 除其他外，使加利福尼亚州居民能够限制某些敏感个人数据的使用，对个人数据的保留设定限制 ，扩大受 CCPA 私人诉讼权约束的数据泄露类型，并成立 一个新的加州隐私保护局来实施和执行新法律。尽管 CCPA 和 CPRA 对临床试验 数据有有限的豁免，但 CCPA 和 CPRA 可能会增加合规成本和我们保存的有关加利福尼亚居民的其他个人 数据的潜在责任。其他州也颁布了数据隐私法。例如，弗吉尼亚州通过了《消费者 数据保护法》，该法案于 2023 年 1 月 1 日生效，科罗拉多州通过了《科罗拉多州隐私法》，该法于 2023 年 7 月 1 日生效，两者都与 CPRA 不同。联邦政府也在考虑全面的隐私立法。
在美国以外， 越来越多的法律、法规和行业标准适用于数据隐私和安全。例如，欧盟的 通用数据保护条例（EU GDPR）、英国的 GDPR（英国 GDPR）和巴西的《一般数据保护法》（Lei Geral de Protecão de Pessoais，简称 LGPD）（第 13,709/2018 号法律）对处理个人 数据规定了严格的要求。例如，根据欧盟 GDPR，政府监管机构可能会对数据处理实施临时或明确的禁令，并处以高达 2,000 万欧元或全球年收入的 4% 的罚款 ，以较高者为准。此外，个人可以提起与 处理其个人数据相关的诉讼。
欧洲数据保护 法律（包括欧盟 GDPR 和英国 GDRP）范围广泛，在 个人数据处理方面施加了许多、重大和复杂的合规负担，例如：将允许的个人数据处理仅限于 明确、明确和合法的目的所必需的范围；要求为处理个人数据建立法律依据；扩大个人数据的 定义；规定控制者和处理者有义务在某些情况下任命数据保护人员情况； 增加对数据主体的透明度义务；引入在某些 情况下进行数据保护影响评估的义务；通过 “数据最小化” 和 “存储 限制” 原则对个人数据的收集和保留设定限制；引入履行数据主体更多权利的义务；正式制定征得数据主体同意的更高标准；规定实施某些技术和组织保障措施以保护安全的义务 以及个人数据的机密性；规定了向 相关监管机构和受影响个人提供某些重大个人数据泄露通知的义务；并授权在 某些情况下在英国和/或欧盟任命代表。特别是 “特殊类别” 的处理[是][的]个人数据”（例如与健康和遗传信息相关的 个人数据）可能与我们在临床试验背景下的运营有关，根据欧洲数据保护法， 的合规负担加重，也是相关监管机构积极关注的话题。
某些司法管辖区已颁布数据本地化法律和跨境个人数据传输法，这可能会使跨司法管辖区传输信息 变得更加困难（例如传输或接收源自欧盟或其他外国司法管辖区的个人数据）。促进跨境个人数据传输的现有 机制可能会改变或失效。例如，如果没有适当的保障措施 或其他情况，欧盟 GDPR 通常限制将个人数据传输到欧洲经济区 或 EEA 以外的国家，欧盟委员会认为这些国家无法提供足够的数据隐私和安全，例如美国。 欧盟委员会发布了一组 “标准合同条款”（SCC），旨在成为促进个人数据从欧洲经济区向这些司法管辖区传输的有效机制 。当前，这些 SCC 是将个人 数据传输到欧洲经济区以外的有效机制，但是 SCC 是否仍然是一种有效机制尚存在一些不确定性。此外， SCC 施加了额外的合规负担，例如进行传输影响评估，以确定是否需要额外的安全措施 来保护有争议的个人数据。
此外，瑞士 和英国同样限制在这些司法管辖区之外的个人数据传输到他们认为不提供足够水平的个人数据保护的国家，例如美国，而欧洲以外的某些国家（例如巴西）也已通过或正在考虑要求本地数据驻留或以其他方式阻碍个人数据跨境传输的法律，任何 都可能增加这样做的成本和复杂性商业。
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如果我们无法为跨境数据传输实施 有效的合规机制，我们可能会面临更大的监管行动、巨额罚款以及 禁止处理或传输来自欧洲或其他外国司法管辖区的个人数据的禁令。无法向美国导入个人 数据可能会对我们的业务运营产生重大负面影响，包括限制我们在欧洲和其他地方开展 临床试验活动的能力；限制我们与受欧洲和其他数据 保护法律约束的各方合作的能力，或者要求我们花费巨额费用提高在欧洲和/或其他地方的个人数据处理能力。
这些法律体现了我们的业务在不断变化的个人数据相关监管环境中的脆弱性，并可能要求我们以大量的成本和费用修改我们的处理 惯例，以努力遵守规定。鉴于数据保护要求的广度和不断变化的性质， 准备和遵守这些要求是严格的、耗时的，需要大量的资源，需要对我们的 技术、系统和实践进行审查，也需要审查代表我们处理个人数据的任何第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问 的技术、系统和实践。
我们可能会发布有关我们处理个人数据和/或其他机密、专有或敏感信息的隐私政策 和其他文件。尽管 我们会努力遵守我们发布的政策和其他文档，但我们有时可能会不这样做，或者可能被认为没有这样做。此外，尽管我们做出了努力，但如果我们的员工、第三方合作者、 服务提供商、承包商或顾问未能遵守我们的政策和文件，我们可能无法成功实现合规。如果发现此类失败具有欺骗性、不公平性或误导我们的实际做法，可能会使我们面临潜在的 监管行动。此外， 我们或我们的合作伙伴获取信息的主体，以及与我们共享这些信息的提供商，可能会根据合同限制我们 使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权或未能遵守数据保护 法律或适用的隐私声明，即使我们不承担任何责任，辩护成本高昂且耗时，并可能导致 负面宣传，从而损害我们的业务或产生其他重大不利影响。
第 2 项。未注册的股票证券销售、所得款项的使用和发行人购买 股权证券
没有。
第 3 项。优先证券违约
没有。
第 4 项。矿山安全披露
没有。
第 5 项。其他信息
没有。
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第 6 项。展品
作为本10-Q表季度报告 的一部分提交的证物载于附录索引，该附录索引以引用方式纳入此处。
展览索引
| 展品编号 | 描述 | |
| 3.1 | 第六次修订和重述的注册人公司注册证书（参照注册人于2014年10月27日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告的附录3.1纳入）。 | |
| 3.2 | 第六次修订和重述的公司注册证书修正证书（参照注册人于2020年1月10日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告的附录3.1纳入）。 | |
| 3.3 | 对第六次修订和重述的公司注册证书的第二份修正证书（参照注册人于2020年5月13日向美国证券交易委员会提交的10-Q表季度报告附录3.3纳入）。 | |
| 3.4 | 第一系列可转换无投票权优先股的优先权、权利和限制指定证书（参照注册人于2020年1月10日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告的附录3.2）。 | |
| 3.5 | 第一系列可转换无表决权优先股的优先权、权利和限制指定证书修正证书（参照注册人于2020年9月23日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告附录3.1纳入）。 | |
| 3.6 | 经修订和重述的注册人公司注册证书（参照注册人于2023年3月8日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告的附录3.6纳入）。 | |
| 3.7 | 第二次修订和重述的注册人章程（参照2017年8月3日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告的附录3.2纳入其中）。 | |
| 4.1 | 普通股证书表格（参照注册人于2020年1月10日向美国证券交易委员会提交的表格8-K最新报告的附录4.1纳入）。 | |
| 4.2 | 注册人及其所列机构投资者于2019年9月23日签订的注册权协议（参照注册人于2019年9月24日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告附录10.5纳入）。 | |
| 31.1* | 经修订的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条要求对首席执行官进行认证。 | |
| 31.2* | 经修订的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条要求对首席财务官进行认证。 | |
| 32.1** | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证。 | |
| 101.INS* | 根据法规 S-T 第 405 条以在线可扩展业务报告语言（“内联 XBRL”）格式的交互式数据文件 | |
| 101.SCH* | 内联 XBRL 分类扩展架构文档 | |
| 101.CAL* | 内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档 | |
| 101.DEF* | 内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档 | |
| 101.LAB* | 内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档 | |
| 101.PRE* | 内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档 | |
| 104 | 封面交互式数据文件（以 Inline XBRL 格式化并包含在附录 101 中） |
| * | 随函提交的证物。 |
| ** | 随函提供的展品。 |
50
签名
根据1934年《证券交易法》的要求 ，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
| PROTARA 疗法有限公司 | ||
| 日期：2023 年 11 月 3 日 | 来自： | /s/ 杰西·谢弗曼 |
| 杰西·谢弗曼 | ||
| 首席执行官 | ||
| （首席执行官） | ||
| 日期：2023 年 11 月 3 日 | 来自： | /s/ 帕特里克·法比奥 |
| 帕特里克·法比奥 | ||
| 首席财务官 | ||
| （首席财务官） |
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