附录 99.1

Mirum Pharmicals公布2023年第四季度和年终财务业绩并提供业务最新情况

—产品净销售额总额为1.789亿美元，2023年全年收入总额为1.864亿美元，比2022年的总收入增长了142％

—2024年预计全球产品净销售额为3.1亿美元至3.2亿美元

—LIVMARLI PFIC PDUFA 的日期定于 2024 年 3 月 13 日

—预计将在2024年上半年进行Volixibat VISTAS和VANTAGE中期分析

—电话会议将于今天，太平洋时间2月28日下午 1:30 /美国东部时间下午 4:30 提供业务最新情况

加利福尼亚州福斯特城——2024年2月28日——米鲁姆制药公司（纳斯达克股票代码：MIRM）今天公布了第四季度和2023年底的财务业绩，并提供了业务最新情况。

“2023年对Mirum来说是具有里程碑意义的一年，因为我们大幅扩大了商业足迹，实现了1.79亿美元的产品净销售额，并在全球实现了又一个强劲的LIVMARLI增长。我们还成功地将CHOLBAM和CHENODAL整合到我们的投资组合中，这巩固了我们作为罕见病领域领导者的地位。” Mirum首席执行官克里斯·皮茨说。“在2024年，我们期待进一步扩大我们批准药物的覆盖范围，扩大潜在的LIVMARLI和CHENODAL标签范围，以及对我们的volixibat成人适应症进行中期分析。在运营和财务方面，我们为下一阶段的增长做好了充分的准备，并将继续致力于为有需要的患者提供改变生活的药物的使命。”

商业广告：领先的儿科肝病学特许经营权

•产品净销售总额为1.789亿美元，2023年全年收入总额为1.864亿美元，比2022年的总收入增长了142％。

•2023年LIVMARLI的产品净销售额总额为1.418亿美元，比2022年的产品净销售额增长了约89％。

•国际业务增长到18个国家，可报销LIVMARLI的使用权。

•预计2024年所有获批药物的收入将持续增长，预计全球净产品销售额为3.1亿美元至3.2亿美元。

监管与管道：2024年即将到来的多个里程碑

•美国食品药品监督管理局（FDA）处方药使用者免费法案（PDUFA）适用于进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）的日期为2024年3月13日。

•计划于2024年上半年在CTX中提交CHENODAL的新药申请（NDA）。

•Volixibat VISTAS对原发性硬化性胆管炎盲中期分析的研究预计将于2024年上半年进行。

•Volixibat VANTAGE对原发性胆源性胆管炎的中期分析的研究预计将于2024年上半年进行。

企业和财务：强劲的资产负债表，财务可持续的规模

•截至2023年12月31日的全年产品净销售总额为1.789亿美元，而截至2022年12月31日的全年净销售额为7,510万美元。

•截至2023年12月31日的全年总运营支出为2.930亿美元，而截至2022年12月31日的全年总运营支出为2.083亿美元。

•运营支出同比增长的原因是销售成本增加了3,220万美元，销售额、一般和管理费用增加了5,680万美元，但部分被研发费用减少的420万美元所抵消。

•截至2023年12月31日，Mirum的现金及现金等价物为2.863亿美元。

•宣布任命医学博士乔安妮·泉为首席医疗官。

上述财务信息未经审计，可能会发生变化，实际结果可能与前述有所不同。

业务更新电话会议

Mirum将于今天，即2024年2月28日太平洋时间下午 1:30 /美国东部时间下午 4:30 举行电话会议，讨论其财务业绩、指导并提供业务最新情况。使用以下详细信息加入通话：

电话会议详情：

美国/免费电话：+1 833 470 1428

国际:+1 404 975 4839

密码：089049

您也可以访问Mirum网站上的活动和演示部分，通过网络直播观看电话会议。本次网络直播的重播将持续30天。

关于 LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液

LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液是一种口服给药，每天一次，经美国食品药品监督管理局批准的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，用于治疗三个月及以上的阿拉吉尔综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。LIVMARLI还被欧盟委员会批准用于治疗两个月及以上的ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。有关美国居民的更多信息，请访问LivMarli.com。

Mirum还向美国提交了LIVMARLI申请，用于治疗三个月及以上的PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒，并在欧洲申请批准用于治疗两个月及以上患者的PFIC。

LIVMARLI 已获得 ALGS 和 PFIC 2 型突破性疗法认证，ALGS 和 PFIC 获得孤儿认定。要了解有关正在进行的LIVMARLI临床试验的更多信息，请访问该公司网站上Mirum的临床试验部分。

重要的安全信息

LIVMARLI 可能会引起副作用，包括：

肝脏检查的变化。某些肝脏检查的变化在 Alagille 综合征患者中很常见，并且在使用 LIVMARLI 治疗期间可能会恶化。这些变化可能是肝损伤的征兆，可能很严重。您的医疗保健提供者应在开始治疗之前和治疗期间进行血液检查，以检查您的肝功能。如果您出现任何肝脏问题的体征或症状，包括恶心或呕吐、皮肤或眼睛的白色部分变成黄色、深色或棕色的尿液、胃部右侧（腹部）疼痛或食欲不振，请立即告知您的医疗服务提供者。

胃和肠（胃肠道）问题。LIVMARLI 可能导致胃部和肠道问题，包括腹泻、胃痛和治疗期间的呕吐。如果您出现任何这些症状的频率比正常情况更频繁或更严重，请立即告知您的医疗保健提供者。

一种称为脂溶性维生素（FSV）缺乏症的疾病是由体内脂肪中储存的某些维生素（维生素A、D、E和K）含量低引起的。FSV 缺乏在 Alagille 综合征患者中很常见，但在治疗期间可能会恶化。您的医疗保健提供者应在开始治疗之前和治疗期间进行血液检查。

治疗期间报告的其他常见副作用是骨折和胃肠道出血。

美国处方信息

欧盟 smPC

关于 Volixibat

Volixibat 是一种口服、吸收量极小的药物，旨在选择性地抑制回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT)。Volixibat 可以通过抑制 IBAT 阻断胆汁酸的回收来提供一种治疗成人胆汁淤积性疾病的新方法，从而减少全身和肝脏中的胆汁酸。volixibat的1期和2期研究表明，除了低密度脂蛋白胆固醇降低和作为胆汁酸合成的标志物7αC4的增加外，还显示了靶向粪便胆汁酸排泄，这是ASBT抑制的药效学标志。Volixibat已在多项临床试验中对400多人进行了评估。报告的最常见的不良事件是volixibat组中观察到的轻度至中度胃肠道事件。

Volixibat目前正在对原发性硬化性胆管炎（VISTAS研究）和原发性胆源性胆管炎（VANTAGE研究）的2b期研究进行评估。

关于 CHOLBAM®（胆酸）胶囊

美国食品药品管理局于2015年3月批准了CHOLBAM®（胆酸）胶囊，这是美国食品药品管理局批准的第一种治疗因单酶缺陷而患有胆汁酸合成障碍的儿童和成人患者，以及过氧化物酶体生物发生障碍-Zellweger谱系障碍患者的辅助治疗。CHOLBAM® 的有效性已在胆汁酸合成障碍的临床试验和过氧化物酶体疾病的辅助治疗中得到证实。据估计，目前有200至300名患者是治疗候选者。

CHOLBAM®（胆酸）适应症

CHOLBAM 是一种胆汁酸，适用于

•治疗由于单酶缺陷引起的胆汁酸合成障碍。

•对表现出肝病、脂肪泻或脂溶性维生素吸收减少并发症的患者进行过氧化物酶体疾病（包括齐薇格谱障碍）的辅助治疗。

使用限制

CHOLBAM对单酶缺陷或过氧化物酶体疾病（包括齐薇格谱障碍）引起的胆汁酸合成障碍肝外表现的安全性和有效性尚未得到证实。

重要的安全信息

警告和注意事项 — 肝损伤加重

•监测肝功能，对于在治疗期间出现肝功能恶化的患者，停止使用CHOLBAM。

•血清伽玛谷氨酰转移酶（GGT）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）同时升高可能表明 CHOLBAM 过量服用。

•如果有肝功能恶化或胆汁淤积的临床或实验室迹象，请随时停止使用CHOLBAM治疗。

不良反应

•最常见的不良反应（≥ 1%）是腹泻、反流性食管炎、全身乏力、黄疸、皮肤病变、恶心、腹痛、肠息肉、尿路感染和周围神经病变。

请参阅完整的处方信息，了解更多重要安全信息。

关于 CHENODAL®（舍诺二醇）片剂

CHENODAL® 是胆去氧胆酸（CDCA）的合成口服形式，这是一种天然存在的初级胆汁酸，由肝脏中的胆固醇合成。美国食品药品管理局批准CHENODAL用于治疗胆囊内有放射性透过性结石的人。2010年，CHENODAL被授予孤儿药称号，用于治疗脑腱性黄瘤病（CTX），这是一种罕见的常染色体隐性脂质贮积病。

尽管CHENODAL® 目前尚未获准用于CTX，但它已在美国获得美国食品药品管理局的医疗必要性认定，并作为护理标准使用了三十多年。该适应症的3期临床试验最近已经完成，基于阳性结果，计划于2024年上半年提交CTX中CHENODAL的新药申请（NDA）。我们认为，美国CTX的流行患者人数超过1,000人。

关于 Mirum 制药公司

Mirum Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物制药公司，致力于改变影响儿童和成人的罕见疾病的治疗方法。Mirum 有三种获批准的药物：LIVMARLI®（马拉利西巴）口服溶液、CHOLBAM®（胆酸）胶囊和 CHENODAL®（雪诺地醇）片剂。

IBAT抑制剂LIVMARLI在美国（三个月及以上）、欧洲（两个月及以上）和全球其他地区获准用于治疗阿拉吉尔综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。Mirum还向美国提交了LIVMARLI申请，用于治疗三个月及以上的PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒，在欧洲申请批准三个月及以上患者的PFIC治疗。CHOLBAM 获美国食品药品管理局批准用于治疗胆汁酸

由于单一酶缺乏引起的合成障碍，以及对出现体征或症状或肝脏疾病的患者进行过氧化物酶体疾病的辅助治疗。CHENODAL已获得美国食品药品管理局的医疗必要性认可，用于治疗脑肌腱黄瘤病（CTX）患者。

Mirum 的后期产品线包括两种针对使人衰弱的肝脏疾病的研究性治疗方法。两项可能注册的研究正在对IBAT抑制剂Volixibat进行评估，其中包括针对原发性硬化性胆管炎的2b期VISTAS研究和针对原发性胆源性胆管炎的2b期VANTAGE研究。最后，一项名为RESTORE的3期临床研究对CHENODAL进行了评估，该研究旨在治疗CTX患者，2023年公布了阳性结果。

要了解有关 Mirum 的更多信息，请访问 mirumpharma.com 并在脸书、领英、Instagram 和推特上关注 Mirum。

前瞻性陈述

本新闻稿中有关非历史事实事项的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。此类前瞻性陈述除其他外包括有关我们批准产品的持续商业成功的陈述，包括产品净销售额同比增长、拥有足够的现金和现金等价物储备、计划向其他国际市场扩张、LIVMARLI标签向PFIC扩张、LIVMARLI的PDUFA的时机和结果、CTX中CHENODAL的潜在全面适应症、交付改变生活的药物和成为罕见病领域的全球领导者、结果、行为和进展 Mirum 正在进行并计划中对其候选产品的研究，对我们正在进行的研究进行中期分析的时间和结果，以及其候选产品的全球监管批准路径。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。诸如 “预期”、“预测”、“向前”、“计划”、“蓄势待发”、“定位”、“潜力”、“将来” 等词语以及类似的表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于米鲁姆当前的预期，涉及可能永远无法实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际业绩可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，其中包括但不限于与Mirum总体业务相关的风险和不确定性、地缘政治和宏观经济事件的影响，以及Mirum截至2023年9月30日的季度10-Q表季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他风险。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表截至发表之日，并基于管理层截至该日的假设和估计。除非法律要求，否则Mirum没有义务更新此类声明以反映其发布之日后发生的事件或存在的情况。

Mirum 制药公司

简明合并运营报表数据

（以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）

Mirum 制药公司

简明的合并资产负债表数据

（未经审计）

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山姆·马丁

Argot Par

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