附录 99.1
BridgeBio Pharma公布2023年第四季度和全年财务业绩和业务更新
-根据发表在《新英格兰医学杂志》上的3期Atribute-CM试验的积极结果，向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了用于治疗转甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）的阿科拉米的新药申请（NDA）；NDA已获受理审查，PDUFA日期为2024年11月29日；上市许可申请（MAA）用于阿科拉米的治疗也已获得欧洲药品管理局（EMA）的认可
-在美国心脏协会科学会议上介绍了来自Attribute-CM的更多数据，表明安慰剂和阿科拉米的首次事件发生时间Kaplan-Meier曲线在第3个月是分离的，全因死亡率（ACM）和心血管相关住院（CVH）的复合终点；分离持续到第30个月，是ATTR-CM患者在ACM和CVH复合终点上获得最快的临床益处公司的知识
-分享了日本ATTR-CM患者中阿科拉米德的单臂3期研究的积极结果，包括在30个月的阿科拉米德治疗期内没有死亡报告
-PROPEL 3是该公司对英格拉替尼治疗软骨发育不全的3期研究继续报名，预计将于2024年招收满员；该公司还宣布建立合作伙伴关系，授予协和麒麟在日本独家使用英格拉替尼治疗骨发育不良的许可，以换取1亿美元的预付款，最高20％的特许权使用费以及额外的里程碑式付款
-FORTIFY 是该公司针对 2I 型肢带肌肉萎缩症 (LMGD2I) 的 BBP-418 的 3 期研究，继续入组，预计将于 2024 年全部入组中期分析人群
-CALIBRATE，该公司针对常染色体显性遗传性低钙血症 1 型 (ADH1) 的 encaleret 三期研究继续入组，预计于 2024 年全部入组，顶线数据预计于 2025 年入组
-从Blue Owl和CPP的投资中获得高达12.5亿美元的资本，其中包括5亿美元的现金，以换取acoramidis未来全球净销售额的5％特许权使用费，以及Blue Owl提供的4.5亿美元信贷额度，为现有优先担保信贷再融资，期限从2026年延长至2029年，但须遵守某些条件
-本季度末有3.93亿美元的现金、现金等价物和短期限制性现金，以及5,900万美元的股票证券投资
加利福尼亚州帕洛阿尔托——2024年2月22日——专注于遗传疾病和癌症的商业阶段生物制药公司BridgeBio Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：BBIO）（BridgeBio或公司）今天公布了截至2023年12月31日的第四季度和全年财务业绩，并提供了公司运营的最新情况。
BridgeBio创始人兼首席执行官尼尔·库马尔博士说：“我们今年的重点是为ATTR心肌病患者推出阿科拉米迪。”“同时，我们还专注于在2024年底之前全面注册三项正在进行的3期临床试验。最后，我们希望，在今年晚些时候宣读我们针对先天性肾上腺皮质增生症的1/2期试验中可能令人兴奋的数据，将使我们在为该患者群体服务方面迈出下一步。”
1
BridgeBio的关键项目：
2
最近的公司动态：
2023 年第四季度和全年财务业绩：
现金、现金等价物、有价证券和短期限制性现金
截至2023年12月31日，现金、现金等价物和短期限制性现金总额为3.926亿美元，而截至2022年12月31日，现金、现金等价物、有价证券和短期限制性现金为4.662亿美元。现金、现金等价物、有价证券和短期限制性现金净减少7,360万美元，主要归因于经营活动中使用的净现金为5.277亿美元，回购股票以支付预扣税款的690万美元，主要被各种股权融资的4.498亿美元、股票期权行使的600万美元以及根据我们的员工股票购买计划发行普通股的340万美元所抵消截至 2023 年 12 月 31 日的财年。
收入
截至2023年12月31日的三个月和年度的收入分别为170万美元和930万美元，而去年同期分别为190万美元和7,760万美元。与去年同期相比，截至2023年12月31日的三个月和年度分别净减少20万美元和6,830万美元，这主要是由于根据2022年5月签订的Navire-BMS许可协议在2022年转让许可证后确认的许可收入。
3
运营成本和费用
截至2023年12月31日的三个月和年度的运营成本和支出分别为1.792亿美元和6.167亿美元，而去年同期分别为1.311亿美元和5.899亿美元。
与去年同期相比，截至2023年12月31日的三个月，运营成本和支出总共增加了4,810万美元，这主要是由于为推进公司开发计划而增加的研发和其他费用（R&D）增加了3,930万美元，用于支持商业化准备工作的销售、一般和管理（SG&A）支出增加了1,570万美元，但减少的66美元抵消了减少的670万美元鉴于大多数，重组、减值和相关费用为900万美元重组举措发生在前一年。
与去年同期相比，截至2023年12月31日止年度的运营成本和支出总共增加了2680万美元，这主要是由于研发费用增加了5,520万美元，用于推进公司开发计划的研发费用增加了740万美元，用于支持商业化准备工作的销售和收购支出增加了740万美元，但鉴于大多数重组举措，重组、减值和相关费用减少了3580万美元发生在前一年。
截至2023年12月31日的三个月和年度的重组、减值和相关费用分别为80万美元和790万美元。这些费用主要包括清盘、退出费用以及遣散费和员工相关费用。去年同期的重组、减值和相关费用分别为770万美元和4,380万美元。这些费用主要包括长期资产的减值和注销、遣散费和员工相关成本，以及退出和其他相关费用。
截至2023年12月31日的三个月，运营成本和支出中包含的股票薪酬支出为3,710万美元，其中2,250万美元包含在研发费用中，1,460万美元包含在销售和收购费用中。去年同期运营成本和支出中包含的股票薪酬支出为2,260万美元，其中890万美元包含在研发费用中，1,360万美元包含在销售和收购费用中。
截至2023年12月31日的财年，运营成本和支出中包含的股票薪酬支出为1.15亿美元，其中6,160万美元包含在研发费用中，5,340万美元包含在销售和收购费用中。去年同期运营成本和支出中包含的股票薪酬支出为9,380万美元，其中3,800万美元包含在研发费用中，5,470万美元包含在销售和收购费用中，120万美元包含在重组、减值和相关费用中。
BridgeBio首席财务官布莱恩·斯蒂芬森博士表示：“通过最近的特许权使用费融资，我们发现自己有充足的资金，可以在今年与强大的新合作伙伴一起推出阿科拉米迪，这些合作伙伴和我们一样对阿科拉米德在ATTR-CM市场的潜力充满信心。”“我们对本次上市以及后期产品线的持续进展感到兴奋，我们希望这将使我们能够直接为遗传病患者提供服务，既可以直接将这些药物推向市场，也可以实现收入多元化，促进对研发和业务发展机会的再投资，这将使我们能够实现长期可持续发展。”
4
BRIDGEBIO 制药公司
简明合并运营报表
（以千计，股票和每股金额除外）
|
|
截至12月31日的三个月 |
|
|
截至12月31日的财年 |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
|
|
（未经审计） |
|
|
（未经审计） |
|
|
(1) |
|
|||||||
收入 |
|
$ |
1,745 |
|
|
$ |
1,870 |
|
|
$ |
9,303 |
|
|
$ |
77,648 |
|
运营成本和支出： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究、开发和其他费用 |
|
|
130,824 |
|
|
|
91,549 |
|
|
|
458,157 |
|
|
|
402,896 |
|
销售、一般和管理 |
|
|
47,583 |
|
|
|
31,862 |
|
|
|
150,590 |
|
|
|
143,189 |
|
重组、减值和相关费用 |
|
|
754 |
|
|
|
7,691 |
|
|
|
7,926 |
|
|
|
43,765 |
|
运营成本和支出总额 |
|
|
179,161 |
|
|
|
131,102 |
|
|
|
616,673 |
|
|
|
589,850 |
|
运营损失 |
|
|
(177,416 |
) |
|
|
(129,232 |
) |
|
|
(607,370 |
) |
|
|
(512,202 |
) |
其他收入（支出），净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入 |
|
|
5,578 |
|
|
|
4,092 |
|
|
|
18,038 |
|
|
|
7,542 |
|
利息支出 |
|
|
(20,268 |
) |
|
|
(19,990 |
) |
|
|
(81,289 |
) |
|
|
(80,438 |
) |
出售优先审核凭证的收益，净额 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
107,946 |
|
其他收入（支出），净额 |
|
|
21,778 |
|
|
|
4,560 |
|
|
|
17,370 |
|
|
|
(7,500 |
) |
其他收入（支出）总额，净额 |
|
|
7,088 |
|
|
|
(11,338 |
) |
|
|
(45,881 |
) |
|
|
27,550 |
|
净亏损 |
|
|
(170,328 |
) |
|
|
(140,570 |
) |
|
|
(653,251 |
) |
|
|
(484,652 |
) |
归属于可赎回敞篷车的净亏损 |
|
|
2,180 |
|
|
|
2,979 |
|
|
|
10,049 |
|
|
|
3,469 |
|
归属于普通股股东的净亏损 |
|
$ |
(168,148 |
) |
|
$ |
(137,591 |
) |
|
$ |
(643,202 |
) |
|
$ |
(481,183 |
) |
基本和摊薄后的每股净亏损 |
|
$ |
(0.96 |
) |
|
$ |
(0.92 |
) |
|
$ |
(3.95 |
) |
|
$ |
(3.26 |
) |
用于计算净值的加权平均份额 |
|
|
174,462,332 |
|
|
|
149,344,380 |
|
|
|
162,791,511 |
|
|
|
147,473,076 |
|
|
|
截至12月31日的三个月 |
|
|
截至12月31日的财年 |
|
||||||||||
股票薪酬 |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
|
|
（未经审计） |
|
|
（未经审计） |
|
|
(1) |
|
|||||||
研究、开发及其他 |
|
$ |
22,495 |
|
|
$ |
8,941 |
|
|
$ |
61,647 |
|
|
$ |
37,987 |
|
销售、一般和管理 |
|
|
14,638 |
|
|
|
13,643 |
|
|
|
53,369 |
|
|
|
54,669 |
|
重组、减值和相关费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,172 |
|
股票薪酬总额 |
|
$ |
37,133 |
|
|
$ |
22,584 |
|
|
$ |
115,016 |
|
|
$ |
93,828 |
|
(1) |
截至2022年12月31日止年度的简明合并财务报表来自截至该日经审计的合并财务报表。 |
5
BRIDGEBIO 制药公司
简明合并资产负债表
（以千计）
|
|
十二月三十一日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
（未经审计） |
|
|
(1) |
|
||
资产 |
|
|
|
|
|
|
||
现金、现金等价物和有价证券 |
|
$ |
375,935 |
|
|
$ |
428,269 |
|
投资股权证券 |
|
|
58,949 |
|
|
|
43,653 |
|
从许可和合作协议中收取的款项 |
|
|
1,751 |
|
|
|
17,079 |
|
短期限制性现金 |
|
|
16,653 |
|
|
|
37,930 |
|
预付费用和其他流动资产 |
|
|
24,305 |
|
|
|
21,922 |
|
财产和设备，净额 |
|
|
11,816 |
|
|
|
14,569 |
|
经营租赁使用权资产 |
|
|
8,027 |
|
|
|
10,678 |
|
无形资产，净额 |
|
|
26,319 |
|
|
|
28,712 |
|
其他资产 |
|
|
22,625 |
|
|
|
20,224 |
|
总资产 |
|
$ |
546,380 |
|
|
$ |
623,036 |
|
负债、可赎回可转换非控股权益和股东赤字 |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款 |
|
$ |
10,655 |
|
|
$ |
11,558 |
|
应计负债和其他负债 |
|
|
129,061 |
|
|
|
106,195 |
|
经营租赁负债 |
|
|
13,109 |
|
|
|
15,949 |
|
2029 年笔记，网络 |
|
|
736,905 |
|
|
|
734,988 |
|
2027 年笔记，网络 |
|
|
543,379 |
|
|
|
541,634 |
|
定期贷款，净额 |
|
|
446,445 |
|
|
|
430,993 |
|
其他长期负债 |
|
|
9,361 |
|
|
|
26,643 |
|
可赎回的可转换非控股权益 |
|
|
478 |
|
|
|
(1,589 |
) |
BridgeBio股东总赤字 |
|
|
(1,354,257 |
) |
|
|
(1,254,617 |
) |
非控股权益 |
|
|
11,244 |
|
|
|
11,282 |
|
负债总额、可赎回的可转换非控股权益和股东赤字 |
|
$ |
546,380 |
|
|
$ |
623,036 |
|
(1) |
截至2022年12月31日止年度的简明合并财务报表来自截至该日经审计的合并财务报表。 |
6
BRIDGEBIO 制药公司
简明合并现金流量表
（以千计）
|
|
截至12月31日的财年 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
（未经审计） |
|
|
(1) |
|
||
经营活动： |
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
$ |
(653,251 |
) |
|
$ |
(484,652 |
) |
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： |
|
|
|
|
|
|
||
基于股票的薪酬 |
|
|
108,710 |
|
|
|
91,559 |
|
折旧和摊销 |
|
|
6,494 |
|
|
|
6,771 |
|
非现金租赁费用 |
|
|
4,032 |
|
|
|
5,172 |
|
定期贷款的实物支付利息的应计 |
|
|
10,207 |
|
|
|
13,562 |
|
PellePharm 解散造成的损失 |
|
|
1,241 |
|
|
|
— |
|
股权证券投资的（收益）亏损，净额 |
|
|
(18,314 |
) |
|
|
8,222 |
|
根据许可协议发行的股票的公允价值 |
|
|
— |
|
|
|
4,567 |
|
债务增加 |
|
|
8,907 |
|
|
|
8,570 |
|
认股权证的公允价值调整 |
|
|
(984 |
) |
|
|
1,571 |
|
出售某些资产的损失 |
|
|
— |
|
|
|
6,261 |
|
长期资产的减值 |
|
|
— |
|
|
|
12,720 |
|
出售优先审核凭证的收益，不包括交易成本 |
|
|
— |
|
|
|
(110,000 |
) |
确认许可和合作协议应收账款所得收益 |
|
|
— |
|
|
|
(12,500 |
) |
其他非现金调整 |
|
|
181 |
|
|
|
604 |
|
运营资产和负债的变化： |
|
|
|
|
|
|
||
从许可和合作协议中收取的款项 |
|
|
15,328 |
|
|
|
15,169 |
|
预付费用和其他流动资产 |
|
|
(2,702 |
) |
|
|
7,671 |
|
其他资产 |
|
|
(1,546 |
) |
|
|
10,971 |
|
应付账款 |
|
|
2,780 |
|
|
|
(349 |
) |
应计薪酬和福利 |
|
|
7,802 |
|
|
|
(2,362 |
) |
应计研发负债 |
|
|
(9,855 |
) |
|
|
(4,309 |
) |
经营租赁负债 |
|
|
(4,829 |
) |
|
|
(6,245 |
) |
递延收入 |
|
|
(5,438 |
) |
|
|
15,262 |
|
应计专业负债和其他负债 |
|
|
3,517 |
|
|
|
(7,729 |
) |
用于经营活动的净现金 |
|
|
(527,720 |
) |
|
|
(419,494 |
) |
投资活动： |
|
|
|
|
|
|
||
购买有价证券 |
|
|
(29,726 |
) |
|
|
(137,493 |
) |
有价证券的到期日 |
|
|
82,550 |
|
|
|
479,688 |
|
购买股权证券投资 |
|
|
(107,538 |
) |
|
|
(55,562 |
) |
股票证券投资的销售 |
|
|
110,556 |
|
|
|
52,835 |
|
PellePharm的解散导致现金和现金等价物减少 |
|
|
(503 |
) |
|
|
— |
|
无形资产的支付 |
|
|
— |
|
|
|
(1,500 |
) |
出售优先审查凭证的收益 |
|
|
— |
|
|
|
110,000 |
|
出售某些资产的收益 |
|
|
— |
|
|
|
10,000 |
|
购买财产和设备 |
|
|
(1,306 |
) |
|
|
(4,821 |
) |
投资活动提供的净现金 |
|
|
54,033 |
|
|
|
453,147 |
|
筹资活动： |
|
|
|
|
|
|
||
通过私募发行普通股的收益，净额 |
|
|
240,796 |
|
|
|
— |
|
通过后续发行发行普通股所得的收益，净额 |
|
|
144,049 |
|
|
|
— |
|
通过自动柜员机发行普通股的收益，净额 |
|
|
64,965 |
|
|
|
4,852 |
|
具有非控股权益的交易 |
|
|
(801 |
) |
|
|
— |
|
偿还定期贷款 |
|
|
— |
|
|
|
(20,486 |
) |
根据ESPP发行BridgeBio普通股的收益 |
|
|
3,398 |
|
|
|
2,558 |
|
回购 RSU 股票以满足预扣税款 |
|
|
(6,880 |
) |
|
|
(1,561 |
) |
股票期权行使的收益，扣除回购 |
|
|
6,008 |
|
|
|
666 |
|
其他筹资活动 |
|
|
— |
|
|
|
837 |
|
由（用于）融资活动提供的净现金 |
|
|
451,535 |
|
|
|
(13,134 |
) |
现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少） |
|
|
(22,152 |
) |
|
|
20,519 |
|
期初现金、现金等价物和限制性现金 |
|
|
416,884 |
|
|
|
396,365 |
|
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
394,732 |
|
|
$ |
416,884 |
|
7
|
|
截至12月31日的财年 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
（未经审计） |
|
|
(1) |
|
||
现金流信息的补充披露： |
|
|
|
|
|
|
||
支付利息的现金 |
|
$ |
61,108 |
|
|
$ |
54,443 |
|
非现金投资和融资信息的补充披露： |
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未付财产和设备 |
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$ |
100 |
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$ |
47 |
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在 “其他应计负债和其他长期负债” 中记录的已确认无形资产 |
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$ |
— |
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$ |
11,000 |
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从非控股权益（向）转账 |
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$ |
(10,534 |
) |
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$ |
(3,512 |
) |
定期贷款本金中增加了实物利息 |
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$ |
— |
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$ |
1,763 |
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现金、现金等价物和限制性现金的对账： |
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现金和现金等价物 |
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$ |
375,935 |
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$ |
376,689 |
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短期限制性现金 |
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16,653 |
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37,930 |
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限制性现金-包含在 “其他资产” 中 |
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2,144 |
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2,265 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金总额 |
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$ |
394,732 |
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$ |
416,884 |
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(1) |
截至2022年12月31日止年度的简明合并财务报表来自截至该日经审计的合并财务报表。 |
关于 BridgeBio 制药公司
BridgeBio Pharma, Inc.（BridgeBio）是一家处于商业阶段的生物制药公司，成立的目的是发现、创造、测试和提供具有明显遗传驱动因素的变革性药物，以治疗患有遗传疾病和癌症的患者。BridgeBio的开发计划范围从早期科学到高级临床试验。BridgeBio成立于2015年，其经验丰富的药物发现者、开发人员和创新者团队致力于应用基因医学的进步尽快为患者提供帮助。欲了解更多信息，请访问 bridgebio然后关注我们 领英和 推特.
BridgeBio 制药公司前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实的陈述，根据经修订的1933年《证券法》（《证券法》）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）第21E条的定义，这些陈述通常使用诸如 “预期”、“相信”、“继续”、“估计”、“期望”、“希望” 等词语来识别、” “打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“遗留”、“寻求”、“应该”、“将” 以及此类词语或类似表述的变体。我们打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27A条和《交易法》第21E条所载的前瞻性陈述的安全港条款中。这些前瞻性陈述，包括与临床和治疗、我们的项目和候选产品的市场潜力有关的陈述，包括库马尔博士和斯蒂芬森博士关于阿科拉米可能商业上市（如果获得批准）、我们的产品线的持续进展（包括临床试验注册人数和预期读数）以及近期融资产生的其他好处的陈述；与美国食品药品管理局有关我们的阿科拉米保密协议的计划行动有关的声明用于治疗 ATTR-CM 的 idis；美国食品药品管理局和欧洲药品管理局监管审查的潜在结果；我们的临床开发计划的时机和成功，包括我们针对ATTR-CM患者的阿科拉米迪临床开发计划的进展，以及我们在医学会议上公布Attribete-CM研究更多详细结果的计划和预期时机；我们的合作向协和麒麟授予Infigratinib在日本治疗骨发育不良的独家许可的潜在成功以及我们在许可下可能获得的款项；持续PROPEL 3，我们对英格拉替尼治疗软骨发育不全的三期研究以及
8
该研究的预计入组时间；我们对探索英格拉替尼潜力的承诺以及启动软骨发育不全临床计划的预期和时机；FORTIFY、针对 LGMD2I 的 BBP-418 三期试验（包括正在美国进行的入组）的延续和进展，包括正在美国进行的入组、计划在欧洲和澳大利亚注册临床试验场所的预期、中期分析人群全面入组的预期和时机以及有可能争取 BBP-418 的加速批准基于最近与美国食品药品管理局的互动；encaleret的3期临床试验CALIBRATE的持续注册以及CALIBRATE全面注册和共享头条数据的预期和时机；公司的财务业绩、资本状况、战略、业务计划和目标反映了我们目前对计划、意图、预期和战略的看法，这些看法基于我们目前获得的信息和我们做出的假设。尽管我们认为这些前瞻性陈述中反映或建议的计划、意图、预期和战略是合理的，但我们无法保证这些计划、意图、期望或战略将实现或实现。此外，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并将受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于来自我们临床前研究和临床试验的初始和持续数据，不能代表最终数据，我们的候选产品设计治疗的目标患者群体的潜在规模没有预期的那么大，正在进行和计划中的临床试验的设计和成功，未来的监管申请，批准和/或销售，尽管与美国食品药品管理局或其他监管机构进行了持续和未来互动，讨论我们的候选产品的潜在注册途径，但美国食品和药物管理局或其他监管机构不同意我们的监管批准策略、申请的组成部分，例如临床试验设计、实施和方法，或提交的数据的充足性，我们合作的持续成功，公司获得额外资金的能力，包括通过比股权融资稀释性更小的资本来源，潜力我们股价的波动，COVID-19 等全球突发卫生事件造成的任何影响的不确定性，包括监管审查的延迟、制造和供应链中断、对医疗系统的不利影响和全球经济的中断、当前宏观经济和地缘政治事件的影响，包括乌克兰、以色列和加沙地带敌对行动形势的变化、通货膨胀率上升和利率上升、对业务运营和预期的影响，以及中提出的风险我们最新的10-K表年度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中的风险因素部分。此外，我们在竞争激烈且瞬息万变的环境中运营，不时出现新的风险。这些前瞻性陈述基于截至本新闻稿发布之日我们管理层当前的预期和信念，并存在某些风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与前瞻性陈述中描述的业绩存在重大差异。除非适用法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
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