附录 99.1
Intellia Therapeutics公布2023年第四季度和全年财务业绩，并重点介绍公司近期进展
马萨诸塞州剑桥，2024年2月22日——专注于使用基于CRISPR的疗法彻底改变医学的领先临床阶段基因编辑公司Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）今天公布了截至2023年12月31日的第四季度和年度的经营要点和财务业绩。
Intellia总裁兼首席执行官约翰·伦纳德医学博士说：“我们将执行战略重点，以充分发挥基于CRISPR的基因编辑的潜力，在2024年有了一个非常良好的开端。我们的重点是迅速招收患者参加用于治疗ATTR淀粉样变性伴有心肌病的 NTLA-2001 的关键三期大规模试验，预计将在今年第一季度为第一位患者服药。我们还有望在今年晚些时候开始第二种基于CRISPR的体内疗法，即用于遗传性血管性水肿的 NTLA-2002 的三期试验。同时，我们将继续扩大基于CRISPR的疗法的技术方法，以及它们可能解决的疾病范围。我们计划利用我们的模块化基因插入平台对候选产品启动两项首次人体研究——一项全资项目侧重于α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺部疾病，与Regeneron一起启动第二项以乙型血友病为重点的项目
最后，我们正在提高我们的编辑能力，包括DNA写作，并将其应用于起源于肝脏以外的疾病。我们上周宣布与RecoDE Therapeutics进行一项新的合作，以
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将新型基因编辑疗法直接应用于囊性纤维化患者的肺部。这些管道和平台方面的努力使我们更接近于为严重疾病患者设定新的护理标准，并扩大Intellia作为领先基因编辑公司的影响力。”
2023 年第四季度及近期运营亮点
转甲状腺素 (ATTR) 淀粉样变性
遗传性血管性水肿 (HAE)
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体内靶向基因插入
体内平台扩展，包括向肝脏以外的组织扩展
Ex Vivo 计划更新
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即将举行的活动
公司将在三月份参加以下活动：
第四季度和2023年全年财务业绩
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电话会议将讨论2023年第四季度和全年业绩
该公司将在今天，美国东部时间2月22日星期四上午8点的电话会议上讨论这些业绩。
要加入通话，请执行以下操作：
从美国东部时间2月22日中午12点开始，将在Intellia网站intelliatx.com的 “投资者与媒体” 栏目的 “活动和演讲” 页面上重播电话会议。
关于 Intellia Therape
Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于CRISPR的疗法彻底改变医学。该公司的体内项目使用CRISPR来直接在人体内部精确编辑致病基因。Intellia的体外项目使用CRISPR来设计体外的人体细胞，用于治疗癌症和自身免疫性疾病。Intellia深厚的科学、技术和临床开发经验及其员工正在帮助为新一类药物设定标准。为了充分利用基因编辑的潜力，Intellia继续通过新颖的编辑和交付技术扩展其基于CRISPR的平台的能力。要了解更多，请访问 intelliatx.com并关注我们 @intelliatx.
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia” 或 “公司”）的 “前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Intellia 在以下方面的信念和期望的明示或暗示陈述：其针对转甲状腺素（“ATTR”）淀粉样变性的 NTLA-2001、用于治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的 NTLA-2002 和用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）的 NTLA-3001 临床项目的安全性、有效性、成功和进展-相关肺部疾病，根据其临床试验申请（“CTA”）和研究性新药（“IND”）提交的材料，包括预期的数据发布时间、监管反馈、监管申报以及临床试验的启动、注册、给药和完成，例如 2024 年 NTLA-2001 和 NTLA-2002 临床试验的更多数据公布，2024 年第一季度全球关键 NTLA-2001 三期大规模试验中首位患者的剂量及其快速注册该研究的能力，计划在 2024 年下半年启动 NTLA-2002 的全球关键性三期研究，但须视监管反馈而定，其能力为其 NTLA-3001 1 期研究中的第一位患者服药2024 年，NTLA-3001 有可能在单剂量后将功能性 α-1 抗胰蛋白酶蛋白的永久表达恢复到治疗水平；其 CRISPR/Cas9 技术的扩展以及
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相关的新技术，包括DNA写作和相关的研究里程碑以及向肝脏以外的其他组织的交付；它能够利用异基因平台推进多个体外项目，该平台旨在避免T细胞和NK细胞介导的排斥反应，以治疗免疫肿瘤学和自身免疫性疾病；其推进其他体内和体外开发候选药物的能力，以及推进此类开发候选药物和发布与此类技术和候选药物相关的数据的时机预期;它有能力优化其合作对其开发计划的影响，包括但不限于与Regeneron Pharmicals, Inc.（“Regeneron”）的合作及其ATTR淀粉样变和B型血友病的共同开发项目，以及他们扩大研究合作，开发更多专注于神经系统和肌肉疾病的体内基于CRISPR的基因编辑疗法及其与Recode Therapeutics的合作，.（“RecoDE”）将开发用于治疗囊性纤维化的新型基因组药物基于CRISPR的基因编辑，包括DNA写入和选择性器官靶向脂质纳米颗粒递送技术；及其作为公司的发展及其对资本、支出、未来累计赤字和财务业绩的预期。
本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与Intellia保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与Intellia与第三方的关系相关的风险，包括其合同制造商、许可人和被许可人；与其许可方保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与授权、启动和进行临床前和临床研究以及对候选产品的其他开发要求相关的不确定性，包括与监管部门批准进行临床试验相关的不确定性；与成功开发和商业化Intellia任何一种或多种候选产品的能力相关的风险；与临床前研究或临床研究的结果无法预测未来研究结果相关的风险；临床研究结果不呈阳性的风险；与监管反馈或其他发展可能导致计划临床试验延迟相关的风险；与Intellia合作相关的风险和Regeneron、RecoDE 或其其他合作无法继续或不成功。有关这些风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致Intellia的实际业绩与前瞻性陈述中包含的有所不同，请参阅Intellia最新的10-K表年度报告中题为 “风险因素” 的部分，以及Intellia向美国证券交易委员会提交的其他文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Intellia没有义务更新这些信息。
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INTELLIA 治疗公司
合并运营报表（未经审计）
（金额以千计，每股数据除外）
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截至12月31日的三个月 |
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截至12月31日的十二个月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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协作收入 |
$ |
(1,917 |
) |
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$ |
13,573 |
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$ |
36,275 |
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|
$ |
52,121 |
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||||
运营费用： |
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研究和开发 |
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108,981 |
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100,034 |
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|
435,069 |
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|
419,979 |
|
|||
|
一般和行政 |
|
28,994 |
|
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23,626 |
|
|
|
116,497 |
|
|
|
90,306 |
|
|||
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|
运营费用总额 |
|
137,975 |
|
|
|
123,660 |
|
|
|
551,566 |
|
|
|
510,285 |
|
||
营业亏损 |
|
(139,892 |
) |
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|
(110,087 |
) |
|
|
(515,291 |
) |
|
|
(458,164 |
) |
||||
其他收入（支出），净额： |
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|
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||||||||
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利息收入 |
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12,459 |
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5,354 |
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|
|
49,832 |
|
|
|
8,542 |
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|||
|
权益法投资的亏损 |
|
(4,728 |
) |
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|
(3,248 |
) |
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|
(15,633 |
) |
|
|
(11,079 |
) |
|||
|
或有对价公允价值的变化 |
|
- |
|
|
|
(5,426 |
) |
|
|
(100 |
) |
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(13,485 |
) |
|||
|
|
其他收入（支出）总额，净额 |
|
7,731 |
|
|
|
(3,320 |
) |
|
|
34,099 |
|
|
|
(16,022 |
) |
||
净亏损 |
$ |
(132,161 |
) |
|
$ |
(113,407 |
) |
|
$ |
(481,192 |
) |
|
$ |
(474,186 |
) |
||||
基本和摊薄后的每股净亏损 |
$ |
(1.46 |
) |
|
$ |
(1.40 |
) |
|
$ |
(5.42 |
) |
|
$ |
(6.16 |
) |
||||
基本和摊薄后已发行股票的加权平均值 |
|
90,461 |
|
|
|
81,223 |
|
|
|
88,770 |
|
|
|
76,972 |
|
||||
INTELLIA 治疗公司
合并资产负债表数据（未经审计）
（金额以千计）
|
|
十二月三十一日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
现金、现金等价物和有价证券 |
|
$ |
1,012,087 |
|
|
$ |
1,261,960 |
|
总资产 |
|
|
1,300,977 |
|
|
|
1,520,114 |
|
负债总额 |
|
|
250,808 |
|
|
|
284,530 |
|
股东权益总额 |
|
|
1,050,169 |
|
|
|
1,235,584 |
|
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Intellia 联系人：
投资者：
伊恩·卡普
投资者关系和企业传播高级副总裁
ian.karp@intelliatx.com
李丽娜
投资者关系和企业传播高级董事
lina.li@intelliatx.com
媒体：
马特·克伦森
十桥通讯
media@intelliatx.com
mcrenson@tenbridgecommunications.com
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