Agios 公布了 2023 年第四季度和全年财务业绩以及

近期业务亮点

— 宣布了针对非输血依赖性 α-或 β-地中海贫血成人的Mitapivat的3期ENERGIZE研究的积极结果—

—在第65届ASH年会和博览会上公布了RISE UP镰状细胞病关键研究第二阶段的积极结果—

— 预计在2024年再进行两次Mitapivat的第三阶段读数，到2025年底共有四次第三阶段读数 —

    

— 美国PYRUKYND®（mitapivat）第四季度净收入为710万美元；截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为8.064亿美元 —

马萨诸塞州剑桥，2024年2月15日——罕见疾病细胞代谢先驱疗法领域的领导者Agios Pharmicals, Inc.（纳斯达克股票代码：AGIO）今天公布了截至2023年12月31日的第四季度和年度的业务亮点和财务业绩。

“对于Agios来说，过去的12个月非常了不起。Agios首席执行官布莱恩·高夫说，我们在业界领先的PK激活剂产品线中报告了积极的数据，包括非输血依赖性地中海贫血的3期数据、镰状细胞病的2期数据和低风险MDS的临床概念验证，并通过许可Alnylam的新型siRNA项目扩大了我们的临床前产品线。“我们预计在2024年还会有两份3期报告，包括米塔皮瓦特在输血依赖性地中海贫血中的3期研究，并正在积极为美国可能在2025年启动的地中海贫血研究做准备。加上我们强劲的现金状况，随着我们朝着成为领先的罕见病公司的愿景迈进，Agios有望实现显著的短期和长期增长。”

2023 年第四季度及近期亮点

•PYRUKYND® 在美国上市：2023年第四季度在美国创造了710万美元的净收入，比2023年第三季度下降了4％，这主要是由2023年第四季度末客户库存水平下降所推动的，但部分被有利的总净调整所抵消。共有178名独特的患者填写了处方登记表，比2023年第三季度增长了11％。共有109名患者正在接受PYRUKYND® 治疗，比2023年第三季度增加了9％。

•地中海贫血：公布了针对非输血依赖性地中海贫血的mitapivat的3期ENERGIZE研究的积极数据。该研究达到了血红蛋白反应的主要终点，并达到了与Facit-疲劳评分和血红蛋白浓度与基线变化相关的两个关键次要终点。

•镰状细胞病：在第65届美国血液学会（ASH）年会上公布了对mitapivat的RISE UP关键研究第二阶段的积极结果，以及

博览会。该研究达到了血红蛋白反应的主要终点，并观察到镰状细胞疼痛危象的年化发生率有所改善。

•低风险骨髓增生异常综合征：在 AG-946 的开放标签 2a 期研究中公布了临床概念验证数据，该研究旨在治疗低风险骨髓增生异常综合征 (LR-MDS) 中的贫血。

•早期阶段的管道：提交了用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的Agios多环芳烃稳定剂 AG-181 的研究性新药申请（IND）。

•数据介绍：如上所述，在第65届ASH年会和博览会上提供了广泛的临床和转化数据，包括来自RISE UP对mitapivat治疗镰状细胞病的研究第二阶段的积极数据。

2024 年预期的里程碑

•地中海贫血：继2024年1月宣布米塔匹伐治疗非输血依赖性地中海贫血的3期ENERGIZE研究的积极数据后，Agios计划报告米塔皮瓦特治疗输血依赖性地中海贫血的3期ENERGIZE-T研究的头条数据（年中），并申请美国食品药品管理局批准米塔皮瓦特治疗地中海贫血（年底）

•镰状细胞病：完成对mitapivat的RISE UP研究的第三阶段入组（年底）

•小儿PK缺乏症：完成对米塔皮瓦特的3期Activate-Kids研究（年中）的入组。报告第三阶段 ACTIVATE Kids-T 研究的标题数据（年底）

•低风险骨髓增生异常综合征：在 AG-946 的 2b 期研究（年中）中，给第一位患者服药

•较早阶段的管道：为治疗PKU的 AG-181 第一期研究中的第一位患者服药（2024 年初）

2023 年第四季度和全年财务业绩

收入：2023年第四季度PYRUKYND® 的美国产品销售净收入为710万美元，而2022年第四季度为430万美元，截至2023年12月31日的年度为2680万美元，而截至2022年12月31日的年度为1170万美元。

销售成本：2023年第四季度的销售成本为60万美元，截至2023年12月31日的全年销售成本为290万美元。

研发（R&D）费用：2023年第四季度的研发费用为7,750万美元，而2022年第四季度为7,030万美元；截至2023年12月31日的年度为2.955亿美元，而截至2022年12月31日的年度为2.799亿美元。这些变化反映了mitapivat开发成本的增加以及与Alnylam签订许可协议相关的预付款，但与我们的研究组织发展和向Servier出售肿瘤业务相关的费用减少部分抵消了这些变化。

销售、一般和管理（SG&A）费用：2023年第四季度的销售和收购支出为3530万美元，而2022年第四季度为3,280万美元，截至2023年12月31日的年度为1.199亿美元，而截至2022年12月31日的年度为1.217亿美元。

净收益（亏损）：2023年第四季度的净亏损为9,590万美元，而2022年第四季度的净收入为3,650万美元；截至2023年12月31日止年度的净亏损为3.521亿美元，而截至2022年12月31日的年度净亏损为2.318亿美元。净亏损的增加是由于我们在2022年第四季度向萨加德出售了1.279亿美元的未来或有付款权，这些付款与TIBSOVO® 美国净销售额的特许权使用费有关。

现金状况和指导：截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为8.064亿美元，而截至2022年12月31日为11亿美元。Agios预计，其现金、现金等价物和有价证券以及预期的产品收入、利息收入和vorasidenib里程碑将使该公司能够至少在2026年之前为其运营费用和资本支出提供资金。这不包括可能延续到2026年以后的现金流入，包括vorasidenib的潜在特许权使用费或特许权使用费的货币化，通过一个或多个合作伙伴关系在美国境外将mitapivat商业化，或其他潜在的战略业务或财务协议。

电话会议信息

Agios将于美国东部时间今天上午8点举行电话会议和带幻灯片的网络直播，讨论2023年第四季度和全年财务业绩以及最近的业务亮点。可以在公司网站www.agios.com的 “投资者” 部分的 “活动与演讲” 下观看网络直播。存档的网络直播将在活动结束大约两小时后开始在公司网站上播出。

关于 Agios

Agios 是 PK 激活领域的先驱领导者，致力于为罕见疾病患者开发和提供变革性疗法。在美国，Agios为PK缺乏的成年人销售了同类首创的丙酮酸激酶（PK）激活剂，这是第一种针对这种罕见的、终身衰弱的溶血性贫血的疾病改善疗法。基于公司在传统血液学方面的深厚科学专业知识以及在细胞代谢和罕见血液学疾病领域的领先地位，Agios正在推进强大的临床研究药物产品线，其项目涉及α和β-地中海贫血、镰状细胞病、小儿PK缺乏症、MDS相关贫血和苯丙酮尿症（PKU）。除了临床产品线外，Agios 还在推进临床前 TMPRSS6 siRNA，将其作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法。欲了解更多信息，请访问该公司的网站www.agios.com。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括与PYRUKYND®（mitapivat）、AG-946、TMPRSS6 siRNA和AG-181（Agios的多环芳烃稳定剂）的潜在益处有关的前瞻性陈述；Agios对其药物开发的临床前、临床和商业进展的计划、战略和预期，包括其多环芳烃稳定剂PYRUKYND®、AG-946 和 AG-181；Agios的战略愿景和目标，包括其2024年的关键里程碑；以及潜在的里程碑 Agios 战略计划和重点的好处。“预测”、“期望”、“目标”、“希望”、“里程碑”、“计划”、“潜力” 等词语

“可能”、“战略”、“意愿”、“愿景” 和类似表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。此类陈述受许多重要因素、风险和不确定性的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与Agios当前的预期和信念存在重大差异。例如，无法保证Agios正在开发的任何候选产品都能成功开始或完成必要的临床前和临床开发阶段，也无法保证Agios的任何候选产品的开发将继续成功进行。无法保证Agios业务的任何积极发展都会导致股价上涨。管理层的预期以及本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他重要因素相关的风险和不确定性的影响，包括但不限于：疫情或其他突发公共卫生事件对Agios的业务、运营、战略、目标和预期里程碑的影响相关的风险和不确定性，包括其正在进行和计划中的研究活动、进行正在进行和计划中的临床试验的能力、当前或未来候选药物的临床供应、商业化供应当前或未来批准的产品，以及推出、营销和销售当前或未来批准的产品；Agios的临床试验和临床前研究结果，包括对现有数据和正在进行和未来研究的新数据的后续分析；美国食品和药物管理局、EMA或其他监管机构、临床试验场所的研究审查委员会和出版物审查机构做出的决策的内容和时间；Agios获得和维持必要监管批准的能力；以及将患者注册到其中计划中的临床试验；计划外的现金需求和支出；竞争因素；Agios为其正在开发的任何候选产品获得、维持和执行专利和其他知识产权保护的能力；Agios建立和维持关键合作的能力；与出售其肿瘤业务或 TMPRSS6 siRNA许可相关的任何里程碑或特许权使用费付款的不确定性，以及任何此类付款时机的不确定性；使用结果和有效性的不确定性 Agios 的现金和现金等价物; 以及总体经济和市场状况.Agios向美国证券交易委员会提交的公开文件中包含的 “风险因素” 标题下详细描述了这些风险和其他风险。除非法律要求，否则本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，Agios明确表示没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

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