附录 99.1
Benitec Biopharma发布2024年第二季度财务业绩并提供最新运营情况
-2023 年 11 月在 1b/2a 期临床治疗研究 (NCT06185673) 中首位接受 BB-301 剂量的受试者 -
-数据安全监测委员会对第一名受试者的审查在第28天研究访问后完成-
-第二名受试者计划于 2024 年 2 月接受 BB-301-
-23 名受试者参加了眼咽肌营养不良症自然史研究
多名受试者有资格在2024年进入1b/2a期临床治疗研究-
加利福尼亚州海沃德，2024年2月13日，贝尼特克生物制药公司（纳斯达克股票代码：BNTC）（贝尼特克或 公司）是一家临床阶段、专注于基因疗法的生物技术公司，基于其专有的沉默和替换DNA导向RNA干扰 （ddrNAI）平台开发新型基因药物，今天公布了截至2023年12月31日的第二财季财务业绩。该公司已向美国证券和 交易委员会提交了10-Q表的季度报告。
贝尼特克执行董事长兼首席执行官 官杰雷尔·班克斯博士说，2023年，我们正式开始了对基于沉默和替代的基因疾病管理 方法进行临床验证的旅程，我们的中心目标仍然侧重于改善眼咽肌萎缩症患者的生活。在首位接受 BB-301 治疗的受试者中未观察到剂量限制毒性，数据安全监测委员会建议在不对该研究进行任何修改的情况下继续 1b/2a 期临床治疗研究的受试者入组。我们很高兴有机会继续对 BB-301 进行临床评估，我们期待在 2024 年中期报告中期 安全性数据和疗效数据。
运营更新
与开发用于治疗眼咽肌萎缩症 (OPMD) 相关吞咽困难的 BB-301 相关的关键里程碑以及其他公司最新情况概述如下：
BB-301 临床 开发计划概述：
| • | BB-301 1b/2a 期临床开发计划目前正在美国进行中 ，该计划的主要内容总结如下： |
| • | 该计划包括大约76周的随访，我们 预计将包括： |
| • | OPMD 自然史（NH）研究：6个月的治疗前观察期，用于评估每位研究参与者的OPMD相关吞咽困难（吞咽障碍）的基线表现和自然病史。 |
| • | BB-301 给药： 为期 1 天 BB-301 给药，以开始参与 1b/2a 阶段的单臂、开放标签、连续剂量递增 队列研究 (NCT06185673)。BB-301 将直接输送到每个研究对象的咽部收缩肌中。 |
| • | 1b/2a 期治疗评估：52 周的 给药后随访，对 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究 (NCT06185673) 的主要和次要终点进行结论性评估，预计将在给药 BB-301 后每隔 90 天结束时得出中期 安全性和有效性结果。 |
| • | OPMD NH 研究将描述每个 OPMD 受试者在基线时所承受的吞咽困难水平，并通过使用以下定量射线照相测量（即视频荧光镜吞咽研究或 VFSS）评估 随后的吞咽困难进展。下文概述的 VFSS 共同提供了对全球 吞咽功能和咽部收缩肌（即功能恶化驱动 OPMD 疾病进展的肌肉）功能的客观评估： |
| • | 咽部总残留物% (C2-4)2 |
| • | 最大收缩时咽部区域 (phamPC) |
| • | 吞咽毒性量表的动态成像等级（摘要） |
| • | 谷类残留物 % (C2-4)2，吡啶类鼻窦残留物% (C2-4)2,和其他咽部 残留物% (C2-4)2 |
| • | 标准化残留比量表 (NRRS)v，NRRSp) |
| • | 咽部构造比例 (PCR) |
| • | OPMD NH 研究还将采用全球吞咽能力和口咽吞咽困难的临床衡量标准， 以及两种不同的患者报告的结果仪器，用于评估口咽吞咽困难。 |
| • | 在 OPMD NH 研究中完成 6 个月的 随访后，参与者可能有资格参加 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究 (NCT06185673)。 |
| • | BB-301 1b/2a 期临床治疗研究 (NCT06185673)： |
| • | 这个 人类首创(FIH) 研究 正在评估向 OPMD 相关吞咽困难受试者肌肉注射剂量 BB-301 的安全性和临床活性。 |
| • | FIH研究的主要终点是安全性。 |
| • | 次要终点旨在通过使用连续临床和视频荧光镜评估来确定 BB-301 对被诊断患有 OPMD 吞咽困难的受试者的 吞咽效率、吞咽安全性和咽部收缩肌肉功能的影响。至关重要的是，FIH研究中采用的每项临床和 视频荧光镜评估都将等同于OPMD NH研究中采用的评估，以便于对每个研究对象进行比较临床和统计分析。 |
| • | 将在 BB-301 肌肉注射后的每 90 天 期（第 1 天）内评估主要和次要终点。 |
| • | 从OPMD NH研究转到BB-301 1b/2a期临床治疗研究（NCT06185673）后，观察到的每位OPMD NH研究参与者的吞咽困难自然史，以VFSS、 全球吞咽能力临床评估和患者报告的结果衡量标准为特征，将作为 BB-301 安全性和有效性比较评估的基准。 |
公司最新消息：
| • | 截至 2024 年 1 月，已有 23 名受试者加入了美国的 OPMD NH 研究，BB-301 开发计划旨在治疗 21 到 30主题。 |
| • | 根据 BB-301 1b/2a 期临床 治疗研究协议 (NCT06185673)，在 BB-301 给药后 28 天访问结束后，数据安全监测委员会 (DSMB) 于 2024 年 1 月召开会议。在第一位接受 BB-301 治疗的受试者中未观察到剂量限制毒性，DSMB 建议在不对该研究进行任何修改的情况下继续进行 1b/2a 期临床治疗研究 的受试者入组。根据DSMB的建议，第二名受试者计划于2024年2月接受 BB-301。下一次 DSMB 会议预计将在 2024 年 6 月举行，此前 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究 (NCT06185673) 队列 1 中的第三名受试者在 BB-301 给药后进行了为期 28 天的就诊。 |
| • | 预计将在2024年中期从 BB-301 1b/2a期临床治疗研究（NCT06185673）中获得临时安全性数据和疗效数据。 |
财务要闻
2024 年第二季度 财务业绩
截至2023年12月31日的季度的总收入为0美元，而截至2022年12月31日的季度 的许可收入为14,000美元。
截至2023年12月31日的季度总支出为690万美元，而截至2022年12月31日的季度为 560万美元。在截至2023年12月31日的季度中，公司产生的特许权使用费和许可费为1,000美元，而截至2022年12月31日的三个月为0美元。该公司 的研发费用为510万美元，而截至2022年12月31日的同期为380万美元。研发费用主要与用于治疗 OPMD 的 BB-301 的持续临床开发有关。一般和管理费用为180万美元，而截至2022年12月31日的季度为190万美元。
截至2023年12月31日的季度运营亏损为690万美元，而截至2022年12月31日的季度 的亏损为560万美元。截至2023年12月31日的季度，归属于股东的净亏损为680万美元，合每股基本和摊薄亏损2.64美元，而截至2022年12月31日的季度净亏损为540万美元，基本和摊薄后每股亏损3.34美元。截至2023年12月31日，该公司拥有2,040万澳元的现金及现金等价物。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合并资产负债表
（以 千计，票面价值和股份金额除外）
| 2023 年 12 月 31 日 | 6月30日 2023 |
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| （未经审计） | ||||||||
| 资产 |
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| 流动资产： |
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| 现金和现金等价物 |
$ | 20,374 | $ | 2,477 | ||||
| 限制性现金 |
14 | 13 | ||||||
| 贸易和其他应收账款 |
53 | 55 | ||||||
| 预付费和其他资产 |
355 | 1,184 | ||||||
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| 流动资产总额 |
20,796 | 3,729 | ||||||
| 财产和设备，净额 |
51 | 87 | ||||||
| 存款 |
25 | 25 | ||||||
| 预付费和其他资产 |
81 | 97 | ||||||
| 使用权 资产 |
400 | 526 | ||||||
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| 总资产 |
$ | 21,353 | $ | 4,464 | ||||
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| 负债和股东权益 |
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| 流动负债： |
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| 贸易和其他应付账款 |
$ | 4,937 | $ | 3,231 | ||||
| 应计员工福利 |
523 | 472 | ||||||
| 租赁负债，流动部分 |
286 | 275 | ||||||
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| 流动负债总额 |
5,746 | 3,978 | ||||||
| 租赁负债，减去流动部分 |
137 | 284 | ||||||
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| 负债总额 |
5,883 | 4,262 | ||||||
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| 承付款和或有开支（注11） |
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| 股东权益： |
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| 普通股，面值0.0001美元——已授权1.6亿股；截至2023年12月31日和2023年6月30日分别已发行和流通的2,592,434股和1,671,485股股票 |
— | — | ||||||
| 额外的实收资本 |
197,063 | 168,921 | ||||||
| 累计赤字 |
(180,641 | ) | (167,889 | ) | ||||
| 累计其他综合亏损 |
(952 | ) | (830 | ) | ||||
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| 股东权益总额 |
15,470 | 202 | ||||||
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| 负债和股东权益总额 |
$ | 21,353 | $ | 4,464 | ||||
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所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合并运营报表和综合亏损报表
（未经审计）
（以千计， 股和每股金额除外）
| 三个月已结束 十二月三十一日 |
六个月已结束 十二月三十一日 |
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| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 收入： |
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| 来自客户的许可收入 |
$ | — | $ | 14 | $ | — | $ | 14 | ||||||||
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| 总收入 |
— | 14 | — | 14 | ||||||||||||
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| 运营费用： |
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| 特许权使用费和许可费 |
1 | — | (105 | ) | — | |||||||||||
| 研究和开发 |
5,102 | 3,761 | 9,531 | 6,421 | ||||||||||||
| 一般和行政 |
1,824 | 1,863 | 3,375 | 3,783 | ||||||||||||
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| 运营费用总额 |
6,927 | 5,624 | 12,801 | 10,204 | ||||||||||||
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| 运营损失 |
(6,927 | ) | (5,610 | ) | (12,801 | ) | (10,190 | ) | ||||||||
| 其他收入（亏损）： |
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| 外币交易收益（亏损） |
152 | 161 | 96 | (346 | ) | |||||||||||
| 利息支出，净额 |
(6 | ) | (9 | ) | (12 | ) | (18 | ) | ||||||||
| 其他收入（支出），净额 |
(16 | ) | 50 | (34 | ) | 50 | ||||||||||
| 未实现的投资损失 |
(1 | ) | (3 | ) | (1 | ) | — | |||||||||
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| 其他收入（亏损）总额，净额 |
129 | 199 | 49 | (314 | ) | |||||||||||
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| 净亏损 |
$ | (6,798 | ) | $ | (5,411 | ) | $ | (12,752 | ) | $ | (10,504 | ) | ||||
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| 其他综合收益（亏损）： |
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| 未实现的外币折算收益（亏损） |
(172 | ) | (160 | ) | (122 | ) | 347 | |||||||||
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| 其他综合收益总额（亏损） |
(172 | ) | (160 | ) | (122 | ) | 347 | |||||||||
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| 综合损失总额 |
$ | (6,970 | ) | $ | (5,571 | ) | $ | (12,874 | ) | $ | (10,157 | ) | ||||
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| 净亏损 |
$ | (6,798 | ) | $ | (5,411 | ) | $ | (12,752 | ) | $ | (10,504 | ) | ||||
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| 每股净亏损： |
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| 基础版和稀释版 |
$ | (2.64 | ) | $ | (3.34 | ) | $ | (5.39 | ) | $ | (9.30 | ) | ||||
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| 加权平均已发行股票数量：基本和摊薄 |
2,576,347 | 1,621,280 | 2,366,706 | 1,129,926 | ||||||||||||
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所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。
关于 BB-301
BB-301 是一种经过改良的新型 AAV9 衣壳，表达一种独特的单一双功能结构，可促进密码子优化 Poly-A 结合蛋白 Nucle-1 (PABPN1) 和两种针对突变体 PABPN1 的小型抑制性 RNA (siRNA) 的共表达。这两个 siRNA 被建模成 microRNA 骨干，以抑制错误突变体 PABPN1 的 表达，同时允许密码子优化的 PABPN1 的表达用该蛋白质的功能版本取代突变体。我们认为， BB-301 的沉默和替换机制在提供功能替代蛋白的同时阻止突变体表达，在治疗 OPMD 方面具有独特的优势。
关于 Benitec Biopharma Inc.
Benitec Biopharma Inc.（贝尼特克或公司）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于新型遗传 药物的发展，总部位于加利福尼亚州海沃德。专有的 Silence and Replace 导向 DNA 的 RNA 干扰平台将 RNA 干扰（简称 RNAi）与基因疗法相结合，创造 药物，这些药物可同时促进致病基因的持续沉默，以及在单次给药治疗结构后同时传递野生型替代基因。该公司正在开发基于Silence和 Replace的疗法，用于治疗慢性和危及生命的人体疾病，包括眼咽肌萎缩症（OPMD）。公司的全面概述可在贝尼特克的网站www.benitec.com上找到。
前瞻性陈述
除此处列出的历史 信息外，本新闻稿中列举的事项包括前瞻性陈述，包括有关贝尼特克计划开发和商业化其候选产品、启动和 完成临床前和临床试验的时机、临床试验中患者入组和给药的时机、预期的监管申报时间、ddrNAI和Bennai的临床效用和潜在属性以及 益处的声明 ITECS 的候选产品、未来可能的外包许可证以及合作、知识产权状况和获得额外融资来源的能力，以及 其他前瞻性陈述。
这些前瞻性陈述基于公司当前的预期，受风险和 的不确定性影响，这些风险和 不确定性可能导致实际结果存在重大差异，包括意想不到的延迟；进一步的研发和临床试验结果可能不成功或 不足以满足适用的监管标准或保证持续发展；招收足够数量的受试者参与临床试验的能力；FDA 和其他方面的决定政府当局；公司 保护和执行其专利和其他知识产权的能力；公司对与合作伙伴和其他第三方关系的依赖；公司产品和 公司合作伙伴产品的功效或安全性；公司产品和公司合作伙伴产品在市场上的接受程度；市场竞争；销售、营销、制造和 分销要求；大于预期支出；与诉讼或战略活动相关的支出；鉴于 市场状况和其他因素，包括我们的资本结构，公司通过增加收入和获得额外融资来满足其资本需求的能力；我们继续经营的能力；公司预计其现金和现金等价物足以执行其业务计划的时间长度；COVID-19 疫情的 影响，即由资本结构引起的疾病 SARS-CoV-2病毒和类似事件，可能对 公司的业务以及临床前和临床试验产生不利影响；地方、地区以及国家和国际经济状况和事件的影响；以及 公司向美国证券交易委员会提交的报告中不时详述的其他风险。公司不承担任何更新这些前瞻性陈述的意图或义务。
投资者关系联系人：
伊琳娜 科夫勒
生命科学顾问
电话：(917) 734-7387
ikoffler@lifesciadvisors.com