Larimar Therapeutics报告了弗里德赖希共济失调患者中25毫克和50毫克Nomlabofusp队列的2期剂量探索研究的积极顶线数据

宾夕法尼亚州巴拉辛威德，2024年2月12日——专注于开发复杂罕见疾病治疗方法的临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics, Inc.（“LRMR”）（纳斯达克股票代码：LRMR）今天公布了积极的收入数据，并成功完成了为期四周、安慰剂对照的弗里德赖希共济失调参与者nomlabofusp（CTI-1601）的2期剂量探索研究（FA)。在25 mg和50 mg队列中，Nomlabofusp的耐受性总体良好，在每天给药14天，然后每隔一天给药至第28天后，所有评估组织（皮肤和颊细胞）中的frataxin（FXN）水平均呈剂量依赖性增加。25 mg（n=13）和50 mg（n = 15）队列的参与者以 2:1 的随机分配，接受皮下注射 nomlabofusp 或安慰剂。

Larimar总裁兼首席执行官Carole Ben-Maimon表示：“我们认为，外周组织中出现的剂量反应和FXN水平的增加进一步增强了nomlabofusp治疗FXN缺乏症的治疗潜力，FXN缺乏症是已知的FA患者疾病的根本原因。”“重要的是，接受50 mg nomlabofusp治疗的患者的个人基线FXN皮肤水平低于健康志愿者平均水平的17％，但经过14天的每日治疗，所有在基线和第14天具有可量化水平的患者的皮肤细胞中FXN水平均超过健康志愿者平均水平的33％，其中三名患者的水平超过平均健康志愿者水平的50％。再加上我们在2期和1期研究中获得的一致结果，我们认为这些发现表明，nomlabofusp可以达到组织FXN水平，这可能会对FA患者的疾病进展产生临床上有意义的影响。”

Ben-Maimon博士继续说：“最近，我们与美国食品药品管理局就使用组织FXN水平作为新的替代终点进行了讨论。美国食品和药物管理局已经承认，frataxin缺乏似乎对FA的致病机制至关重要，并且FA患者对解决潜在疾病病理生理学的治疗需求仍然未得到满足。我们打算利用来自OLE研究的FXN水平、支持性药效学和临床信息、安全性数据，以及支持新的替代终点方法所需的其他非临床药理学信息，寻求加速审批。我们开始计划进行一项确认性研究，目标是在2025年下半年提交BLA。”

Larimar首席医学官罗素·克莱顿博士补充说：“这些令人鼓舞的第二阶段剂量探索数据进一步扩展了我们的nomlabofusp安全数据库，并加强了对研究中普遍耐受性良好和低停药率的临床支持。1月，我们启动了OLE研究，该研究将从每日剂量25mg开始，第一批受试者将在本季度晚些时候开始自我给药。OLE研究将为每天皮下给药后的nomlabofusp的长期安全性和自我给药提供信息。将根据安全性、药代动力学和来自25 mg剂量nomlabofusp的组织FXN水平，考虑进一步扩大OLE的剂量。我们预计将在2024年第四季度提供OLE研究的中期数据。”

第 2 阶段的关键结果

25 mg和50 mg队列的皮肤细胞中基线组织FXN水平中位数分别为3.70 pg/µg和2.12 pg/µg，25mg和50 mg队列的口腔细胞中位数分别为1.78 pg/µg和1.61 pg/µg。在第2阶段试验中，在第14天（QD：每天一次，持续14天）和第28天（QOD：在第14天之后每隔一天）给药nomlabofusp后，FXN水平的变化是：

*一项或多次 FXN 测量值低于可量化水平的受试者不包括在上述分析中。

在安慰剂组中，一名参与者的皮肤细胞FXN水平在第14天和第28天低于可量化水平。在25mg组中，没有从一名停止治疗的nomlabofusp治疗参与者身上采集第14天和第28天的皮肤活检，而一名接受nomlabofusp治疗的参与者在第14天和第28天的FXN水平低于可量化水平。在50 mg组中，一名参与者的皮肤细胞FXN水平低于基线时的可量化水平。

**上述分析不包括一项或多次 FXN 测量值低于可量化水平的受试者。在安慰剂组中，一名参与者的颊细胞FXN水平在基线时低于可量化水平，四名参与者的口腔细胞FXN水平在第14天和第28天低于可量化水平。对于25 mg组，没有从一名停止治疗的受试者那里收集第28天的口腔FXN，并且两名参与者的口腔FXN水平低于基线时可量化水平。对于50 mg，一名参与者在基线、第14天和第28天的口腔细胞FXN水平低于可量化水平，两名参与者的口腔FXN水平在第14天和第28天低于可量化水平。

25 mg 和 50 mg Nomlabofusp 队列的关键第 2 阶段药代动力学和安全性数据

FA 中 Nomlabofusp 监管途径的最新情况

现金状况

截至2023年12月31日，该公司的现金、现金等价物和有价证券总额为8,680万美元，我们预计这笔资金将持续到2025年第一季度。

电话会议和网络直播

Larimar将于今天，即美国东部时间2024年2月12日上午8点主持电话会议和网络直播。要访问网络直播，请访问此处 活动链接。要通过电话参加，请拨打 1-877-407-9716（国内）或 1-201-493-6779（国际）并参考会议 ID 13744180，或点击此处 链接并要求回电。直播活动结束后，将在” 上提供存档的网络直播活动和演讲” Larimar 网站页面。

关于 Nomlabofusp (CTI-1601)

Nomlabofusp 是一种重组融合蛋白，旨在将人类 frataxin 输送到无法产生足够这种必需蛋白质的弗里德赖希共济失调患者的线粒体。Nomlabofusp已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予罕见儿科疾病称号、快速通道认证和孤儿药称号，欧盟委员会授予孤儿药称号，欧洲药品管理局授予PRIME认证。

关于 Larimar Therapeu

Larimar Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：LRMR）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发复杂罕见疾病的治疗方法。Larimar的主要化合物nomlabofusp（CTI-1601）正在开发中，可作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法。Larimar还计划使用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白，以靶向其他以细胞内生物活性化合物缺乏为特征的罕见疾病。欲了解更多信息，请访问： https://larimartx.com.

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，这些陈述基于Larimar管理层的信念和假设以及管理层目前可获得的信息。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于关于Larimar开发和商业化nomlabofusp（也称为 CTI-1601）和其他计划候选产品的能力、Larimar计划研发的陈述

努力，包括其nomlabofusp临床试验的时机、与美国食品药品管理局的互动和总体发展计划以及与Larimar业务战略、筹集资金的能力、资本使用、经营业绩和财务状况以及未来运营计划和目标有关的其他事项。

在某些情况下，你可以通过这些术语或其他类似术语的 “可能”、“将”、“可能”、“应该”、“期望”、“打算”、“预测”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜在”、“继续”、“持续” 或否定词语或其他类似术语来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。这些陈述涉及风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的信息存在重大差异。这些风险、不确定性和其他因素包括Larimar产品开发活动、非临床研究和临床试验的成功、成本和时机，包括nomlabofusp的临床里程碑和与美国食品药品管理局的持续互动；初步临床试验结果可能与最终临床试验结果不同，早期的非临床和临床数据以及nomlabofusp的测试可能无法预测后来的临床试验和评估的结果或成功；美国食品药品管理局最终可能不会同意 Larimar 的观点nomlabofusp 发展战略；公共卫生危机对拉里玛未来临床试验、制造、监管、非临床研究时间表和运营以及总体经济状况的潜在影响；Larimar 和第三方制造商 Larimar 参与优化和扩展 nomlabofusp 制造流程的能力；Larimar 获得 nomlabofusp 和未来候选产品的监管批准的能力；Larimar 发展销售和营销能力的能力，无论是单独还是与潜在的未来合作者一起，以及成功将任何经批准的候选产品商业化；Larimar筹集必要资金以开展其产品开发活动的能力；以及Larimar向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中描述的其他风险，包括但不限于Larimar的定期报告，包括10-K表年度报告、10-Q表季度报告以及向美国证券交易委员会提交或提供并可用的8-K表最新报告在 www.sec.gov。这些前瞻性陈述基于Larimar目前已知的事实和因素及其对未来的预测，对此尚无法确定。因此，前瞻性陈述可能不准确。本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表Larimar管理层截至本文发布之日的观点。除非法律要求，否则Larimar没有义务以任何理由更新任何前瞻性陈述。

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