附录 99.1
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Verum Biotechnologies 公布2023年第三季度财务业绩和上市亮点
-公布了正在进行的2期LUNA试验的初步aflibercept蛋白水平,这表明两种剂量均在治疗活性范围内,与OPTIC试验中观察到的aflibercept水平一致-
-报告的OPTIC长期随访数据表明,通过3年的随访,患者将继续从IXO-VEC中获得可观的长期益处-
-LUNA 第 2 阶段的初始疗效和安全性数据预计将于 2023 年第四季度发布-
-现金跑道预计将持续到2025年-

加利福尼亚州雷德伍德城,2023年11月9日——旨在将基因疗法确立为高度流行眼部疾病的新护理标准的临床阶段公司Adverum Biotechnologies, Inc.(纳斯达克股票代码:ADVM)今天公布了截至2023年9月30日的第三季度财务业绩。

Adverum Biotechnologies总裁兼首席执行官洛朗·菲舍尔医学博士表示:“在AAO的OPTIC演讲中,我们建立了业界领先的湿式AMD基因疗法数据集。”“通过三年的随访,接受过单次玻璃体内注射ixo-vec的患者将继续获得益处,包括维持视力、解剖学改善的持久性以及持续减轻抗血管内皮生长因子治疗负担,一半的患者完全无需注射。我们在第三季度公布的LUNA试验中提供的第一批数据证实了我们从正在进行的OPTIC延期试验和非临床NHP数据中学到的信息,并表明IXO-VEC的2E11和6E10 vg/eye剂量均产生与显著临床活动相关的aflibercept水平。我们期待在第四季度公布我们正在进行的LUNA试验的初步安全性和有效性数据,并最终将这种变革性疗法的潜力带给湿性AMD患者。”

近期管道亮点:
•来自正在进行的 LUNA 2 期试验的 Aflibercept 蛋白质水平数据:
◦2023年9月,该公司公布了afibercept蛋白数据,根据OPTIC和非人类灵长类动物的数据,IXO-VEC在2E11和6E10剂量下提供的阿伏西普水平相似,均在治疗活性范围内。
•AAO 2023 上的 ixo-VEC OPTIC 长期试验数据:
◦2023年11月,在加利福尼亚州旧金山举行的美国眼科学会(AAO)2023年年会上,该公司在视网膜亚专业日期间公布了针对湿性AMD患者的OPTIC延伸研究的3年数据。
◦通过3年的随访,包括维持视力、持续改善解剖结构和持续减轻抗血管内皮生长因子治疗负担,OPTIC延期试验的患者继续从ixo-VEC中获得长期益处。
◦服用2E11剂量的患者的年化抗血管内皮生长因子注射量减少了84%,在2E11剂量的参与者中,有53%的参与者在三年内接受了零次补充注射。



◦通过随访(治疗后长达4.5年),Aflibercept的蛋白水平得以维持。
◦BCVA得以维持,CST在3年内得到改善。
◦ixo-vec 的耐受性总体良好,最常见的不良事件是对局部使用皮质类固醇有反应的剂量依赖性炎症。
•科学会议演讲:2023年10月,Adverum在欧洲细胞与基因疗法学会2023年年会上的两场演讲中展示了非临床数据。
◦口头演讲题目:非人灵长类动物 ixo-vec 给药后的剂量依赖性炎症特征
◦海报演示标题:用于治疗GA的IVT AAV基因治疗载体的功能和分子评估


公司最新动态:
•任命安德鲁·拉梅尔迈尔博士为首席技术官:2023年8月,该公司宣布任命安德鲁·拉梅尔迈尔博士为首席技术官,领导Adverum的技术和运营组织,包括IXO-VEC的工艺和分析开发。Ramelmeier 博士在药物开发、临床和商用 CMC 以及基因和细胞疗法产品的质量控制方面拥有三十多年的经验。
•任命C. David Nicholson博士为董事会成员:2023年11月,公司宣布任命C. David Nicholson博士为董事会独立成员,自2023年11月3日起生效。Nicholson 博士拥有四十多年的制药经验、良好的药物开发记录和深厚的眼科经验,最近在艾尔根担任首席研发官。


预期里程碑
•2023 年第四季度:LUNA 的初步疗效和安全性数据。
•2024年中期:其他LUNA数据,包括26周的中期分析。

截至2023年9月30日的三个月财务业绩
•截至2023年9月30日,现金、现金等价物和短期投资为1.171亿美元,而截至2022年12月31日为1.856亿美元。Adverum预计,2023年9月30日的现金状况将为2025年的运营提供资金。
•截至2023年9月30日的三个月,研发费用为2,070万美元,而2022年同期为2380万美元。由于薪酬、材料生产和生物分析费用降低,研发成本下降,但设施相关费用的增加部分抵消了这一降低。2023年第三季度,研发费用中包含的股票薪酬支出为120万美元。
•截至2023年9月30日的三个月,一般和管理费用为1,380万美元,而2022年同期为1,720万美元。由于上一年度的转租收入逆转和薪酬支出的减少,一般和管理成本有所下降,但专业服务费用的增加部分抵消了这一点。2023年第三季度,一般和管理费用中包含的股票薪酬支出为320万美元。



•截至2023年9月30日的三个月,净亏损为3,290万美元,合每股基本亏损和摊薄后每股亏损0.33美元,而2022年同期为4,010万美元,基本和摊薄后每股亏损0.40美元。

关于湿性年龄相关性黄斑变性
湿性AMD,也称为新生血管性AMD或namD,是一种由血管内皮生长因子驱动的晚期AMD,影响约10%的AMD患者,这与黄斑和视网膜中的液体积聚有关。湿性AMD是65岁以上人群失明的主要原因,全球约有2000万人患有这种疾病。随着人口老龄化,预计全球湿性AMD的新病例将显著增加。预计到2040年,AMD将影响全球2.88亿人,湿式AMD约占这些病例的10%。此外,湿性AMD是一种双侧疾病,在前两到三年中,第二只眼的namD发病率高达42%。目前的护理标准要求在眼睛中频繁地反复注射抗血管内皮生长因子。IVT基因疗法通过提供稳定的抗血管内皮生长因子治疗水平来控制黄斑液体,有望保护视力,并在患者一生中减少大部分或全部的注射。

关于 Wet AMD 中的 ixo-vec
Adverum正在开发用于治疗湿性AMD的ixoberogene soroparvovec(ixo-VEC,前身为 ADVM-022),这是其临床阶段的候选基因疗法产品。ixo-vec 利用专有的载体衣壳AAV.7M8,在专有表达盒的控制下携带 aflibercept 编码序列。与其他需要手术才能在视网膜下进行基因疗法(视网膜下疗法)的眼科基因疗法不同,ixo-vec设计为在医生办公室进行一次性静脉注射,具有长期疗效,减轻频繁注射抗血管内皮生长因子(VEGF)的负担,优化患者依从性并改善湿性AMD患者的视力结果。美国食品药品监督管理局认识到湿性AMD需要新的治疗方案,批准了用于治疗湿性AMD的ixo-VEC的快速通道。IXO-VEC还获得了欧洲药品管理局颁发的PRIME称号和英国药品和保健产品监管局颁发的治疗湿性AMD的创新通行证。

关于 Adverum 生物技术
Adverum Biotechnologies(纳斯达克股票代码:ADVM)是一家处于临床阶段的公司,其目标是将基因疗法确立为治疗高度流行的眼部疾病的新标准,其愿望是开发功能性治疗方法来恢复视力和预防失明。Adverum正在利用其专有的玻璃体内注射(IVT)平台的功能,开发耐用的单次给药疗法,旨在在医生办公室提供,以消除为治疗这些疾病而频繁进行眼部注射的需求。Adverum正在评估其新的候选基因疗法ixoberogene soroparvovec(ixo-vec,前身为 ADVM-022),该药物是针对新生血管或湿性年龄相关性黄斑变性患者的一次性体外受精注射。此外,通过克服与当前衰弱性眼部疾病治疗模式相关的挑战,Adverum渴望改变护理标准,保持视力,并在全球范围内产生深远的社会影响。欲了解更多信息,请访问 www.adverum.com。




前瞻性陈述
本新闻稿中包含的有关未来可能发生的事件或结果的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。此类声明包括但不限于关于ixo-vec在湿性AMD治疗中的潜在益处、LUNA试验的设计以及LUNA试验的预期初步和中期疗效和安全性数据的声明。由于各种风险和不确定性,实际结果可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异,包括但不限于:Adverum的新技术所固有的风险,该技术难以预测临床试验的开始和完成时间;监管的不确定性;入组不确定性;早期临床试验的结果并不总是能预测未来的临床试验和结果;以及与使用ixo-VEC相关的未来可能出现的并发症或副作用。Adverum面临的其他风险和不确定性在 “风险因素” 标题下以及Adverum的证券交易委员会(SEC)文件和报告的其他地方列出,包括Adverum于2023年8月10日向美国证券交易委员会提交的截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发布之日。除非法律要求,否则,Adverum 没有义务更新此类声明以反映在声明发表之日之后发生的事件或存在的情况。

企业、投资者和媒体查询
Adverum 生物技术有限公司
E: ir@adverum.com




Adverum 生物技术有限公司
合并资产负债表
(以千计)
(未经审计)
9 月 30 日
12 月 31 日
2023
2022
(未经审计)
(1)
资产
流动资产:
现金和现金等价物
$105,366 $68,431 
短期投资
11,716
117,158
预付费用和其他流动资产
7,514
5,006
流动资产总额
124,596
190,595
财产和设备,净额
15,497
34,927
经营租赁使用权资产
52,757
78,934
限制性现金
2,650
2,503
存款和其他长期资产
1,270
1,413
总资产
$196,770 $308,372 
负债和股东权益
流动负债:
应付账款
$2,170 $2,238 
应计费用和其他流动负债
16,362
16,767
租赁负债,流动部分
10,324
13,241
流动负债总额
28,856
32,246
租赁负债,扣除流动部分
65,200
93,561
其他非流动负债
-
1,047
负债总额
94,056
126,854
股东权益:
普通股
10
10
额外的实收资本
999,319
985,651
累计其他综合亏损
(552)
(1,531)
累计赤字
(896,063)
(802,612)
股东权益总额
102,714
181,518
负债和股东权益总额
$196,770 $308,372 
(1) 源自Adverum的年度经审计的合并财务报表。




Adverum 生物技术有限公司
合并运营报表
(除每股数据外,以千计)
(未经审计)
截至9月30日的三个月
截至9月30日的九个月
2023
2022
2023
2022
许可证收入
$— $— $3,600 $— 
运营费用:
研究和开发
20,740
23,849
62,398
77,078
一般和行政
13,789
17,188
39,035
46,117
运营费用总额
34,529
41,037
101,433
123,195
营业亏损
(34,529)
(41,037)
(97,833)
(123,195)
其他收入,净额
1,661
923
4,437
1,450
所得税前净亏损
(32,868)
(40,114)
(93,396)
(121,745)
所得税准备金
(17)
(17)
(55)
(55)
净亏损
(32,885)
(40,131)
(93,451)
(121,800)
每股净亏损——基本亏损和摊薄后
$(0.33)$(0.40)$(0.93)$(1.23)
已发行普通股加权平均值——基本股和摊薄后普通股
100,999
99,475
100,693
99,027