附录 99.1

摩根大通2024年演讲
 

前瞻性陈述和免责声明该演示文稿可能包含 前瞻性陈述。根据经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年 《证券交易法》第21E条的定义，所作或提交的陈述可能包括非历史事实且被视为前瞻性的陈述。诸如 “相信”、“预测”、“计划”、“期望”、“打算”、“将”、“可能”、“目标”、“潜在”、“应该”、“可以”、“目标”、“估计”、“预测”、“继续” 等词语或这些术语或其他类似术语的 否定词旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都必须包含这些识别词语。我们打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27A条和《交易法》第21E条所载的前瞻性陈述的安全港条款中。这些前瞻性陈述，包括与我们的项目和候选产品的临床、 治疗和市场潜力相关的陈述，包括我们临床开发项目的时机和成功，包括用于治疗转甲状腺素淀粉样变性的阿科拉米德、用于 治疗软骨发育不全的低剂量英格拉替尼、用于治疗 ADH1 的 encaleret、用于治疗 LGMD2I 的 BBP-418，以及其他临床项目；我们正在进行和计划中的临床试验的进展；临床试验数据的可用性 我们的候选产品的；候选产品的潜在收益；计划与美国食品和药物管理局或其他监管机构的互动、任何潜在监管机构提交和申报的时间和预期；任何潜在的候选产品商业发布的时间和成功 反映了我们目前对我们的计划、意图、期望和战略的看法，这些看法基于我们目前获得的信息以及我们做出的假设。此类 陈述反映了公司当前对未来事件的看法，受已知和未知风险的影响，包括业务、监管、经济和竞争风险、不确定性、突发事件和假设，包括但不限于开发治疗产品的固有风险，以及公司最近向美国 证券提交的10-K表年度报告中在 “风险因素” 标题下描述的风险和不确定性和交易委员会（“SEC”）以及随后公司向美国证券交易委员会提交的文件，可在美国证券交易委员会的网站www.sec.gov上查阅。鉴于这些风险和不确定性，其中许多风险和不确定性是公司 无法控制的，因此前瞻性陈述中提及的事件或情况，无论是明示还是暗示的，都可能不会发生。实际结果可能与预期结果有所不同，并且差异可能是重大的。提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些前瞻性陈述仅代表公司截至演示之日的当前信念和期望。除非法律要求，否则公司不打算或负责 在出现新信息、未来发展或其他情况下更新或提交的任何前瞻性陈述。对于正在研究此类候选产品的治疗用途的候选产品 的安全性或有效性，未作任何陈述。演讲中传达的某些信息可能涉及或基于从第三方来源获得的研究、出版物、调查和其他数据，以及 公司自己的内部估计和研究。尽管公司认为这些第三方来源在提交报告之日是可靠的，但它尚未独立核实，也没有对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性做出任何陈述。此外，演讲中要传达的某些信息涉及许多假设和局限性，无法保证 此类假设的准确性或可靠性。最后，此类研究尚未得到任何独立来源的证实。此类信息自演示之日起提供，如有更改，恕不另行通知。公司 尚未核实，也不会核实本演示文稿的任何部分，对于演示中拟传达的信息的准确性或完整性，或 演示文稿中遗漏的任何信息的存在、实质或重要性，公司不作任何明示或暗示的陈述或保证。对于任何个人或 实体因本文件或相关陈述中包含或遗漏的任何内容而遭受或产生的任何损失或损害（无论是否可预见），本公司概不承担任何责任，且明确声明不承担此类责任。
 
我们今天正处在 的起跑线上。* https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7229282/#bib32 2024 年商业开发和执行后期开发研究与早期开发 BridgeBio 业务板块 ATTR-CM 软骨发育不全、LGMD2i、ADH1、CAH — 所有10亿美元以上的市场10多个正在进行的项目我们正在建立下一代综合生物技术，为全球4.5亿多*遗传病患者提供服务。为了使BridgeBio经久耐用，我们将：使用 acoramidis 创造数十亿美元的旺年销售额商业化多种最佳或一流的化合物运行高效和高产的早期研究引擎
 
我们的发展方向：遗传医学，目前仍是第 1 天 8,000 多种遗传疾病， 大多数没有治疗技术成功的概率与其他领域相比，开发一流或一流药物的几率更高 100 个可操作的机会更多信息 — UKB 500K 全基因组。完整的人类参考基因组更多 关于如何从遗传信号转化为功能的见解 Alpha Missense 更多从源头上靶向疾病的既定工具有大量机会提供帮助科学和医学取得深刻进步
 
我们的游戏方式：我们的研发引擎专为 1000 万美元以下的基因医学 IND 打造，从一开始就是 IND
 
我们今天正处在 的起跑线上。* https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7229282/#bib32 2024 商业开发和执行后期开发研究与早期开发 BridgeBio 业务板块 ATTR-CM 10多个正在进行的项目我们正在建设下一代综合生物技术，为全球4.5亿多*遗传病患者提供服务。为了使BridgeBio经久耐用，我们将：通过acoramidis创造数十亿美元的旺年销售额商业化多种最佳或一流的 同类化合物运行高效和高产的早期研究引擎 Achondroplasia、lgmd2i、ADH1、CAH ——所有市场均超过10亿美元的市场
 
自摩根大通 2023 年以来，ATTR-CM 的经验教训提供了前所未有的 绝对存活率和住院率。作为一种高效的下一代稳定剂，acoramidis的绝对存活率和住院率接近与年龄相匹配的普通人群1,2,3 Acoramidis在ACM+CVH上显示出3个月的分离 ，这是迄今为止已知的最早分离4统计学上阿科拉米德达到的稳定水平与下游死亡率相关，达到前所未有的水平5 显著的临床改善，与新型 无关疗法 ATTR-CM 患者的临床环境已显著改善 ATTR-ACT6 的安慰剂组表现优于活跃的塔非米迪斯组 ATTR-CM 市场经久耐用且不断增长 ATTR-CM 市场在第7季度以约15％的速度增长。欧盟反对部听取了有关多态专利中塔法米迪斯索赔有效性的争论，并同意辉瑞的观点，维持了新颖性和创造性主张， 预计 Vyndaqel 将在欧盟八国在 2035 年 8 月之前保持市场排他性对识别现有治疗进展者的认识不断提高。尽管目前市场上有 疗法，但ATTR-CM仍有大量未得到满足的需求通过NT-proBNP识别 “无反应者”，即在现有治疗上取得进展的患者 1ssa.gov. 2美国卫生与公共服务部，2018年。3自然史反映了美国医疗保险非新生儿、 非孕产妇的住院情况。Attribute-CM 数据反映了与心血管相关的住院情况。4Attribute-CM 数据，复合 ACM/CVH 的 Kaplan-Meier。5来自 Attribute-CM 的初步分析（建模数据）。将在 2024 年进行全面分析。6Masri等人，HFSA 2023 “一项多中心研究 Tafamidis 在转甲状腺素淀粉样心肌病中的实际结果”。注意：直接的交叉研究比较可能表明存在误导性的相似之处或不同之处。7Corporate SEC 文件。 8欧洲专利局，异议处，档案 #EP3191461
 
近乎完全稳定的 TTR 可改善临床预后尽早 分离出前所未有的绝对存活率和住院率 A 有很大比例患者改善的证据 B C 服用阿科拉米迪的患者存活时间更长，去医院的时间更少
 
近乎完全稳定的 TTR 可改善临床预后尽早 分离出前所未有的绝对存活率和住院率 A 有很大比例患者改善的证据 B C 服用阿科拉米迪的患者存活时间更长，去医院的时间更少
 
接近完全稳定的 TTR 可改善临床预后尽早 分离出前所未有的绝对存活率和住院率 A 有很大比例患者改善的证据 B C 服用阿科拉米德的患者存活时间更长，去医院的淀粉样蛋白 Regression1 TTR 作为存活率预测指标1 Attribute-CM 的初步分析。全面分析将于2024年发布。
 
来自 Attribute-CM 的数据表明，血清 TTR 的早期增加是 ATTR-CM 中存活率提高的独立 预测指标。统计建模表明，阿科拉米德介导的第 28 天血清 TTR 的增加是存活率的独立预测指标。来源：来自Attribute-CM的初步分析（建模数据）。 将于 2024 年进行全面分析。
 
从部分 稳定剂转为强效、近乎完全的稳定剂的患者血清 TTR 水平可能更高 Month 0 1 3 6 9 12 15 18 21 24 27 30 OLE：M1 M6 M12 阿科拉米迪斯阿科拉米德斯+他法米地安慰剂+他法米迪安慰剂第 3 期 OLE（仅限阿科拉米德）血清 TTR 与 基线的平均变化（mg/mg/ dL) (±SEM) 来源：来自Attribute-CM和OLE的数据；样本采集日期为塔法米迪开始日期后至少 14 天，且不超过塔法米迪结束日期后的 14 天。由于分析仍在进行中， 阿科拉米迪斯+他法米迪或安慰剂组的OLE结果未显示。在 OLE 中，在第 30 个月 n=234 中，仅有阿可拉米德持续治疗的患者比例为 n=222，而鉴于上述 采集日期，符合OLE条件的安慰剂+塔法米迪患者比例为 n=33 A 中的 n=21
 
Atribute-CM 成像分项研究 ECV = 细胞外体积，这是淀粉样沉积的成像相关性的初步样本来源：Atribute-CM CMR 成像回归 ECV 65% ECV 58% ECV 68% ECV 78% 基线月 30 ECV 78% ECV 78% 基线月份 ECV （红色区域）增加，提示安慰剂患者 ECV 持续的疾病进展降低 V（红色区域）提示接受阿科拉米迪斯治疗的患者 LV RA LA LV RA LA LV RA LA LV RA LA LA LV RA LA LA LV RA LA LA Acoramidis 患者安慰剂患者的疾病消退进展 CMR ECV Imaging CMR ECV Imaging 注意事项：初步分析/正在进行中。全面分析将于2024年发布。B
 
我们已经聘请了一支具有丰富简历经验的商业团队以及与COE的现有 关系未确诊的患者以及目前批准的药物未得到满足的需求推动了未来的市场增长。我们正在组建一支规模可有效最大限度地利用机会的面向客户的团队来源： 文件上的数据*CoE = 卓越中心当前的塔法米迪斯处方者主要由心脏病专家组成的处方药库进化 TAF 处方者人数每年增长30-50％ 30-50% ~ 20% Tafamidis 处方药池 ATTR-CM 处方药市场是集中
 
治疗支柱来自Atribute-CM的更多分析生成新证据 以支持诊断和治疗持续的证据获取和可负担性确保广泛而持续的可及性和可负担性设计一流的患者和提供者支持强化近乎完全 稳定的好处区别于部分稳定剂和部分抑制剂的商业战略和上市计划将在2024年推出后将阿科拉米德确立为ATTR-CM治疗的支柱专用 专注专用商业和实地团队，专注于为ATTR-CM患者提供服务
 
独立市场研究估计，阿科拉米德在未来4种产品市场中的市场份额为25-40％。阿科拉米的估计市场份额占未来4种产品的百分比 27-40% 25-30% 25-29% 25-40% 方法 1 美国心脏病专家研究 N=184 方法 2 欧盟心脏病专家研究 N=25 方法 3 美国心脏病专家 研究 N = 100 系列阿科拉米德无论潜在潜力如何，都有望占据可观的市场份额 2024年的淘汰数据。来源：市场研究
 
心血管市场由口服给药产品主导来源： 评估药品按给药途径划分的心血管销售百分比 (%) 2013 2014 2015 2016 2017 2019 2021 90% 10% 10% 89% 11% 88% 2012 87% 13% 87% 13% 87% 13% 87% 13% 87% 13% 2022年 85% 15% 12% 口服非口服，口服产品占2022年心血管销售额的85％，心脏病专家受过最好的教育，最有能力进行口服治疗
 
Acoramidis 的上市战略已在预计的2024年推出之前就已制定， 稳健的生命周期计划正在进行中 Atribute-CM 欧洲心脏病学会 2023 年 8 月美国心脏协会 2023 年 11 月向美国食品药品管理局提交新药申请 (NDA) 2023 年 11 月提交额外的监管申报 (EMA 及其他) 2024 年执行生命周期管理启动一级预防研究（ACT-EARLY）和 2024 年量化配方来自 Attribute-CM 未来医学会议的其他临床数据预计 FDA 批准和 商业上市2024 年 2 小时
 
我们今天正处在 的起跑线上。* https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7229282/#bib32 2024 商业开发和执行后期开发研究与早期开发 BridgeBio 业务板块 ATTR-CM 10多个正在进行的项目我们正在建设下一代综合生物技术，为全球4.5亿多*遗传病患者提供服务。为了使BridgeBio经久耐用，我们将：通过acoramidis创造数十亿美元的旺年销售额商业化多种最佳或一流的 同类化合物运行高效和高产的早期研究引擎 Achondroplasia、lgmd2i、ADH1、CAH ——所有市场均超过10亿美元的市场
 
治疗软骨发育不全的低剂量口服 FGFR 抑制剂（infigratinib）来自英格拉替尼今年公布的 2 期研究第 5 队列的数据 1PROPEL 研究观察领先；2Savarirayan 2020；3FDA 批准依据摘要（根据个别瀑布图推算）遗传驱动因素 FGFR3 功能增益设计 原则同类最佳（口服，潜在疗效更大，无低血压）或注射部位反应）第 3 阶段可寻市场总计 50 亿美元现状票据 Achon Ph3 FPI 实现了强劲的注册人数（提前），预计 1H241 将出现 LPI 并将于2025年完成Hypochon的研究。2024年启动的临床项目第5组已显示出良好的耐受性，其中：0 次严重不良事件 0 次不良事件评估为药物相关不良事件 0 因不良事件而停药未加速骨龄增长或身体比例恶化 2 2 3
 
用于 Limb-Girdle 肌肉萎缩症的 BBP-418 2I 型遗传驱动因素 FKRP 部分 功能丧失突变第 3 阶段潜在市场总计 10 亿美元以上设计原则同类首创疾病改良治疗关键后续步骤第三阶段正在快速注册的关键后续步骤（超出预期）预计 25 年上半年中期分析入组 2021 年主要肌肉会议上正在进行的第 2 期研究的长期数据第三阶段中期分析终点是糖基化αDG水平与安慰剂相比基线的变化。次要 终点包括强制肺活量 (FVC) 和 100 米定时测试 (100mTT) 与基线相比的变化。1世界肌肉协会演讲，2023 年 10 月
 
Encaleret有可能恢复患者的生理矿物质动态平衡 ，ADH1 2B期结果显示，在接受encaleret治疗后，血清钙、尿钙和血清甲状旁腺激素的快速持续正常化。根据CALIBRATE 3期研究的主要终点所述，encaleret.2 Encaleret对常染色体 显性低钙血症（ADH1）1As未报告严重的不良事件。2Gafni R.I.，NEJM，2023，389；13（1245-47）。钙感知受体阶段的遗传驱动功能增益变异体 3 潜在市场总额为10亿美元以上设计原则同类首创疾病改善治疗关键后续步骤由于关键学术研究场所启动缓慢，注册人数落后于计划，但目前进展强劲第三阶段读数预计2025年初在2B期筛查的SoC参与者中有0％（N=13）在第二阶段的第24周接受encaleret的参与者中有69％ B (N=13)
 
遗传驱动因素 21 羟化酶流失设计原理同类最佳疗效 （上游和下游效应）第 2 阶段潜在市场总计 20 亿美元以上 CAH 中 21-羟化酶的流失会导致皮质醇流失，17OHP 分流到雄激素 BBP-631 中治疗先天性肾上腺增生 (CAH) CRF1 拮抗剂 在此处行动 BBP-631 旨在恢复 21-羟化酶
 
早期数据显示，BBP-631 是第一个使经典 CAH 患者能够增加内源性皮质醇产量的治疗选择；需要更多的随访 1.7x 1.7x 5.4x 3.6x 67x 70 倍，从基线增加到 Wk 12 的临床皮质醇水平，在 ACTH stim Pt. 1 Pt. 2 Pt. Pt. Pt. 2 Pt. Pt. Pt. Pt. 2 Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. 2 Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. 2 Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. 3* Pt. 4 Pt. 5 Pt. 6** 1.5e13 vg/kg 3e13 vg/kg Pt. 5 Pt. 6 基准 Pt. 6 Wk 6 Pt. 5 Wk 12 皮质醇单位：µg/dL 11-脱氧皮质醇单位：ng/dL *Wk 12 不可用；改用 Wk 18 测量值** Pt. 6 只有 6 周的迄今为止可用的临床内测量数据 Transgene 处于活跃状态：我们看到 11-脱氧皮质醇的剂量持续增加... 这转化为两名参与者皮质醇产生的早期迹象，均为 6e13 vg/kg 鉴于迄今为止的剂量反应剧烈以及我们的变革性数据门槛，我们已开始给群组 4（1.2e14 vg/kg）给药，初步数据将于 2024 年第三季度公布
 
2024 年高水平启动 Acoramidis：将阿科拉米德确立为 ATTR-CM 中 疗法的支柱全面注册我们正在进行的 3 期试验，并宣布 CAH 的第 2 阶段：完成软骨发育不全、ADH1、LGMD2I 的注册，并就我们的 CAH 计划做出第 2 阶段决定建立良好的财务状况： 5.6 亿美元的现金和股权投资1 我们的多元化投资组合和大型后期资产提供了预期的战略选择权1截至2023年2月11日的上一份财报，BridgeBio在第三季度末获得了5.22亿美元的现金， 现金等价物和短期限制性现金，以及3,800万美元的股票证券投资