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已完成氟沙尼米酮作为轻度至中度阿尔茨海默氏病潜在治疗药物的2/3期LIFT-AD临床试验的入组，预计2024年下半年将有重要数据

计划在 2024 年上半年启动用于治疗肌萎缩性侧索硬化症的 ATH-1105 的首次人体研究

华盛顿州博塞尔，2024年1月8日——Athira Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：ATHA）是一家处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于开发小分子以恢复神经元健康和减缓神经变性，今天提供了2024年的临床管道展望和业务最新情况。

Athira总裁兼首席执行官马克·利顿博士表示：“新的一年有了一个良好的开端，我们完成了对磷甲尼米酮作为轻度至中度阿尔茨海默氏病（AD）潜在治疗方法的2/3期LIFT-AD临床试验的入组，我们预计这将使该研究的头条数据能够在2024年下半年读出。”“对2/3期LIFT-AD研究的前100名受试者进行的独立、非盲目的中期疗效和徒劳性分析以及探索性2期ACT-AD临床试验的结果都支持了fosgonimeton作为AD治疗的潜力，该试验显示，神经变性、炎症和阿尔茨海默氏病蛋白病理学的生物标志物以及认知和功能的衡量标准可能得到一致改善。”

“迄今为止共享的全部数据增强了我们对小分子方法的信心，并支持了我们针对包括阿尔茨海默氏症、帕金森氏症和肌萎缩性侧索硬化（ALS）在内的疾病的神经营养肝细胞生长因子（HGF）系统的潜力。来自各种神经退行性疾病和阿尔茨海默氏症患者的临床前模型数据的一致性表明，我们的小分子候选药物可能具有神经保护性、神经营养性、预认知性，并可能起到改善疾病的作用。这包括我们最近报告的探索性SHAPE 2期临床试验的发现，该结果显示对fosgonimeton 40 mg剂量组的几项认知措施产生了积极影响，这与LIFT-AD试验中正在研究的剂量相同。”

“我们期待着激动人心的一年，关键的临床前和临床里程碑即将到来。重要的是，我们将继续推进和扩大我们对调节神经营养型HGF系统潜力的理解，并拥有强大的资产负债表，可通过关键转折点支持这些举措。

“最后，我要感谢汉斯·莫比乌斯博士作为Athira首席医疗官所做的巨大贡献，并祝贺他退休。除了在Athira工作了五年外，Hans还拥有30多年的行业经验，是神经精神病学、药物研发和监管战略领域国际公认的专家。我们期待在汉斯担任Athira高级科学顾问的新职位上继续保持合作关系。” 利顿博士补充说。

Athira的药物研发管道包括潜在的同类首创（fosgonimeton）和下一代小分子候选药物（ATH-1105 和 ATH-1020），旨在促进神经营养性HGF系统，该系统可激活中枢神经系统的神经保护、神经营养和抗炎通路。Athira的候选疗法具有不同的特性，该公司认为这些特性可能适用于各种神经退行性疾病。

Fosgonimeton（ATH-1017）— 一种可能是同类首创的、每天一次、皮下给药的候选药物，最初的目标是潜在的阿尔茨海默氏病治疗。

LIFT-AD 氟沙尼米酮治疗轻度至中度阿尔茨海默病 (NCT04488419) 的2/3期临床试验

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LIFT-AD研究正在研究40毫克的fosgonimeton与安慰剂相比对未接受背景治疗的轻度至中度AD患者的影响。

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2022年10月，经过非盲目的中期疗效和徒劳性分析，一个独立的数据监测委员会建议继续对未接受背景治疗的轻度至中度AD患者进行LIFT-AD研究。该委员会还确定，鉴于在对大约100名接受治疗的患者的非盲中期分析中观察到的初步效果规模，该研究将完全有能力达到约300名患者的主要终点。

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2023年5月，Athira选择了40毫克的剂量进行进一步开发和潜在的监管批准。

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2024年1月，Athira宣布完成LIFT-AD研究的入组，最终对初级分析人群中约315名患者进行了随机分组。

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完成LIFT-AD或ACT-AD试验并选择参与正在进行的OLEX的符合条件的参与者可以接受长达30个月的开放标签治疗。

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迄今为止，在完成这两项研究的参与者中，有超过85％的人选择注册OLEX。

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目前，有60多名患者继续接受氟沙尼米酮治疗超过18个月，这在进展的轻度至中度阿尔茨海默氏病人群中是出乎意料的。

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Athira认为，OLEX将补充其长期安全数据库，并在长达三年的研究性治疗中提供有关fosgonimeton长期影响的见解。

SHAPE 氟沙尼米酮治疗轻度至中度帕金森氏病痴呆和路易体痴呆的二期临床试验（NCT04831281）

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2023年12月，Athira宣布了对fosgonimeton的SHAPE 2期探索性临床试验取得的令人鼓舞的结果，该试验有可能治疗帕金森氏病痴呆和路易体痴呆。

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与安慰剂（n=7）相比，使用40mg fosgonimeton（n = 5）进行治疗在6个月的双盲治疗期内，包括ADAS-COG13、MMSE和COWAT在内的认知指标均显示出积极的效果。

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与安慰剂相比，主要终点，即事件相关电位（ERP）P300潜伏期和认知评估（ADAS-Cog13）变化的综合分数未得到满足。

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Fosgonimeton 的耐受性总体良好，具有良好的安全性。该研究未观察到与治疗相关的严重不良事件。治疗组中最常见的不良事件是注射部位反应。

ATH-1105 — 为肌萎缩性侧索硬化症的潜在治疗而开发的下一代口服候选药物，是公司的初步适应症。

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越来越多的临床前证据表明，在各种肌萎缩性侧索硬化症动物模型中，神经和运动功能、炎症和神经变性的生物标志物以及存活率都有统计学上的显著改善，这支持了 ATH-1105 作为肌萎缩性侧索硬化症治疗的潜力。

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这些数据在整个 2023 年的各种关键科学和医学会议上公布，包括美国神经病学协会 (AAN)、阿尔茨海默氏症协会国际大会 (AAIC)、东北肌萎缩侧索硬化症联盟® (NEALS) 和运动神经元疾病协会 (MNDA)。

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ATH-1105 的首次人体研究定于 2024 年上半年启动，以评估这种有前途的候选药物作为肌萎缩性侧索硬化症的治疗药物。

汉斯·莫比乌斯医学博士，首席医学官一职将于2024年1月5日退休，并将继续担任Athira的高级科学顾问。该公司已开始寻找首席医疗官职位的候选人。

截至2023年12月31日，Athira的未经审计的现金、现金等价物和投资约为1.474亿美元，用于支持公司的创新渠道通过关键转折点的发展。

关于 Athira Pharma, Inc.
总部位于华盛顿州西雅图地区的Athira Pharma, Inc. 是一家处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于开发小分子以恢复神经元健康和减缓神经变性。Athira旨在通过推进其调节神经营养性HGF系统的候选治疗产品线来改变神经系统疾病的病程。欲了解更多信息，请访问 www.athira.com。你也可以关注 Athira Facebook, 领英, X（前身为推特）和 Instagram.

前瞻性陈述
本通信包含1933年《证券法》第27A条、1934年《证券交易法》第21E条和1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述并非基于历史事实，包括以下方面的陈述：作为阿尔茨海默氏病、帕金森氏病、帕金森氏病痴呆、路易体痴呆和其他神经退行性疾病，例如肌萎缩性侧索硬化症等神经退行性疾病的潜在治疗药物；未来的发展计划；预期的数据报告；从ACT-AD和SHAPE试验以及LIFT-AD无效中期疗效和未来中获得的潜在经验教训分析及其为未来临床开发提供信息和改善的能力计划；对Athira候选产品的潜在功效和商业潜力的预期；对Athira现金、现金等价物和投资的初步和未经审计的估计；以及Athira将其候选产品推进后期开发阶段的能力。

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