Scholar Rock 提供企业最新动态并重点介绍2024年的优先事项

马萨诸塞州剑桥--(美国商业资讯)--2024年1月4日--Scholar Rock（纳斯达克股票代码：SRRK）是一家后期生物制药公司，专注于推进脊髓性肌萎缩 (SMA)、心脏代谢障碍和其他以蛋白质生长因子起着重要作用的严重 疾病的创新疗法，今天提供了最新的公司最新情况，并重点介绍了2024年即将到来的优先事项。

“我们对2023年的进展感到满意，因为我们推进了业界领先的抗肌抑素产品线，包括apitegromab和 SRK-439，并且在进入2024年时势头良好。随着我们针对 脊髓性肌萎缩症患者的3期SAPPHIRE试验的注册完成，我们预计今年第四季度的头号数据将出炉。” Scholar Rock总裁兼首席执行官杰伊·巴克斯特罗姆医学博士、公共卫生硕士杰伊·巴克斯特罗姆说。“此外，我们对计划于 2024 年中期启动一项针对肥胖患者和 GLP-1 疗法的 apitegromab 2 期概念验证试验感到非常兴奋，该试验旨在确定选择性、安全的肌抑素抑制对保持瘦肌肉质量作为健康减肥的一部分。”

2024 年优先事项：

脊髓性肌肉萎缩

Apitegromab 是一种正在研究的全人源单克隆抗体，它通过选择性地结合骨骼肌中肌抑素的促和潜在形式来抑制肌抑素的激活，并且正在开发成为治疗SMA的潜在首个 肌肉靶向疗法。Apitegromab 是唯一一种在 SMA 中显示临床概念验证的肌肉靶向疗法。

计划在 2024 年第四季度公布三期 SAPPHIRE 临床试验的头条数据。SAPPHIRE 是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，评估了使用 nusinersen 或 risdiplam 治疗非活动性 2 型和 3 型 SMA 患者的 apitegromab。如果试验成功且apitegromab获得批准，该公司预计将在2025年启动商用产品的发布。

继续推进针对TOPAZ和SAPPHIRE研究患者的ONYX长期延期研究。

心脏代谢障碍

SRK-439 是一种新型的临床前研究性肌抑制剂，对促和潜伏的肌抑制素具有很高的体外亲和力，可保持肌抑素特异性（即没有 GDF11 或 Activin-A 结合），最初是为治疗肥胖而开发的 。

• 将于 2024 年中期启动一项使用 apitegromab 与 GLP-1 受体激动剂 (GLP-1 RA) 联合治疗肥胖症的 2 期概念验证试验。作为公司推进 SRK-439 开发战略的一部分，它计划 启动一项二期概念验证试验，将阿匹特格罗单抗与 GLP-1 RA 联合使用，但须获得 IND 许可。临床试验的数据预计将在2025年中期公布，并将用于指导 SRK-439 的临床开发。该公司 计划在 2025 年提交用于治疗肥胖症的 SRK-439 的IND。
• 在 Keystone 研讨会上的海报演示中展示临床前 SRK-439 数据 肥胖：原因和后果会议于 2024 年 2 月 5 日在加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华举行。

2023 年亮点：

• 已完成 apitegromab 关键的 3 期 SAPPHIRE 试验的注册。
• 在6月的Cure SMA研究与临床护理会议上以及第28次会议上公布了TOPAZ 36个月的延期试验数据^第四10月举行的世界肌肉学会年度大会，该大会显示，接受生存运动神经元（SMN）治疗的非活动性2型和3型SMA患者的运动功能和患者报告的预后指标可以长期大幅持续地改善 。
• 启动了ONYX试验，这是一项针对TOPAZ和SAPPHIRE研究患者的长期延期研究，该研究仍在进行中。
• 宣布计划利用 SRK-439 扩展到心脏代谢疾病，首先是评估肥胖症中阿匹特格罗单抗的 2 期概念验证试验，为肥胖症的开发提供信息。SRK-439
• 在 SITC 38 上展示了 SRK-181 1 期 DRAGON 试验的临床和生物标志物数据^第四年会显示，对抗PD-1具有耐药性的透明细胞肾细胞 癌（cCRCC）患者，经过大量预先治疗的患者具有良好的耐受性和良好的抗肿瘤活性。该公司认为这些数据支持概念验证，并于12月完成了DRAGON试验的注册。公司将在 2024 年发布更多临床数据更新时提供这些更新。
• 10月份完成了9800万美元的股权融资。截至2023年12月31日，Scholar Rock公布的现金、现金等价物和有价证券约为2.8亿美元，预计将为公司2025年下半年的运营提供资金 。

“我们很高兴进入2024年，未来有几个重要的短期里程碑。作为选择性肌抑素抑制领域的领导者，我们相信我们完全有能力为脊髓性肌肉萎缩症患者以及数百万因心脏代谢和肥胖障碍而面临各种健康挑战的人提供显著的价值。首席运营官兼首席财务官泰德·迈尔斯说，我们有可能提高护理标准，在这种标准中，肌肉靶向疗法 可以在满足未满足的患者需求方面发挥作用，这让我们深受鼓舞。

摩根大通医疗保健会议演讲和网络直播

Scholar Rock管理层将在42的公司演讲中重点介绍这些更新^和摩根大通年度医疗保健会议将于太平洋时间2024年1月9日星期二下午 1:30（美国东部时间下午 4:30）举行。可以通过访问Scholar Rock网站的 “投资者与媒体” 栏目观看演讲 的网络直播，网址为 http://investors.scholarrock.com。网络直播的存档重播将在 演示结束后的大约 90 天内在公司网站上公布。

关于《学者摇滚》

Scholar Rock是一家生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的疗法，这些疗法的患者需要大量未得到满足的严重疾病。作为细胞蛋白转化生长因子β （TGFβ）超家族生物学领域的全球领导者，以学者岩石与蛋白质结构的视觉相似性命名，这家处于临床阶段的公司专注于推进以蛋白质生长因子为基础的创新疗法。在过去的十年中，Scholar Rock创建了一条有可能提高神经肌肉疾病、心脏代谢障碍、癌症和其他生长因子靶向药物可以发挥 变革作用的疾病的护理标准。

Scholar Rock是唯一一家对脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的肌肉靶向治疗进行临床概念验证的公司。这种对解锁根本不同治疗方法的承诺是由专有平台的广泛应用所推动的，该平台开发了具有非凡选择性的新型单克隆抗体，可以调节蛋白质生长因子。Scholar Rock 利用历史上通过 传统疗法未能充分解决的疾病领域的尖端科学，每天都在努力为患者创造新的可能性。要详细了解我们的方法，请访问 Scholarrock.com 并关注 @ScholarRock 和 LinkedIn。

有关 Scholar Rock 的其他信息的可用性

投资者和其他人应注意，我们使用公司网站www.scholarrock.com与投资者和公众进行沟通，包括但不限于公司披露、投资者演示和常见问题解答、证券交易所 委员会文件、新闻稿、公开电话会议记录和网络直播记录，以及推特和领英。我们在我们的网站、推特或领英上发布的信息可能被视为重要的 信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他感兴趣的人定期查看我们在那里发布的信息。根据经修订的1933年《证券法》提交的任何 申报中，不得将我们网站或社交媒体的内容视为以引用方式纳入其中。

学者摇滚^®是 Scholar Rock, Inc. 的注册商标

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，包括但不限于有关Scholar Rock未来预期、计划和前景的陈述， 包括但不限于Scholar Rock对其发展、战略、进展、结果和时机的预期，包括与提交的IND相关的临床前项目 与计划阶段有关 SRK-181 SRK-4392 个 SRK-439 与 GLP-1 RA 联合治疗肥胖症的试验，以及适应症选择和开发时机，包括其治疗潜力、临床 益处和安全性、对当前正在进行的临床前和临床试验的时机、成功和数据公告的预期、截至 2023 年 12 月 31 日的预期现金和现金等价物以及现金跑道、对实现重要里程碑的预期、任何候选产品以与先前一致的方式在人体中发挥作用的能力非临床，临床前或临床试验数据，及其候选产品和 专有平台的潜力。使用 “可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预测”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜力” 或 “继续” 等词语以及其他类似的表述都是 旨在识别此类前瞻性陈述。所有这些前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致 实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于临床前和临床数据，包括阿匹特格罗单抗的2期临床试验结果或 SRK-181 1期临床试验的A部分或B部分，无法预测，可能与未来或正在进行的同一产品 候选药物的临床试验（包括但不限于阿匹特格罗单抗的3期临床试验）生成的数据不一致或更有利在 SMA 或 SRK-181 第一阶段临床试验的 B 部分中；Scholar Rock 提供资金的能力 按预期时间表确定和开发候选产品所需的支持、资源和专业知识；Scholar Rock 的非临床和临床前研究和临床试验生成的数据；监管机构提供的信息或做出的决定；来自开发类似用途产品的第三方的竞争 ；Scholar Rock 获得、维护和保护其知识产权的能力；Scholar Rock 依赖第三方开发和制造候选产品 ，包括，没有局限性，提供任何临床试验；Scholar Rock管理开支和在需要时获得额外资金以支持其业务活动、建立和维持战略业务联盟和 新业务举措的能力，COVID-19 等公共卫生流行病对业务运营和预期的影响，以及在Scholar Rock截至9月30日的季度报告 中题为 “风险因素” 的章节中更全面地讨论了这些风险，2023 年，以及关于潜力的讨论Scholar Rock随后向美国证券交易委员会提交的文件中的风险、不确定性和其他重要因素。任何前瞻性 陈述仅代表Scholar Rock截至今天的观点，不应以此为依据来代表其以后的观点。本新闻稿中的所有信息均为截至发布之日，除非法律要求，否则Scholar Rock不承担更新此信息的责任。