今天 10 SMA:更多患者接受筛查和治疗 CHF=瑞士法郎;LTM=最近
十二个月;SMA=脊髓性肌萎缩;SMN=生存运动神经元;WW=全球。Cure SMA 2022年报告:9042022_State-of-SMA_vweb.pdf (curesma.org) Lally 等人。间接估计美国脊髓性肌萎缩症 I、II、
和 III 型患病率。Orphanet J Rare Dis. 2017 年 11 月 28 日;12 (1): 175. doi:10.1186/s13023-017-0724-z。截至Biogen 3Q23财务更新的收入;包括截至2022年5月在全球范围内接受上市后治疗、扩大准入计划和
临床试验的患者。截至罗氏2023年第三季度财务更新的收入;包括截至2023年7月在全球范围内接受治疗的患者。S P I N A L M U S C U L A R A T R O P H Y 全球疾病:在美国和欧洲受影响>20,000 人1,2 三种
治疗以解决 SMN 流失问题 >13,000 名患者治疗了年收入 18 亿澳元 (LTM) 3 > 11,000 名患者接受治疗的年收入 (LTM) 约为 14 亿瑞士法郎 (LTM) 4 > 3,500 名患者接受治疗的收入约为 12 亿美元
(LTM) M) 5 既定的市场动态为Scholar Rock的首次潜在商业发行提供了支持 5.截至诺华23年第三季度财务更新的收入;包括截至2023年8月在全球范围内接受治疗的患者,包括临床试验、商业和管理准入
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