附录 99.1

Voyager Therapeutics公布2023年第三季度财务和经营业绩

-针对阿尔茨海默氏病的 VY-TAU01 抗 tau 抗体的 GLP 毒理学研究已启动，预计将于 2024 年上半年申报-

-SOD1 ALS基因疗法项目有望在年底之前选择开发候选药物—

-美国东部时间今天下午 4:30 的电话会议-

马萨诸塞州列克星敦，2023年11月6日——致力于突破基因疗法和神经病学壁垒的生物技术公司Voyager Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VYGR）今天公布了2023年第三季度财务和经营业绩。

“Voyager继续将我们的优先项目推向临床领域：抗tau抗体 VY-TAU01 的GLP毒理学研究的启动使我们有望在2024年上半年提交IND申请。此外，我们预计将在年底之前为我们全资拥有的SOD1 ALS基因疗法项目选择开发候选项目，而我们更广泛的基因疗法产品线将在2025年通过我们的全资和合作项目为IND带来多种机会。” Voyager首席执行官小阿尔弗雷德·桑德洛克医学博士、博士说。“除了推进我们的产品线外，我们还继续改进和完善我们的神经营性 TRACER AAV 衣壳，并期待继续在科学会议上共享数据。”

2023 年第三季度及后续时期实现的关键里程碑：

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抗tau抗体计划的进展：Voyager启动了良好实验室规范（GLP）毒理学研究，以支持其人源化抗tau抗体 VY-TAU01 的研究性新药（IND）申请。该公司预计将在2024年上半年提交该计划的IND。

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阿斯利康罕见病Alexion的Capsid许可协议：9月，阿斯利康罕见病Alexion宣布已完成辉瑞公司临床前罕见病基因疗法项目和支持技术组合的最终购买和许可协议。该投资组合包括Voyager的TRACER™ 衣壳发现平台生成的新型衣壳的许可，该协议旨在针对未公开的稀有罕见病发现平台生成的新型衣壳，以支持针对未公开的稀有罕见病的潜在基因疗法计划神经系统疾病的靶标。许可的转让不影响许可协议的条款。

即将到来的重要里程碑：

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针对阿尔茨海默氏病的 VY-TAU01 抗 tau 抗体计划：Voyager 预计将在 2024 年上半年提交 IND。

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肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的SOD1基因疗法项目：Voyager预计将在2023年确定潜在开发候选药物，以支持2025年中期的临床试验。

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Voyager和Neurocrine Biosciences的合作：Voyager和Neurocrine Biosciences继续合作推进针对帕金森氏病和其他GBA1介导疾病的GBA1基因治疗计划，以及针对弗里德赖希共济失调的FXN基因治疗计划。

2023 年第三季度财务业绩

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合作收入：Voyager在2023年第三季度的合作收入为460万美元，而2022年同期为4,110万美元。下降的主要原因是辉瑞在2022年第三季度确认了4000万美元的合作收入，这与辉瑞行使了许可由TRACER衣壳发现平台生成的新型衣壳的选择权有关。

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净（亏损）收入：2023年第三季度的净亏损为2590万美元，而2022年同期的净收入为1760万美元。差异主要是由于上文讨论的合作收入减少。

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研发费用：2023年第三季度的研发费用为2590万美元，而2022年同期为1,930万美元。研发费用的增加主要是由于2023年第三季度与项目相关的支出增加，尤其是抗tau抗体计划的制造和IND支持研究，以及Neurocrine项目支持的增加。增长也是由于2023年第三季度员工人数的增加（包括招聘有针对性的开发团队以支持不断发展的管道）推动的薪酬成本增加的结果。

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并购费用：2023年第三季度的一般和管理费用为830万美元，而2022年同期为730万美元。并购费用的增加主要是由于员工人数增加导致薪酬成本增加。

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现金状况：截至2023年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为2.529亿美元。

截至2023年9月30日的九个月财务业绩

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合作收入：在截至2023年9月30日的九个月中，Voyager的合作收入为1.599亿美元，而2022年同期为4,250万美元。这一增长主要是由于2023年第一季度与Neurocrine Biosciences的战略合作所确认的收入，以及诺华获得的新型TRACER衣壳许可所确认的收入。

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净收益（亏损）：截至2023年9月30日的九个月期间，净收益为7,590万美元，而同期净亏损为2,280万美元

2022年这段时间。差异主要是由于上述收入的增加。

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研发费用：截至2023年9月30日的九个月期间，研发费用为6,640万美元，而2022年同期为4,620万美元。研发费用的增加主要是由于2023年期间与项目相关的支出增加，尤其是抗tau抗体计划的制造和IND支持研究，以及Neurocrine项目支持的增加。增长也是由于2023年期间员工人数的增加（包括招聘有针对性的开发团队来支持前进的管道）推动的薪酬成本增加。

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并购费用：截至2023年9月30日的九个月中，一般和管理费用为2560万美元，而2022年同期为2,250万美元。并购开支的增加主要是由于员工人数增加推动薪酬成本增加。

财务指导

Voyager 致力于维持强劲的资产负债表，以支持其平台和管道的进步和增长。Voyager继续评估其期间和未来时期的计划现金需求。我们预计，我们的现金、现金等价物和有价证券，以及预计将在Neurocrine合作下获得的开发成本补偿金额和利息收入，足以满足Voyager到2025年中期的计划运营支出和资本支出需求。

电话会议

Voyager将于美国东部时间今天下午 4:30 主持电话会议和网络直播，讨论2023年第三季度的财务和经营业绩。要通过电话参与并参加电话直播，请在此处提前注册。注册后，电话参与者将收到一封确认电子邮件，详细说明如何加入电话会议，包括拨入号码和唯一密码。电话会议还将在Voyager网站ir.voyagertherapeutics.com的 “投资者” 栏目上进行网络直播，电话会议结束大约两小时后，将在同一链接上重播电话会议。重播将在电话会议结束后的至少30天内提供。

关于TRACER™ Capsid Discovery PlatformVoyager的TRACER™（通过细胞类型特异表达RNA对AAV进行向性重定向）衣壳发现平台是一个广泛适用的基于RNA的筛选平台，能够快速发现AAV衣壳，强力穿透血脑屏障，增强包括非人类灵长类动物（NHP）在内的多个物种的中枢神经系统（CNS）向性。与传统的AAV衣壳相比，TRACER生成的衣壳在中枢神经系统中表现出优异而广泛的基因表达，以及细胞和组织特异性转导，包括向传统上难以到达的大脑区域，同时又不靶向肝脏和背根神经节。作为其外部合作战略的一部分，Voyager建立了多重合作关系

协议提供其下一代TRACER衣壳的准入，从而有可能使其合作伙伴的基因治疗计划能够治疗各种疾病。

关于旅行者疗法

Voyager Therapeutics（纳斯达克股票代码：VYGR）是一家生物技术公司，致力于突破基因疗法和神经病学的障碍。这两个学科的潜力都受到交付挑战的限制；Voyager正在利用衣壳发现方面的尖端专业知识和深厚的神经药理学能力来应对这些限制。Voyager的TRACER™ AAV衣壳发现平台已经生成了具有高靶向递送和低剂量血脑屏障穿透力的新型衣壳，有可能解决与传统基因疗法递送载体相关的狭窄治疗窗口问题。该平台推动了与Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药股份公司、Neurocrine Biosciences, Inc.和Sangamo Therapeutics, Inc.的联盟以及Voyager自己正在筹建的多个项目。Voyager的产品线包括针对阿尔茨海默氏病、肌萎缩性侧索硬化（ALS）、帕金森氏病和其他中枢神经系统疾病的全资和合作临床前项目，重点是经过验证的靶标和生物标志物，为快速实现潜在的生物学证明铺平道路。欲了解更多信息，请访问 www.voyagertherapeutics.com。

旅行者疗法^®是 Voyager Therapeutics, Inc. 的注册商标，TRACER™ 是商标。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，以1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法中的安全港条款为目的。使用 “期望”、“计划”、“相信”、“目标”、“潜力” 或 “继续” 等词语以及其他类似的表述旨在识别前瞻性陈述。

例如，Voyager就Voyager继续发展和完善其神经营性TRACER AAV衣壳的能力发表的所有声明；Voyager推进其基于AAV的基因疗法计划和tau抗体计划的能力，包括其潜在开发候选药物的临床前开发和IND申请的时机；Voyager在Neurocrine合作下推进基因疗法候选产品的能力；Voyager的预期财务业绩，包括收据通过合作获得收入或报销款项合作伙伴；以及Voyager的现金流和Voyager产生足够现金资源以使其能够继续开展业务和运营的能力是前瞻性的。

所有前瞻性陈述均基于Voyager管理层的估计和假设，尽管Voyager认为此类前瞻性陈述是合理的，但本质上是不确定的。所有前瞻性陈述都受到风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与Voyager的预期存在重大差异。此类风险和不确定性包括 Voyager 技术平台的持续发展，包括 Voyager 的 TRACER 平台及其抗体

筛选技术；启动和进行动物模型临床前研究的能力；第三方开发可能与 Voyager TRACER 衣壳发现平台竞争的衣壳识别平台；Voyager 创建和保护与 TRACER 衣壳发现平台、该平台确定的衣壳以及 Voyager 研发候选项目相关的知识产权的能力；Voyager临床前项目的启动、时机、实施和结果研究；可能性或时机根据辉瑞和诺华的许可期权协议以及Neurocrine合作行使开发、商业化、许可和其他期权；Voyager根据Voyager和第三方可接受的条款与其他各方谈判和完成许可或合作协议的能力；吸引和留住优秀董事、员工和承包商的能力；以及足够的现金资源为其运营和实现其公司目标提供资金。

这些声明还受到许多重大风险和不确定性的影响，Voyager向美国证券交易委员会提交的最新10-K表年度报告中对此进行了描述。新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日，任何前瞻性陈述仅代表截至发布之日。除非法律要求，否则Voyager没有义务公开更新或修改这些信息或任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

联系人

投资者

Investors@vygr.com

安德鲁 Funderburkafunderburk@kendallir.com

媒体

Trista Morrisontmorrison@vygr.com

Peg Rusconi

prusconi@vergescientific.com

精选财务信息

（以千美元计，每股数据除外）

（未经审计）


	三个月已结束				九个月已结束
	9月30日				9月30日
运营报表项目：	2023		2022		2023		2022
协作收入	$	4,614	$	41,086	$	159,947	$	42,457
运营费用：
研究和开发		25,863		19,337		66,416		46,213
一般和行政		8,258		7,307		25,580		22,518
运营费用总额		34,121		26,644		91,996		68,731
营业（亏损）收入		(29,507)		14,442		67,951		(26,274)
其他收入总额		3,429		3,182		8,570		3,492
所得税前（亏损）收入		(26,078)		17,624		76,521		(22,782)
所得税（福利）准备金		(177)		—		586		—
净（亏损）收入	$	(25,901)	$	17,624	$	75,935	$	(22,782)

基本每股净（亏损）收益	$	(0.59)	$	0.46	$	1.85	$	(0.59)
摊薄后的每股净（亏损）收益	$	(0.59)	$	0.45	$	1.78	$	(0.59)

已发行普通股加权平均值，基本		43,864,838		38,507,542		40,962,116		38,292,497
已发行普通股的加权平均值，摊薄		43,864,838		39,570,394		42,610,724		38,292,497


	9月30日		十二月三十一日
精选资产负债表项目	2023		2022
现金、现金等价物和有价债务证券	$	252,936	$	118,848
总资产	$	294,653	$	159,356
应付账款和应计费用	$	14,321	$	10,382
递延收入	$	82,087	$	65,827
股东权益总额	$	176,220	$	59,020

GAAP 与非公认会计准则财务指标

Voyager的财务报表是根据美国公认的会计原则（GAAP）编制的，代表向证券交易委员会报告的收入和支出。Voyager在本新闻稿中提供了某些未按照公认会计原则编制的财务信息，包括净合作收入和净研发费用，这两者都不包括Neurocrine Biosciences（Neurocrine）报销我们在合作协议下开展临床前开发活动所产生的费用的影响。管理层使用这些非公认会计准则指标来评估公司的经营业绩，从而可以对其业务趋势进行有意义的逐期比较和分析。管理层认为，此类非公认会计准则指标对于将当前业绩与前期业绩进行比较非常重要，并且有助于投资者和金融分析师评估公司的经营业绩。非公认会计准则财务指标无需统一适用，未经审计，不应孤立考虑。非公认会计准则指标使投资者和金融分析师能够更好地了解我们的净收入和净研发费用，而不会受到Neurocrine成本的直通影响。此处提供的非公认会计准则财务信息应与根据公认会计原则提供的财务信息一起考虑，但不能替代这些信息。鼓励投资者审查这些非公认会计准则指标与下文列出的最直接可比的GAAP财务指标的对账情况。


GAAP指标与非GAAP指标的对账
（以千计）
	三个月已结束				九个月已结束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022
GAAP 合作收入	$	4,614	$	41,086	$	159,947	$	42,457
报销研发服务的确认收入（注1）	$	3,678	$	225	$	7,030	$	579
净协作收入	$	936	$	40,861	$	152,917	$	41,878

GAAP 研发费用总额	$	25,863	$	19,337	$	66,416	$	46,213
报销研发服务所产生的开支（注1）	$	3,678	$	225	$	7,030	$	579
研发费用净额	$	22,185	$	19,112	$	59,386	$	45,634

注1：根据公司与Neurocrine的现有合作协议，根据联合指导委员会商定的工作计划和预算，Neurocrine已同意承担公司为每个Neurocrine合作计划开展临床前开发活动所产生的所有费用。在此期间提供的有偿研发服务计入公司合并运营报表中的合作收入和研发费用。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们分别承担了370万美元和700万美元的有偿研发服务，计入合作收入和研发费用。在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，我们分别承担了20万美元和60万美元的有偿研发服务，计入合作收入和研发费用。