ovid-20230930000163665112-312023Q3假的00016366512023-01-012023-09-3000016366512023-10-31xbrli: 股票00016366512023-09-30iso421:USD00016366512022-12-31iso421:USDxbrli: 股票00016366512023-07-012023-09-3000016366512022-07-012022-09-3000016366512022-01-012022-09-300001636651美国公认会计准则：优先股成员US-GAAP：可转换优先股成员2022-12-310001636651美国通用会计准则：普通股成员2022-12-310001636651US-GAAP：额外实收资本会员2022-12-310001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-12-310001636651US-GAAP：留存收益会员2022-12-310001636651美国通用会计准则：普通股成员2023-01-012023-03-310001636651US-GAAP：额外实收资本会员2023-01-012023-03-3100016366512023-01-012023-03-310001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-01-012023-03-310001636651US-GAAP：留存收益会员2023-01-012023-03-310001636651美国公认会计准则：优先股成员US-GAAP：可转换优先股成员2023-03-310001636651美国通用会计准则：普通股成员2023-03-310001636651US-GAAP：额外实收资本会员2023-03-310001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-03-310001636651US-GAAP：留存收益会员2023-03-3100016366512023-03-310001636651美国通用会计准则：普通股成员2023-04-012023-06-300001636651US-GAAP：额外实收资本会员2023-04-012023-06-3000016366512023-04-012023-06-300001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-04-012023-06-300001636651US-GAAP：留存收益会员2023-04-012023-06-300001636651美国公认会计准则：优先股成员US-GAAP：可转换优先股成员2023-06-300001636651美国通用会计准则：普通股成员2023-06-300001636651US-GAAP：额外实收资本会员2023-06-300001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-06-300001636651US-GAAP：留存收益会员2023-06-3000016366512023-06-300001636651美国通用会计准则：普通股成员2023-07-012023-09-300001636651US-GAAP：额外实收资本会员2023-07-012023-09-300001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-07-012023-09-300001636651US-GAAP：留存收益会员2023-07-012023-09-300001636651美国公认会计准则：优先股成员US-GAAP：可转换优先股成员2023-09-300001636651美国通用会计准则：普通股成员2023-09-300001636651US-GAAP：额外实收资本会员2023-09-300001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-09-300001636651US-GAAP：留存收益会员2023-09-300001636651美国公认会计准则：优先股成员US-GAAP：可转换优先股成员2021-12-310001636651美国通用会计准则：普通股成员2021-12-310001636651US-GAAP：额外实收资本会员2021-12-310001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2021-12-310001636651US-GAAP：留存收益会员2021-12-3100016366512021-12-310001636651美国通用会计准则：普通股成员2022-01-012022-03-310001636651US-GAAP：额外实收资本会员2022-01-012022-03-3100016366512022-01-012022-03-310001636651US-GAAP：留存收益会员2022-01-012022-03-310001636651美国公认会计准则：优先股成员US-GAAP：可转换优先股成员2022-03-310001636651美国通用会计准则：普通股成员2022-03-310001636651US-GAAP：额外实收资本会员2022-03-310001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-03-310001636651US-GAAP：留存收益会员2022-03-3100016366512022-03-310001636651美国通用会计准则：普通股成员2022-04-012022-06-300001636651US-GAAP：额外实收资本会员2022-04-012022-06-3000016366512022-04-012022-06-300001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-04-012022-06-300001636651US-GAAP：留存收益会员2022-04-012022-06-300001636651美国公认会计准则：优先股成员US-GAAP：可转换优先股成员2022-06-300001636651美国通用会计准则：普通股成员2022-06-300001636651US-GAAP：额外实收资本会员2022-06-300001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-06-300001636651US-GAAP：留存收益会员2022-06-3000016366512022-06-300001636651美国通用会计准则：普通股成员2022-07-012022-09-300001636651US-GAAP：额外实收资本会员2022-07-012022-09-300001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-07-012022-09-300001636651US-GAAP：留存收益会员2022-07-012022-09-300001636651美国公认会计准则：优先股成员US-GAAP：可转换优先股成员2022-09-300001636651美国通用会计准则：普通股成员2022-09-300001636651US-GAAP：额外实收资本会员2022-09-300001636651US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-09-300001636651US-GAAP：留存收益会员2022-09-3000016366512022-09-3000016366512014-04-012023-09-300001636651OVID: Gensaicinc 会员2023-09-300001636651OVID: Gensaicinc 会员2022-12-310001636651OVID：Graviton Bioscience公司成员2023-09-300001636651OVID：Marinus Therapeutics INC 成员2023-09-300001636651OVID：Marinus Therapeutics INC 成员2022-12-310001636651US-GAAP：公允价值输入 1 级会员OVID：货币市场基金和短期投资会员2023-09-300001636651US-GAAP：公允价值输入 1 级会员OVID：货币市场基金和短期投资会员2022-12-310001636651US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-09-300001636651US-GAAP：公允价值输入二级会员2022-12-310001636651US-GAAP：家具和固定装置成员2023-09-300001636651US-GAAP：家具和固定装置成员2022-12-310001636651US-GAAP：LeaseHoldiments 成员2023-09-300001636651US-GAAP：LeaseHoldiments 成员2022-12-3100016366512022-03-10utr: sqft00016366512022-03-102022-03-100001636651US-GAAP：信用证会员2023-09-30xbrli: pure0001636651OVID：Series Aconvertible优先股成员2023-09-30ovid: 投票0001636651OVID：Series Aconvertible优先股成员2022-12-310001636651OVID：Series Aconvertible优先股成员2023-01-012023-09-300001636651SRT: 最低成员OVID：Series Aconvertible优先股成员2023-09-300001636651SRT: 最大成员OVID：Series Aconvertible优先股成员2023-09-300001636651OVID: ATM 协议成员OVID: Cowenand Company LLC 成员2020-11-300001636651美国通用会计准则：普通股成员OVID: ATM 协议成员OVID: Cowenand Company LLC 成员2020-11-012023-09-300001636651OVID：二千一十七股权激励计划成员2017-05-040001636651OVID：二千一十七股权激励计划成员2023-01-012023-09-300001636651OVID：二千一十七股权激励计划成员2023-01-012023-01-010001636651OVID：二千一十七股权激励计划成员2022-01-012022-01-010001636651OVID：二千一十七股权激励计划成员2023-09-300001636651OVID：二千一十七名员工股票购买计划会员2017-05-040001636651OVID：二千一十七名员工股票购买计划会员2023-01-012023-09-300001636651OVID：二千一十七名员工股票购买计划会员2023-07-012023-09-300001636651OVID：二千一十七名员工股票购买计划会员2022-07-012022-09-300001636651OVID：二千一十七名员工股票购买计划会员2022-01-012022-09-300001636651OVID：二千一十七名员工股票购买计划会员2022-01-012022-01-010001636651OVID：二千一十七名员工股票购买计划会员2023-01-012023-01-010001636651OVID：二千一十七名员工股票购买计划会员2023-09-300001636651Ovid: 2014 年员工股票购买计划会员2023-09-300001636651SRT: 最大成员OVID：二千一十七股权激励计划成员2023-01-012023-09-300001636651US-GAAP：绩效股成员2023-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员US-GAAP：基于股份的支付安排非雇员会员2023-07-012023-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员US-GAAP：基于股份的支付安排非雇员会员2023-01-012023-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员US-GAAP：基于股份的支付安排非雇员会员2022-01-012022-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员US-GAAP：基于股份的支付安排非雇员会员2022-07-012022-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员US-GAAP：基于股份的支付安排非雇员会员2023-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员US-GAAP：基于股份的支付安排非雇员会员2022-09-300001636651US-GAAP：基于股份的支付安排非雇员会员OVID：非员工基于绩效的期权奖励会员2023-01-012023-09-300001636651US-GAAP：基于股份的支付安排非雇员会员OVID：非员工基于绩效的期权奖励会员2022-01-012022-09-300001636651US-GAAP：基于股份的支付安排雇员会员US-GAAP：员工股权会员2023-07-012023-09-300001636651US-GAAP：基于股份的支付安排雇员会员US-GAAP：员工股权会员2022-07-012022-09-300001636651US-GAAP：基于股份的支付安排雇员会员US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-09-300001636651US-GAAP：基于股份的支付安排雇员会员US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-09-300001636651US-GAAP：基于股份的支付安排雇员会员US-GAAP：员工股权会员2023-09-300001636651US-GAAP：基于股份的支付安排雇员会员US-GAAP：员工股权会员2022-12-310001636651US-GAAP：基于股份的支付安排雇员会员OVID：基于员工绩效的期权奖励会员2023-07-012023-09-300001636651US-GAAP：基于股份的支付安排雇员会员OVID：基于员工绩效的期权奖励会员2023-01-012023-09-300001636651US-GAAP：基于股份的支付安排雇员会员OVID：基于员工绩效的期权奖励会员2022-07-012022-09-300001636651US-GAAP：基于股份的支付安排雇员会员OVID：基于员工绩效的期权奖励会员2022-01-012022-09-300001636651US-GAAP：研发费用会员2023-07-012023-09-300001636651US-GAAP：研发费用会员2022-07-012022-09-300001636651US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-09-300001636651US-GAAP：研发费用会员2022-01-012022-09-300001636651US-GAAP：出售一般和管理费用会员2023-07-012023-09-300001636651US-GAAP：出售一般和管理费用会员2022-07-012022-09-300001636651US-GAAP：出售一般和管理费用会员2023-01-012023-09-300001636651US-GAAP：出售一般和管理费用会员2022-01-012022-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员2023-07-012023-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员2022-07-012022-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-09-300001636651OVID：员工股票购买计划会员2023-07-012023-09-300001636651OVID：员工股票购买计划会员2022-07-012022-09-300001636651OVID：员工股票购买计划会员2023-01-012023-09-300001636651OVID：员工股票购买计划会员2022-01-012022-09-3000016366512022-01-012022-12-310001636651OVID：西北大学会员OVID: 许可协议成员2016-12-012016-12-310001636651OVID：西北大学会员OVID: 许可协议成员2016-12-310001636651SRT: 最大成员OVID：西北大学会员OVID: 许可协议成员2016-12-012016-12-31ovid: 产品0001636651OVID：阿斯利康会员2021-12-302021-12-300001636651OVID：阿斯利康会员2021-12-300001636651OVID：阿斯利康会员2021-12-012021-12-310001636651OVID: HlundBeckas 会员2021-12-302021-12-3000016366512022-08-012022-08-3100016366512023-05-012023-05-310001636651OVID: 许可协议成员2022-08-310001636651OVID: 许可协议成员2023-01-012023-09-300001636651OVID：武田制药有限公司会员US-GAAP：合作安排成员2021-03-310001636651OVID：武田制药有限公司会员US-GAAP：合作安排成员2021-03-290001636651OVID：武田制药有限公司会员US-GAAP：合作安排成员2021-03-292021-03-290001636651OVID：武田制药有限公司会员US-GAAP：合作安排成员US-GAAP：关联党成员2023-01-012023-09-300001636651OVID: HEALX 许可和期权协议成员2022-02-012022-02-010001636651OVID: HEALX 许可和期权协议成员2023-02-012023-02-010001636651OVID: HEALX 许可和期权协议成员2023-01-012023-09-300001636651OVID: HEALX 许可和期权协议成员2022-01-012022-09-300001636651OVID：海军陆战队许可协议成员OVID：Marinus PharmaceuticalsInc成员2022-03-010001636651OVID：专利许可协议成员OVID：Marinus PharmaceuticalsInc成员2022-03-182022-03-180001636651OVID：Marinus PharmaceuticalsInc成员OVID：海军陆战队许可协议成员2023-01-012023-09-300001636651OVID：Marinus PharmaceuticalsInc成员OVID：海军陆战队许可协议成员2022-01-012022-09-300001636651US-GAAP：A系列优选股票会员OVID：Graviton Bioscience公司成员2023-04-302023-04-300001636651US-GAAP：员工股权会员2023-07-012023-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员2022-07-012022-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-09-300001636651US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-09-300001636651OVID：Series Aconvertible优先股成员2023-07-012023-09-300001636651OVID：Series Aconvertible优先股成员2022-07-012022-09-300001636651OVID：Series Aconvertible优先股成员2023-01-012023-09-300001636651OVID：Series Aconvertible优先股成员2022-01-012022-09-300001636651OVID: 购买协议会员US-GAAP：后续活动成员OVID: Ligand Pharmaceuticals公司会员2023-10-170001636651OVID: 购买协议会员US-GAAP：后续活动成员OVID: Ligand Pharmaceuticals公司会员2023-10-172023-10-17 美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
_______________________________________________________
表单 10-Q
_______________________________________________________
（Mark One）
x根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2023年9月30日
或者
o根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的过渡报告
在从 ______________________ 到 ____________________ 的过渡期内
委员会档案编号： 001-38085
_______________________________________________________
Ovid Therapeutics Inc.
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
_______________________________________________________
| | | | | |
| 特拉华 | 46-5270895 |
（州或其他司法管辖区
公司或组织） | （美国国税局雇主
识别码） |
| | | | | |
第九大道 441 号, 14 楼 纽约, 纽约 | 10001 |
| （主要行政办公室地址） | （邮政编码） |
注册人的电话号码，包括区号:(646) 661-7661
（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度）
根据该法第12（b）条注册的证券：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 每个班级的标题 | | 交易 符号 | | 注册的每个交易所的名称 |
| 普通股，面值每股0.001美元 | | OVID | | 纳斯达克股票市场有限责任公司 |
根据该法第12（g）条注册的证券：无
_______________________________________________________
用复选标记表明注册人（1）在过去的12个月中（或注册人需要提交此类报告的较短期限）是否提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天中是否受申报要求的约束。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。: | | | | | | | | | | | |
| 大型加速过滤器 | o | 加速文件管理器 | x |
| 非加速文件管理器 | o | 规模较小的申报公司 | x |
| 新兴成长型公司 | o | | |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则 o
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 o 没有 x
截至2023年10月31日，注册人已经 70,680,551普通股，每股面值0.001美元，已流通。
目录
| | | | | | | | |
| | 页面 |
| 关于前瞻性陈述的特别说明 | i |
| | |
第一部分 | 财务信息 | |
第 1 项。 | 财务报表（未经审计） | 3 |
| 简明合并资产负债表 | 3 |
| 简明合并运营报表 | 4 |
| 综合亏损简明合并报表 | 5 |
| 股东权益简明合并报表 | 6 |
| 简明合并现金流量表 | 7 |
| 未经审计的简明合并财务报表附注 | 8 |
第 2 项。 | 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 23 |
第 3 项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 32 |
第 4 项。 | 控制和程序 | 32 |
第二部分。 | 其他信息 | |
第 1 项。 | 法律诉讼 | 33 |
第 1A 项。 | 风险因素 | 33 |
第 6 项。 | 展品 | 66 |
签名 | |
关于前瞻性陈述的特别说明
本10-Q表季度报告包含经修订的1933年《证券法》第27A条、《证券法》、经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》所指的前瞻性陈述。就本10-Q表季度报告而言，除历史事实陈述以外的所有陈述均为 “前瞻性陈述”。在某些情况下，你可以通过诸如 “目标”、“预测”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“定位”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该” 等术语来识别前瞻性陈述、” “目标”、“将”、“将” 或这些术语的负数或复数，以及类似的表达。
前瞻性陈述包括但不限于以下陈述：
•我们识别其他具有重大收购或许可商业潜力的新型化合物的能力；
•我们以合理的条件成功收购或许可其他候选药物的能力；
•我们对支出、未来收入（包括任何特许权使用费或里程碑付款）、资本要求和额外融资需求的估计；
•我们获得监管部门对当前和未来候选药物批准的能力；
•我们对临床试验和潜在监管文件时机的期望；
•我们对潜在市场规模以及此类候选药物的市场接受率和程度的预期；
•我们为我们的营运资金需求提供资金的能力；
•我们的业务模式和业务和候选药物战略计划的实施；
•与我们的知识产权或其他所有权有关的发展或争议；
•我们维持和建立合作关系或获得额外资金的能力；
•我们对政府和第三方付款人承保范围和报销的期望；
•我们在所服务的市场中竞争的能力；
•政府法律和规章的影响；
•与我们的竞争对手和我们的行业相关的发展；
•地缘政治紧张局势的影响，包括战争或敌对行动可能迫在眉睫的看法、不利的全球经济状况、恐怖主义、自然灾害或公共卫生危机对我们的运营、研发和临床试验的影响，以及与我们开展业务的第三方和合作者的运营和业务的潜在干扰；以及
•可能影响我们财务业绩的因素。
可能导致实际业绩与当前预期存在重大差异的因素包括本文第二部分第1A项 “风险因素” 中列出的因素，以及本10-Q表季度报告中其他地方描述的原因。本10-Q季度报告中的任何前瞻性陈述都反映了我们目前对未来事件的看法，并受这些以及与我们的运营、经营业绩、行业和未来增长相关的其他风险、不确定性和假设的影响。鉴于这些不确定性，您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们无法保证未来的业绩、活动水平、业绩或成就。除非法律要求，否则即使将来有新的信息，我们也没有义务出于任何原因更新或修改这些前瞻性陈述。
本10-Q表季度报告还包含有关我们的行业、业务以及某些药品和消费品市场的估计、预测和其他信息，包括有关这些市场的估计规模、其预计增长率和某些疾病发病率的数据。基于估计、预测、预测或类似方法的信息本质上会受到不确定性的影响，实际事件或情况可能与这些信息所反映的事件和情况有重大差异。除非另有明确说明，否则我们从报告、研究调查、研究和调查中获得了这些行业、商业、市场和其他数据
由第三方、行业、医学和一般出版物、政府数据和类似来源编制的类似数据，我们尚未独立验证来自第三方来源的数据。在某些情况下，我们没有明确提及这些数据的来源。
在本10-Q表季度报告中，除非另有说明或上下文另有要求，否则提及的 “Ovid”、“公司”、“我们”、“我们”、“我们的” 及类似提法是指Ovid Therapeutics Inc.及其全资子公司。本10-Q表季度报告还提到了我们的商标和属于其他实体的商标。仅为方便起见，所提及的商标和商品名称，包括徽标、插图和其他视觉显示屏，在出现时可能不带有® 或 TM 符号，但此类引用并不旨在以任何方式表明其各自所有者不会在适用法律的最大范围内主张其相关权利。我们无意使用或展示其他公司的商品名称或商标来暗示与任何其他公司的关系，或对我们的认可或赞助。
第一部分—财务信息
第 1 项。财务报表。
OVID THERAPEUTICS
简明合并资产负债表
| | | | | | | | | | | |
| | 9月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 资产 | （未经审计） | | |
| 流动资产： | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 57,436,612 | | | $ | 44,867,846 | |
| 有价证券 | 29,635,075 | | | 84,133,565 | |
| 预付费用和其他流动资产 | 4,641,668 | | | 2,379,280 | |
| 流动资产总额 | 91,713,355 | | | 131,380,691 | |
| | | |
| 长期股权投资 | 16,124,195 | | | 5,622,547 | |
| 限制性现金 | 1,930,753 | | | 1,930,753 | |
| 使用权资产，净额 | 14,155,246 | | | 14,922,669 | |
| 财产和设备，净额 | 856,491 | | | 1,147,963 | |
| 其他资产 | 248,651 | | | 261,191 | |
| 总资产 | $ | 125,028,691 | | | $ | 155,265,814 | |
| | | |
| 负债和股东权益 | | | |
| 流动负债： | | | |
| 应付账款 | $ | 1,216,563 | | | $ | 1,952,910 | |
| 应计费用 | 6,222,390 | | | 4,504,669 | |
| 当期部分，租赁负债 | 1,224,503 | | | 533,946 | |
| 流动负债总额 | 8,663,456 | | | 6,991,525 | |
| | | |
| 长期负债： | | | |
| 租赁责任 | 15,073,284 | | | 16,001,725 | |
| 负债总额 | 23,736,740 | | | 22,993,250 | |
| | | |
| 股东权益： | | | |
优先股，$0.001面值； 10,000,000授权股份；A系列可转换优先股， 10,000指定股份， 1,250截至2023年9月30日和2022年12月31日已发行和流通的股份 | 1 | | | 1 | |
普通股，$0.001面值； 125,000,000授权股份； 70,680,551和 70,466,885分别于2023年9月30日和2022年12月31日已发行和流通的股票 | 70,681 | | | 70,467 | |
| 额外的实收资本 | 363,768,613 | | | 357,770,825 | |
| 累计其他综合亏损 | (3,877) | | | (42,187) | |
| 累计赤字 | (262,543,467) | | | (225,526,542) | |
| 股东权益总额 | 101,291,951 | | | 132,272,564 | |
| 负债和股东权益总额 | $ | 125,028,691 | | | $ | 155,265,814 | |
见这些未经审计的简明合并财务报表的附注
OVID THERAPEUTICS
简明合并运营报表
（未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 在已结束的三个月里
2023年9月30日 | | 在已结束的三个月里
2022年9月30日 | | 在结束的九个月里
2023年9月30日 | | 在结束的九个月里
2022年9月30日 |
| 收入： | | | | | | | |
| 许可证和其他收入 | $ | 108,972 | | | $ | 11,102 | | | $ | 250,132 | | | $ | 1,456,468 | |
| 总收入 | 108,972 | | | 11,102 | | | 250,132 | | | 1,456,468 | |
| 运营费用： | | | | | | | |
| 研究和开发 | 5,332,591 | | | 5,183,253 | | | 17,945,927 | | | 19,062,192 | |
| 一般和行政 | 6,805,213 | | | 7,631,705 | | | 23,397,323 | | | 25,769,525 | |
| 运营费用总额 | 12,137,804 | | | 12,814,958 | | | 41,343,250 | | | 44,831,717 | |
| 运营损失 | (12,028,832) | | | (12,803,856) | | | (41,093,118) | | | (43,375,249) | |
| 其他收入（支出），净额 | 776,446 | | | 836,085 | | | 4,076,193 | | | 711,009 | |
| 所得税准备金前的亏损 | (11,252,386) | | | (11,967,771) | | | (37,016,925) | | | (42,664,240) | |
| 所得税准备金 | — | | | — | | | — | | | — | |
| 净亏损 | $ | (11,252,386) | | | $ | (11,967,771) | | | $ | (37,016,925) | | | $ | (42,664,240) | |
| 基本每股净亏损 | $ | (0.16) | | | $ | (0.17) | | | $ | (0.52) | | | $ | (0.61) | |
| 摊薄后的每股净亏损 | $ | (0.16) | | | $ | (0.17) | | | $ | (0.52) | | | $ | (0.61) | |
| 已发行普通股的加权平均值，基本 | 70,618,609 | | 70,430,554 | | 70,544,536 | | 70,408,657 |
| 已发行普通股的加权平均值，摊薄 | 70,618,609 | | 70,430,554 | | 70,544,536 | | 70,408,657 |
见这些未经审计的简明合并财务报表的附注
OVID THERAPEUTICS
综合亏损简明合并报表
（未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 在已结束的三个月里
2023年9月30日 | | 在已结束的三个月里
2022年9月30日 | | 在结束的九个月里
2023年9月30日 | | 在结束的九个月里
2022年9月30日 |
| 净亏损 | $ | (11,252,386) | | | $ | (11,967,771) | | | $ | (37,016,925) | | | $ | (42,664,240) | |
| 其他综合（亏损）收入： | | | | | | | |
| 有价证券的未实现（亏损）收益 | (9,085) | | | 7,335 | | | 38,310 | | | (82,792) | |
| 综合损失 | $ | (11,261,471) | | | $ | (11,960,436) | | | $ | (36,978,615) | | | $ | (42,747,032) | |
见这些未经审计的简明合并财务报表的附注
OVID THERAPEUTICS
股东权益简明合并报表（未经审计） | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| A 系列
可兑换
优先股 | | 普通股 | | 额外
实收资本 | | 累计其他综合收益（亏损） | | 累计赤字 | | 总计 |
| 股份 | | 金额 | | 股份 | | 金额 | | | | |
| 余额，2022 年 12 月 31 日 | 1,250 | | | $ | 1 | | | 70,466,885 | | | $ | 70,467 | | | $ | 357,770,825 | | | $ | (42,187) | | | $ | (225,526,542) | | | $ | 132,272,564 | |
| 通过行使股票期权发行普通股和从员工股票购买计划中购买 | — | | | — | | | 24,625 | | | 25 | | | 66,968 | | | — | | | — | | | 66,993 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,916,518 | | | — | | | — | | | 1,916,518 | |
| 其他综合收入 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | 47,817 | | | — | | | 47,817 | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (13,356,209) | | | (13,356,209) | |
| 余额，2023 年 3 月 31 日 | 1,250 | | | 1 | | | 70,491,510 | | | 70,492 | | | 359,754,310 | | | 5,630 | | | (238,882,751) | | | 120,947,682 | |
| 通过行使股票期权发行普通股和从员工股票购买计划中购买 | — | | | — | | | 112,283 | | | 111 | | | 210,986 | | | — | | | — | | | 211,097 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,948,648 | | | — | | | — | | | 1,948,648 | |
| 其他综合损失 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (422) | | | — | | | (422) | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (12,408,330) | | | (12,408,330) | |
| 余额，2023 年 6 月 30 日 | 1,250 | | | 1 | | | 70,603,793 | | | 70,603 | | | 361,913,944 | | | 5,208 | | | (251,291,081) | | | 110,698,675 | |
| 通过行使股票期权发行普通股和从员工股票购买计划中购买 | — | | | — | | | 76,758 | | | 78 | | | 223,642 | | | — | | | — | | | 223,720 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,631,027 | | | — | | | — | | | 1,631,027 | |
| 其他综合损失 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (9,085) | | | — | | | (9,085) | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (11,252,386) | | | (11,252,386) | |
| 余额，2023 年 9 月 30 日 | 1,250 | | | $ | 1 | | | 70,680,551 | | | $ | 70,681 | | | $ | 363,768,613 | | | (3,877) | | | $ | (262,543,467) | | | $ | 101,291,951 | |
| A 系列
可兑换
优先股 | | 普通股 | | 额外
实收资本 | | 累计其他综合亏损 | | 累计赤字 | | 总计 |
| 股份 | | 金额 | | 股份 | | 金额 | | | | |
| 余额，2021 年 12 月 31 日 | 1,250 | | | $ | 1 | | | 70,364,912 | | | $ | 70,359 | | | $ | 351,033,589 | | | $ | — | | | $ | (171,357,513) | | | $ | 179,746,436 | |
| 通过行使股票期权发行普通股和从员工股票购买计划中购买 | — | | | — | | | 52,333 | | | 14 | | | 33,065 | | | — | | | — | | | 33,079 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,324,812 | | | — | | | — | | | 1,324,812 | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (16,108,056) | | | (16,108,056) | |
| 余额，2022 年 3 月 31 日 | 1,250 | | | 1 | | | 70,417,245 | | | 70,373 | | | 352,391,466 | | | — | | | (187,465,569) | | | 164,996,271 | |
| 通过行使股票期权发行普通股和从员工股票购买计划中购买 | — | | | — | | | 2,143 | | | 41 | | | 109,507 | | | — | | | — | | | 109,548 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,720,217 | | | — | | | — | | | 1,720,217 | |
| 其他综合损失 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (90,127) | | | — | | | (90,127) | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (14,588,414) | | | (14,588,414) | |
| 余额，2022 年 6 月 30 日 | 1,250 | | | 1 | | | 70,419,388 | | | 70,414 | | | 354,221,191 | | | (90,127) | | | (202,053,983) | | | 152,147,496 | |
| 通过行使股票期权发行普通股和从员工股票购买计划中购买 | — | | | — | | | 47,497 | | | 53 | | | 81,576 | | | — | | | — | | | 81,629 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,782,043 | | | — | | | — | | | 1,782,043 | |
| 其他综合收入 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | 7,335 | | | — | | | 7,335 | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (11,967,771) | | | (11,967,771) | |
| 余额，2022 年 9 月 30 日 | 1,250 | | | $ | 1 | | | 70,466,885 | | | $ | 70,467 | | | $ | 356,084,810 | | | $ | (82,792) | | | $ | (214,021,753) | | | $ | 142,050,733 | |
见这些未经审计的简明合并财务报表的附注
OVID THERAPEUTICS
简明合并现金流量表
（未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| 在结束的九个月里
2023年9月30日 | | 在结束的九个月里
2022年9月30日 |
| 来自经营活动的现金流： | | | |
| 净亏损 | $ | (37,016,925) | | | $ | (42,664,240) | |
| 为将净亏损与经营活动中使用的现金进行核对而进行的调整： | | | |
| 许可协议交易中收到的非现金对价 | — | | | (945,366) | |
| 股权投资未实现（收益）亏损 | (501,648) | | | 125,721 | |
| 有价证券应计利息的变化和折扣的增加 | (1,535,648) | | | (821,024) | |
| 股票薪酬支出 | 5,496,194 | | | 4,827,072 | |
| 折旧和摊销费用 | 427,760 | | | 327,525 | |
| 使用权资产的摊销 | 767,423 | | | 614,130 | |
| 租赁负债的变化 | (237,884) | | | 650,089 | |
| 运营资产和负债的变化： | | | |
| 预付费用和其他流动资产 | (2,262,388) | | | (156,221) | |
| 保证金 | 12,491 | | | 56,943 | |
| 应付账款 | (736,347) | | | (6,093,980) | |
| 应计费用 | 1,718,358 | | | (1,972,044) | |
| 用于经营活动的净现金 | (33,868,614) | | | (46,051,395) | |
| | | |
| 来自投资活动的现金流： | | | |
| 购买有价证券 | (53,928,189) | | | (108,857,928) | |
| 有价证券的销售/到期日 | 110,000,000 | | | 30,000,000 | |
| 购买长期股权投资 | (10,000,000) | | | (2,500,000) | |
| 发行可转换短期应收票据 | — | | | (1,000,000) | |
| 购买财产和设备 | (26,602) | | | (1,104,440) | |
| 软件开发和其他费用 | (109,637) | | | (251,340) | |
| 由（用于）投资活动提供的净现金 | 45,935,572 | | | (83,713,708) | |
| | | |
| 来自融资活动的现金流： | | | |
| 行使期权和从员工股票购买计划中购买的收益 | 501,808 | | | 224,257 | |
| 融资活动提供的净现金 | 501,808 | | | 224,257 | |
| | | |
| 现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少） | 12,568,766 | | | (129,540,846) | |
| 期初现金、现金等价物和限制性现金 | 46,798,599 | | | 189,728,285 | |
| 期末现金、现金等价物和限制性现金 | $ | 59,367,365 | | | $ | 60,187,439 | |
| | | |
| 非现金投资和融资活动： | | | |
| 使用权资产换取租赁负债 | $ | — | | | $ | 15,791,769 | |
| 将短期应收票据转换为长期股权投资 | $ | — | | | $ | 1,000,000 | |
见这些未经审计的简明合并财务报表的附注
OVID THERAPEUTICS
简明合并财务报表附注
（未经审计）
注释 1 — 操作性质
Ovid Therapeutics Inc.（“公司”）根据特拉华州法律注册成立，于2014年4月1日开始运营，其主要执行办公室设在纽约州纽约。该公司是一家生物制药公司，致力于开发能够改变癫痫和癫痫发作相关疾病患者生活的药物。
自成立以来，公司几乎将所有精力都用于业务发展、研发、招聘管理和技术人员以及筹集资金，并通过发行可转换优先股、普通股、其他股票工具、出售和/或许可某些资产以及许可某些知识产权为其运营提供资金。公司面临生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于开发和监管方面的成功、竞争对手开发新技术创新、对关键人员的依赖、专有技术的保护、遵守政府法规以及获得额外资本为运营提供资金的能力。
该公司的主要现金来源是许可收入、各种公开发行和私募股本的收益、期权行使和利息收入。截至 2023 年 9 月 30 日，该公司拥有大约 $87.1百万现金、现金等价物和有价证券。自成立以来，公司已经产生了 $222.8百万收入，主要来自公司与武田制药有限公司（“武田”）的特许权使用费、许可和终止协议（“RLT协议”）。从历史上看，公司经常性亏损，运营现金流为负，并且需要大量现金资源来执行其业务计划，公司预计这种计划将在可预见的将来持续下去。该公司的累计赤字为 $262.5截至 2023 年 9 月 30 日，百万美元，营运资金为 $83.0百万美元，用于经营活动的现金为美元33.9截至2023年9月30日的九个月中为百万美元。
该公司记录的净亏损为美元11.3百万和美元37.0在截至2023年9月30日的三个月和九个月中分别为百万美元，预计至少在未来几年内，后续时期将出现亏损。该公司高度依赖其通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟、许可协议或任何此类交易的组合来寻找额外资金来源的能力。管理层认为，截至2023年9月30日，公司现有的现金、现金等价物和有价证券将足以在公司提交10-Q表季度报告之日起的至少未来12个月内为其当前运营计划提供资金。公司可能无法以可接受的条件或根本无法获得足够的额外资金。未能在需要时筹集资金可能会对公司的财务状况和推行其业务战略的能力产生负面影响。公司可能需要推迟、缩小研发计划的范围或取消研发计划，或者通过与合作者或其他方的安排获得资金，这些安排可能要求公司放弃某些候选药物的权利，否则公司可能会寻求独立开发或商业化这些候选药物的权利。
公司还面临与其业务和战略执行能力相关的其他挑战和风险，以及从事开发和商业运营的制药行业公司常见的风险和不确定性，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：公司候选产品的供应延迟或问题、单一来源供应商的流失或不遵守制造法规；确定、收购或许可其他候选产品或候选产品；药品开发和临床成功的固有不确定性；保护和加强知识产权的挑战；遵守适用的监管要求；以及获得公司任何候选产品的监管批准。
注意事项 2 — 重要会计政策摘要
公司于2023年3月13日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告附注2 “重要会计政策摘要” 中描述了公司的重要会计政策。
(A) 未经审计的中期简明合并财务报表
截至2023年9月30日的中期简明合并资产负债表以及截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并运营报表、综合亏损、现金流和股东权益未经审计。随附的未经审计的简明合并财务报表
是根据美国公认会计原则（“GAAP”）编制的，并遵循了美国证券交易委员会对中期报告的要求。在这些规则允许的情况下，GAAP通常要求的某些附注或其他财务信息被压缩或省略。这些简明合并财务报表是在与公司年度财务报表相同的基础上编制的，管理层认为，这些调整反映了所有调整，仅包括公允列报其财务信息所必需的正常经常性调整。截至2023年9月30日的三个月和九个月期间的经营业绩不一定表示截至2023年12月31日的年度或任何其他未来年度或中期的预期业绩。此处包含的截至2022年12月31日的资产负债表来自截至该日的经审计的财务报表。这些中期简明合并财务报表应与公司10-K表年度报告中包含的截至2022年12月31日止年度的公司经审计的财务报表一起阅读。
(B) 列报和合并的基础
随附的简明合并财务报表是根据公认会计原则编制的，包括Ovid Therapeutics Inc.及其全资子公司Ovid Therapeutics Hong Kong Limited的账目。所有公司间往来交易和余额均已在合并中清除。
(C) 估算值的使用
根据公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响财务报表日报告的资产负债金额和或有资产负债的披露以及报告期内报告的收入和支出金额。实际结果可能与这些估计有重大差异。
(D) 有价证券
有价证券包括对被视为可供出售证券的美国国债的投资。该公司将其自资产负债表之日起不到一年的有价证券归类为简明合并资产负债表中的流动资产。该公司在其合并资产负债表上将其原始到期日少于三个月的有价证券归类为现金等价物。这些被确定为临时性证券的未实现收益和亏损作为股东权益累计其他综合收益（亏损）的单独组成部分报告。
(E) 限制性现金
公司将所有为担保长期债务而质押的现金以及所有使用受合同条款限制的现金归类为限制性现金。除非预计将在未来 12 个月内解除限制，否则金额将报告为非流动金额。
(F) 长期股票投资
长期股权投资包括对Gensaic, Inc.（前身为M13 Therapeutics, Inc.（“Gensaic”）和Graviton Bioscience公司（“Graviton”）优先股的股权投资，这两家公司都是私人控股公司。优先股不被视为实质上的普通股，投资按成本核算，并根据可观察到的价格变化或减值进行调整，并归类为合并资产负债表上的长期股权投资，调整计入其他收益（支出），扣除简明的合并运营报表。公司已确定这些股权投资的公允价值不容易确定，因此选择了衡量替代方案。因此，股票投资的账面金额将在同一发行人的相同或相似投资的下一次可观察到的价格变动时或确认减值时调整为公允价值。在每个报告期，公司都会进行定性评估，以评估投资是否受到减值。评估包括对近期经营业绩和趋势的审查、近期投资人证券的销售/收购以及其他公开数据。如果确定某项投资减值，则公司将按其估计的公允价值将其减记。截至2023年9月30日和2022年12月31日，对Gensaic的股权投资的账面价值为美元5.1百万。截至2023年9月30日，对Graviton的股权投资的账面价值为美元10.0百万。
长期股权投资还包括对Marinus Pharmicals, Inc.（“Marinus”）普通股的股权投资，这些普通股是根据两家公司于2022年3月生效的许可协议条款作为非现金对价获得的。股票在每个报告日均按市值计价，公允价值的变化反映在公司合并资产负债表上的投资账面价值和其他收益（支出）中，扣除公司合并运营报表上的其他收益（支出）。截至2023年9月30日和2022年12月31日，对Marinus的股权投资的账面价值约为美元1.0百万和美元0.5分别是百万。
(G) 金融工具的公允价值
财务会计准则委员会（“FASB”）指南根据这些估值技术的输入是可观察还是不可观察，具体规定了估值技术的层次结构。可观察的输入反映了从独立来源获得的市场数据，而不可观察的输入反映了市场假设。该等级制度将活跃市场中相同资产或负债的未经调整的报价列为最高优先级（一级衡量），最低优先级为不可观测的投入（三级衡量）。
公允价值层次结构的三个级别如下：
•级别1：申报实体在计量日能够获得的相同资产或负债在活跃市场上的未经调整的报价。第一级主要包括价值基于市场报价的金融工具，例如交易所交易工具和上市股票。该公司的1级资产包括对美国国债货币市场基金的投资和股票证券，总额为美元37.7截至 2023 年 9 月 30 日，百万人。该公司的1级资产总额为美元42.5截至2022年12月31日，为百万。
•第 2 级 — 第 1 级中包含的除报价之外的其他可直接或间接观察到的资产或负债的投入（例如，活跃市场中类似资产或负债的报价，或非活跃市场中相同或相似资产或负债的报价）。第 2 级包括使用模型或其他估值方法进行估值的金融工具。该公司的二级资产包括美国国库券, 总计 $49.5截至 2023 年 9 月 30 日，百万美元84.1截至2022年12月31日，为百万。
•级别 3-资产或负债的不可观察输入。当金融工具的公允价值是使用定价模型、贴现现金流或类似技术确定的，并且至少有一个重要的模型假设或输入是不可观察到的，则该金融工具被视为三级。截至2023年9月30日或2022年12月31日，没有三级资产或负债。
根据这些工具的短期到期日，资产负债表中报告的现金和现金等价物、其他流动资产、应付账款和应计费用的账面金额接近其公允价值。
(H) 租赁
公司从一开始就确定一项安排是否为租赁，并根据ASC 842确认租约。运营租赁包含在公司合并资产负债表中的使用权（“ROU”）资产、流动负债和长期租赁负债中。ROU资产代表在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表公司支付租赁产生的租赁款项的义务。经营租赁ROU资产和负债在租赁开始之日根据租赁期内租赁付款的现值进行确认。公司将租赁负债中流动的部分确定为本期末计算的租赁负债与预计自本期起12个月的租赁负债之间的差额。
(I) 财产和设备
财产和设备按成本列报，并在其三年的估计使用寿命内按直线法折旧。维修和保养费用已计入支出。每当事件或情况变化表明长期资产的账面金额可能无法收回时，公司就会审查所有长期资产的可收回性，包括相关的使用年限。
(J) 研究和开发费用
公司将研发费用按实际支出支出。研发费用包括开展研发活动所产生的成本，包括临床试验成本、临床和临床前材料的制造成本以及合同服务、许可费和其他外部成本。研发费用还包括从第三方获得的许可协议的费用。将用于未来研发活动的商品和服务的不可退还的预付款在开展活动时或根据ASC 730 “研究与开发” 收到货物时计为支出.
(K) 股票薪酬
公司根据ASC 718 “薪酬—股票薪酬” 对其股票薪酬进行核算，该法规定了向员工发放的服务奖励的会计处理，并要求
公司将在必要的服务期内支出这些奖励的估计公允价值。该公司使用Black-Scholes估值模型估算所有奖励的公允价值。关键输入和假设包括期权的预期期限、股价波动、无风险利率、股息收益率、股票价格和行使价。许多假设需要大量的判断，任何变化都可能影响股票薪酬支出的确定。公司选择了一项会计政策，以记录没收情况。公司根据发放当日奖励的公允价值确认员工股票薪酬支出。补偿费用在归属期内按直线法确认。
根据ASC 718，公司对授予非雇员顾问和董事的期权奖励进行核算。已发行或承诺发行的期权的公允价值用于衡量交易，因为这比所收到服务的公允价值更可靠。公允价值以交易对手达成履约承诺或交易对手完成履约之日两者中较早者公司普通股奖励的价值来衡量。
(L) 所得税
公司采用资产负债法对所得税进行入账，该法要求确认递延所得税资产和负债，以应对因财务报表账面金额与现有资产和负债的相应税基之间的差异而产生的预计未来税收后果，以及净营业亏损结转和研发信贷。如果部分或全部递延所得税资产很可能无法变现，则提供估值补贴。税法变更的影响记录在该法律颁布期间。
(M) 每股净亏损
普通股每股净亏损的确定方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行的基本普通股和摊薄后的加权平均普通股。公司采用两类方法在普通股和参与证券之间分配收益。
在适用的情况下，归属于普通股股东的摊薄后每股净收益会调整归属于普通股股东的每股基本收益和已发行普通股的加权平均数，以考虑使用国库股法的股票期权的潜在稀释影响以及使用折换后的优先股的潜在影响。
(N) 收入确认
根据ASC 606（与客户签订的合同收入），实体在其客户获得对承诺商品或服务的控制权时确认收入，金额反映该实体为换取这些商品或服务而期望获得的对价。在适用ASC 606时，公司执行以下五个步骤：（i）确定与客户的合同；（ii）确定合同中的承诺和履约义务；（iii）确定交易价格；（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务；（v）在履行履约义务时（或当时）确认收入。只有当公司有可能收取应得的对价以换取公司向客户转让的商品或服务时，公司才将五步模式应用于合同。在合同开始时，一旦确定合同属于ASC 606的范围，公司就会评估每份合同中承诺的商品或服务，确定哪些是履约义务，并评估每种承诺的商品或服务是否不同。然后，公司将履行义务时（或作为）履行义务分配给相应履约义务的交易价格金额确认为收入。
在确认收入之前，公司对交易价格进行估计，包括受限制的可变对价。交易价格中包含可变对价的金额，前提是确认的累计收入金额可能不会发生重大逆转，并且与可变对价相关的不确定性随后得到解决。
如果有多个不同的履约义务，公司将根据其相对的独立销售价格为每项不同的履约义务分配交易价格。独立销售价格通常使用预期成本和可比交易来确定。一段时间内确认的履约义务收入是通过使用投入衡量标准衡量在完全履行履约义务方面取得的进展来确认的。
分配给与未来表现无关且无需公司相应持续参与的许可证的预付费用不可退还，在许可期限开始和许可数据、技术或产品交付时被确认为收入。如果未履行履约义务，公司将推迟确认预付许可费。
(O) 最近的会计公告
公司审查了最近发布的会计准则，并计划采用适用的会计准则。该公司预计这些标准的采用不会对其财务状况、经营业绩或现金流产生重大影响。
公司在发布时通过与适用于公司的公认会计原则有关的新声明，这些声明可能早于其生效日期。管理层认为，任何最近发布但尚未生效的会计准则，如果目前获得通过，都不会对所附财务报表产生重大影响。
注意事项 3 — 现金、现金等价物和有价证券
下表汇总了截至2023年9月30日和2022年12月31日的现金、现金等价物和有价证券的公允价值以及未实现持股收益和亏损总额：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年9月30日 |
| 摊销成本 | | 未实现持仓收益总额 | | 未实现持仓亏损总额 | | 公允价值 |
| 现金 | $ | 809,178 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 809,178 | |
现金等价物(1) | 56,626,797 | | | — | | | — | | | 56,626,797 | |
| 有价证券 | 29,639,590 | | | — | | | (3,878) | | | 29,635,712 | |
| 现金、现金等价物和有价证券总额 | $ | 87,075,565 | | | $ | — | | | $ | (3,878) | | | $ | 87,071,687 | |
(1)截至2023年9月30日的现金等价物包括美元的货币市场基金36.7百万。 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年12月31日 |
| 摊销成本 | | 未实现持仓收益总额 | | 未实现持仓亏损总额 | | 公允价值 |
| 现金 | $ | 2,853,042 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 2,853,042 | |
| 货币市场基金 | 42,014,804 | | | — | | | — | | | 42,014,804 | |
| 有价证券 | 84,175,752 | | | — | | | (42,187) | | | 84,133,565 | |
| 现金、现金等价物和有价证券总额 | $ | 129,043,598 | | | $ | — | | | $ | (42,187) | | | $ | 129,001,411 | |
截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司未持有任何超过12个月未实现亏损的证券。
有 不在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，可供出售证券的重大已实现收益或亏损。
注意事项 4 — 财产和设备以及无形资产
财产和设备概述如下：
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 家具和设备 | $ | 1,449,634 | | | $ | 1,423,032 | |
| 租赁权改进 | 306,312 | | | 306,312 | |
| 减去累计折旧 | (899,455) | | | (581,381) | |
| 财产和设备总额，净额 | $ | 856,491 | | | $ | 1,147,963 | |
折旧费用为 $104,323和 $102,071分别在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月。折旧费用为 $318,074和 $187,541分别截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月。
扣除累计摊销后的无形资产为美元222,051和 $222,100分别截至2023年9月30日和2022年12月31日，并包含在其他资产中。摊销费用为 $41,316和 $53,348对于
分别截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月。摊销费用为 $109,686和 $139,984分别截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月。
注意事项 5 — 租赁
2021 年 9 月，公司签订了 10 年其公司总部的租赁协议，期限从2022年3月10日开始，价格约为 19,000纽约州纽约哈德逊下议院的办公空间平方英尺。租约规定在租期内按月支付租金。租约下的基本租金目前为 $2.3每年一百万。租金已开始支付 10自租约开始之日起的几个月，或 2023 年 1 月 10 日，并持续到 10租金开始之日后的几年。公司签发了金额为美元的信用证1.9百万美元与租赁协议的执行有关；信用证被描述为公司简明合并资产负债表上的限制性现金。
哈德逊下议院租约的剩余租期约为 9年，并包括一次续订选项，可额外续订 五年。该公司在计算租赁负债时没有将续订期权包括在租赁期限中，因为公司无法合理地确定是否会行使续订期权。租赁付款的现值是使用递增借款利率计算的 7.02%。租赁费用包含在简明合并运营报表中的一般支出以及行政和研发费用中。
与公司经营租赁相关的ROU资产和租赁负债如下：
| | | | | |
| 9月30日
2023 |
| 使用权资产，净额 | $ | 14,155,246 | |
| 当前的租赁负债 | 1,224,503 | |
| 长期租赁负债 | $ | 15,073,284 | |
截至2023年9月30日的九个月中，运营租赁成本的组成部分如下：
| | | | | |
| 9月30日
2023 |
| 运营租赁成本 | $ | 1,625,425 | |
| 可变租赁成本 | — | |
| 短期租赁成本 | — | |
不可取消的经营租约下未来的最低承诺如下：
| | | | | |
| 2023 | 579,076 | |
| 2024 | 2,316,303 | |
| 2025 | 2,316,303 | |
| 2026 | 2,316,303 | |
| 2027 | 2,316,303 | |
| 此后 | 12,347,235 | |
| $ | 22,191,523 | |
注意事项 6 — 应计费用
应计费用包括以下内容：
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 工资和奖金累积 | $ | 3,837,431 | | | $ | 3,233,802 | |
| 研发应计收入 | 1,745,068 | | | 395,247 | |
| 应计专业费用 | 395,813 | | | 682,664 | |
| 其他 | 244,078 | | | 192,956 | |
| 总计 | $ | 6,222,390 | | | $ | 4,504,669 | |
注意事项 7 — 股东权益
公司的资本结构由普通股和可转换优先股组成。根据经修订的公司经修订和重述的公司注册证书，公司有权最多签发 125,000,000普通股和 10,000,000优先股。该公司已指定 1,250的 10,000,000授权优先股为无表决权的A系列可转换优先股（“A系列优先股”）。
普通股持有人有权 一为持有的每股股票投票。普通股持有人没有优先认购权或其他认购权，也没有与此类股票相关的赎回或偿债基金条款。根据可能适用于任何已发行优先股系列的优惠政策，普通股持有人有权按比例获得在非累积基础上申报的任何股息。在公司清算、清盘和解散时的权利方面，普通股从属于所有系列的优先股。在优先股的所有清算优惠得到满足后，普通股持有人有权获得清算收益。
有 1,250截至2023年9月30日和2022年12月31日已发行的A系列优先股股份。A系列优先股的每股可转换为 1,000持有人可以随时选择普通股。但是，除某些例外情况外，如果由于A系列优先股的转换，持有人及其关联公司拥有的股份将超过持有人书面选择时持有的任何股份，则将禁止持有人将A系列优先股转换为普通股 9.99% 或 14.99当时已发行和流通的普通股总数的百分比，持有人可以选择将该百分比更改为小于或等于的任何其他数字 19.99% 上 61提前几天通知本公司； 但是, 前提是,那么有效 61此类通知发出后的几天内，此类实益所有权限制不适用于任何实益拥有该等通知的持有人 10.0% 或 15.0根据持有人的上述初步书面选择，在发出此类通知前夕已发行和流通的普通股总数的百分比（视情况而定）。如果公司进行清算、解散或清盘，A系列优先股的持有人将获得等于美元的款项0.001在向普通股持有人分配任何收益之前，A系列优先股的每股。
2020年11月，公司与Cowen and Company, LLC（“Cowen”）签订了销售协议（“2020年自动柜员机协议”），根据该协议，公司可以不时自行决定发行和出售 “市场发行”，总发行价不超过美元的普通股75.0百万美元通过Cowen担任销售代理。截至 2023 年 9 月 30 日，该公司已经 不根据2020年自动柜员机协议出售了其所有普通股。
分红
截至2023年9月30日，该公司已经 不宣布了任何分红。 没有除非已申报和支付优先股股息，否则应申报和支付普通股股息。
注意事项 8 — 股票薪酬
公司董事会通过了 2017 年股权激励计划（“2017 年计划”），并获得公司股东的批准，该计划于 2017 年 5 月 4 日生效。根据2017年计划可发行的普通股的初始储备金为 3,052,059股份。2017年计划规定授予激励性股票期权、非法定股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励、股票增值权、基于业绩的股票奖励和其他形式的股票奖励。此外，2017年计划规定发放绩效现金奖励。根据2017年计划，公司的员工、高级职员、董事、顾问和顾问有资格获得奖励。2017年计划通过后，公司先前的计划将不再发放更多奖励。根据
2017年计划的条款，每年1月1日，计划限额应增加（x）中的较小值 5截至12月31日已发行普通股数量的百分比，以及（y）董事会可能自行决定的较小数量。在 2023 年 1 月 1 日和 2022 年 1 月 1 日，再增加 3,523,344和 1,000,000根据2017年计划，股票分别留待发行。截至 2023 年 9 月 30 日，有 4,371,869根据2017年计划预留和可供发行的公司普通股。
公司董事会通过了2017年员工股票购买计划（“2017 ESPP”），该计划于2017年5月4日生效，公司股东也批准了该计划。根据2017年ESPP可发行的普通股的初始储备金为 279,069股份。2017年的ESPP允许员工以以下价格购买公司的普通股 15在指定的半年购买日期可享受市价的百分比折扣。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中， 33,931和 37,872股票分别是在2017年的ESPP下购买的，公司记录的支出为美元13,783和 $20,687，分别地。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中， 63,761和 76,455股票分别是根据2017年ESPP购买的，公司记录的支出为美元42,383和 $61,882，分别地。根据2017年ESPP预留发行的普通股数量在每年1月1日自动增加，从2018年1月1日开始，一直持续到2027年1月1日，增加（i）中较低者 1占上一个日历年12月31日已发行的公司普通股总数的百分比，(ii) 550,000股份或 (iii) 董事会确定的较少数量的股份。董事会在 2023 年 1 月 1 日和 2022 年 1 月 1 日之前采取行动，规定有 不在任一日期，根据2017年ESPP预留发行的股票数量均有所增加。截至 2023 年 9 月 30 日，有 352,846根据2017年ESPP预留和可供发行的公司普通股。
公司董事会通过了 2014 年股权激励计划（“2014 年计划”），该计划授权公司以激励性股票期权、非法定股票期权、股票增值权、限制性股票和限制性股票单位的形式授予普通股，公司股东也批准了该计划。2014年的计划在未来奖励方面已于2017年5月终止，尽管它仍然适用于2014年计划中仍未兑现的期权条款。根据2014年计划，将不授予任何额外的股票奖励，根据2014年计划授予的所有回购、没收、到期或取消的未偿还股票奖励将根据2017年计划的条款可供授予。截至 2023 年 9 月 30 日，可供购买的期权 1,663,597根据2014年计划，普通股已流通。
除非个人期权协议中另有规定，否则根据先前计划和2017年计划授予的股票期权通常具有 十年术语和 a 四年分级归属期。归属要求通常以受赠方在归属期间继续为公司服务为条件。一旦归属，所有授予的期权均可从授予之日起行使直至到期。期权授予不可转让。既得期权通常仍可行使 90期权持有人终止在公司的服务后的几天。如果期权持有人在受雇于公司或向公司提供服务期间死亡或残疾，则行使期限延长至 12月。
基于绩效的期权奖励通常具有相似的条款，根据协议的具体条款，归属从业绩条件实现和到期之日开始。2023 年 9 月 30 日，有 不基于性能的选项非常出色。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，授予的期权的公允价值是使用Black-Scholes期权估值模型估算的。Black-Scholes期权估值模型的输入需要重要的假设，详见下表。无风险利率基于授予之日美国国债的利率，到期日大致等于授予日的预期寿命。根据美国证券交易委员会工作人员会计公告编号，预期寿命基于简化的方法。话题 14D.从2023年1月1日起，预期波动率是根据公司首次公开募股以来的历史波动率估算的。
用于计算非雇员期权授予日公允价值的所有假设通常与授予员工期权的假设一致。如果公司终止其任何咨询协议，协议所依据的未归还期权也将被取消。
公司授予了 零和 70,000非雇员顾问分别在截至2023年9月30日的三个月和九个月内提供服务的股票期权，以及 不截至2022年9月30日的三个月和九个月的股票期权。有 99,792和 130,834截至2023年9月30日和2022年9月30日未兑现的未归属非雇员期权。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中，与非雇员股票期权相关的确认总支出为美元106,032和 $106,806，分别地。截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，与非雇员股票期权相关的确认总支出为美元377,816和 $461,913，分别地。与非雇员股票期权相关的未确认薪酬支出总额为美元365,301截至2023年9月30日。
该公司做到了 不确认截至2023年9月30日或2022年9月30日的九个月内基于非员工绩效的期权奖励的任何支出。
公司授予了 4,000和 266,800在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月内分别向员工提供股票期权。公司授予了 2,934,500和 4,555,641在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月内分别向员工提供股票期权。曾经有 5,985,002和 7,010,800分别截至2023年9月30日和2022年9月30日未兑现的未归属员工期权。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中，与员工股票期权相关的确认总支出为美元1.5百万和美元1.6分别为百万。截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，与员工股票期权相关的确认总支出为美元5.1百万和美元4.3分别为百万。与员工股票期权相关的未确认薪酬支出总额为美元10.8截至2023年9月30日，百万人。
没有在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，对基于员工绩效的期权的支出进行了确认。公司确认的总支出为 $94,000适用于截至2022年9月30日的三个月和九个月内基于员工绩效的选项。
公司的股票薪酬支出在运营费用中确认如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束 | | 九个月已结束 |
| 2023年9月30日 | | 2022年9月30日 | | 2023年9月30日 | | 2022年9月30日 |
| 研究和开发 | $ | 345,292 | | | $ | 487,368 | | | $ | 4,060,725 | | | $ | 1,270,244 | |
| 一般和行政 | 1,285,736 | | | 1,294,675 | | | 1,435,469 | | | 3,556,828 | |
| 总计 | $ | 1,631,028 | | | $ | 1,782,043 | | | $ | 5,496,194 | | | $ | 4,827,072 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束 | | 九个月已结束 |
| 2023年9月30日 | | 2022年9月30日 | | 2023年9月30日 | | 2022年9月30日 |
| 股票期权 | $ | 1,617,244 | | | $ | 1,761,356 | | | $ | 5,453,810 | | | $ | 4,765,190 | |
| 员工股票购买计划 | 13,784 | | | 20,687 | | | 42,384 | | | 61,882 | |
| 总计 | $ | 1,631,028 | | | $ | 1,782,043 | | | $ | 5,496,194 | | | $ | 4,827,072 | |
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月内授予的员工期权的公允价值是根据以下假设估算的：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束 | | 九个月已结束 |
| 2023年9月30日 | | 2022年9月30日 | | 2023年9月30日 | | 2022年9月30日 |
| 加权
平均值 | | 加权
平均值 | | 加权
平均值 | | 加权
平均值 |
| 波动性 | 83.16 | % | | 86.90 | % | | 84.56 | % | | 87.17 | % |
| 预期期限（年） | 6.08 | | 6.08 | | 6.07 | | 6.07 |
| 股息率 | 0.00 | % | | 0.00 | % | | 0.00 | % | | 0.00 | % |
| 无风险利率 | 4.19 | % | | 2.90 | % | | 3.97 | % | | 2.20 | % |
| 授予日期权的公允价值 | $ | 2.61 | | | $ | 1.61 | | | $ | 1.92 | | | $ | 2.13 | |
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月内授予的非雇员期权的公允价值是根据以下假设估算的：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束 | | 九个月已结束 |
| 2023年9月30日 | | 2022年9月30日 | | 2023年9月30日 | | 2022年9月30日 |
| 加权
平均值 | | 加权
平均值 | | 加权
平均值 | | 加权
平均值 |
| 波动性 | — | % | | — | % | | 83.73 | % | | — | % |
| 预期期限（年） | 0.00 | | 0.00 | | 5.32 | | 0.00 |
| 股息率 | 0.00 | % | | 0.00 | % | | 0.00 | % | | 0.00 | % |
| 无风险利率 | — | % | | — | % | | 3.86 | % | | — | % |
| 授予日期权的公允价值 | $ | — | | | $ | — | | | $ | 2.21 | | | $ | — | |
下表汇总了未偿还期权的数量和加权平均行使价：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 股票数量 | | 加权
平均值
运动
价格 | | 加权
平均值
剩余的
合同的
岁月生活 | | 聚合
固有的
价值 |
| 2022年12月31日未偿还的期权 | 12,961,238 | | | $ | 4.13 | | | 7.42 | | $ | 62,158 | |
| 已授予 | 3,004,500 | | | 2.62 | | | 9.44 | | |
| 已锻炼 | (134,905) | | | 2.74 | | | | | |
| 被没收或已过期 | (665,956) | | | 3.52 | | | | | |
| 2023 年 9 月 30 日未偿还期权 | 15,164,877 | | | $ | 3.86 | | | 7.14 | | $ | 11,557,144 | |
| 2023 年 9 月 30 日归属并可行使 | 9,080,083 | | | $ | 4.54 | | | 6.11 | | $ | 5,268,442 | |
截至 2023 年 9 月 30 日，大约有 $11.2数百万笔未确认的股票薪酬支出与员工和非雇员补助金有关，预计将在剩余的平均归属期内予以确认 2.32年份。
注意事项 9 — 所得税
公司的中期所得税准备金包括美国联邦和州所得税，该所得税基于公司预计的全年预计年度有效税率以及离散项目的税收影响。公司每个季度都会更新其年度有效税率的估计，并在必要时记录累积调整。截至2023年9月30日，公司处于税前亏损状况，预计全年将保持亏损状况。
在截至2023年9月30日的九个月中，该公司做到了 不记录任何税收优惠或支出。
在评估递延所得税资产的可变现性时，管理层评估递延所得税资产的部分或全部变现的可能性是否更大。递延所得税资产的最终实现取决于在临时差额可以扣除和/或可以利用净营业亏损的时期内未来应纳税所得额的产生。在确定更有可能变现的递延所得税资产净额时，管理层会评估所有正面和负面证据。这些证据包括但不限于先前的收入记录、应纳税临时差额的预定撤销、税收筹划策略和预计的未来应纳税所得额。高度重视可客观核实的正面和负面证据。基于这些因素，包括近年来的累计亏损，截至2023年9月30日，公司继续维持其递延所得税净资产的全额估值补贴。
注释 10 — 承付款和意外开支
许可协议
西北大学许可协议
2016年12月，公司与西北大学（“西北大学”）签订了许可协议，根据该协议，西北航空授予该公司某些发明（“西北专利权”）的全球独家专利许可，这些发明涉及特定化合物和此类化合物的相关使用方法，以及与西北专利中声称的发明实践相关的某些专有技术。该公司正在根据该协议开发 OV329。
根据西北协议，该公司被授予使用西北专利权进行所有用途的产品研究、开发、制造和商业化的专有权利。该公司已同意不会使用西北专利权来开发任何用于治疗癌症的产品，但西北航空不得将该技术的使用权授予他人用于癌症。公司还有选择权，可在协议期限内行使根据某些知识产权获得独家许可，该许可涵盖与许可协议所涉主要化合物具有相同或相似作用机制的新型化合物。西北航空保留代表自己和其他非营利机构使用西北专利权和实践其中声称的发明用于教育和研究目的的权利，以及发布有关西北专利权所涵盖发明的信息的权利。
签订西北协议后, 公司预先支付了不可信贷的一次性许可证发行费 $75,000，并且需要支付每年的许可证维护费 $20,000，这笔款项可抵扣根据协议首次商业销售许可产品后向西北航空支付的任何特许权使用费。公司负责申请、起诉和维护西北专利的所有持续费用，但也有权使用自己的专利律师控制此类活动。作为根据西北协议授予公司的权利的对价, 公司必须向西北航空支付总额不超过$的款项5.3百万在西北专利涵盖的首批产品实现某些开发和监管里程碑后，以及任何此类产品商业化后，将需要向西北航空支付分级特许权使用费，以低至中个位数的百分比对公司、其关联公司或分许可方对此类产品的净销售额支付分级特许权使用费，但须遵守标准的削减和抵消。公司的特许权使用费义务视产品和国别而定，直到涵盖该国家/地区适用产品的许可专利中最后到期的有效索赔到期日为止，以较晚者为准 10在该国家首次商业销售此类产品后的几年。如果公司对西北专利权进行再许可，则有义务向西北航空支付公司获得的分许可收入的特定百分比，从较高的个位数到最低的数额不等。
西北协议要求公司至少采取商业上合理的努力进行开发和商业化 一受西北专利权保护的产品。
除非提前终止，否则西北协议将一直有效，直到公司在该协议下的付款义务到期。公司有权根据事先书面通知或因西北航空未治愈的重大违规行为以任何理由终止协议。西北航空可能会因公司未解决的重大违约或破产而终止协议。
AstraZeneca AB许可协议
2021 年 12 月 30 日，公司与阿斯利康公司（“阿斯利康”）签订了针对KCC2转运体的早期小分子库的独家许可协议，包括主要候选药物 OV350。协议执行后，公司有义务预付现金款项 $5.0百万股，并发行了公司普通股，金额等于美元7.3百万美元，基于公司普通股的交易量加权平均价格 30交易执行日期前的工作日。由于在阿斯利康许可协议中获得的无形资产没有其他未来用途，因此产生的所有费用均被视为研发费用。该公司的总收入为 $12.3百万美元作为2021年12月与该协议相关的研发费用。
根据阿斯利康的许可协议, 该公司同意支付最高可达美元的里程碑式付款203.0在实现某些发展、监管和销售里程碑后获得百万美元。第一笔付款 $3.0在1期临床研究中，生物标志物读数呈阳性之后，成功完成了对许可产品的第一项2期临床研究，届时将获得百万美元。
Gensaic 合作和期权协议
2022年8月，公司与Gensaic签订了合作和期权协议（“合作协议”）。合作协议涉及在Gensaic的专有平台上研究和开发针对某些中枢神经系统罕见疾病靶标的噬菌体衍生粒子（“PDP”）产品。
根据合作协议，Gensaic授予公司独家选择权，以获得某些已确定的主要PDP产品的独家许可，这些产品可在期权期到期前的任何时间行使。一旦公司确定出具有足够功效的产品，公司就可以对该PDP产品的特定研究计划行使选择权。
公司应向Gensaic偿还Gensaic与已确定的PDP产品的具体研究计划相关的研究费用；研究计划和预算应由双方共同商定，不得超过美元3.0任何研究年度都有百万个。在研究费用发生期间，公司将把这些报销款项记作研发成本。2023 年 5 月，公司确定了主要的 PDP 候选人进行进一步研究，并提供了 $3.5向Gensaic捐款百万美元，以支持批准的研究计划和预算。该金额在研发过程中记为支出，其余金额包含在简明合并资产负债表中的预付费用和其他流动资产中。
如果产品最终根据本协议实现商业化，则公司应根据特许权使用费期内所有许可的PDP产品的净销售额，在中等个位数至低两位数范围内向Gensaic支付分级特许权使用费。公司还负责支付可能的分层里程碑付款，最高可达美元452.0百万美元，以某些销售里程碑事件的实现和开发里程碑的批准为基础 三或更多产品。Gensaic还可以选择成为PDP产品开发和商业化的合作伙伴，以换取根据Gensaic行使选择权之日公司所产生成本的百分比收取费用。如果Gensaic选择行使期权，公司将不再需要支付Gensaic特许权使用费或里程碑付款。
公司可以通过向Gensaic提供书面通知来终止本协议 90终止日期的前几天。
截至2023年9月30日，这些或有付款都不被认为是可能的。
突发事件
当可能已发生负债并且可以合理估计金额时，将记录因索赔、评估、诉讼、罚款和罚款及其他来源而产生的意外损失负债。与意外损失有关的法律费用按实际发生的费用记作支出。公司目前不参与正常业务过程中出现的任何法律事务。
根据各自雇佣协议的条款，我们的某些执行官有资格在无故解雇或因 “永久残疾” 或 “有正当理由辞职” 时获得遣散费和福利，前提是执行官向公司提交了令人满意的索赔书，并取决于执行官遵守不竞争和不招揽限制性契约。
注释 11 — 合作和许可协议
武田合作
2017年1月6日，公司与武田签订了许可和合作协议，根据该协议，该公司向武田授予了在某些地区开发和商业化soticlestat的某些专有权利。
2021年3月，公司签订了RLT协议，根据该协议，武田获得了公司的权利 50soticlestat的全球份额百分比，公司根据公司的相关知识产权向武田授予了全球独家许可，以开发和商业化用于治疗发育和癫痫性脑病，包括Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征在内的在研药物soticlestat。
根据RLT协议，soticlestat的所有权利均归武田所有或由武田独家许可给武田。武田承担了soticlestat的开发和商业化的所有责任和成本，根据最初的合作协议，该公司不再对武田承担任何财务义务，包括里程碑付款或任何未来的开发和商业化成本。2021 年 3 月 29 日，在 RLT 协议到期后，公司收到了预付款 $196.0百万美元，如果成功开发了 soticlestat，将有资格获得最高额外的 $660.0在武田实现开发、监管和销售里程碑之后，数百万美元。此外，公司将有权获得分级特许权使用费，起价为低两位数，最高可达 20如果获得监管部门的批准，则占soticlestat销售额的百分比。如果有迹象表明soticlestat在开始的时期内获得批准和销售，则特许权使用费将按国家和产品逐一支付
此类产品在该国首次商业销售的日期，以该产品的专利权在该国到期的日期为后者，以及首次商业销售的指定周年纪念日结束。
在截至2023年9月30日的九个月中， 不费用是根据RLT协议确认的。
Healx 许可和期权协议
2022年2月1日，公司与Healx有限公司（“Healx”）签订了独家许可期权协议（“Healx许可和期权协议”）。根据Healx许可和期权协议的条款，Healx已获得为期一年的期权，以研究加博沙多（“OV101”）作为1B/2A期临床试验中脆性X综合征潜在联合疗法的一部分，以及其他适应症的治疗方法，预付费用为美元0.5百万美元，以及支持起诉和维护我们相关知识产权的费用。在一年期权期结束时，Healx可以选择担保公司相关知识产权下的独家许可权，以换取额外支付美元2.0百万美元，开发和商业里程碑付款，以及低至中等水平的两位数特许权使用费。2023年2月1日，公司批准将期权期限延长至 四个月让 Healx 继续调查 gaboxadol。特许权使用费应按国别和逐个产品支付，期限从此类产品首次商业销售之日开始，到该国的专利权到期日和首次商业销售的指定周年纪念日止。
行使期权后，Healx将承担gaboxadol的开发和商业化的所有责任和成本。在临床2B期的积极公布结束时，公司将保留与Healx（“Ovid Opt-In Right”）共同开发和共同商业化该计划的选择权，并将分享净利润和亏损以代替里程碑和特许权使用费。如果行使Ovid选择权，公司将被要求向Healx付款 50开发成本的百分比。该公司不打算对加博沙多进行进一步的试验。Healx许可和期权协议的期限将持续到（a）所有相关特许权使用费条款到期，或者如果Healx在Healx许可和期权协议中定义的期权期限或期权期限内没有行使期权，则该期限到期，或（b）如果Healx确实在期权期内行使了期权，并且公司没有行使Ovid选择权，则该期限到期时以较晚者为准在其必须选择加入的时期内，或者选择加入期内，或者选择加入条款以其他方式终止，在所有付款义务到期时，或（c）如果Healx确实在期权期内行使了期权，并且公司确实在选择期内行使了Ovid的选择权，例如Healx和公司都没有继续利用gaboxadol。此外，如果公司行使Ovid选择权来共同开发该计划并共同商业化，则其净利润份额将归于先前与其签订许可协议的第三方。如果公司不行使Ovid的选择权，它将欠第三方一部分的里程碑和特许权使用费。
2023年6月9日，公司对Healx许可和期权协议进行了修订，对有关Healx向公司支付期权行使费的时间安排、临床和监管里程碑支付结构以及特许权使用费支付结构的条款进行了修订。此外，双方同意，在行使期权后，Healx将承担专利维护和起诉的直接责任，公司将向Healx移交与活性药物成分和成品gaboxadol有关的所有供应义务以及公司拥有的与制造此类许可产品相关的任何相关许可技术和专有知识。
没有在截至2023年9月30日的九个月中，确认了与该协议相关的收入。在截至2022年9月30日的九个月中，该公司的收入为美元0.5百万与 Healx 许可和期权协议有关。
Marinus Pharmicals 外包许可协议
2022年3月1日，公司与Marinus签订了独家专利许可协议（“Marinus许可协议”）。根据Marinus许可协议，公司授予Marinus独家、不可转让（除非其中明确规定）、特许权使用权和许可，允许其在该领土（包括美国、欧洲经济区、英国和瑞士）开发、制造、商业化、推广、分销、销售、要约销售和进口特许产品（包括美国、欧洲经济区、英国和瑞士）。CDKL5继美国食品和药物管理局于2022年3月18日获得监管部门批准该地区的第一款许可产品之后，Marinus根据公司的选择发布了 123,255马里努斯普通股的股份，面值美元0.001每股，作为付款。Marinus许可协议还规定，Marinus根据销售的每种此类许可产品的净销售额以个位数向公司支付特许权使用费。
公司录得的收入和对股权证券的相关投资约为 $0.9百万美元与2022年3月18日的专利许可协议有关，按2022年3月1日的马里纳斯普通股价格计算。
该公司在Marinus普通股上有未实现的收益0.1百万美元，未实现损失为美元0.1在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，分别为百万美元，这些收益被记录为股权证券的未实现收益（亏损），反映在简明合并运营报表中的其他收益（支出）中。
Graviton 许可协议和股权收购
2023年4月30日，公司与Graviton签订了合作和许可协议（“Graviton协议”），根据该协议，该公司获得了Graviton开发和商业化Graviton的 ROCK2 抑制剂库的独家许可，包括其在全球（不包括中国、香港、澳门和台湾）罕见中枢神经系统疾病（“CNS”）（不包括肌萎缩侧索硬化）中的主导项目 GV101。根据引力协议，该公司和Graviton计划研究脑海绵状畸形中的 GV101，以及Graviton在其他罕见中枢神经系统疾病中的ROCK2 抑制剂库。公司将负责产品的所有开发和商业化成本。如果该公司获得监管部门的批准并将Graviton的任何 ROCK2 抑制剂商业化，它将按中到高年级的净销售额向Graviton支付分级特许权使用费。作为Graviton协议的一部分，该公司还以美元的价格购买了Graviton的优先股10.0百万。该公司在其简明的合并资产负债表中将购买优先股记录为长期股权投资。
注释 12 — 关联方交易
2021 年 3 月，公司与武田签订了 RLT 协议。有关 RLT 协议的描述，请参阅注释 11。
注释 13 — 每股净亏损
每股基本净亏损是根据该期间已发行普通股的加权平均数计算得出的，不包括尚未归属的已发行股票期权。在公司记录净收益的任何时期，摊薄后的每股净收益是根据该期间已发行普通股的加权平均数加上该期间已发行普通股的加权平均值的稀释影响计算得出的，该期间假设行使了根据库存股法确定的已发行股票期权以及假设将优先股转换为普通股，使用如果转换方法确定。摊薄后的每股净亏损等于每股基本净亏损，这是由于不包括已发行股票期权和可转换优先股，因为纳入这些证券会对每股金额产生反稀释影响。
普通股每股基本亏损和摊薄后的净亏损是按照参与证券和多类股票所需的两类方法列报的。该公司将其优先股视为参与证券。
在公司记录净收益的任何时期，在确定归属于普通股股东的净收益时，将从净收益中减去分配给参与证券的未分配收益。未分配收益是根据优先股和普通股的参与权分配的，就好像该年度的收益已经分配一样。在公司确认净亏损的时期，未分配亏损仅分配给普通股，因为参与证券不参与公司的亏损。每股基本净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。参与证券不包括在已发行的基本加权平均普通股中。
下表汇总了每股基本净亏损和摊薄净亏损的计算：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 在截至9月30日的三个月中 | | 在截至9月30日的九个月中， |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 净亏损 | $ | (11,252,386) | | | $ | (11,967,771) | | | $ | (37,016,925) | | | $ | (42,664,240) | |
| 归属于参与证券的净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | |
| 归属于普通股股东的净亏损 | $ | (11,252,386) | | | $ | (11,967,771) | | | $ | (37,016,925) | | | $ | (42,664,240) | |
| | | | | | | |
| 在截至9月30日的三个月中 | | 在截至9月30日的九个月中， |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 归属于普通股股东的净亏损 | $ | (11,252,386) | | | $ | (11,967,771) | | | $ | (37,016,925) | | | $ | (42,664,240) | |
| 使用的加权平均已发行普通股 计算每股净亏损——基本 | 70,618,609 | | | 70,430,554 | | | 70,544,536 | | | 70,408,657 | |
| 使用的加权平均已发行普通股 计算每股亏损——摊薄 | 70,618,609 | | | 70,430,554 | | | 70,544,536 | | | 70,408,657 | |
| 基本每股净亏损 | $ | (0.16) | | | $ | (0.17) | | | $ | (0.52) | | | $ | (0.61) | |
| 摊薄后的每股净亏损 | $ | (0.16) | | | $ | (0.17) | | | $ | (0.52) | | | $ | (0.61) | |
以下可能具有稀释性的证券由于具有反稀释作用，因此被排除在摊薄后的加权平均已发行股票的计算范围之外：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 在截至9月30日的三个月中 | | 在截至9月30日的九个月中， |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 购买普通股的股票期权 | 15,164,877 | | | 13,013,259 | | | 15,164,877 | | | 13,013,259 | |
| 转换A系列可转换优先股后可发行的普通股 | 1,250,000 | | | 1,250,000 | | | 1,250,000 | | | 1,250,000 | |
注意 14 — 后续事件
2023年10月17日，公司与Ligand Pharmicals Incorporated（“Ligand”）签订了购买和销售协议（“配体协议”），向Ligand出售一台 13根据与soticlestat的潜在批准和商业化相关的RLT协议应向公司支付的潜在特许权使用费和里程碑付款的利息百分比。根据配体协议，Ligand向公司支付了美元30百万，减去 $100,000可报销的费用。公司保留了 87此类潜在特许权使用费和里程碑付款的利息百分比。 该公司预计将根据ASC 470对这笔交易进行核算。
第 2 项。 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下信息应与我们在本10-Q表季度报告中包含的未经审计的简明合并财务报表及其附注以及2023年3月13日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2022年12月31日年度的10-K表年度报告中包含的经审计的财务信息及其附注一起阅读。除历史财务信息外，以下讨论还包含基于我们当前计划、预期和信念的前瞻性陈述，这些陈述涉及风险、不确定性和假设。由于许多因素，包括第二部分第1A项 “风险因素” 部分中列出的因素，我们的实际业绩和选定事件发生的时间可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的结果和时间存在重大差异。您应仔细阅读本10-Q表季度报告的 “风险因素” 部分，以了解可能导致实际业绩与我们的前瞻性陈述存在重大差异的重要因素。另请参阅标题为 “关于前瞻性陈述的特别说明” 的部分。
概述
我们是一家生物制药公司，致力于开发以科学为导向和以患者为中心的药物来改变癫痫和癫痫发作相关疾病患者的生活。我们已着手成为罕见癫痫和有发作症状的难治神经系统疾病领域的领导者。迄今为止，我们的潜在小分子药物的差异化产品线已经产生了四种独特的抗癫痫计划，其中三项我们正在积极开发，第四项是我们共同开发的，随后被武田有限公司（“武田”）回购。该渠道是使用综合而严格的业务开发、研究和临床开发方法精心策划的。我们正在研发的所有项目都会根据调节神经元过度兴奋的外在或内在因素上起作用，我们认为神经元过度兴奋是癫痫发作和其他神经系统疾病的基础。在加入Ovid之前，我们的管理团队在各自职业生涯中为开发和推出超过25种经批准的药物所做的集体经验和贡献，对罕见疾病和神经系统疾病有着深刻的了解。这样的经验包括许多经批准的抗癫痫药物。我们对导致过度兴奋的潜在生物靶标和难治性癫痫病理学的了解已经产生了临床阶段的开发项目，其中最先进的是soticlestat，武田于2021年回购了该产品，武田正在伦诺克斯-加斯陶综合征和德拉维特综合征的两项关键性3期试验中积极研究该项目。我们的三个项目中有两个正在进行临床试验。我们预计将提交研究性新药（IND）申请，在2024年下半年开始第三个项目的临床试验。
随着时间的推移，我们已经建立了一种可复制和可扩展的方法来开发小分子候选药物，首先是在临床前进行动物疾病模型和毒理学研究，以便在进入临床之前建立证据和信心。最初，我们正在寻找罕见癫痫和癫痫发作障碍的治疗资产，因为它们可以利用具有成本效益的加速开发计划，并且可以使用具体和可测量的终点进行评估，例如癫痫发作和脑电图（EEG）读数。除了癫痫发作，如果成功开发和上市，我们还打算探索我们的产品线资产，以寻找由神经元过度兴奋引起的更广泛的神经系统适应症（如适用）。我们对罕见癫痫和癫痫发作的一致关注增强了我们的信念，即我们可以开发和生产多种新型药物，扩大我们的基础设施，从而成功完成我们的使命。
自2014年4月成立以来，我们已将大部分精力投入到组织和规划我们的业务、建立我们的管理和技术团队、收购运营资产和筹集资金上。历史上，我们主要通过出售股本为我们的业务提供资金。截至2023年9月30日，我们已通过出售可转换优先股和普通股筹集了2.754亿美元的净收益，其中不包括根据买卖协议（“配偶协议”）从Ligand Pharmicals Incorporated（“Ligand”）获得的3000万美元，用于向Ligand出售我们有资格获得的某些特许权使用费、监管和商业里程碑款项 特许权使用费、许可和终止协议（“RLT 协议”） 和武田在一起。在前几个时期，我们还通过许可和合作协议创造了收入。截至2023年9月30日，我们拥有8,710万美元的现金、现金等价物和有价证券。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为2.625亿美元。
我们预计，至少在未来几年内，将继续产生巨额支出和营业亏损。我们的净亏损可能在不同时期之间波动很大，这取决于我们计划的临床试验的时间以及其他研发和商业开发活动的支出。我们预计，随着时间的推移，我们的支出将大幅增加：
•继续我们候选药物的正在进行和计划中的临床前和临床开发；
•通过药物、候选药物或技术的开发、收购或获得许可，建立候选药物组合；
•针对我们未来可能研发的任何其他候选药物，启动临床前研究和临床试验；
•为我们成功完成临床试验的当前和未来候选药物寻求上市许可；
•建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得上市批准的任何候选药物商业化；
•开发、维护、扩大和保护我们的知识产权组合；
•实施运营、财务和管理系统；以及
•吸引、雇用和留住额外的行政、临床、监管、制造、商业和科研人员。
下图列出了我们的候选药物的状态和作用机制：
关于武田于2023年10月公布的第二季度财报，武田重申了两项评估soticlestat针对伦诺克斯-加斯托特和德拉维特综合征的关键第三阶段试验的监管申报的预期时间表，预计将在武田2024财年进行。根据与武田签订的RLT协议，如果soticlestat成功获得批准并商业化，Ovid有资格获得高达6.6亿美元的监管和商业里程碑以及所有适应症和地区最高20％的分级特许权使用费。 2023年10月，我们签订了配额协议，向Ligand出售潜在里程碑的13％权益，以及根据RLT协议我们有资格获得的特许权使用费。根据配体协议，Ligand向公司支付了3000万美元，减去了10万美元的可报销费用。我们保留此类潜在里程碑和特许权使用费付款的87％的所有权。
2023 年 5 月，我们批准了 OV888（前身为 GV101）和含有 pr 的高选择性 Rho 相关线圈库的许可来自Graviton Biosciences的蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，并与Graviton Biosciences签订了研究与合作协议。根据合作，Graviton负责通过第二阶段开发开发主导计划，然后我们将负责第三阶段的开发和商业化。 本次合作的牵头项目 OV888 正在进行一期多剂量递增剂量研究。OV888 采用硬胶囊配制，我们预计它将成为未来的临床配方。该第一阶段研究预计将于2024年上半年完成。Ovid和Graviton打算在2024年下半年启动一项针对脑海绵状畸形患者的信号查找试验。到目前为止，在1期研究中未观察到严重的不良事件。
2022年12月，我们在健康志愿者中启动了一项针对下一代GABA-氨基转移酶抑制剂 OV329 的1期研究。该研究在单一剂量上升队列中继续进行剂量递增，预计将启动 多次递增剂量研究。到目前为止，在1期研究中未观察到严重的不良事件。在 2023 年 10 月 2 日的研发日上，我们分享了临床前数据，这些数据表明 OV329 会引起脑电图反应，这是抗惊厥活性的药效学标志。随后，我们指导我们要添加经颅术
磁刺激到1期研究，除了通过磁共振光谱测量目标参与度外，还将作为疗效的第二种生物标志物。目前的第一阶段预计将于2024年下半年完成。此外，根据新出现的证据表明 GABA-AT 抑制可能有效治疗癫痫持续状态，我们宣布计划开发一种 OV329 静脉注射配方，以用于急性癫痫发作。静脉注射配方的IND申请预计将于2024年下半年提出。
我们是还开发了氯化钾共转运蛋白 2 (KCC2) 的直接激活剂产品组合，用于潜在的癫痫发作和其他神经系统适应症，包括 OV350。我们正在进行多项非临床研究，以描述直接激活我们的化合物库中的KCC2的治疗潜力，KCC2是与包括癫痫在内的许多神经系统疾病相关的生物学靶标。OV350 的静脉注射配方正朝着预期在 2024 年下半年抗惊厥适应症的临床试验迈进。2023 年 10 月，我们还在研发日上展示了动物研究，这些研究证实了 OV350 的潜在抗精神病特性。我们认为，非癫痫适应症可能代表公司未来的发展合作机会。
重大风险和不确定性
全球经济放缓、全球医疗保健系统的总体中断以及与银行倒闭、公共卫生危机和全球地缘政治紧张局势相关的其他风险和不确定性，例如俄罗斯和乌克兰之间的持续战争和以色列战争，可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。由此产生的高通货膨胀率可能会对我们的业务以及相应的财务状况和现金流产生重大影响。通货膨胀因素，例如临床试验材料和供应成本的增加、利率和管理费用可能会对我们的经营业绩产生不利影响。利率上升也构成了影响美国经济的最新挑战，并可能使我们将来更难以可接受的条件获得传统融资。此外，经济状况给股价带来了下行压力。尽管我们认为通货膨胀迄今尚未对我们的财务状况或经营业绩产生重大影响，但由于供应链限制、俄罗斯和乌克兰之间持续战争以及以色列战争导致的全球地缘政治紧张局势、全球宏观经济状况和员工可用性恶化，我们的运营成本，包括劳动力成本和研发成本可能会在不久的将来增加（尤其是在通货膨胀率居高不下或再次开始上升的情况下）工资增加，这可能导致我们的营运资本资源承受额外压力。
此外，我们还面临与我们的业务和战略执行能力相关的其他挑战和风险，以及从事开发和商业运营的制药行业公司共同面临的风险和不确定性，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：识别、收购或许可候选产品或候选产品；获得监管部门对候选产品的批准；药品开发和临床成功的固有不确定性；以及保护方面的挑战并增强我们的知识产权；遵守适用的监管要求。
财务运营概述
收入
我们根据各种许可和合作协议创造了收入。我们没有从商业药物销售中获得任何收入，除非或直到我们获得监管部门的批准并将一种或多种当前或未来的候选药物商业化，否则我们预计不会产生任何进一步的收入。将来，我们还可能寻求通过研发付款、许可费和其他预付或里程碑付款的组合来创造收入。
研究和开发费用
研发费用主要包括我们的研究活动所产生的成本，包括我们的产品发现工作和候选产品的开发，其中包括：
•与员工相关的费用，包括工资、福利和股票薪酬支出；
•就与我们的药物开发和监管工作直接相关的服务向顾问支付的费用；
•根据与合同研究机构以及进行临床前研究和临床试验的合同制造组织和顾问签订的协议产生的费用；
•与临床前活动和开发活动相关的成本；
•与技术和知识产权许可相关的费用；
•里程碑付款以及许可协议、研究协议和合作协议下的其他费用和付款；以及
•用于研发活动的资产的折旧费用。
与研究与开发活动相关的费用按实际发生的费用记作支出。某些开发活动（例如临床试验）的成本是根据使用患者入组、临床场所激活或供应商提供给我们的其他信息等数据对特定任务完成进展的评估来确认的。
研发活动是并将继续成为我们商业模式的核心。随着我们通过临床前研究和临床试验推进当前和未来的候选药物，我们预计，在可预见的将来，我们的研发费用将增加。进行临床前研究和临床试验以获得监管机构批准的过程既昂贵又耗时。很难确定我们可能进行的任何临床前研究或临床试验的持续时间和成本。临床试验计划的持续时间、成本和时间以及我们当前和未来的候选药物的开发将取决于多种因素，其中包括但不限于以下因素：
•需要批准的临床试验数量以及任何延期试验的要求；
•每位患者的试验费用；
•参与临床试验的患者人数；
•临床试验中包括的试验场地数量；
•进行临床试验的国家；
•登记符合条件的患者所需的时间长度；
•患者接受的剂量数量；
•患者的退学率或停药率；
•监管机构要求的潜在额外安全监测或其他研究；
•患者随访时长；以及
•候选药物的疗效和安全性。
此外，我们当前或未来的任何候选药物的成功概率将取决于许多因素，包括竞争、制造能力和商业可行性。我们将根据每种候选药物的科学和临床成功，确定要开展哪些项目以及为每个项目提供多少资金，并评估每种候选药物的商业潜力。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括与员工相关的费用，包括与我们的行政、财务、法律、业务发展和支持职能相关的工资、福利和股票薪酬支出。其他一般和管理费用包括与上市公司运营相关的成本、差旅费、会议费用以及审计、税务和法律服务的专业费用。
其他收入（支出），净额
其他收入（支出）净额主要包括长期股权投资的未实现收益（亏损）和利息收入以及有价证券投资折扣的增加。
运营结果
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的比较
下表汇总了我们在所述期间的经营业绩：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日的三个月 | | 截至 2022 年 9 月 30 日的三个月 | | 更改 $ |
| | （以千计） |
| 收入： | | | | | |
| 许可证和其他收入 | $ | 109 | | | $ | 11 | | | $ | 98 | |
| 总收入 | 109 | | | 11 | | | 98 | |
| 运营费用： | | | | | |
| 研究和开发 | 5,333 | | | 5,183 | | | 150 | |
| 一般和行政 | 6,805 | | | 7,632 | | | (827) | |
| 运营费用总额 | 12,138 | | | 12,815 | | | (677) | |
| 运营损失 | (12,029) | | | (12,804) | | | 775 | |
| 其他收入（支出），净额 | 776 | | | 836 | | | (60) | |
| 所得税准备金前的亏损 | (11,253) | | | (11,968) | | | 715 | |
| 所得税准备金 | — | | | — | | | — | |
| 净亏损 | $ | (11,253) | | | $ | (11,968) | | | $ | 715 | |
收入
在截至2023年9月30日的三个月中，特许权使用费收入为108,972美元，而截至2022年9月30日的三个月中确认的收入为11,102美元。
研究和开发费用
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日的三个月 | | 截至 2022 年 9 月 30 日的三个月 | | 更改 $ |
| | （以千计） |
| 临床前和开发费用 | $ | 2,140 | | | $ | 2,164 | | | $ | (24) | |
| 工资和工资单相关费用 | 2,297 | | 2,208 | | 89 | |
| 其他开支 | 895 | | 812 | | 83 | |
| 研究和开发总额 | $ | 5,333 | | | $ | 5,183 | | | $ | 149 | |
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中，研发支出总额为530万美元，而2022年同期为520万美元。
一般和管理费用
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日的三个月 | | 截至 2022 年 9 月 30 日的三个月 | | 更改 $ |
| （以千计） |
| 工资和工资单相关费用 | $ | 3,567 | | | $ | 3,973 | | | $ | (406) | |
| 法律和专业费用 | 1,908 | | 1,484 | | 424 | |
| 一般办公开支 | 1,330 | | 2,175 | | (844) | |
| 一般和行政总计 | $ | 6,805 | | | $ | 7,632 | | | $ | (826) | |
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月，一般和管理费用分别为680万美元和760万美元。这两个时期之间的80万美元减少主要是由于2023年第二季度完成的一般和行政职位的裁员，但部分被2022年同期与项目相关的法律和专业费用的增加所抵消。由于在此期间采取了削减成本的举措，一般办公费用有所减少。
其他收入（支出），净额
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的净收益（支出）包括长期股权投资的未实现收益（亏损）、所得利息和有价证券折扣的增加。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月，其他收入（支出）净额为80万美元。
截至2023年9月30日的九个月和2022年9月30日的比较
下表汇总了我们在所述期间的经营业绩：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日的九个月 | | 截至 2022 年 9 月 30 日的九个月 | | 更改 $ |
| （以千计） |
| 收入： | | | | | |
| 许可证和其他收入 | $ | 250 | | | $ | 1,456 | | | $ | (1,206) | |
| 总收入 | 250 | | | 1,456 | | | (1,206) | |
| 运营费用： | | | | | |
| 研究和开发 | 17,946 | | | 19,062 | | | (1,116) | |
| 一般和行政 | 23,397 | | | 25,770 | | | (2,373) | |
| 运营费用总额 | 41,343 | | | 44,832 | | | (3,489) | |
| 运营损失 | (41,093) | | | (43,375) | | | 2,282 | |
| 其他收入（支出），净额 | 4,076 | | | 711 | | | 3,365 | |
| 所得税准备金前的亏损 | (37,017) | | | (42,664) | | | 5,648 | |
| 所得税准备金 | — | | | — | | | — | |
| 净亏损 | $ | (37,017) | | | $ | (42,664) | | | $ | 5,648 | |
收入
在截至2023年9月30日的九个月中，特许权使用费收入为250,132美元，而2022年同期与许可协议相关的收入为150万美元。
研究和开发费用
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日的九个月 | | 截至 2022 年 9 月 30 日的九个月 | | 更改 $ |
| （以千计） |
| 临床前和开发费用 | $ | 7,754 | | | $ | 6,947 | | | $ | 807 | |
| 工资和工资单相关费用 | 7,698 | | 9,473 | | (1,775) | |
| 其他开支 | 2,493 | | 2,642 | | (149) | |
| 研究和开发总额 | $ | 17,946 | | | $ | 19,062 | | | $ | (1,116) | |
在截至2023年9月30日的九个月中，研发支出总额为1,790万美元，而2022年同期为1,910万美元。减少110万美元的主要原因是2022年组织重组后，工资和薪资相关支出减少了180万美元，但被主要与 OV329 1期试验相关的80万美元临床前和开发费用增加所抵消。
一般和管理费用
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日的九个月 | | 截至 2022 年 9 月 30 日的九个月 | | 更改 $ |
| （以千计） |
| 工资和工资单相关费用 | $ | 13,343 | | | $ | 12,511 | | | $ | 832 | |
| 法律和专业费用 | 5,404 | | 7,478 | | (2,074) | |
| 一般办公开支 | 4,650 | | 5,780 | | (1,130) | |
| 一般和行政总计 | $ | 23,397 | | | $ | 25,770 | | | $ | (2,372) | |
截至2023年9月30日的九个月中，一般和管理费用为2340万美元，而2022年同期为2580万美元。减少240万美元的主要原因是法律和专业费用减少了220万美元，一般办公室费用减少了110万美元，但工资和薪金相关支出增加的80万美元部分抵消了减少额。在截至2023年9月30日的九个月中，确认的遣散费为160万美元，而2022年同期为70万美元。
其他收入（支出），净额
截至2023年9月30日的九个月中，其他收入（支出）净额来自长期股权投资的未实现收益（亏损）、所得利息和有价证券折扣的增加。截至2023年9月30日的九个月中，其他收入净额为410万美元，而2022年同期为70万美元。340万澳元的增长主要是由于从2022年下半年开始的此类投资的有价证券投资的利息和增加。
流动性和资本资源
概述
截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额为8,710万美元，其中不包括根据配额协议于2023年10月从Ligand收到的2990万美元。我们认为，截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券将在本10-Q表季度报告发布后的至少12个月内为我们的预计运营费用和资本支出需求提供资金。
与其他处于开发阶段的生物技术公司类似，我们通过各种许可和合作协议创造了有限的收入。除了截至2021年3月31日的三个月，作为RLT协议的一部分，我们收到了1.960亿美元的一次性预付款，除此之外，我们自成立以来一直蒙受亏损，运营现金流为负，预计至少在未来几年内，我们将继续蒙受亏损并出现负运营现金流。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月，我们分别录得约1,130万美元和1,200万美元的净亏损。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为2.625亿美元，营运资金为8,300万美元，其中不包括根据配额协议于2023年10月从Ligand收到的2990万美元。
未来的资金需求
我们认为，我们的可用现金、现金等价物和有价证券足以为至少未来12个月的现有和计划中的现金需求提供资金。我们对资本的主要用途是，而且我们预计将继续是薪酬和相关费用、第三方临床研发服务、临床成本、法律和其他监管费用以及一般管理费用。我们的估计是基于可能被证明不正确的假设，我们可以比目前预期的更快地使用我们的资本资源。此外，在临床试验中测试候选药物的过程成本高昂，而且这些试验的进展时机尚不确定。我们无法估算成功完成候选产品的开发和商业化所需的实际金额，也无法估算我们是否或何时实现盈利。
截至2023年9月30日，我们没有长期债务，也没有与服务提供商的重大不可取消的购买承诺，因为我们通常以可取消的采购订单为基础签订合同。我们无法估计在我们完成临床、监管和商业活动后，是否会收到或何时支付任何可能的或有付款（如适用）。此外，我们无法估计根据我们与各实体签订的许可协议，包括与阿斯利康和西北航空签订的协议，我们可能需要支付任何潜在的特许权使用费的时间，根据这些协议，我们将某些知识产权作为合同义务或承诺进行许可。根据这些许可协议，我们同意在实现某些开发、监管和销售里程碑后，支付总额为2.793亿美元的里程碑付款。鉴于目前无法合理估计此类付款的时间、概率和金额（如果有），我们将这些或有付款排除在简明的合并财务报表中。
2021年9月，我们签订了为期10年的公司总部租赁协议，租期从2022年3月10日开始，在纽约哈德逊下城购买约19,000平方英尺的办公空间。租约规定在租期内按月支付租金。目前，租约下的基本租金为每年230万美元。租金支付于2023年1月10日开始，并将持续10年，自租金开始之日起。我们签发了一份金额为190万美元的信用证，与租赁协议的执行有关，该信用证在简明合并资产负债表上反映为限制性现金。租赁协议下的付款义务包括2023年9月30日之后的12个月中的约190万美元，以及协议剩余期限的约2,250万美元。欲了解更多信息，请参阅我们的简明合并财务报表附注5，标题为 “租赁”。
迄今为止，我们没有获准商业销售的产品，也没有从产品销售中产生任何收入。在我们能够创造可观的产品收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资以及来自许可和合作安排的额外资金来为我们的现金需求提供资金。除了我们的合作者有义务向我们偿还研发费用或根据与他们的协议支付里程碑或特许权使用费外，我们将没有任何承诺的外部流动性来源。如果我们通过未来股票发行或债务融资筹集额外资金，则所有权权益可能会被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为普通股股东的权利产生不利影响的优惠。债务和股权融资（如果有）可能涉及包括契约在内的协议，这些协议限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或宣布分红。如果有的话，也无法保证此类融资将以我们可接受的条件获得。此外，最近通货膨胀率上升至数十年来从未见过的水平，这加剧了持续的经济放缓。通货膨胀加剧可能导致运营成本（包括劳动力成本）增加，并可能影响我们的运营预算。为了应对通货膨胀的担忧，美联储已经提高了利率，并有望进一步提高利率。利率的提高，尤其是加上政府支出减少和金融市场波动，可能会进一步增加经济的不确定性并加剧这些风险。如果干扰和放缓加深或持续下去，我们可能无法以优惠条件获得额外资本，甚至根本无法获得额外资本，这可能会对我们推行业务战略的能力产生负面影响。如果我们通过合作、战略联盟或与第三方签订的许可协议为我们当前或未来的一种或多种候选药物筹集额外资金，我们可能需要放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选药物的宝贵权利，或者以可能不利于我们的条款授予许可。我们未能在需要时筹集资金，将对我们的财务状况和执行业务战略的能力产生重大的不利影响。有关与我们的资本要求相关的其他风险，请参阅 “风险因素”。
市场销售计划
2020年11月，我们在S-3表格（注册号333-250054）上提交了上架注册声明，允许我们出售总额高达2.5亿美元的普通股、优先股、债务证券和/或认股权证（“S-3注册声明”），其中包括一份招股说明书，涵盖根据市场上（“ATM”）发行计划发行和出售高达7,500万美元的普通股。截至2023年9月30日，根据我们的S-3注册声明，我们有高达2.5亿美元的可用资金，其中包括根据我们的自动柜员机发行计划提供的高达7,500万美元的可用资金。
现金流
下表汇总了我们在指定时期的现金流量：
| | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日的九个月 | | 截至 2022 年 9 月 30 日的九个月 |
| （以千计） |
| 提供的净现金（用于）： | | | |
| 经营活动 | $ | (33,907) | | | $ | (46,051) | |
| 投资活动 | 45,974 | | | (83,714) | |
| 筹资活动 | 502 | | | 224 | |
| 现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少） | $ | 12,568 | | | $ | (129,541) | |
用于经营活动的净现金
截至2023年9月30日的九个月中，用于经营活动的净现金为3,390万美元，其中主要包括3,700万美元的净亏损被非现金费用所抵消，主要与550万美元的股票薪酬支出有关。截至2022年9月30日的九个月中，用于经营活动的净现金为4,610万美元，其中包括净亏损4,270万美元，被净亏损480万美元的股票薪酬支出以及应付账款和应计费用减少的810万美元所抵消。
由（用于）投资活动提供的净现金
截至2023年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为4,600万美元，这主要是由于该期间有价证券的销售和到期。截至2022年9月30日的九个月中，用于投资活动的净现金为8,370万美元，这主要是由于购买有价证券。
融资活动提供的净现金
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金来自于根据2017年股权激励计划行使股票期权和根据2017年员工股票购买计划购买股票的收益。
小型申报公司状况
根据《交易法》的规定，我们是一家规模较小的申报公司。我们可能会利用小型申报公司可获得的某些按比例披露的优势，并且能够在以下情况下利用这些按比例披露的信息：(i) 非关联公司持有的有表决权和无表决权的普通股在第二财季的最后一个工作日计算低于2.5亿美元，或者 (ii) 我们在最近结束的财年中的年收入低于1亿美元，有表决权和无表决权的普通股持有按最后一个工作日计算，非关联公司低于7亿美元我们的第二个财政季度。
作为一家规模较小的申报公司，与其他发行人相比，我们被允许遵守美国证券交易委员会文件中缩减的披露义务，包括定期报告和委托书中有关高管薪酬的披露义务。我们选择采用小型申报公司可用的便利措施，包括但不限于：
•减少了有关我们高管薪酬安排的披露义务；以及
•除了任何必要的未经审计的中期财务报表外，只允许提供两年的经审计的财务报表，相应减少了 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的披露.
关键会计政策与估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们的财务报表为基础，这些报表是根据美国普遍接受的会计原则编制的。这些财务报表的编制要求我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响财务报表日报告的资产和负债数额、或有资产和负债的披露，以及报告期内产生的收入和支出。我们会持续评估我们的估计和判断，包括与应计费用和股票薪酬相关的估计和判断。我们的估计基于历史经验以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，
这构成了对资产和负债账面价值作出判断的依据, 而这些判断从其他来源看不出来.估计值的变化反映在已知期间报告的结果中。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，作为2023年3月13日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告的一部分，我们的关键会计政策没有发生重大变化。此外，有关截至2023年9月30日的三个月和九个月内新的会计声明或会计声明的变更，请参阅我们的简明合并财务报表附注2，标题为 “近期会计公告”。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
我们投资活动的主要目标是确保流动性和保护资本。截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额为8,710万美元。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受美国总体利率水平变化的影响。由于我们的现金等价物和有价证券的短期到期日以及我们投资的低风险状况，利率立即变动100个基点不会对我们的现金等价物和有价证券的公允市场价值产生重大影响。为了将未来的风险降至最低，我们打算维持机构市场基金中的现金等价物和有价证券投资组合，这些基金包括美国国债和美国国债支持的回购协议以及国库券和高质量的短期公司债券。我们将现金、现金等价物和有价证券存放在信贷质量高的国内金融机构。
第 4 项。控制和程序。
管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在确保在我们根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）提交或提交的报告中要求披露的信息得到（1）在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告，（2）积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。
截至2023年9月30日，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么精良，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断。我们的首席执行官和首席财务官根据上述评估得出结论，截至2023年9月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年9月30日的最近一个季度中，我们的财务报告内部控制没有发生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
第二部分——其他信息
第 1 项。法律诉讼。
我们目前没有受到任何实质性的法律诉讼。
第 1A 项。风险因素
投资我们的证券涉及高度的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应仔细考虑以下有关这些风险的信息，以及本10-Q表季度报告中其他地方出现的其他信息，包括我们未经审计的简明财务报表和相关附注。以下任何风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和未来增长前景产生重大不利影响，或导致我们的实际业绩与我们在本报告中做出的前瞻性陈述以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的业绩存在重大差异。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。我们无法向您保证，下文讨论的任何事件都不会发生。
与我们的业务相关的特定风险摘要
我们的业务面临许多风险和不确定性。如果出现以下任何风险，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到重大不利影响。我们面临的一些更重大的风险包括：
•从历史上看，我们蒙受了巨大的营业损失，预计在可预见的将来将继续蒙受巨额营业损失，可能永远无法实现或维持盈利能力。
•我们的运营历史可能使评估我们迄今为止的业务成功与否以及评估我们未来的可行性变得困难。
•我们将需要额外的资金来为我们的运营提供资金，如果有的话，这笔资金可能无法按可接受的条件提供。在需要时未能获得这笔必要的资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的某些药物开发工作或其他业务。
•我们目前候选药物的开发工作还处于初期，我们所有的候选药物都处于第一阶段临床试验或临床前开发。如果我们无法成功开发、获得监管部门批准和商业化我们的候选药物，或者成功开发任何其他候选药物，或者在开发过程中遇到重大延误，我们的业务将受到损害。
•我们未来的成功取决于我们当前和未来候选药物的成功临床开发、监管批准和商业化。如果我们或我们的被许可方无法获得所需的监管批准，我们或我们的被许可方将无法将我们的候选药物商业化，我们的创收能力将受到不利影响。
•由于临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果，因此我们的候选药物在计划或未来的临床前研究或临床试验中可能不会取得良好的结果，也可能无法获得监管部门的批准。
•随着更多患者数据的出现，我们不时公布或发布的临床试验的中期标题和初步结果可能会发生变化，并且需要接受审核和验证程序，这可能会导致最终数据发生实质性变化。
•临床前研究和临床试验非常昂贵、耗时、难以设计和实施，且结果不确定。此外，我们的临床试验可能会遇到重大延迟，或者我们可能无法在临床前研究和临床试验中证明安全性和有效性，令相关监管机构满意。
•如果我们不能成功地发现、开发和商业化其他候选药物，我们扩大业务和实现战略目标的能力就会受到损害。
•我们的候选药物可能会引起不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其监管部门的批准，限制商业潜力或在任何潜在的上市批准后导致严重的负面后果。
•即使我们当前或未来的候选药物获得上市批准，它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医学界其他取得商业成功所必需的医学界其他人的市场认可。
•根据RLT协议，我们有权获得与soticlestat的开发和商业化相关的特许权使用费和里程碑付款。如果武田未能取得进展、延迟或停止soticlestat的开发，或者如果soticlestat未能获得市场认可或商业成功，我们可能无法收到部分或全部此类付款，这将对我们的业务造成重大损害。
•我们与客户、医生和第三方付款人的关系可能直接或间接地受联邦和州医疗保健欺诈和滥用法、虚假索赔法、健康信息隐私和安全法以及其他医疗保健法律和法规的约束。如果我们无法遵守或未完全遵守此类法律，我们可能会面临严厉的处罚。
•我们当前或未来的任何候选药物可能无法获得承保和足够的报销，如果获得批准，这可能会使我们难以盈利地销售。
•如果我们无法获得和维持对当前或任何未来候选药物的专利保护，或者获得的专利保护范围不够广泛，我们可能无法在市场上有效竞争。
•我们可能会参与诉讼以保护或执行我们的专利、许可人的专利或其他知识产权，这些诉讼可能昂贵、耗时且不成功。
•我们没有自己的制造能力，将依赖第三方来生产我们当前和未来任何候选药物的临床和商业用品。
•我们打算依靠第三方来开展、监督和监测我们的临床前研究和临床试验，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。
•我们可能需要扩大我们的组织，在管理这种增长方面可能会遇到困难，这可能会干扰我们的运营。
•我们可能会受到许多不同的隐私和安全法律的约束，我们不遵守可能会导致处罚和声誉损失。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
我们预计，在可预见的将来，将继续蒙受巨额营业亏损，并且可能永远无法实现或维持盈利能力。
除我们在2021年公布的净收入外，我们历来蒙受重大运营亏损，这主要是由于根据与武田签订的RLT协议收到的1.960亿美元的一次性预付款。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为2.625亿美元。我们预计在可预见的将来将蒙受巨额营业损失。自成立以来，我们已将大部分精力投入到候选药物的研究、临床前和临床开发，以及雇用员工和建设我们的基础设施上。
我们没有获准商业化的药物，也从未从药品销售中获得任何收入。我们所有的候选药物仍处于临床前或临床测试阶段。如果有的话，我们可能要过几年才能有商业化药物。我们预计，在未来几年中，将继续产生巨额支出和运营亏损，我们蒙受的净亏损可能会在每个季度之间以及逐年大幅波动。我们预计，如果且当我们：
•继续推进我们正在进行和计划中的候选药物的临床前和临床开发；
•通过药物、候选药物或技术的收购或许可，继续建立候选药物组合；
•针对我们未来可能研发的任何其他候选药物，启动临床前研究和临床试验；
•为我们成功完成临床试验的当前和未来候选药物寻求上市许可；
•建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得上市批准的任何候选药物商业化；
•开发、维护、扩大和保护我们的知识产权组合；
•实施运营、财务和管理系统；以及
•吸引、雇用和留住更多的行政、临床、监管和科学人员。
即使我们完成了上述开发和监管流程，我们预计也会产生与当前和未来候选药物的推出和商业化相关的巨额成本。
如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或增加每季度或每年的盈利能力。我们未能实现盈利并保持盈利将降低我们公司的价值，并可能损害我们筹集资金、维持研发工作、扩大业务或继续运营的能力。
我们的运营历史可能使评估我们迄今为止的业务成功与否以及评估我们未来的可行性变得困难。
自成立以来，我们的业务已经消耗了大量现金，这主要是由于与候选药物的研发、公司的组织和人员配备、业务规划、筹集资金和收购资产相关的费用。我们尚未表现出获得上市许可、制造商业规模药物或开展成功商业化所必需的销售和营销活动的能力。因此，对我们未来成功或可行性的任何预测都可能不像我们有更多开发候选药物的经验那样准确。
我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续在每个季度和逐年波动，其中许多因素是我们无法控制的。我们最终需要从一家以研发为重点的公司过渡到一家能够开展商业活动的公司。我们可能会遇到不可预见的开支、困难、并发症和延误，并且可能无法成功完成这样的过渡。
我们将需要额外的资金来为我们的运营提供资金，如果有的话，这笔资金可能无法按可接受的条件提供。在需要时未能获得这笔必要的资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的某些药物开发工作或其他业务。
自成立以来，我们的业务已经消耗了大量现金。我们预计，随着我们通过临床前研究和临床试验推进当前和未来的候选药物，将候选药物商业化以及寻求收购或许可任何其他候选药物，我们的支出将增加。如果美国食品药品管理局或其他监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床前研究或临床试验，我们的支出可能会超出预期。此外，即使我们的候选药物获得了上市批准，它们也可能无法取得商业上的成功。我们的收入（如果有的话）将来自药品的销售，我们预计这些药品在许多年内甚至根本不会上市。如果我们开发或以其他方式收购的任何候选药物获得上市批准，我们预计将产生与制造、营销、销售和分销相关的巨额费用。
截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为8,710万美元，累计赤字为2.625亿美元，其中不包括根据配体协议从Ligand收到的2990万美元，该协议用于向Ligand出售我们根据与武田签订的RLT协议有资格获得的某些特许权使用费、监管和商业里程碑付款。我们认为，自提交本10-Q表季度报告后的至少12个月内，我们的现金、现金等价物和有价证券将为我们当前的运营计划提供资金。但是，由于我们目前未知的许多因素，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要通过公开或私募股权或债务融资、第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排，或这些方法的任意组合，比计划更快地寻求额外资金。
我们将需要更多的资金来推进临床前和临床开发，获得监管部门的批准，并在监管部门批准后将我们当前或未来的候选药物商业化。任何额外的筹资活动都可能使我们的管理层偏离他们的日常活动，这可能会对我们开发和商业化当前和未来候选药物的能力产生不利影响。
尽管与公共卫生危机和全球地缘政治紧张局势相关的长期经济影响，例如俄罗斯和乌克兰之间的持续战争以及以色列战争，难以评估或预测，但所有这些事件都对全球金融市场造成了重大干扰，并导致了全球经济普遍放缓。此外，最近通货膨胀率已上升到几十年来从未见过的水平。通货膨胀加剧可能导致运营成本（包括劳动力成本）增加，并可能影响我们的运营预算。为了应对通货膨胀的担忧，美联储已经提高了利率，并有望进一步提高利率。利率的提高，尤其是加上政府支出减少和金融市场波动，可能会进一步促进经济
不确定性并加剧了这些风险。如果中断和放缓加深或持续下去，我们可能无法以优惠条件获得额外资本，甚至根本无法获得更多资本，这可能会对我们的财务状况和我们推行业务战略的能力产生负面影响。
如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的药物开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来会自己开发和销售的候选药物的权利。
我们使用净营业亏损（“NOL”）结转额和某些其他税收属性来抵消未来的应纳税所得额的能力可能会受到限制。
由于期限有限或由于美国税法的限制，我们的NOL结转期可能会过期，未使用且无法抵消未来的所得税负债。根据适用的美国税法，我们在从 2017 年 12 月 31 日或之前开始的纳税年度产生的联邦净利润只能结转 20 年。根据由《冠状病毒援助、救济和经济安全法》或《CARES法》修订的《减税和就业法》或《税收法》，在2017年12月31日之后的应纳税年度中产生的联邦净利润可以无限期结转，但在2020年12月31日之后的应纳税年度中产生的此类联邦净利润的使用是有限的。
此外，根据经修订的1986年《美国国税法》（“法典”）第382条和第383条以及州法律的相应条款，如果公司发生 “所有权变更”，则其使用变更前NOL结转额和其他变更前税收属性（例如研究税收抵免）来抵消其变更后收入的能力可能会受到限制。第382条 “所有权变更” 通常发生在连续三年内，持有我们至少5％股票的一位或多位股东或一组股东将其所有权在最低所有权百分比上增加50个百分点（按价值计算）以上。由于我们的股票所有权的转移（其中一些是我们无法控制的），我们过去可能经历过所有权变更，将来可能会发生所有权变更。因此，如果我们获得净应纳税所得额，我们使用变更前净利润抵消此类应纳税所得额的能力可能会受到限制。州税法的类似规定也可能适用于限制我们对累积州税属性的使用。此外，在州一级，可能会暂停或以其他方式限制NOL的使用，这可能会加速或永久增加所欠的州税。
在截至2023年9月30日的三个月中，根据约1,130万美元的税前亏损，我们没有记录任何美国联邦或州所得税准备金。截至2023年9月30日，我们有大约1.434亿美元的未使用NOL结转用于联邦所得税目的，1,300万美元的未使用NOL结转用于马萨诸塞州所得税目的，1.641亿美元的未使用NOL结转用于纽约所得税目的，1.639亿美元的未使用NOL结转用于纽约市所得税目的，可能适用于未来的应纳税额收入。我们所有的NOL结转资金都受到严重限制，因此，即使我们在未来时期实现盈利，我们也可能无法使用NOL结转额的很大一部分和某些其他税收属性，这可能会对我们的现金流和经营业绩产生重大不利影响。
对我们或我们的客户不利的税收法律或法规的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
新的税法、法规、规则、规章或法令可以随时颁布。例如，最近颁布的《2022年通货膨胀降低法》（“IRA”）除其他规定外，对某些大公司的账面收入征收15％的最低税，对某些公司股票回购征收1％的消费税。此外，现有的税法、法规、规则、规章或条例可以随时以不同的方式解释、更改、废除或修改。任何此类颁布、解释、变更、废除或修改都可能对我们产生不利影响，可能具有追溯效力。特别是，经CARES法案或任何未来税收改革立法修订的《税法》规定的公司税率变化、递延所得税净资产的变动、国外收益的税收以及支出的可扣除性可能会对我们的递延所得税资产的价值产生重大影响，导致大量的一次性费用，并增加我们未来的税收支出。
与我们的候选药物的开发和商业化相关的风险
我们的研发工作还处于初期，我们所有的候选药物都处于1期临床试验或临床前开发。如果我们无法成功开发、获得监管部门批准和商业化这些或任何其他适应症的候选药物，或者成功开发任何其他候选药物，或者在开发过程中遇到重大延误，我们的业务将受到损害。
我们的研发工作还处于初期阶段，我们控制研发和商业责任的候选药物仍处于第一阶段临床试验或临床前开发。我们无法保证临床前开发能够成功提交研究性新药（“IND”）申请，也无法保证美国食品和药物管理局是否会强制提交
对我们计划中的任何IND进行临床搁置。在IND接受后，我们的每种候选药物都需要通过临床开发取得进展才能获得监管部门的批准，我们还需要解决与制造和供应有关的问题，这可能涉及我们自己的能力和专业知识的建设。为了将任何获得监管部门批准的产品商业化，我们需要建立商业组织或成功外包商业化，所有这些都需要大量的投资和大量的营销努力，然后我们才有能力从药品销售中获得任何收入。我们没有任何获准商业销售的药物，我们可能永远无法开发或商业化可销售的药物。
我们通过药品销售创造收入和实现盈利的能力取决于我们是否有能力单独或与任何当前或未来的合作伙伴一起成功完成当前和未来候选药物的开发并获得商业化所需的监管批准。我们预计未来几年（如果有的话）不会从药品销售中获得收入。我们通过药品销售创收的能力在很大程度上取决于我们或任何当前或未来的合作者在以下领域的成功，包括但不限于：
•及时成功地完成我们当前和未来候选药物的临床前和临床开发；
•为我们成功完成临床试验的当前和未来候选药物获得监管部门的批准；
•通过建立销售队伍、营销和分销基础设施，或者与商业化合作伙伴合作，推出和商业化任何我们获得监管部门批准的候选药物；
•对于我们获得美国和国际监管机构批准的任何候选药物，都有资格获得政府和第三方付款人的承保和充足的报销；
•为我们当前和未来的候选药物开发、验证和维护符合当前良好生产规范（“cGMP”）的商业上可行、可持续、可扩展、可重复和可转让的制造工艺；
•与第三方建立并维持供应和生产关系，这些第三方可以提供足够数量和质量的药物和服务以支持临床开发，以及对我们当前和未来候选药物的市场需求（如果获得批准）；
•医生、患者、第三方付款人和医学界其他人士在获得批准后，将我们当前或任何未来的候选药物作为可行的治疗选择，获得市场的认可；
•有效应对任何相互竞争的技术和市场发展；
•根据需要实施额外的内部系统和基础设施；
•就我们可能签订的任何合作、许可或其他安排中的优惠条件进行谈判，并根据此类安排履行我们的义务；
•获得并维持我们获得监管部门批准的任何当前和未来候选药物的孤儿药独家经营权；
•维护、保护和扩大我们的知识产权组合，包括专利、商业秘密和专有技术；
•避免和防范第三方干扰或侵权索赔；以及
•在美国、欧盟和其他国家确保适当的定价。
如果我们未能及时或根本无法在其中一个或多个因素上取得成功，我们可能会遇到严重的延误，或者无法成功地将我们开发的候选药物商业化，这将对我们的业务造成重大损害。如果我们开发的任何候选药物没有获得上市批准，我们可能无法继续运营。
我们未来的成功取决于我们当前和未来候选药物的成功临床开发、监管批准和商业化。如果我们或我们的被许可方无法获得所需的监管批准，我们或我们的被许可方将无法将我们的候选药物商业化，我们的创收能力将受到不利影响。
我们没有任何药物已获得监管部门的批准。我们的业务取决于我们能否成功完成临床前和临床开发，获得监管部门的批准，如果获得批准，
及时成功地将我们当前和未来的候选药物商业化。与我们当前和未来候选药物的开发和商业化相关的活动受美国食品药品管理局和其他监管机构以及美国以外的类似监管机构的全面监管。未能获得美国或其他司法管辖区的监管批准将阻碍我们对当前和未来的候选药物进行商业化和销售。无法有效开发和商业化我们当前和未来的候选药物可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生不利影响。
我们协助开发的最先进的化合物Soticlestat仍在继续由武田开发，目前正处于关键试验计划中。如果关键试验不成功或该化合物未获批准，我们将不会从RLT协议中获得里程碑付款和特许权使用费。如果没有这些资金，我们可能需要筹集大量额外资金，以实现我们当前和未来的管道的开发和商业化。
此外，与我们当前和未来候选药物的开发和商业化相关的活动受美国食品和药物管理局和其他监管机构以及美国以外类似监管机构的全面监管。未能获得美国或其他司法管辖区的监管批准将阻碍我们对当前和未来的候选药物进行商业化和销售。
即使我们获得美国食品药品管理局和类似外国监管机构对我们当前和未来的候选药物的批准，任何批准都可能包含与特定年龄组的使用限制、警告、预防措施或禁忌症相关的重大限制，或者可能受到繁琐的批准后研究或风险管理要求的约束。如果我们无法获得监管部门的批准，或者任何批准包含重大限制，则我们可能无法获得足够的资金或创造足够的收入来继续开发该候选药物或我们未来可能获得许可、开发或收购的任何其他候选药物。在某些情况下，我们的第三方被许可人有责任在许可证所涵盖的国家/地区获得监管部门的批准，我们依赖他们的努力来获得必要的批准，以便将我们的产品商业化。如果未来的任何被许可方未能履行其开发许可产品并获得监管部门批准的义务，我们可能无法在受影响的国家将我们的产品商业化，或者我们的商业化能力可能会受到严重延迟。
此外，即使我们当前和未来的候选药物获得了监管部门的批准，我们仍然需要发展商业组织，建立商业上可行的定价结构，并获得第三方和政府付款人的批准才能获得足够的报销。如果我们无法成功地将当前和未来的候选药物商业化，我们可能无法创造足够的收入来继续我们的业务。
由于临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果，因此我们的候选药物在计划或未来的临床前研究或临床试验中可能不会取得良好的结果，也可能无法获得监管部门的批准。
临床前测试和早期临床试验的成功并不能确保随后的临床试验将产生类似的结果，或以其他方式提供足够的数据来证明候选药物的疗效和安全性。通常，在早期临床试验中显示出令人鼓舞的结果的候选药物随后在后来的临床试验中遭受重大挫折。我们当前和未来候选药物的临床前研究结果可能无法预测这些化合物在后期临床试验中的作用。如果我们在一种候选药物的临床试验中没有观察到良好的结果，我们可能会决定推迟或放弃该候选药物的临床开发。任何此类延迟或放弃都可能损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
随着更多患者数据的出现，我们不时公布或发布的临床试验的中期标题和初步结果可能会发生变化，并且需要接受审核和验证程序，这可能会导致最终数据发生实质性变化。
我们已经并且将来可能会不时发布或报告临床试验的初步或中期数据。来自我们和合作伙伴临床试验的初步或中期数据可能无法代表试验的最终结果，并且有可能随着患者入组的持续和/或更多患者数据的出现，一项或多项临床结果可能发生重大变化。初步或主要结果也仍受审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据与我们先前发布或报告的初步数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应仔细和谨慎地考虑初步或临时数据。初步或中期数据与最终数据之间的差异可能会严重损害我们的业务前景，并可能导致我们普通股的交易价格大幅波动。
临床前研究和临床试验非常昂贵、耗时、难以设计和实施，且结果不确定。此外，我们的临床试验可能会遇到重大延迟，或者我们可能失败
在我们的临床前研究和临床试验中证明了安全性和有效性，使相关监管机构感到满意。
我们目前所有的候选药物都处于1期临床试验或临床前开发中，失败的风险很高。在准备提交新药申请（“NDA”）或生物制剂许可申请（“BLA”）以供监管部门批准之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前测试和临床试验，证明我们的每种候选药物对预期适应症都是安全有效的。我们无法确定是否或何时会为我们的任何候选产品提交保密协议或BLA，也无法预测任何此类申请是否会获得FDA的批准。人体临床试验非常昂贵且难以设计和实施，部分原因是它们要接受美国以及我们打算测试和销售候选产品的其他国家的许多政府机构的严格审查和监管要求。例如，美国食品和药物管理局可能不同意我们对未来候选产品的任何临床试验提出的终点建议，这可能会推迟此类临床试验的开始。
我们估计，成功完成候选产品的临床试验至少需要几年甚至更长的时间才能完成。我们无法保证任何临床试验将按计划进行或按计划完成（如果有的话）。此外，失败可能发生在任何阶段，我们可能会遇到导致我们放弃或重复临床试验的问题。可能阻碍成功或及时完成临床开发的事件包括：
•我们无法生成足够的临床前、毒理学或其他数据来支持临床试验的启动；
•我们无法开发和验证与疾病相关的临床终点；
•延迟与监管机构就试验设计达成共识；
•延迟与潜在临床研究组织（“CRO”）和临床试验机构就可接受的条款达成协议；
•延迟开放调查地点；
•延迟或难以招募和招募合适的患者参与我们的临床试验；
•由于严重的不良事件、对某类候选药物的担忧或对我们的临床试验运营或试验场所进行检查后，监管机构实施临床封锁；
•延迟让患者完全参与试验或返回接受治疗后随访；
•与候选药物相关的严重不良事件的发生，这些事件被认为大于其潜在益处；
•需要修改或提交新临床方案的监管要求和指导方针的变化；或
•全球地缘政治紧张局势导致的业务中断，包括俄罗斯和乌克兰之间的持续战争和以色列战争，任何其他战争或敌对行动可能迫在眉睫的看法，包括恐怖主义、自然灾害或公共卫生危机。
此外，我们针对的某些疾病的临床终点尚未确定，因此，我们可能必须开发新模式或修改现有终点来衡量疗效，这可能会增加我们开始或完成临床试验所需的时间。此外，我们认为，由于目前缺乏治疗这些疾病的药物，该领域的研究人员可能缺乏在该领域进行试验的经验，这可能会导致培训研究人员和开设临床场所的时间和费用增加。
任何无法成功完成临床前和临床开发的行为都可能给我们带来额外的成本或削弱我们从未来的药物销售以及监管和商业化里程碑中创造收入的能力。此外，如果我们对候选药物进行生产或配方变更，我们可能需要进行额外的测试，以将我们的改良候选药物与早期版本联系起来。如果获得批准，临床试验的延误还可能缩短我们可能拥有将候选药物商业化的专有权利的任何期限，或者允许我们的竞争对手在我们之前将类似药物推向市场，这可能会损害我们成功商业化候选药物的能力，并可能损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
此外，如果我们的临床试验结果尚无定论，或者如果我们的候选药物存在安全问题或严重不良事件，我们可以：
•延迟获得上市批准（如果有的话）；
•对于不如预期或期望的广泛适应症或患者群体，获得批准；
•使用包含重大使用或分销限制或安全警告的标签获得批准；
•须遵守额外的上市后测试要求；
•需要进行额外的临床试验以支持批准或受额外的上市后测试要求的约束；
•要求监管机构撤回或暂停对该药物的批准，或以修改后的风险评估和缓解策略（“REMS”）的形式限制其分销；
•需要添加标签声明，例如警告或禁忌症；
•被起诉；或
•我们的声誉受到损害。
如果我们在测试或获得上市批准方面遇到延迟，我们的药物开发成本也将增加。我们不知道我们的任何临床前研究或临床试验是否会按计划开始、是否需要进行重组或按计划完成（如果有的话）。
此外，如果我们或我们的合作者似乎未能按照监管要求进行试验，包括美国食品药品管理局目前的良好临床规范（“GCP”）法规，使参与者面临不可接受的健康风险，或者如果FDA发现我们的IND申请或这些试验的进行存在缺陷，我们、FDA或IRB可以随时暂停我们的临床试验。因此，我们无法确定地预测未来临床试验的开始和完成时间表。如果我们在临床试验的开始或完成方面遇到延迟，或者如果我们在临床试验完成之前终止临床试验，则我们的候选药物的商业前景可能会受到负面影响，我们从候选药物中获得收入的能力可能会延迟。
如果我们不能成功地发现、开发和商业化其他候选药物，我们扩大业务和实现战略目标的能力就会受到损害。
我们当前战略的一个关键要素是识别、发现、开发并可能商业化一系列候选药物，用于治疗罕见癫痫、癫痫发作相关疾病和罕见神经系统疾病。但是，除了罕见的癫痫和癫痫发作相关疾病之外，我们的业务发展活动和研究活动可能会带来诱人的机会，我们可能会选择在其他感兴趣的领域寻找候选药物，包括我们认为符合公司和股东最大利益的其他疾病。我们计划不断审查我们的战略，并根据我们选择追求的有吸引力的兴趣领域和资产进行必要的修改。我们打算通过许可和与领先的生物制药公司或学术机构合作开发我们的候选药物组合，开发我们的候选药物组合。无论最终是否确定任何候选药物，确定新的候选药物都需要大量的技术、财务和人力资源。即使我们确定了最初显示出前景的候选药物，我们也可能无法获得许可或收购这些资产，也可能由于多种原因而无法成功开发和商业化此类候选药物，包括：
•所使用的研究方法可能无法成功识别潜在的候选药物；
•竞争对手可能会开发替代品，使我们开发的任何候选药物过时；
•但是，我们开发的任何候选药物都可能受第三方专利或其他专有权利的保护；
•经进一步研究，候选药物可能被证明具有有害副作用或其他特征，表明其不太可能有效或不符合适用的监管标准；
•候选药物可能无法以可接受的成本以商业数量生产，或者根本无法生产；以及
•即使获得批准，医生、患者、医学界或第三方付款人也不得将候选药物视为安全有效。
我们的财务和管理资源有限，因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选药物的机会，或者寻找后来被证明具有更大市场潜力的其他适应症。我们的资源分配决定可能导致我们无法利用可行的商业药物或有利可图的市场机会。如果我们不准确评估特定候选药物的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排放弃该候选药物的宝贵权利，在这种情况下，保留该候选药物的唯一开发和商业化权对我们来说更有利。
如果我们未能成功识别和开发其他候选药物或无法这样做，我们的关键增长战略和业务将受到损害。
在临床试验中招收和留住患者是一个昂贵而耗时的过程，由于我们无法控制的多种因素，可能会变得更加困难或变得不可能。
识别和认证患者参与我们的临床试验对我们的成功至关重要。我们正在追查的患有某些癫痫发作相关疾病和罕见神经系统疾病的患者人数很少，而且尚未精确确定。如果患有这些疾病的患者的实际人数少于我们的预期，我们可能会在让患者参与临床试验时遇到困难，从而延迟或阻碍我们的候选药物的开发和批准。即使入组，我们也可能无法留住足够数量的患者来完成我们的任何试验。临床试验的患者入组和留存率取决于许多因素，包括患者群体的规模、试验方案的性质、现有的安全性和有效性数据、竞争疗法的数量和性质以及针对相同适应症的竞争疗法正在进行的临床试验、患者与临床场所的距离以及试验的资格标准，任何此类入组问题都可能导致延迟或阻碍我们的候选药物的开发和批准。由于我们专注于治疗与癫痫发作相关的疾病和罕见的神经系统疾病，因此为了及时和具有成本效益的方式完成临床试验，可供提取的患者数量有限。此外，我们与患者社区建立关系的努力可能不会成功，这可能会导致临床试验的患者入组延迟。此外，我们在候选药物的临床试验中可能报告的任何负面结果都可能使在同一候选药物的其他临床试验中招募和留住患者变得困难或不可能。计划中的患者入组或留用延迟或失败可能会导致成本增加、计划延迟或两者兼而有之，这可能会对我们开发候选药物的能力产生不利影响，也可能使进一步的开发变得不可能。
我们的候选药物可能会引起不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其监管部门的批准，限制商业潜力或在任何潜在的上市批准后导致严重的负面后果。
在进行临床试验期间，患者向医生报告健康状况的变化，包括疾病、受伤和不适。通常，无法确定正在研究的候选药物是否导致了这些疾病。如果这些决定出现，监管机构可能会得出不同的结论或要求进行额外的测试以确认这些决定。此外，当我们在更大、更长时间、更广泛的临床项目中测试候选药物时，或者随着这些候选药物获得监管部门批准后其使用变得更加普遍，受试者可能会报告在早期试验中观察到的疾病、伤害、不适和其他不良事件，以及先前试验中未发生或未被发现的疾病。很多时候，只有在研究药物在大规模的3期试验中进行测试之后，或者在某些情况下，在批准后以商业规模向患者提供这些药物之后，才能检测到副作用。例如，我们以前的候选药物 OV101 和 soticlestat 的某些临床试验中报告了不良事件。与维加巴林相比，临床试验可能未显示 OV329 对眼部有任何安全益处。如果临床经验表明我们的任何候选药物导致不良事件或严重或危及生命的不良事件，则该候选药物的开发可能会失败或延迟，或者，如果候选药物已获得监管部门的批准，则此类批准可能会被撤销，这将损害我们的业务、前景、经营业绩和财务状况。
此外，如果我们选择或被要求推迟、暂停或终止候选药物的任何临床试验，我们的候选药物的商业前景可能会受到损害，我们通过出售候选药物创收的能力可能会被推迟或取消。任何此类事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
此外，如果我们的任何候选药物获得上市批准，美国食品药品管理局可能会要求我们在标签中加入黑匣子警告或采用REMS来确保益处大于风险，其中可能包括概述该药物分发给患者的风险的药物指南以及与医疗保健从业人员的沟通计划等。此外，如果我们或其他人事后发现候选药物引起的不良副作用，可能会产生几种潜在的重大负面后果，包括：
•监管机构可以暂停或撤回对此类候选药物的批准；
•监管机构可能要求在标签上贴上额外警告；
•我们可能需要改变候选药物的给药方式或进行额外的临床试验；
•我们可能会被起诉并承担对患者造成的伤害的责任；
•我们可能需要进行召回；以及
•我们的声誉可能会受到影响。
这些事件中的任何一个都可能阻碍我们实现或维持候选药物的市场接受度，并可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营业绩。
如果我们的候选药物的市场机会比我们想象的要小，即使假设候选药物获得批准，我们的业务也可能会受到影响。由于我们的候选药物市场上的患者群体可能很少或难以评估，因此我们必须能够成功识别患者并获得可观的市场份额，以实现盈利和增长。
我们将研究和药物开发重点放在罕见癫痫、癫痫发作相关疾病和罕见神经系统疾病的治疗上。鉴于患有我们所针对疾病的患者人数很少，我们符合条件的患者群体和定价估算值可能与候选药物的实际市场存在显著差异。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从候选药物治疗中受益的部分患有这些疾病的人数的预测都是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、患者基金会或市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或患病率。事实证明，患者人数可能低于预期。同样，我们的每种候选药物的潜在可治疗患者群体可能有限，或者可能不适合使用我们的候选药物进行治疗，而且新患者可能变得越来越难以识别或获得接触，这将对我们的经营业绩和业务产生不利影响。
我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人先于或比我们更成功地开发或商业化药物。
新药的开发和商业化竞争非常激烈。我们在目前的候选药物方面面临竞争，对于我们未来可能寻求开发或商业化的任何其他候选药物，我们将面临来自全球主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争。目前有许多大型制药和生物技术公司在销售和销售药物，或者正在开发用于治疗我们所追求适应症的候选药物。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织，它们开展研究、寻求专利保护并建立研究、开发、制造和商业化合作安排。
由于规模、资源和机构经验更大，更成熟的公司可能比我们更具竞争优势。特别是，这些公司在确保报销、政府合同、与主要意见领袖的关系、进行测试和临床试验、获得和维持监管部门批准和市场产品的分销关系以及销售经批准的药物方面拥有更丰富的经验和专业知识。这些公司的研究和营销能力也比我们强得多。如果我们无法与现有和潜在的竞争对手进行有效竞争，我们的业务和财务状况可能会受到损害。
由于这些因素，我们的竞争对手可能会在我们有能力之前获得监管部门的批准，这可能会限制我们开发或商业化候选药物的能力。我们的竞争对手还可能开发出比我们的更安全、更有效、更广泛接受和更便宜的疗法，并且在制造和销售他们的药物方面也可能比我们更成功。在我们收回此类候选药物的开发和商业化费用之前，这些显著的优势可能会使我们的候选药物过时或失去竞争力。
制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在少数竞争对手身上。规模较小的公司和其他处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方与我们竞争，招募和留住合格的科学、管理和商业人员，建立临床试验场所和临床试验受试者注册，以及获取与我们的项目互补或必需的技术。
即使我们当前或未来的候选药物获得上市批准，它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医学界其他取得商业成功所必需的医学界其他人的市场认可。
即使我们当前或未来的候选药物获得上市批准，它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场认可。如果它们没有达到足够的接受水平，我们可能无法产生可观的药品收入，也可能无法盈利。如果获准商业销售，我们当前或未来的候选药物的市场接受程度将取决于多种因素，包括但不限于：
•与替代疗法和疗法相比的疗效和潜在优势；
•与替代疗法和疗法相比，我们的候选药物的安全性；
•销售和营销工作的有效性；
•我们与患者社区关系的力量；
•与替代疗法和疗法（包括任何类似的非专利疗法）相关的治疗费用；
•我们以有竞争力的价格提供此类药物销售的能力；
•与替代疗法和疗法相比，给药的便利性和易用性；
•目标患者群体尝试新疗法的意愿以及医生开这些疗法的意愿；
•营销和分销支持的力量；
•是否有第三方保险和足够的补偿；
•任何副作用的患病率和严重程度；以及
•对与其他药物一起使用的任何限制。
我们努力教育医生、患者、第三方付款人和医学界其他人了解我们的候选药物的益处，可能需要大量的资源，而且可能永远不会成功。由于我们的候选药物的复杂性和独特性，此类工作可能需要比通常所需的更多资源。由于我们预计，候选药物的销售如果获得批准，将在可预见的将来产生几乎所有的药物收入，因此我们的药物未能获得市场认可将损害我们的业务，并可能需要我们寻求额外的融资。
即使我们获得并维持美国食品药品管理局对当前或未来候选药物的批准，我们可能永远无法获得美国以外地区对我们当前或未来的候选药物的批准，这将限制我们的市场机会，并可能损害我们的业务。
美国食品和药物管理局对候选药物的批准并不确保该候选药物得到其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，外国监管机构的批准并不确保其他国家的监管机构或食品和药物管理局的批准。我们在美国境外销售当前和未来的候选药物将受外国临床试验和上市批准的监管要求的约束。即使FDA批准了候选药物的上市许可，外国的类似监管机构也必须批准该候选药物在这些国家的生产和销售。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及的要求和行政复议期与美国不同，甚至更繁重，后者可能需要额外的临床前研究或临床试验。在美国以外的许多国家，候选药物必须获得报销批准才能获准在该国销售。在某些情况下，如果获得批准，我们打算对任何候选药物收取的价格也需要获得批准。如果我们选择在欧盟提交上市许可申请，那么根据欧洲药品管理局的意见获得欧盟委员会对我们当前和未来的候选药物的批准，将是一个漫长而昂贵的过程。美国食品和药物管理局和类似的外国监管机构有能力限制该药物的上市适应症，要求在药品标签上发布大量警告，或者要求进行昂贵而耗时的额外临床试验或报告作为批准条件。获得外国监管机构的批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来严重的延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们当前和未来的候选药物在某些国家的推出。在某些情况下，我们依赖第三方来获得此类外国监管机构的批准，此类第三方的任何延迟或不履行都可能延迟或阻碍我们在受影响国家将产品商业化的能力。
此外，在一个国家进行的临床试验可能不被其他国家的监管机构接受。此外，监管部门对我们的候选药物的批准可能会被撤回。如果我们不遵守监管要求，我们的目标市场将减少，我们充分发挥当前和未来候选药物市场潜力的能力将受到损害，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到损害。
如果我们寻求批准在美国境外将我们当前或未来的候选药物商业化，那么与国际业务相关的各种风险可能会损害我们的业务。
如果我们在美国以外寻求对我们当前或未来的候选药物的批准，我们预计在商业化方面将面临额外的风险，包括：
•国外对疗法批准的不同监管要求；
•减少对知识产权的保护；
•在国际司法管辖区进行额外临床研究的潜在要求；
•关税、贸易壁垒和监管要求的意外变化；
•经济疲软，包括通货膨胀，或特定外国经济和市场的政治不稳定；
•在国外生活或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法；
•外币波动，这可能导致运营费用增加和收入减少，以及与在另一个国家开展业务相关的其他义务；
•外国报销, 定价和保险制度;
•劳工动乱比美国更常见的国家的劳动力不确定性;
•任何影响国外原材料供应或制造能力的事件造成的生产短缺；以及
•地缘政治紧张局势导致的业务中断，包括俄罗斯和乌克兰之间的持续战争和以色列战争、任何其他战争或敌对行动可能迫在眉睫的看法、恐怖主义、自然灾害或公共卫生危机。
我们以前在这些领域没有经验。此外，欧洲内外的许多国家都提出了复杂的监管、税收、劳动力和其他法律要求，我们需要遵守这些要求。许多生物制药公司发现，在国外销售自己的产品的过程非常具有挑战性。
针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担巨额责任，并可能限制我们可能开发的任何候选药物的商业化。
我们面临着与临床试验中测试当前和任何未来候选药物相关的产品责任风险的固有风险，如果我们将可能开发的任何候选药物商业化，则可能面临更大的风险。如果我们无法成功地为自己辩护，免受任何此类候选药物造成伤害的指控，我们可能会承担巨额责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔都可能导致：
•对我们可能开发的任何候选药物的需求减少；
•收入损失；
•向试验参与者或患者提供大量金钱奖励；
•为相关诉讼进行辩护所花费的大量时间和成本；
•临床试验参与者的退出；
•无法将我们可能开发的任何候选药物商业化；以及
•损害我们的声誉和媒体的重大负面关注。
尽管我们维持产品责任保险的承保范围，但此类保险可能不足以支付我们可能承担的所有责任。我们预计，每次开始临床试验以及成功将任何候选药物商业化时，都需要增加保险覆盖范围。保险越来越昂贵。我们可能无法以合理的成本或足以偿还可能产生的任何责任的金额维持保险。
与许可和合作安排相关的风险
根据RLT协议，我们有权获得与soticlestat的开发和商业化相关的特许权使用费和里程碑付款。如果武田未能取得进展或停止开发soticlestat，我们可能无法收到部分或全部此类付款，这将对我们的业务造成重大损害。
2021年3月，我们签订了RLT协议，根据该协议，武田获得了我们最初从武田许可的soticlestat全球50％的股份，并根据我们的相关知识产权向武田授予了全球独家许可，开发和商业化用于治疗发育和癫痫性脑病，包括Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征在内的研究药物soticlestat。soticlestat的所有权利现在归武田所有，或由我们独家授权给武田。在RLT协议截止日期之后，武田承担了开发和开发的所有责任和成本
soticlestat的商业化，根据最初的合作协议，我们将不再对武田承担任何财务义务，包括里程碑付款或任何未来的开发和商业化成本。根据RLT协议，如果成功开发soticlestat，在武田实现规定的监管和商业里程碑后，我们将有资格额外获得高达6.6亿美元的额外收入。此外，如果soticlestat获得监管部门的批准，我们将有权获得分级特许权使用费，其百分比从低两位数不等，最高为soticlestat净销售额的20％。特许权使用费将按国别和逐个产品支付，期限从此类产品在该国首次商业销售之日开始，直至该产品专利权在该国到期后的期限和首次商业销售的指定周年纪念日结束。根据配体协议，Ligand将获得根据RLT协议应付给我们的特许权使用费和里程碑的13％。
根据RLT协议的条款，武田现在对soticlestat的开发和商业化拥有全权酌处权。如果出于任何原因，武田未能取得进展，或选择按照RLT协议的设想终止soticlestat的开发，或者如果武田推迟或取消soticlestat的开发或商业化，我们可能无法收到该协议下的部分或全部特许权使用费和里程碑付款。我们依赖武田的此类开发进展以及由此产生的款项来资助我们当前和未来候选药物的监管发展。如果我们找不到其他收入来源，我们将无法根据RLT协议获得特许权使用费或里程碑付款，将对我们的业务和经营业绩产生负面影响。
与候选药物的许可或收购相关的风险可能会导致我们的候选药物的临床前和临床开发出现重大延迟。
我们之前已经收购过，随着我们继续建设产品线，我们可能会收购或许可候选药物，用于临床前或临床开发。与第三方的此类安排，例如我们与Graviton的合作和许可协议，可能会对我们施加勤奋、开发和商业化义务、里程碑付款、特许权使用费支付、赔偿和其他义务。我们有义务向许可方支付里程碑、特许权使用费和其他款项，而此类付款的金额和时间可能会影响我们推进候选药物开发和商业化的能力。我们使用任何许可知识产权的权利可能受到任何此类协议条款的持续和遵守的约束。此外，可能会出现有关我们许可给我们或从第三方获得的知识产权的争议，包括但不限于：
•任何许可或其他协议中包含的知识产权以及根据该协议授予的权利的范围；
•根据此类协议对专利和其他权利进行再许可；
•我们遵守任何许可协议下的尽职调查义务；
•我们单独或与我们的许可人和合作者一起创造或使用知识产权所产生的发明和专有技术的所有权；
•我们付款义务的范围和期限，以及我们在欠款时支付此类款项的能力；
•我们需要从第三方那里获得额外的知识产权，这可能会影响根据此类协议应付的款项；
•我们的许可方终止任何此类协议的权利；
•我们在该协议终止时的权利和义务；以及
•协议各方的排他性义务的范围和期限。
关于我们已经许可或获得或将来可能从第三方获得许可或收购的知识产权和其他权利的争议可能会阻碍或损害我们在可接受的条件下维持任何此类安排的能力，导致我们的临床前研究和临床试验延迟开始或完成，并影响我们成功开发和商业化受影响候选药物的能力。如果我们未能履行未来任何许可协议下的义务，这些协议可能会终止或我们在这些协议下的权利范围可能会缩小，并且我们可能无法开发、制造或销售根据这些协议获得许可的任何产品。
我们可能需要将候选药物开发和商业化的重要权利和控制权交给任何未来的合作者。
我们当前和未来的合作可能会使我们面临许多风险，包括：
•我们可能需要花费大量的业务、财务和管理资源；
•我们可能被要求发行股权证券，这将削弱我们的股东的所有权百分比；
•我们可能被要求承担大量的实际或或或有负债；
•我们可能无法控制我们的战略合作者为候选药物的开发或商业化投入资源的数量和时间；
•战略合作者可能推迟临床试验，提供足够的资金，终止临床试验或放弃候选药物，重复或进行新的临床试验，或者要求新版本的候选药物进行临床测试；
•战略合作者不得寻求战略合作安排所产生的产品的进一步开发和商业化，也可能选择终止研发计划；
•战略合作者可能无法投入足够的资源用于我们的候选药物的营销和分销，甚至商业上市，这限制了我们从这些产品中获得的潜在收入；
•我们依靠我们目前的合作者来制造药物和药品，并可能对未来的合作者这样做，这可能会导致争议或延误；
•我们与我们的战略合作者之间可能会出现争议，导致我们的候选药物的研究、开发或商业化延迟或终止，或者导致代价高昂的诉讼或仲裁，从而转移管理层的注意力并消耗资源；
•我们与当前或未来的合作者之间可能会就我们可能参与的任何合作、许可或其他业务发展安排的终止发生争议；
•战略合作者可能会遇到财务困难；
•战略合作者可能无法妥善维护或捍卫我们的知识产权，或者可能以可能危及或使我们的专有信息失效或使我们面临潜在诉讼的方式使用我们的专有信息；
•业务合并或战略合作者业务战略的重大变化也可能对战略合作者履行任何安排义务的意愿或能力产生不利影响；
•战略合作者可以决定推进独立开发或与其他人（包括我们的竞争对手）合作开发的竞争候选药物；以及
•战略合作者可能会终止该安排或允许其到期，这将推迟开发，并可能增加开发我们的候选药物的成本。
如果我们进行未来的收购或战略合作伙伴关系，这可能会增加我们的资本需求，稀释我们的股东，导致我们承担债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。
我们的业务计划是继续评估各种收购和战略合作伙伴关系，包括许可或收购补充药物、知识产权、技术或业务。任何潜在的收购或战略合作伙伴关系都可能带来许多风险，包括：
•运营费用和现金需求增加；
•承担额外债务或或有负债；
•吸收并购公司的业务、知识产权和药品，包括与整合新人员相关的困难；
•在寻求这种战略伙伴关系、合并或收购的过程中，我们的管理层将注意力从我们现有的毒品计划和举措上转移开来；
•关键员工的留用、关键人员的流失以及我们维持关键业务关系能力的不确定性；
•与此类交易的另一方相关的风险和不确定性，包括该方的前景及其现有药物或候选药物以及监管部门的批准；
•我们无法从收购的技术和/或药物中获得足够的收入，无法实现我们进行收购的目标，甚至无法抵消相关的购置和维护成本；
•与整合收购的业务或达成战略交易或实现战略交易的总体利益相关的挑战；以及
•与潜在的国际收购交易相关的风险，包括在我们目前没有实质业务的国家。
此外，如果我们进行未来的收购或战略合作伙伴关系，我们可能会发行稀释性证券，承担或承担债务，产生大量的一次性支出并收购可能导致未来巨额摊销费用的无形资产。此外，我们可能无法找到合适的收购机会，这种无能为力可能会损害我们增长或获得可能对我们业务发展至关重要的技术或药物的能力。
我们可能会探索其他可能永远无法实现或可能失败的战略合作。
我们的业务战略以收购或许可用于罕见癫痫、癫痫发作相关疾病和罕见神经系统疾病的化合物为基础。因此，我们打算定期探索各种可能的额外战略合作，以获得更多候选药物或资源。目前，我们无法预测这种战略合作会采取什么形式。在寻找合适的战略合作者方面，我们可能会面临激烈的竞争，战略合作的谈判和记录可能既复杂又耗时。我们可能无法以可接受的条件谈判战略合作，或者根本无法就战略合作进行谈判。由于建立战略合作会带来许多风险和不确定性，我们无法预测何时（如果有的话）会进行任何额外的战略合作。此外，除了罕见的癫痫和癫痫发作相关疾病之外，我们的业务发展活动和研究活动可能会带来有吸引力的机会，我们可能会选择在其他感兴趣的领域寻找候选药物，包括我们认为符合公司和股东最大利益的其他疾病和疾病。我们计划不断审查我们的战略，并根据我们选择追求的有吸引力的兴趣领域和资产进行必要的修改。
与监管合规相关的风险
我们与客户、医生和第三方付款人的关系可能直接或间接地受联邦和州医疗保健欺诈和滥用法、虚假索赔法、健康信息隐私和安全法以及其他医疗保健法律和法规的约束。如果我们无法遵守或未完全遵守此类法律，我们可能会面临严厉的处罚。
美国和其他地方的医疗保健提供者和第三方付款人将在我们获得上市批准的任何候选药物的推荐和处方中发挥主要作用。我们当前和未来与医疗保健专业人员、主要调查员、顾问、客户和第三方付款人的安排可能会使我们受各种联邦和州的欺诈和滥用法律以及其他医疗保健法律的约束，包括但不限于联邦反回扣法规、联邦民事和刑事虚假索赔法以及通常被称为《阳光医生付款法案》和法规。除其他外，这些法律将影响我们的临床研究、拟议的销售、营销和教育计划。此外，我们可能受联邦政府以及我们开展或可能开展业务的州的患者隐私法的约束。影响我们运营的法律包括但不限于：
•联邦反回扣法规，除其他外，禁止个人或实体故意和故意以现金或实物直接或间接、公开或秘密地索取、接受、提供或支付任何报酬（包括任何回扣、贿赂或回扣），以换取购买、推荐、租赁或提供联邦医疗计划（例如医疗保险和医疗补助计划）下可报销的物品或服务。该法规被解释为一方面适用于药品制造商之间的安排，另一方面适用于处方者、购买者和处方管理者之间的安排。经《医疗保健和教育协调法》（统称为 “PPACA”）修订的《患者保护和平价医疗法案》修订了联邦《反回扣法》的意图要求。个人或实体不再需要实际了解本法规或违反该法规的具体意图即可实施违规行为；
•联邦民事和刑事虚假索赔法，包括但不限于《虚假索赔法》和民事罚款法，这些法律禁止个人或实体故意向医疗保险、医疗补助或其他政府付款人提出虚假或欺诈性的付款或批准索赔，或为避免、减少或隐瞒而作出虚假陈述
向联邦政府付款的义务。PPACA以及最近针对药品和医疗器械制造商的政府案件都支持这样的观点，即违反联邦反回扣法规和某些营销行为，包括标签外促销，可能涉及《虚假索赔法》；
•1996年的联邦健康保险流通与责任法（“HIPAA”），该法制定了其他联邦刑事法规，禁止个人故意和故意执行计划或作出虚假或欺诈性陈述来诈骗任何医疗福利计划，无论付款人是谁（例如公共还是私人）；
•HIPAA，经《健康信息技术促进经济和临床健康法》（“HITECH”）及其实施条例修订，并经HIPAA最终综合规则《对HIPAA隐私、安全、执法和违规通知规则的修改》和《遗传信息非歧视法》；对HIPAA的其他修改，于2013年1月发布，其中对隐私、安全和传输提出了某些要求未经适当处理的个人可识别的健康信息受该规则约束的实体的授权，例如健康计划、医疗保健信息交换所和某些医疗保健提供商（称为受保实体），及其各自的业务伙伴、代表受保实体提供某些服务（涉及使用或披露个人身份健康信息）的个人或实体及其使用、披露或以其他方式处理个人身份健康信息的分包商；
•作为PPACA一部分的医生付款阳光法案要求某些根据医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划付款的药品、器械、生物制剂和医疗用品制造商每年向医疗保险和医疗补助服务中心（“CMS”）报告与以下内容相关的信息：（i）向医生（定义包括医生、牙医）支付的款项或其他 “价值转移”（定义为包括医生、牙医）、验光师、足病医生和脊椎按摩师）、某些其他医疗保健专业人员（例如医师助理和执业护士）和教学医院；以及（ii）医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益；
•上述每项联邦法律的州和外国法律对应条款、要求制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者付款和其他价值转移有关的信息或营销支出和/或药品定价信息的州法律、要求制药公司遵守制药行业自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南或采取州法律法规规定的合规计划的州法律，或以其他方式限制可能向医疗保健提供者支付的款项、要求药品制造商提交药品定价和营销信息报告的州法律法规，以及要求药品销售代表注册的州和地方法规；以及
•在某些情况下管理健康信息隐私和安全的州和外国法律，其中许多法律在很大程度上存在重大差异，而且通常不被 HIPAA 所取代，从而使合规工作复杂化。
由于这些法律的广度以及可用的法定例外情况和监管安全港的范围狭窄，我们的某些业务活动可能会受到一项或多项此类法律的质疑。
政府当局可能会得出结论，认为我们的商业行为可能不符合当前或未来涉及适用的欺诈和滥用行为的法规、法规或判例法或其他医疗保健法律法规。如果发现我们的业务违反了这些法律中的任何一项或可能适用于我们的任何其他政府法规，如果我们受公司诚信协议或类似协议的约束，则我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、撤资、监禁、禁止参与政府资助的医疗计划（例如医疗保险和医疗补助）、额外的报告要求和监督，如果我们受公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关不遵守这些法律和限制措施的指控或者重组我们的业务。
其中许多法律尚未得到监管机构或法院的充分解释，而且其条款有各种各样的解释，这增加了我们被认定违反这些法律的风险。努力确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律法规将涉及大量成本。任何针对我们违反这些法律的诉讼，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们承担巨额法律费用，并转移管理层对业务运营的注意力。不断变化的合规环境以及构建和维护强大且可扩展的系统的需求
遵守具有不同合规和/或报告要求的多个司法管辖区增加了医疗保健公司违反一项或多项要求的可能性。
我们当前或未来的任何候选药物可能无法获得承保和足够的报销，如果获得批准，这可能会使我们难以盈利地销售。
如果获得批准，我们商业化的任何候选药物的市场接受程度和销售将部分取决于第三方付款人（包括政府卫生管理机构、管理式医疗组织和其他私人健康保险公司）为这些药物和相关治疗提供保险和充足报销的程度。第三方付款人决定他们将支付哪些疗法费用并确定报销水平。第三方付款人通常依靠医疗保险承保政策和付款限制来制定自己的保险和报销政策。但是，关于我们开发的任何候选药物的承保范围和报销金额的决定将按付款人逐一做出。第三方付款人决定为药品提供保险并不能保证其他付款人也将为该药品提供保险和足够的报销。此外，第三方付款人决定为治疗提供保险并不意味着足够的报销率将获得批准。每个第三方付款人决定其是否会为疗法提供保险，将向制造商支付多少金额以及该疗法将放在哪一层处方上。第三方付款人的承保药物清单或处方库中的位置通常决定了患者获得治疗所需的共同付款，并可能对患者和医生采用此类疗法产生重大影响。根据自己的病情接受治疗的患者以及开此类服务的提供者通常依赖第三方付款人来报销全部或部分相关的医疗费用。除非提供保险并且报销足以支付我们药物费用的很大一部分，否则患者不太可能使用我们的药物。
美国医疗保健行业和其他地方的主要趋势是成本控制。第三方付款人试图通过限制特定药物的承保范围和报销金额来控制成本。我们无法确定我们商业化的任何药物是否可以获得保险和报销，如果可以报销，报销水平将是多少。承保范围和报销不足可能会影响我们获得上市批准的任何药物的需求或价格。如果没有承保范围和足够的报销，或者仅限于有限的水平，我们可能无法成功地将我们当前和未来开发的任何候选药物商业化。此外，承保政策和第三方付款人赔偿率可能随时发生变化。即使达到优惠的承保范围和报销状态，将来仍可能实施不太优惠的保险政策和补偿标准。
医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务和经营业绩产生负面影响。
在美国和一些外国司法管辖区，已经并将继续有几项有关医疗保健系统的立法和监管变更以及拟议的变革，这些变更可能会阻止或延迟候选药物的上市批准，限制或监管批准后的活动，并影响我们出售任何获得上市批准的候选药物的盈利能力。
美国和其他地方的决策者和付款人对促进医疗保健系统的变革抱有浓厚的兴趣，其既定目标是控制医疗成本、提高质量和/或扩大可及性。在美国，制药业一直是这些努力的特别重点，并受到重大立法举措的严重影响。2010年3月，PPACA获得通过，这极大地改变了政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对美国制药行业产生了重大影响。
行政、司法、国会和行政部门对PPACA的某些方面提出了质疑。例如，特朗普总统签署了旨在推迟PPACA某些条款的实施或以其他方式规避PPACA规定的某些健康保险要求的行政命令和其他指令。同时，国会考虑通过立法废除或废除并取代全部或部分PPACA。尽管国会尚未通过全面的废除立法，但它已经颁布了修改PPACA某些条款的法律，例如取消了自2019年1月1日起生效的对不遵守PPACA个人持有健康保险的授权的处罚，推迟了PPACA规定的某些费用的实施，以及提高参与医疗保险D部分的药品制造商应得的销售点折扣。2021年6月17日，美国最高法院驳回了有关程序的质疑认为PPACA的理由是完全违宪，因为 “个人授权” 已被国会废除。此外，拜登政府采取了许多医疗改革措施，这些措施影响了PPACA。例如，拜登总统于2022年8月16日将爱尔兰共和军签署为法律，该法律除其他外，将对在PPACA市场购买健康保险的个人的增强补贴延长至2025计划年度。IRA还通过大幅降低受益人的最高自付费用和创建新的制造商折扣计划，从2025年开始消除了Medicare D部分计划下的 “甜甜圈洞”。PPACA可能会受到司法或国会的质疑
未来。目前尚不清楚任何此类挑战和拜登政府的医疗改革措施将如何影响PPACA和我们的业务。
自PPACA颁布以来，已经提出并通过了其他立法变更。这些变化包括根据始于2013年的2011年《预算控制法》，每个财政年度对医疗保险提供者的医疗保险补助总额最多削减2％，并且由于随后的立法修正案，除非国会采取更多行动，否则该法规的后续立法修正案将持续到2031年。根据现行立法，医疗保险补助金的实际减少将从2022年的1％到该封存措施最后一个财政年度的4％不等。除其他外，2012年的《美国纳税人救济法》进一步减少了对包括医院和癌症治疗中心在内的多家提供者的医疗保险补助金，并将政府向提供者追回多付款项的时效期限从三年延长至五年。
可能影响我们业务的其他变化包括扩大新计划，例如根据2015年《医疗保险准入和CHIP重新授权法》（“MACRA”）为医生提供的医疗保险绩效补助计划，该法终止了法定公式的使用，并制定了质量支付计划，也称为质量支付计划。2019年11月，CMS发布了最终规则，最终确定了质量支付计划的变更。目前，质量支付计划的引入对医生整体报销的全部影响尚不清楚。
此外，政府最近加强了对药品制造商设定上市产品价格的方式的审查，这导致了几项总统行政命令、国会调查以及联邦和州立法的拟议和颁布，除其他外，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，改革药品的政府计划报销方法等。在联邦一级，拜登政府于2021年7月发布了一项名为 “促进美国经济竞争” 的行政命令，其中包含多项针对处方药的条款。针对拜登的行政命令，美国卫生与公共服务部（“HHS”）于2021年9月9日发布了《解决高药品价格综合计划》，该计划概述了药品定价改革的原则，并列出了国会可以采取的各种潜在立法政策以及国会为推进这些原则可能采取的行政行动。此外，爱尔兰共和军除其他外，（i）指示国土安全部部长就Medicare B部分和Medicare D部分所涵盖的某些高支出、单一来源药品和生物制剂的价格进行谈判，并通过提供不等于或低于法律谈判的 “最高公平价格” 的价格，对药品制造商处以民事罚款和潜在的消费税，以及（ii）根据医疗保险征收回扣 B部分和医疗保险D部分将惩罚超过通货膨胀的物价上涨。这些条款将从2023财年开始逐步生效，尽管它们可能会受到法律质疑。此外，拜登政府于2022年10月14日发布了额外的行政命令，指示国土安全部报告如何进一步利用医疗保险和医疗补助创新中心来测试降低医疗保险和医疗补助受益人药物成本的新模式。在州一级，越来越多的立法机构通过和实施了旨在控制药品和生物产品定价的法规，包括定价，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制和营销成本披露以及透明度措施，在某些情况下，还包括旨在鼓励从其他国家进口和批量购买的法规。我们预计，将来可能采取的这些措施以及其他医疗改革措施可能会导致更严格的保险标准，并给我们获得的任何批准药物的价格带来额外的下行压力。例如，根据最近的一项行政命令，拜登政府表示打算采取某些政策举措来降低药品价格。Medicare或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人付款人的补助金出现类似的减少。成本控制措施或其他医疗改革的实施可能会使我们无法创造收入、实现盈利或将我们的药物商业化。
我们可能无法获得或维持候选药物的孤儿药名称或独家经营权，这可能会限制我们的候选药物的潜在盈利能力。
一些司法管辖区（包括美国）的监管机构可能会将针对相对较少患者群体的药物指定为孤儿药。根据1983年的《孤儿药法》，如果一种药物是用于治疗罕见疾病或病症的药物，美国食品和药物管理局可以将其指定为孤儿药，而罕见疾病或病症通常被定义为美国患者人数少于20万人。通常，如果具有孤儿药名称的药物随后获得其获得该称号的适应症的首次上市许可，则该药物有权获得一段上市独家期，除非在有限的情况下，否则适用的监管机构无法在独家经营期内批准同一药物在独家经营期内的另一份上市申请。就小分子药物而言，美国食品和药物管理局将 “相同药物” 定义为与相关药物具有相同活性部分且用途相同的药物。如果指定的孤儿药被批准的用途大于其获得孤儿认定的适应症，则不得获得孤儿药独家经营权。
获得孤儿药名称对我们的业务战略很重要；但是，获得孤儿药称号可能很困难，而且我们可能无法成功。即使我们获得了孤儿药称号
对于候选药物，我们可能无法获得孤儿独家经营权，这种排他性可能无法有效保护该药物免受针对相同病症的不同药物的竞争，而这种竞争可能在独家期内获得批准。此外，在孤儿药获得批准后，如果美国食品和药物管理局得出结论，认为后一种药物被证明更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，则美国食品和药物管理局随后可以批准针对相同适应症的另一项申请。如果美国食品和药物管理局事后确定指定申请存在重大缺陷，或者制造商无法保证足够数量的药物来满足罕见疾病或病症患者的需求，那么孤儿药在美国的独家销售权也可能会丧失。未能为我们可能开发的任何候选药物获得孤儿药称号，无法在适用期限内维持该称号，或者无法获得或维持孤儿药独家经营权，可能会削弱我们足够销售适用候选药物以平衡研发费用的能力，这将对我们的经营业绩和财务状况产生负面影响。
即使我们当前或未来的候选药物获得了监管部门的批准，它们仍将受到持续的监管监督。
即使我们当前或未来的候选药物获得了任何监管部门的批准，此类批准也将受制于制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存以及提交安全和其他上市后信息的持续监管要求。我们当前或未来候选药物获得的任何监管批准也可能受到REMS的约束，对该药物上市的批准指示用途的限制或批准的条件，或者包含可能昂贵的上市后测试（包括4期试验）以及监测药物质量、安全性和有效性的监测。
此外，药品制造商及其设施必须支付使用费，并接受美国食品和药物管理局和其他监管机构的持续审查和定期检查，以检查其是否符合cGMP要求以及遵守保密协议、BLA或国外营销申请中做出的承诺。如果我们或监管机构发现药物存在以前未知的问题，例如意想不到的严重程度或频率的不良事件，或药物生产设施出现问题，或者监管机构不同意该药物的促销、营销或标签，则监管机构可能会对该药物、制造设施或我们施加限制，包括要求召回该药物或要求将该药物从市场上撤出或暂停生产。
如果我们在批准当前或未来的候选药物后未能遵守适用的监管要求，监管机构可以：
•发出一封无标题的信或警告信，声称我们违反了法律；
•寻求禁令或处以行政、民事或刑事处罚或罚款；
•暂停或撤回监管部门的批准；
•暂停任何正在进行的临床试验；
•拒绝批准我们或我们的战略合作伙伴提交的待处理的保密协议或类似的国外营销申请（或其任何补充文件）；
•限制药物的销售或制造；
•没收或扣押毒品或以其他方式要求将该药物从市场上撤出；
•拒绝允许候选药物的进口或出口；或
•拒绝允许我们签订供应合同，包括政府合同。
此外，美国食品和药物管理局严格监管可能提出的有关药品的促销声明。特别是，产品不得推广用于未经美国食品和药物管理局批准的用途，如产品批准的标签所示。美国食品和药物管理局和其他机构积极执行禁止推广标签外用途的法律法规，被发现不当推广标签外用途的公司可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚。
政府对涉嫌违法行为的任何调查都可能需要我们花费大量时间和资源进行回应，并可能造成负面宣传。上述任何事件或处罚的发生都可能抑制我们将当前或未来的候选药物商业化的能力，并损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
此外，美国食品和药物管理局的政策以及外国同等监管机构的政策可能会发生变化，并可能颁布额外的政府法规，这可能会导致药物审查程序的变化或延迟，或者暂停或限制监管部门对我们的候选药物的批准。我们无法预测政府的可能性、性质或范围
这些法规可能源于美国或国外的未来立法或行政行动。如果我们进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采纳，或者我们无法保持监管合规性，我们可能会失去可能获得的任何上市许可，也可能无法实现或维持盈利能力，这将损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
与我们的知识产权相关的风险
如果我们无法获得和维持对当前或任何未来候选药物的专利保护，或者获得的专利保护范围不够广泛，我们可能无法在市场上有效竞争。
我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议相结合来保护与我们的开发计划和候选药物相关的知识产权。我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得和维持有关我们当前和未来任何候选药物的专利保护的能力。我们寻求通过在美国和国外提交与我们当前和未来的开发计划和候选药物相关的专利申请来保护我们的专有地位。专利申请过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或理想的专利申请。
在获得专利保护为时已晚之前，我们也有可能无法确定研发成果中可获得专利的方面。我们拥有或许可的专利申请可能无法导致已颁发的专利，其权利要求涵盖我们在美国或其他国家的当前或未来任何候选药物。无法保证与我们的专利和专利申请相关的所有潜在相关现有技术都已找到，这可能会使专利无效或阻止待处理的专利申请中的专利签发。即使专利确实成功颁发，即使此类专利涵盖了我们当前或任何未来的候选药物，第三方也可能会质疑其有效性、可执行性或范围，这可能会导致此类专利被缩小、无效或不可执行。对这些专利或我们拥有或许可的任何其他专利的任何成功异议都可能剥夺我们可能开发的任何候选药物或伴随诊断成功商业化所必需的权利。此外，如果我们在监管部门批准方面遇到延误，我们可以在专利保护下推销候选药物和伴随诊断的期限可能会缩短。
如果我们持有或已获得许可的与我们的开发计划和候选药物有关的专利申请未能签发，如果其保护范围或力度受到威胁，或者它们未能为我们当前或未来的任何候选药物提供有意义的排他性，则可能会阻碍公司与我们合作开发候选药物，并威胁到我们未来药物商业化的能力。任何这样的结果都可能对我们的业务产生负面影响。
生物技术和制药公司的专利地位通常非常不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利。例如，与美国法律相比，欧洲专利法对人体治疗方法的专利性的限制更大。科学文献中有关发现的出版物往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要等到申请后18个月才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们无法确定我们是第一个提出自有或许可的专利或待处理的专利申请中声称的发明的人，还是我们是第一个为此类发明申请专利保护的人。因此，我们专利权的发行、范围、有效性、可执行性和商业价值非常不确定。我们待处理和未来的专利申请可能不会导致专利的颁发，这些专利可以保护我们的全部或部分技术或药物，也不会有效阻止他人将竞争性技术和药物商业化。美国和其他国家专利法的变化或专利法的解释可能会降低我们专利的价值或缩小我们的专利保护范围。
最近的专利改革立法可能会增加围绕我们的专利申请的起诉以及我们已颁发的专利的执行或辩护的不确定性和成本。2011年12月16日，《Leahy-Smith 美国发明法》（“Leahy-Smith 法案”）签署成为法律。Leahy-Smith 法案包括对美国专利法的许多重大修改。其中包括影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼的条款。美国专利局最近制定了新的法规和程序来管理《莱希-史密斯法案》，许多与《莱希-史密斯法案》相关的专利法实质性修改，尤其是第一项提交条款的修改，直到2013年3月16日才生效。因此，目前尚不清楚《Leahy-Smith法案》将对我们的业务运营产生什么影响（如果有的话）。但是，Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕起诉我们的专利申请和执行或辩护我们已颁发的专利的不确定性和成本，所有这些都可能损害我们的业务和财务状况。
此外，我们可能会受到第三方在发行前向美国专利和商标局（“USPTO”）提交的现有技术的约束，或者参与质疑我们的专利权或其他人的专利权的异议、推断、复审、当事方审查、授予后审查或干扰程序。对任何此类提交、诉讼或诉讼作出不利裁决都可能缩小我们的专利权范围或使其无效，允许第三方在不向我们付款的情况下将我们的技术或药物商业化并直接与我们竞争，或者导致我们在不侵犯第三方专利权的情况下无法制造或商业化药物。此外，如果我们的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻碍公司与我们合作对当前或未来的候选药物进行许可、开发或商业化。
专利的颁发并不能确定其发明权、范围、有效性或可执行性，我们拥有和许可的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到质疑。在任何此类质疑中作出不利裁决都可能导致专利权丧失，或全部或部分专利索赔被缩小、无效或不可执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同技术和药物的能力，或限制我们的技术和药物的专利保护期限。此外，专利的寿命有限。在美国，专利的自然到期时间通常为自非临时专利申请的最早提交之日起20年。可以有各种延期；但是，专利的有效期及其提供的保护是有限的。如果不为我们当前或未来的候选药物提供专利保护，我们可能会面临来自此类药物仿制药的竞争。鉴于开发、测试和监管审查新候选药物所需的时间，保护此类候选药物的专利可能会在此类候选药物商业化之前或之后不久到期。因此，我们自有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利来排除他人将与我们相似或相同的药物商业化。
获得和维持我们的专利保护取决于对政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求的遵守情况，而我们的专利保护可能会因不遵守这些要求而被减少或取消。
在我们拥有和许可的专利和/或申请以及我们未来可能拥有或许可的任何专利权的有效期内，将定期向美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构支付专利和/或申请的维护费、续订费、年金费和其他各种政府费用。我们依靠我们的外部法律顾问或我们的许可合作伙伴来支付这些应付给非美国专利机构的费用。美国专利商标局和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守多项程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请信誉良好的律师事务所和其他专业人员来帮助我们遵守规定，我们还依赖我们的许可方采取必要的行动来遵守与我们的许可知识产权有关的这些要求。在许多情况下，可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式来弥补无意中的失效。但是，在某些情况下，违规行为可能导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在的竞争对手也许能够进入市场，这种情况可能会损害我们的业务。
专利条款可能不足以在足够的时间内保护我们在候选药物上的竞争地位。
鉴于开发、测试和监管审查新候选药物所需的时间，保护此类候选药物的专利可能会在此类候选药物商业化之前或之后不久到期。我们预计将寻求延长美国的专利条款，如果有的话，还将在我们正在申请专利的其他国家寻求延长专利条款。在美国，1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》允许在专利正常到期后将专利期限延长至多五年，这仅限于批准的适应症（或在延期期间批准的任何其他适应症）。但是，适用机构，包括美国的FDA和USPTO以及其他国家的任何同等监管机构，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，并可能拒绝批准我们的专利延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可以通过参考我们的临床和临床前数据来利用我们在开发和临床试验方面的投资，并比原本更早地推出他们的药物。
知识产权不一定能解决我们业务面临的所有潜在威胁。
我们的知识产权未来提供的保护程度尚不确定，因为知识产权有局限性，可能无法充分保护我们的业务。以下示例是说明性的：
•其他人可能能够制造与我们的候选药物相似的化合物或制剂，但这些化合物或制剂不在我们拥有或控制的任何专利的保护范围内（如果他们颁发）；
•我们或任何战略合作伙伴可能不是第一个提出我们拥有或控制的已颁发专利或待处理的专利申请所涵盖的发明的人；
•我们可能不是第一个提交涵盖我们某些发明的专利申请的人；
•其他人可以在不侵犯我们知识产权的情况下独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术；
•我们待处理的专利申请可能不会导致已颁发的专利；
•我们拥有或控制的已颁发专利可能不会为我们提供任何竞争优势，或者可能因法律挑战而被认定为无效或不可执行；
•我们的竞争对手可能在美国和其他为某些研发活动提供专利侵权索赔的避风港的国家以及我们没有专利权的国家开展研发活动，然后利用从此类活动中获得的信息开发竞争性药物，在主要商业市场上出售；
•我们不得开发其他可获得专利的专有技术；以及
•他人的专利可能会对我们的业务产生不利影响。
我们开发的与疾病相关的生物通路的专有地图不适合专利保护，因此，我们依靠商业秘密来保护我们的这方面业务。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将不确定，并可能对我们业务的成功产生负面影响。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们以及我们当前或未来的合作者是否有能力开发、制造、营销和销售我们当前和任何未来的候选药物，并在不侵犯第三方专有权利和知识产权的情况下使用我们的专有技术。生物技术和制药行业的特点是有关专利和其他知识产权的广泛而复杂的诉讼。将来，我们可能会成为有关我们当前和任何未来候选药物和技术的知识产权的对抗性诉讼或诉讼的当事方或受到其威胁，包括美国专利商标局的干预程序、拨款后审查和各方间审查。第三方可以根据现有专利或将来可能授予的专利对我们提起侵权索赔，无论其价值如何。第三方可能会选择向我们提起诉讼，以强制执行或以其他方式对我们主张其专利权。即使我们认为此类主张毫无根据，具有司法管辖权的法院也可能认定这些第三方专利是有效、可执行和侵权的，这可能会对我们将当前和未来任何候选药物商业化的能力产生负面影响。为了在联邦法院成功质疑任何此类美国专利的有效性，我们需要推翻对有效性的推定。由于这种负担很高，要求我们提供明确而令人信服的证据，证明任何此类美国专利索赔无效，因此无法保证具有司法管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的索赔无效。如果我们被发现侵犯了第三方的有效和可执行的知识产权，我们可能需要获得该第三方的许可，才能继续开发、制造和销售我们的候选药物和技术。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得许可给我们的相同技术，并且可能需要我们支付大量的许可和特许权使用费。我们可能被迫停止侵权技术或候选药物的开发、制造和商业化，包括通过法院的命令。此外，如果我们被发现故意侵犯了专利或其他知识产权，我们可能会被判承担金钱损失，包括三倍的赔偿金和律师费。侵权认定可能会阻止我们生产和商业化当前或任何未来的候选药物，或者迫使我们停止部分或全部业务运营，这可能会对我们的业务造成重大损害。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生类似的负面影响。有关其他信息，请参阅此处标题为 “法律诉讼” 的部分。
我们可能会受到指称我们的员工、顾问或顾问错误使用或披露其现任或前任雇主涉嫌的商业秘密的索赔，或声称拥有我们认为自己的知识产权的所有权的索赔。
我们的某些员工、顾问或顾问目前或以前曾在大学或其他生物技术或制药公司工作，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们试图
确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，我们可能会声称这些个人或我们已经使用或披露了任何此类个人现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。为了对这些索赔进行辩护，可能需要提起诉讼。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱赔偿金外，我们还可能会失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地为此类索赔进行辩护，诉讼也可能导致巨额费用，并分散管理层的注意力。
此外，尽管我们的政策是要求可能参与知识产权构思或发展的员工和承包商签署向我们转让此类知识产权的协议，但我们可能无法成功地与事实上构想或开发我们视为自己的知识产权的各方执行此类协议。知识产权的转让可能无法自动生效，也可能违反转让协议，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为的知识产权的所有权。
我们可能会参与诉讼以保护或执行我们的专利、许可人的专利或其他知识产权，这些诉讼可能昂贵、耗时且不成功。
竞争对手可能侵犯或以其他方式侵犯我们的专利、许可人的专利或我们的其他知识产权。为了打击侵权或未经授权的使用，我们可能需要提出法律索赔，这可能既昂贵又耗时。此外，在侵权诉讼中，法院可能会裁定我们或我们的许可人的专利无效或不可执行，或者可以以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用有争议的技术。任何诉讼或辩护程序的不利结果都可能使我们的一项或多项专利面临失效或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临不予颁发的风险。对第三方提起索赔也可能导致第三方对我们提出反诉，例如声称我们的专利无效或不可执行的索赔。在美国的专利诉讼中，被告指控无效或不可执行的反诉司空见惯。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、显而易见性、不支持性或缺乏法定标的。断言不可执行的理由可能是指控与专利起诉有关的人在起诉期间隐瞒了美国专利商标局的相关重要信息，或者发表了具有重大误导性的陈述。第三方也可以在授权后的程序中向美国专利商标局提出类似的有效性主张，例如单方面复审、当事方间审查或授予后审查，或者在美国境外的异议或类似程序，同时进行诉讼甚至在诉讼范围之外提出。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。我们无法确定现有技术是否无效，我们和专利审查员在起诉期间没有意识到这一点。对于我们已许可的专利和专利申请，我们可能有限或没有权利参与任何许可专利的辩护，以免受到第三方的质疑。如果被告以无效或不可执行的法律主张胜诉，我们将失去对我们当前或未来候选药物的任何未来专利保护的至少一部分，甚至全部。这种专利保护的丧失可能会损害我们的业务。
我们可能无法单独或与我们的许可人一起防止盗用我们的知识产权，尤其是在法律可能无法像美国那样充分保护知识产权的国家。如果在诉讼中胜诉方不以商业上合理的条款向我们提供许可，我们的业务可能会受到损害。任何旨在执行我们知识产权的诉讼或其他程序都可能失败，即使成功，也可能导致巨额费用并分散我们的管理层和其他员工的注意力。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，因此在这种类型的诉讼中，我们的某些机密信息有可能因披露而受到泄露。还可以公开宣布听证会的结果、动议或其他临时程序或事态发展。如果证券分析师或投资者认为这些结果为负面，则可能会对我们的普通股价格产生不利影响。
美国专利法或其他国家或司法管辖区的专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护当前和未来任何候选药物的能力。
美国最近颁布并实施了范围广泛的专利改革立法。近年来，美国最高法院对几起专利案件作出了裁决，要么缩小了在某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了增加我们未来获得专利的能力的不确定性外，这种事件的组合还给专利一旦获得的价值带来了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的行动，管理专利的法律法规可能会以不可预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或执行我们已许可或将来可能获得的专利的能力。同样，其他国家或司法管辖区专利法律和法规的变化，或执行这些法律和法规的政府机构的变化或以下方面的变化
相关政府机构如何执行专利法律或法规可能会削弱我们获得新专利或执行我们已许可或将来可能获得的专利的能力。
我们可能无法在全球范围内保护我们的知识产权，这可能会对我们的业务产生负面影响。
在全球范围内申请、起诉和捍卫涵盖我们当前和未来任何候选药物的专利的费用将高得令人望而却步。竞争对手可能会在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的药物，此外，还可能将原本侵权的药物出口到我们可以获得专利保护但专利执法力度不如美国的地区。这些药物可能会在我们没有任何已颁发或许可专利的司法管辖区与我们的药物竞争，未来的任何专利索赔或其他知识产权可能无效或不足以阻止它们竞争。
对第三方的依赖要求我们共享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被盗用或披露的可能性。
如果我们依靠第三方来制造或商业化我们当前或任何未来的候选药物，或者如果我们与其他第三方合作开发我们当前或任何未来的候选药物，我们有时必须与他们共享商业秘密。我们还可能开展联合研发计划，这可能要求我们根据研发合作伙伴关系或类似协议的条款共享商业秘密。在开始研究或披露专有信息之前，我们寻求通过与我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问签订保密协议（如果适用）、咨询协议或其他类似协议来部分保护我们的专有技术。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息（包括我们的商业秘密）的权利。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了这样的风险，即这些商业秘密被我们的竞争对手泄露，无意中被纳入他人的技术，或者被披露或用于违反这些协议。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露可能会对我们的业务和经营业绩产生不利影响。
此外，这些协议通常限制我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问发布可能与我们的商业秘密有关的数据的能力。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手仍可能通过违反我们与第三方的协议、独立开发或任何第三方合作者发布信息来发现我们的商业秘密。竞争对手发现我们的商业秘密将损害我们的业务。
与我们依赖第三方相关的风险
我们没有自己的制造能力，将依赖第三方来生产我们当前和未来任何候选药物的临床和商业用品。
我们不拥有或经营，也不期望拥有或经营药品制造、药物配方、储存和分销或测试设施。我们过去一直依赖第三方来制造我们的候选药物的临床用品，并将继续如此。
此外，我们还将依靠第三方制造商向我们提供足够数量的候选药物，如果获得批准，我们将用于商业化。由于需要更换第三方制造商而导致正在进行的临床试验的候选药物或其原材料成分的供应出现任何重大延迟，都可能大大延迟我们的临床试验、产品测试和对候选药物的潜在监管批准的完成。
此外，我们对第三方制造商的依赖会带来风险，如果我们自己制造候选药物，则不会受到这些风险的影响，包括：
•无法持续满足我们的药物规格和质量要求；
•延迟或无法采购或扩大足够的制造能力；
•与扩大制造业有关的问题；
•扩大规模所需的新设备和设施的成本和验证；
•不遵守cGMP和类似的外国标准；
•无法根据商业上合理的条款与第三方谈判制造协议（如果有的话）；
•以代价高昂或对我们造成损害的方式或时间终止或不续订与第三方的制造协议；
•依赖单一来源的药物成分;
•目前从单一或单一来源供应商购买的组件缺乏合格的备用供应商；
•我们的第三方制造商或供应商的运营可能会因与我们的业务或运营无关的情况而中断，包括制造商或供应商的破产；以及
•我们无法控制的承运人中断或成本增加。
这些事件中的任何一个都可能导致临床试验延迟、未能获得监管部门的批准或影响我们在获得批准后成功将当前或任何未来候选药物商业化的能力。其中一些事件可能成为美国食品和药物管理局行动的依据，包括禁令、召回请求、扣押或全部或部分暂停生产。
我们打算依靠第三方来开展、监督和监测我们的临床前研究和临床试验，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。
我们目前没有能力独立进行任何临床前研究或临床试验。我们打算依靠合作伙伴、CRO、顾问和临床试验场所来确保适当和及时地进行我们的临床前研究和临床试验，我们预计对其实际表现的影响有限。我们打算依靠合作伙伴、CRO 和顾问来监测和管理我们的临床项目数据，以及未来临床前研究的执行。我们期望仅控制我们的合作伙伴、CRO 和顾问活动的某些方面。尽管如此，我们将负责确保我们的每项临床前研究或临床试验都按照适用的协议、法律、监管和科学标准进行，我们对合作伙伴、CRO和顾问的依赖不会减轻我们的监管责任。
我们和我们的合作伙伴、CRO和顾问必须遵守良好的实验室规范（“GLP”）和GCP，这些法规和指导方针由美国食品和药物管理局执行，也是欧洲经济区成员国主管当局和类似外国监管机构以国际协调委员会指南的形式对我们处于临床前和临床开发中的任何候选药物的要求和指导方针。监管机构通过定期检查试验发起人、主要研究者和临床试验场所来执行GCP。尽管我们将依靠合作伙伴、CRO和顾问来开展符合GCP的临床试验，但我们仍有责任确保我们的每项GLP临床前研究和临床试验均按照其研究计划和协议以及适用的法律法规进行，并且我们对合作伙伴、CRO和顾问的依赖不会减轻我们的监管责任。如果我们或我们的合作伙伴、CRO和顾问未能遵守GCP，则我们的临床试验中生成的临床数据可能被视为不可靠，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。因此，如果我们的合作伙伴、CRO和顾问未能遵守这些法规或未能招募足够数量的受试者，我们可能会被要求重复临床试验，这将延迟监管机构的批准程序。
尽管我们将就他们的活动达成协议，但我们的合作伙伴、CRO和顾问将不是我们的员工，我们也无法控制他们是否为我们未来的临床和临床前项目投入足够的时间和资源。这些合作伙伴、CRO和顾问还可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们还可能为他们进行临床试验或其他可能损害我们业务的药物开发活动。我们面临合作伙伴、CRO 和顾问可能未经授权披露或盗用我们的知识产权的风险，这可能会减少我们的商业秘密保护，并允许我们的潜在竞争对手访问和利用我们的专有技术。如果我们的合作伙伴、CRO和顾问未能成功履行其合同职责或义务，未能在预期的最后期限之前完成工作，或者由于未能遵守我们的临床协议或监管要求或任何其他原因，他们获得的临床数据的质量或准确性受到损害，则我们的临床试验可能会延期、延迟或终止，并且我们可能无法获得监管部门批准或成功商业化我们开发的任何候选药物。结果，我们的财务业绩和我们开发的任何候选药物的商业前景都将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会延迟。
此外，我们临床试验的主要研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向食品和药物管理局报告其中的一些关系。美国食品和药物管理局可能会得出结论，我们与首席研究人员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对试验的解释。因此，美国食品和药物管理局可能会质疑在适用的临床试验场所生成的数据的完整性以及临床试验的效用
本身可能会受到威胁。这可能会导致美国食品药品管理局推迟批准或拒绝我们的上市申请，并最终可能导致我们当前和未来的候选药物被拒绝上市批准。
如果我们与这些合作伙伴、CRO 和顾问的关系终止，我们可能无法与其他 CRO 达成协议，也无法按照商业上合理的条件这样做。更换或增加其他协作合作伙伴、CRO 和顾问涉及大量成本，需要管理时间和精力。此外，当新的合作伙伴、CRO或顾问开始工作时，会有一个自然的过渡期。结果，延迟发生，这可能会对我们满足所需临床开发时间表的能力产生负面影响。尽管我们打算谨慎管理与合作伙伴、CRO 和顾问的关系，但无法保证我们将来不会遇到挑战或延误，也无法保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生负面影响。
与我们的业务运营、员工事务和增长管理相关的风险
我们高度依赖高级管理团队的服务，包括我们的董事长兼首席执行官杰里米·莱文博士，如果我们无法留住管理团队的这些成员或招募和留住额外的管理人员、临床和科学人员，我们的业务将受到损害。
我们高度依赖我们的高级管理团队，包括我们的董事长兼首席执行官莱文博士。我们与这些官员签订的就业协议不妨碍这些人随时终止在我们的工作。这些人中任何人的服务中断都可能阻碍我们的研究、开发、运营、财务和商业化目标的实现。
此外，我们依赖于我们持续吸引、留住和激励高素质额外管理、临床和科学人员的能力。如果我们无法留住管理层，也无法以可接受的条件吸引更多合格人员来持续发展我们的业务，我们可能无法维持业务或增长。鉴于我们公司总部所在地纽约市的招聘市场竞争特别激烈，这种风险可能会进一步加剧。
由于生物技术、制药和其他企业对合格人才的激烈竞争，我们将来可能无法吸引或留住合格的人员。我们与之竞争的许多其他制药公司都比我们拥有更多的财务和其他资源、不同的风险状况以及更长的行业历史。它们还可能提供更多样化的机会和更好的职业发展机会。对于高质量的候选人和顾问，其中一些特征可能比我们所能提供的更具吸引力。如果我们无法继续吸引、留住和激励高素质的人员和顾问来实现我们的业务目标，那么我们发现和开发候选药物和业务的速度和成功率将受到限制，我们的发展目标可能会受到限制。
我们未来的业绩还将部分取决于我们成功地将新聘的执行官纳入管理团队的能力，以及我们在高级管理层之间建立有效工作关系的能力。我们未能整合这些人并在他们和其他管理层成员之间建立有效的工作关系，可能会导致我们的候选药物的开发和商业化效率低下，损害未来的监管批准、候选药物的销售和经营业绩。此外，我们目前不为我们的高管或任何员工的人寿保持 “关键人物” 人寿保险。
我们可能需要扩大我们的组织，在管理这种增长方面可能会遇到困难，这可能会干扰我们的运营。
截至 2023 年 9 月 30 日，我们有 39 名全职员工。随着我们针对当前候选产品的开发和商业化计划和战略的制定，我们预计将需要额外的管理、运营、销售、营销、财务、法律和其他资源。我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从我们的日常运营上转移开，并投入大量时间来管理这些增长活动。我们可能无法有效管理业务扩张，这可能会导致我们的基础设施薄弱、运营效率低下、商业机会流失、员工流失以及剩余员工的生产力降低。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能转移其他项目的财政资源，例如开发我们当前和未来潜在的候选药物。如果我们的管理层无法有效地管理我们的增长，我们的支出增长幅度可能会超过预期，我们创造和增加收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩、将候选药物商业化、开发可扩展基础设施和有效竞争的能力将在一定程度上取决于我们有效管理未来增长的能力。
我们的员工、首席调查员、顾问和商业合作伙伴可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。
我们面临员工、顾问、分销商和合作者可能参与欺诈或非法活动的风险。这些当事方的不当行为可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或向我们披露违反 FDA 和非美国监管机构法规的未经授权的活动，包括要求向此类监管机构报告真实、完整和准确信息的法律、制造标准、美国和国外的医疗保健欺诈和滥用法律法规，或要求真实、完整和准确地报告财务信息或数据的法律。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排，包括药品的销售，受旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。并非总是能够识别和阻止我们的员工和其他第三方的不当行为，我们为发现和防止这种活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，也无法保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而导致的政府调查或其他行动或诉讼。此外，由于我们的混合工作政策，通常受保护的信息（包括公司机密信息）可能不太安全。如果对我们提起诉讼，但我们未能成功捍卫自己或维护自己的权利，则这些行动可能会导致处以巨额罚款或其他制裁，包括处以民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、可能被禁止参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划、如果我们受公司诚信协议或其他解决非公司指控的协议的约束，则额外的报告义务和监督遵守这些法律、合同损害赔偿、声誉损害、利润和未来收益减少以及业务削减，所有这些都可能对我们的业务运营能力和经营业绩产生不利影响。无论我们是否成功地为此类诉讼或调查进行辩护，我们都可能承担包括律师费在内的巨额费用，并转移管理层的注意力，为自己辩护免受任何此类索赔或调查。
我们的信息技术系统的重大中断或数据安全事件可能会对我们造成重大的财务、法律、监管、业务和声誉损害。
我们越来越依赖信息技术系统和基础设施，包括移动技术来运营我们的业务。在我们的正常业务过程中，我们收集、存储、处理和传输大量敏感信息，包括知识产权、专有业务信息、个人信息和其他机密信息。我们必须以安全的方式这样做，以维护此类敏感信息的机密性、完整性和可用性。我们还将我们的运营要素（包括我们的信息技术基础设施的组成部分）外包给了第三方，因此，我们管理着许多可能或可能访问我们的计算机网络或我们的机密信息的第三方供应商。此外，其中许多第三方反过来将其部分责任分包或外包给第三方。尽管所有信息技术业务本质上都容易受到无意或故意的安全漏洞、事件、攻击和泄露的影响，但我们的信息技术系统的可访问性和分布式性质以及存储在这些系统上的敏感信息使此类系统可能容易受到对我们的技术环境的无意或恶意的内部和外部攻击。此外，由于我们的混合工作环境，我们可能更容易受到网络攻击。我们的员工、第三方供应商、业务合作伙伴或恶意第三方的无意或故意行为可能会利用潜在漏洞。这种性质的攻击的频率、持续性、复杂性和强度都在增加，由具有广泛动机（包括但不限于工业间谍活动）和专业知识的复杂和有组织的团体和个人进行的，包括有组织犯罪集团、“黑客活动分子”、民族国家等。除了提取敏感信息外，此类攻击还可能包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段，以影响服务可靠性并威胁信息的机密性、完整性和可用性。此外，移动设备的普遍使用增加了数据安全事件的风险。
我们、我们的第三方供应商和/或业务合作伙伴的信息技术系统的重大中断或其他类似的数据安全事件可能会对我们的业务运营产生不利影响，和/或导致敏感信息丢失、被盗用和/或未经授权的访问、使用或披露或阻止其访问，从而可能对我们造成财务、法律、监管、业务和声誉损害。此外，信息技术系统的中断，无论是由于对我们的技术环境的攻击，还是来自计算机病毒、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障，都可能对我们的开发计划和业务运营造成实质性干扰。例如，丢失已完成或未来临床试验的临床试验数据可能会导致我们的监管批准工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。
无法确定我们是否遇到了任何未被发现的数据安全事件。尽管我们没有理由相信情况确实如此，但攻击者在隐瞒系统访问权限方面已经变得非常复杂，许多受到攻击的公司都不知道他们受到了攻击。任何导致未经授权访问、使用或披露个人信息（包括但不限于有关我们患者或员工的个人信息）的事件都可能干扰我们的业务，损害我们的声誉，迫使我们遵守适用的联邦和/或州违规通知法律和外国法律的同等规定，使我们面临耗时、分散注意力和昂贵的诉讼、监管调查和监督、强制性的纠正措施，要求我们验证数据库内容的正确性，或以其他方式使我们受到责任根据法律、法规和合同义务，包括保护个人信息隐私和安全的法律、法规和合同义务。这可能会增加我们的成本，并导致重大的法律和财务风险和/或声誉损害。此外，我们或我们的供应商或业务合作伙伴未能或被认为未能遵守我们对第三方的隐私、保密或数据安全相关的法律或其他义务，或导致未经授权访问、发布或传输敏感信息（可能包括个人身份信息）的任何进一步安全事件或其他不当访问事件，都可能导致政府调查、执法行动、监管罚款、诉讼或倡导团体或其他人对我们的公开声明，并可能导致第三方，包括临床场所、监管机构或现有和潜在的合作伙伴，对我们失去信任，或者第三方可能声称我们违反了与隐私或保密相关的义务，这可能会对我们的业务和前景产生重大不利影响。此外，数据安全事件和其他不当访问可能难以发现，在识别这些事件方面的任何延误都可能导致上述类型的危害增加。尽管我们已经实施了旨在保护我们的信息技术系统和基础设施的安全措施，但无法保证此类措施能够成功防止服务中断或安全事件。
我们可能会受到许多不同的隐私和安全法律的约束，我们不遵守可能会导致处罚和声誉损失。
我们受有关数据隐私和个人信息（包括健康信息）保护的法律和法规的约束。隐私和数据保护的立法和监管环境持续发展，人们越来越关注可能影响我们业务的隐私和数据保护问题。在美国，我们可能受州安全漏洞通知法、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法的约束，这些法律对收集、使用、披露和传输个人信息提出了要求。法院和政府机构对这些法律的解释各不相同，这给我们带来了复杂的合规问题。如果我们未能遵守适用的法律法规，我们可能会受到处罚或制裁，包括刑事处罚，前提是我们故意以未经HIPAA授权或允许的方式从受保实体获取个人可识别的健康信息，或者帮助和教唆违反HIPAA的行为。
许多其他国家也有或正在制定有关收集、使用和传输个人信息的法律。欧盟成员国和其他司法管辖区已经通过了数据保护法律法规，其中规定了重要的合规义务。例如，2016年5月，欧盟正式通过了《通用数据保护条例》（GDPR），该条例自2018年5月25日起适用于所有欧盟成员国，并取代了以前的欧盟数据保护指令。该法规在欧盟引入了新的数据保护要求，并对违反数据保护规则的行为处以巨额罚款。欧盟成员国必须将GDPR 纳入国家法律，对收集、分析和传输个人数据（包括来自临床试验的健康数据和不良事件报告）的能力施加严格的义务和限制。来自不同欧盟成员国的数据保护机构对隐私法的解释不同，这增加了欧盟处理个人数据的复杂性，而且有关实施和合规实践的指南经常会更新或以其他方式修订。任何不遵守GDPR和欧盟成员国的相关国家法律规定的行为都可能导致政府对我们采取执法行动和重大处罚，并对我们的经营业绩产生不利影响。GDPR 将增加我们对所处理的个人数据的责任和责任，我们可能需要制定额外的机制来确保遵守欧盟数据保护规则。
此外，加利福尼亚州颁布了《加州消费者隐私法》（“CCPA”）立法，该法被称为美国第一部 “类似 GDPR” 的法律。CCPA要求受保公司向加州消费者提供新的披露信息（该术语的广义定义），并为此类消费者提供选择退出某些个人信息销售的新方式，从而赋予加州居民更大的访问和删除其个人信息、选择不共享某些个人信息以及获得有关如何使用其个人信息的详细信息的权利。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，并规定了对数据泄露的私人诉讼权，预计这将增加数据泄露诉讼。CCPA 可能会增加我们的合规成本和潜在责任。
与成为上市公司相关的风险
我们是一家 “规模较小的申报公司”，降低适用于此类公司的披露要求可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
根据《交易法》的定义，我们目前是 “小型申报公司”。我们将是一家规模较小的申报公司，并且可以利用向小型申报公司提供的缩减披露的优势，前提是：(i) 非关联公司持有的有表决权和无表决权普通股的市值低于第二财季最后一个工作日的2.5亿美元，或者 (ii) (a) 我们在最近结束的财年中的年收入低于1亿美元，以及 (b) 按计算，我们非关联公司持有的有表决权和无表决权的普通股低于7亿美元我们第二财季的最后一个工作日。
作为一家规模较小的申报公司，与其他发行人相比，我们被允许遵守美国证券交易委员会文件中缩减的披露义务，包括定期报告和委托书中有关高管薪酬的披露义务。我们选择采用小型申报公司可用的便利。在我们不再是一家规模较小的申报公司之前，美国证券交易委员会文件中的缩减披露将导致有关我们公司的信息少于其他上市公司。如果投资者因为我们选择使用允许小型申报公司的缩减披露而认为我们的普通股吸引力降低，那么我们的普通股交易市场可能不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。
我们可以利用向小型申报公司提供的某些缩减披露的优势，包括但不限于：
•减少了有关高管薪酬安排的披露义务；以及
•除了任何必要的未经审计的中期财务报表外，只允许提供两年的经审计的财务报表，相应减少了 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的披露。
如果我们将来未能维持有效的财务报告内部控制体系，我们可能无法准确报告我们的财务状况、经营业绩或现金流，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而对我们普通股的价值产生不利影响。
除其他外，《萨班斯-奥克斯利法案》要求我们在财务报告和披露控制及程序方面保持有效的内部控制。根据第404条，管理层要求我们提交一份报告，说明我们对财务报告的内部控制的有效性等。该评估将需要披露我们的管理层在财务报告内部控制中发现的任何重大缺陷。重大缺陷是财务报告内部控制的缺陷或缺陷的组合，导致无法及时预防或发现年度或中期财务报表的重大错报的可能性很大。第404条通常还要求我们的独立注册会计师事务所证明我们对财务报告的内部控制的有效性。
我们需要纳入并附上我们的独立注册会计师事务所关于我们对财务报告内部控制的有效性的认证。但是，截至2023年第二财季的最后一个工作日，我们确定在截至2023年12月31日的年度中，我们继续有资格成为小型申报公司，并重新获得非加速申报人的资格。因此，我们将不再需要在截至2023年12月31日的财政年度的10-K表年度报告中纳入由我们的独立注册会计师事务所发布的财务报告内部控制认证报告。我们遵守第 404 条要求我们承担巨额开支并投入大量管理精力。我们目前没有内部审计小组，依靠经验丰富的顾问来支持这项职能。我们可能需要雇用更多具有适当上市公司经验和技术会计知识的顾问或会计和财务人员，并编制必要的系统和流程文件，以进行所需的评估，以遵守第404条。我们可能无法及时完成评估、测试和任何必要的补救措施。在评估和测试过程中，如果我们发现财务报告内部控制中存在一个或多个重大缺陷，我们将无法断言我们对财务报告的内部控制是有效的。我们无法向您保证，将来我们的财务报告内部控制不会出现重大缺陷或重大缺陷。任何未能维持对财务报告的内部控制都可能严重抑制我们准确报告财务状况、经营业绩或现金流的能力。如果我们无法得出对财务报告的内部控制有效的结论，或者如果我们的独立注册会计师事务所确定我们在财务报告的内部控制方面存在重大弱点或重大缺陷，我们可能会使投资者对财务报告的准确性和完整性失去信心，普通股的市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克股票市场有限责任公司、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。未能采取补救措施
我们对财务报告的内部控制存在任何重大缺陷，或者实施或维持上市公司要求的其他有效控制制度，也可能限制我们未来进入资本市场的机会。
与我们的普通股所有权和其他一般事项相关的风险
我们普通股的市场价格可能会波动并大幅波动，这可能会导致我们的普通股遭受重大损失.
这个 我们普通股的市场价格一直波动不定，而且很可能会保持波动。总体而言，股票市场，尤其是生物制药或制药公司的市场，经历了极大的波动，这种波动往往与特定公司的经营业绩无关，这导致许多公司的股价下跌，尽管其基本商业模式或前景缺乏根本性的变化。广泛的市场和行业因素，包括可能恶化的经济状况以及与新的或持续的公共卫生危机或其他通货膨胀因素相关的其他不利影响或发展，无论我们的实际经营业绩如何，都可能对普通股的市场价格产生负面影响。由于这种波动，您可能会损失对我们普通股的全部或部分投资，因为您可能无法以或高于股票支付的价格出售股票。我们普通股的市场价格可能会受到许多因素的影响，包括:
•我们当前和任何未来候选药物或竞争对手的临床试验结果；
•竞争药物或疗法的成功；
•美国和其他国家的监管或法律发展；
•与专利申请、已颁发的专利或其他所有权有关的发展或争议；
•关键人员的招聘或离开;
•与我们当前和未来任何候选药物或临床开发计划相关的支出水平；
•我们发现、开发、收购或许可其他候选药物的努力的结果；
•对财务业绩、开发时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；
•我们无法为任何经批准的药物获得或延迟获得足够的药物供应，或者无法以可接受的价格获得足够的药品供应；
•与所有权有关的争议或其他发展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的技术获得专利保护的能力；
•重大诉讼，包括专利或股东诉讼；
•我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩的差异；
•医疗保健支付系统结构的变化；
•制药和生物技术部门的市场状况;
•总体经济、工业和市场状况；以及
•本 “风险因素” 部分中描述的其他因素。
此外，过去，在公司股票的市场价格波动一段时间之后，股东会对这些公司提起集体诉讼。如果对我们提起此类诉讼，可能会导致我们承担巨额费用，并转移管理层的注意力和资源。
不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务、财务状况和股价产生严重的不利影响。
全球经济，包括信贷和金融市场，经历了极端的波动和混乱，包括流动性和信贷可用性严重减少、消费者信心下降、经济增长下降、失业率上升、通货膨胀率上升以及经济稳定的不确定性。全球地缘政治紧张局势造成了全球资本市场的极端波动，预计将对全球经济造成进一步的后果，包括全球供应链和能源市场的中断。任何此类波动和中断都可能对我们或我们所依赖的第三方产生不利影响。如果股票和信贷市场恶化，包括政治动荡或战争所致，则可能使任何必要的债务或股权融资更加难以及时或以优惠条件获得，成本更高或更具稀释性。
我们的A系列可转换优先股没有公开市场.
我们的A系列可转换优先股尚无成熟的公开交易市场，我们预计市场不会发展。此外，我们不打算申请A系列可转换优先股在任何国家证券交易所或其他国家认可的交易系统上市。如果没有活跃的市场，A系列可转换优先股的流动性将受到限制。
我们可能会出售额外的股权或债务证券，或签订其他安排来为我们的运营提供资金，这可能会导致股东稀释并对我们的业务施加限制或限制。
在我们能够从药品销售中获得可观收入之前（如果有的话），我们希望通过股权和债务融资、战略联盟以及与任何合作相关的许可和开发协议相结合的方式为我们的现金需求提供资金。我们没有任何承诺的外部资金来源。如果我们发行额外的股权证券，我们的股东可能会遭受大幅稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为股东的权利产生不利影响的优惠。此外，我们可能会发行股票或债务证券作为获得其他化合物权利的对价。
2020年11月，我们在S-3表格（注册号333-250054）上提交了上架注册声明，允许我们出售总额为2.5亿美元的普通股、优先股、债务证券和/或认股权证（“S-3注册声明”），其中包括一份招股说明书，涵盖根据市场上发行计划（“ATM”）发行和出售高达7,500万美元的普通股。截至2023年9月30日，我们的S-3注册声明中有2.5亿美元的可用资金，其中包括根据我们的自动柜员机计划提供的7,500万美元。债务和股权融资（如果有）可能涉及协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动能力的契约，例如赎回我们的股票、进行投资、发行额外股权、承担额外债务、进行资本支出、宣布分红或限制我们收购、出售或许可知识产权的能力以及其他可能对我们开展业务的能力产生负面影响的运营限制。如果我们通过未来的合作、战略联盟或第三方许可安排筹集额外资金，我们可能必须放弃对我们的知识产权、未来收入来源、研究项目或候选药物的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。这些事件中的任何一个都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
任何未偿还的A系列可转换优先股的转换和未偿还期权的行使都将使您稀释。
截至2023年9月30日，我们有未偿还期权，可以以每股3.86美元的加权平均行使价购买总计15,164,877股普通股，在转换已发行的A系列可转换优先股后可发行的1,250,000股普通股，无需额外对价。此类A系列可转换优先股可随时由其持有人选择兑换，但须遵守本10-Q表季度报告所载财务报表附注7中描述的受益所有权限制。行使此类期权以及将A系列可转换优先股转换为我们的普通股将导致您的投资进一步稀释，并可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。此外，如果我们将来发行普通股或可转换为普通股的证券，您可能会面临进一步的稀释。由于这种稀释，在清算时，您获得的收益可能大大低于您为股票支付的全部购买价格。
将普通股的所有权集中在我们的执行官、董事和主要股东手中可能会阻止新投资者影响重大的公司决策。
根据截至2023年9月30日的已发行普通股股份，总共拥有已发行普通股5％以上的执行官、董事和股东实益拥有占我们已发行普通股约50％的股份。
武田持股比例超过5％，除其他外，已同意：（i）停顿条款，（ii）限制其出售或以其他方式转让我们股票的能力，（iii）根据我们普通股多数股的持有人对某些事项进行投票，（iv）根据武康RLT协议的条款，限制其可能拥有的已发行普通股的百分比 Da。
如果我们的执行官、董事和持有我们已发行普通股5％以上的股东共同行动，他们可能能够对所有需要股东批准的事项产生重大影响，包括选举和罢免董事以及批准我们全部或几乎所有资产的任何合并、合并或出售。投票权的集中、武田停顿条款、投票义务和转让限制可能会推迟或阻止以其他股东可能希望的条件收购我们公司，或导致以其他股东不同意的方式管理我们的公司。
如果证券分析师不发布有关我们业务的研究或报告，或者他们对我们的股票发表负面评价，我们的股票价格可能会下跌。
我们普通股的交易市场在一定程度上依赖于行业或金融分析师发布的有关我们或我们业务的研究和报告。尽管在过去的十二个月中，有两位分析师撤回了研究报道，但我们目前确实有四位行业或金融分析师提供了研究报道。我们对这些分析师没有任何控制权。如果更多负责我们业务的分析师下调对我们股票的评估，我们的股票价格可能会下跌。如果更多分析师停止报道我们的股票或未能定期发布报告，我们可能会失去股票在市场上的知名度，这反过来又可能导致我们的股价下跌。
由于我们预计在可预见的将来不会为我们的股本支付任何现金分红，因此资本增值（如果有）将是您唯一的收益来源。
我们从未申报或支付过股本的现金分红。我们目前打算保留所有未来收益（如果有），为我们业务的增长和发展提供资金。此外，任何未来债务协议的条款都可能使我们无法支付股息。因此，在可预见的将来，我们普通股的资本增值（如果有）将是您的唯一收益来源。
我们的公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使收购我们变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图取代或罢免我们目前的管理层。
我们的公司章程和章程中的规定可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他控制权变更，包括您本来可能会获得股票溢价的交易。这些条款还可能限制投资者将来可能愿意为我们的普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们董事会负责任命管理团队成员，因此这些条款可能会使股东更难更换董事会成员，从而阻碍或阻止股东更换或罢免我们现任管理层的任何尝试。除其他外，这些规定：
•设立一个机密的董事会，使董事会的所有成员不是一次选举产生的；
•仅允许通过董事会的决议更改董事的授权人数；
•限制股东将董事从董事会中撤职的方式；
•为可在股东大会和董事会提名上采取行动的股东提案制定事先通知要求；
•要求股东的行动必须在正式召开的股东大会上进行，并禁止我们的股东在书面同意下采取行动；
•限制谁可以召集股东大会；
•授权我们董事会在未经股东批准的情况下发行优先股，这可用于制定股东权益计划或所谓的 “毒丸”，这将削弱潜在敌对收购者的股票所有权，从而有效防止未经董事会批准的收购；以及
•要求所有股东有权投票的至少 66 2/ 3% 的持有人批准才能修改或废除我们的章程或章程的某些条款。
此外，由于我们在特拉华州注册成立，因此我们受《特拉华州通用公司法》第203条的规定管辖，该条禁止拥有我们已发行有表决权股票超过15％的个人在收购我们已发行有表决权股票的交易之日起三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。
此外，RLT协议中的武田停顿条款和转让限制可能会推迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他控制权变更，包括您本来可能会获得股票溢价的交易。
我们可能会面临证券诉讼，这既昂贵又可能转移管理层的注意力。
我们普通股的市场价格可能会波动。过去，经历过股票市场价格波动的公司会受到证券集体诉讼。将来，我们可能会成为此类诉讼的目标。针对我们的证券诉讼可能会导致巨额成本，并转移我们管理层对其他业务问题的注意力，这可能会严重损害我们的业务。
我们的章程文件和特拉华州法律的某些条款可能具有反收购效应，可能会阻碍他人收购我们，即使收购将使我们的股东受益，也可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。
我们经修订和重述的公司注册证书、经修订和重述的章程以及特拉华州法律的规定可能会使第三方更难收购我们或增加收购我们的成本，即使这样做会使我们的股东受益，或者撤销我们目前的管理层。这些规定包括：
•授权发行 “空白支票” 优先股，我们可以制定优先股的条款，也可以在未经股东批准的情况下发行股票；
•禁止在董事选举中进行累积投票，否则将允许少于多数的股东选举董事候选人；
•禁止股东通过书面同意采取行动，从而要求所有股东行动都必须在我们的股东会议上采取；
•取消股东召集股东特别会议的能力；以及
•为提名董事会选举或提出可在股东大会上采取行动的事项规定了事先通知的要求。
这些规定可能会使股东更难更换负责任命我们管理层成员的董事会成员，从而阻碍或阻止股东更换或罢免我们现任管理层的任何尝试。由于我们在特拉华州注册成立，因此我们受《特拉华州通用公司法》（“DGCL”）第203条的规定管辖，该条款可能会阻止、推迟或阻止某人收购我们或与我们合并，无论这是股东的意愿还是有利于我们的股东。根据DGCL，公司通常不得与任何持有15％或以上股本的持有人进行业务合并，除非持有人已持有该股票三年或除其他外，董事会批准了该交易。我们修订和重述的公司注册证书、经修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有延迟或阻止控制权变更的条款都可能限制我们的股东获得普通股溢价的机会，也可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
在公开市场上出售大量普通股可能会导致我们普通股的市场价格大幅下跌。
我们的大量普通股随时都可能在公开市场上出售。这些出售，或者市场上认为大量股票的持有人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。在某些条件下，我们证券的某些持有人有权要求我们提交有关其股票的注册声明，或者将他们的股份纳入我们可能为自己或其他股东提交的注册声明中。这些股票的注册将导致股票可以不受证券法限制地自由交易，但我们的关联公司持有的股份除外。这些股东的任何证券出售都可能对我们普通股的交易价格产生重大的不利影响。
第 6 项。展品。
| | | | | | | | |
展览
数字 | | 描述 |
| | |
| 3.1 | | 经修订和重述的公司注册证书（参照公司于2017年5月10日向委员会提交的8-K表最新报告（文件编号001-38085）附录3.1纳入此处）。 |
| | |
| 3.2 | | 更正了经修订和重述的A系列可转换优先股指定证书（参照2019年9月24日向委员会提交的公司当前8-K表报告（文件编号001-38085）附录3.1纳入此处）。 |
| | |
| 3.3 | | 经修订和重述的章程（参照公司于2017年5月10日向委员会提交的8-K表最新报告（文件编号001-38085）附录3.2纳入此处）。 |
| | |
| 4.1 | | 公司普通股证书表格（参照2017年4月25日向委员会提交的公司S-1/A表格（文件编号333-217245）的附录4.1纳入此处）。 |
| | |
| 4.2 | | A系列优先股证书表格（参照2019年2月21日向委员会提交的公司当前8-K表报告（文件编号001-38085）附录4.1纳入此处）。 |
| | |
| | |
| 31.1 | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
| | |
| 31.2 | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席财务官进行认证。 |
| | |
| 32.1* | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证。 |
| | |
| 101.INS | | 内联 XBRL 实例文档 |
| | |
| 101.SCH | | 内联 XBRL 分类扩展架构文档 |
| | |
| 101.CAL | | 内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档 |
| | |
| 101.DEF | | 内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档 |
| | |
| 101.LAB | | 内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档 |
| | |
| 101.PRE | | 内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档 |
| | |
| 104 | | 封面交互式数据文件（格式为 Inline XBRL 并包含在附录 101 中） |
__________________________
* 就经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第18条而言，随函附上，不视为 “已提交”，无论此类申报中包含何种通用注册措辞，均不应被视为以提及方式纳入根据经修订的1933年《证券法》或《交易法》（无论是在10-Q表格发布之日之前还是之后提交）提交的任何文件中。
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排下列签署人代表其签署本报告，经正式授权。
| | | | | | | | | | | |
| OVID THERAPEUTICS |
| | | |
日期：2023 年 11 月 3 日 | 来自： | | /s/ 杰里米 ·M· 莱文 |
| | | 杰里米 ·M· 莱文 |
| | | 首席执行官
（首席执行官） |
| | | |
日期：2023 年 11 月 3 日 | 来自： | | /s/ 杰弗里·罗纳 |
| | | 杰弗里·罗纳 |
| | | 首席业务和财务官
（首席财务和会计官） |
