美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
（Mark One）
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间
或者
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
对于从 __________________ 到 __________________ 的过渡期
委员会档案编号：
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
（美国国税局雇主 证件号） |
（主要行政办公室地址） |
（邮政编码） |
注册人的电话号码，包括区号： (
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记指明注册人（1）在过去的12个月中（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）是否已提交1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天内是否遵守了此类申报要求。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记表明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器 |
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☐ |
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加速过滤器 |
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☐ |
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☒ |
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规模较小的申报公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐ 不是
截至2023年11月3日，注册人的已发行普通股数量为
目录
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页面 |
第一部分 |
财务信息 |
1 |
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|
第 1 项。 |
财务报表（未经审计） |
1 |
|
截至的简明合并资产负债表2023年9月30日和2022年12月31日 |
1 |
|
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并运营报表和综合亏损 |
2 |
|
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并股东权益表 |
3 |
|
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的简明合并现金流量表 |
4 |
|
简明合并财务报表附注（未经审计） |
5 |
第 2 项。 |
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
11 |
第 3 项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
19 |
第 4 项。 |
控制和程序 |
19 |
|
|
|
第二部分。 |
其他信息 |
20 |
|
|
|
第 1 项。 |
法律诉讼 |
20 |
第 1A 项。 |
风险因素 |
20 |
第 2 项。 |
未注册的股权证券销售和所得款项的使用 |
20 |
第 6 项。 |
展品 |
21 |
签名 |
22 |
|
i
关于公司参考的说明
在本10-Q表季度报告中，“公司”、“Vor”、“Vor Bio”、“Vor Biopharma Inc.”、“我们” 和 “我们的”，除非上下文另有要求，否则是指Vor Biopharma Inc.及其合并子公司，“我们的董事会” 是指Vor Biopharma Inc.的董事会。
关于前瞻性陈述的特别说明
本10-Q表季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本10-Q表季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理目标的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过诸如 “可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“持续”、“项目”、“估计”、“估计”、“预测”、“潜在” 或 “继续” 等术语来识别前瞻性陈述，或者这些术语或其他类似意图表达的否定值确定有关未来的陈述。这些陈述仅代表截至本10-Q表季度报告发布之日，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、活动水平、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。
我们的这些前瞻性陈述主要基于我们当前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：
您应该完整阅读本10-Q表季度报告以及我们作为本10-Q表季度报告附录提交的文件，并理解我们未来的实际业绩可能与我们的业绩存在重大差异
ii
期望。本10-Q表季度报告中包含的前瞻性陈述自本10-Q表季度报告发布之日作出，除非适用法律要求，否则我们不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。您应参考我们截至2022年12月31日的10-K表年度报告中的 “风险因素摘要” 和 “风险因素” 部分，讨论可能导致实际业绩或事件与我们做出的前瞻性陈述存在重大差异的重大因素。
iii
第一部分——财务所有信息
第 1 项。财务统计ments（未经审计）。
VOR BIOPHARMA INC
精简合并数据ED 资产负债表
（未经审计）
|
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9月30日 |
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十二月三十一日 |
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（以千计，股份金额除外） |
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2023 |
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2022 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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预付费用 |
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其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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限制性现金等价物 |
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财产和设备，净额 |
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经营租赁使用权资产 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付账款 |
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$ |
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$ |
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应计负债 |
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经营租赁负债 |
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其他流动负债 |
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流动负债总额 |
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长期负债： |
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经营租赁负债——非流动负债 |
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负债总额 |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外的实收资本 |
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累计其他综合亏损 |
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( |
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累计赤字 |
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( |
) |
股东权益总额 |
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负债和股东权益总额 |
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$ |
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$ |
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||
随附附注是这些简明合并财务报表的组成部分。
1
VOR BIOPHARMA INC
简明合并运营报表动作和综合损失
（未经审计）
|
|
三个月已结束 |
|
|
|
九个月已结束 |
|
||||||||||
（以千计，股份和每股金额除外） |
|
2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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$ |
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一般和行政 |
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运营费用总额 |
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运营损失 |
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) |
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$ |
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其他收入： |
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利息收入 |
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其他收入总额 |
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净亏损 |
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归属于普通股股东的每股净亏损， |
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$ |
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) |
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$ |
( |
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( |
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) |
已发行普通股加权平均值， |
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其他综合收益（亏损）： |
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可供出售投资的未实现收益（亏损） |
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其他综合收益总额（亏损） |
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综合损失 |
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$ |
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) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
随附附注是这些简明合并财务报表的组成部分。
2
Vor Biopharma Inc
的简明合并报表 股东权益
（未经审计）
|
|
常见 |
|
|
额外 |
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|
累积其他综合 |
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累积的 |
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总计 |
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（以千计，股份金额除外） |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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损失 |
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赤字 |
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（赤字） |
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截至2022年12月31日的余额 |
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( |
) |
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( |
) |
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在归属限制性股票单位和行使股票期权后发行普通股，扣除预扣税款的股份 |
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( |
) |
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— |
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根据公开市场销售协议发行普通股 |
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— |
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股票薪酬支出 |
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其他综合收入 |
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净亏损 |
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截至2023年3月31日的余额 |
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$ |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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在归属限制性股票单位后发行普通股、股票期权的归属和行使，以及从ESSP发行普通股，扣除预扣税款的股份 |
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— |
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( |
) |
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( |
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根据公开市场销售协议发行普通股 |
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股票薪酬支出 |
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其他综合损失 |
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净亏损 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的余额 |
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( |
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( |
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在归属限制性股票单位后发行普通股、股票期权的归属和行使，扣除预扣税款的股份 |
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( |
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普通股开盘发行 |
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股票薪酬支出 |
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其他综合损失 |
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净亏损 |
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( |
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截至 2023 年 9 月 30 日的余额 |
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( |
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( |
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常见 |
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额外 |
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累积其他综合 |
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累积的 |
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总计 |
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（以千计，股份金额除外） |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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损失 |
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赤字 |
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（赤字） |
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截至2021年12月31日的余额 |
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( |
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在授予和行使股票期权时发行普通股 |
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股票薪酬支出 |
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其他综合损失 |
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净亏损 |
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( |
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截至2022年3月31日的余额 |
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( |
) |
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( |
) |
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在授予和行使股票期权时发行普通股 |
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根据公开市场销售协议发行普通股 |
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股票薪酬支出 |
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其他综合损失 |
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净亏损 |
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( |
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截至2022年6月30日的余额 |
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( |
) |
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归属后发行普通股 |
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普通股开盘发行 |
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股票薪酬支出 |
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其他综合损失 |
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净亏损 |
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( |
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2022 年 9 月 30 日的余额 |
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( |
) |
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( |
) |
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$ |
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随附附注是这些简明合并财务报表的组成部分。
3
Vor Biopharma Inc
浓缩合并 S现金流量表
（未经审计）
|
|
九个月已结束 |
|
|||||
（以千计） |
|
2023 |
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2022 |
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来自经营活动的现金流 |
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|
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净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
为使净亏损与运营中使用的净现金相协调而进行的调整： |
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折旧费用 |
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非现金租赁费用 |
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基于股票的薪酬 |
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有价证券的利息（摊销）增加 |
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( |
) |
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运营资产和负债的变化： |
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经营租赁负债，净额 |
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) |
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( |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付账款和应计负债 |
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( |
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其他资产 |
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( |
) |
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( |
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用于经营活动的净现金 |
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来自投资活动的现金流 |
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购买有价证券 |
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有价证券到期的收益 |
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购买财产和设备 |
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( |
) |
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( |
) |
投资活动提供的净现金 |
|
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|
|
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来自融资活动的现金流 |
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支付与承销公开发行和并行私募相关的发行成本 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
根据市场销售协议发行普通股的收益，扣除发行成本 |
|
|
|
|
|
|
||
归属限制性股票单位奖励后以预扣税方式回购的股票 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
股票期权行使和根据ESPP发行股票所得的收益 |
|
|
|
|
|
|
||
融资活动提供的净现金 |
|
|
|
|
|
|
||
现金、现金等价物和限制性现金等价物的净减少额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
现金、现金等价物和限制性现金等价物， |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
现金、现金等价物和限制性现金等价物，期末 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
非现金活动的补充披露 |
|
|
|
|
|
|
||
为换取租赁义务而获得的使用权资产 |
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$ |
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$ |
|
||
购置应付账款和应计负债中的财产和设备 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
与出售普通股相关的融资成本包含在应付账款和应计费用中 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
简明合并资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金等价物的对账情况如下，总和与现金流量表中显示的相同金额的总和：
|
|
9月30日 |
|
|||||
（以千计） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
限制性现金等价物 |
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|
|
|
|
|
||
现金、现金等价物和限制性现金等价物总额如上所示 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
随附附注是这些简明合并财务报表的组成部分。
4
VOR BIOPHARMA INC
要压缩的笔记合并财务报表
（未经审计）
1。业务性质
Vor Biopharma Inc.（“公司”）是一家临床阶段的细胞和基因组工程公司，它将新的患者工程方法与靶向疗法相结合，为患有血液系统恶性肿瘤的患者提供单一公司解决方案。该公司的专有平台利用其在造血干细胞（“HSC”）生物学、基因组工程和靶向疗法开发方面的专业知识，对造血干细胞进行基因改造，以去除癌细胞表达的表面靶标。该公司总部位于马萨诸塞州剑桥。公司成立于
风险和不确定性
公司面临生物技术行业发展阶段公司常见的许多风险，包括但不限于临床前研究和临床试验失败的风险、对关键人员的依赖、专有技术的保护、对第三方组织的依赖、其可能开发的任何候选产品获得监管批准的风险、竞争对手开发技术创新、遵守政府法规、地缘政治紧张局势、不利的宏观经济条件以及需要这样做的风险获得额外融资。
该公司预计，随着其继续开发候选产品，未来几年将继续蒙受巨额营业亏损。该公司认为，截至2023年9月30日，其现有现金、现金等价物和有价证券将足以使公司在财务报表发布之日起的至少一年内为其当前业务提供资金。
2。重要会计政策摘要
演示基础
随附的简明合并财务报表是根据美利坚合众国普遍接受的会计原则（“GAAP”）编制的。某些可比数额已重新分类，以符合本期列报方式。这些附注中提及的适用指南均指财务会计准则委员会（“FASB”）会计准则编纂和会计准则更新（“ASU”）中的权威公认会计原则。
估算值的使用
根据公认会计原则编制简明合并财务报表要求公司管理层做出估算和假设，这些估算和假设会影响简明合并财务报表之日报告的资产和负债金额以及报告期内报告的支出金额。实际结果可能与这些估计有所不同。管理层在制定用于编制简明合并财务报表的估计和假设时，在选择适当的财务会计政策时会考虑许多因素。管理层在此过程中必须作出重大判断。管理层的估算过程通常可以得出一系列可能合理的估计值，管理层必须选择在该合理估计范围内的金额。估计数用于以下领域：应计费用和研发费用。
未经审计的中期财务信息
此处包含的公司简明合并财务报表是根据美国证券交易委员会（“SEC”）的规章制度编制的。未经审计的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司的账目。所有公司间往来交易和余额均已在合并中清除。管理层认为，所提供的信息反映了所有调整，所有这些调整都是正常和经常性的，是公允列报所报告的中期业绩所必需的。过渡期的经营业绩不一定表示全年或任何其他过渡期的预期业绩。
随附的截至2022年12月31日的简明合并资产负债表来自公司截至2022年12月31日止年度的经审计的合并财务报表。根据规章制度，通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已被简要或省略。但是，该公司认为，这些披露足以使所提供的信息不具有误导性。这些未经审计的中期简明合并财务报表应与经审计的年度财务报表一起阅读
5
公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告（“2022年年度报告”）中的合并财务报表和附注。
在截至2023年9月30日的九个月中，如2022年所述，公司的重要会计政策没有变化年度报告。
3。有价证券
按合同到期日划分的有价证券的摊销成本和估计公允价值如下：
|
|
2023年9月30日 |
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|||||||||||||
（以千计） |
|
摊销成本 |
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|
未实现持仓收益总额 |
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未实现持仓亏损总额 |
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公允价值 |
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在一年或更短的时间内到期 |
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美国国债 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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总计 |
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$ |
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|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
|
|
2022年12月31日 |
|
|||||||||||||
（以千计） |
|
摊销成本 |
|
|
未实现持仓收益总额 |
|
|
未实现持仓亏损总额 |
|
|
公允价值 |
|
||||
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在一年或更短的时间内到期 |
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公司债券 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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美国国债 |
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— |
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( |
) |
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一年到五年后成熟 |
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美国国债 |
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— |
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( |
) |
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总计 |
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$ |
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$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
上述公司有价证券的未实现亏损是市场利率提高的结果。这些投资的合同条款不允许发行人以低于面值的价格结算证券。公司的意图是将投资持有至到期，任何与信贷无关的公允价值变动均被确认为扣除适用税收后的其他综合收益（亏损）。与信贷相关的减值被确认为资产负债表的备抵金，并对收益进行相应的调整。该公司做到了
4。公允价值测量
下表显示了有关公司定期按公允价值计量的金融资产和负债的信息：
|
|
2023年9月30日 |
|
|||||||||||||
（以千计） |
|
第 1 级 |
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第 2 级 |
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第 3 级 |
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总计 |
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现金等价物 |
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货币市场基金 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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有价证券 |
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美国国债 |
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— |
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— |
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有价证券总额 |
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— |
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限制性现金等价物 |
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货币市场基金 |
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— |
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|
— |
|
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总计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
6
|
|
2022年12月31日 |
|
|||||||||||||
（以千计） |
|
第 1 级 |
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第 2 级 |
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|
第 3 级 |
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|
总计 |
|
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现金等价物 |
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货币市场基金 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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|
$ |
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有价证券 |
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公司债券 |
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|
— |
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— |
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美国国债 |
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— |
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— |
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有价证券总额 |
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— |
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— |
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|
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||
限制性现金等价物 |
|
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|
|
|
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|
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货币市场基金 |
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— |
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|
— |
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||
总计 |
|
$ |
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|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
公司现金等价物和限制性现金等价物的公允价值基于活跃市场的报价
预付费用、应付账款和应计费用按其各自的历史账面价值列报，由于其短期性质，这些账面价值近似于公允价值。
5。财产和设备，净额
财产和设备，净额包括以下各项：
|
|
9月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
（以千计） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
实验室设备 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
制造设备 |
|
|
|
|
|
|
||
计算机设备 |
|
|
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|
|
||
家具、固定装置和其他 |
|
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在建工程 |
|
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总计 |
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减去：累计折旧 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
财产和设备，净额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
截至2023年9月30日的三个月和九个月的折旧费用为 $
6。应计负债
应计负债包括以下内容：
|
|
9月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
（以千计） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
与员工相关的费用 |
|
$ |
|
|
$ |
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专业费用 |
|
|
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临床费用 |
|
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研究和开发费用 |
|
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制造费用 |
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其他 |
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应计负债总额 |
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$ |
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|
$ |
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||
7。股票补偿
2023 年激励计划
2023 年 8 月 25 日，公司董事会通过了公司的 2023 年激励计划（“2023 年激励计划”），根据该计划，公司保留了该计划
7
向符合条件的个人提供增值权、绩效奖励和其他形式的股票薪酬。根据纳斯达克市场规则5635（c）（4），2023年激励计划下的奖励只能发放给以前不是公司雇员或董事的个人（或在这些人真正不在公司工作之后）的个人，作为个人在公司工作的激励材料。一个根据2023年激励计划授予的奖励必须得到公司多数独立董事或公司董事会薪酬委员会的批准。截至 2023 年 9 月 30 日，有
股票激励计划
截至2023年9月30日，该公司已经
股票期权
该公司的股票期权总体上是这样
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
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|
2023 |
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2022 |
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普通股的公允价值 |
|
$ |
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$ |
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预期期限（以年为单位） |
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预期波动率 |
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% |
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% |
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无风险利率 |
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% |
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% |
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股息收益率 |
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在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，公司授予了股票期权购买
截至 2023 年 9 月 30 日，期权
限制性股票单位
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，公司授予了
员工股票购买计划
截至2023年9月30日，该公司已经
在截至2023年9月30日的九个月中，公司发行了
股票薪酬
股票薪酬支出分配如下：
|
|
三个月已结束 |
|
|
九个月已结束 |
|
||||||||||
（以千计） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
研究和开发 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
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||||
一般和行政 |
|
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股票薪酬支出总额 |
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$ |
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|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
8
8。租赁
剑桥公园租约修正案
2021年6月15日，公司与PPF Off 100 Cambridge Park Drive, LLC（“房东”）签订了第一份租赁修正案（“第一租赁修正案”）和第二份租赁修正案（“第二份租赁修正案”，以及第一份租赁修正案的 “租赁修正案”）。《租赁修正案》修订了公司与马萨诸塞州剑桥市房东签订的公司办公和实验室设施租赁协议，在同一栋大楼内增加了额外的租赁空间（“经修订的剑桥公园租约”）。
第一份租赁修正案和第二份租赁修正案开始生效出于会计目的编号为
与租赁修正案相关的到期付款包括固定和可变付款。可变付款与公司在房东与标的资产相关的运营成本中所占的份额有关，并在评估这些款项时予以确认。修订后的剑桥公园租约不包含残值担保。租赁修正案的期限结束日期与现有的租赁协议相同。结合租赁修正案, 公司被要求将其不可撤销的备用信用证增加到美元
有关公司剑桥公园租约的更多信息，请参阅2022年年度报告中包含的合并财务报表附注9。
租赁费用的要素如下：
|
|
三个月已结束 |
|
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九个月已结束 |
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||||||||||
（以千计） |
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2023 |
|
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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运营租赁成本 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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可变租赁成本 |
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总租赁成本 |
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$ |
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$ |
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简明合并资产负债表中报告的金额以及加权平均租赁期限和折扣率信息如下：
（以千为单位，加权平均数除外） |
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2023年9月30日 |
|
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2022年12月31日 |
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资产 |
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经营租赁使用权资产 |
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$ |
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负债 |
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经营租赁负债，当前 |
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$ |
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$ |
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经营租赁负债，非流动 |
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租赁负债总额 |
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$ |
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$ |
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加权平均租赁期限和折扣率 |
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加权平均剩余租赁期限（年） |
|
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加权平均折扣率 |
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% |
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|
% |
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下表显示了其他租赁活动：
|
|
截至9月30日的九个月 |
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（以千计） |
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2023 |
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|
2022 |
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其他信息 |
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为计量租赁负债所含金额支付的现金 |
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经营租赁的运营现金流 |
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$ |
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$ |
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为换取租赁义务而获得的使用权资产 |
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$ |
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$ |
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9
9。重要协议
自2022年12月31日以来，公司许可协议的关键条款没有实质性变化。有关公司现有许可协议的更多信息，请参阅2022年合并财务报表附注10年度报告。
10。每股净亏损
下表列出了公司每股基本亏损和摊薄后净亏损的计算结果 截至 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 9 月 30 日的三个月和九个月：
|
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三个月已结束 |
|
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九个月已结束 |
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||||||||||
（以千计，股份和每股金额除外） |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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分子： |
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归属于普通股股东的净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
分母： |
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已发行、基本和摊薄后普通股的加权平均数 |
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归属于普通股股东的每股净亏损，包括基本亏损和摊薄亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
该公司的潜在稀释性证券是股票期权、未归属的限制性股票和限制性股票单位。根据截至的未缴款额 2023年9月30日和2022年9月30日，公司将以下潜在普通股排除在归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损的计算范围之外，因为将它们包括在内会产生反稀释作用：
|
|
截至9月30日， |
|
|||||
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2023 |
|
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2022 |
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购买普通股的期权 |
|
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|||
未归属的限制性股票 |
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限制性库存单位 |
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10
第 2 项。管理层对以下问题的讨论与分析财务状况和经营业绩。
您应阅读以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及本10-Q表季度报告和截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告（“2022年年度报告”）其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表和相关附注。本讨论和分析中包含的某些信息或本季度报告其他地方列出的某些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括我们在2022年年度报告中标题为 “风险因素” 的部分以及我们已经或可能向美国证券交易委员会提交的其他报告中提出的因素，我们的实际业绩可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异。
概述
我们是一家处于临床阶段的公司，其愿景是通过细胞和基因组工程治愈血液癌。我们的使命是通过设计造血干细胞（“HSC”）来改变血液癌患者的护理标准，从而实现移植后靶向疗法的使用。利用我们在HSC生物学和基因组工程方面的专业知识，我们对HSC进行基因改造以去除表面靶标，然后将这些细胞作为造血干细胞移植提供给患者。一旦这些细胞移植到骨髓中，患者的健康细胞就会受到保护，因为它们不再表达表面靶标，只让癌细胞暴露在外。我们相信，这将释放靶向疗法的潜力，有选择地摧毁癌细胞，同时保护健康细胞。因此，我们设计的 HSC（“EHSC”）旨在限制与这些靶向疗法相关的靶向毒性，从而增强其效用并扩大其适用性。我们打算将未来的eHSC候选产品与靶向疗法，例如我们的 VCAR33 项目、旨在靶向CD33的嵌合抗原受体（“CAR”）-T疗法，以及合作者可能推出的同类最佳靶向疗法，为患者带来潜在的变革性结果，并建立新的血液癌护理治疗系统标准。
我们正在开发我们的主要eHSC候选产品trem-cel（前身为 VOR33），我们认为它有可能改变急性髓系白血病（“AML”）和其他血液癌的治疗方法。Trem-cel 是通过对健康捐赠者造血干细胞进行基因改造而产生的，目的是去除 CD33 表面靶标。我们打算开发trem-cel作为造血干细胞移植候选产品，以取代移植环境中的护理标准。我们在急性髓细胞白血病患者中的研究性新药（“IND”）申请已于2021年1月获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）的批准，我们已经启动并正在积极招募、注册和治疗患者，这是我们首个将trem-cel与Mylotarg联合使用的人体1/2a期试验。VBP101我们最近于2023年6月发布了该试验的临床数据，我们预计将在2023年11月11日至12日举行的ASTCT-EBMT第六届移植后复发和细胞疗法国际会议（HSCT²）上发布更多移植和血液学保护数据更新。如果成功，该试验将为trem-cel和我们更广泛的eHSC方法的潜力提供重要的验证证据。
VCAR33 项目是 CAR-T 候选疗法，旨在靶向 CD33，CD33 是经过临床验证的急性髓细胞白血病靶点，我们已获得美国国立卫生研究院（“NIH”）的许可。VCAR33 由两个具有不同单元源的程序组成。第一种使用每位患者的自体细胞，目前正在一项由国家骨髓捐赠者计划（“NMDP”）赞助的正在进行的 1/2 期临床试验中对复发/难治性急性髓细胞白血病的年轻人和儿科患者进行研究，我们称之为 VCAR33自动.
第二种使用同种异体健康捐赠者衍生的细胞，我们称之为 VCAR33ALLO。我们的 IND 申请 VCAR33ALLO 已于 2023 年 6 月获得 FDA 的批准，这使我们能够继续对复发/难治性急性髓细胞白血病患者进行计划中的 1/2 期临床试验。1/2期临床试验，即 VBP301，正在积极招收在异基因干细胞移植后复发的患者，异体干细胞移植使用从原始捐赠者身上采集的淋巴样细胞作为药物产品的起始材料。
NMDP 目前也在评估 VCAR33自动在一项针对复发/难治性急性髓细胞白血病的年轻人和儿童患者的多站点 1/2 期临床试验中。2023年11月，儿科移植和细胞疗法联盟发布了数据，提供了该试验的临床最新情况。该研究的1期部分注射了19名中位年龄为16岁的复发/难治性急性髓细胞白血病的儿科和年轻成年患者。数据显示，五分之二（40%）的可评估患者接受了最高剂量水平（DL4，1 x 10）的治疗7车+细胞/kg）已完全缓解，这表明这是一种潜在的活性CAR-T候选产品。在所有测试剂量中，11 名（58%）名受试者以及所有 6 名（100%）名 DL4 受试者均检测到短暂的 CD33CART 扩张。在接受治疗的19名患者中，有4名患有细胞因子释放综合征 ≥ 3 级。额外数据发布的时间取决于进行试验的调查人员。NMDP 负责 VCAR33 的各个方面自动试验，包括试验的设计、研究产品的制造、患者的招募、剂量和随访、试验数据的记录和结果分析。我们没有控制 VCAR33 的临床前开发自动，该研究由美国国立卫生研究院进行，根据许可协议，我们对NMDP在制造研究产品或进行临床试验时使用的某些知识产权（例如专有技术）没有权利，但是，NMDP允许我们在向美国食品药品管理局提交的IND申请中交叉引用该试验的IND。
11
我们认为，先联合使用震颤细胞然后使用 VCAR33 进行治疗ALLO在移植后的环境中，我们称之为 trem-cel + VCAR33 治疗系统，它可能会改变患者的预后，为治疗选择有限的患者提供治疗潜力。trem-cel + VCAR33 治疗系统将对 trem-cel 和 VCAR33 使用相同的健康供体异基因细胞来源ALLO。在与美国食品药品管理局持续讨论之后，在提高对 T 细胞来源差异的科学理解的同时，我们计划从 VBP101 临床试验中收集有关trem-cel的初步数据和来自 VCAR33 的初步临床数据ALLO在为治疗系统提交IND之前的计划。VBP301 协议允许在 VBP101 研究中接受过 trem-cel 移植的患者注册 VBP301 并接受 VCAR33ALLO。这可以为结合使用 trem-cel 和 VCAR33 的治疗系统的潜力提供宝贵的早期见解ALLO以实现更有效的治疗和移植后的持久反应。我们认为，这种方法为这种新颖的治疗组合提供了更有条理的开发途径。
我们新的内部制造工厂最近完成了当前良好生产规范 (cGMP) 认证活动，现在能够启动 VCAR33 的临床生产ALLO 用于 VBP301 试用版。为将trem-cel的技术转移到我们的内部设施做准备所需的第一批工程运行已经完成。我们有望在2023年开始内部trem-cel制造，并将继续利用第三方提供制造冗余。
我们最近获得了Editas Medicine的全球非独家许可，用于治疗和/或预防血液系统恶性肿瘤的体外Cas9基因编辑HSC疗法。该许可证为包括trem-cel在内的经过编辑的HSC的持续开发和潜在商业化提供了获得关键知识产权的途径，并可以选择在未来五年内选择其他候选产品目标。
自2015年12月成立以来，我们已将几乎所有资源用于筹集资金、公司组织和人员配备、业务和科学规划、开展发现和研究活动、收购或发现候选产品、建立和保护我们的知识产权组合、开发和推进我们的候选产品、为临床试验做准备、与第三方建立生产候选产品和组件材料的安排、建设我们的内部结构临床制造设施，并为这些业务提供一般和行政支持。我们没有任何候选产品获准销售，也没有从产品销售中产生任何收入。截至2023年9月30日，我们主要通过出售股权证券和债务融资为我们的业务提供资金，这些交易的净收益总额为4.639亿美元。
自成立以来，我们已经蒙受了重大营业亏损，包括截至2023年9月30日的九个月净亏损9,160万美元和截至2022年12月31日止年度的净亏损9,210万美元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为3.138亿美元。
截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为1.601亿美元。我们预计，截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2025年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。
关键会计估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的简明合并财务报表，这些财务报表是根据美国公认会计原则编制的。编制简明合并财务报表要求我们做出判断和估计，这些判断和估计会影响报告的资产、负债、成本和支出金额，以及简明合并财务报表中或有资产和负债的披露。我们的估算基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在这种情况下合理的其他各种因素。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。我们会根据情况、事实和经验的变化持续评估我们的判断和估计。估算值发生重大修订（如果有）的影响，预计将从估算变更之日起反映在简明的合并财务报表中。与2022年年度报告中 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中所述的估算相比，我们的关键会计估计没有实质性变化。
财务运营概述
收入
自成立以来，我们没有产生任何收入，预计在不久的将来不会通过产品销售产生任何收入（如果有的话）。如果我们对候选产品的开发成功并获得市场批准，或者如果我们与第三方签订了合作或许可协议，那么将来我们可能会通过产品销售或此类协议的付款相结合来创造收入。
12
开支
研究和开发费用
研发费用主要包括与我们的研发活动相关的外部和内部费用，包括我们的药物发现工作和候选产品的开发。
外部费用包括：
内部费用包括：
我们将研发费用按实际支出支出。我们使用供应商提供给我们的信息，根据对特定任务完成进度的评估，确认外部开发成本。这些活动的付款基于个人协议的条款，这些条款可能与所产生的成本模式不同，并在我们的简明合并财务报表中反映为预付费用或应计研发费用。对于将来收到的用于研发活动的商品或服务的不可退还的预付款，即使研究和开发没有其他用途，也将予以延期和资本化。资本化金额在相关货物交付或提供服务时记作支出。
我们的研发成本中有很大一部分是外部成本，我们按开发阶段、临床前阶段或临床阶段对其进行跟踪。但是，我们不会根据具体项目来追踪内部研发费用，因为这些成本分布在多个项目中，因此无法单独分类。
研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，随着我们继续确定和开发候选产品，尤其是随着越来越多的候选产品进入临床开发和临床开发的后期阶段，我们的研发费用将在可预见的将来大幅增加。
未来我们的候选产品能否成功开发尚不确定。因此，我们无法合理估计或知道完成任何候选产品的开发和商业化所必需工作的性质、时间和估计成本。如果获得批准，我们也无法预测出售候选产品何时（如果有的话）将开始大量净现金流入。这是由于与开发候选产品相关的众多风险和不确定性，其中许多是我们无法控制的，包括以下方面的不确定性：
13
这些变量的结果的任何变化都可能意味着与开发候选产品相关的成本和时间发生重大变化。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括与人事相关的成本，包括参与我们的行政、财务、企业、业务发展和管理职能的员工的工资、奖金、福利和股票薪酬支出，以及外部专业服务的费用，包括法律、审计、会计和税务相关服务及其他咨询费用、设施相关费用，包括折旧成本和其他设施租金和维护分配的费用、保险费用、招聘费用费用、差旅费和其他一般管理费用。
我们预计，随着业务的扩大，我们的一般和管理费用将增加，我们将雇用更多人员来支持我们持续的研发活动，包括我们的临床项目。我们还预计，与上市公司相关的支出将继续增加，包括与遵守美国证券交易委员会（“SEC”）规章制度、纳斯达克上市标准以及董事和高级管理人员保险费相关的法律、审计、会计、投资者和公共关系、监管和税务相关服务的成本。
其他收入
利息收入
利息收入包括我们在金融机构持有的现金、现金等价物和有价证券所赚取的利息收入。
运营结果
截至2023年9月30日的三个月和九个月与2022年9月30日的比较
下表汇总了我们在指定期间的经营业绩（金额以千计）：
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三个月已结束 |
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2023 |
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2022 |
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改变 |
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|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和开发 |
|
$ |
27,606 |
|
|
$ |
16,875 |
|
|
$ |
10,731 |
|
一般和行政 |
|
|
7,710 |
|
|
|
7,226 |
|
|
|
484 |
|
运营费用总额 |
|
|
35,316 |
|
|
|
24,101 |
|
|
|
11,215 |
|
运营损失 |
|
|
(35,316 |
) |
|
|
(24,101 |
) |
|
|
(11,215 |
) |
其他收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
2,126 |
|
|
|
313 |
|
|
|
1,813 |
|
其他收入总额 |
|
|
2,126 |
|
|
|
313 |
|
|
|
1,813 |
|
净亏损 |
|
$ |
(33,190 |
) |
|
$ |
(23,788 |
) |
|
$ |
(9,402 |
) |
14
|
|
九个月已结束 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
改变 |
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和开发 |
|
$ |
73,418 |
|
|
$ |
47,488 |
|
|
$ |
25,930 |
|
一般和行政 |
|
|
24,494 |
|
|
|
21,205 |
|
|
|
3,289 |
|
运营费用总额 |
|
|
97,912 |
|
|
|
68,693 |
|
|
|
29,219 |
|
运营损失 |
|
|
(97,912 |
) |
|
|
(68,693 |
) |
|
|
(29,219 |
) |
其他收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
6,310 |
|
|
|
509 |
|
|
|
5,801 |
|
其他收入总额 |
|
|
6,310 |
|
|
|
509 |
|
|
|
5,801 |
|
净亏损 |
|
$ |
(91,602 |
) |
|
$ |
(68,184 |
) |
|
$ |
(23,418 |
) |
研究和开发费用
下表汇总了我们在指定期间产生的研发费用（金额以千计）：
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|
三个月已结束 |
|
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||||||
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2023 |
|
|
2022 |
|
|
改变 |
|
|||
外部开支 |
|
$ |
14,550 |
|
|
$ |
6,172 |
|
|
$ |
8,378 |
|
内部开支： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人事费用（包括股票薪酬） |
|
|
9,143 |
|
|
|
7,226 |
|
|
|
1,917 |
|
设施和其他费用 |
|
|
3,913 |
|
|
|
3,477 |
|
|
|
436 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
27,606 |
|
|
$ |
16,875 |
|
|
$ |
10,731 |
|
|
|
九个月已结束 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
改变 |
|
|||
外部开支 |
|
$ |
34,568 |
|
|
$ |
18,695 |
|
|
$ |
15,873 |
|
内部开支： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人事费用（包括股票薪酬） |
|
|
27,566 |
|
|
|
21,113 |
|
|
|
6,453 |
|
设施和其他费用 |
|
|
11,284 |
|
|
|
7,680 |
|
|
|
3,604 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
73,418 |
|
|
$ |
47,488 |
|
|
$ |
25,930 |
|
截至2023年9月30日的三个月，研发费用为2760万美元，而截至2022年9月30日的三个月，研发费用为1,690万美元。增加1,070万美元的主要原因是外部研发成本增加了510万美元，这得益于我们与Editas Medicine的非排他性许可协议的执行以及我们平台研究的持续发展，外部制造费用增加了180万美元，与正在进行的trem-cel临床试验和 VCAR33 项目开发相关的临床支出增加了80万美元，以及人员支出增加了190万美元。
截至2023年9月30日的九个月中，研发费用为7,340万美元，而截至2022年9月30日的九个月为4,750万美元。增加2590万美元的主要原因是外部研发成本增加了660万美元，这得益于我们与Editas Medicine的非排他性许可协议的执行以及我们平台研究的持续发展，外部制造费用增加了630万美元，以及由于我们正在进行的trem-cel临床试验和 VCAR33 项目的开发，临床费用增加了300万美元，其中包括股票薪酬的增加260万美元的支出归因于增加员工人数以支持我们研发工作的增长，以及我们的实验室和cGMP制造设施扩建导致的设施成本增加了360万美元。
一般和管理费用
截至2023年9月30日的三个月，一般和管理费用为770万美元，而截至2022年9月30日的三个月为720万美元。50万美元的增加主要是由于人事费用增加了80万美元，其中包括股票薪酬支出增加30万美元，但设施和其他费用减少的30万美元部分抵消了这一增长。
15
截至2023年9月30日的九个月中，一般和管理费用为2450万美元，而截至2022年9月30日的九个月为2,120万美元。增加330万美元的主要原因是人事支出增加了320万美元，其中包括股票薪酬支出增加210万美元。
其他收入
与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月中，其他收入增加了180万美元。与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月中，其他收入增加了580万美元。这两个时期其他收入的增加是由于我们在金融机构持有的现金、现金等价物和有价证券中获得的利息增加。
流动性和资本资源
流动性来源
自成立以来，我们一直未确认任何收入，运营中出现了营业亏损和负现金流。我们尚未将任何产品商业化，我们预计在几年内不会从任何产品的销售中获得收入，如果有的话。我们主要通过出售股权证券和债务融资为我们的业务提供资金，截至2023年9月30日，这些交易的净收益总额为4.639亿美元。
为了为我们的未来业务（包括我们计划的临床试验）提供资金，我们于2022年3月14日提交了一份通用上架注册声明（“上架注册声明”），规定总共发行高达3.5亿美元的普通股、优先股、债务证券、认股权证或其任何组合。美国证券交易委员会于2022年3月18日宣布上架注册声明生效。我们认为，我们的货架注册声明使我们能够灵活地筹集额外资金，为我们的运营提供资金。2022年12月，我们根据我们的上架注册声明，通过承销公开发行发行了15,302,267股普通股，每股价格为4.30美元，收益为6,130万美元，扣除承保折扣、佣金和我们应付的发行费用。在另一次并行私募中，我们以每股4.30美元的价格向RA Capital Healthcare Fund, L.P.出售了11,627,907股普通股，收益为4,950万美元，扣除我们应付的相关配售费。如果我们认为这样的融资计划符合股东的最大利益，我们可能会不时根据我们的现货架注册声明提供更多证券，以应对市场状况或其他情况。
2022年12月，我们与Stifel, Nicolaus & Company, Incorporated, Incorporated（“Stifel”）作为代理商（“Stifel ATM 设施”）签订了销售协议。根据Stifel ATM融资机制，我们可以发行和出售总价值不超过1.25亿美元的普通股。我们将向Stifel支付最高相当于通过Stifel出售的任何普通股总收益的3.0％的佣金。在截至2023年9月30日的九个月中，我们在Stifel自动柜员机融资机制下出售了982,662股普通股，每股加权平均价格为4.83美元，扣除佣金后的净收益总额为470万美元。截至2023年9月30日，Stifel ATM设施下仍有1.202亿美元可供出售。
2021年2月，我们在扣除承保折扣和佣金以及我们应付的其他发行费用后，以每股18.00美元的公开发行价完成了11,302,219股普通股的首次公开募股，净收益总额为1.863亿美元。
现金需求
截至2023年9月30日，我们的短期和长期现金需求与我们在2022年年度报告中披露的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中披露的要求相比没有重大变化。
截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为1.601亿美元。将来我们需要筹集更多资金来为未来的运营提供资金。但是，我们无法保证我们能够获得足够的额外资金，也无法保证如果我们确实获得了额外资金，则可以按照令我们满意的条件获得此类资金。如果我们无法获得足够的额外资金，就无法保证我们能够继续经营下去。
我们预计，截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2025年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设得出这一估计，我们可能会比预期的更快地耗尽我们的资本资源。
16
我们预计，如果我们：
此外，我们预计将继续产生与上市公司运营相关的额外成本，包括重大法律、审计、会计、投资者和公共关系、监管、税务相关、董事和高级管理人员保险费、投资者关系以及我们作为私营公司未承担的其他费用。开发药品，包括进行临床前研究和临床试验，是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成，而且我们可能永远无法生成任何候选产品的上市批准所需的必要数据或结果，也无法通过销售任何可能获得上市批准的候选产品产生收入。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业成功。我们的商业收入（如果有的话）将来自我们预计至少在几年（如果有的话）内不会上市的产品的销售。
因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续经营和推行我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前（如果有的话），我们希望通过公开或私下出售我们的股权、政府或私人补助金、债务融资或其他资本来源，包括与其他公司的潜在合作或其他战略交易，为我们的运营提供资金。如果我们通过出售股权或可转换债务证券，包括使用Stifel ATM融资机制筹集额外资金，则股东的所有权权益将被或可能被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和股权融资（如果有）可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或宣布分红。如果我们无法获得额外资金，我们可能被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或任何商业化工作，这可能会对我们的业务前景产生不利影响，或者我们可能无法继续运营。如果我们通过与第三方的战略合作或其他类似安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的平台技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者可能必须以可能对我们不利和/或可能降低我们普通股价值的条款授予许可。由于地缘政治紧张局势和不利的宏观经济状况或其他原因，全球经济状况恶化以及美国和全球信贷和金融市场的中断和波动，我们筹集额外资金的能力可能会受到不利影响。由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测支出增加的时间或金额，也无法保证我们将从经营活动中盈利或产生正现金流。
在本报告所述期间，我们没有，目前也没有任何对我们的财务状况、财务状况、收入或支出、经营业绩、流动性、现金需求或资本资源产生当前或未来重大影响的资产负债表外安排。
17
现金流
下表提供了有关本期现金流的信息（以千计）：
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九个月已结束 |
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|||||
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2023 |
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|
2022 |
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用于经营活动的净现金 |
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$ |
(76,266 |
) |
|
$ |
(66,798 |
) |
投资活动提供的净现金 |
|
|
60,673 |
|
|
|
2,945 |
|
融资活动提供的净现金 |
|
|
2,913 |
|
|
|
4,879 |
|
现金、现金等价物和限制性现金等价物的净减少额 |
|
$ |
(12,680 |
) |
|
$ |
(58,974 |
) |
经营活动
截至2023年9月30日的九个月中，用于经营活动的净现金为7,630万美元，净亏损为9,160万美元，被140万美元的运营资产和负债的非现金调整和1,390万美元的非现金支出所抵消。非现金费用主要包括1150万美元的股票薪酬支出、350万美元的非现金租赁费用和260万美元的折旧费用，由有价证券赚取的370万美元非现金利息所抵消。
截至2022年9月30日的九个月中，用于经营活动的净现金为6,680万美元，净亏损为6,820万美元，用于运营资产和负债的净现金为990万美元，部分被1,130万美元的非现金费用所抵消。非现金费用主要包括680万美元的股票薪酬支出、240万美元的非现金租赁费用和190万美元的折旧费用。
与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月中，用于经营活动的净现金增加了950万美元，这主要是由于研发费用增加，包括正在进行的trem-cel临床试验导致的临床和制造费用，以及各个时期产生的研发费用支付时间上的差异。
投资活动
截至2023年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为6,070万美元，其中包括有价证券到期的1.20亿美元收益，被购买的5,840万美元有价证券和100万美元的财产和设备所抵消。截至2022年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为290万美元，其中包括有价证券到期的1,610万美元收益，被购买的500万美元有价证券和810万美元的财产和设备所抵消。
融资活动
截至2023年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为290万美元，其中包括根据Stifel ATM融资机制发行普通股的460万美元收益以及根据ESPP行使股票期权和购买普通股的收益20万美元，被根据我们的货架注册声明和于2022年12月结束的并行私募配售支付的70万美元发行成本所抵消，以及与净份额相关的120万美元税款股权奖励的结算。截至2022年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为490万美元，其中包括根据公开市场销售协议发行普通股的收益和50万美元的股票期权行使收益。
合同义务和其他承诺
合同义务与主要与公司办公室和实验室房地产相关的现有不可取消租约的未来最低租赁付款额有关，条款有效期至2030年2月。在截至2023年9月30日的九个月中，与我们在2022年年度报告中 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析——合同义务和其他承诺” 标题下描述的合同义务和承诺没有重大变化。
其他承诺包括我们与某些方面签订的许可和合作协议。此类安排要求持续付款，包括在实现某些开发、监管和商业里程碑时付款，获得分许可证收入以及商业销售的特许权使用费。根据这些安排支付的款项在发生时记作费用。
我们还与某些供应商签订了各种服务的协议，包括与临床运营和支持相关的服务，为了方便起见，我们无法根据合同终止这些协议，也无法避免未来对供应商承担任何和所有义务。根据此类协议，根据合同，我们有义务向供应商支付某些款项，以补偿他们在取消之前产生的无法收回的支出。此类债务的确切金额取决于终止的时间和确切的条款
18
相关协议，无法合理估计。我们未将这些付款包括在本摘要中，因为它们不是固定的，也不是可估算的。
最近的会计公告
最近没有新的重要会计公告可能会对我们的财务报表产生重大影响。
第 3 项。定量和定性ve 关于市场风险的披露。
根据第 S-K 法规第 10 项的定义，我们是一家规模较小的申报公司，无需提供本项下其他要求的信息。
第 4 项控件 和程序。
评估披露控制和程序
截至本10-Q表季度报告所涉期末，我们的管理层在首席执行官兼首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序的有效性。根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）条和第15d-15（e）条的定义，“披露控制和程序” 一词是指公司的控制措施和其他程序，旨在确保在公司根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在规定的时间内记录、处理、汇总和报告美国证券交易委员会的规则和表格。披露控制和程序包括但不限于控制措施和程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给公司管理层，包括其主要执行官和首席财务官或履行类似职能的人员，以便及时就所需的披露做出决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么精良，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断力。
根据对截至2023年9月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年9月30日的季度中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生对我们的财务报告内部控制产生重大影响或有理由可能产生重大影响的变化。
19
第二部分——其他信息
第 1 项。法律诉讼程序。
我们目前不是任何重大法律诉讼的当事方。我们可能会不时参与与正常业务过程中产生的索赔有关的其他诉讼或法律程序。
第 1A 项。Risk 个因子。
“第一部分” 中披露的风险因素没有重大变化。风险因素” 见我们的 2022 年年度报告。
第 2 项。未注册的设备销售ty证券和所得款项的使用。
注册证券收益的使用
2021年2月9日，我们完成了11,302,219股普通股的首次公开募股，其中包括承销商全面行使购买额外股票期权后的1,474,202股普通股，公开发行价格为每股18.00美元，总发行收益约为2.034亿美元（“首次公开募股”）。根据美国证券交易委员会于2021年2月4日宣布生效的S-1表格（文件编号333-252175）的注册声明，以及被认为于2021年2月5日生效的S-1表格（文件编号333-252766）的注册声明，本次发行中所有股份的发行和出售均根据《证券法》进行了登记。
扣除承保折扣和佣金以及我们应付的其他发行费用后，我们从首次公开募股中获得的净收益总额为1.863亿美元。
截至2023年9月30日，我们已将首次公开募股净收益中的1.5亿美元主要用于资助trem-cel（前身为 VOR33）的开发，即 VCAR33 的开发ALLO，VCAR33自动以及 trem-cel + VCAR33 治疗系统，以及我们平台技术的持续扩展，包括推进其他 eHSC 和内部 CAR-T 计划的研发，以及用于营运资金和一般公司用途。
我们将本次发行的剩余净收益投资于各种资本保值投资，包括短期投资级计息工具和美国政府证券。正如我们根据《证券法》第424（b）条向美国证券交易委员会提交的首次公开募股最终招股说明书中所述，我们对本次发行净收益的计划使用没有实质性变化。
20
第 6 项。 展品。
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以引用方式纳入 |
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展览 数字 |
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描述 |
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表单 |
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文件编号 |
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展品编号 |
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申报日期 |
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随函提交 |
3.1 |
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注册人经修订和重述的公司注册证书 |
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8-K |
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001-39979 |
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3.1 |
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2021年2月9日 |
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3.2 |
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注册人经修订和重述的章程 |
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8-K |
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001-39979 |
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3.2 |
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2021年2月9日 |
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4.1 |
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注册人的普通股证书表格 |
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S-1/A |
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333-252175 |
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4.1 |
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2021年2月1日 |
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4.2 |
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注册人与其某些股东之间的经修订和重述的投资者权利协议，日期为2020年6月30日 |
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S-1/A |
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333-252175 |
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4.2 |
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2021年2月1日 |
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31.1 |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的经修订的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) /15d-14 (a) 条对首席执行官进行认证
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X |
31.2 |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的经修订的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) /15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证
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X |
32.1 |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18节第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证 |
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X |
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101.INS |
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内联 XBRL 实例文档
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X |
101.SCH |
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内联 XBRL 分类扩展架构文档
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X |
101.CAL |
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内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档
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X |
101.DEF
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内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档
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X |
101.LAB
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内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档
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X |
101.PRE |
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内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档
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X |
104 |
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公司截至2023年9月30日的季度10-Q表季度报告的封面，格式为Inline XBRL。 |
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本附录32.1中提供的认证被视为与本10-Q表季度报告一起提供，就交易法第18条而言，不会被视为 “已提交”。除非注册人特别以引用方式将其纳入根据经修订的1933年《证券法》或《交易法》提交的任何文件，否则此类认证将不被视为以引用方式纳入其中。
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信号图雷斯
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
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VOR BIOPHARMA INC |
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日期：2023 年 11 月 7 日 |
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来自： |
/s/ 罗伯特·安 |
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罗伯特·昂 总裁兼首席执行官（首席执行官） |
日期：2023 年 11 月 7 日 |
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来自： |
//内森·约根森 |
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内森·约根森 首席财务官（首席财务官兼首席会计官） |
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