6-K

Ascendis 制药A/S

日期：2023 年 12 月 20 日

/s/ 迈克尔·沃尔夫·詹森

迈克尔·沃尔夫·詹森

执行副总裁、首席法务官

以引用方式纳入

表格6-K上的这份报告应被视为以提及方式纳入表格 S-8（注册号 333-203040、333-210810、333-211512、333-213412、 333-214843、333-216883、333-228576、333-254101、 333-261550 以及 Ascendis Pharma A/S（公司或 Ascendis）的333-270088）和表格（注册号 333-209336、333-211511、333-216882、333-223134、333-225284 和 333-256571）（包括构成此类注册声明一部分的任何招股说明书），并自发布之日起成为其中的一部分在不被随后提交或提供的文件或报告所取代的范围内, 本报告已提交。

2023 年 12 月 20 日，公司宣布了对 2-10 岁软骨发育不全儿童的 TransCon CNP 的 2 期随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增试验 Activile 的盲目和持续开放标签扩展 (OLE) 部分的新分析。在试验中，所有57名患者现已完成为期一年的TransCon CNP（navepegritide）治疗，剂量为100 µg/kg/kg/周，该剂量与监管机构一致同意关键Approach试验中活跃组。

Ascendis分析了仅以100 µg/kg/周剂量接受TransCon CNP并接受一年（n=19）治疗一年（n=19）的患者的现有数据，这些患者的剂量为100 µg/kg/周。结果显示，与接受安慰剂的患者相比，这些接受TransCon CNP治疗的患者（可用于 9-16名患者的数据）在健康相关的生活质量和疾病影响方面表现出显著改善（数据适用于5-13名患者）。

评估是使用 SF-10 和软骨发育不全儿童体验测量 (ACEM) 进行的，与安慰剂相比，治疗的 TransCon CNP 疗效在统计学上有显著改善：

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SF-10 物理摘要（p=0.002，适合 5 岁及以上）

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ACEM 日常生活功能 (p=0.047)

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ACEM 情感健康 (p=0.045)

在OLE中，从安慰剂或较低剂量的TransCon CNP改为每周100微克/千克/千克的剂量的46名儿童在治疗一年后显示出生长得到改善，与在一年的随机双盲期内每周接受100 µg/kg/kg治疗的11名儿童所看到的生长益处类似。