附录 99.1
PepGen 宣布在 PGN-EDODM1 的 1 型肌强直性营养不良症 (DM1) 的 1 期 FREEDOM-DM1 临床试验中首例患者给药
-预计于 2024 年进行 FREEDOM-DM1 临床试验的患者的安全性、笔录拼接校正和临床结果测量数据，PGN-EDODM1 剂量水平为 5 mg/kg-
-英国药品和保健产品监管局 (MHRA) 批准的临床试验申请 (CTA) 将 FREEDOM-DM1 第一期临床试验的注册范围扩大到第三国-
波士顿，2023年12月18日——PepGen Inc.（纳斯达克股票代码：PEPG）是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗。该公司今天宣布，其1期临床试验 FREEDOM-DM1 中首位患者已被给药，该试验评估了 PGN-EDODM1 对DM1的治疗。
“我们很高兴地宣布，我们已经为 FREEDOM-DM1 临床试验中的第一位患者给药，这标志着我们致力于为 DM1 患者开发具有潜在有意义临床结果的变革性疗法，这是一个重要的里程碑。PepGen总裁兼首席执行官詹姆斯·麦克阿瑟博士说，我们预计到2024年患者将获得概念验证数据，包括安全性、转录拼接和临床结果测量，其剂量为5 mg/kg。PGN-EDODM1“我们还很高兴地宣布，已获得英国 MHRA 的 PGN-EDODM1 评估监管许可，这是继美国食品药品监督管理局和加拿大卫生部批准后获得的第三份许可。我们期待继续取得进展，并坚定不移地致力于为全球患有 DM1 的人开发 PGN-EDODM1。”
FREEDOM-DM1 临床试验是一项随机、安慰剂对照、单剂量递增 (SAD) 研究，旨在招收大约 24 名患有 DM1 的成年患者，以评估 PGN-EDODM1 的安全性和耐受性。除了安全性、寡核苷酸肌肉浓度和 PGN-EDODM1 对转录本拼接错误的校正外，还将在单剂量 PGN-EDODM1 后的 28 天及以后的时间点评估受 DM1 影响的临床结果。根据协议，剂量将从 5 mg/kg 的起始剂量增加到 10 mg/kg，然后是 20 mg/kg。每次剂量增加将根据对先前剂量队列的安全数据的评估来确定。
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关于 PepGen
PepGen Inc. 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于推动下一代寡核苷酸疗法的发展，目标是改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗方式。PepGen的增强递送寡核苷酸（EDO）平台建立在十多年的研发基础上，利用细胞穿透肽来提高共轭寡核苷酸疗法的吸收和活性。使用这些 EDO 肽，我们正在开发一系列寡核苷酸候选治疗药物，旨在针对严重疾病的根本原因。
关于 PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 是一种研究候选药物，旨在提供肽结合的反义寡核苷酸 (ASO) 来恢复细胞功能。DM1 是由在 DMPK RNA 中形成发夹环的 CUG 重复序列的膨胀引起的，从而封存了关键 RNA 处理因子 MBNL1 蛋白。MBNL1 的封存会导致下游拼接错误事件和许多蛋白质的异常表达，这些蛋白质在肌肉和其他全身功能（例如内分泌、胃肠道、中枢神经系统）中起着关键作用。通过专门阻断有毒的 CUG 重复序列，PGN-EDODM1 的目标是释放 MBNL1 蛋白，恢复下游剪接的功能以及肌肉和其他全身功能。
关于 1 型肌强直性营养不良症 (DM1)
1 型肌强直性营养不良症或 DM1（也称为斯坦纳特氏病）是一种逐渐致残、缩短寿命的遗传性疾病。DM1 是最常见的疾病形式，通常也是最严重的。据估计，DM1将在美国影响40,000人，在欧洲影响超过74,000人。DM1 患者的平均预期寿命为 45-60 岁。DM1 患者通常表现为肌张力障碍（肌肉僵硬或收缩）、肌肉无力以及心脏和呼吸道异常。许多 DM1 患者白天也会出现过度困倦、疲劳以及胃肠道或认知功能障碍问题，这些问题会严重影响他们的生活质量。
前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。这些陈述可以通过诸如 “目标”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“可能”、“潜力”、“寻求”、“意愿” 等词语以及旨在识别前瞻性陈述的词汇或类似表达方式的变体来识别。本新闻稿中任何非历史事实陈述的声明均可被视为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于有关我们候选产品的治疗潜力和安全性概况的陈述，包括 PGN-EDODM1、我们的技术（包括我们的 EDO 平台）、临床试验的设计、启动和实施（包括预期的时间表、剂量水平、监管相互作用）的陈述，
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包括候选产品的开发路径，以及我们的财务资源和现金跑道。
本新闻稿中的任何前瞻性陈述仅基于截至本新闻稿发布之日的当前预期、估计和预测，并受许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中列出或暗示的结果存在重大和不利的差异。这些风险和不确定性包括但不限于与以下方面相关的风险：延迟或未能成功启动或完成我们正在进行的和计划中的候选产品开发活动，包括 PGN-EDODM1；我们招募患者参加临床试验的能力；我们对临床和临床前研究结果的解释可能不正确，或者我们可能没有观察到根据先前的临床或临床前结果所预测的临床测试中的治疗活性水平；我们的候选产品可能不安全有效或者以其他方式证明我们的临床试验具有安全性和有效性；监管互动产生的不良后果，包括监管机构延迟对我们的项目进行监管审查、批准或批准，包括批准对我们的候选产品（包括 PGN-EDODM1）开始计划中的临床研究，或需要修改我们的开发计划的其他监管反馈；监管框架的变化超出了我们的控制范围；与我们的开发相关的费用意外增加对我们的财务资源和现金流产生不利影响的活动或其他事件；以及我们在产品制造、研究、临床前和临床测试的某些或所有方面对第三方的依赖。我们向美国证券交易委员会提交的最新10-K表年度报告和10-Q表季度报告中描述了与PepGen计划和运营有关的其他风险。除非法律要求，否则PepGen明确表示没有义务更新任何前瞻性陈述。
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