附录 99.1
Crinetics宣布正在进行的Paltusotine治疗类癌综合征的开放标签2期研究取得了积极的初步结果
观察到排便和潮红发作的频率和强度均显著降低
帕曲索汀耐受性良好，总体药代动力学特征与先前的研究一致
第二阶段研究注册已完成（N=36），预计将在2024年上半年得出最终结果
管理层将于美国东部时间今天下午 5:00 举行电话会议
圣地亚哥——2023年12月18日——Crinetics Pharmicals, Inc.（纳斯达克股票代码：CRNX）今天宣布了其正在进行的对帕图索汀的开放标签2期类癌综合征（CS）研究的积极初步结果，帕图索汀是一种每天一次的口服研究化合物，用于治疗肢端肥大症和软化症。
Crinetics创始人兼首席执行官斯科特·斯特鲁瑟斯博士说：“我们在类癌综合征患者中对帕曲索汀的2期研究中得出的这些强有力的初步发现令我们感到非常鼓舞。”“这些初步结果表明，帕曲索汀有可能显著降低排便和潮红的频率和强度，这是类癌综合征的关键症状。此外，帕曲索汀耐受性良好，总体药代动力学特征与先前的研究一致。在下个季度完成这项2期研究后，我们预计将与FDA分享结果，以协调第三阶段计划的设计。”
正在进行的类癌综合征帕图索汀开放标签2期研究的主要亮点：
该2期研究是一项随机、开放标签、平行组、多中心研究，评估帕曲索汀对类癌综合征患者的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。受试者被随机分组，接受40 mg或80 mg的帕曲索汀，在治疗的前四周内，根据耐受性或症状控制不力而给予滴定剂量。在本初始数据快照发布时，已有27名参与者的安全性数据，其中23人已经完成了至少两周的随机治疗期，15人已经完成了整整8周的随机治疗期。在完成随机治疗阶段的15名参与者中，有13名（87％）报名参加了该研究的长期扩展阶段。
初步调查结果表明：
数据审查电话会议
Crinetics将于美国东部时间12月18日星期一下午5点举行电话会议和网络直播，讨论第二阶段研究的初步发现。要参加，请拨打 1-877-451-6152（国内）、1-201-389-0879（国际），或在此处申请回电并参考会议编号 13742964。要访问网络直播，请单击此处。直播活动结束后，公司网站的 “投资者” 部分将提供重播。
关于第二阶段研究
该2期研究是一项随机、开放标签、平行组、多中心研究，评估帕曲索汀对类癌综合征患者的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。该研究包括随机治疗阶段，然后是长期延期阶段。该研究的注册已经完成，共有36名记录在案的类癌综合征需要药物治疗的患者被随机分组，每天服用40毫克或80毫克的帕图索汀。该研究的治疗阶段预计将于2024年第一季度完成。欲了解更多信息，请访问 clinicaltrials.gov (NCT05361668)。
关于类癌综合症
大约20％的神经内分泌肿瘤（NET）患者中发现类癌综合征。神经内分泌瘤是一种罕见的、生长缓慢的癌症，最常出现在消化道中。当这些肿瘤转移到肝脏时，可能会出现类癌综合征，最常见的特征是腹泻和潮红。尽管注射储存生长抑素受体配体（SRL）疗法是类癌综合征的主要治疗方法，但这些注射会带来相当大的治疗负担，不足以缓解许多患者的类癌综合征症状。
关于 Paltusotine
Paltusotine是第一种口服、每日一次的选择性靶向生长抑素受体2型（SST2）激动剂，目前正在研究肢端肥大症的3期研究和类癌综合征的2期研究。它由Crinetics发现团队设计，旨在为肢端肥大症和神经内分泌肿瘤患者提供一种有效而便捷的每日一次的选择。在 2 期研究和最近完成的 PATHFNDR-1 3 期研究中，从每月注射药物改用帕曲索汀的肢端肥大症患者中，帕曲索汀维持了 IGF-1 水平。IGF-1 是内分泌学家用来管理肢端肥大症患者的主要生物标志物。正在进行的类癌综合征2期研究的初步发现进一步支持了paltusotine在肢端肥大症以外的潜力。
关于 Crinetics 制药
Crinetics Pharmicals是一家临床阶段的制药公司，专注于内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新疗法的发现、开发和商业化。Paltusotine是一款在研的同类首创口服生长抑素受体2型（SST2）激动剂，肢端肥大症的3期临床开发和与神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征的2期临床开发。Crinetics 在 CRN04894 的 1 期临床研究中证明了药理概念验证。是一种同类首创、在研的口服 ACTH 拮抗剂，目前正在进行治疗库欣氏病和先天性肾上腺皮质增生的 2 期临床研究。该公司的所有候选药物都是口服给药，是内部药物发现工作产生的小分子新化学实体，包括针对各种内分泌疾病的其他发现计划，例如甲状旁腺功能亢进、多囊肾病、格雷夫斯病、甲状腺眼病、胰岛素过多、糖尿病和肥胖。
前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所指的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括有关帕图西汀和 CRN04894 临床开发计划和时间表，包括其治疗潜力和临床益处或安全性概况的陈述；正在进行的类癌综合征帕图西汀第二期研究的预计数据发布时间；类癌综合征帕图西汀第二期研究的计划和时间安排与美国食品和药物管理局分享结果以保持一致并设计第 3 阶段计划；进一步开发用于类癌综合征的帕曲索汀或对类癌综合征中的帕图索汀进行 3 期研究的计划和时机；CRN04894 对库欣氏病或先天性肾上腺增生症患者的潜在益处以及正在进行的临床研究获得数据的预期计划和时机；我们正在进行的临床研究显示安全性或有效性的可能性；我们的内分泌疾病发现计划的潜力包括甲状旁腺功能亢进、多囊性肾病、格雷夫斯病甲状腺眼病、胰岛素过多、糖尿病和肥胖症将发展为候选药物并显示出安全性或有效性，我们计划为其他疾病寻找和开发新的候选药物。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，受许多已知和未知的风险、不确定性和假设的约束，包括但不限于，在对临床研究相关数据进行更全面的审查后，我们报告的初步发现和主要结果可能会发生变化，此类数据可能无法准确反映临床研究的完整结果、不利的新临床数据和对现有临床数据的进一步分析，以及美国食品和药物管理局及其他监管机构可能不同意我们对此类业绩的解释；以及公司向美国证券交易委员会提交的定期文件中描述的其他风险和不确定性。公司前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。有关Crinetics面临的风险的更多信息，可以在Crinetics向美国证券交易委员会提交的定期文件中的 “风险因素” 标题下找到，包括其截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告。提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日。除非适用法律要求，否则Crinetics不打算公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。
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