美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
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根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
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根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
的过渡期 至
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
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(注册成立或组织的国家或其他司法管辖区) |
(国际税务局雇主身分证号码) |
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(主要行政办公室地址) |
(邮政编码) |
(登记人电话号码，包括区号)：( |
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根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
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交易符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
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大型加速文件服务器 |
☐ |
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加速文件管理器 |
☐ |
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规模较小的报告公司 |
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☒ |
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新兴成长型公司 |
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是 ☐不是
截至2023年11月9日，
目录
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页面 |
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第一部分 |
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财务信息 |
3 |
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第1项。 |
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合并财务报表(未经审计) |
3 |
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合并资产负债表 |
3 |
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合并经营报表和全面亏损 |
4 |
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合并股东权益变动表 |
5 |
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合并现金流量表 |
7 |
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|
合并财务报表附注(未经审计) |
8 |
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第二项。 |
|
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
19 |
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|
第三项。 |
|
关于市场风险的定量和定性披露 |
28 |
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第四项。 |
|
控制和程序 |
28 |
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|
第II部 |
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其他信息 |
29 |
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第1项。 |
|
法律诉讼 |
29 |
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|
第1A项。 |
|
风险因素 |
29 |
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第二项。 |
|
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
99 |
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|
第三项。 |
|
高级证券违约 |
100 |
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第四项。 |
|
煤矿安全信息披露 |
100 |
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第五项。 |
|
其他信息 |
100 |
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第六项。 |
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陈列品 |
101 |
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签名 |
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102 |
2
第一部分-财务信息
项目1.财务报表
Reneo制药公司
合并资产负债表
(以千为单位，股票和面值数据除外)
|
|
9月30日， |
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十二月三十一日， |
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(未经审计) |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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短期投资 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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使用权资产 |
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其他非流动资产 |
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总资产 |
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$ |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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$ |
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应计费用 |
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经营租赁负债，本期部分 |
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流动负债总额 |
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经营租赁负债减去流动部分 |
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表演奖 |
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总负债 |
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股东权益： |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计赤字 |
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( |
) |
累计其他综合损失 |
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( |
) |
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( |
) |
股东权益总额 |
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||
总负债和股东权益 |
|
$ |
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$ |
|
||
附注是这些合并财务报表的组成部分。
3
Reneo制药公司
合并业务报表和全面亏损
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
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||||||||||
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2023 |
|
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2022 |
|
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2023 |
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2022 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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( |
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其他收入 |
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净亏损 |
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( |
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) |
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( |
) |
短期投资的未实现收益(亏损) |
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( |
) |
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( |
) |
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综合损失 |
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( |
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( |
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( |
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$ |
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) |
普通股股东每股净亏损， |
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) |
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$ |
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) |
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$ |
( |
) |
用于计算净值的加权平均份额 |
|
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||||
附注是这些合并财务报表的组成部分。
4
Reneo制药公司
(单位：千，共享数据除外)
(未经审计)
|
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|
|
其他内容 |
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累计 |
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总计 |
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普通股 |
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已缴费 |
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全面 |
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累计 |
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股东的 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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收入(亏损) |
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赤字 |
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权益 |
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余额，2022年12月31日 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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基于股票的薪酬 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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发行普通股的关连 |
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— |
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— |
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— |
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|||
其他综合收益 |
|
|
— |
|
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— |
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— |
|
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|
— |
|
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净亏损 |
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— |
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— |
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|
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
余额，2023年3月31日 |
|
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$ |
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$ |
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|
$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
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公开发行普通股 |
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— |
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— |
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|
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— |
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非公开发行普通股 |
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— |
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— |
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基于股票的薪酬 |
|
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|
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— |
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— |
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— |
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年发行普通股 |
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— |
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— |
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— |
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其他综合损失 |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
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净亏损 |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
余额，2023年6月30日 |
|
|
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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基于股票的薪酬 |
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年发行普通股 |
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其他综合收益 |
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— |
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净亏损 |
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— |
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— |
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( |
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余额，2023年9月30日 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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5
Reneo制药公司
合并股东权益变动表(续)
(单位：千，共享数据除外)
(未经审计)
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其他内容 |
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累计 |
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总计 |
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普通股 |
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已缴费 |
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全面 |
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累计 |
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股东的 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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收入 |
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赤字 |
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权益 |
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余额，2021年12月31日 |
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$ |
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( |
) |
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基于股票的薪酬 |
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年发行普通股 |
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其他综合收益 |
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净亏损 |
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( |
) |
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余额，2022年3月31日 |
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基于股票的薪酬 |
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年发行普通股 |
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其他综合收益 |
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净亏损 |
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余额，2022年6月30日 |
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( |
) |
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基于股票的薪酬 |
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年发行普通股 |
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其他综合损失 |
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净亏损 |
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余额，2022年9月30日 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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||||
附注是这些合并财务报表的组成部分。
6
Reneo制药公司
合并现金流量表
(单位：千)
(未经审计)
|
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九个月结束 |
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2023 |
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2022 |
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经营活动的现金流 |
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净亏损 |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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基于股票的薪酬 |
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折旧及摊销 |
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短期投资摊销/增值 |
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绩效奖励公允价值的变动 |
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非现金租赁费用 |
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固定资产处置损失 |
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经营性资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他资产 |
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应付账款和应计费用 |
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经营租赁负债 |
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( |
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用于经营活动的现金净额 |
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( |
) |
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( |
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投资活动产生的现金流 |
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购置财产和设备 |
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( |
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( |
) |
购买可供出售的短期投资 |
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( |
) |
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( |
) |
可供出售短期投资的到期日收益 |
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投资活动使用的现金净额 |
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( |
) |
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( |
) |
融资活动产生的现金流 |
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公开发行普通股所得收益，扣除发行成本 |
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私募普通股所得收益，扣除发行成本 |
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在场外发行普通股所得款项 |
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发行与股权计划有关的普通股所得收益 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金和现金等价物净减少 |
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期初现金及现金等价物 |
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期末现金和现金等价物 |
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$ |
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非现金经营活动： |
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以租赁义务换取的使用权资产 |
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$ |
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非现金投资和融资活动： |
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应付账款中的财产和设备 |
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$ |
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附注是这些合并财务报表的组成部分。
7
Reneo制药公司
备注：已整合财务报表
(未经审计)
1.组织机构和业务
组织
Reneo制药公司(Reneo或该公司)于2014年9月22日开始运营，是一家临床阶段的制药公司，专注于为罕见的遗传性线粒体疾病患者开发治疗方法。2017年12月，公司批准了新型口服过氧化物酶体增殖物激活受体三角洲(PPARδ)激动剂Mavodelpar(ReN001)。
流动性
自2014年成立以来，公司出现了重大亏损和运营现金流为负的情况。截至2023年9月30日止三个月及九个月，本公司净亏损$
本公司遵循会计准则编码(ASC)主题205-40，财务报表的列报--持续经营，这要求管理层对其继续作为持续经营的企业的能力进行两步分析。管理层必须首先评估是否有条件和事件使人对公司作为一家持续经营企业继续经营以及在合并财务报表发布之日(步骤1)后一年内履行到期债务的能力产生重大怀疑。如果管理层得出结论认为提出了实质性的怀疑，管理层还需要考虑其计划是否消除了这种怀疑(步骤2)。
截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资$
不能保证本公司将成功获得额外资金，不能保证公司对其未来营运资金需求的预测将被证明是准确的，或任何额外资金将足以在未来几年继续运营。如果公司无法获得足够的额外资金，公司可能被迫削减开支，延长与供应商的付款期限，尽可能清算资产，和/或暂停或削减计划的计划。这些行动中的任何一项都可能对公司的业务、经营结果和未来前景产生负面影响。公司筹集额外资本的能力可能会受到潜在的全球经济状况恶化、美国和世界各地金融市场的中断和波动的不利影响，包括武装冲突、传染病、银行倒闭、实际或预期的利率变化和经济通胀造成的影响。该公司可能无法及时或以优惠条件获得额外融资(如果有的话)。此外，成功过渡到实现盈利运营取决于实现足以支持公司成本结构的收入水平.
8
2.主要会计政策摘要
列报和合并的基础
本公司已根据美国证券交易委员会的规则和规定编制随附的未经审计的综合财务报表。按照美国公认会计原则编制的年度财务报表中通常包含的某些信息和附注披露已被精简或遗漏，尽管本公司相信所披露的信息足以使信息不具误导性。本公司建议，未经审计的综合财务报表应与本公司截至2022年12月31日止年度的Form 10-K年度报告中包括的经审计综合财务报表及其附注一并阅读。
管理层认为，包括正常经常性调整在内的所有调整都已列入所附未经审计财务报表，这些调整被认为是财务报表公允陈述所必需的。中期结果不一定代表任何其他中期或一整年的预期结果。
随附的未经审计的综合财务报表包括本公司及其全资子公司截至2023年9月30日的账目；所有公司间交易和余额均已注销。
重要会计政策摘要
在编制截至2023年9月30日的9个月的这些综合财务报表时使用的重要会计政策与本公司截至2022年12月31日的10-K表格年度报告中的综合财务报表附注2中讨论的政策是一致的。
新会计公告
最近采用的会计公告
2016年6月，财务会计准则委员会(FASB)发布了2016-13年度会计准则更新(ASU)，金融工具.信用损失(ASC 326)，金融工具信用损失的测量。该准则修正了减值模型，要求实体使用基于预期损失的前瞻性方法来估计大多数金融资产和某些其他工具的信贷损失，这些工具没有通过净收入按公允价值计量。对于可供出售的债务证券，各实体将被要求确认信贷损失准备，而不是资产账面价值的减少。在评估何时应确认信贷损失时，实体将不再被允许考虑公允价值小于摊销成本的时间长度。这一新的指导方针自2023年1月1日起对公司生效。“公司”(The Company)
近期尚未采用的会计公告
2022年6月，FASB发布了ASU 2022-03，公允价值计量(ASC 820)：受合同销售限制的股权证券公允价值计量。ASU澄清：(1)股权证券销售的合同限制不被视为股权证券会计单位的一部分，因此在计量公允价值时不考虑；(2)实体不能作为单独的会计单位确认和衡量合同销售限制；以及(3)受合同销售限制的股权证券的新披露要求，这些限制是根据ASC 820按公允价值计量的。新的指导方针在2023年12月15日之后的会计年度对本公司有效。该公司目前正在评估采用这一准则对其合并财务报表的影响。
9
3.每股净亏损
公司计算每股基本亏损的方法是，将普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数量，不考虑普通股等价物。稀释每股净亏损假设转换、行使或发行所有潜在的普通股等价物，除非纳入的效果将是反稀释的。就本次计算而言，在截至2023年9月30日、2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的稀释每股净亏损计算中不包括将在行使所有已发行股票期权和限制性股票单位时发行的普通股，因为这些股票是反稀释的。
不包括在稀释后每股净亏损计算中的历史上已发行的反稀释证券包括：
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截至9月30日， |
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2023 |
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2022 |
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已发行普通股期权 |
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未归属的限制性股票单位 |
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总计 |
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4.公允价值计量
ASC主题820，公允价值计量，为按公允价值计量的工具建立公允价值层次，区分基于市场数据的假设(可观察到的投入)和公司自己的假设(不可观察到的投入)。可观察到的投入是市场参与者根据从本公司以外的来源获得的市场数据为资产或负债定价时使用的投入。不可观察到的投入是反映公司对市场参与者将用于为资产或负债定价的投入的假设，并基于当时可获得的最佳信息而制定。
ASC主题820将公允价值确定为退出价格，代表在市场参与者之间有序交易中出售资产所收到的金额或转移负债所支付的金额。作为在公允价值计量中考虑市场参与者假设的基础，ASC主题820建立了一个三级公允价值层次结构，该层次结构区分了以下几个方面：
按公允价值计量的资产和负债按对公允价值计量重要的最低投入水平进行整体分类。本公司对某一特定投入对整个公允价值计量的重要性的评估要求管理层作出判断，并考虑该资产或负债的具体因素。本公司的金融资产须按公允价值经常性计量。
该公司根据活跃市场的报价将其货币市场基金归类为1级。商业票据和美国国债被归类为2级，使用了其他重要的可观察到的投入。本公司于若干货币市场基金的投资的公允价值为其面值，而该等工具被分类为第1级，并计入综合资产负债表的现金及现金等价物。
10
关于公司首席执行官(CEO)的雇用协议，他有权获得一笔数额为#美元的特别业绩奖金。
公司资产和负债的经常性公允价值计量按公允价值计量2023年9月30日由以下内容组成(单位：千)：
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报价在 |
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的另一半 |
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意义重大 |
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总计 |
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资产 |
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现金和现金等价物： |
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短期投资： |
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美国国债 |
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负债 |
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表演奖 |
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总计 |
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于2022年12月31日，本公司按公允价值计量的资产及负债的经常性公允价值计量包括以下各项（以千计）：
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报价在 |
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的另一半 |
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意义重大 |
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总计 |
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资产 |
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现金和现金等价物： |
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货币市场投资 |
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商业票据 |
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短期投资： |
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美国国债 |
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负债 |
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表演奖 |
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总计 |
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11
下表汇总了业绩奖励公允价值计量的变化。截至二零二三年九月三十日止九个月（以千计）：
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性能 |
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截至2023年1月1日的余额 |
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公允价值变动 |
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截至2023年9月30日的余额 |
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$ |
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5.可交易债务证券
本公司对债务证券的投资按公允价值列账，并在12个月内到期时分类为可供出售的流动资产，代表对当前业务的可用资金的投资。可供出售债务证券的未实现损益计入其他全面收益或损失，并在实现时计入收入或费用。
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截至2023年9月30日 |
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摊销 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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公平 |
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可供出售的证券： |
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美国国债 |
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总计 |
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截至2022年12月31日 |
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摊销 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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公平 |
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可供出售的证券： |
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美国国债 |
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商业票据 |
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总计 |
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6.应计费用
应计费用包括以下各项(以千计)：
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截至2023年9月30日 |
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截至2022年12月31日 |
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应计临床和监管 |
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应计合同制造成本 |
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应计补偿 |
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应计其他 |
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应计费用总额 |
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12
7.租契
该公司总部设在加利福尼亚州的欧文，在那里租用办公空间。该公司租用位于英国桑威奇的额外办公空间。欧文和三明治办公室的租赁期限分别延长至2026年11月30日和2027年10月23日。
与公司有关的其他信息截至资产负债表日期的经营租赁如下：
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截至9月30日， |
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2023 |
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2022 |
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加权增量借款利率 |
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加权平均剩余租赁年限(年) |
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为计量租赁负债所包括的金额支付的现金(千) |
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租赁费用(以千为单位) |
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按会计年度分列的公司租赁负债到期日的经营租约如下(以千计)：
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截至2023年9月30日 |
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2023年(剩余三个月) |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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租赁付款总额 |
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减去：推定利息 |
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租赁负债现值 |
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8.股东权益
2023年5月8日，公司完成公开募股，共出售
2023年5月9日，该公司完成了同时定向增发，共出售了
13
9.股票薪酬
2021年3月，公司董事会通过了公司2021年股权激励计划(2021年计划)，该计划是公司2014年股权激励计划(2014计划)的继任者。自《2021年计划》生效之日起，根据《2014年计划》发放的、根据《2014年计划》被没收或以其他方式获得的赔偿金将列入《2021年计划》，并可根据《2021年计划》发放。根据2021年计划，公司可以向作为公司及其关联公司的员工、高级管理人员、董事或顾问的个人授予股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位和其他奖励。
根据2014年的计划，某些员工被授予提前行使期权的能力。根据提前行使未归属股票期权发行的普通股股份受到限制，并在发行后的必要服务期内继续归属。本公司有权在任何自愿或非自愿终止时，按原始购买价回购任何未归属股份。员工根据提前行使股票期权购买的股票，在会计上不被视为已发行，直到这些股票归属为止。截至2023年9月30日，有几个
预留供未来发行的股份
自.起2023年9月30日，公司为未来发行预留了普通股股份如下：
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股票 |
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已发行普通股期权 |
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未归属的限制性股票单位 |
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可用于2021年股权激励计划下的未来赠款 |
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可用于2021年员工股票购买计划下的未来赠款 |
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预留普通股总股数 |
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股票期权
年内公司股票期权活动及相关资料摘要截至2023年9月30日的9个月情况如下：
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选项 |
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加权的- |
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加权的- |
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集料 |
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在2022年12月31日未偿还 |
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授与 |
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已锻炼 |
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没收/过期 |
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截至2023年9月30日的未偿还债务 |
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归属于2023年9月30日 |
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可于2023年9月30日行使 |
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可于二零二三年九月三十日行使的购股权包括已归属购股权及合资格提早行使的购股权。截至二零二三年九月三十日，所有尚未行使购股权预期将归属。
14
截至2023年9月30日，未确认的股票补偿费用为 $
柏力克-舒尔斯期权定价模式中用以厘定雇员购股权授出公平值之加权平均假设如下：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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无风险利率 |
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预期波动率 |
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预期期限(以年为单位) |
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预期股息收益率 |
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无风险利率。 公司的无风险利率假设基于美国财政部对美国财政部零息债券的利率，这些债券的到期日与被评估的奖励的预期期限相似。
预期的波动性。由于本公司没有足够的交易历史，其普通股的预期波动率假设是基于本公司的股价波动率和同类公司的股价是公开的混合.就于二零二三年四月前授出的奖励而言，预期波幅假设乃根据可公开查阅股价的同类公司组别的波幅作出。同行小组是以生物技术行业的公司为基础建立的。
预期期限。 预期年期指预期购股权尚未行使之期间。由于本公司并无过往行使行为，故采用简化方法厘定预期年期假设，即购股权的合约年期及其归属期的平均值。
预期股息收益率。 本公司的预期股息率假设基于其从未支付现金股息且目前无意支付现金股息的事实。
限制性股票单位(RSU)
RSU由基于时间的单位(TSU)、基于性能的单位(PSU)和基于市场的单位(MSU)组成。下表汇总了以下期间的RSU活动截至2023年9月30日的9个月：
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数量 |
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加权平均 |
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未归属于2022年12月31日 |
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授与 |
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取消 |
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未归属于2023年9月30日 |
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基于时间的单位
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直线基础。该公司拥有
以绩效为基础的单位
PSU的归属是基于公司实现了某些里程碑，并取决于员工在实现日期之前是否继续受雇于公司。奖励的公允价值基于授予之日公司普通股的价值，费用确认基于实现业绩条件的可能性。基于股票的薪酬支出在未来期间因业绩条件预期结果的后续变化而进行调整。该公司拥有
以市场为基础的单位
MSU的归属是基于该公司的收盘价高于#美元。
表演奖
根据首席执行官的雇用协议，他有权获得数额为#美元的绩效奖。
该公司确认了大约$
2021年员工购股计划(ESPP)
2021年3月，本公司董事会通过了员工持股计划，该计划在签署与本公司首次公开募股相关的承销协议之前立即生效。在截至2023年9月30日的9个月内，
16
2021年9月，公司董事会通过了公司2021年英国Sharesave子计划(SAYE)。分配给
基于股票的薪酬费用
下表汇总了基于股票的报酬费用，包括与期权、TSU、MSU和未归属期权的奖励修改相关的费用，这些费用反映在合并运营报表和全面亏损中(以千为单位)：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研发 |
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一般和行政 |
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总计 |
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10.许可协议
于2017年12月，本公司与VTV Treateutics LLC(VTV Treateutics)订立许可协议(VTV许可协议)，根据VTV Treeutics的若干知识产权，本公司获得全球独家可再许可许可，以开发、制造及商业化PPARδ激动剂及含有该等δ激动剂的产品，包括Mavodelpar，用于人类的任何治疗、预防或诊断应用。根据VTV许可协议的条款，该公司向VTV Treeutics支付了初步许可费$
在实现某些预先指定的开发和监管里程碑后，该公司还必须向VTV治疗公司支付总计高达$
11.后续活动
2023年10月30日，根据与VTV治疗公司的普通股回购协议，公司回购了
2023年11月13日，本公司与Leerink Partners LLC(Leerink)签订了一项市场股权发售销售协议(2023年自动柜员机贷款)，根据该协议，本公司可不时全权酌情发售及出售最高达$
17
和有时，可自行决定出售，最高可达$
18
项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析
阁下应阅读以下有关本公司财务状况及经营业绩的讨论及分析，以及本公司截至2022年12月31日止年度的Form 10-Q季度报告所载的综合财务报表及相关附注、经审核的综合财务报表及附注，以及截至2022年12月31日的Form 10-K年度报告所载的相关管理层对财务状况及经营业绩的讨论及分析。除非另有说明，否则本季度报告中提及的“Reneo”、“公司”、“我们”、“我们”或类似术语均指Reneo制药公司及其子公司。
前瞻性陈述
除了历史财务信息外，这一讨论还包含基于当前预期的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。由于各种因素的影响，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同，其中包括下文第二部分第1A项下题为“风险因素”的章节中所述的那些因素。在某些情况下，您可以通过“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“应该”、“将会”或这些术语的否定或其他类似表述来识别前瞻性陈述。
此外，“我们相信”的声明和类似的声明反映了我们对相关主题的信念和意见。这些陈述是基于截至本季度报告10-Q表格之日向我们提供的信息，虽然我们认为这些信息构成了此类陈述的合理基础，但此类信息可能是有限或不完整的，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有可能获得的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，提醒投资者不要过度依赖这些陈述。
概述
我们是一家临床阶段的制药公司，专注于罕见遗传性线粒体疾病患者的治疗方法的开发和商业化，这些疾病通常与线粒体无法产生三磷酸腺苷（ATP）有关。我们的主要候选产品mavodelpar是过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）的有效和选择性激动剂。Mavodelpar已被证明增加参与线粒体功能的基因的转录和增加脂肪酸氧化（FAO），并且可能增加新线粒体的产生。
核激素受体的PPAR家族，PPARα、PPARγ和PPARδ，控制对调节能量代谢和稳态至关重要的基因的转录。PPARδ在肌肉、肾、脑和肝组织中高度表达。PPARδ的激活导致涉及能量代谢多个方面的基因表达的变化，包括脂肪酸的摄取、脂肪酸作为能量来源的利用和线粒体生物发生。
过氧化物酶体增殖物激活受体δ活性的增加也与肌肉组织向氧化、消耗脂肪的I型纤维的转变有关，I型纤维与糖酵解、II型纤维相反，与耐力有关。在临床前和临床研究中，通过转基因过表达或药理学激活增加的PPARδ活性在各种功能测量中增加肌肉力量和耐力。Mavodelpar在一条腿固定以产生肌肉萎缩的健康男性志愿者中进行了研究。与安慰剂相比，给予马伏得帕导致参与线粒体氧化磷酸化的基因表达的统计学显著增加，以及肌肉强度的统计学显著改善。Mavodelpar在一项开放标签试验中在确诊线粒体基因缺陷的原发性线粒体肌病（PMM）患者中进行了研究。本试验中的PMM患者表现出功能改善，症状减轻，线粒体功能相关基因表达增加。Mavodelpar还在长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）患者中进行了开放标签试验。在这项试验中，由于某些基因缺陷而患有LC-FAOD的患者表现出功能改善和症状减轻。
19
作为一种PPARδ激动剂，mavodelpar可能有益于遗传性线粒体肌病患者，这些患者由于线粒体能量产生受损而出现虚弱、疲劳或肌肉退化。患有这些疾病的患者无法进行许多日常活动，可能会出现心肌病和其他器官功能障碍，并且通常预期寿命缩短。我们目前正在开发mavodelpar在罕见的遗传性疾病，通常与肌病，包括PMM和LC-FAOD。
目前尚无获批的治疗PMM的疗法，这代表了高度未满足的医疗需求。
我们已在美国获得mavodelpar的孤儿药指定用于PMM和LC-FAOD。此外，我们还收到了mavodelpar用于线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和神经性卒中样发作（MELAS）（一种PMM形式）和长链3-羟基酰基辅酶A脱氢酶（LCHAD）（一种欧洲LC-FAOD形式）的孤儿药指定。我们已经收到了mavodelpar的快速通道指定，用于治疗由于LCHAD缺陷（主要的LC-FAOD基因型之一）而患有PMM和LC-FAOD的患者。
Mavodelpar治疗PMM
我们完成了一项开放标签的mavodelpar在由于线粒体DNA（mtDNA）缺陷而患有PMM的患者中的1b期研究，以评估mavodelpar的安全性和耐受性，并使用12分钟步行试验（12 MWT）评估患者功能的变化。Mavodelpar耐受性良好，在本试验中具有充分的安全性特征。与基线相比，接受mavodelpar每日一次治疗12周的患者在12 MWT中平均增加了104.4米的距离，体重调整的峰值VO 2平均增加了1.7 mL/min/kg，疲劳和疼痛减少，以及线粒体中与营养物质的运输和代谢有关的基因表达增加，包括丙酮酸脱氢酶硫辛酰胺激酶同工酶4，PDK 4）、血管生成素样4（ANGPTL 4）和溶质载体家族25成员34（SLC 25 A34）。
基于这些结果，我们启动了STRIDE研究，这是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的关键性2b期试验，在因mtDNA缺陷而患有PMM的成人患者中进行。我们于2023年3月完成了213名患者的入组，超过了200名患者的目标入组，预计将于2023年12月公布顶线数据。如果成功，我们预计可能在2024年上半年提交新药申请（NDA），并在2024年底提交上市许可申请（MAA）。
STRIDE研究旨在研究100 mg mavodelpar每日一次给药持续24周的疗效和安全性。试验的主要疗效终点是第24周12 MWT期间步行距离较基线的变化。次要和探索性终点包括PROMIS®简表疲劳13 a、改良疲劳影响量表（MFIS）、患者总体印象变化（PGIC）、患者严重程度总体印象（PGIS）、30秒坐立（30 STS）测试、简明疼痛量表（BPI）、36项健康调查（SF-36）、工作效率和活动障碍问卷较基线的变化：具体健康问题（WPAI：SHP）和计步器步数。
我们还在进行STRIDE AHEAD研究，这是一项在美国以外地区进行的为期24个月的开放标签扩展（OLE）试验，用于参与STRIDE或mavodelpar 1b期研究的mtDNA缺陷所致PMM患者。STRIDE AHEAD旨在评价100 mg mavodelpar每日一次给药24个月的长期安全性和耐受性。在本研究中，超过65例患者在给药52周后接受了治疗。STRIDE AHEAD研究已进行修订，允许入组因核DNA（nDNA）缺陷而患有PMM的患者，首例患者于2023年11月接受给药。
基于与美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）和欧洲其他几个国家监管机构的相互作用，我们认为正在进行的关键STRIDE和STRIDE AHEAD研究的积极结果可能支持马伏得帕在美国和欧洲用于PMM成人患者的注册。我们计划于2024年上半年向FDA提交STRIDE的数据，并于2024年年底向EMA提交STRIDE AHEAD的数据。
20
Mavodelpar治疗LC-FAOD
我们在nDNA缺陷的LC-FAOD成人患者中完成了一项开放标签的1b期研究，以评估mavodelpar的安全性和耐受性，并测量功能测试的变化，如步行距离，运动能力和患者报告的症状，这些症状可以作为未来临床研究的潜在终点。该研究包括LCHAD、肉毒碱棕榈酰转移酶2（CPT 2）、极长链酰基辅酶A脱氢酶（VLCAD）或三功能蛋白（TFP）缺陷的患者。
共入组24例患者，包括LCHAD缺陷患者（n=5）、CPT 2（n=8）、VLCAD（n=9）或TFP（n=2）。我们开始试验时，前三名患者的剂量为50 mg每日一次，随后所有后续患者的剂量为100 mg每日一次。LCHAD组和CPT 2组在12 MWT（分别为73.7和51.9米）方面较基线改善最大。
在LC-FAOD 1b期研究中，mavodelpar耐受性良好。患者发生的最常见不良事件为横纹肌溶解症（4例患者）和肌痛（4例患者），大多数报告的严重程度为轻度或中度。
我们还完成了FORWARD研究，这是一项在具有不同nDNA突变的LC-FAOD患者中进行的为期16周的观察性非干预性研究，旨在更好地了解LC-FAOD的自然史以及患者功能和症状随时间的变化。共有58例患者参加了FORWARD研究，包括LCHAD缺陷患者（n=16）、CPT 2（n=30）或VLCAD（n=12）。
基于LC-FAOD 1b期研究的结果，结合FORWARD研究的结果，我们打算继续开发用于某些基因型LC-FAOD患者的mavodelpar。研究结果已于2022年8月举行的国际脂肪酸氧化研究与管理网络会议上发表。
许可协议
2017年12月，我们与VTV Treateutics LLC(VTV Treateutics)签订了许可协议(VTV许可协议)，根据VTV Treeutics的某些知识产权，我们获得了全球独家、可再许可的许可，可以开发、制造和商业化PPARδ激动剂和含有该等PPARδ激动剂的产品，用于人类的任何治疗、预防或诊断应用。根据VTV许可协议的条款，我们向VTV Treeutics支付了300万美元的初步许可费，并向VTV Treeutics发行了总计576,443股我们的普通股。
在实现某些预先指定的开发和监管里程碑后，我们还需要向VTV治疗公司支付总计高达6,450万美元的里程碑付款。我们还被要求在达到许可产品的某些销售门槛时，向VTV Treateutics支付基于销售的里程碑总额高达3000万美元。截至2023年9月30日，我们已经支付了总计200万美元的开发和监管里程碑付款。此外，我们有义务向VTV Treeutics支付基于许可产品年度净销售额的中位数至较低的青少年百分比专利使用费分级支付，但须遵守某些惯例的减免。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月，没有实现或记录任何里程碑式的付款。
我们运营结果的组成部分
运营费用
研究与开发
研究和开发费用主要与Mavodelpar的临床前和临床开发有关，包括：
21
研究和开发费用被确认为已发生，在收到用于研究和开发的货物或服务之前所作的付款被资本化，直到收到货物或服务为止。某些活动的成本，如制造、临床前研究和临床试验，通常根据对完成特定任务的进度的评估，使用我们的供应商和合作者提供给我们的信息和数据来确认。当支付金额的最终可回收性不确定，并且技术在获得时没有其他未来用途时，我们为获得与正在开发的产品相关的许可而支付的费用。
下表汇总了我们的研发费用(单位：千)：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2023 |
|
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2022 |
|
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2023 |
|
|
2022 |
|
||||
临床和监管 |
|
$ |
7,373 |
|
|
$ |
5,555 |
|
|
$ |
20,408 |
|
|
$ |
14,143 |
|
合同制造成本 |
|
|
2,609 |
|
|
|
2,469 |
|
|
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7,761 |
|
|
|
6,802 |
|
非临床 |
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|
632 |
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577 |
|
|
|
3,719 |
|
|
|
3,060 |
|
医疗事务 |
|
|
2,217 |
|
|
|
193 |
|
|
|
4,883 |
|
|
|
409 |
|
研究和开发--其他费用 |
|
|
791 |
|
|
|
1,144 |
|
|
|
2,238 |
|
|
|
2,934 |
|
总计 |
|
$ |
13,622 |
|
|
$ |
9,938 |
|
|
$ |
39,009 |
|
|
$ |
27,348 |
|
我们预计，在可预见的未来，随着我们将我们的候选产品推向临床试验并通过临床试验，继续进行临床前研究，并寻求监管部门批准我们的候选产品，我们的研发费用将大幅增加。进行必要的临床研究以获得监管部门批准的过程既昂贵又耗时。我们候选产品的实际成功概率可能受到多种因素的影响，包括：我们候选产品的安全性和有效性、早期临床数据、对我们临床计划的投资、竞争、制造能力和商业可行性。我们可能永远不会成功地让我们的候选产品获得监管部门的批准。由于上面讨论的不确定性，目前我们无法合理地估计或知道完成我们的候选产品的开发并获得监管部门批准所需努力的性质、时间和估计成本。根据以下因素，我们的研发成本可能会有很大差异：
22
一般和行政
一般和行政费用主要包括行政、财务和行政职能人员的工资、福利和基于股票的薪酬费用。一般和行政费用还包括会计、法律和商业开发的专业费用，公司设施成本不包括在研发费用中，以及保险。
我们预计，在可预见的未来，我们的一般和行政费用将增加，以支持我们公司基础设施的整体增长，以及我们的商业开发活动。
其他收入
其他收入包括现金、现金等价物和短期投资的利息收入。
经营成果
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三个月之比较（未经审核）
下表汇总了我们的行动结果(以千计)：
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截至9月30日的三个月， |
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2023 |
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2022 |
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|
变化 |
|
|||
运营费用： |
|
|
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|
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|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
13,622 |
|
|
$ |
9,938 |
|
|
$ |
3,684 |
|
一般和行政 |
|
|
7,266 |
|
|
|
3,902 |
|
|
|
3,364 |
|
总运营费用 |
|
|
20,888 |
|
|
|
13,840 |
|
|
|
7,048 |
|
运营亏损 |
|
|
(20,888 |
) |
|
|
(13,840 |
) |
|
|
(7,048 |
) |
其他收入 |
|
|
1,692 |
|
|
|
833 |
|
|
|
859 |
|
净亏损 |
|
$ |
(19,196 |
) |
|
$ |
(13,007 |
) |
|
$ |
(6,189 |
) |
研究与开发
截至2023年9月30日止三个月的研发费用为1360万美元，而截至2022年9月30日止三个月为990万美元。增加370万美元主要是由于与临床开发和合同制造成本相关的220万美元增加，以支持mavodelpar的上市注册，医疗事务成本增加100万美元，人事费增加90万美元，原因是增加了人员，50万美元的其他研究和开发活动。
23
一般和行政
截至2023年9月30日止三个月的一般及行政开支为730万元，而截至2022年9月30日止三个月则为390万元。增加340万美元主要是由于商业开发活动增加210万美元，以及由于增加员工而增加的设施和人事相关费用增加120万美元。
其他收入
截至2023年9月30日止三个月的其他收入较去年同期增加，乃由于我们的短期投资所赚取的利率上升及短期投资结余增加所致。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的9个月比较(未经审计)
下表汇总了我们的行动结果(以千计)：
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|
截至9月30日的9个月， |
|
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|
||||||
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2023 |
|
|
2022 |
|
|
变化 |
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
39,009 |
|
|
$ |
27,348 |
|
|
$ |
11,661 |
|
一般和行政 |
|
|
19,038 |
|
|
|
11,938 |
|
|
|
7,100 |
|
总运营费用 |
|
|
58,047 |
|
|
|
39,286 |
|
|
|
18,761 |
|
运营亏损 |
|
|
(58,047 |
) |
|
|
(39,286 |
) |
|
|
(18,761 |
) |
其他收入 |
|
|
4,213 |
|
|
|
931 |
|
|
|
3,282 |
|
净亏损 |
|
$ |
(53,834 |
) |
|
$ |
(38,355 |
) |
|
$ |
(15,479 |
) |
研究与开发
截至2023年9月30日的9个月的研发费用为3900万美元，而截至2022年9月30日的9个月的研发费用为2730万美元。增加1170万美元的主要原因是，用于支持mavodelpar营销注册的临床开发和合同制造成本增加了760万美元，由于增加了员工人数，与个人有关的成本增加了270万美元，医疗费用增加了180万美元，但被其他研究和开发活动减少了40万美元所抵消。
一般和行政
截至2023年9月30日的9个月的一般和行政费用为1,900万美元，而截至2022年9月30日的9个月为1,190万美元。增加710万美元的主要原因是商业开发活动增加了370万美元，由于增加了人手，与设施和人员有关的费用增加了320万美元。
其他收入
与上一年同期相比，截至2023年9月30日的9个月的其他收入有所增加，这是因为我们的短期投资利率较高，短期投资余额增加。
24
流动性与资本资源
自成立以来，我们主要通过出售股权证券来为我们的运营提供资金。我们没有从销售任何产品中获得任何收入。截至2023年9月30日，我们拥有约1.256亿美元的可用现金、现金等价物和短期投资。
2022年5月，我们与Leerink Partners LLC(前身为SVB Securities LLC)(Leerink)签订了一项市场股权发行销售协议(2022年ATM融资)，根据该协议，我们可以随时自行决定发行和出售最多2000万美元的普通股。截至2023年9月30日，我们已根据2022年自动柜员机机制以每股2.48美元的加权平均价出售和发行了约50万股普通股，为我们带来了总计120万美元的毛收入。Leerink的销售佣金和其他发行费用并不重要。截至2023年9月30日，2022年自动取款机设施下的剩余能力约为1880万美元的普通股。2023年11月，我们终止了2022年ATM设施。
于2023年5月，我们完成公开发售，出售合共7，906，250股普通股，其中包括全面行使承销商的选择权，以每股8美元的价格额外购买1，031，250股普通股。扣除承销折扣、佣金和发行费用后，公开发行的净收益总额约为5890万美元。
此外，在2023年5月，我们完成了一项同步私募，其中我们以每股8.00美元的价格向持有我们5%以上普通股的Abingworth Bioventures 8 L. P.（Abingworth）出售了总计625，000股普通股（私募）。扣除顾问费和其他估计费用和开支后，私募配售的净收益总额约为470万美元。
2023年10月30日，根据与vTv Therapeutics的普通股回购协议，我们以每股7.64美元的价格从vTv Therapeutics回购了576，443股普通股，总购买价约为440万美元。回购是直接在一个私人，非承销交易。随后，我们收回了回购的股份。
2023年11月，我们与Leerink签订了一份市场股票发售协议（2023年ATM融资），根据该协议，我们可以自行决定不时发售和出售最多1亿美元的普通股。我们尚未根据2023年ATM融资出售任何普通股。
营运资本要求
自2014年成立以来，我们的运营产生了重大亏损和负现金流。截至2023年9月30日止三个月及九个月，我们分别录得净亏损1920万元及5380万元，并于截至2023年9月30日止九个月的经营活动中动用现金4390万元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为1.905亿美元。
自成立以来，我们已经产生了经营亏损，随着我们继续为mavodelpar进行产品开发，我们预计在可预见的未来将继续产生与我们的开发活动相关的大量费用。由于产品开发既耗时又昂贵，我们可能永远无法生成获得营销批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。我们面临与候选产品的开发和商业化相关的所有风险，包括下文第二部分第1A项下标题为“风险因素”的一节中讨论的风险。
截至2023年9月30日，我们拥有现金、现金等价物和短期投资1.256亿美元，我们预计这将足以通过预计于2024年上半年在美国提交的用于治疗PMM的mavodelpar新药申请来为运营提供资金。
25
mavodelpar商业开发费用的预期增加，自10-Q表格提交本季度报告之日起不超过一年。因此，管理层认为，我们的持续经营能力存在重大疑问。管理层计划透过公开或私募股权发售或债务融资、信贷或贷款融资、合作、策略联盟、特许安排或一个或多个该等资金来源的组合筹集额外资本，以减轻此风险。此外，我们有能力延迟若干商业发展活动，直至收到额外资金。
不能保证我们将成功获得额外资金，我们对未来营运资金需求的预测将被证明是准确的，或者任何额外资金将足以在未来几年继续运营。如果我们无法获得足够的额外资金，我们可能被迫削减开支，延长与供应商的付款期限，在可能的情况下清算资产，和/或暂停或削减计划中的项目。任何这些行动都可能对我们的业务、经营业绩和未来前景产生负面影响。我们筹集额外资本的能力可能会受到潜在的全球经济状况恶化、美国和全球金融市场的中断和波动的不利影响，包括武装冲突、传染病、银行倒闭、利率的实际或预期变化以及经济通胀。我们可能无法及时或以优惠的条款获得额外融资。此外，成功过渡到实现盈利运营取决于实现足以支持我们成本结构的收入水平。
现金流
下表概述我们的现金流量（未经审核及以千计）：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
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|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
用于经营活动的现金净额 |
|
$ |
(43,929 |
) |
|
$ |
(31,749 |
) |
投资活动使用的现金净额 |
|
|
(29,254 |
) |
|
|
(30,925 |
) |
融资活动提供的现金净额 |
|
|
64,993 |
|
|
|
146 |
|
现金和现金等价物净减少 |
|
$ |
(8,190 |
) |
|
$ |
(62,528 |
) |
经营活动
截至2023年9月30日止九个月，经营活动中使用的现金净额为4390万美元，主要包括我们的净亏损5380万美元，经调整后的非现金项目为180万美元，主要是由于380万美元的股票薪酬费用和100万美元的绩效奖励公允价值，由短期投资摊销/增值360万美元和经营资产和负债净变动810万美元抵消。我们净经营资产和负债的变化主要是由于预付款和其他流动资产减少210万美元，应付账款和应计费用增加640万美元，原因是收到发票和付款的时间。
截至2022年9月30日的9个月，经营活动中使用的现金净额为3170万美元，主要包括经非现金项目调整后的净亏损3840万美元和300万美元的非现金项目，主要原因是基于股票的薪酬支出以及360万美元的运营资产和负债净变化。我们净营业资产和负债的变化主要是由于收到发票和付款的时间安排导致应付账款和应计费用增加280万美元，以及预付和其他流动资产减少110万美元。
26
投资活动
截至2023年9月30日的9个月，用于投资活动的现金净额为2930万美元，主要包括可供出售的短期投资的净买入。
截至2022年9月30日的9个月，用于投资活动的现金净额为3090万美元，主要包括可供出售的短期投资的净买入。
融资活动
截至2023年9月30日的9个月中，融资活动提供的现金净额为6500万美元，主要包括2023年5月公开发行普通股、私募和2022年自动柜员机贷款中出售普通股的净收益5890万美元、470万美元和100万美元。
截至2022年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金无关紧要。
材料现金需求
下面的讨论总结了截至2023年9月30日我们的重要合同义务和承诺。
租契。有关我们租赁的信息，包括未来经营租赁的最低付款，请参阅本季度报告中的合并财务报表附注7中的Form 10-Q。
表演奖。有关我们的首席执行官可能有权获得的特别业绩奖励的信息，请参阅本季度报告中包含的合并财务报表附注9，其中包括最高支付金额。
VTV许可协议。有关VTV许可协议的信息，包括潜在的里程碑和特许权使用费支付，请参阅本季度报告中包含的合并财务报表附注10中的Form 10-Q。
除了上述合同义务外，我们还预计未来需要与合同制造、临床前和临床项目以及人员费用相关的物质现金需求。
关键会计政策和估算
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的综合财务报表为基础的，这些综合财务报表是根据美利坚合众国普遍接受的会计原则编制的。在编制这些合并财务报表时，我们需要做出影响合并财务报表日期资产、负债和费用的报告金额以及或有资产和负债的披露的估计和判断。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值大不相同。
我们的关键会计政策在截至2022年12月31日的年度报告Form 10-K中题为“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析--关键会计政策和估计”一节以及本季度报告中Form 10-Q其他部分的综合财务报表附注中进行了说明。在截至2023年9月30日的9个月内，我们的关键会计政策与我们在截至2022年12月31日的年度报告Form 10-K中讨论的政策没有实质性变化。
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近期会计公告
有关适用于本公司合并财务报表的最新会计声明的说明，请参阅本季度报告中包含的合并财务报表附注2。
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
较小的报告公司不需要。
项目4.控制和程序
信息披露控制和程序的评估
我们的管理层，在我们的首席执行官和首席财务官的参与和监督下，已经评估了我们的披露控制和程序（如1934年证券交易法（经修订）（交易法）下的规则13 a-15（e）和15 d-15（e）所定义），截至本10-Q表季度报告所涵盖的期间结束。根据该评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2023年9月30日，我们的披露控制和程序有效地提供了合理的保证，即我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息被记录、处理、汇总，并在证券交易委员会（SEC）规则和表格规定的时间内报告，并且这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官（如适用），以便及时就所需的披露作出决定。
财务报告内部控制的变化
截至2023年9月30日止三个月，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13 a-15（f）条和第15 d-15（f）条）没有发生重大影响或合理可能重大影响我们对财务报告的内部控制的变化。
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第二部分--其他资料
项目1.法律程序dings
我们可能会不时卷入我们日常业务过程中产生的法律诉讼。我们目前并非任何重大法律诉讼的当事方。无论结果如何，由于辩护和和解费用、管理资源转移、负面宣传、声誉损害和其他因素，诉讼可能对我们产生不利影响，并且不能保证会获得有利的结果。
第1A项。风险因素
我们面临许多风险和不确定因素，正如本节在“风险因素”标题下更全面地描述的那样。下面总结了其中一些风险和不确定性。下面的摘要并不包含可能对您很重要的所有信息，您应该阅读此摘要以及“风险因素”中包含的对这些风险和不确定性的更详细讨论。
与我们的商业和工业有关的风险
29
与我们对第三方的依赖有关的风险
与我们的知识产权有关的风险
与我们普通股所有权相关的风险
风险因素
30
投资我们普通股的股票涉及很高的风险。在决定是否购买、持有或出售我们的普通股股票之前，您应仔细考虑以下所述的风险以及本季度报告中的其他信息，包括我们的综合财务报表和相关说明以及“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”。发生下列任何风险都可能损害我们的业务、财务状况、经营结果、增长前景和/或股票价格，或导致我们的实际结果与我们在本10-Q表格季度报告中所作的以及我们可能不时作出的前瞻性陈述中所包含的结果大不相同。在评估我们的业务时，您应该考虑所描述的所有风险因素。我们用星号(*)标记了那些反映与我们截至2022年12月31日的Form 10-K年度报告中包含的名称类似的风险因素相比的变化的风险因素。
与我们的商业和工业有关的风险
自2014年成立以来，我们已发生重大净亏损，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受重大净亏损。我们已经确定了一些情况和事件，这些情况和事件会让人对我们作为一家持续经营的公司继续经营的能力产生极大的怀疑。*
我们是一家成立于2014年的临床阶段制药公司，到目前为止，我们的业务主要集中在筹集资金、建立和保护我们的知识产权组合、组织和配备我们的公司、业务规划以及为我们唯一的候选产品Mavodelpar进行临床前和临床开发以及制造开发。此外，作为一个组织，我们还没有表现出成功完成临床开发、获得监管批准、制造商业规模产品或开展成功商业化所需的销售和营销活动的能力。随着我们建立我们的能力和扩大我们的组织，我们还没有证明有能力克服公司在新的和快速发展的领域中经常遇到的许多风险和不确定因素，特别是在制药领域。因此，如果我们有成功开发和商业化药品的历史，对我们未来业绩的任何预测可能都不会那么准确。
对药品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，并存在重大风险，即任何潜在的候选产品将无法在目标适应症或可接受的安全性方面证明足够的有效性，无法获得监管部门的批准，无法在商业上可行。到目前为止，我们还没有任何产品被批准用于商业销售，也没有产生任何收入，我们继续产生与我们持续运营相关的巨额研发和其他费用。因此，我们没有盈利，自成立以来就出现了重大的净亏损。如果mavodelpar没有在美国或欧洲成功开发和批准，我们可能永远不会产生任何收入。截至2023年9月30日和2022年9月30日的9个月，我们报告的净亏损分别为5380万美元和3840万美元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为1.905亿美元。
我们预计在可预见的未来将继续遭受重大损失，随着我们继续进行Mavodelpar和任何未来候选产品的临床开发并寻求监管部门的批准，这些损失将会增加。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率以及我们创造收入的能力。我们之前的净亏损和预期的未来净亏损已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。由于与药物开发相关的许多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时能够实现盈利。
围绕我们获得额外资金的能力的不确定性使人们对我们是否有能力在这些合并财务报表发布后的12个月内继续作为一家持续经营的企业产生很大的怀疑。有关详细讨论，请参阅本季度报告中的合并财务报表附注1。
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我们将需要大量的额外资金来开发Mavodelpar和任何未来的候选产品并将其商业化，并实施我们的运营计划。如果我们未能完成额外的融资，我们可能被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或商业化努力。*
自成立以来，我们的业务消耗了大量现金。我们预计将继续花费大量资金继续进行mavodelpar和任何未来候选产品的临床开发，并寻求监管部门的批准。我们将需要大量额外资金，以便为商业化做准备，如果获得批准，还将推出Mavodelpar并将其商业化。
截至2023年9月30日，我们拥有现金、现金等价物和短期投资1.256亿美元。根据我们目前的运营计划，我们相信，截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资将足以为预计于2024年上半年在美国提交的用于治疗PMM的mavodelpar新药申请提供运营资金。然而，不断变化的环境可能会导致我们消耗资本的速度比我们目前预期的要快得多，而且由于我们无法控制的情况，我们可能需要花费比目前预期更多的钱。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
无论如何，我们将需要额外的资金来进一步开发和商业化Mavodelpar和任何未来的候选产品，如果我们选择以比目前预期更快的速度扩张，我们可能需要更快地筹集额外资金。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们有足够的资金用于当前或未来的运营计划。
在我们能够通过销售我们的候选产品产生大量收入之前，我们预计将通过公开或私募股权发行或债务融资、信贷或贷款安排、合作、战略联盟、许可安排或一个或多个此类资金来源的组合来为我们的运营提供资金。我们可能无法以可接受的条款或根本不能获得额外的资金。
2022年5月，我们与Leerink签订了2022年自动柜员机机制，根据该机制，我们可以随时自行决定提供和出售高达2000万美元的普通股。截至2023年9月30日，
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2022年自动柜员机机制下的剩余能力约为1880万美元的普通股。2023年11月，我们终止了2022年ATM设施。
2023年5月，我们完成了公开发行，出售了总计7,906,250股普通股，其中包括全面行使承销商以每股8.00美元的价格额外购买1,031,250股普通股的选择权。扣除承销折扣和佣金以及发行费用后，此次发行的净收益总额约为5890万美元。
此外，在2023年5月，我们完成了私募，以每股8.00美元的价格向持有我们普通股5%以上的阿宾沃斯出售了总计625,000股普通股。在扣除顾问费和其他估计费用和开支后，私募的总净收益约为470万美元。
2023年11月，我们与Leerink签订了2023年自动柜员机机制，根据该机制，我们可以随时全权决定提供和出售最多1.00亿美元的普通股。我们尚未根据2023年自动取款机机制出售任何普通股。
我们筹集更多资金的能力可能会受到全球经济状况潜在恶化以及美国和世界各地信贷和金融市场的中断和波动的不利影响，包括武装冲突、传染病、银行倒闭、实际或预期的利率变化和经济通胀造成的影响。如果我们无法以我们可以接受的条件筹集足够的额外资本，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止Mavodelpar或其他研发计划的开发或商业化。我们还可能被要求为mavodelpar和任何未来的候选产品寻找合作伙伴，而不是在其他情况下是可取的，或者以比其他方式更不利的条款寻找合作伙伴，或者以不利的条款放弃或许可我们对mavodelpar和任何未来候选产品的权利，否则我们将在我们自己寻求开发或商业化的市场上寻求这些权利。
我们目前完全依赖Mavodelpar的成功，这是我们唯一的候选产品。如果我们不能通过临床开发推进Mavodelpar，获得监管部门的批准，并最终将Mavodelpar商业化，或者在这样做的过程中遇到重大延误，我们的业务将受到实质性损害。*
我们目前只有一个候选产品mavodelpar，我们的业务和未来的成功完全取决于我们开发mavodelpar的能力，获得监管部门的批准，然后成功地将其商业化，目前该药正在PMM患者和LC-FAOD患者的临床开发中。这可能会使我们公司的投资风险高于类似公司，这些公司拥有多个正在积极开发的候选产品，这些候选产品可能能够更好地承受某一主要候选产品的失败。
Mavodelpar的成功取决于几个因素，包括以下几个因素：
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如果我们不能及时或根本实现这些因素中的一个或多个，其中许多因素是我们无法控制的，我们可能会遇到重大延误或无法开发、获得监管批准或将mavodelpar商业化。
即使获得了监管部门的批准，我们也可能永远无法成功地将Mavodelpar商业化。此外，我们需要在某个时候从一家专注于发展的公司过渡到一家能够支持商业活动的公司。在这样的过渡中，我们可能不会成功。因此，我们可能无法通过出售Mavodelpar产生足够的收入来继续我们的业务。
我们的临床试验可能无法充分证明Mavodelpar的安全性和有效性，这可能会阻止或推迟监管部门的批准和商业化。*
在获得监管机构对候选产品商业销售的批准之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前测试和临床试验证明，候选产品在每个目标适应症中使用都是安全和有效的。临床试验往往不能证明针对目标适应症研究的候选产品的安全性和有效性。大多数开始临床试验的候选产品从未获得监管机构的商业化批准。此外，我们在临床试验中使用了患者报告的结果，包括我们在PMM中进行的MavodelPAR的1b阶段研究，如MFIS、BPI和评估患者总体健康的36项简短健康调查。这种患者报告的结果是基于患者的主观反馈，可能本质上很难评估。这种患者报告的结果可能受到我们控制之外的因素的影响，对于特定的患者来说，每天都可能有很大的不同，临床试验中不同的患者和不同的地点可能会有很大的不同。FDA或其他监管机构可能不会接受这种患者报告的结果，任何这样的不接受可能需要改变现有的试验方案或进行额外的临床试验。此外，我们正在进行的关键STRIDE研究和我们在PMM和LC-FAOD患者中完成的1b期研究使用12MWT作为患者耐力和运动耐量的评估，而不是更常用的6分钟步行试验(6MWT)。
临床前和临床药物开发是一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期研究和试验的结果可能不能预测未来的试验结果。
临床前和临床试验费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果本身也不确定。一个或多个临床前或临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。Mavodelpar的临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测
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后期临床试验。此外，临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示出积极的风险/益处概况，尽管在临床前研究和初步临床试验中取得了进展。此外，由于PMM没有获得批准的药物，只有一种获得批准的产品，即LC-FAOD的热量补充剂，因此没有监管先例可以指导我们在监管终点方面的工作。
因此，我们不能确定我们正在进行的和计划中的临床试验是否会成功。制药业的许多公司在高级临床试验中遭受了重大挫折，原因是无法让患者参加罕见疾病临床试验，以及缺乏有效性或安全性概况，尽管早期试验的结果令人振奋。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响。我们已完成的临床试验涉及有限数量的患者和临床试验地点，并且一直是开放标签或非对照试验。随着我们扩大患者数量和临床地点，我们可能会面临重大挫折，可能会影响试验执行的效率和试验数据的一致性，这可能会推迟或阻止监管机构对mavodelpar的批准。在我们的目标适应症的任何一项临床试验中观察到的任何安全问题都可能限制监管部门批准Mavodelpar用于这些适应症和其他适应症的前景，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
此外，如果患者退出我们的临床试验，错过预期的预定剂量或后续访问，或以其他方式未能遵循临床试验方案，我们临床试验数据的完整性可能会受到损害，或不被FDA、EMA或其他监管机构接受，这将是适用计划的重大挫折。
如果我们在临床试验中招募患者遇到困难，我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。*
如果我们无法按照FDA、EMA和类似的外国监管机构的要求确定并招募足够数量的合格患者参与这些试验，我们可能无法启动或继续进行mavodelpar和任何未来候选产品的临床试验。患者入组是临床试验时间安排的重要因素，受许多因素影响，包括患者人群的规模和性质、患者与临床研究中心的接近程度、临床试验的合格标准、临床试验的设计、竞争性临床试验、以及临床医生和患者对正在研究的候选产品相对于其他可用疗法的潜在优势的看法，包括任何可能被批准用于我们正在研究的适应症的新药。
特别是，我们正在评估的每种临床适应症都是一种罕见的遗传性疾病，患者人群有限，无法吸引临床试验的参与者。我们将被要求确定和招募足够数量的患者进行研究，用于我们的mavodelpar临床试验。潜在患者可能无法充分诊断或识别出我们所针对的疾病，或者可能不符合我们临床试验的入选标准。此外，在药物开发和商业化方面拥有更多资源和更丰富经验的其他制药公司正在瞄准我们正在瞄准的类似遗传线粒体疾病，并且可能会在未来针对其他适应症这样做。竞争对手从我们正在进行的或未来的临床试验的目标患者人群中招募临床试验患者可能会延迟或更难以完全招募我们的临床试验。我们无法招募足够数量的患者参与我们当前或未来的任何临床试验，这将导致重大延误，或可能要求我们完全放弃一项或多项临床试验。此外，我们依赖CRO和临床试验机构来确保我们的临床试验正确、及时地进行，虽然我们有协议管理他们的服务，但我们对他们的实际表现影响有限。
我们无法有把握地预测此类患者入组延迟和困难的可能性或持续时间。如果患者入组延迟较长时间，我们的临床试验可能会延迟或受到其他不利影响。
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我们临床试验的开始或完成、终止或暂停的任何延迟都可能导致我们的成本增加，延迟或限制我们创收的能力，并对我们的商业前景产生不利影响。
在我们开始mavodelpar或任何未来候选产品的临床试验之前，我们必须向FDA或类似的外国监管机构提交临床前研究结果，以及其他信息，包括有关CMC的信息，以及我们拟议的临床试验方案，作为研究性新药申请或类似监管文件的一部分，我们必须获得授权才能进行临床开发。
在获得监管部门批准销售Mavodelpar或任何未来的候选产品之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明Mavodelpar和任何未来的候选产品在人体上的安全性和有效性。临床测试费用昂贵、耗时长，而且结果不确定。此外，我们可能在一定程度上依赖CRO和其他第三方生成的临床前、临床和质量数据，以提交mavodelpar和任何未来候选产品的监管报告。虽然我们已经或将会就这些第三方的服务达成协议，但我们对他们的实际表现的影响力有限。如果这些第三方不向我们提供数据，或者(如果适用)没有根据我们与他们的协议及时提交监管报告，我们的开发计划可能会显著延迟，我们可能需要独立进行额外的临床试验或收集额外的数据。无论是哪种情况，我们的开发成本都会增加。
我们不知道我们目前或未来的临床试验是否会按时开始，是否需要重新设计，是否需要招募足够数量的患者，或者是否会如期完成，如果有的话。临床试验的开始和完成可能会因多种原因而推迟，包括与以下方面有关的延迟：
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如果临床试验被我们、进行此类试验的机构的IRBs或ECs暂停或终止，或者FDA或类似的外国监管机构暂停或终止，我们可能会遇到延误。此类主管部门可能会因一系列因素而暂停或终止临床试验，这些因素包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或类似的外国监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用某种药物的益处、政府法规或行政措施的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。目前，FDA和其他外国监管机构已经对所有PPAR激动剂提出了全类要求，要求赞助商在进行超过6个月的研究之前完成为期两年的大鼠和小鼠致癌性研究。因此，患者参加长期安全试验可能需要更长的时间，这可能会对我们的监管提交上市批准的时间产生不利影响。此外，监管要求和政策可能会发生变化，我们可能需要修改临床试验方案以适应这些变化。修正案可能要求我们将我们的临床试验方案重新提交给IRBs进行重新检查，这可能会影响临床试验的成本、时间或成功完成。
此外，在国外进行临床试验，我们正在为mavodelpar进行，并预计将在未来的任何候选产品中进行，这带来了额外的风险，可能会推迟我们临床试验的完成。这些风险包括在外国登记的患者由于医疗服务或文化习俗的差异而未能遵守临床方案，管理与外国监管计划相关的额外行政负担，以及与此类外国相关的政治和经济风险。
此外，我们临床试验的首席研究员可能会或曾经担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下
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在某些情况下，我们可能被要求向FDA或类似的外国监管机构报告其中一些关系。FDA或类似的外国监管机构可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对试验的解释。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA或类似的外国监管机构延迟批准或拒绝我们的上市申请，并可能最终导致Mavodelpar的上市批准被拒绝。
如果我们延迟完成或终止Mavodelpar的任何临床试验或任何未来的候选产品，Mavodelpar或任何未来的候选产品的商业前景将受到损害，我们创造产品收入的能力将被推迟。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们的候选产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。此外，许多导致或导致临床试验终止或暂停，或临床试验开始或完成延迟的因素，也可能最终导致Mavodelpar或任何未来候选产品的监管批准被拒绝。此外，由此导致的临床试验延迟可能会缩短我们独家拥有Mavodelpar商业化权利的任何时间段，我们的竞争对手可能会先于我们将产品推向市场，Mavodelpar的商业可行性可能会显著降低。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景造成重大损害。
使用mavodelpar或任何未来的候选产品可能与副作用、不良事件或其他特性有关，这些副作用、不良事件或其他特性可能会推迟或阻止监管部门的批准，或在上市批准后导致重大负面后果(如果有的话)。
就像药品的一般情况一样，很可能会有与使用mavodelpar和任何未来候选产品相关的副作用和不良事件。我们的临床试验结果可能会显示副作用或意想不到的特征的严重程度和流行程度。Mavodelpar和任何未来候选产品引起的不良副作用可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签，或者FDA或其他类似外国机构推迟或拒绝监管批准。如果观察到与药物相关的SAE，我们的试验可能会暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止任何或所有靶向适应症的Mavodelpar的进一步开发或拒绝批准。与药物相关的副作用可能会影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景造成重大损害。
此外，如果mavodelpar和任何未来的候选产品获得上市批准，而我们或其他人后来发现该候选产品造成的不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：
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这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持市场对Mavodelpar和任何未来候选产品的接受程度，如果获得批准，可能会严重损害我们的业务、运营结果和前景。
监管审批过程漫长、昂贵且不确定，根据适用的监管要求，我们可能无法为我们的候选产品获得监管批准。拒绝或推迟任何此类批准将推迟我们候选产品的商业化，并对我们的创收能力、我们的业务和我们的运营结果产生不利影响。*
Mavodelpar的临床开发、生产、标签、储存、记录保存、广告、推广、进口、出口、营销和分销都受到美国FDA和国外市场类似外国监管机构的广泛监管。在美国，在获得FDA的监管批准之前，我们不被允许销售Mavodelpar和任何未来的候选产品。获得监管批准的过程代价高昂，通常需要在临床试验开始后多年，而且可能会根据所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性以及目标适应症和患者群体而有很大不同。审批政策或法规可能会发生变化，FDA在药品审批过程中拥有相当大的自由裁量权，包括有权因多种原因推迟、限制或拒绝批准候选产品。尽管在候选产品的临床开发上投入了时间和费用，但监管部门的批准永远不会得到保证。在我们获得FDA的保密协议批准之前，我们和任何未来的合作伙伴都不允许在美国销售Mavodelpar和任何未来的候选产品。我们之前没有向FDA提交过保密协议，也没有向类似的外国当局提交过类似的药物批准文件。
在获得批准将候选产品在美国或国外市场商业化之前，我们必须通过充分和受控的临床试验提供大量证据，并使FDA或类似的外国监管机构满意地证明，这些候选产品对于其预期用途是安全和有效的。非临床研究和临床试验的结果可以用不同的方式解释。即使我们相信mavodelpar的非临床或临床数据是有希望的，这些数据可能也不足以支持FDA和类似的外国监管机构的批准。FDA或类似的外国监管机构，视情况而定，还可能要求我们在批准之前或批准后对Mavodelpar和任何未来的候选产品进行额外的临床前研究或临床试验，或者可能反对我们临床开发计划的内容。
Mvodelpar和任何未来的候选产品可能会因为许多原因而无法获得监管部门的批准，包括以下原因：
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上述任何事件都可能阻止我们获得市场对Mavodelpar或任何未来候选产品的认可，并可能大幅增加Mavodelpar或任何未来候选产品的商业化成本。对mavodelpar或任何未来候选产品的需求也可能受到竞争对手的产品或治疗的任何不利影响。
在大量正在开发的药物中，只有一小部分成功地完成了FDA或外国监管机构的批准程序，并已商业化。漫长的审批过程以及未来临床试验结果的不可预测性可能导致我们无法获得监管机构对Market Mvodelpar和任何未来候选产品的批准，这将严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
即使我们最终完成临床试验，并获得对mavodelpar和任何未来候选产品的NDA或国外营销申请的批准，FDA或类似的外国监管机构也可能会根据昂贵的额外临床试验的表现而批准，包括第4阶段临床试验，和/或实施风险评估和缓解策略(REMS)，这可能是确保批准后该药物安全使用所必需的。FDA或类似的外国监管机构也可能批准比我们最初要求的更有限的适应症或患者人数的候选产品，而FDA或类似的外国监管机构可能不会批准我们认为对产品成功商业化是必要或可取的标签。在获得或无法获得适用的监管批准方面的任何延误都将推迟或阻止该候选产品的商业化，并将对我们的业务和前景产生重大不利影响。
在我们或我们所依赖的第三方拥有重要制造设施、临床试验场或其他业务运营的地区，我们的业务一直并可能继续受到新冠肺炎疫情的不利影响。新冠肺炎疫情可能会对我们的业务以及我们的制造商、CRO或与我们有业务往来的其他第三方的业务或运营产生不利影响。*
我们的业务已经并可能继续受到新冠肺炎疫情的不利影响，我们可能会经历持续的中断，这可能会严重影响我们的业务和临床试验。
我们的临床试验已经并可能在未来受到COVID-19大流行的影响。例如，由于COVID-19大流行，我们在PMM患者中进行的mavodelpar 1b期研究提前结束，我们暂时停止了其他1b期研究的入组。特别是，我们已经并可以继续
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在我们所有正在进行的和未来的临床试验中，患者入组和患者计划访视都将放缓。
如果患者入组延迟较长时间，我们正在进行的和计划的临床试验可能会延迟或受到其他不利影响。同样，我们招聘和留住主要研究者和研究中心工作人员的能力可能会受到不利影响，这些人作为医疗服务提供者可能会增加COVID-19的风险。
此外，我们可能会遇到研究药物或临床试验的其他组分供应短缺或运输延迟，这些组分对试验的成功进行至关重要。此外，我们的临床试验的成功进行取决于从患者检索实验室数据。与我们合作向我们发送此类数据的实验室的任何失败都可能损害此类临床试验的进展。这些事件可能会延迟我们的临床试验，增加完成临床试验的成本，并对我们临床试验数据的完整性、可靠性或稳健性产生负面影响。
我们无法预测未来可能因COVID-19而出现的中断。我们继续监察COVID-19的状况，并将相应调整我们的策略，以减轻对我们业务营运的影响。
我们不时宣布或发布的临床试验的初步、中期和基线数据可能会随着更多患者数据的可用性而发生变化，并受到可能导致最终数据发生重大变化的审核和验证程序的约束。
我们可能会不时公开披露我们临床试验的中期、基线或初步数据，包括我们在PMM和LC-FAOD患者中进行的马伏得帕研究，这些研究基于对当时可用数据的初步分析，在对特定研究或试验相关数据进行更全面的审查后，结果和相关发现及结论可能会发生变化。我们还进行假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面、仔细地评估所有数据。因此，我们报告的中期、顶线或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者一旦收到额外数据并进行充分评价，不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。中期数据、背线数据和初步数据仍需经过审计和验证程序，这可能导致最终数据与我们之前发布的初步数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待这些数据。初步、中期或顶线数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。
此外，其他人（包括监管机构）可能不接受或不同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化以及我们公司的整体情况。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息是基于通常广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重要或适当的信息，并且我们决定不披露的任何信息最终可能被视为对未来的决策，结论，观点，活动或其他有关特定产品、候选产品或我们业务的信息。如果我们报告的中期、顶线或初步数据与实际结果不同，或者其他人（包括监管机构）不同意所得出的结论，则我们获得批准和商业化mavodelpar及任何未来候选产品的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。
如果mavodelpar和任何未来候选产品的市场机会比我们想象的要小，或者我们在我们的市场面临激烈的竞争，我们未来的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
如果我们的每个目标适应症的市场机会的大小为mavodelpar和任何未来的候选产品小于我们的预期，我们可能无法实现盈利和增长。我们将mavodelpar的临床开发重点放在治疗患有遗传性线粒体疾病的成人患者，患者人群相对较少。鉴于相对较少的患者患有我们认为
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作为Mavodelpar的目标并打算以Mavodelpar为目标，我们继续成功地识别这些罕见的遗传性线粒体疾病患者，这对我们的增长和盈利能力至关重要。此外，我们对目标适应症患者人数的估计来自各种来源，包括科学文献、付款人索赔数据、诊所调查、患者基础和市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。患者数量可能会比预期的要少。识别我们寻求治疗的疾病的患者的努力还处于早期阶段，我们无法准确预测可能获得治疗的患者数量。此外，PMM和LC-FAOD的潜在可寻址患者群体可能有限，或者如果获得批准，可能无法接受Mavodelpar治疗。此外，即使我们在PMM或LC-FAOD中获得了Mavodelpar的巨大市场份额，我们也可能永远不会实现盈利，尽管我们获得了如此巨大的市场份额，因为其他在药物开发和商业化方面拥有更多资源和更多经验的制药公司正在或可能正在瞄准这种相同的基因线粒体疾病。
我们通过确定更多的迹象来扩大我们的管道的努力可能不会成功，以便在未来调查Mavodelpar。我们可能会花费我们有限的资源来追求特定的Mavodelpar适应症或配方，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品、适应症或配方。
由于我们的财务和管理资源有限，我们专注于Mavodelpar的具体适应症。因此，我们可能无法为mavodelpar创造更多的临床开发机会，原因有很多，包括，在某些适应症中，在进一步的研究中，mavodelpar可能被证明具有有害的副作用，仅限于没有疗效，或者其他特征，表明它不太可能在此类额外的适应症中获得上市批准和市场接受。
虽然我们最初的重点是推动PMM的mavodelpar获得监管部门的批准，但我们可能计划在未来几年同时进行几项mavodelpar的临床试验，包括PMM和LC-FAOD的多项临床试验，这可能会使我们更难决定重点关注哪些额外的适应症。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他可能具有更大商业潜力或成功可能性的迹象的机会。然而，我们可能会将重点放在我们的一个或多个目标适应症上，而不是其他潜在的适应症，这样的开发努力可能不会成功，这将导致我们推迟Mavodelpar的临床开发和批准。此外，确定Mavodelpar的其他适应症的研究计划需要大量的技术、财力和人力资源。我们正在寻求Mavodelpar的片剂配方，并可能寻求其他配方。然而，由于化学相关、稳定性相关或其他原因，我们可能不会成功开发这些额外的配方。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来针对特定适应症的研究和开发计划上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。
此外，我们可能会寻求额外的许可内或收购开发阶段的资产或计划，这会给我们带来额外的风险。确定、选择和获得有前景的候选产品需要大量的技术、财务和人力资源专业知识。这样做的努力可能不会导致实际获得或许可特定的候选产品，可能会导致我们管理层的时间和资源支出的分流，而不会产生任何好处。例如，如果我们无法确定最终导致批准产品的计划，我们可能会花费大量资本和其他资源来评估、收购和开发最终无法提供投资回报的产品。
在一个司法管辖区获得和保持对候选产品的监管批准并不意味着我们将成功地在其他司法管辖区获得对该候选产品的监管批准。
在一个司法管辖区获得和保持对候选产品的监管批准并不保证我们将能够在任何其他司法管辖区获得或保持监管批准，而失败或
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在一个司法管辖区拖延获得监管批准可能会对其他司法管辖区的监管批准过程产生负面影响。例如，即使FDA批准了候选产品的上市，外国司法管辖区的可比监管机构也必须批准候选产品在这些国家的制造、营销和推广。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同或大于美国的要求和行政审查期限，包括额外的临床前研究或临床试验，因为在一个司法管辖区进行的临床试验可能不会被其他司法管辖区的监管机构接受。在美国以外的许多司法管辖区，候选产品必须先获得报销批准，然后才能在该司法管辖区批准销售。在某些情况下，我们打算为mavodelpar收取的价格也有待批准。
我们预计将向EMA提交MAA，以便在欧盟(EU)批准Mavodelpar用于PMM和其他临床适应症的治疗，如果数据支持注册的话。与FDA一样，根据EMA CHMP的意见，获得欧盟委员会发布的MAA也是一个同样漫长和昂贵的过程。美国和欧盟以外的司法管辖区的监管机构也有对候选产品的批准要求，我们在这些司法管辖区上市之前必须遵守这些要求。获得外国监管批准并遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止Mavodelpar在某些国家/地区的引入。如果我们未能遵守国际市场的监管要求和/或获得相应的营销批准，我们的目标市场将会减少，我们充分实现Mavodelpar市场潜力的能力将受到损害，这将对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生不利影响。
我们目前没有营销和销售组织。如果我们无法建立营销和销售能力，或无法与第三方达成协议来营销和销售mavodelpar和任何未来的候选产品，我们可能无法产生产品收入。
我们目前没有一个商业组织来营销、销售和分销药品。为了将Mavodelpar和任何未来的候选产品商业化，我们必须建立我们的营销、销售、分销、管理和其他非技术能力，或者与第三方安排执行这些服务。我们打算建立一个高度专业化的商业组织，以支持Mavodelpar在美国和欧盟的商业化，如果获得批准的话。
建立和发展我们自己的销售队伍或建立合同销售队伍来营销mavodelpar和任何未来的候选产品都将是昂贵和耗时的，并可能推迟任何商业推出。此外，我们可能无法成功地发展这种能力。我们将不得不与其他制药和生物技术公司竞争，以招聘、聘用、培训和留住营销和销售人员。我们在寻找第三方协助我们进行Mavodelpar的销售和营销工作时也面临着竞争。就我们依赖第三方将Mavodelpar商业化的程度而言，如果获得批准，我们可能对这些第三方的营销和销售活动几乎没有控制权，我们的产品销售收入可能低于我们自己将Mavodelpar和任何未来的候选产品商业化的情况。如果我们无法发展自己的营销和销售队伍，或无法与第三方营销和销售组织合作，我们将无法将mavodelpar或任何未来的候选产品商业化。
如果我们获得监管机构对mavodelpar和任何未来候选产品的批准，我们将受到持续的监管义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量额外费用，如果我们未能遵守监管要求或遇到任何产品的意外问题，我们可能会受到惩罚。
我们获得的任何监管批准可能会受到该产品可能上市的批准指示用途的限制或批准条件的限制，或者包含可能代价高昂的上市后测试要求，包括上市后研究或临床试验，以及监控安全性和有效性。FDA还可能要求我们采用REMS，以确保使用这种候选产品治疗的好处大于对每个潜在患者的风险，其中可能包括
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医疗保健从业者的沟通计划、患者教育、广泛的患者监测或分配系统和流程，这些系统和流程受到高度控制、限制，而且成本高于该行业的典型水平。如果我们或我们的合作者后来发现我们单独或与合作者开发的任何产品造成的不良副作用，我们或我们的合作者也可能被要求采用REMS或参与类似的行动，如患者教育、医疗保健专业人员认证或特定监测。
此外，如果FDA或类似的外国监管机构批准了产品候选，批准产品的制造、质量控制、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、广告、促销、进口、出口和记录保存将受到广泛和持续的监管要求。FDA和类似的外国监管机构还要求我们在批准后进行的任何临床试验中提交安全性和其他上市后信息和报告、注册，以及继续遵守cGMP要求和GCP。后来发现候选产品存在以前未知的问题，包括预料不到的严重程度或频率的不良事件，或我们的第三方制造商或制造工艺，或未能遵守监管要求，可能会导致以下情况，其中包括：
上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将Mavodelpar和任何未来的候选产品商业化并创造收入的能力，并可能需要我们花费大量时间和资源来应对，并可能产生负面宣传。
在美国获得批准的任何候选产品的广告和促销活动都将受到FDA、美国联邦贸易委员会、司法部(DoJ)、美国卫生与公众服务部(HHS)监察长办公室、州总检察长、美国国会议员和公众的严格审查。此外，任何在美国境外获得批准的候选产品的广告和推广都将受到可比的外国实体和利益相关者的严格审查。违规行为，包括实际或据称宣传我们的产品用于未经批准或标签外的用途，将受到FDA、美国司法部或类似外国机构的执行函、调查和调查以及民事和刑事制裁。任何实际或据称不遵守标签和宣传要求的行为都可能导致罚款、警告信、强制向医疗从业者提供更正信息、禁令或民事或刑事处罚。
FDA和其他监管机构的政策可能会改变，政府可能会颁布额外的法规，阻止、限制或推迟对Mavodelpar和任何未来候选产品的监管批准。如果我们缓慢或不能适应现有需求的变化或采用新的需求或政策，或者如果我们不能保持法规遵从性，我们可能会失去任何营销
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我们可能已经获得，但我们可能无法实现或维持盈利的批准，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
由于资金短缺或全球健康问题导致FDA和其他美国和外国政府机构的中断，可能会阻碍他们雇用和保留关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新产品和服务的开发或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA和类似的外国监管机构审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法定、监管和政策变化。因此，FDA的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对其他资助研发活动的政府机构的资助受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。
在迁至阿姆斯特丹后，FDA以及其他美国和外国机构(如EMA)的中断以及随之而来的人员变动，也可能会减缓必要的政府机构审查和/或批准新药所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，包括从2018年12月22日开始的35天内，美国政府已经多次关闭，某些监管机构，如FDA，不得不让FDA的关键员工休假，并停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
即使我们为mavodelpar和任何未来的候选产品获得监管部门的批准，mavodelpar和任何未来的候选产品也可能无法获得医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他人的市场接受。
Mvodelpar和任何未来的候选产品可能不会在商业上成功。Mavodelpar或任何未来候选产品的商业成功，如果获得批准，将在很大程度上取决于医生和患者对此类产品的广泛采用和使用，以达到批准的适应症。市场对mavodelpar或任何未来产品的接受程度，如果获得批准，将取决于许多因素，包括：
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如果mavodelpar和任何未来的候选产品获得批准，但未能获得医生、患者、医疗保健付款人或医学界其他人的市场认可，我们将无法产生显著的收入，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。此外，即使Mavodelpar和任何未来的候选产品获得接受，对具有我们目标适应症的患者的治疗市场可能也不会像我们估计的那样重要。
如果Mavodelpar和任何未来的候选产品获准上市，而我们被发现不正当地推广标签外用途，我们可能会受到销售或营销Mavodelpar和任何未来候选产品的禁令、巨额罚款、处罚、制裁或产品责任索赔，我们在行业和市场中的形象和声誉可能会受到损害。
FDA、美国司法部和类似的外国当局严格监管有关药品的营销和促销声明，如Mavodelpar，如果获得批准。特别是，产品不得用于未经FDA或类似外国当局批准的用途或适应症，如该产品批准的标签所反映的那样。然而，如果我们获得Mavodelpar和任何未来候选产品的营销批准，医生可以在独立的专业判断中以与批准的标签不一致的方式向患者开出此类产品。如果我们被发现推广了这种标签外的使用，我们可能会收到FDA和类似外国当局的警告信，并承担重大责任，这将对我们的业务造成实质性损害。联邦政府已对涉嫌不当促销的公司处以巨额民事和刑事罚款，并禁止几家公司从事标签外促销。如果我们成为基于我们的营销和促销做法的此类调查或起诉的目标，我们可能面临类似的制裁，这将对我们的业务造成实质性损害。此外，管理层的注意力可能会从我们的业务运营上转移开，可能会产生巨额法律费用，我们的声誉可能会受到损害。FDA和其他美国和外国政府当局还要求公司签订同意法令或实施永久禁令，根据这些禁令改变或限制特定的促销行为，以解决执法行动。如果FDA、美国司法部或其他美国和外国政府当局认为我们参与了Mavodelpar或任何未来用于非标签用途的候选产品的推广，我们可能会受到某些禁止或其他限制销售或营销及其他业务或巨额罚款和处罚，实施这些制裁也可能影响我们在行业中的声誉和地位。
对于mavodelpar和任何未来的候选产品，在某些细分市场中，覆盖范围和报销范围可能有限或不可用，这可能会使我们很难有利可图地销售mavodelpar和任何未来的候选产品。
Mavodelpar和任何未来候选产品的成功销售(如果获得批准)取决于承保范围的可用性和第三方付款人的足够补偿。为治疗自己的病情而开药的患者通常依赖第三方付款人来报销与其处方药相关的全部或部分费用。覆盖范围和来自政府医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)和商业付款人的足够补偿对于新产品的接受度至关重要，我们可能无法获得此类覆盖或足够的补偿。此外，我们将Mavodelpar的临床开发重点放在对患者群体相对较少的遗传性线粒体疾病患者的治疗上。因此，我们必须依靠为这些人口提供适当的保险和补偿。
政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将承保哪些药物以及他们将提供的报销金额。第三方付款人的报销可能取决于许多因素，包括但不限于第三方付款人对产品使用情况的确定：
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从政府或其他第三方付款人那里获得产品的承保和报销批准是一个既耗时又昂贵的过程，这可能需要我们向付款人提供支持我们产品使用的科学、临床和成本效益数据。我们可能无法提供足够的数据来获得保险和足够的补偿。假设我们获得了特定产品的保险，由此产生的报销付款率可能不够高，或者可能需要患者认为不可接受的高得无法接受的共同支付。患者不太可能使用Mavodelpar或任何未来的候选产品，除非提供保险，而且报销足以支付相当大一部分费用。此外，报销率和承保金额可能会受到Mavodelpar或任何未来候选产品的批准标签的影响。如果我们未来产品的承保范围和报销范围或金额无法获得或受到限制，或者如果定价水平不令人满意，我们可能无法实现或维持盈利。
此外，mavodelpar和任何未来候选产品的市场将在很大程度上取决于能否获得第三方支付者的药物处方或第三方支付者提供保险和报销的药物清单。被纳入这类处方的行业竞争往往会给制药公司带来下行定价压力。此外，当有价格较低的仿制药或其他替代品时，第三方付款人可以拒绝在其处方中包括特定品牌药物，或通过处方控制或以其他方式限制患者获得品牌药物。
在美国，第三方付款人之间没有统一的药品保险和报销政策。第三方付款人在设置自己的报销费率时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制，但除了联邦医疗保险确定之外，也有自己的方法和审批流程。因此，药品的承保范围和报销范围因付款人而异。因此，承保范围的确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们为使用Mavodelpar和任何未来的候选产品分别向每个付款人提供科学和临床支持，而不能保证获得承保和足够的补偿。承保政策和第三方付款人报销率可能随时发生变化。因此，即使获得了有利的覆盖和报销状态，未来也可能实施不太有利的覆盖政策和报销费率。
我们打算寻求批准在美国和选定的外国司法管辖区销售mavodelpar。如果我们在一个或多个外国司法管辖区获得Mavodelpar的批准，我们将受到这些司法管辖区的规章制度的约束。在一些外国国家，包括欧盟，处方药和生物制品的定价受到政府的控制。在这些国家，在获得候选药物的上市批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间，在一些国家，只有在商定了这样的价格之后，产品才能上市。此外，市场对产品的接受和销售将在很大程度上取决于产品的承保范围和第三方支付者的足够补偿，并可能受到现有和未来医疗改革措施的影响。
最近颁布的立法、未来的立法和医疗改革措施可能会增加我们获得Mavodelpar和任何未来候选产品的营销批准并将其商业化的难度和成本，并可能影响我们可能设定的价格。*
在美国和一些外国司法管辖区，医疗保健系统已经并将继续进行多项立法和监管改革，包括成本控制措施，这些措施可能会减少或限制新药的承保范围和报销范围，并影响我们的盈利能力
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销售我们获得市场批准的任何候选产品。特别是，美国联邦和州一级已经并将继续采取一些举措，寻求降低医疗成本和提高医疗质量。
例如，2010年3月，美国颁布了经《医疗保健和教育和解法案》(统称为《平价医疗法案》)修订的《患者保护和平价医疗法案》。在《平价医疗法案》的条款中，对我们潜在的候选产品非常重要，《平价医疗法案》：对任何生产或进口指定品牌处方药和生物制剂的实体设立不可扣除的年度费用；扩大医疗补助计划的资格标准；增加制造商根据医疗补助药物回扣计划必须支付的法定最低回扣；创建新的联邦医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划；建立一个新的以患者为中心的结果研究所，以监督、确定优先事项并进行临床疗效比较研究，以及为此类研究提供资金；并在联邦医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)建立了医疗保险和医疗补助创新中心，以测试创新的支付和服务交付模式，以降低联邦医疗保险和医疗补助支出。
《平价医疗法案》的某些方面受到了司法、行政和国会的挑战。例如，2021年6月17日，美国最高法院驳回了一项基于程序理由的挑战，该挑战辩称，《平价医疗法案》整体违宪，因为“个人强制令”已被国会废除。此外，2022年8月16日，总裁·拜登签署了2022年通胀降低法案(爱尔兰共和军)，其中包括将对在平价医疗法案市场购买医疗保险的个人的增强补贴延长至2025年计划年。从2025年开始，爱尔兰共和军还通过显著降低受益人的最大自付成本和创建新建立的制造商折扣计划，消除了联邦医疗保险D部分计划下的“甜甜圈漏洞”。《平价医疗法案》有可能在未来受到司法或国会的挑战。目前尚不清楚任何此类挑战和拜登政府的医疗改革措施将如何影响《平价医疗法案》和我们的业务。
此外，自《平价医疗法》颁布以来，还提出并通过了其他立法修订。2011年8月2日，《2011年预算控制法》签署成为法律，其中包括在2013年4月1日生效的每一财年对医疗保险提供者的医疗保险支付总额减少2%，由于随后对该法规的立法修订，包括《基础设施投资和就业法案》和《2023年综合拨款法案》，该法案将一直有效到2032年。此外，总裁·拜登于2021年3月11日签署了《2021年美国救援计划法案》，从2024年1月1日起，取消了针对单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品退税上限，目前该上限为药品平均制造商价格的100%。此外，2013年1月2日，2012年《美国纳税人救济法》签署成为法律，其中包括减少向包括医院在内的几家医疗服务提供者支付的医疗保险，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年。
此外，鉴于处方药成本不断上升，美国政府加强了对药品定价做法的审查。这种审查导致了最近的几次国会调查、总统行政命令，以及提出和通过的联邦和州立法，这些立法旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的产品报销方法。
在联邦层面，2021年7月，拜登政府发布了一项行政命令，名为“促进美国经济中的竞争”，其中有多项针对处方药的条款。作为对拜登行政命令的回应，2021年9月9日，HHS发布了一份应对高药价的综合计划，其中概述了药品定价改革的原则，并列出了国会可以采取的各种潜在立法政策，以及HHS可以采取的潜在行政行动来推进这些原则。此外，爱尔兰共和军(IRA)除其他事项外，(1)指示HHS就联邦医疗保险(Medicare)覆盖的某些高成本、单一来源的药物和生物制品的价格进行谈判，(2)根据联邦医疗保险B部分和D部分征收回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨。爱尔兰共和军允许卫生和公众服务部执行其中的许多条款
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在最初的几年里，通过指导而不是监管。这些规定将从2023财年开始逐步生效。2023年8月29日，HHS宣布了将接受价格谈判的前十种药物的清单，尽管联邦医疗保险药品价格谈判计划目前受到法律挑战。随着这些计划的实施，HHS已经并将继续发布和更新指导意见。目前尚不清楚爱尔兰共和军将如何实施，但可能会对制药业产生重大影响。根据IRA，某些类别的药物被排除在价格谈判之外，包括被指定为孤儿药物作为FDA批准的唯一适应症的药物。虽然我们已经获得了Mavodelpar的孤儿药物名称，但如果我们寻求额外的适应症，或未能维持我们的孤儿药物状态，我们可能会受到价格谈判过程的影响。这可能会降低我们收到的mavodelpar的最终价格，这可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生负面影响。此外，为了回应拜登政府2022年10月的行政命令，卫生与公众服务部于2023年2月14日发布了一份报告，概述了医疗保险和医疗补助创新中心将测试的三种新模型，这些模型将根据它们降低药品成本、促进可获得性和提高医疗质量的能力进行评估。目前还不清楚这些模型是否会在未来的任何医疗改革措施中使用。
在州一级，美国个别州也越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。法律规定的对第三方付款人支付金额的价格控制或其他限制可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。
我们无法预测未来立法或行政行动可能产生的卫生改革举措的可能性、性质或程度。我们预计，《平价医疗法案》和其他医疗改革措施，包括未来可能采取的措施，可能会导致医疗保险和其他医疗资金的进一步减少，更严格的覆盖标准，新的支付方法，以及我们收到的任何批准产品的价格进一步下降的压力。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致第三方支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将mavodelpar商业化，如果获得批准的话。
与市场营销有关的各种风险，Mavodelpar和任何未来的国际候选产品都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们计划在国际上为mavodelpar和任何未来的候选产品寻求监管批准，因此，我们预计，如果我们获得必要的批准，我们将面临与在外国运营相关的额外风险，包括：
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与我们的国际业务相关的这些风险和其他风险可能会对我们实现或维持盈利业务的能力产生重大不利影响。
如果我们不能开发和商业化更多的候选产品，我们可能无法发展我们的业务。
我们可能寻求授权或收购有潜力补充我们现有产品组合的晚期临床前或开发阶段候选产品。如果我们决定开发和商业化任何其他候选产品，我们可能需要投入大量资源来获得或许可这些候选产品的权利或进行药物发现活动。我们目前没有必要的药物发现人员或专业知识来自行发现和开发额外的候选产品。任何其他候选产品在商业化销售之前都需要额外的、耗时的开发工作和大量的财务资源，包括临床前研究、广泛的临床试验以及FDA和适用的外国监管机构的批准。所有候选产品都容易面临药品开发固有的失败风险，包括候选产品可能不会被证明足够安全和/或有效，无法获得监管机构的批准。此外，我们可能无法获得、发现或开发任何其他候选产品，我们可能开发的任何其他候选产品可能不会获得批准、制造或经济生产、成功商业化或被市场广泛接受，或者比其他商业可用替代产品更有效。确定新产品候选产品的研究计划需要大量的技术、财政和人力资源，无论我们最终是否确定任何候选产品。如果我们无法开发或商业化任何其他候选产品，我们的业务和前景将受到影响。
我们面临着来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。*
医药行业的特点是竞争激烈，创新迅速。尽管我们相信我们在关注罕见的遗传线粒体疾病方面处于领先地位，但我们的竞争对手可能能够开发出其他能够达到类似或更好结果的化合物或药物。我们的潜在竞争对手包括大型跨国制药公司、老牌和初创的生物技术公司、专业制药公司和大学以及其他研究机构。我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员和经验丰富的营销和制造组织，以及完善的销售队伍。规模较小或处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型老牌公司的合作安排。生物技术和制药行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上。竞争
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由于技术的商业适用性的进步和投资这些行业的资本的增加，可能会进一步增加。我们的竞争对手可能会在独家基础上成功地开发、收购或许可比mavodelpar更有效或更便宜的药物产品。我们相信，影响Mavodelpar开发和商业成功的关键竞争因素是疗效、安全性和耐受性、可靠性、剂量的便利性、价格和报销。
在任何国家都没有批准的治疗PMM的方法。2023年9月，CymaBay治疗公司宣布其第三阶段关键反应研究的TOPLINE阳性结果。这项为期52周的PLUS研究评估了赛拉帕尔的长期安全性和有效性，赛拉帕尔是一种选择性PPARδ激动剂，用于治疗原发性胆管炎患者。阿斯特拉斯制药公司正在进行一项为期52周的2/3期临床试验，外加一种选择性PPARδ激动剂Bocidelpar的长期安全性研究。此外，Stealth BioTreateutics Corp.、Abliva AB、Tisento Treateutics Inc.、Khondrion B.V.和Minovia Treateutics也在为线粒体疾病患者开发疗法。
有一种产品在美国获得了LC-FAOD的批准。2020年6月，一种名为DOJOLVI®(三庚醇)的新型中链甘油三酯油获得批准，并在美国被证明是LC-FOOD患者的卡路里来源。我们不知道有任何药物干预研究正在进行或目前宣布用于LC-FAOD。
如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的产品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的产品，我们的商业潜力可能会减少或消除。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其产品的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位，或者使我们的开发变得更加复杂。我们认为，影响Mavodelpar成功的关键竞争因素可能是疗效、安全性和便利性。
即使我们在美国获得了治疗PMM和LC-FAOD的Mavodelpar的孤儿药物称号，在欧盟获得了LCHAD和MELAS的孤儿药物称号，我们也可能无法获得或保持与孤儿药物地位相关的好处，包括市场排他性。*
包括美国和欧盟在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将患者人数相对较少的药物指定为孤儿药物。根据《孤儿药物法》，如果一种药物旨在治疗一种罕见的遗传性线粒体疾病或疾病，FDA可以将其指定为孤儿药物。这种疾病或疾病通常被定义为在美国患者人数少于20万人，或在美国患者人数超过20万人，但没有合理的预期表明，该药物的开发成本将从在美国的销售中收回。在欧盟，指定“孤儿药品”的标准原则上与美国相似。在以下情况下，医药产品可被指定为孤儿：(1)用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱的疾病；(2)(A)提出申请时，此类疾病在欧盟影响的比例不超过10,000人中的5%，或(B)如果没有孤儿身份带来的好处，该产品在欧盟不会产生足够的回报，不足以证明投资是合理的；以及(3)没有令人满意的诊断、预防或治疗这种疾病的方法授权在欧盟上市，或者如果存在这种方法，产品将对受这种疾病影响的人产生重大好处。
一般来说，如果具有孤儿药物名称的药物随后获得了其具有该名称的适应症的第一次上市批准，该药物可能有权在一段时间内获得市场排他期，这将阻止FDA或欧盟委员会在该时间段内批准同一药物的同一适应症的另一次上市申请。另一种药物可能在mavodelpar之前获得上市批准。适用期限在美国为七年，在欧盟为十年，如果候选产品符合各自监管机构商定的儿科调查计划，则可分别延长六个月和两年。如果在第五年结束时确定一种药物不再符合以下标准，则在欧盟的专营期可缩短至六年
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如果药物被指定为孤儿，或者药物的利润足够高，因此不再有理由获得市场排他性。如果FDA确定指定请求存在实质性缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药物来满足患有罕见遗传性线粒体疾病或疾病的患者的需求，则可能失去孤儿药物的排他性。此外，即使在一种药物被授予孤儿独家专营权并获得批准后，FDA和欧盟委员会也可以随后批准另一种含有类似活性物质的药物，如果FDA或欧盟委员会得出结论认为后者更安全、更有效或在临床上更好，则该药物打算在七年(或欧盟十年)专营期结束前治疗同样的疾病。此外，如果孤儿指定产品获得了上市批准，其适应症范围大于或不同于指定的适应症，则该产品可能无权获得孤儿排他性。尽管FDA已经批准Mavodelpar用于治疗PMM和LC-FAOD，在欧盟批准用于LCHAD和MELAS，但如果我们获得对Mavodelpar的批准，用于修改或不同的适应症，我们目前的孤儿指定可能不会为我们提供排他性。此外，如果以建议的形式通过，欧盟委员会最近提出的修订现行欧盟药品授权法律的建议可能会导致我们的候选产品在欧盟的数据和市场排他性减少。
孤儿药物指定不会在监管审查或批准过程中传递任何优势，也不会缩短监管审查或批准过程的持续时间。此外，任何候选产品的监管批准都可能被撤回，其他候选产品可能会在我们之前获得批准，并获得孤儿药物独家经营权，这可能会阻止我们进入市场。
即使我们获得了mavodelpar的罕见药排他性，这种排他性也可能不能有效地保护我们免受竞争，因为不同的药物可以在孤儿药物排他期到期之前针对相同的情况获得批准。
FDA的快速通道指定实际上可能不会导致任何指定适应症中Mavodelpar的开发或监管审查或批准过程更快。
如果候选产品用于治疗严重或危及生命的疾病，而候选产品显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，则药物赞助商可以申请快速通道资格。FDA拥有广泛的自由裁量权，决定是否授予该称号，因此，即使我们认为某个特定的候选产品有资格在其他适应症上获得该称号，我们也不能向您保证FDA会决定授予该称号。尽管我们已经获得了用于治疗PMM和由于LCHAD缺陷引起的LC-FAOD患者的快速跟踪指定，LCHAD缺乏症是主要的LC-FAOD基因型之一，但我们可能不会经历更快的开发过程、审查或批准。如果FDA认为我们的开发计划中的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤回该指定。
我们可能会在未来形成或寻求战略联盟或达成额外的许可安排，但我们可能没有意识到这种联盟或许可安排的好处。
我们可能会结成或寻求战略联盟，建立合资企业或合作关系，或与第三方达成额外的许可安排，我们相信这将补充或加强我们在mavodelpar和我们可能开发的任何未来产品方面的开发和商业化努力。我们打算在美国和主要的欧洲市场之外建立商业合作伙伴关系。这些关系中的任何一种都可能要求我们产生非经常性费用和其他费用，增加我们的短期和长期支出，发行稀释我们现有股东的证券，或扰乱我们的管理和业务。此外，我们在寻找合适的战略合作伙伴方面面临着激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂。如果我们许可产品或业务，如果我们不能成功地将它们与我们现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现此类交易的好处。在战略交易或许可证之后，我们可能无法实现证明此类交易合理的收入或现金流。与mavodelpar相关的新战略合作伙伴协议的任何延误都可能
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推迟某些地区某些特定用途的Mavodelpar的开发和商业化，这将损害我们的业务前景、财务状况和运营结果。
我们高度依赖我们的关键人员，如果我们不能成功地吸引和留住高素质的人才，我们可能无法成功实施我们的业务战略。*
我们能否在竞争激烈的生物技术和制药行业中竞争，取决于我们能否吸引和留住高素质的管理、科学和医疗人才。我们高度依赖我们的管理、科学和医疗人员。失去任何高管或其他关键员工的服务，以及我们无法找到合适的替代者，都可能损害我们的业务、前景、财务状况或运营结果。
我们在加利福尼亚州的欧文和英国(UK)的桑威奇开展业务，并以混合办公室/虚拟组织的形式远程运营。这些地区是许多其他生物技术和制药公司以及学术和研究机构的总部。我们市场对技术人员的竞争非常激烈，可能会限制我们以可接受的条件聘用和留住高素质人员的能力，甚至根本不能。英国退出欧盟也可能对我们吸引和留住员工的能力产生负面影响，特别是那些来自欧盟的员工。
为了吸引有价值的员工留在我们公司，除了工资和现金激励外，我们还提供了股票期权和随着时间推移授予的限制性股票单位，以及在满足某些基于绩效的条件后授予的基于业绩的限制性股票单位。股票期权、限制性股票单位和基于业绩的限制性股票单位等对员工的价值可能会受到我们股价波动的重大影响，这些波动超出了我们的控制范围，在任何时候都可能不足以抵消其他公司提供的更有利可图的报价。尽管我们努力留住有价值的员工，但我们的管理、科学和开发团队的成员可能会在短时间内终止与我们的雇佣关系。尽管我们与我们的主要员工签订了雇佣协议和/或聘书，但这些安排允许随意雇用，这意味着我们的任何员工都可以在通知或不通知的情况下随时离职。我们不为这些个人或我们任何其他员工的生命维持“关键人物”保险单。我们的成功还有赖于我们能否继续吸引、留住和激励高技能的初级、中级和高级管理人员以及初级、中级和高级科学和医疗人员。
与我们竞争合格人才的许多其他生物技术和制药公司拥有更多的财务和其他资源，不同的风险状况，以及比我们更长的行业历史。它们还可能提供更多不同的机会和更好的职业晋升机会。其中一些特点对高素质的应聘者来说比我们能提供的更有吸引力。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们发现、开发和商业化候选产品的速度和成功将受到限制。
我们需要扩大组织的规模，在管理这种增长方面可能会遇到困难。*
截至2023年9月30日，我们有55名员工。随着我们的开发和商业化计划和战略的发展，我们预计需要更多的开发、管理、运营、财务、销售、营销和其他人员。未来的增长将使管理层成员承担更多的重大责任，包括：
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我们未来的财务业绩和将mavodelpar商业化的能力在一定程度上将取决于我们有效管理未来任何增长的能力，我们的管理层可能还必须将不成比例的注意力从日常活动中转移出来，以便将大量时间用于管理这些增长活动。到目前为止，我们已经使用外部供应商的服务来执行包括临床试验管理、制造、统计和分析、法规事务、配方开发和其他药物开发功能在内的任务。我们的增长战略还可能需要扩大我们的承包商或顾问团队，以执行这些任务。由于我们依赖众多顾问，有效地外包了我们业务的许多关键职能，我们将需要能够有效地管理这些顾问，以确保他们成功地履行合同义务并满足预期的最后期限。然而，如果我们不能有效地管理我们的外包活动，或者如果顾问提供的服务的质量或准确性因任何原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法获得监管部门对Mavodelpar和任何未来候选产品的批准，或以其他方式推进我们的业务。我们可能无法以经济合理的条件管理我们现有的顾问或找到其他称职的外部承包商和顾问，或者根本找不到。如果我们不能通过雇佣新员工和扩大我们的顾问和承包商团队来有效地扩大我们的组织，我们可能无法成功地执行进一步开发和商业化Mavodelpar和任何未来候选产品所需的任务，因此可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。
我们的员工、独立承包商、主要调查人员、CRO、顾问和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守法规标准和要求。
我们面临着员工、独立承包商、主要调查人员、CRO、顾问和供应商可能从事欺诈性或其他非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽的行为或向我们披露未经授权的活动，这些行为或披露违反了：(I)FDA和其他类似外国监管机构的规则，包括那些要求向FDA和其他类似外国监管机构报告真实、完整和准确信息的规则；(Ii)制造标准；(Iii)美国和类似外国欺诈性不当行为法律；或(Iv)要求真实、完整和准确报告我们的财务信息或数据的法律。这些法律可能会影响我们目前与主要调查人员和研究对象的活动，以及拟议和未来的销售、营销和教育计划。特别是，医疗保健产品和服务的推广、销售和营销，以及医疗保健行业的某些商业安排，都受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、结构和佣金(S)、某些客户激励计划和其他一般业务安排。受这些法律约束的活动还涉及不正当使用在招募病人进行临床试验的过程中获得的信息。
如果我们获得监管机构对mavodelpar的批准，并开始在美国、欧盟和其他国家或司法管辖区将这些产品商业化，我们在这些国家和司法管辖区法律下的潜在风险将显著增加，我们与遵守此类法律相关的成本也可能增加。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、交还、罚款、监禁、可能被排除在参与Medicare、Medicaid和其他联邦医疗保健计划以及同等的外国医疗保健计划之外，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益，以及削减我们的业务，则可能会产生额外的报告要求和/或监督。
我们与客户、医疗保健提供者和第三方付款人的关系可能直接或间接受到联邦、州和类似的外国医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律以及
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其他医疗保健法律法规。如果我们或我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴或供应商违反这些法律，我们可能面临重大处罚。
我们与客户、医疗保健提供者和第三方付款人的关系可能直接或间接受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律和其他医疗法律法规的约束。这些法律可能会影响我们的临床研究计划，以及我们计划和未来的销售、营销和教育计划。特别是，医疗保健产品和服务的促销、销售和营销受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可以限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励等业务安排。可能影响我们运营能力的美国医疗法律法规包括但不限于：
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我们还可能受到上述每一项医保法的州和外国对等法律的约束，其中一些法律的范围可能更广。例如，我们可能会受到以下约束：可能适用于销售或营销安排以及涉及由非政府第三方付款人(包括私人保险公司)报销的医疗项目或服务的索赔的反回扣和虚假索赔法律法规；要求制药公司遵守制药业自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南的法律法规；要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付和其他价值转移有关的信息、营销支出或药品定价的法律法规；以及要求药品销售和医疗代表注册的法律法规。
此外，我们可能受到消费者保护和不正当竞争法的约束，这些法律对市场活动和可能损害消费者的活动进行了广泛的监管。
由于这些法律和法规的广度，以及现有的法定例外和监管安全港的狭窄，我们的一些商业活动或我们与医生的安排可能会受到一项或多项此类法律和法规的挑战。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为或业务违规行为，我们为发现和防止不当行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因不遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。确保我们的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力可能涉及巨额成本。政府和执法当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合解释适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的当前或未来法规、法规或判例法。如果我们或我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商违反了这些法律和法规，我们可能会受到调查、执法行动和/或重大处罚，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、交还、罚款、监禁、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少、额外的报告要求和/或监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律和法规的指控，并削减我们的业务)。其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和运营结果产生不利影响。此外，Mavodelpar在美国境外的批准和商业化也可能使我们受到上述医疗法律法规和其他外国法律法规的外国等价物的约束。
我们受制于严格和不断变化的美国和外国法律、法规、规则、合同义务、政策和其他与数据隐私和安全相关的义务。我们实际或被认为未能履行此类义务可能导致监管调查或行动；诉讼(包括集体索赔)和大规模仲裁要求；罚款和处罚；我们的业务运营中断；声誉损害；收入或利润损失；以及其他不利的业务后果。*
在正常业务过程中，我们收集、接收、存储、处理、生成、使用、传输、披露、提供、保护、处置、传输和共享(统称为处理)个人数据和其他敏感信息，包括专有和机密的商业数据、商业秘密、知识产权、我们收集的与临床试验相关的试验参与者数据以及敏感第三方数据(统称为敏感数据)。我们的数据处理活动使我们承担了许多数据隐私和安全义务，例如
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与数据隐私和安全相关的各种法律、法规、指南、行业标准、外部和内部隐私和安全政策、合同要求和其他义务。
在美国，联邦、州和地方政府已经颁布了许多数据隐私和安全法律，包括数据泄露通知法、州和联邦健康信息隐私法、个人数据隐私法和消费者保护法(例如，联邦贸易委员会法第5条)，以及其他类似的法律(例如，窃听法)。此外，我们可能会从第三方(包括我们从其获取临床试验数据的研究机构)获取健康数据，这些数据受HIPAA的隐私和安全要求的约束，HIPAA经2009年《健康信息技术促进经济和临床健康法案》(HITECH)及其各自的实施条例修订。根据事实和情况，如果我们故意以未经HIPAA授权或允许的方式获取、使用或披露可单独识别的受保护健康信息，我们可能会受到民事、刑事和行政处罚。
此外，经2020年加州隐私权法案(CPRA)(统称为CCPA)修订的2018年加州消费者隐私法适用于身为加州居民的消费者、商业代表和员工的个人信息，并要求企业在隐私通知中提供具体披露，并尊重此类个人行使某些隐私权的请求，包括下文所述的隐私权利。CCPA规定，每次违规最高可处以7500美元的行政罚款，并允许受某些数据泄露影响的私人诉讼当事人追回巨额法定损害赔偿。尽管CCPA豁免了一些在临床试验中处理的数据，但CCPA增加了合规成本，并增加了我们维护的有关加州居民的其他个人数据的潜在责任。此外，CPRA扩大了CCPA的要求，包括增加了个人更正个人信息的新权利，并建立了一个新的监管机构来实施和执行法律。弗吉尼亚州、科罗拉多州、犹他州和康涅狄格州等其他州也通过了全面的隐私法，其他几个州以及联邦和地方各级也在考虑类似的法律。这些州法律和CCPA赋予个人关于其个人信息的某些权利，包括访问、更正或删除某些个人信息的权利，以及选择退出某些数据处理活动的权利，如定向广告、侧写和自动决策。这些权利的行使可能会影响我们的业务以及提供产品和服务的能力。虽然这些州和CCPA一样，也豁免了一些在临床试验背景下处理的数据，但这些发展可能会使合规工作进一步复杂化，并增加我们和我们所依赖的第三方的法律风险和合规成本。
在美国以外，管理数据隐私和安全的法律、法规和行业标准越来越多。例如，欧盟的一般数据保护条例(EU GDPR)、英国的GDPR(UK GDPR)、加拿大的个人信息保护和电子文件法案(PIPEDA)、澳大利亚的隐私法案和新西兰的隐私法案对处理个人数据提出了严格的要求。例如，根据欧盟GDPR和英国GDPR，公司可能面临临时或最终的数据处理和其他纠正行动禁令，分别面临高达2000万欧元或1750万英镑的罚款，或全球年收入的4%，两者以金额较大者为准，或者与处理个人数据有关的私人诉讼，这些诉讼由经法律授权代表其利益的各类数据主体或消费者保护组织提起。
此外，由于数据本地化要求或跨境数据流动的限制，我们可能无法将个人数据从欧洲和其他司法管辖区转移到美国或其他国家。欧洲和其他司法管辖区已经颁布了法律，要求数据本地化或限制向其他国家转移个人数据。特别是，欧洲经济区(EEA)和英国对向美国和其他他们普遍认为隐私法不足的国家传输个人数据做出了重大限制。其他司法管辖区可能会对其数据本地化和跨境数据转移法采取类似严格的解释。尽管目前有各种机制可用于依法将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国，例如欧洲经济区和英国的标准合同条款、英国的国际数据转移协议/附录以及欧盟-美国数据隐私框架及其英国扩展(允许自我认证合规并参与该框架的相关美国组织进行转移)，但这些机制受到法律挑战，以及
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不能保证我们能够满足或依靠这些措施将个人数据合法转移到美国。如果我们没有合法的方式将个人数据从欧洲经济区和英国或其他司法管辖区转移到美国，或者如果合法转移的要求过于繁琐，我们可能面临重大不利后果，包括我们的业务中断或降级、需要以巨额费用将我们的部分或全部业务或数据处理活动转移到其他司法管辖区(如欧洲)、面临更多的监管行动、巨额罚款和处罚、无法转移数据和与合作伙伴、供应商和其他第三方合作，以及禁止我们处理或转移我们业务所需的个人数据。跨境将个人数据从欧洲经济区和英国转移到其他司法管辖区的接受者，特别是美国的接受者，这些挑战和风险对我们和我们的运营可能特别重要，因为我们进行的大部分试验都在美国以外的地点进行，其中大量发生在欧洲经济区或英国。此外，将个人数据从欧洲经济区和英国转移到其他司法管辖区，特别是转移到美国的公司，将受到监管机构、个人诉讼人和活动团体的更严格审查。一些欧洲监管机构已下令某些公司暂停或永久停止将某些个人数据转移出欧洲，理由是这些公司涉嫌违反GDPR的跨境数据转移限制。
除了数据隐私和安全法律外，我们还受到与数据隐私和安全相关的合同义务的约束，我们遵守此类义务的努力可能不会成功。
我们的员工和人员可以使用生成性人工智能(AI)技术来执行他们的工作，在生成性AI技术中披露和使用个人信息受各种隐私法和其他隐私或法律义务(如侵犯版权)的约束。各国政府已经通过并可能会通过更多的法律来规范生成性人工智能。任何对这项技术的使用都可能导致额外的合规成本、监管调查和行动以及消费者诉讼。如果我们不能使用生成性人工智能，它可能会降低我们的业务效率，并导致竞争劣势。
我们发布隐私政策、营销材料和其他声明，例如遵守与数据隐私和安全有关的某些认证或自律原则。如果发现这些政策、营销材料或声明对我们的做法有缺陷、缺乏透明度、欺骗性、不公平或不实，我们可能会受到监管机构的调查、执法行动或其他不利后果。
与数据隐私和安全(以及消费者的数据隐私期望)相关的义务正在迅速变化，变得越来越严格，并带来不确定性。此外，这些义务可能会受到不同的适用和解释，这在法域之间可能是不一致的或冲突的。准备和遵守这些义务需要我们投入大量资源，并可能需要对我们的服务、信息技术、系统和实践以及代表我们处理敏感数据的任何第三方的服务、信息技术、系统和实践进行更改。
我们有时可能会在遵守我们的数据隐私和安全义务的努力中失败(或被认为失败)。此外，尽管我们做出了努力，但我们所依赖的人员或第三方可能无法履行此类义务，这可能会对我们的业务运营产生负面影响。如果我们或我们所依赖的第三方未能或被认为未能处理或遵守适用的数据隐私和安全义务，我们可能面临重大后果。这些后果可能包括但不限于：政府执法行动(例如，调查、罚款、处罚、审计、检查等)；诉讼(包括集体诉讼)和大规模仲裁要求；额外的报告要求和/或监督；禁止处理个人数据；以及命令销毁或不使用个人数据。
特别是，原告越来越积极地对公司提起与隐私相关的索赔，包括集体索赔和大规模仲裁要求。其中一些索赔允许在每次违规的基础上追回法定损害赔偿，如果可行，还可能带来巨大的法定损害赔偿，具体取决于数据量和违规数量。
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任何此类事件都可能对我们的声誉、业务或财务状况产生重大不利影响，包括但不限于：客户流失；我们的业务运营(包括临床试验)中断或停顿；无法处理敏感数据或在某些司法管辖区运营；开发我们的产品或将其商业化的能力有限；花费时间和资源为任何索赔或调查辩护；负面宣传；或我们业务的修订或重组。
英国退出欧盟可能会对我们在英国获得监管机构批准我们的候选产品的能力造成不利影响，导致将我们的候选产品进口到欧盟或英国的限制或征收税收和关税，并可能要求我们产生额外费用，以便在欧盟或英国开发、制造和商业化我们的候选产品。*
继2016年公投结果后，英国于2020年1月31日脱离欧盟，也就是俗称的脱欧。根据英国和欧盟达成的正式退出安排，英国在2020年12月31日(过渡期)之前有一个过渡期，在此期间欧盟规则继续适用。勾勒出英国与欧盟未来贸易关系的贸易与合作协议(《贸易与合作协议》)于2020年12月达成，自2021年1月1日起暂时适用，并于2021年5月1日正式生效。自过渡期结束以来，英国在截然不同的监管制度下运作。自2021年1月1日起，通过二次立法移位为英国法律的欧盟法律继续适用，为“保留的欧盟法律”。由于没有修改这些法规的一般权力，英国政府通过了一项新的药品和医疗器械法案，旨在通过实施法规和授权来填补监管空白，涵盖人类药物、人类药物的临床试验、兽药和医疗器械等领域。该法案的目的是使英国现有的监管框架能够得到更新。尽管英国监管当局已表示将出台新的英国规则，但详细的提议尚未公布。因此，英国退出欧盟将在多大程度上改变英国与欧盟之间的关系，这一点在政治和经济上仍存在重大不确定性。自过渡期结束(如《关于爱尔兰和北爱尔兰的议定书》所规定的)以来，欧盟制药法继续适用于北爱尔兰。2023年2月27日，欧盟委员会与英国政府达成一项原则性政治协议，俗称《温莎框架》。该协议的目的是建立一套联合解决方案，允许货物在大不列颠和北爱尔兰之间以及北爱尔兰和爱尔兰之间进行贸易，同时确保欧盟单一市场的完整性。英国和欧盟必须通过新的立法，才能实施温莎框架的条款，包括与医药产品有关的条款。然而，温莎框架规定，在北爱尔兰投放市场的医药产品将完全根据英国法律进行授权。
由于英国适用于我们的业务和我们的候选产品的监管框架的很大一部分来自欧盟指令和法规，英国退欧已经并可能继续对我们在英国或欧盟的候选产品的开发、制造、进口、批准和商业化方面的监管制度产生实质性影响。例如，英国(GB)不再受从欧盟委员会(European Commission)获得欧盟范围营销授权(MA)的集中程序的保护(根据EMA的CHMP意见)，将需要一个单独的MA来营销我们在GB的候选产品，包括Mavodelpar和任何未来的候选产品。由于英国退欧或其他原因，在获得或无法获得任何GB营销批准方面的任何延误，都将阻止我们将Mavodelpar以GB进行商业化，并限制我们创造收入、实现和维持盈利的能力。虽然《贸易与合作协议》规定了英国和欧盟之间的医药产品零关税贸易，但此类贸易存在过渡期结束前不存在的额外非关税成本，与英国退欧前相比，英国和欧盟之间的发货更有可能延迟。此外，如果英国在医药产品的监管角度进一步与欧盟背道而驰，这可能会给我们带来更复杂、更昂贵的监管负担。此外，虽然《贸易与合作协定》规定了GMP检查和证书的相互承认，但它没有规定对英国和欧盟的药品规则和产品标准进行批发相互承认，例如在批次测试和药物警戒方面，这些规则和标准仍需进一步
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双边讨论。因此，欧盟和英国市场之间可能需要额外的批次测试，以及其他不同或重复的监管义务，这可能会导致额外的费用和供应链延迟。如果出现上述任何结果，我们可能被迫限制或推迟为mavodelpar和任何未来的候选产品在英国或欧盟寻求监管批准的努力，或者产生运营我们业务的重大额外费用，这可能会对我们的业务产生重大和实质性的损害或延迟我们创造收入或实现业务盈利的能力。由于英国脱欧或其他原因，国际贸易、关税和进出口法规的任何进一步变化可能会给我们带来意想不到的关税成本或其他非关税壁垒。这些事态发展，或者认为其中任何一种都可能发生的看法，可能会显著减少全球贸易，尤其是欧盟与英国之间的贸易。英国退欧也有可能对我们在英国吸引和留住员工的能力产生负面影响，特别是那些来自欧盟的员工。
如果对我们提起产品责任诉讼，我们可能会承担重大责任，并可能被要求限制mavodelpar和任何未来的候选产品的商业化。
由于Mavodelpar和任何未来的候选产品的临床测试，我们面临着固有的产品责任风险，如果我们将任何产品商业化，我们将面临更大的风险。例如，如果Mavodelpar或任何未来的候选产品导致或被认为造成伤害，或在临床测试、制造、营销或销售过程中被发现不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括制造缺陷、设计缺陷、未能就产品固有的危险发出警告、疏忽、严格责任和违反保修的指控。根据州消费者保护法，索赔也可以主张。如果我们不能成功地在产品责任索赔中为自己辩护，我们可能会招致重大责任或被要求限制mavodelpar的商业化。即使是成功的防御也需要大量的财政和管理资源。无论案情如何或最终结果如何，赔偿责任可能会导致：
我们无法以可接受的成本获得并保留足够的产品责任保险，以防范潜在的产品责任索赔，这可能会阻止或阻碍我们开发的产品的商业化。我们目前为我们的临床试验提供总计高达700万美元的产品责任保险。虽然我们承保此类保险，但任何针对我们的索赔都可能导致法院判决或和解的金额不在我们保险的全部或部分承保范围内，或者超出我们的保险范围。如果我们确定由于任何经批准的产品的商业发布而增加我们的产品责任保险是谨慎的，我们可能无法以可接受的条款获得此类增加的保险，或者根本无法获得此类增加的保险。我们的保险单也有各种例外，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保范围。我们将必须支付任何由法院裁决的或在谈判中达成的金额
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超过我们承保范围限制或不在我们保险覆盖范围内的和解，而我们可能没有或无法获得足够的资本来支付这些金额。
我们利用净营业亏损(NOL)结转和某些其他税务属性的能力可能会受到限制。
我们在历史上遭受了巨大的亏损，并不指望在不久的将来实现盈利，而且我们可能永远也不会实现盈利。在我们继续产生应税损失的情况下，未使用的损失将结转以抵消未来的应税收入，直到该等未使用的损失到期(如果有的话)。见附注10，所得税本公司于截至2022年12月31日止年度的Form 10-K年报所载的综合财务报表附注供进一步讨论。
根据2017年颁布的联邦税法，非正式名称为减税和就业法案(税法)，经冠状病毒援助、救济和经济安全法案(CARE法案)修改后，2017年12月31日之后开始的纳税年度产生的联邦NOL结转可以无限期结转，但在2020年后开始的纳税年度，只能用于抵消我们每年80%的应税收入。我们的NOL和税收抵免结转受到美国国税局(IRS)和州税务机关的审查和可能的调整，如果重要股东的所有权权益在三年滚动期间的某些累积变化超过50个百分点(按价值计算)，可能会受到年度限制，这一点根据修订后的1986年《国税法》第382条的定义。由于所有权变更，我们利用NOL结转和其他税收属性来抵消未来应税收入或税收负债的能力可能会受到限制。类似的规则可能适用于州税法。这些限制可能导致我们的结转在可以使用之前到期，如果我们是盈利的，我们未来的现金流可能会因为我们增加的应税收入或纳税义务而受到不利影响。我们可能在过去经历过所有权变更，并且可能会因为未来的发行和/或我们股票所有权的后续变化(其中一些不在我们的控制范围内)而经历所有权变化。此外，在州一级，可能会有暂停或以其他方式限制使用NOL的时期，这可能会加速或永久增加州应缴税款。
对我们或我们的客户不利的税收法律或法规的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营结果产生重大不利影响。
《税法》对美国税法进行了许多重大修改。美国国税局和其他税务机关未来对税法的指导可能会影响我们，税法的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改。例如，CARE法案修改了税法的某些条款。公司税率的变化、与我们美国业务相关的递延税净资产的变现、根据税法或未来税制改革立法对外国收益的征税和费用的扣除可能会对我们的递延税项资产的价值产生实质性影响，可能会导致本课税年度或未来纳税年度的大量一次性费用，并可能增加我们未来的美国税费。例如，最近颁布的2022年通胀削减法案(IRA)包括了将影响美国联邦公司所得税的条款，包括对某些大公司的账面收入征收最低税率，以及对某些公司股票回购征收消费税，这些税收将对公司回购此类股票征收。上述项目，以及未来税法的任何其他变化，都可能对我们的业务、现金流、财务状况或经营结果产生重大不利影响。此外，目前还不确定各州是否以及在多大程度上将遵守税法、CARE法案、爱尔兰共和军或任何新颁布的联邦税收立法。
税务机关可能不同意我们对某些税收立场的立场和结论，从而导致意外的成本、税收或无法实现预期的利益。
税务机关可能不同意我们采取的税收立场，这可能会导致税收负担增加。例如，美国国税局或其他税务机关可以根据我们的公司间安排和转让定价政策，质疑我们按税收管辖权分配的收入以及我们关联公司之间支付的金额，包括与我们的知识产权开发相关的金额。同样，税务机关可以断言，我们在我们认为没有建立税收制度的司法管辖区内应纳税。
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在国际税务条约中，这种说法通常被称为“常设机构”，如果成功，可能会增加我们在一个或多个司法管辖区的预期纳税义务。税务机关可能认为我们应支付重大所得税债务、利息和罚款，在这种情况下，我们预计我们可能会对这种评估提出异议。对这样的评估提出异议可能会耗费很长时间和成本，如果我们对评估提出异议不成功，其影响可能会在适用的情况下提高我们预期的实际税率。
影响金融服务业的不利事态发展，例如涉及流动资金的实际事件或忧虑、金融机构的违约或不履行情况，可能会对我们目前的财政状况和预计的业务运作造成不利影响。*
涉及影响金融机构、交易对手或金融服务业其他公司的流动性限制、违约、业绩不佳或其他不利事态发展的事件，或对任何此类事件或其他类似风险的担忧或传言，过去曾导致并可能在未来导致整个市场的流动性问题。例如，2023年3月10日，硅谷银行(SVB)被加州金融保护和创新部关闭，联邦存款保险公司(FDIC)被任命为接管人。随后，FDIC宣布，SVB的所有存款都得到了全额保险。同样，2023年3月12日，Signature Bank Corp.和Silvergate Capital Corp.分别被卷入破产程序，2023年5月1日，第一共和银行被卷入破产程序。我们已将之前在SVB US(第一公民银行的一个部门)持有的任何现金或其他存款转移到其他金融机构，所有与SVB UK(汇丰银行的一个部门)相关的账户已全部转移到汇丰银行。我们可以使用之前在SVB持有的所有现金和其他存款。我们预计SVB的情况不会对我们的财务状况或运营产生任何实质性影响。此外，银行倒闭或金融或信贷市场的其他不利状况影响到我们维持余额或与我们有业务往来的金融机构，可能会对我们的流动性和财务业绩产生不利影响。我们不能保证我们超过FDIC或其他类似保险限额的存款在未来会得到美国或任何适用的外国政府的支持，也不能保证与我们有业务往来的任何银行或金融机构能够在未来倒闭或流动性危机时通过收购从其他银行、政府机构或通过收购获得所需的流动性。此外，如果我们的任何合作伙伴或与我们有业务往来的任何一方由于其金融机构的状况而无法获得资金，则这些各方向我们支付债务或达成要求向我们支付额外款项的新商业安排的能力可能会受到不利影响。
投资者对美国或国际金融体系的担忧可能会导致不太有利的商业融资条款，包括更高的利率或成本以及更严格的财务和运营契约，或者对获得信贷和流动性来源的系统性限制，从而使我们更难以可接受的条款或根本不接受的条件获得融资。我们无法以可接受的条款或根本不能获得融资，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景造成实质性损害。
与我们对第三方的依赖有关的风险
我们依赖VTV许可协议，终止该许可可能导致重大权利的损失，这将损害我们的业务。
我们依赖于技术、专利、诀窍和专有材料，既有我们自己的，也有别人授权的。我们于2017年12月签订VTV许可协议，据此，我们获得VTV Treeutics知识产权项下与VTV Treeutics的PPARδ激动剂计划相关的全球独家可再许可许可，以开发、制造和商业化PPARδ激动剂和含有此类PPARδ激动剂的产品，包括Mavodelpar，或许可产品，用于人类的任何治疗、预防或诊断应用。本许可证的任何终止都将导致重大权利的丧失，并将限制我们开发Mavodelpar和将其商业化的能力。
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我们通常还面临与我们许可的知识产权保护有关的所有风险，就像我们拥有的知识产权一样，这些风险将在下文的“与我们的知识产权相关的风险”一节中描述。如果我们或我们的许可方不能充分保护这一知识产权，我们的产品商业化能力可能会受到影响。
我们依赖第三方来进行、监督和监控我们的临床试验。如果这些第三方不能成功地履行他们的合同职责，不能满足严格执行的监管要求，或不能在预期的最后期限前完成，我们可能无法获得监管部门对mavodelpar的批准或将其商业化。*
在我们的mavodelpar临床试验中，我们目前并打算继续依赖第三方CRO。我们只控制或将控制他们活动的某些方面。然而，我们有责任确保我们的每一项临床试验都按照适用的方案、法律、法规和科学标准进行，并且我们对CRO的依赖不会免除我们的监管责任。我们和我们的CRO必须遵守GCP，这是FDA和类似的外国监管机构在临床开发中对候选产品执行的法规和指导方针。监管当局通过定期检查试验赞助商、主要调查人员和试验地点来执行这些GCP。如果我们或这些CRO中的任何一家未能遵守适用的GCP法规，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。经过检查，这些监管机构可能会确定我们的临床试验不符合GCP规定。此外，我们的临床试验必须使用cGMP法规下生产的药品进行，这将需要大量的试验对象。我们的CRO未能遵守这些规定或未能招募足够数量的患者，可能需要我们重复临床试验，这将推迟监管批准过程。此外，如果我们的任何CRO违反了联邦或州的欺诈和滥用或虚假索赔法律法规或医疗保健隐私和安全法，我们的业务可能会受到影响。
我们的CRO不是我们的员工，除了根据我们与此类CRO的协议向我们提供的补救措施外，我们无法控制他们是否将足够的时间和资源投入到我们正在进行的临床前、临床和非临床项目中。这些CRO还可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他药物开发活动，这可能会影响他们代表我们的表现。如果我们的CRO未能成功履行其合同职责或义务或未能在预期的最后期限内完成，如果他们需要更换，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或监管要求或其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法完成Mavodelpar和任何未来候选产品的开发、获得监管部门的批准或成功地将其商业化。因此，我们的财务业绩以及Mavodelpar和任何未来候选产品的商业前景都将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会被推迟。
更换或增加CRO涉及大量成本，需要大量的管理时间和精力。此外，当新的CRO开始工作时，有一个自然的过渡期。因此，会出现延迟，这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生实质性影响。尽管我们谨慎地管理我们与CRO的关系，但我们未来可能会遇到挑战或延误，这些延误或挑战可能会对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
此外，与传染病有关的隔离、就地避难和类似的政府命令，或者认为可能发生此类命令、关闭或其他业务操作限制的看法，可能会影响我们CRO的人员，这可能会扰乱我们的临床时间表，这可能会对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
我们完全依赖第三方生产我们的临床前和临床药物供应，我们打算依赖第三方生产Mavodelpar的商业供应和任何未来的候选产品，如果
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这些第三方可能无法获得并维持对其设施的监管批准，未能向我们提供足够数量的药品，或未能以可接受的质量水平或价格提供。*
我们目前没有也不打算在内部获得基础设施或能力来生产我们的临床药物供应，用于我们的临床试验，我们缺乏资源和能力来生产Mavodelpar和任何未来临床或商业规模的候选产品。相反，我们依赖合同制造商进行这种生产。
我们目前没有与制造商签订任何长期协议，以生产我们当前产品模式中使用的原料、活性药物成分(API)和Mavodelpar的成品，我们依赖单一来源的供应商提供临床供应的API和Mavodelpar的药物产品。我们打算与第三方供应商签订商业生产协议。我们对第三方供应商和制造商的依赖，包括单一来源供应商，如果获得批准，可能会损害我们开发mavodelpar或将其商业化的能力。此外，在确定制造商并获得商业化生产资格方面的任何延误都可能推迟Mavodelpar和任何未来候选产品的潜在商业化，如果我们没有足够的产品完成临床试验，可能会推迟此类试验。
我们的合同制造商用来生产mavodelpar和任何未来候选产品的设施必须得到包括FDA在内的适用监管机构的批准，检查将在提交保密协议或类似的外国监管营销申请后进行。我们目前不控制mavodelpar的制造过程，完全依赖我们的合同制造合作伙伴来遵守FDA关于生产活性药物物质和成品的cGMP要求。如果我们的合同制造商不能成功地生产符合我们的规格和FDA严格监管要求的材料，他们将无法确保或保持FDA对制造设施的批准。此外，我们无法控制我们的合同制造商保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果FDA或任何其他适用的监管机构不批准这些设施用于生产Mavodelpar或任何未来的候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类批准，或者如果我们的供应商或合同制造商决定不再为我们供应或生产，我们可能需要寻找替代的制造设施，在这种情况下，我们可能无法以可接受的条款确定临床或商业供应的制造商，或者根本无法确定制造商，这将严重影响我们开发、获得监管批准或销售Mavodelpar和任何未来候选产品的能力。
此外，制药产品的制造是复杂的，需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术和工艺控制。药品制造商在生产中经常遇到困难，特别是在扩大和验证初始生产和没有污染方面。这些问题包括生产成本和产量方面的困难、质量控制(包括产品的稳定性)、质量保证测试、操作员错误、合格人员短缺以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。此外，如果在我们供应的MAVODELPAR或任何未来的候选产品中或在制造设施中发现污染物，则可能需要关闭此类制造设施一段较长的时间以调查和补救污染。未来可能会出现与Mavodelpar制造有关的任何稳定性或其他问题。此外，与传染病有关的隔离、就地避难和类似的政府命令，或认为可能发生此类命令、关闭或其他业务运营限制的情况，可能会影响我们所依赖的第三方制造设施的人员，或者材料的可用性或成本，这可能会扰乱我们候选产品的供应链。此外，由于资源限制、劳资纠纷或不稳定的政治环境，我们的制造商可能会遇到制造困难。如果我们的制造商遇到任何这些困难，或未能履行他们的合同义务，我们向临床试验中的患者提供我们的候选产品的能力将受到威胁。临床试验供应的任何延迟或中断都可能推迟临床试验的完成，增加与维持临床试验计划相关的成本，并根据延迟的时间段，要求我们以额外费用开始新的临床试验或完全终止临床试验。
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如果我们或我们的第三方制造商以造成伤害或违反适用法律的方式使用危险物质，我们可能要承担损害赔偿责任。
我们的研发活动涉及我们的第三方制造商对潜在危险物质的控制使用。我们的制造商受美国联邦、州和地方法律法规的约束，管理医疗、放射性和危险材料的使用、制造、储存、搬运和处置。尽管我们相信我们的制造商使用、处理、储存和处置这些材料的程序符合法律规定的标准，但我们不能完全消除危险材料造成的污染或伤害的风险。由于任何此类污染或伤害，我们可能会承担责任，或者地方、城市、州或联邦当局可能会限制这些材料的使用并中断我们的业务运营。一旦发生事故，我们可能被要求承担损害赔偿责任或罚款，责任可能超出我们的资源范围。我们不为危险材料引起的责任投保。遵守适用的环境法律法规代价高昂，当前或未来的环境法规可能会损害我们的研究、开发和生产努力，从而可能损害我们的业务、前景、财务状况或运营结果。
与我们的知识产权有关的风险
我们的成功取决于我们是否有能力为Mavodelpar、任何未来的候选产品和其他专有技术获得并保持足够的知识产权保护。*
我们的商业成功将在一定程度上取决于我们是否有能力获得和维护专利、商业秘密保护和保密协议的组合，以保护与Mavodelpar相关的知识产权、任何未来的产品候选产品以及我们开发的其他专有技术。如果我们无法获得或保持对mavodelpar、任何未来产品候选产品以及我们可能开发的其他专有技术的专利保护，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性损害。
我们通常寻求保护我们的产品和候选产品以及我们认为对我们的业务重要的相关发明和改进。我们拥有Mavodelpar的美国和非美国专利申请组合，并拥有多项美国和非美国专利以及Mavodelpar专利申请的许可权。我们拥有和授权的一些专利和专利申请涵盖或涉及mavodelpar，包括物质的组成、用于治疗特定制造条件和方法的用途。
我们已经开发并继续扩大我们的Mavodelpar专利组合。我们已经从VTV Treateutics获得许可，在美国获得8项专利授权，在国外获得19项专利授权，涵盖Mavodelpar的成分等，这些专利预计将于2026年到期，没有任何专利期限调整或延长。此外，我们已经在美国授权了四项已授权专利，在外国已授权六项专利，在美国有一项正在申请中的专利，在欧洲有一项正在申请中的专利，这些申请涵盖了Mavodelpar的使用方法，预计将在2034年到期，不需要任何专利期限的调整或延长。
除了获得许可的VTV治疗专利和与Mavodelpar相关的申请外，我们还提交了自己的专利申请。我们共同拥有一项在美国的未决申请和五项在国外的未决申请，并拥有四项在美国的未决申请、一项未决的国际专利申请、一项在外国已颁发的专利，以及超过25项针对Mavodelpar的各种使用方法的未决申请。这些悬而未决的专利申请如果发布，预计将在2040年至2043年之间到期，而不会进行任何专利期限调整或延长。我们还在美国拥有两项已颁发的专利，在美国有两项正在申请中的专利，在国外有超过25项针对制造方法和晶型(多晶型)的MAVODELPAR的未决申请。已发布的专利和正在申请的专利如果发布，预计将于2041年到期，不会进行任何专利期限调整或延长。与mavodelpar相关的专利在某些司法管辖区可能有资格延长专利期，包括在美国和欧盟，一旦批准，最长可延长五年
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授予专利权的管辖区内的管理机构对相应产品的商业使用。
未决的专利申请不能针对实践此类申请中所要求的技术的第三方强制执行，除非并直到此类申请颁发专利，而且仅限于所发布的权利要求涵盖此类技术的范围。我们不能保证我们的专利申请或我们未来许可人的专利申请将导致专利被发放，或者已发放的专利将提供足够的保护，使其不受具有类似技术的竞争对手的影响，也不能保证所发放的专利不会被第三方侵犯、设计或失效。
即使已颁发的专利后来也可能被认定为无效或不可强制执行，或者可能在第三方向各专利局或法院提起的诉讼中被修改或撤销。未来对我们和我们的许可人的所有权的保护程度是不确定的。可能只提供有限的保护，可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持任何竞争优势。这些不确定性和/或限制可能会对我们的财务状况和运营结果产生重大不利影响，使我们能够妥善保护与我们候选产品相关的知识产权。
我们不能确定我们在美国的未决专利申请、相应的国际专利申请和某些外国领土上的专利申请中的权利要求，或者我们未来许可人的权利要求，将被美国专利商标局(USPTO)、美国法院或外国专利局和法院视为可申请专利，我们也不能确定在我们未来已颁发的专利中的权利要求在受到挑战时不会被发现无效或不可执行。
此外，尽管我们与有权访问我们研发成果的可专利方面的各方签订了保密和保密协议，例如我们的员工、外部科学合作者、CRO、第三方制造商、顾问、顾问、潜在合作伙伴和其他第三方，但这些各方中的任何一方都可能违反此类协议，并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们寻求专利保护的能力。
考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们的知识产权可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。
获得和维护我们的专利保护取决于遵守政府专利机构施加的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
专利申请过程受到许多风险和不确定性的影响，不能保证我们或我们任何潜在的未来合作伙伴将通过获得和保护专利来成功地保护我们的候选产品。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。任何颁发的专利和/或申请的定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用应在专利和/或申请的有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利代理机构。我们有系统提醒我们支付这些费用，我们聘请了一家外部公司，并依赖我们的外部律师向外国专利代理机构支付这些费用。虽然有时可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式纠正疏忽，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致相关司法管辖区专利权的部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守规定的事件包括但不限于：未能在规定的时限内对官方行动作出回应、未支付费用以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。如果发生这样的事件，我们的竞争对手可能会进入
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本公司的业务、财务状况、经营业绩及前景将受到重大不利影响，导致市场出现类似或相同的产品或技术。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利权的期限是有限的。任何个别专利的期限取决于授予该专利的国家的适用法律。在美国，只要及时支付所有维护费，专利的有效期通常为自其申请提交日起20年或最早要求的非临时申请日。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦产品的专利期到期，我们可能会面临来自仿制药的竞争。因此，我们的专利组合可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的候选产品商业化。在美国，专利发布后，可以通过专利期限调整来增加专利期限，这是基于USPTO造成的某些延迟，但这种增加可以根据专利申请人在专利诉讼期间造成的某些延迟来减少或消除。如果一项美国专利因之前提交的专利而被最终放弃，那么该专利的有效期也可能缩短。在某些情况下可以延期，但专利的期限以及相应地它所提供的保护是有限的。基于监管延迟的专利期限延长(PTE)可能在美国可用。然而，每一项上市批准只能延长一项专利，而且一项专利只能延长一次，针对单一产品。此外，在临时技术转让期间的保护范围并不扩大到索赔的全部范围，而只是扩大到包括经批准的产品的索赔的范围。外国司法管辖区管理类似专利技术转让的法律差异很大，管理从一个专利家族获得多项专利的能力的法律也是如此。此外，如果我们未能在测试阶段或监管审查过程中进行尽职调查、在适用的截止日期内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或以其他方式未能满足适用的要求，我们可能不会获得延期。如果我们无法获得PTE或恢复，或者任何此类延期的期限比我们要求的要短，我们有权独家销售我们的产品的期限将会缩短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，并可能通过参考我们的临床和临床前数据来利用我们在开发和临床试验方面的投资，提前推出他们的产品，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
此外，涵盖我们候选产品的某些组件的专利可能会在我们的候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，在这些专利到期后，第三方可能能够使用我们产品的这些组件。
即使我们或我们的许可方获得了涵盖我们候选产品的专利，当涵盖某一产品的所有专利的条款到期时，我们的业务可能会受到竞争产品(包括仿制药)的竞争。考虑到新产品候选产品的开发、测试以及监管审查和批准所需的时间，保护这些候选产品的专利可能在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。例如，我们从VTV Treeutics获得了涵盖mavodelpar物质组成的许可专利，这些专利将于2026年到期，没有任何专利期调整或延长。
如果我们不获得mavodelpar的专利期限延长，我们的业务可能会受到重大损害。
根据FDA对mavodelpar或我们可能开发的任何未来候选产品的上市批准的时间、持续时间和具体情况，我们的美国专利申请中的一项或多项专利可能有资格根据1984年的药品价格竞争和专利期限恢复行动（Hatch-Waxman修正案）获得有限的专利期限延长。Hatch-Waxman修正案允许最长五年的PTE作为FDA监管审查过程中专利期限损失的补偿。专利期限的延长不能
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如果将专利的剩余期限延长到产品批准之日起14年以上，则只能延长一项专利，并且只能延长那些涵盖已批准药物、使用方法或制造方法的权利要求。在某些外国司法管辖区也有类似的专利期限恢复条款，以补偿监管审查造成的商业化延迟，例如在欧洲，补充保护证书（SPC）。如果我们的开发工作（包括临床试验）出现延误，我们可以将mavodelpar和任何未来受专利保护的候选产品推向市场的时间将缩短。此外，如果我们未能在适用的最后期限内申请，未能在相关专利到期前申请，或未能满足适用的要求，我们可能不会获得延期。此外，所提供的专利保护的适用期限或范围可能比我们要求的要短。如果我们无法获得专利期限的延长或恢复，或任何此类延长的期限短于我们的要求，我们将有权独家销售我们的产品的期限将缩短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，我们的收入可能会大幅减少。此外，如果发生这种情况，我们的竞争对手可能会通过参考我们的临床和临床前数据，利用我们在开发和试验方面的投资，并提前推出他们的产品。
我们不能保证与我们未决的专利申请中描述和要求的发明相关的专利权将被授予，或者基于我们的专利申请的专利不会受到挑战并被宣布无效和/或不可执行。*
我们有悬而未决的美国，国际（即，PCT），以及我们投资组合中与mavodelpar相关的其他外国专利申请。然而，我们无法预测：
我们不能确定我们的待决专利申请中针对我们的候选产品的权利要求以及与我们的研究项目相关的技术是否会被美国专利商标局或外国专利局视为可申请专利。确定我们的发明的可专利性的一个方面取决于“现有技术”的范围和内容，即在要求保护的发明的优先权日期之前，相关领域的技术人员曾经或被认为可以获得的信息。可能存在我们不知道的现有技术，这些技术可能会影响我们的专利主张的可专利性，或者，如果发布，可能会影响与我们的业务相关的专利主张的有效性或可执行性。不能保证没有我们知道但我们认为与我们的业务无关的先前技术，尽管如此，这些技术最终可能会限制我们制造、使用、销售、提供销售或进口我们未来可能获得批准的产品的能力，或损害我们的竞争地位。即使专利确实是基于我们的专利申请而颁发的，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法执行。此外，即使它们没有受到挑战，我们的产品组合中的专利也可能不足以排除第三方实践相关技术或阻止其他人围绕我们的权利要求进行设计。如果我们在候选产品方面的知识产权地位的广度或实力受到威胁，可能会阻止公司与我们合作开发，并威胁到我们将我们的
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候选产品。在诉讼或行政诉讼中，我们不能确定我们已颁发的任何专利中的权利要求是否会被美国或其他国家的法院视为有效。
为了确定发明的优先权，派生程序可能是必要的，不利的结果可能要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方那里获得权利许可。
由第三方发起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的派生程序可能是必要的，以确定与我们的专利或专利申请或我们未来许可人的发明有关的发明的优先权。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条件向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。我们对派生诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与此类程序相关的不确定性可能会对我们筹集资金以继续我们的临床试验、继续我们的开发计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发或制造合作伙伴关系的能力产生实质性的不利影响，这些资金将帮助我们将候选产品推向市场。
如果我们获得的任何专利保护的范围不够广泛，或者如果我们失去了任何专利保护和/或其他市场排他性，我们阻止竞争对手将类似或相同的候选产品商业化的能力可能会受到不利影响。
生物技术和制药公司的专利地位高度不确定，涉及复杂的法律、科学和事实问题，近年来一直是频繁诉讼的主题。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们的专利申请可能不会导致颁发保护Mavodelpar、任何未来产品候选产品的专利，以及我们可能开发的或有效阻止其他公司将竞争技术和产品商业化的其他专有技术。此外，到目前为止，在美国和美国以外的许多司法管辖区，还没有出现关于药品专利中允许的权利要求的广度的一致政策。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们知识产权的价值。因此，我们无法预测可能在专利中强制执行的索赔范围，这些专利可能来自我们目前或未来拥有或可能从第三方获得许可的申请。此外，如果我们获得或许可的任何专利被视为无效和不可强制执行，我们将技术商业化或许可的能力可能会受到不利影响。
此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布前大幅缩小，其范围在专利发布后可以重新解释。即使我们拥有的或未来许可的专利申请以专利的形式发布，它们的发布形式也不会为我们提供任何有意义的保护，阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争，或以其他方式为我们提供任何竞争优势。我们拥有或许可的任何专利可能会受到第三方的挑战或规避，或者可能会因为第三方的挑战而缩小范围或使其无效。因此，我们不知道我们的候选产品是可保护的，还是仍然受到有效和可执行专利的保护。我们的竞争对手或其他第三方可能通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们的专利或我们未来许可人的专利，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
专利的颁发并不能确定其发明人、范围、有效性或可转让性，我们的专利或我们未来许可人的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到质疑。我们可能会受到第三方向USPTO提交的现有技术的发行前提交，或参与异议，推导，撤销，复审，授予后审查（PGR）和内部审查（IPR）或其他类似的诉讼，挑战我们拥有的专利权。任何此类提交、程序或诉讼中的不利决定可能会缩小我们的专利权的范围，或使其无效或无法执行，允许第三方在不向我们付款的情况下将我们的候选产品商业化并直接与我们竞争，或导致我们无法在不侵犯第三方专利的情况下制造或商业化产品。
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权利此外，我们的专利或我们未来许可方的专利可能会受到授予后质疑程序的影响，例如在外国专利局的异议，这些异议会质疑我们的发明优先权或我们的专利和专利申请以及我们未来许可方的专利和专利申请的其他专利性特征。此类挑战可能导致专利权的丧失、排他性的丧失或专利权利要求的范围缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同技术和产品的能力，或限制我们候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，此类诉讼也可能导致我们的科学家和管理层花费大量成本和时间。此外，如果我们的专利和专利申请或我们未来许可方的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，都可能会阻止公司与我们合作许可、开发或商业化当前或未来的候选产品。
专利申请过程存在许多风险和不确定性，不能保证我们或我们任何实际或潜在的未来合作者将通过获得、捍卫和执行专利成功保护mavodelpar、任何未来候选产品和其他专有技术及其用途。该等风险及不确定性包括以下各项：
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专利诉讼过程昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉或维护所有必要或可取的专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。尽管我们与有权获得我们研发成果的可专利方面的各方签订了保密和保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方，但其中任何一方都可能违反此类协议，并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们为此类成果寻求专利保护的能力。此外，我们获得和保持有效和可强制执行的专利的能力取决于我们的发明与现有技术之间的差异是否允许我们的发明比现有技术可申请专利。此外，科学文献中发表的发现往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才公布，有时甚至根本不公布。因此，我们不能确定我们或我们的许可人是第一个提出我们拥有或许可的任何专利或未决专利申请中所要求的发明的人，或者我们或我们的许可人是第一个为此类发明申请专利保护的人。
知识产权是不确定的，并不一定能解决对我们竞争优势的所有潜在威胁。*
未来对我们所有权的保护程度是不确定的，因为法律手段只能提供有限的保护，可能无法充分保护我们的权利，或允许我们获得或保持我们的竞争优势。如果我们没有充分保护我们的知识产权和专有技术，竞争对手可能会使用Mavodelpar、任何未来的候选产品和其他专有技术，侵蚀或否定我们可能拥有的任何竞争优势，这可能会对我们的财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。例如：
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其他公司已经提交了专利申请，未来也可能提交，涵盖与我们的产品和技术相似、相同或具有竞争力或对我们的业务重要的产品和技术。我们不能确定第三方拥有的任何专利申请不会优先于我们提交或授权的专利申请，或者我们或我们的许可人不会参与美国或非美国专利局的干扰、反对或无效诉讼。
我们不能确定，美国专利商标局、美国法院或外国专利局和法院是否会认为我们已颁发的专利和涵盖MAVODELPAR或任何未来候选产品的未决专利申请中的权利要求是可申请专利的。此外，一些国家的法律对专有权的保护程度或方式与美国法律不同。因此，我们在国际上保护和捍卫我们的知识产权可能会遇到重大问题。
生物技术和制药领域的专利实力涉及复杂的法律和科学问题，可能是不确定的。我们拥有的或许可中的专利申请可能无法产生已颁发的专利，其权利要求涵盖Mavodelpar和任何未来在美国或外国的候选产品。即使此类专利确实成功颁发，第三方也可能对其所有权、有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法强制执行。任何对我们专利的成功反对都可能剥夺我们成功将mavodelpar和任何未来的候选产品商业化所必需的独家权利。此外，即使我们的专利没有受到挑战，我们的专利也可能无法充分保护我们的知识产权，为mavodelpar或任何未来的候选产品提供排他性，或阻止其他人围绕我们的声明进行设计。如果我们所持有的专利对mavodelpar或任何未来的候选产品提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作开发，或威胁我们将mavodelpar或任何未来候选产品商业化的能力。
候选药品的物质组成专利，特别是权利要求涵盖活性药物成分分子结构的专利，往往为这些类型的产品提供最强形式的知识产权保护，因为这种专利提供保护，而不考虑产品的配方、使用方法或制造工艺的任何变化。虽然我们拥有涵盖mavodelpar分子结构的物质组合物专利的独家许可，但这些专利将在我们可能获得的mavodelpar的任何监管专有期到期之前到期，如果没有专利期调整或延长的话。我们在美国还拥有两项已颁发的专利，预计将于2041年到期，不进行任何专利期限调整或延长，在美国有一项未决申请，在外国有15项针对mavodelpar多晶型的未决申请。我们不能确定我们未决的专利申请中针对mavodelpar多晶型的权利要求将被外国专利局视为可申请专利，或者我们已颁发的任何专利中的权利要求将被美国或外国法院视为有效和可强制执行。使用方法专利保护使用特定方法的产品。这种类型的专利并不阻止竞争对手制造和销售与我们的产品相同的产品，以表明该产品超出了专利方法的范围。此外，即使竞争对手没有针对我们的目标适应症积极推广他们的产品，医生也可能会在标签外开出这些产品的处方。尽管标签外处方可能会侵犯或助长对
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使用专利，这种做法很常见，这种侵权行为很难防止或起诉。合成方法专利保护用于制造产品的方法。这种类型的专利不会阻止竞争对手制造和销售与我们产品相同的产品，只要它是以不同的方式制造的。
专利改革立法可能会增加围绕起诉我们的专利申请或我们未来许可人的专利申请，以及执行或保护我们已发布的专利或我们未来许可人的专利的不确定性和成本。
2011年9月，《莱希-史密斯美国发明法》或《美国发明法》签署成为法律。美国发明法包括对美国专利法的一些重大修改，包括影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼。特别是，根据《莱希-史密斯法案》，美国于2013年3月过渡到“第一个提交专利申请的发明人”制度，在该制度下，假设满足其他可专利性要求，第一个提交专利申请的发明人将有权获得专利，无论所要求的发明是否是第三方首先发明的。因此，在2013年3月之后但在我们之前向美国专利商标局提交专利申请的第三方可以被授予涵盖我们的发明的专利，即使我们在该第三方做出发明之前就已经做出了该发明。这将要求我们认识到从发明到专利申请的提交时间。此外，我们获得和维护有效和可强制执行的专利的能力取决于我们的技术与现有技术之间的差异是否允许我们的技术比现有技术获得专利。由于美国和大多数其他国家/地区的专利申请在提交后或发布前的一段时间内是保密的，我们可能不确定我们或我们未来的许可人是第一个(1)提交与我们的候选产品相关的专利申请或(2)发明专利或专利申请中所要求的任何发明的公司。
莱希-史密斯法案还包括一些重大变化，这些变化将影响专利申请的起诉方式，也可能影响专利诉讼。这些措施包括在专利诉讼期间允许第三方向美国专利商标局提交先前技术，以及由美国专利商标局管理的授权后诉讼程序(包括PGR、IPR和派生程序)攻击专利有效性的额外程序。任何此类提交或程序中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围或可执行性，或使其无效，从而可能对我们的竞争地位产生不利影响。
由于USPTO程序中的证据标准低于美国联邦法院宣布专利权利要求无效所需的证据标准，第三方可能会在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定权利要求无效的证据，即使同样的证据如果首先在地区法院诉讼中提交将不足以使权利要求无效。因此，第三方可能试图使用美国专利商标局的程序来宣布我们的专利主张无效，而如果第三方在地区法院诉讼中首先作为被告提出质疑，我们的专利主张就不会无效。因此，《莱希-史密斯法案》及其实施可能会增加围绕起诉我们的专利申请或我们未来许可人的专利申请以及执行或保护我们已颁发的专利或我们未来许可人的专利的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
对于权利要求在2013年3月16日之前享有优先权的美国专利申请，可以由第三方发起干涉程序，或由美国专利商标局提起诉讼，以确定我们的专利或专利申请的专利权利要求所涵盖的任何主题是谁最先发明的。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得权利许可。如果胜利方不以商业上合理的条件向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。我们参与干预程序可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。
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美国专利法或其他国家或地区专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护mavodelpar、任何未来产品候选产品和其他专有技术的能力。
与其他生物技术和制药公司的情况一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是获得和执行专利。在制药行业获得和实施专利涉及高度的技术和法律复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且本质上是不确定的。因此，我们的专利权可能会受到美国或外国专利法、专利案例法、USPTO规则和条例或外国专利局规则和条例的发展或不确定性的影响。此外，美国可以随时对美国专利法和法规进行修改，包括通过立法、监管规则制定或司法判例，对可用的专利保护范围产生不利影响，并削弱专利所有者获得专利、执行专利侵权和获得禁令和/或损害赔偿的权利。例如，在过去的几年里，联邦巡回上诉法院和最高法院发布了各种意见，美国专利商标局多次修改了针对从业人员的指导意见，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利权人的权利。其他国家也可能以不利的方式修改其专利法，从而缩小专利保护的范围，削弱专利权人获得专利、实施专利侵权以及获得禁令和/或损害赔偿的权利。除了关于我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合也造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。我们无法预测在我们的专利或第三方专利中可能允许或执行的权利要求的广度，也无法预测国会或其他外国立法机构是否会通过对我们不利的专利改革立法。
此外，美国和其他国家的政府可以随时修改法律和法规，为质疑已颁发专利的有效性创造新的途径。例如，《美国发明法》设立了新的授权后行政程序，包括授权后审查、当事各方之间的审查以及允许第三方质疑已颁发专利的有效性的派生程序。这适用于我们所有的美国专利，即使是在2013年3月16日之前发布的专利。由于USPTO诉讼中的证据标准低于美国联邦法院宣布专利权利要求无效所需的证据标准，第三方可能会在USPTO程序中提供足以让USPTO裁定权利要求无效的证据，即使相同的证据如果首先在地区法院诉讼中提交将不足以使权利要求无效。除了关于我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合也造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，可能会削弱我们获得新专利或强制执行我们现有的专利和未来可能获得的专利的能力。
2013年3月后，根据《美国发明法》，美国过渡到第一发明人到申请制，在这种制度下，假设其他法定要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否第一个发明所要求的发明。因此，在2013年3月之后但在我们提交涵盖同一发明的申请之前向美国专利商标局提交专利申请的第三方，可以被授予涵盖我们的发明的专利，即使我们在该第三方做出发明之前就已经做出了该发明。这将要求我们认识到从发明到专利申请的提交时间。由于在美国和大多数其他国家/地区的专利申请在提交后或发布之前的一段时间内是保密的，我们不能确定我们或我们的许可人是第一个(I)提交与我们的候选产品和我们可能开发的其他专有技术有关的任何专利申请，或(Ii)发明我们或我们的许可人的专利或专利申请中要求的任何发明。即使在我们拥有有效且可强制执行的专利的情况下，如果另一方能够证明他们在我们的申请日期之前将该发明用于商业，或者另一方受益于强制许可，我们也不能排除其他人实践所要求的发明。然而，美国发明法及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
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我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。*
专利具有国家或地区效力。在mavodelpar、任何未来的产品候选产品以及我们在世界各地开发的其他专有技术上申请、起诉和捍卫专利将是昂贵得令人望而却步的。此外，一些国家的法律对知识产权的保护方式和程度与美国法律不同。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，并进一步将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区，但这种专利保护的执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
可专利性的要求在某些国家可能有所不同。例如，与其他国家不同，中国对专利性的要求更高，并特别要求对所声称的药物的医疗用途进行详细说明。与美国不同的是，在印度，药物的监管批准与其专利状态之间没有联系。除了印度，欧洲的某些国家和发展中国家，包括中国，都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，一些国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。
在这些国家，如果专利被侵犯，或者如果我们被迫向第三方授予许可，我们的补救措施可能有限，这可能会大幅降低这些专利的价值。这可能会限制我们潜在的收入机会。因此，我们在世界各地执行知识产权的努力可能不足以从我们拥有或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持强制执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术或医药产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或以侵犯我们的专有权的方式营销竞争产品。例如，一旦授予专利，欧洲申请就可以选择成为受统一专利法院(UPC)管辖的统一专利。单一专利的选择是欧洲专利实践中的一个重大变化。由于UPC是一种新的法院制度，没有法院的先例，增加了不确定性。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
此外，美国专利商标局和外国专利局在授予专利时采用的标准并不总是统一或可预测的。因此，我们不知道未来对我们的技术、产品和候选产品的保护程度。虽然我们将努力酌情使用专利等知识产权保护我们的技术、产品和候选产品，但获得专利的过程既耗时又昂贵，而且不可预测。
此外，美国和外国的地缘政治行动可能会增加围绕我们的专利申请或任何现有或未来许可人的专利申请的起诉或维护，以及我们已颁发的专利或任何现有或未来许可人的专利的维护、执行或保护的不确定性和成本。例如，与俄罗斯入侵乌克兰有关的美国和外国政府行动可能会限制或阻止在俄罗斯提交、起诉和维护专利申请。政府的行动可能
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还防止在俄罗斯维护已颁发的专利。这些行动可能导致我们的专利或专利申请被放弃或失效，导致在俄罗斯的专利权部分或全部丧失。如果发生这样的事件，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，俄罗斯政府于2022年3月通过了一项法令，允许俄罗斯公司和个人在俄罗斯认为不友好的美国和其他国家，在没有同意或补偿的情况下，利用拥有美国和其他俄罗斯认为不友好的国家的公民身份或国籍、在美国和其他国家注册的、或主要在这些国家进行商业或盈利活动的专利权人拥有的发明。因此，我们将无法阻止第三方在俄罗斯实践我们的发明，或在俄罗斯境内销售或进口使用我们的发明制造的产品。因此，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到不利影响。
我们可能会成为挑战我们专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔的对象。
我们可能会受到前雇员(包括我们许可人的前雇员)、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们的专利权、商业秘密或其他知识产权中的利益的索赔。没有在专利申请上指明适当的发明人可能会导致在其上颁发的专利无法强制执行。例如，我们可能会因下列原因引起发明权纠纷：关于被指定为发明人的不同个人的贡献的不同意见；外国国民参与专利标的开发的外国法律的影响；参与开发Mavodelpar的第三方义务冲突；或由于关于潜在联合发明的共同所有权的问题。诉讼可能是必要的，以解决这些和其他挑战库存和/或所有权的索赔。作为替代或补充，我们可以签订协议，以澄清我们在此类知识产权上的权利范围。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如宝贵知识产权的独家所有权或使用权。这样的结果可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
我们当前和未来的许可方可能依赖第三方顾问或合作者或来自第三方的资金，因此我们的许可方不是我们获得许可的专利的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们授权专利的所有权或其他权利，他们可能会将这些专利授权给我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
此外，尽管我们的政策是要求可能参与知识产权概念或开发的我们的员工和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方执行此类协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们可能无法成功地通过收购和许可证内许可来获得或维护我们开发流程中的产品组件和流程的必要权利。
目前，我们通过与Mavodelpar相关的第三方许可证拥有知识产权，其中包括VTV Treeutics。由于我们的计划可能需要使用由第三方持有的其他专有权，因此我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获取、授权或使用这些专有权的能力。此外，mavodelpar可能需要特定的配方才能有效和高效地发挥作用，这些权利可能由其他人持有。我们可能无法以合理的条款获取或许可专有
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与我们认定为mavodelpar所必需的来自第三方的任何成分、配方、使用方法、工艺或其他知识产权相关的权利。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来开发或许可可能不可用的替代技术。即使我们能够获得此类专有权的许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。
Mavodelpar和任何未来候选产品的专利保护和专利起诉可能取决于第三方。*
虽然我们通常寻求获得控制与我们的候选产品相关的专利的起诉、维护和执行的权利，但有时与我们的候选产品相关的专利和专利申请的提交和起诉活动可能由我们未来的许可人或合作伙伴控制。当我们从第三方获得许可或与第三方合作时，我们可能无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护专利，包括我们从第三方许可的技术，或者此类活动，如果由我们控制，可能需要这些第三方的投入。我们还可能需要我们的许可人和协作者的合作来执行任何许可的专利权，而这种合作可能不会被提供。因此，不得以符合我们业务最佳利益的方式起诉和强制执行这些专利和申请，或遵守适用的法律和法规，包括为涵盖我们的候选产品的专利支付所有适用费用，这可能会影响该等专利或该等申请可能颁发的任何专利的有效性和可执行性。如果我们未来的任何许可人或合作伙伴未能以符合我们业务最佳利益的方式起诉、维护和强制执行此类专利和专利申请，包括支付所有适用于我们候选产品的专利费用，我们可能会失去我们对知识产权的权利或我们对这些权利的独家经营权，我们开发和商业化这些候选产品的能力可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制造、使用和销售竞争产品。此外，即使我们有权控制对我们已授权给或来自第三方的专利和专利申请的专利起诉，我们仍可能受到我们的被许可人、我们未来的许可人及其律师在我们控制专利起诉之日之前的行动或不作为的不利影响或损害。
此外，如果我们确实获得了必要的许可，我们可能会根据这些许可承担义务，包括支付特许权使用费和里程碑付款，而任何未能履行这些义务的行为都可能使我们的许可方有权终止许可。必要许可的终止，或许可专利或专利申请的到期，可能会对我们的业务产生重大不利影响。如果任何此类许可终止，如果许可人未能遵守许可条款，如果许可人未能对侵权第三方强制执行许可专利，如果许可专利或其他权利被发现无效或不可强制执行，或者如果我们无法以可接受的条款签订必要的许可，我们的业务将受到影响。此外，如果任何许可证终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手或其他第三方可以获得寻求监管部门批准并销售与我们相同或相似的产品的自由。此外，我们的许可人可能拥有或控制未经许可给我们的知识产权，因此，无论其是非曲直，我们可能会受到索赔，即我们正在侵犯或以其他方式侵犯许可人的权利。此外，虽然我们目前不能确定我们将被要求为未来产品的销售支付多少版税义务，但金额可能很大。我们未来的版税义务的金额将取决于我们在成功开发和商业化的产品中使用的技术和知识产权(如果有的话)。因此，即使我们成功地开发了产品并将其商业化，我们也可能无法实现或保持盈利。
我们开发和商业化我们的技术和候选产品的权利可能在一定程度上受制于其他人授予我们的许可证的条款和条件。
此外，未来我们拥有和授权的一些专利或专利申请可能会与第三方共同拥有。如果我们无法获得任何第三方共同所有人在此类专利或专利申请中的权益的独家许可，这些共同所有人可能能够将他们的权利许可给其他第三方，
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包括我们的竞争对手，我们的竞争对手可以销售竞争对手的产品和技术。此外，我们可能需要我们专利的任何此类共同所有人的合作，以便针对第三方强制执行此类专利，而此类合作可能不会提供给我们。此外，我们拥有的和许可内的专利可能由一个或多个第三方保留权利。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
第三方专有权的许可和收购是一个竞争领域，可能比我们更成熟或拥有更多资源的公司也可能正在寻求许可或获得我们认为必要或有吸引力的第三方专有权的战略，以便将Mavodelpar商业化。更成熟的公司可能比我们更具竞争优势，因为它们的规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力。
我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得许可证(如果有的话)。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造它们的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。我们不能保证不存在第三方专利，这些专利可能会对我们当前的技术、制造方法、候选产品或未来的方法或产品强制执行，从而导致禁止我们的制造或未来销售，或者对于我们未来的销售，我们一方有义务向第三方支付版税和/或其他形式的赔偿，这可能是重大的。
此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿以合理的条款或根本不愿意将权利转让或许可给我们。我们也可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权，或者根本不能。如果我们不能以商业上合理的条款成功地获得所需的第三方知识产权，我们的产品商业化能力以及我们的业务、财务状况和增长前景可能会受到影响。
我们未来可能会与其他公司签订许可协议，以推进我们现有或未来的研究，或允许我们现有或未来的候选产品商业化。这些许可证可能不提供在所有相关使用领域以及我们未来可能希望开发我们的技术和产品或将其商业化的所有地区使用此类知识产权和技术的独家权利。
例如，我们可以与美国和外国学术机构合作，根据与这些机构达成的书面协议，加快我们的临床前研究或开发。通常，这些机构为我们提供了一个选项，可以通过谈判获得该机构在合作中产生的任何技术专有权的独家许可。无论协商许可的选项如何，我们都可能无法在指定的时间范围内或在我们可接受的条款下协商许可。如果我们无法做到这一点，该机构可能会在排他性的基础上将他们的专有权利提供给其他各方，这可能会阻止我们继续执行我们的计划。
此外，根据任何此类许可协议的条款，我们可能无权控制涉及我们从第三方许可的技术的专利和专利申请的准备、提交、起诉、维护、执行和辩护。在这种情况下，我们无法确定这些专利和专利申请是否会以符合我们业务最佳利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、执行和辩护。如果我们的未来许可方未能起诉、维护、执行和捍卫这些专利或专利申请，或失去这些专利或专利申请的权利，我们已许可的权利可能会减少或消除，我们开发和商业化任何受此类许可权约束的未来候选产品的权利可能会受到不利影响。
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我们未来的许可方可能依赖第三方顾问或协作者或来自第三方的资金，因此我们未来的许可方不是我们许可的专利的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们未来授权专利的所有权，他们可能能够将这些专利授权给我们的竞争对手，我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
如果我们未能履行我们向第三方许可知识产权的协议中的义务，例如VTV许可协议，或者我们与许可方的业务关系发生中断，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。*
我们是VTV许可协议的一方，根据该协议，我们获得了对我们的业务和我们唯一的候选产品mavodelpar非常重要的知识产权。如果我们未能履行许可协议下的义务，或者我们处于破产状态，许可协议可能被终止，在这种情况下，我们将无法开发、商业化或营销mavodelpar。
我们向第三方许可知识产权或技术的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果我们未来许可的知识产权纠纷阻碍或损害我们以商业可接受的条款维持许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选产品，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
尽管我们尽了最大努力，我们现在和未来的许可方(S)可能会得出结论，我们严重违反了许可协议，因此可能会终止许可协议，从而丧失我们开发和商业化这些许可协议所涵盖的产品和技术的能力。如果这些许可内被终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手将有权寻求监管部门的批准，并销售与我们相同的产品。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
根据许可协议，我们与许可人之间可能会发生关于知识产权的纠纷，包括：
我们通常还面临与我们许可的知识产权保护有关的所有风险，就像我们在此描述的我们拥有的知识产权一样。如果我们或我们的许可方(S)不能充分保护这一知识产权，我们开发、制造或商业化产品的能力可能会受到影响。
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如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或削弱我们以可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们的业务、运营结果、财务状况和前景可能会受到不利影响。我们可能会在未来获得额外的许可证，如果我们不履行这些协议下的义务，我们可能会遭受不利后果。
在未来，我们可能需要获得第三方技术的额外许可，这些许可可能无法向我们提供，或者只能以商业上不合理的条款获得，这可能会导致我们以更昂贵或更不利的方式运营我们的业务，这是意想不到的。
有时，我们可能需要从其他第三方获得与我们的治疗研究项目相关的技术许可，以进一步开发我们的候选产品或将其商业化。如果我们被要求获得任何第三方技术的许可，包括制造、使用或销售我们的候选产品所需的任何此类专利，我们可能无法以商业合理的条款获得此类许可，或者根本无法获得此类许可。无法获得开发或商业化我们的任何候选产品所需的任何第三方许可证可能会导致我们放弃任何相关努力，这可能会严重损害我们的业务和运营。
我们未来可能达成的任何合作安排都可能不会成功，这可能会对我们开发产品和将其商业化的能力产生不利影响。
我们未来进行的任何合作都可能不会成功。我们合作安排的成功将在很大程度上取决于我们的合作者的努力和活动。协作面临许多风险，其中可能包括：
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第三方声称侵犯知识产权可能会阻碍或推迟我们的药物发现和开发工作。*
我们的成功在一定程度上取决于我们避免侵犯第三方的专利和所有权。然而，我们的研究、开发和商业化活动可能会受到侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方拥有或控制的专利或其他知识产权的指控。其他实体可能拥有或获得专利或专有权利，这可能会限制我们制造、使用、销售、提供销售或进口我们的候选产品和未来可能获得批准的产品的能力，或损害我们的竞争地位。在美国国内外，有大量的诉讼涉及生物技术和制药行业的专利和其他知识产权，以及挑战专利的行政诉讼，包括当事人之间的审查、授权后审查、美国专利商标局的干预和复审程序，或在外国司法管辖区的反对和其他类似程序。这些程序的实施给未来对我们的专利提出挑战的可能性以及这种挑战的结果带来了不确定性。在我们正在开发mavodelpar的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。
无论是否有正当理由，与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序都是不可预测的，通常代价高昂且耗时，即使解决方案对我们有利，也可能会从我们的核心业务中转移大量资源，包括分散我们的技术和管理人员的正常职责。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们与mavodelpar相关的活动可能会引发侵犯他人专利权的索赔的风险增加。生物技术和制药行业产生了大量专利，包括我们在内的行业参与者并不总是清楚哪些专利涵盖各种类型的产品或使用方法。识别可能与我们的业务相关的第三方专利权是困难的，因为专利搜索由于专利之间的术语差异、数据库不完整以及难以评估专利权利要求的含义而不完善。我们不能保证我们的任何专利搜索或分析，包括相关专利的识别、专利权利要求的范围或相关专利的到期，都是完整或彻底的，我们也不能确保我们已经识别了与我们的研究和其他运营相关的、或我们候选产品在任何司法管辖区商业化所必需的、在美国和国外的每一项第三方专利和待定申请。我们也不能保证不存在针对我们当前技术的可能被强制执行的第三方专利，包括我们的研究计划、候选产品、它们各自的使用方法、制造和配方，并且可能导致禁止我们的制造或未来销售的禁令，或者对于我们未来的销售，我们一方有义务向第三方支付版税和/或其他形式的赔偿，这可能是重大的。专利的覆盖面取决于法院的解释，解释并不总是统一的。我们不能向您保证，我们当前或未来的任何候选产品都不会侵犯现有或未来的专利。我们可能不知道已经发布的专利，第三方可能声称被我们当前或未来的候选产品之一侵犯了。尽管如此，我们并不知道有任何专利会阻止我们销售mavodelpar。
第三方，包括我们在美国和国外的竞争对手，其中许多拥有更多的资源，并在专利组合和竞争对手方面进行了大量投资
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这些专利可能会阻止、限制或以其他方式干扰我们制造、使用和销售我们产品的能力。我们并不总是对未决的专利申请和向第三方颁发的专利进行独立审查。第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。可能存在我们目前不知道的第三方专利，即与Mavodelpar的使用或制造以及任何未来候选产品相关的材料、配方、制造方法或治疗方法的权利要求。由于专利申请可能需要数年时间才能发布，并且在提交后的18个月或更长时间内可能是保密的，因此可能存在当前待处理的第三方专利申请，这些申请可能会导致已颁发的专利、任何未来的候选产品和其他可能侵犯的专有技术，或者此类第三方声称因使用我们的技术而受到侵犯。就侵犯或挪用我们的知识产权向我们提出索赔的各方可以寻求并获得禁令或其他衡平法救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化Mavodelpar或未来的候选产品。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都可能涉及巨额费用，并可能从我们的业务中大量转移管理层和其他员工资源。
如果我们在未来的技术开发中与第三方合作，我们的合作者可能无法正确维护或捍卫我们的知识产权，或者可能以引发诉讼的方式使用我们的专有信息，从而危及或使我们的知识产权或专有信息无效，或使我们面临诉讼或潜在责任。此外，合作者可能会侵犯第三方的知识产权，这可能会使我们面临诉讼和潜在的责任。未来，我们可能会同意就第三方提出的某些知识产权侵权索赔向我们的商业合作者提供赔偿。
第三方声称的任何专利侵权索赔都将非常耗时，并可能：
如果我们因专利侵权而被起诉，我们需要证明我们的产品或方法没有侵犯相关专利的专利主张，或者专利主张无效或不可执行，而我们可能无法做到这两点。证明无效或不可强制执行是困难的。例如，在美国，在联邦法院面前证明无效需要出示清楚和令人信服的证据，以推翻对已颁发专利享有的有效性的推定。即使我们在这些诉讼中胜诉，我们也可能会产生巨额费用，并分散管理层在进行这些诉讼时的时间和注意力，这可能会对我们产生实质性的不利影响。如果我们无法避免侵犯他人的专利权，我们可能会被要求寻求可能无法获得的许可，为侵权诉讼辩护，或在法庭上挑战专利的有效性或可执行性。专利诉讼既昂贵又耗时。我们可能没有足够的
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为使这些行动取得成功所需的资源。此外，如果我们没有获得许可、开发或获得非侵权技术、未能成功抗辩侵权行为或侵犯了宣布无效或不可执行的专利，我们可能会遭受重大金钱损失，在将Mavodelpar和任何未来的候选产品推向市场方面遇到重大延误，并被禁止开发、制造或销售Mavodelpar和任何未来的候选产品。
我们并不总是对未决的专利申请和向第三方颁发的专利进行独立审查。我们不能确定我们或我们的许可人的任何专利搜索或分析，包括但不限于相关专利的识别、相关专利权利要求的范围分析或相关专利到期的确定，都是完整或彻底的，我们也不能确定我们已经识别了美国、欧洲和其他地方与我们的候选产品商业化或在任何司法管辖区的产品商业化所必需的每一项第三方专利和未决申请，因为：
此外，专利权利要求的范围由法律解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史决定，并可能涉及其他因素，如专家意见。我们对专利或待决申请中权利要求的相关性或范围的解释可能是不正确的，这可能会对我们销售产品的能力产生负面影响。此外，我们可能会错误地确定我们的技术、产品或候选产品不在第三方专利的覆盖范围内，或者可能会错误地预测第三方未决的专利申请是否会提出相关范围的权利要求。我们对美国或国际上任何我们认为相关的专利的到期日期的确定可能是不正确的，这可能会对我们开发和营销我们的产品或候选产品的能力产生负面影响。此外，我们不能保证我们的任何专利搜索或分析，包括相关专利的识别、专利权利要求的范围或相关专利的到期，都是完整或彻底的，我们也不能确保我们已经识别了与我们的候选产品在任何司法管辖区的商业化相关或必要的、在美国和国外的每一项第三方专利和未决申请。
我们的竞争对手可能已经提交并可能在未来提交涵盖与我们类似的技术的专利申请，其他竞争对手可能拥有或获得专利或专有权利，这些专利或专有权利可能会限制我们制造、使用、销售、提供销售或进口Mavodelpar和未来批准的产品的能力，或损害我们的竞争地位。在我们正在开发候选产品的领域中，存在着大量的第三方美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。可能有第三方专利或专利申请，要求材料、配方、制造方法或治疗方法与使用或制造Mavodelpar和任何未来的产品候选有关。任何此类专利申请可能优先于我们的专利申请，这可能进一步要求我们获得涵盖此类技术的已颁发专利的权利。如果另一方提交了类似于我们的发明的美国专利申请，我们可能不得不参与干预
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美国专利商标局宣布的确定美国发明优先权的程序。这些诉讼的成本可能是巨大的，如果在我们不知情的情况下，对方在我们自己的发明之前独立达成了相同或类似的发明，导致我们在此类发明方面失去了美国的专利地位，那么这些努力可能不会成功。其他国家也有类似的法律，允许对专利申请保密，并可能有权在这些司法管辖区优先于我们的申请。
一些对我们提出索赔的第三方可能比我们更有效地维持复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，由于与知识产权诉讼或行政诉讼有关的大量披露要求，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。
如果我们被发现侵犯了第三方的知识产权，我们可能会被迫(包括通过法院命令)停止开发、制造或商业化侵权候选产品或产品，如果我们被发现故意侵犯第三方的专利、从第三方获得一个或多个许可证、支付版税或重新设计我们的侵权产品，我们可能不得不支付巨额损害赔偿，包括三倍的损害赔偿和律师费，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。
我们无法预测是否会有这样的许可证，或者是否会以商业合理的条款提供。此外，即使在没有诉讼的情况下，我们也可能需要从第三方获得许可证，以推进我们的研究或允许Mavodelpar和任何未来的候选产品商业化。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可证中的任何一项，如果有的话。在这种情况下，我们将无法进一步开发Mavodelpar和任何未来的候选产品并将其商业化，这可能会严重损害我们的业务。即使我们能够获得许可，这些权利也可能是非排他性的，这可能会让我们的竞争对手获得相同的知识产权。
尽管截至本季度报告10-Q表格的日期，没有第三方声称我们侵犯了专利，但其他人可能持有专有权利，可能会阻止我们的候选产品上市。第三方可能会针对我们的任何候选产品提出专利侵权索赔。任何针对我们的专利相关法律诉讼要求损害赔偿，并试图禁止与我们的候选产品、治疗适应症或工艺有关的商业活动，都可能使我们承担重大损害赔偿责任，包括如果我们被确定故意侵权，则赔偿三倍，并要求我们获得制造或营销我们的候选产品的许可证。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。我们无法预测我们是否会在任何此类诉讼中获胜，也无法预测这些专利所需的任何许可是否会以商业上可接受的条款提供，如果有的话。此外，即使我们或我们未来的战略合作伙伴能够获得许可，这些权利也可能是非排他性的，这可能会导致我们的竞争对手获得相同的知识产权。此外，如果有必要，我们不能确定是否可以重新设计我们的候选产品、治疗适应症或过程以避免侵权。因此，在司法或行政诉讼中做出不利裁决，或未能获得必要的许可证，可能会阻止我们开发和商业化我们的候选产品，这可能会损害我们的业务、财务状况和经营业绩。此外，知识产权诉讼，无论其结果如何，都可能造成负面宣传，并可能禁止我们营销或以其他方式将我们的候选产品和技术商业化。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或许可人的专利的诉讼中，这可能是昂贵、耗时和不成功的。此外，如果在法庭上提出质疑，我们已颁发的专利可能被认定为无效或无法强制执行，我们可能会因与专利和其他知识产权有关的诉讼或其他程序而招致巨额费用。*
包括竞争对手在内的第三方可能会侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们的专利、将来可能向我们颁发的专利或授权给我们的许可方的专利。阻止或阻止
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侵权或未经授权的使用，我们可能需要或选择提起侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。我们可能无法单独或与许可人一起阻止或阻止侵犯、挪用或其他侵犯我们知识产权的行为，特别是在法律可能不如美国充分保护这些权利的国家。
如果我们选择向法院起诉，以阻止另一方使用我们的专利中声称的发明，法院可能会裁定我们拥有的或许可内的专利无效、不可强制执行和/或由于各种原因没有被第三方侵犯。在美国的专利诉讼中，被告声称无效和/或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由包括据称未能满足专利性的几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显、明显的双重专利、缺乏书面描述、不确定性或不可使用性。不可执行性主张的理由可能包括与专利诉讼有关的人向美国专利商标局隐瞒相关信息或在起诉期间做出误导性陈述，即犯下不公平行为的指控。第三方也可以向美国专利商标局提出类似的索赔，甚至在诉讼范围之外，包括重新审查、PGR、知识产权和派生程序。外国专利局和法院也有类似的挑战专利有效性和可执行性的机制，并可能导致我们或我们的许可人现在或将来持有的任何外国专利被撤销、取消或修改。法律断言无效和不可强制执行后的结果是不可预测的，现有技术可能会使我们的专利或我们许可人的专利无效。如果被告在无效和/或不可强制执行的法律主张上获胜，我们将失去对该候选产品的至少部分甚至全部专利保护。这种专利保护的丧失将对我们的业务产生实质性的不利影响。还有一种风险是，即使我们的专利的有效性得到支持，法院也会以我们的专利权利要求不包括该发明为理由，裁定我们无权阻止对方使用争议中的发明，或裁定对方使用我们的专利技术属于《美国法典》第35篇第271(E)(1)条规定的专利侵权的避风港。
例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们、我们未来的许可人和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。也不能保证不存在我们所知道的、但我们认为不会影响我们的专利和专利申请或我们未来许可人的专利和专利申请中的索赔的有效性或可执行性的现有技术，尽管如此，最终可能会被发现影响索赔的有效性或可执行性。如果第三方在无效或不可强制执行的法律主张上获胜，我们将失去至少部分，甚至全部，对我们的技术或平台，或我们可能开发的任何候选产品的专利保护。这种专利保护的丧失将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
由第三方引起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的干扰或派生程序可能是必要的，以确定与我们的专利或专利申请或我们许可人的发明有关的发明的优先权。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条款向我们提供许可，或者根本不向我们提供许可，或者如果提供了非独家许可，而我们的竞争对手获得了相同的技术，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干预诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发或制造合作伙伴关系的能力产生重大不利影响，这些合作伙伴关系将帮助我们将Mavodelpar和任何未来的候选产品推向市场。
即使解决方案对我们有利，但与我们的知识产权有关的诉讼或其他法律程序可能会导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。该等诉讼或
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诉讼程序可能会大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。
我们行使专利权的能力取决于我们检测侵权行为的能力。可能很难检测到不宣传与其产品和服务相关的组件或方法的侵权者。此外，可能很难或不可能获得竞争对手或潜在竞争对手的产品或服务侵权的证据。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，如果我们获胜，获得的损害赔偿或其他补救措施可能没有商业意义。
此外，如果我们的专利和专利申请或我们未来许可方的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
此外，专利的颁发并不赋予我们实施专利发明的权利。第三方可能拥有阻止专利，这可能会阻止我们销售自己的专利产品和实践自己的专利技术。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能无法针对第三方强制执行我们的知识产权。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能无法对第三方执行我们的知识产权，我们可能会得出结论，即使第三方侵犯了我们已颁发的专利，由于我们正在申请或未来的专利申请或其他知识产权而可能颁发的任何专利，提起和执行此类索赔或诉讼的风险调整成本可能过高或不符合本公司或股东的最佳利益。此外，与诉讼相关的不确定性可能会损害我们筹集继续临床试验所需资金的能力，继续我们的内部研究计划，许可所需的技术或其他候选产品，或进入开发合作伙伴关系，这将有助于我们将候选产品推向市场。在这种情况下，我们可能会决定，更谨慎的行动方针是简单地监测情况或发起或寻求其他非诉讼行动或解决方案。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
我们依靠商业秘密，包括未获得专利的专有技术、技术和其他专有信息，来保护我们的专有技术并保持我们的竞争地位，特别是在我们认为专利保护不合适或无法获得的情况下。然而，商业秘密很难保护。我们在一定程度上依赖于与我们的员工、外部科学合作者、CRO、第三方制造商、顾问、咨询师、潜在合作伙伴和其他第三方签订的保密协议，以保护我们的商业秘密和其他专有信息。除合同措施外，我们还努力使用普遍接受的物理和技术安全措施来保护我们的商业秘密和其他专有信息的机密性。尽管我们作出了这些努力，但我们无法保证所有此类协议均已得到妥善执行，而且这些协议可能无法有效防止机密信息的披露，并且可能无法在未经授权披露机密信息的情况下提供充分的补救措施。此外，其他人可能会独立地发现我们的商业秘密和专有信息。例如，作为其透明度倡议的一部分，FDA目前正在考虑是否定期公开其他信息，包括我们可能认为是商业秘密或其他专有信息的信息，目前尚不清楚FDA的披露政策将来会如何改变。执行和确定我们的专有权利范围可能需要昂贵而耗时的诉讼，而未能获得或维持商业秘密保护可能会对我们的竞争业务地位产生不利影响。
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此外，这些普遍接受的物理和技术安全措施可能无法为我们的专有信息提供足够的保护，例如，在员工，顾问，顾问或其他授权访问的第三方盗用商业秘密的情况下。我们的安全措施可能无法阻止员工、外部科学合作者、CRO、第三方制造商、咨询师、顾问、潜在合作伙伴和其他第三方盗用我们的商业秘密并将其提供给竞争对手，我们对此类不当行为采取的追索措施可能无法提供充分的补救措施来充分保护我们的利益。监控未经授权的使用和披露是困难的，我们不知道我们为保护专有技术所采取的措施是否有效。未经授权的各方也可能试图复制或反向工程我们认为专有的产品的某些方面。尽管我们使用普遍接受的安全措施，但保护商业秘密的标准在不同的司法管辖区可能会有所不同。此外，我们可能需要与我们当前和未来的业务合作伙伴、合作者、承包商以及位于商业秘密被盗风险较高的国家/地区的其他人共享我们的专有信息（包括商业秘密），包括私人团体或外国行为者以及与国家行为者有关联或受其控制的行为者的直接入侵。
执行一方非法披露或盗用商业秘密的主张是困难的，昂贵的和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。此外，第三方仍然可以获得这些信息，或者可能独立地获得这些信息或类似信息，我们无权阻止他们使用这些技术或信息与我们竞争。如果发生任何此类事件，或者如果我们的商业秘密失去保护，这些信息的价值可能会大大降低，我们的竞争地位将受到损害。
我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
我们候选产品的要素，包括其制备和制造过程，可能涉及专利技术以及专利未涵盖的其他专有信息，因此，对于这些方面，我们可能会将商业秘密(包括非专利专有技术)和其他专有信息视为我们的主要知识产权。我们的员工、与我们共享我们设施的第三方或外部科学合作者、CRO、第三方制造商、顾问、顾问和我们聘请进行研究、临床试验或制造活动的供应商的任何有意或无意的披露，或第三方对我们的商业机密或专有信息的挪用(例如通过网络安全漏洞)，都可能使竞争对手复制或超过我们的技术成就，从而侵蚀我们在市场上的竞争地位。
商业秘密，包括非专利技术和其他专有信息，可能很难追踪、保护和执行。我们要求我们的员工签订包含保密条款的书面雇佣协议，并有义务将他们在受雇过程中产生的任何发明转让给我们。我们进一步寻求保护我们潜在的商业秘密、专有技术和信息，方法是与获得访问权限的各方签订保密和保密协议，例如外部科学合作者、CRO、第三方制造商、顾问、顾问和其他第三方。对于我们的顾问、顾问、承包商和外部科学合作者，这些协议通常包括发明分配义务。尽管我们已采取措施保护我们的商业秘密和非专利专有技术，但我们不能保证所有此类协议都已正式执行，任何一方都可能违反协议并泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密和非专利专有技术，我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。监控未经授权的使用和披露是困难的，我们也不知道我们为保护我们的专有技术而采取的步骤是否有效。
商业秘密可能是由其他人独立开发的，可能会阻止我们的法律追索。随着时间的推移，商业秘密将通过独立开发、发表期刊文章以及熟练的艺术人员从一家公司转移到另一家公司或
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从学术到行业的科学立场。尽管我们与第三方的协议通常会限制我们的员工、外部科学合作者、CRO、第三方制造商、顾问、顾问、潜在合作伙伴和其他第三方发布可能与我们的商业秘密相关的数据的能力，但我们的协议可能包含某些有限的发布权。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们将无权阻止该竞争对手使用该技术或信息与我们竞争，这可能会损害我们的竞争地位。由于我们希望在产品的开发、制造和分销以及提供我们的服务时不时依赖第三方，我们有时必须与他们分享商业秘密。尽管采取了上述合同和其他安全预防措施，但共享商业秘密的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术中、或被披露或使用违反这些协议的风险。如果发生任何此类事件，或者如果我们的任何商业秘密被竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发，或者如果我们以其他方式失去对我们的商业秘密的保护，这些信息的价值可能会大大降低，我们的竞争地位将受到损害，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。如果我们不在专利发布前申请专利保护，或者如果我们不能以其他方式对我们的专有技术和其他机密信息保密，那么我们获得专利保护或保护我们的商业秘密信息的能力可能会受到威胁。
我们可能会受到以下指控的影响：我们或我们的员工、外部科学合作者、CRO、第三方制造商、顾问、顾问、潜在合作伙伴和其他第三方错误地使用或披露了其前雇主的所谓机密信息或商业秘密。
我们已经并可能在未来签订保密和保密协议，以保护第三方的专有地位，如外部科学合作者、CRO、第三方制造商、顾问、顾问、潜在合作伙伴和其他第三方。如果第三方声称我们或我们的员工无意中或以其他方式违反了协议，并使用或披露了第三方专有的商业秘密或其他信息，我们可能会受到诉讼。我们还可能受到指控，称我们错误地从竞争对手那里雇佣了一名员工。对这类问题的辩护，无论其是非曲直，都可能涉及巨额诉讼费用，并从我们的业务中大量转移员工资源。我们无法预测我们是否会在任何此类行动中获胜。此外，知识产权诉讼，无论其结果如何，都可能造成负面宣传，并可能禁止我们营销或以其他方式将我们的候选产品和技术商业化。如果不对任何此类索赔进行抗辩，可能会使我们承担重大的金钱损失责任，或者阻碍或推迟我们的开发和商业化努力，这可能会对我们的业务产生不利影响。即使我们成功地对这些索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理团队和其他员工的注意力。
对我们提出索赔的当事人可能比我们更有效地承担复杂知识产权诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生重大不利影响。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们当前或未来的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被确定为侵犯了其他商标，并且我们可能无法获得我们打算使用的未来商标或商号。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，我们需要这些权利来在我们感兴趣的市场的潜在合作伙伴或客户中建立知名度。有时，竞争对手可能会采用与我们类似的商品名称或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他商标或包含变体的商标的所有者可能会提起商号或商标侵权索赔
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我们的注册或未注册的商标或商号。在商标注册过程中，我们可能会收到美国专利商标局或其他外国司法管辖区对我们的申请的拒绝。虽然我们将有机会对这些拒绝作出回应，但我们可能无法克服这种拒绝。此外，在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的类似机构中，第三方有机会反对未决的商标申请，并寻求取消注册商标。可能会对我们的商标提起反对或取消诉讼，而我们的商标可能无法继续存在。从长远来看，如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，那么我们可能无法有效地竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们可能会将我们的商标和商品名称授权给第三方，例如分销商。虽然这些许可协议可能会为如何使用我们的商标和商号提供指导方针，但被许可人违反这些协议或滥用我们的商标和商号可能会危及我们的权利或削弱与我们的商标和商号相关的商誉。我们执行或保护与商标、商业名称、商业秘密、域名、版权或其他知识产权相关的专有权利的努力可能是无效的，可能会导致大量成本和资源转移，并可能对我们的财务状况或运营结果产生不利影响。
此外，我们提议在美国与mavodelpar一起使用的任何名称都必须得到FDA的批准，无论我们是否已将其注册或申请注册为商标。FDA通常会对拟议的产品名称进行审查，包括评估可能与其他产品名称混淆的可能性。如果FDA(或外国司法管辖区的同等行政机构)反对我们建议的任何专有产品名称，我们可能需要花费大量额外资源，努力确定一个符合适用商标法资格、不侵犯第三方现有权利并为FDA接受的合适替代名称。欧洲也有类似的要求。此外，在许多国家，拥有和维持商标注册可能不能针对高级商标所有人随后提出的侵权索赔提供充分的辩护。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提出商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的注册或未注册商标或商号的变体。如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方拥有对相关商标的优先权利。在这种情况下，我们最终可能会被迫停止使用此类商标。
与我们普通股所有权相关的风险
我们普通股的活跃、流动和有序的交易市场可能无法持续。
在我们的首次公开募股(IPO)于2021年4月结束之前，我们的普通股没有公开市场。我们股票的活跃交易市场可能无法持续。如果我们普通股的股票交易不活跃，您可能无法快速或按市场价格出售您的股票。由于这些和其他因素，您可能无法以购买时的价格或高于购买时的价格转售您持有的普通股。此外，不活跃的市场还可能削弱我们通过出售普通股筹集资金的能力，并可能削弱我们达成战略合作伙伴关系或以我们的普通股作为对价收购公司或产品的能力。
我们的股票价格可能会波动，你可能会失去全部或部分投资。*
我们普通股的交易价格可能波动很大，可能会受到各种因素的影响而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的，包括交易量有限。除了在“风险因素”一节和本Form 10-Q季度报告的其他部分讨论的因素外，这些因素包括：
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此外，股票市场，特别是制药公司，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。
我们可能会受到证券集体诉讼的影响。
过去，证券集体诉讼往往是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的。这一风险与我们特别相关，因为制药公司
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最近几年经历了显著的股价波动。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。
我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并将能够对有待股东批准的事项施加重大控制。
我们的高管和董事，加上持有我们已发行股本5%以上的股东，实益拥有占我们普通股相当大比例的股份。因此，这些股东将有能力通过这种所有权地位来影响我们。这些股东可能能够决定所有需要股东批准的事项。例如，这些股东可能能够显著影响董事选举、修改我们的组织文件、批准任何合并、出售资产或其他重大公司交易。这可能会阻止或阻止对我们普通股的主动收购建议或要约，因为您可能认为作为我们的股东之一，这符合您的最佳利益。
筹集额外资本可能会稀释我们现有的股东，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。
我们可能通过公开或私募股权发行或债务融资、信贷或贷款融资、合作、战略联盟、许可安排或一个或多个这些资金来源的组合来寻求额外资本。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为股东的权利产生不利影响的优先权。债务的产生将导致固定付款义务的增加，并可能涉及某些限制性契约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们收购或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。如果我们通过与第三方的战略合作伙伴关系和联盟以及许可协议筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术或当前或未来候选产品的宝贵权利，或以不利于我们的条款授予许可。
我们是一家新兴成长型公司和一家较小的报告公司，适用于新兴成长型公司和较小的报告公司的报告要求降低可能会使我们的普通股对投资者的吸引力降低。
我们是一家“新兴成长型公司”，如2012年《创业公司法案》（JOBS法案）所定义。只要我们仍然是一家新兴的成长型公司，我们就可以利用各种上市公司报告要求的某些豁免，包括只允许提供两年的经审计财务报表，除了任何要求的未经审计的中期财务报表，以及相应减少的“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”外，根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条，我们不需要对财务报告进行内部控制，（萨班斯-奥克斯利法案），减少了我们定期报告和委托书中有关高管薪酬的披露义务，以及免除对高管薪酬进行不具约束力的咨询投票的要求，以及股东批准任何未经批准的金降落伞支付。我们可以利用这些豁免，直到2026年12月31日或直到我们不再是一家新兴增长型公司，以较早者为准。如果发生某些早期事件，我们将在五年期结束前不再是一家新兴成长型公司，包括如果我们成为《交易法》第12 b-2条所定义的“大型加速申报人”，我们的年总收入超过12.35亿美元，或者我们在任何三年期内发行超过10亿美元的不可转换债券。
根据《就业法》，新兴成长型公司也可以推迟采用新的或修订的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们选择使用这个扩展
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根据《就业法案》的规定，过渡期将持续至我们（i）不再是新兴成长型公司或（ii）明确且合理地选择退出《就业法案》规定的延长过渡期之日（以较早者为准）。
我们也是一个“较小的报告公司”中定义的交易所法。即使我们不再是一家新兴成长型公司，我们也可能继续成为一家较小的报告公司，这将使我们能够利用新兴成长型公司的许多相同豁免，包括不需要遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的审计师认证要求，以及减少有关高管薪酬的披露义务。我们将能够利用这些规模的披露，只要我们的投票权和无投票权的普通股持有的非附属公司是低于2.5亿美元的测量，在我们的第二财政季度的最后一个工作日，或者我们在最近完成的财政年度的年收入低于1亿美元，并且我们由非附属公司持有的有表决权和无表决权普通股低于1亿美元。在我们第二财政季度的最后一个工作日测量了7亿美元。投资者可能会发现我们的普通股不那么有吸引力，因为我们可能依赖于这些豁免。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。
如果我们不能保持适当和有效的内部控制，我们及时编制准确财务报表的能力可能会受到损害。
我们须遵守《交易所法案》、《萨班斯-奥克斯利法案》以及纳斯达克股票市场有限责任公司(纳斯达克)的报告要求。《萨班斯-奥克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我们对财务报告保持有效的披露控制和程序以及内部控制。在每个财政年度，我们都需要由管理层提供一份报告，其中包括我们在该年度Form 10-K年报中讨论的对财务报告的内部控制。我们对财务报告内部控制有效性的评估报告需要包括披露我们在财务报告内部控制中发现的任何重大弱点，以及一份关于我们的独立注册会计师事务所已审计我们财务报告内部控制有效性的声明。虽然我们符合2023财年美国证券交易委员会规则的新兴成长型公司资格，因此不需要在2023财年获得此类审计，但如果我们在未来几年有资格成为美国证券交易委员会规则下的大型加速申报公司或加速申报公司，我们的独立注册会计师事务所将被要求根据萨班斯-奥克斯利法案第404(B)节(第404(B)节)审计我们对财务报告的内部控制的有效性。任何强制或自愿遵守第404(B)条将导致成本、费用和管理资源的增加。然而，只要我们仍是JOBS法案中定义的新兴成长型公司，我们就打算利用豁免，允许我们不遵守独立注册会计师事务所的认证要求。
我们可能会发现我们的内部财务和会计控制系统和程序中的弱点，这可能会导致我们的合并财务报表出现重大错报。我们对财务报告的内部控制不会阻止或发现所有错误和欺诈。一个控制系统，无论设计和操作得多么好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，保证控制系统的目标将会实现。由于所有控制系统的固有局限性，任何控制评价都不能绝对保证不会发生因错误或舞弊而造成的错误陈述，也不能绝对保证所有控制问题和舞弊情况都会被发现。
我们不能向您保证，我们迄今采取的措施以及我们未来可能采取的行动将防止或避免未来潜在的重大弱点。此外，我们目前的控制和我们开发的任何新控制可能会因为我们业务条件的变化而变得不够充分。此外，我们在披露控制和程序以及财务报告内部控制方面的重大弱点可能会在未来被发现。未能建立或维持对财务报告的有效内部控制，或在实施或改进财务报告时遇到任何困难，都可能损害我们的经营业绩，或导致我们无法履行报告义务，并可能导致我们重述以往期间的财务报表，这可能导致我们的普通股价格下跌。此外，如果我们不能继续满足这些要求，我们可能无法继续在纳斯达克上市。
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作为一家上市公司，我们已经并将继续大幅增加成本，我们的管理层将需要投入大量时间来实施新的合规举措。*
作为一家上市公司，我们已经并将继续产生大量的法律、会计和其他费用，这些费用是我们作为私人公司没有发生的。我们受制于交易法的报告要求，其中要求我们向美国证券交易委员会提交有关我们业务和财务状况的年度、季度和当前报告。此外，萨班斯-奥克斯利法案以及美国证券交易委员会和纳斯达克后来为实施萨班斯-奥克斯利法案的条款而通过的规则，对上市公司提出了重大要求，包括要求建立和维持有效的信息披露和财务控制，以及改变公司治理做法。此外，2010年7月，颁布了《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》(《多德-弗兰克法案》)。多德-弗兰克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相关条款，要求美国证券交易委员会在这些领域采取额外的规章制度，如“薪酬话语权”和代理访问。新兴的成长型公司和较小的报告公司可以免除某些要求，但我们可能需要比预算或计划更早地实施这些要求，从而产生意外费用。股东激进主义、当前的政治环境以及当前高度的政府干预和监管改革可能会导致大量新的法规和披露义务，这可能会导致额外的合规成本，并影响我们以目前无法预见的方式运营业务的方式。
我们预计，适用于上市公司的规则和法规将继续大幅增加我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。如果这些要求将我们管理层和员工的注意力从其他业务上转移开，它们可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。增加的成本将减少我们的净收益或增加我们的综合净亏损，并可能要求我们降低其他业务领域的成本或提高我们产品或服务的价格。例如，我们预计这些规则和条例将使我们更难和更昂贵地获得董事和高级管理人员责任保险，并且我们可能被要求产生大量成本来维持相同或类似的保险范围。我们无法预测或估计为响应这些要求而可能产生的额外成本的金额或时间。这些要求的影响也可能使我们更难吸引和留住合格的人员加入我们的董事会、董事会委员会或担任高管。
在公开市场上出售我们的大量普通股可能会导致我们的股价下跌。*
在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。这些出售，或者市场上认为大量股票持有者打算出售股票的看法，可能会降低我们普通股的市场价格。截至2023年11月9日，我们的普通股流通股为33,311,787股。
此外，受未偿还期权、限制性股票单位或基于业绩的限制性股票单位限制的普通股，或根据我们的员工福利计划预留供未来发行的普通股，在各种归属明细表的条款允许的范围内，以及修订后的1933年证券法(证券法)下的第144条和第701条，将有资格在公开市场出售。如果这些额外的普通股在公开市场上出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们普通股的交易价格可能会下降。
此外，根据证券法，持有16,819,283股我们普通股的持有者有权登记他们的股份。根据《证券法》登记这些股份将导致这些股份在《证券法》下不受限制地自由交易，但附属公司持有的股份除外，如《证券法》第144条所界定。这些股东的任何证券出售都可能对我们普通股的交易价格产生实质性的不利影响。
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未来出售和发行我们的普通股或购买普通股的权利，包括根据我们的股权激励计划，可能会导致我们股东的所有权百分比进一步稀释，并可能导致我们的股价下跌。*
我们预计，未来我们将需要大量额外资本来继续我们计划的运营，包括进行临床试验、商业化努力、扩大研究和开发活动，以及与运营上市公司相关的成本。为了筹集资本，我们可以在一次或多次交易中以我们不时确定的价格和方式出售普通股、可转换证券或其他股权证券。如果我们出售普通股、可转换证券或其他股权证券，投资者可能会因随后的出售而被严重稀释。这样的出售也可能导致我们现有股东的实质性稀释，新的投资者可以获得优先于我们普通股持有人的权利、优惠和特权。截至2023年9月30日，2022年自动柜员机设施下的剩余能力约为1880万美元的普通股。2023年11月，我们终止了2022年ATM设施。2023年11月，我们与Leerink签订了2023年自动柜员机机制，根据该机制，我们可以随时全权决定提供和出售最多1.00亿美元的普通股。我们尚未根据2023年自动取款机机制出售任何普通股。
根据我们的2021年股权激励计划(2021年计划)，我们的管理层被授权向我们的员工、董事和顾问授予股票期权和其他股票奖励。此外，根据我们的2021年计划，我们为发行而保留的普通股数量将在每年1月1日至2031年1月1日(包括2031年1月1日)自动增加，增加前一历年12月31日我们的股本总流通股数量的5%，或董事会决定的较少数量的股票。此外，根据我们的2021年员工股票购买计划，预留供发行的普通股数量将于每个日历年1月1日自动增加，直至2031年1月1日(包括2031年1月1日)，减幅为(I)自动增持日期前一个日历月最后一天已发行普通股总数的1%，以及(Ii)729,174股；前提是在任何此类增持日期之前，我们的董事会可决定增加的金额将少于第(I)和(Ii)款中规定的金额。除非我们的董事会每年选择不增加可供未来授予的股票数量，否则我们的股东可能会经历额外的稀释，这可能会导致我们的股票价格下跌。
我们不打算为我们的普通股支付股息，因此任何回报都将限于我们股票的价值。
我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们目前预计，我们将保留未来的收益，用于我们业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来，我们预计不会宣布或支付任何现金股息。此外，未来的债务工具可能会实质性地限制我们支付普通股股息的能力。因此，股东的任何回报都将仅限于其股票的增值。
我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会推迟或阻止控制权的变更，这可能会限制我们普通股的市场价格，并可能阻止或挫败我们的股东更换或罢免我们目前管理层的尝试。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中包含的条款可能会推迟或阻止我们公司的控制权变更或我们的股东可能认为有利的董事会变更。其中一些规定包括：
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此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款可能禁止股东拥有我们已发行有表决权股票的15%或更多的某些业务合并。这些反收购条款以及我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的公司章程中的其他条款可能会使股东或潜在收购者更难获得我们董事会的控制权，或者发起当时的董事会反对的行动，还可能推迟或阻碍涉及我们公司的合并、收购要约或代理权竞争。这些规定还可能阻止代理权竞争，并使您和其他股东更难选举您选择的董事或导致我们采取您希望的其他公司行动。任何延迟或阻止控制权变更、交易或董事会变动都可能导致我们普通股的市场价格下跌。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程规定，特拉华州衡平法院将成为我们与我们股东之间几乎所有纠纷的独家法庭，这可能限制我们的股东在与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程规定，特拉华州衡平法院是根据特拉华州成文法或普通法提起的下列诉讼或程序的唯一和独家论坛：(I)代表我们提起的任何派生诉讼或程序；(Ii)声称我们的任何现任或前任董事、高级职员或其他员工违反对我们或我们的股东的受托责任的任何诉讼或程序；(Iii)因或依据《特拉华州公司法》、我们经修订及重述的公司注册证书或经修订及重述的公司细则的任何条文而对我们或我们的任何现任或前任董事、高级职员或其他雇员提出申索的任何诉讼或程序；(Iv)解释、应用、强制执行或裁定我们经修订及重述的公司注册证书或经修订及重述的公司细则的有效性的任何诉讼或程序；(V)特拉华州公司法赋予特拉华州衡平法院管辖权的任何诉讼或程序；以及(Vi)在所有情况下，在法律允许的最大范围内，并在法院对被指定为被告的不可或缺的各方拥有个人管辖权的情况下，对我们或我们的任何董事、高级管理人员或其他受内部事务原则管辖的员工提出索赔的任何诉讼。
这些规定不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提起的诉讼。此外，《证券法》第22条规定，联邦法院和州法院对所有此类《证券法》诉讼拥有同时管辖权。因此，州法院和联邦法院都有管辖权受理此类索赔。为了避免不得不在多个司法管辖区对索赔提起诉讼，以及由
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除其他考虑因素外，不同的法院，我们修订和重述的公司注册证书以及我们修订和重述的章程规定，美利坚合众国的联邦地区法院是解决根据证券法提出的任何申诉的独家论坛，包括针对该申诉中点名的任何被告提出的所有申诉理由。虽然特拉华州法院已经确定这种选择的法院条款在表面上是有效的，几个州初审法院已经执行了这些条款，并要求主张《证券法》索赔的诉讼必须在联邦法院提起，但不能保证上诉法院会确认这些条款的可执行性，而且股东仍然可以寻求在专属法院条款指定的地点以外的地点提出索赔。在这种情况下，我们期望大力维护我们修订和重述的公司注册证书和我们的修订和重述的章程的独家论坛条款的有效性和可执行性。这可能需要与在其他法域解决这类诉讼相关的大量额外费用，而且不能保证这些规定将由这些其他法域的法院执行。如果法院发现我们修订和重述的公司注册证书和我们修订和重述的公司章程中的任何一项独家法院条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在州法院或州和联邦法院产生与诉讼证券法索赔相关的进一步重大额外费用，这可能严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
这些排他性论坛条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和其他员工的诉讼。如果法院发现我们修订和重述的公司注册证书中包含的排他性法院条款或修订和重述的章程在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决纠纷相关的进一步重大额外费用，所有这些都可能严重损害我们的业务。
一般风险因素
我们受到美国和某些外国进出口管制、制裁、禁运、反腐败法律和反洗钱法律法规的约束。遵守这些法律标准可能会削弱我们在国内和国际市场上的竞争能力。我们可能会因违规行为面临刑事责任和其他严重后果，这可能会损害我们的业务。
我们须遵守出口管制及进口法律及法规，包括美国出口管理条例、美国海关条例及美国财政部外国资产管制办公室管理的各种经济及贸易制裁条例，以及反贪污及反洗钱法律及法规，包括《美国反海外腐败法》（FCPA），即载于18 U.S.C.§ 201、《美国旅游法》、《美国爱国者法》以及我们开展活动所在国家的其他州和国家反贿赂和反洗钱法律。反腐败法的解释范围很广，禁止公司及其雇员、代理人、临床研究组织、承包商和其他合作者和伙伴直接或间接授权、许诺、提议、提供、索取或接收公共或私营部门接受者的不当付款或任何其他有价物品。我们可能会聘请第三方在美国境外进行临床试验，一旦我们进入商业化阶段，就在国际上销售我们的产品，和/或获得必要的许可证、许可证、专利注册和其他监管批准。我们与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工有直接或间接的互动。我们可能对我们的员工、代理人、临床研究组织、承包商和其他合作者和合作伙伴的腐败或其他非法活动负责，即使我们没有明确授权或实际了解这些活动。任何违反上述法律和法规的行为都可能导致巨额民事和刑事罚款和处罚、监禁、丧失进出口特权、取消资格、重新评估税收、违约和欺诈诉讼、名誉损害以及其他后果。
业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加我们的成本和支出。
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我们的业务，以及我们的CRO和其他承包商和顾问的业务，可能会受到地震、电力短缺、电信故障、水资源短缺、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、医疗流行病和其他自然或人为灾难或业务中断的影响，我们主要为这些情况提供自我保险。任何这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和支出。我们依靠第三方制造商来生产mavodelpar。如果这些供应商的运营受到人为或自然灾害或其他业务中断的影响，我们获得Mavodelpar和任何未来候选产品的临床供应的能力可能会受到干扰。我们的公司总部位于加利福尼亚州，靠近主要的地震断层和火区。位于主要地震断层和火区附近并整合在某些地理区域对我们、我们的供应商和我们的一般基础设施的最终影响尚不清楚，但如果发生重大地震、火灾或其他自然灾害，我们的运营和财务状况可能会受到影响。
如果我们的信息技术系统或数据或我们所依赖的第三方的系统或数据受到或被破坏，我们可能会经历这种损害所产生的不利后果，包括但不限于监管调查或行动；诉讼；罚款和处罚；我们的业务运营中断；声誉损害；收入或利润损失；以及其他不利后果。*
在我们的正常业务过程中，我们和我们依赖的第三方处理敏感数据，因此，我们和我们依赖的第三方面临各种不断变化的威胁，包括但不限于可能导致安全事件的勒索软件攻击。
网络攻击、基于互联网的恶意活动、线上和线下欺诈以及其他类似活动威胁到我们的敏感数据和信息技术系统以及我们所依赖的第三方系统的机密性、完整性和可用性。这类威胁很普遍，而且还在继续上升，越来越难以检测，来自各种来源，包括传统的计算机“黑客”、威胁行为者、“黑客活动家”、有组织的犯罪威胁行为者、人员(例如通过盗窃或滥用)、复杂的民族国家和民族国家支持的行为者。
一些行为者现在从事并预计将继续从事网络攻击，包括但不限于出于地缘政治原因并结合军事冲突和防御活动的民族国家行为者。在战争和其他重大冲突期间，我们和我们所依赖的第三方可能容易受到这些攻击的高风险，包括报复性网络攻击，这些攻击可能会实质性地扰乱我们的系统和运营、供应链以及生产、销售和分销我们服务的能力。此外，已完成或正在进行的临床试验中临床试验数据的丢失可能会导致任何监管批准或许可努力的延迟或取消，并显著增加我们恢复或复制数据并随后将产品商业化的成本。此外，窃取我们的知识产权或专有业务信息可能需要花费大量费用才能补救。
我们和我们所依赖的第三方受到各种不断变化的威胁，包括但不限于社会工程攻击(包括通过深度伪造，可能越来越难以识别为虚假的攻击和网络钓鱼攻击)、恶意代码(如病毒和蠕虫)、恶意软件(包括高级持续威胁入侵的结果)、拒绝服务攻击、凭据填充攻击、凭据获取、人员不当行为或错误、勒索软件攻击、供应链攻击、软件错误、服务器故障、软件或硬件故障、数据或其他信息技术资产丢失、广告软件、电信故障、地震、火灾、洪水人工智能增强或协助的攻击，以及其他类似威胁。
特别是，严重的勒索软件攻击正变得越来越普遍，可能导致我们的运营严重中断，提供我们的产品或服务的能力，敏感数据和收入的损失，声誉损害，以及资金转移。勒索付款可能会减轻勒索软件攻击的负面影响，但我们可能不愿意或无法支付此类付款，例如，由于适用的法律或法规禁止此类付款。远程工作已变得越来越普遍，并增加了我们的
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信息技术系统和数据，因为我们越来越多的员工在我们的办公场所或网络之外使用网络连接、计算机和设备，包括在家中、在交通途中和在公共场所工作。
此外，未来或过去的业务交易(如收购或整合)可能会使我们面临更多的网络安全风险和漏洞，因为我们的系统可能会受到收购或整合实体的系统和技术中存在的漏洞的负面影响。此外，我们可能会发现在对这些被收购或整合的实体进行尽职调查时没有发现的安全问题，并且可能很难将公司整合到我们的信息技术环境和安全计划中。
此外，我们对第三方服务提供商的依赖可能会给我们的业务运营带来新的网络安全风险和漏洞，包括供应链攻击和其他威胁。我们依赖第三方服务提供商和技术来运行关键业务系统，以在各种环境中处理敏感数据，包括但不限于基于云的基础设施、数据中心设施、加密和身份验证技术、员工电子邮件和其他功能。我们还依赖第三方服务提供商提供其他产品、服务、部件或其他方式来运营我们的业务。我们监控这些第三方的信息安全做法的能力有限，这些第三方可能没有足够的信息安全措施。如果我们的第三方服务提供商遇到安全事件或其他中断，我们可能会遇到不良后果。虽然如果我们的第三方服务提供商未能履行其对我们的隐私或安全相关义务，我们可能有权获得损害赔偿，但任何赔偿都可能不足以弥补我们的损害，或者我们可能无法追回此类赔偿。此外，供应链攻击的频率和严重性都有所增加，我们不能保证我们供应链中第三方的基础设施或我们第三方合作伙伴的供应链没有受到损害。
任何先前识别或类似的威胁都可能导致安全事件或其他中断，从而可能导致未经授权、非法或意外地获取、修改、销毁、丢失、更改、加密、披露或访问我们的敏感数据或我们的信息技术系统或我们所依赖的第三方的敏感数据或系统。安全事件或其他中断可能会破坏我们(以及我们所依赖的第三方)提供产品的能力。
我们可能会花费大量资源或修改我们的业务活动(包括我们的临床试验活动)，以试图防范安全事故。此外，某些数据隐私和安全义务可能要求我们实施和维护特定的安全措施或行业标准或合理的安全措施，以保护我们的信息技术系统和敏感数据。
虽然我们已实施旨在防范安全事件的安全措施，但无法保证这些措施将有效。我们采取措施检测和修复漏洞，但我们可能无法检测和修复所有漏洞，因为用于利用漏洞的威胁和技术经常变化，并且通常性质复杂。因此，这些漏洞可能会被利用，但可能直到安全事件发生后才被检测到。未经修复的高风险或关键漏洞会对我们的业务构成重大风险。此外，我们在制定和部署旨在解决任何此类已识别漏洞的补救措施时可能会遇到延迟。
适用的数据隐私和安全义务可能要求我们将安全事件通知相关利益相关者。此类披露代价高昂，披露或不遵守此类要求可能会导致不良后果。
如果我们（或我们所依赖的第三方）遭遇安全事故或被认为遭遇安全事故，我们可能会遭遇不利后果，例如政府执法行动（例如，调查、罚款、处罚、审计和检查）;额外的报告要求和/或监督;对处理敏感数据的限制（包括个人数据）;诉讼（包括集体索赔）;赔偿义务;负面宣传;声誉损害;货币资金转移;我们的运营中断（包括数据可用性）;财务损失;以及其他类似损害。安全事件和随之而来的后果可能会阻止或导致客户停止使用我们的产品或服务，阻止新的
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客户使用我们的产品或服务，mavodelpar的开发和商业化可能会被推迟，并对我们的业务增长和运营能力产生负面影响。同样，我们依赖第三方进行临床试验，与其信息技术系统或数据有关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。
我们的合同可能不包含责任限制，即使有，也不能保证我们的合同中的责任限制足以保护我们免受与我们的数据隐私和安全义务相关的责任、损害或索赔。我们不能确定我们的保险范围是否足够或足以保护我们免受或减轻因我们的隐私和安全做法而产生的责任，我们不能确定此类保险将继续以商业合理的条款或根本不存在，或者此类保险将支付未来的索赔。
除了经历安全事件外，第三方还可能从公共来源、数据经纪人或其他方式收集、收集或推断有关我们的敏感数据，这些信息会泄露有关我们组织的竞争敏感细节，并可能被用来破坏我们的竞争优势或市场地位。此外，由于我们的员工、人员或供应商使用生成性人工智能技术，或与此相关，公司的敏感数据可能会泄露、披露或泄露。
如果证券或行业分析师不发表关于我们业务的研究报告，或发表不准确或不利的研究报告，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场在一定程度上取决于证券或行业分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。如果跟踪我们的一位或多位分析师下调了我们的股票评级，或者发表了关于我们业务的不准确或不利的研究报告，我们的股价可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位停止对我们公司的报道或未能定期发布有关我们的报告，对我们股票的需求可能会减少，这可能会导致我们的股价和交易量下降。
第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用
股权证券的未登记销售
没有。
发行人购买股票证券
2023年10月30日，根据与VTV治疗公司的普通股回购协议，我们以每股7.64美元的价格从VTV治疗公司回购了576,443股普通股，总购买价约为440万美元。回购是在一笔私人、非承销的交易中直接进行的。随后，我们注销了回购的股份。
收益的使用
我们根据于2021年4月8日宣布生效的S一号表格(编号333-254534)的登记声明开始招股，共登记了7,187,500股我们的普通股。2021年4月13日，我们完成了IPO，以每股15.00美元的公开发行价出售了6,250,000股普通股，扣除承销商的折扣和佣金以及与发行相关的费用后，总收益为9,380万美元。扣除660万美元的承保折扣和佣金以及约260万美元的发售费用后，净收益为8460万美元。Jefferies LLC、Leerink和Piper Sandler&Co.担任联合簿记管理人。
截至2023年9月30日，我们已经使用了IPO净收益中的约2380万美元。我们将剩余的净收益投资于高流动性的货币市场基金和短期投资。IPO的剩余净收益将与我们的现金、现金等价物和短期
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投资，以资助PMM和LC-FAOD患者继续研究和开发mavodelpar，其他临床试验和临床前研究，以及商业准备工作，并为营运资金和其他一般用途提供资金。发售所得款项并无直接或间接支付予本公司任何董事或高级管理人员(或其联系人)或拥有本公司任何类别股权证券10.0%或以上的人士或任何其他联属公司。
项目3.高级证券违约
没有。
项目4.矿山安全信息披露
没有。
项目5.其他信息
签订新的销售协议
2023年11月13日，我们与Leerink Partners LLC(Leerink)签订了一项市场股权发售销售协议(2023年销售协议)，根据该协议，我们可不时全权决定通过Leerink(2023年自动柜员机设施)发售和出售我们的普通股，总金额高达1.00亿美元。根据2023年销售协议，我们不需要出售股份。根据《2023年销售协议》，我们普通股的销售(如果有的话)可以在证券法第415条规定的被视为“在市场上出售”的任何交易中进行。《2023年销售协议》包含惯例陈述、担保和协议、各方的赔偿权利和义务以及终止条款。我们将向Leerink支付相当于根据2023年销售协议通过其出售的任何普通股的总毛收入3.0%的佣金。在向美国证券交易委员会提交与2023年自动取款机发行相关的招股说明书补充资料之前，不得根据2023年销售协议进行销售。
2023年自动柜员机的发行是根据日期为2023年11月13日的招股说明书补编和相关招股说明书根据我们的S-3表格货架登记声明(注册号333-264616)提交给美国证券交易委员会的。
2023年销售协议的副本作为附件10.1附在本季度报告的10-Q表格中。Cooley LLP对2023年自动柜员机发行中发行的证券的有效性的意见副本作为本季度报告的附件5.1以Form 10-Q形式提交。
先售协议的终止
2023年11月13日，我们和Leerink同意终止我们于2022年5月2日与Leerink签订的销售协议(前期销售协议)，自2023年11月13日起生效。根据预先销售协议，吾等获准不时全权酌情透过Leerink以任何法律允许的方式发售或出售普通股，总发行价最高可达2,000万美元，按证券法第415条所界定的“按市场发售”方式计算。于终止前，吾等已根据预先销售协议按加权平均价每股2.48美元出售及发行约500,000股普通股，为吾等带来总计120万美元的总收益。关于预售协议的终止，吾等终止了日期为2022年5月9日的招股说明书，该招股说明书涉及根据预售协议的条款可发行的2000万美元普通股。
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项目6.展品
展品索引
展品 |
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描述 |
3.1 |
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修改和重新发布的注册人注册证书(通过参考2021年4月13日提交给美国证券交易委员会的注册人当前报告的8-K表格的附件3.1并入)。 |
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3.2 |
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修订和重新修订注册人章程(通过参考注册人于2021年4月13日提交给美国证券交易委员会的当前表格8-K报告的附件3.2而并入)。 |
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4.1 |
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普通股证书表格(参照于2021年4月5日向美国证券交易委员会备案的注册人登记说明书附件4.1，经修订的S-1表格(文件编号333-254534))。 |
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4.2 |
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注册人及其部分股东于2020年12月9日在注册人及其部分股东之间修订及重订的《投资者权利协议》(以引用经修订的注册人登记说明书S-1表格附件4.2并入，于2021年3月19日提交美国证券交易委员会的第333-254534号文件)。 |
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5.1 |
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Cooley LLP的意见。 |
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10.1 |
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注册人和Leerink Partners LLC之间的销售协议，日期为2023年11月13日。 |
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31.1 |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条颁发首席执行干事证书。 |
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31.2 |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节颁发首席财务干事证书。 |
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32.1* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
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101.SCH |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
|
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB |
|
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
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封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中) |
* 根据《美国法典》第18编第1350节(根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过)，随附的附件32.1为本季度报告中的Form 10-Q，不应被视为由注册人就修订后的1934年《证券交易法》第18节的目的而提交。
101
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由正式授权的签署人代表其签署本报告。
日期：2023年11月13日
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Reneo制药公司 |
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发信人： |
撰稿/S/格雷戈里·J·弗莱舍 |
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姓名： |
格雷戈里·J·弗莱舍 |
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标题： |
*总裁和首席执行官 |
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行政主任(首席行政主任) |
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发信人： |
撰稿/S/林珍妮 |
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姓名： |
詹妮弗·P·林 |
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标题： |
--财务行政部高级副总裁 |
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首席财务会计官(首席财务会计官) |
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