附录 99.1
Black Diamond Therapeutics 公布了针对复发 GBM 患者的 BDTX-1535 第 1 期剂量递增试验的头条 结果
初步结果显示，经过大量预处理的患者具有良好的临床活性
22 名患者的疗效可评估：3 名患者 接受治疗时间超过 10 个月，1 名患者超过 6 个月，5 名患者治疗时间超过 4 个月
根据RANO 标准，19名患有可测量疾病的患者：1名患者已确认部分反应，8名患者病情稳定
BDTX-1535 的耐受性通常良好， 与先前的披露一致，未观察到新的安全信号
“机会之窗” 试验招募 名患者评估脑组织中的 PK
马萨诸塞州剑桥， 2023 年 12 月 13 日（GLOBE NEWSWIRE）——开发针对基因定义癌症患者致癌突变家族的 MasterKey 疗法的临床阶段肿瘤公司黑钻疗法公司（纳斯达克股票代码：BDTX）今天公布了针对复发性胶质母细胞瘤 (GBM) 患者的 BDTX-1535 1 期临床试验剂量增加部分的 头条结果 br} 他们在初次诊断时表现出表皮生长因子受体 (EGFR) 改变。BDTX-1535 是第四代 脑渗透剂、共价表皮生长因子抑制剂，正在进行一项治疗非小 细胞肺癌 (NSCLC) 或 GBM 患者的1期临床试验。
达纳-法伯癌症研究所神经肿瘤学中心董事Patrick Wen医学博士说：“ 复发性GBM患者的这些初步结果令人鼓舞，因为尚无经批准的疗法可供初始治疗后取得进展的患者使用，而且 有充分的理由让诸如 BDTX-1535 之类的脑渗透剂、共价表皮生长因子抑制剂对早期的治疗产生有意义的影响。”
2023 年 11 月 的临床数据显示，在 剂量递增队列中，有 27 名复发性 GBM 患者接受的剂量范围从 15 毫克到 400 毫克（QD）不等。这27名GBM患者和27名非小细胞肺癌 患者的综合药代动力学（PK）和安全性数据此前已于2023年10月14日在AACR-NCI-EORTC分子靶标和癌症疗法国际会议上公布。未观察到新的安全信号；不良事件与EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类 一致，主要包括1级和2级腹泻和皮疹。NSCLC 剂量为 100 mg QD 或更高剂量的患者证实 肺部病变和中枢神经系统转移有部分反应。
主要入学率和包容性因素
| · | 在27例复发性GBM患者中，有22例开始或升级至100mg QD或更高的剂量 ，并至少达到一次基线肿瘤评估后。 | |
| · | 患者接受了大量预治疗，中位数为先前两线治疗（范围为1-4）。除一例外，所有患者 之前都接受过替莫唑胺治疗。其他先前的治疗包括化疗、贝伐珠单抗、检查点抑制剂或在研药物 。 | |
| · | 患者在诊断时必须改变表皮生长因子，但在使用 BDTX-1535 治疗时，表皮生长因子的状态尚不清楚 ，因为通常不对复发性疾病进行活检。 |
主要成果
| · | 的 22 患者的疗效可评估，3名患者的治疗时间超过10个月，1名患者的治疗时间超过6个月，5名患者的治疗时间超过4个月。该人群的历史无进展存活率（PFS）在 之间，介于 2-4 个月之间。 | |
| · | 接受治疗时间最长的患者以 100 mg QD 的 BDTX-1535 停留时间超过 15 个月， 病情持续稳定。该患者先前在替莫唑胺治疗3个月后出现进展。 | |
| · | 在神经肿瘤学（RANO）标准中通过反应评估 可测量的19名患者中，有1名患者获得了确诊的部分反应（PR），8名患者出现了病情稳定 （SD）。患有 PR 的患者在 200 mg QD 下持续治疗超过 4 个月。 |
Black Diamond 计划 提交剂量增加 GBM 队列的结果，以便在2024年第二季度的医学会议上公布。 正在对二线高级别胶质瘤患者进行 BDTX-1535 的 “机会之窗” 临床试验的招生。试验 （NCT06072586）由亚利桑那州凤凰城的常春藤脑瘤中心赞助，正在计划切除之前招收患者 ，以评估脑组织中的 PK 和药效学 (PD)。在肿瘤的镓非增强区 处达到足够药物水平的患者将在手术后继续接受治疗。该试验将招收多达22名患者，临床数据预计将在2024年第二季度公布。
Black Diamond Therapeutics首席医学官谢尔盖·尤拉索夫医学博士、博士说：“我们相信 BDTX-1535 的'机会之窗' 试验将提供有关大脑中药物水平和二线患者临床活动的宝贵信息， 将为我们开发计划的下一步可能采取哪些措施提供信息。”“在所有新诊断的GBM患者中，有一半以上表达了表皮生长因子的改变，临床前数据表明 BDTX-1535 可以有效抑制这一系列的改变。因此，BDTX-1535 可能最适合使一线患者受益。”
关于 BDTX-1535
BDTX-1535 是一种 的口服脑渗透剂 MasterKey 抑制剂，用于抑制非小细胞肺癌 (NSCLC) 中的致癌表皮生长因子受体 (EGFR) 突变，包括非经典驱动突变（例如 L747P、L718Q）、获得性耐药性 C797S 突变和复杂 突变家族。BDTX-1535 是第四代 TKI，根据临床前数据，可有效抑制多线治疗中不同组别 NSCLC 患者中表达的 50 多种致癌 EGFR 突变 。根据临床前数据，BDTX-1535 还能抑制 表皮生长因子细胞外结构域突变和胶质母细胞瘤 (GBM) 中常见的改变，并避免在使用前一代可逆性 TKI 时观察到的矛盾激活。GBM 患者 BDTX-1535 的剂量增加已完成，非小细胞肺癌患者 的剂量扩大正在进行中（NCT05256290）。
关于黑钻疗法
Black Diamond Therapeutics 是一家临床阶段的肿瘤学公司，专注于开发 MasterKey 疗法，这些疗法针对 经过临床验证的靶标中的致癌突变家族。该公司的MasterKey疗法旨在解决广泛的基因定义的患者群体， 克服耐药性，最大限度地减少野生型介导的毒性，并具有治疗中枢神经系统疾病的脑穿透性。该公司正在推进两个 个临床阶段项目：BDTX-1535，一种针对表皮生长因子突变体 NSCLC 和 GBM 的第四代 EGFR MasterKey 抑制剂， 和 BDTX-4933，一种针对实体瘤中KRAS、NRAS 和 BRAF 改变的脑渗透剂 RAF MasterKey 抑制剂。欲了解更多信息， 请访问 www.blackdiamondtherapeutics.com。
前瞻性陈述
根据1995年《私人 证券诉讼改革法》，本新闻稿 中包含的有关非历史事实事项的陈述是 “前瞻性陈述”。由于此类陈述存在风险和 不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。这些 陈述包括但不限于以下方面的陈述：BDTX-1535 的持续发展和进步， 包括 1 期临床试验，对复发性 GBM 患者进行 BDTX-1535 的 “机会之窗” 临床试验数据进行临床更新的预期时机，GBM 中完整的 BDTX-1535 剂量增加数据的公布，以及 在早期治疗中受益于 GBM 患者的潜力。BDTX-1535本 陈述中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，受许多风险和 不确定性的影响，这些风险和 不确定性可能导致实际业绩与此类 前瞻性陈述中列出或暗示的结果存在重大和不利的差异。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括其向美国 州证券交易委员会提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告以及随后向美国证券交易所 委员会提交的文件中列出的风险和 不确定性。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发表之日。 公司没有义务更新此类声明以反映在 发表声明之日之后发生的事件或存在的情况。
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马里奥·科尔索，Black Diamond Therapeutics投资者关系主管
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