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加利福尼亚州伯克利，2023 年 12 月 12 日——领先的临床阶段 CRISPR 基因组编辑生物制药公司 Crisbou Biosciences, Inc.（纳斯达克股票代码：CRBU）今天根据美国食品药品监督管理局 (FDA) 在最近就 CB-010 开发计划进行沟通和 B 型临床会议后提供的反馈提供了最新信息。该公司已收到美国食品药品管理局对于 CB-010 的3期随机对照试验的反馈，该异体抗CD19 CAR-T细胞疗法正在开发中，用于二线复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）患者。美国食品药品管理局表示，Caribou提议的比较组是以铂为基础的免疫化疗，然后进行高剂量化疗（HDCT）和自体干细胞移植（ASCT），是可以接受的。

Caribou总裁兼首席执行官雷切尔·豪尔维茨博士表示：“美国食品药品管理局对我们的 CB-010 关键开发计划的反馈是推进我们的先导疗法的重要一步，使大型B细胞淋巴瘤患者能够更广泛地获得CAR-T细胞疗法。”“随着我们正在进行的ANTLER试验的进展，我们期待在启动计划中的3期关键试验之前再次与FDA合作。我们的目标是尽快向患者提供现成的CAR-T细胞疗法，从而建立新的二线护理标准。”

在正在进行的ANTLER 1期试验（https://clinicaltrials.gov/study/NCT04637763）中，根据试验剂量增加部分的有前途的数据（https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-reports-positive-clinical-data-dose），Caribou正在招收二线LBCL患者参加剂量扩大部分。目前，在美国有22个站点处于活跃状态，第一个国际站点在澳大利亚活跃，在美国和全球范围内正在激活其他站点。据Caribou所知，CB-010 是第一种在二线LBCL环境中进行评估的抗CD19异体CAR-T细胞疗法，它已被美国食品药品管理局授予再生医学高级疗法（RMAT）、快速通道和孤儿药称号。在2024年第二季度，该公司计划报告来自ANTLER试验的初始剂量扩大数据，并分享 CB-010 的推荐第二阶段剂量（RP2D）。Caribou计划在2024年年底之前用这款RP2D启动一项3期关键试验。

CB-010 是 Caribou 同种异体 CAR-T 细胞疗法平台的主要候选产品，正在对复发或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者进行评估。在正在进行的ANTLER 1期试验中，Caribou正在招收由不同亚型侵袭性r/r B-NHL（DLBCL NOS、PMBCL、HGBL、TfL和tmzL）组成的二线大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者。CB-010 是一种使用 Cas9 CRISPR 设计的异体抗 CD19 CAR-T 细胞疗法

混合 RNA-DNA (chrDNA) 基因组编辑技术。据Caribou 所知，CB-010 是临床上第一种具有 PD-1 基因敲除的异体 CAR-T 细胞疗法，这是一种基因组编辑策略，旨在通过限制 CAR-T 细胞过早耗竭来提高抗肿瘤活性。此外，据Caribou所知，CB-010 是第一种在二线LBCL环境中进行评估的抗CD19异体CAR-T细胞疗法，并已被美国食品药品管理局授予再生医学高级疗法（RMAT）、快速通道和孤儿药称号。有关安特勒试验（NCT04637763）的更多信息，请访问 clinicaltrials.gov (https://clinicaltrials.gov/study/NCT04637763)。

CRISPR 基因组编辑使用易于设计的模块化生物工具来改变活细胞中的 DNA。第 2 类 CRISPR 系统有两个基本组成部分：用于切割 DNA 的核酸酶蛋白和引导核酸酶产生位点特异性双链断裂、从而在目标基因组位点进行编辑的 RNA 分子。CRISPR系统能够编辑意想不到的基因组位点，即脱靶编辑，这可能会对细胞功能和表型产生有害影响。为了应对这一挑战，Caribou开发了CRISPR混合RNA-DNA指南（chrDNA；发音为 “chardonnays”），与全RNA指南相比，它可以指导更精确的基因组编辑。Caribou正在利用其Cas12a chrDNA技术的力量进行高效的多次编辑，包括多重基因插入，以开发经过CRISPR编辑的疗法。

Caribou Biosciences是一家临床阶段的CRISPR基因组编辑生物制药公司，致力于为患有毁灭性疾病的患者开发变革性疗法。该公司的基因组编辑平台，包括其cas12a chrDNA技术，能够以卓越的精度开发细胞疗法，这些疗法具有潜在的抗肿瘤活性。Caribou正在推进其CAR-T和CAR-NK平台上的现成细胞疗法产品线，作为血液系统恶性肿瘤和实体瘤患者的现成治疗方法。关注我们 @CaribouBio 然后访问 www.cariboubio.com。

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于与 Caribou 对其临床和临床前开发计划的战略、计划、目标和预期相关的陈述，包括其对在 2024 年年底之前启动患者入组 3 期关键试验的时间的预期、报告正在进行的 ANTLER 1 期 1 期试验的初始剂量扩展数据和分享 2024 年第二季度推荐的 CB-010 第 2 期剂量，以及其 ANTLER 1 期临床更新时间相关的预期 CB-010 的试用版。管理层认为，这些前瞻性陈述在作出时是合理的。但是，此类前瞻性陈述受风险和不确定性的影响，实际结果可能与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来结果存在重大差异。风险和不确定性包括但不限于细胞疗法产品开发中固有的风险；与Caribou当前和未来研发计划、临床前研究和临床试验的启动、成本、时间、进展和结果相关的不确定性；以及初始、初步或中期临床试验数据最终无法预测Caribou候选产品的安全性和有效性的风险，或者随着患者入组的持续和患者越来越多，临床结果可能有所不同的风险数据变成可用；观察到的临床前研究结果无法在人类患者中得到证实的风险或不同的结论或考虑因素是

在收到更多数据并进行全面评估后即达到；获得关键监管意见和批准以及Caribou向证券交易委员会提交的文件（包括截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告和后续提交的文件）中不时描述的其他风险因素的能力。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除非法律要求，否则Caribou没有义务出于任何原因公开更新任何前瞻性陈述。