Editas Medicine 今天在美国血液学会 (ASH) 年会和公司赞助的网络研讨会上公布了 17 名患者的新 EDIT-301 安全性和有效性数据。所有随访 ≥ 5 个月的 RUBY 患者均已达到正常血红蛋白水平，胎儿血红蛋白水平大于 40% 所有在 RUBY 试验中接受治疗的患者在 edit-301 输液后均无血管闭塞事件 EDIT-301 耐受性良好，表现出一致的安全性使用白消安和自体造血干细胞进行骨髓消融调理移植 EDIT-301 现在被称为 renizgamglogene autogedtemcel（reni-cel）公司赞助的关于 RUBY 和 eDithal 数据的网络研讨会，将于美国东部时间今天下午 1:00 举行；ASH 海报将于今天下午 9:00 发布。美国东部时间/太平洋时间下午 6:00，马萨诸塞州剑桥，2023 年 12 月 11 日 — 临床阶段基因组编辑公司 Editas Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：EDIT）今天宣布，在 RUBY 严重镰状细胞病 (SCD) 试验 (n=11) 和 eDI 中，有 17 名患者（现被称为 renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel) 输血依赖性β地中海贫血（TDT）的Thal试验（n=6）。EDIT-301自去年6月在欧洲血液学协会（EHA）年度大会和公司赞助的网络研讨会上发布数据以来，17名接受治疗的患者的总数据集包括另外12名患者。RUBY和eDithal的临床试验正在对Reni-cel进行研究，该药物可能是一次性耐用的基因编辑药物，适用于严重的SCD和TDT患者。Editas Medicine将于美国东部时间今天下午1点在公司赞助的网络研讨会上介绍RUBY和EdiThal的试验数据。这些数据也将在太平洋时间下午 6:00（美国东部时间晚上 9:00）在加利福尼亚州圣地亚哥举行的美国血液学会（ASH）年会上以海报形式公布。在迄今为止的RUBY和eDithal试验中，reni-cel均具有良好的耐受性，并继续显示出与两项试验中所有患者使用白消安进行骨髓消融治疗和自体造血干细胞移植相一致的安全性（n=17）。自使用 reni-cel 治疗以来，所有 RUBY 患者均无血管闭塞事件 (VOE)（n=11）。所有随访≥5个月的RUBY患者均保持正常的血红蛋白水平和> 40％的胎儿血红蛋白水平。所有EditHal患者的总血红蛋白均有早期强劲的增长，超过了9 g/dl（n=6）的输血独立性阈值。“这些具有更大患者群体的新数据支持我们的信念，即reni-cel可以成为一种具有临床差异化、一次性、耐用的药物，可以为镰状细胞病和β地中海贫血患者提供改变生活的临床益处，特别是推动贫血症的早期强有力的纠正和胎儿血红蛋白的持续增加，” 99.1高级副总监Baisong Mei说

Editas Medicine 总裁兼首席医学官。“我要感谢为RUBY和EdiThal试验做出贡献的临床试验参与者、他们的家人、临床医生和合作机构的同事。我们期待在2024年中期为更多患者提供剂量，并进一步分享RUBY和eDiThal的临床更新。”“RUBY和ediThal试验的这些初步结果令人鼓舞。这种正在研究的基因编辑疗法耐受性良好，并显示出令人鼓舞的疗效，我们期待继续评估其对需要新治疗选择的患者群体的有效性。” 克利夫兰儿童诊所小儿血液肿瘤学和血液与骨髓移植科主任拉比·汉纳医学博士说。安全性 reni-cel 耐受性良好，显示出与白消安和骨髓清理剂一致的安全性所有患者均进行自体造血干细胞移植RUBY 和 eDithal 试验（n=17）。reni-cel 输液后，所有随访>2个月的接受治疗的患者在一个月内成功植入中性粒细胞，在1.6个月内成功植入血小板。没有报告与reni-cel治疗相关的严重不良事件（SAE）。RUBY 对严重镰状细胞病的疗效 RUBY 试验在 RUBY 试验中，自 reni-cel 输液以来，所有接受治疗的患者都没有VOE。Reni-cel 治疗可提早促使总血红蛋白和胎儿血红蛋白大幅增加。随访5个月的患者血红蛋白水平保持正常，胎儿血红蛋白水平大于40％（n=6；随访范围为5-18个月）。所有接受治疗且随访时间超过1个月的RUBY患者均遵循相似的总血红蛋白和胎儿血红蛋白增加轨迹（n=10）。输血依赖性 β 地中海贫血的 ediThal 试验在 ediThal 试验中，随访超过 1 个月（n=5）的患者表现出总血红蛋白和胎儿血红蛋白的早期强劲增加，总血红蛋白升高于 9 g/dL 的输血独立阈值。网络研讨会演示详情：公司网络研讨会演讲的实时和存档网络直播可通过此网络直播链接或公司网站 “投资者” 部分的活动与演示页面观看。网络研讨会结束后，将在Editas Medicine网站的 “投资者” 部分重播，网址为 https://www.editasmedicine.com/。ASH 演示文稿详情：

标题：Ascas12a 对含有 EDIT-301 的 HBG1/2 启动子进行基因编辑可使严重镰状细胞病和输血依赖性 β-地中海贫血患者的血红蛋白快速持续正常化并增加胎儿血红蛋白升高主讲作者：拉比·汉娜，医学博士，美国俄亥俄州克利夫兰克利夫兰儿童诊所儿科血液肿瘤学和血液与骨髓移植部日期/时间：星期一，2023 年 12 月 11 日，太平洋时间下午 6:00 — 8:00 /美国东部时间晚上 9:00 — 11:00 地点：圣地亚哥会议中心，G-H 大厅会议：801。基因疗法：海报三出版号：4996 该摘要可在ASH网站上查阅。关于 renizgamglogene autogedtemcel（reni-cel）reni-cel，前身为 EDIT-301，是一种用于治疗严重镰状细胞病（SCD）和输血依赖性 β 地中海贫血（TDT）的实验性基因编辑药物，正在研究中。reni-cel 由患者衍生的 CD34+ 造血干细胞和祖细胞组成，在伽玛珠蛋白基因（HBG1 和 HBG2）启动子上编辑，其中存在自然存在的胎儿血红蛋白 (HbF) 诱导突变，这是一种新型、专有、高效和特异性的基因编辑核酶。源自 reni-cel CD34+ 细胞的红细胞显示胎儿血红蛋白产量持续增加，这有可能为重度 SCD 和 TDT 患者提供一次性、持久的治疗益处。关于 RUBY 试验 RUBY 试验是一项单臂、开放标签、多中心 1/2 期研究，旨在评估 reni-cel 对严重镰状细胞病患者的安全性和有效性。入组患者将接受一次reni-cel给药。RUBY试验标志着在临床试验中首次使用ascas12a成功编辑人体细胞。更多详情可在 www.clinicaltrials.gov（NCT# 04853576）上查阅。关于 ediThal 试验 ediThal 试验是一项单臂、开放标签、多中心 1/2 期研究，旨在评估 reni-cel 对输血依赖性 β 地中海贫血患者的安全性和有效性。患者将接受一次reni-cel给药。更多详情可在 www.clinicaltrials.gov（NCT# 05444894）上查阅。关于Editas Medicine作为一家临床阶段的基因组编辑公司，Editas Medicine致力于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为针对全球严重疾病患者的强大治疗渠道。Editas Medicine 旨在发现、开发、制造和商业化治疗各种疾病的变革、耐用、精准的基因组药物。Editas Medicine是博德研究所Cas12a专利财产以及布罗德研究所和哈佛大学人类药物Cas9专利财产的独家被许可人。有关最新信息和科学演讲，请访问www.editasmedicine.com。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“会” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。本新闻稿中的前瞻性陈述包括公司接收和公布其临床试验和临床前研究数据的时机，包括2024年中期的进一步RUBY和eDithal临床更新，以及公司候选产品的潜力和期望。公司实际上可能无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，这些因素包括：临床前研究和临床试验（包括RUBY和eDithal试验）以及包括reni-cel（EDIT-301）在内的公司候选产品的临床开发所固有的不确定性；临床前研究和临床试验结果的可用性和时机；临床试验的中期结果是否具有预测性试验的最终结果或未来试验的结果；对监管机构批准进行试验或推销产品的预期，以及是否有足够的资金来满足公司可预见和不可预见的运营支出和资本支出要求。这些风险和其他风险在 “风险因素” 标题下进行了更详细的描述，该报告包含在公司最新的10-K表年度报告中，该报告已存档于证券交易委员会，并由公司随后向证券交易委员会提交的文件更新，以及公司未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本文发布之日，公司明确表示没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。### 媒体和投资者联系人：Cristi Barnett (617) 401-0113 cristi.barnett@editasmed.com