附录 99.1

Travere Therapeutics公布2023年第三季度财务业绩

2023年第三季度收到了430份FILSPARI®（sparsentan）的新患者开始申请表；需求和付款人覆盖范围持续增长

FILSPARI 2023 年第三季度的净产品销售总额为 800 万美元

斯帕森坦的第三阶段 PROTECT 和 DUPLEX 研究作为 ASN Kidney Week Late Breakers 发表，并同时发表在《柳叶刀》和《NEJM》上

完成了高达4.45亿美元的胆汁酸产品组合的销售，包括未来可能的里程碑式付款、推进从管道中交付新治疗标准的战略以及加强财务基础

截至2023年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为6.346亿美元

圣地亚哥，2023年11月7日——Travere Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TVTX）今天公布了其2023年第三季度财务业绩，并提供了公司最新情况。

“在第三季度，我们继续为FILSPARI成为IgA肾病的新治疗标准奠定基础——新患者开诊表的季度增长以及新开处方和重复处方者的增加就证明了这一点。此外，Travere Therapeutics总裁兼首席执行官埃里克·杜贝博士说，我们的付款人参与努力扩大了高质量的获取渠道，我们对Travere Total Care服务进行了改进，为患者提供额外的教育和支持。“在最近的ASN肾脏周会议上，我们通过11份摘要和3期PROTECT研究结果展示了我们在罕见肾脏病领域的领导地位，这些结果同时发表在《柳叶刀》上。数据清楚地表明，FILSPARI有可能延缓肾衰竭的进展，并随着时间的推移为iGaN患者提供累积益处。从监管的角度来看，我们仍有望在第四季度为这两个 sparsentan 项目提供最新信息，因为我们正在寻求 SNDA 提交 iGaN 和 FSGS 的传统批准。我们还成功完成了针对传统高胱氨酸尿症的pegtibatinase项目2阶段的结束会议，为在年底之前启动关键研究铺平了道路。在今年即将结束之际，我们期待抓住几个激动人心的机会，进一步增强我们的发布势头并推进我们的产品线。”

截至2023年9月30日的季度持续经营财务业绩

以下财务业绩讨论比较了Travere的持续业务。除非另有说明，否则所有期限均已调整，以排除与剥离胆汁酸产品组合相关的已终止业务。

2023年第三季度的净产品销售额为3,390万美元，而2022年同期为2540万美元。在截至2023年9月30日的九个月中，净产品销售额为8,760万美元，而2022年同期为7,220万美元。增长主要归因于FILSPARI正在进行的商业上市所产生的销售额。

2023年第三季度的研发（研发）费用为6,060万美元，而2022年同期为5,710万美元。在截至2023年9月30日的九个月中，研发费用为1.852亿美元，而2022年同期为1.692亿美元。这种差异在很大程度上归因于公司pegtibatinase临床项目的持续发展，包括临床试验费用和生产，以及员工人数的增加。经非公认会计准则调整后，2023年第三季度的研发费用为5,380万美元，而2022年同期为5190万美元。

2023年第三季度的销售、一般和管理（SG&A）费用为6,780万美元，而2022年同期为5,240万美元。在截至2023年9月30日的九个月中，销售和收购支出为2.020亿美元，而2022年同期为1.404亿美元。这种差异在很大程度上归因于2023年2月FILSPARI加速批准后的商业发射相关活动以及律师费。经非公认会计准则调整后，2023年第三季度的销售和收购支出为5180万美元，而2022年同期为4,350万美元。

2023年第三季度的其他净收入总额为340万美元，而2022年同期的其他净支出总额为130万美元。差异主要归因于该期间利息收入的增加。

2023年第三季度包括已终止业务在内的净收益为1.507亿美元，合每股基本股1.97美元，而2022年同期的净亏损为6,970万美元，合每股基本亏损1.09美元。在截至2023年9月30日的九个月中，包括已终止业务在内的净亏损

为2,120万美元，而2022年同期为2.127亿美元。经非公认会计准则调整后，2023年第三季度包括已终止业务在内的净收益为1.735亿美元，合每股基本股亏损2.27美元，而2022年同期净亏损为5,530万美元，合每股基本亏损0.86美元。

截至2023年9月30日，该公司的现金、现金等价物和有价证券为6.346亿美元。

节目更新

FILSPARI®（sparsentan）— iGaN /FSGS

•2023 年 2 月 17 日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 加速批准 FILSPARI，以减少原发性 iGaN 有疾病快速进展风险的成年人的蛋白尿，通常尿蛋白与肌酐比 (UPCR) ≥1.5 g/g。FILSPARI 于 2023 年 2 月 27 日当周上市。正在进行的发射的商业进展导致：

•第三季度收到了430份新的患者开诊表（PSF）；自FILSPARI加速批准以来的前七个半月中，共收到了990份PSF。

•第三季度的净产品销售额为800万美元，使自推出以来的产品净销售总额达到1450万美元。

•2023年9月，该公司报告了在iGaN中进行的FILSPARI第三期PROTECT研究的为期两年的确认性终点的总体结果。FILSPARI证明可以长期保存肾脏功能，并且在估计的肾小球滤过率（eGFR）总斜率和慢性斜率与主动对照厄贝沙坦方面取得了临床意义的差异，在eGFR总斜率方面差强缺少统计学意义，同时在欧盟监管审查的eGFR慢性斜率方面取得了统计学意义。FILSPARI的耐受性总体良好，研究中的总体安全性在不同治疗组之间是一致的，支持长期使用。

•在2023年美国肾脏病学会肾脏周（11月2日至5日）上，该公司共发布了11份摘要，包括最新发布的iGaN中FILSPARI第三期PROTECT研究和FSGS中sparsentan的3期DUPLEX研究的最新高影响力口头报告。

•保护研究中的精选数据包括：

•FILSPARI治疗导致肾功能下降率是同类试验中最慢的之一（分别为-2.7和-2.9 ml/min/1.73m2/年，慢性和总egFR斜率分别为-2.7和-2.9 ml/min/1.73m2）。

•对于接受FILSPARI治疗的患者，从基线到研究结束时，肾功能的绝对总体变化为-5.8 mL/min/1.73m2，而使用厄贝沙坦的患者为-9.5 mL/min/1.73m2。这意味着与厄贝沙坦相比，使用FILSPARI的两年内egFR提高了3.7 ml/min/1.73m2。这种对保持肾脏功能的有益作用在冲洗后是持久的。

•在基线egFR和蛋白尿中，对eGFR斜率的治疗效果是一致的，这支持了FILSPARI作为不同疾病阶段的基础治疗选择的潜力。

•当将治疗组之间的不平衡纳入预先确定的eGFR分析（早期停止治疗和更高的救援免疫抑制率，这两者在厄贝沙坦组中发生的频率都较高）时，FILSPARI对保持肾功能的有益作用得到加强。

•与厄贝沙坦相比，FILSPARI治疗显示，复合终点的eGFR、肾衰竭或死亡率下降40％较低。

•与厄贝沙坦治疗的患者相比，接受FILSPARI治疗的患者获得小于0.3克的蛋白尿完全缓解的患者越来越多（31％对11％）。

•来自 DUPLEX 研究的精选数据包括：

•使用sparsentan治疗显示蛋白尿具有临床意义和持久的减少，FSGS患者比基线减少了50％，而使用活性对照厄贝沙坦可减少32％。

•施帕森坦在服用斯帕森坦的患者中，有18.5％显示出持续的蛋白尿完全缓解，而厄贝沙坦的患者为7.5％。

•经证实的eGFR降低 50%、终末期肾脏疾病或死亡的综合硬终点趋向于使用斯帕森坦，而进展为肾衰竭的患者较少。

•ASN的其他演讲包括支持斯帕生坦可能用作一线治疗（SPARTAN）、可能与 SGLT2 抑制剂联合使用的数据，以及儿科蛋白尿性肾小球疾病（EPPIK）的数据，以及对患者生活质量和罕见肾脏疾病中蛋白尿对肾脏存活率影响的见解。

•2023年11月，FSGS中FILSPARI的3期PROTECT研究结果发表在《柳叶刀》上，FSGS中sparsentan的3期双重研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

•该公司仍有望在第四季度提供监管最新情况，说明预计将提交一份补充新药申请（SnDA），以全面批准美国FILSPARI for iGaN。

•该公司及其合作伙伴CSL Vifor预计，人用药品委员会（CHMP）将就欧洲用于治疗iGaN的斯帕森坦的有条件上市许可（CMA）申请可能获得批准发表审查意见

年底左右。如果获得批准，sparsentan将在欧盟所有成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得CMA。

•该公司仍有望在第四季度提供监管最新情况，说明用于治疗FSGS的司帕森坦的潜在前进方向。该公司还计划与其合作者CSL Vifor一起与欧洲药品管理局接触，以确定随后对用于FSGS治疗的斯帕森坦的CMA进行变更的可能性，前提是对待处理的CMA申请做出审查决定 iGan 中的 sparsentan。

Pegtibatinase (TVT-058) — HCU

•2023年5月，该公司报告了典型高胱氨酸尿症（HCU）第1/2期COMPOSE研究（n=5）第6组的阳性结果，表明使用2.5mg/kg聚乙酰胺酶治疗可快速持续地降低总高半胱氨酸（THcY），四氢大麻酚平均相对降低 67.1%。在第6至第12周内，所有患者的平均四氢大麻酚均值低于临床意义阈值100uM，并且平均四氢大麻酚维持在阈值100 μM以下。一些患者的四氢大麻酚水平低于50 μm，包括一名在基线时四氢大麻酚水平较低的患者，实现了四氢大麻酚的正常化。

•在2023年先天代谢错误研究学会（SSIEM）年度研讨会上，该公司提供了六份摘要，其中包括来自1/2期COMPOSE研究第6组的其他积极临床数据。其他演讲包括对公司前瞻性HCU自然史研究、HCU患病率、从患者角度看HCU的负担、HCU的临床负担以及THCy与临床结果之间的关系的分析，后者被公认为SSIEM上排名最高的海报之一。

•在2023年第三季度，公司成功完成了与FDA的第二阶段结束会议，并有望在2023年底之前启动一项关键研究。预计第三阶段研究将使用四氢大麻酚还原作为主要终点来支持潜在的注册。

Thiola EC® 和 Thiola®（硫普罗宁）

•公司及其许可方Mission Pharmacal Company（Mission）已与Par Pharmaceal Inc.（Par）和Amneal EU, Limited（Amneal）各签订了协议，以解决与授予Mission（公司拥有许可证）的专利有关的专利无效和侵权纠纷，该专利涉及通过使用Thiola EC和食物来治疗胱氨酸尿症（美国专利号11,458,104），并规定 Par和Amneal的通用版Thiola EC（100mg和300mg）的预计许可证进入日期为2026年4月1日。

胆汁酸产品组合 — Cholbam® 和 Chenodal®

•2023年9月，该公司宣布成功完成向Mirum Pharmicals出售其胆汁酸产品组合，包括Cholbam（胆酸）和Chenodal（chenodal）（chenodiol）。在完成销售时，Travere从Mirum获得了2.1亿美元的预付款，并且仍然有资格获得高达2.35亿美元的潜在销售里程碑付款。

电话会议信息

Travere Therapeutics将于今天，即美国东部时间2023年11月7日星期二下午 4:30 举行电话会议和网络直播，讨论公司最新动态以及2023年第三季度的财务业绩。要参加电话会议，请在美国东部时间下午 4:30 前不久拨打 +1 (888) 394-8218（美国）或 +1（323）994-2093（国际），确认码 9612207。网络直播可以在Travere网站的投资者页面上观看，网址为ir.travere.com/events-presentisations。网络直播结束后，电话会议的存档版本将在公司网站上提供30天。

使用非公认会计准则财务指标

为了补充Travere根据美国公认会计原则（GAAP）公布的财务业绩和指导，公司在本新闻稿和随附的表格中使用了某些非公认会计准则调整后的财务指标。公司认为，这些非公认会计准则财务指标有助于了解其过去的财务业绩和潜在的未来业绩。它们不应孤立地考虑，也不能替代可比的公认会计原则指标，应与根据公认会计原则编制的合并财务报表一起阅读。Travere的管理层定期在内部使用这些补充性非公认会计准则财务指标来了解、管理和评估其业务并做出运营决策。此外，特拉弗雷认为，使用这些非公认会计准则指标可以增强投资者比较不同时期业绩的能力，并可以提高公司在做出运营决策时使用的关键财务指标的透明度。

投资者应注意，这些非公认会计准则财务指标不是根据任何全面的会计规则或原则编制的，也没有反映根据公认会计原则确定的与公司经营业绩相关的所有金额。投资者还应注意，这些非公认会计准则财务指标没有公认会计原则规定的标准化含义，因此对投资者的用处有限。此外，就其非公认会计准则财务指标而言，公司将来可能会不时排除其他项目，或停止排除其历来排除的项目；由于非标准化定义，公司在本新闻稿及随附表格中使用的非公认会计准则财务指标的计算方法可能与公司竞争对手和其他公司使用的同名指标不同，因此可能无法直接比较。

如本新闻稿所用，（i）历史非公认会计准则净亏损指标不包括基于GAAP的净亏损（如适用），包括股票薪酬支出、摊销和折旧费用以及所得税；（ii）历史非公认会计准则销售和收支出（如适用）不包括基于GAAP的薪酬支出以及摊销和折旧费用；（iii）历史非公认会计准则研发费用指标不包括GAAP销售和收购费用（如适用）；（iii）历史非公认会计准则研发费用指标不包括GAAP销售和收购费用（如适用）研发费用（如适用）、股票薪酬支出以及摊销和折旧费用。

关于特拉弗疗法

在 Travere Therapeutics，我们终身难得。我们是一家生物制药公司，每天齐聚一堂，帮助不同背景的患者、家属和护理人员度过罕见疾病的生活。在这条道路上，我们知道迫切需要治疗方案——这就是为什么我们的全球团队与罕见病社区合作，识别、开发和提供改变生活的疗法。为了实现这一使命，我们不断寻求理解

罕见患者的不同视角，勇敢地开辟新的道路，改变他们的生活，为他们带来今天和明天的希望。欲了解更多信息，请访问 travere.com

关于 FILSPARI（sparsentan）

FILSPARI（sparsentan）是一种每天一次的口服药物，旨在有选择地靶向IgAn疾病进展的两个关键途径（内皮素-1和血管紧张素II），是第一种也是唯一获准用于治疗该病的非免疫抑制疗法。FILSPARI 是一种处方药，用于减少原发性 IgAn 有疾病快速进展风险的成年人的蛋白尿，通常为 UPCR ≥1.5 g/g。

FILSPARI（sparsentan）美国适应症

FILSPARI 是一种内皮素和血管紧张素 II 受体拮抗剂，用于减少原发性免疫球蛋白 A 型肾病 (IgAn) 有疾病快速进展风险的成年人的蛋白尿，通常为 UPCR ≥1.5 g/g。

该适应症是在蛋白尿减少的基础上加速批准的。目前尚不确定FILSPARI是否会减缓iGaN患者的肾功能下降。该适应症的持续批准可能取决于确认性临床试验中对临床益处的验证和描述。

FILSPARI（sparsentan）重要安全信息

盒装警告：肝毒性和胚胎胎儿毒性

由于存在肝毒性和出生缺陷的风险，FILSPARI只能通过名为FILSPARI REMS的限制性计划获得。根据FILSPARI REMS，处方者、患者和药房必须注册该计划。

肝毒性

一些内皮素受体拮抗剂（ERA）已导致氨基转移酶升高、肝毒性和肝衰竭。在临床研究中，在接受Filspari治疗的患者中，包括经再挑战确诊的病例，已观察到多达2.5％的氨基转移酶（ALT或AST）升高至正常上限（ULN）的3倍。

在开始治疗之前测量转氨酶和胆红素，头12个月每月测量一次，然后在治疗期间每3个月测量一次。中断治疗并密切监测转氨酶升高超过正常上限 (ULN) 3 倍的患者。

对于基线时氨基转移酶升高（>3x ULN）的患者，通常应避免使用FILSPARI，因为肝毒性监测可能更加困难，而且这些患者发生严重肝毒性的风险可能增加。

胚胎-胎儿毒性

如果孕妇根据动物数据使用 FILSPARI，可能会导致严重的出生缺陷。因此，在开始治疗之前、治疗期间以及停止使用FILSPARI治疗后一个月都需要进行妊娠试验。可能怀孕的患者必须在开始治疗之前、治疗期间以及停止使用FILSPARI治疗后的一个月内使用有效的避孕措施。

禁忌症：怀孕患者禁用 FILSPARI。请勿将FILSPARI与血管紧张素受体阻滞剂（ARB）、内皮素受体拮抗剂（ERA）或阿利吉仑共同使用。

警告和注意事项

•肝毒性：

肝毒性：已观察到 ALT 或 AST 的升高至少 3 倍 ULN。为了降低潜在的严重肝毒性的风险，请在开始治疗之前测量血清氨基转移酶水平和总胆红素，在最初的12个月中每月测量一次，然后在治疗期间每3个月测量一次。

建议出现肝毒性症状（恶心、呕吐、右上腹疼痛、疲劳、厌食、黄疸、尿深、发烧或瘙痒）的患者立即停止使用 FILSPARI 进行治疗并就医。如果在治疗期间的任何时候氨基转移酶水平异常，请中断 FILSPARI 并按照建议进行监测。

只有当肝酶水平和胆红素恢复到治疗前值时，并且仅在没有出现肝毒性临床症状的患者中，才考虑重新启动FILSPARI。

在药物启动之前，避免对氨基转移酶升高（>3x ULN）的患者开始服用 FILSPARI。

•胚胎-胎儿毒性：FILSPARI 可能对胎儿造成伤害。告知可能怀孕的患者胎儿面临的潜在风险。进行妊娠试验，并建议可能怀孕的患者在停止FILSPARI治疗之前、期间和之后一个月使用有效的避孕措施。

•FILSPARI REMS：FILSPARI 只能通过 REMS 下的一个名为 FILSPARI REMS 的受限程序使用。

重要要求包括：

—处方者必须通过注册和完成培训获得FILSPARI REMS的认证。

—所有患者在开始治疗之前都必须注册FILSPARI REMS并遵守监测要求。

— 配送 FILSPARI 的药房必须获得 FILSPARI REMS 的认证，并且只能向获准接种 FILSPARI 的患者配药。

更多信息可在www.filsparirems.com或1-833-513-1325上获得。

请在此处查看 FILSPARI 的完整处方信息

前瞻性陈述

本新闻稿包含 “前瞻性陈述”，该术语在1995年《私人证券诉讼改革法》中定义。在不限制上述内容的前提下，这些陈述通常用 “走上正轨”、“定位”、“期待”、“将”、“可能”、“可能”、“相信”、“预期”、“计划”、“期望”、“打算”、“潜力” 或类似的表达方式来识别。此外，我们的战略、意图或计划的表述也是前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括但不限于提及：FILSPARI推出后持续取得进展；FILSPARI有可能成为iGaN的新治疗标准和不同疾病阶段的基础治疗选择；其他开发和监管里程碑的时机和实现；公司全年产品线的进展；公司与监管机构合作的计划和时机；公司可能启动一项关键的3期试验 HCU 患者的培替巴汀酶到2023年底；以及公司能够通过出售其胆汁酸产品组合获得潜在的基于销售的里程碑付款。此类前瞻性陈述基于当前的预期，涉及固有的风险和不确定性，包括可能延迟、转移或改变其中任何一项的因素，并可能导致实际结果和结果与当前预期存在重大差异的因素。无法保证任何前瞻性陈述。可能导致实际业绩与前瞻性陈述中指出的结果存在重大差异的因素包括与监管审查和批准程序相关的风险和不确定性，以及与公司总体业务和财务相关的风险和不确定性、商业产品的成功以及与公司临床前和临床阶段产品线相关的风险和不确定性。具体而言，该公司面临与市场接受其商业产品相关的风险，包括与竞争疗法相比的功效、安全性、价格、报销和收益，以及与成功制定和执行包括FILSPARI在内的此类产品的商业策略相关的风险。公司在临床前和临床阶段产品线方面面临的风险和不确定性包括公司的候选临床试验无法被发现安全或有效以及当前或预期的未来临床试验将无法按计划进行的风险。具体而言，该公司面临的风险是，美国食品药品管理局认为对iGaN中sparsentan的3期PROTECT研究结果不足以作为snDa提交sparsentan的传统批准的依据，以及FSGS中sparsentan的3期双重研究结果可能无法作为监管机构提交批准FSGS斯帕森坦的依据。无法保证监管机构会全面批准用于iGaN或FSGS的sparsentan。公司还面临以下风险：无法筹集完成任何或全部候选产品的开发所需的额外资金，包括宏观经济状况导致的风险；与公司依赖承包商进行临床药物供应和商业制造有关的风险；与专利保护和排他性期限以及第三方知识产权有关的不确定性；与监管互动相关的风险；与竞争产品相关的风险和不确定性，包括与竞争产品相关的风险和不确定性当前和未来与公司某些产品的仿制药竞争，以及可能限制对公司产品需求的技术变化；以及根据销售其胆汁酸产品组合的收购协议，公司可能无法获得部分或全部潜在的基于销售的里程碑付款。该公司还面临与全球和宏观经济状况相关的额外风险，包括健康流行病和流行病，包括与临床试验、商业化活动、供应链和制造业务可能中断相关的风险。提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述，因为有一些重要因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果存在重大差异，其中许多是我们无法控制的。公司没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。请投资者参阅有关风险和不确定性的完整讨论，包括 “风险因素” 标题下的内容，如公司向美国证券交易委员会提交的最新10-K表格、10-Q表格和其他文件所示。

TRAVERE THERAPEUTICS, INC
合并资产负债表
（以千计，股票金额除外）
			2023年9月30日						2022年12月31日
资产			（未经审计）
流动资产：
现金和现金等价物			$	144,244					$	61,688
按公允价值计算的有价债务证券			490,399						388,557
应收账款，净额			14,570						16,646
库存			20,773						4,523
预付费用和其他流动资产			16,244						12,033
已终止业务的流动资产			—						2,990
流动资产总额			686,230						486,437
财产和设备，净额			7,996						9,049
经营租赁使用权资产			18,806						21,000
无形资产，净额			106,903						97,073
其他资产			12,915						10,684
已终止业务的非流动资产			—						48,342
总资产			$	832,850					$	672,585
负债和股东权益
流动负债：
应付账款			$	24,736					$	17,290
应计费用			95,712						95,742
递延收入，当期部分			8,959						11,976
经营租赁负债，流动部分			4,782						4,433
其他流动负债			5,244						5,722
已终止业务的流动负债			—						7,000
流动负债总额			139,433						142,163
可转换债务			376,833						375,545
递延收入，减去流动部分			4,574						10,931
经营租赁负债，减去流动部分			23,863						27,510
其他非流动负债			8,381						9,385
已终止业务的非流动负债			—						64,200
负债总额			553,084						629,734
股东权益：
面值为0.0001美元的优先股；已授权的20,000,000股；截至2023年9月30日和2022年12月31日，已发行和流通的股票为0			—						—
截至2023年9月30日和2022年12月31日，普通股面值为0.0001美元；已授权的2亿股；已发行和流通的股票分别为75,111,517股和64,290,570股			7						6
额外的实收资本			1,318,861						1,059,975
累计赤字			(1,035,449)						(1,014,223)
累计其他综合亏损			(3,653)						(2,907)
股东权益总额			279,766						42,851
负债和股东权益总额			$	832,850					$	672,585

注：为了符合本年度的列报方式，对以往各期进行了某些调整/重新分类。

注：为了符合本年度的列报方式，对以往各期进行了某些调整/重新分类。

(1) 非公认会计准则净收益（亏损）包括来自已终止业务的收入，但不包括因已终止业务而产生的非公认会计准则调整。

注：为了符合本年度的列报方式，对以往各期进行了某些调整/重新分类。