rlyb-20230930
00017394102023--12-31Q3假的00017394102023-01-012023-09-3000017394102023-11-03xbrli: 股票00017394102023-09-30iso421:USD00017394102022-12-31iso421:USDxbrli: 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1 级会员美国公认会计准则：货币市场基金成员2023-09-300001739410US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2023-09-300001739410US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-09-300001739410US-GAAP：公允价值输入 1 级会员美国公认会计准则：货币市场基金成员2022-12-310001739410US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2022-12-310001739410US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2022-12-310001739410US-GAAP：现金和现金等价物成员2023-09-300001739410US-GAAP：现金和现金等价物成员2022-12-310001739410RLYB：有价证券会员2023-09-300001739410RLYB：有价证券会员2022-12-310001739410美国公认会计准则：IPO成员2021-08-012021-08-310001739410RLYB：首次公开募股成员的超额配股2021-08-012021-08-310001739410美国公认会计准则：IPO成员2021-08-310001739410RLYB：关注优惠会员2022-11-012022-11-300001739410RLYB：Followon Offering会员的超额配股2022-11-012022-11-300001739410RLYB：关注优惠会员2022-11-300001739410RLYB：预先退款的认股权证会员2022-11-300001739410RLYB：预先退款的认股权证会员RLYB：关注优惠会员2022-11-300001739410RLYB：预先退款的认股权证会员RLYB：关注优惠会员2023-01-012023-09-30xbrli: 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美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
_____________________________________
表单 10-Q
_____________________________________
（Mark One）
x根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2023年9月30日
或者
o根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在从 ______________ 到 ______________ 的过渡时期
委员会档案编号： 001-40693
_____________________________________
Img 1.jpg
RALLYBIO 公司
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
_____________________________________
特拉华85-1083789
（州或其他司法管辖区
公司或组织）
（美国国税局雇主
证件号）
教堂街 234 号, 1020 套房
纽黑文, 克拉
06510
（主要行政办公室地址）（邮政编码）
注册人的电话号码，包括区号:(203) 859-3820
_____________________________________
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题
交易
符号
注册的每个交易所的名称
普通股，面值每股0.0001美元RLYB
纳斯达克全球精选市场
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的x没有 o
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器o加速过滤器o
非加速过滤器x规模较小的申报公司x
新兴成长型公司x
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 o
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 o 没有 x
用勾号指明在根据法院确认的计划分配证券后，注册人是否已提交了1934年《证券交易法》第12、13或15（d）条要求提交的所有文件和报告。是的 x没有 o
截至2023年11月3日，注册人已经 37,793,705普通股，每股面值0.0001美元，已发行。


目录
页面
第一部分
财务信息
第 1 项。
财务报表
6
未经审计的简明合并资产负债表
6
未经审计的简明合并运营报表和综合亏损
7
未经审计的简明合并股东权益变动表
8
未经审计的简明合并现金流量表
10
未经审计的简明合并财务报表附注
11
第 2 项。
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
18
第 3 项。
关于市场风险的定量和定性披露
30
第 4 项。
控制和程序
30
第二部分。
其他信息
第 1 项。
法律诉讼
31
第 1A 项。
风险因素
31
第 2 项。
未注册的股权证券销售和所得款项的使用
86
第 6 项。
展品
87
签名
88
2
目录
关于前瞻性陈述的警示说明
这份10-Q表季度报告包含前瞻性陈述，这些陈述基于管理层的信念和假设以及管理层目前获得的信息。除10-Q表季度报告中包含的历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以用 “可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力” 或 “继续” 等术语来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些内容单词。前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：
•我们的研发计划的启动、时机、进展、结果和成本，以及我们当前和未来的临床前研究和临床研究，包括有关启动和完成 RLYB212、RLYB116 和 RLYB331 临床试验的时间的声明、RLYB212 的毒理学项目、胎儿和新生儿同种免疫血小板减少症预防计划的自然史研究及相关准备工作以及试验结果将在何时公布的声明变得可用；
•我们对候选产品（包括 RLYB212、RLYB116、RLYB114 和 RLYB331）进行临床开发的成功、成本和时机；
•我们有能力启动、招募和招募患者，并按照我们预期的速度进行临床试验；
•我们获得和维持监管部门对候选产品的批准的能力，以及我们的任何候选产品标签中的任何相关限制、限制或警告（如果获得批准）；
•我们与目前正在销售或参与开发候选产品针对的疾病（包括阵发性夜间血红蛋白尿症和全身性重症肌无力）的治疗方法的公司竞争的能力；
•我们依赖第三方进行临床试验；
•我们依赖第三方制造药物和药物产品以用于我们的临床试验；
•RLYB212、RLYB116、RLYB114、RLYB331 以及我们当前任何候选产品或我们可能确定和追求的其他候选产品的市场规模和增长潜力，以及我们为这些市场服务的能力；
•我们与第三方进行合作、合作和其他交易的能力；
•我们识别任何其他候选产品并通过临床开发取得进展的能力；
•如果获得批准，我们当前的候选产品以及我们可能确定和寻求的任何其他候选产品的商业化，包括我们成功建立商业基础设施或与第三方合作推销我们当前的候选产品以及我们可能确定和追求的任何其他候选产品的能力；
•我们留住和招聘关键人员的能力；
•我们获得和维护足够知识产权的能力；
•我们对政府和第三方付款人承保范围和报销的期望；
•我们对我们的支出、持续亏损、资本要求以及我们对额外融资的需求或能力的估计；
•我们对首次公开募股和任何后续发行净收益的预期用途；
•战略合作协议和安排的潜在好处，包括我们与Exscientia Limited和Abcellera Biologics Inc.的协议以及我们与EyePoint Pharmicals, Inc.的研究合作，我们进行战略合作或安排的能力，包括潜在的业务发展机会和潜在的许可伙伴关系，以及我们吸引具有开发、监管和商业化专业知识的合作者的能力；
3
目录
•我们对根据2012年《Jumpstart Our Business Startups法》成为一家新兴成长型公司的期望；
•我们的财务业绩；
•与我们的竞争对手或我们的行业相关的发展和预测；以及
•其他风险和不确定性，包括标题为 “风险因素” 的部分中列出的风险和不确定性。
这份10-Q表季度报告中的前瞻性陈述仅是预测，主要基于我们当前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。这些前瞻性陈述仅代表截至本10-Q表季度报告发布之日，并受许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，包括本10-Q表季度报告中标题为 “风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 部分以及本10-Q表季度报告其他地方描述的风险、不确定性和假设。由于前瞻性陈述本质上会受到风险和不确定性的影响，其中一些无法预测或量化，有些则超出了我们的控制范围，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为未来事件的担保。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，未来的实际业绩、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。此外，我们在不断变化的环境中运营。新的风险和不确定性可能会不时出现，管理层不可能预测所有风险和不确定性。除非适用法律要求，否则我们没有义务公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。
商标
我们在美国（“美国”）和/或其他国家使用 Rallybio 作为商标。这份10-Q表季度报告包含对我们的商标以及包括Affibody在内的其他实体的商标的引用® 。仅为方便起见，本表格10-Q季度报告中提及的商标和商品名称，包括徽标、艺术品和其他视觉展示，可能会不显示 ®或 TM 符号，但此类提及并不旨在以任何方式表明我们不会在适用法律的最大范围内主张我们或适用许可方对这些商标和商品名称的权利。我们无意使用或显示其他实体的商品名称、商标或服务标志，以暗示与任何其他实体有关系，或由其认可或赞助。
风险因素摘要
我们的业务面临许多风险，本10-Q表季度报告的 “风险因素” 部分对此进行了更全面的讨论。这些风险包括：
•自成立以来，我们已经蒙受了重大损失，预计在可预见的将来，我们将继续蒙受损失。我们没有将任何产品商业化，也从未从任何产品的商业化中获得收入。我们目前没有盈利，我们可能永远无法实现或维持盈利；
•我们将需要大量额外资金来为我们的运营提供资金，如果我们未能获得必要的融资，我们可能无法完成 RLYB212、RLYB116 或我们可能开发的任何其他候选产品的开发和商业化；
•筹集额外资金可能会导致股东稀释，限制我们的运营或要求我们放弃对技术或候选产品的权利；
•我们在很大程度上依赖处于早期临床开发阶段的 RLYB212 和 RLYB116 的成功。如果我们无法开发、获得监管部门批准或成功实现候选产品的商业化，或者如果我们在开发过程中遇到了严重延迟，我们的业务将受到重大损害；
•我们在寻找其他候选产品方面可能无法成功。由于我们的资源和资本渠道有限，我们必须优先开发某些候选产品，这些候选产品的选择可能会被证明是错误的，会对我们的业务产生不利影响；
•临床前研究和临床试验昂贵、耗时且难以设计和实施，并且涉及不确定的结果。我们开发的任何候选产品
4
目录
临床试验可能无法在以后的临床试验（如果有）中取得良好的结果，也可能无法获得上市批准。在完成候选产品的开发和商业化方面，我们可能会产生额外的成本或遇到延迟，或者最终无法完成这些产品的开发和商业化；
•在临床试验中招收和留住患者是一个昂贵而耗时的过程，由于我们无法控制的多种因素，包括我们对罕见疾病的关注，可能会变得更加困难或变得不可能；
•我们可能不时公布或公布的临床前研究、临床试验或分析的结果可能不代表以后的试验中获得的结果，我们可能发布的任何中期结果都可能与最终结果不同；
•我们开发或管理的任何候选产品都可能导致严重的不良事件或不良副作用，这可能会中断其临床开发，延迟或阻止上市批准，或如果获得批准，则要求其退出市场，发布安全警告或以其他方式限制其销售；
•美国食品药品监督管理局（“FDA”）、欧洲药品管理局（“EMA”）和类似的外国监管机构，包括英国药品和保健产品监管局（“MHRA”）的监管批准程序漫长、耗时且本质上不可预测，如果我们最终无法获得 RLYB212、RLYB116 或任何其他候选产品的监管批准，我们的业务将受到严重损害 meded;
•我们的候选产品针对罕见疾病和疾病，如果获得批准，RLYB212、RLYB116 或任何其他候选产品的市场机会可能小于我们的预期。因此，我们的商业机会可能有限，而且由于我们的候选产品的目标人群是罕见病，我们必须能够成功识别患者并占据可观的市场份额，以实现盈利和增长；
•FDA、EMA或其他类似的外国监管机构，包括MHRA，可以要求批准或批准体外诊断或伴随诊断设备，以此作为批准任何需要此类测试或将从中获得商业利益的候选产品（包括 RLYB212）的条件。未能及时或根本成功地验证、开发和获得伴随诊断的监管许可或批准，可能会损害我们的药物研发战略，我们可能无法意识到任何此类候选产品的商业潜力；
•我们面临着来自生物技术和制药公司的激烈竞争，如果我们不能进行有效的竞争，我们的经营业绩将受到影响；
•我们打算继续进行业务发展交易，重点是向其他候选产品发放许可或对正在开发的候选产品的权利进行出售，并与第三方合作开发和商业化我们的候选产品。我们可能无法成功识别和收购业务或资产、许可知识产权或建立和维持合作关系，这可能会严重限制我们成功开发和商业化其他候选产品的能力，如果有的话，这些交易可能会扰乱我们的业务，导致股东稀释或减少我们的财务资源；以及
•如果我们无法获得、维持和执行对候选技术和产品的专利保护，或者所获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们的相似或相同的技术和产品，而我们成功开发和商业化候选技术和产品的能力可能会受到不利影响。
以上只是我们一些风险的总结。有关在投资我们的普通股之前应考虑的这些风险和其他风险的更详细讨论，请参阅 “风险因素”。
5
目录
第一部分—财务信息
第 1 项。财务报表。
RALLYBIO 公司
简明合并资产负债表
（未经审计）
（以千计，股票和每股金额除外）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
资产
流动资产：
现金和现金等价物$19,158 $56,958 
有价证券102,226 112,036 
预付费用和其他流动资产11,038 10,502 
流动资产总额132,422 179,496 
财产和设备，净额282 385 
经营租赁使用权资产388 524 
投资合资企业102 30 
总资产$133,194 $180,435 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款$464 $1,114 
应计费用8,721 9,449 
经营租赁负债217 181 
流动负债总额9,402 10,744 
经营租赁负债，非流动211 374 
负债总额9,613 11,118 
承付款和或有开支（注7）
股东权益
普通股，$0.0001每股面值； 200,000,000分别截至2023年9月30日和2022年12月31日获得授权的股份；以及 37,800,856和 37,837,369分别截至2023年9月30日和2022年12月31日已发行和流通的股票
4 4 
优先股，$0.0001每股面值； 50,000,000分别截至2023年9月30日和2022年12月31日获得授权的股份； 不截至2023年9月30日和2022年12月31日分别已发行或流通的股份
— — 
额外的实收资本338,788 330,208 
累计其他综合亏损(208)(214)
累计赤字(215,003)(160,681)
股东权益总额123,581 169,317 
负债和股东权益总额$133,194 $180,435 
见附带的简明合并财务报表附注
6
目录
RALLYBIO 公司
简明合并运营报表和综合亏损报表
（未经审计）
在截至9月30日的三个月中在截至9月30日的九个月中
（以千计，股票和每股金额除外）2023202220232022
运营费用：
研究和开发$13,288 $12,110 $37,620 $29,896 
一般和行政6,075 6,750 20,200 20,897 
运营费用总额19,363 18,860 57,820 50,793 
运营损失(19,363)(18,860)(57,820)(50,793)
其他收入：
利息收入1,545 525 4,699 892 
其他收入92 98 227 311 
其他收入总额，净额1,637 623 4,926 1,203 
合资企业亏损中的权益前亏损(17,726)(18,237)(52,894)(49,590)
合资企业投资损失648 133 1,428 861 
净亏损$(18,374)$(18,370)$(54,322)$(50,451)
每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后$(0.45)$(0.60)$(1.35)$(1.65)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值40,531,49730,777,79740,382,62530,562,723
其他综合收益（亏损）：
有价证券的未实现净收益（亏损）64 (63)6 (434)
其他综合收益（亏损）64 (63)6 (434)
综合损失$(18,310)$(18,433)$(54,316)$(50,885)
见附带的简明合并财务报表附注
7
目录
RALLYBIO 公司
股东权益变动简明合并报表
（未经审计）
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中
常见的额外的
付费
首都		积累
赤字 		积累了其他全面
收益（损失） 		股东们
公平
（以千计，股票金额除外）股份 金额
2022年6月30日32,130,970$3 $274,327 $(126,108)$(371)$147,851 
基于股份的薪酬支出— — 2,504 — — 2,504 
根据股票奖励计划发行普通股1,000— — — — — 
没收限制性普通股(42,586)— — — — — 
通过行使股票期权发行普通股2,014— 21 — — 21 
净亏损—— — (18,370)— (18,370)
其他综合收益（亏损）—— — — (63)(63)
余额，2022 年 9 月 30 日32,091,398$3 $276,852 $(144,478)$(434)$131,943 
2023年6月30日37,790,856$4 $336,154 $(196,629)$(272)$139,257 
基于股份的薪酬支出—— 2,634 — — 2,634 
根据股票奖励计划发行普通股10,000— — — — — 
净亏损—— — (18,374)— (18,374)
其他综合收益（亏损）—— — — 64 64 
余额，2023 年 9 月 30 日37,800,856$4 $338,788 $(215,003)$(208)$123,581 
见附带的简明合并财务报表附注
8
目录
RALLYBIO 公司
股东权益变动简明合并报表
（未经审计）
（续）
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中
常见的额外的
付费
首都		积累
赤字 		积累了其他全面
收益（损失） 		股东们
公平
（以千计，股票金额除外）股份 金额
2021年12月31日32,129,970$3 $269,626 $(94,027)$— $175,602 
基于股份的薪酬支出—— 7,205 — — 7,205 
根据股票奖励计划发行普通股2,000— — — — — 
没收限制性普通股(42,586)— — — — — 
通过行使股票期权发行普通股2,014— 21 — — 21 
净亏损—— — (50,451)— (50,451)
其他综合收益（亏损）—— — — (434)(434)
余额，2022 年 9 月 30 日32,091,398$3 $276,852 $(144,478)$(434)$131,943 
2022年12月31日37,837,369$4 $330,208 $(160,681)$(214)$169,317 
基于股份的薪酬支出—— 8,371 — — 8,371 
根据股票购买计划发行普通股43,423— 209 — — 209 
根据股票奖励计划发行普通股11,219— — — — — 
没收限制性普通股(91,155)— — — — — 
净亏损—— — (54,322)— (54,322)
其他综合收益（亏损）—— — — 6 6 
余额，2023 年 9 月 30 日37,800,856$4 $338,788 $(215,003)$(208)$123,581 
见附带的简明合并财务报表附注
9
目录
RALLYBIO 公司
简明合并现金流量表
（未经审计）
在截至的九个月中
9月30日
（以千计）20232022
用于经营活动的现金流：
净亏损$(54,322)$(50,451)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
折旧和摊销114 128 
债务证券折扣/溢价的净增长(2,432)27 
基于股票的薪酬8,371 7,205 
合资企业投资损失1,428 861 
运营资产和负债的变化：
预付费用、使用权资产和其他资产(400)(3,948)
应付账款(623)95 
应计费用和运营租赁负债(756)4,063 
用于经营活动的净现金(48,620)(42,020)
（用于）投资活动提供的现金流：
购买有价证券(95,675)(136,670)
有价证券到期的收益107,924 55,500 
购买财产和设备— (54)
投资合资企业(1,500)(300)
由（用于）投资活动提供的净现金10,749 (81,524)
（用于）融资活动提供的现金流：
通过行使股票期权而发行普通股的收益209 21 
发行成本的支付(138)(100)
由（用于）融资活动提供的净现金71 (79)
现金和现金等价物的净减少 (37,800)(123,623)
现金和现金等价物-期初56,958 175,334 
现金和现金等价物-期末$19,158 $51,711 
非现金投资和融资活动的补充披露：
在应付账款和应计费用中提供成本$— $294 
应付账款和应计费用中的财产和设备$12 $— 
见附带的简明合并财务报表附注
10
目录
RALLYBIO 公司
未经审计的简明合并财务报表附注
1. 业务和流动性
Rallybio Corporation及其子公司（“Rallybio”、“公司”、“我们” 或 “我们”）是一家处于临床阶段的生物技术公司，其使命是为严重和罕见疾病患者开发和商业化改变生活的疗法。Rallybio已经建立了一系列有前途的候选产品，旨在解决母胎健康、补体失调、血液学和代谢失调等领域医疗需求未得到满足的疾病。该公司有两个临床阶段项目：RLYB212，一种用于预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（“FNAIT”）的抗HPA-1a抗体，以及有可能治疗多种补体失调疾病的补体因子5（“C5”）抑制剂 RLYB116，以及其他处于临床前开发阶段的项目。
该公司的现金、现金等价物和有价证券为美元121.4截至2023年9月30日，百万人。公司目前预计，自这些简明合并财务报表发布之日起，其现金、现金等价物和有价证券将足以为其运营费用和资本需求提供资金超过12个月。但是，我们预计，截至2023年9月30日，当前的现金、现金等价物和有价证券不足以通过监管部门的批准为我们的任何候选产品提供资金，如果获得批准，我们将需要筹集大量额外资金来完成候选产品的开发和商业化。我们可以通过出售股权证券、债务融资、公司合作或许可协议、营运资金信贷额度、补助金、从投资现金余额中获得的利息收入或其中一个或多个来源的组合来满足我们未来的现金需求。
2. 重要会计政策摘要、列报依据和合并原则
未经审计的财务信息—公司未经审计的简明合并财务报表是根据美利坚合众国普遍接受的会计原则（“GAAP”）以及证券交易委员会（“SEC”）的规章制度编制的。该公司认为，所提供的信息反映了公允列报中期财务状况和经营业绩所必需的所有调整，所有这些调整都是正常和经常性的。公司考虑在资产负债表日期之后但在财务报表发布之前发生的事件或交易，以提供与某些估计有关的更多证据，或确定需要额外披露的事项。过渡期的经营业绩不一定表示全年或任何其他过渡期的预期业绩。
随附的未经审计的简明合并财务报表包括Rallybio Corporation及其子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中清除。
这些随附的未经审计的简明合并财务报表和附注应与我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告（我们的 “年度报告”）一起阅读。我们的重要会计政策已在我们的年度报告所含合并财务报表附注2中进行了描述。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，没有新的会计政策，包括采用新的会计准则，这可能会对公司未经审计的简明合并财务报表产生重大影响。

11
目录
3. 有价证券

截至2023年9月30日和2022年12月31日，我们按证券类型分列的有价证券的摊销成本、未实现的持有收益总额、未实现的持有亏损总额和公允价值如下：
2023年9月30日
（以千计）公允价值层次级别摊销成本未实现持仓收益总额未实现的持股亏损总额 公允价值
货币市场基金第 1 级$5,166 $— $— $5,166 
美国国债第 1 级31,807 — (46)31,761 
美国政府机构证券第 2 级71,625 14 (176)71,463 
$108,598 $14 $(222)$108,390 
2022年12月31日
（以千计）公允价值层次级别摊销成本未实现持仓收益总额未实现的持股亏损总额 公允价值
货币市场基金第 1 级$12,647 $— $— $12,647 
美国国债第 1 级39,372 — (169)39,203 
美国政府机构证券第 2 级76,860 37 (82)76,815 
$128,879 $37 $(251)$128,665 
截至2023年9月30日和2022年12月31日，简明合并资产负债表中按分类的有价证券的公允价值如下：
（以千计）2023年9月30日2022年12月31日
现金和现金等价物$6,164 $16,629 
有价证券102,226 112,036 
$108,390 $128,665 
截至2023年9月30日和2022年12月31日，按合同到期日分列的可供出售债务证券的公允价值汇总如下：
（以千计）2023年9月30日2022年12月31日
在一年或更短的时间内到期$92,138 $127,667 
一年到两年后到期16,252 998 
$108,390 $128,665 
截至2023年9月30日和2022年12月31日，处于未实现亏损状态的可供出售债务证券的总公允价值为美元81.0百万和美元70.0分别为百万。截至2023年9月30日，我们认为可供出售债务证券的成本基础是可以收回的。 没有截至2023年9月30日和2022年12月31日，信贷损失备抵已入账。
12
目录
4. 资产负债表组成部分

预付费用和其他流动资产—
截至2023年9月30日和2022年12月31日，预付费用和其他流动资产包括以下内容：
（以千计）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
研究和开发$6,420 $7,904 
保险645 933 
其他预付款381 615 
其他流动资产3,592 1,050 
$11,038 $10,502 
应计费用—
截至2023年9月30日和2022年12月31日，应计费用包括以下内容：
（以千计）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
研究和开发$4,679 $3,582 
补偿和相关费用3,328 4,703 
专业费用396 510 
其他318 654 
$8,721 $9,449 
5. 股东权益

普通股
2021年8月，公司完成了首次公开募股（“IPO”），并据此进行了发行和出售 7,130,000公司普通股的股份，包括 930,000根据承销商完全行使以公开发行价格购买额外股票的选择权而出售的股票13.00每股。首次公开募股的总收益，包括承销商行使购买额外股票的选择权，为美元92.7百万，净收益约为 $83.0百万美元，扣除承保折扣和佣金以及其他发行成本。
2022 年 11 月，该公司完成了后续发行，筹集了总收益 $54.8百万来自于出售 5,803,655普通股，包括 803,654根据承销商部分行使购买额外股票的选择权而出售的普通股，价格为美元6.00每股，并向某些投资者发行代替普通股的预先融资认股权证，总共可购买的认股权证 3,333,388普通股，价格为 $5.9999，它代表股票的每股公开发行价格减去美元0.0001每份预先注资的认股权证的每股行使价。2022年11月后续发行的净收益约为美元50.8百万美元，扣除承保折扣和佣金以及其他发行成本。
该公司有 200,000,000截至2023年9月30日和2022年12月31日分别获得批准的普通股，其中 37,800,856和 37,837,369截至2023年9月30日和2022年12月31日，股票已发行和流通。
优先股
该公司有 50,000,000截至2023年9月30日和2022年12月31日分别获得授权的优先股，其中 不截至2023年9月30日和2022年12月31日，股票已流通。
13
目录
预先注资的认股
关于2022年11月的后续发行，公司与某些投资者签订协议，使用预先融资的认股权证代替普通股，购买总额不超过普通股 3,333,388普通股，价格为 $5.9999，代表2022年11月普通股后续发行时的每股公开发行价格减去一美元0.0001每份预先注资的认股权证的每股行使价。
如果在行使任何预融资认股权证生效后，持有人（及其关联公司）实益拥有的普通股总数将超过，则公司不得行使任何预先融资认股权证的任何部分 9.99行使生效后立即流通的普通股数量的百分比，该百分比可在持有人选择后增加或减少 61根据此类预先融资认股权证的条款，提前几天向公司发出通知，前提是该百分比在任何情况下都不得超过 19.99%.
该公司的预融资认股权证是一种独立工具，不符合ASC 480规定的负债定义， 区分负债和股权，并且不符合ASC 815对衍生品的定义， 衍生品和套期保值。预先注资的认股权证与公司普通股挂钩，符合ASC 480和ASC 815下的所有其他股票分类条件。因此，预先出资的认股权证被归类为股权，在发行时被列为额外实收资本的一部分。截至2023年9月30日，与我们在2022年11月的后续发行相关的所有预先融资认股权证仍未兑现，未行使。
基于股份的薪酬
基于股份的薪酬支出包括公司的股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位和根据员工股票购买计划发行的股票，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并经营报表和综合亏损表中分类如下：
在截至9月30日的三个月中在截至9月30日的九个月中
（以千计）2023202220232022
研究和开发$1,182 $984 $3,425 $2,620 
一般和行政1,452 1,520 4,946 4,585 
$2,634 $2,504 $8,371 $7,205 
2021 年股权激励计划
2021年，董事会通过了瑞利生物公司2021年股权激励计划（“2021年计划”）。最初保留的 2021 年计划 5,440,344就公司首次公开募股前授予的未偿股权奖励以及未来以股票期权、SAR、限制性和非限制性股票及股票单位、绩效奖励和其他可转换为公司普通股或以其他方式基于公司普通股的奖励的形式向员工、董事和顾问发行股票而发行的公司普通股。也可以提供与2021年计划下的奖励相关的股息等价物。在2031年之前，股票池将在每年的1月1日自动增加，以 (i) 中较低者为准 五截至该日公司已发行普通股数量的百分比，以及 (ii) 董事会在该日当天或之前确定的公司普通股数量。2023 年 1 月 1 日和 2022 年 1 月 1 日，2021 年计划的份额池自动增加了 1,891,868股票和 1,606,549分别为股份。截至2023年9月30日，根据2021年计划可发行的普通股总数为 6,767,875股份，其中 2,224,983股票仍可供未来发行。
14
目录
下表汇总了截至2023年9月30日的九个月的股票期权活动：
股票期权期权股票数量 加权平均运动
价格		加权平均合同
期限
（以年为单位）		聚合内在价值
（以千计）
截至 2022 年 12 月 31 日已发行2,609,314$13.01 8.8$— 
已授予2,017,183$6.51 
被没收(185,990)$12.69 
已过期(107,990)$13.62 
已锻炼—$— 
截至2023年9月30日未付清4,332,517$9.98 8.7$— 
期权可在2023年9月30日行使1,380,083$11.80 8.3$— 
总内在价值计算为标的股票期权的行使价与公司普通股的估计公允价值之间的差额。截至2023年9月30日，行使价高于收盘价的已发行和可行使的期权被视为没有内在价值。使用Black-Scholes期权定价模型，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中授予的股票期权的加权平均授予日公允价值为美元4.93每股和 $9.99分别为每股。截至2023年9月30日，与未归属股票期权相关的未确认的股票薪酬支出为美元19.2公司预计将在大约为的加权平均期内确认百万美元 2.6年份。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中授予的股票期权的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型确定的，假设如下：
在截至9月30日的九个月中
2023
2022
预期波动率
88.38% - 92.27%
89.31% - 91.62%
预期期限（年）
5.50 - 6.08
5.50 - 6.08
无风险利率
3.58% - 4.52%
1.42% - 2.94%
预期股息收益率— — 
行使价格
$5.38 - $7.83
$7.54 - $15.04
截至2023年9月30日，公司未归属限制性普通股奖励的状况以及截至2023年9月30日的九个月中的变化摘要如下：
限制性股票奖励股份 加权平均授予日期每股公允价值
截至2022年12月31日的未归属限制性股票奖励1,006,368$3.48 
已授予—$— 
既得(447,198)$3.13 
被没收(91,155)$2.77 
截至2023年9月30日的未归属限制性股票奖励468,015$3.94 
截至2023年9月30日，存在与未归属限制性股票奖励相关的未确认的股票薪酬支出，金额为美元2.0百万，该公司预计将在大约为的加权平均期内确认该数额 1.4年份。
15
目录
截至2023年9月30日，公司未归属限制性普通股单位的状况以及截至2023年9月30日的九个月中的变化摘要如下：
限制性股票单位股份加权平均授予日期每股公允价值
截至2022年12月31日的未归属限制性股票单位128,600$11.12 
已授予93,700$5.85 
被没收—$— 
既得(11,925)$8.88 
截至2023年9月30日已发行的未归属限制性股票单位210,375$8.90 
截至2023年9月30日，存在与未归属限制性股票单位相关的未确认的股票薪酬支出，金额为美元0.9百万，该公司预计将在大约加权平均时间内确认这笔款项 2.1年份。
2021 年员工股票购买计划
在公司的首次公开募股方面，董事会通过了瑞利生物公司2021年员工股票购买计划（“2021 ESPP”），该计划最初保留了 291,324将来发行的公司普通股。在2031年之前，股票池将在每年的1月1日自动增加，以 (i) 中较低者为准 一截至该日公司已发行普通股数量的百分比，(ii) 582,648公司普通股的股份以及（iii）董事会在该日期当天或之前确定的公司普通股数量。2023 年 1 月 1 日和 2022 年 1 月 1 日，2021 年 ESPP 份额池自动增加了 378,373股票和 321,309分别为股份。截至2023年9月30日，根据2021年ESPP可供未来发行的公司普通股总数为 908,738股份。在截至2023年9月30日的九个月中，公司发行了 43,4232021 年 ESPP 下的股票。该公司做到了 不在截至2022年9月30日的九个月内，根据2021年ESPP发行任何股票。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，2021年ESPP的股票薪酬总额为美元33千和 $155分别为千。有 不截至2022年9月30日的三个月和九个月中，2021年ESPP的股票薪酬。
6. 投资合资企业

该公司通过其全资子公司之一拥有 50合资实体有限责任公司 RE Ventures I, LLC（“REV-I”）的百分比权益。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，公司出资了美元1.5百万和美元0.3分别为百万美元，与公司的承诺及其在REV-I开发中的份额有关。在截至2023年9月30日的三个月中，公司出资了美元0.8百万美元与公司的承诺及其在REV-I开发中的份额有关。该公司做到了 不在截至2022年9月30日的三个月内向REV-I提供资金。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，除了向REV-I出资外，公司没有提供任何额外的财务支持。虽然该公司持有 50根据管理层的分析，截至2023年9月30日，该合资企业的权益百分比，该公司不是REV-I的主要受益者，因此，该实体未合并到公司的简明合并财务报表中。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，该公司记录了其在REV-I亏损中的可分配份额，总额为美元0.6百万和美元1.4分别为百万和美元0.1百万和美元0.9在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，分别为百万美元，这是简明合并运营报表和综合亏损表中对合资企业的投资亏损。在确认该期间的亏损份额后，截至2023年9月30日和2022年12月31日，REV-I投资的账面价值和最大风险敞口为美元102千和 $30在随附的简要合并资产负债表中，分别记录了对合资企业的投资。
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7. 承付款和意外开支

购买承诺— 公司在正常业务过程中与合同研究机构和其他第三方供应商签订临床试验、测试和制造服务合同。这些合同通常不包含最低购买承诺，我们可以在收到书面通知后取消。取消时可能应付的款项包括对所提供服务的付款或取消前产生的费用。截至2023年9月30日和2022年12月31日，有 不与解雇费用有关的应计金额。
8. 每股普通股净亏损

普通股每股基本亏损和摊薄亏损的计算方法如下：
在截至的三个月里
9月30日		在截至的九个月中
9月30日
（除股票和每股金额外，以千计）2023202220232022
净亏损$(18,374)$(18,370)$(54,322)$(50,451)
已发行、基本和摊薄后普通股的加权平均数40,531,49730,777,79740,382,62530,562,723
每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后$(0.45)$(0.60)$(1.35)$(1.65)
普通股每股基本净亏损基于该期间已发行普通股的加权平均数。预先注资的认股权证 3,333,388与2022年11月后续发行相关的发行普通股包含在截至2023年9月30日的三个月和九个月中已发行普通股的加权平均数中。截至2023年9月30日的三个月和九个月中，摊薄后的已发行普通股的加权平均数不包括大约 5.0百万份股票期权和未归属的限制性股票奖励和单位，这些奖励和单位均未稀释。截至2022年9月30日的三个月和九个月内，摊薄后的已发行普通股的加权平均数不包括大约 4.1百万份股票期权和未归属的限制性股票奖励和单位，这些奖励和单位均未稀释。
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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析。
您应该阅读以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及本10-Q表季度报告其他地方出现的未经审计的简明合并财务报表和相关附注，以及我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的经审计的合并财务报表和相关附注。本讨论和分析中包含或本10-Q表季度报告其他地方列出的某些信息，包括与我们的业务和相关融资计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括本10-Q表季度报告第二部分第1A项中标题为 “风险因素” 的部分中列出的因素，我们的实际业绩可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异。请参阅 “关于前瞻性陈述的警示说明”。
我们的业务
我们是一家处于临床阶段的生物技术公司，其使命是为严重和罕见疾病患者开发和商业化改变生活的疗法。Rallybio已经建立了一系列有前途的候选产品，旨在解决母胎健康、补体失调、血液学和代谢失调等领域医疗需求未得到满足的疾病。我们有两个临床阶段项目：RLYB212，一种用于预防 FNAIT 的抗 HPA-1a 抗体，以及 RLYB116，一种有可能治疗多种补体失调疾病的 C5 抑制剂，以及其他临床前开发项目。
母胎血液疾病
RLYB212 是一种单克隆抗 HPA-1a 抗体，用于预防 FNAIT，这是一种可能危及生命的罕见血液学疾病，会影响胎儿和新生儿。作为 RLYB212 开发计划的一部分，我们目前正在进行多项临床试验。
在 2023 年第一季度，我们宣布，RLYB212 在 1b 期研究中实现了概念验证。2023 年 6 月，这项研究的结果在国际血栓形成与止血学会第 31 届大会上公布。在 1b 期研究中，在 Hpa-1a 阴性受试者中，皮下注射 RLYB212 可使输液 Hpa-1a 阳性血小板呈剂量依赖性、快速和完全消除，两个剂量组均符合预先规定的概念验证标准，即平均血小板消除半衰期缩短≥ 90%。RLYB212 的平均血小板消除半衰期为 5.8 小时（0.09 毫克剂量）和 1.5 小时（0.29 毫克剂量），而安慰剂的平均消除半衰期为 71.7 小时。RLYB212 耐受性良好，没有严重或严重不良事件的报道。
2023 年第一季度，我们还开始在欧洲单中心 1 期研究的多剂量队列中给药，该研究将根据健康 Hpa-1a 阴性受试者在 12 周内重复皮下给药来评估 RLYB212 的安全性和药代动力学（“PK”）。我们预计将在2023年第四季度报告该群体的初步数据。我们仍有望在 2023 年第四季度完成 RLYB212 的综合毒理学计划，包括母胎毒理学。
根据临床和临床前项目的数据以及与监管机构的计划讨论，我们预计将在2024年下半年启动 RLYB212 的2期剂量确认研究。这项研究将旨在证实 RLYB212 剂量方案适用于患有 FNAIT 风险较高的孕妇。在完成2期剂量确认研究并与监管机构磋商后，Rallybio预计将启动一项3期注册研究。
我们正在进行一项前瞻性、非干预性、跨国 FNAIT 自然史同种免疫研究。这项研究旨在筛查多达30,000名参加妊娠周第10至14周产前检查的准妈妈，以确定具有不同种族和族裔特征的准妈妈中FNAIT风险较高的女性出现频率，以及这些女性HPA-1a同种异体免疫的频率和妊娠结局。根据与监管机构的讨论，我们预计这项研究的数据将为未来 RLYB212 单臂3期注册研究的对照数据集做出贡献。FNAIT自然史研究还将从头开始实施FNAIT风险的实验室测试模式，并生成FNAIT实验室测试性能数据，我们计划将其用于未来的监管讨论。我们计划放映
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到2023年底，该研究中估计有7,600名女性参与其中。该公司预计，在执行第二阶段研究的同时，将继续对自然史研究进行筛查。
2023 年 11 月，我们宣布接受自然史研究的摘要，该摘要将作为海报在 2023 年 12 月的第 65 届美国血液学会年会上发表。
补体失调
我们还在开发治疗补体失调疾病的疗法，包括阵发性夜间血红蛋白尿（“PNH”）、全身性重症肌无力（“GmG”）、严重的皮肤病适应症和眼科疾病。RLYB116 是一种新型的、可能是长效的、皮下注射的 C5 抑制剂，正在开发中，用于治疗补体相关疾病的患者。RLYB114 是一种聚乙二醇化 C5 抑制剂，正在开发用于补体介导的眼科疾病。
我们正在推进 RLYB116 的 1 期多剂量递增研究。这项单盲、剂量递增、安慰剂对照的研究旨在评估 RLYB116 在健康参与者中的安全性、PK 和药效学（“PD”）。我们目前预计将在2023年第四季度报告这项1期研究的初步数据，届时我们打算就我们打算针对 RLYB116 的适应症提供初步计划。
2023 年 9 月，在第 29 届国际补体研讨会上，RLYB116 的 1 期首次人体单剂量上升剂量临床研究的临床数据以海报形式公布。数据表明，单剂量给药 RLYB116，分别为 100 mg 和 300 mg，最大暴露量分别大于 1 µM 和 3 µM，游离 C5 浓度降低了 99% 以上。观察到皮下给药 RLYB116 单剂量 100 mg 或 300 mg 通常耐受性良好，有轻度至中度不良事件，没有与药物相关的严重不良事件。
2023年2月，我们宣布与EyePoint Pharmicals, Inc.（“EyePoint”）进行研究合作，以探索和评估在EyePoint的Durasert® 技术中使用瑞利生物的C5抑制剂进行持续眼内给药的可行性。最初的重点将放在地理萎缩上，这是一种晚期的年龄相关性黄斑变性，会导致不可逆转的视力丧失。
血液学疾病
2022 年 5 月，我们获得了赛诺菲 Kymab Limited（“赛诺菲”）KY1066（现称为 RLYB331）的临床前抗体的全球独家版权。我们相信，RLYB331 有可能满足严重贫血、红细胞生成无效和铁超负荷患者（包括 β 地中海贫血和一部分低风险骨髓增生异常综合征）的未得到满足的需求。我们认为，现有的护理标准目前无法为这些患者提供充分的服务。RLYB331 是一种抑制 Matriptase-2（“MTP-2”）的临床前治疗性单克隆抗体。抑制 MTP-2 可显著提高铁素水平，降低铁负荷并治疗无效的红细胞生成。我们正在为 RLYB331 开展研究性新药（“IND”）支持活动，以支持过渡到临床开发。
代谢失调
我们与Exscientia Limited（“Exscientia”）合作，正在努力选择一种小分子开发候选药物，用于治疗低磷酸酶的外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1抑制剂（“HPP”）进入临床阶段。我们的重点是鉴定先导化合物并生成小鼠体内生物标志物证据，以支持靶向活性的调节。通过我们与全球领先的HPP专家的合作，临床前体内疗效活动正在进行中。在成功完成体内研究之后，我们预计将在合作下开始IND支持研究。
2022年12月，公司与Abcellera Biologics Inc.（“Abcellera”）建立了战略联盟，以发现、开发和商业化用于罕见病的新型抗体疗法。这项为期多年的多靶点合作将把Abcellera的抗体发现引擎与Rallybio在罕见病领域的临床和商业专业知识相结合，以确定最佳的临床候选药物并最终为患者提供疗法。该合作伙伴关系的第一个项目将侧重于解决罕见代谢病患者未得到满足的重大治疗需求。
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我们的运营
自成立以来，我们已将几乎所有的资源投入到筹集资金、组织和为公司配备人员、业务规划、开展发现和研究活动、收购或发现候选产品、建立和保护我们的知识产权组合、开发和改进我们的候选产品、准备和进行临床试验，以及与第三方就我们的候选产品和成分材料的生产做出安排，包括与我们的临床前有关的活动我们每个项目的开发和制造活动。我们没有任何候选产品获准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。
自成立以来，我们主要通过股权融资为我们的运营提供资金。从成立之初到首次公开募股之前，我们从股权融资中获得了约1.825亿美元的收益。2021年8月，我们完成了首次公开募股，发行并出售了713万股普通股，其中包括根据承销商全面行使购买额外股票的选择权而出售的93万股，公开发行价格为每股13.00美元。扣除承保折扣和佣金以及其他发行成本后，我们获得了约8,300万美元的净收益。
2022年11月，我们完成了约5,480万美元的后续发行，据此我们发行了5,803,655股普通股，其中包括根据承销商部分行使以每股6.00美元的价格购买更多股票的选择权而出售的803,654股普通股，我们还向某些投资者发行了代替普通股的预融资认股权证，总额不超过3,333,388股普通股，价格为5.9999美元，表示每股公开发行价格减去0.0001美元每份预先注资的认股权证的每股行使价。扣除承保折扣和佣金以及其他发行成本后，2022年11月后续发行的净收益约为5,080万美元。
截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为1.214亿美元。我们认为，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们在2025年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。这一估计以及我们对推进 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品开发的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更快地耗尽可用的资本资源，或者我们的临床试验可能比我们目前的预期更昂贵、更耗时，或者更难设计或实施。请参阅 “—流动性和资本资源”。
自成立以来，我们已经蒙受了重大经营亏损，包括截至2023年9月30日的三个月和九个月分别净亏损1,840万美元和5,430万美元，以及截至2022年9月30日的三个月和九个月分别为1,840万美元和5,050万美元的净亏损。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为2.15亿美元。这些损失主要来自与研发活动有关的费用以及与我们的业务有关的一般和管理费用。我们没有将任何产品商业化，也从未从任何产品的商业化中获得收入。在可预见的将来，随着我们通过临床前和临床开发推进我们的项目，扩大研发活动，收购和开发新的候选产品，完成临床前研究和临床试验，为我们的业务发展战略提供资金，为我们的候选产品的商业化寻求监管部门的批准，如果获得批准，我们的产品商业化，我们预计将蒙受巨额的额外营业亏损。如果我们能够：
▪推进我们的 RLYB212 的 1 期临床试验、我们的 FNAIT 预防计划的候选产品以及 2 期临床试验的计划；
▪推进我们的 RLYB116 临床试验，规划和进行任何未来的临床试验，并提交 RLYB116 或任何其他候选产品的 IND 或临床试验申请（“CTA”）；
▪推进我们对 FNAIT 的自然史异体免疫研究和未来的临床试验，包括我们计划的 2 期临床试验，以支持我们针对 RLYB212 的开发计划和相关监管申报；
▪如有必要，请为 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品以及任何相关的伴随诊断寻求监管部门的批准；
▪继续我们与Exscientia的发现和开发合资企业；
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▪继续与Abcellera进行发现和开发合作；
▪继续开发其他候选产品；
▪雇用额外的临床、科学和商业人员；
▪增加运营、财务和管理人员，包括支持我们的产品开发和计划中的未来商业化工作的人员，并支持我们作为上市公司的运营；
▪获取或许可其他候选产品或技术；
▪维护、扩大和保护我们的知识产权组合；
▪确保商业制造来源和供应链能力足以生产我们获得监管部门批准的任何候选产品的商业数量；以及
▪建立销售、营销和分销基础设施，以便在获得批准的情况下将我们的计划商业化，以及我们可能获得市场批准的任何其他候选产品。
因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。我们无法在需要时筹集资金，这可能会对我们的财务状况和实施业务战略的能力产生负面影响。但是，无法保证当前的运营计划将得以实现，也无法保证会按照我们可接受的条件提供额外资金，或者根本无法保证。
运营结果的组成部分
运营费用
研究与开发费用
研发费用包括与我们的研发活动有关的成本，包括我们的药物发现工作和候选产品的开发。我们会按实际支出研发成本，其中包括：
▪根据与第三方的协议产生的外部研发费用，例如合同研究组织（“CRO”）以及进行我们的临床试验和其他科学开发服务的研究机构和顾问；
▪与我们的临床试验材料制造相关的成本，包括与扩大生产规模相关的费用以及支付给合同制造商组织（“CMO”）的费用；
▪与员工相关的费用，包括参与研发工作的员工的工资、奖金、福利、基于股份的薪酬和其他相关成本；
▪外部顾问的费用，包括他们的费用，以及相关的差旅费用；
▪购置技术（例如知识产权）的费用，这些技术用于研究和开发，包括在进行中的研发（“IPR&D”），而这些技术在资产收购时将来没有其他用途；
▪与遵守质量和监管要求有关的成本；以及
▪分配给员工和支持我们研发工作的活动的设施、折旧和其他间接成本。
某些活动的成本是根据使用供应商提供给我们的信息和数据对完成每份特定合同的进展进行评估并分析我们的研究或其他服务的进展情况来确认的。在确定任何报告期末的支出余额时，都会做出重要的判断和估计。
我们的直接外部研发费用主要包括支付给与我们的工艺开发、制造和临床开发活动相关的外部顾问、CRO、CMO和研究实验室的费用。我们的直接外部研发费用还包括根据许可和知识产权购买协议产生的费用。我们会逐个项目跟踪这些外部研发成本。
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我们不会将员工成本、与我们的设施相关的成本（包括折旧或其他间接成本）分配给特定计划，因为这些成本分散在多个项目中，因此没有单独分类。我们主要使用内部资源和第三方顾问来开展研发活动以及管理我们的工艺开发、制造和临床开发活动。
我们的候选产品的成功开发具有很大的不确定性。随着我们继续开发候选产品和制造工艺，并为我们的临床项目开展发现和研究活动，我们计划在可预见的将来大幅增加研发费用。由于临床前和临床开发固有的不可预测性，我们无法确定候选产品当前或未来临床试验的启动时间、持续时间或完成成本。临床开发时间表、成功概率和开发成本可能与预期存在重大差异。我们预计，我们将根据正在进行和未来的临床试验、监管发展、我们对每种候选产品的商业潜力的持续评估以及资本可用性的持续评估的结果，决定寻求哪些候选产品以及向每种候选产品提供多少资金。将来，我们将需要筹集大量额外资金。随着我们的项目进入后期开发阶段，我们的临床开发成本预计将大幅增加。我们预计，我们的支出将大幅增加，并可能逐季波动，特别是由于与开发候选产品相关的众多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
▪我们正在进行的研究活动和临床试验以及其他研发活动的范围、进展速度和费用；
▪成功注册并完成临床试验；
▪我们的候选产品在我们的临床试验中是否显示出安全性和有效性；
▪获得相关监管机构的营销许可；
▪建立商业制造能力或与第三方制造商作出安排；
▪为我们的候选产品获得和维护专利和商业秘密保护以及监管独家经营权；
▪在获得批准后，将候选产品商业化，无论是单独还是与他人合作；以及
▪在获得任何监管批准后，产品的安全状况继续保持可接受的水平。
与我们在临床开发中开发候选产品有关的任何变量的结果发生任何变化都可能意味着与开发这些候选产品相关的成本和时间发生重大变化。我们的任何候选产品都可能无法成功获得监管部门的批准。我们可能会从临床试验中获得意想不到的结果。我们可能会选择停止、推迟或修改某些候选产品的临床试验，或将重点放在其他候选产品上。例如，如果FDA、EMA或其他监管机构推迟我们计划中的临床试验开始时间，或者要求我们进行超出我们目前预期范围的临床试验或其他测试，或者如果我们在计划中的任何临床试验的注册方面出现严重延迟，则可能需要花费大量额外的财务资源和时间来完成该候选产品的临床开发。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括我们行政、法律、业务发展、财务和会计以及其他管理职能人员的工资、福利和基于股份的薪酬。一般和管理费用还包括与知识产权和公司事务相关的律师费、为会计、审计、税务和咨询服务支付的专业费用、保险费用、差旅费用以及未包括在研发费用中的直接和分配设施成本。
其他收入总额，净额
其他净收入总额包括现金、现金等价物和有价证券所得的利息收入以及其他收入和支出项目。
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合资企业投资亏损
该公司在其简明合并运营报表中按比例确认其与Exscientia合资企业的亏损份额，并在合资企业的投资亏损项目中确认综合亏损，同时对其没有控股权益的权益法投资的简明合并资产负债表上的合资投资资产做出了相应的变化。
运营结果
截至2023年9月30日的三个月与2022年9月30日的比较
下表总结了我们的运营结果：
在截至9月30日的三个月中
（以千计）20232022改变
运营费用：
研究和开发$13,288 $12,110 $1,178 
一般和行政6,075 6,750 (675)
运营费用总额19,363 18,860 503 
运营损失(19,363)(18,860)(503)
其他收入总额，净额1,637 623 1,014 
合资企业亏损中的权益前亏损(17,726)(18,237)511 
合资企业投资损失648 133 515 
净亏损$(18,374)$(18,370)$(4)
运营费用
研究与开发费用
下表汇总了我们在每个时期的研发成本：
在截至9月30日的三个月中
20232022改变
（以千计）
按项目直接研发
RLYB211$42 $29 $13 
RLYB2125,624 3,479 2,145 
RLYB1162,654 4,636 (1,982)
RLYB11414 202 (188)
RLYB331534 — 534 
其他项目候选人347 336 11 
资产收购 IPR&D 费用— — — 
其他未分配的研发成本
人事费用（包括基于股份的薪酬）3,786 3,361 425 
其他开支287 67 220 
研发费用总额$13,288 $12,110 $1,178 
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截至2023年9月30日的三个月，研发费用为1,330万美元，而截至2022年9月30日的三个月中，研发费用为1,210万美元。与2022年相比，2023年增加了120万美元，这主要是因为：
▪与开发 RLYB212 相关的成本增加了210万美元，这主要归因于临床开发和制造成本的增加；
▪与 RLYB331 的开发相关的50万美元增加了50万美元，这主要归因于临床前研发成本的增加；以及
▪工资和人事相关成本增加了40万美元，包括非现金股票薪酬支出增加20万美元。
这些增长被以下因素部分抵消：
▪与 RLYB116 的开发相关的成本减少了 200 万美元，这主要归因于制造成本的降低，但被临床开发成本的增加所抵消。
一般和管理费用
截至2023年9月30日的三个月，一般和管理费用为610万美元，而截至2022年9月30日的三个月中，一般和管理费用为680万美元。减少70万美元的主要原因是薪金和人事相关费用减少 and 董事和高级管理人员保险费；被其他一般和管理相关费用的增加所抵消。
其他收入总额，净额
截至2023年9月30日的三个月，其他净收入总额为160万美元，而截至2022年9月30日的三个月的收入为60万美元。这一变化归因于利息收入的增加，这主要是由于有价证券的利息收入增加。
投资合资企业的亏损
截至2023年9月30日的三个月，合资企业的投资亏损为60万美元，而截至2022年9月30日的三个月中，合资企业的投资亏损为10万美元。
截至2023年9月30日的九个月与2022年9月30日的比较
下表总结了我们的运营结果：
在截至9月30日的九个月中
（以千计）20232022改变
运营费用：
研究和开发$37,620 $29,896 $7,724 
一般和行政20,200 20,897 (697)
运营费用总额57,820 50,793 7,027 
运营损失(57,820)(50,793)(7,027)
其他收入总额，净额4,926 1,203 3,723 
合资企业亏损中的权益前亏损(52,894)(49,590)(3,304)
合资企业投资损失1,428 861 567 
净亏损$(54,322)$(50,451)$(3,871)
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运营费用
研究与开发费用
下表汇总了我们在每个时期的研发成本：
在截至9月30日的九个月中
20232022改变
（以千计）
按项目直接研发
RLYB211$305 $264 $41 
RLYB21217,182 8,076 9,106 
RLYB1166,396 6,157 239 
RLYB114175 1,922 (1,747)
RLYB3311,359 — 1,359 
其他项目候选人406 383 23 
资产收购 IPR&D 费用— 3,073 (3,073)
其他未分配的研发成本
人事费用（包括基于股份的薪酬）11,131 9,697 1,434 
其他开支666 324 342 
研发费用总额$37,620 $29,896 $7,724 
截至2023年9月30日的九个月中，研发费用为3,760万美元，而截至2022年9月30日的九个月中，研发费用为2990万美元。与2022年相比，2023年增加了770万美元，这主要是因为：
▪与开发 RLYB212 相关的成本增加了910万美元，这主要归因于临床开发和制造成本的增加；
▪工资和人事相关成本增加了140万美元，包括非现金股票薪酬支出增加80万美元；以及
▪增加了140万美元，与 RLYB331 的开发有关，这主要归因于临床前研发和制造成本的增加。
这些增长被以下因素部分抵消：
▪与在2022年第二季度收购赛诺菲 KY1066（现称为 RLYB331）的全球专有权相关的资产收购IPR&D支出减少了310万美元。在截至2023年9月30日的九个月中，我们没有记录任何与资产收购相关的IPR&D支出；以及
▪与 RLYB114 开发相关的成本减少了170万美元，这主要归因于与截至2022年9月30日的九个月相比，临床前研发成本和临床生产活动有所减少。
一般和管理费用
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，一般和管理费用分别为2,020万美元和2,090万美元。减少70万美元的主要原因是工资和人事相关费用以及董事和高级职员保险费的减少；但被其他一般和行政相关费用的增加所抵消。
其他收入总额，净额
截至2023年9月30日的九个月中，其他净收入总额为490万美元，而截至2022年9月30日的九个月中，净收入为120万美元。这一变化归因于利息收入的增加，这主要是由于有价证券的利息收入增加。
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投资合资企业的亏损
截至2023年9月30日的九个月中，合资企业的投资亏损为140万美元，而截至2022年9月30日的九个月中，合资企业的投资亏损为90万美元。
流动性和资本资源
流动性来源
自成立以来，我们主要通过股权融资为我们的运营提供资金。从成立之初到首次公开募股之前，我们从股权融资中获得了约1.825亿美元的收益。2021年8月，我们完成了首次公开募股，发行并出售了713万股普通股，其中包括根据承销商全面行使购买额外股票的选择权而出售的93万股，公开发行价格为每股13.00美元。扣除承保折扣和佣金以及其他发行成本后，我们获得了约8,300万美元的净收益。
2022年8月，我们向美国证券交易委员会提交了S-3表格（“上架”）的注册声明，内容涉及普通股、优先股、债务证券、认股权证和/或其任意组合单位的注册和未来可能发行，总金额不超过3亿美元。该架子于2022年8月15日宣布生效。公司还同时与Cowen and Company, LLC（“Cowen”）签订了截至2022年8月8日的销售协议（“销售协议”）。根据销售协议的条款，我们可以不时通过作为代理人的Cowen以价格发行和出售总发行价不超过1亿美元的普通股。根据销售协议，根据经修订的1933年《证券法》（“证券法”）颁布的第415（a）（4）条的规定，我们的普通股（如果有）的出售将被视为 “在市场上发行”。根据销售协议，Cowen将有权获得相当于根据销售协议出售的任何普通股总收益的3.0％的补偿。截至2023年9月30日，公司尚未根据销售协议出售任何普通股。
2022年11月，我们完成了约5,480万美元的后续发行，包括5,803,655股普通股，其中包括根据承销商部分行使以每股6.00美元的价格购买额外股票的选择权而出售的803,654股普通股，以及向某些投资者出售代替普通股的预先融资认股权证，购买总额不超过3,333,388股普通股价格为5.9999美元，代表股票的每股公开发行价格减去每股行使价0.0001美元每张预先注资的认股权证的价格。扣除承保折扣和佣金以及其他发行成本后，2022年11月后续发行的净收益约为5,080万美元。
截至2023年9月30日，我们拥有1.214亿美元的现金、现金等价物和有价证券。
流动性的用途
我们目前没有持续的实质性融资承诺，例如信贷额度或担保，这些承诺预计会在未来五年内影响我们的流动性。请参见 “合同义务” 下面。
资金需求
我们认为，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们在2025年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。这一估计以及我们对推进 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品开发的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更快地耗尽可用的资本资源，或者我们的临床试验可能比我们目前的预期更昂贵、更耗时，或者更难设计或实施。
该公司已实施现金保值计划，包括审查某些可支配费用和管理某些未来临床前开发活动的时间。但是，在可预见的将来，随着我们推进候选产品的临床开发，寻求监管部门的批准，并寻求任何已批准的候选产品的商业化，我们预计将产生巨额支出和运营损失。
由于与候选药品的研究、开发和商业化相关的风险和不确定性、时间长短和活动范围，我们无法估计开发、批准和任何批准的营销所需的实际资金金额，以及
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商业化活动。我们未来的短期和长期资本需求将取决于许多因素，包括但不限于：
▪我们在所有开发阶段的临床试验的启动、进展、时间、成本和结果，包括我们的 1 期和 1b 期临床试验，以及我们计划的 RLYB212 第 2 期临床试验、RLYB116 的临床试验以及任何其他候选产品的开发；
▪识别、评估、获取和/或开发其他研究计划和其他候选产品；
▪满足FDA、EMA和其他类似的外国监管机构制定的监管要求的结果、时间和成本，包括FDA、EMA或其他类似的外国监管机构要求的任何其他临床试验；
▪FDA、EMA和其他类似的外国监管机构愿意接受我们的临床试验设计以及来自我们已完成和计划的临床前研究和临床试验的数据，作为审查和批准 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品的基础；
▪RLYB212、RLYB116 和我们的其他候选产品制造和供应非临床和临床试验材料的成本和时间；
▪如果需要，我们或第三方为 RLYB212 或任何其他候选产品开发伴随诊断的进展、时间和成本，包括设计、制造和监管部门的批准；
▪提出、起诉和执行我们的专利索赔和其他知识产权的成本；
▪为潜在知识产权纠纷辩护的费用，包括第三方对我们提起的专利侵权诉讼；
▪与潜在的临床试验责任或产品责任索赔相关的费用，包括与为此类索赔获得保险以及就此类索赔进行辩护的相关费用；
▪相互竞争的技术和市场发展的影响;
▪我们开发和商业化医生、患者和付款人认为在医学和/或财务上与竞争产品有区别的产品的能力；
▪完成商业规模制造活动的成本和时间；
▪根据我们当前或未来的任何许可协议支付特许权使用费、里程碑费或其他款项的成本；
▪我们有能力以优惠条件维持与Exscientia和Abcellera的合作并建立新的合作关系；
▪我们在多大程度上许可或收购其他候选产品或技术；
▪如果获得批准，为我们的候选产品建立销售、营销和分销能力的成本；
▪我们对 RLYB212 和 RLYB116（如果获得批准）或任何其他候选产品的商业化的启动、进展和时间；
▪第三方保险的可用性、任何批准产品的报销和定价；以及
▪作为上市公司运营的成本。
其中任何一个结果的变化，或者与我们的任何候选产品开发有关的其他变量的变化，都可能显著改变与开发该候选产品相关的成本和时机。我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。
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除了上述变量外，如果我们的任何候选产品成功完成开发，除了其他商业成本外，我们还将承担与监管申报、上市许可、上市后要求、维护我们的知识产权和监管保护相关的大量额外费用。我们目前无法合理地估计这些成本。
在此之前，如果有的话，随着我们从产品销售中获得可观的收入，我们预计将通过出售股权、债务融资、营销和分销安排与合作、战略联盟和许可安排或其他来源为我们的运营提供资金。我们目前没有信贷额度或承诺的资金来源。如果我们通过债务融资筹集更多资金，我们可能会受到契约的约束，限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红，并且我们可能需要将任何运营现金流的很大一部分用于支付此类债务的本金和利息。如果我们通过合作、战略联盟或与第三方的营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能会被要求放弃对我们的技术、知识产权、未来收入来源或候选产品的宝贵权利，或者以可能不利于我们的条款授予许可。如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们可能会被要求延迟、限制、减少或终止候选产品的开发或未来的商业化工作。
现金流
下表汇总了我们在每个时期的现金流量：
在截至的九个月中
9月30日
（以千计）20232022
用于经营活动的净现金$(48,620)$(42,020)
由（用于）投资活动提供的净现金10,749 (81,524)
由（用于）融资活动提供的净现金71 (79)
现金和现金等价物的净减少 $(37,800)$(123,623)
经营活动
在截至2023年9月30日的九个月中，用于经营活动的净现金为4,860万美元，而截至2022年9月30日的九个月为4,200万美元。与截至2022年9月30日的九个月相比，用于经营活动的现金增加主要是由于研发费用增加，此外还为潜在业务安排支付了200万美元的可退还预付款，该预付款已于2023年11月退还给公司。与截至2022年9月30日的九个月相比，我们的研发费用增加主要是由于我们的 RLYB212 候选产品的进步、RLYB331 的进步以及工资和人事相关成本的增加。
投资活动
在截至2023年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为1,070万美元，而在截至2022年9月30日的九个月中，用于投资活动的净现金为8,150万美元。投资活动提供的净现金的增加主要与截至2023年9月30日的九个月中高评级债务证券到期收益有关，而在截至2022年9月30日的九个月中，购买了高评级债务证券。
融资活动
截至2023年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为10万美元，相当于根据2021年ESPP发行的普通股，但被与2022年11月后续发行相关的发行成本所抵消。截至2022年9月30日的九个月中，用于融资活动的净现金为10万美元，代表与我们在2022年11月的后续发行相关的发行成本。
合同义务
在截至2023年9月30日的九个月中，我们的合同义务和承诺与年度报告中 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析——合同义务” 标题下描述的变化没有其他重大变化。
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关键会计政策与重要判断和估计
我们未经审计的简明合并财务报表是根据公认会计原则编制的。编制未经审计的简明合并财务报表和相关披露要求我们做出估算和判断，这些估计和判断会影响我们简明合并财务报表中报告的资产、负债、成本和支出金额以及或有资产和负债的披露。我们的估算基于历史经验、已知的趋势和事件以及我们认为在这种情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了判断资产和负债账面价值的依据，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看不出来。我们持续评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计值有所不同。
有关我们重要会计政策和最近会计声明的完整讨论，请参阅本季度报告10-Q表和年度报告附注2中其他地方的未经审计的简明合并财务报表附注2。我们认为，以下会计政策对于编制简明合并财务报表时使用的判断和估计是最关键的。
研究与开发费用
作为编制简明合并财务报表过程的一部分，我们需要估算截至每个报告期产生的研发费用。该流程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员和供应商沟通以确定代表我们提供的服务，以及在我们尚未开具发票或以其他方式告知实际成本的情况下估算所提供的服务水平和服务产生的相关成本。我们的大多数服务提供商每月向我们开具拖欠已提供的服务或合同里程碑达成的发票。我们根据当时所知的事实和情况估算截至每个资产负债表日的应计费用。我们会定期向服务提供商确认估算值的准确性，并在必要时进行调整。
根据与代表我们进行研发的供应商的报价和签订的合同，我们对所获得的服务和所花费的努力的估计，我们与研发活动相关的费用是根据的。这些协议的财务条款有待谈判，因合同而异，可能导致付款流不均衡。在某些情况下，向我们的供应商支付的款项可能会超过所提供的服务水平，从而导致预先支付研发费用。在累计服务费时，我们估算了将在多长时间内提供服务，以及每个期间要花费的工作量。如果服务的实际执行时间或工作量与我们的估计不同，我们会相应地调整应计或预付余额。将用于未来研究和开发活动的商品和服务的不可退还的预付款在活动已经开展或收到货物时记为支出，而不是在付款时记为费用。
尽管我们预计我们的估计值与产生的金额不会有重大差异，但如果我们对所提供服务的状态和时间的估计与所提供服务的实际状态和时间不同，则可能导致我们报告的金额在任何特定时期内过高或过低。
新兴成长型公司和小型申报公司
作为乔布斯法案下的新兴成长型公司（“EGC”），我们可能会将某些会计准则的采用推迟到这些准则适用于私营公司之后。《乔布斯法案》对EGC的其他豁免和减少的报告要求包括在首次公开募股的注册报表中仅列报两年的经审计的财务报表，根据2002年《萨班斯-奥克斯利法》第404（b）条免除提供财务报告内部控制审计报告的要求，豁免上市公司会计监督委员会可能通过的关于强制性审计公司轮换的任何要求，以及范围较小关于我们的披露高管薪酬安排。此外，《乔布斯法》规定，EGC可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这允许EGC将某些会计准则的采用推迟到这些准则适用于私营公司之后。我们选择不会 “选择退出” 这种延长的过渡期，这意味着当标准发布或修订后，上市公司或私营公司的申请日期不同时，我们将在私营公司采用新标准或修订标准时采用新的或修订后的标准，并将一直这样做，直到我们 (i) 不可撤销地选择 “选择退出” 这种延长的过渡期或 (ii) 不再这样做
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有资格成为 EGC。只要允许私营公司提前采用任何新的或经修订的会计准则，我们就可以选择提前采用任何新的或经修订的会计准则。因此，我们的简明合并财务报表中包含的已报告的经营业绩可能无法直接与其他上市公司的业绩进行比较。
我们也是一家 “规模较小的申报公司”，这意味着在最近结束的财年中，我们由非关联公司持有的股票的市值不到7亿美元，我们的年收入不到1亿美元。如果 (i) 非关联公司持有的股票的市值低于2.5亿美元，或 (ii) 在最近结束的财年中，我们的年收入低于1亿美元，而非关联公司持有的股票的市值低于7亿美元，则我们可能会继续保持规模较小的申报公司。如果我们在不再是EGC时是一家规模较小的申报公司，那么我们可能会继续依赖小型申报公司可以获得的某些披露要求的豁免。具体而言，作为一家规模较小的申报公司，我们可以选择在10-K表年度报告中仅列报最近两个财年的经审计财务报表，而且，与新兴成长型公司类似，规模较小的申报公司减少了有关高管薪酬的披露义务。
资产负债表外安排
根据S-K条例第303 (a) (4) (ii) 项的定义，截至2023年9月30日和2022年12月31日，我们没有任何资产负债表外安排。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露。
根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第12b-2条的规定，我们是一家规模较小的申报公司，无需提供本项目下的信息。
第 4 项。控制和程序。
评估披露控制和程序。
截至2023年9月30日，我们的管理层在首席执行官和首席财务官（分别为我们的首席执行官和首席财务和会计官）的参与下，评估了我们披露控制和程序的有效性。《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条中定义的 “披露控制和程序” 一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中规定的时限内记录、处理、汇总和报告。披露控制措施包括但不限于控制措施和程序，这些控制措施和程序旨在确保公司根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并传达给管理层，包括酌情传达给我们的主要执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。
管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作如何良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制措施和程序的成本效益关系时必然作出判断。根据对截至2023年9月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化。
我们对财务报告的内部控制没有变化，因为在我们最近结束的财季中，《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条对财务报告的内部控制定义了该术语，对我们对财务报告的内部控制产生了重大影响或有理由可能对我们对财务报告的内部控制产生重大影响。
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第二部分——其他信息
第 1 项。法律诉讼。
我们可能会不时卷入诉讼或其他法律诉讼。我们目前不是任何诉讼或法律程序的当事方，我们的管理层认为这些诉讼或法律程序可能会对我们的业务产生重大不利影响。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源的转移、负面宣传和声誉损害以及其他因素，诉讼都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。
第 1A 项。风险因素。
您应仔细考虑下文描述的风险和不确定性，以及本10-Q表季度报告中包含的所有其他信息，包括本10-Q表季度报告中出现的未经审计的简明合并财务报表和相关附注，以及年度报告中包含的经审计的合并财务报表和相关附注，以及本10-Q表季度报告中标题为 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的部分。这些风险的负面后果可能会损害我们的业务、前景、经营业绩和财务状况，或导致普通股的交易价格下跌。下文描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务产生不利影响。请参阅 “关于前瞻性陈述的警示说明”。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
自成立以来，我们已经蒙受了重大损失，预计在可预见的将来，我们将继续蒙受损失。我们没有将任何产品商业化，也从未从任何产品的商业化中获得收入。我们目前没有盈利，我们可能永远无法实现或维持盈利。
我们是一家临床阶段的生物技术公司，运营历史有限。因此，自成立以来，我们一直没有盈利，并且蒙受了重大损失。在截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度中，我们的净亏损分别为6,670万美元和4,700万美元，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，我们的净亏损分别为5,430万美元和5,050万美元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为2.15亿美元。对生物制药产品开发的投资具有高度的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，而且任何潜在的候选产品都可能无法获得监管部门的批准并具有商业可行性。自成立以来，我们已将几乎所有的资源投入到筹集资金、组织和配置公司、进行业务规划、开展发现和研究活动、收购或发现候选产品、建立和保护我们的知识产权组合、开发和改进我们的候选产品以及为临床试验做准备，以及与第三方就我们的候选产品和成分材料的制造建立安排，包括与我们的临床前开发相关的活动，以及我们每个项目的生产活动以及 RLYB212 和 RLYB116 的 1 期临床试验，以及计划的 RLYB212 的 2 期临床试验。我们没有任何候选产品获准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。
在可预见的将来，随着我们通过临床前和临床开发推进我们的项目，扩大研发活动，收购和开发新的候选产品，完成临床前研究和临床试验，为我们的业务发展战略提供资金，为我们的候选产品的商业化寻求监管部门的批准，如果获得批准，我们的产品商业化，我们预计将蒙受巨额的额外营业亏损。在临床开发过程中，在每个临床阶段推进候选产品的成本往往会大幅增加。因此，即使在单个司法管辖区内，将任何候选产品提交上市批准的总成本也是巨大的。由于与药品开发相关的许多风险和不确定性，我们无法准确预测支出增加的时间或金额，也无法准确预测何时或是否能够开始
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通过任何候选产品的商业化获得收入或实现或维持盈利能力。如果我们能够：
▪推进我们计划的 RLYB212 的 2 期临床试验，这是 FNAIT 计划的主要候选产品；
▪推进我们的 RLYB116 临床试验，计划和进行任何未来的临床试验，并提交 RLYB116 或任何其他候选产品的 IND 或 CTA；
▪推进我们对 FNAIT 的自然史异体免疫研究（“FNAIT 自然史异种免疫研究”）和其他研究，以支持我们针对 RLYB212 的开发计划和相关监管申报；
▪如有必要，请为 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品以及任何相关的伴随诊断寻求监管部门的批准；
▪继续与Exscientia合作开展发现和开发活动；
▪继续发现和开发其他候选产品；
▪雇用额外的临床、科学和商业人员；
▪增加运营、财务和管理人员，包括支持我们的产品开发和计划中的未来商业化工作的人员，并支持我们向上市公司的过渡；
▪获取或许可其他候选产品或技术；
▪维护、扩大和保护我们的知识产权组合；
▪确保商业制造来源和供应链能力足以生产我们获得监管部门批准的任何候选产品的商业数量；以及
▪建立销售、营销和分销基础设施，以便在获得批准的情况下将我们的计划商业化，以及我们可能获得市场营销批准的任何其他候选产品。
我们不知道我们何时或是否会盈利。我们创造收入和盈利的能力取决于我们能否成功完成候选产品的开发并获得必要的监管部门批准以实现其商业化，而商业化还存在大量额外的风险和不确定性，如 “——与发现、开发、临床测试、制造和监管批准相关的风险” 中所述。
在我们从产品销售中获得任何收入之前，我们的每种候选产品都需要额外的临床前和/或临床开发、多个司法管辖区的监管批准、生产供应、产能、分销渠道和专业知识的保障、外部供应商的使用、商业组织的建立、大量的投资和大量的营销工作。因此，我们预计在可预见的将来将继续出现净亏损和负现金流。这些净亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资金产生不利影响。我们未来的净亏损额将部分取决于我们支出的未来增长率和我们创造收入的能力。如果我们无法单独或通过当前或未来的合作开发和商业化一个或多个候选产品，或者如果获得市场批准的任何产品的收入不足，我们将无法实现盈利。即使我们成功将 RLYB212、RLYB116 或任何其他候选产品商业化，我们仍可能继续花费大量的研发和其他费用来确定和开发其他候选产品。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力，也无法达到外部对盈利能力的预期。我们未能实现并保持盈利将降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发工作、扩大业务、执行业务计划或继续运营的能力。
我们将需要大量额外资金来为我们的运营提供资金，如果我们未能获得必要的融资，我们可能无法完成 RLYB212、RLYB116 或我们可能开发的任何其他候选产品的开发和商业化。
我们预计将花费大量资金来完成 RLYB212 和 RLYB116 的开发、寻求监管部门的批准，如果获得批准，则将其商业化。这些支出将包括与以下方面有关的成本
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我们正在进行的 RLYB212 和 RLYB116 的 1 期和 1b 期临床试验，以及我们计划的 RLYB212 的 2 期临床试验。随着我们推进 FNAIT 自然历史同种免疫研究和 RLYB331 的开发，我们预计会有类似的支出。此外，根据我们与Prophylix AS（“Prophylix”）、瑞典Orphan Biovitrum AB（“Sobi”）、Affibody AB（“Affibody”）和赛诺菲达成的协议，我们有义务为实现某些开发和商业里程碑以及由此产生的产品的销售支付某些里程碑和特许权使用费。我们还可能花费大量资金开发实验室测试，如果美国食品药品管理局或其他医疗保健机构要求，我们还可能花费大量资金来开发一种或多种伴随诊断方法，以确定患者以纳入我们的临床试验或哪些患者可能对我们的候选产品产生反应。
根据我们目前的运营计划，我们认为，截至2023年9月30日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们在2025年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。这一估计以及我们对推进 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品的临床前和临床开发的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更快地耗尽可用资本资源，或者我们的临床试验可能比我们目前的预期更昂贵、更耗时或更难设计或实施。不断变化的情况，包括任何意想不到的支出，可能导致我们消耗资本的速度比我们目前的预期快得多，并且由于我们无法控制的情况，我们可能需要比目前预期更多的支出。由于存在许多风险和不确定性，与开发 RLYB212、RLYB116 或我们可能开发的任何候选产品相关的活动时长和范围非常不确定，因此我们无法估计开发、批准以及任何经批准的营销和商业化活动所需的实际资金金额。我们未来的短期和长期资本需求将取决于许多因素，包括但不限于：
▪我们在所有开发阶段的临床试验的启动、进展、时间、成本和结果，包括我们针对 RLYB212 的 1 期和 1b 期临床试验，以及我们计划的 RLYB212 的 2 期临床试验、RLYB116 的临床试验，以及任何其他候选产品的开发；
▪识别、评估、获取和/或开发其他研究计划和其他候选产品；
▪满足FDA、EMA和其他类似的外国监管机构制定的监管要求的结果、时间和成本，包括FDA、EMA或其他类似的外国监管机构要求的任何其他临床试验；
▪FDA、EMA和其他类似的外国监管机构愿意接受我们的临床试验设计以及来自我们已完成和计划的临床前研究和临床试验的数据，作为审查和批准 RLYB212、RLYB116 和任何其他候选产品的基础；
▪RLYB212、RLYB116 和我们的其他候选产品制造和供应非临床和临床试验材料的成本和时间；
▪如果需要，我们或第三方为 RLYB212 或任何其他候选产品开发伴随诊断的进展、时间和成本，包括设计、制造和监管部门的批准；
▪提出、起诉和执行我们的专利索赔和其他知识产权的成本；
▪为潜在知识产权纠纷辩护的费用，包括第三方对我们提起的专利侵权诉讼；
▪与潜在的临床试验责任或产品责任索赔相关的费用，包括与为此类索赔获得保险以及就此类索赔进行辩护的相关费用；
▪相互竞争的技术和市场发展的影响;
▪我们开发和商业化医生、患者和付款人认为在医学和/或财务上与竞争产品有区别的产品的能力；
▪完成商业规模制造活动的成本和时间；
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▪根据我们当前或未来的任何许可协议支付特许权使用费、里程碑费或其他款项的成本；
▪我们有能力以优惠条件维持与Exscientia和Abcellera的合作并建立新的合作关系；
▪我们在多大程度上许可或收购其他候选产品或技术；
▪COVID-19 疫情的严重性、持续时间和影响，可能对我们的业务产生不利影响；
▪如果获得批准，为我们的候选产品建立销售、营销和分销能力的成本；
▪我们对 RLYB212 和 RLYB116（如果获得批准）或任何其他候选产品的商业化的启动、进展和时间；
▪第三方保险的可用性、任何批准产品的报销和定价；以及
▪作为上市公司运营的成本。
我们将需要大量额外资金来推动候选产品的开发和潜在商业化，我们可能通过股票发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源筹集这些资金。根据我们的业务业绩、经济环境和市场状况，我们可能无法在需要时以可接受的条件筹集额外资金，或者根本无法筹集资金。此外，COVID-19 疫情的影响仍在继续，不确定的地缘政治事件，例如乌克兰战争和以色列冲突，影响了全球经济，严重或长期的经济衰退可能给我们的业务带来各种挑战，包括金融市场的混乱，这可能会对我们在需要时或以可接受的条件筹集更多资金的能力产生不利影响。如果我们未能成功地以可接受的条件筹集更多资金，我们可能需要大幅推迟、缩减或停止开发一种或多种候选产品，或任何可能获准上市的产品的商业化，并且我们可能被迫停止运营。此外，试图获得额外的融资可能会转移我们管理层从日常活动中抽出时间和精力，并损害我们的候选产品开发工作。
筹集额外资金可能会稀释我们的股东，限制我们的运营或要求我们放弃对技术或产品候选人的权利。
在此之前，如果有的话，随着我们从产品销售中获得可观的收入，我们预计将通过出售股权、债务融资、营销和分销安排与合作、战略联盟和许可安排或其他来源为我们的运营提供资金。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。此外，即使我们认为我们有足够的资金来执行当前或未来的运营计划，我们也可能出于有利的市场条件或战略考虑寻求额外的资金。
如果我们通过未来出售股权或可转换债务证券（包括根据销售协议出售普通股）筹集额外资金，则每位股东的所有权权益将被摊薄，这些证券的条款可能包括清算或其他对他们作为普通股股东的权利产生不利影响的优惠。此外，债务融资和优先股融资（如果有）可能涉及包括契约在内的协议，这些协议限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红。如果我们通过债务融资筹集更多资金，我们可能会受到契约的约束，限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红，并且我们可能需要将任何运营现金流的很大一部分用于支付此类债务的本金和利息。与债务较少或偿债选择更好的竞争对手相比，未来的任何债务，加上我们的其他财务义务，都可能增加我们对总体经济、行业和市场状况不利变化的脆弱性，限制我们规划或应对业务和行业变化的灵活性，并构成竞争劣势。如果我们通过合作、战略联盟或与第三方的营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能会被要求放弃对我们的技术、知识产权、未来收入来源或候选产品的宝贵权利，或者以可能不利于我们的条款授予许可。如果我们
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无法在需要时筹集额外资金，我们可能会被要求延迟、限制、减少或终止候选产品的开发或未来的商业化工作。
我们的运营历史有限，没有将药品商业化的历史，这可能使我们难以评估未来可行性的前景。
Rallybio 成立于 2018 年 1 月，迄今为止，我们的业务仅限于为公司提供资金和人员，确定、评估和收购或许可候选产品和技术，对 RLYB211、RLYB212 和 RLYB116 进行临床前研究和临床试验，对 RLYB211、RLYB212、RLYB116、RLYB114 和进行临床前研究，以及开发一系列其他临床前和研究项目。RLYB331我们尚未证明有能力成功完成大规模的关键临床试验，获得上市许可，制造商业规模的产品，或安排第三方代表我们这样做，或者开展成功产品商业化所必需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的运营历史或成功开发、获得上市批准和商业化药品的历史，对我们未来成功或可行性的预测可能不如预期的那么准确。
此外，作为一家运营历史有限的企业，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂性、延误以及其他已知和未知的挑战。我们最终将需要从一家以研发为重点的公司过渡到一家能够支持商业活动的公司。我们可能无法成功完成这样的过渡，因此，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的季度和年度财务业绩可能会波动，这使我们的业绩难以预测，并可能导致我们的业绩低于预期。
过去，我们的财务状况和经营业绩各不相同，并且由于各种因素，未来将继续逐季波动和逐年波动，其中许多因素是我们无法控制的。可能导致这些波动的与我们的业务相关的因素包括以下因素，以及本10-Q表季度报告中其他地方描述的其他因素：
▪与我们的候选产品或研究渠道的持续开发相关的支出水平的变化；
▪在将现有或未来的候选产品推向临床或临床试验方面出现延误或失败；
▪开发、制造和商业化我们的候选产品的可行性；
▪我们与战略合作伙伴的关系以及任何相关的排他性条款；
▪我们执行任何其他合作、许可或类似安排，以及我们在现有或未来安排下可能支付或收取款项的时间，或终止或修改任何此类现有或未来安排；
▪在可预见的将来，我们的业务处于净亏损状态；
▪如果需要，我们自己或与合作者一起开发伴随诊断并获得上市批准的能力；
▪我们持续生产候选产品的能力，包括足够数量的临床或商业用途；
▪我们对关键管理人员和其他人员的依赖以及吸引和留住他们的需求；
▪与专利或其他所有权、诉讼事宜以及我们为候选产品获得和维持专利保护的能力有关的发展或争议；
▪我们或竞争对手的战略决策，例如收购、资产剥离、分拆、合资企业、战略投资或业务战略变更；
▪如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，此类批准的条款和市场接受度以及对此类候选产品的需求；
▪业务中断，例如停电、罢工、内乱、战争、恐怖主义行为或自然灾害；
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▪我们的竞争对手和潜在竞争对手在开发和商业化竞争技术或产品、为关键知识产权获得资金或获得权利方面可能具有的潜在优势；
▪影响我们的候选产品或竞争对手产品的监管动态；以及
▪我们使用净营业亏损（“NOL”）和所得税抵免结转额抵消所得税的能力。
由于这些因素和其他因素，不应将我们之前任何季度或年度的业绩作为我们未来经营业绩的指标，对我们的经营业绩进行逐期比较可能无法有意义地表明我们未来的业绩。在任何特定的季度或季度，我们的经营业绩都可能低于证券分析师或投资者的预期，这可能导致我们的股价下跌。
我们使用净营业亏损和所得税抵免结转额抵消未来的所得税负债的能力可能会受到某些限制。
在我们的历史中，我们经历了大量的亏损。如果我们继续产生应纳税损失，则未使用的损失将结转并可用于抵消未来的应纳税所得额（如果有），直到此类未使用的损失到期。在 2017 年 12 月 31 日之后的应纳税年度内产生的 NOL 不会过期。在2017年12月31日之后的应纳税年度中产生的联邦NOL通常不能结转到之前的应纳税年度，除非根据《冠状病毒援助、救济和经济安全法》（“CARES法案”），在2017年12月31日之后和2021年1月1日之前的应纳税年度中产生的联邦NOL可以结转到发生损失的应纳税年度之前的五个应纳税年度中的每一个年度。此外，在2017年12月31日之后的应纳税年度中产生的NOL的扣除额通常仅限于当年应纳税收入的80％，但是，根据CARES法案，对于2021年1月1日之前开始的应纳税年度，在2017年12月31日之后的应纳税年度中产生的联邦NOL的可扣除性并不那么有限。我们还有大量的联邦和州研究与开发以及其他税收抵免结转额。这些税收抵免结转可能会过期，未使用，无法抵消未来的所得税负债。此外，总体而言，根据经修订的1986年《美国国税法》（“《税法》”）第382和383条，经过 “所有权变更” 的公司使用变更前的净资产和税收抵免结转抵消未来的应纳税所得额的能力受到限制。出于这些目的，所有权变更通常发生在拥有公司至少5％股票的一个或多个股东或一组股东的总股票所有权使其所有权比规定测试期内的最低所有权百分比增加50个百分点以上。由于先前的所有权变更，我们的某些历史NOL的使用能力可能会受到年度限制。此外，由于我们股票的未来交易，我们未来可能会经历此类所有权变动，其中一些交易可能超出了我们的控制范围。如果我们进行所有权变更，我们使用净资产和所得税抵免结转额的能力可能会受到进一步限制。出于这些原因，即使我们实现了盈利，我们也可能无法使用NOL或税收抵免结转额的很大一部分。
与发现、开发、临床测试、制造和监管批准相关的风险
我们在很大程度上依赖处于早期临床开发阶段的 RLYB212 和 RLYB116 的成功。如果我们无法开发、获得监管部门批准或成功实现候选产品的商业化，或者如果我们在开发过程中遇到重大延误，我们的业务将受到重大损害。
我们的主要项目处于临床开发的早期阶段，我们目前没有任何可以产生收入或任何其他收入来源的商业产品。迄今为止，我们已将很大一部分精力和财政资源用于开发 RLYB212，以防止 FNAIT 和 RLYB116 的开发。我们未来的成功在很大程度上取决于我们成功完成候选产品的临床前和临床开发、获得监管部门批准并成功将其商业化的能力，而这可能永远不会发生。我们目前没有获准商业销售的产品，也可能永远无法开发出可销售的产品。
此外，我们还获得了 RLYB212 的两个 CTA 的批准。2023 年第一季度，我们宣布了 RLYB212 的 1b 期研究的概念验证，我们预计将在 2024 年下半年启动 RLYB212 的 2 期剂量确认研究。我们的 RLYB212 临床试验进展是否有任何延迟
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可能会影响我们的产品开发时间表，导致成本增加，影响我们根据计划获得 RLYB212 上市批准的能力，并延迟商业化。
在获得监管部门批准以商业销售我们的候选产品之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前研究和临床试验，证明用于每种靶向适应症的研究候选产品的安全性和有效性。在临床前研究和临床试验过程中，失败可能随时发生，而且，由于我们的候选产品处于开发的早期阶段，失败的风险很高，我们可能永远无法成功开发出适销对路的产品。
我们创造产品收入的能力将在很大程度上取决于候选产品的成功开发和最终商业化，而这可能永远不会发生。正在进行和将来对我们的候选产品进行的临床前研究和临床试验可能显示出足够的安全性或有效性，也可能没有足够的质量来获得或维持监管部门的批准。无法保证我们的任何候选产品，即使获得批准，也会被证明是商业上可行的疗法。
RLYB212 和 RLYB116 专为皮下自我给药而设计。RLYB212 和 RLYB116 的配方或物理特性最终可能被确定为不足以支持这种给药途径。如果皮下给药不可行，那么我们可能需要确定额外的配方或给药途径，这可能会延迟临床试验或商业化的启动，并导致大量额外的成本。此外，可能需要替代配方和给药途径来区分我们的候选产品与竞争对手和/或确保获得支持成功商业化的渠道。
我们可能开发的候选产品的商业化将需要额外的临床前和临床开发；包括FDA和EMA在内的多个司法管辖区的监管和上市许可；获得生产供应、能力和专业知识；建立商业组织；以及开展大量的营销工作。我们最先进的候选产品和其他候选产品的成功将取决于多个因素，包括：
▪成功及时地启动临床前研究，成功而及时地启动、注册和完成我们的临床试验，其结果支持我们在预计的时间范围内在目标人群中发现候选产品的安全性和有效性以及可接受的风险收益状况；
▪监管部门授权根据IND或CTA进行试验，以便我们可以开始对候选产品进行计划或未来的临床试验；
▪我们有足够的财务和其他资源来完成必要的临床前研究和临床试验；
▪我们的候选产品以及包括伴随诊断在内的体外诊断设备（如果需要）获得相关监管机构的监管批准；
▪我们能够成功使用某些输送系统，例如预充式注射器（“PFS”）、笔式注射器和/或自动注射器，用于我们的某些候选产品，并获得监管部门对任何此类药物/设备组合产品的批准；
▪满足监管要求（包括FDA、EMA和其他类似的外国监管机构制定的任何上市后承诺）的结果、时机和成本；
▪与第三方制造商就临床供应和商业制造建立商业上可行的安排；
▪为我们的候选产品获得和维护专利和商业秘密保护以及监管独家经营权；
▪如果获得批准，则建立销售、营销和分销能力，无论是单独还是通过合作，以支持我们的候选产品的商业化；
▪在获得患者、医学界和第三方付款人的批准后，接受候选产品；
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▪有效区分已批准和/或用于与我们的候选产品相同适应症的其他疗法，特别是 RLYB116，并与之竞争；
▪为任何获得监管部门批准的候选产品制定适当的价格，以反映候选产品在批准的适应症中所提供的价值；
▪获得和维持第三方保险和报销；
▪执行和捍卫知识产权和索赔；以及
▪获得批准后，保持候选产品的可接受的安全性。
如果我们不能及时或根本实现其中一个或多个因素，我们可能会遇到严重的延迟或无法成功实现候选产品的商业化，这将对我们的业务造成重大损害。由于临床开发和监管批准程序不确定且耗时，我们可能无法成功开发任何候选产品，并可能选择停止开发任何候选产品。如果我们停止开发候选产品，我们将无法从该候选产品那里获得预期的收入，我们对该候选产品的投资也可能不会获得任何回报。如果候选产品不能被证明对靶向适应症安全有效，我们可能会出于临床原因停用该产品。在临床开发过程中，如果候选产品无法在患者受益所需的耐受剂量下达到必要的疗效，我们领域的公司通常需要停止开发候选产品。此外，我们目前可能不知道有关候选产品的安全性、有效性和风险与益处的重要事实。任何意想不到的安全事件或我们未能在临床试验中生成足够的数据来证明疗效，都可能导致候选产品的临床开发失败。此外，即使该候选产品符合其安全性和有效性终点，我们也可能出于各种原因停止其开发，例如竞争环境或护理标准的变化以及资源的优先顺序。
美国和其他国家的 COVID-19 疫情已经导致并可能进一步导致我们的临床前研究、临床试验、制造和其他业务运营中断，这可能会对我们的业务和普通股的市场价格产生不利影响。
全球 COVID-19 疫情继续影响全球经济活动，尤其是美国的经济活动，并构成我们或我们的员工、承包商、供应商或其他合作伙伴可能被无限期阻止或延迟开展业务活动的风险，包括由于政府当局可能要求或强制采取的停工、隔离和其他公共卫生措施。COVID-19 的持续流行以及受影响国家政府采取的措施可能会扰乱供应链，也可能扰乱我们用于临床前测试或临床试验的候选产品的药物成分和成品的制造或运输，导致医疗保健资源从临床前和临床试验事务转移到专注于疫情问题上，以中断试验场所启动和监测等关键试验活动的方式限制旅行，延迟向监管机构提交监管申报受影响地区的机构或对我们获得监管部门批准的能力或时机产生不利影响。这些行动过去、将来都会对我们的临床前研究、临床试验、制造和其他业务运营产生负面影响，包括：
▪临床前研究和临床试验：COVID-19 的持续影响可能会导致我们的一些临床前研究和临床试验延迟和中断，其中可能包括由于医疗保健提供者对 COVID-19 的反应而导致入组放缓，以及为参加试验的患者收集数据变得更加困难或间歇性地进行。此外，一些参与者和临床研究人员可能无法或不愿遵守临床试验协议。我们于 2021 年 9 月启动了一项针对 FNAIT 的全球自然史研究，该研究要求筛查大量潜在参与者，并进行 RLYB212 和 RLYB116 的临床试验，而由于 COVID-19，我们的筛查可能会延迟。我们的临床前研究或临床试验的重大延迟或中断可能会对我们及时启动研究、成功进行研究、生成科学可靠的临床数据、获得监管部门批准或将候选产品商业化的能力产生不利影响。
▪制造和供应：迄今为止，COVID-19 对我们的制造和供应链造成的干扰有限，这并未对我们的业务产生重大不利影响，但是重大或长期的中断可能会对我们的业务、运营或财务业绩产生重大影响。即使我们的制造业务不是
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其他业务（例如航运和物流公司）因疫情而受到重大干扰，可能会影响我们的临床前研究和临床试验候选产品的可用性。
▪操作： 根据州和地方政府当局为保护员工、他们的家庭和社区的健康而发出的指示，为了应对 COVID-19，我们对运营进行了几项调整。这种应对措施包括在办公室外进行办公室工作。我们越来越依赖在家办公的人员可能会对生产力产生负面影响，或者干扰、延迟或以其他方式对我们的业务产生不利影响。此外，远程工作可能会增加我们的网络安全风险。政府当局可能会实施进一步的限制，包括强制关闭企业，这可能会对我们的运营产生负面影响。
▪股票价格：COVID-19 疫情对我们股价影响的程度和持续时间尚不确定。COVID-19 疫情可能导致我们的股价更加波动，我们筹集资金的能力可能会受到损害。
如果全球健康问题使FDA或其他监管机构无法进行定期检查、审查或其他监管活动，则可能会严重影响FDA及时审查和处理我们的监管申报的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
我们将继续监测 COVID-19 疫情对我们的业务和财务报表的潜在影响。迄今为止，我们的资产账面价值尚未因疫情而蒙受减值损失，我们不知道有任何具体的相关事件或情况需要我们修改财务报表中反映的估计。
我们无法确定 COVID-19 疫情将对我们的业务和前景产生什么总体影响。COVID-19 疫情将在多大程度上直接或间接影响我们的业务、经营业绩、财务状况和流动性，包括计划和未来的临床试验以及研发成本，将取决于高度不确定的未来发展。
我们在寻找其他候选产品方面可能无法成功。由于我们的资源和资本渠道有限，我们必须优先开发某些候选产品，这些候选产品的选择可能会被证明是错误的，会对我们的业务产生不利影响。
我们战略的一个重要组成部分是通过合作、收购或许可其他针对经过验证的生物学的候选产品来扩大我们的产品线。我们还寻求通过与Exscientia的合资企业以及与Abcellera的战略联盟来寻找和开发候选产品。如果我们未能确定其他潜在的候选产品，或者未能合作、收购或许可其他候选产品，我们的业务可能会受到重大损害。
开发更多候选产品的研究计划无论最终是否成功，都需要大量的技术、财务和人力资源。我们的努力最初可能在确定潜在适应症或候选产品方面显示出希望，但由于多种原因未能取得临床开发成果，包括：
▪所使用的研究方法可能无法成功识别潜在适应症或候选产品；
▪经过进一步研究，潜在的候选产品可能被证明具有有害或意想不到的不良反应或其他特征，表明它们不太可能是有效的药物；或
▪为候选产品寻找更多治疗机会或通过研究计划开发合适的潜在候选产品可能需要比我们拥有的更多的人力和财力资源，从而限制了我们开发、多样化和扩大产品组合的能力。
由于我们的财务和人力资源有限，我们打算首先将重点放在研究项目和候选产品上，以满足有限的适应症。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品的机会，或者寻找可能具有更大商业潜力或更大成功可能性的其他迹象。我们的资源分配决定可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。
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因此，无法保证我们能够为候选产品找到额外的治疗机会，也无法保证通过内部研究计划开发合适的潜在候选产品，这可能会对我们的未来增长和前景产生重大不利影响。
临床前研究和临床试验昂贵、耗时且难以设计和实施，并且涉及不确定的结果。我们进入临床试验的任何候选产品都可能无法在以后的临床试验中取得良好的结果（如果有），也可能无法获得上市批准。在完成候选产品的开发和商业化方面，我们可能会产生额外的成本或遇到延迟，或者最终无法完成这些产品的开发和商业化。
在获得FDA、EMA或其他类似监管机构的上市批准以销售我们的候选产品之前，我们必须完成临床前研究和广泛的临床试验，以证明候选产品的安全性和有效性。要启动任何未来候选产品的临床试验，我们必须将临床前研究的结果连同其他信息，包括有关CMC和我们提议的临床试验方案的信息，作为IND或类似监管文件的一部分，提交给FDA、EMA或其他适用监管机构，然后我们才能进行临床开发。如果监管机构要求我们完成额外的临床前研究，或者我们被要求满足其他监管机构的要求，例如就我们的FNAIT预防计划的器械监管路径达成一致，我们的临床试验可能会被推迟或阻止。即使在我们收到并采纳了这些监管机构的指导后，FDA、EMA或其他监管机构仍可能（i）不同意我们已经满足了开始临床试验的要求，（ii）改变他们对数据、试验设计或所选临床终点的可接受性的立场，这可能需要我们完成额外的临床前研究或临床试验，或者（iii）对批准提出比我们目前预期更严格的要求。
我们可能会延迟启动和完成我们打算进行的任何临床试验，而且我们不知道计划中的临床前研究或临床试验是否会按时开始、需要重新设计、按时招收足够数量的患者，或者按时完成，或者根本不会。我们可能会遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻碍我们完成当前的临床试验或启动和完成新试验，其中任何一种都可能延迟或阻止我们获得上市批准或将候选产品商业化。这些事件包括但不限于：
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构要求我们在允许我们开始试验之前提交更多数据或施加其他要求；
▪监管机构延迟获得或拒绝许可继续进行我们计划的临床试验或我们可能启动的任何其他临床试验，或暂停临床试验；
▪我们的非临床试验或临床试验的阴性结果；
▪识别、招募和保留足够数量的合适患者和临床试验场所以参与临床试验所涉及的挑战、延误和成本；
▪在与潜在的CRO和临床试验场所就可接受的条款达成协议方面出现延迟，这些协议的条款可能会经过广泛谈判，并且在不同的CRO和试验场所之间可能会有很大差异；
▪在美国境内的每个地点延迟获得机构审查委员会（“IRB”）的批准，或在美国以外的场所延迟获得独立道德委员会（“IEC”）的批准；
▪数据分析的延误或问题，或需要额外的分析或数据或需要招收更多患者；
▪我们、我们的CRO、试验场所或研究人员未能遵守临床试验、监管、法律或合同要求，也未能按照美国食品药品管理局的良好临床实践（“GCP”）要求和试验方案进行试验；
▪进行临床试验所需的候选产品或其他材料的数量或质量不足，例如，由于在确定和实施用于临床试验或大批量生产的材料的制造过程方面出现延迟，或者在制造足够供应的成品时出现其他延误或问题；
▪体外诊断设备（包括伴随诊断测试（如果需要）的设计和准备工作存在问题，以及我们或我们的合作者无法开发任何设备
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RLYB212 或任何其他候选产品所需的实验室诊断测试或伴随诊断；
▪缺乏足够的资金来继续进行临床试验，包括由于意外费用或临床试验成本增加所致；
▪严重不良事件的发生，包括意想不到的严重不良事件，这些事件与候选产品或我们自己或竞争疗法的非临床或临床测试报告有关，这些事件引起了安全性或疗效问题，或者延迟或未能解决试验过程中出现的患者安全问题；
▪监管要求和指导方针的变化，要求更改计划或正在进行的临床前和临床研究，或进行更多研究；以及
▪难以招聘和留住具有所需专业水平的员工、顾问或承包商。
此外，如果我们、正在进行此类试验的机构的IRB或IEC、FDA、EMA或其他监管机构暂停或终止临床试验，或者数据和安全监测委员会（“DSMB”）建议终止此类试验，我们可能会遇到延误。此类机构可能会出于多种因素实施暂停或终止临床试验或建议更改临床试验，包括未能按照监管要求或我们的临床方案进行临床试验、发现安全问题或不良副作用、未能证明使用药物有益、政府法规变更或行政行动。
此外，我们依赖并将依赖CRO和临床试验场所来确保正确和及时地进行临床试验，尽管我们与他们的承诺活动有协议，但我们对他们的实际绩效的影响有限，如标题为 “——与我们对第三方的依赖相关的风险” 一节所述。
我们的主要候选产品 RLYB212 和 RLYB116 仍处于临床开发初期，需要成功完成一项或多项注册临床试验，然后我们才能准备提交生物制剂许可申请（“BLA”）以获得美国食品药品管理局的监管批准。我们无法确定地预测我们是否或何时会完成 RLYB212 或 RLYB116 的开发，提交 BLA 以供监管部门批准，也无法确定任何这样的 BLA 是否会获得 FDA 的批准。
我们临床试验的主要研究人员可以不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向美国食品药品管理局报告其中一些关系。美国食品药品管理局可能会得出结论，我们与首席研究人员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对临床试验的解释。因此，美国食品和药物管理局可能会质疑适用的临床试验场所生成的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到损害。这可能导致美国食品药品管理局延迟批准或拒绝我们的上市申请，并最终可能导致我们的候选产品的上市批准被拒绝。
如果我们在完成或终止候选产品的任何临床试验方面遇到延迟，则候选产品的商业前景将受到损害，我们从这些候选产品中获得产品收入的能力将受到延迟或阻碍。此外，任何延迟完成临床试验都会增加我们的成本，减缓我们的候选产品的开发和批准过程，并危及我们开始销售产品和创收的能力。此外，导致或导致临床试验终止或暂停或延迟开始或完成的许多因素最终也可能导致监管部门拒绝批准我们的候选产品。因此，我们的临床试验出现的任何延误都可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的专有权利的任何期限，而我们的竞争对手可能能够先于我们将产品推向市场，而我们的候选产品的商业可行性可能会大大降低。这些情况中的任何一种都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
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在临床试验中招收和留住患者是一个昂贵而耗时的过程，由于我们无法控制的多种因素，包括我们对罕见疾病的关注，可能会变得更加困难或变得不可能。
识别和认证患者以参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。除其他外，能否根据临床试验的方案及时完成临床试验取决于我们招募符合条件的患者参与测试候选产品的速度，以及我们招募足够数量的患者在研究结束之前继续参与研究的能力。临床试验招募延迟通常会导致成本增加、产品开发延迟、技术有效性测试延迟、延迟获得监管部门批准或终止临床试验。我们可能无法招收足够数量的患者来完成我们的任何临床试验，包括我们的FNAIT计划的自然史研究，即使入组，我们也可能无法留住足够数量的患者来完成我们的任何试验。
临床试验的患者入组和保留率取决于许多因素，包括：
▪临床试验的设计，包括协议中规定的患者资格标准；
▪分析试验主要终点所需的患者群体的规模和性质；
▪与候选产品有关的现有安全性和有效性数据；
▪患者与临床部位的距离；
▪我们招募具有适当能力和经验的临床试验研究人员的能力；
▪临床医生和患者对正在研究的候选产品与其他可用疗法（包括可能获准用于我们正在研究的适应症的任何新药或医疗器械）相比的潜在优势的看法；
▪其他公司或机构正在进行的竞争性临床试验，特别是针对 RLYB116 的临床试验；
▪我们获得和维持患者同意的能力；
▪参加临床试验的患者在完成试验之前退出试验的风险；以及
▪我们可能无法控制的其他因素，例如可能限制患者、主要研究者或工作人员或临床研究机构可用性的 COVID-19 疫情。
此外，我们可能难以识别和招募患者参加我们计划的临床试验，因为我们计划评估当前候选产品的条件是罕见疾病，而且我们预计可供临床试验的患者库将有限。此外，由于对其中许多疾病的筛查并未被广泛采用，并且由于不进行筛查可能很难诊断出这些疾病，因此我们可能很难找到有资格参与我们的研究或试验的患者。例如，RLYB212 临床试验的参与者具有罕见的 Hpa-1b/b 基因型，我们可能难以识别这些临床试验的参与者。此外，我们的 RLYB116 临床试验将与其他候选产品的临床试验竞争，这些候选产品目前正在 PNH 和 GmG 的临床试验中进行测试，这种竞争将减少我们可用的患者数量和类型，因为一些可能选择报名参加我们试验的患者可能会选择报名参加我们的竞争对手正在进行的试验。此外，我们在任何候选产品的临床试验中可能报告的任何负面结果都可能使招募和留住患者参与相同或相似候选产品的其他临床试验变得困难或不可能。
在美国以外，我们成功启动、注册和完成临床试验的能力还会面临许多其他风险，包括：
▪难以与CRO和医生建立或管理关系；
▪进行临床试验的不同标准；
▪我们无法找到合格的当地顾问、医生和合作伙伴；以及
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▪遵守各种外国法律、医疗标准和监管要求的潜在负担，包括对药品和生物技术产品及治疗的监管。
如果我们无法招收足够数量的符合条件的患者参与临床试验，我们可能无法启动或继续FDA、EMA或其他监管机构要求的临床试验。如果我们难以招收足够数量的患者来按计划进行临床试验，我们可能需要延迟、限制或终止正在进行或计划中的临床试验。计划的患者入组或留用延迟或失败可能会导致成本增加或项目延迟，这可能会对我们开发候选产品的能力产生不利影响，或者可能使进一步的开发变得不可能。
我们可能不时宣布或公布的临床前研究、临床试验或分析的结果可能不代表以后的试验中获得的结果，我们可能发布的任何中期结果都可能与最终结果不同。
临床前研究、临床试验或对此类试验结果的分析结果可能无法预测后来的临床试验的结果。尽管在临床前研究和先前的临床试验中取得了进展，或者根据对早期试验数据的分析显示出令人鼓舞的结果，但后期临床试验中的候选产品可能无法显示出所需的安全性和有效性特征。后期临床试验可能包括更多的患者，并且可能在其他方面与早期临床试验存在显著差异，包括纳入和排除标准、患者群体、疗效终点、给药方案和统计设计的变化。我们针对 RLYB212 的 1b 期临床试验是单盲的，因此很难预测血小板清除的速度将如何防止患有 FNAIT 风险较高的孕妇进行同种免疫接种，也很难预测我们在此类试验中观察到和可能观察到的结果是否会在更大、更先进的临床试验中重复。尽管早些时候取得了令人鼓舞的结果，但由于缺乏疗效或不良安全性，生物制药行业的许多公司在后期临床试验中遭受了重大挫折。此外，在事先设定的终点或监管机构可能认为不充分的后续临床试验中，基于临床结果分析的有前瞻性数据得出的结论，例如对结果的前瞻性和事后分析，可能会被证明是不正确的。来自我们 RLYB212 的 1b 期临床试验的数据表明，我们提议的行动机制已得到概念验证，但是，即使我们按计划完成后来的临床试验，我们也无法确定其结果是否足以支持足以获得监管部门批准的安全性和有效性要求，因此，我们的临床开发计划可能会受到重大损害。
此外，随着更多患者数据的可用或进行更多分析，我们宣布或发布的临床试验的中期、“顶线” 和初步数据可能会发生变化。在此类临床试验中获得的数据需要经过额外的审计和验证程序，按照此类程序，此类临时数据可能与最终数据存在重大差异。
我们开发或管理的任何候选产品都可能导致严重的不良事件或不良副作用，这可能会停止其临床开发，延迟或阻止上市批准，或如果获得批准，则要求将其退出市场，发布安全警告或以其他方式限制其销售。
我们开发的任何候选产品引起的不良事件或不良副作用可能导致我们或监管机构或IRB、IEC或DSMB（如果适用）中断、延迟或停止临床试验，如果我们寻求任何此类候选产品的批准，可能会导致标签更加严格、FDA实施风险评估和缓解策略（“REMS”）计划或延迟或拒绝FDA EMA的监管批准，或其他类似的外国监管机构。此外，与我们的候选产品相关的管理过程或相关程序也可能导致不良副作用。即使我们确定严重的不良事件与研究治疗无关，此类事件也可能影响患者招募或入组患者完成试验的能力。我们进行的任何临床试验的结果都可能显示副作用的严重程度和发生率很高且不可接受。例如，补体抑制剂在设计上具有免疫抑制作用，在某些情况下，可以用于健康状况严重受损的患者。因此，给药 RLYB116 可能会使患者更容易受到感染。RLYB116 患者的长期给药可能导致免疫反应，从而导致不良反应或损害活性和/或疗效。患者可能会对药物产生过敏反应和/或产生针对 RLYB116 的抗体，或者可能需要使用脑膜炎球菌疫苗和预防性抗生素进行免疫接种。导致不良反应或损害 RLYB116 活性的免疫反应可能会导致我们的发展计划的延迟或终止。
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一些最初在早期试验中显示出治疗前景的潜在疗法后来被发现会产生副作用，阻碍其进一步发展。此外，副作用可能会影响患者招募或入组患者完成试验或导致潜在的临床试验或产品责任索赔的能力。临床试验人员在识别或管理候选产品的潜在副作用方面培训不足或失败可能会导致患者受伤或死亡。此外，临床试验本质上使用潜在患者群体的样本。由于受试者数量有限，暴露时间有限，只有当接触该药物的患者数量明显增加时，我们的候选产品或竞争对手的候选产品的罕见和严重副作用才会被发现。
如果我们或其他人后来发现我们在产品获得批准后开发的任何候选产品所引起的不良副作用，则可能会产生一些负面后果，这可能会对我们的业务造成重大损害，包括：
▪监管机构可以暂停或撤回对此类候选产品的批准；
▪监管机构可能要求在标签上附加警告，限制此类候选产品的批准使用，或以其他方式限制分销或营销，例如要求采用REMS计划；
▪我们可能需要进行额外的临床试验；
▪我们可能会被起诉并对患者造成的伤害承担责任；以及
▪我们的声誉可能会受到影响。
根据临床前研究或早期临床试验，我们无法预测我们的候选产品是否会对人体造成毒性，从而阻止或导致监管部门撤销批准。即使副作用不妨碍药物获得或维持上市许可，但由于与其他疗法相比，该获批产品的耐受性，不良副作用也可能抑制市场对获批产品的接受。如果获得批准，这些事件中的任何一个都可能阻止我们获得或维持市场对候选产品的接受度，并可能严重损害我们的业务、经营业绩和前景。
FDA、EMA和类似的外国监管机构（包括英国药品和保健产品监管局）的监管批准程序漫长、耗时且本质上不可预测，如果我们最终无法获得对 RLYB212、RLYB116 或任何其他候选产品的监管批准，我们的业务将受到严重损害。
在美国，在我们获得美国食品药品管理局对BLA或新药申请（“NDA”）的批准之前，我们不得销售候选产品。获得 BLA 和 NDA 批准的过程非常昂贵，通常需要很多年，并且可能因所涉产品的类型、复杂性和新颖性而有很大差异。批准政策或法规可能会发生变化，FDA和其他监管机构在批准过程中拥有很大的自由裁量权，包括出于多种原因延迟、限制或拒绝批准候选产品的能力。此外，FDA可能要求将批准后的临床试验或研究作为批准的条件，这也可能很昂贵。FDA对有限适应症的批准或带有所需警告语言（例如盒装警告）的批准，可能会严重影响我们成功推销候选产品的能力。美国食品和药物管理局还可能要求采用要求处方者培训、上市后登记或以其他方式限制这些产品的销售和分销的REMS。美国食品药品管理局可能会告知我们，需要经批准的设备，包括伴随诊断设备，才能获得 RLYB212 的上市许可。伴随诊断作为医疗器械受到监管，必须单独获得美国食品药品管理局的批准才能上市。我们的某些候选产品将依赖输送系统，例如PFS、笔式注射器和/或自动注射器，最终可能会作为药物/设备组合产品受到监管。尽管美国食品药品管理局和类似的外国监管机构已经建立了组合产品的审查和批准制度，但由于监管时机限制以及产品开发和批准过程中的不确定性，我们的候选产品的开发和商业化可能会出现延迟。尽管在候选产品的临床开发上投入了时间和费用，但如果需要，我们的候选产品或伴随诊断也无法保证获得监管部门的批准。假设临床开发成功，我们打算在美国以外的国家（包括欧洲）寻求产品批准。因此，我们将受到EMA以及这些国家的其他监管机构的监管。
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在大量正在开发的药物中，只有一小部分成功完成监管审批程序并实现商业化。漫长的批准过程以及未来临床试验结果的不可预测性，可能导致我们无法获得监管部门的批准来销售我们的候选产品，我们可能被迫放弃候选产品的开发工作，这将严重损害我们的业务、运营业绩和前景。
获得FDA、EMA和其他类似的外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，但通常在临床试验开始后需要很多年，并且取决于许多因素。此外，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会在候选产品的临床开发过程中发生变化，并且可能因司法管辖区而异。我们尚未获得任何候选产品的监管批准，任何候选产品都可能永远无法获得监管部门的批准。
在美国或国外获得将候选产品商业化的批准之前，我们必须向FDA、EMA或其他类似的外国监管机构证明此类候选产品对于其预期用途是安全有效的。从临床前研究和临床试验中获得的数据容易受到不同的解释，监管机构可能不会像我们那样积极地解释我们的数据，这可能会进一步延迟、限制或阻碍开发工作、临床试验或上市批准。即使我们认为候选产品的临床前或临床数据足以支持批准，这些数据也可能不足以支持FDA、EMA和其他类似监管机构的批准。
例如，我们提议使用来自 FNAIT 自然历史同种免疫研究的真实数据来支持我们针对 RLYB212 的开发计划和相关监管申报。具体而言，自然史研究数据将帮助我们评估不同种族和族裔特征的女性中FNAIT风险较高的女性发生频率，以及这些女性中HPA-1a同种异体免疫的发生率。我们为支持上市批准申请而可能提交的自然史研究和其他现实世界证据可能未被FDA、EMA或其他类似的外国监管机构接受。
FDA、EMA 或其他类似的外国监管机构可以出于多种原因推迟、限制或拒绝批准 RLYB212、RLYB116 或我们开发的任何其他候选产品，或者要求我们进行额外的临床前或临床测试或放弃计划，包括但不限于：
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能不同意我们的临床试验的设计或实施；
▪我们可能无法令FDA、EMA或其他类似的外国监管机构满意地证明我们的候选产品对于其拟议适应症是安全有效的；
▪我们的临床试验参与者或使用与我们的候选产品相似的药物或在我们的候选产品中含有活性成分的其他产品的个人所经历的严重和意想不到的药物相关副作用；
▪我们的临床试验的阴性或模糊结果，或可能不符合FDA、EMA或其他类似外国监管机构批准的统计意义水平的结果；
▪临床试验中研究的人群可能不够广泛或具有代表性，不足以确保我们寻求批准的全部人群的安全性和有效性；
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能不接受在临床机构或护理标准可能与美国或适用的外国司法管辖区不同的国家进行的试验的临床数据；
▪我们可能无法证明我们的候选产品的临床和其他益处大于其安全风险；
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释；
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▪从我们的候选产品的临床试验中收集的数据可能无法被接受或不足以支持提交BLA或NDA或在美国或其他地方获得监管部门的批准，我们可能会被要求进行额外的临床试验；
▪FDA 或适用的外国监管机构对我们候选产品的配方、标签和/或规格存在分歧；
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能会要求我们获得伴随诊断测试的许可或批准；
▪我们的候选产品可能需要更多时间才能获得监管部门的批准，因为它们是组合产品；
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能无法批准我们与之签订临床和商业供应合同的第三方制造商的制造流程或设施存在缺陷；以及
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，从而使我们的临床数据不足以获得批准。
我们从未获得过候选产品的上市许可。FDA可能拒绝接受我们为候选产品提交的任何BLA或NDA进行实质性审查，也可能在审查我们的数据后得出结论，认为我们的申请不足以获得候选产品的上市批准。如果 FDA 不接受或批准我们的候选产品的 BLA 或 NDA，则可能需要我们进行额外的临床、临床前或生产验证研究并提交这些数据，然后才能重新考虑我们的申请。根据这些研究或美国食品药品管理局要求的任何其他研究的范围，我们提交的任何 BLA 或 NDA 的批准可能会被推迟或阻止，或者可能需要我们花费比可用资源更多的资源。此外，如果进行并完成了额外的研究，FDA也可能认为不足以批准我们的BLA或NDA。任何延迟获得或无法获得上市许可都会使我们无法将候选产品商业化、创造收入以及实现和维持盈利能力。
我们的候选产品针对罕见疾病和疾病，如果获得批准，RLYB212、RLYB116 或任何其他候选产品的市场机会可能小于我们的预期。因此，我们的商业机会可能有限，而且由于我们的候选产品的目标人群是罕见病，因此我们必须能够成功识别患者并占据可观的市场份额，才能实现盈利和增长。
我们的候选产品针对罕见疾病和病症。我们正在开发 RLYB212，用于潜在的预防 FNAIT，根据母亲中存在 HLA DRB3* 01:01 阳性和 Hpa-1a 阴性抗体以及胎儿中HPA-1a阳性的情况，我们估计，在美国、加拿大、英国（“英国”）、其他主要欧洲国家和澳大利亚，每年有超过22,000例孕妇面临FNAIT的高风险。关于 RLYB116，我们估计美国大约有 4,700 名 PNH 患者和多达 60,000 名 GmG 患者。我们对符合条件的患者人数的预测是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、人口统计和市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的消息来源可能显示，合格患者的估计人数发生了变化，患者人数可能低于预期。此外，我们当前项目或未来候选产品的潜在可解决患者群体可能受到限制，也可能不适合使用我们的候选产品进行治疗，新患者可能变得越来越难以识别或获得治疗。例如，即使我们获得了 FDA 对 RLYB212 或 RLYB116 的批准，该药物仍可能被批准用于比我们目前预期的更为有限的目标人群。此外，即使我们在任何候选产品中获得了可观的市场份额，如果获得批准，我们候选产品的潜在目标人群也是罕见病患者，我们可能永远无法实现盈利。
此外，在许多情况下，对于我们正在开发的候选产品可能用于治疗的适应症，要么没有筛查或诊断测试，要么没有筛查或诊断测试。例如，要成功预防有患这种罕见疾病风险的母亲，需要识别胎儿中 HPA-1 阴性、HLA-DRB3* 01:01 阳性和 HPA-1a 阳性的准妈妈。我们可能会与合作伙伴合作，开发筛查和诊断测试以帮助我们识别风险人群，而FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能会要求我们这样做。缺乏筛查和诊断测试，再加上
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某些医疗保健提供者对我们可能寻求治疗的罕见疾病的认识往往有限，这通常意味着正确的诊断可能需要数年时间才能识别（或者可能永远无法对某些患者做出适当的诊断）。因此，即使我们的候选产品之一获准进行商业销售，由于难以识别符合条件的患者，我们也可能无法增加收入。无法保证我们的任何项目都能有效地识别出将从我们的候选产品中受益的患者，即使我们能够确定候选产品可以帮助的患者，但我们的候选产品最终可能治疗的患者数量可能低于我们的预期，他们可能不愿意接受我们的候选产品治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别，所有这些都可能对我们的成长和生存能力产生不利影响收入并对我们产生不利影响经营业绩和我们的业务。此外，即使我们能够增加接受治疗的患者人数，在给定时期内停止使用适用产品的患者人数也可能会抵消这一数字，从而导致患者净流失并可能减少收入。
FDA、EMA或其他类似的外国监管机构，包括MHRA，可以要求批准或批准体外诊断或伴随诊断设备，以此作为批准任何需要此类测试或将从中获得商业利益的候选产品（包括 RLYB212）的条件。未能及时或根本成功地验证、开发和获得伴随诊断的监管许可或批准，可能会损害我们的药物研发战略，我们可能无法意识到任何此类候选产品的商业潜力。
如果安全有效地使用 RLYB212 或我们的任何其他候选产品取决于体外诊断，那么 FDA 通常会要求在 FDA 批准我们的候选产品的同时，批准或批准该测试，即伴随诊断。此类诊断的开发和批准过程既耗时又昂贵。伴随诊断提供的信息对于安全有效地使用相应的治疗产品至关重要，作为医疗器械受到FDA、EMA和其他类似外国监管机构的监管，并且在商业化之前需要分别获得监管部门的批准和治疗批准。美国食品药品管理局此前曾要求进行体外诊断测试，旨在选择对候选产品有反应的患者，在获得候选治疗药物批准的同时获得PMA。PMA流程，包括临床前和临床数据的收集以及FDA的提交和审查，可能需要几年或更长时间。它涉及严格的上市前审查，在此期间，申请人必须准备并向FDA提供有关设备安全性和有效性的合理保证，以及有关设备及其组件的信息，包括设备设计、制造和标签方面的信息。设备上市后，仍需遵守重要的监管要求，包括有关开发、测试、制造、分销、营销、促销、标签、进口、出口、记录保存和不良事件报告的要求。
鉴于我们在开发和商业化体外诊断设备（包括伴随诊断测试）方面的经验有限，我们不打算在内部开发此类测试，因此在开发和获得这些体外诊断测试的批准方面将依赖第三方合作者的持续合作和努力。我们可能无法与提供商达成协议，开发用于 RLYB212 的注册试验或 RLYB212 的商业化的筛查和/或诊断测试，也无法按照商业上合理的条件开发筛查和/或诊断测试，这可能会对 RLYB212 的开发或商业化产生不利影响和/或延迟。我们和我们未来的合作者在开发和获得此类测试的批准时可能会遇到困难，包括与选择性/特异性、分析验证、可重复性或临床验证有关的问题。我们的合作者在开发体外诊断测试或获得监管部门批准方面的任何延迟或失败都可能延迟或阻碍 RLYB212 或我们的任何其他候选产品的批准。此外，我们、我们的合作者或第三方可能会遇到生产困难，这可能会限制此类测试的供应，他们和我们都可能难以让医生接受此类测试的使用。我们认为，将筛查和治疗纳入临床实践指南对于市场准入、第三方付款人报销、医疗实践中的利用和商业成功至关重要。我们的合作者和我们都可能很难将此类筛查和/或诊断测试纳入临床实践指南。如果此类测试未能获得市场认可，将对我们从获准商业销售的 RLYB212 的销售（如果有）或任何其他需要体外诊断测试的批准产品中获得收入的能力产生不利影响。此外，与我们签订合同的任何合作者或第三方可能决定不商业化或停止销售或制造我们预计用于候选产品的开发和商业化的测试，或者我们与此类合作者或第三方的关系可能以其他方式终止。我们可能
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无法与其他供应商达成协议以获得替代体外诊断测试的供应以用于我们的候选产品的开发和商业化，也无法以商业上合理的条件这样做，这可能会对我们的候选产品的开发或商业化产生不利影响和/或延迟。
我们面临着来自生物技术和制药公司的激烈竞争，如果我们不能进行有效的竞争，我们的经营业绩将受到影响。
生物技术和制药行业竞争激烈，面临重大而快速的技术变革。我们的成功在很大程度上取决于我们能否以具有成本效益的方式获取、开发和获得新产品的上市批准，并成功地将其推向市场。如果我们开发的候选产品获得批准，我们将面临激烈的竞争。有许多公共和私营生物制药公司、大学、政府机构和其他研究机构积极参与产品的研究和开发，这些产品可能与我们的候选产品类似，也可能适用于类似市场。制药、生物技术和诊断行业的兼并和收购可能会导致更多的资源集中在少数竞争对手中。这些竞争对手还在建立临床试验场地和临床试验患者注册以及获取与我们的项目相辅相成或必需的技术方面与我们竞争。小型或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型老牌公司的合作安排。此外，寻求开发和商业化与我们的候选产品竞争的产品和疗法的公司数量可能会增加。但是，我们力求建立具有关键差异化属性的投资组合，以在目标市场中提供竞争优势。我们认为，RLYB212 可能是预防 FNAIT 的同类首创抗体，目前不存在基于机制的直接临床竞争。我们的第二款候选产品 RLYB116 在治疗 PNH 和 GmG 患者方面面临着来自多家公司的竞争，包括阿斯利康销售的 Soliris 和 Ultomiris。如果我们成功开发出 RLYB116，如果获得批准，则该疗法可能会与目前上市的疗法（包括Soliris和Ultomiris）以及未来可能推出的任何新疗法竞争，或可能联合使用。
竞争可能会使我们开发的任何候选产品过时、竞争力降低或不经济。此外，我们的竞争对手开发的候选产品可能比我们的候选产品更安全或更有效。除其他外，我们的竞争对手可能会：
▪比我们拥有更高的知名度以及财务、制造、营销、产品开发、技术、商业基础设施和人力资源；
▪更有效地征聘和留住合格的科学和管理人员；
▪更有效地建立临床试验场所和患者登记；
▪开发和商业化更安全、更有效、更便宜、更方便或更易于使用，或副作用较少或不太严重的产品；
▪更快地获得监管部门的批准；
▪更好地保护他们的专利和知识产权，或获取与我们的计划相辅相成或必需的技术；
▪实施更有效的销售、营销、定价、覆盖范围、市场准入和报销方法；或
▪形成更具优势的战略联盟或合作。
如果由于上述任何原因我们无法有效竞争，我们的业务将受到重大损害。
资金短缺或全球健康问题导致美国食品药品管理局和其他政府机构的中断可能会阻碍他们雇用和留住关键领导和其他人员的能力，或者以其他方式阻碍新产品和服务的及时开发或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
美国食品和药物管理局审查和批准新产品的能力可能受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受支付用户费的能力，以及法律、监管和政策变化以及其他可能影响FDA能力的事件
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执行例行功能。因此，近年来，该机构的平均审查时间有所波动。此外，政府对资助研发活动的其他政府机构的资助受政治进程的约束，而政治进程本质上是不稳定和不可预测的。
美国食品药品管理局和其他机构的中断也可能减缓必要的政府机构审查或批准新药所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去几年中，包括从2018年12月22日开始的35天内，美国政府多次关闭，某些监管机构，例如FDA，不得不让关键员工休假并停止关键活动。如果政府长期关闭，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
为应对 COVID-19 疫情，FDA 于 2020 年 3 月 10 日宣布打算推迟对外国生产设施的大部分检查，2020 年 3 月 18 日，FDA 暂时推迟了对国内生产设施的例行监督检查。随后，美国食品和药物管理局于2020年7月10日宣布打算恢复对受基于风险的优先排序制度的国内制造设施的某些现场检查。美国食品和药物管理局打算使用这种基于风险的评估系统来确定在给定地理区域内可能发生的监管活动类别，从关键任务检查到恢复所有监管活动。2021 年 4 月，美国食品和药物管理局发布了关于在 COVID-19 疫情期间处理检查的额外指南，以解决美国食品药品管理局可能要求进行远程互动评估的情况。尽管参与远程互动评估是自愿的，但拒绝美国食品和药物管理局的指导可能会阻碍美国食品和药物管理局及时做出监管决定的能力（例如，关于用于支持待处理申请的临床试验是否充分，或者申请中描述的药物制造业务是否充分）。此外，2021年7月，美国食品药品管理局在其 “美国食品药品管理局检查监督弹性路线图” 中过渡到 “基本情景”，即国内监督检查将转至标准操作水平，尽管由于 COVID-19 Omicron 变体于 2022 年 2 月 7 日解除，2022 年初国内检查活动再次暂停。美国以外的监管机构也可能实施类似的限制或其他政策措施来应对 COVID-19 疫情。如果政府长期关闭，或者如果全球健康问题继续阻碍FDA或其他监管机构进行定期检查、审查或其他监管活动，则可能会严重影响FDA或其他监管机构及时审查和处理我们的监管申报的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
即使我们在美国获得美国食品药品管理局对候选产品的批准，我们或我们当前或未来的合作者也可能永远无法在任何其他司法管辖区获得候选产品的批准或商业化，这将限制我们充分发挥其市场潜力的能力。
为了在特定司法管辖区销售任何产品，我们或我们当前或未来的合作伙伴必须制定并遵守各国有关安全性和有效性的众多不同监管要求。美国食品和药物管理局的批准并不能确保获得其他国家或司法管辖区的类似监管机构的批准。但是，未能在一个司法管辖区获得批准可能会对我们或我们的合作者在其他地方获得批准的能力产生负面影响。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，而且一个国家的监管部门批准并不能保证任何其他国家的监管部门批准。
批准程序因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证以及额外的行政审查期。寻求外国监管机构的批准可能会给我们带来困难和增加成本，并需要额外的临床前研究或临床试验，这些研究或临床试验可能既昂贵又耗时。不同国家/地区的监管要求可能有很大差异，可能会延迟或阻止我们的产品在这些国家/地区的推出。我们没有任何候选产品获准在任何司法管辖区销售，包括在国际市场，而且我们在获得国际市场监管批准方面没有经验。如果我们或我们的合作者未能遵守国际市场的监管要求或未能获得并维持所需的批准，或者如果国际市场的监管批准被推迟，我们的目标市场就会减少，我们将无法充分发挥我们开发的任何产品的市场潜力。
即使我们的任何候选产品获得了监管部门的批准，我们仍将面临广泛而持续的监管要求和义务以及持续的监管审查，这可能会导致
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大量额外费用，如果我们未能遵守监管要求或在任何候选产品中遇到意想不到的问题，我们可能会受到处罚。
我们获得上市批准的任何候选产品，以及此类产品的制造流程、批准后的临床前和临床测试、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、记录保存、出口、进口、广告和促销活动等，都将受到美国食品药品管理局和其他监管机构广泛而持续的要求的约束。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、机构注册和药品上市要求、继续遵守有关向医生分发样本和记录保存的现行良好生产规范（“cGMP”）要求以及对非临床研究和我们在批准后进行的任何临床试验的良好实验室规范（“GLP”）和GCP要求。
FDA可能还需要昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性。此外，美国食品药品管理局严格监管药品的批准后的销售和推广，以确保药品仅针对批准的适应症上市，并以符合批准标签规定的方式上市。如果我们销售产品的用途超出其批准适应症或以其他方式与美国食品药品管理局批准的标签不一致，则FDA以及包括司法部在内的其他联邦和州执法机构可能会对标签外营销采取执法行动。违反《联邦食品、药品和化妆品法》（“FDCA”）和其他法规，包括《虚假索赔法》，以及其他国家与处方产品促销和广告有关的同等立法，也可能导致对违反联邦和州以及其他国家的医疗保健欺诈和滥用法以及州消费者保护法的行为进行调查或指控。即使后来确定我们没有违反这些法律，我们也可能面临负面宣传，为自己的行为承担大量费用，并不得不将大量管理资源从其他事务中转移出来。
此外，后来发现我们的产品、制造商或制造流程中以前未知的不良事件或其他问题，或不遵守监管要求的情况，可能会产生各种结果，包括但不限于：
▪对制造此类产品的限制；
▪对产品标签或营销的限制；
▪对产品分销或使用的限制；
▪进行上市后研究或其他上市后临床试验的要求；
▪发出警告信或无标题信；
▪拒绝批准我们提交的待处理申请或对已批准申请的补充，或延迟批准此类申请；
▪产品召回或退出市场；
▪罚款、归还或没收利润或收入；
▪暂停或终止正在进行的临床试验；
▪暂停或撤回营销许可；
▪拒绝允许进口或出口我们的产品；
▪产品扣押；以及
▪禁令, 同意令或施加民事或刑事处罚.
如果我们获得 FDA 对 RLYB212 或 RLYB116 的批准，在我们获得批准并将这些候选产品商业化之后，我们之前的临床试验中未发现的安全风险可能会首先出现。任何新的上市后不良事件都可能严重影响我们销售药物的能力，并可能要求我们召回并停止产品的商业化。此外，如果任何确认性的上市后试验未能证实 RLYB212 或 RLYB116 的临床特征或临床益处，FDA 可能会撤回其批准，这将对我们的业务造成重大损害。
我们也无法预测美国或国外的未来立法或行政或行政行动可能引发政府监管的可能性、性质或范围。此外，美国食品药品管理局、欧洲药品管理局
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以及其他类似监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，以防止、限制或延迟监管部门对候选产品的批准，或增加商业化的成本和监管负担。如果我们进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会失去可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利能力，这将对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生不利影响。此外，我们或任何合作者不遵守监管要求，包括安全监测或药物警戒，也可能导致巨额经济处罚，这将对我们的业务产生不利影响。
我们可能会为我们的候选产品寻求快速通道认证、突破性疗法称号或优先药物（“PRIME”）称号，但我们可能不会获得任何此类称号，即使我们获得了，此类指定实际上也可能无法加快开发或监管审查或批准程序。
如果一种药物旨在治疗严重或危及生命的疾病，并且非临床或临床数据表明有可能满足这种疾病未得到满足的医疗需求，则候选产品可能有资格获得美国食品药品管理局快速通道认证，而赞助商必须申请该资格。快速通道产品的赞助商可能更频繁地与美国食品和药物管理局互动，在某些情况下，FDA可能会在申请完成之前启动对快速通道产品申请部分的审查。我们可能会提交 RLYB212 和 RLYB116 的快速通道认证申请。美国食品和药物管理局对是否授予该称号拥有广泛的自由裁量权，我们可能不会获得该称号。此外，即使我们获得了快速通道称号，快速通道认证也不能确保我们在任何特定的时间范围内获得营销批准或获得批准。与传统的 FDA 程序相比，如果获得 Fast Track 认证，我们可能无法体验到更快的开发或监管审查或批准流程。此外，如果美国食品药品管理局认为我们的临床开发计划数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤回该指定。光靠快速通道认证并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。
如果未来的结果支持突破性疗法，我们也可能为 RLYB212 或其他候选产品寻求突破性疗法称号。突破性疗法被定义为一种用于单独或与一种或多种其他药物联合使用来治疗严重疾病的药物（包括生物制剂），初步的临床证据表明，该药物可能在一个或多个具有临床意义的终点上与现有疗法相比有显著改进，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。被指定为突破性疗法的产品的赞助商有资格获得更深入的FDA指导，以制定有效的药物研发计划，这是一项涉及高级管理人员的组织承诺，并可能有资格接受滚动审查。如果在向FDA提交BLA或NDA时得到临床数据的支持，则被FDA指定为突破性疗法的药物也可能有资格参加其他快速审查计划，包括加速批准和优先审查。
被指定为突破性疗法由FDA自行决定。因此，即使我们认为 RLYB212 符合指定为突破性疗法的标准，FDA 也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。即使我们获得了 Breakthrough Therapy 称号，与根据传统的 FDA 程序考虑批准的药物相比，获得此类认证可能无法加快开发、监管审查或批准过程，也不能保证最终获得 FDA 的批准。此外，即使 RLYB212 符合突破性疗法的资格，FDA 稍后也可能决定 RLYB212 不再符合资格条件，或者决定不会缩短 FDA 审查或批准的期限。
在欧盟（“欧盟”），将来我们可能会为一些候选产品寻求PRIME认证。PRIME是一项自愿计划，旨在增强EMA在加强科学和监管支持方面的作用，以优化开发并加速评估具有重大公共卫生利益并有可能满足未满足的医疗需求的新药。该计划侧重于针对欧盟尚无令人满意的治疗方法的疾病的药物，或者即使存在这种方法，它也可能比现有疗法具有重大的治疗优势。PRIME 仅限于正在开发且未在欧盟获得授权的药物，申请人打算通过集中程序申请初始上市许可申请。要获得 PRIME 资格，候选产品必须符合其主要公共卫生利益和治疗创新方面的资格标准
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基于可以证实指控的信息。获得PRIME认证的好处包括任命人用药品委员会报告员，在申请上市许可之前提供持续支持和帮助积累知识，在关键开发里程碑上尽早进行对话和提供科学建议，以及有可能使产品获得加速审查资格，这意味着缩短了在申请流程早期发表批准意见的审查时间。PRIME使申请人能够请求平行的EMA科学建议和健康技术评估建议，以促进及时的市场准入。即使我们的任何候选产品获得了 PRIME 称号，与传统的 EMA 程序相比，该称号也可能无法显著加快开发流程、审查或批准。此外，获得PRIME认证并不能保证或增加EMA获得上市许可的可能性。
我们可能无法成功获得或可能无法维持与孤儿药指定相关的好处，包括市场排他性的可能性。如果我们的竞争对手能够获得与 RLYB212 和 RLYB116 或任何其他候选产品构成相同药物并治疗相同适应症的产品的孤儿药独家经营权，那么我们可能无法在相当长的一段时间内让竞争产品获得相关监管机构的批准。
包括美国和欧盟在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将针对相对较少的患者群体的药物指定为孤儿药。根据美国《孤儿药法》，如果一种药物是用于治疗罕见疾病或病症的药物，美国食品和药物管理局可以将其指定为孤儿药，在美国，这种疾病或病症通常定义为每年的患者群体少于20万人，而美国的患者群体超过20万，而在没有合理的预期该药物的开发成本将从美国的销售中收回。在欧盟，欧洲药品管理局孤儿药品委员会评估孤儿药品称号，欧盟委员会授予孤儿药称号，主要是为了促进用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱的疾病的产品的开发，这种疾病影响不超过欧盟万分之五的人。此外，所考虑的产品适用于欧盟不存在令人满意的诊断、预防或治疗方法的疾病，或者如果存在这种方法，则该药品将对受该疾病影响的人带来显著益处。美国食品药品管理局和欧盟委员会均已授予用于治疗 FNAIT 的 RLYB211 和 RLYB212 的孤儿药称号。我们可能会在美国和欧盟为我们的其他候选产品寻求孤儿药认定，但可能没有成功。无法保证美国食品药品管理局或欧洲药品管理局孤儿药品委员会会考虑为我们申请或重新申请的任何适应症指定孤儿，也无法保证我们能够维持这样的指定。在美国，孤儿药指定使当事方有权获得经济激励措施，例如获得临床试验费用补助金的机会、税收优惠和用户费用减免。孤儿药的指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会使该药物在监管审查或批准过程中获得任何优势。
如果获得孤儿药称号的候选产品随后获得其具有该标志的适应症的首批上市许可，则该产品有权获得一段上市独家期，这使EMA或FDA无法批准该时间段内针对同一孤儿药名称的相同药物或生物制剂的另一项上市申请，除非在有限情况下，例如与具有孤儿药独家经营权的产品相比具有临床优势或者制造商无法保证足够的产品数量。在美国，独家经营期为七年。在欧洲，适用的独家期为十年，但在欧洲，如果产品不再符合孤儿认定标准，或者如果该产品利润充足，市场独家经营权不再合理，则此类独家期可以缩短至六年。此外，如果美国食品药品管理局后来确定指定申请存在重大缺陷，或者制造商无法保证有足够的药物数量来满足罕见疾病或疾病患者的需求，则孤儿药在美国的独家销售权可能会丧失。同样，在欧盟，如果原始孤儿药品的上市许可持有人无法供应足够数量的药品，市场排他性就会被打破。此外，在美国和欧盟，如果另一种药物随后获准上市，其适应症与我们的任何获得上市批准的候选产品相同或相似，那么无论孤儿药排他性如何，我们都可能面临竞争加剧并失去市场份额，这只会防止 “相同” 药物因相同适应症而获得批准。
我们可能会寻求美国食品药品管理局加快批准我们的一种或多种候选产品。即使我们的任何候选产品获得美国食品药品管理局的加速批准，也可能无法加快批准速度
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开发或监管审查或批准程序，并且不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
将来，我们可能会寻求加快批准我们的一个或多个候选产品。根据加速批准计划，如果确定候选产品对有合理可能预测临床益处的替代终点或中间临床终点有影响，则美国食品药品管理局可以加快批准旨在治疗严重或危及生命的疾病的候选产品，该候选产品比现有疗法具有有意义的治疗益处。作为批准的条件，FDA要求获得加速批准的产品的赞助商进行上市后确认性临床试验或试验。此外，美国食品和药物管理局目前要求提前向食品和药物管理局提交宣传材料以供审查，以此作为加快批准的条件。
在为我们的任何候选产品寻求加速批准之前，我们打算征求FDA的反馈，并将评估我们寻求和获得加速批准的能力。无法保证，在我们对反馈和其他因素进行评估后，我们会决定申请或提交 BLA 以加快批准或任何其他形式的快速开发、审查或批准。此外，如果我们决定提交加速批准申请，则无法保证此类提交或申请会被接受，也无法保证FDA会确定候选产品有资格获得或批准加速批准。未能按计划加快批准我们的候选产品将导致我们的候选产品的商业化时间延长，如果获得批准，可能会增加候选产品的开发成本，并可能损害我们在市场上的竞争地位。如果我们的任何候选产品获得加速批准，则除其他外，如果验证产品预期临床益处所需的确认性试验未能证实此类益处，或者此类试验未经过尽职调查，则美国食品药品管理局可能会撤回加速批准。撤回任何加速批准都可能严重损害我们的业务。
尽管 RLYB212 已被美国食品药品管理局指定为罕见儿科疾病药物产品，但我们提交的任何针对 RLYB212 的上市申请都可能没有资格获得罕见儿科疾病优先审查凭证。
在美国，RLYB211 和 RLYB212 已被美国食品药品管理局指定为罕见儿科疾病药物产品。获得罕见儿科疾病认定是罕见儿科疾病药物产品上市申请获得批准后有资格获得罕见儿科疾病优先审查凭证的先决条件。优先审核凭证可用于获得对未来营销申请的优先审核，否则该申请没有资格获得优先审查。优先审查将FDA对上市申请采取行动的目标从提交之日起从提交之日起的十个月缩短为六个月，对于原始BLA或NDA。除了使用优先审评凭证获得对自己的上市申请的优先审核外，获得优先审查凭证的罕见儿科疾病药物的赞助商也可以将该优惠券出售或以其他方式转让给另一家公司。只要进行转让的赞助商尚未根据优先审核凭证提交申请，代金券可以在使用代金券之前多次进一步转账。如果获得该优惠券的罕见儿科疾病产品在批准之日起一年内未在美国上市，则美国食品药品管理局也可以撤销任何罕见儿科疾病优先审查凭证。
不能保证，如果我们提交 RLYB212 或将来可能获得罕见儿科疾病称号的任何其他候选产品并获得批准，我们将获得罕见儿科疾病优先审核凭证。除了获得罕见儿科疾病称号外，为了获得罕见儿科疾病优先审评凭证，还必须对NDA或BLA进行优先审查，依赖于对儿科人群和针对该人群的药物剂量的研究得出的临床数据，不要在最初的罕见儿科疾病产品申请中寻求其他成人适应症的批准，也不要为不含先前批准的活性成分的药物寻求批准。根据现行法定日落条款，即使上市申请符合所有这些要求，美国食品和药物管理局也只能在2026年9月30日之前发放代金券，并且只有批准的产品在2024年9月30日之前获得罕见儿科疾病药物产品认证。如果有的话，我们无法确定我们的任何罕见儿科疾病指定产品是否会在法定截止日期之前获得批准。此外，即使我们认为我们的上市申请符合获得批准后有资格获得优先审查凭证的其他要求，FDA也可能不同意。
我们开发的任何候选产品的成功商业化将在一定程度上取决于监管机构和私人健康保险公司在多大程度上建立保险，以及
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报销。如果获得批准，未能获得或维持候选产品的保险和报销，可能会限制我们或我们的合作者推销这些产品的能力，并降低我们或我们的合作者创收的能力。
如果任何候选产品获准上市，那么我们能否通过政府医疗保健计划（例如医疗保险和医疗补助）、私人健康保险公司和其他第三方付款人获得任何此类产品的保险和报销对于大多数患者能够负担得起处方药至关重要。因此，监管机构、私人健康保险公司和其他第三方付款人能否为使用我们的产品的产品或程序实现可接受的承保水平和报销，将影响我们成功将开发的任何候选产品商业化的能力。如果候选产品获得市场批准，我们无法确定这些候选产品能否获得保险和补偿，而且任何可能提供的补偿可能不足，将来可能会减少或取消。
此外，美国政府和第三方付款人越来越多地努力限制或降低医疗费用，这可能会导致第三方付款人限制新批准产品的承保范围和报销水平，因此，他们可能无法为我们商业化的任何产品提供承保范围或提供足够的付款。由于医疗保健管理的趋势以及其他立法、行政或监管变化，我们预计在销售候选产品方面将面临定价压力。总体而言，医疗保健成本，尤其是处方药和生物制剂以及外科手术和其他治疗的下行压力已变得很大，新产品在成功进入市场方面面临越来越多的挑战。第三方付款人越来越多地质疑价格，除了安全性和有效性外，还要审查新产品的成本效益。为了获得或维持任何当前或未来产品的承保范围和报销，我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明我们产品的医疗必要性和成本效益。这些研究将是对获得监管部门批准所需的研究的补充。
我们可能还需要向购买者提供折扣以鼓励购买任何经批准的产品，并向第三方付款人提供折扣，以增加为患者提供优惠保险和适当的费用分摊门槛的可能性。为了获得联邦医疗保健计划（例如医疗补助）的保险，我们可能需要为政府医疗保健计划下的任何批准产品或某些政府和私人购买者提供折扣或回扣。参与此类计划将要求我们跟踪和报告某些药品的价格。如果我们未能准确报告此类价格，我们可能会受到罚款和其他处罚。
在美国，第三方付款人之间没有统一的产品保险和报销政策。因此，产品的承保范围和补偿可能因付款人而异，第三方付款人决定为特定产品提供保险并不能确保其他付款人也提供类似的保险。此外，确定第三方付款人是否将为产品提供保险的过程通常与设定此类产品的价格或确定付款人在保险获得批准后将为该产品支付的补偿率的过程是分开的。因此，承保范围确定过程通常是一个耗时且成本高昂的过程，这将要求我们分别向每位付款人提供有关候选产品的使用方面的科学和临床支持，而无法保证会获得保险和报销，也无法保证付款人之间能够保持一致性。此外，有关报销的规则和条例经常变化，在某些情况下会在短时间内发生变化，我们认为这些规章制度可能会发生变化。如果无法获得补偿或仅提供有限的补偿，我们可能无法成功地将候选产品商业化，也可能无法为候选产品获得令人满意的财务回报。
我们或我们的合作者还可能受到美国以外的广泛政府价格控制和其他市场监管的约束，我们认为，其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续给医疗产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的约束。其他国家允许公司自己确定医疗产品的价格，但要监督和控制公司的利润。额外的外国价格控制措施或定价法规的其他变化可能会限制我们或我们的合作者能够为我们或我们的合作者商业化的产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们或我们的合作者商业化产品的报销可能会降低，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
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即使我们开发的候选产品获得上市许可，它也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医学界其他商业成功所必需的市场认可。
即使我们的候选产品获得监管部门的批准，它们也可能无法获得医生、患者、医疗保健支付者和医学界的市场认可。商业成功在很大程度上还取决于我们的候选产品的承保范围和报销，以及包括私人保险提供商和政府付款人在内的第三方付款人的相关筛查和/或诊断测试。如果获准进行商业销售，各种因素将影响我们的候选产品是否被市场接受，包括但不限于：
▪我们产品的功效、安全性和耐受性，以及与替代疗法相比的潜在优势；
▪产品获得批准的临床适应症，以及FDA、EMA或其他类似的外国监管机构的产品标签或产品说明要求，包括产品批准的标签中包含的任何限制或警告；
▪销售和营销工作的有效性；
▪任何副作用的患病率和严重程度；
▪与替代疗法（包括任何类似疗法）相关的治疗费用；
▪我们有能力以有竞争力的价格出售我们的产品；
▪筛查和/或诊断测试的可用性和可获得性；
▪与替代疗法相比，给药的便利性和易用性；
▪目标患者群体尝试新疗法的意愿以及医生开这些疗法的意愿；
▪营销和分销支持的力量；
▪我们获得批准的任何产品的第三方保险和补偿的可用性，以及任何适当的筛查和/或诊断测试；以及
▪对将我们的产品与其他药物一起使用的任何限制。
市场对我们的候选产品的接受程度在很大程度上取决于患者和医生对我们的候选产品是针对其靶向适应症的安全有效治疗方法的看法，以及是否愿意使用筛查和/或诊断测试来确定我们疗法的风险目标人群。对任何产品的看法也会受到对竞争对手同类产品或具有相似作用机制的产品的看法的影响。由于我们预计，候选产品的销售如果获得批准，将在可预见的将来产生几乎所有的收入，因此我们的候选产品未能获得市场的认可将损害我们的业务，并可能要求我们寻求额外的融资。
如果获得批准，我们作为生物制剂进行监管的候选产品可能会面临来自通过简化监管途径批准的生物仿制药的竞争。
2009年《生物制剂价格竞争与创新法》（“BPCIA”）是作为《患者保护和平价医疗法案》（“ACA”）的一部分颁布的，旨在为生物仿制药和可互换生物制品的批准建立简化途径。监管途径为FDA审查和批准生物仿制药确立了法律权限，包括可能根据生物仿制药与批准的生物制剂的相似性将其指定为 “可互换”。根据BPCIA，参考生物制品自首次获得许可之日起被授予12年的数据专有权，FDA要等到参考产品首次获得许可之日起四年后才会接受基于该参考生物制品的生物仿制药或可互换产品的申请。此外，生物仿制药的批准可能要等到参考产品首次获得许可之日起12年后才能由FDA生效。在这12年的独家经营期内，另一家公司仍可能开发竞争生物制剂并获得批准，前提是他们的BLA不依赖参考产品、赞助商的数据或将申请作为生物仿制药提交。该法律很复杂，仍在由美国食品和药物管理局解释和执行。因此，其最终影响、实施和含义存在不确定性，美国食品和药物管理局采取的任何新政策或流程都可能对我们生物制品的未来商业前景产生重大不利影响。
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我们认为，我们开发的任何候选产品如果在美国获得BLA批准为生物制品，都应有资格获得12年的独家经营权。但是，由于国会的行动或其他原因，这种排他性有可能被缩短，或者FDA不会将候选标的候选产品视为竞争产品的参考产品，这有可能比预期更快地为生物仿制药的竞争创造机会。此外，生物仿制药一旦获得批准，将在多大程度上以类似于非生物产品的传统仿制药替代品的方式取代任何一种参考产品尚不清楚，这将取决于许多仍在发展的市场和监管因素。由于竞争加剧和定价压力，批准我们的候选产品的生物仿制药可能会对我们的业务产生重大不利影响。
如果FDA、EMA或其他类似的外国监管机构批准了我们获得上市批准的任何小分子研究产品的仿制版本，或者这些机构在批准这些产品的仿制版本之前不给予我们的产品适当的专有期，则我们产品的销售如果获得批准，可能会受到不利影响。
一旦保密协议获得批准，所涵盖的产品即成为美国食品药品管理局出版物 “具有治疗等效性评估的批准药物”（俗称《橙皮书》）中的 “参考上市药物”。制造商可以通过在美国提交简短的新药申请（“andA”）来寻求对参考清单药物的仿制药的批准。为了支持ANDA，仿制药制造商无需进行临床试验来评估安全性和有效性。相反，申请人通常必须证明其产品具有与参考清单药物相同的活性成分、剂型、强度、给药途径和使用条件或标签，并且仿制药与参考清单药物具有生物等效性，这意味着它被人体吸收的速度和程度相同。仿制药上市的成本可能比参考上市药物低得多，而且生产仿制药的公司通常能够以较低的价格提供仿制药。因此，仿制药推出后，任何品牌产品或参考上市药物的销售额的很大一部分通常会流失给仿制药。
在参考清单药物的任何适用非专利排他性期限到期之前，FDA可能不会批准仿制药的ANDA。FDCA为含有新化学实体的新药提供五年的非专利独家经营权。具体而言，如果已获得此类排他性，则在五年期满之前不得向美国食品药品管理局提交ANDA，除非提交的申请附有第四段证明，证明涵盖该参考清单药物的专利无效或不会受到仿制药的侵犯，在这种情况下，申请人可以在参考上市药物获得批准四年后提交申请。
仿制药制造商可能会在我们获得的任何适用的独家经营期到期后寻求推出仿制药，前提是我们的产品获得批准，即使我们仍为此类产品提供专利保护。我们的产品可能面临的来自我们产品的通用版本的竞争可能会对我们未来的收入、盈利能力和现金流产生重大不利影响，并严重限制我们在这些候选产品上获得投资回报的能力。
如果我们无法自行或与第三方合作建立销售、营销和分销能力，那么如果获得批准，我们可能无法成功地将我们开发的任何候选产品商业化。
为了推广我们开发的任何候选产品并将其成功商业化，如果获得批准，我们必须建立我们的销售和营销能力，或者与第三方就这些服务进行合作。我们目前没有销售、营销或分销能力，作为一家公司，我们没有营销产品的经验。如果我们将任何可能获得批准的候选产品商业化，我们将需要在罕见病治疗领域组建内部营销组织和销售队伍，这将需要大量的支出、管理资源和时间。建立我们自己的销售和营销能力涉及大量的费用和风险，包括我们雇佣、培训、留住和适当激励足够数量的合格人才，产生足够的销售线索，让我们的销售和营销团队有足够的机会接触可能为我们的产品开处方的医生，有效管理分散在各地的销售和营销团队以及其他不可预见的成本和支出。我们将不得不与其他制药和生物技术公司竞争，以招聘、雇用、培训和再培训营销和销售人员。任何候选产品的开发失败或延迟，如果影响候选产品的预期商业化时间或导致候选产品未能实现商业化，都可能导致我们过早或不必要地承担昂贵的代价
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商业化费用。如果我们无法留住或调动我们的销售和营销人员，我们的投资就会蒙受损失。
如果获得批准，我们还可能就候选产品的销售和营销进行合作。如果我们依赖合作者进行销售和营销活动，那么我们获得的任何收入都将取决于这些合作者的销售和营销团队的成功，以及合作者对我们产品的优先顺序以及对适用监管要求的遵守情况，无法保证合作者的努力会取得成功。如果我们无法建立自己的销售和营销团队，也无法合作将我们开发的候选产品的商业化，如果获得批准，我们可能被迫推迟候选产品的商业化或缩小销售或营销活动范围，这将对我们的业务、经营业绩和前景产生不利影响。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们打算继续进行业务发展交易，重点是向其他候选产品发放许可或对正在开发的候选产品的权利进行出售，并与第三方合作开发和商业化我们的候选产品。我们可能无法成功识别和收购企业或资产、许可知识产权或建立和维持合作关系，这可能会严重限制我们成功开发和商业化其他候选产品的能力，如果有的话，这些交易可能会扰乱我们的业务，导致股东稀释或减少我们的财务资源。
我们于 2019 年从 Prophylix 手中获得了 RLYB211 和 RLYB212 的所有版权，并于 2019 年从 Sobi 那里获得了 RLYB116 和 RLYB114 的版权。我们还获得了赛诺菲 KY1066（现称为 RLYB331）的全球独家版权，并与Exscientia签订了合资企业，开发用于罕见疾病的小分子疗法，与Abcellera签订了发现、开发和商业化针对罕见疾病的新型抗体疗法的发现和合作协议，并与EyePoint进行了研究合作 探索和评估在EyePoint的Durasert技术中使用我们的C5抑制剂进行持续眼内给药的可行性。我们产品开发方法的一个重要组成部分是获得或许可候选产品、产品或技术的权利，收购其他业务或与第三方进行合作。我们可能无法以优惠条件进行此类交易，或者根本无法进行此类交易。任何此类收购、许可许可或合作都可能无法增强我们的竞争地位，分析师、投资者、客户或与我们有关系的其他第三方可能会对这些交易持负面看法。我们可能会决定承担与收购有关的债务，或者发行与收购有关的债务，或者发行普通股或其他股权证券作为收购的对价，这将降低我们现有股东的所有权百分比。
我们可能会因被收购业务的未被发现负债而蒙受损失，而我们可能从收购业务的卖方那里获得的赔偿不包括这些负债。此外，我们可能无法以有效、及时和无中断的方式成功地将所收购的人员、技术和运营整合到我们的现有业务中。此类交易还可能转移管理层对日常职责的注意力，增加我们的开支，并减少我们可用于运营和其他用途的现金。我们无法预测未来收购或许可的数量、时间或规模，也无法预测任何此类交易可能对我们的经营业绩产生的影响。
我们可能没有意识到当前或未来任何合作的预期收益，每种合作都涉及或将涉及许多风险，包括：
▪由于业务策略的变化或合并、收购、出售或裁员，合作者可能会将其优先事项和资源从我们的候选产品上转移出去；
▪合作者可能由于临床结果不理想、生产问题、业务策略变更、控制权变更或其他原因而寻求重新谈判或终止与我们的关系；
▪合作者可以停止我们合作主题的治疗领域的开发；
▪合作者可能无法为我们的候选产品投入足够的资本或资源，或者可能不遵守适用的监管要求；
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▪合作者可以更改候选产品的成功标准，从而延迟或停止该候选产品的开发；
▪合作者严重延迟启动某些开发活动也将延迟支付与此类活动相关的里程碑，从而影响我们为自己的活动提供资金的能力；
▪合作者可以开发一种与我们的候选产品直接或间接竞争的产品；
▪有商业化义务的合作者可能无法为产品的营销、分销或销售投入足够的财务资源或人员；
▪负有制造责任的合作者可能会遇到监管、资源或质量问题，无法满足需求要求；
▪合作者可以终止战略联盟；
▪我们与合作者之间可能会就候选产品的研究、开发或商业化发生争议，导致里程碑或特许权使用费的支付延迟或关系终止，并可能导致代价高昂的诉讼或仲裁，这可能会转移管理层的注意力和资源；以及
▪合作者可能会以邀请第三方提起诉讼的方式使用我们的产品或技术。
如果任何合作者未能及时或根本无法履行其职责，我们与该合作相关的研究、临床开发、制造或商业化工作可能会被推迟或终止，或者我们可能需要为本应由合作者负责的费用或活动承担责任。如果我们无法以可接受的条件建立和维持合作关系，也无法成功摆脱已终止的合作，我们可能不得不推迟或停止对一个或多个候选产品的进一步开发，自费开展开发和商业化活动，或者寻找其他资金来源，这将对我们的临床开发计划和业务产生重大不利影响。如果我们未能建立和维持与候选产品相关的合作关系，我们可以承担与开发任何此类候选产品相关的所有风险和成本，并且我们可能需要寻求额外的融资，雇用更多员工，并以其他方式培养我们没有预算的专业知识。这可能会对我们候选产品的开发和商业化产生负面影响。
在识别和收购企业或资产、许可知识产权以及为候选产品寻找合适的合作伙伴方面，我们可能面临激烈的竞争，谈判过程可能既耗时又复杂。为了使我们成功地与候选产品合作，潜在的合作者必须将这些候选产品视为具有经济价值的市场，因为我们正在寻找的条款以及其他可以从其他公司获得许可或与之合作相关的产品或候选产品，他们认为这些候选产品在他们认为具有吸引力的市场中具有经济价值。我们在收购业务或资产或与合作者合作方面的成功可能取决于我们成功开发产品的历史或感知能力。即使我们在收购业务或资产、获得许可的知识产权或建立合作关系方面取得了成功，但如果候选产品的开发或批准被推迟或批准产品的销售令人失望，我们也可能无法成功开发此类候选产品或技术，也可能无法保持这种合作。
我们依赖由有限数量的员工和第三方组成的中央团队，他们在整个组织内提供各种管理、研发和其他服务，这带来了运营挑战，可能会对我们的业务产生不利影响。
截至2023年9月30日，我们有44名全职员工，我们的子公司和Exscientia合资企业共享各种行政、研发、业务发展和其他支持服务。我们集中团队的规模可能会限制我们投入足够的人员、时间和资源来支持所有子公司和Exscientia合资企业的运营，包括其研发活动、财务、会计和报告事务的管理以及对第三方供应商和合作伙伴的监督。如果我们的中央团队或履行此类职能的第三方供应商和合作伙伴未能提供足够的管理、研究和
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整个组织的开发或其他服务、我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到损害。
我们的员工和独立承包商，包括首席调查员、CRO、顾问、供应商以及我们可能参与的与开发和商业化有关的任何第三方，都可能参与不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
我们的员工和独立承包商，包括首席调查员、首席研究官、顾问、供应商以及我们可能参与的与研究、开发、监管、制造、质量保证和其他药品职能和商业化有关的任何第三方的不当行为，可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或未经授权的活动，这些行为违反了：(i) 美国食品和药物管理局的法律法规以及其他类似监管机构，包括那些要求报告真实、完整和准确的法律向此类机构提供的信息；（ii）制造标准；（iii）数据隐私、安全、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规；或（iv）要求报告真实、完整和准确的财务信息和数据的法律。具体而言，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止各种定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。受这些法律或其他法律约束的活动还可能涉及不当使用或虚假陈述在临床试验过程中获得的信息，在临床前研究或临床试验中创建欺诈性数据，或非法盗用药品，这可能导致监管制裁并对我们的声誉造成严重损害。并非总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为，我们为发现和防止这种活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未受管理的风险或损失，也无法有效保护我们免受因未能遵守此类法律或法规而导致的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们面临的风险是，个人或政府机构可能指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果对我们或他们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，则这些行动可能会对我们的业务和经营业绩产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、赔偿、罚款、可能被禁止参与医疗保险、医疗补助、其他美国联邦医疗保健计划或其他司法管辖区的医疗保健计划、个人监禁、其他制裁、合同损害、声誉损害，减少利润和未来收益，以及削减我们的业务。
我们目前依赖并将依赖第三方来制造用于临床前研究和临床试验的药物物质，并预计将继续这样做，以实现我们可能开发的任何获准上市的候选产品的商业化。我们还依赖并将依赖第三方来设计和制造与 RLYB212 相关的伴随诊断以及任何其他可能需要伴随诊断的候选产品。我们对第三方的依赖可能会增加这样的风险，即我们没有足够数量的此类药物、候选产品或我们可能开发和商业化的任何产品，或者此类供应将无法以可接受的成本提供给我们，这可能会延迟、阻碍或削弱我们的开发或商业化工作。
我们有制造经验的人员有限，我们没有生产 RLYB212 和 RLYB116 或任何其他候选产品的设施。相反，我们依赖并预计将继续依赖合同制造商来供应 cGMP 药物物质和 RLYB212 和 RLYB116 的药品以及我们开发的任何其他候选产品，并将来用于商业供应。与自己制造候选产品相比，依赖第三方可能使我们面临更大的风险。
我们可能无法与第三方制造商签订必要的供应协议，也无法以可接受的条件达成协议。即使我们能够与第三方制造商签订协议，但依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：
▪第三方可能违反生产协议；
▪第三方可能在代价高昂或不方便的时候终止或不续订协议；
▪依赖第三方进行监管合规、质量保证、安全性、药物警戒及相关报告；以及
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▪由于全球供应链中断，包括与 COVID-19 疫情有关的中断，第三方供应商可能无法及时向我们供应和/或运输材料、部件和产品。
第三方制造商可能无法遵守美国以外的cGMP法规或类似的监管要求。由于我们的设施或第三方的设施或运营未能遵守监管要求或通过任何监管机构的检查，导致我们的候选产品的生产、灌装完成、包装或储存出现任何延迟、中断或其他问题，都可能严重削弱我们开发和商业化候选产品的能力，包括严重延迟临床试验候选产品的供应或者终止或暂停临床试验，或延迟或阻止提交或批准我们的候选产品的上市申请。此外，我们未能遵守或第三方制造商未能遵守适用法规都可能导致我们受到制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回许可、吊销许可证、没收或召回候选产品或药品、运营限制和刑事起诉，所有这些都可能对我们的药品供应产生重大不利影响，损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
尽管我们对制造活动进行监督，但我们控制生产活动的执行的能力有限，无法控制我们的CMO对CMO的生产活动的执行，以及现在或将要依赖于CMO的生产活动，以遵守cGMO对生产候选产品的要求。因此，我们面临的风险是，我们的候选产品可能存在制造缺陷或不符合监管要求，而我们预防这些缺陷的能力有限。首席营销官还可能负有相互竞争的义务，这使他们无法及时生产我们的候选产品。如果首席营销官无法成功制造符合我们规格和监管要求的药物物质，我们将无法获得或维持监管部门的批准，以便在临床试验中使用我们的候选产品，也无法获得或维持我们的候选产品的商业分销（如果获得批准）的监管批准。此外，我们对首席营销官维持适当质量控制、质量保证和合格人员的能力的控制有限，而且我们没有参与首席营销官政策和程序的制定。
用于生产我们的候选产品的设施和工艺必须接受FDA、EMA和其他类似外国机构的检查。如果FDA、EMA或其他类似的外国监管机构发现这些设施存在缺陷或不批准这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果将来撤回任何此类批准或发现缺陷，我们可能需要寻找替代生产设施或进行更多研究，这将推迟我们的开发计划，并严重影响我们开发、获得监管部门批准或商业化候选产品的能力（如果获得批准）。此外，由于我们无法控制的因素，CMO可能会违反他们与我们的现有协议。他们还可能在代价高昂或以其他方式给我们带来不便的时候终止或拒绝续订协议。寻找新的首席营销官或第三方供应商涉及额外的成本，需要我们管理层的时间和精力。此外，新的首席营销官开始工作时通常会有一个过渡期。
我们的候选产品或生产候选产品所需原材料的供应出现任何重大延迟，都可能大大延迟我们的临床试验和潜在监管部门对候选产品的批准。如果我们无法及时找到合适的首席营销官或其他可接受的解决方案，我们的临床试验可能会延迟，或者我们的商业活动可能会受到损害。
我们依赖并将继续依靠首席营销官从第三方供应商那里购买生产候选产品所需的原材料。我们控制CMO收购这些原材料的过程或时间的能力有限。COVID-19 疫情也可能影响我们的 CMO 获取原材料的能力。此外，我们目前没有任何生产这些原材料的协议。原材料的供应可能会不时中断，我们无法确定能否在合理的时间范围内、以可接受的成本或根本无法获得替代供应。此外，如果获得批准，原材料供应中断可能会延迟我们候选产品的商业上市，或者导致供应短缺，这将削弱我们通过销售候选产品获得收入的能力。原材料成本和支出的增长也可能削弱我们以具有成本效益的方式生产候选产品的能力。我们可以用来制造候选产品的原材料供应商数量有限，我们可能需要评估替代供应商，以防止候选产品的生产可能受到干扰。此外，我们的产品
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候选人使用小规模生产的药物，这可能会限制我们与替代供应商达成协议的能力。
作为生产候选产品的一部分，我们的首席营销官和第三方供应商应遵守并尊重他人的知识产权和专有权。如果首席营销官或第三方供应商未能获得适当的许可，或者在向我们提供服务的过程中以其他方式侵犯、盗用或以其他方式侵犯他人的知识产权或所有权，我们可能必须寻找替代的首席营销官或第三方供应商，或者对侵权索赔进行辩护，如果获得批准，这两种情况都将严重影响我们开发、获得监管部门批准或商业化的能力。此外，COVID-19 疫情在多大程度上影响我们为开发候选产品而获得足够供应的能力，将取决于病毒传播的严重程度和持续时间，以及为遏制 COVID-19 或治疗其影响而采取的行动。
此外，鉴于我们在伴随诊断的开发和商业化方面的经验有限，我们不打算在内部开发伴随诊断，因此将依赖第三方合作者的持续合作和努力，在需要时开发和获得伴随诊断的批准。对这些第三方合作者的依赖使我们面临风险，因为我们对其活动的控制有限，包括他们遵守cGMP法规或类似的外国要求，FDA或类似的外国监管机构对其生产设施的检查，以及他们在不侵犯他人知识产权的情况下获得、维护和保护开发和制造伴随诊断工具所必需的知识产权。如果获得批准，我们或我们的第三方合作者还将需要为任何伴随诊断采购原材料，包括获得足够的数量以广泛采用测试和可能将 RLYB212 投入商业用途，并且我们可能依赖我们的合作者来识别和获得可靠的原材料来源。我们的合作者还可能违反与我们的协议或以其他方式未能达到我们满意的水平，这可能会影响我们候选产品的开发时间表，如果我们需要过渡到新的第三方伴随诊断合作伙伴，我们可能会承担额外费用和延迟。
我们依赖并将继续依赖第三方来开展、监督和监测我们的临床前研究和临床试验。如果我们未能有效监督和管理这些第三方，如果他们未能成功履行合同职责，或者他们的表现不令人满意，则可能会损害我们的业务。
我们依赖并将继续依靠 CRO、CRO 签约供应商和临床试验场所来确保适当、及时地进行临床试验。我们对CRO进行临床开发活动的依赖限制了我们对这些活动的控制，但我们仍然有责任确保我们的每项试验都按照适用的协议以及法律、监管和科学标准进行。
我们将要求我们和我们的CRO遵守临床前研究的GLP要求和临床试验的GCP要求。监管机构通过定期检查试验发起人、主要研究者和临床试验场所来执行GCP要求。如果我们或我们的CRO未能遵守GCP要求，则我们的临床试验中生成的临床数据可能被视为不可靠，FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们无法向您保证，经过特定监管机构的检查，该监管机构将确定我们的任何临床试验符合GCP要求，并且可能需要大量患者。我们未能或我们的首席研究组织、研究人员、首席营销官或其他第三方未能遵守监管要求或招募足够的患者，都可能延迟正在进行或计划中的临床试验，或要求我们重复临床试验，这将延迟监管批准程序。我们或我们聘请的第三方不遵守监管要求也可能导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。此外，如果这些第三方中的任何一个违反联邦或州的欺诈和滥用行为或虚假索赔法律和法规或医疗保健隐私和安全法，则我们的业务可能受到牵连。
我们的CRO、供应商和临床试验研究人员不是我们的员工，我们无法控制他们是否为我们的临床试验投入足够的时间和资源。这些第三方还可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们也可能在为他们进行临床试验或其他药物开发活动，这可能会损害我们的竞争地位。我们面临着参与临床前研究和临床试验的CRO和其他第三方未经授权披露或盗用我们的知识产权的风险，这可能会削弱我们的商业秘密保护并释放我们的潜力
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竞争对手可以访问和利用我们的专有技术。如果我们的CRO和参与我们试验的其他第三方未能成功履行其合同职责或义务，或未能在预期的最后期限之前完成任务，或者由于未能遵守我们的临床协议或监管要求或出于任何其他原因而导致他们获得的临床数据的质量或准确性受到损害，我们的临床试验可能会延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管部门批准或成功商业化任何候选产品我们开发。结果，我们的财务业绩和我们开发的任何候选产品的商业前景都将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创收的能力可能会受到延迟。
如果我们与任何 CRO 的关系终止，我们可能无法与其他 CRO 达成协议，也无法按照商业上合理的条件达成协议。切换或增加其他 CRO 涉及大量成本，需要管理层的时间和精力。此外，新的合同研究组织开始工作还有一个自然的过渡期。结果，会出现延迟，这可能会严重影响我们满足所需临床开发时间表的能力。尽管我们打算谨慎管理与CRO的关系，但无法保证我们将来不会遇到挑战或延迟，也无法保证这些延迟或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。
与医疗保健法和其他法律合规事项相关的风险
如果获得批准，已颁布和未来的医疗保健立法可能会增加我们获得上市批准和商业化的难度和成本，并可能影响我们可能设定的价格。
在美国和其他司法管辖区，医疗保健系统已经进行了许多立法和监管变更，以及其他拟议的变更，这些变化可能会影响我们未来的运营业绩，我们预计将继续如此。特别是，美国联邦和州两级已经并将继续采取许多旨在降低医疗保健成本和提高医疗质量的举措。例如，2010年3月，ACA颁布，它极大地改变了政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式。ACA通过扩大医疗补助计划和实施个人健康保险覆盖范围来扩大医疗保健覆盖范围。ACA还向品牌处方药和生物制剂（被指定为孤儿药的除外）的制造商征收年费，其中包括更改政府医疗保健计划下药品的承保范围和报销。此类变化包括扩大医疗补助药品回扣计划，提高制造商在该计划下必须支付的法定最低回扣，以及一项新的Medicare D部分保险缺口折扣计划，要求制造商在保险间隔期内向符合条件的受益人提供适用品牌药品的销售点折扣，以换取医疗保险D部分中药品的保险。在特朗普政府领导下，人们一直在努力修改或废除该部分的所有或某些条款。《医疗改革法》。例如，税收改革立法于2017年底颁布，取消了ACA对从2019年开始未维持法定健康保险的个人规定的税收罚款。ACA也受到了司法质疑。2021年6月，最高法院驳回了对ACA合宪性的最新质疑，理由是提出质疑的州和个人没有资格。
除ACA外，医疗改革工作仍在进行中。药品定价和支付改革是特朗普政府的重点，也是拜登政府的重点。例如，2021年颁布的联邦立法取消了医疗补助药品回扣计划回扣的法定上限，该上限于2024年1月1日生效。再举一个例子，2022年，2022年的《降低通货膨胀法》（“IRA”）包含各种药品定价和支付条款。除其他规定外，IRA对Medicare D部分的自付处方药费用设定了年度上限（2025年为2,000美元），在2025年实施了新的Medicare D部分制造商折扣药品计划；如果Medicare B部分所涵盖的单一来源药品和生物制剂以及几乎所有D部分承保药物的价格上涨速度均快于通货膨胀率，则要求制造商向联邦政府支付折扣，并从2026年开始制定药品价格谈判计划根据该协议，某些高额医疗保险支出药品的价格以及没有仿制药或生物仿制药竞争的生物制品将受到上限的限制，该上限除其他外参照特定的非联邦平均制造商价格来确定。此类立法变化或其他变化可能会影响我们产品的市场状况。再举一个例子，2023年2月，为了回应拜登总统下达的行政命令，考虑采用新的医疗保健支付和交付模式，以降低药品成本并促进医疗保险和医疗补助患者获得创新药物疗法的机会，医疗保险和医疗补助服务中心
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美国卫生与公共服务部（“CMS”）最近被选中测试三种新的药品支付模式。一种模式是调整FDA在加速批准途径下批准药物的B部分付款，以鼓励及时完成确认性试验。我们预计，国会、机构和其他机构将继续对药品定价和政府价格报告进行审查。
一些医疗改革的变化已经并将继续受到法律质疑。例如，联邦反回扣法规的修订将取消对药品制造商向药房福利经理和健康计划提供的传统医疗保险D部分折扣的保护。根据法院命令，驱逐被推迟，爱尔兰共和军将该规则的实施进一步推迟到2032年1月1日。
联邦和州政府官员或立法者还努力采取措施管制药品的价格或付款，包括药品进口立法。此外，美国对特种药品定价做法的立法和执法兴趣与日俱增。具体而言，在联邦一级，政府采取了一些举措，国会进行了调查，并提出了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低医疗保险下的处方药成本，审查定价与制造商患者援助计划之间的关系，并改革政府药品计划报销方法。
美国各州也越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，还包括旨在鼓励从其他国家进口和批量采购的措施。
如果获准销售，在联邦或州一级通过新立法可能会影响未来任何产品的需求或定价。但是，我们无法预测ACA或其他联邦和州改革工作的任何变更的最终内容、时机或影响。无法保证联邦或州的医疗改革不会对我们未来的业务和财务业绩产生不利影响。
一般立法成本控制措施也可能影响我们候选产品的报销。经修订的《预算控制法》导致2013年减少了向提供者支付的医疗保险（但不包括医疗补助），除非国会采取更多行动，否则该法案将持续到2031年（2020年5月1日至2022年3月31日除外）。任何影响可能实施的医疗保险、医疗补助或其他公共资助或补贴医疗计划的重大支出削减和/或可能对我们征收的任何重大税收或费用，都可能对我们的经营业绩产生不利影响。
在美国以外的市场中，报销和医疗保健支付系统因国家/地区而异，许多国家已对特定产品和疗法设定了价格上限。我们无法预测美国或任何其他司法管辖区的未来立法或行政行动可能引发政府监管的可能性、性质或范围。如果我们或我们可能聘请的任何第三方进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们或此类第三方无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。
我们的业务运营以及与承包商、调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织、客户和其他人的当前和未来关系将受到适用的医疗保健监管法律的约束，这可能会使我们面临处罚。
我们的业务运营以及与承包商、调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用行为以及其他医疗保健法律和法规。如果获得批准，这些法律可能会限制我们开展业务所依据的业务或财务安排和关系，包括我们如何研究、营销、销售和分销候选产品。此类法律包括以下内容，其中一些法律可能只有在我们的产品获准上市后才适用：
▪美国联邦虚假索赔、虚假陈述和民事金罚款法，除其他外，禁止任何人故意提出或促使人出示虚假的政府资金支付索赔，或故意作出虚假陈述以获得虚假索赔；
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▪美国联邦医疗保健计划反回扣法，除其他外，该法禁止个人直接或间接地提供、索取、收取或提供报酬，以诱使个人推荐或购买或订购根据联邦医疗保健计划（例如医疗保险和医疗补助）支付款项的商品或服务；
▪1996年美国联邦健康保险流通与问责法案（“HIPAA”），该法案除了适用于医疗保健提供者和其他实体的隐私保护外，还禁止执行欺诈任何医疗福利计划的计划或作出与医疗保健事务有关的虚假陈述；
▪除其他外，美国食品药品管理局严格监管药品销售，禁止制造商在批准之前销售此类产品或用于标签外使用，并对样品的分发进行监管；
▪美国联邦法律要求药品制造商向政府报告某些计算出的产品价格或向政府机构或私人实体提供某些折扣或回扣，通常作为政府医疗保健计划报销的条件；
▪美国联邦公开付款（或联邦 “阳光” 法），要求制药和医疗器械公司监控并向CMS报告与某些医疗保健提供者的某些财务互动，以便向公众重新披露，以及医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益；
▪美国联邦消费者保护和不正当竞争法，广泛规范市场活动和可能伤害消费者的活动；
▪类似的美国州法律和法规，包括：各州的反回扣和虚假索赔法；要求制药公司遵守特定的合规标准，限制制药公司与医疗保健提供者之间的财务互动或报告与向医疗保健提供者付款、营销支出或药品价格有关的信息的州法律；以及在某些情况下管理隐私、安全和泄露健康信息的州法律，其中许多法律在很大程度上不同，通常不是被 HIPAA 抢占，从而使合规工作复杂化；
▪禁止贿赂和腐败的美国法律法规，例如经修订的1977年美国《反海外腐败法》（“FCPA”），该法案除其他外，禁止美国公司及其员工和代理人向外国政府官员、国际公共组织或外国政府拥有或附属实体的雇员、外国公职候选人以及外国公职候选人以及外国公职候选人授权、许诺、提供或提供腐败或不当付款或其他任何有价值的东西政党或其官员；以及
▪欧盟和其他司法管辖区的类似医疗保健法律和法规，包括详细说明与医疗保健提供者互动和向其付款的报告要求以及管理个人信息隐私和安全的法律，例如，在适用的情况下，《通用数据保护条例》（“GDPR”），该条例对收集、使用和披露与位于欧盟和欧盟/欧洲经济区（“EEA”）的个人相关的个人数据（包括健康数据）规定了义务和限制。请参阅 “—我们的业务运营可能会使我们受数据保护法的约束，包括GDPR、英国 GDPR、加利福尼亚消费者隐私法和其他类似的法律。”
努力确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健和其他法律法规，将涉及大量成本。鉴于法律法规的广泛性和例外情况的狭窄性、对某些法律法规的指导有限，以及政府对法律法规的解释不断变化，监管机构可能会得出结论，我们的商业行为可能不符合医疗保健法律法规，包括我们与医疗保健提供者的咨询协议和其他关系。
如果发现我们的运营违反了上述任何法律或可能适用于我们的任何其他政府法律和法规，我们可能会受到处罚，包括处以民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、撤回财产、罚款，可能被禁止参与
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医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划、个人监禁、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少、额外的报告要求或监督，前提是为了解决不遵守这些法律的指控，以及削减或重组我们的业务，所有这些都可能对我们的业务运营能力和经营业绩产生不利影响。此外，针对任何此类行为进行防御可能代价高昂、耗时，并且可能需要大量的人力资源。因此，即使我们成功地抵御了可能对我们提起的任何此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。
我们的业务运营可能会使我们受数据保护法的约束，包括GDPR、英国 GDPR、《加利福尼亚消费者隐私法》和其他类似法律。
GDPR 适用于在欧洲经济区成立的公司，也适用于未在欧洲经济区设立的公司，这些公司收集和使用与 (i) 位于欧洲经济区的个人提供商品或服务或 (ii) 监控其行为有关的个人数据。如果我们在欧洲经济区开展临床试验项目（无论试验是由我们直接进行还是通过临床供应商或合作者进行），或者开展涉及监测欧洲经济区个人的研究合作，或者向欧洲经济区的个人推销我们的产品，我们将受GDPR的约束。GDPR 对个人数据的处理者和控制者制定了严格的操作要求，例如，在获得个人同意以处理其个人数据（或依赖其他适当的法律依据）方面制定高标准，向个人提供有关如何收集和处理个人数据的有力而详细的披露（以简洁、易懂和易于访问的形式）、个人数据权利制度（包括访问、删除、异议、限制、更正和移植）可行性），维护数据处理记录、管理从欧洲经济区传输数据的数据出口限制、向数据保护监管机构或监管机构（在某些情况下还包括受影响个人）发出重大数据泄露通知的时间很短，以及对信息保留的限制。GDPR 还对健康数据和其他特殊类别的个人数据以及假名化（即密钥编码）数据的定义提出了更高的要求。此外，GDPR规定，欧洲经济区成员国可以制定自己的法律和法规，限制遗传、生物识别或健康数据的处理，这可能会限制我们收集、使用和共享此类数据的能力和/或可能导致我们的成本增加。此外，如果我们就个人数据的处理与第三方处理者签订合同，则有某些义务。如果我们或我们的合作者或服务提供商的隐私或数据安全措施不符合GDPR的要求，我们可能会受到诉讼、监管调查、执法通知，要求我们改变使用个人数据的方式，或处以最高2000万欧元或上一个财政年度全球年收入总额4％的罚款，以较高者为准，以及受影响个人的赔偿索赔，包括集体诉讼类型的诉讼、负面宣传，声誉损害和潜在的业务损失，以及善意。
我们可能还必须遵守英国GDPR，该法案以及经修订的2018年英国数据保护法案在 “英国脱欧” 后在英国国家法律中保留了GDPR。英国GDPR反映了GDPR规定的罚款，罚款最高为2000万欧元（1750万英镑），占全球营业额的4％，以较高者为准。英国和欧盟在数据保护法的某些方面的关系尚不清楚，也不清楚英国数据保护法律和法规在中长期内将如何发展。2021年6月28日，欧盟委员会发布了有关英国数据保护框架的充分性决定，允许继续从欧盟成员国向英国传输数据，而无需组织采取合同或其他措施来合法地在各地区之间传输个人数据。尽管计划持续至少四年，但欧盟委员会可能会在任何时候单方面撤销充足性决定，如果发生这种情况，可能会导致额外的成本并增加我们的总体风险敞口。
欧洲最近的法律发展为个人数据从欧洲经济区和英国向美国的传输带来了复杂性和不确定性。最近，欧盟法院（“CJEU”）于2020年7月16日宣布欧盟-美国隐私盾框架（“隐私盾”）无效，根据该框架，个人数据可以从欧洲经济区转移到根据隐私盾计划进行自我认证的美国实体。尽管欧盟法院维护了标准合同条款（欧盟委员会批准的作为适当的个人数据传输机制的标准合同形式，也是隐私盾的潜在替代方案）的充分性，但它明确表示，仅仅依赖这些条款不一定在所有情况下都足够。标准合同条款的使用现在必须逐案评估，同时要考虑到目的地国适用的法律制度，特别是适用的监控法律和个人权利，可能需要采取其他措施和/或合同条款，但是，这些额外措施的性质目前尚不确定。CJEU
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接着指出, 如果主管监管机构认为目的地国无法遵守标准合同条款, 而且无法通过其他手段确保所需的保护水平, 则该监管机构有义务暂停或禁止这种转让。2021年6月4日，欧盟委员会发布了两套修订后的标准合同条款，其部分目的是帮助组织满足CJEU判决的要求。但是，目前尚不清楚监管机构和隐私利益集团将如何审查和执行这些条款的使用，签订包含新标准合同条款的协议以及更新包含先前条款的现有协议的过程可能会增加成本并增加我们的总体风险敞口。
最近的这些事态发展可能要求我们审查和修改向美国传输和/或接收个人数据的法律机制。随着监管机构发布有关个人数据导出机制的进一步指导，包括无法使用标准合同条款的情况和/或开始采取执法行动，我们可能会承担额外费用、投诉和/或监管调查或罚款，和/或如果我们无法在我们开展业务的国家和地区之间传输个人数据，则可能会影响我们提供服务的方式、地理位置或相关系统和运营的隔离，并可能影响我们提供服务的方式、地理位置或相关系统和运营的隔离，并且可能会对我们的财务业绩产生不利影响。
美国有许多与个人信息的隐私和安全相关的联邦和州法律法规。特别是，根据HIPAA颁布的法规制定了隐私和安全标准，限制使用和披露可识别个人身份的健康信息或受保护的健康信息，并要求实施行政、物理和技术保障措施，以保护受保护的健康信息的隐私，并确保电子保护健康信息的机密性、完整性和可用性。确定受保护的健康信息的处理是否符合适用的隐私标准和我们的合同义务可能很复杂，并且可能会有不同的解释。尽管我们不认为我们作为 “受保实体” 或 “商业伙伴” 直接受HIPAA的约束，但我们进行临床试验的美国场所很可能是受保实体，因此必须确保它们获得足够的患者授权，或者根据HIPAA建立其他依据，向我们和其他参与我们临床试验的实体披露临床试验受体的个人身份健康信息。
在美国，《加州消费者隐私法》（“CCPA”）于2020年1月生效，该法案除其他外，要求向加利福尼亚州个人披露新的信息，赋予此类个人选择退出某些个人信息销售的新能力，并增加了处理某些个人信息的实体的隐私和安全义务。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，并规定了对数据泄露的私人诉讼权，预计这将增加数据泄露诉讼。由于我们尚未产生收入，也未达到CCPA的其他司法管辖区测试，因此我们还没有达到CCPA适用于我们业务的适用门槛。如果我们的业务将来受CCPA的约束，则可能会增加我们的合规成本和潜在的责任。此外，《加州隐私权法案》于2020年获得加州选民的批准，该法案对受保企业规定了额外的数据保护义务，包括额外的消费者权益程序、对数据使用的限制、对高风险数据的新审计要求以及对敏感数据的某些用途的选择退出。它还成立了一个新的加利福尼亚数据保护机构，有权发布实质性法规，并可能加强隐私和信息安全执法。
大多数条款于2023年1月1日生效，但受保企业的义务将适用于2022年1月1日之后收集的任何个人信息。美国联邦和州两级已经提出或通过了类似的法律，包括2023年1月1日生效的《弗吉尼亚消费者数据保护法》、2023年7月1日生效的《科罗拉多州消费者保护法》、2023年7月1日生效的《康涅狄格州数据隐私法》，以及将于2023年12月31日生效的《犹他州消费者隐私法》。我们预计将在美国各州和国外受到其他隐私法的约束，因为除了上述例子外，全球许多司法管辖区最近都通过了数据隐私立法或正在考虑颁布此类立法。因此，我们将需要定期审查我们的业务，将其与此类法律的发展进行比较。实现和持续遵守适用的国际、联邦和州隐私、安全、欺诈和举报法律可能既耗时又昂贵。
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我们受环境、健康和安全法律法规的约束，我们可能会承担与环境合规或补救活动相关的责任和巨额费用。
我们的运营，包括我们的开发、测试和制造活动，都受到许多环境、健康和安全法律和法规的约束。除其他外，这些法律和法规规范危险材料和生物材料（例如化学溶剂、人体细胞、致癌化合物、诱变化合物和对生殖有毒性的化合物）、实验室程序和血源性病原体暴露的控制使用、处理、释放、处置和登记的维护。如果我们不遵守此类法律法规，我们可能会受到罚款或其他制裁。
与从事与我们类似活动的其他公司一样，我们面临当前和历史活动中固有的环境责任风险，包括与释放或接触危险或生物材料有关的责任。环境、健康和安全法律法规变得越来越严格。我们可能会被要求承担与未来的环境合规或补救活动相关的巨额费用，在这种情况下，我们的第三方制造商的生产工作或我们的开发工作可能会中断或延迟。
与我们的知识产权相关的风险
如果我们无法获得、维持和执行对候选技术和产品的专利保护，或者所获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们的相似或相同的技术和产品，而我们成功开发和商业化候选技术和产品的能力可能会受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们能否获得和维护对我们开发的任何专有技术和候选产品的知识产权的保护，或可能从他人那里获得许可，特别是美国和其他国家的专利。我们通过在美国提交专利申请，选择与我们的业务重要的技术和候选产品相关的其他国家/地区，以及通过许可与此类技术和候选产品相关的知识产权来保护我们的专有地位。如果我们无法就任何专有技术或候选产品在对我们的业务至关重要的司法管辖区获得或维持专利保护，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到重大损害。
专利申请过程昂贵、耗时且复杂，我们可能无法以合理的成本或及时地提交、起诉、维护、辩护或许可所有必要或理想的专利申请。在获得专利保护为时已晚之前，我们也有可能无法确定研发成果中可申请专利的方面。在某些情况下，涉及我们从第三方获得许可的技术，我们无权控制专利申请的准备、提交和起诉，也无权维护、执行和捍卫许可内的专利。因此，不得以符合我们业务最大利益的方式准备、提交、起诉、维护、辩护和执行这些许可内的专利和申请。
制药和生物技术公司的专利权通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。在美国或许多外国司法管辖区，在生物技术和药品专利允许的索赔范围方面，尚无一致的政策。包括美国最高法院在内的各种法院做出的裁决影响了与生物技术有关的某些发明或发现的专利资格范围。除其他外，这些裁决得出结论，抽象思想、自然现象和自然法则本身不是符合专利资格的主题。
究竟什么构成自然法则或抽象思想尚不确定，根据适用法律，我们的技术的某些方面可能被视为没有资格获得专利。此外，美国以外的专利保护范围尚不确定，外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利，反之亦然。例如，欧洲专利法排除了人体治疗方法的专利性。就自有专利权和许可专利权而言，我们无法预测我们和许可人目前正在申请的专利申请是否会作为专利发行，在任何特定的司法管辖区内全部或部分保护我们的候选技术和产品
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或者任何已颁发的专利的主张是否能提供足够的保护，使其免受竞争对手的侵害。美国或其他国家的专利法或专利法解释的变化可能会削弱我们专利的价值以及我们获得、保护、维护、捍卫和执行专利权的能力，缩小我们的专利保护范围，更普遍地说，还会影响我们专利权的价值或缩小我们的专利权范围。
此外，第三方可能拥有与我们的候选产品相关的知识产权，而我们对此一无所知。科学文献中对发现的出版通常落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要到申请后18个月才公布，或者在某些情况下根本不发表。因此，我们和我们的许可人都无法确定我们或我们的许可人是第一个在我们拥有或将来获得许可的专利和专利申请中主张的发明的人，还是我们或我们的许可人是第一个为此类发明申请专利保护的人。因此，我们拥有和许可的专利权的发行、范围、有效性、可执行性和商业价值尚不确定。
我们或我们的许可人可能会被要求第三方向美国专利商标局（“USPTO”）预先提交现有技术，或者参与异议、推导、撤销、复审、当事方间审查、授予后审查或干扰程序，质疑我们的专利权或美国和/或外国其他人的专利权。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决都可能缩小我们的专利权范围或使之失效，允许第三方将我们的技术或候选产品商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化药物。如果我们的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，都可能阻碍公司与我们合作许可、开发或商业化当前或未来的候选产品。
此外，在专利颁发之前，专利申请中声称的覆盖范围可以大大降低，并且在专利颁发后可以重新解释其范围。即使我们的自有和许可的专利申请以专利形式发行，也不得以能够为我们提供任何有意义的保护、防止竞争对手与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。专利的颁发并不能确定其发明权、范围、有效性或可执行性，我们拥有和许可的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到质疑。此类质疑可能导致排他性或运营自由的丧失，或者专利主张全部或部分地被缩小、无效或被认为不可执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化相似或相同的技术和产品的能力，或限制我们的候选技术和产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，这些挑战也可能导致巨额成本，并需要我们的管理层和员工花费大量时间。此外，我们的竞争对手可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们拥有或许可的专利。出于这些原因，我们拥有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利来阻止他人在任何时期内使用或商业化与我们的任何候选技术和产品相似或相同的技术和产品。
专利条款可能无法在足够的时间内保护我们的竞争地位。
专利的寿命有限。在美国，如果所有维护费都按时支付，则专利的自然到期时间通常为从最早的美国非临时申请日期算起20年。可能有各种延期，但专利的寿命及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，但一旦专利期限到期，我们也可能愿意接受来自竞争产品的竞争，包括仿制药或生物仿制药。鉴于开发、测试和监管审查新候选产品所需的时间，保护此类候选产品的专利可能会在候选产品获准使用或商业化之前或之后不久到期。因此，在商业排他性对我们有价值的时期，我们拥有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利，使我们无法将与我们的相似或相同的产品商业化。
如果我们没有根据《哈奇-瓦克斯曼法案》在美国获得专利期限延长，而在国外也没有根据类似的立法获得延期，如果获得延期，这可能会延长我们可能开发的任何候选产品的营销独家期限，那么我们的业务可能会受到重大损害。
在美国，涵盖美国食品药品管理局批准药物的专利期限可能有资格获得有限的专利期限延期（“PTE”），这允许恢复专利期限，以补偿在FDA监管审查过程中失去的专利期限。1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》也是
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被称为《哈奇-瓦克斯曼法案》，允许在专利到期日后最多五年内使用PTE。PTE的时长与药物接受监管审查的时间长短有关。自产品批准之日起，PTE不能将专利的剩余期限延长至总共14年以上。此外，仅适用于批准药物的一项专利的专利期限可以延长，并且只有涵盖批准的药物、使用方法或制造方法的权利要求才能延长。欧洲和某些其他非美国司法管辖区也有类似的规定，可以延长涵盖已批准药物的专利期限。尽管将来，如果我们的候选产品获得美国食品药品管理局的批准，我们预计将对涵盖这些候选产品的专利申请个人身份验证，但不能保证有关当局会同意我们对是否应批准此类延期以及即使获得批准，此类延期期限的评估。例如，如果我们在测试阶段或监管审查过程中未能进行尽职调查，未能在适用的最后期限内申请，未能在相关专利到期之前申请或以其他方式未能满足适用要求，则无论是在美国还是任何外国，我们都可能无法获得PTE，即使该专利符合PTE资格。此外，监管机构提供的延期期限以及任何此类延期期间的专利保护范围可能小于我们的要求。如果我们获得这样的延期，期限可能会比我们所寻求的要短。如果我们无法获得任何 PTE 或任何此类延期的期限短于我们的要求，我们的竞争对手可能会在我们的专利权到期后获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到重大损害。
此外，对于未来的任何许可专利，我们可能无权控制根据《哈奇-瓦克斯曼法案》或类似的外国规定向美国专利商标局或任何外国机构提交专利保护申请。因此，例如，如果我们的一项许可专利申请如果获得批准，则符合《哈奇-瓦克斯曼法案》规定的PTE资格，我们可能无法控制是否向美国专利商标局提交或获得获得PTE的申请。
美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护产品的能力。
美国或其他司法管辖区的专利法或专利法解释的变化，包括美国《Leahy-Smith America Invents Act》（“Leahy-Smith Act”）等专利改革立法的变化，可能会增加起诉我们拥有和未获许可的专利所涉及的不确定性和成本。莱希-史密斯法案包括对美国专利法的多项重大修改。这些变化包括将美国从先发明的制度转变为先发明者先申请的制度，影响专利申请的起诉方式，重新定义现有技术，为竞争对手质疑专利有效性提供更有效和更具成本效益的途径，使第三方能够在专利申请期间向美国专利商标局提交现有技术，并提供其他程序，在美国专利商标局管理的授予后诉讼中攻击专利的有效性，包括授予后审查，当事方之间的审查，以及推导程序。假设符合其他专利性要求，根据《莱希-史密斯法案》和美国以外的外国法律，无论第三方是否是第一个发明所申请发明的人，第一个提交专利申请的发明人都将有权获得发明的专利。此类法律可能会增加起诉我们的专利申请以及执行或捍卫我们已颁发的专利的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
此外，企业在药品开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可用的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这些事件的组合增加了专利一旦获得的有效性和可执行性的不确定性。同样，外国法院已经改变了各自司法管辖区的专利法的解释方式，并将继续做出改变。我们无法预测未来对专利法的解释会发生变化，也无法预测美国和外国立法机构可能颁布为法律的专利法的变化。这些变化可能会对我们的专利或专利申请以及我们未来获得额外专利保护的能力产生重大影响。
我们可能会卷入诉讼以保护或执行我们的专利或其他知识产权，这可能代价高昂、耗时且不成功。
竞争对手和其他第三方可能会侵犯、盗用或以其他方式侵犯我们或我们的许可人可能拥有、获得或获得的专利或其他知识产权。因此，我们或我们的许可人可能需要提交
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侵权、盗用或其他知识产权索赔，这些索赔可能既昂贵又耗时。我们对他人提出的任何索赔都可能促使他们对我们提出反诉，指控我们侵犯、盗用或以其他方式侵犯了他们的知识产权。
专利的颁发并不能确定其发明权、范围、有效性或可执行性。在专利侵权诉讼中，被视为侵权者可以反诉，声称我们或我们的许可人宣称的专利无效或不可执行。在美国的专利诉讼中，被告指控无效或不可执行的反诉很常见。对有效性提出质疑的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、显而易见性或不具支持性。不可执行性主张的理由包括指控与专利申请有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或作出了误导性陈述。第三方可以向美国或国外的行政机构提出此类索赔，即使是在诉讼背景之外也是如此。此类机制包括复审、授予后审查、当事人间审查、干扰程序、推导程序和外国司法管辖区的同等程序，例如欧洲专利局的异议程序。关于无效或不可执行的指控的结果是不可预测的。例如，在有效性方面，我们无法确定没有专利审查员和我们或我们的许可合作伙伴在起诉期间没有意识到的无效现有技术。
任何此类诉讼中的不利结果都可能使我们当前或未来拥有或许可的一项或多项专利面临无效或狭义解释的风险，并可能使我们拥有或许可的任何专利申请面临无法获得已颁发专利的风险。法院也可以拒绝阻止第三方在诉讼中使用有争议的技术，例如，理由是我们拥有或许可的专利不包括该技术。此外，如果我们当前或未来的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，都可能阻碍公司与我们合作，对当前或未来的产品、诊断测试或服务进行许可、开发或商业化。
为了确定发明相对于我们的专利或专利申请的优先权，可能需要由第三方挑起、由我们提起或由美国专利商标局宣布的干扰或衍生程序。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术或试图向胜利方许可相关技术的权利。如果胜利方不以商业上合理的条款或根本不向我们提供许可证，或者如果提供非排他性许可而我们的竞争对手获得了相同的技术，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干扰或推导程序的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集必要资金以继续进行临床试验、继续进行研究计划、向第三方许可必要技术或建立开发合作伙伴关系以帮助我们将候选产品推向市场的能力产生重大不利影响。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，因此我们的某些机密信息或商业秘密有可能在诉讼期间因披露而受到泄露。上述任何情况都可能允许第三方开发和商业化竞争技术和产品，并对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
第三方可能会声称我们侵权、盗用或以其他方式侵犯了他们的知识产权，其结果尚不确定，并可能对我们的业务产生重大不利影响。
我们的商业成功取决于我们和合作者开发、制造、营销和销售我们的候选产品以及在不侵权、盗用或以其他方式侵犯第三方知识产权和所有权的情况下使用我们的专有技术的能力。制药和生物技术行业有大量的专利和其他知识产权诉讼。我们可能成为与我们的技术和候选产品有关的知识产权的对抗性诉讼或诉讼的当事方或受到威胁，包括干扰程序、授予后审查、向美国专利商标局提起的当事方审查和衍生程序以及外国司法管辖区的类似程序。许多美国和外国已颁发的专利和待处理的专利申请由第三方（包括我们的竞争对手）拥有，存在于我们正在寻找的开发候选领域。随着生物技术和制药行业的扩张以及越来越多的专利的颁发，我们的风险增加
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技术或候选产品可能会被指控侵犯了第三方的专利权。我们的竞争对手和其他公司的专利组合可能比我们大得多、更成熟。此外，未来的诉讼可能由专利控股公司或其他不利的专利所有者提起，他们没有相关的产品或服务收入，我们自己的专利对他们几乎没有或根本没有威慑或保护。竞争对手还可能断言我们的候选产品侵犯了他们的知识产权，这是阻碍我们成功进入这些市场的业务战略的一部分。
提起诉讼或有争议程序的法律门槛很低，因此，即使是成功概率较低的诉讼或诉讼也可能被提起，需要大量资源和管理层的注意力才能进行辩护。如果我们的候选产品接近商业化，随着我们作为上市公司的知名度不断提高，参与此类诉讼和诉讼的风险可能会增加。第三方可以根据现有专利或未来可能授予的专利，不论案情如何，对我们提出侵权索赔。由于专利申请可能需要很多年才能发布，因此待处理的专利申请可能会导致我们的候选产品侵犯已颁发的专利。例如，可能存在对与发现、使用或制造我们的候选产品或技术相关的材料、配方、制造方法或处理方法的第三方专利或专利申请。我们可能不知道所有可能与我们的候选技术和产品相关的知识产权，或者我们可能错误地得出结论，认为第三方知识产权无效，或者我们的活动和候选产品没有侵犯第三方的知识产权。因此，我们无法确定我们的候选技术和产品或其开发和商业化是否和将来都不会侵犯、盗用或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权。
法院可以认定第三方专利是有效的、可执行的和侵权的。为了在联邦法院成功质疑任何此类美国专利的有效性，我们需要推翻有效性推定。由于这种负担沉重，要求我们提供明确而令人信服的证据，证明任何此类美国专利的主张无效，因此无法保证法院会宣布任何此类美国专利的主张无效。
对我们提出索赔的当事方可以获得禁令或其他衡平救济。例如，如果持有任何第三方专利来涵盖我们候选产品的制造过程、制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者都可能阻碍我们对此类候选产品进行商业化的能力。如果成功地向我们提出了侵权索赔，我们可能还必须支付巨额赔偿金，包括三倍赔偿金和故意侵权的律师费，向客户、合作者或其他第三方提供赔偿，寻求新的监管批准，并重新设计我们的侵权产品，这可能是不可能或不切实际的。如果发现我们侵犯、盗用或以其他方式侵犯了第三方的知识产权，我们可能需要获得该第三方的许可，才能继续开发、制造和销售我们的候选技术和产品。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得许可给我们的相同技术，并可能要求我们支付大量的许可和特许权使用费。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生类似的重大不利影响。
知识产权诉讼或其他与知识产权相关的法律诉讼可能导致我们花费大量资源，分散员工的正常职责。
即使以有利于我们的方式解决，与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们承担巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常职责，从而削弱我们开展业务的能力。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，则可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能会大大增加我们的运营亏损，减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财务或其他资源来充分开展此类诉讼或诉讼。我们的一些对手可能能够比我们更有效地承担此类诉讼或诉讼的费用，因为他们拥有更多的财务资源，并且由于其更成熟和发达的知识产权投资组合，也可能在此类诉讼中占据优势。
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知识产权诉讼或其他诉讼的启动和持续所产生的不确定性可能会削弱我们在市场上的竞争能力。
获得和维持专利保护取决于对政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求的遵守情况，而我们的专利保护可能会因不遵守这些要求而减少或取消。
在我们拥有和许可的专利和专利申请的有效期内，必须分几个阶段或每年向美国专利商标局和外国专利机构支付定期维护、续展和年金费以及其他各种政府费用。美国专利商标局和各外国政府专利机构要求在专利申请和起诉过程中遵守许多程序、文件、费用支付和其他类似规定。在某些情况下，我们可能依靠我们的许可合作伙伴向相关专利机构支付这些费用，或遵守相关专利机构的程序和文件规则。关于我们的专利，我们依靠年金服务、外部公司和外部律师来提醒我们到期日期，并在我们指示他们这样做后付款。尽管在许多情况下，不经意的失误可以通过支付滞纳金或根据适用规则采取其他手段来弥补，但在某些情况下，不合规行为可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的违规事件包括未能在规定的时限内对办公室的行动作出回应、不支付费用以及未能进行适当的合法化并提交正式文件。在这种情况下，潜在的竞争对手可能能够以相似或相同的产品或技术进入市场。如果我们或我们的许可方未能维持涵盖候选产品的当前和未来的专利和专利申请，我们的竞争对手可能能够使用相似或相同的产品或技术进入市场，这将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果我们无法以商业上合理的条件从第三方获得许可，我们的业务可能会受到损害。
除了我们现有的许可协议外，如果获得批准，我们可能还需要使用第三方的专利或专有技术来商业化我们的产品，在这种情况下，我们将需要获得这些第三方的许可。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，许多比较成熟的公司也在推行许可或收购我们可能认为有吸引力或必要的第三方知识产权的策略。这些老牌公司由于其规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们更具竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿向我们转让或许可权利。此外，我们预计，未来对我们有吸引力的候选产品在内许可或收购第三方知识产权方面的竞争可能会加剧，这可能意味着我们的合适机会减少，收购或许可成本也将增加。如果我们无法许可此类技术，或者如果我们被迫以不利的条件（例如巨额许可或特许权使用费）许可此类技术，我们的业务可能会受到重大损害。如果我们无法获得必要的许可，拥有此类知识产权的第三方可能会寻求禁令，禁止我们的销售，或者我们可能无法以其他方式开发或商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务造成重大损害。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够获得许可给我们的相同技术。
如果我们无法获得所需第三方知识产权的权利或维护我们拥有的现有知识产权，我们可能会被要求花费大量时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造它们的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能不可行。如果我们做不到，我们可能无法开发或商业化受影响的候选技术和产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
如果我们未能履行与第三方签订的知识产权许可中的义务，或者以其他方式与许可方的业务关系中断，我们可能会失去对我们的业务至关重要的知识产权。
我们是规定的许可协议的当事方，我们可能会与第三方签订额外的许可和融资安排，这些协议可能要求我们承担调查、开发和商业化时间表、里程碑付款、特许权使用费、保险和其他义务等。根据我们现有的许可协议，包括我们与Affibody的许可协议，我们有义务付款
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在协议所涵盖的范围内，候选产品或相关技术的净产品销售的里程碑和特许权使用费。如果我们未能遵守当前或未来的许可和融资协议下的此类义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或销售这些协议所涵盖的任何产品，或者可能被迫停止开发、制造或销售这些协议所涵盖的任何产品，或者根据此类协议可能面临其他处罚，或者我们的交易对手可能要求我们授予他们某些权利。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的任何候选产品的价值产生重大不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利，或者在符合我们业务利益的情况下限制我们在此类协议下的权利自由转让或再许可的能力，可能导致我们不得不以不太优惠的条件谈判新的或恢复的协议，使我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，这将对我们的业务、财务状况产生重大不利影响，运营结果，以及展望、阻碍、延迟或禁止依赖此类协议的一种或多种候选产品的进一步开发或商业化。
可能出现与受许可协议约束或受许可协议约束的知识产权相关的争议，包括：
▪许可协议下授予的权利范围以及合同解释的其他事项；
▪我们的技术和流程是否以及在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可人的知识产权；
▪我们的许可人或其许可人是否有权授予许可协议；
▪第三方是否有权因我们在未经其授权的情况下使用知识产权而获得补偿或公平救济，例如禁令；
▪我们对许可专利申请的参与以及我们的许可人的整体专利执法策略；
▪许可协议规定的特许权使用费、里程碑或其他款项的金额；
▪在合作开发关系下对专利和其他权利进行再许可；
▪我们在许可协议下的尽职调查义务以及哪些活动符合这些尽职调查义务；
▪我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权所产生的发明和专有技术的发明和所有权；以及
▪专利技术发明的优先权。
如果我们在此类争议中不占上风，我们可能会失去此类许可协议下的部分或全部权利。
此外，我们目前许可第三方知识产权或技术的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释。解决可能出现的任何合同解释分歧可能会缩小我们认为对相关知识产权或技术的权利范围，或者增加我们认为相关协议下的财务或其他义务，这两种义务都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，如果有关我们许可的知识产权的争议阻碍或削弱了我们按照商业上可接受的条件维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选技术和产品，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
尽管我们做出了努力，但我们的许可人或未来的许可人可能会得出结论，认为我们严重违反了许可协议，因此可能终止许可协议，从而剥夺了我们开发和商业化这些许可协议所涵盖的候选产品和技术的能力。如果这些内在许可被终止，或者如果基础知识产权未能提供预期的排他性，竞争对手可以寻求监管部门的批准并销售与我们的产品和技术相同的产品和技术。这个
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可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们可能无法保护我们在世界各地的知识产权和专有权。
第三方可能试图在我们没有任何专利保护和/或法律追索权可能有限的外国开发和商业化有竞争力的产品。这可能会对我们的外国业务运营产生重大的商业影响。
在全球所有国家申请、起诉和捍卫候选产品的专利的费用将高得令人望而却步。此外，一些外国的法律保护知识产权的程度与美国的联邦和州法律不同，即使名义上有这种保护，也可能缺乏对此类知识产权的充分司法和政府执法。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实践我们的发明，或在这些国家出售我们的发明或将使用我们的发明制造的产品进口到美国或其他司法管辖区。竞争对手可以在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，他们可能将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护或许可的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能与我们的产品竞争，我们的专利或其他知识产权可能无法有效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在保护和捍卫外国司法管辖区的知识产权方面遇到了重大问题。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度，不利于执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与药品和生物技术产品有关的保护，这可能使我们难以制止侵犯我们的专利或销售侵犯我们知识产权和所有权的竞争产品。此外，某些司法管辖区不像美国那样保护构成新治疗方法的发明，甚至根本不保护。
在外国司法管辖区行使我们的知识产权和所有权的诉讼可能会导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的精力和注意力，可能使我们的专利面临无效或被狭义解释的风险，可能使我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能促使第三方对我们提出索赔。在我们提起的任何诉讼中，我们不得胜诉，裁定的损害赔偿或其他补救措施（如果有）可能没有商业意义。因此，我们在全球范围内行使知识产权和所有权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
包括印度、中国和某些欧洲国家在内的许多国家都有强制许可法，根据该法，专利所有者可能被迫向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利所有者的补救措施可能有限，这可能会大大降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫就与我们的业务有关的任何专利向第三方发放许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到不利影响。
我们可能会受到质疑我们专利和其他知识产权的发明或所有权的索赔。
我们或我们的许可人可能会被指控前员工、合作者或其他第三方作为发明人、共同发明人、所有者或共同所有者对我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权拥有权益。例如，我们或我们的许可人或合作者可能因员工、顾问或参与开发候选产品的其他人的义务冲突而产生发明权或所有权纠纷。可能需要提起诉讼，以抗辩这些索赔以及质疑发明权或我们或我们的许可人或合作者对我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权的索赔。如果我们或我们的许可人或合作者未能为任何此类索赔进行辩护，我们可能会被要求支付金钱赔偿，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如对候选产品至关重要的知识产权的专有所有权或使用权。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何情况都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
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第三方可能会对我们提出索赔，声称我们的员工、顾问或承包商错误地使用或披露了此类第三方的机密信息，或者他们错误地使用或披露了其现任或前任雇主的涉嫌商业秘密，或者我们盗用了他们的知识产权，或者他们拥有我们认为是我们自己的知识产权。
我们的许多员工、顾问和承包商以前受雇于大学或其他制药或生物技术公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手，或受雇于这些公司。他们中的许多人签署了与以前的雇用或聘用有关的专有权、保密和/或不竞争协议。尽管我们努力确保为我们工作的个人在为我们工作时不会使用他人的知识产权、专有信息、专有技术或商业秘密，但我们可能会被指控我们或他们无意中或以其他方式使用、侵犯、盗用或以其他方式侵犯了这些前雇主、竞争对手或其他第三方的知识产权，或披露了涉嫌的商业秘密或其他专有信息。我们还可能被指控不当使用或获取了此类商业秘密。可能需要提起诉讼才能对这些索赔进行辩护。任何诉讼或诉讼威胁都可能对我们雇用员工或聘请顾问和承包商的能力产生不利影响。关键人员或其工作成果的流失可能会阻碍或阻止我们开发和商业化产品和候选产品，这可能会损害我们的业务。
此外，尽管我们的政策是要求可能参与知识产权开发的员工、顾问和承包商执行向我们转让此类知识产权的协议，但我们可能无法成功地从实际上开发我们视为自己的知识产权的各方那里获得此类协议。我们与他们签订的知识产权转让协议可能无法自动生效，也可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果我们未能起诉或辩护任何此类索赔，我们可能会被要求支付金钱赔偿，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的竞争地位和前景产生重大不利影响。此类知识产权可以授予第三方，我们可能被要求从该第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化，该许可可能无法按商业上合理的条款提供，或者根本无法获得，或者此类许可可能是非排他性的。即使我们成功地对此类索赔提起诉讼或进行辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和员工的注意力。
如果我们无法保护商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位就会受到损害。
除了为我们的一些候选技术和产品寻求专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们未获得专利的专有知识、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位。我们寻求保护我们的商业秘密和其他专有技术，部分原因是与有权访问这些信息的各方签订保密和保密协议，例如我们的员工、企业合作者、外部科学合作者、合同研究组织、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与员工和顾问签订保密协议。我们无法保证我们已与可能拥有或已经获得我们的商业秘密或专有技术的各方签订了此类协议。尽管做出了这些努力，但这些当事方中的任何一方都可能违反协议并披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法为此类违规行为获得足够的补救措施。发现商业秘密的披露或盗用，并强制要求当事人非法披露或盗用商业秘密是困难的、昂贵的和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国境内外的一些法院不太愿意或不愿保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们无权阻止他们或他们向其传达此类商业秘密的人使用该技术或信息与我们竞争。
此外，我们预计，随着时间的推移，我们的商业秘密、专有技术和专有信息可能会通过独立开发、发表期刊文章以及人员往返学术和行业科学职位的调动，在行业内传播。因此，如果不付出代价高昂的努力来保护我们的专有技术，我们可能无法阻止他人利用该技术，
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这可能会影响我们在国内和国际市场上扩张的能力.如果我们的任何商业秘密被披露给竞争对手或其他第三方或由其独立开发，我们的竞争地位将受到重大和不利的损害。
我们还通过维护我们场所的物理安全以及信息技术系统的物理和电子安全，力求维护我们数据和商业秘密的完整性和机密性。这些安全措施可能遭到违反，对于任何违规行为，我们可能没有足够的补救措施。
如果我们的商标和商品名称得不到充分保护，我们可能无法在感兴趣的市场中建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
如果我们的商标和商品名称得不到充分保护，我们可能无法在感兴趣的市场中建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。我们的商标或商品名称可能会受到质疑、侵权、规避、宣布为通用商标或被认定为侵犯其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，或者可能被迫停止使用这些商标或商品名称，我们需要这些商标或商品名称才能在我们感兴趣的市场的潜在合作者或客户中建立知名度。有时，竞争对手可能会采用与我们的商标或商品名称相似，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，包含我们商标或商品名称变体的其他注册商标或商品名称的所有者可能会提出潜在的商标或商品名称侵权索赔。从长远来看，如果我们无法成功注册我们的商标和商品名称并根据我们的商标和商品名称建立名称识别，我们可能无法进行有效的竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们为执行或保护与商标和商品名称相关的所有权所做的努力可能无效，可能导致巨额成本和资源转移，并可能对我们的财务状况或经营业绩产生不利影响。
知识产权不一定能解决所有潜在威胁。
我们的知识产权提供的未来保护程度尚不确定，因为知识产权存在局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们无法保持竞争优势。例如：
▪我们或我们的许可合作伙伴或当前或未来的合作者可能不是第一个提交涵盖我们或他们的发明的专利申请的人；
▪其他人可以在不侵犯我们拥有或许可的知识产权的情况下独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术；
▪我们拥有和正在获得许可的待处理专利申请或我们未来可能拥有或许可的专利申请可能不会导致专利的颁发；
▪我们拥有权利的已颁发的专利可能被认定为无效或不可执行，包括由于竞争对手的法律质疑；
▪我们的竞争对手或其他第三方可能会在我们没有专利权的国家进行研发活动，然后利用从此类活动中获得的信息来开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场上销售；
▪我们无法确保我们的任何待处理专利申请（如果已发布）或我们的许可人的申请中都包含足以保护我们的候选产品的索赔；
▪我们无法确保颁发给我们或我们的许可人的任何专利将为我们的商业上可行的候选产品提供专属市场的基础，也无法确保为我们提供任何竞争优势；
▪我们无法确保我们的商业活动或候选产品不会侵犯他人的专利；
▪如果获得批准，在我们拥有或许可的相关专利到期之前，我们无法确保能够成功地将候选产品大规模商业化；
▪我们不得开发其他可申请专利的专有技术；
▪他人的专利可能会损害我们的业务；以及
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▪我们可以选择不寻求专利保护以维护某些商业秘密或专有技术，第三方随后可能会申请涵盖此类知识产权的专利。
如果发生任何这些事件，都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
与我们的员工、管理我们的增长和运营相关的风险
我们未来的成功取决于我们留住关键人员以及吸引、留住和激励合格人员的能力。
我们高度依赖管理、科学和临床团队主要成员的专业知识。我们的科学和临床开发人员在开发和实施新的临床试验设计以及在从未接受过治疗的患者群体中成功开展临床试验方面拥有丰富的经验。如果我们失去一名或多名执行官或关键员工，我们成功执行计划和实施业务战略的能力可能会受到严重损害。此外，更换执行官和关键员工可能很困难，而且可能需要很长时间，因为我们行业中具备成功开发、获得监管部门批准和商业化所需技能和经验的个人数量有限。
从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于许多生物技术和制药公司都在竞争类似的人员，我们可能无法以可接受的条件雇用、培训、留住或激励这些额外的关键人员。在招聘大学和研究机构的科学和临床人员方面，我们还可能面临竞争。
我们的许多员工以前都受雇于潜在竞争对手Alexion（现为阿斯利康的一部分）。如果我们雇用或聘请竞争对手的人员，我们可能会受到指控，称这些人受到不当招揽或泄露了专有信息或其他机密信息，或者他们的前雇主拥有他们的研究成果。
此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，来协助我们制定研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并且可能与其他实体签订咨询或咨询合同，这可能会限制他们对我们的聘用。如果我们无法继续吸引和留住高素质人才，我们推行增长战略的能力将受到限制。
我们预计将扩大我们的开发、监管以及销售和营销能力，因此，我们在管理增长方面可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
我们预计员工人数和业务范围将显著增长，尤其是在临床开发、监管事务以及销售和营销领域。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改善我们的管理、运营和财务体系，扩建设施或租赁或收购新设施，并继续招聘和培训更多合格人员。由于我们的财务资源有限，而且我们的管理团队在管理具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理业务的扩张或招募和培训更多的合格人员。我们的业务扩张可能会导致巨额成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的行为都可能延迟我们业务计划的执行或中断我们的运营。
如果出现系统故障，我们的业务和运营将受到影响。
尽管采取了安全措施，但我们的计算机系统以及我们的首席研究官和其他承包商和顾问的计算机系统仍容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然和人为灾害（包括飓风）、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的损坏。尽管我们认为迄今为止我们还没有遇到任何此类系统故障或事故，但如果发生此类事件并导致我们或他们的运营中断，则可能导致我们的研发计划延迟和/或实质性中断。例如，丢失来自已完成、正在进行或计划中的试验的临床前或临床试验数据，或者丢失其他专有数据，可能会导致我们的监管批准工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们目前依赖第三方来制造我们的候选产品和进行临床试验，与他们的计算机系统有关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。到
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如果任何中断导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者不当披露个人、机密或专有信息，我们都可能承担责任，候选产品的开发可能会延迟。
我们的专有或机密信息可能会丢失，或者我们可能会遭受安全漏洞。
美国联邦和各州及外国政府已经颁布或提出了有关收集、分发、使用、安全和存储个人身份信息和其他与个人有关的数据的要求。在我们的正常业务过程中，我们和与我们有关系的第三方将继续在数据中心和网络上收集和存储敏感数据，包括临床试验数据、专有业务信息、临床试验受试者和员工的个人数据和个人身份信息。这些信息的安全处理、维护和传输对我们的运营至关重要。尽管我们和我们的合作者采取了安全措施，但我们的信息技术和基础设施可能容易受到黑客或内部不良行为者的攻击、因员工错误而导致的漏洞、技术漏洞、不当行为或其他中断的攻击。
一些拟议和颁布的联邦、州和国际法律法规要求公司向个人通报涉及个人身份信息的安全漏洞，这些漏洞可能是我们或第三方（包括合作者、供应商、承包商或与我们建立战略关系的其他组织）遇到的违规行为造成的。尽管据我们所知，我们和任何此类第三方都没有遇到任何重大安全漏洞，尽管我们可能与此类第三方有合同保护，但任何此类违规行为都可能危及我们或他们的网络，存储在其中的信息可能会被访问、公开披露、丢失或被盗。与此类安全漏洞或其他信息丢失有关的任何此类访问、披露、通知、后续行动都可能导致法律索赔或诉讼、保护个人信息隐私的法律所规定的责任以及包括监管处罚、罚款和法律费用在内的巨额费用，此类事件可能会中断我们的运营，导致我们承担补救费用，损害我们的声誉，并导致对我们和我们或此类第三方进行临床试验的能力失去信心，这可能会对我们产生不利影响声誉并延迟我们候选产品的临床开发。
与我们的普通股相关的风险
我们普通股的活跃交易市场可能无法持续下去。
如果我们的普通股市场无法维持，那么您可能很难以有吸引力的价格出售普通股，甚至根本难以出售。我们无法预测普通股的交易价格。在未来的一个或多个时期，我们的经营业绩可能会低于公开市场分析师和投资者的预期，而且，由于这些因素和其他因素，我们的普通股价格可能会下跌。
我们普通股的市场价格可能会波动，这可能会给投资者带来巨额损失。
我们的普通股于2021年7月在首次公开募股中发行，价格为每股13.00美元，从首次公开募股之日到2023年11月3日，普通股的每股收盘价从低至3.16美元到高达23.40美元不等。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：
▪现有或新的竞争产品候选产品或技术的成功；
▪我们可能开发的任何候选产品的临床前研究的时间和结果；
▪我们的任何产品开发和研究计划失败或终止；
▪如果需要，成功开发出与我们的候选产品一起使用的伴随诊断方法；
▪竞争对手候选产品的临床前研究、临床试验或监管部门批准的结果，或有关竞争对手新研究项目或候选产品的公告；
▪开始或终止我们的产品开发和研究计划的合作；
▪美国和其他国家的监管或法律发展；
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▪与专利申请、已颁发的专利或其他所有权有关的发展或争议；
▪关键人员的招聘或离开;
▪与我们可能开发的任何研究计划或候选产品相关的费用水平；
▪我们开发其他候选产品或产品的努力的结果；
▪对财务业绩、开发时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；
▪宣布或预期将开展更多融资工作；
▪我们、内部人士或其他股东出售我们的普通股；
▪市场僵局或封锁协议到期；
▪公共卫生危机、流行病和流行病的影响，例如 COVID-19；
▪我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩的差异；
▪证券分析师对我们股票的估算或建议的变化（如果有）；
▪医疗保健支付系统结构的变化；
▪制药和生物技术部门的市场状况;
▪总体经济、工业和市场状况；以及
▪本 “风险因素” 部分以及本10-Q表季度报告其他地方描述的其他因素。
近年来，股票市场，特别是制药和生物技术公司的市场经历了极端的价格和交易量波动，这些波动往往与股票经历价格和交易量波动的公司的经营业绩变化无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能严重影响我们普通股的市场价格。在公司证券的市场价格经历了如此波动的时期之后，通常会对该公司提起证券集体诉讼。由于我们股价的潜在波动，我们未来可能会成为证券诉讼的目标。
如果证券分析师停止发布有关我们业务的研究或报告，或者如果他们发布对我们股票的负面评价，我们的股票价格可能会下跌。
我们普通股的交易市场在一定程度上受到行业或金融分析师发布的有关我们或我们业务的研究和报告的影响。如果其中一位或多位分析师停止对我们公司的报道或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的知名度，这反过来又可能导致我们的股价或交易量下降。此外，如果报道我们业务的一位或多位分析师下调对我们股票的评级，我们的股票价格可能会下跌。
我们的已发行股票总额中有很大一部分可能会向市场出售，即使我们的业务表现良好，这也可能导致普通股的市场价格大幅下跌。
我们的大量普通股随时可能在公开市场上出售。这些出售，或者市场上认为大量普通股的持有人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。截至2023年11月3日，我们有37,793,705股已发行普通股。所有这些股票都可以立即在公开市场上转售，除非我们的关联公司持有，他们受第144条规定的交易量限制。截至2023年11月3日，我们还拥有预先融资的认股权证，可以购买总计3,333,388股已发行普通股。如果行使任何预融资认股权证生效后，持有人（及其关联公司）实益拥有的普通股总数将超过行使行使后立即行使已发行普通股数量的9.99％，则持有人将无权行使任何预融资认股权证的任何部分，持有人将无权行使该认股权证的任何部分，但持有人可在收到通知61天后作出选择后立即增加或减少该百分比对我们来说，但须遵守此类预先拨款认股权证的条款，前提是该百分比在任何情况下都不得超过 19.99%。此外，
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自2023年9月30日起，我们普通股的某些持有人有权要求我们提交涵盖其股票的注册声明，或者将他们的股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的注册声明中。根据表格S-3上的注册声明，2023年5月9日，我们共注册了拥有注册权的持有人持有的12,351,600股普通股。此外，我们还与Cowen签订了销售协议，通过市场发行计划不时发行和出售总发行价最高为1亿美元的普通股。我们还注册了总共9,929,767股普通股，这些普通股可能根据我们的股权补偿计划发行，也可以在行使未偿期权后发行。这些股票发行后可以在公开市场上自由出售，一旦归属，则需遵守适用于关联公司的交易量限制。如果在公开市场上出售这些额外股票中的任何一股，或者如果认为这些股票将被出售，我们普通股的市场价格可能会下跌。
内部人士对我们有很大的影响力，这可能会限制您影响关键交易结果（包括控制权变更）的能力。
截至2023年11月3日，我们的董事和执行官及其关联公司实益拥有约占我们已发行普通股37％的股份。因此，如果这些股东共同行动，他们将能够影响我们的管理和事务以及所有需要股东批准的事项，包括董事选举和重大公司交易的批准。这些股东的利益可能并不总是与我们的公司利益或其他股东的利益相吻合，他们的行为可能与您不同意，也可能不符合我们其他股东的最大利益。这种所有权的集中可能会延迟或阻止我们公司控制权的变更，并可能影响我们普通股的市场价格。
我们可能会受到证券集体诉讼。
过去，经常在证券市场价格下跌后对公司提起证券集体诉讼。这种风险对我们尤其重要，因为近年来，生物技术和制药公司经历了巨大的股价波动。由于我们股价的潜在波动，我们未来可能会成为证券诉讼的目标。证券诉讼可能导致巨额成本，并转移管理层对我们业务的注意力和资源。
由于我们预计在可预见的将来不会为普通股支付任何现金分红，因此资本增值（如果有）将是您唯一的收益来源。
我们从未申报或支付过普通股的任何现金分红。我们目前预计，我们将保留未来的收益用于业务的发展、运营和扩张，并且预计在可预见的将来不会申报或支付任何现金分红。因此，在可预见的将来，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是您投资普通股的唯一收益来源。
我们是一家 “新兴成长型公司”，适用于新兴成长型公司的披露要求降低了我们的普通股对投资者的吸引力。
根据乔布斯法案的定义，我们是一家 “新兴成长型公司”，在2026年12月31日之前，我们可能会继续是一家新兴成长型公司。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并计划依赖某些披露要求的豁免，这些要求适用于非新兴成长型公司的其他上市公司。这些豁免包括无需遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》（“SOX 第 404 条”）第 404 条的审计师认证要求，无需遵守上市公司会计监督委员会可能通过的有关强制性审计公司轮换或提供审计和财务报表额外信息的审计报告补编的任何要求，减少有关高管薪酬的披露义务以及豁免持股要求不具约束力关于高管薪酬的咨询投票以及股东对任何先前未获批准的解雇协议付款的批准。因此，我们向股东提供的信息将不同于其他上市公司的可用信息。如果我们依赖这些豁免，我们无法预测投资者是否会发现我们的普通股吸引力降低。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力降低，那么我们的普通股交易市场可能会不那么活跃，我们的股价可能会更具波动性。
此外，《乔布斯法案》规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这允许新兴成长型公司将某些会计准则的采用推迟到这些准则适用于
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私人公司。我们选择不会 “选择退出” 这种延长的过渡期，这意味着当标准发布或修订后，上市公司或私营公司的申请日期不同时，我们将在私营公司采用新标准或修订标准时采用新的或修订后的标准，并将一直这样做，直到我们 (i) 不可撤销地选择 “选择退出” 此类延长的过渡期，或 (ii) 不再符合新标准的资格成长型公司。因此，我们的财务报表中包含的已报告的经营业绩可能无法直接与其他上市公司的业绩进行比较。
我们经修订和重述的公司注册证书、经修订和重述的章程以及特拉华州法律中的规定可能会产生反收购效应，即使收购将有利于我们的股东，也可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。
我们经修订和重述的公司注册证书以及经修订和重述的章程和特拉华州法律中包含的条款可能会阻止、延迟或防止股东可能认为有利的我们控制权变更或管理层变动，包括否则您可能会获得股票溢价的交易。我们经修订和重述的公司注册证书和章程包括以下条款：
▪批准 “空白支票” 优先股，该优先股可以在未经股东批准的情况下由我们的董事会发行，并且可能包含优于我们普通股的投票、清算、分红和其他权利；
▪设立一个机密的董事会，其成员的任期错开三年；
▪规定我们的股东特别会议只能由我们的董事会召开；
▪经书面同意禁止股东采取行动；
▪制定事先通知程序，以便在我们的股东年会之前获得股东批准，包括提名董事会选举人选；
▪规定我们的董事会空缺只能由当时在职的多数董事填补，即使少于法定人数；
▪前提是我们的董事只能出于正当理由被免职；
▪规定不允许任何股东在任何董事选举中累积选票；
▪明确授权我们的董事会修改、修改或废除我们经修订和重述的章程；以及
▪要求普通股持有人的绝大多数票才能修改我们经修订和重述的公司注册证书以及经修订和重述的章程的特定条款。
这些条款，无论是单独还是结合在一起，都可能延迟或防止敌对收购、控制权变更或管理层变动。这些规定还可能限制投资者将来可能愿意为我们的普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。
此外，由于我们在特拉华州注册成立，因此我们受《特拉华州通用公司法》（“DGCL”）第203条的约束，该条款禁止拥有超过15％的已发行有表决权股票的人自收购超过15％的已发行有表决权股票的交易之日起三年内与我们合并或合并，除非合并或合并获得批准规定的方式。
我们经修订和重述的公司注册证书、经修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有延迟或阻止控制权变更作用的条款都可能限制我们的股东获得普通股溢价的机会，也可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
我们经修订和重述的公司注册证书将特拉华州的州或联邦法院指定为可能的某些类型的诉讼和诉讼的专属论坛
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由我们的股东发起，这可能会限制我们的股东就与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷获得有利的司法论坛的能力。
我们经修订和重述的公司注册证书规定，除有限的例外情况外，特拉华州的州或联邦法院（视情况而定）是（1）代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼的专属论坛；（2）任何指控我们的董事、高级管理人员或其他员工违反对我们或股东的信托义务的诉讼；（3）对我们提出索赔的任何诉讼根据DGCL、我们经修订和重述的公司注册证书或经修订的公司注册证书的任何条款并重申了章程，（4）针对我们或我们的任何董事或高级管理人员提起的涉及根据《交易法》或《证券法》提出的索赔或辩护的诉讼，或（5）受内政原则管辖的任何其他针对我们的索赔的诉讼。任何购买或以其他方式收购我们股本中任何权益的个人或实体均应被视为已知悉并同意上述经修订和重述的公司注册证书的规定。这项专属法院条款不适用于除特拉华州大法官法院以外的法院或法庭拥有专属管辖权的索赔，也不适用于特拉华州大法官法院没有属事管辖权的索赔。例如，该条款不适用于根据联邦证券法提起的诉讼，包括为执行《交易法》或相关规则和条例规定的任何责任或义务而提起的诉讼。这种法院条款的选择可能会限制股东在其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工纠纷的司法论坛上提出索赔的能力，这可能会阻止对我们以及我们的董事、高级管理人员和员工提起此类诉讼。或者，如果法院认定我们经修订和重述的公司注册证书中的这些条款不适用于或不可执行的一种或多种特定类型的诉讼或诉讼，则我们可能会产生与在其他司法管辖区解决此类问题相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，尽管特拉华州最高法院于2020年3月裁定，根据特拉华州法律，声称要求根据《证券法》向联邦法院提出索赔的联邦法院选择条款是 “表面上有效的”，但不确定其他法院是否会执行我们的联邦法庭条款。如果发现联邦论坛条款不可执行，我们可能会承担与解决此类问题相关的额外费用。联邦论坛条款还可能向声称该条款不可执行或无效的股东收取额外的诉讼费用。
一般风险
与国际运营相关的各种风险可能会对我们的业务产生重大不利影响。
我们的业务战略包括潜在的国际扩张。在国际上开展业务涉及多种风险，包括但不限于：
▪多个、相互冲突和不断变化的法律法规，例如隐私法规、税法、进出口限制、经济制裁法律和法规、就业法、监管要求以及其他政府批准、许可证和执照；
▪我们未能获得和维持监管部门批准才能在不同国家使用我们的产品；
▪其他可能相关的第三方专利权；
▪在获得保护和执行我们的知识产权方面的复杂性和困难；
▪人员配备和管理外国业务方面的困难;
▪与管理多个付款人报销制度、政府付款人或患者自付系统相关的复杂性；
▪我们进入国际市场的能力有限；
▪财务风险，例如更长的付款周期、难以收取应收账款、本地和区域金融危机对我们产品的需求和付款的影响，以及外币汇率波动的影响；
▪自然灾害、政治和经济不稳定，包括战争、恐怖主义和政治动荡、疾病爆发、抵制、限制贸易和其他商业限制；
▪某些费用，包括差旅、翻译和保险费用等；以及
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▪与维护准确信息、控制销售和活动相关的监管和合规风险，这些风险可能属于《反海外腐败法》、账簿和记录条款、反贿赂条款以及其他禁止贿赂和腐败的适用法律和法规的管辖范围。
这些因素中的任何一个都可能严重损害未来的任何国际扩张和运营，从而严重损害我们的经营业绩。
美国联邦所得税改革可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
有关美国联邦、州和地方所得税的规则不断通过立法程序以及美国国税局和美国财政部进行审查。税法的变更（这些变更可能具有追溯效力）可能会对我们或普通股持有人产生不利影响。近年来，已经进行了许多此类更改，并且将来可能会继续发生变化。例如，《减税和就业法》（“TCJA”）于2017年颁布，对该法进行了重大改革。除其他外，TCJA包含公司和个人税的重大变化，其中一些变化可能会对普通股的投资产生不利影响。2020年3月27日，前总统特朗普签署了《CARES法案》，使之成为法律，其中包括在 COVID-19 疫情下对税法进行某些修改，旨在刺激美国经济，包括暂时性有利地改变NOL的待遇、利息扣除限制和工资税问题。可能还会就TCJA和CARES法案提出技术更正立法或其他立法变更，其影响无法预测，可能对我们或我们的股东不利。此外，IRA于2022年8月颁布。
除其他外，IRA对国内上市公司的某些股票回购（包括赎回）征收百分之一（1％）的消费税，并对某些大公司的账面收入征收百分之十五（15％）的公司替代性最低税。税法的未来变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。特别是，拟议的税收立法可能会导致税收立法、监管和政府政策的重大变化和不确定性，这些变化和不确定性直接影响我们的业务，或者由于对客户和供应商的影响而间接影响我们。我们敦促投资者就税法的潜在变化对普通股投资的影响咨询其法律和税务顾问。
针对我们的潜在临床试验或产品责任诉讼可能导致我们承担巨额责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
使用我们在临床试验中可能开发的任何候选产品以及销售我们获得上市批准的任何产品都会使我们面临临床试验和产品责任索赔的风险。患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或以其他方式接触我们产品的人可能会向我们提出临床试验或产品责任索赔。有时，针对具有意想不到的不良影响的药物的集体诉讼会作出重大判决。如果我们无法成功抗辩产品责任索赔，我们可能会承担巨额责任和费用。此外，无论案情或最终结果如何，临床试验或产品责任索赔都可能导致：
▪我们的商业声誉受损和媒体的重大负面关注；
▪参与者退出我们的临床试验；
▪为诉讼辩护的巨额费用；
▪将管理层的注意力从我们的主要业务上转移开；
▪向患者或其他索赔人提供巨额金钱赔偿；
▪无法将候选产品商业化；
▪产品召回、撤回或贴标、营销或促销限制；
▪市场对任何产品的需求减少；以及
▪收入损失。
我们目前购买的临床试验和产品责任保险，以及我们将来获得的任何其他临床试验和产品责任保险，可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险变得越来越昂贵，将来，我们
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可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险，以保护我们免受责任造成的损失。如果我们获得任何候选产品的上市许可，我们打算购买包括商业产品销售在内的保险；但是，我们可能无法以商业上合理的条件或足够的金额获得产品责任保险。成功向我们提出的临床试验或产品责任索赔或一系列索赔可能导致我们的股价下跌，如果判断超出我们的保险范围，则可能对我们的运营和业务业绩产生不利影响，包括阻止或限制我们开发的任何候选产品的商业化。
不利的全球经济状况和地缘政治不稳定可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响。
我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的不利影响。严重或长期的经济衰退、通货膨胀持续上升的时期或额外的全球金融危机，都可能给我们的业务带来各种风险，包括如果获得批准，对候选产品的需求减弱，或者我们在需要时以可接受的条件筹集更多资金的能力（如果有）。例如，全球金融危机造成了资本和信贷市场的极端波动和混乱。此外，美国以外的地缘政治不稳定也可能影响我们的业务或影响全球市场，例如俄罗斯最近入侵乌克兰和以色列冲突。尽管我们目前不在乌克兰、俄罗斯或中东进行临床试验，但我们无法确定这些事件将对我们的业务或任何第三方合作伙伴（包括我们的合同研究机构、合同制造商或其他合作伙伴）的业务产生什么总体影响。这些事件的影响也可能扩展到我们开展业务的其他市场。同样，与 COVID-19 疫情相关的波动也给资本和信贷市场造成了严重的不稳定和混乱。经济疲软或衰退可能会给我们的供应商带来压力，可能导致供应中断。上述任何情况都可能损害我们的业务，我们无法预测当前的地缘政治紧张局势、经济环境和金融市场状况会对我们的业务产生不利影响。
作为上市公司运营，我们已经产生了成本，并将增加成本，我们的管理层将继续需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理实践。
作为一家上市公司，我们已经承担了，尤其是在我们不再是 “新兴成长型公司” 之后，我们将承担作为私人公司所没有承担的巨额法律、会计和其他费用。2002年《萨班斯-奥克斯利法案》、《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》、纳斯达克全球精选市场的上市要求以及其他适用的证券规则和条例对上市公司施加了各种要求，包括建立和维持有效的披露和财务控制以及公司治理惯例。我们预计，随着我们的成立，我们将需要雇用更多的会计、财务和其他人员，为了遵守上市公司的要求，我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来维持对这些要求的遵守。这些要求将增加我们的法律和财务合规成本，并将使某些活动更加耗时和昂贵。例如，我们预计，适用于我们作为上市公司的规章制度可能会使我们获得董事和高管责任保险变得更加困难和昂贵，这可能会使我们更难吸引和留住合格的董事会成员。我们目前正在评估这些规章制度，无法预测或估计我们可能产生的额外费用金额或此类费用的发生时间。这些细则和条例经常受到不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏具体性，因此，随着监管和理事机构提供新的指导，其在实践中的应用可能会随着时间的推移而变化。这可能导致合规问题持续存在不确定性，并导致持续修订披露和治理惯例所必需的成本增加。
根据 SOX 第 404 节，我们必须在向美国证券交易委员会提交的 10-K 表年度报告中提供管理层对财务报告的内部控制的报告。但是，尽管我们仍然是一家新兴的成长型公司，但我们无需提供独立注册会计师事务所发布的财务报告内部控制证明报告。为了遵守 SOX 第 404 节，我们将需要继续投入内部资源，可能聘请外部顾问，通过详细的工作计划来评估和记录财务报告的内部控制是否充分，继续采取措施酌情改进控制流程，通过测试验证控制措施是否按记录运行，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进流程。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制按照 SOX 第 404 节的要求是有效的。如果我们识别出一种或多种材料
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弱点，由于对我们财务报表的可靠性失去信心，它可能导致金融市场产生负面反应。
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第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用。
所得款项的用途
2021年8月2日，我们完成了普通股的首次公开募股，据此我们以每股13.00美元的公开发行价格发行和出售了713万股普通股，其中包括根据承销商全面行使购买额外股票的选择权而出售的93万股。我们首次公开募股的总发行价格为9,270万美元。
我们在首次公开募股中所有普通股的发行和出售是根据经修订的S-1表格（文件编号333-257655）的注册声明（美国证券交易委员会于2021年7月28日宣布生效）和2021年7月28日向美国证券交易委员会提交后自动生效的 S-1MEF 表格（文件编号333-258244）上的注册声明。
正如根据《证券法》第424（b）（4）条向美国证券交易委员会提交的最终招股说明书中所述，我们对首次公开募股净收益的计划用途没有重大变化，只是净收益的一部分可能用于 RLYB331 的临床前开发。
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第 6 项。展品。
展览
数字		描述
10.1
Rallybio, LLC、Rallybio Corporation和Stephen Uden于2023年8月1日签订的第二份经修订和重述的雇佣协议（参照公司于2023年8月8日向美国证券交易委员会提交的10-Q表季度报告（文件编号001-40693）附录10.1纳入）。
10.2
Rallybio, LLC、Rallybio Corporation和Martin Mackay签订的第二份经修订和重述的雇佣协议，日期为2023年8月1日（参照公司于2023年8月8日向美国证券交易委员会提交的10-Q表季度报告（文件编号001-40693）附录10.2纳入）。
31.1*
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。
31.2*
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。
32.1*#
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。
32.2*#
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。
101.INS行内 XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。
101.SCH内联 XBRL 分类扩展架构文档
101.CAL内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档
101.DEF内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档
101.LAB内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档
101.PRE内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档
104封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中）
_____________________
*随函提交。
# 本附录 32.1 和 32.2 中提供的证书被视为附于本 10-Q 表季度报告，就经修订的 1934 年《证券交易法》第 18 条而言，除非注册人以提及方式明确纳入这些证书，否则不会被视为 “已提交”。
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签名
根据经修订的1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权.
RALLYBIO 公司
日期：2023 年 11 月 9 日
来自：/s/ Stephen Uden
斯蒂芬·乌登，医学博士
首席执行官、总裁兼董事（首席执行官）
日期：2023 年 11 月 9 日
来自：/s/乔纳森·利伯
乔纳森·利伯
首席财务官兼财务主管（首席会计和财务官）
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