美国

证券交易委员会

华盛顿特区，邮编：20549

 

表格10-Q

 

(标记一)

☒ 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节规定的季度报告

 

截至 的季度期间9月30日，2023

 

或

 

☐ 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节提交的过渡报告

 

从中国到日本的过渡期，从现在到现在，从现在到现在的过渡期。

 

委托文档号： 001-38716

 

伽米达蜂窝有限公司

(注册人的确切姓名 如其章程所规定)

 

以色列   不适用
(述明或其他司法管辖权
(br}成立公司或组织)		  

(税务局雇主

识别号码)

 

亨廷顿大道116号, 7这是地板    
波士顿, 体量   02116
(主要执行办公室地址)   (邮政编码)

 

(617)892-9080

(注册人的电话号码，包括区号)

  

不适用

(前姓名、前 地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化)

 

根据该法第12(B)条登记的证券：

 

每个班级的标题   交易符号   注册所在的交易所名称
普通股，每股面值0.01新谢克尔   GMDA   纳斯达克股市有限责任公司

 

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人需要提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类 提交要求。是☒不是☐

 

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则(本章232.405节)第405条要求提交的所有交互数据文件。是☒不是☐

 

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司、 还是新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

 

大型加速文件服务器 ☐ 加速文件管理器 ☐
非加速文件服务器 ☒ 规模较小的报告公司 ☒
新兴成长型公司 ☒    

 

如果 是一家新兴成长型公司，请用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

 

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐ 否☒

 

注册人 拥有132,638,514截至2023年11月10日已发行的普通股。

 

 

 

 

 

 

目录

 

      页面
第一部分-财务信息   1
  项目1.财务报表   1
  简明综合资产负债表   2
  业务简明合并报表   4
  简明 股东亏损变动综合报表   5
  股东权益变动简明综合报表   6
  现金流量表简明合并报表   7
  简明合并财务报表附注   9
  项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析   24
  第3项关于市场风险的定量和定性披露。   35
  项目4.控制和程序   35
第二部分--其他资料   37
  项目1.法律诉讼   37
  第1A项。风险因素。   37
  第二项股权证券的未登记销售和募集资金的使用。   93
  第3项高级证券违约   93
  第4项矿山安全信息披露   93
  第5项其他资料   93
  项目6.展品。   94
签名   95

 

i

 

 

商标和商品名称

 

除非上下文另有要求，否则“Gamida”、“Gamida Cell”、“We”、“Us”、“Our”或“Company”指Gamida Cell Ltd.及其全资子公司Gamida Cell Inc.。

 

Gamida Cell和Omisirge 是我们在本季度报告Form 10-Q或季度报告中使用的商标。本季度报告还包括属于其他组织财产的商标、商标名和服务标记。仅为方便起见，本季度报告中提及的我们的商标和商号不带®或™符号，但这些引用并不意味着我们不会根据适用法律最大程度地主张我们的权利或适用许可人对我们商标和商号的权利 。我们无意使用或展示其他公司的商号或商标，以暗示与任何其他公司建立关系，或由任何其他公司背书或赞助我们。

 

II

 

 

第一部分-财务信息

 

项目1.财务报表

 

Gamida Cell Ltd.及其子公司

 

中期合并财务报表

 

截至2023年9月30日

 

以千为单位的美元

 

未经审计

 

索引

 

  页面
   
简明综合资产负债表 2
   
简明综合业务报表 4
   
股东权益变动简明综合报表(亏损) 5
   
现金流量表简明合并报表 7
   
简明合并财务报表附注 9

 

1

 

 

精简的 合并资产负债表

 

以千为单位的美元

 

       9月30日，   12月31日， 
   注意事项   2023   2022 
      未经审计     
资产            
             
流动资产：            
现金和现金等价物       $60,431   $64,657 
短期限制性存款        2,723    
-
 
库存        2,324    
-
 
应收账款        676    - 
预付费用和其他流动资产        2,355    1,889 
                
流动资产总额        68,509    66,546 
                
非流动资产：               
受限存款        377    3,668 
财产、厂房和设备、净值        42,667    44,319 
经营性租赁使用权资产   3    3,706    7,024 
遣散费支付基金        1,288    1,703 
其他长期资产        1,201    1,513 
                
非流动资产总额        49,239    58,227 
                
总资产       $117,748   $124,773 

 

附注是简明综合财务报表的组成部分。

 

2

 

 

精简的 合并资产负债表

 

以千为单位的美元 (不包括每股和每股数据)

 

       9月30日，   12月31日， 
   注意事项   2023   2022 
      未经审计     
负债和股东权益(赤字)            
             
流动负债：            
贸易应付款       $1,664   $6,384 
雇员和薪资应计项目        6,058    5,300 
经营租赁负债   3    1,497    2,648 
可转换优先票据的应计利息   4    710    1,652 
应计费用和其他流动负债        10,725    8,891 
                
流动负债总额        20,654    24,875 
                
非流动负债：               
可转换优先票据，净额   4, 5    81,419    96,450 
担保责任   5    11,610    - 
应计遣散费        1,381    1,914 
长期经营租赁负债   3    2,302    4,867 
其他长期负债        -    4,690 
                
非流动负债总额        96,712    107,921 
                
或有负债和承付款   6    
 
      
                
股东权益(亏损)：   7, 8           
股本-               
NIS的普通股0.01面值-授权：225,000,000和150,000,0002023年9月30日(未经审计)和2022年12月31日的股票；已发行：132,083,914和74,703,030截至2023年9月30日(未经审计)和2022年12月31日；未偿还：131,931,600和74,583,026股票分别于2023年9月30日(未经审计)和2022年12月31日
        357    211 
国库普通股0.01面值-152,314和120,004股票分别于2023年9月30日(未经审计)和2022年12月31日
        *     * 
额外实收资本        471,012    408,598 
累计赤字        (470,987)   (416,832)
                
股东权益合计(亏损)        382    (8,023)
                
总负债和股东权益(赤字)       $117,748   $124,773 

 

*代表不到1美元。

 

附注是简明综合财务报表的组成部分。

 

3

 

 

精简的 合并业务报表

以千为单位的美元

 

  

截至三个月

9月30日，

  

九个月结束

9月30日，

 
   2023   2022   2023   2022 
   未经审计 
                 
净收入  $673   $
-
   $673   $
-
 
销售成本   626    
-
    626    
-
 
                     
研究和开发费用，净额   4,248    9,864    21,776    31,732 
销售、一般和行政   13,837    7,197    34,691    22,698 
                     
总运营费用   18,085    17,061    56,467    54,430 
                     
总营业亏损   18,038    17,061    56,420    54,430 
                     
财务(收入)费用，净额   (16,519)   741    (2,265)   2,149 
                     
净亏损  $1,519   $17,802   $54,155   $56,579 
                     
普通股股东应占每股基本亏损和摊薄后每股净亏损
  $0.01   $0.29   $0.53   $0.95 
                     
用于计算普通股股东应占每股基本亏损和摊薄净亏损的加权平均股数
   124,236,300    60,440,765    101,479,968    59,821,655 

 

附注是简明综合财务报表的组成部分。

 

4

 

 

简明合并股东权益变动表

 

美元，单位为 千(不包括每股和每股数据)

 

   截至2023年9月30日的三个月(未经审计) 
   普通股   财务处   额外的 个实收   累计   股东总数  
   数   金额   股票   资本   赤字   权益 
                         
截至2023年6月30日的余额    112,274,165   $305   $          *  $443,450   $(469,468)  $(25,713)
                               
发行普通股 发行限售股单位   236,629    1    -    1    -    2 
国库股票    (868)   *    *   -    -    * 
选项练习    820    *    -    *    -    * 
普通股发行 ，扣除发行费用**   18,888,325    51    -    25,596    -    25,647 
发行2022年普通股债券    532,529    *    -    589    -    589 
基于股份的薪酬    -    -    -    1,376    -    1,376 
损失   -    -    -    -    (1,519)   (1,519)
                               
截至2023年9月30日的余额    131,931,600    357    *   471,012    (470,987)   382 

 

   截至2023年9月30日的9个月(未经审计) 
   普通股 股   财务处   额外的 个实收   累计   股东总数  
   数   金额   股票   资本   赤字   权益 
                         
截至2022年12月31日的余额    74,583,026   $211   $           *  $408,598   $(416,832)  $(8,023)
                               
发行普通股 发行限售股单位   348,998    1    -    1    -    2 
国库股   (32,310)   *    *   -    -    * 
期权的行使   1,066    *    -    *    -    * 
普通股发行 ，扣除发行费用*   46,671,195    127    -    41,118    -    41,245 
发行2022年普通股债券    10,326,355    18    -    16,953    -    16,971 
权证的行使 责任   33,270    *    -    45    -    45 
基于股份的薪酬    -    -    -    4,297    -    4,297 
损失   -    -    -    -    (54,155)   (54,155)
                               
截至2023年9月30日的余额    131,931,600    357    *   471,012    (470,987)   382 

 

*代表不到1美元。
**发行成本约为793美元。
***发行成本约为2951美元。

 

附注是简明综合财务报表的组成部分。

 

5

 

 

股东权益变动简明合并报表

以千为单位的美元(不包括每股和每股数据)

 

   截至2022年9月30日的三个月(未经审计) 
   普通股 股   财务处   额外的 个实收   累计   股东总数  
   数   金额   股票   资本   赤字   股权 
                         
截至2022年6月30日的余额    59,977,188   $169   $
         *
   $383,915   $(376,234)  $7,850 
                               
国库股票    (3,085)   -    
*
    *    -    * 
普通股发行 ，扣除发行费用**   14,406,707    41    -    22,173    -    22,214 
基于股份的薪酬    -    -    -    1,299    -    1,299 
损失   -    -    -    -    (17,802)   (17,802)
                               
截至2022年9月30日的余额    74,380,810   $210   $
*
   $407,387   $(394,036)  $13,561 

 

   截至2022年9月30日的9个月(未经审计) 
   普通股   财务处   额外实收   累计   股东总数 
   数   金额   股票   资本   赤字   股权 
截至2021年12月31日的余额   59,970,389   $169   $
      -
   $381,225   $(337,457)  $43,937 
                               
限制性股份的授予   3,600    *    -    *    -    * 
国库股   (85,770)   -    *    
*
    -    * 
期权的行使   47,426    *    -    76    
-
    76 
普通股发行，扣除发行费用*   14,445,165    41    
-
    22,257    
-
    22,298 
基于股份的薪酬   -    -    -    3,829    -    3,829 
损失   -    -    -    -    (56,579)   (56,579)
                               
截至2022年9月30日的余额   74,380,810   $210   $
*
   $407,387   $(394,036)  $13,561 

 

*代表不到1美元。
**发行费用约为2，079美元。
***发行费用约为2，081美元。

 

附注是简明综合财务报表的组成部分。

 

6

 

 

简明综合现金流量表

以千为单位的美元

 

  

九个月结束

9月30日，

 
   2023   2022 
   未经审计 
经营活动的现金流：        
         
损失  $(54,155)  $(56,579)
对业务活动中使用的现金净额与亏损进行核对的调整：          
财产、厂房和设备折旧   1,024    391 
融资费用(收益)，净额   61    (2,461)
基于股份的薪酬   4,297    3,829 
认股权证负债公允价值变动   (9,143)   
-
 
可换股票据之公平值变动   1,039    
-
 
权证发行成本   1,733    
-
 
摊销债务贴现和发行成本   625    582 
           
资产和负债变动情况：          
           
库存   (92)   
-
 
经营性租赁使用权资产   2,020    1,922 
经营租赁负债   (2,417)   (2,395)
应收账款增加   (676)   
-
 
增加(减少)应计遣散费净额   (118)   23 
(增加)预付费用和其他资产减少   (239)   1,719 
贸易应付账款减少   (4,720)   (6,355)
应计费用和其他负债增加(减少)   (2,096)   5,079 
           
用于经营活动的现金净额   (62,857)   (54,245)
           
投资活动产生的现金流：          
           
购置房产、厂房和设备   (833)   (2,865)
购买有价证券   
-
    (4,557)
有价证券到期收益   
-
    37,972 
受限制存款的收益   294    500 
           
投资活动提供(用于)的现金净额   (539)   31,050 

 

附注是简明综合财务报表的组成部分。

 

7

 

 

简明综合现金流量表

以千为单位的美元

 

  

九个月结束

9月30日，

 
   2023   2022 
   未经审计 
融资活动的现金流：        
         
行使认股权证所得收益   45    
-
 
行使期权所得收益   
-
    76 
可转换优先票据的本金支付   (1,142)   
-
 
股票发行所得款项及认股权证负债净额   60,267    22,298 
           
融资活动提供的现金净额   59,170    22,374 
           
现金和现金等价物减少   (4,226)   (821)
期初现金及现金等价物   64,657    55,892 
           
期末现金及现金等价物  $60,431   $55,071 
           
重大非现金交易：          
           
赊购房产、厂房和设备  $
-
   $281 
           
现金流量信息的补充披露：          
           
支付利息的现金  $(5,685)  $(4,406)

 

附注是简明综合财务报表的组成部分。

 

8

 

 

Gamida cell Ltd.及其子公司

 

简明合并财务报表附注

 

以千美元为单位的美元(不包括每股和每股数据，除非另有说明)

 

注： 1：一般信息

 

a.Gamida Cell Ltd.(“公司”)成立于1998年，是细胞疗法的先驱，致力于将细胞转化为强大的疗法。该公司将专有扩展平台 利用烟酰胺(“NAM”)的特性应用于包括脐带血衍生细胞和自然杀伤(NK)细胞在内的同种异体细胞来源 ，以创建候选细胞 ，有可能重新定义护理标准。

 

b.2023年4月17日，美国食品和药物管理局批准了该公司的同种异体细胞疗法Omisirge(omidubiel-onlv)，适用于12岁及以上患有恶性血液病的成人和儿童患者，他们计划在清髓处理后进行脐血移植，以减少中性粒细胞恢复的时间和感染的发生率。此外，该公司还将其NAM细胞扩增技术应用于NK细胞，以开发其首批NK候选产品GDA-201，这是一种基于NK细胞的研究免疫疗法，与标准的CARE抗体疗法相结合，用于治疗血液和实体肿瘤。

 

c.2023年3月，该公司宣布对其业务活动进行战略重新排序 ，主要专注于Omisirge的商业推出。

 

d.2023年10月，该公司公布了10名CD20阳性非霍奇金淋巴瘤患者的早期数据，这些患者是正在进行的NK细胞治疗候选GDA-201多中心1/2期研究的前三个队列中的患者。这项研究旨在评估安全性并确定最大耐受量。

 

这些患者接受了六种先前治疗方案的中位数，包括CAR-T细胞疗法(6名患者)和造血干细胞移植(4名患者)。初步结果显示，5名患者的目标皮损明显缩小；疗效评估 显示2名患者完全缓解，2名患者部分缓解，1名患者病情稳定。在剂量不超过1x10的10名患者中没有报告剂量限制性毒性。8GDA-201细胞/公斤，联合利妥昔单抗。

 

活性似乎与剂量相关，三个队列中的两个患者 有反应。第1阶段研究的第四组，也是最后一组，目标剂量水平为2x108Cells/kg， 目前正在注册；但是，公司不打算进行1/2阶段研究的2阶段部分。

 

e.在FDA于2023年4月批准Omisirge之前，该公司基本上将所有努力都投入到了研发活动中。在这些活动中，公司遭受了运营亏损，并预计此类亏损在可预见的未来将继续下去。截至2023年9月30日，公司的累计亏损为470,987在截至2023年9月30日的9个月中，来自经营活动的负现金流为美元62,857。该公司的管理计划是寻求战略伙伴关系，以支持Omisirge的商业化，或根据需要寻求额外资金，为其运营提供资金，直到实现正现金流。然而，不能保证本公司将获得资本融资和/或战略交易，即使可以，也不能保证它将以本公司可以接受的条款或所需金额进行。

 

9

 

 

注 1：一般(续)

 

f.这些 条件令人非常怀疑该公司是否有能力继续经营下去 。未经审核简明综合财务报表并不包括因本公司无法继续经营而导致的账面金额及资产及负债分类的任何调整。

 

g.该公司在美国有一家全资子公司Gamida Cell Inc.(“子公司”)，该子公司于2000年根据特拉华州的法律注册成立。该公司拥有一运营部门和报告单位。该子公司的创建是为了帮助该公司的产品在美国商业化。

 

注 2：重要的会计政策

 

a.财务报表的列报基础：

 

随附的未经审计简明综合财务报表是根据美国公认的中期财务信息会计原则 编制的。根据美国证券交易委员会中期财务报告规则和规定，按照公认会计准则编制的财务报表中通常包含的某些信息或脚注已被精简或遗漏。因此，它们不包括完整列报财务状况、经营成果或现金流所需的所有信息和脚注。管理层认为，随附的未经审核简明综合财务报表包括所有调整，包括正常的经常性性质， 为公平列报所列示期间的财务状况、经营业绩和现金流量所必需的调整。

 

随附的未经审计的简明合并财务报表应与公司于2023年3月31日提交给美国证券交易委员会的截至2022年12月31日的10-K年报 一并阅读。中期结果不一定表明任何其他中期或整个会计年度可能预期的结果.

 

b.预算的使用：

 

根据美国公认会计原则编制未经审核的简明财务报表要求管理层作出影响综合财务报表及附注所载金额的估计、判断及假设。本公司管理层认为，所使用的估计、判断和假设是基于作出估计、判断和假设时所掌握的信息而合理的。这些估计、判断和假设可能会影响在合并财务报表日期报告的资产和负债金额，以及报告期内报告的费用金额。估计可能包括：收入确认，如销售产品的退货、基于股票的补偿、库存和长期资产减值。实际结果可能与这些估计值不同。

 

10

 

 

注 2：重要会计政策(续)

 

c.库存：

 

存货按成本或可变现净值中较低者列报。 本公司定期评估其实现存货价值的能力。如果库存被认为受损，如果公司治疗的实际需求恶化，或者如果市场状况不如预期的有利，则可能需要库存储备或 注销。

 

在截至2023年9月30日的三个月和九个月期间，记录了接近到期日的缓慢移动库存储备和 库存注销。

 

d.收入确认：

 

收入 根据ASC 606确认。当承诺的货物或服务的控制权转移给客户时，确认来自与客户的合同的收入，其金额反映了公司预期从这些货物或服务的交换中获得的对价。

 

该公司的收入由销售Omisirge的产品收入组成。Gamida Cell在美国拥有独家总代理商，并以Flash标题模式向该客户销售产品，即第三方合作伙伴取得所有权，但不处理物理存储或分销。客户反过来将产品转售给移植中心，同时还管理订单以兑现流程。

 

为了 确定公司确定属于主题606范围内的安排的收入确认，公司执行以下五个步骤：

 

(i)确定 与客户的合同(S)：

 

公司与客户签订了可强制执行的合同，该合同(1)规定了双方关于产品交付和付款的权利 ，(2)合同具有商业实质，以及(3)公司根据付款人的意图和支付承诺对价的能力，确定可能收取该产品的几乎所有对价 。

 

(Ii)确定合同中的履约义务：

 

公司的销售合同包括交付Omisirge，这代表了公司在每个合同下的单一履约义务。

 

(Iii)确定 交易价格：

 

交易价格是根据公司在向客户提供产品时有权获得的对价确定的。在交易价格包含可变对价的范围内，本公司根据可变对价的性质，采用期望值方法或最可能金额法估计应计入可变现净值的可变对价金额。如果根据本公司的判断，合同项下的累计收入未来很可能不会发生重大逆转，则交易价格中将计入可变对价。

 

产品 收入在交付给移植中心时确认，扣除与某些津贴和应计项目相关的可变费用。

 

11

 

 

注2： 重要会计政策(续)

 

(Iv)将交易价格分配给合同中的履约义务：

 

如果合同包含单一履约义务，则将整个交易价格分配给该单一履约义务。

 

(v)当(或作为)实体履行业绩义务时确认 收入：

 

收入 在履行履行义务时确认，或通过将承诺的商品或服务的控制权转让给客户而确认。控制 随时间转移或在某个时间点转移，这会影响收入的记录时间。

 

产品销售收入 在产品控制权转移时确认，也就是交付到移植中心时。

 

e.应收账款：

 

公司的应收账款余额包括因产品销售而欠单一客户的金额，该客户是公司在美国的Omisirge的独家分销商。在第三方合作伙伴取得所有权的Flash标题模式下， 不处理物理存储或分发。Gamida Cell向该客户销售产品，再由该客户将产品转售给移植中心，同时还管理订单以兑现流程。

 

f.销售成本： 

 

2023年的销售成本是可归因于Omisirge生产的直接成本 ，包括原材料、生产、劳动力以及某些维护和间接制造 间接管理成本、与每个产品批次直接相关的质量测试，以及与Gamida Cell为生产Omisirge而购买的制造设施相关的资本支出折旧。它还包括任何批量失败损失的成本和特许权使用费支出。Omisirge的销售成本 在发生时确认。

 

g.销售、一般和行政部门：

 

从2023年7月1日开始，公司的运营费用报告进行了修改，以反映公司向商业阶段的过渡，所有运营成本现在报告为 研发费用或销售、一般和行政(SG&A)费用。在2022年和2023年前两个季度，以前报告的商业、一般和行政成本合并到SG&A费用中。除商业和一般管理成本外，SG&A还包括某些间接制造和质量成本、过剩产能成本和医疗事务支出。超额产能成本反映了发生但未计入该期间销售成本的人工和制造间接成本 ，因为我们的工厂配备了人员来生产来年的预期需求。

 

h.最近采用的会计准则：

 

2016年6月，FASB发布了ASU 2016-13，金融工具-信贷损失(主题326)：金融工具信贷损失的计量。 ASU 2016-13修订了减值模型，使用预期损失方法取代当前使用的已发生损失方法， 这将导致更及时地确认损失。话题326自2023年1月1日起对本公司生效。自2023年1月1日起，公司采用了该标准。该准则的采用没有对财务报表产生影响。

 

12

 

 

注 3：租赁

 

该公司签订的经营租约主要用于其生产工厂、实验室和办公室。租约的剩余租期为 ，租期最长可达五年，而本公司在厘定租赁期时不会考虑续期，除非在租赁开始时认为续期是合理确定的。

 

运营租赁成本的 组成部分如下：

 

  

截至三个月

9月30日，

  

九个月结束

9月30日，

 
   2023   2022   2023   2022 
   未经审计 
                 
经营租赁成本  $746   $676   $1,906   $2,093 
短期租赁成本   
-
    8    82    92 
                     
总租赁成本  $746   $684   $1,988   $2,185 

 

与经营租赁有关的补充资产负债表信息如下：

 

  

九个月结束

9月30日，
2023

 
   未经审计 
     
加权平均剩余租赁年限(年)   3.16 
加权平均贴现率   2.80%

 

租赁负债的到期日 如下：

 

   2023年9月30日 
   未经审计 
     
2023  $624 
2024   1,203 
2025   1,071 
2026   710 
此后   541 
      
未贴现的租赁付款总额   4,149 
较少分配的利息   (350)
      
租赁负债现值  $3,799 

 

13

 

 

附注 4：可转换优先票据，净额

 

a.于2021年2月16日，该附属公司发行于2026年到期的可换股优先票据(“2021年票据”)，本金总额为$75根据本公司、其附属公司与威尔明顿储蓄基金协会FSB于2021年2月16日签订的契约(“契约”)，本公司将持有1,000万欧元。2021年发行的票据每半年派息一次，息率为5.875每年的百分比。2021年发行的债券将于2026年2月15日，除非早前根据其条款转换、赎回或回购。

 

在符合契约规定的情况下，2021年票据持有人有权在紧接2026年2月15日之前的第二个预定交易日交易结束前，兑换任何2021年票据或其部分，金额为$1,000或其整数倍 转换为公司普通股，初始转换率为56.3063每股$1股1,000本金为2021年发行的票据(相当于兑换价格#美元)17.76每股)。换算率可在特定项目中进行调整。

 

在发生根本性变化(如契约所界定)时，2021年债券持有人可要求本公司以现金方式回购全部或部分2021年债券，回购金额为$的倍数。1,000本金金额，回购价格等于 1002021年债券本金的%，另加回购通知日期后应计利息及未付利息(但不包括应计利息) 。如果发生某些根本性变化，即所谓的完全根本性变化，2021年债券的转换率可能会提高。

 

在符合契约规定的情况下，附属公司可选择以现金赎回全部或部分2021年票据，赎回价格相等于100将赎回的2021年债券本金的%，加上将赎回的票据的应计和未偿还利息 ，如果公司普通股的最后报告收盘价至少130交易所的%

 

价格 那么至少在20在任何一个交易日内30连续交易日期间，以及在某些税法变化的情况下。

 

本公司根据ASC 470-20“具有转换和其他选择权的债务”对其2021年票据进行会计处理。2021年票据 作为按摊销成本计量的单一负债入账，因为根据ASC 815-40，没有其他嵌入特征需要分叉和确认为衍生工具 。

 

   9月30日，   十二月三十一日， 
   2023   2022 
   未经审计     
负债构成：        
         
本金金额  $75,000   $75,000 
发行成本   (4,223)   (4,223)
           
扣除发行成本的净额   70,777    70,777 
摊销发行成本   2,048    1,423 
           
账面净额  $72,825   $72,200 

 

14

 

 

注 4：可转换优先票据，净额（续）

 

2021年票据的 总发行成本为$4,223并按年实际利率 摊销至利息支出 7.37%，在2021年债券的期限内。

 

截至 2023年9月30日和2022年12月31日，2021年票据的估计公允价值总额为$75,483及$73,331，分别。 公允价值使用公司2023年9月30日和2022年12月31日的实际利率确定。二零二一年票据的公平值 分类为第三级;有关进一步详情，请参阅下文附注5。

 

b.于二零二二年十二月，本公司（作为担保人）与该附属公司与Highbridge Capital Management，LLC（统称“Highbridge”）管理的若干基金（作为贷款人，连同其他贷款人（不时为其中一方）统称“贷款人”）及Wilmington Savings Fund Society，FSB（作为抵押代理及行政代理）订立贷款及抵押协议（“贷款协议”）。根据贷款协议，该附属公司发行本金总额为美元之可换股优先票据。25百万美元(“2022年钞票”)。2022年发行的债券的利息为7.5%，按季度支付，需要按月支付本金分期付款。

 

根据贷款人的选择，2022年发行的票据可兑换为普通股，汇率为0.52356每股$普通股1.00 本金金额(相当于兑换价格$1.91每股)，以及相当于所有应计和未支付的全部溢价 和到期到期的剩余息票。如果发生普通股分红、重新分类和影响普通股的某些其他基本交易，汇率可能会进行调整。此外，在某些情况下，公司可以发行普通股，以换取每月本金分期付款的清偿。

 

贷款协议包含惯例陈述、担保和契诺，包括$20百万最低流动资金契约和限制处置、业务和营业地点变更、合并和收购、负债、发行优先股、留置权、抵押品账户、限制性支付、与关联公司的交易、合规以及发行股本的 限制的负面契约。这些限制中的大多数都受到某些最低门槛和例外的限制。某些负面的 公约将在低于$时终止5.0根据贷款协议，本金的未偿还金额为百万美元。截至2023年9月30日，本公司遵守了该等公约。

 

根据ASC 825-10，公司已选择公允价值选项以在发行时计量2022年票据。根据公允价值选择，2022年票据于每个期间按公允价值计量，并于经营报表中报告公允价值变动。根据ASC 825-10，因特定工具信用风险的变化而导致的公允价值变动将在 其他全面收益(亏损)中单独列报。

 

截至2023年9月30日，公司发行了9,168,058和1,158,297 普通股换取清偿$15,554未偿还本金余额和清偿#美元1,418分别就2022年债券支付利息 。

 

15

 

 

注 5：公允价值计量

 

现金 及现金等价物、受限制存款、预付开支及其他资产、贸易应付款项及应计开支及其他负债，由于预期收款或付款的时间较短，故按账面价值列报，与其公允价值相若。公司将现金等价物归类为1级，2021年票据、2022年票据和认股权证负债归类为3级，因为本公司使用报价市场价格或替代定价来源和模型，利用市场可观察到的投入来确定其公允价值。

 

下表列出了截至2023年9月30日和2022年12月31日按公允价值经常性计量的公司金融资产和负债的信息：

 

   2023年9月30日(未经审计)   2022年12月31日 
   1级   3级   总计   1级   3级   总计 
金融资产：                        
                         
包含在现金和现金等价物中的货币市场基金  $56,222   $
-
   $56,222   $58,827   $
-
   $58,827 
                               
按公允价值计量的总资产  $56,222   $
-
   $56,222   $58,827   $
-
   $58,827 
                               
财务负债：                              
                               
2022年笔记  $
-
   $8,594   $8,594   $
-
   $24,250   $24,250 
担保责任   
-
   11,610   $11,610    
-
    
-
    
-
 
                               
按公允价值计量的负债总额  $
-
   $20,204   $20,204   $
-
   $24,250   $24,250 

 

就2023年4月19日公开发售普通股一事，本公司授予若干投资者认购权证17,500,000 普通股，行权价为$1.35每股。权证负债采用布莱克·斯科尔斯期权定价模型进行估值，该模型被认为是第三级公允价值计量。布莱克·斯科尔斯模型用于确定权证公允价值的主要不可观测输入是普通股的预期波动率。预期波动率是由本公司本身的普通股和公开认股权证定价，以及本公司认为与其业务相若的本公司行业内几家不相关的上市公司的平均历史股份波动率所隐含的。

 

下表汇总了截至2023年9月30日的权证负债活动：

 

   认股权证法律责任 
     
初步测量(2023年04月21日)  $20,753 
公允价值变动   (9,143)
      
2023年9月30日的余额(未经审计)  $11,610 

 

16

 

 

注：公允价值计量(续)

 

截至2023年9月30日和2023年4月21日(初始计量日期)的权证负债估值中使用的关键数据 如下：

 

输入  2023年9月30日   4月21日，
2023		 
         
行权价格  $1.35   $1.35 
当日股价  $1.03   $1.60 
无风险利率   4.6%   3.7%
预期波动率   89%   91%
股息率   0%   0%

 

根据公司股票价格的变动，使用蒙特卡洛模拟分析对2022年债券进行估值，以产生预期的未来现金流。这些未来的现金流随后被贴现为现值。与未来贷款 本金转股相关的现金流按与贷款剩余期限相称的无风险利率贴现。合同债务支付产生的未来现金流按市场收益率贴现。蒙特卡洛模拟的重要输入是截至2023年9月30日的收盘价、股票的波动性分析，以及在估值日期和到期日之间的剩余时间内使用美国国债恒定到期率的无风险利率。

 

2022年票据负债截至2023年9月30日和2022年12月31日的公允价值：

 

   2022
备注		 
     
2022年12月31日的余额  $24,250 
2023年本金支付和转换   (16,695)
公允价值变动   1,039 
      
2023年9月30日的余额(未经审计)  $8,594 

 

截至2023年9月30日和2022年12月31日(初始计量日期)的2022年票据负债估值中使用的关键输入 日期：

 

   9月30日，   十二月三十一日， 
   2023   2022 
   未经审计     
         
自愿性折算价格  $1.91   $1.91 
当日股价  $1.03   $1.29 
无风险利率   5.4%   4.4%
预期波动率   100%   75%
隐含收益率   31.5%   32.8%

 

17

 

 

附注 6：或有负债和承付款

 

a.法律程序 ：

 

本公司或其附属公司可能不时涉及日常业务过程中出现的法律诉讼及/或诉讼。 虽然该等事项的结果不能确切预测，但本公司相信这不会对其综合财务状况、经营业绩或现金流产生重大影响。

 

b.银行 担保：

 

截至2023年9月30日，本公司获得银行担保金额为$2,686，主要是与以色列投资中心赠款有关，该赠款需要银行担保，以确保赠款条款的履行。

 

c.政府 赠款：

 

公司已从以色列创新局(IIA)获得赠款，为其在以色列的研发计划提供资金。公司通过 获得了IIA的参与付款，总金额为$37,082到2023年9月30日，其中34,477 是包含版税的赠款和$2,605是不含版税的赠款。作为回报，该公司承诺支付IIA特许权使用费，费率为：3-5已开发产品未来销售额的%，最高可达100收到赠款金额的%，外加按伦敦银行间同业拆借利率计算的利息。 截至2023年9月30日，公司已累计$20在版税费用中。截至2023年9月30日，公司对国际保险业协会的或有特许权使用费负债，包括公司收到的赠款和所有此类赠款的相关LIBOR利息，总额为$43,447.

 

d.龙沙 定居点：

 

2022年12月，公司与荷兰龙沙公司或龙沙公司签署协议，终止双方的服务协议，而公司将向龙沙公司支付总额为$8,479 (€8,000)。截至2023年9月30日，公司已支付第一笔付款 美元1,594 (€1,500)；额外的$2,646 (€2,500)将在2023年支付，剩余的美元4,240 (€4,000)将在2024年支付 。此付款义务的美元金额是在2023年9月30日使用欧元兑美元汇率估算的，因为此付款义务是以欧元表示的。

 

注 7：股东权益

 

a.普通股 股：

 

在本公司经修订及重订的组织章程细则的规限下，本公司普通股持有人有权 收到出席本公司股东大会及于股东大会上表决的通知，并有权参与清盘时的股息及其他分派。

 

于2022年9月27日，本公司以承销公开发售方式发行及出售合共12,905,000其普通股 的公开发行价为$1.55每股，毛收入约为$20,000，在扣除承保折扣和 佣金和发售费用之前。

 

18

 

 

注7：股东权益 (续)

 

2023年4月19日，公司发行并出售17,500,000其普通股的公开发行价为1美元。1.30每股普通股 和随附的认股权证17,500,000普通股，总收益约为$22.8在扣除 承销折扣和佣金以及发行费用之前，1.9百万美元。

 

截至 2023年9月30日，本公司已筹集资金$39,412净收益中， 29,171,195通过ATM发行的股票，平均 公开发行价格为$1.39每股。

 

b.认股权证 投资者：

 

作为其2023年4月承销其证券公开发行的一部分，本公司授予若干投资者 17,500,000认股权证购买 公司的普通股， 将于2028年4月21日到期.认股权证最初在资产负债表 上被列为负债，随后按公允价值计量，并通过收益，因为认股权证不被视为指数化公司 自己的权益根据ASC 815-40。认股权证负债的公允价值变动在 综合经营报表的财务费用净额中确认。截至二零二三年九月三十日止九个月， 33,270的认股权证被行使，以换取32，270本公司的普通股。

 

c.财政部 股份：

 

截至2023年9月30日止九个月，本公司取消 32,310发行在外的限制性股票，从而限制性股票成为库存股票。

 

注释 8：基于股份的补偿

 

a.选项 计划：

 

2017年1月23日，公司董事会批准了公司的2017年股权激励计划（以下简称“2017年计划”）， 以及随后向公司员工、管理人员和董事授予的期权。根据2017年计划，公司 初步预留发行 312,867普通股，面值新谢克尔 0.01每个. 2017年2月28日，公司股东 批准了2017年计划。

 

《2017年计划》规定向公司董事、员工、高级管理人员、顾问和顾问授予奖励，包括期权、限制性股票和限制性股份单位。

 

2021年2月25日和2021年11月17日，董事会和股东分别批准了2017年计划的修订和重述。修订后的2017年计划还包含一项“常青树”条款 ，该条款规定每年自动分配普通股，并将其添加到根据2017年计划可供授予的普通股池中。根据常青树条款，在每年1月1日(从2022年1月1日开始)，根据2017年计划可获得的普通股数量自动增加以下较少者：(I)4前一年最后一天的已发行普通股的百分比 ；和(Ii)董事会在1月1日之前确定的金额。截至2023年9月30日，2,025,064根据2017年计划，股票被预留供发行。

 

19

 

 

注8： 股份薪酬(续)

 

该公司使用二名式期权定价模型估计授予的股票期权的公允价值。期权定价模型需要 许多假设，其中最重要的是预期股价波动率和预期期权期限。

 

预期波动率是根据本公司的历史股价和相关板块指数中类似实体的历史波动率计算的。已授予期权的预期期限来自期权估值模型的输出，代表已授予期权预期未偿还的时间段。无风险利率基于同等期限的美国国债收益率 。该公司历来没有派发股息，也没有可预见的派息计划。

 

下表列出了截至2023年9月30日、2023年9月和2022年9月的9个月，用于股权结算股票期权公允价值计量的二项式期权定价模型的投入：

 

  

九个月结束

9月30日，

 
   2023   2022 
   未经审计 
         
股息率   0%   0%
股价的预期波动   73%   66%-67%
无风险利率   4.3%   1.8% - 3.5%
预期期限(以年为单位)   8    8 

 

根据上述投入，期权的公允价值确定为#美元。0.99 - $1.85在授予之日的每个选项。

 

b.下表汇总了截至2023年9月30日根据修订和重新修订的2017年计划向员工授予的期权数量，以及根据该计划没有未偿还股权奖励的历史股权激励计划以及相关信息：

 

  

数量

选项

  

加权平均练习

价格

 
         
截至2023年1月1日的余额   6,133,903   $4.62 
           
授与   2,127,834    1.53 
已锻炼   (1,066)   0.25 
被没收   (641,406)   2.61 
过期   (511,031)   5.57 
           
截至2023年9月30日的余额(未经审计)   7,108,234    3.85 
           
截至2023年9月30日可行使(未经审计)   3,955,093    4.75 

 

截至2023年9月30日，有$6,969预计将在最长四年内确认的与基于股份的薪酬相关的未确认成本总额 。

 

20

 

 

注8： 股份薪酬(续)

 

c.截至2023年9月30日限售股及限售股单位活动摘要如下：

 

  

数量：
限售股
和受限制
共享单位

  

加权

平均值

授予 日期公允价值

 
   (未经审计)   (未经审计) 
截至2023年1月1日未归属   1,126,743   $3.29 
           
授与   1,036,606    1.53 
既得   (499,894)   2.85 
被没收   (333,173)   2.30 
           
截至2023年9月30日的未归属(未经审计)   1,330,282    2.33 

 

d.截至2023年、2023年和2022年9月30日的三个月和九个月，与公司所有基于股权的奖励有关的基于股票的薪酬支出总额如下：

 

   截至 9月30日的三个月，   九个月结束
9月30日，		 
   2023   2022   2023   2022 
   未经审计 
                 
销售费用成本  $3   $
-
   $3   $
-
 
研究和开发费用，净额   230    533    1,026    1,551 
销售、一般和行政管理   1,143    766    3,268    2,278 
                     
基于股份的总薪酬  $1,376   $1,299   $4,297   $3,829 

 

 

21

 

 

附注 9：每股基本和摊薄净亏损

 

基本 每股普通股净亏损的计算方法是将每个报告期的净亏损除以各年度已发行普通股的加权平均数。根据美国会计准则第260-10号“每股收益”，每股普通股摊薄净亏损的计算方法为：将每个报告期的净亏损除以期内已发行普通股的加权平均数，再加上期间被视为已发行的稀释性潜在普通股。

 

计算每股亏损时使用的股份数和亏损的详细信息 ：

 

  

截至三个月

9月30日，

  

九个月结束

9月30日，

 
   2023   2022   2023   2022 
   加权 数量
个共享		   净亏损
归因于
普通
股份
公司		   加权
数量
个共享		   净亏损
归因于
普通
股份
公司		   加权
数量
个共享		   净亏损
归因于
普通
股份
公司		   加权
数量
个共享		   净亏损
归因于
普通
%的股份
公司		 
   未经审计 
用于计算基本损失和稀释损失
   124,236,300   $1,519    60,440,765   $17,802    101,479,968   $54,155    59,821,655   $56,579 

 

22

 

 

注： 9：每股基本和摊薄净亏损(续)

 

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的所有 已发行的可转换优先票据期权、认股权证、流通股期权和限制性股票已从稀释每股净亏损的计算中剔除，因为所有此类证券 在所有呈报的期间都是反摊薄的。不计入每股摊薄净亏损的潜在股份总数如下：

 

  

截至三个月

9月30日，

  

九个月结束

9月30日，

 
   2023   2022   2023   2022 
   未经审计 
                 
可转换优先票据   10,876,824    4,222,973    10,876,824    4,222,973 
认股权证   17,466,730    108,049    17,466,730    2,233,283 
已发行股票期权   7,083,976    5,189,188    6,774,012    4,964,826 
限售股   1,628,671    1,140,318    1,489,041    1,008,551 
                     
总计   37,056,201   $10,660,528    36,606,607   $12,429,633 

 

注 10：后续事件

 

从2023年10月1日至20年11月10日，公司额外筹集了$499净收益中， 706,914通过自动柜员机发行的普通股，平均公开发行价为$0.73.

 

自2023年10月1日至2023年11月14日，公司每月支付本金分期付款$554在2022年的钞票上。2022年债券的未偿还本金为$7,751 此付款后。

 

2023年10月2日，该公司支付了$2,646作为终止他们的服务协议的一部分，向龙沙提供服务。有关详细信息，请参阅注释6。

 

23

 

 

项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析。

 

以下对我们财务状况和经营成果的讨论和分析应与本季度报告中包含的未经审计的简明综合财务报表和相关附注、截至2022年12月31日和截至2022年12月31日的已审计财务报表和附注以及相关管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析一并阅读，这两项内容都包含在我们提交给美国证券交易委员会或美国证券交易委员会的截至2022年12月31日的10-K表格年度报告或年度报告中。本讨论中的信息包含符合《1933年证券法》(经修订)第27A节或《证券法》和经修订的《1934年证券交易法》第 节或《交易法》第 节所指的前瞻性 陈述和信息，这些陈述和信息受这些章节所创造的“安全港”的约束。这些前瞻性陈述包括但不限于有关我们的战略、未来业务、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景和计划以及管理目标的陈述。“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“ ”、“将”、“将”以及类似的表述旨在识别前瞻性表述，尽管并非所有前瞻性表述都包含这些识别词语。我们可能无法实际实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。这些声明 仅说明其日期。实际结果或事件可能与我们在 前瞻性声明中披露的计划、意图和预期大不相同。这些前瞻性陈述涉及风险和不确定因素，可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中的结果大不相同，包括但不限于本季度报告第二部分第1A项“风险因素”中所阐述的风险。前瞻性表述仅适用于作出前瞻性表述之日起，我们不承担任何更新前瞻性表述的义务。

 

公司概述

 

我们是细胞疗法的先驱，致力于将细胞转化为强大的疗法。我们将利用烟酰胺或NAM的特性的专有扩展平台应用于同种异体细胞来源，包括脐带血来源的细胞和自然杀伤细胞或NK细胞，以创建细胞治疗候选 ，具有重新定义护理标准的潜力。2023年4月17日，美国食品和药物管理局(FDA)批准我们的异基因细胞疗法Omisirge(omidubilel-onlv)用于12岁及以上患有血液系统恶性肿瘤的成人和儿童患者 这些患者计划在清髓处理后进行脐血移植，以减少中性粒细胞恢复的时间 和感染发生率。

 

细胞疗法包括输送人体细胞以替代或修复受损的组织或细胞，以治疗各种癌症和其他疾病。带供体细胞的造血干细胞移植，或异基因造血干细胞移植，又称骨髓移植，是治疗各种恶性血液病和其他严重疾病最常用的细胞疗法。造血干细胞移植涉及由一群干细胞和祖细胞重建患者的骨髓，这些干细胞和祖细胞来自于其造血细胞和免疫系统形成细胞在履行其功能方面有效的捐赠者。

 

有多种来源的供体细胞。捐献细胞的最佳来源通常被认为是匹配的亲属捐赠者或MRD的兄弟姐妹，但在美国，兄弟姐妹匹配的可能性只有25%到30%。大多数患者依赖其他来源的供体细胞，包括匹配的无关供者，或MUD，半相合或“半匹配”的捐赠者，以及不匹配的非亲缘供者，或MMUD，以及脐带血。然而，由于患者和捐赠者之间需要基因匹配，以及在寻找合适的捐赠者所需的时间内可能出现疾病进展和其他并发症，许多患者无法找到合适的捐赠者。

 

根据国际血液和骨髓移植研究中心的数据，在美国，每年大约有8000名12岁以上的恶性血液病患者接受异基因干细胞移植，我们认为患者数量可能会随着时间的推移而增长。我们估计，每年大约有1700名12岁以上的患者被认为有资格接受异基因干细胞移植，但找不到合适的捐赠者。

 

24

 

 

我们认为，Omisirge的商业潜力包括两个关键机会：潜在地改善患者的结局，以及潜在地增加目前符合移植资格但找不到合适捐赠者的患者的机会。2023年9月，第一位患者接受了Omisirge的干细胞移植，我们估计在2028年，大约10,000名12岁及以上的血液系统恶性肿瘤患者将有资格接受移植，Omisirge可能是该人群中约20%的人的首选治疗方法。

 

此外，我们还将我们的NAM细胞扩增技术应用于NK细胞，以开发我们最初的NK产品候选GDA-201，这是一种基于NK细胞的研究免疫疗法，与标准的护理抗体疗法相结合，用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体肿瘤。 在研究人员赞助的1/2期试验中，对GDA-201的新配方进行了评估，以治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)。结果最近发表在《科学转化医学》杂志上。试验数据显示，GDA-201耐受性良好，在19名NHL患者和16名MM患者中未观察到剂量限制性毒性。数据显示，GDA-201与单抗利妥昔单抗联合治疗晚期NHL患者显示出显著的临床活性。19例非霍奇金淋巴瘤患者中，完全缓解13例，部分缓解1例，总有效率74%，完全有效率68%。数据显示，中位有效时间为16个月(5-36个月)，两年总存活率为73%(CI=43-89%)，安全性与先前报道的相似。

 

2021年9月，我们提交了一份新药研究申请， 或IND，对滤泡性和弥漫性大B细胞淋巴瘤患者进行GDA-201冷冻保存制剂的1/2期临床试验，该药物随后在患者开始给药之前被临床搁置，2022年4月21日，我们收到FDA的函件，表明FDA已取消临床搁置，并为我们的IND清除了GDA-201。2022年8月，我们 在这项研究中治疗了第一位使用GDA-201的患者，2023年10月，我们宣布了初步结果，显示在10名有数据的患者中，有5名患者的靶点皮损显著缩小。疗效评估显示，两名患者完全缓解，两名患者部分缓解，一名患者病情稳定，10名患者未见剂量限制毒性报告。8Cells/kg GDA-201与利妥昔单抗联合应用。这项研究 目前正在招募患者参加试验第一阶段的第四个也是最后一个剂量递增队列，我们预计将在2024年第一季度报告这一第一阶段临床试验的第一阶段的完整结果。仅出于财务原因，我们已经减少了临床阶段候选NK细胞疗法GDA-201的开发计划投资，并且不打算进行1/2期研究的2期部分。

 

从2023年3月开始，我们对我们的业务活动进行了战略性的重新排序，主要集中在Omisirge的商业发布上，我们已经分配了绝大多数资源来支持此次发布。此次发布涉及的财务投资将比我们之前计划的财务投资更有限，以管理我们的财务资源，导致销售增长放缓。为了支持Omisirge更丰满的商业推出，我们正在探索潜在的商业或战略选择，包括出售我们的资产或合并我们的公司， 获得额外的融资，以及商业或战略合作伙伴关系，以使我们的计划进一步商业化和发展 。我们已聘请Moelis&Company LLC协助探索合作伙伴关系或更广泛的战略选择 ，以提供额外资源支持Omisirge在美国和世界其他地区的启动及相关商业活动，这一过程的持续时间尚不确定。不能保证此战略审查过程将导致我们进行任何交易。此外，不能保证任何特定的行动方案、业务安排或交易或一系列交易将被推行、成功完成或导致股东价值增加。

 

尽管我们在过去两年中完成了多次债务和股权融资，但随着我们将Omisirge商业化，我们将需要获得战略交易或大量额外资金来支持我们的运营活动。我们未来可能会通过发行普通股、通过其他股权或债务融资、或通过与其他公司的合作或伙伴关系来获得额外的融资。我们可能无法以我们可以接受的条款或根本无法筹集额外资本或建立合作伙伴关系，如果不能在需要时筹集资金或建立合作伙伴关系 ，可能会影响我们执行业务计划的能力。截至2023年9月30日，我们的现金和现金等价物总额为6,040万美元，截至2023年11月10日，我们通过ATM设施通过销售筹集了约50万美元的净收益。

 

尽管很难预测未来的流动资金需求，但根据我们目前的运营计划，我们预计我们目前的现金和现金等价物将支持我们持续到2024年第二季度的运营活动，不包括Omisirge最初推出之后的商业化活动 以及可能进行的任何额外融资活动。我们能否成功过渡到盈利将 取决于实现足以支持我们成本结构的收入水平。我们不能向您保证我们将永远盈利 或从经营活动中产生正现金流。

 

25

 

 

最新发展动态

 

我们于2023年10月19日召开本公司股东周年大会，当时我们的股东批准(其中包括)通过修订及重订公司章程的修正案，将本公司的法定股本由2,250,000新谢克尔(分为225,000,000股普通股)增加至3,250,000新谢克尔(分为32,000,000股普通股)。

 

自1998年成立以来，我们发生了巨大的净亏损。 截至2023年9月30日和2022年9月30日的9个月，我们的净亏损分别为5420万美元和5660万美元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为4.71亿美元。我们预计在可预见的未来将继续亏损，我们的亏损可能每年都会有很大的波动。我们对未来将产生营业亏损和负营业现金流的预期 ，以及需要战略交易或额外资金来支持我们计划的运营，令人非常怀疑我们是否有能力在本季度报告其他部分包括的精简综合财务报表之日起一年内继续经营。如果我们无法获得战略合作伙伴关系来支持Omisirge的商业化或额外的融资，我们的董事会可能会决定寻求解散和清算。如果发生此类清算或其他清盘事件，我们证券的持有者可能遭受其投资的全部损失。

 

随附的财务报表 是以持续经营为基础编制的，其中考虑了正常业务过程中的资产变现和负债清偿。财务报表不包括上述不确定性的结果可能导致的任何调整 。

 

经营成果的构成部分

 

收入

 

我们目前有一种产品，Omisirge，该产品于2023年4月获得FDA批准，我们在2023年第三季度首次确认了Omisirge的销售收入。未来，我们可能会从产品销售、报销、预付款和未来的协作中获得收入。此外，如果我们未能取得临床成功或未能及时获得任何其他候选产品的监管批准，我们未来产生收入的能力可能会受到影响。

 

销售成本

 

随着公司从一家发展阶段的公司过渡到一家具有公认收入的商业阶段的公司，我们开始报告销售成本。销售成本 将使用基于员工能力的标准成本计算方法进行报告。其中许多成本以前包括在研究和开发成本中，如下所述。

 

●销售的直接成本包括：材料；测试；运输； 制造、质量保证和质量控制人工；以及包括制造折旧在内的直接管理费用。

 

  ● 销售成本还将确认在此期间发生的任何批次不合格的费用。

 

●版税费用是 期间收入的函数，也包括在销售成本中。

 

研发费用， 净额

 

我们的研究和开发费用(扣除IIA赠款)主要包括：

 

●我们研发职能人员的工资和相关费用，包括按份额计算的薪酬 费用；

 

●根据与包括CRO、分包商、供应商和顾问在内的第三方达成的协议，为开展我们的临床前研究和临床试验而产生的费用；

 

●获取、开发和制造临床前研究和临床试验材料的费用；以及

 

●研发设施和设备成本， 包括折旧费用、维护和分配的直接和间接间接管理费用。

 

26

 

 

研究和开发费用 (扣除赠款)在发生时在综合全面损失表中确认。

 

截至2023年9月30日，我们已从以色列创新局或IIA获得总计约3,710万美元的赠款，其中包括由IIA赞助的BELESHIT联盟，其中3,450万美元是版税赠款，260万美元是非版税赠款 ，所有这些赠款都是用于研究和开发资金。根据特许权使用费赠款的条款，我们 有义务按毛收入的3%至5%的比率支付IIA特许权使用费，最高限额为收到的与美元挂钩的赠款金额的100%，外加按12个月LIBOR计算的年利率。我们已从第三季度开始向IIA应计特许权使用费费用 ，开始确认收入。BERESSHIT联合体计划不要求 向IIA支付版税，但创新法下的所有其他限制，如当地制造义务和专有技术转让限制，均适用于我们利用此类 联合体计划获得的资金开发的专有技术。

 

除了支付任何到期的版税外，我们还必须遵守在第5744-1984号行业法中鼓励研究、开发和技术创新的情况下获得此类赠款的其他限制，在全额偿还欠IIA的 金额后，这些限制也将继续适用于我们。创新法限制了我们在以色列境外制造产品和转让技术的能力， 并且可能会削弱我们在未经IIA批准的情况下签订涉及IIA资助的产品或专有技术的协议的能力。任何 批准，如果获得批准，我们通常将承担额外的财务义务。如果不遵守《创新法》的要求，我们可能会被强制偿还我们收到的赠款以及利息和罚款，并可能面临刑事诉讼。

 

根据IIA的 许可规则或许可规则，赠款接受者可以签订许可安排或授予在以色列境外的IIA项目下开发的专有技术的其他权利，但须事先征得IIA的同意，并支付根据 许可规则计算的许可费。许可费的数额基于各种因素，包括许可方收到的与许可有关的对价，且不得超过授权方收到的授权额(加上应计利息)的六倍。在某些情况下，例如许可对价包括非货币补偿 或许可人和被许可人之间存在“特殊关系”(例如，当一方控制另一方时(br}或者是另一方的独家分销商)，或者当商定的对价没有反映国际投资协会认为的许可的市场价值时，国际投资协会可以根据它为此目的而获得的经济评估来确定交易价值。

 

在临床开发活动方面，我们目前专注于完成GDA-201治疗滤泡性和弥漫性大B细胞淋巴瘤的1/2期临床试验的1期部分。从国际投资协定收到的政府赠款被确认为减少了相关的研究和开发费用。

 

我们认为，目前无法准确预测我们实现Omisirge以外的任何候选产品商业化所需的总费用。2023年3月27日，为了扩大我们的财务资源，我们宣布了一项裁员计划，该计划于2023年第二季度末完成。我们产生了大约80万美元的遣散费和其他与员工解雇相关的成本，主要是在2023年第二季度。我们已经开始为Omisirge的商业化招聘和其他支出。

 

27

 

 

销售、一般和行政费用 (SG&A)

 

鉴于向商业阶段损益表报告的转变，我们调整了外部报告，以反映公司的运营结构， 主要专注于支持Omisirge的商业化。因此，我们将间接供应链和质量费用、商务费用、医疗费用、一般和行政费用以及过剩产能合并到SG&A费用中。供应链费用主要包括与间接供应链和质量 功能相关的人员成本，包括基于份额的薪酬，以及反映与制造相关的劳动力和管理费用利用不足的过剩产能成本。商业费用 主要包括与高管和商业职能相关的人员成本，包括基于股份的薪酬、Omisirge的商业化 以及外部咨询服务费。一般和行政费用主要包括人事成本，包括与董事、高管、财务和行政职能相关的基于股份的薪酬，设施成本和外部专业服务成本，包括法律、会计和审计服务、医疗事务和其他咨询费用。作为符合纳斯达克和美国证券交易委员会美国国内发行人上市要求的上市公司，我们会产生与审计、法律和税务相关服务、纳斯达克和高管保险费、高管薪酬和其他相关费用相关的费用。

 

财务费用，净额

 

财务支出(净额)包括与我们的可转换优先票据相关的利息支出、对2022年票据的公允价值影响、对我们权证负债的公允价值影响以及我们2023年4月承销的公开发行的发行成本 ，部分被存款和有价证券的利息收入所抵消。

 

所得税

 

我们尚未在以色列产生应纳税 收入，因为截至2022年12月31日，我们历史上发生了营业亏损，导致结转税收损失总计约2.749亿美元(包括50万美元的资本损失)。此外，该子公司截至2022年12月31日的净营业亏损为3750万美元，用于联邦税收目的。我们预计，在可预见的未来，我们将继续产生税收损失，并且我们将能够无限期地将这些税收损失结转到未来的纳税年度。因此，我们不希望在以色列纳税，直到我们在充分利用我们的结转税收损失后获得应纳税收入。我们提供了全额估值津贴，以将递延税项资产减少到其估计可变现价值，因为很可能所有的递延税项资产都无法变现。

 

经营成果分析

 

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的比较

 

下表总结了我们截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的运营结果：

 

   截至9月30日的三个月，   变化 
   2023   2022   金额   百分比 
   (单位：千)         
净收入  $673   $-   $673    100%
销售成本   626    -    626    100%
                     
运营费用                    
研究和开发费用，净额(1)   4,248    9,864    (5,616)   (56.9)%
销售、一般和行政费用(1)   13,837    7,197    6,640    92.3%
总营业亏损   18,038    17,061    977    5.7%
财务(收入)费用，净额   (16,519)   741    (17,260)   (2,329.3)%
损失  $1,519   $17,802   $(16,283)   (91.5)%

 

 

(1)包括以股份为基础的薪酬费用如下：

 

   截至三个月
9月30日，		   变化 
   2023   2022   金额   百分比 
   (单位：万人)         
                 
销售费用成本  $3   $-   $3    100%
研究和开发费用，净额   230    533    (303)   (56.8)%
销售、一般和行政费用   1,143    766    377    49.2%
                     
基于股份的总薪酬  $1,376   $1,299   $77    5.9%

 

28

 

 

净收入

 

净收入于2023年第三季度首次确认，包括向移植中心交付的两个单位的Omisirge，扣除收入扣除后。

 

销售成本

 

销售成本于2023年第三季度首次确认 ，包括上述直接成本、批量失败和版税费用。

 

研究和开发费用，净额

 

在截至2022年9月30日的三个月中，研发费用净额从截至2022年9月30日的三个月的990万美元减少了约570万美元至420万美元。 减少的主要原因是报告、将间接制造和质量相关费用转移到销售、一般和管理费用(SG&A)以及直接制造和质量费用到销售成本的变化，与Omisirge的第三阶段临床试验相关的支出减少了240万美元，包括制造服务支付的减少，由于停止开发我们的NK细胞工程治疗流水线而减少了50万美元，以及在FDA批准后，与2022年监管费用相关的减少了30万美元，但部分被IIA收入减少0.4美元所抵消。

 

销售、一般和行政费用

 

在截至2023年9月30日的三个月中，我们的销售、一般和管理费用从截至2022年9月30日的三个月的720万美元增加到1380万美元，增幅约为660万美元。 增加的主要原因是报告的变化，其中包括供应链费用420万美元，包括人员成本和其他间接供应链和质量费用，过剩产能成本220万美元，反映与制造相关的劳动力和间接管理费用以及医疗费用130万美元，主要包括人员成本80万美元。在截至2023年9月30日的三个月中，销售和营销费用从截至2022年9月30日的三个月的280万美元增加到410万美元，增幅约为130万美元。增加的主要原因是Omisirge 发射准备活动增加。鉴于Omisirge最近的批准，我们预计我们的商业费用将继续增加。截至2023年9月30日的三个月和截至2022年9月30日的三个月的一般和管理费用分别为440万美元和440万美元。

 

财务收入/支出净额

 

截至2023年9月30日的三个月，财务收入/支出净额为1650万美元，而 截至二零二二年九月三十日止三个月。财务收入的1720万美元变化主要是由于1400万美元收入 与认股权证负债估值有关的收入，以及与我们于2022年12月发行的有担保可转换优先票据估值有关的320万美元收入。

 

截至 二零二三年及二零二二年九月三十日止九个月之比较

 

下表概述 我们截至二零二三年及二零二二年九月三十日止九个月的经营业绩：

 

   截至9月30日的9个月，   变化 
   2023   2022   金额   百分比 
   (单位：千) 
净收入  $673   $-   $673    100%
销售成本   626    -    626    100%
研究和开发费用，净额   21,776    31,732    (9,956)   (31.4)%
销售、一般和行政费用(1)   34,691    22,698    11,993    52.8%
营业亏损   56,420    54,430    1,990    3.7%
财务（收入）/支出净额   (2,265)   2,149    (4,414)   (205.4)%
损失  $54,155   $56,579   $(2,424)   (4.3)%

 

 

(1)包括以股份为基础的薪酬费用如下：

 

   截至9月30日的9个月，   变化 
   2023   2022   金额   百分比 
   (单位：千) 
销售费用成本  $3  $-   $3    100%
研究和开发费用，净额  1,026   1,551   (525)   (33.8)%
销售、一般和行政费用   3,268    2,278    990    43.5%
基于股份的总薪酬  $4,297   $3,829   $468    12.2%

 

29

 

 

净收入

 

净收入于2023年第三季度首次确认，包括向移植中心交付的两个单位的Omisirge，扣除收入扣除后。

 

销售成本

 

销售成本于2023年第三季度首次确认 ，包括直接制造和质量成本、批次不合格费用和版税费用。

 

研究和开发费用，净额

 

在截至2023年9月30日的9个月中，研发费用净额从截至2022年9月30日的9个月的3170万美元减少了约990万美元至2180万美元。 减少的主要原因是与Omisirge的第三阶段临床试验 结束相关的支出减少了800万美元，包括制造服务支付的减少。减少的其余部分是由于报告发生变化， 将第三季度医疗事务以及间接制造和质量相关费用移至SG&A费用，以及将制造 和某些其他直接质量费用移至销售成本。

 

销售、一般和行政费用

 

在截至2022年9月30日的9个月中，我们的销售、一般和管理费用增加了约1,200万美元，从截至2022年9月30日的9个月的2,270万美元增加到3,470万美元。 增长主要是由于报告的变化，包括2023年第三季度间接供应链和质量支出420万美元，其中包括相关人员成本90万美元，过剩产能成本220万美元，这反映了与制造相关的劳动力和管理费用未得到充分利用。以及医疗费用130万美元，其中主要包括人员费用 80万美元。在截至2023年9月30日的9个月中，销售和营销费用从截至2022年9月30日的9个月的980万美元增加到1350万美元，增幅约为370万美元。这一增长主要归因于Omisirge启动准备活动的增加。鉴于Omisirge最近的批准，我们预计我们的销售和营销费用将继续增加。在截至2023年9月30日的9个月中，一般和行政费用从截至2022年9月30日的9个月的1,290万美元增加到1,580万美元，增幅约为290万美元。增长的原因是专业服务支出增加，其中部分是与我们4月份的公开募股有关，以及与薪酬相关的成本。

 

财务收入/支出净额

 

截至2023年9月30日的9个月，财务收入/支出净额为230万美元，而截至2022年9月30日的9个月的净收入/支出为210万美元。财务收入的440万美元变化主要是由于与权证负债估值有关的收入 910万美元，以及利息收入增加180万美元，但被与我们于2022年12月发行的有担保可转换票据估值相关的100万美元支出、与2022年债券相关的利息支出增加290万美元以及2023年4月承销公开发行的发行成本支出170万美元部分抵消。

 

关键会计政策和估算

 

我们对合并财务报表的讨论和分析 是根据财务会计准则委员会或FASB、会计准则编纂或ASC中规定的美国公认会计原则或美国公认会计原则 编制的。

 

在2021年前，我们根据我们作为外国私人发行人的身份，根据国际会计准则委员会(IASB)发布的国际财务报告准则(IFRS)编制我们的财务报表。在2021财年结束时，我们失去了外国私人发行人的身份，并受到美国国内申报机构的要求，其中一项要求我们根据美国公认会计原则或美国公认会计原则编制合并财务报表。

 

30

 

 

我们正在为Omisirge的商业化投入几乎所有的努力。从历史上看，我们几乎所有的努力都花在了研究和临床开发上。在此类活动过程中，我们遭受了运营亏损，我们预计此类亏损在可预见的未来还将继续。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为4.71亿美元，截至2023年9月30日的9个月中，来自运营活动的负现金流为6290万美元。我们正计划从现有和潜在的未来营运资本资源中为我们的运营提供资金，我们将继续评估战略交易以及其他资本和融资来源。然而，不能保证我们将获得额外的资本和/或融资，即使有，也不能保证它是否以可接受的条款或所需的金额提供。截至2023年9月30日，我们的现金和现金等价物总额为6,040万美元，截至2023年11月10日，我们通过自动柜员机发行股票筹集了约50万美元的净收益。截至2023年11月14日，也就是我们简明合并财务报表的发布日期，我们预计我们目前的现金和现金等价物将根据我们目前的运营计划支持我们持续到2024年第二季度的经营活动，并不包括Omisirge最初推出之后的商业化活动 以及可能进行的任何额外融资活动。虽然在本季度报告其他部分所载的未经审核简明综合财务报表之日起一年内，我们作为持续经营企业继续经营的能力存在很大疑问 ，但这些财务报表是以持续经营为基础编制的， 在正常业务过程中考虑资产变现和负债清偿。这些财务报表 不包括这些财务报表附注1(D)中描述的不确定性的结果可能导致的任何调整。 虽然我们的重要会计政策在本季度报告其他部分的未经审计简明综合财务报表的附注中以及在我们的年度报告中的综合财务报表中有更全面的描述，但我们认为以下讨论的会计政策对我们的财务业绩以及对我们过去和未来业绩的了解至关重要。 因为这些政策涉及涉及管理层估计和假设的更重要的领域。我们认为会计估计在以下情况下是关键的：(I)由于信息当时不可用或它包括在我们进行估计时高度不确定的事项，因此需要我们做出假设；以及(Ii)估计的变化可能对我们的财务状况或运营结果产生重大影响。

 

可转换票据

 

于2021年2月15日，吾等 订立票据购买协议，据此，伽美达细胞有限公司‘S全资拥有的美国子公司Gamida Cell Inc.以私募方式发行可转换优先票据，即2021年票据，原始本金总额为7,500万美元。2021年发行的债券由Gamida Cell Ltd.根据Gamida Cell Inc.、Gamida Cell Ltd.和Wilmington Savings Fund Society FSB于2021年2月16日签订的契约提供担保。

 

2021年债券按优先无抵押基础发行，到期日为2026年2月15日，利息为5.875%，经持有人选择后，可按每股17.76美元的初始价格交换Gamida Cell Ltd.的普通股，可予调整。2021年债券的利息每半年支付一次，从2021年8月15日开始，每半年支付一次，利率为5.875厘 。在扣除配售代理费、托管金额和其他费用后，私募的净收益约为7,080万美元，交易于2021年2月16日完成。

 

2022年12月12日，我们 签订了一项贷款和担保协议，根据该协议，Gamida Cell Inc.发行了本金总额为2500万美元的可转换优先票据，或2022年票据，到期日为2024年12月12日。2022年发行的票据以3.00%的折扣发行，利息为7.5%，从2023年4月开始按季度到期。同样从2023年4月开始，根据2022年票据，每月本金和利息分期付款将到期，除非贷款人免除此类付款。对于7月份，本金摊销付款为每月59万美元，自2023年8月15日起降至每月55万美元。在某些情况下，本公司可发行普通股，以换取2022年票据项下到期本金及利息的清偿，汇率按2022年票据所载成交量加权行使价计算。此外，2022年票据 可由贷款人选择兑换为普通股，汇率为每1美元本金0.52356股普通股 ，外加相当于到期日到期的所有应计和未支付剩余息票的整体溢价。如果普通股分红、重新分类和影响普通股的某些其他基本交易影响到 ，汇率可能会进行调整。

 

31

 

 

在扣除发行费用后，发行2022年债券的净收益约为2280万美元，交易于2022年12月12日完成。截至2023年9月30日，贷款人 已选择以1,410万美元的2022年票据未偿还本金金额换取7,356,018股普通股，而我们已选择清偿90万美元的相关整体利息，以换取发行633,185股普通股和支付1,000,000美元现金。我们偿还了150万美元的未偿还本金，以1,812,040股换取了1,812,040股，并支付了110万美元的未偿还本金。此外，我们还支付了50万美元的利息，以换取525,112股票，我们 以现金支付了30万美元的利息。截至2023年9月30日，2022年票据的未偿还本金为830万美元，截至2023年11月10日，2022年票据的未偿还本金为780万美元，2023年10月每月分期付款为60万美元。

 

我们根据ASC 470-20“债务转换和其他选项”对2021年票据 进行会计处理。根据ASC 815-40,2021年票据作为单一负债入账 ，因为根据ASC 815-40，没有其他嵌入特征需要分叉和确认为衍生品。

 

我们已选择公允价值选项来根据ASC 825-10在发行时衡量2022年票据。根据公允价值选择，2022年票据按公允价值于每个期间按公允价值计量，并于经营报表中报告公允价值变动。根据ASC 825-10，因特定工具信用风险的变化而导致的公允价值变动将在其他全面收益(亏损)中单独列报。

 

基于股份的薪酬

 

我们根据ASC No.718“Compensation-Stock Compensation”或ASC No.718对基于股票的薪酬进行会计处理，该条款要求公司 使用期权定价模型在授予日估计基于股权的支付奖励的公允价值。当授予的唯一条件是继续服务时，奖励的价值按直线方式确认为必要服务期内的费用，也就是相应奖励的授权期。我们选择了二项式期权定价模型作为我们的期权奖励的最合适的公允价值方法。限售股份的公允价值以相关股份于授出日期 的收市市值为基础。自我们首次公开募股以来，我们普通股的公允价值一直是根据我们普通股在纳斯达克全球市场的收盘价 确定的。我们承认基于股权的奖励在发生时被没收。

 

已知趋势、事件和不确定性

 

由于不利的地缘政治和宏观经济事件，如乌克兰和俄罗斯之间持续的冲突和相关制裁，以色列与控制加沙地带的伊斯兰恐怖组织哈马斯之间的持续冲突，以及不确定的市场状况，包括更高的通货膨胀率和供应链中断，我们受到风险和不确定性的影响，这可能对我们的业务和财务 业绩产生实质性影响。以色列和哈马斯之间目前的冲突范围接近我们在Kiryat的唯一细胞疗法制造设施，这给我们继续生产Omisirge的能力带来了不确定性，要么是因为我们的设施或附近遭到袭击，要么是因为我们的某些人员可能被要求服兵役或无法到达该设施。此外，以色列和哈马斯之间的冲突可能会影响进出特拉维夫本古里安机场的航空旅行，这将对我们将原材料进口到以色列制造Omisirge的能力以及我们出口为特定患者制造的Omisirge的能力造成不利影响。

 

此外，最近通胀上升的趋势也可能对我们的业务以及相应的财务状况和现金流产生重大不利影响。 通胀因素，如我们临床试验材料和用品的成本、利率和间接成本的增加，可能会对我们的经营业绩产生不利影响。利率上升也是最近影响美国和以色列经济的一个挑战 ，可能会使我们更难在未来以可接受的条件获得传统融资。此外，经济学家的普遍共识表明，我们应该预计明年将继续存在更高的衰退风险，与前面的情况一起，可能会在短期内导致资本市场或银行业进一步的经济不确定性和波动性。 并可能对我们的运营产生负面影响。此外，这种经济状况对股价产生了下行压力。尽管到目前为止，我们不认为通胀对我们的财务状况或运营结果产生了实质性影响，但由于供应链限制、与乌克兰和以色列持续的战争相关的后果，以及员工可用性和工资上涨，我们的运营成本在不久的将来可能会 增加(特别是如果通货膨胀率继续上升)，包括我们的劳动力成本、生产成本、商业化和研发成本。

 

32

 

 

近期会计公告

 

有关近期会计声明的讨论，请参阅所附的截至2023年9月30日的9个月未经审计的综合财务报表附注2。

 

财务报告的内部控制

 

披露控制和程序

 

我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，在 监督下，完成了确定我们现有的财务报告系统的内部控制是否符合第404条，以及我们现有的内部控制是否存在任何重大弱点或重大缺陷的过程。根据这一过程，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至本报告所述期间结束时，我们的披露控制程序和程序是有效的。

 

财务报告内部控制的变化

 

在我们最近的财政季度中，我们对财务报告的内部控制(根据《交易所法案》规则13a-15(F)的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

 

流动性与资本资源

 

流动性

 

自我们成立以来，我们的运营出现了亏损和负现金流。截至2023年9月30日和2022年9月30日止九个月，我们分别净亏损5,420万美元和5,660万美元，净现金分别为6,290万美元和5,420万美元用于我们的经营活动 。截至2023年9月30日和2022年12月31日，我们的营运资本分别为4780万美元和4170万美元，累计赤字分别为4.71亿美元和4.168亿美元。截至2023年9月30日和2022年12月31日，我们的主要流动资金来源分别为现金和现金等价物6,040万美元和6,470万美元。

 

资本资源

 

概述

 

截至2023年9月30日，我们主要通过私募和公开发行股权证券、2021年债券和2022年债券以及从IIA获得的赠款来为我们的业务提供资金。我们还签订了一份经修订和重新签署的公开市场销售协议SM 与Jefferies LLC签订协议，根据该协议，我们有权通过Jefferies LLC或我们的自动柜员机设施，不时以“按市场发售”的方式发售和出售我们的普通股，总销售总价最高可达5,000万美元。在截至2022年12月31日的一年中，我们出售了1,540,165股普通股，总收益为440万美元，扣除销售佣金和ATM服务下的发售费用20万美元后，净收益为420万美元 。在截至2023年9月30日的九个月内，我们出售了29,171,195股普通股，净收益为3940万美元，扣除我们自动柜员机的销售佣金。 此外，2023年4月19日，我们以每股普通股1.30美元的公开发行价和Piper Sandler&Co.的配套认股权证，在扣除承销折扣和佣金以及估计的发售费用后，以2,110万美元的净收益进行了承销公开发行，发行了17,500,000股普通股和17,500,000股附带权证。

 

33

 

 

现金流

 

下表汇总了我们截至2023年9月30日和2022年9月30日的9个月的现金流量表：

 

   截至9个月 个月
9月30日，		   变化 
   2023   2022   金额   百分比 
   (单位：千)         
提供的现金净额(用于)                
经营活动  $(62,857)  $(54,245)  $(8,612)   (15.9)%
投资活动   (539)   31,050    31,589    101.7 
融资活动   59,170    22,374    (36,796)   (164.5)

 

用于经营活动的现金净额

 

上述期间在经营活动中使用的现金主要来自我们在该期间发生的净亏损，该亏损经非现金费用和计量以及营运资本组成部分的变化进行了调整。对非现金项目净亏损的调整主要包括基于股份的补偿，以及对我们的权证负债和2022年可转换票据的公允价值影响。

 

截至2023年9月30日的9个月中，运营活动中使用的净现金为6,290万美元，而截至2022年9月30日的9个月中，运营活动中使用的净现金为5,430万美元。营运现金使用额增加860万美元，主要是因为采用了更及时的付款周期。

 

在截至2023年9月30日的9个月中，用于投资活动的净现金为50万美元，而在截至2022年9月30日的9个月中，用于投资活动的现金净额为3,110万美元。3160万美元的减少主要是由于用于为持续经营活动提供资金的有价证券的减少 。

 

在截至2023年9月30日的9个月中，融资活动提供的净现金为5,920万美元，而截至2022年9月30日的9个月为2,240万美元。3,680万美元的增长主要是由于在2023年4月的包销公开发行中发行普通股和认股权证以及2023年通过自动取款机发行股票所获得的净收益。

 

资金需求

 

截至2023年9月30日，我们的现金和现金等价物总额为6,040万美元。虽然很难预测未来的流动性需求，但我们预计我们目前的现金和现金等价物，包括到2023年11月10日通过我们的自动柜员机筹集的额外净收益，将支持我们持续到2024年第二季度的经营活动，这是基于我们目前的运营计划，不包括Omisirge最初推出 之后的商业化活动和可能进行的任何额外融资活动。我们不能保证战略交易或新的融资将以商业上可接受的条款向我们提供(如果有的话)。这些情况令人对我们作为持续经营企业的持续经营能力产生了极大的怀疑。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比目前预期的更快地使用我们的资本资源。

 

由于FDA批准了Omisirge，我们目前正在美国销售Omisirge。我们正在继续评估合作伙伴关系或更广泛的战略替代方案，以提供额外资源，以支持在美国和世界其他地区启动Omisirge和相关的商业活动，并考虑进行更多的融资交易。我们目前和未来的资金需求将取决于许多其他因素，其中包括：

 

●与Omisirge商业化有关的销售、营销和分销活动，包括建立内部基础设施；

 

●我们的策略检讨过程的结果；以及

 

34

 

 

●提交和起诉专利申请以及获取、维护和执行专利或针对第三方提出的索赔或侵权行为进行辩护所涉及的成本，以及我们可能需要支付的许可使用费或其他金额，以获得 第三方知识产权的权利。

 

我们每年与波士顿和Kiryat Gat工厂相关的运营租赁义务总计为90万美元，包括在一般和行政费用 中。从2023年4月开始，我们开始根据2022年票据支付每月本金和利息分期付款，目前 截至2024年12月的剩余贷款每月付款估计为60万美元。在某些情况下，我们可发行普通股以清偿2022年票据项下到期的本金及利息，汇率以2022年票据所载的成交量加权行使价为基础。根据2021年票据，我们必须支付两年一次的利息 220万美元，直至2026年2月的到期日。

 

在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们将需要确保战略交易或获得大量额外资金 来支持我们的持续运营。我们可以通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。如果我们通过出售股权或可转换债务证券来筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释，任何其他证券的条款可能包括清算或其他 对您作为股东的权利产生不利影响的优惠。债务融资(如果可用)可能涉及的协议包括限制或限制我们采取特定行动的能力的契约，例如产生额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方合作、战略联盟或许可安排筹集资金，我们可能不得不 放弃对我们的技术、产品收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。

 

战略交易或 额外融资可能在我们需要时无法获得，或者可能无法以对我们有利的条款获得。如果我们无法 建立战略合作伙伴关系来支持Omisirge的商业化或额外的融资，我们的董事会可能会决定 寻求解散和清算。如果发生此类清算或其他清盘事件，我们证券的持有者可能遭受其投资的全部损失。关于与我们未来资金需求有关的风险的更多信息，见“项目1A”。风险 因素-主要风险因素。“

 

第3项关于市场风险的定量和定性披露

 

不适用。

 

项目4.控制和程序

 

信息披露控制和程序的评估

 

我们已根据1934年《证券交易法》下的规则13a-15(E)定义了信息披露 控制和程序。在我们管理层的监督和参与下，我们对截至2023年9月30日的披露控制和程序的有效性进行了评估，以确保我们根据1934年《证券交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。 披露控制和程序包括但不限于，控制和程序旨在确保我们根据1934年《证券交易法》提交或提交的报告中需要披露的信息被累积并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出关于 要求披露的决定。我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2023年9月30日我们的披露控制和程序的有效性。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制程序和程序自2023年9月30日起有效，以提供合理的保证，确保我们在本季度报告中要求披露的信息(A)在美国证券交易委员会规则和法规指定的时间段内报告，并且(B)传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便就任何必要的披露及时做出决定。

 

35

 

 

管理层关于财务报告的内部控制报告

 

我们的管理层负责建立和维护对财务报告的充分内部控制，这一术语在交易法规则13a-15(F) 和15d-15(F)中定义。在包括主要行政、财务和会计官员在内的管理层的监督和参与下，我们根据特雷德韦委员会赞助组织委员会(COSO)发布的《2013年内部控制框架-综合框架》对截至2023年9月30日的财务报告内部控制的有效性进行了评估。根据这一评估，我们的管理层得出结论，我们对财务报告的内部控制自2023年9月30日起有效。

 

注册会计师事务所认证报告

 

本季度报告不包括我们的注册会计师事务所的认证报告，因为我们的新兴成长型公司身份提供了 豁免。

 

网络安全

 

我们利用信息技术 与供应商、临床站点、银行、投资者和股东进行内部和外部沟通。这些系统的丢失、中断或受损 可能会严重影响运营和业绩。

 

我们未发现任何重大的网络安全违规事件或事件。我们相信我们为防止此类违规或事件发生所做的努力，包括系统设计、控制、流程和程序、对系统访问的培训和监控、限制，但可能无法阻止对我们 系统的未经授权访问。

 

除了网络安全漏洞可能导致的运营暂时中断 之外，我们认为现金交易是潜在损失的主要风险。我们 和我们的金融机构采取措施，通过要求多个级别的授权和其他控制来将风险降至最低。

 

财务内部控制的变化 报告

 

在截至 2023年9月30日的财政季度， 我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13 a-15（f）条和第15 d-15（f）条）没有发生重大影响或合理可能重大影响我们对财务报告的内部控制的变化。

 

内部控制有效性的固有限制

 

在设计和评估披露控制和程序时，管理层并不期望我们对财务报告的内部控制能够防止或 检测所有错误和所有欺诈。控制系统，无论其构思和操作有多好，都只能提供合理的，而不是绝对的保证，以确保控制系统的目标得以实现。此外，控制系统的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，并且控制的好处必须相对于其成本来考虑。任何披露控制和程序的设计也部分基于对未来事件可能性的某些假设，不能保证 任何设计将在所有潜在的未来条件下成功实现其声明的目标。我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，相信我们对财务报告的披露控制和程序以及内部控制 旨在为实现其目标提供合理保证，并在合理保证水平下有效。但是， 我们的管理层不希望我们的披露控制和程序或我们对财务报告的内部控制能够防止 所有错误和所有欺诈。

 

36

 

 

第二部分--其他资料

 

项目1.法律诉讼

 

有时，我们可能会 成为我们认为是正常业务过程一部分的诉讼或其他法律程序的一方。我们目前不是任何重大法律程序的当事人。

 

第1A项。风险因素。

 

投资于我们的普通 股涉及高度风险。在购买我们的普通股之前，除了本季度报告中列出的其他 信息（包括本季度报告其他地方包含的合并财务报表和相关附注 ）之外，您还应仔细考虑下文所述的风险和不确定性。如果实际发生以下任何风险，我们的业务、财务 状况、现金流和经营业绩可能会受到负面影响。在这种情况下，我们普通股的交易价格可能会 下跌，您可能会损失全部或部分投资。我们目前未知的或 我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能损害我们的业务运营。

 

选定风险因素总结

 

我们的业务面临许多风险，包括可能阻碍我们实现业务目标或可能对我们的业务、财务状况、运营结果、现金流和前景产生不利影响的风险。下面将更全面地讨论这些风险，包括但不限于与以下各项相关的风险：

 

●我们在很大程度上依赖于Omisirge的成功，包括获得美国以外地区的监管批准，如果Omisirge不能成功商业化，我们的业务将受到不利影响。

 

●我们在商业水平上生产Omisirge的经验有限，并且我们在运行符合cGMP的生产设施方面的经验有限。

 

●我们目前有一个有限的营销和销售组织。如果我们无法建立足够的销售 和营销能力来支持Omisirge的商业推出，或与第三方签订协议来营销和销售 Omisirge，我们可能无法产生足够的产品收入。

 

●Omisirge的销售将受到限制，除非它获得医生、患者、第三方付款人、医院药剂师和医学界其他人的广泛市场接受。

 

●如果Omisirge的承保范围和报销受到政府当局和/或第三方付款人政策的限制，我们可能很难有利可图地出售Omisirge。

 

●尽管我们正在探索一系列战略替代方案，但不能确定我们是否能够 执行任何交易，也不确定此类交易是否会提高股东价值，而且任何此类交易，如果可用并实现， 可能会极大地稀释我们的股东。

 

●与潜在的战略交易相关的成本可能是巨大的。

 

●自成立以来，我们遭受了重大损失。我们预计，在可预见的未来，我们将继续遭受重大亏损，我们可能永远无法实现或保持盈利。

 

●人们对我们作为一家持续经营的企业继续存在的能力有很大的怀疑。经营我们的业务和偿还债务需要大量现金，我们将需要在短期内获得额外资金或完成一项战略交易 ，以继续为我们的运营提供足够的资金并支付我们的巨额债务，包括我们于2026年2月到期的5.875可转换优先票据，或2021年到期的票据，以及我们于2024年12月到期的第一笔留置权担保票据，或2022年票据。

 

37

 

 

●管理2021年票据的契约和管理2022年票据的贷款和担保协议每个 都包含限制性和财务契约以及其他条款，对我们的流动性产生不利影响，并可能使我们更难执行我们的战略或有效竞争。

 

●到目前为止，我们从产品销售中获得的收入有限，可能永远不会盈利。

 

●我们可能无法获得监管部门对未来任何潜在候选产品的批准 。

 

●早期研究和试验的结果可能无法预测未来的试验结果，我们的临床试验可能无法充分证明我们候选产品的安全性和有效性。

 

●我们不时宣布或公布的临床试验的临时、“背线”和初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据发生重大变化。

 

●我们的NAM技术平台和候选产品的成功在很大程度上取决于新兴细胞疗法领域的发展 ，其中一些是我们无法控制的。

 

●

由于我们未来的任何潜在候选产品都可能基于新技术，因此很难预测开发时间和成本，以及我们获得必要的监管批准以实现商业化的能力。

 

●我们可能会发现很难将患者纳入我们的临床研究，这可能会推迟或阻止我们继续进行临床试验。

 

●

Omisirge或任何未来的候选产品和管理流程 可能会导致不良副作用或具有其他属性，可能会延迟或阻止其监管批准、限制已批准标签的商业形象或在上市批准后导致重大负面后果，并导致针对我们的昂贵且破坏性的 产品责任索赔。

 

  ● 即使我们完成了必要的临床试验，我们也无法预测我们何时或是否会获得监管部门的批准，将我们未来的任何潜在候选产品商业化，而且批准的范围可能比我们寻求的范围更窄，或者受到其他限制或限制其商业形象的限制。

 

  ● 颁布和未来的医疗保健立法可能会增加我们获得未来潜在候选产品的营销批准并将其商业化的难度和成本，并可能影响我们设定的价格。

 

●我们的业务运营以及与调查人员、医疗专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来关系将受到适用的医疗监管法律的约束，这可能 使我们受到处罚。

 

●美国的立法或监管医疗保健改革可能会使我们更难获得监管部门对我们候选产品的批准或批准，并在获得批准或批准后生产、营销和分销我们的产品。

 

●我们可能会依赖第三方进行我们的某些临床前研究和临床试验 ，并为我们执行其他任务。如果这些第三方未能成功履行其合同职责、在预期截止日期前完成工作或遵守监管要求，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准或将其商业化。

 

38

 

 

●我们依靠一家工厂生产Omisirge，该工厂位于以色列Kiryat Gat，靠近以色列和哈马斯在加沙地带及其周围正在进行的敌对行动。此类敌对行动或其他方面对本网站的破坏 可能会对我们生产Omisirge和创造收入的能力产生实质性的不利影响。

 

●我们依赖于我们向以色列进口原材料(包括人脐带血单位，简称Cbus)来制造Omisirge的能力，以及我们出口为特定患者制造的Omisirge的能力。 如果以色列和哈马斯之间的冲突影响了进出特拉维夫本古里安机场的航空旅行，它可能会对我们制造和交付Omisirge以及创造收入的能力产生实质性的不利影响。

 

  ● 我们面临着各种挑战和不确定性，这些挑战和不确定性与我们对脐带血库生产Omisirge的脐带血供应的依赖有关。

 

  ● 如果我们无法获得、维护或保护与Omisirge或任何未来候选产品相关的知识产权，我们可能无法在我们的市场上有效竞争。

 

●由于我们的资源和获得资金的渠道有限，我们必须并在过去决定优先开发某些候选产品，而不是其他潜在候选产品。这些决定可能被证明是错误的，并可能对我们的收入产生不利影响。

 

●我们普通股的市场价格可能会大幅波动，这可能会导致我们的投资者 损失惨重。

 

●将部分或全部2021年票据或2022年票据交换为我们的普通股可能导致对现有股东的重大 稀释，对我们普通股的市场价格产生不利影响，并削弱我们通过出售额外股本证券筹集资金的能力。

 

●我们的大部分行动位于以色列，因此，我们的成果可能会受到以色列政治、经济和军事条件的不利影响，包括最近哈马斯和其他恐怖组织从加沙地带发动的袭击，以及以色列对他们的战争。

 

Omisirge商业化的相关风险

 

我们在很大程度上依赖于Omisirge的成功，包括获得美国以外地区的监管批准，如果Omisirge未能成功商业化，我们的业务将受到不利影响。

 

到目前为止，我们已经部署了我们所有的努力和财政资源来：(I)研究和开发我们的NAM细胞扩展平台、我们的产品Omisirge和我们的NK细胞组合，包括进行临床前和临床研究，并为这些业务提供一般和行政支持; (Ii)为我们的候选产品开发和保护我们的知识产权组合；以及(Iii)扩大我们在Kiryat Gat的制造设施，以生产Omisirge用于我们的临床试验和商业用途。

 

Omisirge可能无法在医生、患者、医疗保健付款人或医疗界中获得市场认可。我们相信，市场接受度和我们从Omisirge获得收入的能力将取决于许多因素，包括：

 

●我们成功地对医疗专业人员和患者进行了有关Omisirge的益处、管理和使用的教育。

 

●可能与Omisirge竞争的药品的上市时机；

 

●我们有能力成功证明欧米西尔基;的安全性和有效性

 

●Omisirge竞争的市场的持续预期增长；

 

39

 

 

●我们的营销、销售和分销战略以及运营的有效性，以及任何现有和未来授权厂商;的有效性

 

●医生进行造血干细胞移植的程度；

 

●任何副作用的流行率和严重程度；

 

●如果我们能够获得监管部门对Omisirge的额外适应症的批准；

 

●政府和其他第三方付款人利用Omisirge的程序提供并有能力维持承保范围和适当的报销和定价；

 

●Omisirge相对于替代疗法的潜在或公认的优势或劣势，包括治疗成本以及相对方便和容易给药；

 

●强大的销售、营销和分销支持能力，包括来自任何潜在战略合作伙伴的支持；

 

●Omisirge的绝对价格和相对于替代治疗的价格；

 

●过去药品价格上涨的影响和未来药品价格上涨的限制；

 

●我们有能力维持符合cGMP并在Kiryat Gat或通过第三方制造商生产Omisirge的商业上可行的制造工艺；

 

●我们获得、维护、保护和执行与Omisirge有关的知识产权的能力；

 

●第三方分销合作伙伴的业绩，我们对其控制有限；以及

 

●FDA或其他监管机构的药品标签或药品说明书要求。

 

许多此类商业风险都不在我们的控制范围之内。因此，我们不能向您保证我们能够将Omisirge商业化以达到其目标用途。 如果我们无法实现这些目标或克服上述挑战，我们可能会遇到重大延误或无法 成功将Omisirge商业化。因此，我们可能无法通过出售Omisirge来产生足够的收入以使我们能够继续我们的业务。

 

我们在商业层面生产Omisirge的经验有限，运营cGMP制造设施的经验也有限。

 

我们没有大量具有在商业层面上生产Omisirge的经验或能力的员工。尽管FDA已确定我们在Kiryat Gat的制造工厂符合cGMP，但FDA和同等的外国监管机构未来仍可能发现我们工厂违反cGMP的行为。我们可能会遇到与制造或开发相关的技术或科学问题， 我们可能无法及时解决或无法利用可用的资金解决这些问题。我们还可能在招聘和留住操作我们的制造流程所需的经验丰富的 专业科学、质量控制和制造人员时遇到问题，这可能会导致我们的生产延迟或难以保持遵守适用的法规要求。我们的制造流程或设施中的任何问题都可能降低我们对潜在合作伙伴(包括较大的制药公司)的吸引力， 这可能会限制我们获得其他有吸引力的开发计划。我们制造工艺或设备中的问题也可能 限制我们满足市场对Omisirge的需求的能力。

 

40

 

 

我们目前有一个有限的营销和销售组织。如果我们无法建立足够的销售和营销能力来支持Omisirge 的商业推出，或者无法与第三方达成协议来营销和销售Omisirge，我们可能无法产生任何产品收入。

 

虽然我们有一位具有商业经验的首席执行官，并聘请了其他商业领袖来领导我们将Omisirge商业化的努力，但我们目前的销售和营销组织有限，我们在销售和营销Omisirge方面的经验也有限。要成功地将Omisirge商业化，我们需要开发这些能力，无论是我们自己还是与他人合作。我们可以独立建立一个更大的销售和营销组织，或者通过使用具有技术专长和支持分销能力的经验丰富的第三方来在主要市场将Omisirge商业化，所有这些都将是昂贵、困难和耗时的。在发展我们的内部销售、营销和分销能力或确定适当的战略合作伙伴方面的任何失败或 延误都将对我们将Omisirge商业化的能力造成不利影响。

 

此外，我们对所需销售队伍规模的初步估计可能会大大高于或低于将Omisirge有效商业化所需的实际销售队伍规模。因此，我们可能需要聘请销售代表和第三方合作伙伴来充分支持Omisirge的商业化 ，否则，如果我们雇佣的销售代表超过需要，我们可能会产生额外的成本。对于某些地理市场， 我们可能会与其他实体进行合作，以利用他们在当地的营销和分销能力，但我们可能无法以优惠条款 达成此类协议。我们还可能与大型制药公司合作将Omisirge商业化。如果我们未来的合作伙伴没有投入足够的资源将Omisirge商业化(如果有的话)，而我们 无法自行开发必要的营销能力，我们将无法产生足够的产品收入来维持我们的业务 。我们可能会与目前拥有广泛和资金雄厚的营销和销售业务的公司竞争。如果没有内部 团队或第三方的支持来执行营销和销售职能，我们可能无法与这些 更成熟的公司成功竞争。

 

我们努力让医学界(包括医生、医院药剂师和干细胞移植专家)以及第三方付款人了解Omisirge的益处，这可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。如果Omisirge无法获得医生、患者或第三方付款人的市场认可，我们将无法从Omisirge获得大量收入，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

 

Omisirge的销售将受到限制 ，除非它获得医生、患者、第三方付款人、医院药剂师和医学界其他人的广泛市场接受 。

 

Omisirge的商业成功将取决于医学界对Omisirge的接受程度，包括医生、患者、医疗保健付款人和医院人员，包括移植团队和药剂师。市场的接受程度将取决于多个因素，包括：

 

●奥米西尔格在临床试验;中的临床安全性和有效性论证

 

●奥米西尔奇与替代疗法;的疗效、潜力和感知优势

 

●;的任何不良副作用的流行率和严重性

 

●食品和药物管理局或其他同等外国监管机构的产品标签或产品插入要求，包括奥米西尔奇批准的标签;中包含的任何限制或黑盒警告

 

●Fda或我们同意的其他同等外国监管机构实施的分销和使用限制，作为强制性或自愿风险管理计划;的一部分。

 

●我们有能力为Omisirge;获得第三方支付者保险和足够的补偿

 

41

 

 

●在没有第三方保险的情况下，患者愿意自掏腰包购买药物的意愿;

 

●Omisirge在降低替代治疗成本方面的有效性论证;

 

●强大的市场营销和分销能力支持;

 

●竞争产品;的上市时机

 

●产品的可用性及其满足市场需求的能力;和

 

●关于Omisirge或竞争产品和治疗的宣传。

 

Omisirge有许多替代方案，包括使用匹配的亲属捐赠者、匹配的非亲缘捐赠者、不匹配的非亲缘捐赠者、半相合捐赠者或未经修饰的脐带血的细胞进行干细胞移植。如果Omisirge没有获得医生、患者、医疗保健付款人和医院人员(包括移植团队和药剂师)的足够接受，我们可能无法从Omisirge获得足够的收入 ，我们可能无法实现或保持盈利。此外，我们教育医疗界和第三方付款人了解Omisirge的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。

 

如果Omisirge的承保范围和报销受到政府当局和/或第三方付款人政策的限制，我们可能很难 有利可图地出售Omisirge。

 

Omisirge的承保范围和报销状态存在不确定性。在美国和其他国家/地区的市场上，Omisirge的销售将在一定程度上取决于第三方付款人为Omisirge提供保险的程度和建立足够的报销水平。在美国，第三方付款人包括联邦和州医疗保健计划、私人管理的医疗保健提供者、医疗保险公司和其他 组织。

 

确定第三方付款人是否将为Omisirge提供保险的过程可能与确定此类付款人将为Omisirge支付的偿还率的过程分开。第三方付款人可以将承保范围限制在批准清单上的特定产品，或者也称为配方表，其中可能不包括FDA批准的特定适应症的所有产品。

 

第三方付款人除了质疑其安全性和有效性外，还越来越多地 挑战价格、检查医疗必要性并审查医疗产品、疗法和服务的成本效益。

 

我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明Omisirge的医疗必要性和成本效益。Omisirge可能不被认为是医学上必要的或具有成本效益的。付款人决定为Omisirge提供保险并不意味着将批准适当的报销比率 。此外，一个付款人决定为Omisirge提供保险并不能保证其他付款人也将为Omisirge提供此类保险。可能无法获得足够的第三方报销以使我们能够维持足够的价格水平以实现产品开发投资的适当回报。

 

其他国家/地区存在不同的定价和报销方案 。在欧盟，不同国家的定价和补偿方案差别很大。一些国家/地区 规定，只有在商定了报销价格之后，才能销售产品。有些国家/地区可能需要完成额外的 研究，将特定候选产品的成本效益与当前可用的疗法进行比较(所谓的健康技术评估)，以获得报销或定价审批。例如，欧盟为其成员国 提供了选项，以限制其国家医疗保险系统提供报销的产品范围，并控制 人用医药产品的价格。欧盟成员国可以批准产品的具体价格，也可以对将产品投放市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制制度。其他欧盟成员国允许公司确定自己的产品价格，但监控处方数量并向医生发布指导以限制处方。 最近，欧盟许多国家增加了药品折扣额度，随着各国试图管理医疗支出，这些努力可能会继续 ，特别是考虑到欧盟许多国家经历的严重财政危机和债务危机 。总体上，医疗成本，特别是处方药的下行压力变得很大。因此，对新产品的进入设置了越来越高的壁垒。政治、经济和监管方面的发展可能会使定价谈判进一步复杂化，在获得报销后，定价谈判可能会继续进行。欧盟各成员国使用的参考定价和平行贸易(低价和高价欧盟成员国之间的套利)可以进一步降低价格。

 

42

 

 

健康技术评估，或HTA流程，目前受个别欧盟成员国的国家法律管辖，是对特定医疗产品在个别国家的国家医疗体系中使用的公共健康影响、治疗影响以及经济和社会影响进行评估的程序。有关特定医药产品的HTA结果将 经常影响欧盟各成员国主管当局授予这些医药产品的定价和报销状况。2018年1月31日，欧盟委员会通过了一项关于卫生技术评估监管的提案。拟议的法规旨在促进欧盟成员国在评估卫生技术(包括新的医用产品)方面的合作，并为在这些领域进行联合临床评估的欧盟层面的合作提供基础。2021年12月，HTA 法规获得通过，并于2022年1月11日生效。它将从2025年起适用。

 

如果政府和第三方付款人不能提供足够的保险和补偿，Omisirge的适销性可能会受到影响。此外，美国对管理型 医疗保健的重视程度有所提高，我们预计这将继续增加医疗保健定价的压力。保险政策 和第三方报销费率可能随时更改。即使Omisirge获得了有利的承保范围和报销状态， 未来可能会实施不太有利的承保政策和报销费率。

 

除了可能影响报销、市场接受度和Omisirge销售的任何医疗改革措施外，Omisirge还将在一定程度上取决于医疗保健提供者使用Omisirge进行的程序将在多大程度上被第三方付款人覆盖，例如政府医疗保健计划、商业保险和管理医疗组织。如果医疗保健提供者和患者接受Omisirge在医疗上有用、成本效益和安全，则不确定Omisirge将如何得到确切的报销。第三方付款人确定新产品将在其计划中作为福利覆盖的范围，以及可能使用覆盖产品的任何覆盖产品或程序的报销级别 。承保范围将取决于食品和药物管理局的批准和其他因素，;报销可能会因付款人而异 这对我们的候选产品来说是一个风险。目前很难预测为产品建立报销指南 第三方付款人将就Omisirge的保险范围和报销做出什么决定。

 

美国医疗保健行业和其他地方的一个主要趋势是成本控制，包括价格控制、覆盖范围和报销限制以及 替代价格较低的产品的要求。第三方付款人决定他们将为哪些产品和程序付款，并 建立报销和共同付款级别。政府和其他第三方付款人越来越多地挑战医疗保健产品和程序的收费 ，审查程序的成本效益和此类程序中使用的产品， 除了其安全性和有效性外，付款人还限制每个产品标签对适当患者的覆盖范围和报销。我们 不能确定Omisirge是否有保险，或者，如果有保险，直接或间接报销的水平。

 

我们预计将面临与出售Omisirge相关的定价压力，原因是管理型医疗保健的趋势、医疗保健组织的影响力越来越大 以及其他立法变化。总体上，医疗费用，特别是处方药和其他治疗费用的下行压力越来越大。因此，新产品的成功商业化存在很高的障碍。 此外，任何未来政府成本控制或其他医疗改革举措的采用和实施都可能导致我们可能获得的Omisirge价格额外的 下行压力。

 

第三方付款人的报销可能取决于许多因素，包括第三方付款人对使用Omisirge的决定：

 

●其健康计划;下的承保福利或部分承保福利

 

●安全、有效和医学上必要的;

 

●适用于特定患者的;

 

●经济实惠的;和

 

●既不是试验性的，也不是调查性的。

 

43

 

 

新批准产品的保险覆盖范围和报销存在重大不确定性 。在美国，有关报销的主要决定 通常由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)做出，CMS是美国卫生与公众服务部的一个机构，由CMS决定是否以及在多大程度上将产品以及使用此类产品的程序纳入联邦医疗保险并进行报销 。私人支付者可以遵循CMS，但有自己的方法和审批流程来确定新产品的报销和使用此类产品的程序。

 

美国的第三方付款人之间没有统一的承保和报销政策要求 。类似地，医疗保健提供者与第三方付款人签订参与协议，在协议中商定报销费率。因此，不同的支付者和不同的医疗保健提供者的承保范围和报销可能有很大差异。因此，我们不能确保Omisirge或使用Omisirge的程序将获得承保或足够的补偿。此外，我们不能确保报销金额不会降低Omisirge的需求或价格。如果无法获得报销，或仅限量报销，我们可能无法将Omisirge商业化或实现盈利。

 

Omisirge获得了映射到DRG-014的特定ICD-10-PCS代码。此外，CMS确实表示，Omisirge将作为异基因干细胞移植的干细胞来源得到报销，因此将被视为根据42 CFR 412.113(E)(2)(Vii) 的异基因干细胞移植获取成本，并且根据第108条立法，联邦医疗保险的份额将以合理的成本支付。因此，我们已 撤回了我们的NTAP申请，因为Omisirge报销将在第108条中涵盖。CMS可能会在未来修改包括Omisirge在内的新疗法的承保范围和/或报销方式。

 

我们面临各种法律和监管程序的风险，包括在正常业务过程中的诉讼。我们的业务还会带来重大的产品责任风险，我们获得足够保险的能力可能会对我们的业务、财务状况、运营结果或前景产生重大影响。

 

在正常的业务过程中，我们可能会受到各种法律和监管程序的影响，这些程序可能包括但不限于涉及反垄断、税务、环境、知识产权、数据隐私和其他事项的诉讼，包括一般商业诉讼。在法律和监管程序中提出的任何索赔，无论有无正当理由，都可能耗时且辩护成本高昂，并可能分散 管理层的注意力和资源。此外，法律和监管程序的结果可能与我们的预期不同 ，因为这些程序的结果通常很难可靠地预测。各种因素和事态发展可能会导致我们对负债和相关保险应收账款的估计发生变化 ，或者可能需要我们做出额外的估计，包括可能因司法裁决或判决、和解、法规发展或适用法律的变化而适当的新估计或修改估计 。未来不利的裁决、和解或不利的发展可能会导致对我们在任何特定时期的运营结果产生实质性不利影响的指控。按照惯例，我们对这些潜在索赔中的一些但不是全部投保。将来，我们可能无法将保险维持在商业上可以接受的保费水平。

 

此外，我们的业务 使我们面临在治疗疗法的开发、测试、制造和营销过程中固有的重大产品责任风险。 产品责任索赔可能会推迟或阻止我们开发计划的完成。如果我们成功营销产品，此类声明 可能导致FDA对我们的产品、我们的制造工艺和设施或我们的营销计划的安全性和有效性进行调查，并可能召回我们的产品或采取更严重的执法行动，对可用于这些产品的批准适应症进行限制 ，或暂停或撤回批准。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能 还会导致对我们产品的需求减少、对我们声誉的损害、相关诉讼的辩护成本、转移管理层的时间和我们的资源、对试验参与者或患者的巨额金钱奖励以及我们股价的下跌。我们目前 没有产品责任保险，在我们获得FDA或 其他类似机构对产品的批准并且产品正在向临床试验之外的患者提供之前，我们不会获得产品责任保险。 我们拥有或可能获得的任何保险可能无法为潜在的责任提供足够的保险。此外，产品责任保险正变得越来越昂贵。因此，我们可能无法以合理的费用获得足够的保险，以保护我们免受产品责任索赔造成的损失，这些损失可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

 

44

 

 

与我们的战略评估过程相关的风险

 

尽管我们正在探索一系列战略替代方案，但不能确定我们是否能够执行任何交易，也不确定此类交易是否会提升 股东价值，任何此类交易，如果可用并实现，可能会极大地稀释我们的股东。

 

2023年3月27日，我们宣布启动一个流程，重新确定我们业务活动的优先顺序，主要集中在Omisirge的商业发布上，并且我们正在探索潜在的商业和战略选择，以支持更广泛的Omisirge发布。某些潜在的交易，如果可用并达成，可能会导致现有股东的大量稀释，并对我们普通股的价格 产生重大不利影响。

 

截至2023年9月30日，我们的现金和现金等价物为6,040万美元。鉴于我们持续和预计的运营费用，不能保证任何潜在的融资交易或任何替代战略交易(如果可用)足以满足我们的融资需求 。鉴于我们目前的股价，通过发行额外的债务或股权证券筹集额外资金，包括作为战略交易的一部分，可能会导致对我们现有股东的大幅稀释，并增加固定支付义务。 此外，任何已发行证券可能具有优先于我们普通股的权利。这些事件中的任何一项都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。

 

不能保证我们对融资的追求或我们董事会的评估过程将导致交易，或者如果任何此类交易完成， 不能保证它将成功解决我们当前的流动性挑战或以其他方式提高股东价值。如果战略性交易 不足以满足我们的长期融资需求，我们将需要大幅推迟或进一步缩减运营 或可能部分或全部停止运营。如果我们决定停止运营并解散和清算我们的资产，还不清楚我们将能够在多大程度上偿还我们的债务。在这种情况下，鉴于我们目前的流动资金状况，不太可能有大量资源可用于分配给我们的股东。

 

与潜在的 战略交易相关的成本可能会很高。

 

我们预计与确定、评估和谈判合适的收购或其他战略交易的最终协议相关的第三方成本会很高。我们无法保证 此类成本水平，因为不能保证收购任何特定目标业务或被目标收购的谈判一定会成功。我们谈判但未完成的潜在交易数量越多， 此类成本对我们财务状况的可能影响就越大。

 

与我们的财务状况有关的风险

 

我们自成立以来遭受了重大损失 。我们预计，在可预见的未来，我们将继续遭受重大亏损，我们可能永远无法实现 或保持盈利。

 

我们是一家处于商业阶段的生物制药公司。自1998年成立以来，我们每年都出现净亏损，其中截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度净亏损分别为7940万美元和8980万美元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为4.71亿美元。

 

我们投入了大量的财政资源来设计和开发Omisirge和我们的候选产品，包括进行临床前研究和临床试验，在以色列Kiryat Gat建立制造工厂，并为这些 运营提供一般和行政支持。尽管我们已经实施了大幅降低成本和其他以现金为重点的措施来管理流动性，但我们预计在可预见的未来， 将继续产生重大支出和运营亏损。这些情况使人对我们作为持续经营企业的持续经营能力产生了极大的怀疑，我们将被要求筹集额外的资金，寻求替代的财务支持手段，或两者兼而有之，以继续运营。

 

45

 

 

我们将继续探索合作伙伴关系或更广泛的战略选择 ，以提供更多资源来支持Omisirge在美国和世界其他地区的启动及相关商业活动。到目前为止，我们主要通过公开发行股权证券、私募债务和股权证券以及从以色列创新局(IIA)(前身为经济和工业部首席科学家办公室)获得的特许权使用费赠款来为我们的业务提供资金，包括从由IIA赞助的BeresHit财团获得。我们未来净亏损的数额将部分取决于我们未来支出的比率以及我们通过股权或债务融资、战略合作或赠款获得资金的能力 。虽然我们已获得FDA的监管批准，可以在美国销售Omisirge，但即使我们获得监管部门的批准，销售任何未来的候选产品，我们未来的收入也将 取决于此类产品和候选产品获得批准的任何市场的规模，以及我们为此类产品和候选产品获得足够的市场接受度、定价和第三方付款方报销的能力。此外，我们产生的净亏损 可能在每个季度和每年都有很大波动，因此对我们的运营业绩进行逐期比较 可能不能很好地预示我们未来的业绩。我们的运营还可能产生其他意想不到的成本。

 

我们是否有能力继续作为一家持续经营的企业存在很大疑问。经营我们的业务和偿还我们的债务需要大量现金，我们 将需要在短期内获得额外资金或完成一项战略交易，以继续为我们的业务提供足够的资金 并支付我们的巨额债务，包括2021年票据和2022年票据。

 

我们的财务报表 是在持续经营的基础上编制的，在这种基础上，实体能够在正常的业务过程中实现其资产和偿还其负债。我们未来的运营取决于确定并成功完成股权或债务融资或战略交易，以及在未来不确定的时间实现盈利运营。不能保证我们将成功完成股权或债务融资或战略交易，或实现盈利。财务 报表不影响与资产和负债的账面价值和分类相关的任何调整，如果公司无法继续经营下去，这些调整将是必要的。我们截至2022年12月31日及截至2022年12月31日的年度经审核综合财务报表随附我们之前提交的年报说明，在缺乏额外流动资金来源的情况下，我们是否有能力作为一家持续经营的企业继续经营存在很大的疑问。

 

为了为进一步的运营提供资金，包括将Omisirge自己商业化，而不是专注于商业推出，我们将需要筹集资金或达成战略交易。我们可以通过私募和公开发行、债务融资、政府拨款、战略合作和许可安排等多种方式寻求这些 资金。例如，在2023年4月，我们完成了17,500,000股普通股和配套认股权证的承销公开发行，以每股普通股1.3美元的公开发行价和配套认股权证购买17,500,000股普通股，总收益约为2,280万美元，扣除承销折扣和佣金以及预计发行费用。此外，在截至2023年9月30日的三个月内，本公司透过其自动柜员机服务出售及发行18,888,325股股份，集资2,560万美元，每股普通股平均价格为1.40美元。

 

当我们需要时，可能无法获得额外的融资或 战略交易，或者可能无法以对我们有利的条款获得融资或战略交易。

 

如果我们无法筹集到所需的资金或进行战略交易，我们将需要缩减或停止运营并结束我们的业务，在这种情况下，我们可以在履行任何义务后清算并向股东分配剩余现金。我们将产生与任何分销相关的第三方成本，这将进一步限制股东的资金。与清盘相关的成本很大，例如员工离职和合同终止，而且我们可能会为任何此类交易缴纳一定的税款， 所有这些都将进一步减少可用于分配给我们股东的现金资源。

 

46

 

 

此外，我们计划支付债务本金、支付利息或对债务进行再融资的能力，包括2021年债券和2022年债券，取决于我们未来的表现，这受到经济、金融、竞争和其他我们无法控制的因素的影响。我们的业务可能永远不会从运营中产生足以支持我们的运营、偿还债务和进行必要的资本支出的现金流 。因此，我们可能需要采用一个或多个替代方案，同时遵守Gamida Cell Ltd.，Gamida Cell Inc.和Wilmington Savings Fund Society，FSB于2021年2月16日签订的Indenture 或管理2021年票据的Indenture 以及管理2022年票据的贷款和担保协议中包含的限制，例如出售资产、重组债务或获得额外股权资本，条款可能繁重且可能高度稀释。我们将需要重要的战略合作伙伴关系或额外的融资来为我们的运营提供资金。我们目前和未来的资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：

 

●与Omisirge商业化有关的销售、营销和分销活动，包括建立内部基础设施；

 

●我们的策略检讨过程的结果；以及

 

●提交和起诉专利申请以及获取、维护和执行专利或针对第三方提出的索赔或侵权进行辩护所涉及的成本，以及我们可能需要支付的许可使用费或其他金额 以获得第三方知识产权的权利。

 

进行临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年时间才能完成，而且我们可能永远无法生成获得任何未来候选产品上市批准所需的必要数据或结果。此外，Omisirge可能不会取得商业成功。我们未来几年的产品收入(如果有)将来自或基于Omisirge的销售。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标或进行战略交易。任何战略性交易或额外的筹款努力都可能使我们的管理层从日常活动中分心，这可能会对我们的产品商业化能力产生不利影响。我们不能保证 战略交易或任何未来融资将以我们可以接受的条款(如果有的话)获得，并且任何战略性交易或融资的条款可能会对我们股东的利益或权利产生不利影响。

 

鉴于某些流动性挑战，我们的管理层在2023年第一季度实施了成本削减和其他以现金为重点的措施，包括停止我们的NK细胞临床前产品开发活动，启动关闭我们耶路撒冷工厂的计划，并实施裁员 ，以更好地使我们的员工队伍符合我们业务的需求，并将我们的资本 资源集中在Omisirge的商业推出上。为了节省现金，我们还对我们与供应商和服务提供商的安排进行了战略性评估，在某些情况下，我们要么在可行的情况下有序地逐步结束这些安排，要么将这种 关系过渡到成本更低的替代提供商。

 

裁员可能会 导致意想不到的后果和成本，例如机构知识和专业知识的丧失、超出预期员工数量的自然减员、剩余员工士气下降，以及我们可能无法实现裁员的预期好处的风险。此外，虽然某些职位已被取消，但我们运营所需的某些职能仍然存在， 我们可能无法成功地将离职员工的职责和义务分配给我们的剩余员工。如果我们无法 实现减产的预期收益，或者如果我们经历了减产带来的重大不利后果 ，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到实质性的不利影响。此外，与我们的成本削减活动和我们对替代战略交易的评估相关的负面宣传 以及如果我们无法筹集额外资本或未能成功完成替代交易的负面后果 可能会对我们与供应商、服务提供商、员工和其他第三方的关系产生不利影响，进而可能进一步影响我们的运营和财务状况。

 

47

 

 

此外，我们筹集额外资本或达成战略交易的能力 可能会受到全球经济状况恶化以及美国和全球信贷和金融市场最近因通胀压力、乌克兰和俄罗斯之间的军事冲突以及以色列和哈马斯之间持续的敌对行动等影响而中断和波动的不利影响。最近的银行倒闭导致了更广泛的金融机构流动性风险和担忧，未来在特定金融机构或更广泛的金融服务业方面的不利发展可能会导致整个市场的流动性短缺。 我们将资金存入的任何一家银行的倒闭可能会减少我们可用于运营或公司发展的现金量，或推迟我们获得此类资金的能力。任何此类失败都可能增加金融市场流动性持续恶化的可能性，或清算、现金管理和/或托管金融机构流动性不足的可能性。如果我们与一家倒闭或陷入困境的银行有商业关系，我们在履行财务义务时可能会遇到延误或其他问题。 如果其他银行和金融机构未来因影响银行系统和金融市场的金融状况而倒闭或资不抵债 ，我们获取现金和现金等价物的能力可能会受到威胁，我们借入或筹集额外资本的能力可能会受到严重损害。

 

管理2021年票据的契约 和管理2022年票据的贷款和担保协议均包含限制性和财务契约以及其他条款， 对我们的流动性产生不利影响，并可能使我们更难执行我们的战略或有效竞争。

 

管理2021年票据的契约和管理2022年票据的贷款及担保协议均载有限制性及财务契诺及其他条款，对我们的流动资金造成不利影响，并可能令我们更难执行我们的策略或有效竞争。

 

除某些例外情况和限制外，管理2021年票据的契约以及贷款和担保协议限制了我们的能力，除其他事项外， (I)支付股息或对股本进行其他付款或分配，或购买、赎回、失败或以其他方式收购或报废 任何股本，(Ii)产生债务或发行优先股，但某些形式的许可债务除外，(Iii)出售 资产或处置某些重大资产，(Iv)与关联公司进行某些交易，(V)合并，整合或出售所有 或基本上所有资产。《契约》和《贷款及担保协议》还要求吾等在发生某些资产出售或处置某些重大资产时提出回购2021年票据或2022年票据的要约。 此外，《贷款及担保协议》要求吾等按月分期付款的金额等于(A)贷款及担保协议的未偿还本金金额除以截至到期日的剩余月份，再加上(B)应计 及该金额的未付利息。此类分期付款还将包括对正在偿还的本金收取5%的预付款溢价。 这些限制可能会使我们难以成功执行我们的业务战略，或难以与未受类似限制的公司进行有效竞争。

 

此外，根据《契约》及《贷款及担保协议》，本公司须维持至少2,000万美元的综合现金及现金等价物余额。

 

我们未能遵守 本流动资金契约将构成契约项下的违约，如果我们在持有人或受托人发出通知后继续 不遵守超过60天，则该违约将演变为违约事件。如果因与我们有关的某些破产或无力偿债事件而发生违约事件，所有未偿还的2021年票据将立即到期并支付，而无需 进一步的行动或通知。如果发生并持续发生任何其他违约事件，受托人或当时未偿还的2021年债券本金总额至少25%的持有人可宣布所有2021年债券立即到期和应付。

 

契约和贷款及担保协议均规定，若干事件将构成违约事件，包括(但不限于)付款违约、陈述及担保的重大失实、契约违约、破产及无力偿债程序、某些其他协议的交叉违约、不利我们的判决，以及在贷款及担保协议的情况下，控制权变更或重大不利变更的发生、任何担保的终止、与政府批准有关的某些事件，以及与抵押品及留置权优先权有关的某些 事件。如果因对我行的某些破产或资不抵债事件而导致违约事件，则本契约和贷款与担保协议项下的所有债务应立即到期并支付，贷款人不采取任何行动。如果发生并持续发生任何其他违约事件，受托人或当时未偿还的2021年票据本金总额至少25%的持有人(就契约而言)或管理代理人，在某些贷款人的指示下，可在没有通知或要求的情况下交付违约事件通知，并通过通知我们宣布 2021年票据或2022年票据项下的所有债务立即到期和应付。若吾等无法与2022年票据持有人或贷款及担保协议的贷款人 磋商双方均可接受的条款，或如吾等没有其他资金可供使用，则本公司根据契约或贷款及担保协议 的债务加速，可能会对吾等的流动资金产生重大不利影响。此外，如果我们 在加速或其他情况下无法偿还2022年票据或贷款和担保协议下的贷款，我们将被迫 破产或清算。

 

48

 

 

我们没有从产品销售中获得可观的 收入，可能永远不会盈利。

 

我们还没有从产品销售中获得可观的收入，我们未来能否从Omisirge的商业化中获得收入还不确定。我们需要投入一定的成本来组建销售和分销团队，以支持Omisirge的推出。如果我们未来为Omisirge的商业化建立一个或多个合作伙伴关系，我们将向我们的一个或多个合作伙伴交出一部分收入，如果我们将与Omisirge相关的特许权使用费流证券化，未来的收入将托管给融资的受益人，作为交换，我们将根据对未来销售的评估获得一定的付款。此外，产品销售收入的产生将在很大程度上取决于我们是否有能力：

 

●与合作者或战略合作伙伴将Omisirge商业化；

 

●在美国;以外的司法管辖区获得Omisirge的监管批准和营销授权

 

●介绍、教育和培训医生和其他医疗专业人员使用omisirge;

 

●保持监管部门对Omisirge可持续且可扩展的内部和/或第三方制造流程的批准，该流程符合所有适用的监管标准;

 

●建立和维护与第三方的供应关系和制造关系(如果适用)，使其在数量和质量上都能提供足够的产品，以支持市场对欧米西尔吉;的需求

 

●确保使用Omisirge的程序在已获准销售;的司法管辖区内获得政府机构、私人保险计划、托管护理组织和其他第三方支付者的承保和适当补偿

 

●解决任何相互竞争的技术和市场发展影响奥米西尔格或其未来使用的医疗专业人员;

 

●在我们可能加入的任何协作、许可或其他安排中协商有利条款，并履行此类协作;项下的义务

 

●维护、保护和扩大我们的知识产权组合，包括专利、专利申请、商业秘密和技术诀窍;和

 

●避免和防御第三方干扰、侵权或其他与知识产权相关的主张;吸引、聘用和留住合格人员。

 

虽然我们已获得监管部门 批准在美国销售Omisirge，但我们的收入在一定程度上将取决于其他地区的市场规模， 如果有的话，我们获得监管部门对Omisirge的批准、Omisirge的可接受价格、我们以任何价格获得Omisirge的报销的能力、我们是否拥有Omisirge获得批准的地区的商业权以及与此类市场的制造和营销Omisirge相关的费用。因此，我们可能不会从出售Omisirge中获得大量收入。 此外，如果我们不能从出售Omisirge中获得大量收入，我们可能会被迫缩减或停止我们的业务。 由于产品开发和商业化涉及的许多风险和不确定性，很难预测增加支出的时间 或金额，或者我们何时或是否能够实现或保持盈利。

 

49

 

 

与任何未来候选产品的临床开发相关的风险

 

我们可能无法获得监管部门对未来任何潜在候选产品的批准 。

 

药品的研发、测试、生产、标签、包装、审批、促销、广告、储存、记录保存、营销、分销、审批后的监控和报告以及出口和进口都受到FDA、欧盟和其他国家/地区的广泛监管。 这些法规因国家/地区而异。要获得将我们的候选产品推向市场的批准，我们必须提供受控良好的 临床试验数据，充分证明产品的安全性和有效性，使FDA、EMA或其他监管机构满意。FDA、欧盟委员会或其他监管机构可以出于多种原因推迟、限制或拒绝批准我们的候选产品，包括：

 

●监管机构对额外分析、报告、数据、非临床和临床前研究以及临床试验的请求;

 

●我们无法证明候选产品对于目标适应症是安全有效的 ，使fda、ema或其他监管机构;满意

 

●监管机构要求提供有关我们计划的商业生产基地的更多数据，或者 监管机构未能接受我们制造基地或与我们签订;合同的第三方制造商的制造工艺或设施

 

●FDA、EMA或其他监管机构不同意我们的临床试验方案、对临床前研究或临床试验的数据的解释、或临床试验的实施和控制的充分性；

 

●临床搁置，其他监管机构反对开始或继续临床试验，或无法获得监管部门的批准，以便在需要此类批准的国家/地区开始临床试验;

 

●临床试验中研究的人群可能没有足够的广泛性或代表性来评估我们寻求批准的患者群体的安全性 ;

 

●临床试验和支持性非临床研究的不利或非决定性结果，包括在临床试验;中观察到的关于我们候选产品的安全性或有效性的不利结果

 

●我们无法证明我们的候选产品的临床或其他好处超过了任何安全性或其他可感知的风险;

 

●临床试验对受试者造成不可接受的健康风险的任何确定;

 

●我们无法获得机构审查委员会或IRBs的批准，无法在其各自的站点进行临床试验 ;

 

●未经批准的配方、标签或我们候选产品的规格;

 

●美国食品和药物管理局、欧盟委员会、欧洲药品管理局或其他监管机构的批准政策或法规可能发生重大变化，导致我们的临床数据不足以批准;或

 

●出于任何原因(包括安全性或疗效考虑)拒绝FDA、欧盟委员会、EMA或其他监管机构的咨询委员会的批准。

 

在美国，我们 需要提交BLA以获得FDA批准，然后才能销售我们的候选产品。BLA必须包括广泛的临床前和临床数据以及支持信息，以确定每个所需适应症的候选产品的安全性、纯度和效力或有效性。BLA还必须包括有关产品的化学、制造和控制的重要信息。

 

50

 

 

美国以外的监管机构，如欧盟，也有批准用于商业销售的生物制品的要求，我们 在这些地区营销之前必须遵守这些要求。法规要求可能因国家/地区而有很大差异，可能会推迟或阻止我们的候选产品的推出。在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，在一个国家获得监管批准并不意味着将在任何其他国家 获得监管批准。

 

但是，在一个司法管辖区未能获得 监管批准可能会对我们在其他司法管辖区获得批准的能力产生负面影响。审批流程因国家/地区而异，可能涉及额外的候选产品测试和验证以及额外的行政审查 周期。在美国和欧盟之外寻求额外的监管批准可能需要额外的非临床研究或临床试验，这可能是昂贵和耗时的。这些监管批准可能包括与获得FDA或欧盟委员会批准相关的所有风险。由于所有这些原因，如果我们为我们的任何其他候选产品寻求此类监管批准，我们可能无法及时获得此类批准(如果有的话)。

 

即使我们获得了对我们候选产品的任何监管备案的批准 ，FDA也可能会根据昂贵且可能耗时的额外批准后临床试验的表现，或者受到禁忌症、黑盒警告、限制性监测 或风险评估和缓解策略或REMS的影响而批准任何此类批准。此外，FDA、欧盟委员会或其他监管机构也可能 批准我们的候选产品，其适应症或患者人数比我们最初要求的更有限，这些 监管机构可能不会批准我们认为对于我们的候选产品成功商业化来说是必要或可取的标签。在我们的候选产品获得任何商业销售批准后，产品的某些更改，例如制造流程和其他标签声明的更改，以及新的安全信息，都将受到FDA的额外通知或审查和批准。此外，我们任何候选产品的监管批准都可能被撤回。如果我们在美国和欧盟以外的司法管辖区寻求 监管批准，我们可能会面临与适用司法管辖区的监管当局类似的挑战。

 

临床开发很难设计和实施，而且涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。

 

临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，而且其结果本身也不确定。骨髓移植和基于细胞的疗法在发展的早期阶段看起来很有希望，但可能无法进入市场。此外，我们的一项或多项临床试验在临床试验过程中的任何时候都可能失败。我们不知道未来的临床试验是否会按时开始，是否需要重新设计，是否需要按时招募足够数量的患者，或者是否需要如期完成。临床试验可因各种原因而延迟、暂停或终止，包括未能：

 

●生成足够的临床前、毒理学或其他体内或体外数据，以支持临床试验;的启动或继续

 

●获得监管部门的批准或对试验设计的反馈，以便开始试验;

 

●确定、招聘和培训合适的临床调查员;

 

●与预期的合同研究组织或CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，其条款可以进行广泛的谈判，并且可能在CRO和临床试验地点之间存在很大差异， 并使这些CRO和地点影响我们的临床试验;的适当和及时的进行

 

●在每个临床试验地点获得并维护IRB批准;

 

51

 

 

●确定、招募和招募合适的患者参加试验;

 

●有足够数量的患者完成试验或返回进行治疗后后续;

 

●确保临床研究人员和临床试验站点遵守试验方案或继续参与试验;

 

●解决在试验;过程中出现的任何患者安全问题

 

●解决与新的或现有的法律或法规的任何冲突;

 

●增加足够数量的临床试验站点;

 

●按所需质量生产足够数量的候选产品，以用于临床试验; 或

 

●筹集足够的资金来资助一项试验。

 

我们还可能在临床试验期间或临床试验的结果中遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会推迟或阻止我们获得上市批准或将我们的候选产品商业化，包括：

 

●我们可能会收到监管部门的反馈，要求我们修改临床试验;的设计

 

●我们候选产品的临床试验可能会产生否定或不确定的结果，我们可能会决定或监管机构要求我们进行额外的临床试验或放弃开发计划;

 

●我们候选产品的临床试验所需的患者数量可能比我们预期的多， 这些临床试验的登记人数可能比我们预期的慢，或者参与者退出这些临床试验的比率可能高于我们预期的;

 

●我们的第三方承包商可能无法及时遵守法规要求或履行其对我们的合同义务，或者根本不;

 

●监管机构、IRBs或道德委员会不得授权我们或我们的调查人员开始临床试验或在预期试验地点进行临床试验或修改试验方案;

 

●我们可能会延迟或无法与预期试验地点和CRO;就可接受的临床试验合同或临床试验方案达成协议

 

●由于各种原因，我们或我们的调查人员可能不得不暂停或终止我们候选产品的临床试验，包括不符合法规要求、发现我们的候选产品具有不良副作用或其他意外特征，或者发现参与者暴露在不可接受的健康风险;中。

 

●我们候选产品的临床试验成本可能比我们预期的;更高

 

●我们的候选产品或进行临床试验所需的其他材料的供应或质量可能不充分或不充分;

 

●政府法规或行政行为可能会发生变化;

 

●我们的候选产品可能会有不良的不良影响或其他意想不到的特征;

 

●我们可能无法证明候选产品的临床和其他好处超过了其安全风险;

 

52

 

 

●我们可能无法证明候选产品提供的优势超过当前的标准，即未来开发中的竞争性疗法;的护理标准。

 

●监管机构可能会修改批准我们的候选产品的要求，或者此类要求可能与我们预期的;和

 

●任何未来进行临床试验的合作者可能面临上述任何问题，并可能以他们认为对他们有利但对我们不利的方式进行 临床试验。

 

如果临床试验由我们、进行此类试验的机构的IRBs或道德委员会、试验的数据安全监控委员会、FDA、欧盟成员国的国家主管机构或其他监管机构暂停或终止，我们也可能遇到延迟 。此类机构可能会因多种因素而暂停或终止我们的一项或多项临床试验，这些因素包括： 我们未按照相关法规要求或临床规程进行临床试验；FDA、欧盟成员国国家主管机构或其他监管机构对临床试验操作或试验地点进行的检查 导致临床暂停；无法预见的安全问题或不良副作用；未能证明从使用药物中获益；政府法规或行政措施的变化；或缺乏足够的资金来继续临床试验。

 

此外，在美国和欧盟以外的国家/地区进行临床 试验，就像我们计划为我们的候选产品所做的那样，会带来额外的 风险，可能会推迟我们临床试验的完成。这些风险包括在外国登记的患者由于医疗服务或文化习俗的差异而未能遵守临床协议，管理与特定司法管辖区监管计划相关的额外行政负担，以及与此类司法管辖区相关的政治和经济风险。

 

此外，公共卫生危机(例如新冠肺炎大流行)造成的中断 可能会增加我们在启动、筛选、登记、进行或完成我们正在进行和计划中的临床前研究和临床试验时遇到困难或延迟的可能性。

 

如果我们在进行或完成候选产品的任何临床试验方面遇到延误，我们候选产品的商业前景可能会受到损害， 我们从这些候选产品中获得产品收入的能力将被推迟。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减慢我们的候选产品开发和审批流程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。这些情况中的任何一种都可能严重损害我们的业务和财务状况。 此外，许多导致或导致临床试验延迟开始或完成的因素最终也可能导致我们的候选产品无法获得监管部门的批准。

 

早期研究和试验的结果可能无法预测未来的试验结果，我们的临床试验可能无法充分证明我们候选产品的安全性和有效性 。

 

临床前研究或早期临床试验的结果不一定预示未来的临床试验结果，临床试验的中期结果也不一定预示最终结果。例如，我们的第一阶段GDA-201临床试验是由研究人员发起的，使用新配方的GDA-201，在非霍奇金淋巴瘤患者中没有剂量限制性毒性和显著的临床活性，在19名患者中观察到13例完全缓解和1例部分缓解，总有效率为74%。 然而，进一步的临床试验可能会显示，在更大样本量的情况下，应答率低于74%，或者可能有新的毒性报告 。

 

通过临床试验的候选产品有很高的不合格率。制药行业的许多公司在后期临床试验中遭遇重大挫折 ，即使在临床前试验和早期临床试验中取得了令人振奋的结果。从临床前和临床活动中获得的数据会受到不同的解释，包括基于小样本数据得出的关于复发率的结论，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。此外，我们可能会遇到监管延迟 或由于许多因素导致的拒绝，包括由于我们的候选产品开发期间监管政策的变化。 临床前测试和早期临床试验的成功并不能确保以后的临床试验将产生相同的结果或 以其他方式提供足够的数据来证明候选产品的有效性和安全性。

 

53

 

 

我们不时公布或公布的临床试验的临时、“TOPLINE”和 初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化 这些数据可能会受到审计和验证程序的限制，从而可能导致最终数据发生重大变化。

 

我们可能会不时地公布临床研究中的中期、“一线”或初步数据。我们可能完成的临床试验的中期数据可能会随着患者登记的继续和更多患者数据的出现而发生实质性变化的风险 。初步数据或“顶线”数据仍需接受审计和核实程序，这可能导致最终数据与以前公布的初步数据有实质性差异。此外，一个或几个患者的成功结果可能并不代表临床试验中所有患者完成治疗后的最终结果。因此，在最终数据可用之前，应谨慎查看中期和初步数据。初步或中期数据与最终数据之间的不利变化可能会严重损害我们的业务前景。

 

我们的NAM技术平台和候选产品的成功在很大程度上取决于新兴细胞疗法领域的发展，其中一些是我们无法控制的。

 

我们的NAM扩展技术平台和我们的候选产品旨在提高细胞治疗产品的治疗功能，这代表了细胞治疗领域的一项新发展。干细胞疗法又代表了一个相对较新的治疗领域，提出了许多科学、临床、监管和伦理方面的挑战。干细胞治疗领域的任何不利发展，特别是在造血干细胞移植实践中的任何不利发展，都将对我们开发候选产品和将其商业化的能力产生负面影响。特别是，我们目前预计Omisirge和我们从我们的NAM技术平台开发的任何候选产品将被采用到当前的造血干细胞移植(HSCT)程序的护理标准中。 如果HSCT程序的市场因任何原因而下降或未能增长到预期水平，或者如果Omisirge针对疾病根本原因的疗法的开发和商业化 消除了患者接受HSCT程序的需要， 我们的业务前景将受到严重损害。

 

由于我们未来的任何潜在候选产品都可能基于新技术，因此很难预测开发时间和成本，以及我们获得必要的监管批准以实现商业化的能力。

 

我们的产品Omisirge基于我们的新型NAM技术平台 ，在使用此技术平台开发任何其他候选产品时，我们可能会遇到与此新技术相关的意外问题，这可能会导致我们的开发工作延迟、暂停或终止。像我们这样的候选新产品的监管审批可能比其他更知名或更广泛研究的候选药品或生物制药 产品的审批成本更高，时间也更长。细胞疗法代表着一个相对较新的治疗领域，FDA和同等的外国监管机构已经警告消费者与这些疗法相关的潜在安全风险。到目前为止，获得批准的细胞治疗产品相对较少。

 

管理细胞治疗产品的法规要求经常发生变化，未来可能还会继续变化。例如，FDA在其生物制品评估和研究中心(CBER)内设立了细胞、组织和基因治疗办公室，以整合对基因治疗和相关产品的审查，并设立了细胞、组织和基因治疗咨询委员会，就其审查向CBER提供建议。此外，其他人进行的潜在细胞疗法临床试验的不利发展可能会导致FDA或其他监管机构 更改对我们任何候选产品的审批要求。这些监管机构和顾问组及其发布的新要求或指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外研究，增加我们的开发成本 ，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止我们候选产品的审批和商业化 ，或者导致重大的审批后限制或限制。

 

54

 

 

我们可能会发现很难在我们的临床研究中招募患者，这可能会推迟或阻止我们继续进行临床试验。

 

确定患者并使其有资格参与我们候选产品的临床研究对我们的成功至关重要。我们临床试验的时间安排在一定程度上取决于我们招募患者参与测试我们候选产品的速度，如果我们在登记过程中遇到困难，我们的临床试验可能会出现延迟。患者在临床试验中的登记和保留取决于许多因素， 包括患者群体的规模、试验方案的性质、我们招募具有适当能力和经验的临床试验调查员的能力、与研究药物有关的现有安全性和有效性数据、针对相同适应症的竞争疗法和正在进行的临床试验的数量和性质、患者与临床站点的接近程度、临床医生和患者对正在研究的候选产品相对于其他可用疗法的潜在优势的看法。包括可能被批准用于我们正在调查的适应症的任何药物、研究的资格标准、我们获得和维护患者同意的能力，以及登记参加临床试验的患者在完成试验前退出试验的风险。例如，患者可能更喜欢使用来自匹配的亲属捐赠者、匹配的非亲属捐赠者或半相合捐赠者的细胞进行干细胞移植治疗，而不是接受Omisirge治疗，因为这将对我们的临床试验的登记产生不利影响。

 

我们可能无法识别、招募和招募足够数量的患者来完成我们的临床研究，原因是所研究的候选产品的已知风险和益处、竞争疗法和临床研究的可用性和有效性、潜在患者临床研究站点的邻近和可用性 以及医生的患者转介做法。如果患者出于任何原因不愿参与我们的研究，招募患者、进行研究以及获得监管机构对潜在产品的批准的时间将被推迟。

 

此外，我们可能在候选产品的临床试验中报告的任何负面 结果可能会使我们很难或不可能在该候选产品的其他临床试验中招募和留住患者。计划中的患者登记或保留的延迟或失败可能会导致 成本增加、计划延迟或两者兼而有之，这可能会对我们开发候选产品的能力产生有害影响，或者可能导致无法进一步开发 。例如，新冠肺炎等公共卫生流行病的影响可能会延迟或阻止患者 根据协议和所需的时间表登记或接受治疗，这可能会推迟我们的临床试验，或者根本无法完成我们的临床试验，并损害我们获得此类候选产品批准的能力。 此外，如果患者退出我们的临床试验，错过预期的后续访问，或以其他方式未能遵循临床试验方案，我们临床试验数据的完整性可能会受到损害，或不被食品和药物管理局或其他监管机构接受。这将 代表适用计划的重大挫折。此外，我们可能依赖CRO和临床试验站点来确保我们未来临床试验的适当和及时进行，虽然我们打算签订管理他们的服务的协议，但我们在强制他们实际表现方面的能力将受到限制。

 

Omisirge或任何未来的候选产品 和管理流程可能会导致不良副作用或具有其他属性，可能会延迟或阻止其监管批准，限制已批准标签的商业形象，或在上市批准后导致重大负面后果， 并导致对我们的代价高昂和破坏性的产品责任索赔。

 

不良副作用，包括Omisirge或任何未来候选产品或由此包装的药物造成的毒性，可能会导致我们或监管机构中断、推迟或暂停临床研究，并可能导致更严格的标签，或推迟或拒绝FDA、欧盟委员会或其他监管机构的监管 批准。我们的研究结果可能会揭示这些或其他副作用的严重程度和流行程度。在这种情况下，我们的临床研究可能被暂停或终止，FDA、欧洲委员会或其他监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝或撤回对Omisirge或我们未来任何 候选产品的任何或所有目标适应症的批准。此外，在进行临床试验期间，患者向他们的研究医生报告他们健康的变化，包括疾病、伤害和不适。通常，无法确定 是否是正在研究的候选产品导致了这些情况。

 

55

 

 

与药物相关、与药物产品相关、与配方相关和与给药相关的副作用可能会影响患者招募、入选患者完成临床研究的能力或导致潜在的产品责任索赔，这可能超出我们的临床试验保险覆盖范围。 我们为所有临床研究购买临床试验保险单。保险单符合在临床试验之外进行研究的司法管辖区适用的当地法规。

 

此外，我们公司针对的 疾病的患者通常已经处于严重和晚期疾病阶段，并且既有已知的和未知的重大 先前存在的和潜在威胁生命的健康风险。Omisirge可能与输液反应、移植物抗宿主病、植入综合征和移植物失败有关。Omisirge输注后发生输液反应，包括高血压、粘膜炎症、吞咽困难、呼吸困难、呕吐和胃肠道毒性，发生率为47%(55/117)。15%(18/117)的Omisirge移植患者出现3~4级输液反应。在Omisirge临床试验中，3%(4/117)的患者发生了原发移植失败，定义为在移植后第42天未能使中性粒细胞绝对计数超过每微升血液500个。移植Omisirge的患者发生了急性和慢性GvHD，包括危及生命和死亡的病例。在接受Omisirge移植的患者中，有58%(68/117)报告了II-IV级急性移植物抗宿主病。在接受Omisirge移植的患者中，有17%(20/117)的患者报告了III-IV级急性GvHD。移植Omisirge的患者中有35%(41/117)发生了慢性移植物抗宿主病(GvHD)，其中2例患者在移植后第2年发生了移植后淋巴组织增生性疾病(PTLD)。在我们的GDA-201的第一阶段1/2临床试验中，不良事件包括一名死于大肠杆菌败血症的患者。此类事件可能使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤的患者支付巨额费用，延误、负面影响或终止我们获得或维持监管部门批准以营销我们产品的机会，或者要求我们暂停或放弃我们的商业化努力。

 

即使在我们不认为不良事件与我们的产品相关的情况下，对该情况的调查也可能耗时 或不确定。例如，使用Omisirge的异基因骨髓移植与包括死亡在内的严重并发症有关。此外，接受异基因骨髓移植的患者还有预期的毒性，如不孕不育。因此，虽然与Omisirge没有直接关联，但我们的候选产品 运营空间存在随之而来的风险，任何相关调查都可能中断我们的开发和商业化努力，延误我们的监管审批 流程，或者影响和限制我们的候选产品获得或维护的监管审批类型。由于这些因素， 产品责任索赔即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或 运营结果产生重大不利影响。

 

此外，如果我们或其他人 后来发现Omisirge引起的不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括， 但不限于：

 

●监管机构可能暂停或撤回对Omisirge;的批准

 

●监管机构可能会要求在标签上除了Omisirge的“Black box”警告之外，还需要额外的警告，如禁忌症;

 

●可能会对Omisirge的营销或Omisirge或其任何组件的制造工艺施加额外的限制;

 

●我们可能需要创建;，其中可能包括概述此类副作用风险的用药指南以分发给患者、医疗保健提供者的沟通计划和/或确保安全使用REMS的其他要素

 

●我们可能会被要求召回Omisirge、改变给药方式或进行额外的临床试验;

 

●我们可能会被起诉，并为对Patients;造成的伤害承担责任

 

●Omisirge可能会变得不那么有竞争力;和

 

●我们的声誉可能会受损。

 

56

 

 

任何这些事件都可能 阻止我们实现或保持市场对Omisirge的接受程度，并可能严重损害我们的业务、运营结果和前景 。

 

与政府监管相关的风险

 

即使我们完成了必要的临床试验，我们也无法预测 我们何时或是否会获得监管部门的批准，将我们未来的任何候选产品商业化，而且批准的范围可能比我们寻求的或受其他限制或限制其商业形象的范围更窄。

 

在适当的监管机构审查和批准候选产品之前，我们不能将候选产品商业化。即使我们当前或未来的候选产品在临床试验中达到安全性和有效性终点，监管部门也可能无法及时完成审查 流程，或者我们可能无法获得监管部门的批准。如果FDA咨询委员会或其他监管机构建议不批准或限制批准，可能会导致额外的延迟。此外，在产品开发、临床试验和审查过程中，我们可能会因未来立法或行政行动中的额外政府法规或监管机构政策的变化而延迟或拒绝 。

 

监管机构还可以批准比要求更有限的适应症的候选产品，也可以以警告或REMS的形式施加重大限制。这些监管机构可能要求针对使用条件采取预防措施或禁忌症，或者他们可能会根据昂贵的上市后临床试验的表现给予批准。此外，监管机构可能不会批准我们的任何候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明。 上述任何情况都可能对我们的候选产品的商业前景造成重大损害，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

 

Omisirge和任何其他批准的产品 将继续接受监管审查。

 

获得批准的产品将 遵守持续的法规要求，包括生产、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存、 进行上市后研究以及提交安全性、有效性和其他上市后信息，包括美国和欧盟的联邦和 州要求以及类似监管机构的要求。

 

制造商和制造商的工厂必须符合广泛的FDA、EMA、欧盟成员国国家主管当局和其他监管机构的要求，包括确保质量控制和制造程序符合cGMP法规。因此，我们和我们的合同制造商将接受持续的审查和检查，以评估cGMP的遵守情况和遵守任何批准的营销申请中做出的承诺。因此，我们和与我们合作的其他人必须继续在所有合规领域(包括制造、生产和质量控制)花费时间、金钱和精力。

 

我们必须遵守有关产品广告和促销的 要求。有关处方药和 生物制品的促销信息受各种法律和法规限制，并且必须与产品 批准的标签中的信息一致。因此，我们可能不会针对未经批准的适应症或用途推广我们的产品。 已批准申请的持有人必须提交新的或补充申请，并获得批准对已批准的产品、产品标签或制造流程进行某些更改。我们还可以被要求进行上市后临床研究，以验证我们的产品在一般或特定患者亚组中的安全性和有效性。不成功的上市后研究或未能完成此类 研究可能会导致撤回营销审批。

 

57

 

 

如果监管机构发现产品存在 以前未知的问题，如意外严重性或频率的不良事件，或生产该产品的设施存在问题，或者不同意产品的促销、营销或标签，则该监管机构可能会对该产品或我们施加 限制，包括要求该产品退出市场。如果我们未能遵守适用的监管要求，监管机构或执法机构可能会采取其他措施：

 

●发出警告信;

 

●施加民事或刑事处罚;

 

●暂停或撤回监管批准;

 

●暂停我们的任何临床研究;

 

●拒绝批准由US;提交的待定申请或已批准申请的补充申请

 

●对我们的运营施加限制，包括关闭我们的合同制造商的工厂;或

 

●扣押或扣留产品，或要求召回产品。

 

政府对涉嫌违法行为的任何调查 都可能需要我们花费大量时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。 任何未能遵守持续监管要求的行为都可能对我们将产品商业化并从产品中获得收入的能力造成重大和不利影响。如果实施监管制裁或撤销监管批准，我们公司的价值和我们的 经营业绩将受到不利影响。

 

此外，FDA和其他同等外国监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规， 可能会阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管审批。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们 缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们不能 保持合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或保持盈利。

 

我们可能无法保持与我们已获得的孤立药物指定相关的好处，包括市场独家经营权，这可能会导致我们的收入(如果有)减少 。

 

我们从FDA和欧盟委员会获得了治疗恶性血液病的Omisirge的孤儿药物名称 ，我们可能会为我们未来的某些候选产品寻求孤儿药物名称 。根据《孤儿药品法》，如果一种药物或生物制品打算用于治疗罕见疾病或疾病，在美国定义为患者人数少于200,000人，或者在美国患者人数超过200,000人，且无法合理预期在美国的销售将收回研发成本，则FDA可将该药物或生物制品指定为孤儿 药物。在欧盟，EMA的孤儿药物产品委员会(简称COMP)授予孤儿药物称号，以促进产品的开发，这些产品旨在诊断、预防或治疗在欧盟影响不超过每10,000人中就有5人的危及生命或慢性衰弱的疾病。此外，对于用于诊断、预防或治疗危及生命、严重虚弱的 或严重和慢性疾病的产品，如果没有激励措施，该药物在欧盟的销售不太可能 足以证明在开发药物或生物制品方面的必要投资，或者如果没有令人满意的诊断、预防或治疗方法，或者如果存在这种方法，药物必须对受该疾病影响的人有显著益处，则授予 诊断、预防或治疗产品。

 

58

 

 

在美国，孤儿药物指定使一方有权获得财政奖励，例如为临床试验费用提供赠款资金的机会、税收优惠、 和申请费用减免。此外，如果一种产品获得了FDA对其具有孤儿指定的适应症的第一次批准， 该产品有权获得孤儿药物排他性，这意味着FDA在七年内不能批准任何其他针对同一适应症销售同一药物的申请 ，除非在有限的情况下，例如显示出相对于具有孤儿排他性的产品的临床优势，或者制造商无法确保孤儿患者群体有足够的产品数量。 在欧盟，孤儿药物指定使一方有权获得经济激励，如降低或免除费用，以及， 潜在的，在授予营销授权后的十年市场独家经营权。如果不再满足孤儿药物指定标准，包括证明产品利润充足而不能 维持市场排他性的情况，这一期限可能缩短至六年。

 

尽管我们从FDA和欧盟委员会获得了治疗恶性血液病的孤儿药物Omisirge的名称，但Omisirge的孤儿药物排他性可能无法有效保护Omisirge ，因为具有不同活性部分的不同药物可以针对相同的疾病批准。即使在孤儿药物 获得批准后，如果FDA或欧盟委员会得出结论认为，后一种药物在临床上更安全、更有效，或者对患者护理做出了重大贡献，则FDA或欧盟委员会随后可以针对相同的情况批准具有相同活性部分的相同药物 。孤儿药物指定既不会缩短药物或生物药物的开发时间或监管审查时间，也不会使药物或生物药物在监管审查或批准过程中具有任何优势。

 

颁布和未来的医疗保健立法可能会增加我们获得未来候选产品的营销批准并将其商业化的难度和成本，并可能影响我们可能设定的价格。

 

在美国、欧盟和其他司法管辖区，医疗保健系统已经并将继续发生多项立法和监管方面的变化和拟议中的变化，这些变化可能会影响我们未来的运营结果。特别是，美国联邦和州政府已经并将继续采取多项举措来降低医疗成本并提高医疗质量 。例如，2010年3月，经《医疗保健和教育和解法案》(或统称《PPACA》)修订的《患者保护和平价医疗法案》颁布，极大地改变了医疗保健由政府和私人付款人提供资金的方式。在PPACA的条款中，对制药和生物技术行业最重要的条款包括：制造或进口某些品牌处方药和生物制剂(指定为孤儿药物除外)的任何实体应支付的不可扣除的年费，根据这些实体在某些政府医疗保健计划;中的市场份额进行分配。

 

●报告与医生和教学医院人员(包括移植团队)的某些财务安排的新要求，包括报告此类法律定义的向医生进行或分配的“价值转移”，以及报告医生及其直系亲属;持有的投资权益

 

●对于吸入、输注、滴注、植入或注射;的药物，计算制造商在医疗补助药品回扣计划下的回扣的新方法

 

●扩大医疗补助计划的资格标准，除其他外，允许各州向收入低于联邦贫困水平133%的特定个人提供医疗补助，从而潜在地增加制造商的医疗补助返点责任;

 

●后续生物制品;的许可框架

 

●一个新的以患者为中心的结果研究所，以监督、确定优先事项并进行临床有效性比较研究，并为此类研究提供资金;和

 

●在医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)建立医疗保险创新中心，以测试创新的支付和服务交付模式，以降低联邦医疗保险和医疗补助支出，可能包括处方药支出。

 

59

 

 

PPACA的某些方面受到了司法和国会的挑战。例如，2017年《减税和就业法案》或《税法》包括一项条款， 废除了PPACA对未能 在一年的全部或部分时间内维持合格医疗保险的特定个人的基于税收的分担责任付款，这通常被称为“个人强制医保”。 2021年6月17日，美国最高法院驳回了一项基于程序理由的挑战，该挑战辩称，PPACA整体违宪，因为“个人强制医保”被国会废除。此外，拜登政府的一些医疗改革措施 对PPACA产生了影响。例如，2022年8月16日，总裁·拜登签署了2022年《降低通货膨胀法案》(IRA)，其中包括将对在PPACA市场购买医疗保险的个人的增强补贴延长至2025年。从2025年开始，IRA还通过显著降低受益人的最大自付成本和创建新的制造商折扣计划来消除Medicare Part D计划下的“甜甜圈漏洞”。PPACA未来可能会受到司法或国会的挑战。目前尚不清楚这些挑战和拜登政府的医疗改革措施将如何影响PPACA和我们的业务。

 

此外，自PPACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。2011年8月，《2011年度预算控制法案》(Budget Control Act Of 2011)及其他法案导致向医疗保险提供者支付的医疗保险费用每财年总计减少2%。这些削减于2013年4月生效 ，由于随后对法规进行的立法修订，这些削减将一直有效到2032年，除非国会采取额外行动 。2013年1月，2012年《美国纳税人救济法》签署成为法律，除其他事项外，进一步减少了对包括医院、成像中心和癌症治疗中心在内的几种类型提供者的医疗保险支付，并将 政府追回向提供者多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。这些新法律或未来引入的任何其他类似法律可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，这可能会 对我们的客户以及我们的财务运营产生负面影响。

 

此外，支付方法 可能会受到医疗保健立法和监管举措的影响。例如，CMS为各种护理设置开发了基于价值的支付模式 ，包括用于报销住院医院服务的住院预期支付系统。此外，最近政府对制造商为其销售的产品定价的方式加强了审查，这导致了几项美国总统行政命令、国会调查以及拟议和颁布的联邦和州立法，这些立法旨在提高药品定价的透明度，根据 政府付款人计划降低处方药成本，并审查定价与制造商患者计划之间的关系。例如，2021年7月，拜登政府发布了一项行政命令，名为“促进美国经济中的竞争”，其中有多项针对处方药的条款。为了回应拜登的行政命令，2021年9月9日，卫生与公众服务部(简称HHS)发布了一份应对高药价的综合计划，其中概述了药品定价改革的原则，并列出了国会可以采取的各种潜在立法政策，以及HHS可以采取的推进这些原则的潜在行政行动。此外，爱尔兰共和军除其他事项外，(I)指示卫生和社会服务部部长就联邦医疗保险B部分和D部分涵盖的某些高支出、单一来源药物和生物制品的价格进行谈判，并通过提供不等于或低于法律规定的协商的“最高公平价格”的价格，使制药商受到民事罚款和潜在的消费税，以及(Ii)根据联邦医疗保险B部分和联邦医疗保险D部分征收回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨。 IRA允许卫生和公众服务部通过指导实施这些条款中的许多条款，而不是监管，在最初的几年。HHS已经并将在实施这些计划时继续发布和更新指导。这些规定自2023财年起逐步生效。2023年8月29日，卫生与公众服务部宣布了将接受价格谈判的前十种药物的清单，尽管联邦医疗保险药品价格谈判计划目前正面临法律挑战。此外，为了回应拜登政府2022年10月的行政命令，卫生与公众服务部于2023年2月14日发布了一份报告，概述了医疗保险和医疗补助创新中心将测试的三种新模型，这些模型将根据它们降低药品成本、促进可获得性和提高医疗质量的能力进行评估 。目前还不清楚这些模型是否会在未来的任何医疗改革措施中使用。

 

我们预计未来将采取额外的美国联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制美国联邦政府为医疗产品和服务支付的金额， 这可能会导致对Omisirge或我们未来的候选产品的需求减少或额外的定价压力。

 

60

 

 

美国各个州也越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物产品定价的法规 ，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销的限制 成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家/地区进口和批量采购。 第三方付款金额的法律强制价格控制或其他限制可能会损害我们的业务、运营结果、 财务状况和前景。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和供应商将包括在其处方药和其他医疗保健计划中 。这可能会减少对我们候选产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。

 

在欧盟，如果获得批准，类似的政治、经济和监管发展可能会影响我们将候选产品有利可图地商业化的能力。 除了价格和成本控制措施的持续压力外，欧盟或成员国的立法发展可能会导致显著的额外要求或障碍，可能会增加我们的运营成本。在欧盟提供医疗保健，包括医疗服务的建立和运营以及药品的定价和报销， 几乎完全是国家法律和政策的问题，而不是欧盟的法律和政策。各国政府和卫生服务提供者在提供卫生保健以及产品的定价和报销方面有不同的优先事项和方法。 然而，总的来说，大多数欧盟成员国的卫生保健预算限制导致相关卫生服务提供者对药品的定价和报销有限制。对于希望开发和营销产品的人来说，欧盟和国家监管负担的任何增加都可能阻止或推迟我们的候选产品的上市审批，限制或监管 审批后的活动，并影响我们将候选产品商业化的能力(如果获得批准)。在美国和欧盟以外的市场，报销和医疗保健支付系统因国家/地区而异，许多国家/地区对特定产品和治疗设置了价格上限。

 

我们无法预测美国、欧盟或任何其他司法管辖区未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能接触的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们或此类第三方无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。

 

我们的业务运营和当前 以及与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的未来关系 将受到适用的医疗监管法律的约束，这可能会使我们受到处罚。

 

我们的业务运营以及与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用、隐私和安全以及其他医疗保健法律法规。这些 法律可能会约束我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们 如何研究、营销、销售和分销我们的候选产品(如果获得批准)。这些法律包括：

 

●美国联邦反回扣法规，其中禁止个人或实体在知情和故意的情况下， 索要、提供、收受或提供任何报酬(包括任何回扣、贿赂或某些回扣)， 直接或间接、公开或隐蔽地以现金或实物形式诱使或奖励，或以个人转介或购买、租赁、订购或推荐任何商品、设施、物品或服务为回报，可全部或部分付款 。在任何美国联邦医疗保健计划下，如联邦医疗保险和医疗补助。个人或实体不需要实际了解法规或违反法规的具体意图即可实施违规;

 

●美国联邦民事和刑事虚假索赔，包括《民事虚假索赔法》，其中禁止，包括通过民事举报人或准诉讼，以及民事罚款法律，禁止个人或实体在知情的情况下向美国联邦政府提出或导致向美国联邦政府提出付款或批准索赔，故意制作、使用或导致制作或使用虚假或欺诈性索赔的虚假记录或陈述，或故意作出虚假或欺诈性索赔的虚假记录或陈述，减少或隐瞒向美国联邦政府支付费用的义务。 制药制造商可能会通过从事不允许的营销做法(例如，针对未经FDA批准的适应症对产品进行标签外促销)，导致向美国联邦政府提交虚假声明。此外， 政府可以断言，违反美国联邦反回扣法规而产生的包括物品和服务在内的索赔构成了 就民事虚假索赔法案;而言的虚假或欺诈性索赔

 

61

 

 

●《健康保险携带和责任法案》，或HIPAA，对明知和故意执行或试图执行诈骗任何医疗福利计划的计划，或故意和故意伪造、隐瞒或掩盖与提供或支付医疗福利、项目或服务有关的重大事实或作出任何重大虚假陈述，施加刑事和民事责任 。与美国联邦反回扣法规类似，个人或实体不需要实际了解根据《医疗保险法案》实施的医疗欺诈法规，也不需要具有违反该法规的具体意图 才能实施违反;

 

●HIPAA经《经济和临床健康信息技术法》或《HITECH实施条例》修订后， 及其实施条例还规定了某些义务，包括强制性合同条款，涉及保护受规则约束的承保实体的个人可识别健康信息的隐私和安全，如健康计划、医疗保健信息交换所和某些医疗保健提供者及其商业伙伴、执行涉及代表其使用或披露个人可识别健康信息的特定服务的承保实体的独立承包商，以及使用、披露、访问、或以其他方式处理可单独识别的健康信息;

 

●《食品、药品和化妆品法》，或《食品药品和化妆品法》，其中禁止在药品、生物制品和医疗器械;中掺假或贴上错误的品牌。

 

●美国公共卫生服务法，除其他事项外，禁止将生物制品引入州际商业，除非该产品;的生物制品许可证有效

 

●美国医生支付阳光法案及其实施条例，要求根据联邦医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划可报销的药品、设备、生物制品和医疗用品的某些制造商 每年向政府报告与向医生(定义为包括医生、牙医、视光师、足科医生和脊椎按摩师)、某些其他保健专业人员(如医生助理和护士从业人员)以及 医生及其直系亲属;持有的所有权和投资权益的某些付款和其他转移有关的信息

 

●类似的美国州法律和法规，包括：州反回扣和虚假索赔法律， 可能适用于我们的商业实践，包括但不限于研究、分销、销售和营销安排以及涉及任何第三方付款人报销的医疗项目或服务的索赔 ，包括要求制药 公司遵守制药行业自愿合规指南和美国联邦政府颁布的相关合规指南的州法律;。或以其他方式限制可能支付给医疗保健提供者和其他潜在推荐来源的付款; 州法律法规要求药品制造商提交与定价和营销信息有关的报告，这要求 跟踪提供给医疗保健专业人员和实体的礼物和其他薪酬以及价值项目;州和当地法律 要求药品销售代表注册的;和管理健康信息隐私和安全的州法律 在某些情况下，许多法律彼此之间存在重大差异，而且往往不受HIPAA的预防，从而使 合规努力复杂化，;美国《1977年反海外腐败法》，经修订后，除其他事项外，禁止美国公司及其雇员和代理人授权、承诺、提供或直接或间接向非美国政府官员、公共国际组织和非美国政府所有的雇员或附属实体、非美国政治职位候选人、非美国政党或;官员提供腐败或不当付款或任何其他有价值的东西。

 

●欧盟和其他司法管辖区的类似医疗法律法规，包括报告 详细说明与医疗保健提供者的互动和向其付款的要求。

 

62

 

 

确保我们的内部 运营和未来与第三方的业务安排符合适用的医疗法律法规，这将涉及大量的 成本。政府当局可能会得出结论，认为我们的业务实践不符合当前或未来的法规、法规、机构指导或涉及适用欺诈和滥用的案例法或其他医疗保健法律和法规。如果我们的业务 被发现违反了上述任何法律或可能适用于我们的任何其他政府法律和法规，我们 可能会受到重大处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害、罚款、被排除在政府资助的医疗保健计划之外，如Medicare和Medicaid或其他国家或司法管辖区的类似计划，诚信监督和报告 有义务解决违规、交还、个人监禁、合同损害、声誉损害、利润减少 以及削减或重组我们的业务的指控。如果我们预计 与之有业务往来的任何医生或其他提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁， 包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外和监禁，这可能会影响我们的业务运营能力。 此外，针对任何此类行为进行辩护可能成本高昂、耗时较长，并且可能需要大量人力资源。因此， 即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能会受到损害。

 

美国的立法或监管医疗保健改革可能会使我们更难获得监管部门对我们候选产品的批准或批准，并在获得批准或批准后生产、营销和分销我们的产品，这可能会增加我们的难度和成本。

 

立法 会不时起草并提交国会，这些立法可能会显著改变监管许可或批准、受监管产品的制造和营销或其报销的法定条款。此外，FDA经常修订或重新解释FDA的法规和指南，其方式可能会对我们的业务和产品产生重大影响。任何新法规或对现有法规的修订或重新解释 都可能会增加我们候选产品的成本或延长审核时间。我们无法确定法规、法规、法律解释或政策的变化 何时以及如果颁布、实施或采用会对我们的业务产生什么影响 。除其他事项外，此类变化可能需要：

 

●对制造方法;的更改

 

●协议设计更改;

 

●附加治疗臂(控制);

 

●召回、更换或停产我们的一个或多个产品;和

 

●额外的记录保存。

 

我们面临来自其他生物技术和制药公司的竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。

 

生物技术和制药行业竞争激烈，并受到快速而重大的技术变革的影响。我们面临着来自大型跨国制药公司、成熟的和初创的生物技术公司以及大学和其他研究机构的竞争。我们的许多竞争对手拥有更多的财务和其他资源，例如更多的研发人员和更有经验的营销和制造组织。尤其是大型制药公司，在临床测试、获得监管批准、招募患者和制造药品方面拥有丰富的经验。这些公司在我们的目标市场上也拥有更多的研究、销售和营销能力，以及与领先公司和研究机构的合作安排。

 

老牌制药公司 也可能投入巨资加速新疗法的发现和开发，或授权使用 可能使我们开发的候选产品过时的新疗法。由于所有这些因素，我们的竞争对手可能会在我们之前成功获得专利保护或FDA批准，或者在我们 瞄准的罕见疾病适应症中发现、开发和商业化治疗方法。规模较小或处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，尤其是通过与大型成熟公司的协作安排。

 

63

 

 

医生可能会建议患者使用来自匹配的亲属捐赠者、匹配或不匹配的非亲属捐赠者、单倍体相合的捐赠者或未经修饰的脐带血的细胞进行干细胞移植，而不是使用Omisirge，或者可能选择其他治疗方案，而不是我们其他NAM衍生的 候选产品。此外，还有几个临床阶段的开发计划试图通过使用体外扩增技术来增加供HSCT使用的造血干细胞数量，或使用体外分化技术来增加供HSCT使用的造血祖细胞数量，从而改善脐带血移植 。我们知道还有其他几家公司的异基因HSCT移植候选产品处于不同开发阶段，包括但不限于ExCellThera 和Garuda Treeutics，以及NK细胞的候选产品，包括武田制药有限公司、Fate Treateutics、Artiva、赛诺菲、水貂治疗公司、ONK Treateutics、Shoreline、Cellarity、NKarta、Wu gen、世纪治疗公司、Appia Bio和Fujifilm细胞动力学公司。此外， 许多大学以及私营和公共研究机构可能会开发我们感兴趣的技术，但会将它们授权给我们的竞争对手。 我们的竞争对手可能会成功地开发、收购或独家授权比Omisirge或我们目前正在开发或可能开发的任何其他候选产品更有效或更便宜的技术和药物产品，这 可能会使我们的产品过时且不具竞争力。

 

我们相信，我们成功竞争的能力将取决于，其中包括：

 

●我们的临床前研究和临床试验的结果;

 

●我们招募和招募患者参加我们的临床试验的能力;

 

●我们的候选产品;的有效性、安全性和可靠性

 

●我们开发我们的产品的速度候选;

 

●我们设计并成功执行适当临床试验的能力;

 

●我们保护、开发和维护与我们的产品;相关的知识产权的能力

 

●我们与监管机构保持良好关系的能力;

 

●监管审批的时间和范围(如果有;)

 

●我们有能力将任何获得监管部门批准的候选产品进行商业化和营销;

 

●干细胞疗法;的市场认知和接受度

 

●执行造血干细胞移植程序的医生和机构对我们的候选产品的接受度;

 

●我们产品的价格;

 

●私人和政府医疗保险计划的覆盖范围和适当的报销水平，包括联邦医疗保险;和

 

●我们有能力制造并向市场销售任何经批准的产品的商业批量。

 

如果我们的竞争对手销售比我们未来的产品更有效、更安全或更便宜的产品(如果有的话)，或者比我们未来的产品更早上市的产品(如果有的话)，我们可能无法取得商业成功。任何无法成功有效竞争的行为都将对我们的业务和财务前景造成不利影响。

 

64

 

 

即使Omisirge获得FDA批准在美国上市，我们也可能永远无法获得Omisirge在美国以外的批准，这将限制我们的 市场机会并对我们的业务产生不利影响。

 

美国FDA对候选产品的批准 不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构批准该候选产品， 非美国监管机构的批准不能确保其他国家的监管机构或FDA的批准。Omisirge或我们在美国以外的其他候选产品的销售将受到其他司法管辖区管理临床试验和上市审批的监管要求 的约束。即使FDA批准了候选产品的上市，其他国家的可比监管机构也必须批准候选产品在这些国家的制造和营销。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同的要求和行政审查期，而且比美国的审批程序更繁琐，包括额外的临床前研究或临床试验。在美国以外的许多国家/地区，候选产品必须先获得报销批准，然后才能在该国家/地区获得销售批准。在某些情况下， 我们打算对候选产品收取的价格(如果获得批准)也需要审批。

 

即使候选产品 在另一个国家/地区获得批准，适用的监管机构也可以限制该产品可能上市的适应症，要求在产品标签上贴上广泛的警告，或要求昂贵且耗时的额外临床试验或报告作为批准条件 。美国和欧盟以外国家的监管机构对候选产品也有审批要求，我们在这些国家/地区上市前必须遵守这些要求。获得非美国监管批准并遵守非美国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的候选产品 在某些国家/地区推出。

 

此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受。此外，可能会撤回对候选产品的监管批准 。如果我们不遵守监管要求，我们的目标市场将会减少，我们实现Omisirge或我们其他候选产品的全部市场潜力的能力将受到损害，我们的业务、财务状况、 运营结果和前景将受到不利影响。

 

误用或标签外使用我们的 产品可能会损害我们在市场上的声誉，导致产品责任诉讼或导致代价高昂的调查，如果我们被认为参与了这些用途的推广， 监管机构将处以罚款或制裁，其中任何一项都可能给我们的业务带来代价 。

 

在美国，我们 获得了Omisirge的市场批准，用于12岁及以上患有血液系统恶性肿瘤的成人和儿童患者，他们 计划在清髓处理后进行脐血移植，以减少中性粒细胞恢复的时间和感染的发生率。我们将培训我们的Omisirge营销和销售人员或任何战略合作伙伴的营销和销售人员，使其不得将Omisirge用于FDA批准的任何适应症以外的任何其他用途，即所谓的“非标签使用”。

 

然而，我们不能阻止医生在标签外使用Omisirge，如果他或她在医生独立的专业医疗判断下认为这样做是合适的。因此，如果医生尝试将Omisirge用于这些未经批准的用途，则可能会增加患者受伤的风险。此外，将Omisirge用于FDA或任何非美国监管机构批准的适应症可能无法有效治疗此类疾病，这可能会损害我们在医生和患者中的市场声誉。

 

如果FDA、欧盟成员国的国家主管当局和我们所在司法管辖区的任何其他监管机构确定我们的宣传材料或培训构成对非标签使用的宣传，它可以要求我们修改我们的培训或宣传材料 ，或要求我们采取监管或执法行动，包括签发或实施无标题信件，用于违规者，而不需要警告信、禁令、扣押、民事罚款或刑事处罚。如果其他联邦、州或非美国执法机构认为我们的业务活动构成了对标签外使用的推广，也可能会根据其他监管机构(如虚假申报法)采取行动，这可能会导致重大处罚，包括但不限于刑事、民事和行政处罚、损害赔偿、罚款、返还、被排除在政府医疗保健计划之外和削减我们的业务。

 

65

 

 

收集和使用数据，包括个人信息，受限制性法规的约束，这些法规可能导致政府执法行动、私人诉讼、不利的 宣传或其他可能对我们的业务运营结果产生负面影响的不利行为。

 

在正常业务过程中，我们收集、接收、存储、处理、生成、使用、传输、披露、访问、保护、保护、处理、传输和共享(集体处理)个人数据和其他敏感信息，包括专有和机密的商业数据、商业秘密、知识产权、我们收集的与临床试验相关的试验参与者数据，以及敏感的第三方数据。

 

我们的数据处理活动 可能会使我们承担许多数据隐私和安全义务，例如各种法律、法规、指南、行业标准、外部 和内部隐私和安全政策、合同要求以及与数据隐私和安全相关的其他义务。在美国以外，越来越多的法律、法规和行业标准适用于数据隐私和安全。例如，欧盟GDPR和英国GDPR对分别位于欧洲经济区和英国的个人个人数据的处理提出了严格的要求。

 

欧盟和英国GDPR对以下方面规定了 要求：(A)具有处理与可识别个人有关的个人信息并将此类信息转移到欧洲经济区和/或英国以外包括美国的法律依据，(B)向这些个人提供有关其个人信息处理的细节，(C)保护个人信息的安全和保密，(D)与处理个人信息的第三方签订数据处理 协议，(E)回应个人对其个人信息行使权利的请求，(F)向国家数据保护主管部门和可能受影响的个人报告涉及个人数据的安全漏洞，(G)任命数据保护官员，(H)进行数据保护影响评估 和(I)记录保存。欧盟和英国GDPR对我们处理的个人数据施加了额外的责任和责任 ，我们可能需要建立额外的机制，以确保遵守新的数据保护规则。未能遵守欧盟GDPR和欧盟成员国相关国家数据保护法的要求 可能会导致针对我们的巨额罚款(最高可达2,000万欧元或全球年收入的4%)、其他行政处罚和民事索赔 ，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生实质性的不利影响。此类民事索赔基于欧盟GDPR中的一项私人诉讼权利，允许数据主体和消费者协会向监管当局提出投诉，寻求司法补救，并就违反欧盟GDPR造成的损害获得赔偿。

 

在正常业务过程中，我们可能会将个人数据从欧洲和其他司法管辖区转移到美国或其他国家/地区。欧洲和其他司法管辖区已颁布法律，要求数据本地化或限制将个人数据转移到其他国家/地区。尤其值得一提的是，欧洲经济区和英国大幅限制将个人数据转移到美国和其他其认为隐私法不完善的国家/地区。其他司法管辖区可能会对其数据本地化和跨境数据传输法律采用类似严格的解释。 尽管目前有多种机制可用于根据法律将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国，例如欧洲经济区和英国的标准合同条款，但这些机制受到法律挑战，并且不能保证我们可以满足或依赖这些措施将个人数据合法转移到美国 。

 

如果我们没有合法的方式将个人数据从欧洲经济区、英国或其他司法管辖区转移到美国，或者如果符合法律规定的转移要求过于繁琐，我们可能面临严重的不利后果，包括我们的业务中断或降级， 需要以巨额费用将我们的部分或全部业务或数据处理活动转移到其他司法管辖区， 面临监管行动的风险增加，巨额罚款和处罚，无法转移数据并与合作伙伴、供应商和其他 第三方合作，以及禁止我们处理或转移经营我们业务所需的个人数据的禁令。此外，将个人数据从欧洲经济区和英国转移到其他司法管辖区，特别是转移到美国的公司，将受到监管机构、个人诉讼人和维权团体的 更严格的审查。由于涉嫌违反欧盟GDPR的跨境数据传输限制，一些欧洲监管机构已下令某些公司 暂停或永久停止将某些数据转移出欧洲。

 

66

 

 

与数据隐私和安全相关的义务正在快速变化，变得越来越严格，并带来监管不确定性。此外，这些义务 可能会受到不同的适用和解释，这在不同法域之间可能是不一致的或冲突的。为 做好准备并履行这些义务要求我们投入大量资源，这可能需要更改我们的服务、信息 技术、系统和实践以及代表我们处理个人数据的任何第三方的服务、信息、系统和实践。此外，这些义务 可能要求我们改变业务模式。

 

我们有时可能在遵守数据隐私和安全义务的努力中失败(或 被视为失败)。此外，尽管我们做出了努力，我们所依赖的 人员或第三方可能无法履行此类义务，这可能对我们的业务运营产生负面影响。 如果我们或我们所依赖的第三方未能或被认为未能解决或遵守适用的数据隐私和安全义务，我们可能面临重大后果，包括但不限于：政府执法行动(例如，调查、 罚款、处罚、审计、检查等)；诉讼(包括集体诉讼索赔)；额外的报告要求和/或 监督；禁止处理个人数据；并下令销毁或不使用个人数据。

 

这些事件中的任何一项都可能对我们的声誉、业务或财务状况产生重大不利影响，包括但不限于：客户流失；我们的业务运营中断或停顿(包括相关的临床试验)；无法处理个人数据或无法在特定司法管辖区运营；开发我们的产品或将其商业化的能力有限；花费时间和资源为任何索赔或调查辩护；负面宣传；或我们的业务模式或运营的重大变化。

 

与我们对第三方的依赖有关的风险

 

我们可能会依赖第三方进行我们的临床前研究和临床试验的某些要素，并为我们执行其他任务。如果这些第三方未能成功地 履行其合同职责、在预期期限内完成或遵守监管要求，我们可能无法获得监管部门对我们候选产品的 批准或将其商业化。

 

我们已经并可能再次依赖第三方供应商(包括CRO)为我们的临床前研究和临床试验监控和管理数据。 我们可能依赖这些供应商来执行我们的临床前研究和临床试验，我们仅控制其活动的某些方面。然而，我们有责任确保我们的每项研究都是按照适用的协议、法律、法规和科学标准进行的，并且我们对供应商和CRO的依赖不会免除我们的监管责任。

 

我们和我们的CRO和其他供应商必须遵守良好临床实践或GCP、cGMP、赫尔辛基宣言、国际协调理事会良好临床实践指南、适用的欧盟委员会临床试验指令、适用于在其他地区进行的临床试验的法律和法规、良好实验室实践或GLP，它们是由FDA、欧洲经济区成员国主管当局或EEA执行的法规和指南，以及与GDPR等收集和使用个人数据有关的规章制度。

 

监管机构通过定期检查研究赞助商、主要调查人员、研究现场和其他承包商来执行这些规定。如果我们或我们的任何CRO或供应商未能遵守适用的法规，包括GCP和cGMP法规，在我们的临床研究中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA、EMA或类似的监管机构可能要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的 临床研究。如果我们不遵守这些规定，可能需要重复进行临床研究，这将推迟监管部门的审批过程。

 

如果我们与这些第三方CRO或供应商的任何关系 终止，我们可能无法与其他CRO或供应商达成安排 或以商业上合理的条款这样做。此外，我们的CRO不是我们的员工，除了根据我们与此类CRO的协议向我们提供的补救措施外，我们无法控制他们是否将足够的时间和资源投入到我们正在进行的临床、非临床和临床前计划中。如果CRO未能成功履行其合同职责或义务或未能在预期期限内完成，如果 需要更换CRO，或者如果CRO获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案、法规要求或其他原因而受到影响，我们的临床研究可能会被延长、推迟或终止，并且我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准或成功将其商业化。我们还可能面临比预期更高的CRO成本，这可能会对我们的运营结果和我们候选产品的商业前景产生不利影响， 增加我们的成本并推迟我们的创收能力。

 

更换或添加额外的CRO涉及额外成本，并且需要管理时间和重点。此外，当新的CRO 开始工作时，还有一个自然的过渡期。因此，可能会出现延迟，这可能会对我们满足预期临床开发时间表的能力产生重大影响。 尽管我们希望仔细管理与CRO的关系，但我们未来可能会遇到类似的挑战或延迟，这 可能会对我们的业务、财务状况和前景产生实质性的不利影响。

 

67

 

 

我们聘请来进行临床试验的独立临床研究人员和CRO可能不会在我们的临床试验上投入足够的时间或注意力，或者无法 重复他们过去的成功。

 

我们预计将继续依赖包括独立临床研究人员和CRO在内的第三方来进行任何未来的临床试验。CRO还可以协助我们收集和分析数据。专门或拥有实现我们业务目标所需的专业知识的第三方服务提供商和供应商数量有限。识别、鉴定和管理第三方服务提供商的绩效 可能非常困难、耗时，并会导致我们开发计划的延迟。

 

这些研究人员和CRO 将不是我们的员工，除通过合同外，我们无法控制他们用于我们的候选产品和临床试验的资源数量，包括时间。如果独立调查人员或CRO未能投入足够的资源来开发我们的候选产品，或者如果他们的表现不达标，可能会推迟或影响我们开发的任何候选产品的审批和商业化前景。

 

我们临床试验的研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的补偿。 在某些情况下，我们可能需要向FDA或其他同等的外国监管机构报告其中一些关系。FDA或其他同等的外国监管机构可能会得出结论，我们与调查人员之间的财务关系 造成了利益冲突或以其他方式影响了对研究的解释。因此，FDA或其他同等的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点生成的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA或其他类似的外国监管机构延迟批准或拒绝我们的上市申请，并可能最终导致我们的一个或多个候选产品的上市审批被拒绝。

 

此外，使用第三方服务提供商要求我们向这些方披露我们的专有信息，这可能会增加该信息被盗用的风险 。此外，FDA和其他同等的外国监管机构要求我们遵守进行、记录和报告临床试验的标准，通常称为GCP，以确保数据和报告的结果可信和准确，并保护试验受试者的权利、完整性和机密性。临床研究人员或CRO未能履行对我们的义务或遵守GCP程序可能会对我们的候选产品的临床开发产生不利影响 并损害我们的业务。

 

我们依赖有限数量的供应商 来提供生产我们的候选产品所需的原料，而不是脐带血(血清和生长因子)。我们与一家供应商Miltenyi Biotec GmbH建立了合作关系，提供制造我们的候选产品所需的某些设备(柱和珠子)。

 

我们无法 控制这些原材料或设备的可用性。如果我们或我们的供应商无法以可接受的条款、足够的质量水平或足够的数量购买这些原材料或设备(如果有的话)，我们的候选产品或任何未来候选产品的开发和商业化 可能会被推迟，或者可能出现供应短缺，这可能会损害我们实现候选产品的开发目标或通过销售任何经批准的产品获得收入的能力。

 

68

 

 

即使在我们建立了自己计划的符合cGMP的制造能力 之后，我们仍打算继续依赖第三方供应商提供这些原材料和设备，这将使我们面临以下风险：

 

●任何供应商未能成为或保持其作为符合CGMP的原材料制造商的地位， 哪种地位是我们获得Omisirge和我们其他候选产品;的BLA的先决条件

 

●终止或不续订与第三方的供应或服务协议的方式或时间 对US;和

 

●与我们的业务或运营无关的情况导致我们的第三方供应商和服务提供商的运营中断，包括供应商或服务提供商的破产。

 

我们对第三方的依赖要求我们共享我们的商业秘密和其他知识产权，这增加了竞争对手发现它们或 我们的商业秘密和其他知识产权被盗用或披露的可能性。

 

由于我们依赖第三方为我们提供用于开发和制造Omisirge的材料，因此我们有时可能会与此类第三方共享商业秘密和其他 知识产权。在开始研究或披露专有信息之前，我们寻求通过与我们的合作者、顾问、员工和顾问签订保密 协议以及材料转让协议、合作研究协议、咨询协议或其他类似的 协议来保护我们的专有技术。 这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息的权利，例如商业秘密 和知识产权。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要会增加此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术中、或在违反这些协议的情况下被披露或使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的技术诀窍和商业秘密，竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

 

尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手或其他第三方可能会通过违反这些协议、独立开发或第三方发布包括我们的商业秘密在内的信息来发现我们的商业秘密。竞争对手或其他第三方发现我们的商业秘密将损害我们的竞争地位，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

 

我们面临着各种挑战和不确定性，这些挑战和不确定性与我们对脐带血库生产Omisirge所需的人脐带血单位(CBUS)供应的依赖有关。

 

Cbus是制造Omisirge的原材料之一。目前用于制造Omisirge的Cbus是由临床细胞处理设施直接从脐带血库采购的，脐带血库保存了800,000多条Cbus，已被捐赠、加工和冷冻保存。但是，Cbus能否用于制造Omisirge取决于我们无法控制的许多法规、政治、经济和技术因素，包括：

 

●政府有关规管临床使用;的Cbus的政策

 

●政府为脐带血库;提供资金的情况

 

●怀孕率和出生率、母亲同意捐赠CBUS的意愿以及此类同意;的条款

 

●单个脐带血库与收购CBU和银行;相关的政策和做法

 

●中国客车;的定价

 

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●用于搜索和匹配CBU与患者的方法，涉及与当前和未来CBU参数相关的新兴技术，这些参数指导选择合适的CBU用于移植;和

 

●Cbus的采购和运输方法及其在临床现场的处理和储存，任何或所有这些可能因旨在减缓新冠肺炎病毒传播的公共卫生政策而变得复杂。

 

此外，我们无法 控制Omisirge制造中使用的Cbus类型。我们严重依赖这些临床细胞处理设施从符合政府法规和当前护理标准的脐带血库购买脐带血。此外，我们可以确定Cbus的特定特性，例如它们的体积和红细胞含量，这些特性可能会限制它们用于制造Omisirge的能力，尽管这些Cbus本来可能适合用于同种异体移植。因此，对于满足我们规格的Cbus的要求可能会限制有资格用于Omisirge制造的Cbus的潜在库存。脐血库在储存前对Cbus进行检测时所使用的测试、方法和设备存在很大的变异性。这可能会导致在到达制造现场后发现不适合生产的CBU。在美国，脐带血库 必须提交BLA，并满足某些持续的监管要求，才能存储和提供Cbus用于移植。尽管有这些要求，但美国的大多数脐带血库都没有许可证。虽然FDA目前允许来自未经许可的脐带血库的Cbus用于移植，我们已经在临床试验中使用了来自此类设施的Cbus来生产Omisirge，但FDA可能会在以后禁止将此类Cbus用于移植。此外，尽管来自非美国脐血库的脐带血目前在美国可以用于移植，而且我们在临床试验中使用了来自非美国脐血库的脐带血，但我们预计我们将不能使用来自非美国脐血库的脐带血来制造Omisirge。任何无法获得足够供应的Cbus都将对我们开发和商业化Omisirge的能力造成不利影响。

 

与我们的知识产权有关的风险

 

如果我们无法获得、维护或保护与Omisirge或任何未来候选产品相关的知识产权 ，我们可能无法在我们的市场上有效竞争。

 

我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的技术和候选产品相关的知识产权。我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家/地区就我们的专有技术和候选产品获得并维护专利和其他知识产权保护的能力。

 

我们通过在美国和其他国家/地区提交有关我们的新技术和候选产品的专利申请来保护我们的专有地位，这些技术和候选产品对我们的业务非常重要。专利诉讼既昂贵又耗时。我们可能无法 以合理的成本或及时或在所有司法管辖区准备、提交和起诉所有必要或理想的专利申请。 我们也可能无法在获得专利保护之前确定我们的研究和开发活动的可专利方面 。

 

此外，生物制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，其法律原则 仍未确定。这使得专利起诉过程特别昂贵和耗时。不能保证与我们的专利申请有关的所有潜在相关的现有技术都已找到，也不能保证我们的专利申请在形式、准备或起诉方面不存在重大缺陷，这些缺陷可能会使专利无效或阻止专利从未决的专利申请中颁发。即使专利确实成功发布，即使此类专利涵盖我们的候选产品，但由于专利的发布 对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们的专利或未决的专利申请可能会 在美国和国外的法院或专利局受到挑战，这可能会导致此类专利被缩小、发现 不可执行或无效。例如，我们可能受到第三方将现有技术提交给美国专利商标局或USPTO的约束，或者在美国或其他地方参与授权后审查程序、异议、派生、复审、部件间审查或知识产权或干预程序，挑战我们的专利权或其他人的专利权 。在任何此类挑战中做出不利裁决可能导致排他性丧失或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，从而限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们的技术和产品的专利保护期限。此外，即使我们的专利申请和未来的任何专利不受质疑，我们的专利申请和未来的任何专利也可能无法充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品提供排他性 ，或阻止其他人围绕我们的主张进行设计。任何这些结果都可能削弱我们阻止第三方竞争的能力，而第三方竞争可能会对我们的业务产生不利影响。

 

70

 

 

如果我们不能获得并维护我们候选产品的有效专利权，我们可能无法有效竞争，我们的业务和运营结果将受到损害 。

 

除了已授予或可能授予的任何专利所提供的保护 外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护 不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的方法以及我们候选产品发现和开发过程中涉及专有技术、信息或技术的任何 不在专利覆盖范围内的其他要素。然而，商业秘密可能很难保护。我们寻求通过与员工、顾问、科学顾问和承包商签订保密协议来保护我们的专有技术和流程。 我们还寻求通过维护我们办公场所的物理安全以及我们信息技术系统的物理和电子安全来保护我们的数据、商业机密和知识产权的完整性和机密性。尽管采取了这些措施，但组织和系统、协议或安全措施可能会被违反，我们可能没有足够的补救措施来应对任何违规行为。此外，我们的商业秘密和知识产权可能会被竞争对手知晓或独立发现。尽管我们希望我们所有可能参与知识产权开发的 员工和顾问以及其他第三方将他们的发明转让给我们，以及我们的所有员工、顾问、顾问和能够访问我们的专有技术诀窍、信息、 或技术的任何第三方签订保密协议，但我们不能保证我们已与所有适用的第三方签订此类协议，或所有此类协议均已正式执行。即使我们已签订此类协议，我们也无法 向您保证我们的交易对手将遵守此类协议的条款，或此类协议项下的知识产权转让是自动执行的。我们可能被迫对第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们视为我们的知识产权的所有权。如果我们未能起诉或辩护任何此类索赔，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权。即使我们成功地起诉或抗辩此类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们的高级管理层和科学人员的注意力。

 

我们也不能向您保证 我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被泄露，或者竞争对手不会以其他方式获取我们的商业秘密或独立开发基本上相同的信息和技术。盗用或未经授权披露我们的商业秘密和知识产权可能会损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响 。此外，如果为保护我们的商业秘密和知识产权而采取的措施被认为是不充分的，我们可能 没有足够的追索权来起诉第三方挪用商业秘密。上述任何一项都可能对我们的业务、运营结果和前景造成重大损害。

 

专利改革立法和规则 更改可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及任何已颁发专利的执行或保护 的不确定性和成本。

 

我们获得专利的能力 非常不确定，因为到目前为止，一些法律原则仍未确定，对于美国专利中允许的权利要求的广度或解释 没有一致的政策，而且由于相关法律、科学和 事实问题的复杂性，支持和解释专利权利要求所需的专利和专利申请的具体内容高度不确定。美国和其他国家/地区专利法或专利法解释的变化可能会降低我们知识产权的价值或缩小我们专利保护的范围。

 

例如，2011年9月16日，《莱希-史密斯美国发明法》或《莱希-史密斯法案》签署成为法律。Leahy-Smith法案包括对美国专利法的多项重大修改。这些条款将影响专利申请的起诉方式，也可能影响专利诉讼。美国专利商标局制定了新的未经检验的法规和程序，以管理《莱希-史密斯法案》的全面实施以及与《莱希-史密斯法案》相关的专利法的许多实质性修改，尤其是第一批备案条款直到2013年3月才生效。2013年3月之前，在美国，最先发明者享有 专利。截至2013年3月，假设满足可专利性的其他要求，第一个提交专利申请的人通常 有权获得专利。科学文献中发现的发布往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才发布，或者在某些情况下根本不发布。因此， 我们不能确定我们是第一个使我们的专利或未决专利申请中所要求的发明，或我们是第一个为此类发明申请专利保护的人。《莱希-史密斯法案》还引入了一些程序，使第三方更容易挑战已颁发的专利，以及干预专利申请的起诉。最后，《莱希-史密斯法案》包含 新的法定条款，要求美国专利商标局为其实施发布新的法规，法院可能需要数年时间来解释新法规的条款。

 

71

 

 

然而，Leahy-Smith 法案及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及执行或保护我们已颁发的专利的不确定性和成本。此外，美国最高法院近年来对几个专利案件做出了裁决，要么缩小了在某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。 除了对我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的组合还造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性 。根据美国国会、联邦法院和USPTO的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或实施我们拥有或许可或未来可能获得的专利的能力。如果无法获得、强制执行和保护涵盖我们专有技术的专利，将对我们的业务前景和财务状况产生重大不利影响。

 

同样，其他国家/地区或司法管辖区的专利法律法规的变化或执行它们的政府机构的变化，或者 相关政府机构执行专利法律或法规的方式的变化，可能会削弱我们获得新专利或实施我们拥有或将来可能获得的专利的能力。此外，一些国家的法律对专有权的保护程度与美国法律的程度或方式不同。因此，我们在保护和捍卫我们在美国和国外的知识产权方面可能会遇到重大问题。例如，如果在特定国家/地区向我们颁发了涵盖某项发明的专利，但在其他国家/地区却没有同时向我们颁发涵盖同一发明的专利，或者如果在一个国家/地区颁发的专利的有效性、可执行性或范围、或书面描述或启用的任何司法解释 与在另一个国家/地区颁发的相应专利的解释不同，我们在这些国家/地区保护我们的知识产权的能力可能会受到限制。美国和其他国家/地区专利法或专利法解释的变化可能会大大降低我们知识产权的价值或缩小我们专利保护的范围。上述任何情况都可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。

 

如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立知名度，我们的业务可能会受到不利的 影响。

 

我们注册或未注册的商标或商品名称可能会受到质疑、侵权、规避或宣布为通用商标，或被认定为侵犯了其他商标。 我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，因此我们需要在我们感兴趣的市场中建立潜在合作伙伴或客户的知名度。从长远来看，如果我们不能根据我们的商标和 商品名称建立名称认知度，那么我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。如果其他实体在不同的司法管辖区使用与我们的商标类似的商标，或者对我们的商标拥有优先权利，则可能会干扰我们在全球范围内使用我们当前的商标。

 

第三方的知识产权可能会对我们将我们的候选产品商业化的能力产生不利影响，我们可能需要提起诉讼或从第三方获得许可证 以开发或营销我们的候选产品。此类诉讼或许可证可能成本高昂，或者无法以商业上合理的条款获得。

 

要在不侵犯或以其他方式侵犯第三方权利的情况下对我们的运营自由进行最终评估，这本身就很困难。如果向第三方或其他第三方知识产权颁发的专利涵盖我们的候选产品或其元素，或与我们的开发计划相关的制造或使用，我们的竞争地位 可能会受到影响。在这种情况下，我们可能无法开发或商业化 产品或我们的候选产品，除非我们成功提起诉讼以使相关的第三方知识产权无效或无效，或者与知识产权持有人签订许可协议(如果以商业上合理的条款获得)。

 

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还可能有待处理的 专利申请，如果它们产生已颁发的专利，可能会被我们的候选产品侵权。如果此类侵权索赔被提起并胜诉，我们可能会被要求支付巨额损害赔偿金，包括三倍的损害赔偿金和律师费。如果我们被发现故意侵权，我们可能会被迫停止产品的开发和商业化，并以其他方式放弃 我们的候选产品，或者我们可能需要向任何专利持有人寻求许可。不能保证许可证将按商业上合理的条款 可用(如果有的话)。即使我们能够获得这样的许可，也可以以非独家条款授予它，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术。

 

也有可能是我们未能识别相关的第三方专利或申请。例如，在2000年11月29日之前提交的美国申请和在该日期之后提交的某些美国申请，在专利发布之前不会在美国境外提交，因此将保密。美国和其他地方的专利申请在要求优先权的最早申请后大约18个月公布， 这种最早的申请日期通常被称为优先权日期。因此，涉及我们候选产品或平台技术的专利申请可能是在我们不知情的情况下由其他人提交的。此外，已 发布的待定专利申请可以在以后进行修改，以涵盖我们的平台技术、我们的候选产品 或我们候选产品的使用。第三方知识产权权利人也可以积极向我们提出侵权索赔。我们不能保证我们将能够成功地辩护、和解或以其他方式解决此类侵权索赔。如果我们不能 以我们可以接受的条款成功解决未来的索赔，我们可能被要求进行或继续昂贵、不可预测和耗时的诉讼，并可能被阻止开发和/或营销我们的候选产品 。如果我们在任何此类纠纷中失败，除了被迫支付损害赔偿金外，我们还可能被暂时或永久禁止 将我们被认定为侵权的候选产品商业化。如果可能，我们还可能被迫重新设计我们的候选产品，以便我们不再侵犯第三方知识产权，这在商业上可能是不可行的。 任何这些事件，即使我们最终获胜，也可能需要我们转移大量财务和管理资源，否则我们将能够投入到我们的业务中，否则会严重损害我们的业务、运营结果和前景。

 

知识产权侵权的第三方索赔可能会阻碍或推迟我们的开发和商业化努力。

 

我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免侵犯或以其他方式侵犯第三方的专利和专有权利。在生物技术和制药行业中，有许多涉及专利和其他知识产权的诉讼和其他诉讼，包括 专利侵权诉讼、干预、异议、授权后审查、知识产权和向美国专利商标局和相应的非美国专利局提起的复审程序。在我们正在开发候选产品的领域中，存在着由第三方拥有的大量美国和非美国颁发的专利和未决的专利申请。随着制药行业的扩张和更多专利的颁发，我们的候选产品可能会受到侵犯第三方专利权或其他知识产权索赔的风险增加。

 

第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。可能存在与使用或制造我们的候选产品相关的材料、配方、制造方法或治疗方法的第三方专利或专利申请。 由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能存在当前正在审批的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯 已颁发的专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，以涵盖我们的任何候选产品的制造过程、制造过程中形成的任何材料或任何最终产品本身， 任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将此类候选产品商业化，除非我们根据适用专利获得许可证，或者直到此类专利到期或最终被确定为无效或不可强制执行。

 

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同样，如果有管辖权的法院持有任何第三方 专利，以涵盖我们的配方、制造工艺或使用方法的各个方面，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们开发适用的候选产品并将其商业化的能力，除非 我们获得了许可证，或者直到该专利到期或最终被确定为无效或不可执行。在任何一种情况下，此类许可证 都可能无法以商业合理的条款获得，或者根本无法获得。

 

对我们提出索赔的各方可以获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的一个或多个候选产品。为这些索赔辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并且 将从我们的业务中大量分流员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付巨额损害赔偿，包括三倍的损害赔偿金和故意侵权的律师费、支付版税、重新设计侵权产品或从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。

 

此外，由于知识产权诉讼需要大量的发现，我们的一些机密信息有可能在此类诉讼期间因披露而被泄露。还可能公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果 。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的， 可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。上述任何一种情况都可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。

 

我们可能无法成功地通过收购和许可证内获得或维护对我们的候选产品的必要权利。

 

由于我们的程序可能需要使用第三方持有的知识产权或专有权利，因此我们业务的增长很可能在一定程度上取决于我们获取、授权或使用这些知识产权和专有权利的能力。此外，我们的候选产品 可能需要特定配方才能有效和高效地工作，这些配方的权利可能由其他人持有。我们可能无法从 第三方获取我们认为对我们的候选产品来说是必要的任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权，或无法对其授予许可。第三方知识产权的许可和获取是一个竞争领域，许多更成熟的公司也在实施我们可能认为有吸引力的第三方知识产权许可或获取战略。这些老牌公司由于其规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，管理我们的2021年票据的契约包含可能限制我们签订收购或许可内协议的限制。

 

例如，我们有时与学术机构合作，根据与这些机构的书面协议加快我们的临床前研究或开发，其中一些协议规定，适用的机构将拥有在其下开发的任何技术的某些权利。

 

通常，这些机构 为我们提供了一个选项，可以协商该机构在协作中获得的任何技术权利的许可证。 不管这种选项如何，我们可能无法在指定的时间范围内或在我们可以接受的条款下谈判许可证。如果我们无法做到这一点，该机构可能会将知识产权提供给其他方，这可能会阻止我们 实施我们的计划。

 

此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。根据管理2021年票据的协议条款，我们在获得第三方知识产权许可方面也受到某些限制，我们可能无法按照允许我们从投资中获得适当回报的条款来许可或获取第三方知识产权。如果我们无法成功获得所需的第三方知识产权，我们可能不得不放弃该计划的开发，我们的业务和财务状况可能会受到影响。

 

74

 

 

我们 可能会卷入保护或执行我们的知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。

 

竞争对手 可能会侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们的知识产权或我们未来可能收购的许可人的知识产权。 为了反击侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提起侵权索赔，这可能既昂贵又耗时。 如果我们对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们的某个候选产品的专利，被告可以 反诉覆盖我们的产品或候选产品的专利无效和/或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称专利无效和/或不可强制执行的反诉很常见，第三方可以以多种理由断言专利无效或不可强制执行。在侵权诉讼中，法院可以判定我们的专利 无效或不可强制执行，或以我们的专利 不涵盖相关技术为由拒绝阻止对方使用争议技术。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这种机制包括重新审查、授权后审查、各方之间的审查，或知识产权，以及在非美国司法管辖区的同等程序(例如，反对程序)。此类诉讼可能导致撤销或修改我们的专利，使其不再涵盖我们的候选产品。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的现有技术，而我们、我们的专利律师和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果被告 胜诉于法律上的无效和/或不可执行性断言，我们将失去对我们的候选产品的专利 保护的至少部分，甚至全部。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被宣布无效或狭义解释的风险，可能使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能对我们的业务产生重大 不利影响。

 

由第三方引发或由我们提起的诉讼程序可能需要干预，以确定与我们的专利申请有关的发明的优先权 。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或尝试从胜利方 那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条款向我们提供许可，我们的业务可能会受到损害。 我们对诉讼或干预诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。我们可能无法防止我们的知识产权被盗用，尤其是在法律可能无法像美国那样充分保护这些权利的国家。

 

此外， 由于与知识产权诉讼相关的大量发现，我们的某些机密信息有可能在此类诉讼期间因披露而泄露。还可能公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果 。如果证券分析师或投资者认为这些 结果是负面的，可能会对我们的普通股价格产生实质性的不利影响。上述任何一种情况都可能对我们的业务、运营结果和前景造成重大损害。

 

我们 可能会受到以下指控：我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或泄露了第三方的机密信息 ，或者我们的员工错误地使用或泄露了其前雇主声称的商业机密。

 

我们雇用以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司的人员，包括我们的竞争对手 或潜在竞争对手。尽管我们尽力确保我们的员工、顾问和独立承包商在他们的工作中不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到索赔，即我们或我们的员工、顾问或独立承包商无意中或以其他方式使用或泄露了我们员工的任何前雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损失外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员， 这可能会对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。

 

75

 

 

我们 可能会受到质疑我们知识产权发明权的索赔。

 

我们可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们当前的专利和专利申请、未来的专利 或其他知识产权中拥有权益或获得赔偿的权利的索赔。例如，我们可能会因参与开发我们的候选产品的顾问或其他人的义务冲突而产生库存纠纷。可能需要通过诉讼来抗辩这些索赔以及其他挑战库存或要求赔偿的权利的索赔。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付 金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如宝贵知识产权的独家所有权或使用权 。这样的结果可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护， 诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。如果我们的员工 没有有效地放弃他们帮助创造的发明的补偿权利，他们可能能够主张对我们未来收入的补偿索赔 。因此，如果此类索赔成功，我们从未来产品中获得的收入可能会减少，这反过来可能会影响我们未来的盈利能力、业务、运营结果和前景。

 

我们 可能会受到员工对转让的职务发明权的报酬或使用费的索赔，这可能会导致 诉讼，并对我们的业务造成不利影响。

 

我们知识产权的很大一部分是我们的员工在为我们工作的过程中开发的。根据以色列《专利法》(第5727-1967号)或《专利法》，雇员在过程中构思的、因其受雇于一家公司而产生或产生的发明被视为“职务发明”，属于雇主，雇员和雇主之间没有给予雇员职务发明权的具体协议。专利法还规定，如果雇主和雇员之间没有这样的协议，以色列赔偿和使用费委员会或根据专利法组成的机构委员会应确定雇员是否有权因其发明获得报酬。判例法澄清了 雇员可以放弃获得“职务发明”对价的权利，在某些情况下，这种放弃不一定是明确的。委员会将利用以色列一般合同法的解释规则，逐案审查双方之间的一般合同框架。此外，委员会尚未确定计算这一报酬的具体公式(而是使用专利法中规定的标准)。尽管我们通常与我们的员工签订发明转让协议，根据该协议，这些个人将在他们受雇或与我们合作的范围内创造的任何发明的所有权利转让给我们，但我们可能会面临要求为所分配的 发明支付报酬的索赔。由于此类索赔，我们可能被要求向现任和/或前任 员工支付额外的薪酬或版税，或者被迫提起诉讼，这可能会对我们的业务产生负面影响。

 

获得和维护我们的专利保护取决于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求 ，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。

 

专利和/或申请的定期 维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用将在我们的专利和/或申请 以及我们将来可能拥有或许可的任何专利权的有效期内 支付给USPTO和美国以外的各种政府专利代理机构。我们依靠外部法律顾问或第三方服务提供商来支付USPTO和非美国专利代理机构的这些 费用。美国专利商标局和各种非美国政府专利代理机构要求在专利申请过程中遵守 几项程序、文件、费用支付和其他类似规定。我们聘请声誉良好的 律师事务所和其他专业人士来帮助我们遵守规定。在许多情况下，可以通过支付滞纳金或 根据适用规则的其他方式来纠正无意的过失。然而，在某些情况下，不遵守可能导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致在相关司法管辖区部分或全部丧失专利权。 在这种情况下，潜在的竞争对手可能会进入市场，这种情况可能会损害我们的业务。

 

76

 

 

我们 可能仅享有某些专利的有限地理保护，我们可能无法在全球范围内保护我们的知识产权 。

 

在全球所有国家/地区提交 和起诉专利申请以及为我们的候选产品进行专利辩护的费用将 高得令人望而却步。竞争对手可能会在我们尚未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发 自己的产品，而且可能会将侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区，但执行权 不如美国强。这些产品可能与我们的候选产品竞争，我们的专利或其他 知识产权可能无法有效或足以阻止它们竞争。

 

In addition, we may decide to abandon national and regional patent applications before grant. The examination of each national or regional patent application is an independent proceeding. As a result, patent applications in the same family may issue as patents in some jurisdictions, such as in the United States, but may issue as patents with claims of different scope or may even be refused in other jurisdictions. It is also quite common that depending on the country, the scope of patent protection may vary for the same product candidate or technology. The laws of some jurisdictions do not protect intellectual property rights to the same extent as the laws or rules and regulations in the United States, and many companies have encountered significant difficulties in protecting and defending such rights in such jurisdictions. The legal systems of certain countries, particularly certain developing countries, do not favor the enforcement of patents, trade secrets and other intellectual property protection, which could make it difficult for us to stop the infringement of our patents or marketing of competing products in violation of our proprietary rights generally. Proceedings to enforce our patent rights in other jurisdictions, whether or not successful, could result in substantial costs and divert our efforts and attention from other aspects of our business, could put our patents at risk of being invalidated or interpreted narrowly and our patent applications at risk of not issuing as patents, and could provoke third parties to assert claims against us. We may not prevail in any lawsuits that we initiate and the damages or other remedies awarded, if any, may not be commercially meaningful.

 

因此， 我们在全球范围内执行知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势 。此外，虽然我们打算在 我们预期的重要市场中保护我们的知识产权，但我们无法确保我们能够在我们可能希望销售我们的候选产品的所有司法管辖区 发起或保持类似的努力。因此，我们在这些国家/地区保护知识产权的努力 可能不足，这可能会对我们在所有预期的 重要非美国市场成功商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。如果我们在保护这些司法管辖区内对我们的业务至关重要的 知识产权时遇到困难，或无法有效保护这些知识产权，则这些权利的价值可能会降低，我们可能会 面临来自这些司法管辖区内其他人的额外竞争。

 

一些 国家还制定了强制许可法，根据该法律，专利所有人可能会被迫向第三方授予许可。此外， 有些国家限制专利对政府机构或政府承包商的可撤销性。在这些国家，专利 所有人的补救措施可能有限，这可能会大大降低此类专利的价值。如果我们被迫向第三方 授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害。

 

专利 条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。

 

专利 的有效期有限。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然到期日通常是从其最早的美国非临时申请日起20年。可以有各种各样的延长，但专利的有效期及其提供的保护 是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦候选产品的专利有效期到期，我们可能会接受竞争药物的竞争，包括生物仿制药和仿制药。考虑到新候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间 ，保护此类候选产品的专利 可能会在此类候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们的专利组合可能无法为我们提供 足够的权利，以排除其他人将与我们类似或相同的候选产品商业化。

 

77

 

 

Depending upon the timing, duration and conditions of any FDA marketing approval of our product candidates, one or more of our U.S. patents may be eligible for limited patent term extension under the Drug Price Competition and Patent Term Restoration Act of 1984, referred to as the Hatch-Waxman Amendments, and similar legislation in the European Union. The Hatch-Waxman Amendments permit a patent term extension of up to five years for a patent covering an approved product as compensation for effective patent term lost during product development and the FDA regulatory review process. However, we may not receive an extension if we fail to exercise due diligence during the testing phase or regulatory review process, fail to apply within applicable deadlines, fail to apply prior to expiration of relevant patents or otherwise fail to satisfy applicable requirements. Moreover, the length of the extension could be less than we request. Only one patent per approved product can be extended, the extension cannot extend the total patent term beyond 14 years from approval and only those claims covering the approved drug, a method for using it or a method for manufacturing it may be extended. If we are unable to obtain patent term extension or the term of any such extension is less than we request, the period during which we can enforce our patent rights for the applicable product candidate will be shortened and our competitors may obtain approval to market competing products sooner. As a result, our revenue from applicable products could be reduced. Further, if this occurs, our competitors may take advantage of our investment in development and trials by referencing our clinical and preclinical data and launch their product earlier than might otherwise be the case, and our competitive position, business, financial condition, results of operations, and prospects could be materially harmed.

 

知识产权不一定能解决我们竞争优势面临的所有潜在威胁。

 

我们的知识产权提供的 未来保护程度不确定，因为知识产权具有局限性 ，可能无法充分保护我们的业务或使我们保持竞争优势。以下例子可以说明问题：

 

●其他 可能能够生产与我们的候选产品相似但不 由我们拥有的专利所涵盖，

 

●我们 可能不是第一个发明我们专利所涵盖的发明的人，也不是第一个 提交专利申请涵盖我们的发明

 

●其他人 可以独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术 而不侵犯我们的知识产权;

 

●我们正在处理的专利申请可能不会导致已颁发的专利;

 

●已颁发的 我们拥有的专利可能会因为竞争对手;的法律挑战而被认定为无效或无法强制执行

 

●已颁发的 我们拥有的专利可能无法涵盖我们在所有国家/地区的候选产品的所有方面 ;

 

●我们的竞争对手可能会在我们没有专利权的国家开展研发活动，然后利用从这些活动中学到的信息来开发有竞争力的 产品，在我们的主要商业市场销售;

 

●我们 可能不会开发其他可申请专利的;和

 

●其他公司的专利可能会对我们的业务产生不利影响。

 

如果发生其中任何事件，可能会严重损害我们的业务、运营结果和前景。

 

78

 

 

与我们的业务运营相关的风险

 

我们依靠一家工厂生产Omisirge，该工厂位于以色列Kiryat Gat，靠近以色列和哈马斯在加沙地带及其周围正在进行的敌对行动。此类敌对行动或其他方面对本网站的破坏可能会对我们生产Omisirge和创造收入的能力产生实质性的不利影响。

 

我们 完全依赖于我们在以色列Kiryat Gat的工厂来生产商业供应的Omisirge。该设施已通过FDA的cGMP认证，并完成了以色列卫生部的实物检查。以色列和哈马斯在加沙地带及其周围持续的敌对行动可能会严重扰乱我们在Kiryat Gat工厂的制造业务，也可能发生其他 敌对行动，无论是否与当前的暴力有关，以及严重的自然灾害或对该地点的其他破坏。如果发生任何事件，使我们无法使用此设施的全部或很大一部分，或以其他方式中断我们的 运营，我们可能很难或在某些情况下，不可能在相当长的 时间内继续生产足够数量的Omisirge或根本不可能。我们目前实施的灾难恢复和业务连续性计划有限 ，不太可能足以保证在发生严重灾难或类似事件时继续供应Omisirge。 即使我们Kiryat Gat工厂的实体工厂在持续的敌对行动中没有受损，如果我们的某些或所有现场员工被要求服兵役，我们可能无法在我们的Kiryat Gat工厂生产Omisirge，达到预期的水平或根本无法生产Omisirge。持续的敌对行动也可能扰乱我们的供应链。我们依靠我们向以色列(包括Cbus)进口原料制造Omisirge的能力，以及我们出口为特定患者制造的Omisirge的能力。如果以色列和哈马斯之间的冲突影响进出特拉维夫本古里安机场的航空旅行，可能会对我们制造和交付Omisirge以及创造收入的能力产生实质性的不利影响。长期无法生产我们唯一的商业产品 可能会导致我们的收入和我们作为持续商业企业运作的能力大幅下降。

 

我们的 商业保险不承保战争和恐怖主义相关事件可能造成的损失，包括由此对我们在Kiryat Gat的设施造成的任何预期损害。尽管以色列政府目前承保的是由恐怖袭击或战争行为造成的直接损害的恢复价值，但我们不能向您保证政府将继续承保 ，或者它是否足以涵盖任何此类潜在的损害。我们造成的任何损失或损害都可能对我们的业务产生实质性的不利影响 。

 

我们未来的成功在一定程度上取决于我们吸引、留住和激励合格人才的能力。

 

我们 高度依赖我们的员工、顾问和顾问。在没有适当替换的情况下失去他们的服务可能会对我们目标的实现产生不利影响。我们的员工、顾问和顾问可以随时离职。为我们的业务招聘和 保留合格的员工、顾问和顾问，包括科学和技术人员，对我们的成功至关重要。我们的行业目前缺乏技术人员，这种情况很可能在可预见的未来持续下去。 以色列和马萨诸塞州波士顿的情况尤其如此，我们的业务集中在这些地区，我们的行业成员之间存在着 人才争夺战。因此，对技能人才的竞争非常激烈，流失率很高。 我们可能无法以可接受的条件吸引和留住人才，或者根本无法吸引和留住人才，因为许多制药公司 都在争夺拥有相似技能集的个人。此外，未能在临床前或临床研究中取得成功，或未能获得监管机构对我们的候选产品的批准或 延迟，可能会使招聘和保留合格人员变得更具挑战性。 无法招聘和保留合格人员，或者在未进行适当替换的情况下失去我们高级管理团队成员的服务，可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的进展。

 

我们在2023年3月27日宣布的裁员可能不会带来预期的节省，可能会导致总成本和支出超出预期，并可能扰乱我们的业务。

 

2023年3月27日，我们宣布，作为业务活动战略优先级调整的一部分，我们已授权裁员约17%，大多数受影响的员工与停止临床前NK细胞治疗 候选人有关。我们在2023年第二季度完成了终止，并预计未来我们将减少运营费用。然而，这些估计受制于几个假设，实际结果可能不同。由于不可预见的困难、延误或意外成本，我们可能无法全部或部分实现此计划的预期收益和节省。如果我们无法从已宣布的计划中实现预期的成本节约，我们的运营结果和财务状况可能会受到不利影响。 裁员可能会中断我们的运营，并可能产生意想不到的后果，例如超出计划的人员减员 、我们日常运营的困难增加和员工士气下降。我们的裁员还可能 损害我们吸引和留住合格的管理、科学、临床和/或制造人员的能力。任何未能吸引或留住合格人员的情况都可能使我们无法成功开发Omisirge或潜在的候选产品。

 

79

 

 

我们 将需要扩展我们的组织，我们在管理这种增长时可能会遇到困难，这可能会中断我们的运营。

 

我们未来的财务业绩以及我们将候选产品商业化并有效竞争的能力将在一定程度上取决于我们 有效管理未来任何增长的能力。随着我们的开发和商业化计划和战略的发展，我们预计 需要更多的管理、运营、销售、营销、财务和法律人员。我们的管理层可能需要将不成比例的 大量注意力从我们的日常活动中转移出来，并投入大量时间来管理这些增长活动。 我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，这可能会导致我们的基础设施薄弱、操作 错误、失去商业机会、员工流失以及剩余员工的生产率下降。我们的预期增长可能 需要大量资本支出，并可能从其他项目中分流财务资源，例如开发其他候选产品 。如果我们的管理层不能有效地管理我们的增长，我们的费用可能会比预期增加得更多，我们创造和/或增长收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。

 

由于我们的资源和资金有限，我们必须将某些候选产品的开发优先于其他潜在候选产品 ，我们过去也曾决定这样做。这些决定可能被证明是错误的，并可能对我们的收入造成不利影响。

 

由于我们的资源和资金有限，无法为运营提供资金，因此我们必须决定支持哪些产品或候选产品 ，并确定分配给每个产品的资源量。我们关于将研究、协作、管理和财务资源分配给特定候选产品的决定可能不会导致可行的商业产品的开发，并且可能会将资源从更好的机会中转移出去。我们终止NK细胞临床前研究计划的决定也可能被证明不是最佳的，并可能导致我们错过预期的宝贵机会。此外，我们决定优先开发Omisirge 用于治疗恶性血液病，而不是镰状细胞疾病，因为我们的恶性血液病项目处于更高级的发展阶段。如果我们对候选产品的市场潜力做出错误判断或误读制药行业的趋势，尤其是Omisirge，我们的业务、财务状况和运营结果可能会受到重大不利影响 。

 

业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加成本和支出。

 

我们的业务以及我们的第三方供应商和合作伙伴的业务可能会受到地震、电力短缺、电信故障、缺水、洪水、飓风或其他极端天气条件、公共卫生危机、劳资纠纷、战争或其他业务中断的影响。尽管我们有有限的业务中断保险单，但任何中断都可能给我们带来高昂的成本，因为工资和贷款支付通常会继续进行。此外，任何中断都可能严重损害我们的一个或多个研究、开发或制造计划、任何批准的产品的商业化或我们的临床试验运营。

 

哈马斯和其他恐怖组织最近从加沙地带对以色列发动的袭击和以色列对以色列的宣战，以及乌克兰的战争，造成并可能继续造成地缘政治和宏观经济的不确定性，冲突的升级 可能会扰乱我们的供应链，对我们对我们的候选产品进行持续和未来临床试验或将我们的产品商业化的能力产生不利影响。此外，新冠肺炎疫情和乌克兰战争都对全球金融市场造成了严重干扰，并导致全球经济普遍放缓，这可能会对我们筹集资金或完成战略交易的能力造成不利影响。由此产生的高通货膨胀率可能会对我们的业务以及相应的财务状况和现金流产生重大影响。通胀因素，如我们临床试验材料和用品成本的增加、利率和间接成本 可能会对我们的运营结果产生不利影响。利率上升也是最近影响美国经济的一个挑战，可能会使我们更难在未来以可接受的条件获得传统融资。此外， 这种经济状况对股价产生了下行压力。

 

80

 

 

如果发生计算机系统故障、网络攻击或我们的网络安全缺陷，我们的业务和运营将受到影响。

 

尽管实施了安全措施，但我们的内部计算机系统以及我们所依赖的第三方系统仍容易受到各种原因的损坏，包括计算机病毒、恶意软件、授权访问我们计算机系统的用户故意或意外的错误或错误、基于互联网的恶意活动、线上和线下欺诈、自然灾害、恐怖主义、战争、电信 和电气故障、网络攻击或互联网上的网络入侵、电子邮件附件和其他类似威胁。随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性的增加，安全漏洞或中断的风险 通常会增加，特别是通过网络攻击或网络入侵，包括计算机黑客、非美国政府、国家外行为者和网络恐怖分子。如果发生此类事件并导致我们的运营中断，可能会导致 我们的药物开发计划严重中断、敏感数据和收入的丢失、声誉损害和资金转移。 例如，已完成、正在进行或计划的临床试验中的临床试验数据丢失或泄露可能会导致我们的监管审批工作延迟 ，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致重大法律索赔和责任，损害我们的声誉，并可能推迟我们候选药物的进一步开发 。此外，临床研究参与者个人数据的任何违反、丢失或泄露也可能使我们面临民事罚款和惩罚，包括根据GDPR和欧盟的相关成员国法律，或可能根据美国的其他相关州和联邦隐私法。

 

在当前环境中，网络安全和隐私面临许多不断变化的风险，包括犯罪黑客、黑客活动家、国家支持的入侵、工业间谍活动、员工渎职以及人为或技术错误。其他公司和政府机构的高调安全漏洞 近年来有所增加，安全行业专家和政府官员 警告称，针对我们这样的企业的黑客和网络攻击的风险。计算机黑客和其他人经常试图 破坏技术产品、服务和系统的安全，并欺诈性地诱使员工、客户或其他人泄露信息或在无意中提供对系统或数据的访问。

 

虽然 我们已实施旨在防范安全事件的安全措施，但无法保证这些措施 有效。我们会采取措施来检测和修复漏洞，但我们可能无法检测和修复所有漏洞 ，因为用于利用漏洞的威胁和技术经常发生变化，而且通常非常复杂。因此， 此类漏洞可能会被利用，但在发生安全事件之前可能无法检测到。这些漏洞对我们的业务构成 重大风险。此外，我们在制定和部署旨在解决任何 此类已识别漏洞的补救措施时可能会遇到延迟。我们无法保证我们当前的IT系统、软件或第三方服务或其任何更新 或升级将得到充分保护，免受第三方入侵、病毒、黑客攻击、信息或数据盗窃或其他 类似威胁。

 

这些领域的立法 或监管行动也在不断发展，我们可能无法调整我们的IT系统以适应这些变化。我们已经 经历过并预计将继续经历针对我们IT网络的复杂网络攻击。尽管这些 网络攻击尝试均未对我们的运营或财务状况造成重大不利影响，但我们无法保证任何此类事件 将来不会产生此类影响。

 

81

 

 

我们业务的国际扩张使我们面临与在美国或以色列以外开展业务相关的业务、监管、政治、运营、财务和经济风险。

 

除 在以色列的大量业务外（如下文所述），我们目前的国际业务有限，但我们的业务 战略包括潜在的重大国际扩张，特别是在预期我们的候选产品获得批准的情况下。 我们计划保留销售代表和第三方分销商，并在美国、欧盟和以色列以外开展医生、传染病专家、医院药剂师 和患者协会外联活动以及临床试验。 开展国际业务涉及许多风险，包括但不限于：

 

●多个， 相互冲突和不断变化的法律法规，如隐私法规、税法、出口 以及进口限制、就业法律、监管要求和其他政府 批准、许可和执照

 

●失败 通过我们获得监管部门的批准，在各个国家使用我们的候选产品。

 

●附加 可能相关的第三方专利或其他知识产权

 

●复杂性 以及在获得保护和执行我们的知识产权保护方面的困难

 

●困难 在人员配备和管理国际业务方面，

 

●复杂性 与管理多个付款人报销制度、政府付款人、价格控制相关 或病人自费系统

 

●限制 我们打入国际市场的能力

 

●财务 风险，如较长的付款周期、难以收回应收账款、影响 本地和区域金融危机对我们产品和风险敞口的需求和支付 外汇汇率波动的影响

 

●自然 灾害、政治和经济不稳定，包括战争、恐怖主义和政治动荡， 疾病爆发、抵制、贸易缩减和其他商业限制

 

●某些 费用，其中包括差旅费、翻译费和保险费，

 

●与维护准确信息并控制销售和可能属于美国《反海外腐败法》的账簿和记录条款或反贿赂条款权限范围内的活动有关的监管风险和合规风险。

 

这些因素中的任何一个都可能严重损害我们未来的国际扩张和运营，从而影响我们的运营结果。

 

我们 可能在多个司法管辖区受到广泛的环境、健康和安全以及其他法律法规的约束。

 

我们的业务涉及通过我们的服务提供商直接或间接控制危险材料、各种生物化合物和化学品的使用;因此，我们、我们的代理商和我们的服务提供商可能受到各种环境、健康和安全法律法规的约束，包括有关空气排放、水和废水排放、噪音排放、危险、放射性和生物材料和废物的使用、管理和处置以及污染场地清理的法律法规。这些材料造成意外污染或伤害的风险无法消除。如果发生事故、泄漏或泄漏任何受管制的化学品或物质 ，我们可能会对由此造成的损害负责，包括调查、补救和监测污染， 包括自然资源损害，其成本可能很高。我们还受到许多环境、健康和工作场所安全法律法规的约束，包括那些管理实验室程序、接触血液传播病原体以及处理生物危险材料和化学品的法律和法规。虽然我们维持工人补偿保险，以支付因使用这些材料导致员工受伤而可能产生的成本和费用，但该保险可能无法为潜在的责任提供足够的 保险。未来可能会采用影响我们运营的其他或更严格的联邦、州、地方或非美国法律法规。我们可能会产生巨额资本成本和运营费用，并可能需要获得 同意才能遵守这些或某些其他法律或法规，以及根据这些法律和法规所需的任何许可证或许可证的条款和条件。例如，我们接受了检查并获得了各政府机构的批准。 我们持有耶路撒冷市政府颁发的通用营业执照，有效期至2027年12月31日。

 

82

 

 

我们 还持有环境保护部(危险材料处)颁发的有毒物质许可证，以及以色列卫生部-药品管理局颁发的制造商GMP合规性证书。如果不续签上述任何许可证和许可，可能会损害我们正在进行的和未来的运营。此外，对于不遵守环境、健康和安全及其他法律法规，或未能拥有或遵守我们的营业执照的条款和条件，或所需的环境或其他许可或同意，可能会被处以罚款和处罚。

 

我们的 员工和独立承包商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管 标准和要求。

 

我们 面临员工和独立承包商欺诈或其他不当行为的风险。这些当事人的不当行为可能 包括故意不遵守FDA和其他同等的外国法规，向FDA或同等的外国监管机构提供准确的信息，遵守我们可能制定的制造标准，遵守联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律法规，准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。员工和独立承包商的不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，包括 可单独识别的信息、在我们的临床前研究或临床试验中制造欺诈性数据或非法挪用候选产品 。如果我们的运营被发现违反了这些法律中的任何一项，我们可能会受到严厉的惩罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、被排除在政府资助的医疗保健计划之外，如其他国家或司法管辖区的联邦医疗保险和医疗补助或类似计划，诚信监督和报告义务，以解决有关违规、交还、监禁、合同损害、声誉损害、利润减少以及削减或重组我们的业务的指控。并非总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为， 我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失 或保护我们免受政府调查或因未能遵守此类法律或法规而引发的其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即个人或政府可能会指控此类欺诈或其他不当行为， 即使没有发生。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。

 

根据以色列现行法律，我们可能无法执行员工不参与竞争的契约，因此可能无法阻止我们的 竞争对手受益于我们一些前员工的专业知识。

 

我们 通常与我们的关键员工签订竞业禁止协议，在大多数情况下是在他们的雇佣协议框架内。

 

这些 协议禁止我们的关键员工在有限的时间内与我们直接竞争或为我们的竞争对手工作。根据适用的以色列法律，我们可能无法执行这些协议或其中的任何部分。如果我们不能执行 我们与员工的竞业禁止协议，那么我们可能无法阻止我们的竞争对手受益于我们前员工的专业知识 ，这可能会对我们的业务、运营结果和利用我们 专有信息的能力产生实质性的不利影响。

 

83

 

 

与我们普通股所有权有关的风险

 

我们的高管、董事和主要股东仍有能力对提交给我们股东批准的事项实施重大控制。

 

截至2023年9月30日，我们的某些高管、董事和持有超过5%的有投票权证券的持有人持有的股份约占我们股本的25.9%。 因此，如果这些股东共同行动，他们将能够控制提交给我们股东批准的所有事项，以及我们的管理层和事务。例如，如果这些人一起行动，他们将控制董事的选举和对我们所有或几乎所有资产的任何合并、合并或出售的批准。投票权的这种集中可能会推迟或阻止 以其他股东可能希望或导致我们公司管理层的条款收购我们的公司，而我们的公众股东 不同意。

 

我们普通股的市场价格可能会大幅波动，这可能会给我们的投资者带来重大损失。

 

股票市场总体上，尤其是制药公司的市场，经历了极端的波动，这种波动往往与特定公司的经营业绩无关。由于这种波动，您可能无法以或高于您购买普通股的价格出售您的 普通股。以下因素，除本节介绍的其他风险因素外， 可能对我们普通股的市场价格产生重大影响：

 

●Omisirge;首次商业投放成功

 

●投资者对我们业务活动进行战略调整的消息的反应；

 

●临床试验结果不满意 ;

 

●宣布监管批准或未能获得批准，或特定的标签适应症或患者人数 供其使用，或监管审查过程中的更改或延迟;

 

●我们或我们的竞争对手;宣布的治疗创新或新产品

 

●监管机构对我们的临床试验、制造供应链或销售和营销活动采取的不利 行动;

 

●适用于我们任何平台;中的任何候选产品的法律或法规的更改或发展，以及付款人报销要求

 

●我们与制造商或供应商，特别是候选产品;的制造商的关系发生任何 不利变化

 

●我们可能涉及的任何 知识产权侵权、挪用或其他行为 涉及;

 

●有关我们的竞争对手或整个制药行业的公告 ;

 

●实现预期的产品销售额和盈利能力，或未能达到预期;

 

●我们 开始或参与诉讼;

 

●我们董事会或管理层;的任何变动

 

84

 

 

●以色列和哈马斯在加沙地带及其周围地区之间持续的敌对行动的任何升级或扩大；以及

 

●本“风险因素”部分中描述的其他因素。

 

如果我们的季度经营业绩低于投资者或证券分析师的预期，我们的普通股价格可能会 大幅下跌。此外，我们经营业绩的任何季度波动都可能导致我们的股票价格 大幅波动。我们认为，对我们的财务业绩进行季度比较不一定有意义，也不应依赖 作为我们未来业绩的指标。

 

此外，整个股票市场，特别是纳斯达克全球市场，尤其是生物技术公司的市场，经历了极端的价格和成交量波动，这种波动往往与我们这样的公司的经营业绩无关或不成比例， 包括由于买卖活动的协调和市场操纵。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。此外，金融市场的系统性下跌，最近和未来由于银行倒闭而导致的银行存款或贷款承诺中断，以及我们无法控制的相关因素，都可能导致我们的股价意外快速下跌。如果我们普通股的交易量低，我们普通股的价格波动可能会更严重。在过去，在市场波动之后，股东经常提起证券集体诉讼。如果我们卷入证券诉讼，可能会产生巨大的成本，并将资源和管理层的注意力从我们的业务上转移出去，即使我们成功了。

 

在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或认为这些出售可能会发生，可能会 压低我们普通股的市场价格，并可能削弱我们通过出售额外股本证券筹集资金的能力。 我们无法预测出售可能对我们普通股的现行市场价格产生的影响。此外，我们已经登记了我们根据股权补偿计划可能发行的所有普通股，因此，这些股票可以在发行后在公开市场上自由出售。

 

此外，我们普通股的流动性可能会受到限制，不仅在可以以给定价格买卖的普通股数量方面，而且可能会延迟执行我们普通股交易的时间，以及证券分析师和媒体对我们公司的报道减少(如果有的话)。这些因素可能导致我们普通股的价格低于其他情况下的价格 ，还可能导致我们普通股的出价和要价之间的更大价差。此外，如果没有大的流通股，我们的普通股的流动性将低于更广泛的公有制公司的股票，因此，我们普通股的交易价格可能更不稳定。在没有活跃的公开交易市场的情况下，投资者可能无法变现其对我们普通股的投资。相对少量的普通股交易可能会对我们普通股的交易价格产生更大的影响，而不是我们的公开流通股规模更大。我们无法预测我们的普通股未来的交易价格。

 

将部分或全部2021年票据或2022年票据交换为我们的普通股可能会导致现有股东的严重稀释， 对我们普通股的市场价格产生不利影响，并削弱我们通过出售额外股本筹集资金的能力 证券。

 

我们的2021年票据可以在持有人的选择下交换为我们的普通股，初始股价为17.76美元。截至2023年9月30日，2021年债券的未偿还余额总额约为7500万美元。

 

我们的2022年票据可在Highbridge的选择下转换为我们的普通股，汇率为每1美元本金0.52356股普通股，加上相当于2024年12月12日到期的所有应计和未支付的剩余息票的完整溢价。 此外，在某些情况下，我们可以发行普通股，以换取每月本金分期付款和相关利息的支付。截至2023年9月30日，2022年债券的未偿还余额总计为830万美元。交换部分或全部2021年债券或2022年债券可能导致对现有股东的重大稀释，对我们普通股的市场价格产生不利影响，并削弱我们通过出售额外股权证券筹集资金的能力。

 

85

 

 

如果我们被或被归类为“被动型外国投资公司”，我们的美国股东可能会因此遭受不利的税收后果 。

 

通常， 在任何纳税年度，如果我们的总收入至少有75%是被动收入，或者至少50%的资产价值(通常根据加权季度平均值确定)可归因于产生被动收入的资产或为产生包括现金在内的被动 收入而持有的资产，则出于美国联邦收入 纳税的目的，我们将被定性为“被动外国投资公司”或PFIC。就这些测试而言，被动收入通常包括股息、利息、商品和证券交易的收益、处置投资财产和租金的某些收益以及租金和特许权使用费以外的租金和特许权使用费， 是从与积极开展贸易或业务相关的无关各方获得的。如果我们被定性为PFIC， 我们的美国股东可能会遭受不利的税收后果，包括将出售我们普通股所实现的收益视为普通收入，而不是资本收益，失去适用于美国持有者从我们普通股获得的股息的优惠费率 ，对我们的分配和出售我们股票的收益收取利息，以及 额外的纳税申报要求。

 

我们作为PFIC的地位一般将取决于我们收入的性质和构成以及我们资产的性质、组成和价值 (这可能是根据每项资产的公平市场价值确定的，商誉价值和持续经营价值在很大程度上是参考我们普通股的市场价值确定的，普通股可能是不稳定的)。如果我们的市值下降了 而我们在任何纳税年度持有大量现金，我们可能会成为该纳税年度的PFIC。我们在 中使用我们在任何发行中筹集的现金的方式和时间范围、我们进行的交易以及我们的公司结构未来可能如何变化 将影响我们收入和资产的性质和构成。在我们开始从运营中产生收入之前，我们的PFIC地位可能在一定程度上取决于我们从其他来源收到的付款(包括政府拨款)的处理方式，这是不确定的。 与被动投资收入相比，此类付款的规模。基于我们的资产价值，包括任何商誉， 以及我们的收入和资产的性质和组成，我们不认为我们在截至2022年12月31日的纳税年度被归类为PFIC。由于在任何课税年度确定我们是否为PFIC是在每个课税年度结束后每年通过应用在某些情况下不清楚且可能受到不同解释的原则和方法来确定我们是否为PFIC，因此不能保证我们在任何纳税年度不会被视为PFIC。因此，我们的美国法律顾问对我们截至2022年12月31日的纳税年度的PFIC地位不发表意见 ，也不对我们对我们未来的PFIC地位的期望 发表意见。

 

如果我们被归类为PFIC，适用的税收后果也将不同于上述如果美国股东 能够进行有效的“合格选举基金”或QEF选举的情况。目前，我们预计不会向美国股东 提供美国股东进行QEF选举所需的信息。潜在投资者应该假设QEF选举不会举行 。

 

如果“美国人”被视为拥有我们至少10%的股份，该持有人可能会受到不利的美国联邦所得税后果的影响。

 

如果 一名“美国人”被视为(直接、间接或通过适用归属规则建设性地)拥有我们股票至少10%的价值或投票权，则该“美国人”可能被视为我们集团中每一家“受控制外国公司”(如果有)的“美国股东”。由于我们的集团包括一个或多个美国 子公司，我们当前或未来的某些非美国子公司可以被视为受控外国公司(无论我们是否被视为受控外国公司)。受控外国公司的美国股东可能被要求每年报告其在受控外国公司的“F分部收入”、“全球无形低税收入”和对美国房地产的投资中所占的比例，并将其按比例计入其美国应纳税所得额，无论该受控外国公司是否进行任何分配。作为受控外国公司的美国股东的个人通常不会被允许获得属于美国公司的美国股东 的某些税收减免或外国税收抵免。未能遵守这些报告义务可能会使Untie United States股东 面临巨额罚款，并可能阻止针对美国股东应提交报告的年度的美国联邦所得税申报单的诉讼时效。我们不能保证我们将帮助 投资者确定我们(或我们当前或未来的任何非美国子公司)是否被视为受控外国公司，或者该投资者是否就任何此类受控外国公司被视为美国股东，或向任何美国股东提供遵守前述报告和纳税义务可能需要的信息。 美国投资者应咨询其自己的顾问，了解他们在投资于我们的 股票时是否可能适用这些规则。

 

86

 

 

我们的公司结构和公司间安排的预期税收影响取决于不同司法管辖区税法的适用情况 以及我们的业务运营方式。

 

在正常业务过程中，有许多交易和计算的最终税收决定是不确定的。 例如，我们的有效税率可能会受到外币汇率变化或相关税收、会计和其他法律、法规、原则和解释的变化的不利影响。由于我们打算在多个国家和地区征税，税法的适用可能会受到这些地区税务机关的不同解释，有时甚至是相互冲突的解释。不同国家的税务当局意见相左的情况并不少见，例如，除其他事项外，在转让定价中适用公平标准的方式，或在知识产权的估值方面。

 

如果我们所在任何国家/地区的税务机关成功挑战我们的转让价格，认为它没有反映公平的交易，他们可能会要求我们调整转让价格，从而重新分配我们的收入，以反映修订后的转让 价格，这可能会导致我们承担更高的纳税义务。此外，如果收入重新分配的来源国不同意重新分配，两个国家可能会对相同的收入征税，这可能会导致双重征税。如果税务机关 将收入分配到更高的税务管辖区，对我们的收入进行双重征税或评估利息和罚款，将增加我们的综合纳税义务，这可能对我们的财务状况、经营业绩和现金流产生不利影响。同样， 税务机关可以断言，我们在我们认为尚未建立应税联系的司法管辖区缴纳税款， 根据国际税务条约，通常被称为“常设机构”，如果成功，这种断言可能会 增加我们在一个或多个司法管辖区的预期纳税义务。

 

未来税法的变化可能会对我们的公司产生重大不利影响，并减少我们股东的净回报。

 

税收法律是动态的，随着新法律的通过以及对法律的解释的发布或应用，法律可能会发生变化。此类变动可能包括(但不限于)对营业收入、投资收入、收到的股息或(在特定的预扣税情况下)支付的股息征税。例如，最近颁布的《2022年通胀削减法案》等规定，对某些大公司的账面收入征收15%的最低税，对某些公司的股票回购征收1%的消费税。我们无法 预测未来可能会提出或实施什么税制改革，或这些变化会对我们的业务产生什么影响，但这种 变化，如果它们被纳入税收法律、法规、政策或实践，可能会影响我们的财务状况以及我们在有业务的国家/地区未来的整体或有效税率，减少我们股东的税后回报，并 增加税务合规的复杂性、负担和成本。

 

出于美国纳税目的，我们使用净营业亏损结转来抵销未来应税收入的能力可能会受到某些 限制。

 

根据经冠状病毒援助、救济和经济安全法案修订的税法，在2017年12月31日之后开始的纳税年度中产生的美国联邦净营业亏损或NOL可以无限期结转，但此类NOL的扣除额可能是有限的。 此外，根据修订后的1986年美国国内收入法第382节或该法规，经历“所有权变更”(通常定义为其股票所有权在三年期间变化超过50%(按价值计算))的公司，其利用变更前的美国联邦NOL来抵销未来应税收入的能力受到 的限制。如果我们在过去经历了所有权变更 ，或者如果我们股票所有权的未来变更(其中一些不在我们的控制范围内)导致所有权变更， 我们使用美国联邦NOL的能力可能会受到本守则第382节的限制。因此，即使我们赚取应税净收入，我们使用NOL抵销此类收入的能力也可能有限，这可能会增加我们的纳税义务并减少我们的现金流。 在NOL的处理方面，不确定各州是否以及在多大程度上符合美国联邦所得税法。

 

87

 

 

我们可以享受的税收优惠 要求我们继续满足各种条件，未来可能会终止或减少，这可能会增加我们的成本和税收。

 

一旦我们开始产生收入，我们在以色列的一些业务可能会使我们有权根据5719-1959年资本投资鼓励法或投资法获得某些税收优惠。如果我们不满足维持这些福利的要求，这些福利可能会被减少或取消，相关业务将按2022年及以后设定为23%的标准税率缴纳以色列公司税。除了受标准公司税率的约束外，我们还可能被要求退还我们将获得的任何税收优惠 ，以及由此产生的利息和罚款。即使我们继续满足相关要求， 我们目前的“首选企业”有权享受的税收优惠在未来可能不会继续保持目前的水平，甚至根本不会继续。如果这些税收优惠被减少或取消，我们将缴纳的税额可能会增加，因为我们所有的业务都将因此按标准税率缴纳公司税，这可能会对我们的业务业绩产生不利影响。此外， 如果我们通过收购等方式增加在以色列以外的活动，我们增加的活动可能不符合 纳入以色列税收优惠计划的资格。

 

我们 从未为我们的股本支付过现金股息，我们预计在可预见的未来也不会支付任何现金股息。

 

我们 从未宣布或支付过普通股的现金股息。我们目前预计，我们将保留未来的收益，用于业务的发展、运营和扩张，在可预见的 未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将成为投资者唯一的收益来源。此外，以色列法律限制我们申报和支付股息的能力，并可能要求我们的股息缴纳以色列预扣的 税。

 

如果证券或行业分析师不发布或停止发布关于我们、我们的业务或我们的市场的研究或报告，或者如果他们 对我们的业务或我们的普通股不利地改变他们的建议或发布负面报告，我们的股价和交易量可能会受到负面影响。

 

我们普通股的交易市场受到行业或证券分析师发布的关于我们、我们的业务、我们的市场或我们的竞争对手的研究和报告的影响。我们对这些分析师没有任何控制权，我们不能保证分析师会继续报道我们或提供有利的报道。如果跟踪我们的分析师中有任何 改变了对我们股票的负面建议，或者对我们的竞争对手提出了更有利的相对建议 ，我们的股价可能会下跌。如果任何跟踪我们的分析师停止报道我们的公司或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的可见度，进而可能导致我们的股价或交易量 下降。

 

我们 是一家新兴成长型公司，降低适用于新兴成长型公司的披露要求可能会降低我们的普通股 对投资者的吸引力。

 

根据《就业法案》的定义，我们 是一家新兴成长型公司，我们可以利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种要求的某些豁免 。只要我们仍然是一家新兴成长型公司， 我们就被允许并打算依赖于适用于其他上市公司的某些信息披露要求的豁免。 我们不是“新兴成长型公司”。这些豁免包括：

 

●在评估我们的财务报告;的内部控制时，没有要求遵守审计师的认证要求

 

●未被要求遵守上市公司会计监督委员会可能通过的关于强制轮换审计公司的任何要求，或提供有关审计和财务报表;的额外信息的审计师报告的补充文件

 

88

 

 

●减少了有关高管薪酬;和

 

●免除 就高管薪酬和股东批准之前未批准的任何金降落伞支付进行不具约束力的咨询投票的要求。

 

我们 可能会利用这些规定，直到我们不再是一家新兴成长型公司。我们将在以下较早的时间停止成为新兴成长型公司：(1)2023年12月31日；(2)财政年度的最后一天，我们的年度总收入为12.4亿美元或更多;(2)我们在之前三年内发行了10多亿美元的不可转换债券;或(4)我们根据美国证券交易委员会规则被视为大型加速申请者的日期。我们 可能会选择利用这些减负中的一部分，但不是全部，因此我们向我们的 普通股持有人提供的信息可能与您从您持有股权的其他上市公司收到的信息不同。此外，《就业法案》第107条还规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期遵守适用于上市公司的新会计准则或修订后的会计准则。我们选择利用这一延长的过渡期 。当我们不再被视为新兴成长型公司时(我们预计将从2024年1月1日开始)，我们将 无权享受上述《就业法案》中规定的豁免。我们无法预测投资者是否会因为我们依赖《就业法案》下的豁免而觉得我们的普通股 吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降 ，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。

 

与以色列法律和我们在以色列的行动有关的风险

 

我们的大部分业务位于以色列，因此，我们的业绩可能会受到以色列政治、经济和军事状况的不利影响。

 

我们在以色列有大量业务，包括我们在Kiryat Gat的制造设施以及我们在耶路撒冷和哈大沙的研发设施，这些设施可能会受到地区不稳定、政治不稳定和极端军事紧张局势的影响。自1948年以色列国成立以来，以色列与其邻国和活跃在该地区的恐怖组织之间发生了多次武装冲突。这些冲突涉及对以色列各地平民目标的导弹袭击、敌意渗透和恐怖主义，这些都对以色列的商业条件产生了负面影响。因此，以色列和周边地区的政治、经济和军事状况可能会直接影响我们的业务。任何涉及以色列的武装冲突、政治不稳定、恐怖主义、网络攻击或任何其他敌对行动，或以色列与其目前贸易伙伴之间的贸易中断或中断，都可能对我们的行动产生不利影响。

 

2023年10月，哈马斯恐怖分子从加沙地带渗透到以色列南部边界，对平民和军事目标发动了一系列袭击。哈马斯还对以色列与加沙地带边界沿线以及以色列国境内其他地区的以色列人口和工业中心发动了大规模火箭弹袭击。这些袭击造成大量平民和士兵伤亡和绑架。袭击发生后，以色列安全内阁向哈马斯宣战，在继续发动火箭弹和恐怖袭击的同时，开始了针对这些恐怖组织的军事行动。

 

以色列目前打击哈马斯的战争的强度和持续时间难以预测，这场战争对公司的业务和运营以及对以色列总体经济的经济影响也很难预测。这些事件可能与以色列经济状况恶化的更广泛宏观经济迹象交织在一起，这可能对本公司及其有效开展业务的能力产生重大不利影响 。

 

鉴于以色列安全内阁向哈马斯宣战，并可能与其他组织发生敌对行动，以色列征召了数十万名预备役军人立即服役。我们在以色列的某些员工和顾问，以及我们在以色列的服务提供商的员工，已经被要求在当前或未来与哈马斯的战争或其他武装冲突中服务，并可能被要求更多的员工，这些人可能会缺席更长时间 。因此，我们的运营可能会因此类缺席而中断，这种中断可能会对我们的业务和运营结果产生实质性的不利影响。此外，我们以色列供应商的员工以及我们进出口用品和产品所依赖的机场和海港的员工 由于他们在当前或未来的战争或其他武装冲突中服兵役而缺席，可能会扰乱他们的运营，进而可能阻止或延误我们产品的发货，损害我们的运营和产品 开发，并导致未来的任何销售下降。

 

89

 

 

其他恐怖组织，包括黎巴嫩真主党和约旦河西岸的巴勒斯坦军事组织，以及伊朗等其他敌对国家也有可能加入敌对行动。此类敌对行动可能包括恐怖和导弹袭击。 如果我们的研发设施和制造设施因敌对行动而受损，或者 敌对行动以其他方式扰乱我们的持续运营，我们及时交付或提供产品和服务以履行我们对客户和供应商的合同义务的能力可能会受到实质性和不利的影响。我们的商业保险不承保因战争和恐怖主义事件而可能发生的损失。尽管以色列政府目前承保的是由恐怖袭击或战争行为造成的直接损害的恢复价值，但我们不能向您保证，这种政府的承保范围将保持不变，或者它将足以覆盖我们的潜在损害。我们造成的任何损失或损害都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

 

此外，世界上一些国家限制与以色列和以色列公司做生意，如果以色列境内的敌对行动或该地区的政治不稳定持续或加剧，其他国家可能会对与以色列和以色列公司做生意施加 限制。此外，活动人士还加大了促使公司和消费者抵制以色列商品和服务的努力。这种努力，特别是如果它们变得更加普遍，可能会对我们在以色列以外销售我们的产品和用品的能力产生实质性的不利影响。

 

在2023年10月哈马斯袭击之前，以色列政府寻求对以色列的司法制度进行广泛的改革，这引发了广泛的政治辩论和动乱。针对这一倡议，以色列境内和境外的许多个人、组织和机构都表示担心，拟议的变化可能会对以色列的商业环境产生负面影响，包括由于外国投资者不愿在以色列投资或开展业务，以及货币波动加剧、信用评级下调、利率上升、证券市场波动加剧和宏观经济状况的其他变化。鉴于以色列最近对哈马斯发动的袭击和对哈马斯发动的战争，这种负面事态发展的风险增加了，而不管对司法系统的拟议改革和相关辩论。如果这些负面发展中的任何一个确实发生或变得更严重，它们可能会对我们的业务、我们的运营结果以及我们筹集额外资金的能力产生不利影响，如果我们的管理层和董事会认为有必要的话。

 

持续的 和重新爆发的敌对行动或以色列的其他政治或经济因素，可能会阻止或延误我们的产品发货，损害我们的运营 和产品开发，并导致未来的任何销售下降。如果敌对行动扰乱了我们的设施或我们进出口物资和产品所依赖的机场和海港的持续运营，我们的运营可能会受到实质性的不利影响 。

 

由于我们的部分费用是以美元以外的货币计价的，因此我们的财务状况和经营业绩可能会受到汇率波动和通货膨胀的影响。

 

虽然我们的报告和功能货币是美元，但我们以新谢克尔、欧元和其他货币支付很大一部分费用。 我们以色列员工的工资、我们的一般和行政费用(包括我们在以色列的房地产设施的租金)、 以及我们支付给某些合作伙伴的费用都是以新谢克尔计价的。我们的某些供应商位于欧洲，以欧元支付 。因此，我们面临着与以美元计价的未来支出相关的货币波动风险。 更具体地说，如果美元对新谢克尔或欧元贬值，我们以新谢克尔或欧元计价的支出将比以美元报告时的预期更大。以色列的通货膨胀进一步增加了我们以色列的开支，从而加剧了这种贬值的不利影响。以色列的通货膨胀(在未来)也可能超过美元相对于新谢克尔升值的任何积极影响，如果而且在一定程度上，它的升值速度超过或先于这种升值。以色列的通货膨胀率在2021年或2022年期间没有对我们的财务状况产生实质性的不利影响。鉴于我们普遍缺乏货币 对冲安排来保护我们免受NIS或欧元和其他非美国货币相对于美元的汇率波动(和/或此类非美国货币的通胀)的影响，我们可能会受到此类变动的重大不利影响。 我们无法预测以色列或欧洲的通货膨胀率或美元对NIS或欧元的贬值速度(如果有的话)的任何未来趋势。

 

90

 

 

以色列法律的条款以及我们修订和重述的公司章程可能会推迟、阻止或做出不受欢迎的收购我们全部或很大一部分股份或资产的交易。

 

以色列法律的某些条款以及我们修改和重述的公司章程可能会延迟或阻止控制权的变更 ，并可能使第三方收购我们或我们的股东更难选举不同的个人进入我们的 董事会，即使这样做对我们的股东有利，并可能限制投资者未来可能愿意为我们的普通股支付的价格。例如，我们修订和重述的公司章程规定，我们的董事是在交错基础上 选举产生的，因此潜在收购者不能在一次年度股东大会上轻易取代我们的整个董事会。此外，以色列公司法对合并进行了规范，并要求在购买一家公司超过特定百分比的股份时，要约收购受到影响。

 

我们修订和重述的公司章程还包括以下限制，这些限制可能会推迟、阻止或使收购我们的全部或大部分股份或资产变得不可取：

 

●对我们修订和重述的公司章程的修正案通常需要我们的已发行普通股的多数持有者投票 有权出席并在股东大会上就此事投票(称为简单多数)， 以及多项条款的修订，例如将我们的董事分为三类的条款，需要拥有至少60%投票权的持有者投票。修改我们修订和重述的公司章程，除了要得到我们股东的批准外，还需要得到大多数董事的 赞成票。

 

●除非获得我们至少60%投票权的持有者投票，否则不得删除董事。除非另有规定，否则根据适用的法律，或董事会认定董事的身体或精神状态妨碍其服务，禁止该董事充当董事；而董事的空缺可能会由我们的董事会来填补。

 

●除某些例外情况外，我们被限制与任何持有我们20%或更多投票权的股东进行某些业务合并交易。受此类限制的交易包括合并、合并和处置我们的资产，其市值为我们资产或流通股的10%或更多。除某些例外情况外， 此类限制将在每次股东 持有我们20%或更多投票权后的三年内适用。

 

●除某些例外情况外，对可能对公司结构、资产或业务产生重大影响的某些交易有限制，包括重大合并和收购、处置公司的全部或几乎所有资产、 自愿解散并对公司的主要业务进行重大变更。

 

此外， 以色列的税务考虑可能会使潜在的交易对我们或我们的一些股东来说是不可取的，因为我们的居住国 没有与以色列签订税收条约，允许此类股东从以色列税收中获得税收减免。对于某些合并，以色列税法可能会对未来的交易施加某些限制，包括从合并之日起两年内出售作为对价收取的股份。

 

此外，根据第5744-1984号《鼓励工业研究、开发和技术创新法》(前称《第5744-1984号鼓励工业研究和发展法》)及其颁布的条例和指导方针， 或《创新法》(由于我们从以色列创新局或IIA(前称经济和工业部首席科学家办公室，或OCS)获得赠款而受其约束)，像我们这样的IIA赠款接受者必须 向IIA报告我们公司控制权的任何变更或我们公司控制手段的任何变更 导致任何非以色列公民或居民成为我们公司 所定义的“利害关系方”，在后一种情况下，该非以色列公民或居民将被要求以IIA规定的形式签署以IIA为受益人的承诺， 承认此类法律施加的限制并同意遵守其条款。

 

91

 

 

投资者 可能难以执行美国的判决，包括基于针对我们的美国联邦证券法的民事责任条款的判决，或主张美国证券法在以色列的索赔。

 

在美国境内可能很难获得向我们送达诉讼程序和执行在美国获得的对我们不利的判决。我们在以色列的法律顾问告知我们，在以色列提起的最初诉讼中，可能很难根据美国证券法主张索赔，也很难根据美国联邦证券法的民事责任条款获得判决。以色列 法院可能拒绝审理基于违反美国证券法针对我们的索赔，因为以色列可能不是提出此类索赔的最合适的 法院。此外，即使以色列法院同意审理索赔，它也可能裁定索赔适用以色列法律，而不是美国法律。如果发现美国法律适用，则必须证明适用的美国法律的内容是事实， 这可能是一个既耗时又昂贵的过程。某些程序事项也将受以色列法律管辖。以色列几乎没有涉及上述事项的具有约束力的判例法。以色列法院可能不会执行在以色列境外作出的判决，这可能会使收集对我们不利的判决变得困难。

 

此外， 除其他原因外，包括但不限于欺诈或没有正当程序，或存在与同一事项中作出的另一判决不同的判决 如果同一事项相同当事方之间的诉讼在以色列的法院或法庭待决，如果一项非以色列判决是在其法律没有规定可执行以色列法院判决的国家(视特殊情况而定)作出的，或者如果其执行可能损害以色列国的主权 或安全，以色列法院将不会执行该判决。

 

您作为股东的责任和责任将受以色列法律管辖，以色列法律在某些实质性方面与美国法律不同，后者管辖美国公司股东的责任和责任。

 

我们是根据以色列法律注册成立的。我们普通股持有人的权利和责任受我们修订和重述的公司章程和以色列公司法第5759-1999号或《公司法》管辖。这些权利和责任在某些方面与典型美国公司的股东的权利和责任不同。特别是，根据《公司法》，以色列公司的每个股东在行使其对公司和其他股东的权利和履行其义务时必须本着诚信行事，不得滥用其在公司的权力，包括在股东大会和班级会议上投票、修改公司章程、增加公司法定股本、合并以及根据《公司法》需经股东批准的交易。以色列公司的控股股东或知道其有权决定股东投票结果，或有权任命或阻止任命董事或公司高管，或 对公司有其他权力的股东，对公司负有公平义务。然而，以色列法律没有界定这项公平义务的实质内容。

 

由于以色列公司法近年来经历了广泛的修订，因此几乎没有判例法可用来帮助理解这些规范股东行为的条款的含义。

 

我们修订和重述的公司章程规定，除非我们同意另一个论坛，否则美国联邦地区法院将是解决根据证券法提出的任何索赔的独家论坛，这些索赔可能会给我们的股东带来额外的诉讼费用 。

 

我们的 修订和重述的公司章程规定，美国联邦地区法院应是解决根据《证券法》提出的一项或多项诉讼原因的投诉的独家论坛，包括针对该投诉的任何被告提出的所有诉讼原因。证券法第22条规定，联邦法院和州法院对所有此类证券法诉讼拥有同时管辖权。因此，美国州法院和联邦法院都有管辖权受理此类索赔。 这种法院条款的选择可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，并可能增加与此类诉讼相关的成本，这可能会阻碍 针对我们及其董事、高管和员工的此类诉讼。或者，如果法院发现我们修订的 和重述的组织章程中的这些条款不适用于一种或多种指定类型的诉讼或 诉讼程序，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类问题相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。购买或以其他方式获得我们股本任何权益的任何个人或实体应被视为已通知并同意选择上述经修订和重述的组织章程细则的论坛条款 。这一规定将不适用于不适用于根据《交易法》产生的诉讼原因。

 

92

 

 

我们修订和重述的组织章程细则规定，除非本公司另行同意，否则以色列特拉维夫的管辖法院应是本公司与其股东之间根据《公司法》和《以色列证券法》发生的几乎所有纠纷的唯一和排他性法庭，这可能限制其股东对其提出索赔和诉讼的能力，以及在与本公司、其董事、高级管理人员和其他员工的纠纷中获得有利的司法法庭。

 

以色列特拉维夫的管辖法院应为(I)代表本公司提起的任何派生诉讼或法律程序，(Ii)声称本公司的任何董事高管或其他雇员违反对本公司或本公司股东的受托责任的任何诉讼，或(Iii)根据本公司法律或以色列证券法的任何规定提出索赔的任何诉讼的独家法院。本专属法院条款旨在适用于根据以色列法律提出的索赔，而不适用于根据《证券法》或《交易法》提出的索赔或联邦法院具有专属管辖权的任何其他索赔。我们修订和重述的公司章程中的此类专属论坛条款不会解除公司遵守联邦证券法及其下的规则和法规的责任，公司的股东也不会被视为放弃了公司对这些法律、规则和法规的遵守。这一排他性法院条款可能限制 股东在其选择的司法法院就与公司或其董事或其他员工的纠纷提出索赔的能力，这可能会阻止针对公司、其董事、高级管理人员和员工的诉讼。

 

第 项2.股权证券的未登记销售和募集资金的使用。

 

没有。

 

第 项3.高级证券违约。

 

没有。

 

第 项4.矿山安全信息披露

 

不适用 。

 

第 项5.其他信息。

 

没有。

 

93

 

 

物品 6.展品

 

以下 作为本报告的一部分归档：

 

展品
号码		   描述
3.1*   经修订和重新修订的现行注册人公司章程。
     
3.2   注册人协会备忘录(希伯来语原文的非官方英文译本)，于2006年9月14日修订(通过引用附件3.4并入注册人表格F-1(第333-227601号文件)，于2018年9月28日提交给美国证券交易委员会)。
     
4.1   证券说明(通过引用注册人10-K表格附件4.3(文件编号001-38716)并入，于2022年3月24日提交给美国证券交易委员会)。
     
4.2   普通认股权证表格(通过引用注册人表格8-K(文件编号001-38716)附件4.1并入，于2023年4月21日提交给美国证券交易委员会。
     
10.1*   股东合作协议，于2023年8月11日生效，由Jeremy Blank、社区主基金、LP和公司签署。
     
31.1*   根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)或15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。
     
31.2*   根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)或15d-14(A)条颁发的首席财务官证书。
     
32.1*#   根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。
     
101.INS   内联 XBRL实例文档-实例文档不会出现在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中
     
101.SCH   内联 XBRL分类扩展架构文档
     
101.CAL   内联 XBRL分类扩展计算链接库文档
     
101.DEF   内联 XBRL分类扩展定义Linkbase文档
     
101.LAB   内联 XBRL分类扩展标签Linkbase文档
     
101.PRE   内联 XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档
     
104   公司季度报告中10-Q表的封面 已采用内联XBRL格式

 

 

*随函存档。

 

#表32.1中的信息不应被视为根据《交易法》第 18节的规定而提交，或受该节的责任约束，根据证券法或交易所法(包括本季度报告)提交的任何文件(包括本季度报告)也不应视为通过引用将上述信息纳入其中，除非注册人通过引用明确将上述信息纳入这些文件。

 

94

 

 

签名

 

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由经正式授权的签名人代表其签署。

 

  伽米达细胞有限公司
   
2023年11月14日 发信人： /s/阿比盖尔·詹金斯
    阿比盖尔·詹金斯
    首席执行官总裁和
董事(首席执行官)
     
2023年11月14日 发信人： /S/特里 科埃略
    特里·科埃略
    首席财务官
    (首席财务官和
(br}首席会计官)

 

 

95

 

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