近期亮点

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用于治疗具有颗粒蛋白突变的额窦痴呆 (FTD) 患者 (GRN) 的 PBFT02 的全球 1/2 期 uplift-D 试验继续取得进展：该公司在 FTD 项目中继续保持势头，在巴西、加拿大和美国启动了六个临床试验基地，预计未来几个月将在欧洲启动更多临床试验站点。事实证明，患者识别和招募计划是有效的，有多项 GRN+ 在全球试验场所对患者进行识别和资格评估。预计将在2023年第四季度公布三名第1组患者的安全性和脑脊液前粒蛋白水平的初步数据。

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在针对GM1的全球1/2期Imagine-1临床试验中，强有力的临床执行力促使以3剂量治疗多名患者：招募接受最高剂量3剂量治疗的早期和晚期婴儿GM1患者，继续取得良好进展。该公司仍有望在2024年中期之前报告来自3剂量患者的初步安全性和生物标志物数据。

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现金跑道进入2025年第四季度：继7月完成资源重新分配之后，该公司已将其现金流道延长至2025年第四季度。这种战略财务管理确保有足够的资源来继续提供来自正在进行的研发工作的有意义的临床数据。该公司仍然坚定不移地致力于谨慎的资源分配。

即将到来的预期里程碑

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在2023年第四季度针对FTD的uplift-D临床试验中，提供来自三名队列1患者的初始安全性和生物标志物数据。

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在 2024 年中期 GM1 的 Imagine-1 临床试验中，提供 Dose 3 患者的初始安全性和生物标志物数据。

2023 年第三季度财务业绩

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现金状况：截至2023年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为1.328亿美元，而截至2022年9月30日为2.138亿美元。该公司预计，当前的现金、现金等价物和有价证券将在2025年第四季度为运营提供资金。

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研发（研发）费用：截至2023年9月30日的季度，研发费用为1,510万美元，而截至2022年9月30日，研发费用为1,540万美元。

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一般和管理（G＆A）费用：截至2023年9月30日的季度，并购费用为820万美元，而截至2022年9月30日，为1,070万美元。下降主要与员工薪酬成本以及设施和其他开支的减少有关，这是我们裁员所致。

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净亏损：截至2023年9月30日的季度，净亏损为2710万美元，即每股基本和摊薄后净亏损0.49美元，而2022年同期为2670万美元，即每股基本和摊薄后净亏损0.49美元。

关于《通行生物》

Passage Bio（纳斯达克股票代码：PASG）是一家临床阶段的基因药物公司，其使命是为治疗选择有限或未获批准的中枢神经系统疾病患者提供改变生活的疗法。我们的产品组合涵盖儿科和成人中枢神经系统适应症，我们目前正在推进GM1神经节苷酸增多症和额窦痴呆的临床项目以及我们的临床前产品线，包括肌萎缩性侧索硬化症和亨廷顿氏病项目。我们公司总部位于宾夕法尼亚州费城，已与著名的宾夕法尼亚大学基因疗法项目签订了战略合作和许可协议，以开展我们的发现和支持IND的临床前工作。通过此次合作，我们增加了获得广泛基因疗法候选产品组合和未来基因疗法创新的渠道，然后我们将这些创新与深厚的临床、监管、制造和商业专业知识相结合，以快速推进我们强大的优化基因疗法产品线。在我们快速而坚韧地工作时，我们时刻关注可能从我们的疗法中受益的患者。更多信息可在www.passagebio.com上获得。

前瞻性陈述

本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出的 “前瞻性陈述”，包括但不限于：我们对预期里程碑的时间和执行的期望，包括临床试验的进展和此类试验的临床数据的可用性；我们对合作者和合作伙伴执行关键计划能力的期望；我们对生产计划和战略的期望；我们对现金的期望跑道；以及我们的主要候选产品治疗各自靶向单基因中枢神经系统疾病的能力。这些前瞻性陈述可能附有 “目标”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“可能”、“将” 等词语以及其他具有类似含义的词语和术语。这些陈述涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与此类陈述中反映的结果存在重大差异，包括：我们开发候选产品并获得监管部门批准的能力；临床前研究和临床试验的时间和结果；与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力；临床试验期间获得的额外数据或分析可能产生的意外问题，监管机构可能需要更多信息或进一步的研究，或者可能无法批准或可能延迟批准我们的候选药物；不良安全事件的发生；临床前研究或临床试验的积极结果可能无法在后续试验中复制或在早期临床试验中取得成功的风险，可能无法预测后期临床试验的结果；未能保护和执行我们的知识产权和其他所有权；我们对合作者和其他第三方开发和制造候选产品的依赖，以及其他方面我们的业务不受我们的完全控制；与当前和潜在的延误、停工或供应链中断相关的风险；以及公司不时向证券交易委员会（SEC）提交的文件以及向美国证券交易委员会（SEC）提交的其他报告中 “风险因素” 部分描述的其他风险和不确定性。Passage Bio没有义务公开更新可能不时发表的任何前瞻性陈述，无论是书面还是口头陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

Passage Bio, Inc

资产负债表


	（未经审计）
（以千计，股票和每股数据除外）	2023年9月30日		2022年12月31日
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	33,579	$	34,601
有价证券		99,201		155,009
预付费用和其他流动资产		1,282		926
预付费研发		1,649		6,508
流动资产总额		135,711		197,044
财产和设备，净额		16,067		22,515
使用权资产-经营租赁		17,045		19,723
其他资产		433		4,267
总资产	$	169,256	$	243,549
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	2,749	$	4,065
应计费用和其他流动负债		13,713		11,011
经营租赁负债		3,349		3,275
流动负债总额		19,811		18,351
经营租赁负债——非流动		23,169		23,832
负债总额		42,980		42,183

股东权益：
普通股，面值0.0001美元：已授权3亿股；截至2023年9月30日已发行和流通54,812,972股，截至2022年12月31日已发行和流通54,614,690股		5		5
额外的实收资本		704,173		694,733
累计其他综合收益（亏损）		(192)		(966)
累计赤字		(577,710)		(492,406)
股东权益总额		126,276		201,366
负债和股东权益总额	$	169,256	$	243,549

Passage Bio, Inc

运营报表和综合损失报表

（未经审计）


	截至9月30日的三个月				截至9月30日的九个月
（以千计，股票和每股数据除外）	2023		2022		2023		2022
运营费用：
研究和开发	$	15,098	$	15,362	$	49,258	$	68,396
收购了在建研发		—		1,500		—		3,000
一般和行政		8,184		10,664		35,295		38,754
长期资产的减值		5,390		—		5,390		—
运营损失		(28,672)		(27,526)		(89,943)		(110,150)
其他收入（支出），净额		1,562		825		4,639		1,096
净亏损	$	(27,110)	$	(26,701)	$	(85,304)	$	(109,054)
每股信息：
普通股每股净亏损，基本和摊薄后	$	(0.49)	$	(0.49)	$	(1.56)	$	(2.01)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值		54,789,410		54,473,945		54,697,967		54,379,397
综合损失：
净亏损	$	(27,110)	$	(26,701)	$	(85,304)	$	(109,054)
有价证券的未实现收益（亏损）		148		110		774		(1,055)
综合损失	$	(26,962)	$	(26,591)	$	(84,530)	$	(110,109)

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投资者：

斯图尔特·亨

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媒体：

迈克·拜尔
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