6-K 表格

美国证券交易委员会

华盛顿特区 20549

外国私人发行人的报告

根据第 13a-16 或 15d-16 条

1934 年的《证券交易法》

2023 年 11 月

委员会档案编号：001-38757

武田制药有限公司

（将注册人姓名翻译成英文）

日本桥本町二丁目1-1

东京都中央区 103-8668

日本

（主要行政办公室地址）

用复选标记表示注册人是否在表格20-F或40-F表的封面下提交或将提交年度报告。

20-F 表格 40-F 表格 ☐

用复选标记表示注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (1) 允许的情况下以纸质形式提交 6-K 表格：☐

用复选标记表示注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (7) 允许的情况下以纸质形式提交 6-K 表格：☐

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签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。

新闻发布

武田的 ADZYNMA（ADAMTS13，重组-krhn）被美国食品药品管理局批准为首款也是唯一一种用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜 (ctTP) 的重组 ADAMTS13 酶替代疗法

•cttp 是一种超罕见的凝血障碍，与危及生命的急性事件和使人衰弱的慢性症状有关

•武田延续70多年来推动稀有血液学界创新的传统

日本大阪和马萨诸塞州剑桥，2023年11月9日——武田（TSE: 4502/NYSE: TAK）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ADZYNMA（ADAMTS13，重组-krhn）用于预防和按需治疗患有先天性血栓性血小板减少性紫癜（ctTP）的成人和儿科患者。ADZYNMA 是第一个也是唯一一个获得美国食品药品管理局批准的重组 ADAMTS13 (radamts13) 蛋白，旨在通过替换缺乏的 ADAMTS13 酶来满足 ctTP 患者未得到满足的医疗需求。1,2

武田美国业务部总裁兼美国国家负责人朱莉·金说：“ctTP患者面临严重的、危及生命的健康挑战，直到今天，他们还没有任何经批准的专门针对其疾病的治疗方法。”“在我们努力帮助治疗选择有限或没有治疗选择的患者时，开发罕见病的创新疗法是一项鼓舞人心的挑战，作为血液学领域的领导者，我们已经接受了70多年的挑战。今天，我们很自豪能够为罕见病社区提供ADZYNMA，这是美国食品药品管理局批准的首个针对ctTp患者的治疗方案。”

ctTP 是一种超罕见的慢性血液凝固障碍，由 ADAMTS13 酶缺乏引起。3 它与急性事件和使人衰弱的慢性症状或血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 表现相关，可能包括血小板减少、微血管病溶血性贫血、头痛和腹痛。3,4,5 如果不加以治疗，急性 TTP 事件的死亡率为 > 90% .3,5

俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心内科教授、美国血栓微血管病学联盟（USTMA）联合主任、俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心内科教授、斯佩罗·卡塔兰医学博士说：“近几十年来，在更好地理解 ADAMTS13 缺乏症与 ctTP 之间的联系方面取得了重大进展，最终我们终于有了美国食品药品管理局批准的这种罕见疾病患者的治疗方案。” 也是 ADZYNMA 临床试验研究员。“与目前的血浆疗法相比，ADZYNMA 为患者提供了一种替代其缺乏的 ADAMTS13 酶的治疗选择，具有良好的疗效和安全性，并减少了给药时间和用量。今天标志着一项重大成就，为ctTp患者社区提供了新的可能性。”

美国食品药品管理局对ADZYNMA的批准得到了第一项随机、对照、开放标签、交叉CtTP3期试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据以及继续试验的数据所提供的全部证据的支持。在第 3 期试验中，患者根据入组第 1-6 个月（第 1 期）的方案，每隔一周或每周接受 40 IU/kg ADZYNMA IV 或基于血浆的治疗，然后转到第 7-12 个月（第 2 期）的替代治疗，所有患者在 13-18 个月（第 3 期）内接受 ADZYNMA 治疗。1

在接受 ADZYNMA 预防性治疗期间，没有患者出现急性 TTP 事件（n=37），而接受血浆治疗的患者中出现了一起急性 TTP 事件（n=38）。1 在第 3 期研究对照期 1 和 2 期间，接受 ADZYNMA 的患者没有报告亚急性 TTP 事件，而接受血浆基疗法的患者中有 5 起亚急性 TTP 事件。在持续期（第 3 期）中，两名接受 ADZYNMA 预防治疗的患者出现了两次亚急性事件。1

接受ADZYNMA治疗的患者，血小板减少症表现的平均年化事件率（SD）为2.0（4.706）（9/37例患者出现表现），而接受血浆疗法的患者的平均年化事件率（SD）为4.44（6.312）。1 虽然比较的临床意义尚不清楚，但血小板减少症是TTP的表现，因此是疾病活动的重要生物标志物。

ADZYNMA 是 ADAMTS13 蛋白的重组形式。在药代动力学评估中，与血浆类疗法相比，接受 40 IU/kg ADZYNMA IV（n=23）的患者在单次输注后，ADAMTS13 活性增加了四到五倍。1

与基于血浆的疗法相比，ADZYNMA表现出良好的安全性。最常见的不良反应（发病率> 5%）是头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。1 没有接受 ADZYNMA 的患者出现中和抗体。1

该批准不会导致武田对截至2024年3月31日的财年（FY2023）的合并预测发生任何变化。

关于 ADZYNMA

ADZYNMA（ADAMTS13，重组-krhn）是一种人体重组 “一种具有血小板反应素基序的分解素和金属蛋白酶 13” ADAMTS13（radamtS13），适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜（ctTP）的成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。1

ADZYNMA 此前被美国 FDA 授予孤儿药称号 (ODD)，用于治疗和预防 TTP（包括其获得性特发性和继发性），以及快速通道和罕见儿科疾病称号。美国食品药品管理局向武田颁发了一张罕见儿科疾病代金券，以批准ADZYNMA。ADZYNMA还获得了欧洲药品管理局（EMA）和日本厚生、劳动和福利省（MHLW）的ODD，用于治疗TTP。

重要安全信息

对ADZYNMA或其成分出现危及生命的超敏反应的患者禁用 ADZYNMA。

超敏反应：ADZYNMA 可能会出现过敏型超敏反应，包括过敏反应。应教育患者了解超敏反应的早期征兆，例如心动过速、胸闷、喘息和/或急性呼吸窘迫、低血压、全身性荨麻疹、瘙痒、鼻结膜炎、血管性水肿、嗜睡、恶心、呕吐、感觉异常和坐立不安。如果出现严重过敏反应的体征和症状，请立即停止服用 ADZYNMA 并提供适当的支持性护理。

免疫原性：ADZYNMA 有可能产生免疫原性。患者可能会产生针对 ADAMTS13 的中和抗体，这可能会导致对 ADAMTS13 的反应减少或缺乏反应。患者可能会产生针对宿主细胞蛋白的抗体，这可能会导致不良反应。没有关于ADZYNMA免疫原性的数据，也没有关于以前未接受治疗的患者（对血浆基产品天真的受试者）的免疫原性或宿主细胞蛋白的数据。

不良反应：与ADZYNMA相关的最常观察到的不良反应（超过5％的受试者）是头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。

在特定人群中使用：对照临床试验尚未确定怀孕期间使用ADZYNMA的安全性。有限的数据不足以告知与药物相关的不良发育后果风险。没有关于人乳中存在 ADZYNMA、其对产奶量或母乳喂养婴儿的影响的信息。

要报告疑似的不良反应，请致电 1-877-TAKEDA-7（1-877-825-3327）联系武田制药美国公司，或通过 1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch 联系美国食品药品管理局。

请查看完整的处方信息，包括患者信息。

关于 ctTP

ctTP 是一种超罕见、慢性和使人衰弱的凝血障碍，与危及生命的急性事件和使人衰弱的慢性症状或 TTP 表现有关。6,7 TTP 的患病率估计为 2-6 例/百万。该病的遗传形式 ctTP 在 TTP 患者中占 ≤ 5%。7,8,9 它是由于缺乏 von Willebrand 因子 (VWF) 裂解蛋白酶 ADAMTS13 而发生的，它会导致超大 VWF 多聚体在血液中积累。6 超大 VWF 多聚体的积累会导致血小板聚集和粘附失控。4,7 这可能导致人体小血管异常凝血，与微血管病溶血性贫血和血小板水平低（血小板减少症）有关。4

ctTP 有急性和慢性两种表现（包括中风和心血管疾病），如果不加以治疗，急性 TTP 事件的死亡率大于 90%。3,10 ctTP 还可能导致持续的广泛器官损伤和其他由缺乏 adamts13 状态导致的并发症。5,7,10,11

关于武田

武田致力于为人们创造更好的健康，为世界创造更光明的未来。我们的目标是在我们的核心治疗和业务领域发现和提供改变生活的治疗方法，包括胃肠道和炎症、罕见病、血浆衍生疗法、肿瘤学、神经科学和疫苗。我们的目标是与合作伙伴一起，通过我们动态和多样化的渠道改善患者体验并推动新的治疗选择前沿发展。作为一家总部位于日本的以价值为基础、以研发为导向的领先生物制药公司，我们以对患者、员工和地球的承诺为指导。我们在大约 80 个国家和地区的员工受我们的目标驱动，并以两个多世纪以来定义我们的价值观为基础。欲了解更多信息，请访问 www.takeda.com。

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医疗信息

本新闻稿包含有关产品的信息，这些产品可能并非在所有国家都有售，或者可能以不同的商标、不同的适应症、不同的剂量或不同的强度出售。此处包含的任何内容均不应被视为任何处方药（包括正在开发的处方药）的招标、促销或广告。

ADZYNMA 是武田制药国际股份公司的商标。

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1 ADZYNMA（ADAMTS13，重组-krhn）处方信息；2023 年

2 Scully M 等人。Blood。2017；130:2055-63

3 Van Dorland H 等人。Haematologica。2019；104:2107-16

4 Chiasakul T 和 Cuker A. Am Soc Humetol。2018；2018 (1): 530—538

5 Joly BS 等人，Blood。2017；129 (21): 2836—2846

6 Alwan F 等人，Blood。2019；133:1644-51

7 Kremer Hovinga JA 等人Nat Rev Dis Primers。2017；3:17020

8 Kremer Hovinga JA，George JN。遗传性血栓性血小板减少性紫癜。N Engl J Med. 2019；381 (17): 1653-1662

9 Orpha.net。先天性血栓性血小板减少性紫癜。https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_Search.php?lng=EN&data_id=12422&Disease_Disease_Search_diseaseGroup=Congenital-thrombotic-thrombocytopenic-purpura&Disease_Disease_Search_diseaseType=Pat&Disease(s)/group%20of%20diseases=Congenital-thrombotic-。2023 年 9 月已访问

10 Zheng XL 等人J Thromb Haemost。2020；18 (10): 2486-95

11 Sukumar S 等人。J Clin Med. 2021；10:536