附录 99.1
Benitec Biopharma发布2024年第一季度财务业绩并提供最新运营情况
19 名受试者报名参加了 OPMD 自然史研究，其中多名受试者今年进入了 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究的资格期
加利福尼亚州海沃德，2023 年 11 月 13 日 Benitec Biopharma Inc.（纳斯达克股票代码：BNTC）（贝尼特克或公司）是一家临床阶段、专注于基因疗法的生物技术公司，基于其专有的DNA定向RNA干扰（DdrNAI）平台开发新型遗传药物，今天公布了截至2023年9月30日的第一财季的财务业绩。公司已向美国证券交易委员会提交了截至2023年9月30日的季度10-Q表的季度报告。
贝尼特克执行董事长兼首席执行官杰雷尔·班克斯博士说，今年 获得美国食品药品管理局对 BB-301 IND 申请的批准，以及 OPMD 自然历史研究的注册速度继续超出我们的预期，我们完全有能力开始对被诊断患有眼咽肌肉萎缩症的受试者进行 BB-301 的评估。 首席研究员和美国临床试验中心的临床团队正在敲定在 2023 年 12 月或 2024 年 1 月为第一位研究受试者注射 BB-301 的计划。 Oculopharyngeal 肌肉萎缩症社区成员的浓厚兴趣，以及美国临床试验机构执行的出色临床试验，将支持 在未来几个月内为 BB-301 生成可靠的安全性和有效性数据。
运营更新
与开发用于治疗眼咽型肌营养不良症 (OPMD) 相关吞咽困难的 BB-301 相关的关键里程碑以及其他公司最新情况概述如下：
BB-301 临床 开发计划概述：
| • | BB-301 1b/2a 期临床开发项目将在 美国和加拿大进行，该计划的主要内容总结如下： |
| • | 该计划将包括大约 76 周的随访，我们 预计将包括： |
| • | OPMD自然史（NH）研究：6个月的治疗前观察期，用于评估每位研究参与者的基线倾向和与OPMD相关的吞咽困难（吞咽障碍）的自然病史。 |
| • | BB-301 给药： 给药 1 天，开始参与 1b/2a 期单臂、开放标签、顺序、剂量递增 队列研究。BB-301BB-301 将直接输送到每个研究对象的咽部收缩肌肉。 |
| • | 1b/2a 期治疗评估：在 给药后进行 52 周的随访，对 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究的主要和次要终点进行结论性评估，中期安全性和 疗效结果预计将在给药 BB-301 后的每 90 天期结束时公布。 |
| • | OPMD NH 研究将描述每个 OPMD 受试者在基线时所承受的吞咽困难水平，并通过使用以下定量放射照相测量方法（即视频荧光镜吞咽研究或 VFSS）评估 随后的吞咽困难进展。下文概述的 VFSS 共同提供了对全球 吞咽功能和咽部收缩肌（即功能恶化推动OPMD疾病进展的肌肉）功能的客观评估： |
| • | 咽部总残留物% (C2-4)2 |
| • | 最大收缩时咽部区域 (phamPC) |
| • | 吞咽毒性量表的动态成像等级（摘要） |
| • | 谷状残留物 % (C2-4)2，吡啶类鼻窦残留物% (C2-4)2,和其他咽部 残留物% (C2-4)2 |
| • | 标准化残留比量表 (NRRS)v，NRRSp) |
| • | 咽部构造比例 (PCR) |
| • | 新罕布什尔州OPMD的研究还将采用全球吞咽能力和口咽吞咽困难的临床衡量标准， 以及两种不同的患者报告的针对口咽吞咽困难评估的结果工具。 |
| • | 在 OPMD NH 研究中完成 6 个月的 随访后，参与者就有可能有资格参加 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究。 |
| • | BB-301 1b/2a 期临床治疗研究： |
| • | 这个 人类首创(FIH) 研究 将评估对患有 OPMD 相关吞咽困难受试者的肌肉注射剂量 BB-301 的安全性和临床活性。 |
| • | FIH研究的主要终点将是安全性。 |
| • | 次要终点旨在通过一系列临床和视频透视评估来确定 BB-301 对被诊断患有 OPMD 并伴有吞咽困难的受试者的吞咽效率、吞咽安全性和咽部收缩肌肉功能的影响。至关重要的是，FIH研究中使用的每项临床和 视频透视评估都将等同于新罕布什尔州OPMD 研究中使用的评估，以促进对每个研究对象进行比较临床和统计分析。 |
| • | 将在 BB-301 肌肉注射后的每 90 天 期间（第 1 天）对主要和次要终点进行评估。 |
| • | 在 OPMD NH 研究期间进行的 VFSS 和临床 吞咽评估为特征，每位 OPMD 研究参与者观察到的吞咽困难 NH 将作为从 OPMD NH 研究延续到 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究后 BB-301 安全性和有效性的比较评估的基准。 |
公司最新消息：
| • | 2022 年 12 月，Benitec 开始在美国的主要临床研究地点筛查 OPMD 受试者。 |
| • | 2023年1月，贝尼特克宣布将第一位OPMD受试者纳入美国 州的OPMD NH研究。 |
| • | 截至2023年10月，已有19名受试者被录取到美国的OPMD NH研究。 |
| • | OPMD 受试者加入美国临床试验基地的 OPMD NH 研究的步伐支持了我们 的中心临床开发目标：（1）在 2023 年 12 月或 2024 年 1 月开始向 OPMD 受试者临床给药，以及（2）披露接受 BB-301 的受试者的初始临时安全性和有效性数据 。BB-301 |
临床开发计划的监管更新：
北美：
| • | 向研究伦理委员会（REB）正式提交加拿大 主要临床研究基地的全面OPMD NH Study试验包已经完成，Benitec正在等待REB的正式回应。 |
| • | 加拿大开始临床研究中心激活和OPMD 患者筛查和入组需要REB批准OPMD 研究试用包。 |
财务要闻
2024 年第一季度财务业绩
截至2023年9月30日的季度， 的总收入为0美元，而截至2022年9月30日的季度为0美元。
截至2023年9月30日 的季度总支出为590万美元，而截至2022年9月30日的季度为460万美元。在截至2023年9月30日的季度中，公司获得的特许权使用费和许可费抵免额为10.6万美元 ，而截至2022年9月30日的三个月为0美元。截至2023年9月30日的季度中的支出贷记反映了不再到期的许可费应计额的逆转。公司承担了 440万美元的研发费用，而截至2022年9月30日的同期为270万美元。研发费用主要与用于治疗 OPMD 的 BB-301 的持续临床开发有关。一般和管理费用为160万美元，而截至2022年9月30日的季度为190万美元。
截至2023年9月30日的季度运营亏损为590万美元，而截至2022年9月30日的季度 亏损为460万美元。截至2023年9月30日的季度，归属于股东的净亏损为600万美元，合每股基本亏损和摊薄后每股亏损2.76美元，而截至2022年9月30日的季度净亏损为510万美元，合每股基本亏损和摊薄后每股亏损7.98美元。截至2023年9月30日，该公司拥有2590万美元的现金及现金等价物。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合并资产负债表
（以 千计，面值和股票金额除外）
| 2023 年 9 月 30 日 | 6月30日 2023 |
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| （未经审计） | ||||||||
| 资产 |
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| 流动资产： |
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| 现金和现金等价物 |
$ | 25,864 | $ | 2,477 | ||||
| 限制性现金 |
13 | 13 | ||||||
| 贸易和其他应收账款 |
53 | 55 | ||||||
| 预付费和其他资产 |
482 | 1,184 | ||||||
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| 流动资产总额 |
26,412 | 3,729 | ||||||
| 财产和设备，净额 |
68 | 87 | ||||||
| 存款 |
25 | 25 | ||||||
| 预付费和其他资产 |
85 | 97 | ||||||
| 使用权 资产 |
463 | 526 | ||||||
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| 总资产 |
$ | 27,053 | $ | 4,464 | ||||
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| 负债和股东权益 |
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| 流动负债： |
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| 贸易和其他应付账款 |
$ | 3,794 | $ | 3,231 | ||||
| 应计员工福利 |
460 | 472 | ||||||
| 租赁负债，流动部分 |
280 | 275 | ||||||
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| 流动负债总额 |
4,534 | 3,978 | ||||||
| 租赁负债，减去流动部分 |
211 | 284 | ||||||
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| 负债总额 |
4,745 | 4,262 | ||||||
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| 承付款和或有开支（注10） |
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| 股东权益： |
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| 普通股，面值为0.0001美元 已获批准；截至2023年9月30日和2023年6月30日分别发行和流通了2,547,434股和1,671,485股 |
— | — | ||||||
| 额外的实收资本 |
196,931 | 168,921 | ||||||
| 累计赤字 |
(173,843 | ) | (167,889 | ) | ||||
| 累计其他综合亏损 |
(780 | ) | (830 | ) | ||||
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| 股东权益总额 |
22,308 | 202 | ||||||
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| 负债和股东权益总额 |
$ | 27,053 | $ | 4,464 | ||||
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所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合并运营报表和综合亏损报表
（未经审计）
（以千计， 份额和每股金额除外）
| 截至9月30日的三个月 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 收入： |
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| 来自客户的许可收入 |
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| 总收入 |
$ | — | $ | — | ||||
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| 运营费用： |
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| 特许权使用费和许可费 |
(106 | ) | — | |||||
| 研究和开发 |
4,429 | 2,660 | ||||||
| 一般和行政 |
1,551 | 1,920 | ||||||
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| 运营费用总额 |
5,874 | 4,580 | ||||||
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| 运营损失 |
(5,874 | ) | (4,580 | ) | ||||
| 其他收入（亏损）： |
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| 外币交易损失 |
(56 | ) | (507 | ) | ||||
| 利息支出，净额 |
(6 | ) | (9 | ) | ||||
| 其他费用，净额 |
(18 | ) | — | |||||
| 未实现的投资收益 |
— | 3 | ||||||
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| 其他损失总额，净额 |
(80 | ) | (513 | ) | ||||
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| 净亏损 |
$ | (5,954 | ) | $ | (5,093 | ) | ||
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| 其他综合收入： |
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| 未实现的外币折算收益 |
50 | 507 | ||||||
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| 其他综合收入总额 |
50 | 507 | ||||||
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| 综合损失总额 |
$ | (5,904 | ) | $ | (4,586 | ) | ||
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| 净亏损 |
$ | (5,954 | ) | $ | (5,093 | ) | ||
| 每股净亏损：基本亏损和摊薄后 |
$ | (2.76 | ) | $ | (7.98 | ) | ||
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| 加权平均已发行股票数量：基本和摊薄 |
2,157,065 | 638,572 | ||||||
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所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。
关于 BB-301
BB-301 是一种经过改良的新型 AAV9 衣壳，表达了一种独特的单一双功能结构，可促进密码子优化 Poly-A 结合蛋白 Nuclear-1 (PABPN1) 和两种针对突变体 PABPN1 的小型抑制性 RNA (siRNA) 的共同表达。两个 siRNA 被建模成 microRNA 主干，以抑制错误突变体 PABPN1 的 表达，同时允许表达经过密码子优化的 PABPN1，用功能版本的蛋白质代替突变体。我们相信，BB-301 的沉默和替换 机制在提供功能性替代蛋白的同时停止突变体的表达，在治疗 OPMD 方面具有独特的地位。
关于 Benitec Biopharma Inc.
Benitec Biopharma Inc.（贝尼特克或本公司）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于新型遗传药物的发展，总部位于加利福尼亚州海沃德。专有的 DNA 导向 RNA 干扰 Silence and Replace 平台将 RNA 干扰（即 RNAi， ， ）与基因疗法相结合，开发出可在单次给药治疗结构后同时促进致病基因持续沉默和野生型替代基因同时输送的药物。该公司正在 开发基于沉默和替代疗法的疗法，用于治疗慢性和危及生命的人类疾病，包括眼咽肌营养不良症（OPMD）。该公司的全面概述可以在贝尼特克的网站上找到，网址为 www.benitec.com。
前瞻性陈述
除此处列出的历史信息外，本新闻稿中列出的事项包括前瞻性陈述，包括关于 Benitecs 计划开发和商业化其候选产品的声明 、临床前和临床试验的启动和完成时间、临床试验中患者入组和给药时间 、预期的监管申报时间、ddrNai 和 Benitecs 候选产品的临床效用以及潜在属性和益处的声明，未来可能发放的许可证和 合作、知识产权地位和获得更多融资来源的能力以及其他前瞻性陈述。
这些前瞻性陈述基于公司当前的预期，受风险和不确定性影响，这些风险和不确定性可能导致 的实际结果存在重大差异，包括意想不到的延迟；进一步的研发和临床试验结果可能不成功或不足以满足适用的监管标准 标准或保证持续发展；招收足够数量的受试者参与临床试验的能力；FDA 和其他方面的决定政府当局；公司保护和执行其专利和 其他知识产权的能力；公司对与合作伙伴和其他第三方关系的依赖；公司产品和公司 合作伙伴产品的功效或安全性；公司产品和公司合作伙伴产品在市场上的接受度；市场竞争；销售、营销、制造和分销要求；大于 预期支出；与诉讼或战略活动相关的支出；公司在考虑到市场条件和其他因素（包括我们的资本结构）的情况下通过增加收入和获得额外融资来满足其资本需求的能力；我们继续经营的能力；公司预计其现金和现金等价物足以执行其业务计划的时间长度；COVID-19 疫情的影响，即由我们的资本结构引起的疾病 SARS-CoV-2病毒和类似事件，可能对公司 业务以及临床前和未来的临床试验产生不利影响；地方、区域、国家和国际经济状况和事件的影响；以及 公司不时向美国证券交易委员会提交的报告中详述的其他风险。公司否认任何更新这些前瞻性陈述的意图或义务。
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索尔伯里战略传播副总裁
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