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附录 99.1

 

 

立即发布

 

联系人：

 

阿什莉·邓斯顿

 

投资者关系和公共事务董事

adunston@atyrpharma.com

 

 

aTyr Pharma公布2023年第三季度业绩并提供公司最新情况

EFZO-FIT对肺结节病的埃夫佐菲莫德的3期研究预计将于2024年第二季度初完成入组。

EFZO-CONNECT 对 ssc-ild 中依佐菲替莫的第 2 期研究启动了患者给药。

截至2023年第三季度，拥有1.056亿美元的现金、现金等价物和投资。

圣地亚哥——2023年11月9日——atYR Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：LIFE）（“aTyR” 或 “公司”）是一家临床阶段生物技术公司，致力于通过其专有的tRNA合成酶平台发现和开发一流药物，今天公布了2023年第三季度业绩，并提供了公司最新情况。

aTyR总裁兼首席执行官M.D.、M.S. S.Shukla表示：“在第三季度，我们在间质性肺病（ILD）的主要候选治疗药物efzofitimod的临床开发计划方面取得了有意义的进展。“我们对肺结节病患者的全球关键3期EFZO-FIT研究进行了积极的数据和安全监测委员会（DSMB）审查，肺结节病患者是肺结节病的一种主要的ILD，医疗需求未得到满足。这项研究继续在美国、欧洲和日本招生，根据目前的预测，我们预计将在2024年第二季度初完成这项研究的招生。此外，我们为系统性硬化症（SSc或硬皮病）相关ILD（ssc-ild）患者的2期EFZO-CONNECT研究中的第一位患者给药，该研究目前正在美国注册。”

2023 年第三季度及以后各期亮点

•
继续参与全球关键的3期EFZO-FIT研究，以评估埃夫佐菲莫德对肺结节病患者的疗效和安全性。这是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照的研究，由三个平行队列组成，随机分配为3.0 mg/kg或5.0 mg/kg efzofitimod或安慰剂，每月静脉注射，共12剂。该研究旨在招收多达264名肺结节病受试者。该研究已在美国、欧洲和日本的几乎所有中心开放招生，预计将

1

 

扩大到包括巴西的中心。根据目前的入学预测，该公司预计将在2024年第二季度初完成该研究的招生。
•
完成了对 EFZO-FIT 第 3 阶段研究的 DSMB 积极评价。评估了埃夫佐菲莫对肺结节病患者安全性和耐受性的预先计划中期分析的数据，其中包括对完成治疗的患者的评估。与先前的研究一致，没有与药物相关的严重不良事件。DSMB评估说，该研究可以在不加修改的情况下继续进行，并且该药物不会对患者构成任何需要采取额外安全措施的不当风险。
•
给药了第二期EFZO-CONNECT研究中的第一位患者，以评估埃夫佐菲莫德对Ssc-ild患者的疗效、安全性和耐受性。这项概念验证研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 28 周的研究，由三个平行队列组成，随机分配 2:2:1 至 270 mg 或 450 mg 的依佐菲替莫或安慰剂，每月静脉注射，总共 6 剂。该研究旨在在美国多个中心招收25名患者。该研究的主要目的是评估多剂量静脉注射依夫佐菲莫德对SSC-ild患者的肺部、皮肤和全身表现的疗效。
•
efzofitimod的同行评审文章发表在《药理学前沿》杂志上。这份名为 “肺结节病患者埃夫佐菲替莫的暴露反应分析” 的出版物重点介绍了在肺结节病患者的1b/2a期研究中，埃夫佐菲替莫在多个临床相关终点上表现出的阳性暴露反应。
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在2023年欧洲呼吸学会（ERS）国际大会上展示了两张依佐菲莫德海报。这些海报提供了来自埃夫佐菲替莫在肺结节病患者中的1b/2a期研究的汇总事后分析的新数据，该研究进一步证明了鉴定依佐菲替莫结合伙伴neuropilin-2（NRP2）在ssc-ild患者皮肤中的表达的疗效和发现。
•
efzofitimod的海报获准在即将举行的2023年美国风湿病学会（ACR）Convergence 上发表。该会议定于2023年11月10日至15日在加利福尼亚州圣地亚哥举行。该海报提供了新数据，证明了依佐非替莫在类风湿关节炎（RA）和RA相关肺纤维化的临床前模型中的作用。
o
海报 1322 — 同类首款靶向 nrp2 的免疫调节剂 Efzofitimod 将于太平洋标准时间 2023 年 11 月 13 日星期一上午 9:00 至上午 11:00 在临床前模型中改善类风湿关节炎和相关的肺纤维化。

2

 

2023 年第三季度财务亮点和现金状况

•
现金和投资头寸：截至2023年9月30日，现金、限制性现金、现金等价物和投资为1.056亿美元。根据公司目前的运营计划和现有现金，公司更新了先前的指导方针，并认为通过提交治疗肺结节病的依佐菲替莫的生物制剂许可证申请（BLA），其现金流将足以为公司的运营提供资金。
•
研发费用：2023年第三季度的研发费用为1,030万美元，主要包括EFZO-FIT和2期EFZO-CONNECT研究的临床试验成本、efzofitimod计划的制造成本以及efzofitimod和发现计划的研发成本。
•
并购费用：2023年第三季度的一般和管理费用为260万美元。
•
合作和许可收入：2023年第三季度与Kyorin协议相关的合作和许可收入为40万美元，其中包括在EFZO-FIT研究的日本部分向Kyorin出售的药品材料。

关于 Efzofitimod

Efzofitimod是临床开发中首创的生物免疫调节剂，用于治疗间质性肺病（ILD），这是一组可能导致肺部炎症和纤维化或疤痕的免疫介导疾病。Efzofitimod 是一种 tRNA 合成酶衍生疗法，可选择性地通过 neuropilin-2 调节活化的髓系细胞，从而在不抑制免疫的情况下缓解炎症，并有可能防止纤维化进展。aTyR 目前正在针对肺结节病（一种主要的 ILD 形式）患者的全球 3 期 EFZO-FIT 研究和针对系统性硬化患者的第 2 期 EFZO-CONNECT 研究中对依佐菲替莫进行研究 sis（SsC 或硬皮病）相关的 ILD。这些形式的ILD的治疗选择有限，需要更安全、更有效的、能够改善疗效的疾病治疗方法。

关于 aTyr

aTyr 是一家临床阶段的生物技术公司，利用进化智能将 tRNA 合成酶生物学转化为治疗纤维化和炎症的新疗法。tRNA 合成酶是古老的必需蛋白，进化出调节人类细胞外多种途径的新结构域。atYR 的发现平台专注于通过发现由其源自所有 20 个 tRNA 合成酶的专有结构域驱动的信号通路来解锁隐藏的治疗干预点。YR 的主要候选治疗药物是 efzofitimod，临床开发中首创的生物免疫调节剂，用于治疗间质性肺病，这是一组可能导致肺部炎症和进行性纤维化或疤痕形成的免疫介导疾病。欲了解更多信息，请访问 www.atyrpharma.com。

3

 

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常通过使用 “相信”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“将”、“项目” 等词语以及此类词语或类似表达方式的变体来识别。我们打算将这些前瞻性陈述纳入此类安全港条款的涵盖范围，并出于遵守这些安全港条款的目的发表本声明。这些前瞻性陈述包括以下陈述：我们相信我们将有足够的现金流通过提交治疗肺结节病的依佐菲替莫的BLA来为公司的运营提供资金；EFZO-FIT和EFZO-CONNECT研究的预期规模、入组患者人数和国籍；efzofitimod的潜在治疗益处和应用；以及某些开发活动和开发的时间表和计划目标，包括我们对 EFZO-FIT 第 3 阶段研究的期望肺结节病患者的依佐菲替莫将在2024年第二季度初完成入组。这些前瞻性陈述还反映了我们当前对计划、意图、预期、战略和前景的看法，这些看法基于我们目前获得的信息以及我们做出的假设。尽管我们认为这些前瞻性陈述所反映或暗示的计划、意图、预期、战略和前景是合理的，但我们无法保证这些计划、意图、预期或策略会得到实现或实现。所有前瞻性陈述均基于我们管理层的估计和假设，尽管我们认为这些估计和假设是合理的，但本质上是不确定的。此外，实际业绩可能与这些前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并将受到我们无法控制的各种风险和因素的影响，包括但不限于我们的假设和预期，即通过提交用于肺结节病的埃夫佐菲莫的BLA，我们将有足够的现金流为公司的运营提供资金，这可能不准确，NRP2和tRNA合成酶生物学不准确完全可以理解，最终的长期影响尚不确定不断变化的宏观经济和地缘政治状况，临床试验延迟的风险，与候选产品的发现、开发和监管相关的风险，包括临床试验或其他研究的结果可能无法支持进一步开发的风险，我们可能出于各种原因停止或推迟任何现有或未来候选产品的临床前或临床开发活动的风险，我们的合作协议可能会提前终止的事实，以及我们可能不这样做的风险能够筹集我们的业务和产品开发计划所需的额外资金，以及我们最新的10-K表年度报告、10-Q表季度报告和我们在美国证券交易委员会其他文件中列出的风险。除非法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

 

4

 

ATYR PHARMA INC.

 

合并运营报表

 

（以千计，股票和每股数据除外）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

三个月已结束

 

 

九个月已结束

 

 

 

9月30日

 

 

9月30日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未经审计）

 

收入：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

许可和合作协议收入

 

$

353

 

 

$

—

 

 

$

353

 

 

$

—

 

总收入

 

 

353

 

 

 

—

 

 

 

353

 

 

 

—

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

$

10,319

 

 

$

9,867

 

 

$

29,538

 

 

$

27,898

 

一般和行政

 

 

2,649

 

 

 

3,625

 

 

 

9,775

 

 

 

10,556

 

运营费用总额

 

 

12,968

 

 

 

13,492

 

 

 

39,313

 

 

 

38,454

 

运营损失

 

 

(12,615

)

 

 

(13,492

)

 

 

(38,960

)

 

 

(38,454

)

其他收入（支出）总额，净额

 

 

1,273

 

 

 

247

 

 

 

3,324

 

 

 

634

 

合并净亏损

 

 

(11,342

)

 

 

(13,245

)

 

 

(35,636

)

 

 

(37,820

)

归因于盘古生物制药有限公司非控股权益的净亏损

 

 

2

 

 

 

1

 

 

 

7

 

 

 

3

 

归属于Atyr Pharma, Inc.的净亏损

 

$

(11,340

)

 

$

(13,244

)

 

$

(35,629

)

 

$

(37,817

)

基本和摊薄后的每股净亏损

 

$

(0.20

)

 

$

(0.46

)

 

$

(0.69

)

 

$

(1.34

)

用于计算基本和摊薄后每股净亏损的股票

 

 

57,885,393

 

 

 

28,663,047

 

 

 

51,700,864

 

 

 

28,184,698

 

 

 

ATYR PHARMA INC.

 

简明合并资产负债表

 

（以千计）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

9月30日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未经审计）

 

 

 

 

现金、现金等价物、限制性现金和可供出售的投资

 

$

105,582

 

 

$

69,311

 

其他应收账款

 

 

2,087

 

 

 

11,775

 

财产和设备，净额

 

 

5,644

 

 

 

3,059

 

经营租赁、使用权资产

 

 

6,812

 

 

 

7,250

 

融资租赁、使用权资产

 

 

1,791

 

 

 

1,248

 

预付费用和其他资产

 

 

3,153

 

 

 

3,143

 

总资产

 

$

125,069

 

 

$

95,786

 

 

 

 

 

 

 

 

应付账款、应计费用和其他负债

 

$

11,648

 

 

$

12,968

 

经营租赁负债的当前部分

 

 

774

 

 

 

630

 

融资租赁负债的当期部分

 

 

459

 

 

 

264

 

长期经营租赁负债，扣除流动部分

 

 

12,548

 

 

 

9,633

 

长期融资租赁负债，扣除流动部分

 

 

1,437

 

 

 

1,007

 

股东权益总额

 

 

98,203

 

 

 

71,284

 

负债和股东权益总额

 

$

125,069

 

 

$

95,786

 

 

5