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成员2022-07-012022-09-300001640266US-GAAP：研发费用会员2022-07-012022-09-300001640266US-GAAP：一般和管理费用会员2022-07-012022-09-300001640266US-GAAP：员工股权会员2022-07-012022-09-300001640266US-GAAP：股票补偿计划成员2022-01-012022-09-300001640266US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-01-012022-09-300001640266US-GAAP：研发费用会员2022-01-012022-09-300001640266US-GAAP：一般和管理费用会员2022-01-012022-09-300001640266US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-09-300001640266US-GAAP：额外实收资本会员2023-07-012023-09-3000016402662023-07-012023-09-300001640266US-GAAP：额外实收资本会员2023-04-012023-06-3000016402662023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：额外实收资本会员2023-01-012023-03-3100016402662023-01-012023-03-310001640266US-GAAP：额外实收资本会员2022-07-012022-09-3000016402662022-07-012022-09-300001640266US-GAAP：额外实收资本会员2022-04-012022-06-3000016402662022-04-012022-06-300001640266US-GAAP：额外实收资本会员2022-01-012022-03-3100016402662022-01-012022-03-3100016402662022-01-012022-09-3000016402662023-09-3000016402662022-12-3100016402662023-10-3000016402662023-01-012023-09-30xbrli: 股票iso421:USDutr: sqftiso421:USDxbrli: 股票vygr: itemVYGR: 程序xbrli: purevygr: 多个

美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

表单 10-Q


☒	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

在截至的季度期间 2023年9月30日


☐	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告

在从 ______ 到 ______ 的过渡时期

委员会文件编号： 001-37625

Voyager Therapeutics, Inc

（注册人的确切姓名如其章程所示）


特拉华		46-3003182
（州或其他司法管辖区公司或组织）		（美国国税局雇主证件号）

海登大道 75 号, 列克星敦, 马萨诸塞		02421
（主要行政办公室地址）		（邮政编码）

(857) 259-5340

（注册人的电话号码，包括区号）

马萨诸塞州剑桥市悉尼街 64 号 02139

（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度）

根据该法第12（b）条注册的证券：


每个班级的标题	交易品种	注册的每个交易所的名称
普通股，面值0.001美元	VYGR	斯达克全球精选市场

用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。是的 ⌧没有 ☐

用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的 ⌧没有 ☐

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。



大型加速过滤器	☐	加速过滤器	☐
非加速过滤器	☒	规模较小的申报公司	☒
		新兴成长型公司	☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐没有 ☒

截至2023年10月30日，注册人普通股的已发行股数量，面值为每股0.001美元 43,995,363.

前瞻性陈述

这份10-Q表季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除本10-Q表季度报告中包含的历史事实陈述外，所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划、管理目标和预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。

“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜力”、“考虑”、“预期”、“目标”、“将”、“可能”、“应该”、“继续” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管不是所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。除其他外，这些前瞻性陈述包括有关以下内容的陈述：

●

我们计划开发和商业化基于腺相关病毒（AAV）、基因疗法和我们的专有抗体的候选产品；

●

我们有能力继续开发我们专有的基因治疗平台技术，包括我们的 TRACER^TM发现平台和我们的矢量化抗体平台，以及我们的专有抗体；

●

我们识别和优化候选产品和专有的 AAV 机壳的能力；

●

我们与我们的合作伙伴 Neurocrine Biosciences, Inc. 以及我们的被许可方 Alexion、AstraZeneca Rare Disease 或 Alexion（前被许可方辉瑞公司的继任者）和诺华制药股份公司签订的战略合作和许可协议，并由他们提供资金；

●

我们正在进行和计划中的临床前开发工作、相关时间表和研究；

●

我们未来建立合作、战略联盟或期权和许可安排的能力；

●

我们提交候选产品申请以及获得和维持监管部门批准的时间和能力，包括为我们的项目提交在研新药或IND申请的能力；

●

我们对收入、支出、或有负债、未来收入、现有现金资源和资本需求的估计；

●

我们的知识产权地位以及我们为专有资产获得、维护和执行知识产权保护的能力；

●

我们对候选产品的潜在市场规模以及我们为这些市场服务的能力的估计；

●

我们对额外资金的需求以及我们筹集额外资本的计划和能力，包括通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟以及期权和许可安排；

●

我们的竞争地位以及竞争产品的成功，这些产品已经或可能成为我们所追求的迹象；

●

包括美国、欧盟和其他重要地区（例如日本）在内的政府法律和法规的影响；以及

●

我们能够成功地控制成本，并根据我们的战略计划成功确定候选产品渠道和平台开发目标的优先顺序。

这些前瞻性陈述只是预测，我们实际上可能无法实现前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期。您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。这些前瞻性陈述主要基于我们当前对未来事件和趋势的预期和预测，我们认为这些事件和趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。我们在2023年3月7日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含的重要因素，特别是 “第一部分，第1A项——风险因素”，以及我们的10-Q表季度报告，特别是 “第二部分，第1A项——风险因素”，这些因素可能导致未来的实际业绩或事件与我们做出的前瞻性陈述存在重大差异。我们的前瞻性陈述并未反映我们未来可能进行的任何收购、合并、处置、战略合作、合资企业或投资的潜在影响。

您应该阅读这份10-Q表季度报告以及我们作为10-Q表季度报告的附录提交的文件，同时了解我们的实际未来业绩可能与我们的预期存在重大差异。除非适用法律要求，否则我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

VOYAGER THERAPEUTICS, INC

表格 10-Q


		页面
第一部分财务信息
第 1 项。	简明合并财务报表（未经审计）	5
	简明的合并资产负债表	5
	简明合并运营报表和综合（亏损）收益	6
	简明的股东权益合并报表	7
	简明的合并现金流量表	8
	未经审计的简明合并财务报表附注	9
第 2 项。	管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析	28
第 3 项。	关于市场风险的定量和定性披露	47
第 4 项。	控制和程序	47

第二部分。其他信息
第 1 项。	法律诉讼	48
第 1A 项。	风险因素	48
第 2 项。	未注册的股权证券销售和所得款项的使用
第 6 项。	展品	48
	签名	50

第一部分财务信息

Voyager Therapeutics, Inc

简明合并资产负债表

（金额以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）


	9月30日		十二月三十一日
	2023		2022
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	65,269	$	98,959
有价证券，当前		187,667		19,889
关联方合作应收账款		3,253		257
预付费用和其他流动资产		5,736		5,394
流动资产总额		261,925		124,499
财产和设备，净额		17,109		17,857
存款和其他非流动资产		1,593		1,515
经营租赁、使用权资产		14,026		15,485
总资产	$	294,653	$	159,356
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	3,270	$	2,566
应计费用		11,051		7,816
其他流动负债		3,106		2,832
递延收入，当前		44,261		59,377
流动负债总额		61,688		72,591
递延收入，非当期		37,826		6,450
其他非流动负债		18,919		21,295
负债总额		118,433		100,336
承付款和意外开支（见附注8）
股东权益：
优先股，$0.001面值： 5,000,0002023年9月30日和2022年12月31日授权的股票；不截至2023年9月30日和2022年12月31日已发行和流通的股份		—		—
普通股， $0.001面值： 120,000,0002023年9月30日和2022年12月31日授权的股票； 43,909,161和 38,613,891股份发行的和杰出的分别在2023年9月30日和2022年12月31日		44		38
额外的实收资本		494,001		452,713
累计其他综合亏损		(248)		(219)
累计赤字		(317,577)		(393,512)
股东权益总额		176,220		59,020
负债和股东权益总额	$	294,653	$	159,356

随附的注释是这些精简版c的组成部分合并财务报表。

Voyager Therapeutics, Inc

简明合并运营报表和综合（亏损）收益

（金额以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）


	三个月已结束				九个月已结束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022
协作收入	$	4,614	$	41,086	$	159,947	$	42,457
运营费用：
研究和开发		25,863		19,337		66,416		46,213
一般和行政		8,258		7,307		25,580		22,518
运营费用总额		34,121		26,644		91,996		68,731
营业（亏损）收入		(29,507)		14,442		67,951		(26,274)
利息收入		3,429		545		8,567		816
其他收入		—		2,637		3		2,676
其他收入总额，净额		3,429		3,182		8,570		3,492
所得税前（亏损）收入		(26,078)		17,624		76,521		(22,782)
所得税（福利）准备金		(177)		—		586		—
净（亏损）收入	$	(25,901)	$	17,624	$	75,935	$	(22,782)
其他综合（亏损）收入：
可供出售证券的未实现（亏损）净收益		(115)		27		(29)		(199)
其他综合（亏损）收入总额		(115)		27		(29)		(199)
综合（亏损）收入	$	(26,016)	$	17,651	$	75,906	$	(22,981)

每股净（亏损）收益，基本	$	(0.59)	$	0.46	$	1.85	$	(0.59)
摊薄后每股净（亏损）收益	$	(0.59)	$	0.45	$	1.78	$	(0.59)

已发行普通股加权平均值，基本		43,864,838		38,507,542		40,962,116		38,292,497
已发行普通股的加权平均值，摊薄		43,864,838		39,570,394		42,610,724		38,292,497

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics, Inc

股东权益简明合并报表

（金额以千计，股票数据除外）

（未经审计）


						累积的
				额外		其他
	普通股			付费		全面		累积的		股东
	股份	金额		资本		（亏损）收入		赤字		公平

截至2021年12月31日的余额	37,918,395	$	38	$	442,259	$	(138)	$	(347,104)	$	95,055
既得股票期权的行使	11,484		—		12		—		—		12
限制性股票单位的归属	312,090		—		—		—		—		—
股票薪酬支出	—		—		2,268		—		—		2,268
可供出售证券的未实现亏损，扣除税款	—		—		—		(85)		—		(85)
净亏损	—		—		—		—		(21,319)		(21,319)
截至2022年3月31日的余额	38,241,969	$	38	$	444,539	$	(223)	$	(368,423)	$	75,931
既得股票期权的行使	63,012		—		575		—		—		575
限制性股票单位的归属	32,165		—		—		—		—		—
在ESPP下发行普通股	102,105		—		313		—		—		313
股票薪酬支出	—		—		2,460		—		—		2,460
可供出售证券的未实现亏损，扣除税款	—		—		—		(141)		—		(141)
净亏损	—		—		—		—		(19,087)		(19,087)
截至2022年6月30日的余额	38,439,251	$	38	$	447,887	$	(364)	$	(387,510)	$	60,051
既得股票期权的行使	5,341		—		15		—		—		15
限制性股票单位的归属	75,744		—		—		—		—		—
股票薪酬支出	—		—		2,106		—		—		2,106
可供出售证券的未实现收益，扣除税款	—		—		—		27		—		27
净收入	—		—		—		—		17,624		17,624
2022 年 9 月 30 日的余额	38,520,336	$	38	$	450,008	$	(337)	$	(369,886)		79,823

截至2022年12月31日的余额	38,613,891	$	38	$	452,713	$	(219)	$	(393,512)		59,020
既得股票期权的行使	51,993		—		185		—		—		185
限制性股票单位的归属	374,417		—		—		—		—		—
发行与 2023 年 Neurocrine 合作协议相关的普通股	4,395,588		5		31,116		—		—		31,121
股票薪酬支出	—		—		2,504		—		—		2,504
可供出售证券的未实现收益，扣除税款	—		—		—		87		—		87
净收入	—		—		—		—		124,044		124,044
截至2023年3月31日的余额	43,435,889	$	43	$	486,518	$	(132)	$	(269,468)	$	216,961
既得股票期权的行使	198,348		1		1,228		—		—		1,229
限制性股票单位的归属	62,828		—		—		—		—		—
在ESPP下发行普通股	62,344				418						418
股票薪酬支出	—		—		2,627		—		—		2,627
可供出售证券的未实现亏损，扣除税款	—		—		—		(1)		—		(1)
净亏损	—		—		—		—		(22,208)		(22,208)
截至 2023 年 6 月 30 日的余额	43,759,409	$	44	$	490,791	$	(133)	$	(291,676)	$	199,026
既得股票期权的行使	127,252		—		415		—		—		415
限制性股票单位的归属	22,500		—		—		—		—		—
股票薪酬支出	—		—		2,795		—		—		2,795
可供出售证券的未实现亏损，扣除税款	—		—		—		(115)		—		(115)
净亏损	—		—		—		—		(25,901)		(25,901)
截至 2023 年 9 月 30 日的余额	43,909,161	$	44	$	494,001	$	(248)	$	(317,577)	$	176,220

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics, Inc

简明合并现金流量表

（金额以千计）

（未经审计）


	九个月已结束
	9月30日
	2023		2022
经营活动产生的现金流
净收益（亏损）	$	75,935	$	(22,782)
为将净收益（亏损）与（用于）经营活动提供的净现金进行对账而进行的调整：
股票薪酬支出		8,108		6,998
折旧		3,106		5,357
有价证券的溢价和折扣的摊销		(1,832)		(23)
处置固定资产的损失		143		—
其他非现金物品		—		(2,468)
运营资产和负债的变化：
应收账款		—		(10,000)
关联方合作应收账款		(2,996)		507
预付费用和其他流动资产		(342)		(1,652)
经营租赁、使用权资产		1,459		3,005
应付账款		704		763
应计费用		3,236		1,536
经营租赁负债		(2,102)		(3,280)
其他非流动负债		—		(151)
递延收入		16,260		21,925
由（用于）经营活动提供的净现金		101,679		(265)
来自投资活动的现金流
购买财产和设备		(2,501)		(1,558)
购买有价证券		(194,975)		(54,848)
出售和到期有价证券的收益		29,000		35,000
用于投资活动的净现金		(168,476)		(21,406)
来自融资活动的现金流
行使股票期权的收益		1,829		602
与2023年Neurocrine合作协议相关的普通股发行收益		31,121		—
根据ESPP购买普通股的收益		235		232
融资活动提供的净现金		33,185		834
现金、现金等价物和限制性现金的净减少		(33,612)		(20,837)
现金、现金等价物和限制性现金，期初		100,474		119,212
期末现金、现金等价物和限制性现金	$	66,862	$	98,375
现金和非现金活动的补充披露
已发生但尚未支付的资本支出	$	—	$	40

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

旅行者疗法公司

未经审计的简明合并财务报表附注

1。业务性质

Voyager Therapeutics, Inc.（以下简称 “公司”）是一家致力于突破基因疗法和神经病学壁垒的生物技术公司。该公司专注于利用其在衣壳发现和神经药理学方面的专业知识来解决限制基因疗法和神经病学学科的分娩障碍，目标是阻止或减缓疾病进展或降低症状严重程度，从而为患者提供具有临床意义的影响。该公司的基因疗法平台使其能够设计、优化、制造和交付其基于腺相关病毒（“AAV”）的基因疗法，该公司认为这些疗法有可能安全地提供持久疗效。该公司在AAV基因疗法和神经科学领域的专家团队首先识别和选择公司认为AAV基因疗法或其他生物疗法可以满足大量未得到满足的医疗需求的疾病，并得到靶标验证的支持，为人类生物学证明提供有效的途径，具有强大的临床前药理学，并具有强大的商业潜力。然后，该公司设计和优化AAV载体或其他生物疗法，以使其在靶组织或细胞中具有活性、疗效或输送到靶组织或细胞。

该公司正在开发专有的AAV衣壳，即包含构成载体载荷的遗传物质的外部病毒蛋白壳。该公司的团队开发了一个名为TRACERTM（通过细胞类型特异性表达对AAV进行Tropism重定向）的专有AAV衣壳发现平台，该平台利用定向进化来促进选择具有增强组织递送特性的AAV衣壳，例如更有效地穿过血脑屏障（“BBB”）。TRACER发现平台是一个广泛适用的、基于RNA的功能性AAV衣壳发现平台，它允许在包括非人类灵长类动物在内的多个物种中对具有细胞特异性转导特性的AAV衣壳进行快速体内进化。该公司认为，与传统衣壳相比，其通过TRACER发现平台（“TRACER Capsids”）发现的衣壳有可能显著提高其单剂量基因疗法的疗效和安全性，该公司预计单剂量基因疗法将通过全身输液提供。该公司利用TRACER发现平台生成了多个TRACER Capsids家族，静脉注射后具有强大的中枢神经系统（“CNS”）向性。该公司在科学会议上公布了数据，这些数据表明，大脑内的多个区域有很强的转导，并且有多个物种的活性。该公司已经鉴定了部分TRACER Capsid家族的受体以及特定受体的配体，并正在进行实验，以评估利用其受体在BBB中穿梭非病毒遗传药物的可能性。

除了在潜在的许可安排中利用TRACER Capsids外，该公司还在推进自己的神经系统疾病候选药物专有产品线，重点是阿尔茨海默氏病。该公司全资拥有的优先产品线项目包括用于肌萎缩性侧索硬化症（“ALS”）的超氧化物歧化酶1（“SOD1”）基因疗法和阿尔茨海默氏病的抗tau抗体。该公司于2023年第一季度在其抗tau抗体项目中确定了主要开发候选药物，于2023年第三季度启动了良好的实验室规范毒理学研究，并预计将在2024年上半年向美国食品药品监督管理局（“FDA”）提交研究性新药申请（“IND”）。该公司将继续评估其SOD1计划的临床前研究数据，并预计将在2023年确定主要的开发候选药物。该公司预计将在2025年中期为其SOD1计划提交IND。该公司的产品线还包括四项早期研究计划，旨在开发用于治疗阿尔茨海默氏病、亨廷顿氏病和HER2+转移性乳腺癌脑转移的基因疗法。

除了这些全资项目外，公司还与Neurocrine Biosciences, Inc.（“Neurocrine”）合作，积极推进两个后期临床前阶段的项目：针对帕金森氏病和其他Gba1介导疾病的葡萄糖脑苷酶1（“GBA1”）基因治疗计划（“GBA1计划”），以及Friedreich的FXN基因治疗计划的共济失调。该公司还拥有强大的神经系统疾病全资和合作基因治疗项目的早期研究渠道。

该公司有遭受年度净营业亏损的历史。截至2023年9月30日，该公司的累计赤字为美元317.6百万。该公司没有产生任何产品收入，其运营资金主要来自费用、里程碑付款和与之前相关的成本补偿

与赛诺菲健赞公司（“赛诺菲 Genzyme”）、艾伯维生物技术有限公司和艾伯维爱尔兰无限公司的合作、与Neurocrine的持续合作、与Alexion、阿斯利康罕见病（“Alexion”）（前被许可方辉瑞公司（“辉瑞”）的继承权和许可协议诺华制药股份公司（“诺华”），以及其股票证券的公开发行和私募配售。

截至2023年9月30日，该公司的现金、现金等价物和有价证券为美元252.9百万。公司致力于维持强劲的资产负债表，以支持其平台和渠道的进步和发展。公司将继续评估其在未来各时期的计划现金需求。该公司预计，其现金、现金等价物和有价证券，以及Neurocrine合作下预计将获得的开发成本补偿金和利息收入，将足以满足公司在2025年中期之前的计划运营支出和资本支出需求。

无法保证公司能够按公司可以接受的条件获得额外的债务或股权融资，也无法保证能够及时或根本无法从合作伙伴那里获得产品收入或收入。公司未能在需要时以可接受的条件获得足够的资金，可能会对公司的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

2。重要会计政策摘要和列报依据

演示基础

随附的公司未经审计的简明合并财务报表是根据美国普遍接受的中期财务报告会计原则（“GAAP”）编制的。因此，它们不包括GAAP要求的完整财务报表所需的所有信息和脚注。欲了解更多信息，请参阅公司于2023年3月7日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中所包含的合并财务报表和脚注。管理层认为，这些中期简明合并财务报表反映了公允列报各期公司财务状况和经营业绩所必需的所有正常经常性调整。这些附注中任何提及适用指导的内容都是指财务会计准则理事会的《会计准则编纂》（“ASC”）和《会计准则更新》中规定的美国权威性公认会计原则。

整合原则

未经审计的中期合并财务报表包括公司截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告所附的 “合并财务报表附注” 附注2中 “重要会计政策和列报依据摘要” 标题下披露的公司及其全资子公司的账目。公司间余额和交易已被删除。

估算值的使用

根据公认会计原则编制合并财务报表要求管理层做出影响合并财务报表和随附附注中报告的金额的估算和假设。公司管理层持续评估其估算，其中包括但不限于与收入确认、应计费用、股票薪酬支出和所得税相关的估算。公司的估算基于历史经验以及其认为在这种情况下合理的其他市场特定假设或其他相关假设。实际结果可能与这些估计或假设不同。

重要会计政策摘要

如公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告所附的 “合并财务报表附注” 中附注2 “重要会计政策摘要和列报依据” 所述，公司的重要会计政策没有变化。

3。公允价值测量

截至2023年9月30日和2022年12月31日，经常性按公允价值计量的资产和负债如下：


			报价		意义重大
			处于活动状态		其他		意义重大
			的市场		可观察		无法观察
			相同的资产		输入		输入
资产	总计		（第 1 级）		（第 2 级）		（第 3 级）

2023年9月30日	（以千计）
包含在现金和现金等价物中的货币市场基金	$	58,098	$	58,098	$	—	$	—
有价证券：
美国国库券		111,071		111,071		—		—
美国政府机构证券		34,232		34,232		—		—
公司债券		27,780		—		27,780		—
商业票据		14,583		—		14,583		—
总计	$	245,764	$	203,401	$	42,363	$	—
2022年12月31日
包含在现金和现金等价物中的货币市场基金	$	91,724	$	91,724	$	—	$	—
有价证券：
美国国库券		19,889		19,889		—		—
总计	$	111,613	$	111,613	$	—	$	—

公司根据相同证券活跃市场的报价来衡量货币市场基金、美国国债和美国政府机构证券的公允价值。公司根据近期不活跃市场的证券交易或类似工具的报价以及从可观察到的市场数据中得出或证实的其他重要投入，来衡量二级证券、公司债券和商业票据的公允价值。

4。现金、现金等价物、限制性现金和可供出售的有价证券

截至2023年9月30日和2022年12月31日，现金、现金等价物和有价证券包括以下内容：


	摊销		未实现		未实现		公平
	成本		收益		损失		价值

	（以千计）
截至2023年9月30日
包含在现金和现金等价物中的货币市场基金	$	58,098	$	—	$	—	$	58,098
有价证券：
美国国库券		111,120		3		(52)		111,071
美国政府机构证券		34,273		—		(41)		34,232
公司债券		27,811		—		(31)		27,780
商业票据		14,583		—		—		14,583
货币市场基金和有价证券总额	$	245,885	$	3	$	(124)	$	245,764
截至2022年12月31日
包含在现金和现金等价物中的货币市场基金	$	91,724		—		—	$	91,724
有价证券：
美国国库券		19,980		—		(91)		19,889
货币市场基金和有价证券总额	$	111,704	$	—	$	(91)	$	111,613

截至2023年9月30日，公司所有有价证券的合同到期日为一年或更少。

每当投资的公允价值低于摊销成本并且有证据表明投资的账面金额无法在合理的时间内收回时，公司就会对投资进行审查。在这些投资方面，公司评估公允价值的下降是否由信用损失或其他因素造成，同时考虑公允价值低于摊销成本的程度、评级机构对证券评级的任何变化以及与证券特别相关的不利条件等因素。如果该评估表明存在信贷损失，则将预期从证券中收取的现金流的现值与证券的摊余成本基础进行比较。如果预计收取的现金流的现值小于摊销成本基础，则存在信贷损失，并在简明的合并资产负债表上记录信贷损失备抵金，但以公允价值小于摊销成本基准的金额为限。任何与信贷无关的减值均计入其他综合（亏损）收入。信贷损失备抵的变化在简明合并运营报表中作为一般和管理费用信用损失支出（或冲销）的准备金入账。当公司认为可供出售证券不可收回或符合出售意向或要求的标准时，损失将从补贴中扣除。

该公司持有 $81.8百万和美元19.9截至2023年9月30日和2022年12月31日，分别有百万只处于未实现亏损状态的有价证券。2023年9月30日和2022年12月31日的未实现亏损归因于利率的变化，未实现的亏损不代表信贷损失。该公司不打算出售这些证券，在收回摊余成本基础之前，也不太可能被要求出售这些证券。

下表提供了简明合并资产负债表中现金、现金等价物和限制性现金的对账情况，其总额与简明合并现金流量表中显示的相同金额的总和：


	截至9月30日		截至12月31日，
	2023		2022

	（以千计）
现金和现金等价物	$	65,269	$	98,959
存款和其他非流动资产中包含的限制性现金		1,593		1,515
现金、现金等价物和限制性现金总额	$	66,862	$	100,474

5。应计费用

截至2023年9月30日和2022年12月31日，应计费用包括以下内容：


	截至9月30日		截至12月31日，
	2023		2022

	（以千计）
员工补偿成本	$	4,809	$	4,559
研究和开发成本		4,196		1,895
专业服务		755		726
应计商品和服务		1,291		636
总计	$	11,051	$	7,816

6。租赁义务

经营租赁

截至2023年9月30日，该公司在马萨诸塞州剑桥市悉尼街64号的办公和实验室空间租约有效期至2026年11月30日，并租赁了位于马萨诸塞州列克星敦海登大道75号的实验室和办公空间，有效期至2031年1月31日。

2021年9月，公司与BioNTech US, Inc.（“BioNTech US”）签订协议，转租公司当时在马萨诸塞州剑桥市悉尼街75号租赁的部分办公和实验室空间（“转租协议”）。转租期限约为 3.3年份。转租并未解除公司在租赁下的原有义务，因此公司没有因为转租而调整运营租赁使用权资产，并将转租记为单独的租约。

2022年6月22日，公司签订了租赁终止协议（“租赁终止协议”），并终止了悉尼街75号办公和实验室空间的租约，立即生效。关于租赁终止协议，公司还签订了转租终止协议（“转租终止协议”），并终止了与美国BioNTech 的转租协议。公司没有因租赁终止协议或转租终止协议而承担任何终止罚款。该公司取消承认相关的使用权资产，金额约为 $14.5百万美元和运营租赁负债为美元17.0相应地，百万美元，从而获得$的收益2.5在截至2022年6月30日的三个月期间，百万美元。

公司的租赁协议要求公司维持现金押金或不可撤销的信用证，总金额为美元1.5向房东支付了百万美元，作为履行租约义务的担保。

2023 年 8 月 11 日，公司对其位于马萨诸塞州列克星敦海登大道 75 号的实验室和办公空间的现有租约进行了第一修正案（“第一修正案”），根据该修正案，公司同意租赁大约 61,307平方英尺的额外办公和实验室空间。第一修正案的期限从房东提供空间供公司使用的日期开始，并于2031年1月31日到期，除非提前终止或延长。截至2023年9月30日，该空间尚未可供公司使用，因此，租约尚未开始。第一修正案的生效日期估计为2024年2月1日左右。

在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，公司承担的租赁费用均为美元0.9百万和美元2.7分别为百万，用于经营租赁。在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，公司承担的租赁费用均为美元1.0百万和美元3.8分别为百万，用于经营租赁。截至2023年9月30日，加权平均剩余租赁期限为 5.3年份，用于确定运营租赁负债的加权平均增量借款利率为 7.4%.

下表汇总了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月根据转租协议产生的营业转租收入：


	三个月已结束				九个月已结束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022

	（以千计）
营业转租收入	$	—	$	—	$	—	$	1,380

7。其他负债

截至2023年9月30日和2022年12月31日，其他流动和非流动负债包括以下内容：


	截至9月30日		截至12月31日，
	2023		2022

	（以千计）
其他流动负债
租赁责任		3,106		2,832
其他流动负债总额	$	3,106	$	2,832

其他非流动负债
租赁责任	$	17,919	$	20,294
其他		1,000		1,001
其他非流动负债总额	$	18,919	$	21,295

8。重要协议

2022年12月31日合并财务报表附注9描述了公司的重要协议，该报告包含在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，除了将辉瑞协议转让给Alexion外，公司与Neurocrine于2019年3月签署的合作协议（“2019年Neurocrine合作协议”）以及2021年10月与辉瑞签署的期权和许可协议（“辉瑞协议”）没有实质性变化。因此，截至2023年9月30日，公司对这些协议的会计处理没有变化。

该公司录得的收入为 $1.5百万和美元1.1在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中，分别为2019年Neurocrine合作协议下的百万美元。该公司录得的收入为 $5.2百万和美元2.5在截至的九个月内，2019年Neurocrine合作协议下的百万美元

分别为2023年9月30日和2022年9月30日。该公司做到了不在截至2023年9月30日或2022年9月30日的三到九个月内，确认与Alexion协议相关的任何合作收入。

2023 年 Neurocrine 合作协议

协议摘要

2023 年 1 月 8 日，公司与 Neurocrine 签订了合作和许可协议（“2023 年 Neurocrine 合作协议”），用于研究、开发、制造和商业化针对 GBA1 计划的基因治疗产品，以及三早期的研究项目侧重于针对中枢神经系统疾病或与稀有遗传靶标相关的疾病的基因疗法的研究、开发、制造和商业化（“2023年发现计划”，与GBA1计划合称为 “2023年神经分泌计划”）。2023 年 Neurocrine 合作协议于 2023 年 2 月 21 日（“神经分泌生效日期”）生效。

协作和许可

根据2023年Neurocrine合作协议，该公司和Neurocrine已同意合作开展2023年Neurocrine计划。根据2023年Neurocrine合作协议的条款，在遵守公司根据该协议保留的权利的前提下，公司自Neurocrine生效之日起，根据公司的某些知识产权，向Neurocrine授予了独家、收取版税、可再许可的全球许可，用于研究、开发、制造和商业化在2023年Neurocrine计划下产生的基因治疗产品（“2023年合作产品”）。

根据双方商定的工作计划，在自Neurocrine生效日期开始至Neurocrine生效日期三周年结束的时期（经公司和Neurocrine双方书面同意后可以延长）（“2023年发现期”），在与Neurocrine持续合作的联合指导委员会（“JSC”）的监督下，公司负责确定衣壳的实现目标标准，制定候选开发方案，并开展其他与 2023 年相关的临床前活动协作产品。根据JSC商定的工作计划和预算，Neurocrine已同意承担公司为每个2023年Neurocrine项目开展临床前开发活动所产生的所有费用。如果公司在此期间或在某些情况下控制权变更后违反其责任，则Neurocrine有权但没有义务承担公司根据该2023年Neurocrine计划开展的活动。

在公司收到根据GBA1计划开发的候选产品的第一期1期临床试验的头条数据后，该公司被授予在美国GBA1计划中共同开发和共同商业化2023年协作产品的选择权（“2023年Co-Co选项”）。如果公司选择行使其 2023 年 Co-Co 期权，公司和 Neurocrine 同意达成成本和利润分享安排（“2023 年 Co-Co 协议”），根据该协议，公司和 Neurocrine 同意在美国共同开发和商业化 GBA1 计划中的 2023 年合作产品（“2023 Co-Co 产品”），并平均分配 GBA1 计划在美国的成本、利润和亏损，每个当事方有权或负责 50美国 2023 年每款 Co-Co 产品的利润和亏损百分比，但特定例外情况除外。双方同意，2023年共同合作协议将赋予公司在事先向Neurocrine发出书面通知后以任何理由终止2023年共同合作协议的权利，并赋予Neurocrine在某些情况下控制权变更时终止或修改2023年共同合作协议的权利。如果公司行使其 2023 年 Co-Co 期权，双方还同意，Neurocrine 有权获得（除其 50% 利润份额） 50在公司有偿还义务之前占公司利润份额的百分比 50在这项活动之前，Neurocrine承担的与GBA1计划有关的所有开发成本的百分比已从中扣除 50占公司利润份额的百分比。

候选人选择

任何一方均可向JSC通知其希望提名为开发候选产品的任何候选基因治疗产品，包括公司衣壳和根据2023年Neurocrine计划正在开发的有效载荷（“合作候选产品”）。在这种情况下，JSC应确定是否存在此类提名的合作

候选人符合某些发展标准。最大值为四在 2023 年发现期内的任何给定时间，正在任何 2023 年 Neurocrine 项目下进行开发的潜在候选开发对象。如果合作候选人未能满足JSC制定的标准并被排除在开发候选人的考虑范围之外或被指定为开发候选人，则新的合作候选人可能会被提名为潜在的开发候选人，以取代失败或成功的合作候选人，但不超过四在2023年探索期内，每个项目的潜在开发候选人随时都在考虑之中。

制造业

双方已同意，适用的开发计划应具体规定公司与Neurocrine在2023年发现期内生产与适用的2023年Neurocrine计划相关的合作候选产品的责任分配。根据2023年合作协议，双方还同意，如果公司进行合作候选产品的生产的任何部分，则适用的开发计划应包括公司有义务按照Neurocrine的合理要求，按照公司与Neurocrine共同商定的条款，协助将此类制造责任的技术转让给Neurocrine或第三方合同制造组织。2023 年发现期结束后，Neurocrine 将负责所有合作候选产品和产品的制造。

财务条款

根据 2023 年 Neurocrine 合作协议的条款，Neurocrine 于 2023 年 2 月向公司支付了约为 $ 的预付款136.0百万，大约 $39.0百万美元用于购买 4,395,588公司普通股，价格为美元8.88每股。2023年合作协议规定，根据GBA1计划，Neurocrine向公司支付2023年合作产品的开发里程碑款项，金额最高为美元985.0百万；以及（b）每个三2023 年探索计划，最高金额为 $175.0每个 2023 年的探索计划将获得百万美元。公司可能有权获得最高金额的商业里程碑款项二GBA1 计划下的 2023 年合作产品最高可达 $950.0每个 2023 年协作产品均为百万美元一每个 2023 年探索计划下的 2023 年合作产品最高可达 $275.0每个 2023 年探索计划百万美元。

Neurocrine还同意根据2023年协作产品的未来净销售额向公司支付分级特许权使用费。对于美国境内外净销售额，此类特许权使用费百分比分别为（a）GBA1计划的低两位数至二十位数以及高个位数至十位数中期，以及（b）2023年每个探索计划的特许权使用费百分比分别为高个位数至十位数中期和个位数中期至低两位数。在逐国和2023年Neurocrine计划by-2023年Neurocrine计划的基础上，双方商定，特许权使用费将在该国家/地区首次商业销售2023年协作产品开始支付，并在 (a) 涵盖2023年协作产品组成或其在该国的批准使用方法的最后一项专利到期、失效或放弃时终止，(b) 十年从 2023 年协作产品在该国的首次商业销售以及 (c) 该国的监管独家经营权到期（“2023 年特许权使用期限”）开始。特许权使用费最多可减少多达 50特定情况下的百分比，包括与2023年协作产品相关的专利权到期、每个国家的生物仿制药获得批准，或要求向与任何2023年合作产品的开发和商业化相关的第三方支付许可费。此外，授予Neurocrine的许可将在适用于该国家/地区的2023年协作产品的2023年特许权使用期到期后，自动转换为全额付款、永久、不可撤销的免版税许可，该许可按国家/地区和2023年协作产品到2023年协作产品。

终止

除非提前终止，否则 2023 年 Neurocrine 合作协议的到期日为 (a) 全球所有 2023 年协作产品最后到期的 2023 年特许权使用费到期，或 (b) 任何 2023 年 Co-Co 协议到期或终止，以较晚者为准。Neurocrine 可以通过提供至少 (a) 项来终止 2023 年 Neurocrine 合作协议的全部内容或在 2023 年 Neurocrine 计划和/或逐国基础上终止 2023 年 Neurocrine 合作协议 180 天如果此类通知是在任何产品的首次商业销售之前提供的，则提前通知

终止适用的 2023 年协作产品或 (b) 一年如果此类通知是在终止适用的任何产品首次商业销售之后提供的，则提前通知。Neurocrine 可以通过向公司提供书面终止通知来终止与给定 2023 年合作产品相关的 2023 年 Neurocrine 合作协议三十天在完成任何临床试验后，如果此类临床试验的结果未能达到适用协议中规定的预先规定的主要终点，或者在与此类2023年合作产品相关的临床试验期间有一项安全发现，即 (a) 在患者中基本不可逆转或不可监测，或 (b) 导致 Neurocrine 决定将此类2023年协作产品指定为 2023 年合作协议下的终止产品。

如果Neurocrine质疑该专利权的有效性或可执行性，则公司可以终止与公司特定专利权有关的2023年Neurocrine合作协议。在有补救期的前提下，如果发生全部或部分重大违约，任何一方均可终止 2023 年 Neurocrine 合作协议，但须遵守特定条件。

2023 年 Neurocrine 股票购买协议

关于2023年Neurocrine合作协议的执行，Neurocrine与该公司还于2023年1月8日签订了股票购买协议，出售和发行以下股票 4,395,588向Neurocrine出售普通股，价格为美元8.88每股，总收购价约为 $39.0百万。根据股票购买协议的条款和条件，公司于2023年2月23日向Neurocrine发行并出售了这些股票。

会计分析

成立之初，公司确定2023年Neurocrine合作协议是根据ASC主题606（“ASC 606”）与客户签订的合同，鉴于2023年Neurocrine合作协议不代表2019年Neurocrine合作协议的范围或价格在法律上可强制执行的变化，因此无需考虑修改情况。因此，该公司决定，2023年Neurocrine协议应单独核算。2023 年 Neurocrine 合作协议包括以下履约义务：(i) GBA1 计划的开发和商业化许可，(ii) GBA1 计划的研发服务，以及 (iii) 2023 年每个探索计划的研发服务以及每个项目的开发和商业化许可证。GBA1计划的许可证是不同的，因为考虑到受该许可约束的候选产品的开发阶段，Neurocrine可以单独从此类许可证中受益，也可以从业内常见的其他资源中受益。同样，除许可证外，GBA1计划的研发服务在合同范围内为Neurocrine提供了独特的权益。2023年探索计划的研发服务没有区别，因为Neurocrine本身无法从此类许可证中受益，也无法从行业中常见的其他资源中受益，因为该公司独特的专业知识在市场上不容易获得，如果没有相应的研究服务。GBA1许可证、GBA1研发服务以及2023年探索计划的组合许可证和研发服务彼此不同，因为Neurocrine可以分别从每个项目中受益。

该公司确定了 $143.9百万美元的固定交易价格，包括 $136.0百万预付费用，保费为 $7.9百万与 $ 相关39.0百万股权投资 4,395,588以发行之日的公允价值计量的股票。公司还有权获得公司在2023年发现期内与每个计划相关的费用报销。

这些金额可根据开发计划确定，公司拥有合同权利，要求支付根据商定的项目开发计划产生的费用。

该公司使用最有可能的金额方法来估算费用补偿，并得出结论，这些金额不需要限制。截至2023年9月30日，预计报销额为美元13.3截至该日根据预期产生的成本为百万美元。由于付款的不确定性以及实现发展和监管里程碑的不确定性，在达到某些里程碑时向公司支付的额外对价不包括在交易价格中。

公司已根据每项履约义务的相对独立销售价格，将固定交易价格分配给单独的履约义务。履约义务的估计独立销售价格是使用GBA1计划和三项2023年探索计划许可证的估计销售价格制定的，主要使用调整后的市场评估方法，考虑了折扣、概率加权现金流分析以及特定实体和市场因素。该公司没有将任何固定交易价格分配给GBA1研发服务绩效义务，因为此类服务的对价反映了市场汇率。

该公司得出结论，与每个计划的成本报销相关的可变对价将分配给每个相应的计划，因为费用补偿专门与根据2023年Neurocrine合作协议提供的相应计划服务有关。研究服务的报销按市场费率计算，如果没有与研究补偿相关的可变对价，则将固定对价分配给所有履约义务说明了预计将获得的这些债务的估计金额。根据最初的发展计划，截至2023年9月30日，分配给每个计划的与预期成本补偿相关的可变对价总额如下：


履约义务	金额
	（以千计）
变量考量
GBA1 计划	$	6,189
2023 年探索计划 1		3,417
2023 年探索计划 2		2,354
2023 年探索计划 3		1,292
总计	$	13,252

根据相对独立的销售价格分配，固定交易价格对单独履约义务的分配如下：


履约义务	金额
	（以千计）
固定对价
GBA1 计划	$	69,459
2023 年探索计划 1		24,807
2023 年探索计划 2		24,807
2023 年探索计划 3		24,807
总计	$	143,880

在向Neurocrine交付GBA1计划的开发和商业化许可证后，公司将分配给GBA1计划的开发和商业化许可证的固定交易价格确认为2023年第一季度的合作收入。公司使用基于输入的衡量标准（例如迄今为止产生的成本），按比例确认服务期内分配给2023年发现计划三项绩效义务的对价，以估算已履行的比例，并在每个报告期末重新衡量其完成进度。成比例的绩效是根据工作计划成本和时间表估计值确定的。

在截至2023年3月31日的三个月中，公司确认了美元69.5与 2023 年 Neurocrine 合作协议相关的百万美元收入，与 GBA1 计划的开发和商业化许可证的交付有关。在截至2023年9月30日的三个月中，公司确认了美元2.0与在此期间提供的研发服务相关的百万美元合作收入以及GBA1计划的相应应收费用报销。在截至2023年9月30日的三个月中，公司确认了美元1.1与分配给的固定交易价格相关的百万美元收入三2023 年探索计划，以及在此期间提供的研发服务以及相应的应收费用报销三2023 年探索计划。在截至2023年9月30日的九个月中，公司确认了美元4.2与该期间提供的研发服务相关的百万美元合作收入以及GBA的相应应收费用报销款1

节目。在截至2023年9月30日的九个月中，公司确认了美元1.8与分配给的固定交易价格相关的百万美元收入三2023 年探索计划，以及在此期间提供的研发服务以及相应的应收费用报销三2023 年探索计划。截至 2023 年 9 月 30 日，有 $72.8与 2023 年 Neurocrine 合作协议相关的百万美元递延收入，其中 $37.7百万被归类为当前和 $35.1根据预计提供服务的期限，在随附的资产负债表中，百万美元被归类为非流动资金。

下表显示了截至2023年9月30日的九个月中，公司在2023年Neurocrine合作协议下的关联方合作应收账款和合同负债余额的变化：


	余额为						余额为
	2022年12月31日		增补		扣除额		2023年9月30日

		(以千计）
关联方合作应收账款	$	-	$	4,364	$	(2,445)	$	1,919
合同负债：
递延收入	$	-	$	74,420	$	(1,643)	$	72,777

该公司的支出约为 $0.4获得 2023 年 Neurocrine 合作协议所需的百万美元成本，该协议仅在交易完成时支付，因此考虑了与客户签订合同并资本化的增量成本。这些费用记入预付费用，并按照确认分配给履约义务的对价的方式摊销为运营费用。加上截至2023年9月30日的九个月中确认的合作收入，约为美元0.2花费了获得 2023 年 Neurocrine 合作协议所花费的百万美元。

Alexion 期权和许可协议（前身为辉瑞期权和许可协议）

摘要协议的

2021年10月1日，公司与辉瑞签订了期权和许可协议，根据该协议，辉瑞向辉瑞授予某些TRACER衣壳获得独家许可（“辉瑞许可选项”）的选择权，以开发和商业化由衣壳和特定的辉瑞转基因（“辉瑞转基因”）组成的某些候选AAV基因疗法。根据辉瑞协议的条款，在截至2022年10月1日结束的初始研究期（“辉瑞研究期限”）内，辉瑞有权评估capsids与最多 capsids 组合的潜在用途二辉瑞转基因可帮助治疗相应的中枢神经系统（“CNS”）和心血管疾病。

在辉瑞研究期内，公司同意向辉瑞提供一定数量的编码指定现有机壳的材料，以供辉瑞评估。此外，在辉瑞研究期内，公司同意向辉瑞滚动披露辉瑞研究期内为所有此类衣壳候选人确定的性能特征。辉瑞有权自行决定选择任何衣壳候选人进行评估，以确定其对此类衣壳候选人行使辉瑞许可证期权的利益。辉瑞有权最多锻炼身体二辉瑞许可证选项，前提是它只能行使一每个辉瑞转基因的辉瑞许可证选项。

自2022年9月30日起，辉瑞对特定的辉瑞转基因的衣壳行使辉瑞牌照期权，用于潜在治疗一种罕见的神经系统疾病。辉瑞没有行使选择权，许可使用衣壳进行心血管疾病的潜在治疗。因此，根据辉瑞协议的条款，辉瑞对心血管疾病行使辉瑞牌照期权的权利已终止，该心血管疾病衣壳的所有权利已归还给公司。辉瑞行使辉瑞牌照期权将辉瑞的研究期限延长至2024年10月1日，在此期间，公司可以自行决定并承担费用，开展额外的研究活动，以确定可能用于治疗与行使适用的辉瑞许可期权相关的罕见神经系统疾病的AAV基因疗法的其他专有衣壳。

根据辉瑞许可证期权的行使，公司向辉瑞授予了全球独家许可，辉瑞有权根据公司的某些知识产权，对使用衣壳候选药物并采用相应的辉瑞转基因（“辉瑞许可中枢神经系统产品”）进行再许可开发和商业化的罕见神经系统疾病产品。

2023 年 7 月 28 日，Alexion 就辉瑞的临床前基因疗法资产和支持技术签订了最终购买和许可协议。自2023年9月20日交易完成之日起，Alexion收购了辉瑞协议（现为 “Alexion协议”）下的所有权利，并成为辉瑞在该协议下的权益继承人。此次收购不影响期权和许可协议的实质性条款。在2024年10月1日之前，尽管公司没有义务开展额外的研究活动来确定可能用于治疗罕见神经系统疾病的AAV基因疗法的其他专有衣壳，但它已同意继续滚动向Alexion披露为所有此类候选衣壳确定的性能特征（如果有）。在辉瑞研究期（现为 “Alexion Research Term”）期间，Alexion可以对此类衣壳候选人进行额外评估，并有权用任何其他衣壳候选物代替辉瑞在行使辉瑞许可证期权时选择获得许可的衣壳。

根据Alexion协议，Alexion全权负责辉瑞许可的CNS产品（现为 “Alexion许可产品”）的开发和商业化，并拥有唯一的决策权。Alexion必须做出商业上合理的努力来开发和获得监管部门的批准，至少要有一Alexion 许可的 CNS 产品，辉瑞至少在 (a) 美国和 (b) 行使了辉瑞许可期权一以下国家：英国、法国、德国、意大利、西班牙和日本（均被称为 “Alexion主要市场国家”），但受某些限制。Alexion还必须做出商业上合理的努力，在美国将每款Alexion许可的CNS产品商业化，并且至少一Alexion主要市场国家，Alexion或其指定的关联公司或分许可证持有者已获得监管部门批准的此类Alexion许可CNS产品，但须遵守某些限制。

根据Alexion协议的条款，辉瑞向公司预付了美元30.02021 年 10 月为百万。辉瑞牌照期权行使后, 辉瑞向公司支付了美元10.0百万。公司还有资格获得特定的开发、监管和商业化里程碑补助金，总额最高为美元115.0百万美元，用于第一款相应的Alexion许可CNS产品达到相应的里程碑。按Alexion许可的CNS产品按Alexion许可的CNS产品计算，公司还有资格获得（a）特定的销售里程碑付款，总额不超过美元175.0每款Alexion许可的CNS产品为百万美元，以及（b）按每种Alexion许可的CNS产品年净销售额的中高个位数百分比分级上涨特许权使用费。特许权使用费在包括专利权到期、某些第三方许可的付款和生物仿制药市场渗透率在内的惯常情况下可能会有所减少，但须遵守特定的限制。

根据Alexion协议的条款，公司和Alexion均拥有该方控制的所有专利或专有技术的全部权利、所有权和权益，这些专利或专有技术在Alexion协议生效之日或之前存在，或者在该生效日期之后由该方单独或代表该方发明、开发、创造、生成或获得。

除某些特定的例外情况外，在Alexion协议有效期内以及公司和Alexion根据Alexion协议开展活动的过程中，由双方或代表双方共同发明或以其他方式开发的任何专利和专有技术将遵循美国专利法规定的发明权。除某些限制和例外情况外，公司同意 (a) 在Alexion Research任期内，不代表第三方实施任何旨在开发或商业化衣壳候选物的内部计划或计划，也不得根据公司对此类衣壳候选药的权利授予任何第三方或关联公司使用任何治疗产品与任何辉瑞转基因（现为 “Alexion Transgene”）组合使用任何治疗产品的权利或许可) 在任何用于治疗、诊断和预防的人类和兽医用途的适应症中；以及 (b)）不授予任何第三方或关联公司根据公司专利使用任何许可的capsid与任何Alexion Transgene结合使用的任何权利或许可。

除非提前终止，否则Alexion协议将在所有国家/地区所有Alexion许可CNS产品的特许权使用费期限到期时到期。在有补救期的前提下，任何一方均可终止

如果另一方出现未得到纠正的重大违规行为，则全部或部分Alexion协议，但须遵守规定的条件。Alexion还可以根据特定条件终止Alexion协议的全部或部分，理由是公司破产、发生违反全球贸易管制法的行为或公司不遵守某些反贿赂或反腐败契约。Alexion还可以出于任何原因或无理由终止全部或部分Alexion协议九十天'给公司的书面通知。

如果Alexion出于某些原因终止，则公司根据Alexion协议授予Alexion的许可将不可撤销和永久有效，如果Alexion协议仍然有效，Alexion根据该许可本应支付的所有里程碑款项和特许权使用费将大幅减少。

会计分析

成立之初，公司确定Alexion协议是根据ASC 606与客户签订的合同。公司根据ASC 606评估了Alexion协议下承诺的商品和服务，并确定Alexion协议包含二履约义务包括二物质权利，一适用于每个 Pfizer 许可证选项。该公司得出结论，辉瑞的每种许可期权都提供了一项实质性权利，因为每种期权的对价低于公司在合同范围之外本应获得的金额。最初的承诺不包括行使期权后将交付的标的商品或服务，而是代表客户有权按规定的行使费行使辉瑞牌照期权的价值。辉瑞牌照期权行使后，在2024年10月1日之前，尽管公司没有义务在行使期权后进行额外的研究活动，以确定可能用于治疗中枢神经系统或心血管疾病的AAV基因疗法的其他专有衣壳，但它已同意继续滚动向Alexion披露为所有此类候选衣壳确定的性能特征（如果有）。Alexion可以对此类衣壳候选人进行额外评估，并有权用任何其他衣壳候选人代替辉瑞在行使辉瑞许可证选项时选择获得许可的衣壳。该公司认定，这项承诺向Alexion提供评估辉瑞牌照选项并可能用其他衣壳候选人代替辉瑞在行使辉瑞牌照选项时选择许可的衣壳（如果有），这是该安排中的一项额外履约义务（“Alexion替代权履行义务”）。

公司收到了一笔不可退还的预付款，金额为美元30.0百万美元作为Alexion协议下的对价，该协议代表了成立时的交易价格。在行使辉瑞牌照期权或达到某些里程碑时向公司支付的额外对价不包括在交易价格中，因为这些对价与期权费用和只有在行使期权之后才能实现的里程碑有关。

该公司根据辉瑞牌照期权的相对独立销售价格为其分配交易价格。每项实质性权利的独立销售价格的估算基于调整后的市场评估方法。该公司得出结论，市场愿意单独为每种辉瑞许可证选项支付同等金额。该公司在考虑了 (a) 下游经济学，包括与辉瑞每种许可证期权相关的期权费、里程碑和特许权使用费，以及 (b) 可比的市场数据后得出这一结论。该公司确定，Alexion替代权履约义务的独立销售价格与使用相对独立销售价格模型分配的交易价格相比微不足道，因此，没有为Alexion替代权履约义务分配任何交易价格。这一决定得到了对独立销售价格的定性和定量评估的支持，该评估考虑了识别其他潜在衣壳候选药物的成本以及替代许可证的可能性。因此，基于每种产品的相对独立销售价格二物质权利，分配给单独履约义务的交易价格为美元15.0每项实质权利获得百万美元。分配给每项重大权利的金额最初记作递延收入。

在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，公司确认了$40.0与Alexion协议相关的百万美元合作收入。没有根据Alexion协议，截至2023年9月30日的三个月和九个月的收入已确认。

诺华期权和许可协议

协议摘要

2022年3月4日（“诺华生效日期”），公司与诺华签订了期权和许可协议（“诺华协议”）。根据诺华协议，公司已向诺华授予期权（“诺华许可选项”），许可TRACER Capsids（“诺华许可Capsids”），供某些靶标专用，用于开发和商业化腺相关病毒基因疗法候选药物，包括诺华许可的Capsid和针对此类靶点的有效载荷（“诺华有效载荷”）。

在从诺华生效之日开始至诺华生效一周年结束的时期内，或者如果诺华行使诺华许可证期权，则在诺华行使诺华许可证期权三周年之际（“诺华研究期限”），公司已向诺华授予非排他性研究许可，允许其评估公司的 TRACER Capsid 是否可能与诺华有效载荷一起用于项目瞄准三特定基因（“诺华的初始目标”）。支付额外费用后，诺华还可能评估该公司的TRACER Capsids最多可与之一起使用二其他目标（“诺华附加目标”），但须遵守某些条件，包括该目标不属于公司当前发展计划（诺华初始目标和诺华附加目标合称 “诺华目标”），也未与之合理竞争。在诺华研究期内（视情况而定），公司可以自行决定并承担费用，开展进一步的研究活动，以确定其他的TRACER Capsids。如果公司选择这样做，公司已同意向诺华滚动披露此类新款TRACER Capsids的性能特征。

在适用的诺华研究期内，诺华最多可行使三诺华许可证选项——或最多五如果诺华正在评估诺华的其他目标，则诺华的许可证选项——总体而言，前提是诺华只能行使这些目标一每个 Novartis Target 都有诺华许可证选项。在行使任何诺华许可选项后，公司同意向诺华授予目标独占的全球许可，诺华有权根据公司的某些知识产权，将适用的诺华许可Capsid开发和商业化并应用于包含相应诺华有效载荷的产品（“诺华许可产品”）的权利。在行使诺华许可选项后，公司同意提供某些额外的专有技术，使诺华能够利用诺华许可的Capsid和相应的诺华有效载荷用于诺华许可产品。诺华可以在适用的诺华研究期限内，但在行使诺华许可期权之后，对公司的候选衣壳进行额外评估，并有权用任何其他 TRACER Capsid 代替诺华许可的 Capsid。

在遵守公司上述披露义务的前提下，公司和诺华已同意独立开展各自的研究和评估活动，沟通由以下人员管理二联盟经理由公司和诺华的指定人员组成。

根据诺华协议，诺华全权负责诺华许可产品的开发和商业化，并拥有唯一的决策权。诺华必须做出商业上合理的努力来开发和获得监管部门的批准，至少为一诺华为其在 (a) 美国和 (b) 至少 (b) 行使诺华许可选项的每个 Novartis Target 的许可产品三以下国家：英国、法国、德国、意大利、西班牙和日本（均为 “诺华主要市场国家”），但受某些限制。诺华还必须做出商业上合理的努力，在美国将每款诺华特许产品商业化，并且至少三诺华或其指定关联公司或分许可证持有者已获得监管部门批准的此类诺华许可产品的诺华主要市场国家，但须遵守某些限制。

在适用的诺华研究期内，公司已同意向诺华提供质粒，用于生产 TRACER Capsids，以供应要求进行评估。公司还向诺华授予了非排他性许可，该许可在行使诺华许可选项后生效，此外还授予诺华根据上述公司某些知识产权获得目标专有许可，在诺华许可的Capsid-by-Novartis许可Capsid的基础上，根据公司的某些专有技术，可以利用包含相应诺华许可产品的适用诺华许可Capsid 有效载荷。

根据诺华协议的条款，诺华向公司预付了美元54.0百万。自 2023 年 3 月 1 日起，诺华行使诺华的许可期权，对该公司的 TRACER Capsid 发现平台生成的新型衣壳进行许可，用于基因治疗项目二未公开的诺华初始目标。随着诺华的期权行使开始二诺华最初的目标，该公司获得了 $25.02023 年 4 月将获得百万美元期权行权付款，并有资格获得相关的潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及基于采用诺华许可的 Capsids 的诺华许可产品的净销售额的中高个位数分级特许权使用费。那个二最初获得许可的诺华目标与公司内部和合作渠道中的目标不同。此外，在研究期内，诺华保留扩大协议范围的权利，将许可capsid的选项包括在内，最高许可期限为二其他诺华目标，视供应情况而定，费用为 $18.0每增加一个诺华目标，就有百万美元。在这样的扩张下，公司将有资格获得一美元12.5每行使一笔额外的诺华目标，将收取百万美元的许可期权行使费，以及未来每个附加诺华目标公司的潜在里程碑付款，以及包含诺华许可Capsids的诺华许可产品的中高等级个位数特许权使用费。

诺华选择不为 capsid 发放许可证一在适用的诺华许可选项到期之前，诺华协议下的初始诺华目标。因此，公司授予诺华与该初始诺华目标相关的非排他性研究许可已终止，诺华对该初始诺华目标的研究期限已到期，公司不再有资格获得与该初始诺华目标相关的开发、监管和商业里程碑付款或特许权使用费。与诺华初始目标有关的所有权都已归还给公司。

根据诺华协议的条款，任何一方都拥有该方控制的所有专利或专有技术的全部权利、所有权和权益，这些专利或专有技术在诺华生效日期当天或之前存在，或者在诺华生效日期之后由该方单独或代表该方发明、开发、创造、生成或获得。除某些特定的例外情况外，在《诺华协议》有效期内以及双方在《诺华协议》下的活动过程中，由双方共同发明或以其他方式开发的任何专利和专有技术将遵循美国专利法规定的发明权。

除某些限制和例外情况外，公司已同意 (a) 在诺华研究期内，不代表第三方实施任何旨在开发或商业化任何公司衣壳的内部计划或计划，也不得根据公司在此类衣壳中的权利授予任何第三方或关联公司开发任何含有衣壳的治疗产品以及旨在对之具有治疗作用的有效载荷的权利或许可任何诺华目标；以及 (b) 在诺华行使诺华之后许可选项，不得授予任何第三方或关联公司根据本公司的专利使用任何诺华许可的Capsid来开发适用于Novartis Target的任何权利或许可。

除非提前终止，否则诺华协议将在所有国家/地区所有诺华特许产品的特许权使用费期限到期时到期。在有补救期的前提下，如果另一方出现未得到纠正的重大违规行为，任何一方均可在规定的条件下终止全部或部分诺华协议。诺华还可能因公司破产、发生违反全球贸易管制法或公司不遵守某些反贿赂或反腐败契约而终止全部或部分诺华协议，但须遵守特定的条件。诺华可以出于任何原因或无理由终止全部或部分诺华协议九十天'给公司的书面通知。

如果诺华因故终止某些许可，则公司根据《诺华协议》向诺华授予的许可证将不可撤销和永久有效，如果诺华协议仍然有效，诺华根据此类许可本应支付的所有里程碑款项和特许权使用费将大幅减少。

会计分析

成立之初，公司确定诺华协议是根据ASC 606与客户签订的合同。该公司评估了承诺的商品和服务，并确定诺华协议包含三履约义务包括三物质权利，一适用于每个 Novartis 许可证选项。该公司得出结论，诺华的每个许可选项都提供一项实质性权利，因为每个选项的对价都低于

本公司本应在合同范围之外收到的款项。最初的承诺不包括行使期权后将交付的标的商品或服务，而是代表客户有权按规定的行使费行使诺华许可期权所带来的价值。诺华行使许可期权后，在2025年3月4日之前，尽管公司没有义务对任何期权行使进行额外的研究活动以确定可能用于治疗中枢神经系统或心血管疾病的AAV基因疗法的其他专有衣壳，但它已同意继续向诺华滚动披露为所有此类候选衣壳确定的性能特征（如果有）。诺华可以对此类候选衣壳进行进一步评估，并有权使用任何其他衣壳候选物代替其先前在行使诺华许可证期权时选择许可的诺华许可衣壳。公司认定，向诺华提供评估并可能用其他衣壳候选产品取代其先前在行使诺华许可期权（如果有）时选择许可的诺华许可套管的承诺，是该安排中的一项额外履约义务（“诺华替代权履行义务”）。该公司得出结论，其他诺华目标的期权不是实质性权利，因为该价格反映了期权的独立销售价格。因此，如果行使，公司将分别考虑其他诺华目标的期权。

公司收到了一笔不可退还的预付款，金额为美元54.0百万美元作为诺华协议下的对价，该协议代表成立时的交易价格。在行使诺华许可期权或达到某些里程碑时向公司支付的额外对价不包括在交易价格中，因为这些对价与期权费和只有在行使期权之后才能实现的里程碑有关。

公司将交易价格分配给三物质权利基于其相对独立的销售价格。每项实质性权利的独立销售价格的估算基于调整后的市场评估方法。该公司得出结论，市场愿意单独为每种诺华许可证选项支付同等金额。该公司在考虑了（i）下游经济学（包括与每个诺华许可证期权相同的期权费、里程碑和特许权使用费）以及（ii）可比的市场数据后得出这一结论。该公司确定，诺华替代权履行义务的独立销售价格与使用相对独立销售价格模型分配的交易价格相比微不足道，因此没有为诺华替代权履行义务分配任何交易价格。这一决定得到了对独立销售价格的定性和定量评估的支持，该评估考虑了识别其他潜在衣壳候选药物的成本以及替代许可证的可能性。因此，基于每种产品的相对独立销售价格三物质权利，分配给单独履约义务的交易价格为美元18.0每项实质权利获得百万美元。

分配给每项重大权利的金额记作递延收入。

在截至2023年3月31日的三个月中，公司确认了美元79.0与诺华协议相关的百万美元合作收入。其中 $79.0百万，美元54.0百万美元归因于行使二诺华许可选项的实质权利以及第三项实质性权利的到期，此前已推迟至2022年12月31日。剩下的 $25.0百万代表期权行使费 $25.0百万。这笔款项是公司在2023年第二季度收到的。

与 Touchlight IP 有限公司签订的许可协议

2022年11月3日，公司与Touchlight IP Limited（“Touchlight”）签订了许可协议（“Touchlight许可协议”），授权公司历史上使用某种DNA制备工艺（“受试者DNA制备流程”），并授权对使用受试者DNA制备工艺创建的TRACER Capsids进行潜在开发。

Touchlight许可协议的条款包括一次性的、不可退还的技术访问费，金额为美元5.0百万，这笔款项是在2022年第四季度支付的。该公司记录了 $5.0因此，在截至2022年12月31日的年度中，研发费用为百万美元。

Touchlight许可协议的条款还包括未来的里程碑付款以及如果公司或其项目合作者或被许可人选择在治疗中使用，则应支付给Touchlight的低个位数特许权使用费

产品 TRACER Capsids 是在历史上使用受试者 DNA 制备过程创建的。此外，公司有义务向Touchlight支付较低的个位数特许权使用费，用于支付公司未来收到的与Tracer Capsids的许可相关的款项，这些款项是在受试者DNA制备流程的历史使用中创建的，不包括公司任何治疗计划的许可或合作。

在截至2023年3月31日的三个月中，该公司录得了美元1.0按照《Touchlight 许可协议》的条款，向研发费用支付百万美元，同时诺华行使诺华的许可期权，对公司TRACER Capsid发现平台生成的新型衣壳进行许可，用于针对以下疾病的基因治疗项目二未公开的诺华初始目标。这笔款项是在2023年第二季度支付给Touchlight的。

其他许可协议

2023年6月28日，该公司与Sangamo Therapeutics, Inc.（“Sangamo”）就一种可能的朊病毒病治疗方法签订了最终许可协议。利用其专有的表观遗传学调控平台，Sangamo开发了锌指转录调节剂，它认为该调节剂可以特异性而有效地阻断朊蛋白的表达，而后者是朊病毒病的致病驱动因素。公司有资格获得一定的许可费、任何使用公司衣壳的产品的潜在商业销售特许权使用费，如果Sangamo取消了prion计划的许可，则有资格获得与该计划有关的所有许可收入的一部分。公司已根据ASC 606对本许可协议进行了评估，并确定该协议对财务报表不重要，所有可变对价均受到充分限制。

其他协议

在截至2016年12月31日的年度中，公司与一家非营利组织签订了研发资助协议，该组织最多提供美元4.0在实现临床和开发里程碑后，向公司提供百万美元的资金。该协议规定，公司将偿还某些情况下收到的款项，包括协议终止，并支付的金额不超过 2.6乘以成功开发的任何产品并将其商业化后获得的资金。在截至2017年12月31日的年度中，公司获得了一笔里程碑式的款项，金额为美元1.0百万。该公司对该安排进行了评估，得出的结论是，这是一项研发融资安排，因为公司很可能会偿还根据该安排收到的款项。结果，$1.0截至2017年12月31日止年度的百万美元在简明合并资产负债表中记为非流动负债。

诉讼

截至2023年9月30日或2022年12月31日，公司不是任何重大法律事务或索赔的当事方。截至2023年9月30日或2022年12月31日，公司没有为任何诉讼负债设立应急准备金。

9。股票薪酬

股票薪酬支出

简明合并运营报表和综合（亏损）收益表中确认的所有股票薪酬奖励的总薪酬成本如下：


	三个月已结束				九个月已结束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022

	（以千计）
研究和开发	$	919	$	588	$	2,472	$	2,170
一般和行政		1,959		1,601		5,636		4,828
股票薪酬支出总额	$	2,878	$	2,189	$	8,108	$	6,998

简明合并运营报表和综合（亏损）收益表中按奖励类型分列的股票薪酬支出如下：


	三个月已结束				九个月已结束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022

	（以千计）
股票期权	$	2,021	$	1,357	$	5,587	$	4,452
限制性股票奖励和单位		774		748		2,339		2,382
员工股票购买计划奖励		83		84		182		164
股票薪酬支出总额	$	2,878	$	2,189	$	8,108	$	6,998

限制性股票单位

截至2023年9月30日的九个月中，公司股权奖励计划下未归属限制性股票单位活动的状况和变化摘要如下：


		加权
		平均值
		授予日期
		公允价值
	单位	每单位
截至2022年12月31日的未归属限制性股票单位	1,112,563	$	5.27
已授予	725,550	$	7.52
既得	(459,745)	$	5.68
被没收	(65,641)	$	4.65
截至2023年9月30日的未归属限制性股票单位	1,312,727	$	6.40

限制性股票单位的股票补偿基于授予之日公司普通股的公允价值，并在归属期内予以确认。公司授予的限制性股票单位通常以等额归属，每年超过三年。在截至2023年9月30日的九个月内授予的所有限制性股票单位每年均等额归属三年。与限制性股票单位相关的股票薪酬费用为 $0.8百万和美元2.3截至2023年9月30日的三个月和九个月中，分别为百万美元。与限制性股票单位相关的股票薪酬费用为 $0.7百万和美元2.4截至2022年9月30日的三个月和九个月中，分别为百万美元。

截至2023年9月30日，该公司有与其未归属限制性股票单位相关的未确认股票薪酬支出，金额为美元6.0百万，预计将在剩余的平均归属期内确认 2.3年份。

股票期权

以下是截至2023年9月30日的九个月的股票期权活动摘要：


		加权		剩余的	聚合
		平均值		合同的	固有的
		运动		生活	价值
	股份	价格		（以年为单位）	（以千计）
截至 2022 年 12 月 31 日已发行	6,199,571	$	8.12	7.9	$	6,095
已授予	2,250,400	$	8.64
已锻炼	(377,593)	$	5.02
取消或没收	(326,785)	$	9.60
截至 2023 年 9 月 30 日仍未付清	7,745,593	$	8.42	7.9	$	9,348
2023 年 9 月 30 日可行使	3,527,536	$	9.66	6.7	$	4,355

截至2023年9月30日，该公司与其未归属股票期权相关的未确认股票薪酬支出为美元19.1百万美元，预计将在剩余的加权平均归属期内确认 2.9年份。

10。每股净（亏损）收益

下表列出了可能具有摊薄效应的未偿还证券，这些证券在计算摊薄后的每股净（亏损）收益时被排除在外，因为将其包括在内将具有反摊薄作用：


	截至9月30日的三个月		截至9月30日的九个月
	2023	2022	2023	2022
未归属限制性普通股奖励	22,500	64,608	22,500	64,608
未归属的限制性普通股单位	1,312,727	523,627	714,164	941,275
未偿还的股票期权	7,745,593	5,433,867	6,695,548	6,079,071
总计	9,080,820	6,022,102	7,432,212	7,084,954

基本净（亏损）收入截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，摊薄后的加权平均已发行股票如下：


		截至 9 月 30 日的三个月				截至9月30日的九个月
		2023		2022		2023		2022


分子：
净（亏损）收入（以千计）	$	(25,901)	$	17,624	$	75,935	$	(22,782)
每股基本净（亏损）收益的分母：
加权平均流通股数-基本		43,864,838		38,507,542		40,962,116		38,292,497
摊薄后每股净（亏损）收益的分母：
加权平均流通股数-基本		43,864,838		38,507,542		40,962,116		38,292,497
普通股期权和限制性股票单位		—		1,062,852		1,648,608		—
摊薄后的加权平均流通股数		43,864,838		39,570,394		42,610,724		38,292,497

11。关联方交易

在截至2023年9月30日的九个月中，公司获得了公司前首席科学官黛娜·萨博士的科学顾问委员会和其他科学咨询服务。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，向萨博士支付的服务费用总额为美元157,500和 $541,300，分别地。在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，向萨博士支付的服务费用总额为美元93,600和 $185,925，分别地。在 2023 年第二季度，公司和 Sah 博士同意收取 $ 的费用50,000每月获得Sah博士的咨询服务。该协议于 2023 年 6 月生效。

在2022年3月开始担任总裁兼首席执行官之前，公司接受了现任总裁兼首席执行官阿尔弗雷德·桑德罗克医学博士、博士提供的与战略规划、运营和管理相关的咨询服务。为提供服务而向桑德罗克博士支付的费用总额为 $60,000截至2022年9月30日的九个月内。

根据公司与Neurocrine的每份合作协议，该公司和Neurocrine已同意对公司的某些候选AAV基因疗法产品进行研究、开发和商业化活动。来自Neurocrine的应收款项反映为关联方合作应收账款。截至2023年9月30日，该公司的收入约为美元1.3与2019年Neurocrine合作协议相关的百万笔关联方合作应收账款。截至2023年9月30日，该公司的收入约为美元1.9与 2023 年 Neurocrine 合作协议相关的百万美元关联方合作应收账款。

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与本10-Q表季度报告中其他地方出现的未经审计的简明合并财务报表和相关附注以及我们于2023年3月7日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的经审计的财务信息及其附注一起阅读。

我们的实际业绩和某些事件发生的时间可能与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或指出的结果存在重大差异。我们提醒您，前瞻性陈述不能保证未来的业绩，我们的实际经营业绩、财务状况和流动性以及我们开展业务的行业发展可能与本10-Q表季度报告中包含的前瞻性陈述存在重大差异。此外，即使我们的经营业绩、财务状况和流动性以及我们运营所在行业的发展与本10-Q表季度报告中包含的前瞻性陈述一致，它们也可能无法预测未来时期的业绩或发展。

应根据截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告第一部分第1A项 “风险因素” 以及10-Q表季度报告第二部分第1A项（如果适用）中讨论的因素，考虑以下信息和任何前瞻性陈述，这些因素可能导致未来的实际业绩或事件与我们做出的前瞻性陈述存在重大差异。在我们未来向美国证券交易委员会提交的文件中，可能会不时发现其他风险因素。

这些前瞻性陈述是根据经修订的1933年《证券法》第27A条、《证券法》、经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》的安全港条款作出的。这些声明既不是承诺也不是保证。我们提醒读者不要过分依赖我们发表的任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表其发表之日。除非法律和美国证券交易委员会规则有明确要求，否则我们不承担任何义务公开更新或修改任何此类陈述，以反映我们的预期或任何此类陈述可能基于的事件、条件或情况的任何变化，或者可能影响实际结果与前瞻性陈述中列出的结果可能存在差异的任何变化。

概述

我们是一家致力于突破基因治疗和神经病学壁垒的生物技术公司。我们专注于利用我们在衣壳发现和神经药理学方面的专业知识来解决限制基因疗法和神经病学学科的分娩障碍，目标是阻止或减缓疾病进展或降低症状严重程度，从而为患者提供具有临床意义的影响。我们的基因治疗平台使我们能够设计、优化、制造和交付基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，我们认为这些疗法有可能安全地提供持久疗效。我们的AAV基因疗法和神经科学领域的专家团队首先识别并选择了我们认为AAV基因疗法或其他生物疗法能够满足大量未得到满足的医疗需求、得到靶向验证的支持、为人类生物学证明提供有效的途径、提供强大的临床前药理学表现并具有强大商业潜力的疾病。然后，我们会设计和优化 AAV 载体或其他生物疗法，以使其在靶组织或细胞中具有活性、疗效或向靶向组织或细胞的递送。

我们正在鉴定专有的 AAV 衣壳，即包含构成载体载荷的遗传物质的外层病毒蛋白壳。我们的团队开发了一个名为TRACER的专有AAV衣壳发现平台^TM（通过细胞类型特异性表达 RNA 对 AAV 进行向性重定向），它采用定向进化来促进

选择具有增强组织递送特性的 AAV 衣壳，例如更有效地穿过血脑屏障或 BBB。TRACER 发现平台是一个广泛适用的、功能齐全的基于 RNA 的 AAV 衣壳发现平台，可实现快速 在活体中在包括非人类灵长类动物在内的多个物种中具有细胞特异性转导特性的AAV衣壳的进化。我们相信，与传统衣壳相比，我们通过TRACER发现平台（我们称之为TRACER Capsids）发现的衣壳有可能显著提高单剂量基因疗法的疗效和安全性，我们预计单剂量基因疗法将通过全身输液提供。我们利用 TRACER 发现平台生成了静脉注射后具有强健的中枢神经系统（CNS）向性的 TRACER Capsids 家族。我们在科学会议上提供的数据表明，大脑中的多个区域有很强的转导作用，并且有多个物种的活性。我们已经鉴定了某些TRACER Capsid家族的受体以及特定受体的配体，并且正在进行实验，以评估利用我们的受体将非病毒遗传药物穿过BBB的可能性。

除了在潜在的许可安排中利用TRACER Capsids外，我们还在推进自己的神经系统疾病候选药物专有产品线，重点是阿尔茨海默氏病（AD）。我们全资拥有的优先产品线项目包括超氧化物歧化酶1或SOD1、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的基因疗法和用于AD的抗tau抗体。我们已经在2023年第一季度确定了抗tau抗体计划的先导开发候选药物，于2023年第三季度启动了良好的实验室规范（GLP）毒理学研究，我们预计将在2024年上半年向美国食品药品监督管理局提交该计划的在研新药申请（IND）。我们将继续评估我们的SOD1计划的临床前研究数据，并预计将在2023年确定主要的开发候选药物。我们预计将在2025年中期为我们的SOD1计划提交IND。我们的研发项目还包括四项早期研究计划，旨在开发用于治疗AD、亨廷顿氏病和HER2+转移性乳腺癌脑转移的基因疗法。除了这些全资项目外，我们还与Neurocrine合作积极推进两个后期临床前阶段的项目：葡萄糖脑苷酶1或GBA1，针对帕金森氏病和其他Gba1介导疾病的基因治疗项目，以及针对弗里德赖希共济失调的FXN基因治疗项目。

AAV 基因疗法

基因疗法是一种直接改变患者基因表达的方法，以解决疾病的根本原因或主要表现。我们认为，基因疗法的靶向性质可以提供强大的治疗选择，并为这些患者提供有意义和持久的益处。

尽管 AAV 基因疗法有可能用于多种治疗方法，但我们目前专注于基因替换、基因敲除和向量化抗体方法。基因替代旨在恢复未表达、表达水平异常低或功能突变导致功能丧失的蛋白质的表达。基因敲除或基因沉默旨在减少具有不利影响的病理突变的RNA或蛋白质的表达。使用 AAV 向量化抗体进行输送能够增加脑实质和间质液中大型抗体的暴露，否则这些抗体在被动给药时穿透到 BBB 的穿透力微乎其微。我们的基因治疗方法使用 AAV 载体，我们认为这些载体是基因治疗的理想载体，原因有以下几个：

●

适用性广. AAV 能够将治疗基因转导或转移到多种细胞类型中，包括中枢神经系统、心脏和其他组织中的靶细胞。

●

安全.我们不认为已知AAV会导致人类任何疾病。

●

不容易整合. AAV 不容易融入靶细胞的基因组，我们认为这一特性降低了癌症发生或诱发癌症的可能性。

●

可扩展性. AAV 能够以商业质量和规模制造。

我们认为神经系统疾病非常适合使用AAV基因疗法进行治疗，原因如下：

●

经过验证的目标. 许多神经系统、心脏病和其他疾病是由明确的基因突变引起的，这些基因代表了经过基因验证的AAV基因治疗药物靶标。

●

定向交付. 我们相信，我们的TRACER Capsids可以显著增强以较低剂量向特定类型的细胞和组织提供基因治疗。

●

耐用表情。使用AAV载体进行一次性给药和转移治疗基因后，可以在中枢神经系统和其他组织中实现长期基因表达。由于直接向中枢神经系统和其他组织注射药物的重复或持续给药非常复杂，因此一次性AAV基因疗法具有显著的优势。

旅行者基因疗法平台

我们已经建立了一个基因治疗平台，我们相信该平台使我们能够成为AAV基因疗法和神经系统疾病交汇处的领先公司。我们的AAV基因疗法领域的专家团队首先识别并选择非常适合使用AAV基因疗法进行治疗的疾病。然后，我们设计和优化 AAV 载体，识别用于向靶组织或细胞输送载荷的衣壳，包括治疗基因（我们称之为转基因）和推动转基因表达的启动子。最后，我们利用既定的给药途径和给药技术的进步，优化我们的AAV载体向对相关疾病至关重要的靶细胞的传输。我们认为，优化所有这些参数是项目整体成功的关键因素。我们预计，我们当前和未来的管道计划将利用我们的基因治疗平台带来的技术进步。

疾病选择

经过内部审查后，我们已将开发的管道计划列为优先事项。该综述根据以下标准评估了每个优先项目所带来的机会：未得到满足的医疗需求高、靶点验证、获得人类生物学证明的有效途径、稳健的临床前药理学和强大的商业潜力。

向量工程和优化

AAV 载体的关键成分包括：（a）衣壳；（b）转基因；（c）载荷控制元素，包括启动子或其他调节转基因表达的 DNA 序列。我们已经或打算推进我们的多个临床前项目，通过使用我们认为最适合我们每个项目的AAV载体来选择领先的临床候选药物，要么通过使用我们现有的衣壳序列，行使第三方覆盖的衣壳序列的非排他性全球商业许可，要么设计或优化TRACER Capsids。我们还已经建立或打算建立在AAV载体中设计、筛选和推进基因序列的能力，包括转基因和有效载荷控制元素，以便为我们的每项临床前项目创建优化的候选治疗方案。

TRACER 探索之旅

我们的科学家开发了TRACER，这是一种专有的AAV衣壳发现平台，可根据包括非人类灵长类动物或NHP在内的多个物种的BBB交叉和细胞特异性转导特性，为特定治疗应用选择TRACER Capsids。我们认为，与第一代疗法相比，这些 TRACER Capsids 可以在较低剂量下显著增强向大脑中特定类型细胞的基因输送，并且可能减少安全性和耐受性问题。这些 TRACER Capsids 目前处于表征的后期阶段，有待部署到我们的基因疗法开发计划中。我们将继续使用我们的TRACER发现平台开展筛查活动，以识别其他专有的AAV9和AAV5衍生的TRACER Capsids，并完善先前发现的TRACER Capsids，以靶向或去靶向多种组织和细胞类型。在美国基因与细胞疗法学会 26^第四2023 年 5 月的年会，或 2023 年 ASGCT

会议上，我们提供的数据表明，剂量为 2x10 时，大脑多个区域的细胞转导率超过 50%¹²在土拨鼠中静脉注射我们的 VCAP-102 TRACER Capsid 后，每千克的载体基因组。

我们正在积极参与讨论，通过潜在的选择权和许可以及其他安排，向第三方提供TRACER Capsids以供其药物研发计划中使用。我们认为，与我们的TRACER Capsids相关的期权和许可证交易有很大的机会。为了最大限度地发挥我们的TRACER Capsids在我们自己的项目以及期权和许可交易中的潜力，我们迄今为止保留了与此类TRACER Capsids相关的所有权利，但与期权持有人或被许可人的转基因或合作者计划结合使用的特定权利除外。

合作协议

2019 年神经分泌合作

2019年1月，我们与Neurocrine签订了合作协议，即2019年Neurocrine合作协议，以研究、开发和商业化我们的某些AAV基因疗法产品或2019年合作产品。根据2019年神经分泌合作协议，我们同意合作开展四个合作计划，我们将其统称为2019年神经分泌计划：治疗帕金森氏病的NBIB-1817（VY-AADC）计划，或弗里德赖希共济失调治疗计划或FA计划，包括开发 VY-FXN01 候选产品，还有两个未公开的项目，即2019年的探索计划。2021 年 8 月，与 VY-AADC 计划有关的合作终止。根据FA计划，我们和Neurocrine目前正在开发一种用于治疗弗里德赖希共济失调的基因疗法。弗里德赖希共济失调是一种使人衰弱的神经退行性疾病，导致腿部和手臂协调性差、行走能力逐渐丧失、全身虚弱、感觉丧失、脊柱侧弯、糖尿病和心肌病以及视力、听力和言语障碍。联合指导委员会在2019年发现计划下批准的两个目标的制定工作正在进行中。

根据2019年Neurocrine合作协议的条款，Neurocrine已向我们支付了1.15亿美元的预付款。关于2019年Neurocrine合作协议，Neurocrine还向我们支付了5,000万美元，作为对价购买了4,179,728股普通股的股权。2019 年 Neurocrine 合作协议规定，Neurocrine 根据 (a) VY-AADC 计划向我们支付了 2019 年合作产品的总开发里程碑款项，金额高达 1.70 亿美元，鉴于 2019 年 Neurocrine 合作协议已部分终止，我们不再有资格获得这笔款项；(b) 最高为 1.95 亿美元的 FA 计划，以及 (c) 两个 2019 年探索计划均不超过美元每个 2019 年探索计划都会有 1.3 亿英镑。我们可能有权获得高达2.75亿美元的商业里程碑补助金，但2019年所有Neurocrine计划的商业里程碑付款总额上限为11亿美元。

Neurocrine还同意根据2019年协作产品的未来净销售额向我们支付特许权使用费。如适用，美国境内外净销售额的此类特许权使用费百分比在 (a) VY-AADC计划的范围内，分别从十几岁到三十岁，低到十几岁，鉴于2019年Neurocrine合作协议已部分终止，我们不再有资格获得这些百分比；(b) FA计划的特许权使用费百分比分别从低到十几岁，从高个位数到十中期；以及 (c) 对于每个 2019 年探索计划，分别从高个位数到十位数，以及从中个位数到低位数。在逐个国家和项目的基础上，特许权使用费将从 2019 年协作产品的首次商业销售开始，并在 (x) 涵盖该国家/地区的 2019 年协作产品或其使用方法的最后一项专利到期、(y) 自该国家/地区首次商业销售 2019 年协作产品起 10 年和 (z) 该国家/地区的监管专有权到期或 2019 年特许权使用期到期时终止。在特定情况下，特许权使用费最多可减少50％，包括与2019年合作产品相关的专利权到期、给定国家/地区的生物仿制药产品的批准或要求向与任何2019年合作产品的开发和商业化相关的第三方支付许可费。此外，授予Neurocrine的许可证将在适用于该国家/地区的2019年协作产品的 2019 年特许权使用期到期后自动转换为全额付款、无特许权使用费、永久、不可撤销、逐个产品的独家许可。

2023 年神经分泌合作

2023 年 1 月 8 日，我们与 Neurocrine 签订了第二份合作协议，即 2023 年 Neurocrine 合作协议，以研究、开发、制造和商业化针对编码葡萄糖神经酰胺酶 β 1 或 GBA1 的基因的基因治疗产品，用于治疗帕金森氏病和其他与 GBA1 相关的疾病，或者 GBA1 计划，以及三个以研究为重点的新项目，开发、制造和商业化旨在治疗中枢神经系统疾病的基因疗法，或与稀有遗传靶标相关的疾病，或2023年发现计划，以及与GBA1计划合称为2023年神经分泌计划。

根据2023年Neurocrine合作协议的条款，2023年2月，Neurocrine向我们支付了约1.36亿美元的预付款，并以每股8.88美元的价格购买了4,395,588股普通股，约3,900万美元。2023年合作协议还规定，Neurocrine为2023年Neurocrine计划或2023年合作产品下产生的基因治疗产品支付总额的开发里程碑款项，（a）GBA1计划最高为9.85亿美元，（b）2023年三项探索计划中每项2023年发现计划最高为1.75亿美元。根据GBA1计划，我们可能有权获得最多两款 2023 年合作产品的总商业里程碑付款，每个 2023 年合作产品最高可达 9.5 亿美元；根据每个 2023 年 “探索计划”，我们可能有权获得一款 2023 年合作产品的总商业里程碑付款，每个 2023 年探索计划最高为 2.750 亿美元。

2023 年 Neurocrine 合作协议于 2023 年 2 月 21 日生效。2023年2月23日，我们收到了预付款，我们的普通股根据适用的股票购买协议发行并出售给了Neurocrine。

许可协议

2021 年 10 月，我们与辉瑞签订了期权和许可协议，即《辉瑞协议》，根据该协议，我们授予辉瑞某些特定 TRACER Capsids 获得独家许可或辉瑞许可选项的选项，以开发和商业化由衣壳和特定的辉瑞转基因（或辉瑞转基因）组成的某些 AAV 候选基因疗法。自2022年9月30日起，辉瑞对特定的辉瑞转基因的衣壳行使辉瑞牌照期权，以潜在治疗一种罕见的神经系统疾病。在对罕见神经系统疾病行使辉瑞许可选项方面，我们向辉瑞授予了全球独家许可，根据我们的某些知识产权，我们有权再许可使用衣壳候选药物开发和商业化罕见神经系统疾病产品，并采用相应的辉瑞转基因或辉瑞许可的中枢神经系统产品。辉瑞没有行使选择权，许可使用衣壳进行心血管疾病的潜在治疗。因此，根据辉瑞协议的条款，辉瑞对心血管疾病行使辉瑞牌照期权的权利已终止，该心血管疾病衣壳的所有权利已归我们所有。

2023年7月28日，Alexion、阿斯利康罕见病或Alexion就辉瑞的临床前基因疗法资产和支持技术签订了最终购买和许可协议。自2023年9月20日交易完成之日起，Alexion收购了辉瑞在《辉瑞协议》下的所有权利，并成为辉瑞在该协议下的权益继承人。我们将收购后的辉瑞协议称为Alexion协议。此次收购不影响期权和许可协议的实质性条款。

根据Alexion协议的条款，辉瑞已向我们支付了3000万美元的预付款，并支付了1000万美元，这笔款项涉及在2022年第四季度行使辉瑞牌照期权（我们也称为Alexion许可期权），用于在2022年第四季度行使一种罕见的神经系统疾病。为了实现适用的里程碑，我们还有资格获得首款辉瑞许可CNS产品（我们也将其称为Alexion许可的CNS产品）的特定开发、监管和商业化里程碑补助金，总额高达1.15亿美元。按Alexion许可的CNS产品逐个Alexion许可CNS产品计算，我们还有资格获得（a）每款Alexion许可CNS产品最高1.75亿美元的特定销售里程碑付款，以及（b）按每款Alexion许可CNS产品年净销售额的中高个位数百分比分级上涨的特许权使用费。特许权使用费可能会在包括专利申请到期、某些第三方许可的付款以及生物仿制药的市场渗透率在内的惯常情况下可能有所减少，但须遵守具体规定

限制。有关Alexion协议的进一步描述，请参阅附注8， 重要协议，以及本10-Q表季度报告其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表，标题为 “——Alexion期权和许可协议（前身为辉瑞期权和许可协议）”。

2022 年 3 月，我们与合作伙伴诺华签订了期权和许可协议，即诺华协议。根据诺华协议，我们已授予诺华期权或诺华许可期权，许可TRACER Capsids或诺华许可的Capsids专用于某些靶标，用于开发和商业化某些腺相关病毒基因疗法候选药物，包括诺华许可衣壳和指向该靶标的有效载荷。自 2023 年 3 月 1 日起，诺华行使诺华许可期权，对我们的 TRACER Capsid 发现平台生成的新型衣壳进行许可，用于针对两个未公开靶标的基因治疗项目。在适用的诺华许可证期权到期之前，诺华选择不为诺华协议下的第三个目标提供上层许可。与该目标有关的所有权都归还给了我们。有关诺华协议的更多描述，请参阅附注8， 重要协议，以及本10-Q表季度报告其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表，标题为 “—诺华期权和许可协议”。

2022 年 11 月，我们与 Touchlight IP Limited（简称 Touchlight）签订了许可协议或《触摸灯许可协议》，授权我们在历史上使用某个 DNA 制备过程或受体 DNA 制备流程，并授权对使用受体 DNA 制备工艺创建的 TRACER Capsids 进行潜在开发。

我们的管道概述

我们利用我们的TRACER发现平台和其他基因治疗平台、我们在专有抗体方面的专业知识以及我们的矢量化抗体平台，组装了一系列专有的AAV基因疗法和其他遗传药物，用于治疗我们认为有大量未得到满足的医疗需求的神经系统疾病。根据疾病的不同，我们正在寻求开发使用基因替代或基因沉默方法的AAV基因疗法，以及使用被动给药或向量化递送方法的抗体。我们的目标是通过显著增加或减少靶组织中相关蛋白质的表达，解决特定疾病的根本原因或主要表现。

下表总结了我们的项目管线，所有这些项目都在临床前开发中：

全资项目

用于治疗 AD 的抗 Tau 抗体计划

疾病概述

我们正在开发专有抗体，这些抗体可以选择性地靶向和减少病理性tau的扩散，用于治疗tauopathies，我们的主要适应症是AD。tau病理学的传播与AD的疾病进展和认知能力下降密切相关，AD在美国影响了大约600万人，给社会带来了越来越大的医疗保健负担。最近，抗淀粉样蛋白抗体已获准用于治疗AD，但仍有大量医疗需求未得到满足。

我们的治疗方法

长期以来，我们一直专注于开发专有和互补的方法，以破坏被认为是 AD 和其他tauopathys的核心 taupathics 的进展。减少毒性 tau 聚集体可能会减缓这些疾病的疾病进展和认知能力下降。我们正在探索我们的抗tau抗体的被动给药。我们的抗tau抗体具有差异化的特性，包括改进了对tau蛋白特定区域的靶向，与第一代方法相比，可以提供更好的特性。我们认为，我们的靶向 C 末端的抗体与其他方法有很大区别。此外，我们认为，在IND申请获得批准后，利用人体tau的正电子发射断层扫描（PET）成像进行临床评估，以及测量血浆和脑脊液生物标志物，有可能高效、加速地演示人类生物学证明。

临床前研究

在2022年8月的阿尔茨海默氏症协会国际会议上，我们公布了我们专有的抗tau抗体的数据，该抗体靶向中间域和C末端，具有高亲和力，在小鼠模型的临床前研究中显示出良好的生物物理特性和强大的活性。在 P301S 种子繁殖 taupathy 小鼠模型中，我们的 C 末端靶向抗 tau 抗体阻断了丝状 tau 的播种/繁殖，并显示诱导的 tau 病理显著减少。2023 年 3 月，我们在2023 年 AD/PD 会议上公布了新数据，重点介绍了导致主要候选人 VY-TAU01 被选中的差异化特征。

计划状态

2023 年 1 月，我们选择了一种领先的人源化抗 tau 抗体候选药来推进对抗 AD。主要候选者 VY-TAU01 针对 C 末端域。VY-TAU01 之所以被选中，是因为它的亲和力、选择性和生物物理特性。2023 年 4 月，我们收到了美国食品药品管理局针对 VY-TAU01 的预审书面反馈。签约制造商的工艺开发和生产已经启动，我们在2023年第三季度启动了一项GLP毒理学研究，以使IND能够在2024年上半年提交。

AD 治疗的早期研究计划

在2023年第一季度，我们宣布了一项早期研究计划，研究一种针对tau的基因疗法，用于治疗AD。该程序将 siRNA tau 击倒有效载荷与静脉注射的 TRACER Capsid 相结合。

2023 年 8 月，我们宣布了另一项早期研究计划，研究一种靶向抗淀粉样蛋白的基因疗法，用于治疗 AD。该程序将矢量化抗淀粉样蛋白抗体与静脉注射的TRACER Capsid相结合。

用于治疗肌萎缩性侧索硬化症的 SOD1 基因沉默计划

疾病概述

我们正在开发一种基因疗法，利用BBB渗透剂、CNS-Tropic Tracer Capsid，通过基因沉默方法治疗由SOD1突变引起的肌萎缩性侧索硬化症。SOD1 ALS通常在诊断后大约三年内致命，在美国影响约800名患者，欧盟约有1,000名患者，日本有500名患者。人们认为，肌萎缩性侧索硬化症患者的SOD1突变会导致中毒性功能增强，从而导致整个脊髓、脑干和大脑皮层中上部运动神经元的运动神经元退化。

我们的治疗方法

我们认为，通过静脉注射 AAV 基因疗法构建的矢量化高效小干扰 RNA（siRNA）的疗法可以广泛抑制 SOD1 的中枢神经系统。这有可能减缓具有SOD1突变的ALS患者功能能力的下降。我们认为，一项证明脑脊液中SOD1减少和血浆中神经丝轻链减少的1期临床试验将分别提供靶向作用和运动神经元流失减弱的证据。

临床前研究

在 2022 年 5 月的美国基因与细胞疗法学会第 25 届年会（即 ASGCT 2022 年会议）上，我们提供了临床前数据，这些数据表明，在使用小鼠 bb-Penternet 衣壳静脉注射矢量化 siRNA 后，SOD1-ALS 小鼠模型的运动性能、体重和存活率都有显著改善。

计划状态

我们已经鉴定出一种强大而特异的矢量化 siRNA 转基因，在小鼠模型中使用 BBB 穿透剂衣壳进行传递时，该转基因可显著延长寿命和运动功能。我们将继续评估该项目的临床前研究数据，并预计将在2023年确定主要的开发候选药物。我们预计将在2025年中期为该项目提交IND。

其他早期研究计划

2023 年 1 月，我们宣布启动一项治疗亨廷顿舞蹈病的最新早期研究计划。更新后的基因疗法项目利用了疾病生物学的最新见解，将静脉注射 TRACER Capsid 与矢量化 siRNA 相结合，可以特异性击倒 mhTT 和 MSH3。 2023 年 4 月，在克罗地亚杜布罗夫尼克举行的第 18 届年度亨廷顿舞蹈症治疗大会上，公布了靶向 mhTT 的 siRNA 筛选和向量化的早期数据。

我们全资拥有的早期研究项目还包括一项探索针对HER2的矢量化抗体的项目，该抗体用于治疗HER2+转移性乳腺癌的脑转移。临床前数据表明，我们针对HER2的矢量化抗体可抑制增殖并促进抗体依赖性细胞的细胞毒性，这一过程会招募自然杀伤细胞、巨噬细胞和/或称为小胶质细胞的驻留在大脑中的先天免疫细胞来消灭肿瘤细胞。

合作计划

GBA1 治疗帕金森氏病的基因替代计划（2023 年 Neurocrine Collaboration）

疾病概述

我们正在开发一种利用BBB渗透剂、CNS-Tropic Tracer Capsid的基因疗法，通过基因替代方法治疗与GBA1突变相关的疾病。这种基因疗法的主要适应症是伴有GBA1突变的帕金森氏病。GBA1（编码溶酶体葡萄糖脑苷酶的基因）的突变，或

Gcase 是帕金森氏病等突触核病最常见的遗传风险因素。帕金森氏病是最常见的神经退行性疾病之一，在美国影响约一百万名患者，全球有超过1000万名患者。多达10％的帕金森氏病患者有GBA1突变，这些突变使患帕金森氏病的风险增加了约20倍。Gba1 突变会降低 Gcase 的活性，导致 Gcase 底物积累，该底物与 α-突触核蛋白聚合物有关，被认为对神经元有毒。

我们的治疗方法

我们认为，恢复 Gcase 活性可能会减缓疾病进展，并有可能减缓神经变性。我们预计通过静脉注射AAV基因疗法来提供GBA1，从而能够广泛分布到多个受影响的大脑区域，并避免使用更具侵入性的方法。我们认为，测量作为脑脊液生物标志物的葡萄糖苷等Gcase底物可能有助于生物学证明的有效临床演示。携带GBA1突变的帕金森氏病患者的脑脊液中Gcase酶的此类底物会升高，我们预计，如果我们的基因疗法恢复大脑中Gcase酶的表达，底物水平将恢复正常。这种基因疗法还可能对特发性帕金森氏病具有潜在用途，有证据表明，即使没有出现GBA1突变，帕金森氏病患者的黑质Gcase活性也会丧失，而且总体上有溶酶体功能障碍的证据。

临床前研究

在ASGCT 2022会议上，我们提供了临床前数据，这些数据表明，在GBA1功能丧失小鼠模型中，中枢神经系统靶点参与和治疗相关水平的Gcase的交付，以及静脉注射后三个月或更长时间的持续表达。在 AD/PD 2023 会议上，我们公布了来自其他小鼠功效研究的新数据，这些研究表明，三种潜在的开发候选药物在几种功效生物标志物方面均表现出显著改善。我们在ASGCT 2023年会议上公布了数据，总结了小鼠的发现以及一项非人灵长类动物研究的其他数据，该研究表明，与受帕金森氏病影响的大脑两个区域，通过单次静脉注射剂量给药报告转基因，与传统的AAV9相比，精子和黑质细胞的生物分布和基因表达有了显著改善。

计划状态

根据2023年神经分泌合作协议，我们正在开发针对编码GBA1的基因的基因治疗产品，用于治疗帕金森氏病和其他与GBA1相关的疾病。GBA1 项目目前处于临床前开发阶段。我们和Neurocrine正在确定一种主要候选药物，该候选药物将包括TRACER Capsid、启动子和转基因。如果我们和Neurocrine成功地为该项目确定了主要的开发候选药物，我们计划完成IND支持研究，以评估其安全性和有效性。

弗里德赖希的共济失调计划：VY-FXN01（2019 年 Neurocrine Collaboration）

疾病概述

弗里德赖希共济失调是一种使人衰弱的神经退行性疾病，可导致腿部和手臂协调性差、行走能力逐渐丧失、全身无力、感觉丧失、脊柱侧弯、糖尿病和心肌病以及视力、听力和言语受损。典型的发病年龄为10至12岁，预期寿命严重缩短，患者通常死于神经系统和心脏并发症的年龄在35至45岁之间。根据弗里德赖希的共济失调研究联盟的数据，美国大约有6,400名患有这种疾病的患者。尽管弗里德赖希共济失调的一种治疗方法最近已获得美国食品药品管理局的批准，但我们认为仍有大量需求未得到满足。

弗里德赖希的共济失调患者的FXN基因突变会减少frataxin蛋白的产生，从而导致感官通路退化和各种使人衰弱的症状。弗里德赖希共济失调是一种常染色体隐性遗传病，这意味着一个人必须从父母双方那里获得有缺陷的FXN基因拷贝才能患上这种疾病。一份健康的 FXN 基因副本，即正常弗拉他辛蛋白水平的 50% 就足够了

预防疾病表型。因此，我们认为，通过AAV基因疗法将FXN蛋白水平恢复到正常水平的至少50％可能会使治疗成功。

我们的治疗方法

我们正在寻求开发一种AAV基因治疗方法，我们相信该方法将通过静脉注射将FXN基因的功能版本传递到感官途径。我们认为这种方法有可能改善弗里德赖希共济失调患者的平衡、行走能力、感官能力、协调能力、力量和功能能力。大多数弗里德赖希的共济失调患者产生的frataxin蛋白水平很低，尽管这不足以预防疾病，但会使患者的免疫系统暴露于frataxin中。这降低了AAV基因疗法表达的FXN蛋白触发有害免疫反应的可能性。

临证前研究

我们最初对非人灵长类动物进行了临床前研究，在鞘内注射后，在脊柱区域的靶感觉神经节或神经元簇内实现了较高的FXN表达水平。最近，我们通过静脉注射对非人灵长类动物进行了临床前研究，并在感觉神经节和心脏内达到了目标FXN表达水平。平均而言，使用AAV载体在大脑中观察到的FXN表达水平高于对照正常人脑组织中存在的FXN水平。在小脑齿状核中也观察到FXN的表达，小脑齿状核是中枢神经系统的另一个经常受到弗里德赖希共济失调影响的区域，通常被认为难以靶向治疗。

我们的计划状态

作为 2019 年 Neurocrine 合作协议的一部分，我们正在开发用于治疗弗里德赖希共济失调的 VY-FXN01。VY-FXN01 目前处于临床前开发阶段。我们和Neurocrine正在确定主要候选药物，该候选药物将由衣壳、启动子和FXN转基因组成，并正在评估TRACER Capsids在该计划中的潜在用途。我们正在完成 AAV 衣壳生物分布实验，以确认静脉注射后衣壳血清型可有效转导非人灵长类动物的疾病靶组织。如果我们和Neurocrine成功确定了该计划的开发主要候选药物，我们计划完成IND支持研究，以评估其安全性和有效性。

累计赤字

我们有遭受重大损失的历史。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为3.176亿美元。我们预计，在可预见的将来，将继续产生巨额支出和运营亏损。我们预计，与正在进行的活动相关的支出将大幅增加，因为我们:

●

开展临床前开发活动，启动与我们的tau抗体计划和SOD1 ALS基因治疗计划相关的GLP毒理学研究和临床试验；

●

继续投资我们的基因治疗平台，通过继续开发我们的专有抗体和矢量化抗体平台，优化衣壳工程和载荷开发、制造、给药和输送技术；

●

增加对TRACER发现平台的投资和支持，以促进AAV衣壳的选择，并扩大投资范围，在中枢神经系统和其他组织中发现具有广泛向性的TRACER Capsids，用于特定治疗应用；

●

增加我们在鉴定TRACER Capsids受体和相关举措方面的投资，以利用这些受体进一步发现新的衣壳和交付非病毒遗传药物；

●

在我们的战略合作框架下进行联合研发，以研究、开发和商业化我们的某些在编项目，包括根据2019年神经分泌合作协议实施的FA计划，以及根据2023年Neurocrine合作协议进行的GBA1基因治疗项目；

●

继续履行我们现有合作伙伴以及我们可能建立的任何新伙伴关系规定的义务；

●

为我们的其他项目启动额外的临床前研究和临床试验，并继续研究和开发我们的其他项目；

●

继续我们的工艺研发活动，并建立我们的研究级和商业制造能力；

●

使用我们的AAV基因疗法识别其他需要治疗的疾病，并开发其他计划或候选产品；

●

为我们的任何成功完成临床开发的候选产品寻求上市和监管部门的批准；

●

维护、扩大、保护和执行我们的知识产权组合；

●

识别、获取或许可其他候选产品和技术；

●

扩大我们的运营、财务和管理系统和人员，包括支持我们的临床开发、制造和商业化工作以及我们作为上市公司的运营的人员；

●

随着我们扩大临床试验和商业化工作，增加我们的产品责任和临床试验保险覆盖范围；以及

●

继续作为上市公司运营。

财务运营概述

收入

迄今为止，我们尚未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的将来也不会从产品销售中获得任何收入。在截至2023年9月30日的三个月中，我们确认了来自2023年Neurocrine合作协议的310万美元合作收入和来自2019年Neurocrine合作协议的150万美元合作收入。在截至2023年9月30日的九个月中，我们确认了来自诺华协议的7,900万美元合作收入、来自2023年Neurocrine合作协议的7,550万美元合作收入、来自2019年Neurocrine合作协议的520万美元合作收入以及30万美元的其他合作收入。

有关我们与合作相关的收入确认政策的更多信息，以及对2023年Neurocrine合作协议和诺华协议关键条款的描述，请参阅附注8， 重要协议，这是本10-Q表季度报告中包含的简明合并财务报表。

在可预见的将来，我们预计我们几乎所有的收入都将来自2019年Neurocrine合作协议和2023年Neurocrine合作协议、Alexion协议、诺华协议以及我们未来可能达成的任何其他战略合作和对外许可安排。如果我们的开发工作取得成功，我们也可能从产品销售中获得收入。

开支

研究和开发费用

研发费用主要包括我们的研究活动所产生的成本，包括我们的项目发现工作，以及我们的项目、基因治疗平台、专有抗体和矢量化抗体平台的开发，其中包括：

●

员工-相关费用，包括工资、福利和股票薪酬支出；

●

资助代表我们进行研发、临床前活动、制造和生产设计的第三方开展的研究的成本；

●

购买用于设计、开发和制造临床前研究材料的实验室用品和非资本设备的成本；

●

顾问费；

●

设施成本，包括租金、折旧和维护费用；

●

确保和保护与我们的研发活动相关的知识产权的成本；以及

●

维护费我们的第三方许可协议下的许可。

研发费用在发生时记作支出。某些活动（例如制造、临床前研究和临床试验）的成本通常是在使用供应商和合作者提供给我们的信息和数据对完成特定任务的进展进行评估的基础上确定的。

研发活动是我们商业模式的核心。我们正处于候选产品开发的早期阶段。在截至2023年9月30日的九个月中，我们的研发费用与去年同期相比有所增加。随着我们开发计划的进展以及我们确定候选产品并启动临床前研究和临床试验，我们预计研发成本将继续增加。但是，目前，我们无法合理地估计或知道完成候选产品开发所需工作的性质、时间和估计成本。

由于与药品开发相关的许多风险和不确定性，我们无法准确预测支出增加的时间或金额。如果出现以下情况，我们的费用将增加：

●

FDA或欧洲药品管理局或其他监管机构要求我们重新设计或修改试验或研究，或者在目前预期的试验或研究之外进行试验或研究；

●

在获得监管许可以启动我们计划的临床计划方面存在任何延迟；或

●

在患者入组或完成我们的临床试验或候选产品的开发方面存在任何延迟.

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括行政、财务、会计、业务发展、法律和人力资源职能人员的工资和其他相关费用，包括股票薪酬。其他重大成本包括未包含在研发费用中的公司设施成本、与专利和公司事务相关的法律费用以及会计和咨询服务费用。

在截至2023年9月30日的九个月中，我们的一般和管理费用与去年同期相比有所增加。随着我们开发计划的进展，我们

确定候选产品并启动临床前研究和临床试验，我们将继续预计，为支持这些额外的研发活动而增加一般和管理费用。

其他收入，净额

截至2023年9月30日的九个月的其他净收入，主要包括我们有价证券的利息收入。

关键会计政策与估计

我们认为，一些会计政策对于了解我们的历史和未来表现非常重要。我们认为这些政策至关重要，因为这些特定领域通常要求我们对估算时不确定的问题做出判断和估计。与截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中确定的关键会计政策相比，在截至2023年9月30日的九个月中，我们的关键会计政策没有变化。重要的是，接下来对我们经营业绩的讨论必须结合我们在2023年3月7日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中披露的关键会计政策。

运营结果

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的比较

下表汇总了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的经营业绩，以及这些项目的美元变动：


	三个月已结束
	9月30日
	2023		2022		改变

	（以千计）
协作收入	$	4,614	$	41,086	$	(36,472)
运营费用：
研究和开发		25,863		19,337		6,526
一般和行政		8,258		7,307		951
运营费用总额		34,121		26,644		7,477
其他收入，净额：
利息收入		3,429		545		2,884
其他收入		—		2,637		(2,637)
其他收入总额，净额		3,429		3,182		247
所得税前净（亏损）收入	$	(26,078)	$	17,624	$	(43,702)

协作收入

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月，合作收入分别为460万美元和4,110万美元。合作收入的减少主要是由于在截至2022年9月30日的三个月中确认了4,000万美元的收入，这与辉瑞决定行使辉瑞许可选项的第一项物质权利以及与辉瑞许可选项相关的第二项物质权利的到期有关。在截至2023年9月30日的三个月中，我们确认了与2023年Neurocrine合作协议相关的310万美元收入以及与2019年Neurocrine合作协议相关的150万美元收入。

研发费用

研发费用增加了650万美元，从截至2022年9月30日的三个月的1,930万美元增加到截至2023年9月30日的三个月的2590万美元。下表汇总了

我们在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中的研发费用，以及这些项目的美元变动：


	三个月已结束
	9月30日
	2023		2022		改变

	（以千计）
员工和顾问	$	11,264	$	7,804	$	3,459
外部研究和开发		10,663		7,787		2,876
设施和其他		1,836		1,846		(10)
专业费用		2,100		1,900		201
研发费用总额	$	25,863	$	19,337	$	6,526

截至2023年9月30日的三个月中，研发费用的增加主要归因于以下几点：

●

与截至2022年9月30日的三个月相比，与研发职能员工人数增加相关的员工和顾问相关成本增加约350万美元，包括有针对性的招聘开发团队以支持我们不断发展的渠道；

●

与项目相关支出增加相关的外部研发成本约为290万美元，特别是在我们的抗tau抗体计划的制造和IND支持研究上，同时增加对 Neurocrine 计划的支持在2023年第三季度；以及

●

大约20万美元的专业费用增加，主要与项目相关支出的增加有关。

一般和管理费用

一般和管理费用增加了100万美元，从截至2022年9月30日的三个月的730万美元增加到截至2023年9月30日的三个月的830万美元。一般和管理费用的增加主要归因于以下方面：

●

与截至2022年9月30日的三个月相比，与一般和管理职能员工人数增加相关的薪酬成本和股票薪酬增加了约160万美元；

●

部分被主要与折旧费用减少相关的设施和其他成本减少的约40万美元所抵消。

●

因法律和专利费用减少而被约20万美元部分抵消。

其他收入，网

在截至2023年9月30日的三个月中，确认了扣除约340万美元的其他收入，而在截至2022年9月30日的三个月中，确认的其他收入为320万美元。截至2023年9月30日的三个月，利息收入为340万美元，而截至2022年9月30日的三个月，利息收入为50万美元。增长是由于在截至2023年9月30日的三个月中，与截至2022年9月30日的三个月相比，现金等价物和有价证券余额增加，利率上升。在截至2022年9月30日的三个月中，确认了约260万美元的其他收入，主要与《冠状病毒援助、救济和经济安全法》或《CARES法案》下的员工留用税抵免有关。

截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的比较

下表汇总了截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的经营业绩，以及这些项目的美元变动：


	九个月已结束
	9月30日
	2023		2022		改变

	（以千计）
协作收入	$	159,947	$	42,457	$	117,490
运营费用：
研究和开发		66,416		46,213		20,203
一般和行政		25,580		22,518		3,062
运营费用总额		91,996		68,731		23,265
其他收入，净额：
利息收入		8,567		816		7,751
其他收入		3		2,676		(2,673)
其他收入总额，净额		8,570		3,492		5,078
所得税前净收益（亏损）	$	76,521	$	(22,782)	$	99,303

协作收入

截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，合作收入分别为1.599亿美元和4,250万美元。合作收入的增加是在截至2023年9月30日的九个月中确认收入7,900万美元的结果，这与诺华决定行使两个诺华许可证期权以及第三份诺华许可证期权到期有关。此外，在截至2023年9月30日的九个月中，我们确认了与2023年Neurocrine合作协议相关的7,550万美元收入、与2019年Neurocrine合作协议相关的520万美元收入以及30万美元的其他合作收入。在截至2022年9月30日的九个月中，合作收入主要与辉瑞决定行使辉瑞许可选项的第一项物质权利以及与辉瑞许可选项相关的第二项物质权利的到期有关，这导致收入确认为4,000万美元。

研发费用

研发费用增加了2,020万美元，从截至2022年9月30日的九个月的4,620万美元增加到截至2023年9月30日的九个月的6,640万美元。下表汇总了截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的研发费用，以及这些项目的美元变动：


	九个月已结束
	9月30日
	2023		2022		改变

	（以千计）
员工和顾问	$	31,280	$	21,370	$	9,910
外部研究和开发		24,051		12,382		11,669
设施和其他		5,039		6,465		(1,426)
专业费用		6,046		5,996		50
研发费用总额	$	66,416	$	46,213	$	20,203

截至2023年9月30日的九个月中，研发费用的增加主要归因于以下几点：

●

与去年同期相比，研发部门员工人数增加导致员工和顾问相关成本增加约990万美元；以及

●

与项目相关支出增加相关的外部研发成本约为1170万美元，特别是在我们的抗tau抗体计划的制造和IND支持研究上，同时增加对 Neurocrine 计划的支持在2023年期间，以及与诺华行使两个诺华许可选项相关的Touchlight费用；

●

部分被设施和其他成本减少的约140万美元所抵消，这主要与2022年第二季度终止悉尼街75号办公和实验室空间的租约有关。

一般和管理费用

一般和管理费用增加了310万美元，从截至2022年9月30日的九个月的2,250万美元增加到截至2023年9月30日的九个月的2560万美元。一般和管理费用的增加主要归因于与去年同期相比，与一般和管理职能的员工人数增加相关的薪酬成本和股票薪酬增加了约310万美元。

其他收入，净额

在截至2023年9月30日的三个月中，确认了扣除约860万美元的其他收入，而在截至2022年9月30日的三个月中，确认的其他收入为350万美元。截至2023年9月30日的九个月中，利息收入为860万美元，而截至2022年9月30日的九个月中，利息收入为80万美元。增长是由于在截至2023年9月30日的九个月中，与截至2022年9月30日的九个月相比，现金等价物和有价证券余额增加，利率上升。在截至2022年9月30日的九个月中，确认了约270万美元的其他收入，主要与CARES法案下的员工留存税抵免有关。

流动性和资本资源

流动性来源

我们的运营资金主要来自私募可赎回的可转换优先股、公开发行普通股、战略合作以及期权和许可安排，包括我们的2019年Neurocrine合作协议和2023年Neurocrine合作协议、我们分别根据Alexion协议和诺华协议与Alexion和Novartis的持续期权和许可安排，以及我们之前的合作协议。

截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为2.529亿美元。我们致力于维持强劲的资产负债表，以支持我们平台和渠道的进步和发展。我们将继续评估我们在未来和未来各时期的计划现金需求。我们预计，我们的现金、现金等价物和有价证券，以及Neurocrine合作下预计将获得的开发成本补偿金和利息收入，将足以满足我们在2025年中期之前的计划运营支出和资本支出需求。

现金流

下表提供了有关截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的现金流的信息：


	九个月已结束
	9月30日
	2023		2022

	（以千计）
提供（用于）的净现金：
经营活动	$	101,679	$	(265)
投资活动		(168,476)		(21,406)
筹资活动		33,185		834
现金、现金等价物和限制性现金的净减少	$	(33,612)	$	(20,837)

净现金 已提供按（用于）经营活动

在截至2023年9月30日的九个月中，经营活动提供的净现金为1.017亿美元，而在截至2022年9月30日的九个月中，用于经营活动的净现金为30万美元。增长的主要原因是截至2023年9月30日的九个月中，我们的净收入为7,590万美元，而截至2022年9月30日的九个月净亏损为2,280万美元。

用于投资活动的净现金

在截至2023年9月30日的九个月中，用于投资活动的净现金为1.685亿美元，而截至2022年9月30日的九个月中为2140万美元。这一变化主要是由于在截至2023年9月30日的九个月中，与截至2022年9月30日的九个月相比，有价证券的购买量有所增加。

融资活动提供的净现金

在截至2023年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为3,320万美元，这得益于与2023年Neurocrine合作协议相关的普通股发行收益。在截至2022年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金主要归因于股票期权的行使。

资金需求

在此期间，我们的支出增加了截至2023年9月30日的九个月，与之相比九个月随着我们发展计划的进展和员工人数的增加，已于 2022 年 9 月 30 日结束。我们预计，随着我们继续研发、对候选产品进行临床试验和寻求上市许可，也随着我们继续签订合作协议或开展与合作协议相关的活动，我们的支出将继续增加。此外，如果我们获得任何候选产品的上市许可，我们预计将承担与项目销售、营销、制造和分销相关的巨额费用，前提是此类销售、营销和分销不是潜在合作者的责任。此外，我们预计，与上市公司运营、执行财务报表控制、满足监管和质量标准、满足医疗保健合规要求以及维持产品、临床试验以及董事和高级职员责任保险覆盖范围相关的成本将增加。我们还预计，由于整体经济中存在的通货膨胀状况，商品和服务成本以及支付给员工的薪酬水平将增加。因此，我们将需要为我们的持续运营获得大量额外资金。如果我们无法在需要时或以可接受的条件筹集资金或进行业务发展交易，我们可能被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或任何未来的商业化工作。

根据我们目前的运营计划，我们预计截至2023年9月30日我们现有的现金、现金等价物和有价证券，以及预计将收到的开发成本补偿款

根据我们与Neurocrine的合作和许可协议，这将使我们能够在2025年中期之前满足我们的计划运营费用和资本支出要求。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括:

●

范围，我们产品的产品发现、临床前研究和临床试验的进展、结果和成本候选人们;

●

这我们研发计划的范围、进展、成果、成本、优先顺序和数量；

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我们的战略合作、期权和许可协议以及我们未来可能达成的任何类似安排的进展和状态，包括我们负责的任何研发成本、这些协议内外可能承诺的未来额外义务以及我们从合作伙伴或许可方那里收到的任何未来里程碑款项和特许权使用费；

●

根据我们可能签署的任何合作或许可协议，例如Touchlight许可协议，我们在多大程度上有义务报销临床前开发和临床试验费用，或者里程碑的实现或触发里程碑和特许权使用费支付的其他进展；

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对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；

●

我们是否有能力以优惠条件为我们的候选产品建立和维持合作、分销或其他营销安排（如果有）；

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准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为知识产权相关索赔进行辩护的成本和时间；

●

我们在多大程度上收购或许可其他候选产品和技术，包括与此类候选产品或技术相关的任何知识产权，收购或投资其他业务，或超越我们的候选产品、capsid或其他技术的许可；

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提高我们的制造能力和确保预商业化生产安排的成本商业化生产；

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我们或我们的合作者从我们未来获得上市批准的任何候选产品中销售的产品水平；

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作为上市公司运营以及维持充足的产品、临床试验以及董事和高级职员责任保险的成本；以及

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设立的费用或签订销售、制造、营销、分销和其他商业化合同如果我们获得监管部门的批准才能推销我们的候选产品。

识别潜在候选产品并进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成。我们可能永远不会生成获得市场批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业成功。我们的产品收入（如果有）以及我们的合作协议下的任何商业里程碑付款或特许权使用费，都将来自于可能在很多年内无法上市（如果有的话）的产品的销售。因此，我们将需要继续依靠额外的融资和业务发展交易来实现我们的业务目标。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资，或者根本无法获得资金。

在我们能够创造足以实现持续盈利的产品收入之前（如果有的话），我们希望通过股票发行、债务融资、合作、战略相结合的方式为我们的现金需求提供资金

联盟，以及期权和许可证安排。除了我们有权从合作合作伙伴和许可方那里获得的用于报销某些研发费用、潜在期权行使、实现特定的监管和商业里程碑以及根据我们的合作支付的特许权使用费以及期权和许可协议（如适用）的款项外，我们没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或股票挂钩证券（包括可转换债务）筹集额外资金，我们的股东所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优先权，对我们作为普通股持有人的现有股东权利产生不利影响。债务融资和优先股融资（如果有）可能涉及协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动能力的契约，例如承担额外债务、获得额外资本、收购或剥离业务、进行资本支出或申报分红。

如果我们通过合作、战略联盟或与第三方的期权和许可协议筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能不利于我们的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和推销的候选产品的权利。

合同义务

我们在正常业务过程中与临床研究组织、合同制造组织和机构签订协议，以许可知识产权。在提前 30 至 90 天发出书面通知后，我们通常可以随时取消这些合同。

我们的知识产权许可协议包括潜在的里程碑付款，这笔款项取决于使用协议许可的知识产权开发产品，并取决于临床试验或监管部门批准里程碑的实现。根据适用协议的条款，我们可能还需要支付年度维护费或最低应付金额，从低四位数到低五位数不等。在某些情况下，如果获得批准，我们还必须使用根据适用协议许可的知识产权，根据产品的销售向许可人支付特许权使用费。

我们还因租赁位于马萨诸塞州剑桥和列克星敦的设施的办公和实验室空间而产生的不可取消的运营租赁承诺。欲了解更多信息，请参阅本10-Q表季度报告其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表附注6。

资产负债表外安排

根据适用的美国证券交易委员会规则，在本报告所述期间，我们没有任何资产负债表外安排，目前也没有。

第 3 项。有关市场风险的定量和定性披露

我们面临与利率变动相关的市场风险。我们的政策要求我们投资高质量的发行人，限制我们对任何个人发行人的风险敞口，并确保足够的流动性。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受到美国总体利率水平变化的影响，特别是因为我们的投资，包括现金等价物，以货币市场基金和有价证券的形式投资于美国国债。由于我们投资组合的期限较短，投资风险较低，因此利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允市场价值产生重大影响。

我们目前没有面临与外币汇率变动相关的市场风险；但是，未来我们可能会与位于亚洲和欧洲的供应商签订合同，届时可能会受到外币汇率波动的影响。

通货膨胀通常通过增加我们的劳动力、商品和服务成本来影响我们。我们认为，在截至2023年9月30日的九个月中，通货膨胀没有对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大影响。

第 4 项。控制和程序

管理层对披露控制和程序的评估

我们维护《交易法》第13a-15（e）条或第15d-15（e）条中定义的 “披露控制和程序”，指公司的控制和其他程序，旨在确保在美国证券交易委员会规则和表格中规定的时限内记录、处理、汇总和报告公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息。我们的披露控制和程序包括但不限于控制措施和其他程序，旨在确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并传达给我们的管理层，包括适当的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。

截至2023年9月30日，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们披露控制和程序的有效性。我们的管理层认识到，任何控制措施和程序，无论设计和操作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制措施和程序的成本效益关系时必须运用其判断力。我们的首席执行官兼首席财务官根据上述评估得出结论，截至2023年9月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。

我们将继续审查和记录我们的披露控制和程序，并可能不时进行更改，以提高其有效性并确保我们的系统随着业务的发展而发展。

财务报告内部控制的变化

在截至2023年9月30日的九个月中，我们对财务报告的内部控制没有变化，如《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条所定义的那样，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或有理由可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。

第二部分。其他信息

第 1 项。法律诉讼

在正常业务过程中，我们不时参与与知识产权、商业安排和其他事项有关的诉讼、索赔、调查、诉讼和诉讼威胁。尽管无法确定地预测任何此类事项的结果，但在截至2023年9月30日的三个月中，我们没有参与任何未决的重大诉讼。政府没有悬而未决的重大诉讼，据我们所知，也没有考虑对我们提起任何重大诉讼。如果我们的任何董事、高级管理层成员或关联公司是对我们或我们子公司不利的一方，或者对我们或我们子公司拥有不利的重大利益，我们不参与任何重大诉讼。

第 1A 项。风险因素

我们面临许多风险，这些风险可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和未来前景产生不利影响，包括我们在2023年3月7日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告或2022年10-K风险因素中确定的风险。我们注意到，2023年7月28日，Alexion、阿斯利康罕见病或Alexion就辉瑞公司或辉瑞的临床前基因疗法资产和支持技术签订了最终购买和许可协议。自2023年9月20日交易完成之日起，Alexion收购了辉瑞在2021年10月1日与辉瑞签订的期权和许可协议或《辉瑞协议》下的所有权利，并成为辉瑞在该协议下的权益继承人。在《辉瑞协议》下的持续权利和义务背景下提及辉瑞的 10-K 风险因素应被理解为在 2023 年 9 月 20 日及之后将亚历克逊视为辉瑞在该协议下的权益继承人。2022 年 10-K 风险因素没有其他实质性变化。

第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用

2023年7月10日，我们向两位高管发行了非法定股票期权，以每股10.18美元的行使价购买了总计16.7万股普通股。2023年8月7日，我们向一位高管发行了非法定股票期权，以每股8.68美元的行使价购买总计12.2万股普通股。2023年9月5日，我们向两位高管发行了非法定股票期权，以每股9.26美元的行使价购买总计90,000股普通股。2023年9月6日，我们向一位高管发行了非法定股票期权，以每股9.39美元的行使价购买总计44,000股普通股。根据纳斯达克上市规则第5635 (c) (4) 条，这些期权都是在我们2015年股票期权计划之外授予的，是激励该高管接受我们的工作机会的材料。我们打算在S-8表格上提交注册声明，以便在期权标的股票可以行使之前注册股票期权所依据的普通股。

第 6 项。展品

作为本季度报告一部分提交或提供的证物列在展览索引中，该索引以引用方式纳入此处。

展品索引

以引用方式纳入：

展览
没有。

描述

表格或
日程安排

展览
没有。

备案
和... 约会
秒

美国证券交易委员会文件
数字

已归档
在此附上

10.1

Voyager Therapeutics, Inc.与LS 75 Hayden, LLC之间签订的租赁协议第一修正案，日期为2023年8月11日。

8-K

10.1

08/16/2023

001-37625

31.1

根据《交易法》第13a-14条或第15d-14条对首席执行官进行认证。

31.2

根据《交易法》第13a-14条或第15d-14条对首席财务官进行认证。

32.1+

根据《交易法》第13a-14（b）条或第15d-14（b）条以及美国法典第18条第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证。

101.INS

行内 XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。

101.SCH

内联 XBRL 分类扩展架构文档。

101.CAL

内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档。

101.DEF

内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档。

101.LAB

内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档.

101.PRE

内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档。

104

封面页交互式数据文件 — 封面页交互式数据文件不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中

+	此处附录32.1中提供的证书被视为随本10-Q表季度报告一起提供，就经修订的1934年《证券交易法》第18条而言，除非注册人特别以引用方式纳入该证书，否则不会被视为 “提交”。

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。


日期：2023 年 11 月 6 日	VOYAGER THERAPEUTICS, INC

	来自：	/s/ 阿尔弗雷德·桑德洛克，医学博士，博士
		阿尔弗雷德·桑德洛克，医学博士，博士
		首席执行官、总裁兼董事
		（首席执行官）

	来自：	/s/ Peter P. Pfreundschuh
		Peter P. Pfreundschuh
		首席财务官
		（首席财务和会计官）