0001733294--12-31Q3假的104234000P4Y914260003938000P10Y37840000.430.531.431.8165927956588723346395150857679635000059505437659279560001733294美国通用会计准则：普通股成员2023-07-012023-09-300001733294美国通用会计准则：普通股成员2023-01-012023-09-300001733294美国通用会计准则：普通股成员2022-07-012022-09-300001733294美国通用会计准则：普通股成员2022-01-012022-09-300001733294US-GAAP：留存收益会员2023-09-300001733294US-GAAP：额外实收资本会员2023-09-300001733294US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-09-300001733294US-GAAP：留存收益会员2023-06-300001733294US-GAAP：额外实收资本会员2023-06-300001733294US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-06-3000017332942023-06-300001733294US-GAAP：留存收益会员2022-12-310001733294US-GAAP：额外实收资本会员2022-12-310001733294US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-12-310001733294US-GAAP：留存收益会员2022-09-300001733294US-GAAP：额外实收资本会员2022-09-300001733294US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-09-300001733294US-GAAP：留存收益会员2022-06-300001733294US-GAAP：额外实收资本会员2022-06-300001733294US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-06-3000017332942022-06-300001733294US-GAAP：留存收益会员2021-12-310001733294US-GAAP：额外实收资本会员2021-12-310001733294美国通用会计准则：普通股成员2023-09-300001733294美国通用会计准则：普通股成员2023-06-300001733294美国通用会计准则：普通股成员2022-12-310001733294美国通用会计准则：普通股成员2022-09-300001733294美国通用会计准则：普通股成员2022-06-300001733294美国通用会计准则：普通股成员2021-12-310001733294gbio: modernatxinc 会员GBIO：股份购买协议成员US-GAAP：受益所有者成员GBIO：股份购买协议成员2023-03-310001733294GBIO：两千二十只股票激励计划成员美国通用会计准则：普通股成员2023-01-310001733294GBIO：两千二十只股票激励计划成员美国通用会计准则：普通股成员2022-12-310001733294GBIO：两千二十只股票激励计划成员美国通用会计准则：普通股成员2022-01-310001733294GBIO：两千二十只股票激励计划成员美国通用会计准则：普通股成员2021-12-310001733294GBIO：两千二十只股票激励计划成员美国通用会计准则：普通股成员2021-01-310001733294GBIO：两千二十只股票激励计划成员美国通用会计准则：普通股成员2020-12-310001733294GBIO：员工股票购买计划两千二十名会员2023-01-012023-09-300001733294GBIO：某些员工董事和顾问会员GBIO：基于服务的选项会员2023-01-012023-09-300001733294GBIO：两千二十只股票激励计划成员2023-01-012023-09-3000017332942021-08-012021-08-310001733294US-GAAP：LeaseHoldiments 成员2023-09-300001733294US-GAAP：家具和固定装置成员2023-09-300001733294US-GAAP：在建会员2023-09-300001733294gBio：实验室设备会员2023-09-300001733294GBIO：计算机设备和软件会员2023-09-300001733294US-GAAP：LeaseHoldiments 成员2022-12-310001733294US-GAAP：家具和固定装置成员2022-12-310001733294US-GAAP：在建会员2022-12-310001733294gBio：实验室设备会员2022-12-310001733294GBIO：计算机设备和软件会员2022-12-310001733294US-GAAP：留存收益会员2023-07-012023-09-300001733294US-GAAP：留存收益会员2023-01-012023-09-300001733294US-GAAP：留存收益会员2022-07-012022-09-300001733294US-GAAP：留存收益会员2022-01-012022-09-300001733294gbio: modernatxinc 会员GBIO：股份购买协议成员US-GAAP：受益所有者成员GBIO：股份购买协议成员2023-03-012023-03-310001733294gbio: modernatxinc 会员2023-01-012023-09-300001733294Gbio: AtmofferingMember2023-01-012023-09-300001733294gbio: modernatxinc 会员2022-01-012022-09-300001733294Gbio: AtmofferingMember2022-01-012022-09-300001733294US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-07-012023-09-300001733294US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-01-012023-09-300001733294US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-07-012022-09-300001733294US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-01-012022-09-300001733294GBIO：基于服务的选项会员2023-09-300001733294US-GAAP：限制性股票成员2023-09-300001733294US-GAAP：限制性股票成员2023-01-012023-09-300001733294GBIO：基于服务的选项会员2023-01-012023-09-300001733294gbio: 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最大成员GBIO：两千二十只股票激励计划成员2020-06-110001733294GBIO：两千二十只股票激励计划成员2020-06-1100017332942022-09-3000017332942021-12-310001733294美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001733294美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001733294美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001733294美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001733294美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001733294美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001733294US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001733294US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001733294US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001733294US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001733294US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001733294US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001733294US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001733294US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001733294US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001733294US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001733294US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001733294US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001733294US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001733294US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-09-300001733294US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-09-300001733294US-GAAP：限制性股票单位 RSU 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Program商业化选项许可证会员2023-06-300001733294gbio: modernatxinc 会员Gbio：CTLNP 技术和研究许可证会员2023-06-300001733294gbio: modernatxinc 会员GBIO：合作和许可协议成员2023-06-300001733294gbio: modernatxinc 会员GBIO：股份购买协议成员US-GAAP：受益所有者成员GBIO：合作和许可协议成员2023-03-012023-03-310001733294GBIO：每年增加2021年至2030年会员SRT: 最大成员GBIO：两千二十只股票激励计划成员2020-06-112020-06-110001733294GBIO：每年增加2021年至2030年会员SRT: 最大成员GBIO：员工股票购买计划两千二十名会员2020-06-112020-06-110001733294gbio: modernatxinc 会员GBIO：股份购买协议成员US-GAAP：受益所有者成员2023-03-012023-03-310001733294SRT: 最大成员2021-08-012021-08-3100017332942022-01-012022-09-300001733294gbio: modernatxinc 会员GBIO：股份购买协议成员US-GAAP：受益所有者成员GBIO：合作和许可协议成员2023-03-310001733294gbio: modernatxinc 会员GBIO：合作和许可协议成员2023-04-300001733294gbio: modernatxinc 会员GBIO：合作和许可协议成员2023-03-310001733294gbio: modernatxinc 会员GBIO：合作和许可协议成员2023-03-012023-03-310001733294gbio: modernatxinc 会员GBIO：合作和许可协议成员2023-09-300001733294gbio: modernatxinc 会员SRT: 最低成员GBIO：合作和许可协议成员2023-03-012023-03-3100017332942022-12-3100017332942023-09-3000017332942023-07-012023-09-3000017332942023-11-0300017332942023-01-012023-09-30xbrli: 股票iso421:USDgbio: itemgbio: 产品gbio: 安全xbrli: pureiso421:USDxbrli: 股票

美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

表单 10-Q


☒	根据1934年《证券交易法》第13或15 (d) 条提交的季度报告

在截至的季度期间 9月30日 2023

或者


☐	根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的过渡报告

在从到的过渡期内

委员会档案编号： 001-39319

一代生物公司

（注册人的确切姓名如其章程所示）



特拉华		81-4301284
（州或其他司法管辖区公司或组织）		（美国国税局雇主识别码）

宾尼街 301 号剑桥, 马萨诸塞		02142
（主要行政办公室地址）		（邮政编码）

(617) 655-7500

（注册人的电话号码，包括区号）

根据该法第12（b）条注册的证券：



每个班级的标题	交易符号	每个交易所的名称在哪个注册了
普通股，面值0.0001美元	GBIO	纳斯达克全球精选市场

用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。是的 ☒没有☐

用勾号指明注册人在过去 12 个月（或注册人必须提交此类文件的较短期限）中是否以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的 ☒没有☐

用复选标记表明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。



大型加速过滤器	☐	加速过滤器	☒

非加速过滤器	☐	规模较小的申报公司	☒

		新兴成长型公司	☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的☐没有☒

截至2023年11月3日，有 66,078,017普通股，每股面值0.0001美元，已流通。

关于前瞻性陈述的警示性说明

Generation Bio Co. 的这份10-Q表季度报告或本季度报告包含美国私人证券诉讼改革法案和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所指的前瞻性陈述，这些陈述涉及重大风险和不确定性。除历史事实陈述外，本季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理目标的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“应该”、“应该”、“目标”、“将”、“会”，或这些词语的否定或其他类似表述旨在识别前瞻性陈述前瞻性陈述包含这些识别性词语。

除其他外，本季度报告中的前瞻性陈述包括有关以下内容的陈述：

●

我们的研发计划以及临床前研究和临床试验的启动、时机、进展和结果；

●

我们对支出、未来收入、资本需求、额外融资需求以及我们认为现有现金、现金等价物和有价证券足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金的时期的估计；

●

在我们与 ModernaTx, Inc. 的合作下，可能实现的里程碑和收到付款；

●

我们与第三方进行更多合作或获得额外资金的能力；

●

我们能够找到一个或多个第三方来承接我们在马萨诸塞州沃尔瑟姆的房产的租赁或转租；

●

我们的非病毒遗传医学平台的潜在优势；

●

我们计划开发我们可能开发的任何候选产品，如果获得批准，则随后将其商业化；

●

我们可能开发的任何候选产品的提交申请以及获得和维持监管部门批准的时间和能力；

●

我们对我们计划潜在可解决的患者群体的估计；

●

我们的商业化、营销和制造能力和战略；

●

我们对我们获得和维持知识产权保护的能力的期望；

●

我们的知识产权地位；

●

我们识别与我们的目标一致的具有巨大商业潜力的其他产品、候选产品或技术的能力；

●

政府法律和规章的影响；

●

我们的竞争地位以及我们对与竞争对手以及任何现有或即将上市的竞争疗法相关的发展和预测的期望；以及

●

与竞争对手和行业相关的发展和期望。

我们实际上可能无法实现前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，股东不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们在本季度报告中包含的警示性陈述中纳入了重要因素，特别是在本季度报告的 “风险因素” 部分以及我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的最新10-K表年度报告中，我们认为这些因素可能导致实际业绩或事件与我们做出的前瞻性陈述存在重大差异。此外，我们在竞争激烈且瞬息万变的环境中运营。新的风险因素和不确定性可能会不时出现，管理层不可能预测所有风险因素和不确定性。我们的前瞻性陈述并未反映我们未来可能进行或达成的任何收购、合并、处置、合作、合资企业或投资的潜在影响。

股东应阅读本季度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的文件，同时了解我们的实际未来业绩可能与我们的预期存在重大差异。本季度报告中包含的前瞻性陈述截至本季度报告发布之日作出，除非适用法律要求，否则我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

除非上下文另有要求或另有说明，否则本季度报告中的 “我们”、“我们的”、“我们的公司”、“公司” 和 “我们的业务” 等术语是指Generation Bio Co. 及其合并子公司。

世代生物公司

索引

		页数
第一部分 — 财务信息
第 1 项。	财务报表（未经审计）	5
	简明合并资产负债表	5
	简明合并运营报表和综合亏损报表	6
	简明合并股东权益表	7
	简明合并现金流量表	9
	简明合并财务报表附注	10
第 2 项。	管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析	21
第 3 项。	关于市场风险的定量和定性披露	32
第 4 项。	控制和程序	32
第二部分 — 其他信息
第 1A 项。	风险因素	33
第 5 项。	其他信息	36
第 6 项。	展品	37
	签名	38

第一部分—财务信息

第 1 项。财务报表（未经审计）

世代生物公司

简明合并资产负债表

（以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）


	2023年9月30日		2022年12月31日
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	93,360	$	93,171
有价证券		197,665		185,920
应收租户		660		395
预付费用和其他流动资产		6,124		7,530
流动资产总额		297,809		287,016
财产和设备，净额		22,376		22,215
经营租赁使用权资产		54,414		59,208
限制性现金		5,692		5,692
延期发行成本		433		434
其他长期资产		768		1,699
总资产	$	381,492	$	376,264
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	2,650	$	662
应计费用和其他流动负债		9,474		11,402
递延收入		11,974		—
经营租赁责任		8,721		7,086
流动负债总额		32,819		19,150
递延收入，扣除流动部分		45,766		—
经营租赁负债，扣除流动部分		70,993		74,621
负债总额		149,578		93,771
承付款和或有开支（注9）
股东权益：
优先股，$0.0001面值； 5,000,000截至2023年9月30日和2022年12月31日，已授权股份，没有已发行或流通的股份		—		—
普通股，$0.0001面值； 150,000,0002023年9月30日和2022年12月31日授权的股票； 65,927,956和 59,505,437股份发行的和杰出的分别在2023年9月30日和2022年12月31日		7		6
额外的实收资本		768,102		727,335
累计其他综合亏损		(4)		(83)
累计赤字		(536,191)		(444,765)
股东权益总额		231,914		282,493
负债和股东权益总额	$	381,492	$	376,264

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

世代生物公司

简明合并运营报表和综合亏损报表

（以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）


	截至9月30日的三个月				截至9月30日的九个月
	2023		2022		2023		2022
收入：
协作收入	$	2,146	$	—	$	3,026	$	—

运营费用：
研究和开发		21,862		21,192		65,694		75,111
一般和行政		11,641		11,477		37,474		31,383
运营费用总额		33,503		32,669		103,168		106,494
运营损失		(31,357)		(32,669)		(100,142)		(106,494)
其他收入：
其他收入和利息收入，净额		3,091		1,363		8,716		2,260
归属于普通股股东的净亏损和净亏损	$	(28,266)	$	(31,306)	$	(91,426)	$	(104,234)
归属于普通股股东的每股净亏损，基本亏损和摊薄后	$	(0.43)	$	(0.53)	$	(1.43)	$	(1.81)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值		65,907,000		58,872,334		63,951,508		57,679,635
综合损失：
净亏损	$	(28,266)	$	(31,306)	$	(91,426)	$	(104,234)
其他综合损失：
有价证券的未实现收益（亏损）		19		37		79		(302)
综合损失	$	(28,247)	$	(31,269)	$	(91,347)	$	(104,536)

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

世代生物公司

股东权益简明合并报表

（以千计，股票金额除外）

（未经审计）


						累积的
				额外		其他				总计
	普通股			已付款		全面		累积的		股东
	股份	金额		资本		损失		赤字		公平
	截至 2023 年 9 月 30 日的三个月
截至2023年6月30日的余额	65,784,250	$	7	$	762,228	$	(23)	$	(507,925)	$	254,287
限制性普通股的归属	143,706		—		(130)		—		—		(130)
股票薪酬支出	—		—		6,004		—		—		6,004
有价证券的未实现收益	—		—		—		19		—		19
净亏损	—		—		—		—		(28,266)		(28,266)
截至2023年9月30日的余额	65,927,956	$	7	$	768,102	$	(4)	$	(536,191)	$	231,914


						累积的
				额外		其他				总计
	普通股			已付款		全面		累积的		股东
	股份	金额		资本		损失		赤字		公平
	截至 2022 年 9 月 30 日的三个月
截至2022年6月30日的余额	57,597,141	$	6	$	706,261	$	(339)	$	(381,054)	$	324,874
通过公开的自动柜员机发行普通股，扣除佣金和发行成本为美元315	1,379,887		—		9,617		—		—		9,617
行使股票期权时发行普通股	15,026		—		58		—		—		58
限制性普通股的归属	280,404		—		(394)		—		—		(394)
根据其他股票计划发行普通股	2,711				15		—		—		15
股票薪酬支出	—		—		5,848		—		—		5,848
有价证券的未实现收益	—		—		—		37		—		37
净亏损	—		—		—		—		(31,306)		(31,306)
截至2022年9月30日的余额	59,275,169	$	6	$	721,405	$	(302)	$	(412,360)	$	308,749

随附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分

世代生物公司

股东权益简明合并报表

（以千计，股票金额除外）

（未经审计）


						累积的
				额外		其他				总计
	普通股			付费		全面		累积的		股东
	股份	金额		资本		损失		赤字		公平
	截至 2023 年 9 月 30 日的九个月
截至2022年12月31日的余额	59,505,437	$	6	$	727,335	$	(83)	$	(444,765)	$	282,493
出售与Moderna股份购买协议有关的普通股	5,859,375		1		22,555		—		—		22,556
限制性普通股的归属	455,463		—		(448)		—		—		(448)
根据其他股票计划发行普通股	107,681		—		367		—		—		367
股票薪酬支出	—		—		18,293		—		—		18,293
有价证券的未实现收益	—		—		—		79		—		79
净亏损	—		—		—		—		(91,426)		(91,426)
截至2023年9月30日的余额	65,927,956	$	7	$	768,102	$	(4)	$	(536,191)	$	231,914


						累积的
				额外		其他				总计
	普通股			付费		全面		累积的		股东
	股份	金额		资本		损失		赤字		公平
	截至2022年9月30日的九个月
截至2021年12月31日的余额	56,969,618	$	6	$	689,866	$	—	$	(308,126)	$	381,746
通过公开的自动柜员机发行普通股，扣除佣金和发行成本为美元404	1,795,524		—		12,338		—		—		12,338
行使股票期权时发行普通股	147,400		—		611		—		—		611
限制性普通股的归属	294,767		—		(394)		—		—		(394)
根据其他股票计划发行普通股	67,860		—		379		—		—		379
股票薪酬支出	—		—		18,605		—		—		18,605
有价证券的未实现亏损	—		—		—		(302)		—		(302)
净亏损	—		—		—		—		(104,234)		(104,234)
截至2022年9月30日的余额	59,275,169	$	6	$	721,405	$	(302)	$	(412,360)	$	308,749

随附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分

世代生物公司

简明合并现金流量表

（以千计）

（未经审计）


	截至9月30日的九个月
	2023		2022
来自经营活动的现金流：
净亏损	$	(91,426)	$	(104,234)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
股票薪酬支出		18,293		18,605
折旧和摊销费用		3,938		3,784
有价证券溢价（折扣）的摊销（增加），净额		(6,699)		(984)
财产和设备出售损失		24		28
财产和设备减值损失		—		5,395
运营资产和负债的变化：
应收租户		(265)		(395)
预付费用和其他流动资产		1,408		(4,939)
经营租赁使用权资产		4,794		4,017
其他非流动资产		931		(1,151)
应付账款		1,386		(444)
应计费用和其他流动负债		(2,633)		(1,663)
递延收入		44,474		—
经营租赁责任		(1,992)		2,536
用于经营活动的净现金		(27,767)		(79,445)
来自投资活动的现金流：
购买财产和设备		(2,817)		(8,119)
购买有价证券		(295,967)		(221,000)
有价证券的到期日		291,000		55,000
用于投资活动的净现金		(7,784)		(174,119)
来自融资活动的现金流：
支付股票发行费用		(179)		(50)
出售与Moderna股份购买协议相关的普通股的收益		36,000		—
公开发行自动柜员机发行普通股的收益，扣除佣金和发行成本		—		12,360
行使股票期权和其他类型股权的收益，净额		367		990
与限制性股票单位净股份结算相关的预扣税款		(448)		(394)
融资活动提供的净现金		35,740		12,906
现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少）		189		(240,658)
期初现金、现金等价物和限制性现金		98,863		380,837
期末现金、现金等价物和限制性现金	$	99,052	$	140,179
非现金投资和融资信息的补充披露：
购买包括在应付账款和应计费用中的财产和设备	$	1,330	$	165
有价证券的未实现收益（亏损）	$	79	$	(302)

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

1。业务性质和演示基础

Generation Bio Co.（简称 Generation Bio）注册于 2016年10月21日名为 Torus Therapeutics, Inc.，随后更名为 Generation Bio Co.Generation Bio Co. 及其合并子公司，或公司、我们、我们或我们，正在创新基因药物，为潜在数亿患有罕见和流行病的患者提供持久、可重复使用的治疗方法。我们的非病毒遗传医学平台整合了我们的新型免疫安静DNA（iqDNA）；我们独特的细胞靶向脂质纳米粒子递送系统（ctlnP）；以及我们高度可扩展的无衣壳制造工艺，该工艺使用我们专有的无细胞快速酶合成（RES）来生产 iqDNA。iqDNA 是我们的封闭式 DNA（ceDNA）的优化变体，与之前的 ceDNA 相比，它显示出优异的耐受性 DNA 构造物，我们已选择将其作为甲型血友病主要项目以及所有其他项目的货物。使用我们的方法，我们正在开发新的遗传药物，以针对性地将包括大型和多个基因的遗传有效载荷传递给各种疾病中的各种细胞类型。我们还在设计可重复给药的基因药物，这可能使个性化患者滴定达到所需的治疗表达，并在患者的一生中保持疗效。我们的总部位于马萨诸塞州剑桥。

我们面临生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于竞争对手开发新技术创新、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、遵守政府法规、建立临床和商业规模制造流程的能力以及为运营筹集额外资金的能力。目前正在开发的项目将需要大量的额外研究和开发工作，包括在产品商业化之前进行广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些工作需要大量的额外资本、充足的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使我们的开发工作取得了成功，也不确定我们何时（如果有的话）会从产品销售中获得可观的收入。

所附的简明合并财务报表是在业务连续性、资产变现以及正常业务过程中偿还负债和承诺的基础上编制的。自成立以来，我们一直通过出售可转换为可转换优先股的工具（2017年转换为可转换优先股）、出售可转换优先股（于2020年转换为普通股）、在承销公开发行、“上市” 发行和私募中出售普通股，以及通过与ModernaTx, Inc.（Moderna）合作支付的款项为我们的运营提供资金。我们经常蒙受损失，包括净亏损 $91.4截至2023年9月30日的九个月中为百万美元，以及 $104.2截至2022年9月30日的九个月中为百万美元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为美元536.2百万。我们预计在可预见的将来将继续造成营业亏损。截至2023年11月9日，即这些简明合并财务报表的发布日期，我们预计我们的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们的运营费用和资本支出需求提供至少12个月的资金。

我们将需要通过公开或私募股权发行、债务融资、合作、战略联盟和/或许可安排获得额外资金。我们可能无法以可接受的条件获得融资，甚至根本无法获得融资，也可能无法建立其他合作或战略联盟或许可安排。任何融资条款都可能对我们股东的持股或权利产生不利影响。与合作者或其他人的安排可能要求我们放弃某些技术或程序的权利。如果我们无法获得资金，我们可能被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、管道扩建或商业化工作，这可能会对我们的业务前景产生不利影响。尽管管理层将继续执行这些计划，但无法保证我们会成功地以可接受的条件获得足够的资金，以便在需要时或根本无法为持续运营提供资金。

随附的简明合并财务报表反映了Generation Bio和我们的全资子公司Generation Bio Securities Corporation的业务。公司间余额和交易已在合并中删除。随附的简明合并财务报表是根据美利坚合众国公认的会计原则（GAAP）编制的。这些附注中任何提及适用指导的内容均指财务会计准则委员会（FASB）的《会计准则编纂》（ASC）和《会计准则更新》（ASU）中的权威公认会计原则。

2。重要会计政策摘要

估计数的使用

根据公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响报告的资产和负债金额、财务报表日或有资产和负债的披露以及报告期内报告的支出金额。这些简明合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于研发费用和股票薪酬支出的应计额。我们的估算基于历史经验、已知趋势以及我们认为在这种情况下合理的其他市场特定因素或其他相关因素。随着情况、事实和经验的变化，管理层不断评估其估计。估计数的变化记录在已知的时期。实际结果可能与这些估计或假设不同。

未经审计的中期财务信息

截至2022年12月31日的简明合并资产负债表来自经审计的财务报表，但不包括GAAP要求的所有披露。随附的截至2023年9月30日以及截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的未经审计的财务报表是由我们根据美国证券交易委员会（SEC）中期财务报表的细则和条例编制的。根据此类细则和条例，通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已被压缩或省略。这些财务报表应与我们最近向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含的经审计的财务报表一起阅读。管理层认为，所有调整均已完成，仅包括公允列报截至2023年9月30日的财务状况、截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的经营业绩以及截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的现金流所需的正常经常性调整。截至2023年9月30日的三个月和九个月的经营业绩不一定代表截至2023年12月31日的年度或任何其他时期的预期经营业绩。

我们最近向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含的合并财务报表附注2中描述了我们的重要会计政策。

信用风险的集中和重要供应商的集中

可能使我们面临信用风险集中的金融工具主要包括现金、现金等价物和有价证券。我们认为，由于持有我们的现金、现金等价物和有价证券的国家存款机构的财务实力，我们不会面临重大的信用风险。我们在投资美国国债的货币市场基金中维持现金等价物。我们采取了一项投资政策，限制了我们可以投资于单一发行人证券的金额，美国政府除外。我们没有遇到任何信用损失。

我们的药物物质和药品依赖少数第三方供应商。特别是，我们依赖并预计将继续依赖第三方供应商来提供生产我们可能为我们的计划开发的任何候选产品所需的某些材料和组件。供应过程的严重中断可能会对这些计划产生不利影响。

收入确认

我们签订的合作协议属于ASC Topic 606（“与客户签订合同的收入”）或ASC 606的范围，根据这些协议，我们向某些潜在候选产品提供权利并提供研发服务。这些合同的条款通常包括支付以下费用：不可退还的预付费用；偿还研发成本；开发、监管和商业里程碑付款；许可产品净销售的特许权使用费，以及出售普通股的溢价或折扣。

根据ASC 606的规定，实体在其客户获得对承诺的商品或服务的控制权时确认收入，其金额反映了该实体为换取这些商品或服务而期望获得的对价。为了确定确定属于ASC 606范围的合同应确认的适当收入金额，我们执行以下五个步骤：（i）确定合同中承诺的商品或服务；（ii）确定承诺的商品或服务是否为履约义务，包括它们在合同背景下是否不同；（iii）衡量交易价格，包括对可变对价的限制；（iv）交易的分配履约义务的价格；以及 (v)在我们履行每项履约义务时或当我们履行每项履约义务时确认收入。只有当我们有可能收取我们有权获得的对价以换取我们转让给客户的商品或服务时，我们才会将五步模式应用于合同。

我们的安排中承诺的商品或服务通常包括我们知识产权和研发服务的许可权。我们为合同中的其他项目提供期权，如果另一方选择行使此类期权，则这些期权将作为单独的合同记账，除非该期权向该方提供了实质性权利。我们会评估另一方对物质权利的选择，或者免费或以折扣价购买其他商品或服务的选择。如果确定另一方的期权代表一项实质性权利，则在合同开始时，该物质权利被视为一项单独的履约义务。履约义务是合同中承诺的商品或服务，旨在向另一方转让独特的商品或服务，在以下情况下，履约义务被视为区别：(i) 另一方可以单独或与其他现成资源一起受益于该商品或服务，以及 (ii) 承诺的商品或服务可与合同中的其他承诺分开识别。在评估承诺的商品或服务是否不同时，我们会考虑诸如基础知识产权的发展阶段、另一方自行开发知识产权的能力、所需的专业知识是否随时可用，以及商品或服务是否与合同中其他商品或服务不可分割或依赖等因素。

我们根据转让合同中承诺的商品或服务预计将收到的金额来估算交易价格。对价可能包括固定对价或可变对价。在每份包含可变对价的合同之初，我们都会评估潜在付款的数量以及收到款项的可能性。我们使用最有可能的金额法或预期金额法，根据哪种方法最能预测预期收到的金额来估算预期收到的金额。交易价格中包含的可变对价金额可能会受到限制，只有在将来确认的累计收入金额可能不会发生重大逆转的情况下，才会计入交易价格。

我们的合同包括开发、监管和商业里程碑付款，这些付款将按照最有可能的金额方法进行评估，如果收入可能出现重大逆转，则会受到限制。不在我们控制范围或交易对手控制范围内的里程碑付款，例如监管部门的批准，在获得这些批准之前，不太可能兑现。在每个报告期结束时，我们会重新评估实现此类开发、监管和商业里程碑的可能性以及任何相关限制，如有必要，我们会调整对整体交易价格的估计。任何此类调整均按累计补缴入账，这将影响调整期内的合作收入。迄今为止，我们尚未确认与实现合作合同产生的开发、监管或商业里程碑收入有关的任何对价。

对于包含基于销售的特许权使用费的合同，包括基于销售水平的里程碑付款，如果许可证被视为与特许权使用费相关的主要项目，我们在 (i) 相关销售发生时，或 (ii) 已分配部分或全部特许权使用费的履约义务得到履行（或部分履行）时确认收入，以较晚者为准。迄今为止，我们还没有确认与合作合同产生的基于销售的特许权使用费收入有关的任何对价。

我们根据每项履约义务的估计独立销售价格来分配交易价格。我们必须制定需要判断力的假设，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。我们利用关键假设来确定服务义务的独立销售价格，其中可能包括其他可比交易、交易谈判中考虑的定价以及估计的成本。此外，在确定实质权利的独立销售价格时，我们利用可比交易、临床试验成功概率和期权行使可能性的估计。可变考虑因素是

专门分配给合同中的一项或多项履约义务，前提是可变对价的条款与履行履约义务有关，由此产生的分配金额与我们为履行每项履约义务而预计获得的金额一致。

在转让相关货物或服务的控制权时，分配给每项履约义务的对价被确认为收入。对于由许可证和其他承诺组成的履约义务，我们利用判断力来评估合并履约义务的性质，以确定合并的履约义务是在一段时间内还是在某个时间点得到履行，如果随着时间的推移，则是适当的衡量进度的方法。我们会评估每个报告期的进展衡量标准，并在必要时调整绩效衡量标准和相关的收入确认。

预付款和费用在收到时或在我们履行义务之前到期时被记为递延收入。当我们的对价权是无条件时，金额将记为应收账款。

3。有价证券和公允价值衡量

下表按证券类型列出了我们的有价证券：

截至2023年9月30日

格罗斯

摊销

未实现

公平

（以千计）

成本

收益

损失

价值

美国国债

197,669

(12)

197,665

截至2022年12月31日

格罗斯

摊销

未实现

公平

（以千计）

成本

收益

损失

价值

美国国债

186,003

(96)

185,920

截至2023年9月30日和2022年12月31日，我们的有价证券包括在购买之日起一年内到期的投资。

下表列出了我们经常按公允价值计量的资产，并指出了我们用来确定此类公允价值的估值技术在公允价值层次结构中的水平：


	2023 年 9 月 30 日的公允价值衡量方法使用：
（以千计）	第 1 级		第 2 级		第 3 级		总计
现金等价物：
货币市场基金	$	35,109	$	—	$	—	$	35,109
有价证券：
美国国债		—		197,665		—		197,665
总计	$	35,109	$	197,665	$	—	$	232,774


	2022 年 12 月 31 日的公允价值衡量方法使用：
（以千计）	第 1 级		第 2 级		第 3 级		总计
现金等价物：
货币市场基金	$	77,010	$	—	$	—	$	77,010
有价证券：
美国国债		—		185,920		—		185,920
总计	$	77,010	$	185,920	$	—	$	262,930

4。合作和许可协议

Moderna 合作和许可协议

2023 年 3 月，我们与 Moderna 签订了合作和许可协议，即合作协议，通过靶向向肝细胞和肝脏以外的某些细胞提供核酸，合作开发针对某些疾病的治疗方法。

根据合作协议，双方同意就与脂质纳米颗粒（LNP）、输送系统和核酸有效载荷相关的临床前研究项目进行合作，双方将获得此类研究计划中使用和产生的知识产权的某些权利。根据合作协议，各方将全权负责自己的临床开发和产品的商业化。Moderna 将在符合此类研究计划和预算的前提下，向我们补偿我们在开展研究项目时产生的内部和外部费用。

在支付期权行使费后，Moderna拥有独家期权，可根据特定公司知识产权获得全球独家、可再许可的许可，以开发、制造和商业化（a）包括LNP输送系统和核酸有效载荷的产品，这些产品指向（i）最多两个肝脏靶点，（ii）最多两个非肝脏靶标和（iii）第三个肝脏或非肝脏靶标，以及（b）专属靶标，它们是独立计划产品（定义见下文），包括针对基因和蛋白质的信使 RNA 或 mRNA特定商定的免疫细胞类型中的任何一种靶标，称为细胞靶向类型。在遵守下述排他性义务的前提下，双方已根据非肝脏CTLnP计划或联合协作CTLnP知识产权的某些LNP相关知识产权向对方授予全球性、非排他性、可再许可的许可，用于开发、制造和商业化包括LNP输送系统和针对任何细胞靶类型中基因和蛋白质靶标的核酸有效载荷的产品，或独立计划产品。

每个缔约方都有义务做出商业上合理的努力来完成根据研究计划分配给它的活动，Moderna还有义务做出商业上合理的努力，至少进行开发、寻求监管部门的批准和商业化一针对每个目标的产品，Moderna 在美国和特定的欧洲国家的至少一个标识中行使独家许可选项。

我们已同意不直接或间接、单独或与任何第三方一起或通过任何第三方开发、制造、商业化或利用 (a) 在商定的排他性期限内（可通过支付延期费予以延长）、（b）针对任何肝靶标或非肝靶标的产品，（c）针对任何靶标的产品，（c）针对任何靶标的产品 Moderna 已行使独家许可选项的肝靶标或非肝靶标或 (d) 产品包含指向 Moderna 已对其行使独家许可选择权的任何独家目标的 mRNA。

根据合作协议的条款，Moderna 于 2023 年 4 月向我们预付了美元40.0百万，并支付了我们 $7.5百万美元的预付研究经费。此外，我们有资格获得高达 $1.8在完成特定的开发、监管、商业和销售里程碑事件、研究期限延期费和独家经营权延期费后，将获得数十亿美元的里程碑付款。在特定情况下，我们还将有权获得分级特许权使用费：（i）针对Moderna已行使独家许可选择权的任何肝脏靶标或非肝脏目标的许可产品的销售额从高个位数到低两位数不等；（ii）独立计划产品（包括针对独家目标的独家许可的独立计划产品）的销售额按个位数收取。考虑到Moderna根据联合合作CTLnP知识产权向我们授予的非排他性许可，我们已同意按个位数向包括mRNA在内的独立计划产品的销售支付Moderna分级特许权使用费，但在特定情况下会有所减少。特许权使用费将由各方按许可产品逐个国家/地区支付，直到最迟出现以下情况为止：(i) 特定许可专利权的最后到期；(ii) 监管独占权到期；或 (iii) 十适用的许可产品首次商业销售后的几年。

此外，在执行合作协议方面，我们与Moderna签订了股份购买协议或股票购买协议，根据该协议，我们发行和出售 5,859,375的股份

我们的普通股交给 Moderna，价格为 $6.14每股，总收购价为美元36.0百万，与合作协议的执行同时关闭。根据股票购买协议，Moderna有权在遵守某些条款和条件的前提下购买最多 3.06与未来至少1美元的股权融资相关的已发行普通股（按收盘后计算）的百分比25.0我们捐了百万美元。

Moderna 协议评估

我们根据ASC 606评估了合作协议下承诺的商品和服务。在开始时，合作协议包括一合并履行义务，包括针对肝脏以外适应症的CTLnP技术的许可以及开发此类技术的相关研究服务，因为这两项在合同中没有区别。合作协议还为 Moderna 提供了获得额外研究服务的选项和获得独家许可的选项。获得独家许可的选项使Moderna能够开发候选产品并将其商业化，这些候选产品利用我们的CTLnP和ceDNA技术来治疗肝脏内的靶标，并利用作为合作协议的一部分开发的CTLnP技术和我们的ceDNA技术用于肝脏以外的靶标。这些期权被视为以低于其独立销售价格的价格定价，因此被视为实质性权利。

初始交易价格包含 $40.0百万美元的预付费用，支付的溢价超过普通股的公允价值 $13.3百万美元与根据股票购买协议向Moderna发行和出售的股票有关，以及与支付研究服务相关的估计收入，包括 $7.5百万美元的预付费研究服务。我们使用预期金额法来确定这些活动的报销金额。我们使用最有可能的金额法来确定要包含在交易价格中的对价金额，这些对价与排他性费用和里程碑相关的任何可变对价有关，特许权使用费的支付受到特许权使用费约束的限制。没有金额包含在与这些要素相关的交易价格中。

我们最初将交易价格分配给每个账户单位，如下所示：


履约义务（以千计）	独立销售价格		分配的交易价格
CTLnP 技术和研究许可证	$	52,500	$	42,576
第一份肝脏项目商业化选项许可证		7,000		5,677
第二份肝脏项目商业化选项许可证		7,000		5,677
第一张非肝脏项目商业化选项许可证		11,700		9,488
第二份非肝脏项目商业化选项许可证		11,700		9,488
第三份肝脏或非肝脏项目商业化选项许可证		6,150		4,987
总计	$	96,050	$	77,893

交易价格是根据相对估计的独立销售价格分配给每个账户单位的，管理层对此进行了重要的判断。我们主要根据与每个特定计划相关的每份许可证的预期未来现金流的概率加权现值以及对提供服务的成本（包括合理回报）的估计，为合并履约义务和每种获得许可证的选项制定了独立销售价格的估计。在得出此类估算值时，我们还考虑了适用的市场条件和相关的实体特定因素，包括协议谈判中考虑的因素、成功的可能性以及根据相关许可将候选产品商业化所需的时间。

每季度，我们使用输入法来衡量合并履约义务在一段时间内的比例绩效，该输入法基于所产生的成本与总估计成本的比例，确定所产生的工作量占我们预计支出的总努力的百分比。然后，将该比率应用于分配给合并履约义务和每种获得许可证的期权的交易价格。这些估计数的任何变化将在其变化的时期内作为累计补足予以确认。所有分配给实质性权利的对价将推迟到Moderna行使期权或行使期权的权利到期时为止。运动后，

我们将确定适当的收入确认方法以及对该安排会计处理的任何其他影响。

下表汇总了分配给每个记账单位的交易价格以及该期间的收入活动：


履约义务	分配的交易价格		期间确认的收入				递延收入
（以千计）	截至2023年9月30日		截至2023年9月30日的三个月		截至2023年9月30日的九个月		截至2023年9月30日
CTLnP 技术和研究许可证	$	40,979	$	2,146	$	3,026	$	30,188
第一份肝脏项目商业化选项许可证		5,464		—		—		4,429
第二份肝脏项目商业化选项许可证		5,464		—		—		4,429
第一张非肝脏项目商业化选项许可证		9,132		—		—		7,402
第二份非肝脏项目商业化选项许可证		9,132		—		—		7,402
第三份肝脏或非肝脏项目商业化选项许可证		4,799		—		—		3,890
总计	$	74,970	$	2,146	$	3,026	$	57,740

5。财产和设备，净额

财产和设备，净额包括以下各项：


	9月30日		十二月三十一日
（以千计）	2023		2022
实验室设备	$	14,317	$	13,619
计算机设备和软件		1,356		1,189
家具和固定装置		1,256		1,146
租赁权改进		20,854		20,786
在建工程		3,027		13
		40,810		36,753
减去：累计折旧和摊销		(18,434)		(14,538)
总计	$	22,376	$	22,215

截至2023年9月30日的三个月和九个月的折旧和摊销费用为美元1.3百万和 $3.9分别为百万。截至2022年9月30日的三个月和九个月的折旧和摊销费用为美元1.4百万和 $3.8分别是百万。

2021 年 7 月，我们签订了一份租赁协议，将在马萨诸塞州沃尔瑟姆市建造目前符合良好生产规范（cGMP）的制造工厂，以便利用 RES 扩大ceDNA的生产，用于临床和初始商业供应。在2022年下半年提高了RES开发过程的可扩展性之后，我们决定从建设符合cGMP的制造工厂过渡到使用外部洁净室设施。因此，我们正在寻找一个或多个第三方来承接我们的租赁或转租该财产。截至2023年9月30日，在建工程的余额主要包括将建筑成本资本化，用于翻新该物业以用于替代用途。

6。应计费用

应计费用和其他流动负债包括以下内容：


	9月30日		十二月三十一日
（以千计）	2023		2022
应计员工薪酬和福利	$	5,809	$	7,970
应计外部研发费用		1,786		1,959
应计的专业费用		815		1,047
财产和设备		694		—
其他		370		426
总计	$	9,474	$	11,402

7。股权

自2023年9月30日起，我们经修订和重述的公司注册证书授权我们签发 150,000,000普通股，面值 $0.0001每股，以及 5,000,000优先股股票，面值 $0.0001每股，所有这些优先股均未指定。

2021年8月，我们签订了一份 “上市” 销售协议，根据该协议，我们可以不时出售总发行价最高为美元的普通股250.0百万。截至2023年11月9日，即这些简明合并财务报表的发布日期，我们已经发行并出售 1,795,524根据本销售协议持有的普通股，净收益为美元12.3百万。

2023 年 3 月，根据与 Moderna 签订的股份购买协议，我们发行并出售 5,859,375以美元的价格向Moderna出售我们的普通股6.14每股，总收购价为 $36.0百万。有关其他信息，请参阅附注 4 “合作和许可协议”。

每股普通股使持有人有权获得一对提交给股东投票的所有事项进行投票。除非董事会宣布，否则普通股持有人无权获得股息。

8。股票补偿

股票激励计划

我们的2017年股票激励计划或2017年计划规定，我们可以向员工、非员工和董事授予激励性股票期权或非法定股票期权、限制性股票、限制性股票单位和其他股权奖励。

2020 年 5 月，我们的董事会通过了 2020 年 6 月，股东批准了 2020 年股票激励计划或 2020 年计划，以及 2017 年计划，这些计划于 2020 年 6 月 11 日生效。2020年计划规定授予激励性股票期权、非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位和其他股票奖励。根据2020年计划预留发行的普通股数量为（1）的总和2,547,698股份；加 (2) 股票数量（最多为 7,173,014股份）等于（x）2020年6月11日根据2017年计划仍可供授予的2017年计划下可供发行的普通股数量和（y）根据2017年计划授予的到期、终止或我们根据合同回购权按其原始发行价格交出、取消、没收或回购的受2017年计划授予的未偿还奖励的普通股数量之和；加（3) 年度增幅，将在每个财政年度的第一天增加，从本财年开始截至2021年12月31日的财年，一直持续到并包括截至2030年12月31日的财政年度，等于 (i) 中较小值4该日已发行普通股数量的百分比，以及（ii）董事会确定的金额。2021年1月、2022年1月和2023年1月，根据2020年计划获准发行的普通股数量从 10,275,717分享给 12,154,517股份，来自 12,154,517分享给 14,433,745股票，来自 14,433,745分享到 16,813,962分别为股份。2020年计划生效后，我们停止根据2017年计划发放额外奖励。

计划由董事会管理，或由董事会自行决定，由董事会委员会管理。本计划下任何奖励的行使价、归属和其他限制由董事会或其委员会（如果获得授权）自行决定。根据本计划授予的具有服务归属条件的股票期权通常归属于四年并在之后过期十年。授予的股票期权的行使价不低于截至授予之日普通股的公允价值。在我们首次公开募股之前，普通股的公允价值由董事会确定。在我们首次公开募股之后，普通股的公允价值基于报价的市场价格。

截至2023年9月30日， 1,457,015根据2020年计划，股票仍可供未来发行。受计划下授予的未偿还奖励约束的股票，这些股票将根据合同回购权到期、终止或以其他方式交出、取消、没收或以其他方式交出、取消、没收或回购，将可用于2020年计划的未来奖励。

股票期权的授予

在截至2023年9月30日的九个月中，我们向某些员工授予了以时间为基础的期权，允许他们购买总计 1,765,301加权平均授予日公允价值为美元的普通股3.67在加权平均期内归属的每股股票约为四年.

限制性库存单位

在截至2023年9月30日的九个月中，我们发行了848,530公允价值为美元的限制性股票单位3.9在约为加权平均周期内归属的百万美元四年份。

员工股票购买计划

2020 年 5 月，我们董事会通过了 2020 年 6 月，股东批准了 2020 年员工股票购买计划或 2020 年 ESPP，该计划于 2020 年 6 月 11 日生效。2020 年 ESPP 由董事会或董事会任命的委员会管理。根据2020年ESPP获准发行的普通股数量在每个财政年度的第一天自动增加，从2021年1月1日开始的财政年度开始，一直持续到2030年1月1日开始的财政年度，包括从2030年1月1日开始的财政年度，金额等于 (1) 中最低值1,302,157普通股，(2)1该日已发行普通股数量的百分比，以及（3）董事会确定的金额。2021年1月、2022年1月和2023年1月，根据2020年ESPP获准发行的普通股数量从 481,231分享到 950,931股票，来自 950,931分享到 1,520,738股票，来自 1,520,738分享到 2,115,792分别为股份。截至2023年9月30日， 1,826,149根据2020年ESPP，股票仍可供发行。

基于股票的薪酬

股票薪酬支出在简明合并运营报表和综合亏损表中分为以下几类：


	截至9月30日的三个月				截至9月30日的九个月
（以千计）	2023		2022		2023		2022
研究和开发费用	$	2,874	$	3,046	$	8,608	$	9,674
一般和管理费用		3,130		2,802		9,685		8,931
总计	$	6,004	$	5,848	$	18,293	$	18,605

截至2023年9月30日，与未归属定时股票期权和限制性股票单位相关的未确认补偿成本总额为美元31.7百万，含美元27.1预计将在加权平均期内确认百万美元 2.2年和 $4.6预计将在加权平均期内确认百万美元 2.4分别是几年。

9。承付款和或有开支

401 (k) Plan

根据经修订的1986年《美国国税法》第401（k）条或401（k）计划，我们有固定缴款计划。401（k）计划涵盖所有符合规定的最低年龄和服务要求的员工，并允许参与者在税前和/或税后基础上缴纳部分年度薪酬。2020 年 9 月，我们采用了从 2021 年 1 月 1 日起对员工向 401 (k) 计划缴纳的配套计划，最高金额为四员工工资的百分比，但须遵守下文规定的最大值经修订的 1986 年《美国国内税收法》。

赔偿协议

在正常业务过程中，我们可能会就某些事项向卖方、出租人、合同研究机构、业务合作伙伴和其他各方提供范围和条款不同的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而产生的损失。此外，我们已经与董事会成员和高级管理人员签订了赔偿协议，除其他外，该协议将要求我们补偿他们因董事或高级职员的身份或服务而可能产生的某些责任。在许多情况下，根据这些赔偿协议，我们未来可能需要支付的最大潜在付款金额是无限的。我们没有因此类赔偿而产生任何物质费用，目前也不知道有任何赔偿索赔。

法律诉讼

我们可能不时成为正常业务过程中出现的诉讼的当事方。在截至2023年9月30日的九个月中，我们没有受到任何重大法律诉讼。

10。每股净亏损

我们在列报的所有时期都出现了净亏损，因此，归属于普通股股东的基本和摊薄后的每股净亏损与纳入潜在摊薄证券具有反稀释作用相同。在计算所述期间归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损时，我们排除了根据每个期末的未偿还金额列报的以下潜在普通股：


	9月30日
	2023	2022
未归属的限制性股票单位	1,179,349	1,170,433
购买普通股的股票期权	9,676,685	8,786,200
总计	10,856,034	9,956,633

11。关联方

2023 年 3 月，我们与 Moderna 签订了合作协议。根据股票购买协议，我们发行和出售 5,859,375将我们的普通股分配给 Moderna，这导致 Moderna 成为该公司的受益所有人 8.9我们已发行普通股和关联方的百分比。

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析。

以下对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析旨在提供与评估我们公司的财务状况和经营业绩相关的实质性信息，包括评估来自运营和外部资源的现金流的金额和不确定性，以便投资者能够更好地从管理层的角度看待我们的公司。应将其与本10-Q表季度报告或季度报告其他地方出现的简明合并财务报表和相关附注以及我们最近向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表年度报告或年度报告中出现的合并财务报表和相关附注一起阅读。本讨论和分析中包含或本季度报告其他地方列出的某些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括本季度报告的 “风险因素” 部分、我们的年度报告以及向美国证券交易委员会提交的其他文件中列出的因素，我们的实际业绩可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异。

概述

我们正在创新基因药物，为可能数亿患有罕见和流行疾病的患者提供持久、可重复使用的治疗方法。我们的非病毒遗传医学平台整合了我们的新型免疫安静DNA（iqDNA）；我们独特的细胞靶向脂质纳米粒子递送系统（ctlnP）；以及我们高度可扩展的无衣壳制造工艺，该工艺使用我们专有的无细胞快速酶合成（RES）来生产 iqDNA。iqDNA 是我们的封闭式 DNA（ceDNA）的优化变体，与之前的 ceDNA 相比，它显示出优异的耐受性 DNA 构造物，我们已选择将其作为甲型血友病主要项目以及所有其他项目的货物。使用我们的方法，我们正在开发新的遗传药物，以针对性地将包括大型和多个基因的遗传有效载荷传递给各种疾病中的各种细胞类型。我们还在设计可重复给药的基因药物，这可能使个体化患者滴定达到所需的治疗表达水平，并在患者一生中保持疗效。

我们正在推进广泛的项目组合，包括针对罕见和流行肝脏疾病的计划。我们专注于需求严重未得到满足的疾病，与当前的基因治疗方法相比，我们的非病毒遗传医学平台可以显著提高临床疗效。我们最初优先考虑罕见的单基因疾病，这些疾病是由单一基因突变引起的，可以通过将我们的iqDNA载体输送到肝细胞（称为肝细胞）来治疗。我们专注于诸如血友病A之类的适应症，这是我们的主导项目，这些适应症具有完善的生物标志物和明确的临床和监管途径。我们正处于临床前研究阶段，目前正在优化我们的CTLnP平台，以改善肝细胞的输送，以治疗甲型血友病和其他罕见的单基因疾病。我们的 CTLnP 平台由三个组件组成：基本隐身 LNP，已证明能够避免肝脏和脾脏脱离靶向清除；将生物靶向配体附着于隐身 LNP 的生物偶联化学；以及旨在推动 CTLnP 高度选择性地向靶细胞或组织类型递送的生物靶向配体。我们计划扩大我们的产品组合，通过开发离散的ctlNPs，将基于细胞靶向向iqDNA输送到免疫细胞、肿瘤、视网膜、骨骼肌和中枢神经系统的项目包括在内，每个项目都具有专为到达特定靶细胞类型或组织而设计的离散靶向配体。

此外，我们认为，我们的非病毒遗传医学平台可用于开发可提供抗体基因的疗法，引导肝脏在数年内从患者自身的细胞中使用单剂量产生抗体疗法，我们称之为内源性治疗性抗体生产（ETAP）。我们计划在包括流行疾病在内的多个治疗领域推进 ETAP 计划。

2021 年 7 月，我们签订了一份租赁协议，将在马萨诸塞州沃尔瑟姆市建造目前符合良好生产规范（cGMP）的制造工厂或西恩工厂，以便利用 RES 扩大ceDNA的生产，用于临床和初始商业供应。在2022年下半年提高了RES开发过程的可扩展性之后，我们决定从建设符合cGMP的制造工厂过渡到使用外部洁净室设施。我们已经与一家外部洁净室设施签订了协议，预计将在该设施中使用RES 生产符合cGMP标准的临床和初始商业供应的iqDNA

使我们能够保持对人员、质量、基础设施和流程的控制。此外，我们可能会与合同制造组织或CMO签订协议，以进一步提供制造能力。

2023 年 3 月，我们与 ModernaTx, Inc.（简称 Moderna）签订了合作和许可协议，即合作协议，通过靶向向肝细胞和肝脏以外的某些细胞输送核酸来开发针对某些疾病的治疗方法。根据合作协议，双方同意就与脂质纳米颗粒（LNP）、输送系统和核酸有效载荷相关的临床前研究项目进行合作，双方将获得此类研究计划中使用和产生的知识产权的某些权利。

研究计划将根据各方组成的治理委员会制定的研究计划和相关研究预算进行。Moderna 将在符合此类研究计划和预算的前提下，向我们补偿我们在开展研究项目时产生的内部和外部费用。根据合作协议，各方将全权负责自己的临床开发和产品的商业化。

此外，在支付期权行使费后，Moderna拥有独家选择权，可根据我们的某些特定知识产权获得全球独家的、可再许可的许可，以开发、制造和商业化（a）包括LNP输送系统和核酸有效载荷的产品，这些产品指向（i）最多两个商定的非肝脏靶标和（iii）第三个肝脏或非肝脏靶标和（b）独立计划产品，这些产品包括 LNP 输送系统，包括定向 mRNA任何商定的免疫细胞类型或细胞靶标类型中的基因和蛋白质靶标。

根据合作协议的条款，2023年4月，Moderna向我们支付了4,000万美元的预付款，并向我们支付了750万美元的预付研究资金。此外，在完成特定的开发、监管、商业和销售里程碑事件、研究期限延期费和独家经营权延期费后，我们有资格获得高达18亿美元的里程碑补助金。在特定情况下，我们还将有权获得分级特许权使用费：（i）针对肝脏靶标和Moderna行使独家许可选择权的非肝脏目标的许可产品的销售额从高个位数到低两位数不等；（ii）独立计划产品（包括独家许可的独立计划产品）的销售额按个位数计算。考虑到Moderna根据LNP相关知识产权向我们授予的非排他性许可，该研究项目侧重于发现和开发针对商定免疫细胞类型的ctlNP，我们同意向Moderna支付包括mRNA在内的独立计划产品的销售额从低个位数到中个位数不等的分级特许权使用费，但须在特定情况下减少。

关于合作协议，我们与Moderna签订了股票购买协议，根据该协议，我们以每股6.14美元的价格向Moderna发行并出售了5,859,375股普通股，总收购价为3,600万美元。此外，根据股票购买协议，Moderna有权在遵守某些条款和条件的前提下，购买我们未来至少2,500万美元的股权融资中最多3.06％的普通股（收盘后）。有关我们与 Moderna 的合作及相关会计的更多信息，请参阅附注 4 “合作和许可协议”。

自2016年10月成立以来，我们将所有资源基本上集中在建立非病毒遗传医学平台、建立和保护我们的知识产权组合、开展研发活动、开发生产流程、组织和配置公司、业务规划、筹集资金以及为这些业务提供一般和行政支持上。我们没有任何产品获准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。我们预计，未来几年确认的任何收入将主要来自我们目前与Moderna的合作以及未来可能进行的任何其他合作。从历史上看，我们的运营资金来自出售可转换优先股（2017年转换为可转换优先股）、出售可转换优先股（于2020年转换为普通股）、在承销公开发行、“上市” 发行和私募中出售普通股，以及通过与Moderna合作支付的款项。2020年6月，我们完成了首次公开募股（IPO），据此我们发行并出售了12,105,263股普通股，其中包括承销商全面行使购买额外股票的选择权后我们出售的1,578,947股股票。扣除承保折扣后，我们获得了2.107亿美元的净收益

佣金和其他发行费用。2021年1月，我们在后续公开发行中发行并出售了920万股普通股，其中包括我们在承销商全面行使购买额外股票的选择权后出售的120万股，在扣除承保折扣和佣金以及其他发行费用后，净收益为2.113亿美元。2021年8月，我们签订了一份 “上市” 销售协议，根据该协议，我们可以不时出售总发行价不超过2.5亿美元的普通股。截至2023年11月9日，我们已根据本销售协议发行和出售了1795,524股普通股，净收益为1,230万美元。2023年3月，根据与Moderna签订的股票购买协议，我们以每股6.14美元的价格向Moderna发行并出售了5,859,375股普通股，总收购价为3,600万美元。

从历史上看，我们蒙受了巨大的营业亏损。我们创造足以实现盈利的任何产品收入或产品收入的能力将取决于我们可能开发的一种或多种候选产品的成功开发和最终商业化。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，我们报告的净亏损分别为9140万美元和1.042亿美元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为5.362亿美元。我们预计，至少在未来几年内，将继续产生巨额支出并增加营业亏损。我们预计，与我们的持续活动相关的支出和资本要求将大幅增加，特别是如果我们：

●	获取、扩大、维护、捍卫和执行我们的知识产权组合；

●	继续我们目前的研究计划并开展其他研究计划，包括根据我们与 Moderna 的合作；

●	扩展我们专有的非病毒遗传医学平台的能力；

●	增加运营、法律、合规、财务和管理信息系统和人员，以支持我们作为上市公司的研究、产品开发、未来的商业化工作和运营；

●	建立额外的制造来源和安全的供应链能力，足以提供我们可能为临床或商业用途开发的任何候选产品的必要数量；

●	雇用额外的临床、监管和科学人员；

●	推进我们确定的任何候选产品进入临床前和临床开发；

●	为成功完成临床试验的任何候选产品寻求上市批准；以及

●	最终建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得市场批准的任何产品商业化。

除非我们成功完成临床开发并获得监管部门对我们可能开发的任何候选产品的批准，否则我们不会从产品销售中获得收入。如果我们可能开发的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将承担与发展支持产品销售、营销和分销的商业能力相关的巨额费用。此外，我们预计将继续承担与上市公司运营相关的额外成本。

因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前，我们希望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和/或许可安排（包括与Moderna的合作）相结合来为我们的运营提供资金。在需要时，我们可能无法以优惠条件筹集更多资金或签订此类其他协议或安排。如果我们未能在需要时或按照我们可以接受的条件筹集资金或签订此类协议，我们将被要求延迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来对一种或多种候选产品的商业化。

由于与药品开发相关的许多风险和不确定性，我们无法准确预测支出增加的时间或金额，也无法准确预测何时或是否能够实现或维持盈利。即使我们能够创造产品销售，我们也可能无法盈利。如果我们未能实现盈利或无法持续维持盈利能力，那么我们可能无法按计划水平继续运营，被迫减少或终止我们的业务。

我们相信，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2026年的运营费用和资本支出提供资金。我们根据可能被证明是错误的假设来估算我们预计能够为运营提供多长时间。我们可以比目前预期的更快地使用可用的资本资源，在这种情况下，我们将被要求获得额外的融资，而这些融资可能无法以可接受的条件获得，或者根本无法获得。我们未能在需要时筹集资金将对我们的财务状况和实施业务战略的能力产生负面影响。请参阅 “—流动性和资本资源”。

我们的经营业绩的组成部分

协作收入

我们的收入包括合作收入，包括根据我们的合作和许可协议获得的许可付款、研究资金和里程碑付款确认的金额.

运营费用

研究和开发费用

研发费用主要包括我们的研究活动（包括我们的发现工作）和项目开发所产生的成本，其中包括：

●	从事研发职能的员工的人事相关成本，包括工资、福利和股票薪酬支出；

●	与我们的研究计划相关的费用，包括与第三方（例如顾问、承包商和CRO）达成的协议产生的费用，以及监管机构费用；

●	开发和扩展我们的制造流程和能力以及制造用于我们的研究和临床前研究的药物物质和药物产品的成本，包括根据与第三方（例如顾问、承包商和合同开发组织，或CDO）达成的协议；

●	实验室用品和研究材料；

●	设施、折旧和摊销以及其他费用，包括设施的租金和维护以及保险的直接和分配费用；以及

●	根据第三方许可协议支付的款项。

我们将研发成本按实际支出支出。我们为将来收到的用于研发活动的商品或服务支付的预付款记为预付费用。预付金额在相关商品交付或服务执行时记为支出。

我们的外部研发费用包括成本，包括向顾问、承包商、CDO 和 CRO 支付的与我们的研究、临床前和制造活动相关的费用和其他成本。我们不将研发成本分配给特定项目，因为成本分布在多个项目和平台上，因此没有单独分类。我们预计，随着我们将项目推进到临床开发以及在短期和将来扩大发现、研究和临床前活动，我们的研发费用将大幅增加。目前，我们无法准确估计或知道性质、时间和

完成我们可能开发的任何候选产品的临床前和临床开发所需努力的成本。我们的任何候选产品的成功开发都非常不确定。这是由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，包括：

●	临床前研究（包括在研新药或IND支持研究）的时间和进展；

●	我们决定开展的临床前和临床项目的数量和范围；

●	筹集完成候选产品的临床前和临床开发所需的额外资金；

●	提交和接受允许我们候选产品未来开始临床试验的IND申请或类似外国申请的时间安排；

●	成功启动、注册和完成临床试验，包括在良好临床实践下进行的临床试验；

●	我们有能力从未来的临床项目中取得积极成果，这些项目支持我们可能开发的任何候选产品的安全性和有效性以及目标患者群体中可接受的风险收益状况；

●	我们扩大 RES 以生产临床和初始商业供应的能力；

●	我们与第三方制造商就临床前和临床供应建立安排的能力；

●	用于生产我们的候选产品的特种原材料的可用性；

●	我们建立新的许可或合作安排的能力；

●	美国食品药品监督管理局和其他适用监管机构的监管批准收据和相关条款；

●	我们为我们可能开发的任何候选产品和我们的技术建立、获得、维护、执行和捍卫专利、商标、商业秘密保护和其他知识产权或监管排他性的能力；

●	我们在获得批准后保持候选产品的持续可接受的安全性、耐受性和有效性的能力；以及

●	任何现有或未来合作、许可或其他安排的条款和时间，包括任何里程碑实现的条款和时间以及根据此收到的款项。

对于我们可能开发的任何候选产品，这些变量的结果发生变化，都可能显著改变与开发该候选产品相关的成本和时机。对于我们可能开发的任何候选产品，我们可能永远无法成功获得监管部门的批准。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括从事行政、法律、财务和会计以及其他管理职能的员工的人事相关成本，包括工资、福利和股票薪酬。一般和管理费用还包括法律、专利、咨询、投资者和公共关系以及会计和审计服务的专业费用，以及直接和分配的设施相关费用。

我们预计，随着我们增加员工以支持我们持续的研究活动以及项目和平台的开发，未来我们的一般和管理费用将增加。我们也预计我们将

继续承担与上市公司运营相关的巨额会计、审计、法律、监管、合规、董事和高级职员保险费用以及投资者和公共关系费用。

其他收入和利息收入，净额

其他收入和净利息收入包括从我们的投资现金余额中获得的利息收入以及与我们的核心业务无关的其他杂项收入。

运营结果

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的比较

下表汇总了我们在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中的经营业绩：


	截至9月30日的三个月				改变		截至6月30日的九个月				改变
（以千计）	2023		2022		2023 vs 2022		2023		2022		2023 vs 2022
收入：
协作收入	$	2,146	$	—	$	2,146	$	3,026	$	—	$	3,026
运营费用：
研究和开发		21,862		21,192		670		65,694		75,111		(9,417)
一般和行政		11,641		11,477		164		37,474		31,383		6,091
运营费用总额		33,503		32,669		834		103,168		106,494		(3,326)
运营损失		(31,357)		(32,669)		1,312		(100,142)		(106,494)		6,352
其他收入：
其他收入和利息收入，净额		3,091		1,363		1,728		8,716		2,260		6,456
净亏损	$	(28,266)	$	(31,306)	$	3,040	$	(91,426)	$	(104,234)	$	12,808

协作收入

在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，根据与Moderna的合作协议，我们分别确认了210万美元和300万美元的合作收入。有关我们与 Moderna 的合作及相关会计的更多信息，请参阅附注 4 “合作和许可协议”。

研究和开发费用

下表汇总了我们在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中的研发费用：


	截至9月30日的三个月				改变		截至9月30日的九个月				改变
（以千计）	2023		2022		2023 vs 2022		2023		2022		2023 vs 2022
人事相关	$	6,940	$	7,258	$	(318)	$	21,032	$	22,427	$	(1,395)
临床前和制造		4,905		3,339		1,566		15,111		11,513		3,598
与设施相关		3,434		3,964		(530)		10,326		18,826		(8,500)
基于股票的薪酬		2,874		3,046		(172)		8,608		9,674		(1,066)
实验室用品		1,463		1,180		283		3,318		4,111		(793)
咨询和专业服务		486		562		(76)		1,504		2,733		(1,229)
其他		1,760		1,843		(83)		5,795		5,827		(32)
研发费用总额	$	21,862	$	21,192	$	670	$	65,694	$	75,111	$	(9,417)

截至2023年9月30日的三个月，研发费用为2190万美元，而截至2022年9月30日的三个月中，研发费用为2,120万美元。临床前和制造成本增加160万美元，这主要是由临床前活动的增加所推动的。这一增长主要被设施相关成本减少50万美元所抵消，这主要是由于我们决定从建设Seyon设施过渡到使用外部洁净室设施。

截至2023年9月30日的九个月中，研发费用为6,570万美元，而截至2022年9月30日的九个月中，研发费用为7,510万美元。设施相关成本减少了850万美元，这主要是由于我们决定从建造Seyon设施过渡到使用外部洁净室

设施。人事相关和股票薪酬成本分别减少了140万美元和110万美元，这是由于员工人数略有减少。这些下降被临床前和制造成本增加的360万美元所抵消，这主要是临床前活动的增加所致。

一般和管理费用

下表汇总了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的一般和管理费用：


	截至9月30日的三个月				改变		截至9月30日的九个月				改变
（以千计）	2023		2022		2023 vs 2022		2023		2022		2023 vs 2022
人事相关	$	3,646	$	3,822	$	(176)	$	12,195	$	11,592	$	603
基于股票的薪酬		3,130		2,802		328		9,685		8,931		754
专业和顾问费		1,794		1,565		229		6,409		5,720		689
与设施相关		2,495		2,730		(235)		7,443		3,528		3,915
其他		576		558		18		1,742		1,612		130
一般和管理费用总额	$	11,641	$	11,477	$	164	$	37,474	$	31,383	$	6,091

截至2023年9月30日的三个月，一般和管理费用为1160万美元，而截至2022年9月30日的三个月中，一般和管理费用为1150万美元。股票薪酬成本增加30万美元，这主要是由于员工人数略有增加，以支持我们的一般和管理职能。

截至2023年9月30日的九个月中，一般和管理费用为3,750万美元，而截至2022年9月30日的九个月中，一般和管理费用为3,140万美元。那个增加在我们决定从建造Seyon设施过渡到使用外部洁净室设施之后，390万美元的设施相关成本主要是由与Seyon设施相关的租金支出推动的。股票薪酬成本和人事相关成本分别增加80万美元和60万美元，这主要是由于为支持我们的一般和管理职能而略有增加员工。

其他收入和利息收入，净额

截至2023年9月30日的三个月和九个月中，其他收入和利息收入净额分别为310万美元和870万美元，而截至2022年9月30日的三个月和九个月分别为140万美元和230万美元。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，其他收入和利息收入净额的增加主要是由于我们投资现金余额的利息收入增加。

流动性和资本资源

自成立以来，我们已经蒙受了巨额营业损失。由于我们支持持续的研究活动以及项目和平台的开发，我们预计在可预见的将来将产生可观的支出和运营损失。我们尚未将任何候选产品商业化，我们预计在几年内不会从任何候选产品的销售中获得收入（如果有的话）。我们预计，未来几年确认的任何收入将主要来自我们目前与Moderna的合作以及未来可能进行的任何其他合作。截至2023年9月30日，根据与Moderna的合作协议，我们已经确认了300万美元的合作收入。从历史上看，我们的运营资金来自出售可转换为可转换优先股的工具（2017年转换为可转换优先股）、出售可转换优先股（2020年转换为普通股）、在承销公开发行、“上市” 发行和私募中出售普通股，以及通过与Moderna合作支付的款项。2020年6月，我们完成了首次公开募股，据此我们发行并出售了12,105,263股普通股，其中包括承销商全面行使购买额外股票的选择权后我们出售的1,578,947股股票。扣除承保折扣、佣金和其他费用后，我们获得了2.107亿美元的净收益。2021年1月，我们发行并出售了920万股普通股，其中包括我们根据承销商全面行使购买额外股票的选择权而出售的120万股，作为后续行动

用于公开发行，扣除承保折扣和佣金以及其他发行费用后，净收益为2.113亿美元. 2021年8月，我们签订了一份 “上市” 销售协议，根据该协议，我们可以不时出售总发行价不超过2.5亿美元的普通股。截至2023年11月9日，即简明合并财务报表的发布日，我们已根据本销售协议发行和出售了1,795,524股普通股，净收益为1,230万美元。2023年3月，根据与Moderna的股票购买协议，我们以每股6.14美元的价格向Moderna发行并出售了5,859,375股普通股，总收购价为3,600万美元。截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为2.910亿美元。

现金流

下表汇总了我们在所列每个时期的现金来源和用途：


	截至9月30日的九个月
（以千计）	2023		2022
用于经营活动的净现金	$	(27,767)	$	(79,445)
用于投资活动的净现金		(7,784)		(174,119)
融资活动提供的净现金		35,740		12,906
现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少）	$	189	$	(240,658)

经营活动

在截至2023年9月30日的九个月中，运营活动使用了2780万美元的现金，主要来自我们的9140万美元净亏损，但被4,810万美元的运营资产和负债净变化以及1,560万美元的非现金费用净额所抵消。截至2023年9月30日的九个月中，我们的运营资产和负债的净变化包括递延收入增加4,450万美元，运营租赁使用权资产减少480万美元，预付费用和其他流动资产减少140万美元，其他非流动资产减少90万美元，被租户应收账款增加30万美元，应计费用和其他流动负债和应付账款减少120万美元以及200美元运营租赁负债减少百万美元。

在截至2022年9月30日的九个月中，经营活动使用了7,940万美元的现金，主要来自1.042亿美元的净亏损，但被扣除的2680万美元非现金费用和用于经营资产和负债变动的200万美元现金所抵消。截至2022年9月30日的九个月中，我们的运营资产和负债变动所使用的净现金包括增加120万美元的其他非流动资产、增加的250万美元经营租赁负债、减少210万美元的应计支出和其他流动负债和应付账款、增加490万美元的预付费用和其他流动资产、减少400万美元的经营租赁使用权资产以及增加的40万澳元的租户应收账款。

在此期间，应付账款、应计费用和其他流动负债、预付费用和其他长期资产的变化通常是由于我们的业务增长以及供应商开具发票和付款的时间所致。

投资活动

在截至2023年9月30日的九个月中，用于投资活动的净现金为780万美元，这主要是由于在此期间购买了2.960亿美元的有价证券和280万美元的财产和设备，但被2.910亿美元的有价证券到期日所抵消。在截至2022年9月30日的九个月中，用于投资活动的净现金为1.741亿美元，这是由于在此期间购买的有价证券增加了2.210亿美元，财产和设备增加了820万美元，但被有价证券到期日的5,500万美元所抵消。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，购买的财产和设备主要与我们在马萨诸塞州剑桥的设施的租赁权改善和实验室设备有关。

筹资活动

在截至2023年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为3570万美元，主要包括向Moderna出售和发行普通股的净收益。在截至2022年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为1,290万美元，主要包括根据我们的 “市面” 销售协议发行普通股的净收益1,240万美元和行使普通股期权和其他类型股权的100万美元净收益，由与限制性股票单位净股结算相关的预扣税款所抵消。

资金需求

我们预计，与正在进行的活动相关的支出将大幅增加，尤其是在我们推进临床前活动并为正在开发的候选产品启动临床试验之际。我们运营支出的时间和金额将在很大程度上取决于：

●

确定其他研究计划和候选产品；

●

我们可能开发的任何候选产品的临床前和临床开发的范围、进展、成本和结果；

●

我们的研发成本以及我们在与 Moderna 合作下获得的报销和里程碑付款金额；

●

对我们可能开发的任何候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；

●

完成商业规模生产活动的成本和时间，包括使用外部洁净室设施和/或CMO生产我们的药物和药物产品所需的成本和资源；

●

对于我们可能开发的任何获得上市批准的候选产品，未来商业化活动（包括产品制造、营销、销售和分销）的成本和时间；

●

持续开发我们的非病毒遗传医学平台的成本和范围；

●

满足任何上市后要求的成本；

●

从我们可能开发并获得市场批准的候选产品的商业销售中获得的收入（如果有）；

●

准备、提交和起诉专利申请、获取、维护、捍卫和执行我们的知识产权以及抗辩任何与知识产权相关的索赔（包括侵权、盗用或其他侵犯第三方知识产权的索赔）的成本和时间；

●

业务、财务和管理信息系统及相关人员的费用；

●

与收购许可产品、知识产权和技术相关的相关成本；以及

●

作为上市公司运营的成本。

我们相信，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2026年的运营费用和资本支出提供资金。我们根据可能被证明是错误的假设来估算我们预计能够为运营提供多长时间。我们可以比目前预期的更快地使用可用的资本资源，在这种情况下，我们将被要求获得额外的融资，而这笔资金可能无法获得

可接受的条款，或者完全可以接受。我们未能在需要时筹集资金将对我们的财务状况和实施业务战略的能力产生负面影响。尽管在与 Moderna 的合作下，我们未来可能会收到潜在的付款，但我们没有任何承诺的外部资金来源。因此，我们将需要通过公开或私募股权发行、债务融资、合作和许可安排或其他来源获得更多资金。如果我们通过发行股票证券筹集更多资金，我们的股东可能会受到稀释。我们未来进行的任何债务融资都将产生固定还款义务，并可能涉及协议，包括为我们的资产授予担保权益，以及限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出、给予资产留置权、赎回股票或申报分红，这可能会对我们开展业务的能力产生不利影响。我们筹集的任何债务融资或额外股权可能包含可能对普通股股东的持股或权利产生不利影响的条款。

如果我们无法在需要时筹集足够的资金，我们可能被要求大幅削减、推迟或终止一项或多项研发计划或我们可能开发的任何候选产品的商业化，或者无法扩大业务或以其他方式利用我们的商机。如果我们通过与第三方的合作或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对未来收入来源或候选产品的宝贵权利，或者以可能不利于我们的条款授予许可。

有关与我们的大量资本需求相关的其他风险，请参阅本季度报告和年度报告中的 “风险因素” 部分。

关键会计政策与重要判断和估计

我们的简明合并财务报表是根据美利坚合众国公认的会计原则（GAAP）编制的。我们的简明合并财务报表的编制及相关披露要求我们做出影响所报告的资产、负债、成本和支出金额以及相关披露的估算和判断并在我们的简明合并财务报表中披露或有资产和负债。我们的估计基于历史经验，已知的趋势和事件以及我们认为在这种情况下合理的各种其他因素, 其结果构成了判断资产和负债账面价值的依据, 而这些价值从其他来源看不出来. 我们持续评估我们的估计和假设。我们的实际结果可能与这些估计有很大不同在不同的假设或条件下.

我们将关键会计政策定义为那些在美国普遍接受的会计原则，这些原则要求我们对不确定的事项做出主观的估计和判断，这些事项可能会对我们的财务状况和经营业绩以及我们应用这些原则的具体方式产生重大影响。管理层已经确定，我们最关键的会计政策与以下方面有关应计研发费用、股票薪酬和收入确认。

除了增加收入确认外，在截至2023年9月30日的九个月中，我们的关键会计政策和估计与财务报表和年度报告中的相关附注中披露的政策和估计相比没有重大变化。

收入确认

我们签订的合作协议属于会计准则编纂主题606 “与客户签订合同的收入” 或ASC 606的范围，根据这些协议，我们向某些潜在候选产品提供权利并提供研发服务。

合同；（iii）衡量交易价格，包括对可变对价的限制；（iv）将交易价格分配给履约义务；（v）在我们履行每项履约义务时或当我们履行每项履约义务时确认收入。只有当我们有可能收取我们有权获得的对价以换取我们转让给客户的商品或服务时，我们才会将五步模式应用于合同。如需进一步讨论，请参阅附注 2 “收入确认”。

第 3 项。有关市场风险的定量和定性披露。

利率市场风险

我们面临与利率变动相关的市场风险。截至2023年9月30日，我们的有价证券为1.97亿美元。在截至2023年9月30日的九个月中，我们确认了投资现金余额的850万美元利息，并且没有对有价证券记录任何减值费用。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受到美国总体利率水平变化的影响，特别是因为我们的大部分投资都集中在短期证券上。由于当前市场利率与购买金融工具之日的市场利率之间的差异，利率变动将导致这些金融工具的净公允价值发生变化。我们目前不寻求对冲这种受利率波动影响的风险。由于利率的变化，我们没有面临过，也没有预料会面临重大风险。

交易对手信用风险

由于发行人的信用评级可能发生变化，我们的投资组合面临交易对手信用风险。债务证券发行人的信用评级下调或信贷市场的进一步恶化可能导致债务工具的公允价值下降。我们的投资指导方针禁止投资拍卖利率证券，我们认为我们不会直接遭受与抵押贷款证券或相关衍生品（例如信用违约互换）相关的损失。

第 4 项。控制和程序。

评估披露控制和程序

我们的管理层，在我们的监督和参与下分别是总裁兼首席执行官和我们的首席财务官、我们的首席执行官和首席财务和会计官，评估了截至2023年9月30日我们的披露控制和程序的有效性。1934年《证券交易法》（修订版）或《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条中定义的 “披露控制和程序” 一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保在美国证券交易委员会规定的时限内，记录、处理、汇总和报告公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息规则和表格。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给公司管理层，包括其首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何披露控制措施和程序，无论设计和运作如何良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制措施和程序的成本效益关系时必然会运用其判断。根据截至2023年9月30日对我们的披露控制和程序的评估，我们的总裁兼首席执行官兼首席执行官财务官员得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。

财务报告内部控制的变化

在截至2023年9月30日的三个月中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a—15（f）条和第15d—15（f）条）没有发生对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

第二部分——其他信息

第 1A 项。风险因素。

以下信息更新了年度报告第一部分第1A项中讨论的风险因素，应将其与之一起阅读，这些风险因素可能会对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大影响。

我们将用于满足营运资金和运营支出需求的部分现金和现金等价物存放在存款账户中，如果持有此类资金的金融机构倒闭，这些账户可能会受到不利影响。

我们在存款账户中持有一部分现金和现金等价物，用于满足营运资金和运营费用需求。这些账户中的余额可能超过联邦存款保险公司（FDIC）的标准存款保险限额25万美元。如果我们持有此类资金的金融机构倒闭或面临金融或信贷市场的重大不利条件，我们可能会面临损失全部或部分此类未投保资金的风险，或者延迟使用此类未投保资金的全部或部分。任何此类损失或无法获得这些资金都可能对我们的短期流动性和履行运营支出义务的能力产生不利影响。

例如，2023年3月10日，硅谷银行（SVB）和Signature Bank被州监管机构关闭，联邦存款保险公司被指定为每家银行的接管人。联邦存款保险公司设立了继任过渡银行，根据美国财政部、美联储和联邦存款保险公司批准的系统性风险例外情况，SVB和Signature Bank的所有存款都转移到了过渡银行。尽管我们认为，由于持有现金、现金等价物和有价证券的国家存款机构的财务实力，我们不会面临重大的信用风险，但如果我们持有营运资金和运营费用资金的金融机构倒闭，我们无法保证这些政府机构会采取行动以类似的方式保护我们未投保的存款。

我们还保留持有投资的投资账户，如果我们用于营运资金和运营支出的资金的使用受到损害，我们可能无法及时开设新的运营账户、出售投资或将资金从投资账户转移到新的运营账户，足以履行我们的运营支出义务。

我们已经与第三方建立了合作关系，并将继续开展合作，以研究、开发和商业化我们可能开发的某些候选产品。如果任何此类合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力。

2023 年 3 月，我们与 Moderna 签订了合作协议，通过利用我们的 CTLnP 专有平台将核酸靶向输送到肝细胞和肝脏外的某些细胞，合作开发某些疾病的治疗方法。将来，我们可能会寻找更多的第三方合作者来研究、开发和商业化我们可能开发的某些候选产品。但是，我们已经同意某些排他性条款，这些条款限制了我们开发、制造、商业化或利用我们根据合作协议或合作协议中规定的某些目标开发的某些产品的能力，因此可能会限制我们进行更多第三方合作的能力。对于我们的合作者用于我们可能寻求与他们一起开发的任何候选产品的开发或商业化的资源的数量和时间，我们可能无法控制这些资源的数量和时间。例如，尽管Moderna同意采取商业上合理的努力来完成根据合作协议中规定的研究计划分配给它的活动，但我们无法控制他们为这些活动投入资源的数量或时间。我们从这些安排中获得收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。我们无法预测我们与 Moderna 的合作会取得成功，也无法预测我们可能达成的任何其他合作。

涉及我们的研究项目或我们可能开发的任何候选产品的合作，包括我们与 Moderna 的现有合作，对我们构成了许多风险，包括：

●

合作者在决定将用于这些合作的努力和资源方面有很大的自由裁量权；

●

基于临床试验结果、合作者战略重点或可用资金的变化或外部因素（例如转移资源或创造竞争优先事项的收购），合作者不得对我们可能开发的任何候选产品进行开发和商业化，也可能选择不继续或续订开发或商业化计划；

●

合作者可能延迟项目、临床前研究或临床试验，为项目、临床前研究或临床试验提供足够的资金，停止临床前研究或临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或要求使用新的候选产品配方进行临床测试；

●

合作者可以独立开发或与第三方共同开发与我们可能开发的任何候选产品直接或间接竞争的产品，前提是合作者认为竞争性产品更有可能成功开发或可以按照比我们的更具经济吸引力的条款进行商业化；

●

合作者可能被具有竞争性产品或不同优先级的第三方收购；

●

拥有一种或多种药品的销售和分销权的合作者可能无法投入足够的资源来销售和分销此类药品；

●

合作者可能无法正确获取、维护、执行或捍卫我们的知识产权或所有权，或者可能以可能危及或使我们的专有信息失效或使我们面临潜在诉讼的方式使用我们的专有信息；

●

合作者与我们之间可能会出现争议，导致我们的药物或我们可能开发的任何候选产品的研究、开发或商业化被推迟或终止，或者导致代价高昂的诉讼或仲裁，转移管理层的注意力和资源；

●

在某些情况下，包括控制权变更，我们可能会失去某些宝贵的权利；

●

合作可能会终止，如果终止，则可能需要额外的资金来进一步开发或商业化我们可能开发的适用候选产品；以及

●

合作协议，包括与 Moderna 的合作协议，不得以最有效的方式或根本无法导致候选产品的开发或商业化。如果我们现在或未来的合作者参与业务合并，那么在这种合作下继续追求和强调我们的产品开发或商业化计划可能会被推迟、减少或终止。

如果我们的合作没有导致候选产品的成功开发和商业化，或者如果我们的合作者终止了与我们的协议，那么我们未来可能不会收到合作下的任何研究资金或里程碑或特许权使用费。如果我们没有收到根据这些协议所期望的资金，我们对候选产品的开发可能会被推迟，我们可能需要额外的资源来开发候选产品。此外，如果我们的一位合作者终止了与我们的协议，我们可能会发现寻找合适的替代合作者或吸引新的合作者变得更加困难，我们的开发计划可能会被推迟，或者我们在商业和金融界的看法可能会受到不利影响。我们的年度报告第一部分第1A项中讨论的风险因素中描述的与产品开发、监管批准和商业化有关的所有风险都适用于我们合作者的活动。

将来，我们可能会决定与制药和生物技术公司合作，对我们可能开发的任何候选产品的开发和潜在商业化。这些关系或类似的关系可能需要我们承担非经常性费用和其他费用，增加我们的短期和长期支出，发行证券

稀释我们现有的股东，或者破坏我们的管理和业务。此外，我们在寻找合适的合作者方面可能面临激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂。除其他外，我们与未来合作者达成最终合作协议的能力将取决于我们对合作者资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议合作者对多个因素的评估。如果我们许可我们或我们的合作者可能开发的任何候选产品的权利，如果我们无法成功地将其与现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现此类交易的好处。

我们目前与Moderna的合作、未来的收购或战略联盟可能会扰乱我们的业务，损害我们的财务状况和经营业绩。

我们可能会收购更多业务或药物，建立战略联盟或合作关系，例如我们目前与 Moderna 的合作，或者与我们认为将补充或增强我们现有业务的第三方创建合资企业。如果我们收购具有前景的市场或技术的企业，如果我们无法成功地将其与现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现收购这些企业的好处。在开发、制造和销售任何因战略联盟、合作（包括我们目前与Moderna的合作）或收购而产生的任何新药时，我们可能会遇到许多困难，这些困难会延迟或阻碍我们实现预期收益或加强我们的业务。我们无法向股东保证，在任何此类战略联盟、收购或合作之后，我们将实现预期的协同效应，以证明交易的合理性。我们在收购方面面临的风险包括：

●	将管理时间和精力从运营业务转移到应对收购整合挑战上；

●	协调研究和开发工作;

●	留住被收购公司的关键员工；

●	由于产品收购或收购产生的战略定位而导致与战略合作伙伴的关系发生变化；

●	与将被收购公司的员工融入我们的组织相关的文化挑战；

●	需要对收购前可能缺乏足够有效的控制、程序和政策的企业实施或改善控制、程序和政策；

●	收购前被收购公司活动的责任，包括知识产权侵权索赔、违法、商业纠纷、纳税责任和其他已知责任；

●	意想不到的注销或费用；以及

●	与被收购公司有关的诉讼或其他索赔，包括来自被解雇员工、客户、前股东或其他第三方的索赔。

我们未能解决这些风险或在过去或未来的收购或战略联盟中遇到的其他问题，可能导致我们无法实现这些交易的预期收益，导致我们承担意想不到的负债，并对业务造成总体损害。未来的收购还可能导致产生债务、或有负债、摊销费用或增量运营支出，其中任何一项都可能损害我们的财务状况或经营业绩。

第 5 项。其他信息。

董事高级职员交易安排

我们的董事或高级职员都没有采用要么终止在本季度报告所涵盖的季度期间，第10b5-1条的交易安排或非规则10b5-1的交易安排（定义见S-K法规第408（c）项）。

第 6 项。展品。

展览数字		展品描述

31.1*		根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《证券交易法》第13a-14 (a) 条对首席执行官进行认证

31.2*		根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《证券交易法》第13a-14 (a) 条对首席财务官进行认证

32.1**		根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席执行官进行认证

32.2**		根据根据 2002 年《萨班斯-奥克斯利法案》第 906 条通过的《美国法典》第 18 条第 1350 条对首席财务官进行认证

101.SCH		内联 XBRL 分类扩展架构文档

101.CAL		内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档

101.DEF		内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档

101.LAB		内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档

101.PRE		内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档

104		封面交互式数据文件（格式为行内 XBRL，包含在附录 101 中）

随函提交。

随函提供。

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。

	一代生物公司

日期：2023 年 11 月 9 日	来自：	/s/ Geoff McDonough
		杰夫·麦克唐纳，医学博士
		总裁兼首席执行官
		（首席执行官）

日期：2023 年 11 月 9 日	来自：	/s/ 马修·诺库纳斯
		Matthew Norkunas，医学博士，工商管理硕士
		首席财务官
		（首席财务和会计官）