附录 99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1620463/000095017023062045/img247042425_0.jpg 

 

 

Athira Pharma公布2023年第三季度财务业绩以及管道和业务最新情况

 

继续报告临床和临床前发现,支持其靶向神经营养HGF系统的小分子候选疗法作为神经退行性疾病潜在新疗法的潜在益处

 

预计将在2024年第一季度之前完成针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的fosgonimeton的2/3期LIFT-AD临床试验的注册,预计将于2024年下半年获得最高数据

保持强劲的资产负债表,通过关键转折点支持创新的临床开发渠道

华盛顿州博塞尔,2023 年 11 月 9 日-- Athira Pharma, Inc.纳斯达克股票代码:ATHA)是一家处于临床阶段的后期生物制药公司,专注于开发小分子以恢复神经元健康和减缓神经变性。该公司今天公布了截至2023年9月30日的季度财务业绩,并提供了产品线和业务最新情况。

“我们对调节神经营养HGF系统作为治疗各种神经退行性疾病的潜在策略的力量的认识不断提高,这比以往任何时候都更令人鼓舞。我们的小分子HGF系统调节剂产品线有可能成为未来神经退行性疾病治疗产品线的基础。” Athira总裁兼首席执行官Mark Litton博士说。“在第三季度和最近几周,我们继续在重要的医学会议上提供新数据,这些数据提供了进一步的证据,支持我们的fosgonimeton和 ATH-1105 计划以及整个神经营养HGF系统调节的承诺,即改变包括阿尔茨海默氏病(AD)和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)在内的各种神经退行性疾病患者的病程。我们相信我们在理解神经营养HGF系统生物学方面处于领先地位。”

“我们仍然专注于推进正在进行的2/3期LIFT-AD研究,在该研究中,我们增加了临床研究地点,并继续与研究人员接触,以确保在2024年第一季度之前完成这项重要研究的入组。今年夏天,我们与美国食品药品监督管理局(FDA)举行了富有成效的第二阶段末会议,这使我们能够在fosgonimeton计划的重要方面与FDA保持一致。我们期待与美国食品药品管理局继续沟通,包括讨论我们的生物标志物战略和LIFT-AD头线结果,这些结果预计将在2024年下半年公布,” 利顿博士总结道。

 


 

临床开发和管道项目

Athira的药物开发产品线包括潜在的同类首创(fosgonimeton)和下一代(ATH-1105 和 ATH-1020)小分子候选药物,旨在促进神经营养HGF系统,激活中枢神经系统的神经保护、神经营养和抗炎通路。Athira的候选疗法具有独特的特性,该公司认为这些特性可能适用于一系列神经退行性疾病。

Fosgonimeton(ATH-1017)——一种可能是同类首创、每天一次皮下给药的候选药物,最初的靶向是阿尔茨海默氏症的潜在治疗方法。

LIFT-AD fosgonimeton 治疗轻度至中度阿尔茨海默病的 2/3 期试验 (NCT04488419)

2022年9月,对完成LIFT-AD 2/3期试验的100名未同时使用乙酰胆碱酯酶抑制剂(ACHEI)的患者进行了独立的、无盲的临时疗效和徒劳性分析。独立数据监测委员会的积极结果支持了fosgonimeton的潜在临床意义活性及其实现试验主要终点的潜力。
LIFT-AD 的主要终点是全球统计测试 (GST),它由共同密钥次要端点 adas-Cog11 和 ADCS-ADL23 组成。该公司预计,商品及服务税终点将增进对fosgonimeton临床影响的理解,同时阐明潜在治疗效果的关键驱动因素。
关键的次要和探索性终点包括神经变性、蛋白质病理和神经炎症等血浆生物标志物的变化。
在2023年5月提交给FDA的协议修正案中,对LIFT-AD试验进行了修改,前瞻性地仅侧重于40毫克剂量,并使用与安慰剂比较的该剂量组对结果进行初步分析。
该公司预计将在2024年第一季度之前完成患者入组,并在2024年下半年公布一线的LIFT-AD结果。
根据与美国食品药品管理局的互动,该公司认为所有注册途径仍然可行,并取决于LIFT-AD的结果。美国食品药品管理局愿意就LIFT-AD试验完成后以及我们开发fosgonimeton作为轻度至中度AD潜在治疗方法的计划的其他方面与该公司进行持续对话。

开放标签扩展 (OLEX) fosgonimeton 试验 (NCT04886063)

完成LIFT-AD或ACT-AD试验并选择参与正在进行的OLEX的符合条件的参与者可以接受长达30个月的开放标签治疗。
该公司认为,OLEX将补充公司的长期安全数据库,并提供有关fosgonimeton长达三年的长期影响的见解。
OLEX继续报名,在完成任一研究的参与者中,有超过85%的人选择报名参加OLEX研究。

ATH-1105 — 作为该公司的初始适应症,为肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的潜在治疗而开发的下一代口服候选药物。

ATH-1105 得到了临床前研究结果的支持,这些发现表明,在各种肌萎缩性侧索硬化症动物模型中,神经和运动功能、炎症和神经变性的生物标志物以及存活率都有统计学上的显著改善。

 


 

支持IND的研究将持续到2023年剩余时间,以支持可能在2024年上半年启动首次人体研究,以评估这种有前途的候选药物作为肌萎缩性侧索硬化症的治疗方法。

最近和即将举行的演讲

Athira继续扩大临床和临床前研究结果的范围,以支持其靶向神经营养HGF系统的小分子候选治疗产品线的潜在益处,为神经退行性疾病提供新疗法。

该公司 呈现2023 年阿尔茨海默氏症协会国际会议 (AAIC) 上的新数据包括:

对2期ACT-AD研究的事后分析,以及来自轻度至中度AD受试者的OLEX研究数据。数据表明,神经变性(nFL)和神经炎症(神经胶质原纤维酸性蛋白,或GFAP)血浆生物标志物的改善与认知和功能的综合评分GST显著相关,进一步支持了这些生物标志物的潜在临床用途。
临床前数据表明 fosgonimeton 在体外减弱β淀粉样蛋白介导的毒性,并凸显了其作为减缓疾病进展和恢复神经元健康的候选治疗药物的潜力。
临床前数据表明,ATH-1105 可预防肌萎缩性侧索硬化症和额颞痴呆常见的多种病症,并支持其治疗这些适应症的治疗潜力。

 

该公司在第16届阿尔茨海默氏病年度临床试验会议(CTAD)上提供了临床前数据,这些数据进一步支持了fosgonimeton治疗神经退行性疾病(例如AD)的潜力。提供的数据:

证明了 fosgonimeton 抵消β淀粉样蛋白(Aβ)诱导的毒性机制、减少tau病理学和促进神经元体外存活的能力。
在Aβ驱动的AD大鼠模型中,使用fosgonimeton进行治疗可改善认知表现,这表明fosgonimeton Aβ毒性的体外活性转化为体内功能益处。

 

该公司 呈现在第 22 届东北 ALS 联盟 (NEALS) 年度会议上,临床前数据显示了 ATH-1105 在几个 ALS 临床前模型中的神经保护特性,这些数据表明:

在体外,ATH-1105 保护运动神经元免受兴奋毒性的侵害,减少了 TDP-43 的错误定位,保持了代谢稳定性,并保持了神经肌肉交界的完整性。
在体内,单独或与利鲁唑联合使用时,使用 ATH-1105 治疗可改善肌萎缩性侧索硬化症小鼠的运动和神经功能,缓解炎症和神经变性,并减少 ALS 小鼠血浆 nFL 和 ptdp-43 的积累。

 

Athira将在2023年神经科学上展示新的临床前数据,支持fosgonimeton治疗阿尔茨海默病的潜在治疗益处。该活动由神经科学学会主办,将于2023年11月11日至15日在华盛顿特区的沃尔特·华盛顿会议中心举行。

 


 

演示详情:

标题:Fosgonimeton 是神经营养 HGF 系统的小分子正性调节剂,可防止体外和体内阿尔茨海默氏病模型中淀粉样蛋白诱发的病理改变

格式:口服纳米研讨会

会话:NAN076
神经退行性和神经肌肉疾病新疗法的开发

主持人:沙雷·塞蒂,博士,Athira Pharma 高级科学家

时间/日期:11月15日星期三,会议时间:美国东部时间上午8点至中午12点,演讲时间:上午8点15分至上午8点30分。东部时间

 

标题:Fosgonimeton 是神经营养肝细胞生长因子系统的小分子阳性调节剂,可抑制 BV2 小胶质细胞中 LPS 介导的神经炎症

格式:海报

会议:PSTR 203.06。神经炎症:小胶质细胞

主讲人:吴伟,博士,Athira Pharma 二级高级科学家

时间/日期:11月13日星期一,会议时间:美国东部时间上午 8:00 — 中午 12:00,演讲时间:美国东部时间上午 9:00 — 上午 10:00

财务业绩

现金状况。截至2023年9月30日,现金、现金等价物和投资为1.729亿美元,而截至2022年12月31日为2.452亿美元。截至2023年9月30日的九个月中,用于运营的净现金为7,450万美元,而截至2022年9月30日的九个月为5,680万美元。
 
研究与开发(R&D)费用。截至2023年9月30日的季度,研发费用为2720万美元,而截至2022年9月30日的季度为1,700万美元。增长主要是由与临床试验活动、制造活动和人员开支增加相关的成本推动的。
 
一般和行政(G&A)费用。截至2023年9月30日的季度,并购支出为780万美元,而截至2022年9月30日的季度为720万美元。增长主要是由于人事开支的增加,但部分被业务发展支出的减少所抵消。
 
净亏损。截至2023年9月30日的季度,净亏损为3,270万美元,合每股亏损0.87美元,而截至2022年9月30日的季度净亏损为2,020万美元,合每股亏损0.53美元。

 

关于 Athira Pharma, Inc.
Athira Pharma, Inc. 总部位于华盛顿州西雅图地区,是一家处于临床后期阶段的生物制药公司,专注于开发小分子以恢复神经元健康和减缓神经变性。Athira旨在通过推进其研发渠道来改变神经系统疾病的病程

 


 

调节神经营养HGF系统的候选治疗药物。欲了解更多信息,请访问 www.athira.com。你也可以关注 Athira Facebook, 领英, X(前身为推特)和 Instagram.

前瞻性陈述
本通讯包含1933年《证券法》第27A条、1934年《证券交易法》第21E条和1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述并非基于历史事实,包括以下陈述:作为阿尔茨海默氏病和肌萎缩性侧索硬化症等神经退行性疾病潜在治疗方法的候选产品;Athira的平台技术和潜在疗法;未来开发计划;对Athira候选产品的潜在疗效和商业潜力的预期;预期的数据报告;Athira与美国食品药品监督管理局于2023年7月结束的第二阶段会议的影响关于它的未来开发计划和候选产品;以及Athira将其候选产品推进到后期开发阶段的能力。前瞻性陈述通常包括本质上具有预测性、取决于或提及未来事件或条件的陈述,包括诸如 “可能”、“将”、“应该”、“步入正轨”、“将”、“预期”、“计划”、“相信”、“打算”、“追求”、“继续”、“建议”、“潜力” 等词语。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期,并受许多风险和不确定性的影响,这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的结果存在重大和不利的差异。这些风险和不确定性包括但不限于,来自临床前和临床试验的数据可能不支持Athira候选产品的安全性、有效性和耐受性;候选产品的开发可能会停止或延迟;监管机构可能对协议、修正案和其他申请提出异议;候选产品的未来潜在监管里程碑,包括与当前和计划中的临床研究相关的里程碑,可能不足以支持监管机构提交或批准;Athira可能无法招聘足够的患者进行临床试验;已经或将来可能对Athira及其董事和官员提起的法律诉讼的结果;Athira的候选产品与其他治疗可能存在的负面相互作用;Athira关于其现金、现金等价物和投资是否足以为其计划运营提供资金的假设可能不正确;一般国内和全球经济市场的不利状况;竞争的影响;监管机构可能会延迟审查,评论开启或由于疫情或健康流行而批准Athira的任何临床开发计划,这可能会进一步延迟开发时间表;扩大产品开发和临床活动对运营支出的影响;新的或不断变化的法律法规的影响;以及Athira不时向美国证券交易委员会提交的文件中详述的其他风险。这些前瞻性陈述仅代表截至本文发布之日,Athira没有义务更新前瞻性陈述。Athira实际上可能无法实现其前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期,您不应过分依赖前瞻性陈述。

投资者和媒体联系人
朱莉·拉斯本
阿西拉制药
Julie.rathbun@athira.com
206-769-9219

 

 


 

Athira Pharma, Inc.

简明合并资产负债表

(金额以千计)

 

 

9月30日

十二月三十一日

2023

2022

 

 

(未经审计)

 

 

 

 

资产

现金和现金等价物

$

110,334

$

95,966

短期投资

62,614

104,378

其他短期资产

5,556

7,189

长期投资

  —

44,829

其他长期资产

6,196

5,791

总资产

$

184,700

$

258,153

负债和股东权益

流动负债

$

28,622

$

21,431

长期负债

1,314

1,585

负债总额

29,936

23,016

股东权益

154,764

235,137

负债和股东权益总额

$

184,700

$

258,153

 

 

 


 

Athira Pharma, Inc.

简明合并运营报表和综合亏损报表

(金额以千计,股票和每股金额除外)

(未经审计)

 

 

 

三个月已结束
9月30日

 

 

2023

 

2022

运营费用:

 

 

 

 

研究和开发

 

 $ 27,202

 

 $ 16,965

一般和行政

 

  7,840

 

  7,168

运营费用总额

 

  35,042

 

  24,133

运营损失

 

  (35,042)

 

  (24,133)

补助金收入

 

  —

 

  2,959

其他收入,净额

 

  2,072

 

  985

净亏损

 

 $ (32,970)

 

 $ (20,189)

可供出售证券的未实现收益(亏损)

 

  261

 

  (547)

归属于普通股股东的综合亏损

 

 $ (32,709)

 

 $ (20,736)

归属于普通股股东的每股净亏损,
基本的和稀释的

 

 $ (0.87)

 

 $ (0.53)

用于计算每股净亏损的加权平均股数
归属于普通股股东的股份,基本
并稀释

 

  38,054,583

 

  37,817,724