附录 99.1

Avidity Biosciences公布2023年第三季度财务业绩和近期亮点

Avidity在10月份的世界肌肉协会（WMS）大会上报告了新的AOC 1001阳性数据，这表明1型肌强直性营养不良症（DM1）患者的多个其他功能终点持续改善，长期安全性和耐受性良好

AOC 1044 因在美国和欧盟治疗 DMD 而获得 “孤儿” 称号

Avidity 仍有望在未来九个月内报告三个临床开发项目（DM1、DMD 和 FSHD）的数据读数

圣地亚哥，2023年11月8日 /PRNewswire/——致力于提供一种名为抗体寡核苷酸偶联物（AoCs™）的新一类RNA疗法的生物制药公司Avidity Biosciences, Inc.（纳斯达克股票代码：RNA）今天公布了截至2023年9月30日的第三季度的财务业绩和近期亮点。截至2023年第三季度，Avidity的现金、现金等价物和有价证券总额为5.426亿美元。

总裁兼首席执行官莎拉·博伊斯说：“10月初，我们公布了新的AOC 1001阳性数据，该数据表明，DM1患者在多个其他功能终点方面有所改善，长期安全性和耐受性良好。”“此外，作为部分临床缓解措施的一部分，我们宣布已完成12名参与者的剂量从2 mg/kg提高到4 mg/kg，并期待最终确定AOC 1001的3期研究设计和全球监管路径。我们继续在所有三个临床开发项目中取得重大进展，今年仍有望在DMD中报告AOC 1044的数据，以及2024年上半年在FSHD中报告AOC 1001和AOC 1020的数据”。

首席财务官兼首席商务官迈克·麦克莱恩表示：“随着资金将持续到2025年下半年，我们的投资组合将继续执行，我们对推进DM1、DMD和FSHD临床开发计划所取得的进展仍然非常有信心。”“最近在世界肌肉协会（WMS）大会上公布的积极的AOC 1001数据增强了我们对涵盖多个治疗领域的AOC平台的信心，也增强了我们实现愿景的能力，即通过彻底改变RNA疗法的交付来深刻改善人们的生活”。

近期亮点

•2023年10月，Avidity公布了新的AOC 1001正面数据，表明在WMS的多个附加功能终点有所改善，并且DM1患者的长期安全性和耐受性良好。新数据显示，其他功能指标有所改善，包括握手、肌肉力量（手动）、肌肉力量（手动肌肉测试）、综合分数以及上下定量肌肉测试。

综合评分）和患者报告的预后，增强了先前报告的显示肌张力障碍、肌肉力量和活动能力改善的正面数据。

•作为部分临床缓解措施的一部分，12名参与者的剂量从2 mg/kg增加到4 mg/kg AOC 1001的数据显示，给药后没有神经系统事件，核磁共振成像也没有变化。Avidity 将继续尽快解决部分临床停滞问题。同时，该公司正在敲定AOC 1001的第三阶段研究设计和全球监管路径。

•Avidity 已开始给患有 Duchenne 肌肉萎缩症的参与者给药，这些突变易于跳过 exon 44（DMD44）。

•2023 年 8 月和 10 月，美国食品药品管理局和 EMA 分别授予 DMD44 的 AOC 1044 孤儿称号。

即将举行的里程碑

•该公司继续推进三项不同的罕见病临床项目，AOC 1001用于DM1，AOC 1020用于治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD），AOC 1044 用于治疗 DMD44。即将到来的里程碑包括：

◦计划于今年第四季度进行的 EXPLORE44™ 试验中来自健康志愿者的数据

◦初步了解计划于2024年上半年进行的 MARINA-OLE™ 试验的疗效数据

◦计划于2024年上半年进行的FORTITUDE™ 试验中，大约一半的参与者进行了初步评估

2023 年第三季度财务业绩

现金、现金等价物和有价证券：截至2023年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为5.426亿美元，而截至2022年12月31日为6.107亿美元。

•合作收入：合作收入，包括可报销费用，主要与Avidity与礼来公司的合作关系有关，2023年第三季度的总收入为280万美元，而2022年第三季度为250万美元，2023年前九个月为740万美元，而2022年前九个月为650万美元。

•研发（R&D）费用：研发费用包括与研发活动相关的外部和内部成本。2023年第三季度的这些支出为4,770万美元，而2022年第三季度为3,730万美元；2023年前九个月的支出为1.382亿美元，而2022年前九个月为1.048亿美元。增长主要是由AOC 1001、AOC 1020和AOC 1044的进步以及与公司整体研究能力扩展相关的外部和内部成本推动的。

•一般和行政（G&A）费用：G&A 费用主要包括与员工相关的费用、专业费用、保险费用以及专利申请和维护费。2023年第三季度的这些支出为1,370万美元

而2022年第三季度为1,010万美元，2023年前九个月为3,810万美元，而2022年前九个月为2730万美元。增长的主要原因是为支持公司扩大业务而增加的人事成本和专业费用。

关于 Avidity

Avidity Biosciences, Inc.我们的使命是通过提供一类新的 RNA 疗法——抗体寡核苷酸偶联物 (AoCs™) 来深刻改善人们的生活。Avidity正在通过其专有的AOC彻底改变RNA领域，这些AOC旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精确性相结合，以解决以前无法通过现有RNA疗法治疗的靶标和疾病。利用其专有的AOC平台，Avidity首次成功地将RNA靶向输送到肌肉中，并在三种罕见肌肉疾病的临床开发项目中处于该领域领先地位：1型肌强直性营养不良症（DM1）、杜氏肌肉萎缩症（DMD）和面肌萎缩症（FSHD）。Avidity正在通过内部发现工作和关键合作伙伴关系不断发展和扩大包括心脏病学和免疫学项目在内的产品线，从而扩大AOC的覆盖范围。Avidity 总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。有关我们的 AOC 平台、临床开发渠道和人员的更多信息，请访问 www.aviditybiosciences.com 并通过 LinkedIn 和 X 与我们互动。

前瞻性陈述

Avidity提醒读者，本新闻稿中包含的有关非历史事实的陈述是前瞻性陈述。这些陈述基于公司当前的信念和期望。此类前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：Avidity为解决与AOC 1001相关的部分临床停滞所做的努力；与AOC 1001相关的安全性、耐受性和功能数据的描述；与MARINA-OLE™ 研究和AOC 1001相关的预期；MARINA-OLE、EXPLORE44™ 和FORTITUDE™ 试验数据的预计发布时间；对3期研究的预期以及该研究的全球监管路径 AOC 1001；Avidity 的资产负债表以及 Avidity 的现金余额满足资产负债表的能力公司的运营需求；AOC 1001、AOC 1044和AOC 1020临床项目进展计划及其时机；与包括礼来公司在内的合作伙伴共同推进项目；Avidity候选产品治疗罕见病的潜力以及Avidity为将其带给患有相关疾病的人所做的努力；以及AoCs靶向肝脏以外的一系列不同细胞和组织的潜力，并用于治疗心脏病和免疫疾病。

Avidity不应将包含前瞻性陈述视为表示这些计划将得到实现。由于Avidity业务固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中列出的结果有所不同，包括但不限于：Avidity可能无法解决与1/2期MARINA® 试验中发生的严重不良事件相关的部分临床搁置问题，这可能导致AOC 1001的临床开发延迟；与AOC 1001相关的其他参与者数据可能与生成的数据不一致最新的数据截止时间，以及对以下内容的进一步分析现有数据和新数据分析

可能得出与截至此类数据截止时已确立的结论不同的结论；Avidity的候选产品出现意想不到的不良副作用或疗效不足，这可能会延迟或限制其开发、监管批准和/或商业化，或者可能导致额外的临床搁置，因此可能无法及时解除、召回或产品责任索赔；Avidity处于开发初期；Avidity基于其AOC平台发现和开发候选产品的方法不合时宜久经考验，而且公司不知道是否它将能够开发任何具有商业价值的产品；临床前研究或临床试验的启动、注册、数据读取和完成可能出现延迟；其临床前研究和公司候选产品的临床试验取得成功；Avidity在临床前和临床测试以及产品制造方面对第三方的依赖；Avidity可能无法实现其合作的预期收益；美国和国外的监管发展；Avidity可以用尽它可用资本资源比目前预期的要早且未能筹集到额外所需的资金；以及Avidity于2023年2月28日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他风险。Avidity提醒读者不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日，公司没有义务更新此类陈述以反映本文发布之日之后发生的事件或情况。本警示声明根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款对所有前瞻性陈述进行了全面限定。

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