附录 99.1

Cabaletta Bio 获得 FDA 批准，用于治疗全身性重症肌无力 的 CABA-201 IND 申请

在美国首次获批 全身性重症肌无力的 CD19-CAR T IND 申请，以及针对各种自身免疫性疾病的 CABA-201 的第四次 IND 批准

许可将 CABA-201 的临床开发从风湿病学扩展到神经病学

评估 CABA-201 在全身性重症肌无力 中的 1/2 期临床试验采用平行队列设计，起始剂量与先前宣布的 CABA-201 针对狼疮、肌炎和系统性硬化症的 1/2 期试验一致

费城，2023 年 11 月 6 日 Cabaletta Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：CABA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和推出 首款针对自身免疫性疾病患者的治疗性靶向细胞疗法。该公司今天宣布，该公司第四份针对 CABA-201 的研究性新药 (IND) 申请 包含 4-1BB全人类 CD19-CAR T 细胞研究疗法已获美国食品药品监督管理局 (FDA) 允许对全身性重症肌无力 (GmG) 患者进行 1/2 期研究。该公司计划根据 自身抗体状态，在两个平行 GmG 队列中启动 CABA-201 的 1/2 期临床试验：一组为六名乙酰胆碱受体 (acHR) 抗体阳性 GmG 患者，第二组为六名 acHR 抗体阴性 GmG 患者。与先前宣布的狼疮、肌炎和系统性硬化症 CABA-201 IND 申请许可一致，评估 GmG 中 CABA-201 的 1/2 期试验的起始剂量将为 1 x 10⁶细胞/千克。

尽管我们仍有望在2024年上半年提供接受过 CABA-201 治疗的狼疮和/或肌炎患者的初步临床数据，但我们将继续将我们的 CABA-201 产品组合从风湿病学扩展到神经病学。 宣布我们的第四个 CABA-201 IND 批准也是我们在一种主要由自身抗体介导的疾病中首次获得候选产品的 IND 许可。与先前宣布的 CABA-201 试验一致，GmG 中 CABA-201 的 1/2 期临床试验设计包括与先前批准的 CABA-201 临床试验和六名患者的平行队列中使用的起始剂量相同。Cabaletta首席执行官兼联合创始人Steven Nichtberger医学博士表示，在优先考虑在2024年上半年提供肌炎和/或狼疮试验的初始临床数据的同时，我们的临床运营团队完全有能力根据我们在传统CAART平台上使用MG网站的经验， 执行GmG计划。尽管慢性、广泛免疫抑制疗法最近取得了进展 ，但我们认为，对像 CABA-201 这样的治疗方案的需求尚未得到满足，这种治疗方案可以在单剂量 名 GmG 患者中提供深层而持久、可能具有治疗效果的治疗方案。

重症肌无力（MG）是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是自身抗体干扰神经肌肉交界处（NMJ）的 信号，导致可能危及生命的肌肉无力。大多数 MG 患者具有已知具有致病性的自身抗体，因为它们会干扰 NMJ 中的蛋白质，其中 大多数靶向 acHR。在美国估计的5万至8万名MG患者中，广义MG影响了约85％。GmG 的症状包括全身肌肉严重无力、致残性疲劳、呼吸肌无力导致的呼吸急促 以及出现呼吸衰竭的风险。标准护理疗法包括胆碱酯酶抑制剂、类固醇、免疫调节剂和生物制剂，这些药物通常具有适度的临床效果，需要慢性 给药，从而增加了发生严重长期副作用的风险。

关于 CABA-201 的 GmG 的 1/2 期临床试验

1/2 期临床试验将是一项针对两个平行队列中有 GmG 的受试者的 CABA-201 的开放标签研究。第一组将包括六名 acHR 抗体阳性 GmG 患者，第二组将包括六名 acHR 抗体阴性 GmG 患者。 参与者将接受一次性注射 CABA-201，使用的剂量与 CABA-201 的狼疮、肌炎和系统性硬化症临床试验中使用的剂量相同，1 x 10⁶细胞/千克，先使用氟达拉滨和环磷酰胺的标准预处理方案。关键纳入标准包括 年龄介于 18 至 70 岁（含）之间的患者、GmG 的诊断，以及尽管采用了标准护理疗法，但仍存在疾病活性。关键排除标准包括仅有眼部表现的重症肌无力、胸腺瘤活跃或未经治疗，以及在六个月内使用 B 细胞 消耗剂进行治疗。作为Cabalettas CARTA（用于自身免疫的嵌合抗原受体 T 细胞）策略中的第四项试验，该研究旨在评估 CABA-201 暂时但彻底地消灭全身 B 细胞的潜在能力。

关于 Cabaletta Bio

Cabaletta Bio（纳斯达克股票代码：CABA）是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发工程化T细胞疗法，这些疗法具有 潜力为自身免疫性疾病患者提供深入、持久、也许是治愈性的治疗方法。CABA^™平台包括两种策略：CARTA（用于自身免疫的嵌合抗原受体 T 细胞）策略，CABA-201，a 包含 4-1BB全人类 CD19-CAR T，作为系统性红斑狼疮、肌炎、系统性硬化症和全身性重症肌无力的主要候选产品，以及 CAART（嵌合体自身抗体受体 T 细胞） 策略，有多个临床阶段的候选产品，包括治疗寻常型粘膜天疱疮的 DSG3-CAART 和用于马斯克肌无力的 Musk-Caart vis。不断扩大的CABA^™该平台旨在 开发潜在的治疗疗法，为患有各种自身免疫性疾病的患者提供深度而持久的反应。Cabaletta Bios总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法》所指的 Cabaletta Bio 份前瞻性陈述，包括但不限于有关其对以下方面的预期的明示或暗示陈述： Cabaletta 发展以自身免疫为重点的产品线的能力；利用已发布的第三方学术临床数据并从中获得的潜在益处；CABA-201 在 GmG 患者中的预期市场机会；公司的商业计划和目标; Cabalettas对 CABA-201 潜在成功和治疗益处的期望， 包括它相信 CABA-201 有可能在单剂量 GmG 患者中提供深远而持久、也许是治疗性的疗效；Cabaletta 临床运营团队 根据公司传统 CAART 平台中 MG 站点的经验执行 GmG 计划的能力；该公司计划在 启动和推进 CABA-201 的单独的 1/2 期临床试验患有 GmG、sSc、SLE 和肌炎的受试者；公司计划的初始临床数据将于 2024 年上半年宣读 CABA-201 计划；以及 Cabaletta 能够在 CABA-201 的 1/2 期临床试验中招收必要数量的患者并按预期方式给每个给药队列进行给药。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和 对未来事件的信念，并受许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中列出或暗示的结果存在重大和不利的差异。这些风险和不确定性 包括但不限于：与监管文件和潜在许可相关的风险；生物活性或持久性迹象可能无法为长期结果提供信息的风险；Cabaletta能够在其 DSG3-CAART、Musk-Caart 和 CABA-201 的临床试验中证明 安全性、有效性和耐受性的充足证据；使用所用设计相似的结构观察到的结果的风险 最近的学者 出版物，包括与给药方案有关的出版物，并不表示我们希望通过 CABA-201 取得的成果；与临床试验中心激活率或注册率低于预期相关的风险；与临床研究期间观察到的意外安全性或有效性数据相关的风险；与动荡的市场和经济状况以及公共卫生危机相关的风险；卡巴莱塔保留和认可 孤儿药指定和快速通道赋予的预期激励措施的能力针对其候选产品（如适用）；与 Cabaletta 保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与 促进和维持与 Cabaletta 合作和制造合作伙伴的成功关系相关的风险；与启动和进行研究以及其候选产品的其他开发要求相关的不确定性； 无法成功开发和/或商业化的风险；以及临床前研究的初步或中期结果的风险或临床研究将无法预测未来与未来研究有关的 结果。有关这些风险和其他风险和不确定性以及其他重要因素（其中任何一个都可能导致卡巴莱塔的实际业绩与前瞻性 陈述中包含的不同）的讨论，请参阅卡巴莱塔最新的10-K表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分，以及 Cabaletta向美国证券交易委员会提交的其他和后续文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Cabaletta没有义务更新这些信息。

联系人：

Anup Marda

首席财务官

investors@cabalettabio.com

威廉·格拉米格

斯特恩投资者关系有限公司

william.gramig@sternir.com